Tislelizumab

看前提示：以下新闻中药物、机构、靶点、适应症、临床试验/结果、专利、交易、转化医学等数据信息，均可至「智慧芽新药情报库」进一步检索查询。 https://synapse.zhihuiya.com/  本周全球药物研发进展 1. 两款Obicetrapib降脂药在欧盟获得全球首批9月21日，NewAmsterdam制药及其合作伙伴Menarini Group联合宣布，欧盟委员会(EC)已批准Ubeslo®（10mg obicetrapib单药疗法）和Evlarco®（10mg obicetrapib联合10mg依折麦布固定剂量复方制剂），作为饮食的辅助治疗，用于治疗原发性高胆固醇血症（杂合子家族性和非家族性）或混合型血脂异常的成人患者。这标志着obicetrapib在全球范围内首次获得监管部门的批准。Obicetrapib是一种新型的口服低剂量CETP抑制剂。这项批准基于BROADWAY（NCT05142722）、BROOKLYN（NCT05425745）和TANDEM（NCT06005597）三项III期试验的结果。这些试验表明，与安慰剂相比，Ubeslo可使降低低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)水平显著降低高达40%，Evlarco可使LDL-C水平降低约50%。两种药物的耐受性与安慰剂相当。 2. 艾伯维「乌帕替尼」在欧盟获批拓展适应症，治疗儿科患者 9月22日，艾伯维（AbbVie）宣布欧盟委员会（EC）已批准RINVOQ®，乌帕替尼/upadacitinib，用于治疗2岁及以上对一种或多种抗风湿药物（DMARDs）应答不佳或耐受不良的活动性多关节型幼年特发性关节炎（pJIA）患者。本次获批的剂型包括15毫克片剂以及基于体重的1毫克/毫升口服液，该药物既可作为单药治疗，也可与甲氨跌呤联合使用。本次欧盟委员会的批准主要基于一项名为SELECT-YOUTH的全球1期单臂开放标签研究（评估2岁至18岁以下患者的药代动力学、疗效、安全性与耐受性）以及成年类风湿关节炎患者的数据积累。 3. First-in-class降脂新药获欧盟批准 9月21日，NewAmsterdam Pharma与Menarini Group联合宣布，欧盟委员会（EC）已批准Ubeslo（obicetrapib）单药及其与依折麦布的固定剂量复方Evlarco（obicetrapib/依折麦布），用于治疗原发性高胆固醇血症或混合型血脂异常的成人患者，其中原发性高胆固醇血症包括杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）和非家族性高胆固醇血症。新闻稿指出，这是obicetrapib在全球获得的首项监管批准。此次批准主要基于3期BROADWAY、BROOKLYN和TANDEM研究结果。Obicetrapib是一款每日一次口服的胆固醇酯转移蛋白（CETP）抑制剂，可通过抑制CETP介导的脂质转运降低LDL-C水平。 4. 罕见病药物Aqneursa新适应症获FDA批准 9月21日，美国FDA宣布，批准IntraBio开发的口服混悬剂Aqneursa（levacetylleucine）新增适应症，用于治疗体重至少15公斤的共济失调-毛细血管扩张症（A-T）成人及儿童患者的共济失调。FDA指出，这是首款获批用于治疗A-T患者共济失调的药物。Aqneursa此前已于2024年获得FDA批准，用于治疗尼曼-匹克病C型（NPC）成人及儿童患者的神经系统症状。此次批准主要基于关键性3期临床试验IB1001-303的结果。研究结果显示，与安慰剂相比，Aqneursa组在研究预设的主要疗效终点——共济失调评估与分级量表（SARA）评分方面取得统计学显著改善，组间治疗差异为-1.9分（95% CI：-2.7～-1.1；p<0.001）。 5. 治疗干燥综合征，安进自免新药III期临床成功 9月22日，安进宣布其评估dazodalibep治疗成年中重度系统性干燥综合征的3期临床研究OASIZ 301取得了积极的顶线结果。该研究成功达到了主要终点，在第48周时，通过欧洲抗风湿联盟干燥综合征疾病活动指数（ESSDAI）评估，患者展现出具有统计学显著性与临床意义的系统性疾病活动度改善。接受dazodalibep治疗的患者早在第4周就观察到了ESSDAI评分的改善，该疗效一直稳定维持到第48周。Dazodalibep是CD40L拮抗剂融合蛋白，通过阻断T细胞、B细胞与其他抗原递呈细胞之间相互作用，来抑制免疫激活。 6. 强生精神科新药「卢美哌隆」III期研究成功9月21日，强生宣布卢美哌隆（商品名：Caplyta）治疗I型双相情感障碍相关躁狂发作的III期ITI-007-451研究达到了主要终点。结果显示，治疗第3周，患者的躁狂症状显著且快速改善，并且在治疗第3天即见效。在ITI-007-451研究中，治疗第3周，卢美哌隆（42mg，每日1次）组患者的杨氏躁狂评定量表（YMRS）总分较安慰剂组降低了4.8分（效应量−0.69，p<0.0001）。卢美哌隆是强生以146亿美元收购Intra-Cellular Therapies获得的一种非经典抗精神病药。该药物目前已在美国获批用于治疗成人精神分裂症、I型或II型双相情感障碍相关抑郁发作和重度抑郁症。 7. 诺和CagriSema临床III期成功，优于礼来替尔泊肽9月21日，诺和（Novo）公布了其在研组合疗法CagriSema在两项3期临床试验中的最新积极数据。作为一种由长效amylin受体激动剂cagrilintide与GLP-1受体激动剂司美格鲁肽（semaglutide）组成的每周一次皮下注射固定剂量复方制剂，CagriSema被开发用于超重或肥胖成人的体重管理（REDEFINE项目）以及2型糖尿病成人的治疗（REIMAGINE项目）。其中，在评估2型糖尿病成人的REIMAGINE 5试验中，截至第60周，CagriSema达成了优效的减重效果，受试者体重平均减轻12.4%，而替尔泊肽组为9.1%；同时，CagriSema使糖化血红蛋白（HbA1c）降低1.71%，替尔泊肽组降低1.67%，达到了非劣效性主要终点。 8. 翰森自免新药III期临床成功，拟报上市9 月 21 日，翰森制药宣布，其自研酪氨酸激酶 2（TYK2）选择性变构抑制剂 HS-10374，在治疗成人中重度斑块状银屑病关键 III 期临床试验中达到共同主要终点和多项次要终点。这是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心 III 期临床，旨在评估 HS-10374 治疗成人中重度斑块状银屑病患者的有效性和安全性。该研究当前已入组 503 名受试者，随机分配接受 HS-10374 和安慰剂治疗。结果显示，研究达到了共同主要终点。在治疗的第 16 周，HS-10374 组达到银屑病面积和严重程度指数（PASI）相较于基线下降至少 75%（PASI 75）的患者比例，以及达到静态医师整体评估（sPGA）评分 0 或 1 且较基线期降低至少 2 分（sPGA 0/1）的患者比例，均显著高于安慰剂组。 9. 渐冻症新药III期研究成功，来自Ionis9月22日，Ionis宣布Ulefnersen治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS，也称为渐冻症）的III期FUSION研究达到了主要终点。Ulefnersen是Ionis发现的一款靶向肉瘤融合（FUS）的反义疗法，旨在通过靶向修饰FUS基因来减少FUS蛋白的产生，从而治疗存在FUS基因突变的ALS患者。FUS蛋白在运动神经元中积累会引发神经退行性疾病。FUSION是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的I/III期临床试验（n=72），旨在评估Ulefnersen（鞘内注射）治疗FUS-ALS患者的疗效和安全性。结果显示，该研究达到了主要终点（P=0.0005）。此外，该研究也达到了血清神经丝轻链（NfL）水平、死亡时间、永久使用呼吸机的患者比例等多个次要终点。 10. 罗氏全球首创IgA肾病新药III期研究成功9月23日，罗氏宣布Sefaxersen治疗IgA肾病的III期IMAgINATION研究在中期分析中达到了主要终点。Sefaxersen是罗氏自Ionis引进的一款反义寡核苷酸疗法，旨在通过抑制补体因子B（CFB）的产生来治疗IgA肾病。该药物可每月1次居家自我注射，便于患者管理疾病。IMAgINATION是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照临床试验（n=459），旨在评估Sefaxersen治疗中高进展风险的原发性IgA肾病患者的疗效和安全性。结果显示，治疗第37周，Sefaxersen组患者的蛋白尿实现了统计学意义显著且临床意义显著的减少。 更多资讯，请滑动下方文字 两款MASH新药拟纳入突破性疗法 9月21日，CDE网站显示，GSK的Efimosfermin alfa和众生药业的ZSP1601同时拟纳入突破性疗法，用于治疗代谢相关脂肪性肝炎（MASH）。Efimosfermin alfa是GSK自Boston Pharmaceuticals收购而来的一款可每月1次皮下注射给药的成纤维细胞生长因子（FGF21）类似物，ZSP1601是众生药业自主研发的一款磷酸二酯酶（PDE）抑制剂。两者机制迥异，但均已在II期临床中实现MASH缓解且纤维化不恶化或纤维化改善≥1期且MASH不恶化的患者比例均已表现出优异治疗效果。 齐鲁制药终止4亿元股权投资同源康医药9月20日，同源康发布公告齐鲁制药4亿元的H股认购协议被终止，目前同源康港股市值仅仅12.37亿港元。此前于7月21日，同源康医药和齐鲁制药达成许可与合作协议及供应及商业化协议，双方将携手在中国大陆区域开展TY-9591原料药的开发、生产及卡达沙/TY-9591的商业化工作。与此同时齐鲁制药还将对同源康医药进行股权投资，双方将建立深度的战略合作伙伴关系。通过本次合作，同源康医药将有权收取人民币7亿元的股份认购款及现金首付款（4亿元股权投资和3亿元首付款），以及就TY-9591的监管批准及适应症扩展收取最高共计20.6亿元人民币的注册里程碑付款。 罗氏GLP-1R/GIPR激动剂第二项II期研究成功 9月22日，罗氏宣布GLP-1R/GIPR激动剂CT-388（enicepatide）的第二项II期研究（CT-388-104）达到了双重主要终点。该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心临床试验（n=447），评估了CT-388（每周1次，皮下注射）在伴2型糖尿病超重或肥胖成人患者中的疗效、安全性和耐受性。研究的主要终点是第48周糖化血红蛋白（HbA1c）和体重相较于基线的变化。结果显示，24mg剂量组患者的HbA1c下降了2.65%（基线HbA1c为8.1%）。在基线HbA1c>8.5%的人群中，24mg剂量组的HbA1c下降了4.13%。 默沙东/科伦TROP2 ADC启动第18项全球三期临床9月19日，默沙东在Clinicaltrials.gov网站上注册了Trop2 ADC新药芦康沙妥珠单抗（MK-2870、SKB264）+K药联合治疗转移性非转移性肌层浸润性膀胱癌（MIBC）的全球三期临床试验，这也是默沙东围绕芦康沙妥珠单抗开展的第18项全球三期临床试验。该三期临床计划入组400例MIBC患者，预计2031年11月初步完成。非转移性MIBC的常规治疗方案为手术切除膀胱，但一些患者会选择放化疗等治疗方案以保留膀胱。该三期临床旨在探索芦康沙妥珠单抗+K药诱导治疗，随后采取局部放化疗的方案，与局部放化疗头对头对照。 荣昌生物PD1/VEGF双抗启动新III期临床9 月 21 日，Clinicaltrial 网站显示，荣昌生物登记了一项 RC148 注射液一线治疗无可靶向基因组改变的晚期非鳞状非小细胞肺癌的 III 期临床。这是一项随机、双盲、多中心 III 期研究，旨在比较 RC148 联合铂类化疗与替雷利珠单抗联合铂类化疗作为一线治疗无可靶向基因组改变的晚期非鳞状非小细胞肺癌的疗效。研究的主要终点是盲态独立影像评审委员会（BIRC）根据实体瘤有效性评价标准（RECIST v1.1）评估的无进展生存期（PFS）。RC148 是荣昌生物研发的一种靶向 PD-1 和 VEGF 的双特异性抗体，2026 年 1 月，荣昌生物和艾伯维就该药签署独家授权许可协议，总金额达到 56 亿美元。 诺和诺德「司美格鲁肽」MASH适应症在新加坡获批9月23日，诺和宣布新加坡卫生科学局（HSA）已批其每周一次的 Wegovy®（司美格鲁肽 2.4 mg 注射液） 新适应症上市，用于治疗伴有中度至重度肝纤维化（F2–F3）的非肝硬化代谢功能障碍相关性脂肪肝炎MASH成人患者，作为低热量饮食和增加体力活动的辅助疗法。Wegovy® 也由此成为新加坡首个获批用于治疗伴有肝纤维化的 MASH 的药。本次批准基于 III 期 ESSENCE 研究第 72 周预先设定的中期有效性分析数据。该项适应症此前已在全球不同监管地区陆续获批上市。 ESMO召开在即，中国研究独揽29项LBA报告 2026年欧洲肿瘤内科学会(ESMO)大会将于当地时间10月23日-27日在西班牙马德里举行。9月23日，重磅研究LBA摘要标题公布，本届ESMO会议共设定了96项LBA，中国除了在三个主席论坛中占据四席，同时在其它LBA口头汇报达到了25项，共计29项LBA，几乎占到了会议的三分之一。从药物领域上来看，中国相关临床研究主要集中的肺癌，多个研究几乎在肺癌领域包场。从药物形式上来看，ADC药物的后期临床数据集中爆发披露。其中恒瑞将分别公布HER2 ADC药物SHR-A1811在低HER2表达乳腺癌中的三期临床结果，和HER3 ADC药物在EGFR突变NSCLC二线后治疗的三期临床结果。科伦博泰的TROP2 ADC药物Sac-TMT，除了在主席论坛中发布首个全球三期临床数据，还将发布PD-L1阴性一线肺癌三期临床数据，以及EGFR突变NSCLC二线后治疗的最终OS。 慢性自发性荨麻疹两项III期临床成功，但股价跌12%9月22日，Celldex Therapeutics宣布cKIT抗体Barzolvolimab治疗慢性自发性荨麻疹（CSU）两项三期临床达到主要终点和所有次要终点，计划将于2027年递交上市申请。然而，Celldex Therapeutics当天股价跌12%，目前市值为26亿美元。Barzolvolimab是一款靶向干细胞生长因子受体（c-Kit）的单抗药物，旨在通过高特异性结合肥大细胞表面的c-Kit来抑制炎症的发生和发展。EMBARQ-CSU1和EMBARQ-CSU2均为全球性、随机、双盲、安慰剂对照临床试验（n=1939），旨在评估每4周1次（Q4W）或每8周1次（Q8W）Barzolvolimab治疗抗组胺药经治或难治性CSU患者的有效性和安全性。研究的主要终点是第12周荨麻疹活动度（UAS7）评分相较于基线的变化。不过尽管达到所有主要和次要终点，但安全性方面150mg、300mg剂量组分别出现3例、4例治疗相关严重副作用，150mg剂量组出现2例4级严重过敏反应副作用。 上下滚动查看更多 全球交易合作动态 1. 3.75亿欧元！拜耳出售瑞戈非尼全球权益9月21日，Grünenthal宣布与拜耳公司达成协议，以高达3.75亿欧元的价格收购Stivarga®（瑞戈非尼），一种治疗特定晚期癌症的口服药物。收购须符合惯例成交条件，包括相关监管机构的批准。该收购预计将于2026年底或2027年初完成。Stivarga®（瑞戈非尼）是一种口服多靶点激酶抑制剂，适用于已接受或无法接受其他可用治疗的转移性结直肠癌癌症、肝细胞癌和胃肠道间质瘤（GIST）患者。它已获得批准并在全球90多个市场上市。Stivarga®的独家经营权预计将于2029年在欧盟和2030年在美国过专利期。 2. 16.5亿美元！核药龙头被收购 9月21日，澳大利亚放射性药物企业Telix Pharmaceuticals宣布，已签署战略协议，收购德国同位素技术企业ITM Isotope Technologies Munich SE（ITM）100%股权，这笔重磅交易将催生放射性药物领域垂直整合的行业巨头，完整覆盖药物研发、同位素生产、全球制造与商业化全链条能力。ITM是全球治疗用放射性同位素头部供应商，掌握镥-177（177Lu）、锕-225（225Ac）、铽-161（161Tb）的规模化生产能力，也是全球唯一可实现商业化大规模供应镥-177的企业，为多款已上市及在研靶向放射性治疗药物提供核心同位素原料。本次交易对价基础为无现金无负债口径下16.5亿美元。交易完成调整后，ITM股东将获得约12.5亿美元的Telix股票，对应每股11.84美元，股份将设置托管锁定期，之后以纳斯达克ADR形式发放；Telix同时将承接3.02亿美元净债务，另有96万美元用于管理层股权续存与交易相关支出。除此之外，交易还设置最高7亿美元的或有里程碑付款。 3. 英矽智能达成一项BD交易 9 月 21 日，英矽智能宣布，已与一家前沿基础模型实验室达成一项数千万美元合作协议。双方将基于 MMAI Gym 的训练框架，共同开发、验证、并推动一系列专为生物学研究设计的前沿模型实现商业化。根据协议，双方将把该 AI 公司独有的生成式基础模型架构，与英矽智能的 MMAI Gym 训练框架及科学推理数据进行深度融合，共同构建面向生成式生物学的协同创新基础模型。2026 年英矽智能作为转让方已经达成了近 20 笔 BD 交易，合作对象不乏礼来、武田、施维雅等大药企。 4. 诺华9亿美元引进一款国产核药9 月 22 日，博锐创合宣布与诺华就一项临床前放射性配体疗法达成全球独家许可协议。本次合作将充分发挥博锐创合在药物发现与开发方面的卓越能力，并结合诺华在放射性配体疗法领域深厚的全球专业经验，双方携手推动创新疗法开发，为全球患者带来切实的治疗获益。根据协议条款，博锐创合将有资格获得高达 9 亿美元的总交易付款，包括首付款以及开发、监管和销售里程碑付款，博锐创合亦有权就未来全球净销售额获得特许权使用费。 5. 复宏汉霖达成两款TCE授权合作协议9月23日，复宏汉霖与Amberstone Biosciences达成协议，双方将基于Amberstone的T-MATE™平台，就两款T细胞衔接器（TCE）产品开展合作。Amberstone授予复宏汉霖一项可再许可的独家许可，允许其在约定领域和许可区域内研究开发，生产及商业化合作产品。基于T-MATE™技术平台，针对复宏汉霖指定的两个靶点开展研发合作。获得确定的临床前候选化合物后，复宏汉霖负责合作产品后续的各种活动。复宏汉霖须向Amberstone支付400万美元首付款，研发费用与开发及监管里程碑付款合计不超过2.3216亿美元，销售里程碑付款合计不超过6.52亿美元；并按合作产品在许可区域内年度净销售额的个位数百分比支付特许权使用费。 往期新药速递周报： 8.31全球新药速递周报 9.7全球新药速递周报 9.14全球新药速递周报 9.21全球新药速递周报 🔍智慧芽生物医药推出「Synapse Lens」，一款专为生物医药从业者打造的Chrome插件，能力由智慧芽新药情报库提供支持。它将成为您的“资讯阅读加速器”，一键将普通网页转化为结构化情报。  Synapse Lens，一款专为生物医药从业者打造的智能信息识别助手（内含安装手册）

业绩爆发（BD授权/产品放量）+ AI制药标签💥 这10家公司，业绩高增长的本质是创新药出海BD交易集中兑现。2026年上半年，国产创新药对外授权交易总额突破1200亿美元，首付款规模超百亿美元。 第10家：贝达药业 增长情况：上半年营收19.76亿、归母净利润3.02亿，同比增长14.12%、115.97% 概念关联：公司已拥有九款创新药上市产品，覆盖多个领域，同时泛RAS管线布局领先，明确将AI助力的小分子靶向药物平台列为四大技术平台之一。 第9家：博济医药 增长情况：上半年营收4.54亿、归母净利润3720万，同比增长25.64%、138.93% 概念关联：为创新药提供一站式服务的CRO企业，自研重要1.1类创新药获得临床试验许可，9月与华为合作，共同探索 “AI+CRO” 创新应用。 第8家：微芯生物 增长情况：上半年营收5.43亿、归母净利润7138万，同比增长33.6%、141.21% 概念关联：构建多层次创新药管线，拥有2款1类创新药核心产品，上半年西格列他钠销售翻倍增长，并形成一站式AI药物研发平台。 第7家：汇宇制药 增长情况：上半年营收5.51亿、归母净利润5765万，同比增长21.79%、171.42% 概念关联：公司在研1类创新药项目14个，5个已进入临床阶段，同时将AI、CADD等技术融入药物发现、分子设计及工艺优化全流程，搭建AI药物研发平台。 第6家：海思科 增长情况：上半年营收30.96亿、归母净利润8.51亿，同比增长54.71%、426.98% 概念关联：公司目前拥有5款已商业化1类创新药，9个管线同步推进，2026全年已完成5笔授权合作，多肽药物技术平台引入AI技术。 第5家：百济神州 增长情况：上半年营收222.2亿、归母净利润32.71亿，同比增长26.84%、627.15% 概念关联：全球化创新药企，核心产品泽布替尼、替雷利珠单抗在全球销量持续上升，同时其AI系统已实现临床研究报告生成时间由一个月缩短至2–5天。 第4家：诺诚健华 增长情况：上半年营收11.37亿、归母净利润2.46亿，同比增长55.46%、918.69% 概念关联：公司是创新药企业，已有三款创新药产品上市，奥布替尼已覆盖多项适应症，与Zenas达成全球合作，将AI技术嵌入药物发现与优化环节。 第3家：泽璟制药 增长情况：上半年营收12.05亿、归母净利润6.4亿，同比增长220.88%、979.09% 概念关联：化学与生物创新药企业，已上市4款创新药并推进两大核心管线，业绩增长主因与艾伯维授权收入，建立小分子药物研发平台，整合AI技术。 第2家：昭衍新药 增长情况：上半年营收7.03亿、归母净利润7.47亿，同比增长5.27%、1126.8% 概念关联：国内创新药CRO领先企业，具备自有实验猴资源，并明确AI在药物研发中的应用，将AI技术与药物非临床研究技术相结合。 第1家：荣昌生物 增长情况：上半年营收58.53亿、归母净利润46.62亿，同比增长433.11%、1137.06% 概念关联：已有两款创新药产品上市，其中泰它西普适应五项适应症，正推进全球临床，同时公司参与国家级AI制药平台项目，也将AI技术用于药物发现。 典型代表： · 荣昌生物：归母净利润46.62亿元，扭亏为盈，核心增量是与艾伯维就RC148达成授权，首付款约6.5亿美元。 · 泽璟制药：净利润6.4亿元，增长主因同样是与艾伯维的授权收入。 · 百济神州：净利润32.71亿元，同比增长627%，核心是泽布替尼全球销售放量，公司已上调全年营收指引至449-462亿元。 AI标签的实质：“AI助力小分子平台”“AI+CRO”“AI系统缩短报告时间”等，目前更多是研发效率工具，而非独立的收入来源。政策端“十五五”规划确实首次明确AI赋能药物研发（AIDD） 为战略方向，AI制药概念股近期也有异动（如贝瑞基因涨停）。但需要注意：AI在这些公司的当期业绩中贡献占比极低，高增长主要来自产品商业化与BD授权。 与政策节奏的关联 9月18日，工信部等十部门联合印发《医药工业发展“十五五”规划》，首次将生物医药定位为“国家新兴支柱产业”，明确创新药产业规模年均增速20%以上，并系统部署AI制药、精准诊疗等前沿方向。这是你名单中“AI标签”具备政策支撑的背景，但板块在9月24日已出现主力资金净流出48.87亿元的回调，说明短期情绪有所降温。 以上仅为公开信息梳理，不构成投资建议。