Trastuzumab Rezetecan

▎药明康德内容团队报道 癌症领域的临床治疗进展和新药研发历来备受关注，也是每年在中国获批上市的新药中占比最多的疾病类型。本文将结合中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网及各公司公开资料，盘点2025年有望在中国获批上市的30款癌症领域新药*，它们有望为肺癌、乳腺癌、卵巢癌、前列腺癌、鼻咽癌、胃癌、结直肠癌、淋巴瘤、白血病等一系列癌症类型带来新的治疗选择。（*本文统计范围为2024年1月~2024年12月期间向CDE递交上市申请的新药；新药仅统计注册分类为1类、3.1类、5.1类的新药；仅盘点有望首次获批的新药，不含新适应症） 图片来源：123RF 葛兰素史克（GSK）：注射用玛贝兰妥单抗 作用机制：靶向BCMA的ADC 适应症：多发性骨髓瘤 玛贝兰妥单抗（belantamab mafodotin）是GSK在研的一款靶向BCMA的ADC，由人源化抗BCMA单克隆抗体和细胞毒性药物澳瑞他汀F（auristatin F）通过不可切割的连接子偶联而成。2024年12月，该产品的上市申请被CDE受理，并纳入优先审评，针对适应症为与硼替佐米和地塞米松联合，用于治疗既往接受过至少一种治疗的多发性骨髓瘤成年患者。 艺妙神州：IM19 作用机制：靶向CD19的自体CAR-T细胞 适应症：弥漫大B细胞淋巴瘤 IM19是艺妙神州研发的一款靶向CD19的自体CAR-T细胞候选产品，其采用了创新的CAR分子设计和生产工艺，可提供更为特异性的治疗效果。2024年11月，该产品的上市申请获得CDE受理，用于治疗复发或难治弥漫大B细胞淋巴瘤（r/r DLBCL）。此外，2024年8月，艺妙神州还就IM19与华东医药达成在中国大陆地区的商业化授权合作。 亚盛医药：力胜克拉片 作用机制：Bcl-2选择性抑制剂 适应症：CLL/SLL 力胜克拉（lisaftoclax，APG-2575）是亚盛医药自主研发的新型口服Bcl-2选择性抑制剂，通过选择性抑制Bcl-2蛋白，恢复癌细胞的正常凋亡过程，从而达到治疗肿瘤的目的。2024年11月，该产品的上市申请被CDE受理并纳入优先审评，拟用于治疗难治或复发性慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）。 诺华（Novartis）：镥[177Lu] 特昔维匹肽注射液 作用机制：靶向PSMA的放射性配体疗法 适应症：前列腺癌 镥[177Lu] 特昔维匹肽注射液是诺华研发的PSMA靶向放射性配体疗法Pluvicto。2024年11月，该产品的上市申请获得CDE受理，并被纳入优先审评，适用于治疗前列腺特异性膜抗原（PSMA）阳性转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC) 、已接受雄激素受体通路抑制和紫杉类化疗的成年患者。同时，诺华申报的放射性药物镓[68Ga]戈泽肽注射液配制用药盒上市申请也同步获得受理，该产品经68Ga放射性标记后可作为放射性诊断试剂使用，适用于通过正电子发射断层扫描（PET）在前列腺癌成年患者中识别PSMA阳性病灶。 艾伯维（AbbVie）：艾可瑞妥单抗 作用机制：CD3/CD20双抗 适应症：弥漫性大B细胞淋巴瘤或滤泡性淋巴瘤 艾可瑞妥单抗（epcoritamab）是一种皮下给药的CD3/CD20双抗，此前已经获美国FDA批准治疗弥漫性大B细胞淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤。这款创新疗法也曾被行业媒体Evalute列为2023年的十大潜在重磅疗法之一。2024年11月，该产品在中国的上市申请获得CDE受理。 首药控股：康太替尼 作用机制：ALK抑制剂 适应症：ALK阳性非小细胞肺癌 2024年10月，首药控股和双鹭药业共同申报的1类新药康太替尼颗粒上市申请获得受理。根据首药控股公告介绍，这是该公司自主研发的ALK抑制剂，本次申报上市的适应症为单药治疗间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者。 阿斯利康（AstraZeneca）：tremelimumab 作用机制：抗CTLA-4单抗 适应症：非小细胞肺癌/肝癌 2024年10月，阿斯利康以生物制品3.1类申报的抗CTLA-4单抗tremelimumab和PD-L1抑制剂度伐利尤单抗上市申请获得受理，具体适应症尚未披露。公开资料显示，这两款产品组成的联合疗法此前已经在美国、欧盟、日本等国家和地区获批用于治疗晚期或不可切除的肝细胞癌成人患者。度伐利尤单抗还已经获批与短疗程tremelimumab和化疗联合用于治疗转移性非小细胞肺癌。 恒瑞医药：SHR2554片 作用机制：EZH2抑制剂 适应症：外周T细胞淋巴瘤 SHR2554是恒瑞医药开发的一款组蛋白甲基转移酶EZH2抑制剂。2024年10月，该产品的上市申请被CDE受理并纳入优先审评，拟用于既往接受过至少1线系统性治疗的复发或难治外周T细胞淋巴瘤。2023年，恒瑞医药与Treeline公司达成一项超7亿美元的合作协议，授予后者SHR2554除大中华区以外的全球范围内开发、生产和商业化的独占权利。 乐普生物：注射用维贝柯妥塔单抗 作用机制：靶向EGFR的ADC 适应症：鼻咽癌 维贝柯妥塔单抗是乐普生物研发的靶向EGFR的ADC，由EGFR靶向单抗与强效的微管抑制剂MMAE分子通过vc链接体偶联而成。2024年9月，该产品的上市申请被CDE受理并纳入优先审评，适用于既往经至少二线系统化疗和PD-1/PD-L1抑制剂治疗失败的复发/转移性鼻咽癌患者。 恒瑞医药：瑞拉芙普-α注射液 作用机制：抗PD-L1/TGF-βRII双功能融合蛋白 适应症：胃及胃食管结合部腺癌的一线治疗 2024年9月，恒瑞医药1类新药瑞拉芙普-α注射液（SHR-1701）上市申请获CDE受理，适应症为联合氟尿嘧啶类和铂类药物用于局部晚期不可切除、复发或转移性胃及胃食管结合部腺癌的一线治疗。瑞拉芙普-α注射液是恒瑞医药自主研发的抗PD-L1/TGF-βRII双功能融合蛋白。 恒瑞医药：瑞康曲妥珠单抗 作用机制：靶向HER2的抗体偶联药物（ADC） 适应症：非小细胞肺癌 瑞康曲妥珠单抗是恒瑞医药自主研发的以HER2为靶点的ADC，由抗HER2抗体曲妥珠单抗、可裂解连接子及拓扑异构酶I抑制剂有效载荷SHR169265组合而成。2024年9月，该产品的上市申请被CDE受理并纳入优先审评，用于既往接受过至少一种系统治疗的局部晚期或转移性HER2突变成人非小细胞肺癌患者的治疗。 皮尔法伯（Pierre Fabre）：恩考芬尼胶囊 作用机制：小分子BRAF抑制剂 适应症：BRAF V600E突变型结直肠癌 2024年9月，皮尔法伯申报的5.1类新药恩考芬尼胶囊上市申请获得CDE受理，具体适应症尚未公开。恩考芬尼（encorafenib）是一种口服小分子BRAF激酶抑制剂。该产品已经在美国和欧盟获批用于治疗黑色素瘤、结直肠癌、非小细胞肺癌等癌症适应症。根据中国临床研究进程推测，本次上市申请的适应症可能为BRAF V600E突变型结直肠癌。 邦顺制药：邦瑞替尼 作用机制：JAK2抑制剂 适应症：骨髓纤维化 2024年8月，邦顺制药的1类新药邦瑞替尼（OB756片）上市申请获得CDE受理，拟用于治疗中高危骨髓纤维化（MF）患者。邦瑞替尼为一款具有全新化学结构的选择性JAK2抑制剂，主要用于骨髓纤维化、真性红细胞增多症和原发性血小板增多症等疾病的临床治疗。 精准生物：普基仑赛注射液 作用机制：CAR-T细胞治疗药物 适应症：B细胞急性淋巴细胞白血病 2024年8月，普基仑赛注射液的新药上市申请被CDE受理，并纳入优先审评，用于治疗3～21岁CD19阳性的复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病患者。普基仑赛（pCAR-19B细胞自体回输制剂）由精准生物自主研发，是针对CD19阳性B细胞起源的恶性血液系统疾病而开发的CAR-T细胞免疫治疗产品。 正大天晴：库莫西利 作用机制：CDK2/4/6抑制剂 适应症：HR阳性、HER2阴性乳腺癌 2024年7月，正大天晴申报的1类创新药库莫西利胶囊（culmerciclib，TQB3616）上市申请获得CDE受理，适应症为联合氟维司群注射液用于既往内分泌经治的HR阳性、HER2阴性局部晚期或转移性乳腺癌。库莫西利是一种新型周期蛋白依赖性激酶2、4和6（CDK2/4/6）抑制剂，其增强的CDK2和CDK4抑制活性可能有助于在临床上克服目前CDK4/6抑制剂的耐药性问题。 正大天晴：罗伐昔替尼 作用机制：JAK/ROCK抑制剂 适应症：骨髓纤维化 2024年7月，正大天晴1类新药罗伐昔替尼片（rovadicitinib，TQ05105）的上市申请获得CDE受理，用于治疗中高危骨髓纤维化（MF）。罗伐昔替尼片是正大天晴自主研发的一款具有全新化学结构的JAK/ROCK抑制剂，其能够抑制JAK/STAT信号通路传导作用，进而发挥抗肿瘤活性。 和黄医药、益普生：他泽司他 作用机制：EZH2甲基转移酶抑制剂 适应症：滤泡性淋巴瘤 他泽司他是由益普生（Ipsen）旗下公司Epizyme开发的EZH2甲基转移酶抑制剂，和黄医药负责在中国大陆、香港、澳门和台湾地区进行他泽司他的研究、开发、生产以及商业化。2024年6月，该产品的上市申请被CDE受理并纳入优先审评，拟定适应症为EZH2突变阳性且既往接受过至少两种系统性治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）成人患者。 诺华：阿思尼布 作用机制：STAMP抑制剂 适应症：慢性髓性白血病（CML） 2024年6月，诺华申报的盐酸阿思尼布片上市申请获得CDE受理，具体适应症尚未披露。根据诺华公开资料介绍，阿思尼布是一款通过特异性靶向ABL肉豆蔻酰口袋（STAMP抑制剂）的CML治疗药物。在美国，该产品被加速批准用于治疗新诊断的费城染色体阳性慢性髓性白血病慢性期（Ph+CML-CP）成人患者，也被批准用于治疗之前接受过治疗的Ph+CML-CP成人患者。该产品作为单药和联合方案在多线治疗Ph+CML-CP的研究正在进行中。 诺诚健华、Incyte公司：坦昔妥单抗 作用机制：靶向CD19的单抗 适应症：弥漫性大B细胞淋巴瘤 坦昔妥单抗是一款靶向CD19的Fc结构域优化的人源化单克隆抗体。诺诚健华和Incyte公司达成合作，获得坦昔妥单抗在大中华区的血液瘤和实体瘤开发和独家商业化权益。2024年6月，坦昔妥单抗的上市申请被CDE受理，并纳入优先审评，针对适应症为联合来那度胺用于治疗复发或难治性且不适合自体干细胞移植（ASCT）的弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）成人患者。 百济神州：注射用泽尼达妥单抗 作用机制：HER2双抗 适应症：胆道癌 泽尼达妥单抗（zanidatamab，ZW25）是一种HER2靶向双特异性抗体，可以同时结合两个非重叠的HER2表位。百济神州在2018年与Zymeworks公司达成一项高达约4.3亿美元的授权合作，获得这款产品在亚洲（日本除外）、澳大利亚和新西兰的独家授权。2024年6月，该产品的上市申请被CDE受理，用于既往接受过全身治疗的HER2高表达的不可切除局部晚期或转移性胆道癌患者。 罗氏（Roche）：伊那利塞片 作用机制：PI3Kα抑制剂 适应症：乳腺癌 伊那利塞（inavolisib，GDC-0077）是一种具有双重作用机制的口服疗法，具有高度的体外PI3Kα抑制效力和选择性，且能够特异性触发PI3Kα蛋白突变体的分解。2024年6月，该产品的上市申请被CDE受理，拟与CDK4/6抑制剂哌柏西利和内分泌疗法联合用药，用于治疗PIK3CA突变、HR阳性/HER2阴性的局部晚期或转移性乳腺癌成人患者。 复星医药：复迈替尼 作用机制：MEK1/2选择性抑制剂 适应症：成人树突状细胞和组织细胞肿瘤、儿童1型神经纤维瘤病（NF1）相关的丛状神经纤维瘤（PN） 复迈替尼（FCN-159）是复星医药自主研发的新型小分子化学药物，为一款MEK1/2选择性抑制剂。2024年4月和5月，该产品的两项适应症的上市申请先后被CDE受理并纳入优先审评，分别用于治疗成人树突状细胞和组织细胞肿瘤，以及治疗2岁及2岁以上儿童1型神经纤维瘤病（NF1）相关的丛状神经纤维瘤（PN）。 加科思：戈来雷塞片 作用机制：KRAS G12C抑制剂 适应症：非小细胞肺癌 戈来雷塞（glecirasib）是加科思自主研发的KRAS G12C抑制剂。2024年5月，该产品的上市申请被CDE受理并纳入优先审评，适用于既往接受过至少一线系统性治疗的KRAS G12C突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的治疗。 华东医药：迈华替尼 作用机制：EGFR/HER2强效小分子抑制剂 适应症：EGFR突变非小细胞肺癌 2024年5月，华东医药1类新药迈华替尼片上市申请获得受理，拟用于EGFR 21号外显子L858R置换突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的一线治疗。迈华替尼（mifanertinib）是一种不可逆EGFR/HER2强效小分子抑制剂，通过不可逆地抑制酪氨酸激酶自磷酸化，导致ErbB信号下调，从而抑制肿瘤生长。 贝达药业：泰瑞西利 作用机制：CDK4/6抑制剂 适应症：HR阳性、HER2阴性乳腺癌 2024年5月，贝达药业1类新药泰瑞西利（tibremciclib，曾用名：泰贝西利）上市申请获得受理，适用于既往接受内分泌治疗后进展的HR阳性、HER2阴性局部晚期或晚期复发转移性乳腺癌。泰瑞西利是贝达药业自主研发的具有全新结构的CDK4/6抑制剂。在激酶水平上，该产品在CDK家族中展示出了良好的CDK4/6靶点选择性。 轩竹生物：达希替尼 作用机制：ALK抑制剂 适应症：ALK阳性非小细胞肺癌 2024年4月，四环医药旗下轩竹生物研发的抗肿瘤1类创新药达希替尼片（产品代号：XZP-3621）申报上市，拟用于治疗初治ALK阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者。达希替尼是轩竹生物开发的新一代ALK抑制剂，其独特的结构设计提高了分子对耐药位点的抑制活性，此外其还能够穿过血脑屏障，对肿瘤脑转移有效。 先声药业：苏维西塔单抗 作用机制：抗VEGF单抗 适应症：卵巢癌 苏维西塔单抗（suvemcitug）是新一代重组人源化抗血管内皮生长因子（VEGF）兔源单克隆抗体。2024年3月，该产品的新药上市申请获得CDE受理，拟联合化疗用于含铂化疗治疗失败的复发性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌的治疗。 第一三共、阿斯利康：德达博妥单抗 作用机制：TROP2靶向ADC 适应症：HR阳性、HER2阴性乳腺癌 2024年3月，由第一三共（Daiichi Sankyo）申报的1类新药注射用德达博妥单抗（datopotamab deruxtecan，Dato-DXd）上市申请获得CDE受理，拟用于治疗既往在不可切除或转移性疾病阶段接受过系统治疗的HR阳性、HER2阴性的不可切除或转移性乳腺癌成人患者。这是一款TROP2靶向抗体偶联药物（ADC），由阿斯利康（AstraZeneca）和第一三共共同开发，并联合在全球范围内商业化。这款ADC被行业媒体Evaluate列为2024年十大潜在重磅研发项目之一。 辉瑞（Pfizer）：elranatamab注射液 作用机制：BCMA×CD3双抗 适应症：多发性骨髓瘤 Elranatamab是辉瑞公司研发的一款皮下注射BCMA×CD3双特异性抗体，其一端与骨髓瘤细胞上的BCMA相结合，另一端与T细胞表面的CD3受体结合，使它们结合在一起并激活T细胞杀死骨髓瘤细胞。2024年1月，elranatamab注射液上市申请被CDE受理并纳入优先审评，用于治疗既往接受过至少三种治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤（MM）成人患者。 强生（Johnson & Johnson）：兰泽替尼 作用机制：EGFR-TKI 适应症：EGFR突变非小细胞肺癌 2024年1月，强生申报的兰泽替尼片上市申请获得CDE受理。甲磺酸兰泽替尼片（lazertinib）为一款第三代EGFR-TKI口服药物。由公开资料推测，本次申报上市的适应症为：联合EGFR/MET双特异性抗体疗法埃万妥单抗一线治疗携带EGFR外显子19缺失或外显子21中L858R置换突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成年患者。在中国，埃万妥单抗于2025年2月首次获得NMPA批准，用于EGFR 20号外显子插入突变的局部晚期或转移性NSCLC成人患者的一线治疗。 希望这些新药早日来到患者身边，尽快造福患者！ 参考资料： [1]中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网. [2]各公司官网及公开资料 本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权或其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。 免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

近日，国产人工智能大型语言模型DeepSeek在全球走红。其拥有强大的自然语言处理能力，能够理解并回答问题，“深度思考”“走心的回答”特点在一众AI大模型中脱颖而出。 小编也试问了DeepSeek几个问题来看看这位顶流AI对中国新药研发项目的看法。 图片来源：DeepSeek网站截图 1 如何评价新药的价值？ 新药的价值可从以下几个维度评价： 临床需求：适应症的未满足程度（如罕见病、难治性疾病）； 技术突破：靶点创新性、药物类型（如双抗、ADC、小分子等）的差异化优势； 市场潜力：适应症患者规模、全球竞争格局及商业化前景； 研发进度：临床阶段（优先Ⅲ期及突破性疗法项目）； 数据表现：临床试验疗效与安全性数据优于现有疗法或同类竞品。 2 Deepseek眼中最具价值的 国产新药研发项目TOP10 基于上述标准，Deepseek筛选了10个国产新药研发项目： 1.SHR-1918（ANGPTL3单抗） 研发企业：恒瑞医药 适应症：纯合子型家族性高胆固醇血症（HoFH） 研发阶段：Ⅲ期（2024年9月获CDE突破性疗法认定） 项目亮点： 靶向ANGPTL3，通过抑制脂质代谢关键蛋白降低LDL-C和甘油三酯，疗效显著（LDL-C降低49.1%，TG降低82.8%）； 全球仅再生元Evinacumab获批同类靶点，SHR-1918为首个国产ANGPTL3单抗，半衰期长达53.5天，每月一次给药； 针对罕见病HoFH，填补国内治疗空白。 上榜理由：突破性疗法资格、罕见病领域高临床价值、全球竞争格局宽松。 2.博凡格鲁肽（GZR18） 研发企业：甘李药业 适应症：肥胖、2型糖尿病 研发阶段：Ⅲ期 项目亮点： 双周或每周一次注射的GLP-1R激动剂，Ⅱ期数据显示48mg Q2W组减重17.29%，优于司美格鲁肽27； 开发口服片剂（每日一次），已完成I期减重试验（体重降低4.16%）； 全球GLP-1赛道竞争激烈，但口服剂型有望差异化竞争。 上榜理由：口服剂型技术突破、减肥适应症市场潜力巨大。 3.VDJ-001（IL-6R单抗） 研发企业：伟德杰生物 适应症：类风湿性关节炎（RA） 研发阶段：Ⅲ期 项目亮点： 疗效显著优于托珠单抗（ACR70达33.3%，对照组为25%）2； 可阻断IL-6三种信号通路，安全性更优； 国内RA患者超500万，现有药物ACR 70达标率不足，需求迫切。 上榜理由：疗效数据全球领先、自免领域高临床价值。 4.SHR-A2102(Nectin-4 ADC) 研发企业：恒瑞医药 适应症：尿路上皮癌 研发阶段：Ⅲ期 项目亮点： 全球仅维恩妥尤单抗（辉瑞）获批同类靶点，SHR-A2102为进度最快的国产Nectin-4 ADC； I期数据显示ORR达23.3%，DCR达76.7%2； 针对PD-(L)1治疗失败的晚期患者，填补治疗空白。 上榜理由：高未满足临床需求、ADC技术平台优势。 5.瑞康曲妥珠单抗（HER2 ADC） 研发企业：恒瑞医药 适应症：HER2突变非小细胞肺癌（NSCLC） 研发阶段：注册申请（2024年9月提交上市申请，优先审评中） 项目亮点： 结构采用曲妥珠单抗+Exatecan衍生物，通过靶向HER2精准释放毒素，抑制肿瘤细胞DNA修复； Ⅱ期试验中ORR显著优于历史数据，且安全性可控； 首个针对HER2突变NSCLC的国产ADC药物，恒瑞有望抢占先机。 上榜理由：差异化适应症布局、填补临床空白、技术平台优势。 6.HRS-7535（口服GLP-1R小分子激动剂） 研发企业：恒瑞医药 适应症：2型糖尿病、肥胖 研发阶段：Ⅲ期 项目亮点： 全球尚无口服小分子GLP-1R激动剂上市，I期数据减重6.63%10； 半衰期长（8.42小时），每日一次给药； 突破注射剂型限制，患者依从性显著提升。 上榜理由：剂型创新、糖尿病与减重双适应症潜力。 7.MRG003(EGFR ADC) 研发企业：美雅珂生物 适应症：实体瘤（鼻咽癌等） 研发阶段：注册申请（2024年9月申报上市） 项目亮点： 国内首个申报上市的EGFR ADC，结构含微管抑制剂ED04，DAR值87； 获FDA孤儿药、突破性疗法等资格，I期鼻咽癌ORR达45.8%10； EGFR在亚洲高发癌种中过表达率高，市场空间广阔。 上榜理由：首个国产EGFR ADC、FDA认可的国际潜力。 8.TQB2102(HER2双抗ADC) 研发企业：正大天晴 适应症：HER2低表达乳腺癌 研发阶段：Ⅲ期 项目亮点： 靶向HER2双表位，覆盖高、中、低表达人群，潜在疗效优于德曲妥珠单抗4； 国内首个进入Ⅲ期的HER2双抗ADC； HER2低表达乳腺癌占乳腺癌患者50%，现有疗法匮乏。 上榜理由：差异化覆盖人群、双抗ADC技术优势。 9.ICP-332（TYK2抑制剂） 研发企业：诺诚健华 适应症：特应性皮炎 研发阶段：Ⅲ期 项目亮点： Ⅱ期数据显示湿疹面积减少78.5%，显著优于安慰剂4； 全球仅氘可来昔替尼（BMS）获批同类靶点，ICP-332为首个国产TYK2抑制剂； 特应性皮炎患者超3000万，现有生物制剂价格高昂。 上榜理由：自免领域创新靶点、疗效数据突出。 10.MY008211A（CFB抑制剂） 研发企业：朗来科技 适应症：阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH） 研发阶段：Ⅲ期 项目亮点： 国内首个进入Ⅲ期的CFB抑制剂，安全性优于C5单抗10； PNH为罕见溶血性疾病，国内尚无CFB靶向药； 全球仅伊普可泮（诺华）获批，市场独占性强。 上榜理由：罕见病领域突破、替代疗法潜力。 3 核心亮点总结 靶点创新：ANGPTL3（恒瑞）、TYK2（诺诚健华）等全新靶点布局； 技术平台突破：ADC（恒瑞、美雅珂）、双抗ADC（正大天晴）、口服小分子（恒瑞、甘李）； 临床需求覆盖：罕见病（HoFH、PNH）、肿瘤耐药（尿路上皮癌、NSCLC）、慢性病（糖尿病、自免疾病）； 国际化潜力：MRG003获FDA突破性疗法认定，SHR-1918对标全球唯一竞品。 DeepSeek眼中的最具价值的新药研发项目你认可吗？欢迎探讨~ 注：以上内容仅为AI结合大数据分析推测，不作为任何决策使用。 声明：本内容仅用作医药行业信息传播，不代表药智网立场。对本文有异议或投诉，请联系maxuelian@yaozh.com。 责任编辑 | 史蒂文 合作、投稿 | 马老师 18323856316（同微信）  阅读原文，是受欢迎的文章哦