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薛定谔在《生命是什么》中，写下生命科学经典论断：“生命以负熵为生。” 换言之，生命存续的本质，是主动对抗无序、维系自身运行秩序；而人类深耕药物研发的目的，正是修复破损的生命秩序。 回溯药物研发史，人类始终试图拆解、验算这套生命运行秩序，但一道天然观测偏差，长久桎梏着整个医药行业：依托小鼠、猴类动物生理反应推演人体药效，依靠碎片化生物数据研判疾病机理，都无法精准还原人体真实的负熵运转逻辑。 这直接导致，动辄十亿美金、十年周期的新药研发，大半沉没成本，都折损在跨物种的认知鸿沟里。AI4S技术的落地应用，恰好为弱化动物实验、破解跨物种药效推演难题提供全新路径，推动医药研发迈入高质量发展阶段。 但伴随开源算法普及、底层算力普惠，靶点筛选、小分子生成类技术门槛下沉，行业呈现结构性分化：一部分企业承接常规AI-CRO技术外包，获得短期营收；一部分深耕自研新药管线，布局长期价值。 在上述两种主流发展路径之外，一家创办未满一年、创始团队背景多元的AI虚拟细胞（AIVC）公司——华源智因（GENESIGHT），跳出AI制药红海化的药物发现赛道，瞄准痛点集中、数字化程度较低的临床药效评价环节，搭建与人体生理对齐的虚拟细胞仿临床平台，量化药理扰动应答规律，补齐新药研发“人体最后一公里”的数据盲区。 该公司的团队搭配极具反差感：一边是UCLA休学创业的04后CEO，背负亲人离世的遗憾，入局AI虚拟细胞产业；一边是深耕单细胞AI与药物扰动预测多年的港中文博士CTO，手握顶刊论文技术底座；一边是医药资本“老兵”CFO，负责搭建商业化底盘；以及具备伯克利、UCSF生物医药科研背景的多组学研发团队。 当科研理想、产业痛点、监管红利交汇，这群年轻创业者，能否破解困扰全球药企多年的药效失真难题？在动脉网独家专访中，华源智因CEO杜润诗、CTO王艺璇首度完整复盘创业抉择、技术壁垒与行业格局。 01 万亿研发陷阱，行业病根藏在评价体系 当前，全球新药年研发投入突破2万亿元，《Nature》刊发统计数据却指出：86%的新药折戟临床试验，究其根源，并非靶点失效、药物分子合成失败，而是临床前动物模型与人体真实生理机制存在天然割裂。 图源华源智因 医药行业无人不知的“礼来神药翻车案”，至今仍是悬在所有药企头顶的警钟： 阿尔茨海默病药物Semagacestat，临床前猴子、小鼠实验数据良好，服药后实验动物脑部致病蛋白降幅超80%。豪掷数亿美金推进Ⅲ期临床后，上千名受试者入组，药物却反向加速患者认知衰退，还诱发皮肤癌风险，临床试验紧急叫停。 这场百亿级研发事故的本质，是受试对象的“生理考卷截然不同”：动物机体对Notch信号通路的依赖逻辑，与人类相去甚远，动物实验交出的满分数据，落地人体临床却大幅失效。 这也是当下AI制药行业最真实的痛点：AI主要解决了“能不能找到”的问题，但无法完全解决“能不能验证”的问题。药物研发的最终检验是临床，AI无法完全破解人体复杂的生物系统机制，且受限于数据质量、临床转化不确定性及监管要求，无法替代真实的人体临床试验。 谈及行业深层病灶，杜润诗坦言，“很多人误以为AI制药比拼算力、比拼模型参数，但行业真正的痛点，从来不是找靶点太慢、造分子太少，而是整套药物评价体系失真。药企斥资十亿推进研发，最可怕的不是前期反复试错，而是倾尽资源迈入临床阶段后，才发现前期动物实验，是一场生理假象。” 02 监管风向改变，虚拟细胞迎来窗口期 行业积弊已久，监管变革则按下加速键，正在改写AI制药底层规则。 海外方面，FDA前局长马丁·马克里公开提议放宽传统动物实验审批要求，并大力推动使用AI计算模型、器官芯片等“新方法学（NAMS）”替代动物实验，以加速药物审批。国内监管也在同步优化审评规则，引导行业降低对传统动物实验的依赖，并逐步将AI预判、数字化虚拟实验等新方法纳入药物研发与评价的考量范畴。 监管变革改变了行业风向：过往，虚拟细胞仅作为基础生命科学科研辅助工具，如今正向药物研发和生产工艺优化等产业应用深化，为行业商业化带来了机遇。 赛道景气度稳步上行之际，海外诞生了多家代表性企业：Arc基于公开转录组数据构建细胞表征模型，Recursion打通药理研发全流程算力体系，Tempus依靠临床表型数据搭建生物算力平台。 与上述依托临床文本、影像表型开展建模的企业不同，华源智因选择从细胞多组学切入，搭建可解释的药效预测系统。 这是因为，临床文本与影像只能展示药效最终结果，无法清晰阐释药物起效逻辑，细胞多组学数据则能拆解药物底层分子作用机制，为药企研发提供完整生物学支撑。 此外，华源智因提出的体内临床药效对齐方案，结合体外高通量扰动数据与体内真实药效数据持续校准，还能够形成不断优化迭代的数据闭环。 03 “少年”组队创业，感性初心碰撞理性科研 外界对华源智因的第一印象，大多定格在“04后休学创业、创始团队年轻化”，但创始人入局赛道的起点，始于一场长达十年的离别。 华源智因创始人兼CEO杜润诗，在UCLA就读本科、大三结束后，于2025年主动申请休学，全职创办华源智因，入局AI+生命科学赛道。在此之前，他曾有过AI方向的连续创业经历，曾打造AI出行代理平台。 杜润诗告诉动脉网，“AI消费应用赛道壁垒低，大模型能力成熟后，同质化竞争无可避免，算不上改变行业的硬核创业。” 真正让他下定决心转向AI制药的，是至亲与癌症长达十年的抗争。 杜润诗回忆，“我很在意的家人，曾经历癌症，抗癌最后几个月，我们找了业内多位名气顶尖的医生会诊，但是每位医生给出的治疗方案都不一样。” 杜润诗形容自己当时“懦弱”地不敢做任何决定，因为医疗选择没有重来的机会。“万一因为我的抉择，让亲人承受更重的痛苦，这份代价我承担不起。也是从那一刻开始，我反复反问自己，我能不能做点什么，能不能改变这种被动的局面。”这可能是杜润诗选择创业的最初契机之一。 恰好那段时间，杜润诗频繁和UCLA生物工程系教授深度沟通，“教授点醒了我一个很现实的行业现状。” 过去多年，生物医药是数字化渗透率极低的硬核产业，互联网早已实现全链路电子化，国内药企实验端却依旧依赖人工台账归集生物数据，海量临床配对多组学数据归档封存，迟迟未能完成算力拆解与药理建模。 恰逢高中同窗黄诗云（后来华源智因首席创新官），他当时在UCSF心血管研究所做科研，依托简易细胞AI仿真复刻药理湿实验，仿真结果与活体实验高度契合。这彻底坚定了杜润诗深耕临床对齐型AI虚拟细胞赛道的决心。 定下赛道后，寻找技术负责人，成为杜润诗的核心任务，“我决定创业之后，就把国内和国外的实验室都看了一遍。” 最终，依托UCLA博士圈层人脉，杜润诗辗转对接港中文李煜教授课题组，顺利联系到深耕虚拟细胞领域多年的王艺璇。 华源智因CTO王艺璇，为香港中文大学计算机科学专业博士生，长期深耕单细胞AI与药物扰动预测方向，曾主导百图生科基因扰动模型xTrimoSCPerturb的算法设计，该模型后续荣获2025 Virtual Cell Challenge（虚拟细胞挑战赛）冠军，并作为一作在《Nature Computational Science》等顶刊发表多篇论文，师从单细胞AI建模领域顶尖学者李煜教授。 谈及携手创业的缘由，王艺璇坦言，“虚拟细胞领域学术落地难度高，大量顶尖科研成果止步论文、无法产业化。跟润诗交流多次后，发现他具备极强的产业判断力和商业化思维，并非追逐行业热点的跟风创业者。我们对于技术和行业的认知高度契合，因此联合创办了华源智因。” 如今，华源智因已搭建起分工清晰、优势互补的核心团队： CEO杜润诗曾有过AI方向的连续创业经历，且对AI+生命科学领域有着深刻的认知，如今负责统筹战略规划、产业资源与商业化落地；CTO王艺璇为港中文计算机科学专业博士生，长期深耕单细胞AI与药物扰动预测方向，曾主导国内外多家虚拟细胞公司模型搭建，是极其珍贵的虚拟细胞Native学者；CFO陈聪在医药健康领域深耕十数年，拥有丰厚的产业资源和资本网络。 团队成员，图源华源智因 其余两位联创则是杜润诗在北大附中时的初高中同学，首席创新官黄诗云毕业于Berkeley，在全球顶尖的生物医药研究所Gladstone、UCSFTheodoris Lab参与基因扰动生成模型训练；首席联络官卓鑫凯依托Brandeis交叉学科背景，为药效评价、靶点挖掘等核心业务提供量化及商业支撑。 团队成员，图源华源智因 此外，不同于多数科研出身的生物初创公司，华源智因从创立之初就规避“重技术、轻商业”的通病，所有研发工作对齐商业化需求，拒绝无效科研。扁平化、轻量化的团队文化，也是团队快速推进业务的底气。杜润诗强调，“华源智因没有层级壁垒，鼓励全员创新，追求价值观同频。做生命科学创业，初心远比资历重要。” 03 基于三层技术壁垒，实现临床级药效预测 业内存在一项共识：AI虚拟细胞仿真模型的性能上限，更多取决于多组学训练数据集的保真度，而不是单纯堆砌神经网络的参数量。 王艺璇指出，“当前布局企业分立两端。单细胞测序厂商手握海量测序存量数据，但采样范式、测序维度不适配药理仿真建模，数据利用率低；通用AI大模型厂商依托开源公共数据集训练模型，临床场景单一、疾病异质性缺失，模型真实场景泛化能力薄弱。” 针对行业数据痛点，华源智因摒弃盲目堆数据、扩参数的“内卷”路线，搭建业内独有的三级递进式数据体系，自下而上补齐行业数据短板。 底层是单细胞多模态的基础数据，中层是基因/药物扰动数据，而顶层则是真实患者体内用药前后的药效反馈数据。底层解决“如何描述一个细胞”，中层解决“药物进入后细胞如何变化”，顶层则用于真实人体用药前后的配对数据。 三级递进式数据体系，图源华源智因 “盲目扩充离体细胞系扰动数据集并无实际产业价值。脱离人体原生病理微环境、疾病异质性训练出的AI虚拟细胞，会从根上偏离真实生理，徒耗算力。”王艺璇直言，“在生物仿真领域，生理保真度优先级远高于模型迭代速率，我们宁可放缓模型迭代节奏，也要守住临床原生数据真实性，筑牢仿真技术底座。” 依托三级闭环多组学底座，华源智因自研核心产品Wise-Perturb细胞药理扰动仿真引擎，该模型是世界首个细胞类型特异性的药物扰动应用模型，可完成20000+全转录组维度药物扰动响应量化预测，预测能力远超行业普遍8000基因表征筛选上限。 此外，在同一基准测试下，Wise-Perturb关键预测指标较国际公开模型实现约40%至130%的提升；在私有大规模数据集测试中，差异表达基因预测误差降低约41.77%，表达变化量相关性提升约129.43%，扰动分布更接近真实生物实验。Wise-Perturb还具备强泛化能力，可以实现跨药物、跨细胞、跨患者的零样本精准预测。 大量医工协同对照实验，验证了这套AI虚拟细胞临床仿真体系的可靠性： ● 针对一线治疗人群，该平台仅使用受试者给药前基线测序数据，就能完成药效预后分层仿真，小批量数据分层结论与三甲医院长期临床随访记录观测结果100%拟合； ● 针对ADC药物DS-8201，该平台可进行零样本跨癌种迁移预测，预测结果与动物模型体内敏感性的一致性达83%； ● 在跨癌种泛化测试中，依托实体瘤细胞组学特征，该平台即可零样本推算血液瘤小分子药物应答，预测药效排名前30的候选药命中率达87%。 目前，该AI虚拟细胞临床仿真体系已落地三大商业化场景：一是临床患者分层，联合三甲GCP临床试验中心，面向多个治疗队列和药物管线应用；二是模型能力变现，以药物重定位、靶点筛选、模型工具服务绑定药企和MNC潜在客户；三是数据平台合作，通过自动化测序持续扩充高质量训练数据，反哺模型底座。 谈及底层商业化逻辑，杜润诗表示，“我们摒弃一锤子买卖式的技术外包，选择和药企、三甲医院深度绑定、风险共担。深度嵌入临床方案设计、药物申报、上市后评价全流程，希望成为医药研发底层基础设施服务商，而非边缘化的技术供应商。” 04 行业拐点将至，坚守“生命平权”初心 站在AI制药产业拐点，行业普遍存在核心疑问：AI虚拟细胞仿真技术何时规模化产业落地？能否阶段性替代传统活体动物药理评价实验？ 结合监管变革、技术迭代、数据积累节奏，两位创始人给出明确判断：面向药企、医院的商业化落地，1-3年内迎来爆发拐点；覆盖全器官、全体征的通用生命模型，需要更长周期打磨。 王艺璇对此补充判断，“当下，AI虚拟细胞行业面临的最大瓶颈，并非算法迭代的滞后，而是临床多组学数据的标准化缺失。各医疗机构测序口径与数据归档标准的混乱，导致临床样本难以互通联动，限制了模型的泛化与预测精度。若能率先牵头搭建行业统一的数据规范，并快速复制临床合作范式，将有效打通数据孤岛，释放数据潜力，从而大幅加速To B商业化的落地与增速。” 长远来看，华源智因的技术愿景不止局限于创新药药理评价赛道。其终极研发目标，是搭建全域生命科学操作系统：依托标准化AI虚拟细胞底座，量化药物干预下的细胞、组织药理扰动反馈；未来将进一步复刻膳食、环境暴露、作息代谢等外源性变量，推演全维度人体细胞稳态变化，从而搭建生命数字化底层算力基座。  图源华源智因 回归创业初心，杜润诗感慨，“我们希望实现‘生命平权’。无论家庭贫富，所有患者都能拿到精准、可控、可验算的治疗方案，让生死抉择不再是一场赌局，每一次医疗决策，都算得清因果、看得见确定性。” 生物医药从来不是快生意，虚拟细胞更是一场长周期的科研远征。一群年轻创业者，手握技术利刃，怀揣人文初心，踩准监管变革风口，深耕临床刚需。或许正是这份不追逐捷径、不盲从内卷的定力，能让生命数字化，真正照进现实。 文｜周秋寒 微信｜ZQH0806zqh0704 添加时请注明:姓名-公司-职位 近 期 推 荐 声明：动脉网所刊载内容之知识产权为动脉网及相关权利人专属所有或持有。未经许可，禁止进行转载、摘编、复制及建立镜像等任何使用。文中如果涉及企业信息和数据，均由受访者向分析师提供并确认。 点点赞 点分享 点喜欢