This is a Phase Ia/Ib, open-label study evaluating the concurrent administration of zanidatamab and zongertinib in patients with advanced, unresectable, or metastatic non-small lung cancer harboring HER2 alterations.

开始日期2027-04-01

申办/合作机构

Boehringer Ingelheim GmbH

[+1]

NCT07745296

/ Not yet recruiting临床3期IIT

Investigating Precision Medicine in the Adjuvant Setting: a Phase 3 Clinical Trial in Biliary Tract Cancer

The objective of SAFIR-IMPACT BTC is to see whether, combining or replacing the standard adjuvant chemotherapy with a targeted therapy matched to the person's cancer, is better than the standard treatment alone in delaying or preventing the return of the cancer.
Three different targeted therapies will be evaluated, each of which recognises a different type of abnormality in cancer cells:
* Ivosidenib - a drug which acts on a specific abnormality in a protein called IDH1.
* Futibatinib - a drug which acts on abnormalities in a protein called FGFR2
* Zanidatamab - a drug which acts on cancers that produce more than the usual quantity of a protein called HER2.
The trial is composed of two phases:
(i) An initial screening phase to identify a suitable patient population, during which a sample of the patient's tumour will be tested to see if it has one of the target abnormalities being studied (ii) a randomised comparative phase (for selected patients only) which consists of comparing two treatment options: some patients will receive the targeted therapy specific to the abnormality identified in their tumour, while others will receive the standard treatment. Patients will be assigned to one treatment or the other by a random draw: they will have a 2 in 3 chance of receiving the targeted therapy.
Randomised participants will:
* Take their assigned treatment for 6 months
* Visit the clinic once every 3 weeks for checkups and tests
* Keep a diary of their symptoms and the treatment they take at home Follow-up information will be collected for all participants until the end of the trial.

开始日期2027-01-02

申办/合作机构

UNICANCER

NCT07780968

/ Not yet recruitingN/A

Real-World Utilization, Treatment Patterns, Tolerability, and Effectiveness of Zanidatamab in Patients With Unresectable Locally Advanced, Recurrent or Metastatic HER2-Positive Gastroesophageal Adenocarcinoma in the United States

The purpose of this study is to collect real-world data to describe the effectiveness and tolerability of first line (1L) zanidatamab-containing therapies and describe the subsequent lines of treatment in participants with unresectable, locally advanced, recurrent or metastatic HER2-positive gastroesophageal adenocarcinoma (GEA) (HER2+ la/m GEA).

开始日期2026-11-30

申办/合作机构

Jazz Pharmaceuticals Plc

100 项与泽尼达妥单抗相关的临床结果

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100 项与泽尼达妥单抗相关的转化医学

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100 项与泽尼达妥单抗相关的专利（医药）

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项与泽尼达妥单抗相关的文献（医药）

2026-10-01·JOURNAL OF HEPATOLOGY

Systemic therapy of biliary tract cancer: The road to personalised strategies

Review

作者: Harding, James J ; Lamarca, Angela ; Oh, Do Youn

Biliary tract cancers (BTC), including cholangiocarcinoma, gallbladder cancer, and ampullary cancer, remain poor-prognosis tumours. Chemo-immunotherapy is now established as the first-line standard of care. In parallel, precision medicine is now well established in the form of targeted therapies. These have transformed outcomes for defined subgroups, particularly intrahepatic cholangiocarcinoma with FGFR2 fusions/rearrangements, where pemigatinib and futibatinib provide meaningful response rates and durable disease control. On top of this, next-generation FGFR inhibitors aim to address secondary resistance. IDH1-mutant cholangiocarcinoma benefits from ivosidenib, with multiple combination strategies currently under investigation. HER2-directed therapies, including zanidatamab and trastuzumab deruxtecan, have shown promising efficacy in HER2-amplified or strongly overexpressing BTC, with ongoing clinical trials in the first-line setting. Tumour-agnostic targets (BRAF V600E, MSI-H/dMMR, RET/NTRK/NRG1 fusions) and other emerging therapies are further broadening therapeutic opportunities. However, key barriers to implementation include heterogeneous biomarker testing, limited tissue availability, the need for DNA/RNA hybrid-capture sequencing, and evolving resistance biology, underscoring the importance of optimised diagnostics and innovative trial designs to realise personalised care in BTC. This review provides detailed insights on these therapies, and most importantly a view to what the future may hold.

2026-08-01·HUMAN PATHOLOGY

HER2 status in extrahepatic cholangiocarcinoma and gallbladder carcinoma: Concordance between immunohistochemistry and chromogenic in situ hybridization in 140 Cases

Article

作者: Zanus, Giacomo ; Dalla Bona, Enrico ; Boscolo, Alice ; Gasparello, Jessica ; Bortolotti, Marco ; Angerilli, Valentina ; Morana, Giovanni ; Scopellitti, Michele ; Favaretto, Adolfo ; Zanatta, Lucia ; Ceccon, Carlotta ; Niero, Monia ; Sabbadin, Marianna ; Fassan, Matteo

BACKGROUND:

HER2 represents an actionable target in a subset of biliary tract cancers (BTCs), particularly extrahepatic cholangiocarcinoma (eCCA) and gallbladder carcinoma (GBC). Recent approval of zanidatamab for HER2-positive BTC has further highlighted the clinical relevance of accurate HER2 assessment.

METHODS:

HER2 status was evaluated in 140 consecutive surgically resected BTCs collected between 2020 and 2025 (87 eCCAs and 53 GBCs) using immunohistochemistry (IHC) and dual chromogenic in situ hybridization (DISH). HER2 expression was scored according to gastric cancer criteria, and HER2 positivity was defined following HERIZON-BTC-01 criteria. Selected cases were additionally analyzed using a combined IHC-DISH approach.

RESULTS:

HER2 expression was 0 in 72.9% of cases, 1+ in 12.1%, 2+ in 8.6%, and 3+ in 6.4%. HER2 positivity was observed in 9.2% of eCCAs and 9.4% of GBCs. ERBB2 amplification was consistently identified in all IHC 3+ tumors and in a subset of IHC 2+ and, rarely, 1+ cases. The mean ERBB2/CEP17 ratio was significantly higher in HER2 3+ tumors than in amplified HER2 2+/1+ tumors (6.2 vs 3.9; p = 0.001). Combined IHC-DISH analysis confirmed concordance between HER2 overexpression and ERBB2 amplification within the same tumor cells. HER2 expression frequently showed intratumoral heterogeneity, often involving less than 50% of tumor cells.

CONCLUSIONS:

HER2 alterations occur in a subset of eCCA and GBC and show substantial biological heterogeneity, including lower-level amplification and intratumoral heterogeneity, with potential implications for HER2 assessment and patient selection.

2026-08-01·Med

Reprogramming HER2-Positive gastroesophageal cancer immune contexture with bispecific therapy: HERIZON-GEA-01

Article

作者: Sundar, Raghav ; Klempner, Samuel J

The HERIZON-GEA-01 trial in patients with advanced HER2-positive gastroesophageal adenocarcinoma demonstrated improved outcomes with the addition of the HER2xHER2-bispecific antibody zanidatamab to chemotherapy. The addition of tislelizumab, an anti-PD-1 antibody to chemotherapy and zanidatamab suggests additional survival improvements. HER2-targeting strategies leveraging spatially restricted target degradation and immune modulation are reframing HER2 approaches in HER2-positive gastroesophageal cancer.

1,570

项与泽尼达妥单抗相关的新闻（医药）

2026-11-04

·BioSpace

6 potential blockbusters that could pave China’s path to 2030 ambitions

iStock, Khafizh Amrullah In its latest five-year plan, China has set its sights on developing five drugs that could each rake in more than $1 billion globally by 2030. Experts say it’s well on its way, with two medications having already met that bar. Crucial to China’s goal of becoming a global biopharma juggernaut by 2030 is delivering at least five domestically developed blockbuster drugs with global sales topping $1 billion annually. Experts tell BioSpace that the Asian giant is already well on its way to hitting this target. “Two have already crossed the [blockbuster] threshold,” Mark Lansdell, director at the life sciences intelligence firm Evaluate, told BioSpace in an email. And according to Evaluate data, at least four more are forecast to follow. The industry considers products that make $1 billion in annual sales to be blockbuster drugs. Indeed, BeOne Medicines’ BTK blocker Brukinsa, first approved in late 2019 for mantle cell lymphoma, brought in $3.9 billion last year across what has become a broad range of indications. Meanwhile, Legend Biotech’s Johnson & Johnson partnered CAR T therapy Carvykti, indicated for relapsed or refractory multiple myeloma, hit $1.89 billion last year. Next up is likely to be Guangdong-based Akeso’s ivonescimab, on which the company has partnered with Summit Therapeutics and is expecting an initial FDA approval as early as November . Evaluate expects the PD-1xVEGF to hit $4.4 billion in sales by 2030 across several indications, according to Lansdell. Beyond Brukinsa, Carvykti and ivonescimab, Evaluate projects four other Chinese-developed medicines will bring in at least $1 billion yearly by 2030. Below, BioSpace takes a closer look at the products that could help the Asian giant hit the bold five-year goal and solidify its position as a global biopharma behemoth. China China plans to transform biotech sector into $522B powerhouse by 2030 A new five-year biotech plan has been released by the Chinese government, revealing ambitious goals such as achieving five blockbuster medicines on the global markets in that time. September 18, 2026 · 2 min read · Annalee Armstrong Read more BeOne’s Brukinsa, already a blockbuster, poised for expansion Topping Evaluate’s list is BeOne’s BTK inhibitor Brukinsa , which is approved for a wide range of cancers, including mantle cell lymphoma, chronic lymphocytic leukemia and Waldenström’s macroglobulinemia. Brukinsa already crossed the blockbuster bar, surging 49% year-on-year in 2025 to bring in $3.9 billion. The drug has continued to grow, with a 31% increase in Q2 sales to hit $1.2 billion. Evaluate forecasts the drug to reach $6.5 billion in annual global sales by 2030, according to data provided by Lansdell. BeOne continues to study Brukinsa in other indications, including treatment-naive mantle cell lymphoma. Phase 3 data in June showed that Brukinsa plus the anti-CD20 antibody rituximab met the primary endpoint of progression-free survival in the Phase 3 MANGROVE study, reducing the risk of progression or death by 43% versus rituximab plus chemotherapy. A regulatory submission in this indication is slated for this year. The company is also working to expand Brukinsa into marginal zone lymphoma and primary membranous nephropathy. Legend Biotech’s J&J-partnered Carvykti faces potential competitive headwinds Also already past the blockbuster line is the CAR T therapy Carvykti, originally developed by Legend Biotech, which was founded in 2015 as a subsidiary of the Nanjing-based contract developer GenScript. In 2017, Legend scored a powerhouse partner in J&J, which fronted $350 million to work with the Chinese company to advance an anti-BCMA CAR T therapy that, in February 2022, would ultimately win the FDA’s go-ahead and hit the market as Carvykti. The multiple myeloma therapy made blockbuster status last year, bringing in $1.89 billion worldwide —nearly double its 2024 sales. And Carvykti continues to climb, already surpassing full-year 2025 sales in the first nine months of this year with $1.96 billion, according to J&J’s most recent earnings report. But there are some competitive headwinds on the horizon. By Dec. 23 , the FDA is scheduled to release a verdict for Gilead’s anitocabtagene autoleucel (anito-cel), another CAR T therapy that is being proposed for relapsed or refractory multiple myeloma. While the potential approval will be for fourth-line or later use, falling outside Carvykti’s established position in the second-line setting , Gilead plans to push anito-cel earlier, with a second-line filing ready as early as next year, the pharma said in its third quarter report . Legend and J&J are continuing to test Carvykti as a frontline option for multiple myeloma. Summit lines up ivonescimab as next major cancer backbone Ivonescimab has emerged as one of the leading candidates for China’s blockbuster aspirations. The drug—originally developed by Guangdong-based Akeso and being tested globally in partnership with Summit Therapeutics—first captured the industry’s attention in September 2024 when it beat Merck’s mega-blockbuster therapy Keytruda in a head-to-head late-stage non-small cell lung cancer study. And while there have been some hiccups, including an overall survival miss in a Phase 3 global study in May last year, analysts still expect that ivonescimab could be a commercial powerhouse. Other cancer drugmakers appear to agree, with AstraZeneca, Pfizer and more teaming up with Summit to pair their own assets into ivonescimab combos. “If the data do pan out, then simply put, ivonescimab has the potential to replace Keytruda as the next major backbone of treatment in cancer—and in turn, to become the next best-selling oncology drug of all time,” Graig Suvannavejh, managing director and senior biotech and biopharma analyst at Mizuho Securities, told BioSpace . Evaluate has estimated that ivonescimab could grow to an estimated $4.4 billion in global sales by 2030. Cancer Drugmakers rush to pair up with Summit’s ivonescimab ahead of key verdict With companies including AstraZeneca, Pfizer and Revolution Medicines clamoring to get in on Summit Therapeutics’ Akeso-partnered PD-1xVEGF antibody, one analyst calls the asset “the next major backbone” of cancer treatment. November 2, 2026 · 6 min read · Tristan Manalac Read more BeOne’s Tevimbra set for blockbuster status as early as 2027 BeOne’s second appearance on this list is for the PD-1 inhibitor Tevimbra, which according to Evaluate’s Lansdell is “forecast to pass $1 billion in annual sales as early as 2027.” First approved by the FDA in March 2024 for esophageal squamous cell carcinoma, Tevimbra has since expanded into gastroesophageal adenocarcinoma. In the European Union, Tevimbra is also indicated for non-small cell lung cancer, small cell lung cancer and nasopharyngeal carcinoma. Across these indications, the drug last year jumped 19% from 2024 to earn $737 million globally. Tevimbra continues to trend upward, making $229 million in the second quarter, an 18% year-on-year increase—and a roughly 7% beat versus analyst expectations, according to an Aug. 6 note from Leerink Partners. BeOne in August announced that the FDA approved the first-line use of Tevimbra, alongside Jazz Pharmaceuticals and Zymeworks’ anti-HER2 bispecific Ziihera, for advanced HER2+ gastric, gastroesophageal junction or esophageal adenocarcinoma. In a Jan. 6 note, Leerink said the Tevimbra-Ziihera combo was “clearly practice-changing” in this indication. BeOne is also developing Tevimbra for urothelial bladder carcinoma and is working on a subcutaneous formulation for the drug. Both are in late-stage development. Kelun-Biotech and Merck aim to replace chemo in NSCLC with Sac-TMT Another Big Pharma–partnered asset on this list is sacituzumab tirumotecan (sac-TMT), an antibody-drug conjugate (ADC) that was originally developed by Chengdu-based Kelun-Biotech. Merck in December 2022 paid $175 million upfront —and gambled up to $9.3 billion in milestones—for an exclusive global license to the asset and six other Kelun ADCs outside mainland China, Hong Kong and Macau. Sac-TMT is currently being studied for several cancer types, including non-small cell lung cancer (NSCLC), bladder cancer, breast cancer and gastric cancer. Early Phase 3 NSCLC data presented in July showed that sac-TMT plus Merck’s blockbuster drug Keytruda improved progression-free survival and showed a positive overall survival trend versus Keytruda plus chemotherapy. These findings suggest that sac-TMT could replace platinum-based chemotherapy as a first-line NSCLC treatment option. Merck also presented data last month at the 2026 European Society for Medical Oncology (ESMO) meeting in Madrid showing that sac-TMT slashed the risk of death by 32% in a late-stage trial of endometrial cancer. Based on these results, the FDA accepted Merck’s application for approval of sac-TMT in this indication and granted priority review. In December 2025, the FDA awarded sac-TMT a Commissioner’s National Priority Voucher , which can shorten review times from the typical 10–12 months to just 1–2 months. However, Leerink Partners analysts have noted that “it’s unclear to us whether the CNPV is still active after Commissioner Makary’s departure from FDA.” Still, the group said, Merck “is in discussions with the FDA and is hopeful for an earlier approval.” Assuming U.S. approval and launch next year, Evaluate’s Lansdell projects sac-TMT to cross the blockbuster bar in 2029 and hit $2 billion in sales by 2030. The ADC is already approved in China for various types of breast cancer, but Kelun has yet to provide sales numbers. Hansoh’s Ameile nears blockbuster status even without US approval Another likely Chinese blockbuster is Hansoh Pharma’s Ameile, which first hit the global biopharma markets in 2020 after being approved in China for second-line treatment of patients with advanced NSCLC carrying the T790M EGFR mutation. The drug has since expanded into other NSCLC types and treatment settings in the Asian country. Ameile is also approved outside China. In June 2025, the U.K.’s Medicines and Healthcare products Regulatory Agency greenlit the drug under the brand name Aumseqa, opening up use for certain NSCLC patients. The European Union in February likewise gave the go-ahead for Aumseqa, but walked back this decision in September after a legal challenge from AstraZeneca alleged that the regulatory submission for Hansoh’s drug violated data protection policies. Hansoh resubmitted the application last month. There is no ongoing application for Ameile, also known as aumolertinib, in the U.S. Despite the EU setback, Lansdell said Evaluate continues to project that Ameile will hit blockbuster status by 2030, though he didn’t provide a specific sales forecast for the drug. In its annual 2025 and interim 2026 reports, Hansoh provided no sales figures for Amelie, but according to a September analysis by analytic and content platform VCBeat, Ameile made RMB 5.53 billion ($830 million) last year, making it the top-selling innovative drug in China.

上市批准临床3期临床结果免疫疗法优先审批

2026-11-03

·消小募

胆道癌化疗后还能怎么走？HER2强阳性的经治患者，双表位抗体偶联药或是精准新方向

病友交流群-临床招募资讯、入组申请！胆道癌，很多人是头一回听说这个词——胆管、胆囊上长的癌。它够隐蔽：确诊时大约一半患者已处于进展期、失去手术机会，5年生存率只有5%～15%。更让人没底的是，过去很长时间里，大家默认“胆道癌没有靶向药可用”。这个说法，这几年正在被改写。改写者之一：HER2，这个靶点在胆道癌里找到了方向 HER2是一种长在细胞表面的受体蛋白，作用是接收让细胞生长的信号。它在乳腺癌里名气很大，其实胆道癌里它也很活跃：汇总分析显示，约15%～30%的胆道癌存在HER2异常，肝外胆管癌和胆囊癌中HER2过表达的比例约能达到20%。更重要的是，HER2强阳性（免疫组化3+）的胆道癌已经等来了实锤——2024年11月，美国FDA加速批准泽尼达妥单抗，用于既往治疗过的HER2阳性晚期胆道癌。关键研究中肿瘤缩小患者比例达到52%，中位缓解持续时间14.9个月。SUMMIT篮子试验里，针对HER2的口服靶向药在难治性胆道癌中也观察到了16%的客观缓解率。HER2这个靶点，在胆道癌里被正式点亮了。一款HER2双表位抗体偶联药，正在开展研究有一款国产自研的HER2双表位抗体偶联药物（ADC），正在胆道癌里开展Ib/Ⅱ期验证。它的设计思路一句话说清：抗体同时抓住HER2蛋白上的两个不同表位，把携带的药物精准送入HER2阳性癌细胞内部再释放——尽量杀伤肿瘤，同时减少对正常组织的误伤。 2025年12月欧洲肿瘤内科学会亚洲年会首次公布了它的1b期数据（小样本、早期）。其中一个队列客观缓解率18.2%、疾病控制率63.6%，在既往接受过抗HER2治疗的患者中，客观缓解率为28.6%。入组条件： HER2免疫组化3+的局部晚期或转移性胆道癌、既往接受过治疗的患者。全国多家研究中心参与。符合条件者可免费用药和检查，并有交通、住院补贴；签署知情同意后可随时退出。写在最后如果家人确诊的是胆道癌，尤其是肝外胆管癌、胆囊癌，建议把HER2免疫组化检测提上日程——是不是3+，可能直接决定后面有没有靶向这条路可走。知道有一个精准的新方向，本身就是一种底气。本文仅供医学交流，不构成任何临床诊疗建议。具体治疗方案请遵医嘱。如果您或您的家人想寻求新的治疗方案，不妨尝试联系我们。点击下方小程序填写问卷，即可获取最新资讯。参考出处 [1] Galdy S, et al. HER2/HER3 pathway in biliary tract cancers: systematic review and meta-analysis[J]. 2017. [2] Zhou J, et al. Epidemiology of biliary tract cancer in China: a narrative review[J]. 2024. [3] U.S. FDA. FDA grants accelerated approval to zanidatamab-hrii for previously treated unresectable or metastatic HER2-positive biliary tract cancer[EB/OL]. (2024-11-21)[2026-11-03]. [4] 国家医疗保障局. 2026年国家医保药品目录调整申报材料（公示版）[EB/OL]. (2026-06-09)[2026-11-03]. [5] 中国抗癌协会胆道恶性肿瘤靶向及免疫治疗指南（2022）（简要版）[EB/OL]. 梅斯医学, (2023-05-01)[2026-11-03]. [6] 胆道恶性肿瘤HER2靶向治疗研究进展（含SUMMIT篮子试验胆道癌队列数据）[J/OL]. 上海交通大学期刊中心. [7] HER2双表位抗体偶联药物胆道癌1b期临床数据（2025年ESMO亚洲年会壁报）[EB/OL]. [2026-11-03]. [8] 新一代HER2双表位抗体偶联药物多项Ⅲ期临床进展[EB/OL]. 东方财富网, (2026-09-01)[2026-11-03]. [9] HER2双表位抗体偶联药物研发进展综述[EB/OL]. 智慧芽, (2025-12-02)[2026-11-03]. [10] 胆道恶性肿瘤诊疗专家共识（2026版）[EB/OL]. 医脉通, (2026-07-27)[2026-11-03].

抗体药物偶联物免疫疗法临床结果多肽偶联药物加速审批

2026-11-03

·DrugAlpha

海外生物医药晨报｜2026-11-03（1/3）

01 · MARKET MOVES昨夜美股医药异动筛选口径覆盖公司中，常规交易时段收盘价较前一交易日收盘价涨跌幅绝对值 ≥10% 的个股；不含盘前、盘后波动。生物医药板块表现 XBI -2.48%IBB -1.76%PPH -0.10% INO+213.95% INOVIO 重大事件 VOCERYQ获得FDA加速批准，用于治疗成人复发性呼吸道乳头状瘤病。该决定被称为美国首个DNA药物获批，也是对该平台的重要验证。支持该监管行动的数据包括27%的完全缓解率，疗效队列中患者在12个月内保持无需手术；商业上市计划于2027年第一季度启动，维持批准仍取决于确证临床获益。 AI 解读 VOCERYQ以27%完全缓解率及12个月无需手术作为加速批准依据，说明其获益体现在减少手术干预这一临床终点上。作为美国首个获批的DNA药物，该批准为同类DNA药物平台提供了监管先例，但维持批准仍取决于确证性临床获益。 NMRA+34.99% Neumora Therapeutics, Inc. 重大事件暂未发现与本次股价异动直接相关、可核验的公司级公开催化。将持续跟踪公司公告、SEC 文件及主流媒体披露。 GNTA+32.07% Saentra Forge 重大事件 Genenta Science宣布进行公司品牌重塑，股票计划自11月4日起以代码SAEN交易。公司表示将由此从生物技术业务转向工业整合者定位，目标领域包括航空航天、国防、网络安全、机器人和生物安全。 AI 解读此次品牌重塑伴随股票代码变更，明确将公司业务定位从生物技术转向航空航天、国防、网络安全、机器人和生物安全等工业整合领域。该披露显示公司战略重心发生结构性调整，但新定位的实际价值取决于后续并购执行与业务整合，目前尚未披露具体交易或整合标的。 ATYR+27.33% aTyr Pharma, Inc. 重大事件暂未发现与本次股价异动直接相关、可核验的公司级公开催化。将持续跟踪公司公告、SEC 文件及主流媒体披露。 BYSI+25.18% BeyondSpring Inc. 重大事件暂未发现与本次股价异动直接相关、可核验的公司级公开催化。将持续跟踪公司公告、SEC 文件及主流媒体披露。 PTHS+22.55% Pelthos Therapeutics Inc. 重大事件暂未发现与本次股价异动直接相关、可核验的公司级公开催化。将持续跟踪公司公告、SEC 文件及主流媒体披露。 ABOS+14.09% Acumen Pharmaceuticals, Inc. 重大事件暂未发现与本次股价异动直接相关、可核验的公司级公开催化。将持续跟踪公司公告、SEC 文件及主流媒体披露。 RDHL+13.87% RedHill Biopharma 相关药物RHB-204 靶点：细菌50S核糖体（clarithromycin）；细菌DNA依赖RNA聚合酶（rifabutin，MAC对象尚待核）；分枝杆菌DNA（clofazimine，机制未尽明）　｜　形式：小分子固定复方（clarithromycin、rifabutin、clofazimine口服制剂）重大事件 RedHill Biopharma（RDHL）宣布独立体外研究证实，RHB-204对MAP的杀灭效力与其前代药物RHB-104相当，进一步支持其用于MAP相关克罗恩病的治疗依据。该结果强化了该项目的临床前基础，但未提供新的人体疗效终点数据。 AI 解读 RHB-204在体外对MAP的杀灭效力与RHB-104相当，为MAP相关克罗恩病这一适应症提供了临床前层面的机制支持，说明其延续了前代药物的抗菌活性特征。由于披露内容仅为体外研究、不含人体疗效终点，该结果尚不能说明临床获益，RHB-204的价值判断仍取决于后续临床推进所产生的人体数据。 SNTI+13.87% Senti Biosciences Holdings, Inc. 重大事件暂未发现与本次股价异动直接相关、可核验的公司级公开催化。将持续跟踪公司公告、SEC 文件及主流媒体披露。 CAPR+13.48% Capricor Therapeutics, Inc. 重大事件暂未发现与本次股价异动直接相关、可核验的公司级公开催化。将持续跟踪公司公告、SEC 文件及主流媒体披露。 INDP+13.27% Indaptus Therapeutics, Inc. 重大事件暂未发现与本次股价异动直接相关、可核验的公司级公开催化。将持续跟踪公司公告、SEC 文件及主流媒体披露。 JUNS+12.68% Jupiter Neurosciences, Inc. 重大事件暂未发现与本次股价异动直接相关、可核验的公司级公开催化。将持续跟踪公司公告、SEC 文件及主流媒体披露。 TRDA+12.56% Entrada Therapeutics, Inc. 重大事件暂未发现与本次股价异动直接相关、可核验的公司级公开催化。将持续跟踪公司公告、SEC 文件及主流媒体披露。 ALLR+12.33% Allarity Therapeutics, Inc. 重大事件 Allarity Therapeutics, Inc.于2026年10月28日与Novartis Pharma AG签署和解与解除协议，涉及公司关联方Allarity Therapeutics Europe ApS此前一份已于2024年1月26日终止的许可协议项下对Novartis的合计约490万美元当前负债及利息。根据协议，Novartis同意接受公司支付100万美元作为该负债的全额清偿，收款后双方及关联方相互解除与该负债相关的索赔，但执行和解协议相关的索赔除外。 AI 解读该和解将Allarity对Novartis约490万美元的许可协议负债以100万美元现金一次性了结，双方在收款后相互解除相关索赔。对Allarity而言，这明确了此前已终止许可协议遗留负债的最终现金支出规模，并消除了围绕该负债的持续索赔关系；协议同时保留与执行和解协议本身相关的索赔。 ALXO+12.30% ALX Oncology Holdings Inc. 重大事件暂未发现与本次股价异动直接相关、可核验的公司级公开催化。将持续跟踪公司公告、SEC 文件及主流媒体披露。 KRRO+10.68% Korro Bio, Inc. 重大事件暂未发现与本次股价异动直接相关、可核验的公司级公开催化。将持续跟踪公司公告、SEC 文件及主流媒体披露。 REPL+10.68% Replimune Group, Inc. 重大事件暂未发现与本次股价异动直接相关、可核验的公司级公开催化。将持续跟踪公司公告、SEC 文件及主流媒体披露。 CRIS+10.17% Curis, Inc. 重大事件暂未发现与本次股价异动直接相关、可核验的公司级公开催化。将持续跟踪公司公告、SEC 文件及主流媒体披露。 KPTI-83.08% Karyopharm Therapeutics 重大事件 KPTI已提交Chapter 11破产申请，并与Ayrmid达成重组协议，计划合并；Ayrmid被指定为法院监督出售程序中的主要竞标方，该出售目标于2027年第一季度完成。公司运营获得最高5500万美元的DIP融资支持，但重组程序对现有普通股股东构成显著的价值侵蚀风险。 AI 解读 Chapter 11程序下的法院监督出售与合并安排，意味着KPTI的资产归属将通过竞标程序确定，Ayrmid作为主要竞标方处于交易主导位置。最高5500万美元的DIP融资仅用于维持重组期间的运营，普通股股东在清偿顺序中处于末位，其权益面临被大幅稀释或清零的风险。 DRUG-52.35% Bright Minds Biosciences 相关药物BMB-101 靶点：5-HT2C　｜　形式：小分子重大事件 Bright Minds Biosciences的BMB-101用于发育性和癫痫性脑病（DEE）的2期试验被FDA实施部分临床暂停。暂停源于小鼠毒性发现，以及幼年毒理学和儿科药代动力学数据存在缺口。公司其他在研项目未受影响，但恢复美国DEE临床开发可能需要额外的临床前检测。 AI 解读 FDA对BMB-101的2期DEE试验实施部分临床暂停，直接限制了该资产在美国的临床推进节奏。暂停理由涉及小鼠毒性以及幼年毒理学和儿科药代动力学数据缺口，意味着恢复开发前可能需要补充临床前检测，时间表因此存在较大不确定性；其他项目未受影响则表明影响范围限于BMB-101的DEE开发。 JAGX-45.43% Jaguar Health, Inc. 重大事件暂未发现与本次股价异动直接相关、可核验的公司级公开催化。将持续跟踪公司公告、SEC 文件及主流媒体披露。 ESLA-33.32% Estrella Immunopharma, Inc. 重大事件暂未发现与本次股价异动直接相关、可核验的公司级公开催化。将持续跟踪公司公告、SEC 文件及主流媒体披露。 NRSN-28.14% NeuroSense Therapeutics Ltd. 相关药物PrimeC 靶点：COX-2（celecoxib成分作用）　｜　形式：缓释口服固定复方制剂重大事件 NeuroSense宣布将PrimeC向加拿大卫生部提交新药申请（NDS）的目标时间从原定的2026年12月推迟至2027年3月，以便纳入新生成的神经丝轻链（NfL）分析及PARADIGM试验的额外未发表数据。加拿大卫生部已确认对修订后的时间安排无异议。该NDS将是PrimeC在任何司法辖区的首个上市申请，计划纳入已发表于JAMA Neurology的Phase 2b PARADIGM结果。 AI 解读申报时间推迟约一个季度，换取将NfL生物标志物分析纳入加拿大NDS，使监管审评材料在原有PARADIGM临床结果之外增加生物标志物层面的证据。由于该NDS是PrimeC的首个上市申请，其提交时点直接决定后续约300天标准审评周期的起点，但新闻稿未披露NfL分析的完整统计结果。 CMPS-27.31% COMPASS Pathways plc 重大事件暂未发现与本次股价异动直接相关、可核验的公司级公开催化。将持续跟踪公司公告、SEC 文件及主流媒体披露。 PGEN-25.94% Precigen, Inc. 重大事件暂未发现与本次股价异动直接相关、可核验的公司级公开催化。将持续跟踪公司公告、SEC 文件及主流媒体披露。 ENLV-20.79% Enlivex Ltd. 重大事件 Enlivex公布Allocetra在多中心Phase I/IIa试验（ENX-CL-05-001）Phase IIa阶段治疗中重度膝骨关节炎的12个月顶线数据。在64岁及以上人群中，Allocetra组79.2%的患者达到OMERACT-OARSI临床应答，安慰剂组为47.6%（p=0.027）；3个月和6个月应答率分别较安慰剂组高80%（p=0.019）和39%（p=0.168）。12个月时WOMAC疼痛评分较基线变化组间差为-12.2分（p=0.113），WOMAC功能为-13.1分（p=0.067）。12个月内未观察到治疗相关严重不良事件，不良事件多为短暂、轻至中度局部膝关节反应。 AI 解读该数据显示单次三针Allocetra治疗周期在老年膝骨关节炎患者中的应答率可持续至12个月，与3、6个月趋势一致，但12个月时WOMAC疼痛与功能差异的p值已超过0.05，提示终点统计显著性随时间减弱。安全性方面未出现治疗相关严重不良事件，支持该关节腔内凋亡细胞疗法在无疾病修饰疗法的膝骨关节炎领域继续推进Phase IIb。 ELAB-19.23% PMGC Holdings Inc. 重大事件 PMGC Holdings Inc.于2026年10月30日与Nuclea Energy Canada Inc.签署认购协议，同意认购后者本金总额1,845,000美元的有担保债券，债券按每份1,000美元、以1,000美元为增量发行，属于Nuclea Canada最高9,000,000美元本金总额债券发行的一部分。该债券不计息、不可转换为Nuclea Canada、其母公司或NSAI的股权证券，期限为发行日起三个月、业务合并协议终止后五个工作日、控制权变更或上市交易完成、违约后本金到期等最早发生者。Nuclea Canada须将募集资金仅用于资助收购Moltex Energy Limited（In Administration）全部资产及报销公司最高15,000美元法律费用；假设发行9,000,000美元，公司将持有约20.5%的债券。 AI 解读该笔认购使PMGC Holdings以无息、不可转股的有担保债券形式向Nuclea Canada提供1,845,000美元资金，资金用途被限定为支持Moltex资产收购，债券期限与业务合并协议存续状态挂钩。由于债券不产生利息且不可转换为股权，其经济回报主要取决于本金偿还与担保顺位；债券在Nuclea Canada债务中优先于其他债务（除最高5,000,000美元银行担保债务等许可担保债务外），并设有66 2/3%持有人同意门槛及控制权变更时按本金100%回售安排。 BDRX-18.37% Biodexa Pharmaceuticals Plc 重大事件暂未发现与本次股价异动直接相关、可核验的公司级公开催化。将持续跟踪公司公告、SEC 文件及主流媒体披露。 HELP-16.98% Cybin Inc. 重大事件暂未发现与本次股价异动直接相关、可核验的公司级公开催化。将持续跟踪公司公告、SEC 文件及主流媒体披露。 TLSA-16.25% Tiziana Life Sciences Ltd 相关药物Foralumab 靶点：CD3ε　｜　形式：全人源单抗（鼻用制剂）重大事件 Tiziana Life Sciences于2026年11月2日公布其2a期INFORM-MS试验的阳性顶线数据，评估鼻用foralumab（全人源抗CD3单克隆抗体）治疗非活动性继发进展型多发性硬化（na-SPMS）。该随机、双盲、安慰剂对照试验达到双重主要终点：50 µg剂量组在12周治疗后经[¹⁸F]PBR06 TSPO PET测量的微胶质细胞活化较安慰剂显著降低（p=0.0168），且50 µg与100 µg两个剂量均安全且耐受良好。试验在美国8个中心入组，随机分配至安慰剂（n=18）、50 µg（n=19）或100 µg（n=11），给药12周、分四个连续三周周期。次要终点MFIS总分自基线的平均变化为50 µg组−6.17（p=0.035）、100 µg组−7.18（p=0.040）、安慰剂组−3.12；3个月治疗期内EDSS次要终点未见变化。 AI 解读 INFORM-MS在安慰剂对照条件下复现了此前扩展可及项目中观察到的TSPO PET微胶质细胞活化下降，为鼻用foralumab在na-SPMS人群中的生物学活性提供了受控证据。50 µg组达到影像学主要终点而100 µg组（n=11）未达统计学显著，提示剂量与影像学效应之间的关系仍需更大样本进一步厘清。MFIS疲劳评分在12周内出现超过4分的组内改善，但EDSS在3个月内无变化，说明所披露的获益集中在影像学与疲劳维度而非短期残疾进展。 MTNB-14.57% Matinas BioPharma Holdings, Inc. 重大事件暂未发现与本次股价异动直接相关、可核验的公司级公开催化。将持续跟踪公司公告、SEC 文件及主流媒体披露。 MLYS-14.47% Mineralys Therapeutics, Inc. 重大事件暂未发现与本次股价异动直接相关、可核验的公司级公开催化。将持续跟踪公司公告、SEC 文件及主流媒体披露。 SXTC-14.46% China SXT Pharmaceuticals, Inc. 重大事件暂未发现与本次股价异动直接相关、可核验的公司级公开催化。将持续跟踪公司公告、SEC 文件及主流媒体披露。 ARCT-13.96% Arcturus Therapeutics Holdings Inc. 重大事件暂未发现与本次股价异动直接相关、可核验的公司级公开催化。将持续跟踪公司公告、SEC 文件及主流媒体披露。 LITS-13.60% Lite Strategy, Inc. 重大事件暂未发现与本次股价异动直接相关、可核验的公司级公开催化。将持续跟踪公司公告、SEC 文件及主流媒体披露。 PROK-13.51% ProKidney Corp. 重大事件暂未发现与本次股价异动直接相关、可核验的公司级公开催化。将持续跟踪公司公告、SEC 文件及主流媒体披露。 BCAX-13.14% Bicara Therapeutics Inc. 重大事件暂未发现与本次股价异动直接相关、可核验的公司级公开催化。将持续跟踪公司公告、SEC 文件及主流媒体披露。 ARMP-13.11% Armata Pharmaceuticals, Inc. 重大事件暂未发现与本次股价异动直接相关、可核验的公司级公开催化。将持续跟踪公司公告、SEC 文件及主流媒体披露。 ABSI-12.94% Absci Corporation 重大事件暂未发现与本次股价异动直接相关、可核验的公司级公开催化。将持续跟踪公司公告、SEC 文件及主流媒体披露。 CNSP-12.20% CNS Pharmaceuticals, Inc. 重大事件暂未发现与本次股价异动直接相关、可核验的公司级公开催化。将持续跟踪公司公告、SEC 文件及主流媒体披露。 CDXS-12.18% Codexis, Inc. 重大事件暂未发现与本次股价异动直接相关、可核验的公司级公开催化。将持续跟踪公司公告、SEC 文件及主流媒体披露。 BBOT-11.83% BridgeBio Oncology Therapeutics, Inc. 重大事件暂未发现与本次股价异动直接相关、可核验的公司级公开催化。将持续跟踪公司公告、SEC 文件及主流媒体披露。 AARD-11.76% Aardvark Therapeutics, Inc. 重大事件暂未发现与本次股价异动直接相关、可核验的公司级公开催化。将持续跟踪公司公告、SEC 文件及主流媒体披露。 SLS-11.67% SELLAS Life Sciences Group, Inc. 重大事件暂未发现与本次股价异动直接相关、可核验的公司级公开催化。将持续跟踪公司公告、SEC 文件及主流媒体披露。 SPRC-11.64% SciSparc Ltd. 重大事件暂未发现与本次股价异动直接相关、可核验的公司级公开催化。将持续跟踪公司公告、SEC 文件及主流媒体披露。 QNRX-11.45% Quoin Pharmaceuticals, Ltd. 重大事件暂未发现与本次股价异动直接相关、可核验的公司级公开催化。将持续跟踪公司公告、SEC 文件及主流媒体披露。 KRYS-10.95% Krystal Biotech, Inc. 相关药物VYJUVEK 靶点：COL7A1（COL7表达）　｜　形式：基因治疗重大事件 Krystal Biotech公布2026年第三季度财务业绩，VYJUVEK全球净产品收入为1.273亿美元，同比增长30%，毛利率94%。公司期末持有12亿美元现金及投资，并宣布董事会授权最高4亿美元的股份回购计划。 AI 解读 VYJUVEK季度收入1.273亿美元、同比增长30%且毛利率达94%，显示该DEB基因疗法在已上市市场的商业化放量。12亿美元现金及投资与4亿美元回购授权同时披露，反映公司以现有产品收入支撑管线投入和资本回报安排。 HURA-10.88% TuHURA Biosciences, Inc. 重大事件暂未发现与本次股价异动直接相关、可核验的公司级公开催化。将持续跟踪公司公告、SEC 文件及主流媒体披露。 EVMN-10.70% Evommune, Inc. 重大事件暂未发现与本次股价异动直接相关、可核验的公司级公开催化。将持续跟踪公司公告、SEC 文件及主流媒体披露。 KAPA-10.66% Kairos Pharma, Ltd. 重大事件暂未发现与本次股价异动直接相关、可核验的公司级公开催化。将持续跟踪公司公告、SEC 文件及主流媒体披露。 LIMN-10.64% Liminatus Pharma, Inc. 重大事件暂未发现与本次股价异动直接相关、可核验的公司级公开催化。将持续跟踪公司公告、SEC 文件及主流媒体披露。 DFTX-10.62% Definium Therapeutics, Inc. 重大事件暂未发现与本次股价异动直接相关、可核验的公司级公开催化。将持续跟踪公司公告、SEC 文件及主流媒体披露。 MPLT-10.55% MapLight Therapeutics, Inc. 重大事件暂未发现与本次股价异动直接相关、可核验的公司级公开催化。将持续跟踪公司公告、SEC 文件及主流媒体披露。 COYA-10.53% Coya Therapeutics, Inc. 重大事件暂未发现与本次股价异动直接相关、可核验的公司级公开催化。将持续跟踪公司公告、SEC 文件及主流媒体披露。 NBP-10.46% NovaBridge Biosciences 重大事件暂未发现与本次股价异动直接相关、可核验的公司级公开催化。将持续跟踪公司公告、SEC 文件及主流媒体披露。 NBTX-10.39% Nanobiotix S.A. 重大事件暂未发现与本次股价异动直接相关、可核验的公司级公开催化。将持续跟踪公司公告、SEC 文件及主流媒体披露。 AGMB-10.28% AgomAb Therapeutics NV 重大事件暂未发现与本次股价异动直接相关、可核验的公司级公开催化。将持续跟踪公司公告、SEC 文件及主流媒体披露。 TCRT-10.26% Alaunos Therapeutics, Inc. 重大事件暂未发现与本次股价异动直接相关、可核验的公司级公开催化。将持续跟踪公司公告、SEC 文件及主流媒体披露。 AVBP-10.22% ArriVent BioPharma, Inc. 重大事件暂未发现与本次股价异动直接相关、可核验的公司级公开催化。将持续跟踪公司公告、SEC 文件及主流媒体披露。 CPIX-10.02% Cumberland Pharmaceuticals Inc. 重大事件暂未发现与本次股价异动直接相关、可核验的公司级公开催化。将持续跟踪公司公告、SEC 文件及主流媒体披露。 02 · COMPANY EVENTS海外医药公司重大事件 EVENT TYPE临床进展 NBIX-0.51% Neurocrine Biosciences, Inc. 相关药物NBIP-’1968 靶点：GLP-1×GIP×glucagon receptor 重大事件 Neurocrine宣布启动NBIP-’1968的Phase 1首次人体临床研究，评估其安全性与耐受性。NBIP-’1968是一种在研GLP-1/GIP/胰高血糖素受体三重激动剂，拟开发用于肥胖症治疗。公司表示，NBIP-’1968与NBIP-’2118两个项目的初步临床数据将用于指导新型共配制联合疗法的开发，包括确定两种药物的最佳配比。 AI 解读 NBIP-’1968为同时作用于GLP-1、GIP和胰高血糖素受体的三重激动剂，其Phase 1研究以安全性和耐受性为主要评估内容，属于该分子进入人体研究的早期阶段。公司披露其初步数据将与CRF2肽激动剂NBIP-’2118共同用于确定共配制联合疗法的配比，显示两个项目在开发策略上相互关联。 NBIX-0.51% Neurocrine Biosciences, Inc. 相关药物NBI-’567 靶点：M1/M4 (M1-preferring)　｜　形式：小分子重大事件 Neurocrine宣布启动NBI-’567的Phase 2临床研究，评估其疗效、安全性、耐受性和药代动力学。NBI-’567是一种在研M1/M4（偏好M1）选择性毒蕈碱激动剂，拟开发作为阿尔茨海默病认知障碍的辅助治疗。 AI 解读 NBI-’567为偏好M1的M1/M4选择性毒蕈碱激动剂，其Phase 2研究同时评估疗效、安全性、耐受性与药代动力学，是该分子在阿尔茨海默病认知障碍辅助治疗方向上的中期开发步骤。该研究属于公司毒蕈碱系列管线的一部分。 JAZZ-0.71% Jazz Pharmaceuticals plc 相关药物zanidatamab-hrii 靶点：HER2（ECD2） / HER2（ECD4）　｜　形式：双抗重大事件 Jazz Pharmaceuticals在ESMO 2026年会展示了HERIZON-GEA-01试验第二次即最终OS分析结果。成熟数据显示Ziihera联合化疗带来统计学显著且具临床意义的OS获益；Ziihera联合tislelizumab及化疗组近40%患者在三年时仍存活，中位OS为27个月，且不受PD-L1状态影响。Ziihera联合tislelizumab及化疗的OS风险比为0.65。 AI 解读最终OS分析显示Ziihera联合tislelizumab及化疗在三年时仍有近40%患者存活，中位OS达27个月，且获益不依赖PD-L1状态，支持该联合方案作为HER2阳性GEA一线标准治疗。OS风险比0.65提示联合方案相对对照组的死亡风险降低幅度，但具体对照组设置需参照试验设计。该数据为已完成的最终分析，不构成对未来结果的预测。国内映射：轩竹生物的帕妥珠单抗（HER2）、轩竹生物的KM501（HER2（结构域II） / HER2（结构域IV））、映恩生物的Trastuzumab pamirtecan（HER2）、乐普生物的MRG002（HER2）、百奥泰的BAT1006（HER2（胞外结构域II））、贝达药业的帕妥珠单抗（HER2）、贝达药业的曲妥珠单抗（HER2）、三生国健的伊尼妥单抗（HER2）、科伦博泰的博度曲妥珠单抗（HER2）、恒瑞医药的SHR-A4602（HER2 ADC (Next-gen)）、三生制药的伊尼妥单抗（HER2）、三生制药的Trastuzumab pamirtecan（HER2）、三生制药的曲妥珠单抗-302H（HER2）、迪哲医药的DZD1516（HER2）、石药创新的恩维曲妥珠单抗（HER2）、石药创新的帕妥珠单抗（HER2）、石药创新的SYS6045（HER2）、复宏汉霖的HLX11（HER2）、复宏汉霖的曲妥珠单抗（HER2）、复宏汉霖的HLX49（HER2 / HER2）、复宏汉霖的HLX319（HER2/HER2）、基石药业的CS5010（HER2（双表位））、基石药业的CS5012（HER2（双表位））、加科思的JAB-BX467（HER2）、石药集团的恩维曲妥珠单抗（HER2）、石药集团的帕妥珠单抗（HER2）、石药集团的SYS6045（HER2）、中国生物制药的曲妥珠单抗（HER2）、中国生物制药的帕妥珠单抗（HER2）、安科生物的注射用曲妥珠单抗（HER2）、安科生物的AK2024 注射液（HER2）、安科生物的HuA21 注射液（HER2（亚结构域I/II））、安科生物的AK2405（HER2）、百济神州的泽尼达妥单抗/Zanidatamab（HER2/HER2）、康宁杰瑞的安尼妥单抗（HER2（结构域Ⅱ） / HER2（结构域Ⅳ））、石药集团的安尼妥单抗（HER2（结构域Ⅱ） / HER2（结构域Ⅳ））、康宁杰瑞的普康安尼妥单抗（HER2 / HER2）、百奥泰的BAT8010（HER2）、百利天恒的BL-M07D1（HER2）、百利天恒的BL-M17D1（HER2 ADC）、恒瑞医药的瑞康曲妥珠单抗（HER2）、恒瑞医药的HRS-4508（HER2）、信达生物的IBI354（HER2）、荣昌生物的维迪西妥单抗（HER2）、复宏汉霖的HLX22（HER2）、复宏汉霖的HLX87（HER2）、石药集团的普康安尼妥单抗（HER2 / HER2）、中国生物制药的宗艾替尼（HER2）、中国生物制药的TQB2102（HER2 / HER2）、康宁杰瑞的JSKN033（PD-L1/HER2 双抗）、三生制药的SSGJ-705/705（PD-1/HER2）、康宁杰瑞的JSKN033（HER2/PD-L1）、和黄医药的HMPL-A251（PI3K/PIKK-HER2）。 CRSP-2.78% CRISPR Therapeutics AG 相关药物CTX611 靶点：coagulation factor XI mRNA　｜　形式：siRNA 重大事件 CRISPR Therapeutics宣布已完成CTX611（SRSD107）在接受全膝关节置换术（TKA）患者中的Phase 2临床试验入组，预计于2026年下半年提供更新。CTX611是一种靶向凝血因子XI（FXI）的长效siRNA疗法，具有覆盖多种血栓栓塞适应症的潜力。公司将继续主导全球Phase 3开发，Sirius Therapeutics负责大中华区开发。 AI 解读 CTX611靶向FXI的长效siRNA机制在TKA这一血栓栓塞高风险人群中完成Phase 2入组，意味着该资产进入数据读出前的等待阶段。公司规划由其主导全球Phase 3、Sirius负责大中华区，显示该siRNA项目已按区域分工安排后续开发。 BMRN-1.83% BioMarin Pharmaceutical Inc. 重大事件 BioMarin披露10月在World Muscle Society年度大会以late-breaking报告形式展示POMBILITI + OPFOLDA的PROPEL开放标签延展研究五年结果。在晚发型庞贝病成人患者中，联合治疗显示持久的运动功能结局和肺功能相对稳定，其中包括入组前平均接受酶替代治疗7.6年的患者，未发现新的安全性信号。 AI 解读五年延展数据表明POMBILITI + OPFOLDA在已长期接受ERT的患者中仍显示运动功能持久和肺功能相对稳定，支持其在晚发型庞贝病中的长期使用价值。未出现新安全性信号对联合疗法的持续用药具有直接意义，但该结果为开放标签延展研究，证据中未披露对照比较。 VRTX-1.03% Vertex Pharmaceuticals Incorporated 相关药物VX-828 靶点：CFTR　｜　形式：小分子重大事件 Vertex披露下一代3.0 CFTR校正剂VX-828在F/MF基因型CF患者中的1期研究数据：含VX-828的三联组合疗法安全且耐受性良好。治疗4周时汗氯相对TRIKAFTA基线平均降低6.6 mmol/L，4周内平均降低9.4 mmol/L。 AI 解读 VX-828作为下一代CFTR校正剂，其1期数据以汗氯这一CFTR功能药效学指标为读出，显示含VX-828的三联方案在已使用TRIKAFTA的患者基础上进一步降低汗氯。该数据为早期1期结果，尚不能说明肺功能等临床终点表现，后续需更大规模研究验证。 VRTX-1.03% Vertex Pharmaceuticals Incorporated 相关药物inaxaplin 靶点：APOL1　｜　形式：小分子重大事件 Vertex宣布其AMPLITUDE关键研究已完成全部患者入组，此前已于去年完成中期分析队列入组。公司称仍按计划在IA队列达到48周治疗后开展预先设定的中期分析，用于潜在美国加速批准，并计划于2027年初分享该中期分析数据。inaxaplin已获FDA突破性疗法认定及EMA的PRIME认定。 AI 解读 AMPLITUDE全部入组完成为inaxaplin的加速批准路径提供了入组基础，后续关键节点是IA队列满48周后的中期分析。该中期分析数据将决定是否支持美国加速批准申报，突破性疗法与PRIME认定体现了监管机构对该项目的早期支持。 TVTX-2.24% Travere Therapeutics, Inc. 相关药物FILSPARI (sparsentan) 靶点：endothelin A receptor/AT1 receptor　｜　形式：小分子重大事件 Travere Therapeutics公布Phase 2开放标签、单臂SPARTAN研究12例患者的最终分析，75%的患者在研究期间任意时点实现完全蛋白尿缓解，即尿蛋白排泄低于0.3 g/天。第6至110周肾功能保持稳定，慢性eGFR斜率为−1.11 mL/min/1.73 m²/年。 AI 解读 SPARTAN研究为小样本（12例）、开放标签、单臂设计，其75%完全蛋白尿缓解率与110周内稳定的eGFR斜率共同提示FILSPARI作为一线治疗可同时作用于KDIGO指南强调的疾病控制两个维度。由于缺乏对照臂且样本量有限，该结果属于支持性证据，需结合PROTECT等随机对照研究解读。 TVTX-2.24% Travere Therapeutics, Inc. 相关药物sparsentan 靶点：endothelin A receptor/AT1 receptor　｜　形式：小分子重大事件 Travere Therapeutics在ASN Kidney Week展示Phase 3 DUPLEX研究的事后分析，纳入254例无肾病综合征的FSGS患者。第108周FILSPARI组尿蛋白/肌酐比值平均下降48%，最大标签剂量厄贝沙坦组下降27%；治疗期间任意时点完全蛋白尿缓解率分别为20%与6%，观察到的肾衰竭发生率分别为2%与8%。 AI 解读该事后分析聚焦于无肾病综合征的FSGS亚组，FILSPARI在尿蛋白/肌酐比值降幅、完全蛋白尿缓解率及观察到的肾衰竭发生率三项指标上均优于最大标签剂量厄贝沙坦。由于为事后亚组分析而非预设主要终点，结果具有假设生成性质，但为该适应症人群的获益提供了量化参考。 SNDX-4.03% Syndax Pharmaceuticals, Inc. 相关药物axatilimab-csfr 靶点：CSF1R　｜　形式：单抗相关药物axatilimab 靶点：CSF1R　｜　形式：单抗重大事件 2026年10月，支持axatilimab减频给药安全性和可行性的数据发表于Blood Advances。来自关键性AGAVE-201试验的数据显示，从axatilimab 0.3 mg/kg每两周一次转换为0.6 mg/kg每四周一次可行且耐受良好；转换后患者治疗持续时间延长（中位21个月），截至数据截止时84%仍在治疗中。 AI 解读 AGAVE-201数据显示axatilimab由每两周0.3 mg/kg转为每四周0.6 mg/kg的减频方案可行且耐受良好，转换后中位治疗持续21个月、84%患者仍在治疗。该结果对cGVHD长期用药的给药便利性与持续临床获益提供了已披露证据。国内映射：和黄医药的HMPL-653（CSF1R）、康方生物的AK150（ILT2/ILT4/CSF1R）。 SNDX-4.03% Syndax Pharmaceuticals, Inc. 相关药物axatilimab 靶点：CSF1R　｜　形式：单抗重大事件 Syndax于2026年10月宣布，axatilimab治疗特发性肺纤维化（IPF）的MAXPIRe Phase 2试验未达到主要终点，即用力肺活量（FVC）年化下降率。MAXPIRe中观察到的安全性和耐受性与axatilimab既往临床研究一致，未发现新的安全信号。基于该结果，Syndax不计划继续推进axatilimab在IPF中的开发，并表示MAXPIRe结果不影响axatilimab在其他潜在适应症中的进行中试验。 AI 解读 MAXPIRe未达到FVC年化下降率主要终点，意味着axatilimab这一CSF-1R靶向抗体在IPF适应症上缺乏支持继续开发的疗效证据，公司据此停止该适应症开发。披露同时称安全性与此前研究一致、无新安全信号，且不影响其他适应症的进行中试验，因此该结果的影响范围限于IPF项目本身。 ENLV-20.79% Enlivex Ltd. 重大事件 Enlivex公布Allocetra在多中心Phase I/IIa试验（ENX-CL-05-001）Phase IIa阶段治疗中重度膝骨关节炎的12个月顶线数据。在64岁及以上人群中，Allocetra组79.2%的患者达到OMERACT-OARSI临床应答，安慰剂组为47.6%（p=0.027）；3个月和6个月应答率分别较安慰剂组高80%（p=0.019）和39%（p=0.168）。12个月时WOMAC疼痛评分较基线变化组间差为-12.2分（p=0.113），WOMAC功能为-13.1分（p=0.067）。12个月内未观察到治疗相关严重不良事件，不良事件多为短暂、轻至中度局部膝关节反应。 AI 解读该数据显示单次三针Allocetra治疗周期在老年膝骨关节炎患者中的应答率可持续至12个月，与3、6个月趋势一致，但12个月时WOMAC疼痛与功能差异的p值已超过0.05，提示终点统计显著性随时间减弱。安全性方面未出现治疗相关严重不良事件，支持该关节腔内凋亡细胞疗法在无疾病修饰疗法的膝骨关节炎领域继续推进Phase IIb。 QURE-7.49% uniQure N.V. 相关药物ifezuntirgene inilparvovec 靶点：HTT mRNA exon 1　｜　形式：基因治疗重大事件公司宣布已与FDA就ifezuntirgene inilparvovec确证性研究设计的关键要素达成一致。该研究为随机、标准治疗对照试验，按2:1比例入组约200例患者，主要终点为36个月时的总功能容量（TFC）。公司计划于2026年底前在美国启动患者筛选。 AI 解读确证性研究采用随机、标准治疗对照设计并以36个月TFC为主要终点，为ifezuntirgene inilparvovec在加速批准路径下提供了与监管机构对齐的上市后验证框架。约200例、2:1随机入组的规模显示该研究将以功能结局而非替代指标作为确证依据。2026年底前启动美国患者筛选的计划，使该确证性研究成为后续审评时间线上的关键执行节点。 INO+213.75% Inovio Pharmaceuticals, Inc. 相关药物VOCERYQ 靶点：HPV6 E6 / HPV6 E7 / HPV11 E6 / HPV11 E7（疫苗抗原）　｜　形式：DNA免疫治疗重大事件 INOVIO披露INO-3107（VOCERYQ）开放标签研究的扩展分析：意向治疗人群共32例，28例同意随访，4例失访，中位随访约1025天（约2.8年），评估首次给药后最长3年的治疗效果。疗效分析期为第9至61周（N=26），治疗前中位手术次数为4.5次，27%的患者在治疗后一年内未接受手术。安全性方面，最常见不良反为注射部位反应（34%）、头痛（19%）、疲劳（16%），多为1级或2级。 AI 解读该扩展分析将VOCERYQ的随访延长至约2.8年，并显示27%的患者在治疗后一年内无需手术，为其减少手术频率的疗效主张提供了更长期的支持。安全性以1-2级注射部位反应和头痛为主，与门诊肌内注射给药的便利性相符；但失访4例、疗效分析样本为26例，解读长期结果时需考虑样本量与随访完整性。 KRYS-10.95% Krystal Biotech, Inc. 重大事件 Krystal Biotech于2026年10月公布KB113瘤内注射治疗Gorlin综合征患者基底细胞癌的多中心、单臂、开放标签试点研究的阳性临床更新。该三例患者试点研究中，超过80%的受评估基底细胞癌病灶显示研究者评估的临床消退，消退见于注射及非注射病灶，包括未直接注射病灶的显著消退，符合远隔效应；组织学评估还确认每例患者各有一个注射病灶完全清除。 AI 解读 KB113为瘤内注射、可重复给药的免疫疗法，设计在肿瘤微环境中持续局部表达IL-2和IL-12。三例试点中注射与非注射病灶均出现消退及组织学完全清除，提示局部给药可能产生远隔效应；但样本量仅三例、为开放标签单臂设计，结果需在更大规模对照研究中验证。 KRYS-10.95% Krystal Biotech, Inc. 相关药物KB801 靶点：NGF gene (2 copies)　｜　形式：基因治疗重大事件 Krystal Biotech披露KB801治疗神经营养性角膜炎的EMERALD-1研究入组进度慢于最初预期，原因包括研究资格标准较窄以及在已有获批疗法的适应症中开展安慰剂对照试验的入组挑战。在获得FDA平台技术认定后，公司已修订方案使该研究可作为支持KB801潜在注册的注册性试验，计划入组约60例Mackie 2期或3期NK成人患者，按1:1随机接受KB801或安慰剂，主要终点为8周时角膜上皮完全愈合比例。公司已在美国启动22个中心，并接近在法国、西班牙和英国启动中心，现预计2027年完成入组并报告top-line结果。 AI 解读 EMERALD-1由普通研究修订为注册性试验，主要终点为8周角膜上皮完全愈合比例，意味着该研究结果将直接服务于KB801的注册路径。入组慢于预期且时间指引移至2027年，反映在已有获批NGF滴眼液的适应症中开展安慰剂对照试验的招募难度，也使KB801的注册时间表相应后移。 KRYS-10.95% Krystal Biotech, Inc. 相关药物KB407 靶点：CFTR转基因（完整长度，2拷贝）　｜　形式：基因治疗重大事件 Krystal Biotech披露其依据与FDA的沟通启动了一项开放标签、单臂研究，评估KB407重复给药24周在无法使用、不耐受或不获益于调节剂治疗的CF患者中的安全性，目前有3例患者正在给药，预计年底前再入组并给药3例，中期研究结果现预计于2027年上半年公布。公司于2026年第三季度入选FDA复杂创新试验设计（CID）会议项目，以获得更多与FDA互动并对齐创新注册研究设计的机会，并计划在与FDA达成一致后分享注册研究设计及统计分析，于2027年启动注册研究。此外，FDA于2026年4月授予KB407所用工程化HSV-1病毒载体平台技术认定。 AI 解读该重复给药研究聚焦于无法从CFTR调节剂治疗中获益的患者人群，24周给药设计用于补充此前CORAL-1单次给药的安全性及分子递送证据。入选FDA CID会议项目意味着注册研究设计可与FDA在正式启动前进行更深入的对齐，而2027年启动注册研究的时间点使KB407的后期开发节奏更为明确。 SPTX+2.09% Seaport Therapeutics, Inc. 相关药物GlyphAllo 靶点：GABA-A　｜　形式：small molecule (oral neurosteroid; Glyph platform-enhanced) 重大事件 Seaport Therapeutics公布GlyphAllo（SPT-300）在健康志愿者中开展的随机、双盲、安慰剂对照Phase 1驾驶模拟试验阳性顶线数据。试验达到主要终点：多次给药后第5天，晚间给予375 mg GlyphAllo未较安慰剂损害次日晨间驾驶表现；关键次要终点亦达成，第2天单次晚间250 mg给药同样未损害次日晨间驾驶表现。GlyphAllo耐受性良好，未报告严重不良事件，公司计划将结果提交美国FDA作为GlyphAllo开发项目的一部分。 AI 解读该试验以模拟驾驶这一功能性终点评估GlyphAllo次日残留效应，主要和关键次要终点均显示375 mg与250 mg剂量不劣于安慰剂，为其作为MDD候选药物的日间功能安全性提供直接证据。公司计划将数据提交FDA，说明该结果被定位为支持后续注册性开发的组成部分，但试验本身为健康志愿者Phase 1，尚不能说明疗效。国内映射：恒瑞医药的甲苯磺酸瑞马唑仑（GABAA）、翰森制药的HS-10353（GABA-A（α1β2γ2 / α4β3δ））、海思科的环泊酚（GABA-A）、康弘药业的KH607（GABA-A）。

并购加速审批

100 项与泽尼达妥单抗相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D12011	-	L01FD07	DB15471

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
HER2阳性食管腺癌	美国	BeOne Medicines USA, Inc.	2026-08-25
HER2阳性胃食管交界处癌	美国	BeOne Medicines USA, Inc.	2026-08-25
HER2阳性胃癌	美国	BeOne Medicines USA, Inc.	2026-08-25
HER2阳性胆管肿瘤	加拿大	Jazz Pharmaceuticals Plc	2026-01-01
HER2阳性胆道肿瘤	美国	Jazz Pharmaceuticals Ireland Ltd.	2024-11-20

未上市

10 条进展最快的记录,

后查看更多信息

适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
HER2阳性胃食管腺癌	申请上市	美国	Jazz Pharmaceuticals Plc	2026-04-27
HER2阳性胃食管结合部腺癌	申请上市	中国	百济神州（苏州）生物科技有限公司	2026-04-13
HER2阳性胃腺癌	申请上市	中国	百济神州（苏州）生物科技有限公司	2026-04-13
HER2阳性转移性乳腺癌	临床3期	美国	Jazz Pharmaceuticals Plc	2024-08-13
HER2阳性转移性乳腺癌	临床3期	日本	Jazz Pharmaceuticals Plc	2024-08-13
HER2阳性转移性乳腺癌	临床3期	澳大利亚	Jazz Pharmaceuticals Plc	2024-08-13
HER2阳性转移性乳腺癌	临床3期	奥地利	Jazz Pharmaceuticals Plc	2024-08-13
HER2阳性转移性乳腺癌	临床3期	比利时	Jazz Pharmaceuticals Plc	2024-08-13
HER2阳性转移性乳腺癌	临床3期	巴西	Jazz Pharmaceuticals Plc	2024-08-13
HER2阳性转移性乳腺癌	临床3期	加拿大	Jazz Pharmaceuticals Plc	2024-08-13

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT05152147 (HERIZON-GEA-01, ESMO2026)	临床3期	转移性胃食管腺癌一线 HER2+	901	Zanidatamab (Zani) + tislelizumab (Tis) + chemotherapy (CT)	範範艱糧糧鏇憲鹹構夢(鹽齋網鑰繭觸願鹽壓壓) = 醖糧艱鹹艱鹽繭製鹽壓鑰網餘顧顧廠鬱夢餘範 (夢製簾觸淵鏇鑰廠淵築 ) 更多	积极	2026-10-23
				Zanidatamab (Zani) + chemotherapy (CT)	範範艱糧糧鏇憲鹹構夢(鹽齋網鑰繭觸願鹽壓壓) = 鹹築繭糧築窪簾鏇簾積鑰網餘顧顧廠鬱夢餘範 (夢製簾觸淵鏇鑰廠淵築 ) 更多
NCT04276493 (CTgov)	临床1/2期	胃腺癌 \| HER2阳性乳腺癌 \| 晚期 HER2 阳性乳腺癌 ... 更多	71	Docetaxel+Zanidatamab (Cohort 1A: Breast Cancer: Zanidatamab 30 mg/kg + Docetaxel)	憲觸鏇鬱願網獵製窪鹽 = 醖糧衊構遞選網夢鹹願選獵窪鬱範艱艱網襯襯 (積構網廠蓋網範簾簾醖, 糧鹽衊築齋鹹餘壓獵蓋 ~ 衊醖夢範製齋獵艱範鹽) 更多	-	2026-09-02
				Docetaxel+Zanidatamab (Cohort 1B: Breast Cancer: Zanidatamab 1800 mg + Docetaxel)	憲觸鏇鬱願網獵製窪鹽 = 鹽製網築糧鏇獵糧壓鏇選獵窪鬱範艱艱網襯襯 (積構網廠蓋網範簾簾醖, 築糧鏇製醖簾鏇淵襯憲 ~ 衊網築鑰鑰願鹹遞鑰鏇) 更多
NCT05035836 (NeoZanHER, Pubmed \| Nat Commun)	临床2期	HER2阳性乳腺癌新辅助 HER2-positive	20	Zanidatamab 20 mg/kg + Zanidatamab 20 mg/kg	網齋廠獵衊鹹襯襯糧襯(醖鬱齋鏇獵選繭鏇選觸) = 積鹹壓蓋鹽夢觸醖鏇簾製衊願襯鹽觸網襯窪糧 (構簾顧遞壓齋網襯願顧 ) 更多	积极	2026-08-22
NCT05152147 (HERIZON-GEA-01, ESMO_GI2026)	临床3期	转移性胃食管腺癌一线 HER2+ \| PD-L1 TAP ≥1%	579	Zanidatamab + Tislelizumab + Chemotherapy	鬱願餘衊窪遞艱範膚衊(選醖範壓蓋鬱鹽顧構範) = 鹹鏇網築網範蓋壓餘鹽積醖獵製範願選淵網鬱 (衊觸衊鑰糧網憲鹹鑰構 ) 更多	积极	2026-07-02
				Zanidatamab + Chemotherapy	鬱願餘衊窪遞艱範膚衊(選醖範壓蓋鬱鹽顧構範) = 選繭糧獵範構築簾蓋壓積醖獵製範願選淵網鬱 (衊觸衊鑰糧網憲鹹鑰構 ) 更多
ESMO_GI2026	N/A	HER2阳性胆道肿瘤 HER2-positive	42	Zanidatamab	餘廠糧構範淵鬱襯選襯(夢顧壓簾醖觸鬱齋選糧) = 網構製鬱獵廠艱壓窪壓襯積願壓獵鏇簾遞構襯 (蓋製淵願鹽遞憲繭鏇觸, 8.7 ~ 21.1) 更多	积极	2026-07-02
NCT05152147 (HERIZON-GEA-01, ASCO2026)	临床3期	HER2阳性胃食管腺癌一线 HER2-positive (HER2+)	302	Zanidatamab + tislelizumab + CT	築積構築廠壓簾獵糧鏇(網繭範鬱糧蓋網壓鹹窪) = 憲構願範鏇製齋鹹夢鑰積糧衊鏇鹽構夢觸獵獵 (淵醖願憲憲襯遞憲觸獵, 21.5 ~ 30.3) 更多	积极	2026-05-29
				Zanidatamab + tislelizumab + CT (PD-L1 TAP <1%)	築積構築廠壓簾獵糧鏇(網繭範鬱糧蓋網壓鹹窪) = 鹽鏇壓襯窪齋襯築廠夢積糧衊鏇鹽構夢觸獵獵 (淵醖願憲憲襯遞憲觸獵, 24.7 ~ NE) 更多
NCT03929666 (ASCO2026)	临床2期	HER2阳性胃食管腺癌一线 HER2-positive	46	Zanidatamab + mFOLFOX6	願構鑰顧鹽顧淵鏇鑰鹽(壓積餘醖簾範壓範壓艱) = 鹽艱衊製窪顧餘壓蓋窪廠窪顧觸淵網鹽網顧選 (製獵繭顧築鏇願鹽鹹鬱, 8.2 ~ 21.8) 更多	积极	2026-05-29
NCT07176312 (IKF-090, ASCO2026)	临床2期	HER2阳性胃食管腺癌一线 HER2 positive \| PD-L1 positive	80	Zanidatamab+FOLFOX+pembrolizumab (HER2-positive + PD-L1-positive + 1st line HER2/PD-L1-positive GEA)	繭衊膚鏇齋鬱襯鏇艱範(選範願製艱蓋衊製獵襯) = 構構繭構糧壓窪膚膚顧顧範觸膚窪觸齋醖壓獵 (鏇鬱築鏇簾築簾齋憲構 ) 更多	积极	2026-05-29
ASCO2026	N/A	胆道癌 ERBB2 amplification \| single nucleotide variants (SNV) \| concurrent amplification and SNVs	21	HER2 directed therapy	壓遞願製鑰獵壓製膚網(蓋製窪積齋選製膚夢觸) = At baseline, ERBB2 alteration patterns included ERBB2 amplification in 15 patients (71.4%), single nucleotide variants (SNV) in 2 patients (9.5%), and concurrent amplification and SNVs in 3 patients (14.3%). 製齋夢窪鑰鏇繭齋糧築 (鏇衊憲襯觸壓壓憲齋憲 )	积极	2026-05-29
ASCO2026	N/A	HER2 expressing	-	Zanidatamab	構網壓襯蓋鑰選壓選壓(醖鬱衊憲蓋遞鹽獵廠觸) = Compared with trastuzumab, zanidatamab showed higher disproportional reporting of gastrointestinal, renal, and cardiovascular events, with strong enrichment for diarrhea (ROR 4.16, 95% CI 3.01-5.74; p < 0.001) and infusion-related reactions (ROR 9.85, 95% CI 6.23-15.59; p < 0.001). Additional positive signals included sepsis, pneumonitis, acute kidney injury, hypokalemia, cerebrovascular accident, stress cardiomyopathy, and hospitalization (all p≤0.006). In contrast, zanidatamab was associated with lower reporting of nausea (ROR 0.41, 95% CI 0.18-0.93; p = 0.024), death (ROR 0.32, 95% CI 0.12-0.86; p = 0.015), and neutropenia (ROR 0.17, 95% CI 0.02-1.18; p = 0.034), with numerically lower disproportionality for anemia, thrombocytopenia, rash, and febrile neutropenia. Signals for pneumonia, chills, colitis, and cardiac failure were numerically elevated but not statistically significant. 願簾觸鏇夢遞獵願齋餘 (夢窪築壓構襯鹹獵醖顧 ) 更多	积极	2026-05-29
				Trastuzumab