Ofloxacin

近日，国际知名期刊Med重磅发表由北京协和医院曾小峰教授、李梦涛教授、周道斌教授团队领衔的临床研究论文，首次探索抗CD19嵌合抗原受体T细胞（CD19 CAR-T）疗法在难治性系统性红斑狼疮相关免疫性血小板减少症（SLE-ITP）中的应用价值。该研究采用合源生物自主研发的纳基奥仑赛注射液（商品名：源瑞达®），不仅证实了该疗法的显著疗效与良好安全性，更揭示了疾病治疗核心机制，为临床难治患者带来全新希望，再次彰显中国原研创新药的国际竞争力。 系统性红斑狼疮（SLE）是慢性全身性自身免疫病，免疫性血小板减少症（ITP）是其常见严重并发症，在中国SLE患者中发生率约为16%。其中，难治性SLE-ITP（难治性系统性红斑狼疮相关免疫性血小板减少症），指患者在确诊SLE的基础上合并ITP，且对激素、免疫抑制剂、利妥昔单抗、促血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）等多种传统治疗反应不佳，长期处于重度血小板减少状态，出血风险高、生活质量差，存在高度未满足的医疗需求。 此次发表的研究纳入6名对多种传统治疗无效的难治性SLE-ITP患者，系统探索了纳基奥仑赛注射液的疗效、安全性及作用机制，取得突破性成果。疗效方面，6名患者均达到临床缓解（3例完全缓解、3例部分缓解），且均成功停用免疫抑制剂，激素减至极低剂量，临床实现“无药缓解”；中位随访12个月，患者血小板计数稳定提升，疾病活动度显著改善。 安全性上，治疗期间未观察到剂量限制性毒性或免疫效应细胞相关神经毒性综合征，仅2例患者出现1级短暂低热（对症后快速缓解），血细胞减少等毒性均为短暂可恢复，充分验证了纳基奥仑赛注射液在这类患者中的安全性可控，打消临床应用顾虑。 研究通过多组学分析获得关键机制洞察：完全缓解与部分缓解患者外周血B细胞清除程度无差异，但骨髓微环境截然不同；部分缓解患者存在“不完全免疫重置”，骨髓浆细胞持续存在、相关信号通路异常，这为后续治疗优化提供重要指导，未来可探索其他靶点CAR-T联合治疗或使用双靶点CAR-T疗法实现更深层次免疫重置。 此次成果发表，是纳基奥仑赛注射液治疗自身免疫性疾病相关临床结果再次荣登国际知名期刊，彰显其卓越临床价值与合源生物强大的CAR-T技术实力。作为中国细胞治疗领域引领者，合源生物自主研发的纳基奥仑赛注射液已获批上市，是中国唯一同时覆盖白血病和淋巴瘤两大领域的CAR-T产品，其在自身免疫性疾病领域已获3项IND许可。此次研究进一步拓展了产品适应症场景，展现合源生物多疾病领域拓展能力，为全球难治性自身免疫病治疗贡献中国智慧与方案。 ” 曾小峰 教授   中国医学科学院北京协和医院风湿免疫科 此次纳基奥仑赛注射液相关研究成果荣登国际知名期刊，为难治性SLE-ITP患者带来了全新诊疗希望，意义重大。难治性SLE-ITP患者出血风险高、生活质量差，长期存在高度未满足的医疗需求。此次与合源生物携手，证实了纳基奥仑赛的显著疗效与可控安全性，更揭示了疾病治疗核心机制，为后续治疗优化提供了重要指导。未来，我们将继续深耕风湿免疫领域，推动基础研究与临床转化深度融合，助力实现患者从“临床缓解”到“功能性治愈”的跨越，贡献中国临床智慧。 ” ”                                                     李梦涛 教授    中国医学科学院北京协和医院风湿免疫科主任 此次纳基奥仑赛注射液治疗难治性SLE-ITP的研究成果荣登国际知名期刊，是临床与企业协同创新的重要成果，更是为难治性自身免疫病治疗开辟了新路径。作为研究团队核心成员，我们亲眼见证了纳基奥仑赛为传统治疗无效的患者带来的显著改善，其优异的疗效与可控的安全性，有望打破难治性SLE-ITP的治疗困境。此次研究不仅验证了疗法价值，更揭示了疾病核心机制，为后续治疗优化提供了关键依据。未来，我们将继续深耕临床研究，推动细胞治疗技术在自身免疫病领域的进一步突破，以精准医疗守护患者健康，传递中国临床研究的力量。 ” ” 王建祥 教授 中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）临床首席专家、国家血液系统疾病临床医学研究中心主任： 纳基奥仑赛注射液治疗难治性SLE-ITP的研究成果荣登国际知名期刊Med，这是中国原研CAR-T技术从血液肿瘤向自身免疫性疾病拓展的重要里程碑，彰显了中国创新药的国际竞争力。作为中国细胞治疗领域引领者，合源生物始终以自主创新为核心，推动原研技术落地临床。未来，我们将持续深化与顶尖医疗机构的产学研协同，深耕多疾病领域研究，推动纳基奥仑赛拓展更多适应症，让中国原研创新药惠及更多患者，为全球难治性疾病治疗贡献中国力量。 ” ”  吕璐璐 博士 合源生物首席执行官： 我们非常高兴HY001N细胞注射液的IND获国家药监局药品审评中心默示许可，这是公司在创新技术平台研发上的重要里程碑，HY001N是公司快速制备CAR-T技术平台上的重要产品，将为包含AIHA在内的更多自身免疫性疾病患者带来新的突破性治疗选择。在核心产品纳基奥仑赛注射液在白血病、淋巴瘤等疾病领域获批上市的基础上，公司已建立起自体CAR-T细胞治疗技术平台、快速制备技术平台、通用型细胞技术平台、体内生成技术平台等国际领先的细胞创新药物研发体系、质量控制体系和生产制造体系，不断通过技术创新降低成本，提高药物可及性，让更多患者获益。 ”     关于合源生物 合源生物创立于2018年6月，已成长为中国细胞药物产业自主创新的引领者，致力于成为全球领先的细胞与基因创新技术驱动的新一代生物医药企业。  公司首个核心产品源瑞达®（纳基奥仑赛注射液，CNCT19）于2023年11月正式获国家药品监督管理局批准上市。该产品是中国白血病治疗领域首个CAR-T药物，也是中国全自主创新的首个CD19 CAR-T药物。公司深度合作国家一流院所，构建了以CAR技术平台、基因编辑技术平台等为核心的国际化新药研发体系，拥有覆盖血液肿瘤、实体肿瘤及自身免疫性疾病等疾病领域的10余种管线产品在研。源瑞达®（纳基奥仑赛注射液，CNCT19，Inaticabtagene Autoleucel Injection）是具有自主知识产权的靶向CD19的CAR-T细胞治疗产品，拥有全球独特的CD19 scFv（HI19a）结构和国际领先的生产制造工艺，先后获得国家药品监督管理局三项新药临床试验许可（IND），用于治疗成人复发或难治性急性淋巴细胞白血病、治疗复发或难治性侵袭性B细胞非霍奇金淋巴瘤和治疗儿童和青少年复发或难治B细胞型急性淋巴细胞白血病，并获得国家药品监督管理局药品审评中心“突破性治疗药物”认定和美国FDA孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation, ODD）。2022年12月，国家药品监督管理局（NMPA）正式受理纳基奥仑赛注射液治疗成人r/r B-ALL的新药上市申请（NDA）并纳入优先审评。2023年3月，纳基奥仑赛注射液用于治疗成人r/r B-ALL IND申请也获得美国食品药品监督管理局（U.S.FDA）许可。2023年11月，源瑞达®（纳基奥仑赛注射液）正式获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准上市。 公司坚持以满足临床需求为导向，通过严格的细胞治疗产品生产和质量体系，为患者打造安全、高效、可及的免疫细胞治疗产品。公司具有世界一流研发技术平台，工艺开发平台，质量控制体系以及商业化生产基地，并于2021年6月获得天津市首张细胞药物《药品生产许可证》。公司拥有多项发明专利，入选国家科技部国家重点研发计划项目即“科技助力经济2020重点专项项目”，获“国家知识产权优势企业”称号、“天津市专精特新中小企业认定”等。 关于星北·自贸壹号SimbayPark 上海自贸壹号生命科技产业园（简称“星北·自贸壹号Simbay Park”）位于上海浦东新区自贸区的核心——外高桥保税区内，是星北集团旗下专注于医疗企业孵化培育转化的创新服务型特色产业园。园区依托独特的“自贸+保税”外向型经济区域优势，通过集齐生物医药CRO+CDMO+CSO＋EHS全产业链服务资源，政府双创扶持政策，众多知名投资机构，为企业提供真正深入医疗行业的技术孵化，成为企业技术成果转化的管家，着力打造国际化生物医药产业创新创业基地。