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盈利预测与评级：我们预计公司2025-2027年营业收入分别为15.00/15.67/18.21亿元，同比增速分别为-22.7%/4.4%/16.2%；2025-2027年归母净利润分别为-14.02/-1.95/-1.28亿元。鉴于公司在ADC领域的优势地位，未来肿瘤疗法迭代布局靠前，出海全球化有望进展顺利，首次覆盖，给予“买入”评级。 风险提示：临床研发失败风险、竞争格局恶化风险、销售不及预期风险、行业政策风险等。  目录   正文  1.全球化底色浓厚的ADC领军企业 1.1.创新驱动技术迭代，ADC行业领跑者 映恩生物成立于2019年（正式运营2020年），是一家临床阶段的创新生物药企，专注于为癌症和自身免疫性疾病患者研发新一代抗体偶联药物（ADC）。公司已成功构建了多个具有全球知识产权的新一代ADC技术平台。基于对疾病生物学机制的深入研究和探索，映恩生物拥有丰富的临床ADC研发管线，并在超过20个国家开展10个全球多中心临床试验，入组超过2700名患者（截至2026年2月）。同时，映恩生物与全球制药公司和顶尖创新药企达成多项海外授权合作。作为全球ADC创新引擎，映恩生物持续开发下一代新型ADC，包括双抗ADC、全新机制载荷ADC和自免ADC。 1.2.管理团队经验丰富，股权架构合理 管理层具有丰富的生物医药相关经验。创始人朱忠远博士具备丰富的生物技术创业及风险投资经验，曾在多家知名创新生物科技公司的投资和孵化过程中发挥了重要作用；研发及医学团队管理层具备丰富的研发和临床经验，在药物发现、转化医学及临床开发等方面成就显著，为公司研发管线快速有序的推进提供坚实基础。 股权方面，公司股权结构稳定。截至2025年6月30日，创始人朱忠远博士直接持有公司10.82%的股份；LAV Asset Management (HongKong) Limited持有18.95%的股份。 1.3.四大技术平台，催化全球潜力高质量ADC管线 映恩生物依托资深的研发团队，结合对ADC设计的洞察与高效执行能力，成功搭建了DITAC、DIBAC、DIMAC及DUPAC四大行业前沿的ADC技术平台，为公司持续技术创新与商业化价值创造提供底层支撑。根据公司招股书及2026年1月公司投关材料： 1)映恩免疫毒素抗体偶联平台（DITAC）：以拓扑异构酶抑制剂为核心的ADC平台，涵盖自主研发的有效载荷P1003及P1021，包括7项临床试验阶段药物（DB-1303、DB-1311、DB-1310、DB-1305、DB-1312、DB-1317、DB-1324）与1项临床前阶段药物（DB-1314）。 2)映恩创新双特异性抗体偶联平台（DIBAC）：全球范围内稀缺的双特异性ADC平台之一，包括两项临床试验阶段药物（DB-1418、DB-1419）与1项临床前阶段药物（DB-1421）。 3)映恩免疫调节抗体偶联平台（DIMAC）：搭载专有的免疫调节有效载荷，是全球范围内少数聚焦主要自身免疫性疾病的ADC平台之一，包括一项临床阶段药物（DB-2304）。 4)映恩独特有效载荷抗体偶联平台（DUPAC）：全球为数不多、致力于开发突破传统细胞毒性药物局限、且具备新型作用机制的连接子-有效载荷复合物的ADC平台之一，目前有一项临床前阶段药物（DB-1326）。 目前，该技术体系已获得多家跨国制药企业（MNC）的认可，已与BioNTech、百济神州、Adcendo、GSK、Avenzo及三生制药达成合作，交易总价值超过60亿美元，相关合作的推进印证了其在全球ADC产业生态中的技术竞争力，彰显公司出众的研发能力以及商业价值，为公司后续管线的商业拓展奠定了基础。 2.领先的“IO 2.0+ADC”策略参与者，有望快速兑现商业化价值 截至2026年1月，映恩生物拥有自主研发的两款核心产品DB-1303与DB-1311，以及八款其他临床阶段ADC，即DB-1310、DB-1305、DB-1312、DB-1317、DB-1324、DB-1419、DB-2304及DB-1418，在广泛癌症中具有潜力。 1)第一批候选药物：由DITAC平台赋能，包括拥有经临床验证靶点的ADC候选药物，针对差异化适应症进行战略性开发，代表产品为核心产品DB-1303（一款HER2 ADC）及关键产品DB-1305（一款TROP2 ADC），及正在进行全球开发的、用于高潜力靶点及未充分开发癌症的ADC候选药物，代表产品为核心产品DB-1311（一款B7-H3 ADC）及关键产品DB-1310（一款HER3 ADC）。 2)第二批候选药物：由DIBAC平台和DIMAC平台开发，代表产品为双特异性ADC，包括DB-1419（B7-H3×PD-L1双特异性ADC）、DB-1418/AVZO-1418（EGFR×HER3双特异性ADC）和DB-1421，及用于自身免疫性疾病的免疫调节ADC，包括DB-2304（BDCA2 ADC）等。 3)第三批候选药物：由DUPAC平台赋能，是新型ADC有效载荷及连接子技术的驱动力，将有潜力改变ADC药物形式，为治疗难治性肿瘤提供可能，并在克服现有ADC治疗后耐药性方面保持领先。 ADC药物利用靶向递送细胞毒药物至肿瘤细胞，可诱导免疫原性细胞死亡（ICD），释放肿瘤相关抗原（TAAs）和危险信号分子（DAMPs），激活树突状细胞（DCs）和T细胞。免疫治疗（如PD-1/PD-L1抑制剂）则通过解除免疫抑制微环境，增强T细胞活性，进一步放大抗肿瘤免疫应答。 2.1.IO 2.0+ADC后续迭代逻辑清晰，映恩生物进度领先 肿瘤治疗策略的发展有几个关键节点：1）肿瘤免疫治疗（IO）成功验证，代表事件为2014年FDA批准首个PD-1抗体纳武利尤单抗（Opdivo，O药）；2）IO+化疗获批，代表事件为2017年FDA批准PD-1抗体帕博利珠单抗（Keytruda，K药）联合培美曲塞和铂类化疗用于一线非小细胞肺癌治疗；3）IO+ADC获批，代表事件为2023年FDA批准Nectin-4 ADC药物PADCEV联合PD-1抗体K药用于一线尿路上皮癌治疗；4）IO 2.0+ADC概念的提出，代表事件为2024年BioNTech首次提出PD-L1/VEGF双抗联合单抗ADC疗法策略；5）“IO+ADC”2.0概念的提出，代表事件为2025年信达生物和康方生物均提出PD-1双抗联合双抗ADC/双毒素ADC疗法策略。其中IO 2.0+ADC概念和“IO+ADC”2.0概念尚处于临床阶段，未有相关疗法获批上市，属于肿瘤治疗策略的前瞻性判断。我们认为：在康方生物AK112头对头战胜K药后，双抗替代单抗成为IO 2.0的趋势愈发明显，有望带动IO 2.0+ADC概念迭代逻辑逐步落地。 MNC纷纷提前布局下一代IO疗法，并尝试双抗和ADC的联用治疗。目前在IO 2.0+ADC领域布局的主要有BioNTech/映恩生物、辉瑞、默沙东/科伦博泰、康方生物/Summit等，映恩生物及合作伙伴BioNTech的布局更为领先，具备先发优势： BioNTech/映恩生物：BioNTech在2024年研发日中首次提出PD-L1/VEGF双抗联合单抗ADC疗法策略，开启了IO 2.0+ADC时代。根据BioNTech 2024年研发日演示材料，已经积极推进BNT327（PD-L1/VEGF双抗，又名Pumitamig）和DB-1305、DB-1311、DB-1303三款来自映恩生物的ADC在实体瘤中的临床探索试验进度，部分临床试验当时已获得FDA IND批准。根据BioNTech 2025年研发日演示材料，公司更进一步推进IO 2.0+ADC联用策略，探索Pumitamig联合众多ADC在各类肿瘤中的临床疗效，其中映恩生物ADC包括DB-1303（即T-Pam）、DB-1305、DB-1311。我们认为，BioNTech作为最早提出并进入临床验证IO 2.0+ADC治疗策略的公司，进度领先，映恩生物和BioNTech在ADC资产上深度合作，有望借此实现对下一代肿瘤疗法的提前布局，未来可期。 辉瑞/三生制药：2023年以430亿美元收购ADC龙头Seagen，获得4个已上市ADC产品及相关管线，包括Adcetris、Padcev、Tivdak、以及合作伙伴荣昌生物开发上市的Disitamab Vedotin。辉瑞的Padcev（Nectin-4 ADC）+K药已获批用于顺铂不耐受的尿路上皮癌患者，是首个获批的ADC+I/O疗法，辉瑞在初代IO+ADC疗法布局上具有先发优势。但对于IO 2.0+ADC而言，辉瑞整体进度相对偏慢。辉瑞于2025年7月23日和三生制药就其PD-1/VEGF双抗SSGJ-707达成授权交易，而后2025年11月10日公布对于SSGJ-707的开发计划，拟开启7项临床试验，其中包括和ADC联用在非小细胞肺癌上的探索。 默沙东/科伦博泰：默沙东与Seagen、VelosBio、科伦博泰、第一三共等公司达成多项ADC授权，以巩固K药在肿瘤领域的领先地位，延长K药的临床生命周期，减缓2028年K药专利到期对销售额的冲击。但这同样导致其缺少对下一代PD-(L)1双抗推进意愿，根据Umabs DB公众号，其对下一代PD-(L)1双抗推进相对缓慢，致使其在IO 2.0+ADC迭代策略中缺位。科伦博泰于2025年12月4日和Crescent Biopharma达成合作，在中国及全球共同探索SKB105（ITGB6 ADC药物）与CR-001（PD-1xVEGF双特异性抗体）的应用场景，包含二者潜在联用疗法，借此切入IO 2.0+ADC赛道。 Summit/康方生物：康方生物的依沃西单抗（AK112）是首个在3期临床试验中头对头K药取得阳性结果的药物，验证了PD-(L)1双抗对单抗的迭代逻辑，开启了IO 2.0时代。2025年8月4日，根据CDE官网公示，宜联生物递交的一项B7H3 ADC药物YL201，联合康方生物的PD-1/VEGF双抗依沃西用于多种实体瘤的临床试验申请得到批准，这也是康方生物的PD-1/VEGF双抗依沃西启动的首个联合ADC临床。 2.2.DB-1303：差异化适应症布局的HER2 ADC HER2是HER家族中的一种细胞表面受体蛋白，在调节细胞生长、分裂及存活中起关键作用。HER2基因已被证实会在多种人类癌症中过度表达，包括乳腺癌、胃癌、结肠癌、唾液腺癌、膀胱癌及子宫浆液性癌。HER2已成为一种成熟的癌症药物靶点，各类HER2靶向治疗方案均取得了成功，其中HER2抗体偶联药物（ADC）是最成功的策略之一。尽管HER2常在肿瘤细胞中过度表达，但不同肿瘤的HER2表达水平存在差异，因此需要采用差异化的治疗策略。 DB-1303是一款靶向HER2的ADC，采用人源化抗HER2免疫球蛋白G1（IgG1）单抗设计，通过基于马来酰亚胺四肽的可裂解连接子，与专有拓扑异构酶I抑制剂有效载荷（P1003）共价连接，药物抗体比率（DAR）为8。 为在HER2 ADC市场中有效竞争，映恩生物采用差异化策略推进DB-1303的临床开发，聚焦临床需求未被满足的适应症（如HER2表达子宫内膜癌及HER2低表达乳腺癌），使DB-1303有望成为HER2表达晚期实体瘤患者（涵盖HER2高表达与低表达人群）的新型治疗选择。 DB-1303的关键优势在于： 1)适应症差异化：在于HER2低表达（IHC1+、IHC2+）及HER2+EC患者中均观察到抗肿瘤活性，有望覆盖超70%的EC患者群体；同时DB-1303是未接受化疗的HR+/HER2低表达乳腺癌（BC）患者的潜在疗法。此外，DB-1303在卵巢癌（OC）、结直肠癌（CRC）及食管癌中也观察到初步抗肿瘤活性，显示出适应症扩展潜力。 2)安全性可控：2022年AACR年会公布的临床前数据显示DB-1303在食蟹猴中的最高非严重毒性剂量（HNSTD）为80mg/kg（高于DS-8201的30mg/kg）；相比DB-8201a，DB-1303稳定性更优、有效载荷系统清除率更高，有助于在保持疗效的同时降低游离有效载荷的系统毒性风险。DB-1303在I/IIa期全球临床试验中耐受性良好，剂量递增阶段未观察到剂量限制性毒性（DLT），无治疗相关不良事件（TEAE）导致的死亡；3级及以上治疗相关不良事件（TRAE）发生率为12.9%（11/85）。根据2023年ESGO年会公布的子宫内膜癌（EC）队列数据，其3级及以上治疗相关不良事件（TRAE）发生率为15.6%（5/32），未观察到间质性肺病（ILD）发生，且脱发发生率极低（3.1%）。 从地区布局看，部分药物采取全球开发策略，同时国内企业如荣昌生物、恒瑞医药、石药集团等的多款药物聚焦中国区域开发，且近年有多款药物的临床试验进展集中披露。整体而言，当前乳腺癌HER2靶点ADC药物的开发呈现全球与区域布局并行、临床阶段覆盖广泛、适应症向HER2低表达领域拓展的特点。 2025年9月5日，BioNTech和DualityBio宣布DB-1303的III期试验达到HER2阳性转移性或不可切除乳腺癌无进展生存期的主要终点。针对HR+/HER2低表达型乳腺癌同步开展全球多区域的Ⅲ期研究，目前已推进至后期临床阶段，处于全球领先地位，有望成为未接受化疗治疗的HER2低表达BC患者的潜在治疗方法。 2023年ASCO发布的早期研究显示HER2阳性乳腺癌患者26例可评估，ORR 50%，DCR 96.2%；HER2低表达乳腺癌患者13例，ORR 38.5%，DCR 84.6%，与已上市的DS-8201相比，DB-1303在HER2阳性和HER2低表达乳腺癌患者中安全性均出现显著改善。 子宫内膜癌（EC）领域，DB-1303是当前已推进至Ⅲ期临床的HER2靶点ADC药物之一，且其研究范围遍布全球。相较于同领域多数处于Ⅱ期阶段的药物，其临床开发进度更快，有望更早实现该适应症的获批，从而在HER2表达型EC的治疗领域占据先发优势。 映恩生物在2023年欧洲妇科肿瘤学会（ESGO）上公布了DB-1303在HER2表达晚期/转移性EC（包括浆液性癌及癌肉瘤）患者中显示出良好的抗肿瘤活性，疾病控制效果好。10名患者（58.8%）出现部分肿瘤客观缓解；7mg/kg剂量组ORR为50.0%（2/4），8mg/kg剂量组ORR为61.5%（8/13）；疾病控制率（DCR）整体为94.1%。同时DB-1303显示出可控的安全性。截至2023年5月8日未发生导致死亡或停药的治疗期间出现的不良事件（TEAE），未发生特别关注的不良事件，剂量递增阶段未观察到剂量限制性毒性。 基于以上临床结果，为了加速DB-1303的快速上市，映恩生物采用了差异性的临床策略，将子宫内膜瘤探索为首发适应症，2023年9月启动了针对HER2表达子宫内膜瘤的潜在注册研究(NCT05150691)，2023年12月被FDA授予突破性疗法认定，加速上市值得期待。 2.3.B7-H3 ADC：泛癌靶点，注重安全性 B7-H3（CD276）属于B7家族的Ⅰ型跨膜蛋白，能有效抑制T细胞和NK细胞的功能，同时抑制细胞因子的产生，进而可能促进癌细胞的免疫逃逸。在肺癌、前列腺癌、食管癌、子宫内膜癌及乳腺癌等多种实体瘤中过度表达，但在健康组织中的表达有限。 DB-1311是一款自主研发的全球维度领先的B7-H3 ADC候选药物，能选择性结合肿瘤细胞中高表达的特定B7-H3亚型，凭借高靶向性、高结合效率及强稳定锚定癌细胞的特性，兼具强效的肿瘤杀伤能力与良好的安全性，最终形成更宽的治疗窗口。 DB-1311由Fc端沉默的人源化抗B7-H3 IgG1单抗、可裂解连接子，以及具有DNA拓扑异构酶Ⅰ抑制作用的P1021三个主要成分构成，其药物抗体比率（DAR）为6，可实现广泛有效的肿瘤杀伤，同时减少脱靶毒性。 根据2023年美国癌症研究协会公布的临床前结果，相较于DS-7300，DB-1311的DAR值更高（达6），在B7-H3高表达及中表达模型中（无论肿瘤为体外或体内），均展现出更强的抗肿瘤活性。同时DB-1311能够靶向主要存在于B7-H3过度表达癌细胞中的4IgB7-H3亚型，其亲和力较正常细胞中常见的2IgB7-H3亚型高出1,000倍以上。这种高选择性使DB-1311可将有效载荷直接输送至肿瘤细胞，同时其设计上沉默了Fc端，减少了不必要的免疫反应。在临床前研究中，与DS-7300相比，DB-1311表现出显著更高的HNSTD，且与与B7-H3表达肺癌细胞有更好的结合能力。 映恩生物DB-1311战略重点是小细胞肺癌（SCLC）和去势抵抗性前列腺癌（CRPC），在B7-H3 ADC竞争市场上形成差异化优势，根据映恩生物招股书，其关键优势在于： 1)DB-1311是当前全球针对CRPC、晚期SCLC的领先B7-H3 ADC之一。 2)创新分子设计，兼具抗肿瘤活性与宽治疗窗口潜力。 3)I/IIa期临床试验展现积极疗效与可控安全性。 4)联合疗法布局，覆盖高难癌症的一线治疗潜力。 5)保留在美国共同开发及共同商业化的选择权，加速全球市场布局（暂未行权）。 2024年12月6日，映恩生物在新加坡召开的2024年欧洲肿瘤内科学会亚洲年会（ESMO Asia）上以口头报告形式披露了DB-1311/BNT324（B7H3 ADC）的全球I/IIa期临床试验（NCT05914116，CTR20232835）的首批数据。结果显示，在既往接受过多线治疗的局部晚期/转移性实体瘤患者中，DB-1311/BNT324具有令人鼓舞的抗肿瘤活性和可管理的安全性。SCLC患者中（n=73），uORR为56.2%，DCR为89.0%。CRPC患者中（n=32），DB-1311/BNT324表现出早期抗肿瘤活性，uORR为28.0%，DCR为92.0%，中位rPFS为7.2个月，6个月rPFS率为94.7%。2026年1月13日，最新研究数据显示在经过多线治疗的mCRPC患者中（n=73）ORR为42.3%，DCR为90.4%，6个月rPFS率为67.7%，9个月rPFS率为58.0%，BioNTech计划于2026年启动一线治疗mCRPC的关键三期临床试验。其他瘤种中，DB-1311同样表现出积极的抗肿瘤活性。在2-3线治疗宫颈癌（n=30）和2-4线治疗铂耐药复发性卵巢癌（n=12）中的确证ORR分别达到了33.3%和58.3%。 DB-1311/BNT324在所有接受治疗的肿瘤患者中（n=277）表现出可管理的安全性。最常见的TRAE为恶心、中性粒细胞计数降低、贫血、白细胞计数降低、食欲降低和血小板计数降低。 通过与BioNTech合作，映恩生物推进全面临床开发计划，释放DB-1311在SCLC、CRPC及其他实体瘤中的潜力。值得注意的是，2025年12月17日，根据ApexOnco报道，第一三共和默沙东合作开发的B7-H3 ADC药物ifinatamab deruxtecan，基于比预高的5级ILD间质性肺炎事件出现，已在暂停了小细胞肺癌三期临床Ideate-Lung02全球范围内的研究。而DB-1311/BNT324在所有接受治疗的肿瘤患者中（n=277）表现出可管理的安全性，最常见的TRAE为恶心、中性粒细胞计数降低、贫血、白细胞计数降低、食欲降低和血小板计数降低。 2026年2月23日，映恩生物于2026年ASCO GU会议公布DB-1311/BNT324的治疗数据。截至2025年9月5日，在58例反应可评估患者中，未确诊ORR为41.4%，确诊ORR（cORR）为34.5%，DCR为87.9%。中位DOR为10.2个月。中位rPFS（N=82）为11.3个月，6个月rPFS率为72.0%，9个月rPFS率为63.0%。数据截止时OS尚未成熟，但观察到6个月（91.7%）和9个月（88.2%）的成熟率。安全性数据与ASCO 2025的报告一致，恶心和血液事件，主要是1-2级，最为常见。 公司与BioNTech正通过联合BNT327（PD-L1/VEGF-A双抗）或DB-1305（TROP2 ADC）拓展DB-1311在全球晚期实体瘤领域的治疗版图。截至2026年2月，公司正开展以下两项联合疗法临床试验： 1)DB-1311/BNT324(B7H3 ADC)联合BNT327（PD-L1/VEGF-A双抗）或DB-1305治疗晚期/转移性实体瘤的II期临床研究（NCT06953089）。临床前数据显示DB-1311+BNT327在黑色素瘤（A375）和结肠癌（CT26）模型中TGI分别达到110%和98%，显示出显著的抑瘤率。DB-1311+DB-1305在非小细胞肺癌（NSCLC）和小细胞肺癌（SCLC）模型中，联合用药的抑瘤率分别达到98.3%和93.9%，显著高于单药。目前首批受试者已于2025年7月入组，预计2030年完成。 2)BNT324/DB-1311联合Pumitamig(BNT327)（PD-L1xVEGF-A双特异性抗体）治疗肺癌（小细胞肺癌SCLC或非小细胞肺癌NSCLC）的1b/2期临床试验(BNT324-01)的设计方案（NCT06892548）。该试验不仅覆盖了一线治疗，也重点布局了二线及以后的难治性人群，包括容易复发的小细胞肺癌，预计将纳入约594名受试者。 2.4.HER3 ADC：数据积极，出海可期 HER3是EGFR、HER2等HER家族的生长因子受体，在肿瘤存活和生长过程中扮演着至关重要的角色。HER3在多数肿瘤中普遍检测到其过度表达，包括乳腺癌、肺癌、结直肠癌、前列腺癌及头颈癌。针对HER3的疗法可以改善患者对其他靶向治疗的耐药性，包括NSCLC患者对EGFR靶向治疗的耐药性及HER2+BC患者对HER2靶向治疗的耐药性。 由于其信号通路抑制的复杂性，以及通路逃逸激活的可能性，对HER3的探索依然有限。映恩生物在HER3相互作用以及其深层的细胞基础（包括其二聚体形成机制、与EGFR和HER2的协同等方面）建立了深厚的知识储备，在此基础上催生了DB-1310的创新设计：依赖其独特的结合表位，DB-1310具备高度内化能力，有望将有效载荷直接传递到存在HER3表达的细胞中，从而实现更精准的肿瘤杀伤，提升疗效。 映恩生物已制定合理且差异化的临床开发策略，选取在DB-1310研究中的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者作为核心目标人群。DB-1310在EGFRm NSCLC晚期单药疗法观察到的初步疗效，在此基础上，公司开展其与奥希替尼联合疗法对EGFRm NSCLC患者的临床试验，探索其差异化适应症潜力，有望成为一线疗法，覆盖更广泛的患者群体。DB-1310也是全球临床阶段少数HER3 ADC之一，正被研究作为KRASm NSCLC的潜在治疗方法。同时探索DB-1310在多种其他癌症，包括乳腺癌、转移性去势抵抗性前列腺癌、头颈部鳞状细胞癌、食管鳞状细胞癌及膀胱癌中的治疗前景。 DB-1310的亮点包括： 1)差异化针对EGFRm NSCLC的联合疗法策略：I/IIa期临床试验的EGFRm NSCLC队列中，针对接受奥希替尼在任意治疗线失败的晚期或转移性EGFRm NSCLC患者中显示出良好的抗肿瘤活性。 2)独特的KRASm NSCLC覆盖范围：在I/IIa期全队列中观察到部分KRASm NSCLC患者出现初步疗效，包括在剂量递增阶段观察到的部分缓解。 3)在多种BC亚型中展示出令人鼓舞的疗效：已在多种BC亚型（包括HER2+、HR+/HER2低表达BC以及既往接受Trodelvy®治疗的TNBC患者）中显示出疗效。 4)CRPC治疗潜力：已显示出抑制前列腺癌的肿瘤细胞活性，表明其具有治疗前列腺癌细胞的潜力。 HER3与EGFR-TKI疗法的耐药性有关，可用于TKI耐药的EGFR NSCLC患者。DB-1310在经多线治疗的晚期实体瘤患者，尤其是EGFRm NSCLC患者中展现出可控的安全性特征及有效的抗肿瘤活性。 2023年10月12日，宜联生物宣布与BioNTech达成合作，双方将合作开发新一代的HER3 ADC。BioNTech将向宜联生物支付7000万美元首付款，以及额外开发、监管和商业化里程碑付款，潜在总金额超过10亿美元。但是宜联的YL202/BNT326在2024年ASCO会议后，基于安全性的问题陷入沉寂，注册性的临床的开发变得较为谨慎。 从临床试验结果我们可以看到，DB-1310的ORR和DCR显著高于YL202/BNT326，肿瘤缩小更明显，对经治患者的疾病控制更稳固。除乳腺癌外，在EGFRm NSCLC亚组中也展现强劲疗效，适用场景更广。 2.5.Trop2 ADC：瞄准暂未满足的临床需求 TROP2是由Tacstd2基因编码的跨膜糖蛋白，是一种在多种癌症中差异化表达的细胞内钙信号转导膜蛋白，能向细胞传递自我更新、增殖、侵袭及生存的信号，具有干细胞样特征。TROP2属于跨膜糖蛋白，在正常组织中的表达水平较低，而在多种多发或难以治愈的癌症（包括可作用靶点有限的晚期肿瘤）中呈过度表达，TROP2 ADC可作为与其他治疗方式（如化疗、靶向治疗和免疫治疗）联合使用的潜在联合疗法支柱，在多种癌症的临床前及临床研究中均显示出协同抗肿瘤活性。目前TROP2 ADC主要集中于三阴性乳腺癌（TNBC）、HR+/HER2-乳腺癌、尿路上皮癌（UC）和非小细胞肺癌（NSCLC）领域，但它也为其他多发或难以治愈的癌症（如卵巢癌）患者提供了潜在的治疗机会。 DB-1305是一款靶向TROP2的ADC，由人源化抗TROP2 IgG1单抗、可裂解连接子及专有的DNA拓扑异构酶1抑制剂（P1021）偶联设计而成，DAR值为4。给药后，DB-1305的抗TROP2 IgG1单抗将ADC选择性地导向TROP2表达的肿瘤细胞，经结合和内吞后，P1021被释放，进而抑制DNA拓扑异构酶1活性，从而抑制TROP2表达的肿瘤细胞增殖。DB-1305的最佳药物抗体之比为4，有助于在有效性和耐受性之间取得平衡；所用连接子在循环中高度稳定，有效载荷本身非常高效，但全身半衰期较短。此外，DB-1305还具有旁观者抗肿瘤作用。 DB-1305亮点在于： 1、具备联合双抗（BNT327）治疗多种实体瘤的潜力：2025年4月AACR年会数据进一步证实了其与BNT327（PD-L1xVEGF双抗）联合疗法的卓越潜力。在2-4L铂耐药复发性卵巢癌（PROC）队列中，13名可评估患者中有7名达到部分缓解（PR），3名疾病稳定（SD），展现出强劲的初步抗肿瘤活性。安全性方面，联合方案耐受性良好，3级及以上治疗相关不良事件(TRAE)发生率为32.8%，口腔炎是最常见的TRAE(56.7%)。后续持续招募非小细胞肺癌、宫颈癌、铂耐药复发性卵巢癌和三阴性乳腺癌患者。 2、解决OC治疗未满足的临床需求：积极研究DB-1305用于治疗晚期OC，在全球临床试验中，DB-1305在晚期PROC患者全人群队列中显示初步疗效。2024年1月，DB-1305获FDA授予快速通道认定，用于治疗铂耐药上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌，以解决未满足的临床需求。 3、I/IIa期临床试验显示积极疗效与可控安全性：截至2023年4月7日，在接受较大剂量的晚期实体瘤患者中，DB-1305的客观缓解率（uORR）为30.4%，未确认的疾病控制率（DCR）为87.0%；在23名接受基线肿瘤扫描的患者中，非小细胞肺癌患者的uORR达46.2%，未确认DCR为92.3%；在转移性前列腺癌患者全人群队列中显示初步疗效。DB-1305的耐受性良好，所有治疗期间不良事件（TEAE）多为低剂量水平且可控；所有患者中≥3级TRAE的发生率为34.1%（15/44），且血液相关TRAE的发生率低。 映恩生物通过战略性地聚焦其他TROP2 ADC候选药物先前未充分开发的OC（卵巢癌）等适应症持续开发DB-1305；同时也在探索在多种疾病中作为支持疗法的联合治疗潜力，旨在持续发挥ADC的有效抗肿瘤活性以及免疫调节剂的优势。 OC（卵巢癌）是全球第三大最常见的女性生殖系统癌症。根据公司招股书，全球OC患者数从2018年的295.4千例增至2023年的333.9千例，预计到2032年将进一步增至396.8千例；在中国，OC患者数从2018年的57.8千例增至2023年的61.6千例，预计到2032年将增至66.6千例。 在中美两国，以铂类为基础（联合或不联合抗血管生成单抗）的化疗是晚期卵巢癌（OC）的标准一线方案，但即便初始应答良好，疾病仍常以耐药形式复发，因此晚期OC领域亟需兼具高效性、持久性与生存质量改善作用的新治疗方案。既往针对OC的抗体偶联药物（ADC）多聚焦于FRα阳性人群，但该人群占比有限，而TROP2在多数OC患者中高表达且相关ADC研究尚不充分，因此靶向TROP2的ADC是晚期OC极具潜力的治疗策略，其既可为铂类耐药患者提供新选择，也可与铂类化疗联用或作为辅助用药增强疗效，有望填补当前临床需求空白。截至2025年3月，全球尚无获批用于OC的TROP2 ADC药物。 铂耐药OC属于晚期OC中治疗难度较高的群体，临床普遍面临治疗方案有限、疗效不佳的困境，DB-1310有望精准契合临床痛点，为铂耐药OC患者提供专属的靶向治疗选择，具备重要的临床应用价值。 无进展生存期表现突出：DB-1305的mPFS为7.4个月，略优于同针对铂耐药OC的SHR-A1921，而另两款OC适应症药物中，SKB264的mPFS为6个月，DS-1062仅5.8个月。DB-1305能更有效地延缓铂耐药OC患者的肿瘤进展，帮助患者延长疾病稳定阶段，为后续治疗争取更多时间窗口。 疗效水平稳定，客观缓解与疾病控制效果均衡：DB-1305的ORR为41.4%，与SKB264的40%、DS-1062的42.9%基本持平，其DCR为82.8%，高于SKB264的75%。综合来看，DB-1305在ORR和DCR上实现了均衡表现，让多数铂耐药OC患者的病情得到有效控制。 安全性具备相对优势，用药耐受性更优：DB-1305的≥3 TRAEs为53.4%，其用药安全性可控，能降低患者因严重不良反应停药的风险。 BNT327（PD-L1/VEGF双抗）与DB-1305/BNT325（TROP2 ADC）的联合疗法展现出极具潜力的协同效应。临床前研究显示，在Xenograft模型（A1）中，联合用药组（Combo）的TGI达到了111.3%，显著优于BNT327单药（78.2%）及BNT325单药（33.6%）；在Syngeneic模型（A2）中，BNT325与BNT327替代物联合使用显示的TGI分别为106.1%和106.9%。I/IIa期临床研究（NCT05438329）显示，BNT327与DB-1305联合疗法3级及以上治疗相关不良事件（TRAE）发生率为32.8%，主要为DB-1305引起的口腔炎（56.7%）。BNT327常见的蛋白尿及高血压在联合方案中发生率极低，证明了两药联合未产生显著的系统性毒性叠加。 DB-1305的铂耐药卵巢癌（PROC）适应症实现重大突破，在针对2L-4L铂耐药复发性卵巢癌（PROC）的队列中，13名可评估患者中共有7名达到部分缓解（PR），3名疾病稳定（SD），初步计算出的客观缓解率达53.8%，目前对于PROC标准疗法ORR通常约为30%，此数据具有领先优势。同时在NSCLC或三阴性乳腺癌TNBC患者中也观察到了缓解。 3.早研管线潜力大，前瞻布局新机制ADC 3.1.HER3/EGFR ADC：具备未来潜力 EGFR×HER3双特异性ADC在临床前研究中展现出增强的疗效，且能克服EGFR或HER3靶向治疗的耐药性。DB-1418结合EGFR与HER3，可能产生协同抗肿瘤作用，有助于提升ADC的靶向性与治疗效果。在临床前研究中，DB-1418以6mg/kg剂量作用于NCI-H1975模型（EGFR++，HER3+）时，实现了99.32%的肿瘤生长抑制（TGI），显著高于HER3靶向ADC 53.88%的TGI。同时通过靶向两个受体优化细胞内递送过程，进而增强有效载荷的胞内释放，打破EGFR单特异性ADC的耐药机制。 百利天恒的iza-bren同为EGFR×HER3双抗ADC，抗体部分为基于SEBA平台所开发的SI-B001（EGFR×HER3双抗）。2025年11月18日，百利天恒宣布其III期临床研究（BL-B01D1-305）在复发或转移性ESCC患者中，经独立数据监查委员会（iDMC）判断，在预设的期中分析中同时达到无进展生存期（PFS）与总生存期（OS）双主要终点。这一突破性成果意味着iza-bren成为全球首个在晚期ESCC中取得PFS、OS双阳性结果的ADC药物，是iza-bren继鼻咽癌之后第二个获得III期阳性结果的适应症，显示了其在多癌种中的潜在广谱价值。2025年11月21日，中国国家药品监督管理局药品审评中心发布由百利天恒自主研发的全球首创EGFR×HER3双抗ADC药物iza-bren（BL-B01D1）的上市许可申请已正式获得受理。 基于iza-bren的成功，DB-1418作为靶向EGFR×HER3双靶点的ADC药物，也展现了良好的发展态势。DB-1418采用了创新的“1+1”药物形式分子设计（靶向结合位：每个靶点各1个），与iza-bren等其他双特异性ADC常用的“2+2”形式（4个结合位点，每个靶点各2个）相比，“1+1”形式不仅能增强肿瘤组织与正常组织间的选择性，还有潜力为肿瘤带来更多有效载荷。映恩生物使用BL-B01D1类似物作为对照，并在多个模型中展示了DB-1418在更低剂量下具有更强的抑瘤率或完全消退的能力。在EGFR主导的CAL-27模型中，DB-1418以1.9mg/kg、每3周一次（Q3W）的静脉给药剂量，使肿瘤体积显著缩小，肿瘤生长抑制率（TGI）达83%；而BL-B01D1类似物在3mg/kgQ3W的剂量下，仅实现了73%的抑制率。在经验证的、携带C797S突变的奥希替尼耐药非小细胞肺癌异种移植模型中，DB-1418在3.8mg/kgQ3W剂量下的TGI为90%，6mg/kgQ3W剂量下的TGI达98%；这显著高于BL-B01D1类似物在6mg/kgQ3W剂量下的效果（TGI为68%，p<0.01）。 DB-1418布局与iza-bren不同的差异化适应症。截至2026年2月，iza-bren处于NDA阶段的适应症为鼻咽癌、食管鳞癌等瘤种，NSCLC、乳腺癌等瘤种处于III期研究。截至2026年2月，DB-1418处于I/II期临床中，针对不可切除的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）适应症，2025年11月FDA授予DB-1418潜在同类最佳EGFR/HER3双特异性抗体药物偶联物（ADC）快速通道资格。 3.2.B7-H3/PD-L1 ADC：兼顾免疫效果的新尝试 许多PD-L1表达呈阳性的患者对PD-1/PD-L1靶向治疗无反应或产生耐药性。PD-L1在肿瘤中的良好表达使其成为ADC开发的有吸引力的靶点，可能改变PD-1/PD-L1抑制剂难治性/耐药性（R/R）癌症的治疗格局。辉瑞PF-08046054作为全球首个进入临床的PD-L1 ADC，已在中国获批临床。其通过“直接细胞毒性+旁观者杀伤+免疫原性细胞死亡”三重机制发挥作用，且相比单抗更快内化和蛋白水解裂解，验证了PD-L1 ADC的开发路径。复宏汉霖HLX43通过连接子、载荷的升级，实现“高效低毒”、给药频次优化，且已获多国监管机构批准开展国际多中心II期研究，其I期数据也验证了安全性与疗效潜力，同时有潜力承接K药、O药不响应/耐药患者，以及化疗失败的后线患者，有望填补单抗的治疗空白。 PD-L1 ADC具备明确的临床可行性与潜力。PD-L1作为ADC靶点，既利用了其肿瘤特异性表达优势，又通过“细胞毒性+免疫调节”的双重机制解决了单抗的耐药问题，可成为PD-(L)1抑制剂难治性/耐药性癌症的新治疗选择，后续随着临床数据的完善，有望改变实体瘤的治疗格局。 DB-1419是一款自主研发的创新B7-H3×PD-L1双特异性ADC候选药物，由人源化B7-H3/PD-L1双特异性抗体组成，通过一个可裂解连接子与拓扑异构酶抑制剂（PI1003）共价连接，DAR值为8。DB-1419选择性地与人源B7-H3和PD-L1结合，与其他B7家族蛋白无交叉反应。DB-1419可选择性地与B7-H3阳性细胞结合，并被内吞进入溶酶体；DB-1419诱导B7-H3依赖性细胞毒性，导致G2/M细胞周期停滞，诱导DNA损伤，并以浓度依赖性方式抑制B7-H3表达细胞的增殖。同时，通过与PD-L1结合，DB-1419阻断PD-L1与PD-1受体之间的相互作用，逆转PD-L1介导的免疫抑制并提高T细胞活性。 在临床前研究的疗效对比中，与单特异性B7-H3 ADC相比，DB-1419表现出优于单特异性B7-H3 ADC的疗效。双重机制产生对肿瘤细胞有效的直接细胞毒性和强大的免疫调节作用，显著抑制肿瘤生长。同时B7-H3的泛癌表达与PD-L1的免疫调节功能相结合，可在广泛的适应症中增强抗肿瘤疗效。 DB-1419展现出卓越的抑瘤效力与安全窗口：在具有高度临床相关性的肺癌PDX（LD1-0034-361136）模型中，DB-1419展现出显著的体内抗肿瘤活性。研究数据表明，当给药剂量达到12mg/kg时，DB-1419在第28天的肿瘤生长抑制率（TGI）高达97.18%，以剂量非依赖性方式显著抑制了肿瘤生长，同时接受12mg/kg剂量治疗的小鼠未观察到明显的体重下降，结合其P1003介导的直接细胞毒性作用，DB-1419在实现高效抑瘤的同时保持了良好的耐受性。 体外研究证实其在高达50μg/mL浓度下无非特异性炎症细胞因子释放风险；体内食蟹猴重复给药研究表明，在高达120 mg/kg剂量下未见动物死亡或濒死，相关不良反应均属可逆且主要发生于最高剂量组。研究最终确定DB-1419在食蟹猴中的最高非严重毒性剂量（HNSTD）为120 mg/kg，显著的剂量优势验证了其良好的临床耐受潜力与安全窗口。 根据医药魔方数据库，截至2026年2月，DB-1419是全球唯一处于临床开发阶段的B7-H3×PD-L1双特异性ADC，全球并无同时靶向B7-H3及PD-L1的药物获得批准，且全球范围内也无处于临床开发阶段的B7-H3×PD-L1双特异性ADC候选药物。DB-1419目前已获得FDA及中国药监局关于DB-1419的IND批准，并于2024年9月启动了DB-1419的I/IIa期临床试验。 3.3.BDCA2 ADC：积极探索ADC在自身免疫性疾病中的应用 DB-2304是一款以BDCA2为靶点的ADC候选药物，包含新型BDCA2靶向抗体，偶联了专有的糖皮质激素受体（GR）激动剂有效载荷，药物抗体比率（DAR）为4。现有治疗方法对免疫系统的影响范围较广，DB-2304专门针对SLE/CLE致病机制的上游信号通路，就开发进展而言是目前最领先的BDCA2 ADC之一（根据映恩生物招股书、弗若斯特沙利文），有望大幅改进SLE及CLE的标准疗法，并代表了自身免疫性疾病ADC创新领域迈出重要一步。 DB-2304能够调控pDC中的IFN，并协同调节广谱抗炎反应。抗体与BDCA2结合后，有助于抑制pDC活化及IFN-I的产生。DB-2304通过消除干扰素过度产生的主要来源，阻断SLE发病机制的免疫失调及炎症的自我延续循环这一核心环节。降低I型干扰素的异常水平具有多种益处，包括抑制抗原呈递的活化、限制产生自身抗体的浆细胞分化，以及抑制整体自身免疫应答。与BDCA2结合后，DB-2304会被内吞进入pDC，并在其中释放其创新的糖皮质激素受体（GR）激动剂有效载荷，GR激动剂可促进抑制促炎细胞因子分泌的糖皮质激素反馈基因的转录。 目前已于2024年10月在澳大利亚启动了DB-2304针对健康成人的I期研究（NCT06625671），该项单次递增剂量研究的初步临床数据显示DB-2304在1mg/kg至20mg/kg剂量范围内展现出良好的安全性与耐受性。药代动力学（PK）显示ADC呈剂量线性特征；药效学（PD）显示，在1mg/kg剂量下即可实现浆细胞样树突状细胞（pDCs）上>95%的持续受体占有率。此外，安全性生物标志物研究显示，其对HPA轴（皮质醇）及骨代谢标志物（P1NP）的影响量级均显著低于10mg泼尼松，验证了其优异的激素替代安全性。根据临床进展，2025年11月14日I/IIa期首位系统性红斑狼疮（SLE）患者已在美国顺利完成给药。 3.4.CDH17 ADC：消化道肿瘤的新靶点思路 CDH17是7D-钙粘蛋白超家族的成员，它的异常表达与多种胃肠道肿瘤的发生、进展和转移密切相关。它通过调控Wnt/β-连环蛋白和丝裂原活化蛋白激酶（MAPK）信号通路促进肿瘤发生，驱动细胞增殖、存活与迁移；还可与整合素信号互作，增强细胞黏附与运动能力，从而促进肿瘤进展，尤其是在结直肠癌中。 研究表明，CDH17在转移性肿瘤中高表达，阻断CDH17能显著减少肝细胞癌和胃癌的肺转移。CDH17在胃肠道肿瘤中广泛高表达：结直肠癌临床样本中CDH17表达率接近100%，其他胃肠道肿瘤中表达率为23%-88%，凸显了靶向CDH17的治疗潜力。此外，基于肿瘤组织或血清中的特定生物标志物，CDH17可成为癌症治疗的靶点。转录组与蛋白质组分析强调了其作为结直肠癌潜在核心治疗靶点的价值，其表达与肿瘤发生及免疫反应相关。 目前，多家公司正探索开发靶向CDH17的抗体-药物偶联物（ADC），用于治疗胃肠道肿瘤，尤其是易出现治疗耐药的结直肠癌。 DB-1324在全球范围内的临床开发进程正稳步推进，有望为晚期/转移性胃肠道肿瘤患者提供新的治疗选择。DB-1324是基于映恩生物独有的DITAC平台开发的靶向CDH17新一代抗体偶联药物，在2024年与葛兰素史克（GSK）达成全球独家海外授权协议。此前，DB-1324于2025年10月获得澳大利亚人类研究伦理委员会（HREC）批准及澳洲药物管理局（TGA）的临床试验通知（CTN）许可。2025年12月3日，映恩生物宣布，公司自主研发的新一代抗体偶联药物DB-1324新药临床试验申请（IND）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，即将在美国启动临床试验。该试验是一项1/2期、多中心、开放标签、首次人体研究，旨在评估DB-1324在晚期/转移性胃肠道肿瘤患者中的安全性、耐受性、药代动力学和初步抗肿瘤活性。 4.盈利预测与评级 我们认为：映恩生物及其合作伙伴BioNTech在下一代肿瘤治疗策略（即IO 2.0+ADC策略）的前瞻性布局处于领先地位，有望借助肿瘤疗法迭代逻辑快速放量。具体到和BioNTech合作的管线，DB-1303有望通过差异化适应症取得优势，逐步拓展在妇科肿瘤领域的渗透率；DB-1311安全性和有效性具有潜在优势，在第一三共的B7H3靶点ADC出现严重不良反应而暂停的当下，DB-1311有望通过安全性优势实现弯道超车；DB-1305通过对未满足的临床需求入手，充分探索卵巢癌、非小细胞肺癌等后线治疗方案。对于DB-1310，其疗效与安全性已得到初步认证，未来有望License-out出海。 基于上述判断，我们做出如下假设：1）DB-1303：预计将于2026年获批上市，2025-2027年DB-1303销售额为0.00/0.67/3.21亿元；2）DB-1311：预计2029年读出关键数据，部分适应症有望获批上市；3）DB-1305：预计2029年获批上市；4）DB-1310：预计2029年获批上市；5）首付款及里程碑付款：考虑到公司管线潜力和临床推进节奏稳健，我们预计2025-2027年公司里程碑付款为15.00/15.00/15.00亿元。 费用方面：鉴于公司临床后期产品未来即将逐步获批上市，市场化团队的组建和扩展可预见，故我们预计公司未来的营销费用将保持增长态势；公司产品管线梯次合理，临床推进节奏可控，我们预计公司未来研发费用将略有上升。 基于上述假设，我们预测2025-2027年映恩生物的总计营业额收入为15.00/15.67/18.21亿元。 我们采用DCF估值方法对公司的价值进行估算，基于以下假设：第一阶段预测期年数为10年，beta值为1.15，无风险收益率假设为1.76%（参考十年期国债收益率），市场预期收益率假设为8.00%，有效税率假设为15%，经计算得出加权平均资本成本WACC为8.94%。通过DCF计算，假设永续增长率为2.00%，公司合理股权价值为431.55亿港元（取1港元=0.88人民币）。鉴于公司在ADC领域的优势地位，未来肿瘤疗法迭代布局靠前，出海全球化进度有望进展顺利，首次覆盖，给予“买入”评级。  风险提示  临床研发失败风险：创新药研发具有较大不确定性，II期到III期阶段因为疗效不及预期而失败的比例较高，III期由于受试者的数量增多，以及临床试验过程中的影响因素增多，可能导致临床数据不及II期而研发失败。 竞争格局恶化风险：公司核心布局产品虽然进度较为领先，但临床上已有竞争对手布局，存在未来竞争格局恶化风险。 销售不及预期风险：产品销售受到本身特性、竞争格局、销售队伍、行业发展等多方面因素影响。 行业政策风险：进入医保的创新药品种逐年增多，医保基金的压力逐年增加，可能导致药物的谈判价格不及预期，存在受到行业政策或监管政策影响的风险。   报告信息  证券研究报告：《映恩生物-B(09606.HK)：创新驱动ADC新锐，挺进全球化市场》 对外发布时间：2026年03月17日 报告发布机构：华源证券股份有限公司 参与人员信息： 证券分析师： 刘闯 （SAC编号：S1350524030002） 上下滑动查看更多 1 特别提示 根据《证券期货投资者适当性管理办法》，本公众号所载内容仅供华源证券客户中专业投资者参考使用。若您非华源证券客户中的专业投资者，为控制投资风险，请勿订阅、接受、转载或使用本平台中的任何信息。 本公众号不是华源证券股份有限公司（下称“华源证券”）研究报告的发布平台。本公众号只是转发华源证券已发布研究报告的部分观点，订阅者若使用本公众号所载资料，有可能会因缺乏对完整报告的了解或缺乏相关的解读而对资料中的关键假设、评级、目标价等内容产生理解上的歧义。订阅者如使用本资料，须寻求专业投资顾问的指导及解读。 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琼海市博鳌科技创新研究院 2026.03  2025 年药品获批盘点 博研院 国际医药资讯早知道 尽管面临FDA动荡与宏观不确定性， 生物制药行业仍以55款新产品取得佳绩！ 文章速览 NEWS CONTENTS PART .01     >>>>>>>> 新药批准数量下降 PART .02     >>>>>>>> 潜在重磅药物数量下降 PART .03     >>>>>>>> 2025 年 获批疗法的类型分布 PART .04     >>>>>>>> 2025 年 欧洲药企表现亮眼 PART .05     >>>>>>>> 2025 年 药品获批盘点 PART .01 新药批准数量下降 ——2025年共批准了46种新药，而2023年为55种，2024年为50种。与此同时，FDA生物制品评估与研究中心在2025年批准了18种新生物疗法，而2023年为25种，2024年为18种。 12月的激增包括7项新药批准，这是2025年单月批准数量最多的月份。同时，2025年下半年（30项）的新药批准数量也远超过上半年（16项），这表明随着年度内局势趋于稳定，美国监管机构的运作效率有所提升。2025年3月，美国卫生与公众服务部宣布了一项裁员1万人的计划，其中包括FDA的3500个职位。随后的几个月里，数十家公司透露其产品审批因FDA内部变动而遭遇延迟。加拿大皇家银行资本市场的一项研究显示，去年第三季度遭拒的市场申请数量超过了前六个周期。此外，FDA在该季度延迟了其中11%的申请审核，而前六个季度的平均延迟率为4%。 PART .02 潜在重磅药物数量下降 ——除了2025年新药批准数量下降，预期能带来重磅销售额的新药数量也出现下滑。Evaluate Pharma数据显示，2024年获批的新药中，有近20款产品预计到2030年销售额将突破10亿美元。而在今年的获批新药名单中，仅有8款药物被寄予同样的市场期待。 在去年12月的最后两周，Cytokinetics公司的心肌病治疗药物Myqorzo与葛兰素史克的哮喘药物Exdensur相继获批。Evaluate Pharma预测，Myqorzo到2030年销售额预计将达到28亿美元，Exdensur的销售额预估为12亿美元。 在2025年获批的新药中，预计到2030年销售额最高的是阿斯利康与第一三共联合研发的Datroway。作为首个靶向TROP2的抗体偶联药物，该药用于治疗乳腺癌。获批五个月后，两家公司再获FDA批准，将其适应症扩展至治疗携带EGFR突变的非小细胞肺癌患者。 预计到2030年销售额排名第二的新药是Insmed公司的Brinsupri。作为全球首个上市的DPP1抑制剂，它也是治疗非囊性纤维化支气管扩张的首创疗法，预计2030年销售额将达到31亿美元。 2025年获批且预计到2030年成为重磅产品的其他药物包括：Vertex的非阿片类止痛药Journavx、诺华治疗慢性自发性荨麻疹的Rhapsido、强生治疗全身型重症肌无力的Imaavy，以及葛兰素史克的脑膜炎球菌疫苗Penmenvy。 2024年则有更多备受瞩目的药物获批，包括Madrigal制药公司用于治疗代谢功能障碍相关脂肪性肝炎的Rezdiffra；默克公司治疗肺动脉高压的Winrevair；百时美施贵宝治疗精神分裂症的Cobenfy；强生公司治疗非小细胞肺癌的Lazcluze；BridgeBio公司治疗心肌病的Attruby；Vertex公司治疗囊性纤维化的Alyftrek；以及礼来公司的两款新药——阿尔茨海默病治疗药物Kisunla和特应性皮炎疗法Ebglyss。 PART .03 2025年获批疗法的类型分布 ——FDA去年批准了14种肿瘤疗法，而2024年为15种。在这14种疗法中，有5种针对非小细胞肺癌，其中包括两种适用于非鳞状非小细胞肺癌的药物。 这一系列非小细胞肺癌疗法获批的背景是，FDA在2024年已批准了该适应症的三种新疗法。除了阿斯利康与第一三共备受瞩目的乳腺癌药物Datroway获批外，礼来公司的乳腺癌治疗药物Inluriyo也获得了批准。 FDA批准了两种血癌疗法：Kura Oncology与协和麒麟合作研发的用于治疗急性髓系白血病的Komzifti，以及再生元公司用于治疗多发性骨髓瘤的Lynozyfic。这与2023年FDA批准的七种新血癌疗法相比，延续了放缓趋势。 在FDA于2025年批准的46种新药中，有26种（占比57%）被指定为罕见病（孤儿药）疗法。在美国，针对患者人数少于20万的疾病所开发的药物被归入孤儿药类别。这一罕见病治疗药物的比例高于前两年，当时仅有略超过半数的新批准药物属于孤儿药范畴。其中三项孤儿药批准针对同一种疾病——遗传性血管性水肿（HAE），且集中在10周内完成。这一密集批准始于CSL公司的Andembry获准。FDA还批准了Ionis制药公司的Dawnzera，这是首个针对HAE的RNA靶向疗法。另一项批准授予了KalVista制药公司的血浆激肽释放酶抑制剂Ekterly，其区别于其他注射疗法之处在于该药为口服制剂，可按需服用以抑制HAE急性发作。 继2024年细胞与基因疗法（CGT）以九项批准创下纪录后，2025年CGT批准数量放缓至五项，成为自2022年（FDA当年同样批准五项CGT）以来的最低值。除诺华公司针对脊髓性肌萎缩症的疗法Itvisma获批外，其余批准均由小型企业获得，包括Abeona、Precigen、Neurotech以及意大利机构Fondazione Telethon——该机构成为首个成功通过FDA审批的非营利性CGT研发组织。 PART .04 2025年欧洲药企表现亮眼 ——欧洲公司在2025年获得的新药批准数量远超美国同行。事实上，去年没有一家美国公司获得超过一项FDA批准，而同期有五家欧洲公司斩获了多项FDA批准许可。 葛兰素史克和诺华公司各获得三项批准。葛兰素史克获批的药物包括脑膜炎球菌疫苗Penmenvy、治疗尿路感染和淋病的抗生素Blujepa，以及重症哮喘疗法Exdensur。诺华公司获批的药物包括肾病药物Vanrafia、荨麻疹治疗药物Rhapsido，以及脊髓性肌萎缩基因疗法Itvisma。 获得两项FDA批准的公司包括：赛诺菲（获批血小板减少症疗法Wayrilz和血友病药物Qfitlia）、勃林格殷格翰（凭借特发性肺纤维化药物Jascayd和肺癌疗法Hernexeos获得监管机构认可）以及拜耳（更年期治疗药物Lynkuet和肺癌疗法Hyrnuo获批）。 对于美国大型制药企业而言，这是收获寥寥的一年——艾伯维、礼来、强生和默克成为仅有的几家跻身全球前20强并成功获得新药批准的美国药企。 注：我们年度汇总的数据通常与FDA官方列表略有差异，因为我们的报告包含生物疗法和疫苗的批准，但排除了FDA列表中的诊断显像剂。 PART .05 1 Datroway 活性成分：德曲妥珠单抗Datopotamab deruxtecan适应症：乳腺癌、非小细胞肺癌销售额预测：峰值销售额50亿美元获批日期：1月17日研发企业：阿斯利康、第一三共 概要介绍：阿斯利康与第一三共凭借其靶向TROP2的抗体偶联药物Datroway的获批，为这一年拉开了备受期待的序幕。该药物首个适应症为经治的HR阳性、HER2阴性乳腺癌——此前两家公司已撤回其二线非鳞状非小细胞肺癌的初始申请。双方随后重新提交了针对经治EGFR突变非小细胞肺癌的申请，并于6月获得FDA批准。阿斯利康预测该药年销售额峰值可达50亿美元，不过现有两个适应症可能并非主要贡献来源。目前业界焦点集中于三期Avanzar研究，该试验将Datroway与阿斯利康的Imfinzi及化疗联用，用于一线非小细胞肺癌治疗，结果预计于2026年上半年公布。TROP2领域竞争激烈：除吉利德的首创药物Trodelvy因多项三期试验失利而竞争力渐弱外，默沙东正通过与科伦博泰合作的sac-TMT开展大规模临床项目，持续加大投入。 2 Grafapex 活性成分：曲奥舒凡Treosulfan适应症：异基因造血干细胞移植预处理销售额预测：五年内美国市场销售额超1亿美元获批日期：1月21日研发企业：Medexus制药公司 概要介绍：Medexus制药在制定该产品上市计划数年后终获FDA批准。Grafapex是一款烷化剂，用于急性髓系白血病或骨髓增生异常综合征患者异基因造血干细胞移植的预处理方案。Medexus通过与medac公司协议获得该药权益，但2021年FDA通过完整回复函暂缓其上市计划，导致后续多年延迟。如今该药成功上市，已成为Medexus的战略核心。公司首席执行官Ken d'Entremont在近期财报中表示，已投入600万美元支持相关团队与基础设施建设，此举"正产生显著影响"。公司预计Grafapex在商业上市五年内产品级净收入将突破1亿美元，但同时强调该目标取决于市场推广的"具体进展与成功程度"。 3 Journavx 活性成分：苏泽曲林Suzetrigine 适应症：镇痛 销售额预测：2030年达29亿美元（Evaluate Pharma数据） 获批日期：1月30日 研发企业：福泰制药Vertex Pharmaceuticals 概要介绍：波士顿生物技术公司福泰制药凭借其首创新类别非阿片类镇痛药引发市场关注。这款口服电压门控钠通道抑制剂靶向外周神经系统信号通路，阻止痛感传递至大脑，是二十多年来疼痛治疗领域的首个重大创新。虽然目前临床常用阿片类药物及其他镇痛剂，但存在成瘾风险。Journavx获批用于成人中重度急性疼痛治疗，这类疼痛通常为短期发作，多源于手术或创伤。福泰制药正在研究该药对慢性疼痛的疗效，这将覆盖更广泛的患者群体，但该适应症的临床数据表现参差。Journavx的50毫克剂量定价为15.5美元，而同等剂量的通用阿片类药物仅约0.5美元。尽管第三季度销售额2000万美元尚未达预期，但上市指标总体显示Journavx正稳步释放市场潜力。 4 Gomekli 活性成分：米达美替尼Mirdametinib适应症：1型神经纤维瘤病销售额预测：峰值销售额超10亿美元获批日期：2月11日研发企业：SpringWorks Therapeutics 概要介绍：去年二月，当总部位于康涅狄格州的SpringWorks Therapeutics公司日益接近其1型神经纤维瘤病（NF1）疗法Gomekli的FDA获批时，一场收购案也在同步酝酿。事实上，就在FDA批准这款口服MEK抑制剂的前一天，德国默克集团宣布正就收购这家2017年从辉瑞分拆出来的药企进行谈判。数月后双方最终达成交易。Gomekli获批用于治疗2岁及以上伴有症状性良性肿瘤且无法手术切除的NF1患者。这类被称为丛状神经纤维瘤的肿瘤沿外周神经鞘生长，可发生于体内或体表。该药将与阿斯利康和默沙东的Koselugo共同竞争该领域市场，但后者仅获批用于儿科患者。据pharmaphorum报道，部分分析师预测该疗法有望实现重磅炸弹级峰值销售额。 5 Vimkunya 活性成分：基孔肯雅病毒样颗粒 适应症：基孔肯雅病毒感染 销售额预测：2031年达1.7亿美元（GlobalData数据） 获批日期：2月14日 研发企业：巴伐利亚北欧公司Bavarian Nordic 概要介绍：巴伐利亚北欧公司2023年以3.8亿美元与Emergent BioSolutions达成的交易在2025年获得回报——FDA批准了Vimkunya作为首款可用于18岁以下人群的基孔肯雅病毒疫苗，并授予其广泛适用标签。上市之初，Vimkunya本将与Valneva公司的Ixchiq展开竞争（后者于2023年获得全球首款基孔肯雅疫苗批准），但当年8月FDA因安全问题撤回Ixchiq的美国许可证，使其退出美国市场竞争。由此Vimkunya在夏季全球新一轮基孔肯雅疫情爆发时，成为免疫防御的唯一选择。公司还从此次获批获得的优先审评券中获益，随后以1.6亿美元售出该券。Vimkunya的全球上市推动巴伐利亚北欧公司在2025年前九个月实现23%的销售增长，GlobalData分析师预计该疫苗到2031年将创造1.7亿美元收入。 6 Penmenvy 活性成分：脑膜炎球菌ACWY群组分、B群组分 适应症：侵袭性脑膜炎球菌病 销售额预测：2030年全球销售额达11亿美元（Evaluate Pharma数据） 获批日期：2月14日 研发企业：葛兰素史克 核心方案：葛兰素史克将旗下两款成熟脑膜炎球菌疫苗的抗原组分结合，研发出美国市场第二款五价脑膜炎球菌疫苗，为抗击侵袭性脑膜炎球菌病增添了新的广谱防御手段。Penmenvy针对A、B、C、W、Y五种血清群（MenABCWY），在GSK原有B群与ACWY群疫苗基础上实现以最少接种次数提供最全面保护。该疫苗虽比辉瑞的五价疫苗Penbraya晚两年上市，但Norstella旗下Evaluate Pharma预计其到2030年将以11亿美元全球销售额反超竞品。目前商业市场上10支单剂装疫苗定价为250美元。这款五价疫苗已凭借美国疾控中心免疫实践咨询委员会的推荐纳入免疫规划，适用于需在同次就诊中接种B群与ACWY群脑膜炎球菌疫苗的人群。 7 Romvimza 活性成分：维姆塞替尼Vimseltinib 适应症：症状性腱鞘巨细胞瘤 销售额预测：2030年达1.69亿美元（Evaluate Pharma数据） 获批日期：2月14日 研发企业：小野药业Ono Pharma 概要介绍：日本小野药业在2024年收购Deciphera Pharmaceuticals以拓展肿瘤领域及美国市场布局后，于去年迎来该交易核心药物维姆塞替尼的获批。这款集落刺激因子1受体抑制剂于今年2月获FDA批准，用于治疗成人症状性腱鞘巨细胞瘤（TGCT）患者，适用于手术可能恶化患者身体机能或引发严重并发症的病例。该药现以Romvimza为商品名上市，正与第一三共的Turalio展开竞争。不同于每日给药两次的Turalio，小野药业的疗法为每周服用两次，两者均为口服药物。未来可能面临新竞争者——默克集团旗下同类在研药物pimicotinib。Piper Sandler分析师在2021年研究报告中曾预测，小野药业该药在2026年销售额可能达到6500万美元。 8 Encelto 活性成分：Revakinagene taroretcel 适应症：2型黄斑毛细血管扩张症 销售额预测：暂无 获批日期：3月5日 研发企业：Neurotech 概要介绍：今年3月FDA批准Neurotech公司的Encelto后，这家私营生物技术企业准备为神经退行性疾病——2型黄斑毛细血管扩张症领域开辟新天地。这种威胁视力的疾病此前缺乏获批疗法，而Encelto有望帮助患者避免视力丧失风险。该疗法采用小型半透膜胶囊，通过外科手术植入眼内，持续向患者视网膜递送治疗剂量的睫状神经营养因子蛋白。这家总部位于威斯康星州的生物技术公司将其技术描述为针对眼科疾病的细胞基因疗法递送系统。Neurotech表示，在两项三期临床试验中，其药物在两年后将疾病进展抑制了56.4%和29.2%，优于模拟治疗效果。 9 Blujepa 活性成分：吉泊达星Gepotidacin适应症：单纯性尿路感染、淋病销售额预测：2031年达5.67亿美元（GlobalData数据）获批日期：3月25日研发企业：葛兰素史克 概要介绍：葛兰素史克的Blujepa为长期受忽视的抗生素领域带来了新突破，这是数十年来首款针对常见疾病的新类别口服抗生素。该药于3月首次获批，用于治疗12岁及以上女性单纯性尿路感染（美国每年约有 1600万女性受此影响）；12月再获FDA突破性批准扩展至淋病适应症，成为该领域首创疗法。这款三氮杂苊类抗生素采用全新作用机制，葛兰素史克称其可能具有较低的耐药性发展风险——当前细菌变异加剧而新型抗生素稀缺，耐药性问题正日益严峻。Blujepa的研发部分由美国卫生与公众服务部等政府机构资助。GlobalData分析预测该药2031年销售额将达5.67亿美元。 10 Qfitlia 活性成分：非妥西兰Fitusiran 适应症：A型/B型血友病 销售额预测：2030年达10亿美元（科睿唯安数据） 获批日期：3月28日 研发企业：赛诺菲 概要介绍：过去三年间，FDA已批准六款血友病新药，其中包含三款基因疗法。Qfitlia的独特优势在于其同时适用于A型与B型血友病患者，且不受抑制剂状态限制。这款每1-2个月皮下注射一次的维持治疗方案，相较于按需替代疗法能显著减少出血事件（约半数患者可实现零出血），但其RNA干扰疗法需严密监测血栓风险。在用药便捷性上，Qfitlia优于近期获批的诺和诺德Alhemo（每日给药）与辉瑞Hympavzi（每周给药）。在A型血友病领域，Qfitlia将挑战罗氏主导产品Hemlibra（2024年销售额49亿美元）的市场地位。虽然Evaluate Pharma预测其2030年销售额为3.52亿美元，但科睿唯安给出了更乐观的10亿美元预期。 11 Vanrafia 活性成分：阿曲生坦Atrasentan适应症：免疫球蛋白A肾病销售额预测：暂无获批日期：4月2日研发企业：诺华公司 概要介绍：诺华通过2023年32亿美元收购Chinook Therapeutics获得阿曲生坦。该药通过加速批准途径上市，作为选择性内皮素A受体拮抗剂，用于有快速进展风险的原发性免疫球蛋白A肾病，且无需遵守FDA要求的风险评价与缓解策略（REMS）肝脏监测安全计划。Vanrafia免于REMS限制的标签可能帮助诺华在与Travere Therapeutics双机制药物Filspari的竞争中获得优势，尽管Travere曾表示REMS并未影响Filspari的市场接纳。通过跨试验对比，Filspari在降低蛋白尿幅度方面似乎优于Vanrafia，且已获得FDA完全批准，而Vanrafia目前的加速批准仅适用于尿蛋白肌酐比≥1.5 g/g的患者。Filspari的双重作用机制使其可单药使用，而Vanrafia需与其他药物联用。 12 Anniko 活性成分：派安普利单抗Penpulimab适应症：非角化性鼻咽癌销售额预测：暂无获批日期：4月23日研发企业：康方生物、中国生物制药 概要介绍：尽管业界对康方生物的关注多集中于其与Summit Therapeutics合作的PD-1xVEGF双抗依沃西单抗，但真正助其率先打入美国市场的却是与中国生物制药合作的PD-1抑制剂Anniko。该药获批与化疗联合用于一线治疗非角化性鼻咽癌，或作为单药用于三线治疗。虽然康方将此次获批视为公司国际化开发和注册能力的证明，但截至8月半年报发布时该药尚未上市。鉴于PD-(L)1市场竞争激烈，且公司明确目标是将依沃西单抗打造成新型肿瘤免疫治疗基石，Anniko并非康方的优先项目。在中国市场，Anniko已获批四个适应症，包括一线鳞状非小细胞肺癌和三线经典型霍奇金淋巴瘤。 13 Zevaskyn 活性成分：Prademagene zamikeracel适应症：隐性营养不良型大疱性表皮松解症销售额预测：峰值销售额4.6亿美元获批日期：4月28日研发企业：Abeona Therapeutics 概要介绍：在克利夫兰的Abeona Therapeutics公司首次申请Zevaskyn获批遭FDA拒绝一年后，这款自体细胞基因疗法于去年四月最终获得批准。该药用于治疗隐性营养不良型大疱性表皮松解症，这是一种严重且致残的遗传性皮肤病，会导致患者皮肤形成严重创面。Abeona的疗法通过对患者自身皮肤细胞进行基因改造，使其产生功能性VII型胶原蛋白，随后将处理后的细胞以"片状"形式覆盖于创面。2024年，该公司曾因生产相关问题遭FDA拒绝。随着2025年4月获批，公司同时获得了罕见儿科疾病优先审评券，后以1.55亿美元售出。杰富瑞分析师预测该药年销售额峰值可达4.6亿美元。 14 Imaavy 活性成分：尼泊卡单抗Nipocalimab适应症：全身型重症肌无力销售额预测：2030年达12亿美元（Evaluate Pharma数据）获批日期：4月29日研发企业：强生公司 概要介绍：强生公司获得其FcRn阻断抗体的批准，为全身型重症肌无力（gMG）这种自身免疫性疾病提供了新的治疗选择。该药企通过2020年65亿美元收购Momenta Pharmaceuticals获得Imaavy，这款FcRn阻断剂现拥有强生所称"覆盖最广泛gMG患者群体"的标签。其适应症包括12岁及以上抗乙酰胆碱受体或抗肌肉特异性激酶抗体阳性的患者，该群体占所有抗体阳性gMG患者的90%以上。强生并非首个在该疾病领域获批FcRn阻断抗体的药企，但公司相信其广泛的适应症范围将增强产品在当前由argenx和优时比主导的市场中的竞争力。 15Avmapki Fakzynja 活性成分：阿伏美替尼Avutometinib与德法替尼defactinib适应症：低级别浆液性卵巢癌销售额预测：峰值销售额9亿美元获批日期：5月8日研发企业：Verastem Oncology 概要介绍：据公司宣称，Avmapki Fakzynja是肿瘤领域首款获批的两种新药口服联合疗法，预计将取代化疗成为低级别浆液性卵巢癌（LGSOC）的标准治疗方案。德法替尼是2012年从辉瑞授权获得的黏着斑激酶（FAK）抑制剂，该激酶作为非受体酪氨酸激酶可调控肿瘤细胞增殖与侵袭，靶向阻断此通路已被证实能减少原发肿瘤体积及转移。2016年Verastem从辉瑞和默克集团获得RAF/MEK抑制剂阿伏美替尼的权益，专门用于与德法替尼联用。这家马萨诸塞州生物技术公司设定的28天疗程定价为4.85万美元，包含每周两次3.2毫克的Avmapki及每日两次200毫克的Fakzynja。美国约有6000至8000名女性罹患LGSOC，瑞穗分析师Graig Suvannavejh博士预估该药峰值销售额将在7亿至9亿美元之间。 16 Emrelis 活性成分：替利妥珠单抗维迪汀-tllvTelisotuzumab vedotin-tllv适应症：非鳞状非小细胞肺癌销售额预测：2030年达6.14亿美元（Evaluate Pharma数据）获批日期：5月14日研发企业：艾伯维 概要介绍：2025年，艾伯维是五家获得FDA批准非小细胞肺癌新药的公司之一，也是两家获批非鳞状非小细胞肺癌药物的企业之一（另一款是拜耳针对HER2突变肿瘤的Hyrnuo）。Emrelis的加速批准适用于肿瘤高表达c-Met蛋白的患者，该蛋白在约25%的晚期表皮生长因子受体野生型非鳞状非小细胞肺癌患者中过度表达。艾伯维正在开展一项名为TeliMET NSCLC-01的三期验证性研究，在该c-Met过表达非小细胞肺癌试验中将这款抗体药物偶联物与化疗药物多西他赛进行对比。Emrelis是艾伯维首款内部研发的实体瘤药物，也是其首个在肺癌领域获FDA批准的同类产品。FDA基于二期研究数据批准该药，试验中Emrelis实现35%的总缓解率，中位缓解持续时间为7.2个月。 17 Nuvaxovid 活性成分：佐剂型COVID-19疫苗 适应症：COVID-19 销售额预测：2025年达6.1亿美元（Novavax数据） 获批日期：5月19日 研发企业：Novavax 概要介绍：在维持近三年的紧急使用授权后，Novavax终在去年五月获得FDA对其蛋白基COVID-19疫苗的完全批准。但与其他2025年获批的COVID疫苗类似，Nuvaxovid的标签附有限制条款：在完全传统批准框架下，该疫苗仅适用于65岁及以上所有老年人，以及12至64岁至少患有一种基础疾病、有重症COVID高风险的人群。这些限制最初被视为Novavax疫苗相较于辉瑞和莫德纳mRNA疫苗的潜在障碍，但后续8月获批的升级版mRNA疫苗同样受到类似限制。此次批准进程有所延迟：FDA原定去年四月审议该疫苗，后推迟决定并要求Novavax在获批后承诺开展上市后研究以补充数据。当时报道指出，尽管FDA内部技术团队认为Nuvaxovid已具备批准条件，但政治任命官员干预了审批决策。 18 Tryptyr 活性成分：阿克曲蒙Acoltremon滴眼液适应症：干眼症销售额预测：峰值销售额4亿美元（爱尔康数据）获批日期：5月28日研发企业：爱尔康 概要介绍：这是爱尔康自2019年从诺华分拆后获得的首个处方药批准。Tryptyr采用每日两次单滴给药，是全球首创的TRPM8受体激动剂，通过刺激角膜神经激活泪液分泌。与其他干眼症疗法起效缓慢不同，Tryptyr最早可在用药第一天就触发泪液生成。其获批基于两项共纳入930名患者的临床试验结果。这家总部位于得克萨斯州沃斯堡的公司还拥有多种非处方干眼症药物，包括帕坦洛和思然系列。Tryptyr的30日疗程定价约为900美元。爱尔康近年持续扩张：2022年以7.7亿美元收购Aerie制药，又以3.55亿美元获得诺华Simbrinza的美国权益，今年早些时候还收购了临床阶段公司Aurion Biotech的多数股权。公司2024年营收达98亿美元，较2023年增长5%。 19 mNEXSPIKE 活性成分：mRNA型COVID-19疫苗适应症：COVID-19销售额预测：暂无获批日期：6月2日研发企业：莫德纳 概要介绍：2025年对美国疫苗行业而言并非顺遂之年。事实上，FDA去年夏季是否会批准莫德纳新一代COVID-19疫苗mNEXSPIKE曾存在不确定性。虽然这款mRNA疫苗最终获FDA放行，但其适用标签较此前已授权的新冠疫苗更为严格：广泛批准用于65岁及以上成人，而12至64岁人群需至少具备一项重症COVID风险因素才符合接种条件。除了标签限制，美国卫生与公众服务部部长小罗伯特·F·肯尼迪改组的咨询委员会于9月重创美国疫苗政策——投票建议疾控中心在推荐接种前需患者咨询医生等措施。莫德纳已承认其商业困境，并公布三年战略规划，目标在2026年实现最高10%的收入增长。 20 Enflonsia 活性成分：克来司单抗Clesrovimab适应症：呼吸道合胞病毒感染销售额预测：2030年达8.44亿美元（Evaluate Pharma数据）获批日期：6月9日研发企业：默沙东 概要介绍：FDA批准Enflonsia仅六个月后，据报美国监管机构启动了对该药及另一款市售婴儿呼吸道合胞病毒（RSV）预防产品——赛诺菲与阿斯利康的重磅药物Beyfortus——的安全性调查。此次审查正值美国卫生官员在卫生与公众服务部部长小罗伯特·F·肯尼迪的监督下，对多款已获批疫苗的安全性提出质疑。尽管Enflonsia与Beyfortus均非传统疫苗（两者均为长效单克隆抗体），调查仍在推进。这两款药物获批用于预防在RSV流行季出生或首次经历该流行季的婴幼儿下呼吸道疾病，Beyfortus还获批用于在第二个流行季仍易感RSV的儿童。临床试验数据显示Enflonsia具备与Beyfortus竞争的实力（后者2024年销售额达18亿美元），但两款单抗靶向不同抗原表位，直接比较存在困难。Enflonsia上市后首个完整季度实现7900万美元销售额。 21 Ibtrozi 活性成分：他雷替尼Taletrectinib 适应症：局部晚期或转移性ROS1阳性非小细胞肺癌 销售额预测：峰值销售额10亿美元（Jefferies数据） 获批日期：6月11日 研发企业：Nuvation Bio 概要介绍：尽管其所在非小细胞肺癌细分领域竞争激烈，Nuvation Bio的激酶抑制剂Ibtrozi仍有望在去年6月获FDA批准的患者亚群中脱颖而出。公司掌门人David Hung医学博士在获批前接受《Fierce Pharma》采访时指出，该药的独特特性可使其与辉瑞、百时美施贵宝及罗氏的竞品形成差异化。Ibtrozi（亦称他雷替尼）于去年夏季获批治疗局部晚期或转移性ROS1阳性非小细胞肺癌。虽然ROS1是NSCLC的明确亚型，但常未被视作主要市场机遇。杰富瑞分析师仍预测该药峰值销售额有望突破10亿美元。Nuvation于2024年通过全股票收购AnHeart Therapeutics获得Ibtrozi在中国、日本、韩国以外地区的权益，而AnHeart最初是从日本第一三共获得该药授权。 22 Andembry 活性成分：加拉达西单抗-gxii Garadacimab-gxii 适应症：遗传性血管性水肿 销售额预测：2030年达4.18亿美元（Evaluate Pharma数据） 获批日期：6月16日 研发企业：CSL公司 概要介绍：Andembry是三个月内获批的三款遗传性血管性水肿（HAE）药物中的首款。Evaluate Pharma预测另外两款药物（KalVista制药的Ekterly和Ionis制药的Dawnzera）在2030年销售额均将在4.18亿至5.48亿美元之间。这三款药物将在突然拥挤的市场中，与武田的重磅药物Takhzyro及BioCryst制药快速崛起的Orladeyo展开竞争。HAE会导致四肢、面部、腹部及喉部突发严重肿胀，当累及气道影响呼吸时可能致命。Andembry是首款抑制凝血因子XIIa（一种触发肿胀发作的血浆蛋白）的预防性疗法，采用每月一次自我注射的预充笔给药。FDA批准其用于预防HAE发作，而非急性发作的按需治疗。CSL在该适应症领域经验丰富，旗下HAE治疗药物Berinert（2009年获批）和Haegarda（2017年获批）早已上市。 23 Lynozyfic 活性成分：林沃塞单抗Linvoseltamab适应症：多发性骨髓瘤销售额预测：2031年达7.07亿美元获批日期：7月2日研发企业：再生元公司 概要介绍：再生元的Lynozyfic是第三款上市的BCMAxCD3双特异性抗体，此前强生的Tecvayli和辉瑞的Elrexfio已率先获批。该药在给药方案上具有优势：患者达到特定肿瘤应答标准后可转为每月一次给药，而Tecvayli与Elrexfio最长仅可延长至每两周一次。在Linker-MM1研究中，80名经深度治疗的多发性骨髓瘤患者使用200毫克剂量Lynozyfic，实现70%的客观缓解率（其中45%达到完全缓解或更好）。再生元正在探索该药在更早治疗线中的应用，包括针对二至五线治疗患者的Linker-MM3三期试验，以及针对不适合移植患者一线维持治疗的Linker-MM6试验。GlobalData在6月的分析中预测，Lynozyfic全球销售额到2031年将达7.07亿美元。 24 Zegfrovy 活性成分：舒沃替尼Sunvozertinib 适应症：携带EGFR外显子20插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌 销售额预测：暂无 获批日期：7月2日 研发企业：迪哲医药（江苏） 概要介绍：Zegfrovy是美国唯一获批用于罕见非小细胞肺癌亚型（携带EGFR外显子20插入突变）患者的口服疗法，适用于含铂化疗后疾病进展的患者。此项加速批准距离FDA批准强生输液药物Rybrevant联合化疗作为该适应症一线治疗方案仅16个月。Rybrevant为EGFR-MET双特异性抗体，而Zegfrovy是首创的选择性EGFR酪氨酸激酶抑制剂。迪哲医药将尝试在该适应症上取得另一款口服EGFR抑制剂（武田的Exkivity）未能实现的成功——Exkivity于2021年获FDA加速批准用于二线治疗，两年后因验证性试验未能超越化疗而撤出美国市场。约2%的非小细胞肺癌患者携带此类基因突变，这是第三常见的EGFR突变类型。 25 Ekterly 活性成分：司贝司他Sebetralstat适应症：遗传性血管性水肿销售额预测：峰值销售额6.51亿美元获批日期：7月7日研发企业：KalVista制药公司 概要介绍：在遭遇FDA延期后，KalVista制药公司于去年夏季凭借其血浆激肽释放酶抑制剂获批进入商业化领域。现以Ekterly为商品名销售的该药，为成人和12岁以上儿童遗传性血管性水肿（HAE）急性发作提供口服治疗选择。在此批准之前，HAE急性发作的快速治疗必须通过皮下注射或静脉给药进行，可能延误对这种罕见遗传病的及时干预。此次批准在FDA错过6月17日目标日期几周后获得，KalVista公司援引从该机构收到的反馈称，延期是由于FDA"工作负荷繁重且资源有限"。 26 Anzupgo 活性成分：德尔戈替尼Delgocitinib适应症：慢性手部湿疹销售额预测：2030年达8000万美元（Evaluate Pharma数据）获批日期：7月23日研发企业：利奥制药 概要介绍：这款JAK抑制剂乳膏是美国首个专门针对慢性手部湿疹（CHE）的疗法。该疾病会导致皮肤瘙痒、疼痛、起疱，影响日常生活。这家丹麦私营企业已于2024年9月在欧洲获批该疗法。美国皮肤科医生对此表示欢迎，称其为这种影响十分之一成人却常被忽视的疾病提供了期待已久的治疗选择。《皮肤病学时报》主编Christopher Bunick医学博士表示："它即刻提升了治疗标准。"目前美国市场另一款外用JAK抑制剂是因塞特公司的Opzelura（已获批用于湿疹和白癜风）。利奥制药于2014年从日本烟草公司获得德尔戈替尼的权益。其他公司（如再生元与赛诺菲）也正为其超级重磅产品Dupixent寻求CHE适应症批准。 27 Sephience 活性成分：墨蝶呤Sepiapterin 适应症：苯丙酮尿症 销售额预测：峰值销售额12亿美元（Visible Alpha数据） 获批日期：7月28日 研发企业：PTC Therapeutics 概要介绍：PTC Therapeutics的Sephience于7月获得FDA的广泛适应症批准，公司计划将其打造为未来苯丙酮尿症（PKU）治疗的新标准。该批准涵盖治疗1个月及以上、对墨蝶呤有反应的PKU成人及儿童患者的高苯丙氨酸血症，包括所有疾病亚型。作为酶辅因子BH4（苯丙氨酸羟化酶的关键辅因子）的"天然前体"，该口服粉末制剂能有效降低血液苯丙氨酸水平。公司首席执行官Matthew Klein博士在11月的更新中表示，Sephience已实现"广泛的初期市场渗透"：截至9月30日，该药全球收入达1960万美元，已有341名全球患者接受这一商业疗法。Visible Alpha分析师预计Sephience在2026年销售额将达2.12亿美元，2031年突破10亿美元，峰值销售额有望达到12亿美元。 28 Vizz 活性成分：盐酸醋克利定滴眼液 适应症：老视 销售额预测：2038年达11亿美元 获批日期：7月31日 研发企业：Lenz Therapeutics 概要介绍：随着FDA于夏季批准其每日一次老视滴眼液，Lenz Therapeutics希望最终能攻克这个近年令竞争者屡屡受挫的市场。2021年艾伯维的Vuity成为首款获批用于老视（即年龄相关性近视力模糊）的滴眼液，此前主流的非侵入性治疗仅为矫正眼镜或隐形眼镜。但截至2025年，Vuity的营收仍未在艾伯维财报中单独列项。作为首款基于醋克利定的老视滴眼液（Vuity及Orasis制药的Qlosi等竞品均以盐酸毛果芸香碱为活性成分），研究表明Vizz可能在疗效和持久性上更具优势，分析师因此预测Lenz的产品具备重磅炸弹潜力。标普全球预计未来数年将呈现指数级增长：从2025年300万美元的保守起步，到次年增至4500万美元，2038年全球峰值销售额有望达11亿美元。为支持Vizz上市，Lenz已扩充销售团队，并透露将与演员莎拉•杰茜卡•帕克展开合作。 29 Modeyso 活性成分：多达维普隆Dordaviprone适应症：弥漫性中线胶质瘤销售额预测：美国市场峰值销售额4亿美元获批日期：8月6日研发企业：爵士制药 概要介绍：爵士制药的多达维普隆于去年夏季获FDA加速批准，用于治疗1岁及以上、既往治疗后出现进展的H3 K27M突变弥漫性中线胶质瘤患者，成为这款罕见侵袭性脑癌的首个获批全身疗法（美国每年约2000人患病，以儿童和青年为主）。以Modeyso为商品名的该药可能显著提升爵士制药的盈利水平：美国银行证券在批准后不久预测该药2026年收入可达1亿美元，美国市场峰值有望突破4亿美元。爵士制药在2025年初以9.35亿美元收购Chimerix获得Modeyso。获批后迅速启动上市，公司首席商务官萨曼莎·皮尔斯在第三季度财报电话会上透露已有超200名患者使用该药，她将"快速市场渗透"归因于"极高的未满足需求、Modeyso的卓越知名度及强大的患者倡导支持"。 30 Hernexeos 活性成分：宗格替尼Zongertinib适应症：具有HER2酪氨酸激酶域激活突变的不可切除或转移性非小细胞肺癌销售额预测：暂无获批日期：8月8日研发企业：勃林格殷格翰 概要介绍：Hernexeos的加速批准标志着勃林格殷格翰正式进军肿瘤药物领域，同时成为首款针对经治HER2突变晚期非小细胞肺癌患者的靶向口服疗法。该药于8月凭借75%的客观缓解率数据获初步批准后，这家德国药企已着手拓展这款酪氨酸激酶抑制剂的适用范围，寻求将其作为一线治疗选择（上市仅一月后即在该适应症获突破性疗法认定）。勃林格长期将肿瘤战略重心置于Hernexeos，正探索该药在其他HER2变异的晚期实体瘤中的应用潜力，因其能选择性抑制HER2而避免影响野生型EGFR，从而限制相关毒性。随着10月拜耳Hyrnuo上市，竞争正式展开，两款药物将在彭博智库预测2030年价值达8亿美元的新兴市场中争夺份额。 31 Brinsupri 活性成分：布伦索卡替Brensocatib 适应症：非囊性纤维化支气管扩张症 销售额预测：峰值销售额66亿美元（瑞穗证券数据） 获批日期：8月12日 研发企业：Insmed公司 概要介绍：Insmed公司去年凭借Brinsupri引发市场关注，这是首款获批用于慢性肺部疾病支气管扩张症的药物。该公司此前于2018年曾有一款药物获批用于乌分枝杆菌复合群引起的肺部疾病（适应症人群较窄）。如今公司似乎手握未来重磅产品——Insmed预测这款每日一次的口服药年销售额可达50亿美元，而更乐观的瑞穗证券分析师预测峰值销售额将达66亿美元。Brinsupri的FDA批准也标志着二肽基肽酶1（DPP1）抑制剂类药物的诞生。作为DPP1抑制剂，该药旨在抑制激活白细胞中中性粒细胞丝氨酸蛋白酶（NSPs）的酶。NSPs通常参与介导炎症反应，但在某些疾病中会过度激活，导致炎症及器官损伤。继美国获批后，该药于11月18日在欧洲获批上市。 32 Papzimeos 活性成分：Zopapogene imadenovec-drba适应症：复发性呼吸道乳头状瘤病销售额预测：峰值销售额10亿美元（Seeking Alpha数据）获批日期：8月14日研发企业：Precigen 概要介绍：Precigen公司首创的非复制型腺病毒载体免疫疗法Papzimeos，能免除控制复发性呼吸道乳头状瘤病（RRP）所需的反复手术干预。这种罕见慢性疾病会导致良性肿瘤（最常见于喉部），患者每年可能需接受多达12次手术。研究显示70%的患者在第五次手术时已出现声带或气管的不可逆损伤。该皮下注射剂通过触发针对人乳头瘤病毒6型和11型感染细胞的免疫反应起效（这两种病毒是RRP的致病原因）。患者在三个月内接受四剂注射，即可获得预期能长期预防肿瘤发生的保护效果。该病毒通过性接触或母婴垂直传播。虽然罕见，但该疾病可能恶变为致命性癌症。Precigen将四剂（12周疗程）的Papzimeos定价为46万美元。 33 Dawnzera 活性成分：Donidalorsen适应症：遗传性血管性水肿销售额预测：2030年达4.23亿美元获批日期：8月21日研发企业：Ionis制药公司 概要介绍：Dawnzera是获批的三款遗传性血管性水肿（HAE）药物中最后获批的一款，另外两款为CSL的Andembry和KalVista制药的Ekterly。Evaluate Pharma预测每款产品在2030年的销售额将达4.18亿至5.48亿美元。这三款药物将与武田的重磅产品Takhzyro及BioCryst制药迅速崛起的Orladeyo展开竞争。即使在拥挤的市场中，Dawnzera凭借其首创疗法及首个HAE RNA靶向治疗的优势仍能脱颖而出。该药旨在靶向血浆激肽释放酶原（一种激活与HAE急性发作相关炎症介质的蛋白）。Ionis定价为每剂57,462美元，按四周给药方案计算患者年治疗费用达74.7万美元。若转为八周给药方案，费用将减半，使治疗成本低于CSL的Andembry。以上价格尚未计入任何保险协商折扣或返利。 34 Wayrilz 活性成分：利扎布替尼Rilzabrutinib 适应症：免疫性血小板减少症 销售额预测：年峰值销售额20亿至50亿欧元 获批日期：8月29日 研发企业：赛诺菲 概要介绍：五年前赛诺菲以37亿美元收购合作伙伴Principia Biopharma时，原计划重点开发多发性硬化症候选药托莱布替尼，但从该生物技术公司继承的另一款布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂——利扎布替尼却率先获得FDA批准。赛诺菲将这款获批用于既往治疗无效的免疫性血小板减少症患者的药物誉为潜在"多适应症重磅炸弹"。公司估计美国约有2.5万名此类自身免疫性疾病患者（该病导致血小板水平低下）可特异性地受益于此新药。Wayrilz此前已于6月在阿联酋获批，随后在欧盟获得推荐批准。 35 Forzinity 活性成分：伊拉米肽Elamipretide 适应症：Barth综合征 销售额预测：暂无 获批日期：9月19日 研发企业：Stealth BioTherapeutics 概要介绍：历经多次延迟与一次拒绝的波折后，FDA于9月批准了Stealth公司针对一种极罕见疾病的疗法，这也是该疾病在美国获得的首个治疗许可。这项加速批准对Barth综合征患者是重大喜讯——这是一种X连锁遗传病，会导致心脏及其他肌肉功能衰弱，患者死亡率在出生前四年最高，通常难以活过40岁。此次批准基于数据显示该药能增强膝关节伸肌力量，FDA认为这种改善可能预示更好的临床结局（如更易站立或行走更远）。作为加速批准的条件，监管机构要求开展批准后的双盲安慰剂对照试验，以验证膝关节肌力的改善确实转化为患者获益。 36 Inluriyo 活性成分：伊姆鲁司群Imlunestrant适应症：携带ESR1基因突变的ER阳性、HER2阴性晚期乳腺癌销售额预测：暂无获批日期：9月25日研发企业：礼来公司 概要介绍：尽管礼来近期重点布局心脏代谢领域，但并未忽视其快速发展的肿瘤业务。随着9月FDA批准Inluriyo，礼来与意大利药企美纳里尼共同进入美国口服选择性雌激素受体降解剂（SERD）市场，同时阿斯利康与罗氏的潜在竞争者也在蓄势待发。与美纳里尼的药物类似，礼来该药获批用于治疗携带ESR1基因突变的ER阳性、HER2阴性晚期乳腺癌。在三期临床试验中，相较于标准内分泌治疗，该药将患者疾病进展或死亡风险降低38%。该试验入组患者均为ESR1突变的ER阳性、HER2阴性乳腺癌患者，且既往接受芳香化酶抑制剂治疗后出现进展。除礼来和Menarini外，罗氏的giredestrant与阿斯利康的camizestrant均在口服SERD类别中取得了晚期试验的成功。 37 Palsonify 活性成分：帕尔托索汀Paltusotine适应症：肢端肥大症销售额预测：2034年达10亿美元获批日期：9月25日研发企业：Crinetics制药公司 概要介绍：成立于2008年的圣地亚哥Crinetics制药公司于9月凭借Palsonify获批进入商业化领域，该药成为手术无效或不适合手术的成人肢端肥大症患者的一线治疗选择。与现有其他疗法不同，Palsonify为每日一次口服给药，使患者摆脱每月注射的负担。肢端肥大症由脑垂体良性肿瘤引发，因生长激素过量分泌导致骨骼与软组织过度生长。该病症与儿童巨人症相似，但因成人骨骼已停止生长，常表现为手足及面部增大。标普全球市场财智分析师认为，这款选择性靶向生长抑素受体2型激动剂到2034年有望实现重磅炸弹级销售额。 38 Qivigy 活性成分：人免疫球蛋白静脉注射液（kthm，10%溶液）适应症：原发性体液免疫缺陷销售额预测：暂无获批日期：9月26日研发企业：Kedrion生物制药公司 概要介绍：意大利血浆采集专业企业Kedrion生物制药公司于9月获批其静脉注射免疫球蛋白疗法Qivigy，该药旨在为原发性体液免疫缺陷（PI）患者提供抗体，帮助其抵抗自身无法应对的感染。美国约50万人受此类疾病影响，实际数字可能因漏诊而更高。为支持Qivigy生产，Kedrion宣布计划投资超2.6亿美元扩建美国网络，新增40余家血浆采集中心。此次批准亦标志着该公司研发创新的重要里程碑——这是这家成立24年的企业首款从概念阶段自主研发的产品，也是其4月以展现"罕见联结"为理念更新网站标识后获得的首个产品批准。该药预计于2026年上市。 39 Rhapsido 活性成分：瑞玛布鲁替尼Remibrutinib适应症：慢性自发性荨麻疹销售额预测：峰值销售额数十亿美元（诺华预估）获批日期：9月30日研发企业：诺华公司 概要介绍：在与罗氏合作销售Xolair治疗慢性自发性荨麻疹（CSU，亦称慢性荨麻疹）十年后，诺华于9月凭借Rhapsido的批准为该领域带来新突破。此次获批使该药成为第二款获批用于非癌症适应症的BTK抑制剂。FDA专门批准诺华这款口服药物用于经H1抗组胺治疗后仍有症状的成人CSU患者。该药可能面临激烈市场竞争——赛诺菲与再生元的超级重磅药物Dupixent早五个月获批相同适应症。未来还可能直面赛诺菲口服BTK抑制剂Wayrilz的竞争（该药于8月获FDA批准治疗免疫性血小板减少症）。赛诺菲与诺华均着眼于各自药物的更广泛应用，诺华预测Rhapsido峰值销售额将达数十亿美元。 40 Jascayd 活性成分：奈兰多司特Nerandomilast适应症：特发性肺纤维化销售额预测：年峰值销售额10亿美元获批日期：10月7日研发企业：勃林格殷格翰 概要介绍：特发性肺纤维化（IPF）是一种可能导致患者肺组织增厚瘢痕化的重大致命性疾病，却未获得足够公众关注。该病致死率可能超过多种常见癌症，全球患者约达360万，但因漏诊和误诊频发，目前仅约16.7万人接受治疗。此前品牌IPF治疗市场由勃林格第一代药物Ofev与罗氏竞品Esbriet主导（两款药物均于2014年首获批准），这十余年间该领域药物创新近乎停滞。勃林格于10月凭借Jascayd打破新药荒，公司称该药耐受性优于传统疗法。但Leerink分析师在10月客户报告中指出，虽预期其"将有稳定市场渗透"，但因"对肺功能的改善幅度相对有限"，仅视其为"适度进展"，这为未来新药留下发展空间。 41 Lynkuet 活性成分：艾林扎奈坦Elinzanetant适应症：绝经期血管舒缩症状销售额预测：年峰值销售额11.6亿美元获批日期：10月24日研发企业：拜耳公司 概要介绍：拜耳的双重神经激素（NK）靶向疗法Lynkuet于2025年夏季率先获得英国监管批准，而非FDA。此前该药在美国的审批进程曾因FDA将目标决定日期推迟90天而短暂延迟。至10月下旬，Lynkuet终获FDA批准，用于治疗绝经患者的中重度血管舒缩症状（包括潮热和盗汗）。该药将与安斯泰来的Veozah展开竞争（后者是另一款仅靶向NK3而非NK1的非激素类绝经症状药物）。安斯泰来药物目前带有肝损伤风险的黑框警告，而Lynkuet未标注此类警告，这可能在安全性方面为拜耳带来竞争优势。拜耳预计到2030年，全球经历绝经的女性人口将增至12亿，每年约有4700万女性进入这一人生阶段。 42 Kygevvi 活性成分：多西西汀Doxecitine与多西利替明doxribtimine适应症：胸苷激酶2缺乏症销售额预测：暂无获批日期：11月3日研发企业：优时比公司 概要介绍：总部位于布鲁塞尔的优时比公司近期势头强劲，过去三年内获得四项FDA批准，且上市产品表现均超预期。斑块状银屑病治疗药物Bimzelx在2025年上半年实现7.99亿欧元（9.18亿美元）销售额；而2023年获批的重症肌无力药物Rystiggo与Zilbrysq，去年上半年合计销售额达2.39亿欧元（2.74亿美元）。投资者持续看好：第三季度优时比市值飙升41%，在行业前20强企业中增幅居首。Kygevvi是首款针对极罕见遗传病胸苷激酶2缺乏症（TK2d）的靶向药物。这款口服溶液由嘧啶核苷类似物多西西汀与多西利替明组成，可整合至骨骼肌线粒体DNA中。公司表示该机制在TK2d突变小鼠模型中已证实能恢复DNA拷贝数。优时比计划于2026年第一季度推出Kygevvi。 43 Komzifti 活性成分：齐夫托美尼Ziftomenib适应症：复发或难治性急性髓系白血病销售额预测：暂无获批日期：11月13日研发企业：协和麒麟/Kura Oncology 概要介绍：协和麒麟2024年对Kura Oncology的押注随着Komzifti的上市获得回报，这是第二款获批用于急性髓系白血病（AML）的menin抑制剂。Komzifti将与Syndax制药公司的Revuforj展开竞争——后者在相同适应症上比协和麒麟与Kura的药物早不到一个月获得FDA批准。两款药物的标签警示与注意事项相似，但分析师指出Komzifti的总体安全性"略优于"Revuforj。针对约占AML患者三分之一的NPM1突变人群，历史上治疗选择极为有限。两款药物均存在menin抑制剂常见的分化综合征风险及QTc间期延长风险。Syndax的药物最初于去年11月获批治疗赖氨酸甲基转移酶2A基因突变型白血病。Kura于12月2日宣布完成该药在美的首次销售，由此触发协和麒麟支付的1.35亿美元里程碑款项。 44 Redemplo 活性成分：普洛扎西兰Plozasiran适应症：家族性乳糜微粒血症综合征销售额预测：2030年达6600万美元（Visible Alpha数据）获批日期：11月18日研发企业：Arrowhead制药公司 概要介绍：Redemplo于11月获批成为首款治疗罕见病家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）的小干扰RNA药物，标志着Arrowhead制药从研发阶段正式迈入商业化领域。但这项批准也激化了市场竞逐——Arrowhead与行业对手已在法庭展开较量。Redemplo在三期试验中帮助FCS患者实现甘油三酯中位数降低80%后获批，即将与Ionis制药公司的Tryngolza（2024年获FDA批准的RNA靶向配体偶联反义药物）正面对决。今年9月，两家公司互相提起诉讼：Ionis指控Arrowhead抄袭其mRNA专利技术开发Redemplo，Arrowhead则反驳称相关专利无效且未构成侵权。两家公司的药物均旨在抑制APOC-3蛋白生成。 45 Hyrnuo 活性成分：赛伐替尼Sevabertinib适应症：具有HER2酪氨酸激酶域激活突变的不可切除或转移性非小细胞肺癌销售额预测：2030年达8亿美元（彭博智库数据）获批日期：11月20日研发企业：拜耳公司 概要介绍：拜耳Hyrnuo的加速批准，使两家德国药企在这个勃林格殷格翰已提前布局的罕见肿瘤治疗领域形成正面竞争。每日给药两次的Hyrnuo为经治非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）患者提供了新选择，适用于肿瘤经确诊存在HER2酪氨酸激酶域激活突变的患者。该药源于拜耳与麻省理工学院-哈佛大学博德研究所的长期科研合作，FDA基于其正在进行的1/2期试验早期数据予以批准。拜耳估计每年约有8.4万人被诊断出HER2突变NSCLC，但博德研究所指出按当前适应症范围，美国每年约有4000至8000名肺癌患者可能受益。彭博智库预测这一新兴药物市场到2030年可能具备超8亿美元的销售潜力。 46 Voyxact 活性成分：西贝普利单抗-szsi Sibeprenlimab-szsi 适应症：免疫球蛋白A肾病 销售额预测：暂无 获批日期：11月25日 研发企业：大冢制药 概要介绍：近年来免疫球蛋白A肾病（IgAN）治疗领域发生显著变革，大冢制药11月获批的Voyxact成为最新入局者。该药通过加速批准途径获批，专门用于降低有进展风险的原发性IgAN成人患者的蛋白尿。这是竞争激烈的抗APRIL抗体药物中首款获批疗法（福泰制药、诺华和Vor Bio等公司也在开发针对IgAN及其他疾病的抗APRIL药物）。在IgAN领域，诺华近期刚获两款药物批准，Travere Therapeutics也上市了同类竞争产品Filspari。分析师预测IgAN市场规模将达每年60亿至100亿美元。Voyxact为每月一次自我注射剂。 47 Itvisma 活性成分：Onasemnogene abeparvovec-brve适应症：脊髓性肌萎缩症销售额预测：2027年达5.1亿美元（分析师共识）获批日期：11月25日研发企业：诺华公司 概要介绍：Itvisma是诺华对其脊髓性肌萎缩症（SMA）基因疗法Zolgensma的升级版（Zolgensma于2019年获批用于2岁及以下患者），新版本主要面向年龄更大的患者群体。两款疗法均通过腺相关病毒载体递送功能性人类SMN基因，虽活性成分相同，但Itvisma通过脊髓区域鞘内注射直接作用于中枢神经系统，而Zolgensma为静脉给药。得益于这一剂型改进，Itvisma能为体重更重的患者提供更高浓度剂量。诺华将其批发采购价定为259万美元，并预测该药将达到数十亿美元的销售峰值。相较于2024年销售额达12亿美元（全球最畅销基因疗法）的Zolgensma，Itvisma可覆盖更广泛患者群体。当前SMA基因疗法市场还包括罗氏的Evrysdi和渤健的Spinraza。 48 Waskyra 活性成分：自体干细胞疗法Etuvetidigene autotemcel适应症：Wiskott-Aldrich综合征销售额预测：暂无获批日期：12月9日研发企业：Fondazione Telethon基金会 概要介绍：专注罕见复杂遗传疾病的意大利Fondazione Telethon基金会成为美国首个成功推动细胞或基因疗法获批的非营利组织。Waskyra经由米兰圣拉斐尔特里同基因治疗研究所数十年研发，是首款针对Wiskott-Aldrich综合征（WAS）的获批疗法。这种罕见病在幼儿期发病，基因突变导致免疫功能和血小板计数异常，引发反复感染、出血及湿疹，并显著增加患者罹患自身免疫性疾病和淋巴瘤的风险。该批准适用于6个月及以上患者。Waskyra（已于11月在欧洲获批）采用患者自体造血干细胞，通过基因修饰导入功能性WAS基因拷贝，经化疗后静脉回输。该病发病率约为25万分之一，患者几乎均为男性。 49 Nuzolvence 活性成分：佐利氟达星Zoliflodacin适应症：淋病销售额预测：暂无获批日期：12月12日研发企业：Innoviva Specialty Therapeutics 概要介绍：在淋病新抗生素研发停滞三十年后，FDA连续批准两款首创口服疗法，用于治疗这种每年影响全球超8000万人的性传播感染。在美国监管机构批准扩展葛兰素史克Blujepa适应症（该药于3月获批治疗单纯性尿路感染）的次日，Innoviva Specialty Therapeutics的Nuzolvence也获得批准。两款疗法均适用于12岁及以上人群，但Blujepa的批准范围较窄，仅限标准疗法无法使用的患者。这两项批准均基于其疗效不劣于注射用头孢曲松联合口服阿奇霉素的联合疗法。在淋病治疗抗菌药物耐药性日益严峻的关键时刻，这两款新药问世具有重要意义。Nuzolvence的研发部分由全球抗生素研究与开发伙伴关系这一非营利性私密合作项目资助。 50 Cardamyst 活性成分：依曲帕米尔Etripamil适应症：阵发性室上性心动过速销售额预测：暂无获批日期：12月12日研发企业：Milestone制药公司 概要介绍：这是Milestone制药公司成立22年来获得的首个批准。阵发性室上性心动过速是一种可导致突发性心搏加速的心律失常。公司首席执行官Joe Oliveto指出，有患者描述持续10分钟的心悸发作"如同跑完一场马拉松"。Cardamyst成为该疾病首款自我给药的急救疗法，而以往患者需急诊接受静脉注射药物来"重启心脏"。该药定价为每处方1649美元。Milestone希望将其适应症扩展至更广泛领域——伴快速心室率的心房颤动（美国约1000万至1200万患者），远超阵发性室上性心动过速的约200万患者规模。公司已于2025年3月解决了FDA完整回复函中提出的生产问题。 51 Lerochol 活性成分：Lerodalcibep-liga适应症：高胆固醇血症销售额预测：暂无获批日期：12月12日研发企业：Lib Therapeutics 概要介绍：Lib Therapeutics研发的第三代PCSK9抑制剂获批，作为饮食和运动的辅助疗法，用于降低成年高胆固醇血症患者的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）。该药上市时具备便利性优势：相较于安进的Repatha、赛诺菲/再生元的Praluent等其他PCSK9药物，Lerochol为每月一次自我注射剂，且无需冷藏（可在室温下稳定保存三个月）。这是这家成立于2015年、从百时美施贵宝获得资产的私营生物技术公司首个获批产品。Lib公司计划于2026年第二季度推出Lerochol，同年晚些时候将升级自动注射装置。此次批准基于一项纳入2900名已接受降胆固醇治疗患者的临床试验，结果显示在52周的每月给药周期中，Lerochol对心血管疾病患者或高危人群能持续降低LDL-C水平超过60%。 52 Exdensur 活性成分：德佩莫单抗Depemokimab适应症：重症哮喘销售额预测：2031年达9.35亿美元（GlobalData数据）获批日期：12月16日研发企业：葛兰素史克 概要介绍：FDA批准了长效生物制剂德佩莫单抗，作为嗜酸性粒细胞表型重症哮喘的附加维持疗法，该药每六个月注射一次。葛兰素史克估计美国有200万重症哮喘患者，其中超过半数经历频繁急性加重，可能导致住院或急诊就诊。公司表示，尽管针对这一炎症性疾病的生物制剂不断涌现，但目前仅有20%符合条件的重症哮喘患者接受此类治疗。葛兰素史克计划于明年1月公布Exdensur的上市价格，预计该药峰值销售额可达30亿英镑（约40亿美元）。Exdensur将与安进/阿斯利康的Tezspire、阿斯利康的Fasenra以及赛诺菲/再生元的Dupixent等哮喘生物制剂竞争。2025年是葛兰素史克新药获批的丰收年，除Exdensur外，其脑膜炎疫苗Penmenvy和尿路感染治疗药物Blujepa也相继获批上市。 53 Myqorzo 活性成分：Aficamten适应症：梗阻性肥厚型心肌病销售额预测：2030年达28亿美元（Evaluate Pharma数据）获批日期：12月19日研发企业：Cytokinetics公司 概要介绍：Myqorzo是成立28年的加州生物技术公司Cytokinetics获得的首个FDA批准药物。该药进入的市场正由该公司曾参与研发的另一款药物——百时美施贵宝的重磅产品Camzyos所主导。Myqorzo与Camzyos均属于心肌肌球蛋白抑制剂。两款药物均附有黑框警告，其使用需通过风险评估与缓解策略（REMS）进行限制。Evercore ISI分析师Cory Kasimov指出，Myqorzo的REMS方案"有望使其最终成为首选疗法"。赛诺菲拥有Myqorzo在中国市场的商业权益，该药于12月同期在华获批。细胞动力公司保留全球其他地区的权益，并向《Fierce》表示计划在美欧市场推广该药。目前公司正在开展Myqorzo针对非梗阻性肥厚型心肌病的三期试验——该适应症正是Camzyos未能突破的领域。 54 Yartemlea 活性成分：纳索普利单抗Narsoplimab适应症：造血干细胞移植相关血栓性微血管病销售额预测：暂无获批日期：12月24日研发企业：Omeros公司 概要介绍：在FDA于四年前拒绝批准纳索普利单抗后，这家美国监管机构在平安夜批准了这款干细胞移植预处理疗法。这是成立于31年的西雅图生物技术公司Omeros获得的首个上市批准。作为同类首款凝集素通路抑制剂，该药能选择性抑制凝集素通路的效应酶MASP-2。Yartemlea在阻断病理激活的同时，保留了补体系统对宿主防御至关重要的功能。移植相关血栓性微血管病（TA-TMA）是常致命的并发症，可导致全身性内皮功能障碍及多器官损伤。据Omeros介绍，欧美每年约有3万例异体移植手术，研究表明高达56%的异体移植受者会出现TA-TMA。2021年FDA拒绝批准时指出，一项单臂、仅28名患者的二期试验未能证明其疗效。此次Omeros通过将试验结果与外部对照登记库中100多名未接受纳索普利单抗治疗的TA-TMA患者历史数据进行对比，最终获得批准。 55 Nereus 活性成分：特拉匹坦Tradipitant适应症：晕动病销售额预测：峰值销售额预计达3亿美元（杰富瑞数据）获批日期：12月30日研发企业：Vanda制药公司 概要介绍：在FDA因治疗消化系统疾病胃轻瘫的申请拒绝批准特拉匹坦十五个月后，该监管机构最终批准其用于晕动病治疗，使得Nereus成为四十余年来该疾病治疗领域的首项突破。这款口服神经激肽-1受体拮抗剂同时正被研究用于预防GLP-1类肥胖药物引发的恶心呕吐症状。Nereus的获批基于三项三期临床试验数据，其中两项在船上进行的研究表明，该药物能有效减少有晕动病史受试者的恶心症状。在一项针对365名参与者的船上试验中，服用特拉匹坦的受试者呕吐发生率为19%，而安慰剂组高达44%。此次批准是在FDA解除对该药物部分临床限制数周后作出的。获批后，Vanda公司表示将于"未来数月内"上市Nereus。 本文基于已发表论文及公开学术评论，所涉信息仅为学术及资讯分享，不作为任何临床指导或诊疗依据。 扫一扫 关注更多国际医药资讯！