更新于：2024-05-01

Protein-Losing Enteropathies

蛋白丢失性肠病

更新于：2024-05-01

基本信息

别名

ENTEROPATHY, PROTEIN-LOSING、Enteropathies, Exudative、Enteropathies, Protein-Losing

+ [51]

简介

Pathological conditions in the INTESTINES that are characterized by the gastrointestinal loss of serum proteins, including SERUM ALBUMIN; IMMUNOGLOBULINS; and at times LYMPHOCYTES. Severe condition can result in HYPOGAMMAGLOBULINEMIA or LYMPHOPENIA. Protein-losing enteropathies are associated with a number of diseases including INTESTINAL LYMPHANGIECTASIS; WHIPPLE'S DISEASE; and NEOPLASMS of the SMALL INTESTINE.

关联

项与蛋白丢失性肠病相关的药物

Pozelimab

帕泽利单抗

靶点

作用机制

C5抑制剂

在研机构

再鼎医药（上海）有限公司 [+1]

原研机构

Regeneron Pharmaceuticals, Inc.

在研适应症

CHAPLE综合症 [+2]

非在研适应症-

最高研发阶段批准上市

首次获批国家/地区

美国

首次获批日期2023-08-18

Dociparstat sodium

靶点

CXCR4 x SDF-1

作用机制

CXCR4拮抗剂 [+1]

在研机构

Cantex Pharmaceuticals, Inc. [+1]

原研机构

Cantex Pharmaceuticals, Inc.

在研适应症

新型冠状病毒感染

非在研适应症

急性肺损伤 [+7]

最高研发阶段临床3期

首次获批国家/地区-

首次获批日期1800-01-20

项与蛋白丢失性肠病相关的临床试验

NCT05474664 / Not yet recruiting临床2期

Phase 2 Open-label, Single-arm, Multi-center Clinical Trial to Evaluate the Efficacy and Safety of Camostat Mesylate in Patients With Protein-losing Enteropathy After Fontan Operation

This study is phase 2 open-label, single-arm, multi-center clinical trial to evaluate the efficacy and safety of Camostat mesylate in patients with Protein-losing enteropathy after Fontan operation.

开始日期2022-08-01

申办/合作机构

Seoul National University Hospital

NCT04517240 / Unknown statusN/AIIT

A Study on Protein Losing Enteropathy In Systemic Lupus Erythematosus

The aim of the current study is to investigate if there is GIT involvement in pt's with SLE particularly protein losing enteropathy also its prevalence among the studied cases and it's relation to disease activity .

开始日期2020-10-01

申办/合作机构

Assiut University

NCT04209634 / Active, not recruiting临床2/3期

An Open-Label Efficacy and Safety Study of Pozelimab in Patients With CD55-Deficient Protein-Losing Enteropathy (CHAPLE Disease)

The primary objective of the study is to determine the effect of pozelimab on active CD55-deficient protein-losing enteropathy (PLE; CHAPLE).
The secondary objectives of the study are:
To evaluate the safety and tolerability of pozelimab in patients with CD55-deficient PLE disease
To evaluate the effect of pozelimab on CD55-deficient PLE (both patients with active disease at baseline and those with inactive disease on eculizumab, switching to pozelimab)
To determine the effects of pozelimab on albumin and other serum proteins (total protein, immunoglobulins)
To determine the effects of pozelimab on ascites
To determine the effects of pozelimab on stool consistency
To determine the effect of pozelimab on health-related quality of life
To determine the effect of pozelimab on lab abnormalities observed in CD55-deficient PLE such as hypertriglyceridemia, thrombocytosis, and hypovitaminosis B12
To describe the effects of pozelimab on the sparing of concomitant medications and reduction in hospitalization days
To determine the effects of pozelimab on growth
To characterize the concentration of pozelimab in patients with CD55-deficient PLE
To assess the incidence of treatment-emergent ADA for pozelimab in patients with CD55-deficient PLE disease

开始日期2020-01-27

申办/合作机构

Regeneron Pharmaceuticals, Inc.

100 项与蛋白丢失性肠病相关的临床结果

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100 项与蛋白丢失性肠病相关的转化医学

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0 项与蛋白丢失性肠病相关的专利（医药）

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2,189

项与蛋白丢失性肠病相关的文献（医药）

2024-02-14·The Journal of small animal practice

Efficacy and tolerance of oral versus parenteral cyanocobalamin supplement in hypocobalaminaemic dogs with chronic enteropathy: a controlled randomised open-label trial.

Article

作者: C Dor ; S Nixon ; S Salavati Schmitz ; J Bazelle ; P Černá ; S Kilpatrick ; N D Harvey ; M Dunning

OBJECTIVES:

Determine comparative tolerance of daily oral and weekly parenteral cobalamin supplementation, in hypocobalaminaemic dogs with chronic enteropathy. Determine whether oral is as effective as parenteral supplementation at achieving eucobalaminaemia, in hypocobalaminaemic dogs with protein-losing enteropathy, severe hypocobalaminaemia or high canine inflammatory bowel disease activity index at inclusion.

MATERIALS AND METHODS:

Thirty-seven client-owned dogs with hypocobalaminaemia and clinical signs of chronic enteropathy were prospectively enrolled in three UK referral centres. Dogs were randomly allocated to daily oral for 12 weeks or weekly parenteral cobalamin supplementation for 6 weeks and one additional dose 4 weeks later. Serum cobalamin, body condition score, canine inflammatory bowel disease activity index and bodyweight were assessed at inclusion, weeks 7 and 13. Serum methylmalonic acid concentration was evaluated at inclusion and at week 13. Owners completed treatment adherence, palatability, tolerance and satisfaction questionnaires at week 13.

RESULTS:

Nineteen dogs completed the study. All dogs orally supplemented achieved normal or increased cobalaminaemia at weeks 7 and 13. There was no statistical difference in cobalamin concentration at week 13 in dogs treated with oral or parenteral supplementation, regardless of presence of protein-losing enteropathy, severity of hypocobalaminaemia or canine inflammatory bowel disease activity index at inclusion. Serum methylmalonic acid concentration was not significantly different between oral and parenteral groups, neither were treatment adherence, satisfaction, and tolerance scores at week 13.

CLINICAL SIGNIFICANCE:

Oral is as effective and as well-tolerated as parenteral cobalamin supplementation in hypocobalaminaemic dogs with chronic enteropathy and severe clinical or biochemical phenotypes, and should be considered as a suitable treatment option regardless of disease severity.

2024-02-06·World journal of clinical cases

Experience of primary intestinal lymphangiectasia in adults: Twelve case series from a tertiary referral hospital.

Article

作者: Ji Eun Na ; Ji Eun Kim ; Sujin Park ; Eun Ran Kim ; Sung Noh Hong ; Young-Ho Kim ; Dong Kyung Chang

BACKGROUND:

While primary intestinal lymphangiectasia (PIL) is considered a rare condition, there have been several reported cases in adults. Nevertheless, the absence of clear guidance from diagnosis to treatment and prognosis poses challenges for both physicians and patients.

AIM:

To enhance understanding by investigating clinical presentation, diagnosis, treatment, complications, and prognoses in adult PIL cases.

METHODS:

We enrolled adult patients diagnosed with PIL between March 2016 and September 2021. The primary outcome involved examining the diagnosis and treatment process of these patients. The secondary outcomes included identifying complications (infections, thromboembolism) and assessing prognoses (frequency of hospitalization and mortality) during the follow-up period.

RESULTS:

Among the 12 included patients, peripheral edema (100%) and diarrhea (75%) were the main presenting complaints. Laboratory tests showed that all the patients exhibited symptoms of hypoalbuminemia and hypogammaglobulinemia. Radiologically, the predominant findings were edema of the small intestine (67%) and ascites (58%). The typical endoscopic finding with a snowflake appearance was observed in 75% of patients. Among the 12 patients, two responded positively to octreotide and sirolimus, and eight who could undergo maintenance therapy discontinued subsequently. Complications due to PIL led to infection in half of the patients, thromboembolism in three patients, and one death.

CONCLUSION:

PIL can be diagnosed in adults across various age groups, with different severity and treatment responses among patients, leading to diverse complications and prognoses. Consequently, tailored treatments will be necessary. We anticipate that our findings will contribute to the management of PIL, an etiology of protein-losing enteropathy.

2024-02-02·European journal of preventive cardiology

Morbidity and mortality in adults with a Fontan circulation beyond the fourth decade of life.

Article

作者: Andrew Constantine ; Paolo Ferrero ; Elena Gribaudo ; Panagiota Mitropoulou ; Kaushiga Krishnathasan ; Giulia Costola ; Myo T Lwin ; Samantha Fitzsimmons ; Margarita Brida ; Claudia Montanaro ; Aleksander Kempny ; Ee Ling Heng ; Massimo Chessa ; Konstantinos Dimopoulos ; Isma Rafiq

AIMS:

To evaluate the late outcomes of adults (above 35 years) with a Fontan-type circulation, for whom current data on morbidity and mortality are lacking.

METHODS AND RESULTS:

Data were collected retrospectively on consecutive patients with Fontan circulation above the age of 35 years followed in three European specialist centres. Overall, 115 Fontan patients were included [median age 35 (range 35-48) years, 47.8% female]. The most common underlying congenital heart disease diagnosis was tricuspid atresia (n = 58, 50.4%), and the age at first Fontan completion was 9.1 (interquartile range 5.0-15.8) years. Almost two-thirds (61.7%) of patients had undergone an atriopulmonary Fontan, and 23.5% had received a total cavopulmonary connection. One-third required repeat surgery or intervention. Most patients (55.9%) were in New York Heart Association functional class II or class I (30.6%), 76 (66.1%) patients had experienced at least one arrhythmia, and eight (7.0%) protein-losing enteropathy. At a median follow-up of 5.0 (2.4-10.3) years, 15 (13.0%) patients were referred for transplantation assessment and 19 (16.5%) patients died, mainly from heart failure (84.2%). Univariable predictors of death or transplantation included lower serum albumin level [hazard ratio (HR) 1.09 per g/L decrease, 95% confidence interval (CI): 1.04-1.15, P = 0.0009], prior heart failure admission (HR 4.28, 95% CI:1.75-10.44, P = 0.001), prior atrial tachycardia or flutter (HR 3.02, 95% CI: 1.23-7.38, P = 0.02), and baseline pulmonary vasodilator therapy (HR 8.59, 95% CI:1.05-70.13, P = 0.04). Lower serum albumin and prior atrial tachycardia or flutter remained significant on bivariable analysis.

CONCLUSION:

Our study highlights the significant morbidity and mortality in older adults with a Fontan-type circulation, emphasizing the need for lifelong specialist surveillance with frequent risk stratification, close monitoring, and early consideration for transplantation assessment.

项与蛋白丢失性肠病相关的新闻（医药）

2024-03-20

·FiercePharma

#FierceMadness is back: Get voting in the 2024 drug name tournament

This year we’re taking the branded drug names that were officially approved by the FDA in 2022 and 2023 - now it's your turn to vote for your winner. LAUNCHED: Wednesday, March 20, 7:00 a.m. ET It’s March, so it’s time for some #FierceMadness. Last year, we channeled the NCAA tournament for the best pharma ad campaigns, but, this year, we’re looking for the best of the best in drug names. Here’s how it works. We’ve chosen 64 of the most distinctive drug names to come out of the FDA’s 2022 and 2023 crop of new approvals. Whittling down to 64 from the 92 drug names available was our staff challenge, but now it’s up to you, readers, to deliberate and vote down to the final winner. Remember, this isn’t about the drugs themselves—neither how well they may work (or not) nor any controversies in how they may have been approved. Our goal is to assess their marketing suitability, considering how well they perform in their respective field and against competitors. Ready to play? Check out the bracket here (PDF) and see the full Madness 64 list below. Then vote is via our poll here. You can vote from now until Friday, March 22, at 6 p.m. ET. Check back here Monday, March 25, for your results, and the chance to vote in the next round. After that, we’ll be back with a new round each Wednesday and Monday through Monday, April 8, when you can vote for your championship winner. Any remote robo-voting will be noted, and those votes will be discarded. Please play fair. Don’t forget to tell us why you picked what you picked in the voting poll comments section—and what you think each drug name really sounds like. We’ll include the funniest and most out-of-the-box comments in our recaps every round, so make 'em good! New this year: Our sister publication Fierce Biotech is also running its own Madness tournament for the best of the best in biotech company names. Check out and vote in its championship here. Good luck, and happy Madness! #FierceMadness 2024: The full bracket of 64 Jesduvroq vs. Lamzede Jesduvroq Maker: GSK Indication: Anemia due to chronic kidney disease Sounds like: When you hit your finger with a hammer, but it’s in front of your children so you’re trying not to swear Lamzede Maker: Chiesi Indication: Non-central nervous system manifestations of alpha-mannosidosis Sounds like: A vegan meal Pluvicto vs. Lunsumio Pluvicto Maker: Novartis Indication: Prostate-specific membrane antigen-positive metastatic castration-resistant prostate cancer following other therapies Sounds like: A new planet Lunsumio Maker: Roche Indication: Relapsed or refractory follicular lymphoma, a type of non-Hodgkin lymphoma Sounds like: A Japanese wrestler Briumvi vs. Camzyos Briumvi Maker: TG Therapeutics Indication: Relapsing forms of multiple sclerosis Sounds like: A sixth-generation cheese Camzyos Maker: Bristol Myers Squibb Indication: Obstructive hypertrophic cardiomyopathy Sounds like: A Spanish holiday resort Voquezna vs. Mounjaro Voquezna Maker: Phathom Pharmaceuticals Indication: Helicobacter pylori infection Sounds like: A sports drink with a kick Mounjaro Maker: Eli Lilly Indication: Lowering blood sugar levels in Type 2 diabetes Sounds like: A legendary medieval sword fighter Vtama vs. Amvuttra Vtama Maker: Dermavant Indication: Plaque psoriasis Sounds like: A mouthful Amvuttra Maker: Alnylam Indication: Polyneuropathy of hereditary transthyretin-mediated amyloidosis Sounds like: A pope’s gift Xenpozyme vs. Daxxify Xenpozyme Maker: Sanofi Indication: Acid sphingomyelinase deficiency Sounds like: An alien protein Daxxify Maker: Revance Indication: The treatment of cervical dystonia and for the temporary improvement of frown lines Sounds like: A ray gun to make you sassy Fruzaqla vs. Sotyktu Fruzaqla Maker: Takeda Pharmaceuticals Indication: Refractory, metastatic colorectal cancer Sounds like: A European swear word Sotyktu Maker: Bristol Myers Squibb Indication: Moderate to severe plaque psoriasis Sounds like: Gesundheit! Terlivaz vs. Imjudo Terlivaz Maker: Mallinckrodt Pharmaceuticals Indication: Improve kidney function in adults with hepatorenal syndrome with rapid reduction in kidney function Sounds like: A Hungarian dance Imjudo Maker: AstraZeneca Indication: Unresectable hepatocellular carcinoma Sounds like: A self-confident martial artist Elahere vs. Vabysmo Elahere Maker: ImmunoGen Indication: Recurrent ovarian cancer that is resistant to platinum therapy Sounds like: An inebriated attempt at Hawaiian Vabysmo Maker: Roche Indication: Neovascular (wet) aged-related macular degeneration and diabetic macular edema Sounds like: A new way of saying fantastic Pyrukynd vs. Rystiggo Pyrukynd Maker: Agios Indication: Hemolytic anemia in pyruvate kinase deficiency Sounds like: A drunk Scrabble game Rystiggo Maker: UCB Indication: Generalized myasthenia gravis in adults who are anti-acetylcholine receptor- or anti-muscle-specific tyrosine kinase antibody-positive Sounds like: An Italian village Beyfortus vs. Xdemvy Beyfortus Maker: AstraZeneca Indication: To prevent respiratory syncytial virus lower respiratory tract disease Sounds like: A medieval stronghold Xdemvy Maker: Tarsus Pharmaceuticals Indication: Demodex blepharitis Sounds like: Elon Musk’s drunk attempt at renaming his business Tzield vs. Rezlidhia Tzield Maker: Provention Bio Indication: Delay the onset of stage 3 Type 1 diabetes Sounds like: An electronic barrier Rezlidhia Maker: Rigel Pharmaceuticals Indication: Relapsed or refractory acute myeloid leukemia with a susceptible isocitrate dehydrogenase-1 (IDH1) mutation Sounds like: A new Disney princess Krazati vs. Leqembi Krazati Maker: Mirati Therapeutics Indication: KRAS G12C-mutated locally advanced or metastatic non-small cell lung cancer in adults who have received at least one prior systemic therapy Sounds like: A crazy party Leqembi Maker: Eisai Indication: Alzheimer’s disease Sounds like: An inspirational French aphorism Cibinqo vs. Brenzavvy Cibinqo Maker: Pfizer Indication: Refractory, moderate to severe atopic dermatitis Sounds like: A game of cheeky bingo Brenzavvy Maker: TheracosBio Indication: Glycemic control in adults with Type 2 diabetes mellitus as an adjunct to diet and exercise Sounds like: Heard in a copy of "Pirates of the Caribbean" Jaypirca vs. Skyclarys Jaypirca Maker: Eli Lilly Indication: Relapsed or refractory mantle cell lymphoma in adults who have had at least two lines of systemic therapy, including a BTK inhibitor Sounds like: A strong coffee Skyclarys Maker: Biogen Indication: Friedreich’s ataxia Sounds like: A high-rise building Zavzpret vs. Paxlovid Zavzpret Maker: Pfizer Indication: Migraine treatment Sounds like: A Turkish fast-food restaurant Paxlovid Maker: Pfizer Indication: Mild to moderate COVID-19 in adults at high risk for progression to severe COVID-19 Sounds like: A bizarre Pac-Man sequel Inpefa vs. Columvi Inpefa Maker: Lexicon Pharmaceuticals Indication: Heart failure Sounds like: An anti-fascist offshoot group Columvi Maker: Roche Indication: Diffuse large B-cell lymphoma, not otherwise specified, or large B-cell lymphoma arising from follicular lymphoma after two or more lines of systemic therapy Sounds like: An ancient Roman detective Daybue vs. Zynyz Daybue Maker: Acadia Indication: Rett syndrome Sounds like: How my five-year-old insists debut is spelled Zynyz Maker: Incyte Indication: Metastatic or recurrent locally advanced Merkel cell carcinoma Sounds like: Drug naming companies may be running out of ideas Rezzayo vs. Qalsody Rezzayo Maker: Melinta Therapeutics Indication: Candidemia and invasive candidiasis Sounds like: A phrase used when you’ve had a great nap in the day Qalsody Maker: Biogen Indication: Amyotrophic lateral sclerosis in adults who have a SOD1 gene mutation Sounds like: From the makers of “Better Call Saul” comes “better Qalsody” Elfabrio vs. Veozah Elfabrio Maker: Chiesi Indication: Fabry disease Sounds like: The lost Spanish Mario brother Veozah Maker: Astellas Indication: Moderate to severe hot flashes caused by menopause Sounds like: A Broadway play Epkinly vs. Zurzuvae Epkinly Makers: AbbVie/Genmab Indication: Relapsed or refractory diffuse large B-cell lymphoma and high-grade B-cell lymphoma after two or more lines of systemic therapy Sounds like: Someone who watches too many streaming episodes Zurzuvae Makers: Sage/Biogen Indication: Postpartum depression Sounds like: A mouthful Izervay vs. Talvey Izervay Maker: Iveric Bio Indication: Geographic atrophy secondary to age-related macular degeneration Sounds like: A new app for scanning the land Talvey Maker: Johnson & Johnson Indication: Relapsed or refractory multiple myeloma who have received at least four prior therapies Sounds like: A little too close to talc… Elrexfio vs. Veopoz Elrexfio Maker: Pfizer Indication: Relapsed or refractory multiple myeloma who have received at least four prior lines of therapy Sounds like: A new dinosaur found in Mexico Veopoz Maker: Regeneron Pharmaceuticals Indication: Patients 1 year old and older with CD55-deficient protein-losing enteropathy Sounds like: Double-plus good! Zilbrysq vs. Ojjaara Zilbrysq Maker: UCB Indication: Generalized myasthenia gravis in adults who are anti-acetylcholine receptor antibody positive Sounds like: Absolute zero Ojjaara Maker: GSK Indication: Intermediate or high-risk myelofibrosis in adults with anemia Sounds like: “What’s my name?” Exxua vs. Pombiliti Exxua Maker: Fabre-Kramer Pharmaceuticals Indication: Major depressive disorder Sounds like: Someone who’s always leaving Pombiliti Maker: Amicus Indication: Late-onset Pompe disease Sounds like: The ability to treat Pompe disease (this feels a little on the nose) Rivfloza vs. Velsipity Rivfloza Maker: Novo Nordisk Indication: Urinary oxalate levels in patients 9 years and older with primary hyperoxaluria type 1 and relatively preserved kidney function Sounds like: An exuberant DJ Velsipity Maker: Pfizer Indication: Moderately to severely active ulcerative colitis in adults Sounds like: A deodorant brand you wouldn’t want to buy Bimzelx vs. Omvoh Bimzelx Maker: UCB Indication: Moderate to severe plaque psoriasis in adults who are candidates for systemic therapy or phototherapy Sounds like: Throwing away unwanted antacids Omvoh Maker: Eli Lilly Indication: Ulcerative colitis Sounds like: A new age prayer Loqtorzi vs. Defencath Loqtorzi Maker: Coherus Biosciences Indication: Recurrent or metastatic nasopharyngeal carcinoma when used together with or following other therapies Sounds like: How you close the door in a magical kingdom Defencath Maker: CorMedix Indication: Reduce the incidence of catheter-related bloodstream infections in adults with kidney failure receiving chronic hemodialysis Sounds like: A Dungeons and Dragons character Augtyro vs. Ryzneuta Augtyro Maker: Bristol Myers Squibb Indication: ROS1-positive non-small cell lung cancer Sounds like: A virtual reality game where you’re the bad guy Ryzneuta Maker: Acrotech Biopharma Indication: Neutropenia Sounds like: Getting rid of someone’s charisma Truqap vs. Ogsiveo Truqap Maker: AstraZeneca Indication: Breast cancer that meets certain disease criteria Sounds like: A limit on truth Ogsiveo Maker: SpringWorks Indication: Progressing desmoid tumors who require systemic treatment Sounds like: Oh, give us a go! Quviviq vs. Ztalmy Quviviq Maker: Idorsia Indication: Insomnia Sounds like: A producer asking a biotech founder turned politician to get ready for his TV appearance Ztalmy Maker: Marinus Indication: Seizures in cyclin-dependent kinase-like 5 deficiency disorder Sounds like: A nefarious Yevgeny Zamyatin character Opdualag vs. Wainua Opdualag Maker: Bristol Myers Squibb Indication: Unresectable or metastatic melanoma Sounds like: A Russian prison Wainua Maker: AstraZeneca Indication: Polyneuropathy of hereditary transthyretin-mediated amyloidosis Sounds like: A Premier League footballer

2024-03-09

·医药观澜

再生元“siRNA+C5补体抑制剂”组合疗法在华获批临床

▎药明康德内容团队编辑3月8日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，再生元（Regeneron）申报的cemdisiran注射液与pozelimab注射液的联合疗法获批临床，用于治疗伴有活动性体征和溶血迹象的阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）成年男性和女性患者。公开资料显示，cemdisiran是一种皮下注射、靶向C5补体的小干扰RNA（siRNA）疗法药物，pozelimab是一款新一代C5补体抑制剂。截图来源：CDE官网PNH是一种罕见且危及生命的综合征，患者容易出现乏力、骨髓衰竭、血红蛋白尿、贫血、血栓等症状。抑制补体C5是具有显著临床症状的PNH患者的治疗标准。补体蛋白C5处于补体级联反应的末端，因此靶向这一蛋白可以调控所有3种不同通路激活的补体信号。在多种补体介导的免疫疾病中，补体介导的免疫反应攻击患者自身的健康组织和细胞，导致不同组织和器官的损伤。抑制C5补体的活性可以抑制这种对自身的免疫攻击，从而缓解疾病症状。Cemdisiran是再生元与Alnylam Pharmaceuticals联合开发的一种靶向C5补体的RNAi疗法药物。它在进入细胞后通过与靶标mRNA结合，从而使mRNA降解，避免功能性蛋白产生。Pozelimab是再生元开发的新一代C5补体抑制剂，具有针对野生型和变异型人类补体C5蛋白的高亲和力。该产品已经于2023年8月获美国FDA批准上市，用于治疗成人和1岁以上的CD55缺陷型蛋白丢失性肠病（CHAPLE）儿童患者。根据再生元公开资料，该公司正在开发C5抑制剂“抗体+siRNA”组合疗法来治疗补体介导的疾病，如PNH、重症肌无力等。其中，cemdisiran可以减少C5的产生，pozelimab可以阻断剩余C5的功能，二者共同抑制终端补体活性。该组合疗法的优势在于能够在较低剂量下达到完全、持续的C5抑制，减少给药频率，并且皮下给药方便临床应用。截图来源：参考资料[3]根据再生元2023年公布的临床数据，在针对初治PNH患者的关键3期临床研究中，pozelimab+cemdisiran组合疗法几乎可以降低所有患者的乳酸脱氢酶（LDH）水平。而在此之前，没有其他疗法可以降低并维持平均LDH水平到正常水平。在研究主要终点上，该联合疗法可以将LDH水平降至0.8x正常值上限（ULN），而对照组为1.2xULN。从第8周到第26周，91%接受联合治疗的患者维持了足够的LDH控制，而接受对照药治疗的患者为73%。ClinicalTrials官网信息显示，在国际上，再生元的pozelimab和cemdisiran联合疗法正在进行两项针对PNH适应症的3期研究：一项为评估该联合疗法在PNH成人患者中的长期安全性、耐受性和有效性（ACCESS-EXT）；另一项为评估该联合疗法在既往或近期未接受过补体抑制剂治疗的PNH成人患者中的疗效和安全性（ACCESS-1）。本次获得CDE临床默示许可意味着该联合疗法也将在中国开展临床试验。参考资料：[1]中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网. Retrieved Mar 8, 2024, from https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/9f9c74c73e0f8f56a8bfbc646055026d[2] Richard Kelly, Nicola Houghton, Talha Munir, et al. (2022) A Phase 2, Open-Label Study Evaluating the Safety and Efficacy of Combination Pozelimab and Cemdisiran Therapy in Patients with Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria Who Switch from Eculizumab. Blood. https://ashpublications.org/blood/article/140/Supplement%201/8174/488847/A-Phase-2-Open-Label-Study-Evaluating-the-Safety[3] American Society of Hematology 2023 Investor Event. Retrieved Dec 4, 2023, from https://investor.regeneron.com/static-files/cb093452-9e37-41b0-9d52-c53b9275e99e本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「医药观澜」微信公众号留言联系我们。其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

siRNA上市批准临床3期信使RNA临床申请

2024-01-24

·CPHI制药在线

深度 | 从600美元到180万美元，2023年FDA上市新药价格深度分析

关注并星标CPHI制药在线美国政府2022年出台的IRA（Inflation Reducation Act，《通货膨胀降低法案》）对于药价上涨做出了限制，要求制药公司为自己药物价格设定的涨幅低于通货膨胀率，否则需要向联邦政府保险计划Medicare支付回扣。对于药物价格，也立法允许联邦政府对于Medicare覆盖的特定药物与制造商进行价格谈判。对于药价上涨的限制，很多制药公司在每年两度的"涨价季"中选择了避其锋芒的隐忍态度，已上市药物价格的涨幅一般选择在5%左右，很少有人敢冒天下大不韪地将药价涨幅设定在10%以上。然而，有研究发现，药物开发商在制定新药价格方面的表现就有些“拈花不语”般地心照不宣了。2022年，新上市的药物平均价格已经到达22万美元，而2021年上半年的新药价格为18万美元，涨幅超过20%。JAMA发表的一篇论文支持了这点，2008 年至 2021 年间，美国新药上市价格以每年20%的幅度增长。天下熙熙，皆为利来。制药公司的最终目的其实也是为了攫取尽可能高的利润。但如果在价格涨幅上对其进行挤压的话，他们必然会选择在初始价格上做文章，毕竟真正盈利的黄金时期是在专利或者市场独占期到期之前。尤其是一旦被联邦政府选中进行价格谈判的话（小分子药物9年之后，生物制剂13年之后），他们的药物可能不得不选择降价。因此制药公司在新药上市的定价选择上，通常可能会要未雨绸缪地选择高水位价格。这一点可以从2023年上市的新药定价上以微知著。 2023年FDA的CDER批准了55款NME和新生物制剂药物，其价格从全年600美元到180万美元不等。 1. Leqembi（lecanemab-irmb） • 开发商：Eisai & Biogen • 批准时间：2023年1月6日 • 适应症：阿尔茨海默病 • 药物模态：单抗 • 患者群体：美国650万65岁以上阿尔茨海默病 • 价格：批发采购成本 (WAC) 为每年 26500 美元 2. Brenzavvy（Bexagliflozin） • 开发商：Theracos • 批准时间：2023年1月20日 • 适应症：2型糖尿病 • 分子模态：小分子 • 价格：每年600美元左右 • 是否针对罕见病：否 • 患者群体数量：美国3600万左右 3. Jaypirca（Pirtobrutinib） • 开发商：礼来 • 批准时间：2023年1月27日 • 适应症：成人复发性或难治性套细胞淋巴瘤 • 分子模态：小分子 • 患者群体数量：每年将近2万新患者 • 标价：每年25万2000美元 • 是否针对罕见病：否 4. Orserdu（Elacestrant） • 开发商：Stemline • 批准时间：2023年1月27日 • 适应症：晚期或转移性乳腺癌 • 分子模态：小分子 • 标价：每年28万8千美元 • 是否针对罕见病：否 5. Jesduvroq（Daprodustat） • 开发商：GSK • 批准时间：2023年2月1日 • 适应症：慢性肾病引起的贫血 • 分子模态：小分子 • 标价：30片 1mg，133美元，折合一年1596美元 • 是否针对罕见病：否 6. Lamzede（velmanase alfa-tycv） • 开发商：Chiesi • 批准时间：2023年2月16日 • 适应症：α-甘露糖苷贮积症 • 分子模态：酶替代疗法 • 标价：每年145万6千美元（70 kg患者） • 是否针对罕见病：是 7. Filspari（Sparsentan） • 开发商：Travere • 批准时间：2023年2月17日 • 适应症：减少原发性免疫球蛋白 A 肾病患者的蛋白尿 • 分子模态：小分子 • 标价：每年118800美元 • 是否针对罕见病：是 • 美国患者数量：大约15万人 8. Skyclarys（Omaveloxolone） • 开发商：Reata • 批准时间：2023年2月28日 • 适应症：弗里德赖希共济失调 • 分子模态：小分子 • 标价：每年37万美元 • 是否针对罕见病：超罕见病 • 美国患者数量：大约5000人 9. Zavzpret（Zavegepant） • 开发商：辉瑞 • 批准时间：2023年3月9日 • 适应症：偏头痛 • 分子模态：小分子 • 标价：每瓶（10 ml，6喷）1168美元，每年大约71050美元 • 是否针对罕见病：否 • 美国患者数量：大约4000万人 10. Daybue（Trofinetide） • 开发商：Acadia • 批准时间：2023年3月10日 • 适应症：雷特综合征 • 分子模态：小分子（多肽） • 标价：每年37万5千美元 • 是否针对罕见病：超罕见病 • 美国患者数量：6000-9000人 11. Rezzayo（Rezafungin） • 开发商：Cidara • 批准时间：2023年3月22日 • 适应症：念珠菌血症和侵袭性念珠菌病 • 分子模态：小分子（多肽） • 标价：1瓶（200 mg）2063美元 • 是否针对罕见病：否 12. Zynyz（retifanlimab-dlwr） • 开发商：Incyte • 批准时间：2023年3月22日 • 适应症：转移性或复发性局部晚期默克尔细胞癌 • 分子模态：单抗 • 标价：每年18万美元左右（以Keytruda为标准估算） • 是否针对罕见病：超罕见病 • 美国患者数量：三千人左右 13. Joenja（Leniolisib） • 开发商：Pharming • 批准时间：2023年3月24日 • 适应症：活化磷酸肌醇 3-激酶 δ 综合征 • 分子模态：小分子 • 标价：每年54万7500美元 • 是否针对罕见病：超罕见病 • 全球发病率：每百万人1-2人 14. Qalsody（Tofersen） • 开发商：Biogen • 批准时间：2023年4月25日 • 适应症：成人超氧化物歧化酶 1 (SOD1) 基因突变肌萎缩侧索硬化症 • 分子模态：反义寡核苷酸 • 标价：每年16万美元 • 是否针对罕见病：超罕见病 • 美国患者：ALS患者16000-32000人，其中2%为SOD1-ALS 15. Elfabrio（pegunigalsidase alfa-iwxj） • 开发商：Chiesi • 批准时间：2023年5月9日 • 适应症：法布里病 • 分子模态：酶替代疗法 • 标价：估计每年超过30万美元 • 是否针对罕见病：是 • 美国患者：每四至六万人一人 16. Veozah（Fezolinetant） • 开发商：Astellas • 批准时间：2023年5月12日 • 适应症：更年期引起的中度至重度潮热 • 分子模态：小分子 • 标价：每年6600美元 • 是否针对罕见病：否 17. Miebo（Perfluorohexyloctane） • 开发商：Bausch + Lomb • 批准时间：2023年5月18日 • 适应症：干眼病 • 分子模态：小分子 • 标价：每年5292美元 • 是否针对罕见病：否 18. Epkinly（epcoritamab-bysp） • 开发商：Genmab/AbbVie • 批准时间：2023年5月19日 • 适应症：复发性或难治性弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 • 分子模态：双特异性抗体 • 标价：每年45万美元 • 是否针对罕见病：是 • 美国患者人数：30400人 19. Xacduro（sulbactam, durlobactam） • 开发商：Innoviva Specialty Therapeutics • 批准时间：2023年5月23日 • 适应症：医院获得性细菌性肺炎和呼吸机相关性细菌性肺炎 • 分子模态：小分子 • 标价：每剂170美元 • 是否针对罕见病：是 • 美国患者人数：4万 20. Paxlovid（nirmatrelvir, ritonavir） • 开发商：辉瑞 • 批准时间：2023年5月25日 • 适应症：Covid-19 • 分子模态：小分子（多肽，拟肽） • 标价：5天剂量1390美元 • 是否针对罕见病：否 21. Posluma（flotufolastat F 18） • 开发商：Blue Earth Diagnostics • 批准时间：2023年5月25日 • 适应症：前列腺癌患者的正电子发射断层扫描成像一起使用 • 分子模态：小分子（多肽） • 标价：未知 • 是否针对罕见病：否 22. Inpefa （Sotagliflozin） • 开发商：Lexicon • 批准时间：2023年5月26日 • 适应症：心力衰竭 • 分子模态：小分子 • 标价：每年12000美元 • 是否针对罕见病：否 23. Columvi（glofitamab-gxbm） • 开发商：Genentech • 批准时间：2023年6月12日 • 适应症：弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 • 分子模态：双特异性抗体 • 标价：8.5个月35万美元 • 是否针对罕见病：否 24. Litfulo（Ritlecitinib） • 开发商：辉瑞 • 批准时间：2023年6月23日 • 适应症：严重斑秃 • 分子模态：小分子 • 标价：每年4万9千美元 • 是否针对罕见病：否 25. Rystiggo（rozanolixizumab-noli） • 开发商：UCB • 批准时间：2023年6月26日 • 适应症：成人全身性重症肌无力 • 分子模态：单抗 • 标价：每瓶6050美元，每六周72600美元。 • 是否针对罕见病：是 26. Ngenla （somatrogon-ghla） • 开发商：辉瑞 • 批准时间：2023年6月27日 • 适应症：生长障碍 • 分子模态：蛋白质 • 标价：35 kg儿童每年10万美元 • 是否针对罕见病：是 • 影响人群：每四千至一万人中一人 27. Beyfortus（nirsevimab-alip） • 开发商：阿斯利康/赛诺菲 • 批准时间：2023年7月17日 • 适应症：预防呼吸道合胞病毒 (RSV) 下呼吸道疾病 • 分子模态：单抗 • 标价：495美元一剂 • 是否针对罕见病：否 28. Vanflyta（Quizartinib） • 开发商：Daiichi Sankyo • 批准时间：2023年7月20日 • 适应症：急性髓性白血病 • 分子模态：小分子 • 标价：19万9290美元 • 是否针对罕见病：是 • 美国每年新增患者人数：20380人 29. Xdemvy（Lotilaner） • 开发商：Tarsus Pharmaceuticals • 批准时间：2023年7月25日 • 适应症：蠕形螨睑缘炎 • 分子模态：小分子 • 标价：每年1850美元 • 是否针对罕见病：否 30. Zurzuvae（Zuranolone） • 开发商：Sage/Biogen • 批准时间：2023年8月4日 • 适应症：产后抑郁症 • 分子模态：小分子 • 标价：15900美元 • 是否针对罕见病：否 31. Izervay（avacincaptad pegol） • 开发商：Astellas • 批准时间：2023年8月4日 • 适应症：地理萎缩 • 分子模态：RNA aptamer • 标价：每瓶2100美元，每年25200美元 • 是否针对罕见病：否 32. Talvey（talquetamab-tgvs） • 开发商：强生 • 批准时间：2023年8月9日 • 适应症：复发性或难治性多发性骨髓瘤 • 分子模态：双特异性抗体 • 标价：8个月36万美元 • 是否针对罕见病：是 • 美国每年新增患者人数：35000人 33. Elrexfio（elranatamab-bcmm） • 开发商：辉瑞 • 批准时间：2023年8月14日 • 适应症：复发性或难治性多发性骨髓瘤 • 分子模态：双特异性抗体 • 标价：一个疗程33万美元 • 是否针对罕见病：是 • 美国每年新增患者人数：35000人 34. Sohonos（Palovarotene） • 开发商：Ipsen • 批准时间：2023年8月16日 • 适应症：进行性骨化性纤维发育不良 • 分子模态：小分子 • 标价：大于等于14岁患者每年102万2894美元；小于14岁每年62万2373美元 • 是否针对罕见病：超罕见疾病 • 美国患者人数：400人 35. Veopoz（pozelimab-bbfg） • 开发商：Regeneron • 批准时间：2023年8月18日 • 适应症：患有 CD55 缺陷型蛋白丢失性肠病 (PLE)（也称为 CHAPLE 病） • 分子模态：单抗 • 标价：每年180万美元 • 是否针对罕见病：超罕见疾病 • 美国患者人数：少于10人 36. Aphexda（Motixafortide） • 开发商：BioLineRx • 批准时间：2023年9月18日 • 适应症：多发性骨髓瘤患者的采集和随后的自体移植 • 分子模态：小分子（多肽） • 标价：每瓶5900美元，大多数患者需要两瓶 • 是否针对罕见病：是 • 美国每年新增患者：3万4千人 37. Ojjaara（Momelotinib） • 开发商：GSK • 批准时间：2023年9月15日 • 适应症：患有贫血的成人中度或高危骨髓纤维化 • 分子模态：小分子 • 标价：每年32万2800美元 • 是否针对罕见病：是 • 美国患者人数：2万 38. Exxua（Gepirone） • 开发商：Fabre-Kramer Pharmaceuticals • 批准时间：2023年9月22日 • 适应症：重度抑郁症 • 分子模态：小分子 • 标价：对比Auvelity价格（约为每年1.2万美元） • 是否针对罕见病：否 39. Pombiliti（cipaglucosidase alfa-atga） • 开发商：Amicus • 批准时间：2023年9月28日 • 适应症：迟发性庞贝病 • 分子模态：酶替代疗法 • 标价：65万美元 • 是否针对罕见病：超罕见病 • 全球患者比例：五万七千人中一人 40. Rivfloza（Nedosiran） • 开发商：诺和诺德 • 批准时间：2023年9月29日 • 适应症：1 型原发性高草酸尿症 • 分子模态：siRNA • 标价：未知 • 是否针对罕见病：超罕见疾病 • 美国患者人数：少于5千人 41. Velsipity（Etrasimod） • 开发商：辉瑞 • 批准时间：2023年10月23日 • 适应症：中度至重度活动性溃疡性结肠炎 • 分子模态：小分子 • 标价：每年73968美元 • 是否针对罕见病：否 42. Zilbrysq（Zilucoplan） • 开发商：UCB • 批准时间：2023年10月17日 • 适应症：成人全身性重症肌无力 • 分子模态：小分子（多肽） • 标价：56-77kg 患者每年38万2224美元 • 是否针对罕见病：是 • 美国患者人数：35000至60000人 43. Bimzelx（Bimekizumab） • 开发商：UCB • 批准时间：2023年10月17日 • 适应症：成人中度至重度斑块状银屑病 • 分子模态：单抗 • 标价：每年将近72000美元（约10剂） • 是否针对罕见病：否 44. Omvoh（mirikizumab-mrkz） • 开发商：礼来 • 批准时间：2023年10月26日 • 适应症：溃疡性结肠炎 • 分子模态：单抗 • 标价：静脉注射制剂每年11万5116美元；皮下注射制剂每年12万4320美元 • 是否针对罕见病：否 45. Agamree（Vamorolone） • 开发商：Santhera Pharmaceuticals • 批准时间：2023年10月26日 • 适应症：杜氏肌营养不良症 • 分子模态：小分子 • 标价：未公布，可能略低于每年8万9千美元（以Emflaza为参照） • 是否针对罕见病：是 • 美国患者人数：大约5万人 46. Loqtorzi（toripalimab-tpzi） • 开发商：Coherus/君实生物 • 批准时间：2023年10月27日 • 适应症：复发性或转移性鼻咽癌 • 分子模态：单抗 • 标价：每剂8892美元，每年约15万1164美元 • 是否针对罕见病：超罕见病 • 美国患者人数：低于每10万人一人 47. Fruzaqla（Fruquintinib） • 开发商：Takeda • 批准时间：2023年11月8日 • 适应症：难治性、转移性结直肠癌 • 分子模态：小分子 • 标价：28天约3万1500美元 • 是否针对罕见病：是 • 美国患者人数：15万3千 48. Augtyro（Repotrectinib） • 开发商：BMS • 批准时间：2023年11月15日 • 适应症：ROS1阳性非小细胞肺癌 • 分子模态：小分子 • 标价：每年34万8千美元 • 是否针对罕见病：超罕见病 • 美国患者人数：少于1万 49. Defencath（taurolidine, heparin） • 开发商：CorMedix • 批准时间：2023年11月15日 • 适应症：肾衰竭成人患者导管相关血流感染 • 分子模态：小分子 • 标价：未知 • 是否针对罕见病：否 50. Truqap（Capivasertib） • 开发商：阿斯利康 • 批准时间：2023年11月16日 • 适应症：HR-阳性乳腺癌 • 分子模态：小分子 • 标价：未知 • 是否针对罕见病：否 51. Ryzneuta（efbemalenograstim alfa-vuxw） • 开发商：Evive/Acrotech • 批准时间：2023年11月16日 • 适应症：化疗导致的中性粒细胞减少症 • 分子模态：蛋白质 • 标价：未知 • 是否针对罕见病：否 52. Ogsiveo（Nirogacestat） • 开发商：SpringWorks Therapeutics • 批准时间：2023年11月27日 • 适应症：进展性硬纤维瘤 • 分子模态：小分子 • 标价：每年34万8千 • 是否针对罕见病：超罕见病 • 美国每年新增患者数量：1000-1650人 53. Fabhalta（Iptacopan） • 开发商：诺华 • 批准时间：2023年12月5日 • 适应症：阵发性睡眠性血红蛋白尿 • 分子模态：小分子 • WAC价格：每年55万美元 • 是否针对罕见病：超罕见病 • 全球患者数量：每百万人10-20人 54. Filsuvez（birch triterpenes） • 开发商：Chiesi • 批准时间：2023年12月18日 • 适应症：大疱性表皮松解症 • 分子模态：小分子 • 标价：未知 • 是否针对罕见病：是 • 美国患者数量：约2.5-5万人 55. Wainua（Eplontersen） • 开发商：阿斯利康/Ionis • 批准时间：2023年12月21日 • 适应症：遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性多发性神经病 • 分子模态：配体缀合翻译寡核苷酸 • 标价：未知 • 是否针对罕见病：超罕见病 • 美国患者人数：少于1万人 FDA2023年上市新药定价分析 1. 平均价格排除无法按照年度价格统计的药物类型（例如Aphexda（Motixafortide）Posluma（flotufolastat F 18），Beyfortus（nirsevimab-alip）等并不全年用药），以及暂时未公布价格的药物之外，共有45中2023年被CDER获批上市的NME和新生物制剂。它们的全年用药的平均价格如表1所示：表1. 2023年CDER批准的CME和新生物制剂全年平均标价 2. 药物模态间比较 2.1 小分子/多肽vs生物制剂小分子和多肽的每年平均标价为201884美元，生物制剂为435464美元。两个组别通过unpaired t test进行统计学分析，得到的P-value为0.028，说明两个组别具有统计学显著差异，即生物制剂平均价格高于小分子/多肽价格，且有统计学显著性。 2.2 小分子vs多肽小分子每年平均标价为195151美元，多肽242286美元。两个组别通过unpaired t test进行统计学分析，得到的P-value为0.6598，说明两个组别不具有统计学显著差异：即多肽平均价格高于小分子价格，但不具有统计学显著性。 2.3 多肽vs生物制剂多肽药物每年平均标价为242286美元，生物制剂435464美元。两个组别通过unpaired t test进行统计学分析，得到的P-value为0.4504，说明两个组别不具有统计学显著差异：即多肽平均价格低于生物制剂，但不具有统计学显著性。 2.4 罕见病vs非罕见病罕见病药物每年平均标价为448738美元，非罕见病药物平均价格91859美元。两个组别通过unpaired t test进行统计学分析，得到的P-value为0.0003，说明两个组别具有统计学显著差异：即罕见病药物平均价格高于非罕见病药物价格，且具有统计学显著性。 2.5 小分子罕见病vs小分子非罕见病小分子罕见病药物每年平均标价为353978美元，小分子非罕见病药物平均价格60758美元。两个组别通过unpaired t test进行统计学分析，得到的P-value为0.0001，说明两个组别具有统计学显著差异：即小分子罕见病药物平均价格高于小分子非罕见病药物价格，且具有统计学显著性。 2.6 小分子罕见病vs多肽罕见病小分子罕见病药物每年平均标价为353978美元，多肽罕见病药物平均价格379167美元。两个组别通过unpaired t test进行统计学分析，得到的P-value为0.8462，说明两个组别不具有统计学显著差异：即小分子罕见病药物平均价格低于多肽罕见病药物价格，但不具有统计学显著性。 2.7 小分子罕见病vs生物制剂小分子罕见病药物每年平均标价为353978美元，生物制剂平均价格435464美元。两个组别通过unpaired t test进行统计学分析，得到的P-value为0.6，说明两个组别不具有统计学显著差异：即小分子罕见病药物平均价格低于生物制剂价格，但不具有统计学显著性。 2.8 小分子超罕见病vs生物制剂小分子超罕见病药物每年平均标价为464312美元，生物制剂平均价格435464美元。两个组别通过unpaired t test进行统计学分析，得到的P-value为0.8887，说明两个组别不具有统计学显著差异：即小分子超罕见病药物平均价格高于生物制剂价格，但不具有统计学显著性。参考资料：Eisai's approach to U.S. pricing for leqembi™ (lecanemab), a treatment for early alzheimer's disease, sets forth our concept of “societal value of medicine” in relation to “price of medicine”. Eisai Press Releasing. 01. 07. 2023. FDA Approves Oral Tx For Metastatic Breast Cancer - Orserdu. Anton Health. 23. 03. 2023. New Drug Fact Blast. Clinical Services. Conduent. Roy, S. et al. U.S. FDA approves Travere Therapeutics kidney disorder drug. Reuters. 18. 02. 2023. Kansteiner, F. With approval supplement on deck, Reata dives into launch of its first commercial product Skyclarys. FiercePharma. 28. 06. 2023. Acadia Pharmaceuticals Announces U.S. FDA Approval of DAYBUE™ (trofinetide) for the Treatment of Rett Syndrome in Adult and Pediatric Patients Two Years of Age and Older. Acadia Press Release. 10 .03. 2023. Blank, C. FDA Approves First Treatment for Rett syndrome. Formulary Watch. 12. 03. 2023. Becker, Z. In a surprise approval, FDA greenlights Incyte's PD-1 inhibitor to treat rare cancer type. FiercePharma. 22. 03. 2023. Myshko, D. FDA Approves First Treatment for Rare Immunodeficiency Disease. Formulary Watch. 27. 03. 2023. FDA approves treatment of amyotrophic lateral sclerosis associated with a mutation in the SOD1 gene. FDA Press Release. 25. 04. 2023. Qalsody is First Drug for Rare Form of ALS Approved by FDA. Psychiatrist.com. 26. 04. 2023. Chiesi Global Rare Diseases Announces FDA Approval of ELFABRIO® (pegunigalsidase alfa-iwxj) for the Treatment of Fabry Disease. Chiesi Press Release. 17. 08. 2023. Blank, C. Unique New Lymphoma Treatment Priced at $37,500 Monthly. Formulary Watch. 24. 05. 2023. Xacduro Prices, Coupons and Patient Assistance Programs. Drug.com. Retrieved on 04. 01. 2024. Seitz, A. COVID-19 treatments to enter the market with a hefty price tag. AP. 27. 10. 2023. Myshko, D. Inpefa, a New Heart Failure Drug, Surpasses Cost-Effectiveness Threshold. Managed Healthcare. 06. 06. 2023. FDA Approves Second Bispecific Antibody for Diffuse Large B-cell Lymphoma. Formulary Watch. 16. 06. 2023. Specialty Drug Pipeline Monthly Update: July 2023. Prime Therapeutics. 24. 07. 2023. Dunleavy, K. Pfizer's approval streak continues with FDA blessing for growth hormone treatment Ngenla. FiercePharma. 28. 06. 2023. Griffin, M. RSV Vaccine From AstraZeneca, Sanofi to Be Priced at $495 a Shot. Bloomberg. 03. 08. 2023. Zamecnik, A. FDA approves first-ever therapy for Demodex blepharitis. Pharmaceutical Technology. 26. 07. 2023. Liu, A. J&J expands multiple myeloma arsenal with FDA approval for first-in-class Talvey. FiercePharma. 10. 08. 2023. Liu, A. With FDA approval for Elrexfio, Pfizer brings multiple myeloma battle to Johnson & Johnson. FiercePharma. 14. 08. 2023. US FDA approves Ipsen's Sohonos™ (palovarotene) capsules, the first and only treatment for people with fibrodysplasia ossificans progressive. Ipsen Press Release. 16. 08. 2023. Palovarotene (Sohonos). NIH. VEOPOZ™ (POZELIMAB-BBFG) RECEIVES FDA APPROVAL AS THE FIRST TREATMENT FOR CHILDREN AND ADULTS WITH CHAPLE DISEASE. Regeneron Press Release. 18. 08. 2023. Taylor, P. Regeneron gets FDA blessing for CHAPLE drug Veopoz. PharmaPhorum. 21. 08. 2023. Myshko, D. FDA Approves Extended-Release Therapy for Major Depression. Formulary Watch. 28. 09. 2023. Pfizer's Velsipity Approved for Ulcerative Colitis. Formulary Watch. 13. 10. 2023. Myshko, D. UCB Launches Zilbrysq for Generalized Myasthenia Gravis. Formulary Watch. 03. 01. 2024. Myshko, D. Bimzelx, the Newest Psoriasis Treatment, is Now Available. Formulary Watch. 14. 11. 2023. Lilly's First-in-Class Therapy for Ulcerative Colitis Get FDA Approval. Formulary Watch. 27. 10. 2023. FDA Approves New Duchenne Muscular Dystrophy Drug. Formulary Watch. 27. 10. 2023. Coherus and Junshi Biosciences Announce FDA Approval of LOQTORZI™ (toripalimab-tpzi) in All Lines of Treatment for Recurrent or Metastatic Nasopharyngeal Carcinoma (NPC). Coherus Press Release. 27. 10. 2023. Liu, A. Coherus prices China-made PD-1 drug Loqtorzi at 20% discount to Merck's Keytruda. FiercePharma. 27. 11. 2023. FDA Approves Oral Therapy for Metastatic Colorectal Cancer. Formulary Watch. 10. 11. 2023. FDA Approves Augtyro to Treat ROS1 Positive Lung Cancer. Formulary Watch. 16. 11. 2023. Rashid, A. Ogsiveo Receives FDA Approval as First Therapy for Desmoid Tumors. XTalks. 30. 11. 2023. FDA Approves Fabhalta, an Oral Treatment for Rare Blood Disorder. Formulary Watch. 06. 12. 2023.【企业推荐】来源：CPHI制药在线声明：本文仅代表作者观点，并不代表制药在线立场。本网站内容仅出于传递更多信息之目的。如需转载，请务必注明文章来源和作者。投稿邮箱：Kelly.Xiao@imsinoexpo.com▼更多制药资讯，请关注CPHI制药在线▼点击阅读原文，进入智药研习社~

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