A Phase II Study of Sequential Bipolar Androgen Therapy and ZEN-3694 in Sequence With Enzalutamide + ZEN-3694 in Asymptomatic Patients With Metastatic CRPC: The COSMYC Trial (COmbined Suppression of MYC)

This research is being done to determine if receiving the combination of testosterone and ZEN-3694 followed by the combination of enzalutamide plus ZEN-3694 will decrease the size of tumors in patients with prostate cancer that has become resistant to castration and other therapies. The investigators also want to determine if dosing first with the combination of testosterone and ZEN-3694 may cause enzalutamide and ZEN-3694 to work more effectively.

开始日期2025-08-19

申办/合作机构

The Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center

[+2]

NCT06102902

/ Recruiting临床1期IIT

A Phase 1 Study of ZEN003694 (ZEN-3694) in Combination With Cetuximab and Encorafenib in Patients With Refractory BRAF V600E Metastatic Colorectal Cancer

This phase I trial tests the safety, best dose, and effectiveness of ZEN003694 in combination with cetuximab and encorafenib in treating patients with colorectal cancer that has not responded to previous treatment (refractory), that has come back after a period of improvement (relapsed), and that has spread from where it first started (primary site) to other places in the body (metastatic). ZEN003694 is a protein inhibitor that binds to BET proteins. When ZEN003694 binds to BET proteins, it disrupts gene expression. Preventing the expression of certain growth-promoting genes may inhibit proliferation of tumor cells that over-express BET proteins. Immunotherapy with monoclonal antibodies, such as cetuximab, may help the body's immune system attack the tumor, and may interfere with the ability of tumor cells to grow and spread. Encorafenib is an enzyme inhibitor. It inhibits pathways that are responsible for controlling cell proliferation and survival, which may lead to a decrease in tumor cell proliferation. Both cetuximab and encorafenib have been approved to treat cancer. Adding ZEN003694 to cetuximab and encorafenib may be more effective at treating patients with refractory metastatic colorectal cancer than giving the usual treatment (cetuximab and encorafenib) alone.

开始日期2024-06-05

申办/合作机构

National Cancer Institute

NCT06161493

/ Withdrawn临床1期IIT

Phase l Study of a BET Inhibitor, ZEN003694, Combined With a PARP Inhibitor, Niraparib in Patients With Metastatic or Recurrent Solid Tumors

This Phase I, open label, dose determining study of oral niraparib in combination with ZEN003694 given daily in 28-day cycles will enroll patients with metastatic or recurrent solid cancer. Dose escalation will follow the mTPI-2/Keyboard design. Eligible patients will receive therapy until disease progression or unacceptable toxicities are experienced.

开始日期2024-01-23

申办/合作机构

University of Pittsburgh

[+2]

100 项与 ZEN-3694 相关的临床结果

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100 项与 ZEN-3694 相关的转化医学

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100 项与 ZEN-3694 相关的专利（医药）

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项与 ZEN-3694 相关的文献（医药）

2025-12-01·CLINICAL CANCER RESEARCH

BET Bromodomain Inhibition Reverses CDK4/6 Inhibitor Resistance in Estrogen Receptor–Positive Breast Cancer via Induction of miR-34a-5p

Article

作者: McSweeney, Caoibhne ; Branigan, Timothy B. ; Herbert, Zachary T. ; Shapiro, Geoffrey I. ; Wang, Xin ; Pantelidou, Constantia ; Griffin, Daryl ; Liu, Renyan ; Hao, Jie ; Jadhav, Heta

Abstract:

Purpose::

CDK6 overexpression is one critical determinant of acquired CDK4/6 inhibitor resistance. Because BRD4 is recruited to the CDK6 promoter, we investigated the potential of bromodomain and extraterminal domain (BET) inhibition to reverse CDK4/6 inhibitor resistance.

Experimental Design::

Cell viability and survival assays and cell line xenografts were used to evaluate BET inhibition in palbociclib-resistant breast cancer cells. Vehicle- and BET inhibitor–treated cells were subjected to RNA sequencing. CDK6 promoter activity was assessed with luciferase assays, and the miRPathDB version 2.0 database was used to identify potential miRNA mediating the effects of BET inhibition. Experiments were conducted to determine whether continued palbociclib treatment is essential for BET inhibitor efficacy and to explore associated mechanisms.

Results::

In CDK4/6 inhibitor–resistant models overexpressing CDK6, a cell-cycle gene signature was differentially downregulated following BET inhibition. The BET inhibitors JQ1 and ZEN-3694 reduced the expression of CDK6 and cyclin D1, reinstated CDK4/6 inhibitor–induced cell-cycle arrest, and triggered apoptosis in vitro, as well as tumor regression in vivo. Mechanistically, BET inhibition downregulated CDK6 expression through the induction of miR-34a-5p, rather than by directly repressing the CDK6 promoter. Introduction of a miR-34a-5p inhibitor abrogated BET inhibitor–mediated molecular changes, whereas a miR-34a-5p mimic replicated the effects of BET inhibition. Lastly, resistant cells exhibited downregulation of BCL-2 in the presence of continued palbociclib, associated with reduced estrogen receptor alpha expression, facilitating sensitivity to BET inhibition.

Conclusions::

Our findings highlight BET inhibition or the application of miR-34a-5p mimics as promising strategies to reverse CDK4/6 inhibitor resistance in a subset of ER+ breast cancers.

2024-04-17·Bioanalysis

An LC–MS/MS method for determination of the bromodomain inhibitor ZEN-3694 and its metabolite ZEN-3791 in human plasma

Article

作者: Feng, Ye ; Piekarz, Richard ; Mahdi, Haider ; Synold, Timothy W ; Beumer, Jan H

We have developed and validated a novel LC-MS/MS method for the simultaneous quantification of ZEN-3694 and its active metabolite ZEN-3791 in human plasma after protein precipitation. Stable isotope-labeled versions were used as internal standards. Chromatographic separation was achieved on a Kinetex C18 column using 0.1% formic acid in H₂O and 0.1% formic acid in MeOH as mobile phases. Detection was performed via positive electrospray ionization mode with multiple reaction monitoring. The assay exhibited linearity in the concentration range of 5-5000 ng/ml for both analytes. Intra- and inter-assay precision and accuracy were within ±11%. ZEN-3694 and ZEN-3791 recoveries were between 93 and 105%. This LC-MS/MS assay is an essential tool to study ZEN-3694 in an ongoing clinical trial (NCT04840589).

2020-10-15·Clinical cancer research : an official journal of the American Association for Cancer Research1区 · 医学

A Phase Ib/IIa Study of the Pan-BET Inhibitor ZEN-3694 in Combination with Enzalutamide in Patients with Metastatic Castration-resistant Prostate Cancer

1区 · 医学

Article

作者: Campeau, Eric ; Aggarwal, Rahul R. ; Heath, Elisabeth I. ; Attwell, Sarah ; Bauman, Lisa ; Feng, Felix Y. ; Abida, Wassim ; Pantuck, Allan J. ; Nanus, David M. ; Schweizer, Michael T. ; Small, Eric J. ; Alumkal, Joshi J. ; Snyder, Margo ; Lakhotia, Sanjay ; Norek, Karen

Abstract:

Purpose::

ZEN-3694 is a bromodomain extraterminal inhibitor (BETi) with activity in androgen-signaling inhibitor (ASI)-resistant models. The safety and efficacy of ZEN-3694 plus enzalutamide was evaluated in a phase Ib/IIa study in metastatic castration-resistant prostate cancer (mCRPC).

Patients and Methods::

Patients had progressive mCRPC with prior resistance to abiraterone and/or enzalutamide. 3+3 dose escalation was followed by dose expansion in parallel cohorts (ZEN-3694 at 48 and 96 mg orally once daily, respectively).

Results::

Seventy-five patients were enrolled (N = 26 and 14 in dose expansion at low- and high-dose ZEN-3694, respectively). Thirty (40.0%) patients were resistant to abiraterone, 34 (45.3%) to enzalutamide, and 11 (14.7%) to both. ZEN-3694 dosing ranged from 36 to 144 mg daily without reaching an MTD. Fourteen patients (18.7%) experienced grade ≥3 toxicities, including three patients with grade 3 thrombocytopenia (4%). An exposure-dependent decrease in whole-blood RNA expression of BETi targets was observed (up to fourfold mean difference at 4 hours post–ZEN-3694 dose; P ≤ 0.0001). The median radiographic progression-free survival (rPFS) was 9.0 months [95% confidence interval (CI), 4.6–12.9] and composite median radiographic or clinical progression-free survival (PFS) was 5.5 months (95% CI, 4.0–7.8). Median duration of treatment was 3.5 months (range, 0–34.7+). Lower androgen receptor (AR) transcriptional activity in baseline tumor biopsies was associated with longer rPFS (median rPFS 10.4 vs. 4.3 months).

Conclusions::

ZEN-3694 plus enzalutamide demonstrated acceptable tolerability and potential efficacy in patients with ASI-resistant mCRPC. Further prospective study is warranted including in mCRPC harboring low AR transcriptional activity.

项与 ZEN-3694 相关的新闻（医药）

2025-11-06

·分子检测与治疗前沿

NUT癌临床诊疗国际指南发布丨中国胸部肿瘤临床试验转化研究长三角模式探索

读书笔记丨药明康德生命化学研究奖汇总陆舜：引领中国抗肿瘤药物研发，将肺癌变成慢性病他的愿望：让肺癌变成慢性病——访上海市胸科医院肿瘤科主任陆舜教授陆舜教授：临床研究如何快速获批？创新思路从何而来？肿瘤临床研究开展“有方”医语舜间丨记录陆舜教授肺癌诊疗领域30余年的精彩瞬间上海交通大学附属胸科医院陆舜教授团队肺癌国内外适应症相关研究阶段汇总推动行业前行的力量-十大医学创新专家推动行业前行的力量-十大医学新锐致敬经典，传承未来丨中国胸部肿瘤原创临床研究二十年心路历程（2007-2029丨中国胸部肿瘤临床试验转化研究长三角模式探索长三角肺癌协作组青年博士团队组织框架介绍长三角肺癌团魂丨中国胸部肿瘤临床试验转化研究长三角模式探索的亮剑精神胸部肿瘤 “工业革命” 成果阶段汇总丨中国胸部肿瘤临床试验转化研究长三角模式探索国际多中心临床研究阶段汇总丨世界胸部肿瘤历史上的长三角肺癌贡献长三角肺癌I期临床试验成果阶段汇总走进中国科学院大学附属肿瘤医院（浙江省肿瘤医院I期临床试验病房中国科学院大学附属肿瘤医院（浙江省肿瘤医院I期临床试验病房进修人员招聘公告中国科学院大学附属肿瘤医院（浙江省肿瘤医院I期临床试验病房临床试验汇总上海交通大学附属胸科医院肿瘤中心临床试验汇总时代背景赶潮儿（1999-2009 1999年，中国国家食品药品监督管理总局（CFDA成立，中国自此有了真正药物临床试验质量管理规范GCP指导原则。那时，我国肺癌学者紧跟国外潮流，按国际的临床标准做临床试验。大多临床研究都由国外学者设计方案，当时的中国只能照本宣科。在这10年当中我们和外国人学习临床试验怎么做，临床试验方案是外国学者定的只是执行，只是在贡献患者，没有话语权。弄潮儿（2009-2019 2009年，振奋人心的IPASS研究发表，这是中国肺癌学者的姓名首次登上了权威N Engl J Med。届时，我国在自身基础上参与国际大型研究设计。在肺癌领域的临床试验中，中国很多学者开始担任研究的领头人和研究委员会成员参加了方案的讨论，最终的试验方案也根据我们的意见做了一些修订，包括对照组的化疗剂量等方面。虽然我们很少有机会做领头人，但是我们有话语权，可以对试验方案提出我们的意见。领潮儿（2019- 在越来越多的研究中我们开始担任领头人。这有两个原因：一是得益于前20年我们临床医生对临床研究的理解积累、贡献和影响；第二个也是得益于中国创新药企业的发展，中国药厂做的药，临床研究中肯定会有中国人做领头人。中国胸部肿瘤临床试验转化研究长三角模式探索（2019-2059四部曲。致敬经典，传承未来丨中国胸部肿瘤原创临床研究二十年心路历程（2007-2029长三角肺癌团魂丨中国胸部肿瘤临床试验转化研究长三角模式探索的亮剑精神重要历史事件——CTONG成立（2007成立于赶潮儿阶段末期，发展于弄潮儿阶段并达到高潮。读书笔记丨感恩并传承CTONG-中国肺癌原创临床研究（CTONG启动会：2007年第十届全国肺癌大会踏歌而行-中国胸部肿瘤研究协作组十年发展历程（2007-2017发布会：2017年第七届中国肿瘤学临床试验发展论坛 CTONG YOUNG成立：2023年第十三届中国肿瘤学临床试验发展论坛重要历史事件——ECLUNG成立（2019成立于领潮儿阶段初期。长三角肺癌协作组（ECLUNG启动会：2019年第八届西湖肺癌论坛 -长三角肺癌十年发展史（2019-2029 砥砺前行-长三角肺癌二十年发展史（2019-2039 踏歌而行-长三角肺癌三十年发展史（2019-2049 传承发展-长三角肺癌四十年发展史（2019-2059 ECLUNG YOUNG成立：2021年首届长三角肺癌博士研究论坛我们的事业：中国胸部肿瘤临床试验转化研究长三角模式探索长三角肺癌团魂-的亮剑精神剑走偏锋在讨论中解放并统一思想团队一致选择了，勇于向各种艰难困苦挑战和亮剑。邀请函长三角肺癌临床试验转化研究合作邀请函丨中国胸部肿瘤临床试验转化研究长三角模式探索样本库系列研究合作邀请函丨中国胸部肿瘤临床试验转化研究长三角模式探索长三角肺癌真实世界研究合作邀请函丨中国胸部肿瘤临床试验转化研究长三角模式探索国际指南——NUT癌临床诊疗国际指南发布随着首个BET抑制剂ZEN-3694获FDA快速通道指定，BET抑制剂，BRD4抑制剂，HDAC抑制剂等NUT癌相关临床试验风起云涌，长三角肺癌协作组陆续开展了ZEN-3694，RNK05047等BET抑制剂或者BRD4抑制剂临床试验，为规范NUTM1融合基因检测以及满足临床端诊疗需求拟定本国际指南，本国际指南由长三角肺癌专家和国内众多专家提议下起草的NUT癌临床诊疗国际指南，由贵州省人民医院张瑜，张琪，哈佛医学院丹娜法伯癌症研究所JIA LUO，首都医科大学附属同仁医院朴颖实和长三角肺癌协作组郝月执笔完成。 Innovation International guidelines on the diagnosis and treatment of NUT carcinoma（2025 重磅发布！全球首部NUT癌临床诊疗指南问世三大权威机构联合发布全球首部NUT癌临床诊疗国际指南 NUT癌临床诊疗国际指南解读第二届中国胸部少见肿瘤研讨会（2025.11.1 ● 长三角肺癌协作组 ● ●●●Yangtze River Delta Lung Cancer Cooperation Group●●● 中国胸部肿瘤临床试验转化研究长三角模式探索四部曲之篇-长三角肺癌十年发展史（2019-2029 中国原创携手共赢丨长三角肺癌与知名药企临床研究合作成果阶段汇总积石成山丨上海交通大学附属胸科医院陆舜教授团队代表性论著阶段汇总长三角肺癌之光丨金陵肺癌传承与发展长三角肺癌之光丨浙江肺癌传承与发展长三角肺癌之光丨南昌肺癌传承与发展长三角肺癌之光丨星星之火可以燎原-基层肺癌协作组的前世今生共谋江苏省基层医院肺癌未来发展之路齐聚浙江嘉兴，长三角肺癌再续新篇章——浙江省基层肺癌协作组成立齐聚浙江丽水，为患者搭建长三角罕见肿瘤新药转化研究平台——浙江省基层罕见肿瘤协作组成立杭州肺癌之光丨嘉兴肺癌（杭州肺癌-嘉兴支传承与发展杭州肺癌之光丨湖州肺癌（杭州肺癌-湖州支传承与发展杭州肺癌之光丨台州肺癌（杭州肺癌-台州支传承与发展长三角肺癌沪浙苏赣四驱动一体化建设中国胸部肿瘤临床试验转化研究长三角模式探索临床试验-转化研究闭环式研究平台建设 1.基因多平台检测平台搭建（转化研究 2.样本库平台搭建（转化研究 3.罕见靶点类器官模型临床前研究平台搭建（临床试验+转化研究 4.罕见靶点富集互联网医院平台搭建（临床试验+转化研究心路历程心路历程1: 2019.12 长三角肺癌协作组成立心路历程2: 2020.04 长三角肺癌协作组临床试验招募启动心路历程3: 2020.07 长三角肺癌协作组青年医师巡讲团成立心路历程4: 2021.01 长三角肺癌协作组青年博士团队成立心路历程5: 心路历程6: 2021.04 长三角肺癌基因多平台检测实验室揭牌心路历程7: 2021.05 浙江省基层肺癌协作组成立心路历程8：2021.07 长三角肺癌多中心研究样本库建立心路历程9：2024.12 浙江省基层罕见肿瘤协作组成立长三角肺癌协作组青年博士团队 ● 长三角肺癌协作组青年博士团队组织框架 ● ●●●Yangtze River Delta Lung Cancer Cooperation Group●●● 形成背景基础吕镗烽：南京大学附属金陵医院呼吸与危重症医学科副主任+李子明：上海交通大学附属胸科医院肿瘤科副主任+宋正波：中国科学院大学附属肿瘤医院I期临床试验病房主任（按时间顺序组织框架联盟主席：李子明（上海，宋正波（浙江，吕镗烽（江苏秘书长：许春伟副秘书长：王文娴（浙江，王谦（江苏，蔡婧（江西五大研究方向长三角肺癌之临床试验青年团队；组长：宋正波；副组长：李子明，吕镗烽，苗立云，王文娴；秘书：王谦长三角肺癌之转化研究青年团队；组长：李子明；副组长：宋正波，牛晓敏，刘红兵，闵凌峰，王谦；秘书：许春伟长三角肺癌之基础研究青年团队；组长：吕镗烽；副组长：王谦，叶明翔，展平，万兵，张仕蓉，蔡婧；秘书：施雪霏长三角肺癌之Meta分析青年团队；组长：展平；副组长：吕镗烽，刘红兵，许春伟；秘书：王文娴长三角肺癌之纳米工程青年团队；组长：王栋；副组长：许春伟，宋正波，王文娴，张仕蓉；秘书：蔡婧长三角肺癌协作组本文作者

临床1期

2025-11-06

·Pharmaceutical Technology

Cencora to invest $1bn in US pharma distribution network

The company is expanding its cold chain capacity at its Dothan distribution centre dedicated to specialty medicines. Credit: Corona Borealis Studio/Shutterstock.com. Cencora is set to invest $1bn by 2030 for expanding its US pharmaceutical distribution network, adding resilience and capacity to support customer needs across the country. This includes opening a second national distribution centre in Harrison, Ohio and expanding facilities in California and Alabama. The centre will span 530,000ft² and become operational by spring 2027. It aims to boost both throughput and storage capacity, incorporating advanced automation technologies, including autonomous mobile robots, robotic systems and AI, to improve supply chain processes. On the West Coast, Cencora is set to open a 430,000ft² distribution centre in Fontana, California, with operations expected by 2026. This automated facility will be almost double the size of the current centre, featuring advanced tech solutions. GlobalData Strategic Intelligence US Tariffs are shifting - will you react or anticipate? Don’t let policy changes catch you off guard. Stay proactive with real-time data and expert analysis. By GlobalData Learn more about Strategic Intelligence Cencora is also expanding its cold chain capacity at its Dothan, Alabama, distribution centre dedicated to speciality medicines. Speciality pharmaceuticals for rare medical conditions are projected to be 70% of new medicines launched through 2027. Cencora president and CEO Bob Mauch stated: “Healthcare providers rely on us to provide efficient access to the medications their patients need, and we’re able to deliver on that promise because of the robust distribution infrastructure and operations we’ve built through decades of investment. “This investment underscores our commitment to building a resilient pharmaceutical supply chain and ensuring patients across the US have timely and reliable access to prescribed medications, where and when they need them.” The Dothan expansion will increase frozen storage by 200% and refrigerated storage capacity by 500% and is expected to be concluded by autumn 2026, boosting the company’s ability to manage complex speciality medications. In October 2023, Zenith Epigenetics and Cencora signed an agreement to expedite the commercialisation of Zenith’s ZEN-3694 programme. Pharmaceutical Technology Excellence Awards - The Benefits of Entering Gain the recognition you deserve! The Pharmaceutical Technology Excellence Awards celebrate innovation, leadership, and impact. By entering, you showcase your achievements, elevate your industry profile, and position yourself among top leaders driving pharmaceutical advancements. Don’t miss your chance to stand out—submit your entry today! Nominate Now

2025-11-04

·盛诺一家

盘点｜10月美国加速审评18种抗癌新药/新疗法，多个癌种迎来治疗新突破！

本文由盛诺一家原创编译，转载需经授权 2025年10月是肿瘤治疗领域非常重要的一个月，美国食品药品监督管理局（FDA）接连发布了一系列关键审批决定。这期间，多个针对不同癌症类型的药物获得了“完全批准”或“加速批准”，为实体瘤和血液系统恶性肿瘤患者带来了更多治疗选择。 ⏳点击跳转，查看详情：《盘点｜10月美国重磅批准5款抗癌新疗法，为多种癌症患者带来新曙光！》此外，FDA继续通过授予“快速通道”、“孤儿药”、“优先审评”和“突破性疗法”资格，加速有前景新药的研发。这些动态显示出未来癌症治疗领域将迎来一批创新疗法。本文将盘点这些对肿瘤治疗格局有重大影响的FDA新动向。来源：FIERCE Biotech网站 FDA的“快速通道认证”，旨在加速药物研发和审批，提供更频繁的FDA沟通机会，并使药物有资格获得加速批准或优先审评。 FDA授予“孤儿药”资格的药物和生物制剂，旨在为罕见疾病的治疗、诊断或预防提供安全有效的解决方案。获得该资格的药物将享受一系列激励政策。 FDA授予的“优先审评”资格，意味着该药物若获批，将显著优于现有疗法，比如更安全、更有效，或能预防严重疾病，或能提高患者依从性（让患者更好地按照医生的建议去做治疗和随访）。 FDA的“突破性疗法”认定，用于加速开发和审评在严重或危及生命疾病中相较现有疗法有显著改善潜力的药物。 1、FDA受理T-DXd联合THP用于HER2阳性乳腺癌的补充申请（sBLA） 10月1日，FDA受理了T-DXd（Enhertu，德曲妥珠单抗）联合紫杉醇（Taxol）、曲妥珠单抗（Herceptin）和帕妥珠单抗（Perjeta）（简称THP方案），用于HER2阳性II或III期乳腺癌成人患者新辅助治疗的补充生物制品许可申请（sBLA）。该申请的目标审评截止日期（PDUFA日期）定为2026年5月18日，将在此之前做出审评决定。 T-DXd是由日本第一三共（Daiichi Sankyo）研发的一款抗体偶联药物（ADC）。截至目前，该药已在多个国家/地区获批上市，包括中国。 2、FDA授予ETX-636在PIK3CA突变、HR阳性乳腺癌中的快速通道资格 10月1日，FDA授予ETX-636授予快速通道资格，用于治疗携带PIK3CA突变的激素受体阳性（HR+）、HER2阴性晚期乳腺癌患者。来源：ChatGPT生成AI示意图 ETX-636是由美国Ensem Therapeutics公司研发的一种靶向PIK3CA突变的变异特异性别构调节抑制剂。目前该药仍处于临床开发阶段，尚未在全球任何国家/地区获批上市。 ⏳点击跳转，查看详情：《PIK3CA突变乳腺癌患者新希望：美国新药ETX-636获快速通道资格！》 3、AMXT 1501与DFMO联合获FDA孤儿药资格，用于神经母细胞瘤 10月2日，FDA授予AMXT 1501与DFMO（商品名Iwilfin，学名difluoromethylornithine）联合用于神经母细胞瘤的孤儿药资格。来源：摄图网 AMXT 1501是一种新型的“多胺转运抑制剂”，其作用机制是阻断肿瘤细胞对多胺的吸收，而多胺是肿瘤生长和存活所必需的物质。目前该药仍处于临床开发阶段，尚未在全球任何国家/地区获批上市。 ⏳点击跳转，查看详情：《AMXT 1501联合DFMO获孤儿药资格，为神经母细胞瘤患者带来新希望》 4、Orca-T获FDA优先审评资格，用于血液系统恶性肿瘤 10月6日，FDA受理了Orca-T的生物制品许可申请（BLA），并授予其优先审评资格，用于治疗血液系统恶性肿瘤。 Orca-T是一种异体T细胞免疫疗法，由美国Orca Bio公司开发，用于治疗血液系统恶性肿瘤，包括急性髓系白血病（AML）、急性淋巴细胞白血病（ALL）及骨髓增生异常综合征（MDS）。目前该药仍处于临床开发阶段，尚未在全球任何国家/地区获批上市。 FDA设定的PDUFA目标审评日期为2026年4月6日，将在此之前做出审评决定。 5、WTX-124获FDA快速通道资格，用于难治性黑色素瘤 10月8日，FDA授予WTX-124快速通道资格，用于治疗经过标准免疫治疗后仍进展的局部晚期或转移性皮肤黑色素瘤患者。 WTX-124是由美国Werewolf Therapeutics公司研发的一款条件激活型白介素-2（IL-2）免疫疗法。截至目前，该药尚未在任何国家/地区获批上市。 6、FDA授予ADCE-D01在软组织肉瘤中的快速通道资格 10月9日，FDA授予ADCE-D01快速通道资格，用于治疗软组织肉瘤。 ADCE-D01是由丹麦Adcendo ApS公司开发的一种“首创”抗体偶联药物（ADC），靶向uPARAP（尿激酶型纤溶酶原激活物受体相关蛋白）。截至目前，该药尚未在任何国家/地区获批上市。 7、Ficerafusp Alfa获FDA突破性疗法资格，用于HPV阴性头颈癌 10月13日，FDA授予Ficerafusp Alfa（代号BCA101）与帕博利珠单抗（Keytruda）联合，用于HPV阴性、复发或转移性头颈鳞状细胞癌（HNSCC）一线治疗的突破性疗法资格。 Ficerafusp Alfa是由美国Bicara Therapeutics公司研发的一款双功能抗体药物，同时靶向EGFR（表皮生长因子受体）和 TGF-β（转化生长因子β）。截至目前，该药尚未在任何国家/地区获批上市。 8、FDA授予Sonrotoclax用于复发/难治型套细胞淋巴瘤的突破性疗法资格 10月14日，FDA授予Sonrotoclax（代号BGB-11417）突破性疗法资格，用于经BTK抑制剂及抗CD20药物治疗后复发或难治的成人套细胞淋巴瘤（MCL）患者。 Sonrotoclax是由瑞士BeOne Medicines公司研发的新一代BCL-2抑制剂。截至目前，该药尚未在任何国家/地区获批上市。 9、FDA授予NG-350A快速通道资格，用于pMMR型直肠癌 10月14日，FDA授予NG-350A快速通道资格，用于治疗错配修复功能正常（pMMR）的局部晚期直肠癌患者。来源：ChatGPT生成AI示意图 NG-350A是由美国Akamis Bio公司研发的一款溶瘤免疫疗法。截至目前，该药尚未在任何国家/地区获批上市。 ⏳点击跳转，查看详情：《直肠癌新疗法NG-350A获快速通道资格，让更多患者有机会免于手术！》 10、FDA授予MNV-201孤儿药资格，用于低危骨髓增生异常综合征（MDS） 10月15日，FDA授予MNV-201孤儿药资格，用于治疗骨髓增生异常综合征（MDS）。 MNV-201是由以色列Minovia Therapeutics公司研发的一款线粒体细胞疗法。截至目前，该药尚未在任何国家/地区获批上市。 11、癌症疫苗EO2463获FDA快速通道资格，用于滤泡性淋巴瘤 10月16日，FDA授予创新免疫疗法EO2463快速通道资格，用于治疗滤泡性淋巴瘤。来源：ChatGPT生成AI示意图 EO2463是由法国Enterome公司研发的一种OncoMimics™癌症疫苗，属于免疫疗法。截至目前，该疗法尚未在任何国家／地区获批上市。 ⏳点击跳转，查看详情：《46%患者肿瘤显著缩小或完全消失！癌症疫苗EO2463治疗淋巴瘤疗效突出，获加速审批》 12、FDA受理XS003用于慢性髓性白血病的新药申请 10月21日，FDA受理XS003的新药申请（NDA），用于治疗慢性髓性白血病（CML）。 XS003是由瑞典Xspray Pharma AB公司研发的一种以尼洛替尼（Tasigna）为参考的酪氨酸激酶抑制剂（TKI）新制剂。 FDA设定的PDUFA目标日期为2026年6月18日，将在此之前做出审评决定。 13、FDA授予Enfortumab Vedotin联合帕博利珠单抗，在MIBC中的优先审评资格 10月22日，FDA授予Enfortumab Vedotin-ejfv（Padcev）联合帕博利珠单抗（Keytruda），用于接受根治性膀胱切除术及标准盆腔淋巴结清扫术患者的补充申请（sBLA）优先审评资格。适应症为不适合或拒绝含铂化疗的肌层浸润性膀胱癌（MIBC）患者的围手术期治疗。来源：博鳌乐城医疗先行区中心药房公众号 Padcev是一种新型抗体偶联药物（ADC），由美国Seagen公司和日本安斯泰来（Astellas）制药公司共同研发。截至目前，该药已在多个国家/地区获批上市，包括中国。 14、FDA授予MT-125快速通道资格，用于胶质母细胞瘤 10月22日，FDA授予MT-125快速通道资格，用于治疗胶质母细胞瘤（GBM）。 MT-125由美国Myosin Therapeutics研发，是一种首创双靶点小分子药物。截至目前，该药尚未在任何国家/地区获批上市。 ⏳点击跳转，查看详情：《胶质母细胞瘤新药MT-125获美国药监局授予“快速通道”资格，年底将开展人体试验》 15、Pamlectabart Tismanitin获FDA快速通道资格，用于多发性骨髓瘤 10月23日，FDA授予Pamlectabart Tismanitin（代号HDP-101）快速通道资格，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤患者。 Pamlectabart Tismanitin是由德国 Heidelberg Pharma AG公司研发的一款新型抗体偶联药物（ADC）。截至目前，该药尚未在任何国家/地区获批上市。 16、FDA授予Zenocutuzumab突破性疗法资格，用于NRG1融合型胆管癌 10月24日，FDA授予Zenocutuzumab（商品名Bizengri）突破性疗法资格，用于治疗带有NRG1基因融合的晚期或不可手术胆管癌患者。来源：ChatGPT生成AI示意图 Zenocutuzumab是由荷兰Merus N.V.公司研发的一款双特异性抗体药物，靶向HER2和HER3受体，用于治疗携带NRG1基因融合的实体瘤。截至目前，该药已在美国获批上市，用于接受过系统治疗后、携带NRG1基因融合的晚期不可切除或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）或胰腺腺癌成人患者。该药在中国大陆尚未获批上市。 ⏳点击跳转，查看详情：《新一代抗癌药Zenocutuzumab获突破性疗法认定，为罕见胆管癌患者带来新希望！》 17、Daraxonrasib获FDA孤儿药资格，用于胰腺癌 10月27日，FDA授予Daraxonrasib（代号RMC-6236）孤儿药资格，用于治疗胰腺癌。来源：ChatGPT生成AI示意图 Daraxonrasib（研发代号RMC-6236）是由美国Revolution Medicines公司开发的一种口服、直接作用的RAS（ON）多靶点抑制剂，具有潜力治疗多种由RAS致癌突变驱动的肿瘤。截至目前，该药尚未在任何国家/地区获批上市。 18、FDA授予ZEN-3694孤儿药资格，用于NUT癌 10月27日，FDA授予ZEN-3694孤儿药资格，用于治疗罕见的NUT癌。 ZEN3694是由加拿大Zenith Epigenetics Ltd.公司研发的一种口服BET溴结构域抑制剂（BETi）。截至目前，该药尚未在任何国家/地区获批上市。编者按从今年10月FDA密集加速审评的抗癌新药/新疗法可以看出，全球肿瘤治疗正进入一个“精准与突破并行”的新时代——无论是针对罕见癌症的孤儿药、加速审批的免疫疗法，还是新一代抗体偶联药物（ADC）与细胞疗法等，都在不断刷新患者的生存曲线。盛诺一家始终关注全球最前沿的抗癌药物与治疗进展，并已与美国、英国、日本等多个国家的知名医院建立官方签约合作关系，致力于帮助中国患者第一时间了解并获得这些创新药物和疗法。如果您或家人正面临复杂、难治的癌症诊疗抉择，想了解更多癌症等重大、复杂疾病的海外前沿研究成果、药物、疗法信息，请扫描下方二维码联系我们，盛诺一家的全球就医规划师可为您提供专业的就医路径规划和全球优质医疗资源快速对接服务，包括预约国外权威专家一对一远程咨询、快速办理医疗签证前往海外权威医院就医等。请在备注中输入口令：11042 资料来源： https://www.targetedonc.com/view/october-2025-a-look-at-fda-oncology-approvals-and-designations 关于我们盛诺一家只做一件事情，就是为国内患者在全球范围内寻找就医途径。只要人类还有办法，不论是创新的药物还是疗法，不论是在美国哈佛，还是英国、日本著名医院，我们都会快速找到，将信息提供给患者，帮助患者快速和全球专家视频咨询，或直接飞到发达国家进行治疗。很多患者因此重获新生。点赞、转发、收藏，一键三连！

突破性疗法快速通道优先审批孤儿药

100 项与 ZEN-3694 相关的药物交易

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研发状态

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
输卵管癌	临床2期	美国	Pfizer Inc.	2023-04-21
输卵管癌	临床2期	美国	Zenith Epigenetics Ltd.	2023-04-21
原发性腹膜癌	临床2期	美国	Zenith Epigenetics Ltd.	2023-04-21
原发性腹膜癌	临床2期	美国	Pfizer Inc.	2023-04-21
复发性卵巢癌	临床2期	美国	Pfizer Inc.	2023-04-21
复发性卵巢癌	临床2期	美国	Zenith Epigenetics Ltd.	2023-04-21
复发性原发性腹膜癌	临床2期	美国	Pfizer Inc.	2023-04-21
复发性原发性腹膜癌	临床2期	美国	Zenith Epigenetics Ltd.	2023-04-21
转移性胰腺腺癌	临床2期	美国	National Cancer Institute	2022-11-16
不能切除性胰腺癌	临床2期	美国	National Cancer Institute	2022-11-16

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT03901469 (TNBC, CTgov)	临床2期	三阴性乳腺癌	115	Talazoparib+ZEN003694 (Expansion Cohort A - Combination Treatment in Post-TROP2-ADC Patients)	壓鏇艱壓顧選網積網憲 = 齋築顧構壓顧獵選築觸齋獵淵壓鹽糧糧選網積 (廠觸淵積繭簾獵製鬱繭, 襯糧網餘積獵衊壓醖夢 ~ 衊製顧膚蓋簾齋襯構糧) 更多	-	2025-10-07
NCT03901469 (TNBC, CTgov)	临床2期	三阴性乳腺癌	115	Talazoparib+ZEN003694 (Expansion Cohort C - Combination Treatment in TROP2-ADC-naïve Patients)	膚淵餘繭積衊醖構網製 = 憲遞淵鹹鏇齋壓繭壓選憲齋選膚淵淵齋遞齋醖 (壓鹽鹹獵範積觸膚醖齋, 積鑰夢願夢衊壓繭衊糧 ~ 構簾獵選簾廠築淵憲顧) 更多	-	2025-10-07
NCT04471974 (ESMO2022) 人工标引	临床2期	转移性去势抵抗性前列腺癌 MSI-High	22	ZEN-3694+enzalutamide+pembrolizumab	膚遞獵鑰壓餘獵鑰淵餘(醖簾繭鑰積衊憲築網鬱) = ZEN 72 mg daily + ENZ 160 mg/day + P 200 mg IV q 3 weeks 製壓築淵顧蓋願鬱鏇憲 (獵構觸構鏇鬱鑰壓鹹選 ) 更多	积极	2022-09-10
NCT03901469 (ASCO2022) 人工标引	临床1/2期	三阴性乳腺癌 ER Negative \| PR Negative \| HER2 Negative	51	ZEN-3694+talazoparib	蓋壓鏇願淵齋範夢鏇願(獵願衊淵憲築鑰簾齋鏇) = RP2D was determined to be 48mg qd ZEN-3694 plus 0.75mg qd talazoparib. 構壓願夢鬱襯構鹽膚憲 (簾顧淵憲構鹽窪膚築衊 ) 更多	积极	2022-06-02
NCT03901469 (ASCO2022) 人工标引	临床1/2期	三阴性乳腺癌 ER Negative \| PR Negative \| HER2 Negative	51	ZEN-3694+talazoparib (TNBC at diagnosis patients)		积极	2022-06-02
SABCS2021	临床1/2期	三阴性乳腺癌 wild-type BRCA1/2	15	ZEN003694 48mg + Talazoparib 1mg	獵網構廠鬱衊糧餘觸餘(壓淵選壓夢膚觸鑰齋齋) = 餘簾淵夢窪獵築築網鏇繭願鏇醖鏇憲襯築憲構 (簾製鬱壓憲廠鑰鹽選鏇 ) 更多	积极	2021-02-15
NCT02711956 (Pubmed \| Clin Cancer Res) 人工标引	临床1/2期	转移性去势抵抗性前列腺癌	75	Enzalutamide+ZEN-3694	範壓窪艱襯衊憲鑰壓憲(齋淵廠簾鏇蓋窪憲繭淵) = 鹹齋鏇顧製願鏇艱壓艱糧憲蓋繭構鹽網製積範 (壓襯鏇簾範蓋醖餘壓製 ) 更多	积极	2020-10-15