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下面是2026年6月1日至2026年6月7日这一周国际头部药企（top30）的国际审批、合作授权、收并购、临床进展及财务业绩情况 国际审批方面：  罗氏：6月2日，罗氏宣布，美国FDA已受理其giredestrant的新药申请并进行优先审查，giredestrant为口服选择性雌激素受体调节剂（SERD），作为成人雌激素受体（ER）阳性、HER2阴性、I期、II期和III期乳腺癌的辅助治疗方案。申请依据III期lidERA乳腺癌研究结果，显示与标准内分泌治疗相比，辅助使用giredestrant显著降低了侵袭性疾病复发或死亡风险，降幅达30%。在三年随访中，吉雷德斯特兰特组患者中有92.4%存活且无侵袭性疾病，而标准内分泌治疗组为89.6%。无浸润性肿瘤复发生存率的获益在所有临床相关亚组中均保持一致。总生存期数据尚不成熟，但已观察到明显的积极趋势。Giredestrant是口服选择性雌激素受体调节剂，属于完全拮抗剂。Giredestrant阻止雌激素与雌激素受体结合，使得其分解，并阻止或减缓癌细胞的生长。  艾伯维：6月2日，艾伯维宣布，欧盟委员会已批准AQUIPTA（atogepant）用于成人偏头痛的急性治疗，无论是否伴有先兆，可按需服用。这是AQUIPTA在欧盟获批的第二个适应症。AQUIPTA是口服降钙素基因相关肽（CGRP）受体拮抗剂，已被批准每月出现四天或以上偏头痛发作的慢性或间歇性偏头痛成人的每日一次预防性治疗选择。批准依据3期ECLIPSE研究数据，研究达到了主要终点，表明AQUIPTA在首次偏头痛发作治疗后两小时达到无痛状态方面优于安慰剂。在多个次要终点上均显示出与安慰剂相比的统计学意义，包括治疗后两小时无偏头痛症状、两小时疼痛缓解、24小时内救援药物使用减少，以及2至48小时内持续无痛。AQUIPTA在多次偏头痛发作中也表现出临床意义的效果。  百时美施贵宝：6月1日，百时美施贵宝宣布，欧盟委员会已批准Opdivo (nivolumab，纳武利尤单抗)联合多柔比星、长春新碱和达卡巴嗪用于治疗12岁及以上成人及青少年患者，适用于未经治疗的III期或IV期经典霍奇金淋巴瘤。批准基于3期SWOG 1826的数据，显示联合疗法与brentuximab vedotin联合多柔比星、长春新碱和达卡巴嗪相比，疾病进展或死亡风险降低了58%。主要终点无进展生存期的统计学显著改善，中位随访时间为13.7个月。在中位随访时间为36.7个月后，两组治疗均未达到中位总生存期，共发生26例死亡，治疗组9例（1.8%），对照组17例（3.4%）。Opdivo是程序性死亡-1（PD-1）免疫检查点抑制剂，旨在利用人体自身的免疫系统，以帮助恢复抗肿瘤免疫反应。通过调动机体自身免疫系统来对抗癌症。  百时美施贵宝：6月1日，百时美施贵宝宣布，美国FDA已受理了Camzyos（mavacamten）的补充新药申请，用于治疗12至18岁青少年症状性阻塞性肥厚型心肌病。FDA已进行优先审评。申请提交基于3期SCOUT-HCM试验的数据，达到了主要终点，显示在第28周时，与安慰剂相比，使用Camzyos治疗的患者在Valsalva左心室流出道压差（LVOT）方面表现出有临床意义和统计学显著的降低。28周研究结果已在2026年美国心脏协会年度科学会议期间发布，并同时发表于《新英格兰医学杂志》。CAMZYOS是肌球蛋白抑制剂，可逆的变构抑制剂，可靶向心脏肌球蛋白，有效缓解心室肥厚型心肌病中的过度收缩。可降低心肌收缩力，减少左心室流出道梗阻，改善能量消耗，并降低患者的充盈压。  安进：6月1日，安进宣布，欧盟委员会已批准IMDYLLTRA（tarlatamab）作为一线治疗方案的单药疗法，用于治疗在铂类化疗一线治疗后疾病进展的成人广泛期小细胞肺癌，并需接受全身治疗。批准基于DeLLphi-304试验的结果。与标准治疗化疗相比，IMDYLLTRA可使患者在一线或后续铂类化疗后进展的死亡风险降低40%，并显著延长中位总生存期，延长超过五个月（13.6个月相比8.3个月）。IMDYLLTRA是由安进开发的靶向免疫疗法，可同时结合肿瘤细胞表面的DLL3和T细胞表面的CD3，激活T细胞杀伤表达DLL3的癌细胞。形成细胞溶解性突触，导致癌细胞被裂解。  梯瓦：6月4日，梯瓦宣布，生物仿制药AHZANTIVE（aflibercept，阿柏西普），原研药为Eylea，在欧洲正式上市。用于治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性（湿性黄斑变性），以及糖尿病性黄斑水肿、病理性近视继发脉络膜新生血管所致视力损伤、视网膜静脉阻塞后继发黄斑水肿等其他重症视网膜病变。阿柏西普是重组融合糖蛋白，由两部分拼接而成：胞外受体区为人VEGFR1第2免疫球蛋白结构域+VEGFR2第3免疫球蛋白结构域（负责结合配体）；Fc段为人IgG1抗体Fc片段（延长眼内半衰期、稳定分子结构）。  福泰制药：6月1日，福泰制药宣布，美国FDA已受理新药povetacicept的生物制品上市许可申请。为基因工程融合蛋白，可双重抑制B细胞活化因子（BAFF）与增殖诱导配体（APRIL）两种细胞因子，拟用于成人IgA肾病的治疗。申请基于Ⅲ期RAINIER临床试验第36周中期分析阳性数据，相较安慰剂，povetacicept可统计学显著、临床意义明确地降低蛋白尿（肾脏疾病进展的核心标志物）。研究达成主要研究终点：用药36周后，治疗组患者尿蛋白肌酐比值（UPCR）较基线降幅达52.0%；与安慰剂组相比，UPCR相对降幅49.8%，差异具备统计学与临床显著性。试验同时达成全部次要终点。试验组患者血清半乳糖缺陷型IgA1（Gd-IgA1）较基线下降77.4%，而安慰剂组该指标上升9.1%，组间相对降幅79.3%。基线合并血尿的受试者中，试验组85.1%患者实现血尿转阴，安慰剂组转阴率仅23.4%，相较安慰剂，用药组血尿转阴率高出61.7%。povetacicept是BAFF与APRIL双靶点细胞因子抑制剂。BAFF、APRIL可促进B细胞活化、分化与存活；povetacicept通过阻断上述两种因子介导多种自身免疫病发病的作用，实现对B细胞的调控。 收并购方面：  吉利德：6月4日，吉利德与Lakefront Biotherapeutics NV宣布，已成功完成此前宣布的对Ouro Medicines的收购，以推动T细胞受体疗法在自身免疫性疾病领域的应用。此次收购获得了临床阶段的BCMAxCD3 T细胞激动剂Gamgertamig（OM336），Gamgertamig旨在通过一次有限的皮下给药疗程，实现对浆细胞和B细胞的快速、深度清除，有望在包括自身免疫性溶血性贫血和免疫性血小板减少症在内的严重抗体介导的罕见病中实现持久的疾病控制。Gamgertamig已获得美国FDA的快速通道资格和孤儿药资格，预计最早于2027年进入临床研究阶段。吉利德以16.75亿美元收购了Ouro Medicines全部股权，Ouro股东还可获得最高5亿美元的里程碑付款。Lakefront与吉利德将共同承担这笔预付款，双方还将共同承担里程碑付款。通过此次交易，Lakefront已获得Ouro Medicines团队及运营资产的绝大部分，并将与吉利德合作开发gamgertamig。Lakefront负责gamgertamig的Ⅰ/Ⅱ期临床试验，吉利德主导注册及后续阶段的研究工作。吉利德将保留gamgertamig在全球范围内的独家商业化权利，且该权利适用于Keymed（康诺亚生物）业务区域之外的全球市场。Lakefront将从吉利德处获得基于gamgertamig净销售额的阶梯式特许权使用费，比例为20%至23%。Lakefront已获得授权，从Ouro获得另外三个以自身免疫疾病为重点的临床前项目组合，这些项目此前由吉利德与公司合作开发。在完成概念验证后，若项目通过临床试验，双方将按50/50的利润分成，每个项目投资金额为7500万美元。  优时比：6月2日，优时比宣布，此前披露的收购Neurona Therapeutics Inc.的交易已顺利完成，包含其核心管线产品rezanecel，拟用于癫痫，为异体现货型干细胞来源GABA抑制性中间神经元细胞疗法。本次交易总对价最高可达11.5亿美元，其中首付款6.5亿美元，后续潜在里程碑付款合计最高5亿美元。  施维雅：6月1日，施维雅宣布，已签署协议，收购美股生物企业Edgewise Therapeutics Inc.全部肌营养不良业务，交易总额最高26.5亿美元：其中首付款15.5亿美元，另附最高11亿美元的药品获批里程碑+商业化销售里程碑付款。收购包含Edgewise整套肌营养不良研发技术平台，以及核心候选药sevasemten，为口服快速骨骼肌肌球蛋白小分子抑制剂，稳定病变骨骼肌、减少肌肉收缩带来的肌纤维损伤，用于罕见遗传性肌营养不良治疗。该药品用于Becker型肌营养不良（BMD）适应症，正在开展关键性III期注册临床试验；杜氏肌营养不良适应症（DMD）处于II期临床阶段。11亿里程碑付款包括：BMD美国获批，支付里程碑付款2亿美元；DMD适应症美国获批，支付里程碑付款6亿美元；单品年销售额突破 5.5亿美元，支付额外商业化里程碑付款3亿美元。 临床进展方面：  强生：6月3日，强生宣布，在2期DAHLIAS研究中，nipocalimab用于中重度干燥综合征成人患者的结果表明，自身抗体和免疫球蛋白G（IgG）水平升高的受试者，临床应答率更高。数据将在2026年欧洲风湿病学年会上展示。所有患者均观察到临床改善，与安慰剂相比，治疗组在ClinESSDAI评分上具有统计学显著改善。自身抗体高亚组患者，其应答率高于总体受试者群体（62.5%相比51.9%）。nipocalimab是在研免疫治疗药物，旨在高亲和力地靶向并结合新生儿Fc受体（FcRn），减少驱动疾病的循环免疫球蛋白（IgG）抗体，同时保留关键的免疫功能。  强生：6月3日，强生宣布，在2期JASMINE研究中，nipocalimab在24周时通过系统性红斑狼疮应答指数4（SRI-4）衡量的疾病活动度下降达到主要终点，并在52周内持续显示，中重度系统性红斑狼疮患者在SRI-4和狼疮低疾病活动状态（LLDAS）两个指标上保持疾病活动度的持续降低。对于检测出狼疮相关自身抗体的受试者，其治疗反应优于安慰剂联合背景药物，而这些受试者占红斑狼疮患者约80%。数据将在欧洲风湿病协会联盟2026年大会上展示。研究在第24周达到主要终点，接受15mg/kg nipocalimab联合背景治疗的患者中，SRI-4反应比例高于安慰剂联合背景治疗组（53.5%相比46.7%）。在预先定义的自身抗体阳性患者人群中，第52周观察到更高的SRI-4反应率（58.2%相比36.1%）和更高的LLDAS实现率（38.9%相比18.0%），均优于安慰剂联合背景治疗组。在第52周，一项关键次要终点显示，接受15 mg/kg治疗的患者中有53.6%达到SRI-4反应，而安慰剂联合背景治疗组为39.7%。在第52周，接受治疗的患者中，更多人实现了LLDAS，为37.5%相比20.5%。nipocalimab旨在特异性阻断新生儿Fc受体（FcRn），降低系统中与红斑狼疮炎症相关的致病性免疫球蛋白（IgG）自身抗体和免疫复合物的水平。通过减少循环中的IgG，包括自身抗体，nipocalimab旨在靶向疾病的根本原因，同时保护关键的免疫功能。  辉瑞：6月6日，辉瑞在第86届美国糖尿病协会科学年会上，公布了berobenatide（PF’3944）多项2b期临床研究数据。Berobenatide为在研月制剂胰高血糖素样肽-1受体激动剂（GLP-1受体激动剂）多肽类药物。适用于合并或不合并2型糖尿病的肥胖及超重人群，在2b期VESPER-1研究为期32周的探索性延展试验（B部分）中，受试者从安慰剂组转换为每周注射2.4毫克berobenatide后，未经安慰剂校正的体重降幅达15.9%；第32周（整体试验第60周）时，减重效果仍未见平台期。此前已有初步报道的2b期VESPER-3研究中，针对未合并2型糖尿病的肥胖、超重成年人群，以及2b期VESPER-2针对合并2型糖尿病的肥胖、超重成年人群，显示受试者体重与糖化血红蛋白（HbA1c）水平均随药物剂量增加呈现明显下降趋势。用药第28周，每周注射1.6毫克的受试者，糖化血红蛋白水平下降2.2%，而安慰剂组仅下降0.2%。  阿斯利康：6月1日，阿斯利康宣布，EMERALD-3 III期试验的积极结果表明，Imfinzi(durvalumab，度伐利尤单抗)联合Imjudo (tremelimumab)、仑伐替尼和经动脉化疗栓塞术，在可接受栓塞治疗的不可切除性肝细胞癌患者中，与单独使用经动脉化疗栓塞相比，显著延长了无进展生存期，且具有临床意义。研究组患者在接受经动脉化疗栓塞术前，先采用STRIDE方案（单次Tremelimumab+规律间隔给药度伐利尤单抗），并可选择是否联合仑伐替尼，随后则继续以经动脉栓塞术联合该方案进行治疗。结果在2026年美国临床肿瘤学会年会上展示。中期分析中，STRIDE方案联合仑伐替尼和经动脉化疗栓塞术与单独使用经动脉化疗栓塞术相比，显示出疾病进展或死亡风险降低30%。中位无进展生存期为13.0个月，而对照组为9.8个月。在总生存期这一次要终点上，治疗组和对照组显示出对STRIDE方案有利的积极趋势。Imfinzi是人源单抗，可与PD-L1蛋白结合，阻断PD-L1与PD-1和CD80蛋白的相互作用，抵消肿瘤的免疫逃逸策略，并解除对免疫反应的抑制。Imjudo是人源单抗，靶向细胞毒性T淋巴细胞相关蛋白4（CTLA-4）。阻断CTLA-4的功能，促进T细胞活化，激活对癌症的免疫反应，并诱导癌细胞凋亡。  阿斯利康：6月2日，阿斯利康宣布，III期SERENA-6试验的进一步积极结果表明，在激素受体（HR）阳性、HER2阴性晚期乳腺癌患者检测到ESR1突变后，一线治疗中提前转用camizestrant联合疗法，与继续使用芳香化酶抑制剂（阿那曲唑或来曲唑）联合CDK4/6抑制剂的标准治疗方案比较，camizestrant联合周期蛋白依赖性激酶（CDK）4/6抑制剂，帕博西利、瑞波西利或阿贝西利，在更长的随访期间维持了无进展生存期的获益，并在第二无进展生存期（PFS2）方面实现了统计学和临床意义的改善，证明其治疗效果在初始治疗后仍持续存在。此外，探索性分析显示，camizestrant联合方案显著降低了循环肿瘤DNA（ctDNA）总量，使更多患者实现了ctDNA的完全清除。更新的结果将于2026年美国肿瘤学会年度会议上展示。联合方案较对照组降低了55%。联合治疗组的中位无进展生存期为16.8个月，而对照组为9.2个月，中位改善时间为7.6个月。关键的次要终点指标PFS2，即首次进展后的治疗耐久性指标，最终的PFS2分析显示，与对照组相比，联合治疗可将疾病二次进展或死亡风险降低37%，即使患者后续接受其他治疗，转用联合方案获益仍然得以维持。联合治疗的中位PFS2为25.7个月，而对照组的中位PFS2为19.1个月。与随机化后第4周和/或第8周持续使用对照组相比，联合方案在血液中总ctDNA的减少程度显著更高。转为联合治疗的患者，到第8周时总ctDNA中位数减少了99%，有51%的患者实现完全清除；而继续使用对照组的患者，到第8周时总ctDNA中位数增加了64%，仅有1.9%实现完全清除。结果表明，转用联合治疗对ctDNA具有早期影响，且与肿瘤负荷减轻相关。进一步分析显示，联合治疗可延缓后续需要更强化治疗（包括化疗或抗体偶联药物）的时间。联合治疗组的中位无化疗/ADC生存期为22.6个月，而对照组为18.7个月。此外，联合治疗还与患者报告的癌症症状恶化延迟相关，如疼痛、整体健康状况和生活质量。关键次要终点总生存期的数据在30%成熟时显示，联合治疗组具有有利的数值趋势。Camizestrant是新型口服选择性雌激素受体调节剂（SERD）。  阿斯利康：6月6日，阿斯利康宣布，CAN三期临床试验的预设中期分析取得积极结果。评估Ultomiris(ravulizumab，瑞利珠单抗）用于存在疾病进展风险的成人免疫球蛋白A肾病（IgA 肾病）患者，在治疗第34周时，相较于安慰剂组，可使患者24小时尿蛋白肌酐比值（UPCR）对应的尿蛋白水平较基线出现具有统计学与临床价值的显著下降。治疗第34周，治疗组患者24小时尿蛋白肌酐比值较基线下降46.6%；安慰剂组降幅仅为5.6%。经安慰剂校正后，治疗效应达43.4%。降尿蛋白效果起效迅速，治疗第10周即显现疗效，此时尿蛋白肌酐比值降幅达36.7%，且疗效持续至第34周；同期安慰剂组降幅为8.5%。瑞利珠单抗是C5补体抑制剂，通过阻断人体免疫系统中终末补体级联反应里的C5蛋白发挥药效。  诺华：6月1日，诺华宣布，在2026年美国临床肿瘤学会年会上公布ASC4FIRST关键试验中，Scemblix（asciminib）的144周阳性数据。表明与已知的酪氨酸激酶抑制剂相比，Scemblix在第144周时展现出越来越显著的分子反应。针对成人新诊断的费城染色体阳性慢性髓系白血病患者，将Scemblix的主要分子学反应（MMR）率与研究者选择的标准治疗酪氨酸激酶抑制剂（伊马替尼和2代酪氨酸激酶抑制剂类药物：尼洛替尼、达沙替尼和博舒替尼）以及仅使用伊马替尼进行比较。长期数据显示，Scemblix的MMR率相较于对照药物存在逐渐增大的差异。除在第48周和第96周达到所有主要和次要终点外，Scemblix在第144周时仍持续延长了治疗获益。截至截止时，接受Scemblix治疗的患者比例高于接受标准治疗的比例（78.6%相比55.9%）、与伊马替尼相比，为81.2%相比50.0%，与2代酪氨酸激酶抑制剂相比为76.0%相比61.8%。在第144周，接受Scemblix治疗的患者中，达到MMR的比例比所有标准治疗高出近24%（为77.1%相比53.4%），比仅使用伊马替尼高出超过32%（为79.2%相比47.1%）。与2代酪氨酸激酶抑制剂类药物相比，Scemblix的MMR率更高，高出15.2%，比率为75.0%相比59.8%。接受Scemblix治疗的患者相较于标准治疗，还获得了更深的分子反应。Scemblix是特异性靶向BCR-ABL1的Myristoyl口袋（STAMP抑制剂），来发挥作用的慢性髓系白血病治疗药物。目前获批的其他治疗药物为靶向ATP结合位点（ATP竞争性）的酪氨酸激酶抑制剂。  诺华：6月3日，诺华公布了风湿性多肌病（PMR）的Cosentyx（secukinumab，司库奇尤单抗）新数据，显示其在持续缓解率方面与安慰剂相比，具有统计学和临床意义的差异，并显著节省了类固醇使用。研究结果发表于《新英格兰医学杂志》，并同时在2026年欧洲风湿病学年会上发布。III期REPLENISH试验数据显示，Cosentyx治疗的疗效在第52周仍持续存在。无论是300mg还是150mg剂量的Cosentyx治疗组，所有主要和次要终点均得到满足，包括完全持续缓解以及第52周前患者是否需要接受额外治疗的时间。持续缓解率为300mg组41.2%，150mg组40.6%，安慰剂组20.4%。平均累积类固醇使用剂量为，300mg组为1604mg，150mg组为1683mg，安慰剂组为2093mg。Cosentyx是全人源制剂，可直接抑制白细胞介素-17A，该因子是多种免疫介导性炎症性疾病中炎症反应的重要细胞因子。  诺华：6月4日，诺华报告了针对IgA肾病成人患者使用Vanrafia（atrasentan）与安慰剂相比，2.5年III期ALIGN研究的最终结果，显示肾功能下降速度较慢。结果发表于《柳叶刀》期刊，并在欧洲肾脏协会大会上展示。与基线相比，估算肾小球滤过率（eGFR）的变化更有利于使用Vanrafia，且治疗结束时尿蛋白持续降低。该益处在不同肾功能评估指标中保持一致，并且在同时接受钠-葡萄糖共转运蛋白2（SGLT2）抑制剂的患者中也得到体现。第136周，eGFR相比基线的变化为-7.5，相比安慰剂-9.9。年化eGFR斜率为-2.7，相比安慰剂-4.1。36周尿蛋白肌酐比值（UPCR）相比基线变化为-39.5%，安慰剂为-1.9%。对于同时使用SGLT2抑制剂的患者组，第136周eGFR相比基线的变化为-1.5，相比安慰剂组-10.6。Vanrafia是强效且高度选择性的内皮素A（ETA）受体拮抗剂，在IgAN的进展过程中起关键作用。  百时美施贵宝：6月2日，SystImmune与百时美施贵宝宣布，其母公司四川百利天恒药业股份有限公司公布了两项针对izalontamab brengitecan（iza-bren）的III期研究的中期分析结果。Iza-bren为EGFRxHER3双特异性抗体偶联药物。研究显示，在接受过重度治疗、无法手术切除的局部晚期或转移性三阴性乳腺癌以及复发性或转移性食管鳞状细胞癌患者中，iza-bren在总生存期和无进展生存期方面均显示出具有统计学和临床意义的改善。数据于2026年美国临床肿瘤学会年会上展示。PANKU-Breast02是针对三阴性乳腺癌患者的研究，既定的无进展生存期和总生存期双重主要终点均呈积极结果，表明与化疗（艾瑞布林、卡培他滨、吉西他滨或长春瑞滨）相比，中位随访时间为11个月，iza-bren组的中位总生存期为15.9个月，而对照组为12.5个月，中位无进展生存期为：iza-bren组8.5个月，对照组3.1个月。客观缓解率为：iza-bren组51.7%，对照组20.5%；PANKU-Esophagus01是针对食管癌的试验，无进展生存期和总生存期双重主要终点均呈现积极结果。中位无进展生存期为：iza-bren组为4.2个月，化疗组为2.0个月。iza-bren组的客观缓解率为35.3%，化疗组为13.1%。在中国以外地区，iza-bren由SystImmune与百时美施贵宝根据合作及独家许可协议共同开发。Iza-bren通过双重作用机制阻断癌细胞中的EGFR和HER3信号，减少其增殖和存活信号。在抗体介导的内化过程中，Iza-bren释放出其治疗性新型拓扑异构酶1抑制剂（Topo1i）载药成分，引发细胞毒性应激，导致癌细胞死亡。  拜耳：6月5日，拜耳宣布，FIND-CKD关键三期临床试验结果显示：在标准治疗基础上联用finerenone（非奈利酮，商品名：Kerendia/Firialta），相较于安慰剂，可显著改善非糖尿病性慢性肾脏病成人患者的整体估算肾小球滤过率（eGFR）年下降斜率，差异兼具统计学与临床价值。研究结果于2026年第63届欧洲肾脏病学会年会公布，并同步发表于《新英格兰医学杂志》。主要终点为随访期间eGFR的动态变化（即整体 eGFR 斜率），安慰剂组自基线至32个月，eGFR年均下降4.0 ml/min/1.73m²/年；非奈利酮组eGFR年均下降3.3 ml/min/1.73m²/年；相较安慰剂，非奈利酮可延缓肾功能下降0.7 ml/min/1.73m²/年。探索性终点慢性eGFR斜率（第3个月至治疗结束）结果显示：非奈利酮较安慰剂可延缓肾功能下降1.24 ml/min/1.73m²/年。非奈利酮还显著降低心肾复合次要终点风险（复合终点：终末期肾病、eGFR持续下降≥57%、心衰住院、心血管死亡），降幅达23%。非奈利酮是高选择性非甾体盐皮质激素受体拮抗剂（nsMRA）。  拜耳：6月5日，拜耳宣布，INFINITY研究是预设汇总分析，整合了三项已完成的非奈利酮关键三期临床试验（FIDELIO-DKD、FIGARO-DKD、FIND-CKD），受试者涵盖2型糖尿病合并慢性肾脏病及非糖尿病性慢性肾脏病人群。中位随访3年的数据显示：相较于安慰剂，非奈利酮可将肾脏主要复合终点（终末期肾病、估算肾小球滤过率[eGFR]持续下降≥57%）风险降低24%。单独针对终末期肾病这一终点，非奈利酮可将发病风险降低15%。在心血管主要复合终点（心衰住院、心血管死亡）方面，非奈利酮较安慰剂降低风险20%。研究结果于2026年第63届欧洲肾脏病学会年会公布。  礼来：6月6日，礼来宣布，retatrutide的多项关键三期临床试验中取得积极结果。retatrutide是在研全球首创三重激素受体激动剂，可同时激活葡萄糖依赖性促胰岛素多肽（GIP）、胰高血糖素样肽-1（GLP-1）、胰高血糖素受体。可实现显著减重，并明显改善肥胖常见合并症：膝关节骨关节炎疼痛、中重度阻塞性睡眠呼吸暂停以及2型糖尿病。上述TRIUMPH-1与TRANSCEND-T2D-1研究结果于第86届美国糖尿病协会科学年会公布，TRANSCEND-T2D-1研究数据同步发表于《柳叶刀》杂志。TRIUMPH-1试验中，入组肥胖成人患者，同时下设两项子研究，分别针对膝关节骨关节炎疼痛、中重度阻塞性睡眠呼吸暂停人群。治疗80周后，retatrutide达成所有主要终点，在强效减重的同时，显著改善关节疼痛与睡眠呼吸暂停症状。9毫克、12毫克剂量组受试者平均减重分别达64.4磅（降幅25.9%）、70.3磅（降幅28.3%）；经单次剂量递增至4毫克组，受试者平均减重47.2磅（降幅19.0%）。12毫克组中有65.3%受试者身体质量指数（BMI）降至30以下，33.3%受试者BMI低于25，达到健康体重标准。针对基线BMI≥35的受试者开展的预设延展研究显示：持续使用12毫克retatrutide至第104周时，受试者平均减重85.0磅（降幅30.3%）。除体重指标外，还可显著改善合并症，膝关节骨关节炎患者：基线Western Ontario和McMaster Universities骨关节炎指数（WOMAC）疼痛分项评分为6.0，治疗后评分最高下降4.3分，降幅达73.1%；中重度阻塞性睡眠呼吸暂停患者：基线呼吸暂停低通气指数（AHI）为每小时58.6次，治疗后每小时发作次数最多减少36.1次，降幅60.6%。TRANSCEND-T2D-1研究中，入组2型糖尿病成人患者，治疗40周后，达成主要终点及所有关键次要终点，在显著降低糖化血红蛋白的同时实现大幅减重。主要终点方面，受试者基线糖化血红蛋白（HbA1c）为7.9%，用药后平均降幅最高达2.0%；血糖达标情况方面，最高90%受试者糖化血红蛋白降至7.0%以下；最高85%受试者降至6.5%及以下；另有最高46%受试者糖化血红蛋白低于5.7%，达到正常血糖水平。12毫克剂量组受试者平均减重36.6磅（降幅16.8%），且治疗至第40周时，减重效果仍未进入平台期。心血管危险因素改善结果方面，两项研究均显示，可显著改善多项心血管危险因素，TRIUMPH-1（第80周）试验中，甘油三酯最高降幅41.0%、非高密度脂蛋白胆固醇最高降幅24.2%、收缩压最大下降12.3毫米汞柱、腰围最大缩减24.1厘米。TRANSCEND-T2D-1（第40周）试验中，甘油三酯最高降幅39.6%、非高密度脂蛋白胆固醇最高降幅19.8%、收缩压最大下降6.4毫米汞柱、腰围最大缩减12.4厘米。  诺和诺德：6月6日，诺和诺德公布在研药物zenagamtide（也称amycretin），2期临床试验的积极数据。Zenagamtide是单分子GLP-1/胰淀素受体双重激动剂。研究结果于2026年美国糖尿病协会科学年会上发布。治疗36周后，所有剂量组均达到糖化血红蛋白变化这一主要终点；1.5毫克及以上剂量组同时达成体重变化关键支持性次要终点，zenagamtide疗效显著优于安慰剂。受试者基线糖化血红蛋白均值为7.8%，40毫克剂量组用药后糖化血红蛋白最大降幅达1.71%；相较安慰剂的预估治疗差值为-1.56%。治疗组中，最高89.1%的受试者糖化血红蛋白降至7%以下，最高76.2%的受试者糖化血红蛋白≤6.5%。所有剂量组中，血糖处于70~180毫克/分升（3.9~10.0毫摩尔/升），目标区间的时长占比，均超过国际推荐的70%标准，其中40毫克剂量组占比最高达91.4%。高剂量组药物仅短期使用维持剂量（20毫克剂量使用8周，40毫克剂量仅使用4周），仍展现出强劲的降糖疗效。在关键支持性次要终点（体重变化）方面：40毫克组受试者平均体重降幅最高达14.6%（受试者基线平均体重约219磅），而安慰剂组仅下降2.1%。治疗第36周时，高剂量组的减重效果尚未出现平台期。  诺和诺德：6月6日，诺和诺德公布COMPETE SWITCH真实世界研究新数据，研究对象为使用每周一次1毫克司美格鲁肽治疗的成人2型糖尿病患者。对比了两类治疗方案：将司美格鲁肽剂量上调至2毫克，或是换用替尔泊肽，并评估两种方案对患者糖化血红蛋白（HbA1c）达标及减重目标的实现情况。随访一年后，两组患者糖化血红蛋白降至7%以下的比例相近；而上调至2毫克司美格鲁肽组患者实现减重≥5%的比例，显著高于换用替尔泊肽组（替尔泊肽起始剂量为2.5毫克或5毫克）。证实将司美格鲁肽剂量上调至2毫克，是临床合理且有效的治疗策略。研究结果将于2026年美国糖尿病协会科学年会上公布。司美格鲁肽2毫克组：糖化血红蛋白降至7%以下达标率74.7%，换用替尔泊肽组：达标率75.1%。两组患者基线平均体重分别为105千克、106.2千克。随访一年数据，司美格鲁肽2毫克组：减重≥5%比例为60.5%；换用替尔泊肽组：比例为55.3%。在糖化血红蛋白队列与减重队列中，换用替尔泊肽的患者均从2.5毫克或5 毫克起始，临床医生可根据情况灵活调整剂量。其中，糖化血红蛋白队列中约24%的患者、减重队列中约40%的患者将替尔泊肽剂量上调至5毫克以上；另有3%~5%的患者使用到15毫克剂量。替尔泊肽是GIP/GLP-1双受体激动剂。司美格鲁肽是GLP-1受体激动剂。  诺和诺德：6月7日，诺和诺德在2026年美国糖尿病协会科学年会上，公布了SELECT、STEP、ESSENCE、OASIS四项临床试验的事后分析数据，解读司美格鲁肽对各类体重相关并发症的改善作用。多项分析结果显示，司美格鲁肽可改善阻塞性睡眠呼吸暂停、哮喘不良事件、心代谢危险因素及其他肥胖相关并发症。SELECT试验事后分析，针对合并心血管疾病的超重/肥胖成人患者，相较于安慰剂，使用2.4毫克司美格鲁肽注射剂可显著降低阻塞性睡眠呼吸暂停的新发风险。患者无论是否合并阻塞性睡眠呼吸暂停，2.4毫克司美格鲁肽注射剂均可降低主要不良心血管事件风险。对于合并心血管疾病、哮喘且超重/肥胖的患者，使用2.4毫克司美格鲁肽注射剂者哮喘相关不良事件/严重不良事件发生率更低。检测了基线至第104周的炎症相关生物标志物：2.4毫克司美格鲁肽注射剂组患者的超敏C反应蛋白（hsCRP）较基线下降38.9%，血嗜酸性粒细胞、中性粒细胞计数未见明显变化。结合STEP系列1、3期试验及OASIS 4试验数据，对超重/肥胖且血压控制不佳的成人患者开展事后分析。在饮食与运动干预基础上，2.4毫克司美格鲁肽注射剂相较于安慰剂可显著改善血压。汇总STEP试验数据显示，治疗至第68周时：收缩压组间预估治疗差值为-5.48毫米汞柱；舒张压组间预估治疗差值为-2.73毫米汞柱。ESSENCE试验第一部分对事后分析。入组患者为代谢相关脂肪性肝炎（MASH）合并肝纤维化人群。结果显示，无论患者基线血糖水平如何，治疗至第72周时，相较于安慰剂，2.4毫克司美格鲁肽注射剂可持续改善各项心代谢危险因素（糖化血红蛋白、体重、腰高比、血压、甘油三酯、非高密度脂蛋白胆固醇、超敏C反应蛋白）及肝脏相关指标（丙氨酸氨基转移酶、受控衰减参数、增强肝纤维化评分、瞬时弹性成像-天门冬氨酸氨基转移酶指数、肝脏硬度值）。STEP 1试验的另一项事后分析显示，超重/肥胖患者使用2.4毫克司美格鲁肽注射剂治疗至第68周时，脂肪肝指数较基线出现下降。OASIS 4试验中，治疗第64周结果显示：I度超重/肥胖人群（体重指数27~＜35）使用25毫克司美格鲁肽片剂后，各项心代谢指标的改善效果与II/III度肥胖人群（体重指数≥35）相当，甚至更优。第64周时，依据腰高比判定健康风险等级，Ⅰ度超重/肥胖队列中有27%的受试者进入英国国家卫生与临床优化研究所划定的低健康风险区间，而Ⅱ/Ⅲ度肥胖队列该比例为2%。  安进：6月3日，安进宣布，将在欧洲风湿病协会联盟2026年大会上，展示罕见自身免疫和炎症性疾病的最新数据。UPLIZNA(inebilizumab)在IgG4相关疾病中的长期疗效与安全性方面，3期MITIGATE试验结果，在开放标签阶段的第一年，持续使用UPLIZNA治疗可维持良好疗效并实现疾病控制。在随机对照试验期间接受UPLIZNA治疗并在开放标签期间继续用药的患者中，无病例出现病情加重，71.4%的患者在开放标签第一年实现了无复发、无需糖皮质激素的完全缓解。在随机对照期间接受安慰剂并在开放标签期间转为UPLIZNA治疗的患者中，5.9%出现病情加重，41.2%在开放标签第一年实现了无复发、无需糖皮质激素的完全缓解。UPLIZNA是人源单抗，CD19定向溶细胞抗体，可特异性且持续地清除参与疾病进程的关键细胞（包括产生自身抗体的CD19+ B细胞，如浆细胞母细胞和部分浆细胞）。真实世界证据支持TAVNEOS的效果及减少类固醇的使用方面，AQUARIUS研究评估了美国接受TAVNEOS治疗的肉芽肿性多血管炎或显微镜下多血管炎患者的情况。研究结果揭示了在实际临床实践中糖皮质激素减量策略存在差异，许多患者能够迅速将激素剂量降至极低水平甚至完全停用。TAVNEOS （avacopan）是口服小分子药物，是选择性补体5a受体（C5aR）拮抗剂，通过阻断C5a的活性来抑制炎症反应，而C5a是中性粒细胞活化的关键因子。通过抑制C5aR，TAVNEOS有助于减轻炎症，同时保留补体系统的其他功能。  吉利德：6月2日，吉利德宣布，针对原发性胆汁性胆管炎患者的3期IDEAL研究获得积极结果。显示在52周后，使用Livdelzi（seladelpar）治疗的患者中，显著更多人实现了碱性磷酸酶（ALP）的正常化，而安慰剂组则未达到该标准。主要终点指标为ALP ≤正常上限1.0倍且较基线下降≥15%。Livdelzi是口服PPAR-δ激动剂，PPAR-δ已知可调节关键的代谢和肝病通路。Livdelzi具有抗胆汁淤积、抗炎、抗瘙痒和抗纤维化作用。  梯瓦：6月5日，梯瓦公布全新研究数据。针对亨廷顿舞蹈症相关舞蹈样动作开展的真实世界去中心化研究，主要评估患者及照护者报告的疾病对生活质量的影响，以及AUSTEDO与缓释片AUSTEDO XR（deutetrabenazine，氘代丁苯那嗪）对症状的控制效果。研究结果显示，使用上述两款药物治疗舞蹈样动作可显著改善相关症状，并全面提升患者多项生活质量指标。数据于美国运动障碍及相关疾病前沿治疗大会上发布。研究依托myHDstory线上平台开展非干预性问卷调查，在用药后，患者的舞蹈样动作得到缓解，根据患者总体印象变化量表评估，74%的患者表示舞蹈样动作症状有所改善。随着异常动作减少，超过85%的患者表示，穿衣、行走、进食等日常活动，以及和亲友外出等社交相关目标均得以实现。77%的照护者表示自身社交活动（如独自外出）与情绪状态得到改善，愧疚感、压力及心理负担均有所减轻。AUSTEDO是囊泡单胺转运体2（VMAT2）抑制剂。  福泰制药：6月5日，福泰制药公布多项研究数据：ALYFTREK (vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor)用于2~5岁囊性纤维化患儿的研究结果显示，该药物有望带来突破性治疗效果；同时公布了两项开放标签扩展研究的96周中期数据（分别针对6~11岁患儿、12岁及以上人群），证实其具备长期安全性与有效性。相关数据于欧洲囊性纤维化大会上发布。受试患儿为携带对ALYFTREK应答基因型的2~5岁囊性纤维化患者，包括F508del纯合突变以及F508del/功能缺失复合突变人群。该组患儿此前已使用TRIKAFTA治疗，换用ALYFTREK后，汗液氯离子浓度平均下降9.6毫摩尔/升。其中92%患儿汗液氯离子浓度低于60毫摩尔/升（囊性纤维化诊断临界值），65%患儿降至30毫摩尔/升以下。TRIKAFTA用于1~2岁患儿的研究数据，该年龄段患儿在未使用过任何CFTR调节剂的基础上接受治疗24周后，汗液氯离子浓度出现快速、统计学和临床意义的下降，平均降幅达71.8毫摩尔/升；98.0%患儿汗液氯离子浓度降至60毫摩尔/升以下，68.6%患儿降至30毫摩尔/升以下。ALYFTREK属于囊性纤维化跨膜传导调节器（CFTR）校正剂与增效剂的复合制剂，其作用机制涉及多靶点协同调控。vanzacaftor和tezacaftor作为CFTR蛋白校正剂，能够特异性地与CFTR蛋白上的不同结构域结合，可显著改善细胞对特定CFTR突变体（尤其是最常见的F508del-CFTR突变）的处理和运输效率。deutivacaftor作为CFTR增效剂，则通过调控CFTR蛋白的构象变化，增加通道在细胞膜表面的开放概率。TRIKAFTA（Elexacaftor /tezacaftor /ivacaftor）由氯离子通道开放剂ivacaftor以及CFTR调节剂elexacaftor和tezacaftor组合而成。  渤健：6月1日，优时比与渤健联合宣布，《柳叶刀》刊发Ⅲ期PHOENYCS GO临床试验数据。评估在研dapirolizumab pegol，新型无Fc片段CD40L抑制剂，用于中重度活动性系统性红斑狼疮患者的治疗效果。研究结果证实：相较于安慰剂联合标准治疗方案，在标准治疗基础上加用dapirolizumab，可带来具有统计学显著性的疾病活动度改善。试验达成主要研究终点：给药第48周时，试验组达到British Isles狼疮评估复合评分（BICLA）治疗应答的受试者占比达50%，显著高于对照组的35%。BICLA 是复合疗效终点指标，可衡量患者所有受累脏器的疾病活动获得临床改善、且其他狼疮相关脏器病变无恶化；BICLA应答率越高，代表药物起效、临床获益越明确。因首个关键次要终点（第24周BICLA应答率）未达到预设目标，后续各项次要终点不再进行多重比较校正。但多项疗效指标数据均偏向试验组获益更优，涵盖重度BILAG狼疮急性发作、SRI-4评分、系统性红斑狼疮疾病活动指数（SLEDAI-2K）、皮肤与关节病变改善情况，以及抗双链DNA抗体、补体C3、C4等血清学标志物。此外，第48周数据显示，患者自评的慢性病疲劳量表（FACIT-F）得分获得具有临床意义的改善，而疲乏是红斑狼疮患者公认致残性最高的症状之一。上述获益是在遵照诊疗指南逐步递减糖皮质激素用量的试验条件下实现的；第48周时，相较安慰剂组，更多治疗组患者可将每日＞7.5毫克的糖皮质激素用量降至7.5毫克及以下，证明dapirolizumab具备激素减量节约作用。PHOENYCS GO研究的更多数据将于欧洲风湿病学年会上对外公布。dapirolizumab是在研新型人源化无Fc段、经聚乙二醇（PEG）修饰的抗原结合片段（Fab'）类药物。通过抑制CD40L信号通路，可减少B细胞活化与自身抗体生成、降低Ⅰ型干扰素（IFN）分泌，并抑制T细胞及抗原呈递细胞（APC）活化。  渤健：6月4日，渤健宣布，美国FDA授予salanersen突破性疗法认定，用于治疗脊髓性肌萎缩症。Salanersen是在研新型反义寡核苷酸药物。有望实现年给药1次即可对脊髓性肌萎缩症达到优异治疗效果。审批依据来自1b期临床试验数据，研究成果已于2026年美国肌营养不良协会临床与科学年会、第五届欧洲脊髓性肌萎缩症国际学术大会上公布。针对既往基因治疗效果不理想的患儿，在每年1针salanersen治疗后，患儿运动功能出现具备临床意义的改善；同时神经丝蛋白指标下降，提示神经退行性病变进程得到延缓。salanersen通过修正SMN2前体mRNA的剪接过程，提升功能性SMN蛋白表达水平。由Ionis Pharmaceuticals, Inc.原始研发，渤健从Ionis获得该药全球开发、生产及商业化独家授权。  优时比：6月3日，优时比公布BIMZELX（bimekizumab）用于活动性银屑病关节炎、中轴型脊柱关节炎的Ⅱ/Ⅲ期临床试验及其开放标签延展研究的长期随访新数据。BIMZELX是IL‑17A/IL‑17F双靶点抑制剂，数据于2026年欧洲风湿病学年会上发布。BE OPTIMAL、BE COMPLETE两项试验中基线随机使用BIMZELX的活动性银屑病关节炎受试者，以第16周达到肿胀关节清零或ACR50应答分为应答组与非应答组。第16周数据：既往未使用过生物制剂受试者48.3%实现肿胀关节清零，肿瘤坏死因子抑制剂（TNFi）应答不佳受试者45.9%实现肿胀关节清零；两类人群ACR50应答率分别为44.8%、43.5%。第16周肿胀关节清零应答人群：随访至3年，初治组64.9%、TNFi不耐受/无效组80.1%实现疼痛量表降幅≥50%（Pain50）；非应答组对应比例仅为47.4%、50.9%；慢性病乏力量表（FACIT‑Fatigue）达到临床最小重要差值比例：应答组为51.3%、62.3%，非应答组为42.9%、51.6%。第16周ACR50应答人群：3年Pain50达标率初治78.8%、TNFi应答不佳组为76.5%，非应答组仅为33.3%、44.2%；FACIT‑Fatigue临床获益趋势保持一致。结果证明，用药早期快速获得临床应答，可预判患者远期生活质量与躯体症状持续改善。BE MOBILE1、BE MOBILE2用于中轴型脊柱关节炎的试验受试者，以第16周ASDAS低疾病活动（ASDAS LDA）作为早期有效应答判定标准。最终进入开放延展试验BE MOVING的受试者中，45.4%在第16周实现ASDAS LDA。采用全脊柱疼痛评分（TSP）评估疼痛、BASDAI第1项评估乏力。第16周ASDAS LDA达标患者，3年时88.0%达到轻度疼痛（TSP＜4）、87.2%乏力程度轻微（BASDAI Q1＜4）；两项试验MRI亚组中，以加拿大脊柱关节炎研究联盟骶髂关节评分SPARCC SIJ＜2、柏林脊柱评分≤2定义 MRI炎症完全缓解。BE MOBILE1试验中：65%非放射性中轴型脊柱关节炎患者第16周实现MRI炎症缓解，该人群中76.2%三年轻度疼痛、61.9%轻度乏力；BE MOBILE2实验中：77.8% 放射性中轴型脊柱关节炎患者，第16周达MRI缓解，对应人群52.4%疼痛轻微、57.1%乏力改善。BE OPTIMAL及其开放延展BE VITAL纳入既往未使用生物制剂的银屑病关节炎患者，使用BIMZELX，通过手足X线、改良van der Heijde modified Total Sharp Score评分（vdH‑mTSS，分值0~528，分值越高关节破坏越重）评估3年关节结构性进展。整体人群3年关节影像学进展极轻微；73.7%受试者3年vdH‑mTSS较基线增幅≤0.5，58.2%实现分值无增加（≤0.0）、关节无新发损伤。年龄＜45岁、病程更短、基线肿胀关节数更少的患者，关节无进展比例更高，印证早期干预可最大程度阻止关节结构性毁损。BE MOBILE1试验中，采用SPARCC骶髂关节炎症评分、SPARCC结构性评分（SSS：骨侵蚀、骨充填、脂肪变性、关节强直四项）分别评估炎症与器质性损伤。用药2年，SPARCC骶髂关节炎症评分较基线平均下降6.2分；基线炎症阳性（SPARCC≥2）患者中50.9%实现MRI炎症缓解（＜2分）；骨侵蚀评分平均下降1.5分，骨充填、脂肪变性评分分别升高0.7、0.9分（提示受损骨质修复、脂肪化生修复）；所有受试者随访2年MRI均未出现骶髂关节强直，无新增结构性骨破坏。汇总中轴型脊柱关节炎Ⅱb/Ⅲ期合并数据，长期随访下葡萄膜炎总发生率3.9%，绝大多数为轻中度不良反应。银屑病关节炎患者的葡萄膜炎发生率0.3%，全部为轻中度。三年长期随访证实，BIMZELX治疗脊柱关节病，葡萄膜炎不良事件整体发生率持续处于极低水平。  优时比：6月5日，优时比在2026年欧洲风湿病学年会公布全新研究数据，围绕类风湿关节炎中类风湿因子的临床意义，以及该指标对肿瘤坏死因子（TNF）抑制剂用药选择的指导价值展开论述。体外试验数据显示：在类风湿因子高滴度患者体内，使用其他含Fc段生物制剂会引发炎症信号升高，但无Fc结构的CIMZIA（certolizumab pegol）无此现象，从作用机理层面佐证了既往临床结论，无论患者类风湿因子水平高低，CIMZIA均可稳定起效。高滴度类风湿因子会降低含Fc结构TNF抑制剂（如阿达木单抗）的体内药物暴露量、削弱药物疗效。类风湿因子抗体可与带有Fc片段的生物类改善病情抗风湿药相结合，形成免疫复合物，进而刺激外周血单个核细胞（PBMC）大量释放促炎细胞因子。与之相反，类风湿因子无法结合无Fc结构的CIMZIA，不会生成免疫复合物，也不会诱导促炎因子释放。CIMZIA是无Fc段+PEG 聚乙二醇修饰的Fab'片段型抗TNF-α抑制剂。  施维雅：6月1日，施维雅于2026年美国临床肿瘤学会年会上，公布靶向B7‑H4的在研抗体偶联药物Emi‑Le的Ⅰ期临床数据。Emi‑Le靶点为B7‑H4，在腺样囊性癌及多种实体瘤中呈高表达。多数治疗相关不良反应为一过性实验室指标异常或轻度不良反应，客观缓解率35.6%，含1例完全缓解；疾病控制率82.2%。研究进一步针对临床、病理常用标准划定的高侵袭性腺样囊性癌亚组开展分析，肿瘤均出现不同程度缩小，客观缓解率46.9%，疾病控制率81.3%，中位无进展生存期为7.8个月。Emi‑Le为靶向B7‑H4的Dolasynthen平台ADC，经精准优化药物抗体比（DAR=6），搭载施维雅专有auristatin-F HPA载荷，可实现可控的旁观者杀伤效应。药物由Mersana Therapeutics原研，现由施维雅推进Ⅰ期临床。

BOSTON--(BUSINESS WIRE)--Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) today announced data demonstrating the potentially transformative impact of treating cystic fibrosis (CF) with ALYFTREK ® (vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor) in children ages 2 to 5, as well as data from 96-week interim analyses of two open-label extension studies of ALYFTREK in children 6 to 11 years and people 12 years and older demonstrating the long-term safety and efficacy profile of the medicine. The data, presented at the European Cystic Fibrosis Conference, show children ages 2 to 5 with vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor-responsive genotypes including those who are homozygous for the F508del mutation (F/F) and those who have F508del/minimal function mutations (F/MF) on ALYFTREK had further improvement in CFTR function from a TRIKAFTA ® baseline as measured by sweat chloride (SwCl), with 65% having achieved SwCl <30 mmol/L after treatment with ALYFTREK. Vertex also presented Phase 3 data of children ages 1 to <2 with TRIKAFTA (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor). Vertex plans to submit for global regulatory approvals of ALYFTREK in children ages 2 to 5 in the first half of 2026, and the company has begun global regulatory submissions for TRIKAFTA in children ages 1 to <2. “The data we’re presenting today bring us to the cusp of our 25-year mission to advance medicines that restore CFTR function to people living with CF,” said Carmen Bozic, M.D., Executive Vice President, Global Medicines Development and Medical Affairs, and Chief Medical Officer at Vertex. “They show that ALYFTREK is the first medicine to bring the majority of children ages 2 to 11 to SwCl below 30 mmol/L, which is incredibly exciting because SwCl <30mmol/L is the median value seen in carriers who are known to have normal health and is a key marker of restoration of CFTR function.” “As someone who has been treating people with CF for more than 20 years and whose center is involved in the ALYFTREK 2 to 5 years clinical program, I have seen firsthand how the medicine can help patients achieve better CFTR function through reduction in sweat chloride and improve other important markers of disease like exocrine pancreatic function,” said Professor Marcus A. Mall, M.D., Professor and Chair of the Department of Pediatric Respiratory Medicine, Immunology and Critical Care Medicine and Cystic Fibrosis Center at Charité Universitätsmedizin Berlin. “The findings add to the evidence base exploring CFTR modulation in very young children with cystic fibrosis. Taken together with existing data, these results underscore the rationale for studying treatments that aim to restore CFTR function as early as possible in the disease course.” Data presented in children ages 2-5 treated with ALYFTREK “A Phase 3 open-label clinical trial of vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor in children aged 2-5 years with cystic fibrosis” was presented as a late-breaking abstract and oral presentation in the “Late-Breaking Science” session on June 5 from 5:00 p.m. to 6:30 p.m. GMT+1. Data from 67 children who all completed the 24-week, Phase 3, open-label study show that ALYFTREK was generally safe and well tolerated, consistent with the established safety profile. The primary endpoint of the study was safety and tolerability. Treatment with ALYFTREK resulted in a rapid, clinically meaningful improvement in CFTR function with a mean reduction in sweat chloride from a baseline on TRIKAFTA of -9.6 mmol/L (95% CI -12.1 to -7.0) through Week 24, with 92% of children achieving SwCl concentrations of <60 mmol/L (the diagnostic threshold for CF), and 65% of children reaching SwCl values of <30 mmol/L. These improvements in CFTR function surpass those seen in trials with any other CFTR modulator in this age group. Longer-term data presented on ALYFTREK and TRIKAFTA Vertex also presented multiple abstracts on clinical and real-world evidence on ALYFTREK and TRIKAFTA as listed below. These abstracts will be published in the Journal of Cystic Fibrosis: “Long-term safety and efficacy of vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor in people with cystic fibrosis aged 12 years and older: 96-week interim analysis from an open-label extension study.” (Poster 143) “Long-term safety and efficacy of vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor in children with cystic fibrosis aged 6 years and older: 96-week interim analysis from an open-label extension study”; also presented as an oral presentation (WS01.3) during the symposium “Clinical and functional impact of highly effective modulators” on June 4 from 3:00–4:30 p.m. GMT+1. “Demographic and clinical characteristics of children with CF aged 2-5 years initiating ELX/TEZ/IVA in LONGITUDE — a UK CF Registry observational study.” (Poster P432) Data presented in children ages 1 to <2 treated with TRIKAFTA “A Phase 3, 24-Week, Open-Label Study of Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor in Children with Cystic Fibrosis 12 to <24 Months of Age” (WS01.2) was featured in an oral presentation as part of the symposium “Clinical and functional impact of highly effective modulators” on June 4 from 3:00–4:30 p.m. GMT+1 and the abstract will be published in the Journal of Cystic Fibrosis:. Results from a 24-week, Phase 3, open-label study of TRIKAFTA in 54 enrolled children aged 12 to <24 months was presented. The primary endpoint was safety and tolerability. TRIKAFTA was generally safe and well tolerated; the safety data are consistent with the established safety profile. Treatment with TRIKAFTA in this age group resulted in rapid, statistically significant and clinically meaningful decrease in SwCl, with a mean reduction of -71.8 mmol/L from a baseline without CFTR modulator treatment through Week 24, with 98.0% of children achieving concentrations <60 mmol/L and 68.6% reaching <30 mmol/L. The uses of ALYFTREK in children with CF 2 to 5 years old, and TRIKAFTA in children with CF 1 to <2 years old, are investigational. U.S. IMPORTANT SAFETY INFORMATION AND INDICATIONS FOR ALYFTREK AND TRIKAFTA WARNING: DRUG-INDUCED LIVER INJURY AND LIVER FAILURE Elevated transaminases have been observed in patients treated with ALYFTREK. TRIKAFTA can cause serious and potentially fatal drug-induced liver injury. Cases of liver failure leading to transplantation and death have been reported in both clinical trials and the postmarketing setting in patients with and without a history of liver disease taking TRIKAFTA, a fixed-dose combination drug containing elexacaftor (ELX), tezacaftor (TEZ), and ivacaftor (IVA), the same or similar active ingredients as ALYFTREK. Liver injury has been reported within the first month of therapy and up to 15 months following initiation of TRIKAFTA. Assess liver function tests (ALT, AST, alkaline phosphatase, and bilirubin) in all patients prior to initiating ALYFTREK or TRIKAFTA, then every month during the first 6 months of treatment, every 3 months for the next 12 months, and at least annually thereafter. Consider more frequent monitoring for patients with a history of liver disease or liver function test (LFT) elevations at baseline. Interrupt ALYFTREK or TRIKAFTA for significant elevations in LFTs or in the event of signs or symptoms of liver injury. Consider referral to a hepatologist. Follow patients closely with clinical and laboratory monitoring until abnormalities resolve. If resolved, resume treatment only if benefit is expected to outweigh risk. Closer monitoring is advised after resuming treatment. ALYFTREK or TRIKAFTA should not be used in patients with severe hepatic impairment (Child-Pugh Class C). ALYFTREK or TRIKAFTA is not recommended in patients with moderate hepatic impairment (Child-Pugh Class B). ALYFTREK or TRIKAFTA should only be considered when there is a clear medical need and benefit outweighs risk. If ALYFTREK is used, monitor patients closely. If TRIKAFTA is used, use with caution at a reduced dosage and monitor patients closely. WARNINGS AND PRECAUTIONS DRUG-INDUCED LIVER INJURY AND LIVER FAILURE Elevated transaminases have been observed in patients treated with ALYFTREK. TRIKAFTA can cause serious and potentially fatal drug-induced liver injury. Liver failure leading to transplantation and death has been reported in patients with and without a history of liver disease taking TRIKAFTA. Liver injury has been reported within the first month of therapy and up to 15 months following initiation of TRIKAFTA Assess LFTs in all patients prior to initiating ALYFTREK or TRIKAFTA, then every month during the first 6 months of treatment, every 3 months for the next 12 months, and at least annually thereafter. Consider more frequent monitoring for patients with a history of liver disease or LFT elevations at baseline, or a history of elevated LFTs with drugs containing ELX, TEZ, and/or IVA Interrupt ALYFTREK or TRIKAFTA in the event of signs or symptoms of liver injury, which may include: Significant elevations in LFTs (e.g., ALT or AST >5x the upper limit of normal (ULN) or ALT or AST >3x ULN with bilirubin >2x ULN) Clinical symptoms suggestive of liver injury (e.g., jaundice, right upper quadrant pain, nausea, vomiting, altered mental status, ascites) Significant elevations in LFTs (e.g., ALT or AST >5x the upper limit of normal (ULN) or ALT or AST >3x ULN with bilirubin >2x ULN) Clinical symptoms suggestive of liver injury (e.g., jaundice, right upper quadrant pain, nausea, vomiting, altered mental status, ascites) Consider referral to a hepatologist and follow patients closely with clinical and laboratory monitoring until abnormalities resolve. If resolved, and if benefit is expected to outweigh risk, resume treatment with close monitoring ALYFTREK and TRIKAFTA should not be used in patients with severe hepatic impairment, are not recommended in patients with moderate hepatic impairment, and should only be considered when there is a clear medical need and benefit outweighs risk. If ALYFTREK is used, monitor patients closely. If TRIKAFTA is used, use with caution at a reduced dosage and monitor patients closely HYPERSENSITIVITY REACTIONS, INCLUDING ANAPHYLAXIS Hypersensitivity reactions, including cases of angioedema and anaphylaxis, have been reported in the postmarketing setting for TRIKAFTA. If signs or symptoms of serious hypersensitivity reactions develop during treatment, discontinue ALYFTREK or TRIKAFTA and institute appropriate therapy. Consider benefits and risks to determine whether to resume treatment PATIENTS WHO DISCONTINUED OR INTERRUPTED ELX-, TEZ-, OR IVA-CONTAINING DRUGS DUE TO ADVERSE REACTIONS ALYFTREK There are no available safety data for ALYFTREK in patients who previously discontinued or interrupted treatment with drugs containing ELX, TEZ, or IVA due to adverse reactions. Consider benefits and risks before using ALYFTREK in these patients and if used, closely monitor for adverse reactions INTRACRANIAL HYPERTENSION (IH) IH has been reported in the postmarketing setting with TRIKAFTA, which contains the same or similar active ingredients as ALYFTREK. Clinical manifestations of IH include headache, blurred vision, diplopia, and potential vision loss; papilledema can be found on fundoscopy. If an unusual headache or visual disturbances occur during treatment, and IH is suspected, interrupt treatment and refer for prompt medical evaluation. Consider benefits and risks to determine whether to resume treatment. Patients should be monitored until IH resolution and for recurrence. Patients with elevated vitamin A levels may be at increased risk NEUROPSYCHIATRIC EVENTS, INCLUDING SUICIDAL THOUGHTS AND BEHAVIORS Serious neuropsychiatric events, including symptoms of anxiety, depression, suicidal ideation and behavior, and sleep disturbances, have been reported in the postmarketing setting in patients with and without a previous history of neuropsychiatric symptoms taking ALYFTREK or TRIKAFTA. Symptoms may occur within the first 3 months of treatment. Assess patients for baseline neuropsychiatric symptoms and monitor for new or worsening symptoms. Consider the benefits and risks to determine if treatment should be interrupted at symptom occurrence or resumed with symptom improvement DRUG INTERACTIONS Use With CYP3A Inducers Following concomitant use of strong or moderate CYP3A inducers with ALYFTREK, exposures of vanzacaftor, TEZ, and deutivacaftor were decreased, which may reduce ALYFTREK effectiveness. Concomitant use with strong or moderate CYP3A inducers is not recommended Exposure to IVA is significantly decreased and exposure to ELX and TEZ are expected to decrease with concomitant use of CYP3A inducers, which may reduce effectiveness of TRIKAFTA. Concomitant use with strong CYP3A inducers is not recommended Use With CYP3A Inhibitors Exposure to vanzacaftor, TEZ, and deutivacaftor or ELX, TEZ, and IVA are increased when used concomitantly with strong or moderate CYP3A inhibitors. The dose of ALYFTREK or TRIKAFTA should be reduced when used concomitantly with moderate or strong CYP3A inhibitors CATARACTS Non-congenital lens opacities have been reported in pediatric patients treated with TRIKAFTA, which contains IVA (similar to an active ingredient in ALYFTREK). Baseline and follow-up ophthalmological examinations are recommended in pediatric patients ADVERSE REACTIONS ALYFTREK Serious adverse reactions that occurred more frequently with ALYFTREK than with ELX/TEZ/IVA in 2 or more patients (≥0.4%) were influenza (1.5%), increased AST (0.4%), increased GGT (0.4%), depression (0.4%), and syncope (0.4%) The most common adverse reactions occurring in ≥5% of patients and at a frequency higher than ELX/TEZ/IVA by ≥1% were cough, nasopharyngitis, upper respiratory tract infection (URTI), headache, oropharyngeal pain, influenza, fatigue, increased ALT and AST, rash, and sinus congestion TRIKAFTA Serious adverse reactions that occurred more frequently in patients treated with TRIKAFTA compared to placebo included rash (1% vs <1%) and influenza (1% vs 0%) The most common adverse reactions occurring in ≥5% of patients treated with TRIKAFTA and at a rate higher than placebo by ≥1% were headache; URTI; abdominal pain; diarrhea; rash; increased ALT, blood creatine phosphokinase, AST, and blood bilirubin; nasal congestion; rhinorrhea; rhinitis; influenza; sinusitis; and constipation USE IN SPECIFIC POPULATIONS PEDIATRIC USE Safety and effectiveness have not been established for ALYFTREK in patients <6 years, nor for TRIKAFTA in patients <2 years. The use in children under these ages is not recommended INDICATIONS ALYFTREK is indicated for the treatment of patients ≥6 years who have a clinical diagnosis of CF and ≥1 variant in the CFTR gene that is responsive based on clinical and/or in vitro data or results in CFTR protein production. TRIKAFTA is indicated for the treatment of patients ≥2 years who have a clinical diagnosis of CF and ≥1 variant in the CFTR gene that is responsive based on clinical and/or in vitro data or results in CFTR protein production. If the patient’s genotype is unknown, an FDA-cleared CF genetic test should be used to confirm the presence of ≥1 indicated variant. Please see full U.S. Prescribing Information, including Boxed WARNING, for ALYFTREK and TRIKAFTA. About Cystic Fibrosis Cystic fibrosis (CF) is a rare, life-shortening genetic disease affecting more than 112,000 people, including approximately 97,000 people in the United States, Europe, Australia and Canada. CF is a progressive, multi-organ disease that affects the lungs, liver, pancreas, GI tract, sinuses, sweat glands and reproductive tract. CF is caused by a defective and/or missing CFTR protein resulting from certain mutations in the CFTR gene. Children must inherit two defective CFTR genes — one from each parent — to have CF, and these mutations can be identified by a genetic test. While there are many different types of CFTR mutations that can cause the disease, the vast majority of people with CF have at least one F508del mutation. CFTR mutations lead to CF by causing CFTR protein to be defective or by leading to a shortage or absence of CFTR protein at the cell surface. The defective function and/or absence of CFTR protein results in poor flow of salt and water into and out of the cells in a number of organs. In the lungs, this leads to the buildup of abnormally thick, sticky mucus, chronic lung infections and progressive lung damage that eventually leads to death for many patients. The median age of death is in the 30s, but with treatment, projected survival is improving. Learn more about the importance of sweat chloride (SwCl) in cystic fibrosis. Today Vertex CF medicines are treating over 75,000 people with CF across more than 60 countries on six continents. This represents approximately 2/3 of the diagnosed people with CF eligible for CFTR modulator therapy. About Vertex Vertex is a global biotechnology company that invests in scientific innovation to create transformative medicines for people with serious diseases and conditions. The company has approved therapies for cystic fibrosis, sickle cell disease, transfusion-dependent beta thalassemia and acute pain, and it continues to advance clinical and research programs in these areas. Vertex also has a robust clinical pipeline of investigational therapies across a range of modalities in other serious diseases where it has deep insight into causal human biology, including IgA nephropathy, neuropathic pain, APOL1-mediated kidney disease, primary membranous nephropathy, autosomal dominant polycystic kidney disease, type 1 diabetes, generalized myasthenia gravis, and myotonic dystrophy type 1. Vertex was founded in 1989 and has its global headquarters in Boston, with international headquarters in London. Additionally, the company has research and development sites and commercial offices in North America, Europe, Australia, Latin America and the Middle East. Vertex is consistently recognized as one of the industry's top places to work, including 16 consecutive years on Science magazine's Top Employers list and one of Fortune’s 100 Best Companies to Work For. For company updates and to learn more about Vertex's history of innovation, visit www.vrtx.com or follow us on LinkedIn, Facebook, Instagram, YouTube and X. Special Note Regarding Forward-Looking Statements This press release contains forward-looking statements as defined in the Private Securities Litigation Reform Act of 1995, as amended, including, without limitation, the statements made by Carmen Bozic, M.D. and Marcus A. Mall, M.D., and statements about company’s expectations to initiate global regulatory submissions for ALYFTREK in children with CF ages 2 to 5 years in the first half of 2026, expectations for the clinical benefits of ALYFTREK and TRIKAFTA, and expectations for the global regulatory submissions for TRIKAFTA in children with CF ages 1 to <2 years. While Vertex believes the forward-looking statements contained in this press release are accurate, these forward-looking statements represent the company's beliefs only as of the date of this press release and there are a number of risks and uncertainties that could cause actual events or results to differ materially from those expressed or implied by such forward-looking statements. Those risks and uncertainties include, among other things, that the company may be unable to make the anticipated regulatory submissions on the expected timeline, or at all, that data from the company's research and development programs may not support registration or further development of its compounds due to safety, efficacy, and other risks, and other risks listed under the heading “Risk Factors” in Vertex's most recent annual report and subsequent quarterly reports filed with the Securities and Exchange Commission at www.sec.gov and available through the company's website at www.vrtx.com. You should not place undue reliance on these statements or the scientific data presented. Vertex disclaims any obligation to update the information contained in this press release as new information becomes available. (VRTX-GEN)