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点击蓝字 关注我们 很多EGFR突变的肺癌患者在一线治疗时,都会面临同一个选择题:单用奥希替尼,还是奥希替尼加上化疗? 前者省事、副作用小;后者数据更好,但一听"化疗"两个字,心里就打鼓——掉头发、恶心、白细胞低、扛不住……这些顾虑是真实的。今年8月发表在《Lung Cancer》上的一项分析,专门回答了这个问题:如果选联合方案,这条路具体是什么样的?什么时候最难?难在哪儿?会不会一直这么难? 答案比很多人想象的要好。 一、最难熬的那一段,其实只有不到3个月 这项研究来自FLAURA2试验,全球557位患者参与,联合治疗组276人被随访了超过42个月。研究团队做了一件很聪明的事:他们没有把整个治疗期笼统地算成一笔账,而是按照患者实际在用哪些药,把疗程拆成了三段来看。 第一段叫"诱导期",也就是铂类+培美曲塞+奥希替尼三药同用的阶段,最多四个周期。中位持续时间是2.8个月。 第二段是"维持期",铂类停掉了,只剩培美曲塞加奥希替尼两个药。中位持续12.4个月。 第三段是"单药期",化疗全部结束,只吃奥希替尼。中位持续17.8个月。 把副作用放到这三段里一看,规律就非常清楚了:治疗相关的3级及以上(也就是比较严重的那一类)不良反应新发生率,诱导期是43%,到了维持期降到25%,进入单药期只剩14%。恶心从37%降到15%再降到6%,皮疹从41%降到22%再到9%,乏力从27%降到21%再到7%,贫血从38%一路降到11%。 换句话说,整个治疗过程中最辛苦的那一段,是有明确期限的——它就是前面那不到3个月的四个周期。熬过这一段,身体的负担会一级一级往下卸。这和很多患者想象的"一旦加了化疗就要一直难受下去"完全不是一回事。 更有说服力的是两个数字:超过四分之三的患者完整完成了计划中的全部四个周期铂类治疗;而因为副作用不得不停掉奥希替尼的患者,在三个阶段里都不超过8%——也就是说,九成以上的人,一路都把靶向药吃了下来。诱导期的剧烈反应虽然多,但4级事件很少,没有出现5级(致命)的血液学事件,绝大多数靠减量、暂停给药和支持治疗就处理过去了。 这里顺带说一句:治疗中出现减量或者暂停,很多患者会觉得"是不是我扛不住、是不是要失败了"。这项研究恰恰给出了相反的解读——正是因为医生灵活地做了这些调整,才让更多患者留在了治疗里,也才有机会拿到后面的生存获益。减量不是认输,是策略。 二、一张时间表:什么时候该盯什么 这项研究最实用的价值,是它把"什么阶段容易出什么问题"排成了一张表。有了这张表,患者和家属就知道该在什么节点重点关注哪些指标,不必从头到尾一直提心吊胆。 前三个月,重点盯血。贫血、中性粒细胞下降、血小板下降,都是这个阶段的高发项,累积起来大约六成多的患者会经历其中某一种。这段时间要按医嘱查血常规,别嫌麻烦。同期的恶心、呕吐、食欲差、口腔炎也集中在这里,提前用上止吐药、调整饮食,能少受不少罪。皮疹也是这个阶段最明显。 进入维持期以后,关注点要换一个。研究里有一个很值得记住的细节:肾功能相关的异常,诱导期只有7%,到了维持期反而升到19%——这是培美曲塞长期累积的结果。好消息是,这些异常几乎全都是轻中度的,整个研究只有一例3级事件,而且发生在诱导期,没有出现4级或5级。也就是说,它是个需要定期监测、但通常不至于闯大祸的问题。所以维持期一定要按时查肌酐和肾功能,别觉得"化疗都减到一个药了就应该没事"。 到了只吃奥希替尼的阶段,大部分症状都明显消退,但有两样反而要多留意。 一是甲沟炎,它的发生率在诱导期是10%,维持期17%,单药期12%——不降反升,和血液、胃肠反应的走势正好相反,这是EGFR靶向药本身的特点,需要长期护理指甲。 二是心脏方面的指标,从2%升到6%再到10%,虽然多数是轻度,但长期用药的患者还是应当定期查心脏功能。另外间质性肺炎虽然整体罕见(各阶段都在2%以内),但一旦出现咳嗽加重、气短,要第一时间告诉医生,不要拖。 这张时间表的意义在于:它把"未知的恐惧"换成了"已知的准备"。知道什么时候可能来什么,提前做好应对,感受是完全不同的。 三、熬过去的患者,换来了什么 说清楚了代价,也要说清楚患者受苦之后的回报。 FLAURA2最终的总生存数据今年1月发表在《新英格兰医学杂志》上:联合治疗组的中位总生存期是47.5个月,单药组是37.6个月,相差近10个月,死亡风险下降约23%。四年生存率,联合组49%,单药组41%。这是目前EGFR突变晚期肺癌全球三期研究里报告过的最长中位生存期。 还有一组数据同样重要。联合组患者接受奥希替尼的中位时长是30.5个月,而单药组是21.2个月;截至数据统计时,联合组仍有28%的患者还在继续吃奥希替尼,单药组是18%。前面加上化疗,并没有把后面的靶向药之路压短,反而让更多人吃得更久。 生活质量方面,此前发表的患者自评数据显示,虽然联合组副作用更多,但在整个过程中,与健康相关的生活质量和主要症状并没有出现有临床意义的恶化,咳嗽这一项甚至有明显改善。诱导期确实会出现乏力和食欲下降的加重,但对大多数人来说,这些在进入维持期之后逐渐恢复了。 四、客观地看待这个临床试验结果 这项分析是事后进行的,不是试验一开始就设计好的终点,单药组也没法做同样的分段对比,这些局限作者自己写得很清楚。它不能用来替代医生的判断,也不意味着联合方案适合每一个人——年龄、体能状态、肾功能、骨髓储备、经济状况,都会影响这个决定。 但它确实提供了一样过去很缺的东西:一个具体的、有时间刻度的预期。以前医生说"联合方案副作用大一些",患者听到的是一片模糊的焦虑;现在可以说得更具体——最难的是前四个周期、大约不到3个月,主要是血象和胃肠反应,绝大多数能处理;之后有一年多的维持期,重点转向肾功能监测;再往后,是平均近一年半只吃靶向药的相对平稳阶段。 如果您正在面临这个选择,不妨把这几个问题带去门诊:我的体能和脏器功能适不适合上联合方案?诱导期需要做哪些预防性的支持治疗?多久查一次血和肾功能?出现哪些情况必须立刻联系医生?把这些问清楚之后那么您的心里就有底了。 还有一件事永远排在最前面:所有这些讨论的前提,是您已经明确自己是EGFR突变(19外显子缺失或L858R)。基因报告是这张牌桌上的底牌,先把底牌看清楚,后面每一步选择才有意义。 治疗是一条长路,最累的那一段往往在开头。知道它有多长、会怎么变化,本身就是一种力量。欢迎关注"癌度",获取更多肺癌前沿进展与用药管理科普。免费解读基因检测报告、申请试验免费用药，欢迎通过下面3个方式联系咨询我们。 👉 点击文末【阅读原文】； 或关注公众号后点菜单栏“联系我们”； 或微信直接扫描下图二维码； 免责声明:本文仅为科普信息整理,不构成任何医疗建议。文中数据来自FLAURA2研究的事后安全性分析及最终生存分析,具体治疗方案的选择、剂量调整及不良反应处理,请务必遵从主治医生的判断。  往期推荐 《抗癌孙子兵法》第八篇：九变篇——家属，是这场战争里的另一位统帅！ RAS突变肺癌不再"无药可打":RMC-6236最新数据登上《新英格兰医学杂志》！ 总治疗费用100万的前列腺癌“核导弹”，到胃癌的新靶点临床试验：这条路才刚走第一步！ 免疫治疗七成人无效，答案在肠道里？三项试验揭示：清掉坏菌比补好菌更重要！ 点赞 收藏 分享 点亮小手爱心，送来温暖鼓励

看前提示：以下新闻中药物、机构、靶点、适应症、临床试验/结果、专利、交易、转化医学等数据信息，均可至「智慧芽新药情报库」进一步检索查询。 https://synapse.zhihuiya.com/  本周全球药物研发进展 1. 拜耳肺癌新药获FDA批准新适应症9月9日，拜耳宣布塞伐艾替尼（sevabertinib，BAY 2927088）的新适应症获得FDA批准，用于一线治疗携带HER2（ERBB2）激活突变的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。塞伐艾替尼是拜耳开发的一款口服非共价可逆选择性酪氨酸激酶抑制剂，对携带EGFR和HER2突变（包括HER2 exon 20插入突变）的肿瘤有抑制活性。2025年11月19日，塞伐艾替尼首次在美国获批上市，用于治疗经FDA批准的伴随诊断设备证明肿瘤携带HER2（ERBB2）酪氨酸激酶结构域（TKD）激活突变并且接受过系统治疗的局部晚期或转移性非鳞状NSCLC成人患者。 2. 默沙东肺动脉高压新药「索特西普」在华获批新适应症9月10日，国家药监局（NMPA）官网显示，默沙东索特西普（Sotatercept，英文商品名：Winrevair，中文商品名：欣瑞来）获批新适应症，用于治疗成人肺动脉高压（PAH，第1组肺高血压），以改善患者的运动能力和WHO功能分级（FC），并降低临床恶化事件的风险，包括因PAH住院、肺移植和死亡。索特西普是Acceleron Pharma开发的一款first-in-class ACVR2A-Fc融合蛋白，2021年9月，Acceleron Pharma被默沙东以115亿美元收归麾下，该产品也归默沙东所有。2026年1月5日，索特西普在国内获批上市，用于治疗WHO功能分级（FC）II-III级的肺动脉高压（PAH，WHO第1组）成年患者，以改善患者的运动能力和WHO功能分级。3. 诺和诺德「帕西生长激素」三项儿童新适应症于中国获批9月10日，诺和诺德宣布，其创新长效生长激素诺泽优®（通用名：帕西生长激素注射液）已于2026年9月8日获得中国国家药品监督管理局批准，新增用于治疗努南综合征（NS）相关生长迟缓的2.5岁及以上儿童患者，特发性身材矮小（ISS）的2.5岁及以上儿童患者，出生时为小于胎龄儿（SGA）且2岁时无法追赶生长的身材矮小的2.5岁及以上儿童患者。在既有儿童生长激素缺乏症（GHD）适应症基础上，此次三项新适应症获批使得诺泽优®成为目前国内获批适应症最广的长效生长激素， 进一步拓展了诺泽优®在儿童生长障碍领域的治疗覆盖，为更多中国患儿带来每周一次国际原研的长效治疗创新选择。 4. 司美格鲁肽在华获批代谢相关脂肪性肝炎适应症9月10日，司美格鲁肽注射液（商品名：诺和盈®）的代谢相关脂肪性肝炎（MASH）适应症上市申请获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，适用于治疗代谢相关脂肪性肝炎（MASH）伴中重度肝纤维化（符合F2-F3期纤维化）的非肝硬化成人患者，成为首个且唯一获批用于治疗MASH的GLP-1RA类药物。此次MASH适应症的获批基于ESSENCE（司美格鲁肽在MASH伴中重度肝纤维化患者中的结局试验）第1部分的主要结果。该研究纳入1,197例经肝脏活检确诊伴F2或F3期肝纤维化的MASH患者。其主要结果显示，相较于安慰剂，司美格鲁肽注射液（商品名：诺和盈®）达成了两项肝脏组织学主要终点。 5. 恒瑞口服小分子新药在华获批双适应症9 月 10 日，NMPA 官网显示，恒瑞医药 1 类新药「海曲泊帕乙醇胺片」获批 2 项新适应症，分别用于：实体瘤化疗为主的抗肿瘤治疗所致血小板减少症（CTIT）成人患者。既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳的慢性原发免疫性血小板减少症（ITP）≥6 岁的儿童患者，使血小板计数升高并减少或防止出血（仅用于因血小板减少和临床条件导致出血风险增加的 ITP 患者）。指的一提的是，此次新适应症获批使该药成为全球首个获批 CTIT 适应症的血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）。海曲泊帕乙醇胺是恒瑞医药自主研发的一种口服非肽类血小板生成素受体激动剂，通过激活血小板生成素受体介导的 STAT 和 MAPK 信号转导通路，促进血小板生成。根据恒瑞公告，截至目前，海曲泊帕乙醇胺片相关项目累计研发投入约  65,770 万元。此前，海曲泊帕乙醇胺片已在国内获批 3 个适应症。 6. 罗氏IL-6单抗新适应症上市申请获FDA受理9月10日，罗氏（Roche）宣布，美国FDA已受理Enspryng（satralizumab）的补充生物制品许可申请（sBLA），并授予优先审评资格，用于治疗髓鞘少突胶质细胞糖蛋白抗体相关疾病（MOGAD）。如果获得批准，Enspryng将成为首个且唯一用于治疗MOGAD的疾病修饰疗法及批准疗法。FDA预计将于2027年1月10日前作出批准决定。此外，欧洲药品管理局（EMA）已确认受理Enspryng用于MOGAD的上市申请，欧洲委员会的决定预计将于2027年第三季度作出。这是Enspryng获得的第二个FDA优先审评资格；此前该药曾于2026年6月因甲状腺眼病（TED）适应症获得优先审评，预计于2026年10月作出批准决定。 7. 体内基因编辑疗法在美国申报上市，获优先审评资格9月8日，Intellia Therapeutics宣布Lonvo-z（NTLA-2002）治疗遗传性血管性水肿（HAE）的生物制品许可申请获得FDA受理并予以优先审评，PDUFA日期为2027年3月10日。如果获批，该药物将成为全球首个上市的体内基因编辑疗法，并且也是HAE领域首个基因疗法。Lonvo-z是Intellia Therapeutics基于CRISPR/Cas9技术开发的一款体内基因编辑疗法，旨在通过敲除KLKB1基因来减少激肽释放酶原（PKK）及激肽释放酶的产生，进而降低与HAE发病相关的缓激肽水平，最终实现疾病治愈效果。此次BLA得到了III期HAELO研究数据的支持。 8. 恒瑞GLP-1/GIP双受体激动剂新适应症申报上市9 月 9 日，CDE 官网显示，恒瑞医药瑞普泊肽注射液新适应症上市申请获受理，用于成人 2 型糖尿病患者（T2DM）血糖控制。瑞普泊肽（HRS9531，大中华区外称 KAI-9531）是恒瑞医药自主研发的胰高血糖素样肽 1（GLP-1）和葡萄糖依赖性促胰岛素肽（GIP）双重受体激动剂，正在开发每周一次的皮下注射剂和每日一次的口服片剂。2025 年 9 月，CDE 已受理瑞普泊肽注射液用于成人长期体重管理的上市申请，目前正在审评中。口服剂型正在中国推进减重 Ⅲ 期临床，及用于成人 2 型糖尿病患者血糖控制 Ⅱ 期临床。此次申报上市，基于两项瑞普泊肽注射液在成人 2 型糖尿病患者中开展的多中心、随机、对照的关键 Ⅲ 期临床研究，即 PRIME-1 研究和 PRIME-2 研究。9. 百济神州「泽布替尼」新适应症在华申报上市9 月 8 日，CDE 官网显示，百济神州泽布替尼胶囊新适应症上市申请获受理。根据临床试验进展，推测用于套细胞淋巴瘤（MCL）成人初治患者一线治疗。今年 6 月，百济神州宣布泽布替尼 III 期 MANGROVE 临床研究取得积极结果。该研究旨在评估泽布替尼联合利妥昔单抗，对照苯达莫司汀联合利妥昔单抗（BR），用于套细胞淋巴瘤（MCL）成人初治患者一线治疗的效果。MANGROVE 是首个在该治疗场景下评估基于 BTK 抑制剂的无化疗方案对比标准免疫化疗方案的全球性、随机 III 期临床研究，结果显示，经独立审查委员会（IRC）评估，相较 BR 方案，泽布替尼联合利妥昔单抗在 PFS 方面取得具有高度统计学显著性与临床意义的改善，达到主要终点。基于泽布替尼的无化疗方案可使疾病进展或死亡风险降低 43%（HR=0.57；[95%CI, 0.43, 0.76]；p<0.0001）。 10. 欧康维视NO供体型青光眼新药上市申请获CDE受理9月11日，欧康维视生物宣布，OT-301（NCX470，格贝前列素）用于降低开角型青光眼或高眼压症患者眼内压的新药上市注册申请获CDE受理。OT-301是欧康维视与Nicox共同开发的NO供体型前列腺素类似物，旨在同时释放贝美前列素和一氧化氮，通过双重机制降低眼压。2018年12月，欧康维视以300万欧元首付款从Nicox获得大中华区独家权益；2020年3月将范围扩大至韩国及东南亚12国。本次申请由Mont Blanc和Denali两项III期试验数据支持，其中Denali试验已达到相较拉坦前列素的非劣效主要终点。 更多资讯，请滑动下方文字 艾伯维偏头痛新药又一项临床III期成功9月10日，艾伯维（AbbVie）宣布，其评估降钙素基因相关肽（CGRP）受体拮抗剂atogepant用于成人月经期偏头痛预防性治疗的3期LUNA（M24-859）临床研究取得积极的顶线结果。研究评估了患者在连续三个月经周期中，从月经来潮前三天开始连续七天服用atogepant的疗效、安全性和耐受性。研究结果显示，atogepant成功达到了主要终点以及全部八个排序的次级终点（p<0.0001）。在双盲治疗期间跨三个月经周期的平均数据中，atogepant组患者在围月经期的偏头痛天数平均减少了1.20天，而安慰剂组减少了0.40天，相较于安慰剂实现了偏头痛天数减少0.80天的显著疗效（p<0.0001）。阿斯利康口服SERD一项3期临床未达终点9月11日，阿斯利康公布III期SERENA‑4研究最新结果，该项试验评估新一代口服选择性雌激素受体降解剂（SERD）卡米司群（Etcamah，camizestrant）联合哌柏西利，一线用于既往未接受晚期疾病全身治疗的雌激素受体（ER）阳性、HER2‑阴性晚期乳腺癌患者，研究未达到研究者评估的无进展生存期（PFS）主要终点，仅观察到数值层面的改善。基于SERENA‑6 III期研究结果，该药此前已经在美国、欧盟、日本等多个国家和地区获批：联合CDK4/6抑制剂（哌柏西利、瑞波西利、阿贝西利），用于一线内分泌治疗期间检出或新出现ESR1突变的HR阳性/ER阳性、HER2‑阴性局部晚期或转移性乳腺癌成年患者。 Biohaven癫痫候选药物遭FDA临床搁置，高额交易面临挑战近日，美国FDA基于啮齿类动物试验的相关结果，对Biohaven的癫痫候选药物BHV‑7000（opakalim）下达部分临床搁置，暂停该药物临床试验的患者入组工作。而就在此次监管措施落地的短短数天前，Biohaven刚刚敲定该药物的全球授权合作，这笔总规模可观的交易正面临考验。就在监管风波爆发前，Biohaven与韩国SK生物制药达成BHV‑7000全球权益授权协议。根据上月末达成的条款，SK生物制药将向Biohaven支付3.5亿美元首付款，明年再追加5000万美元，以此拿下这款药物的全球开发与商业化权益；交易还包含最高1.5亿美元的里程碑付款。 泽璟制药PD-1/TIGIT双抗启动新III期临床，头对头信迪利单抗9月10日，泽璟制药在clinical trials网站上，启动了PD-1/TIGIT双特异性抗体ZG005（Nilvanstomig），联合贝伐珠单抗，对比PD-1信迪利单抗+贝伐珠单抗，在一线肝细胞患者中，启动一项三期临床试验NCT07813572，预计入组600例患者。本次三期临床ZG005的采用剂量为20 mg/kg，PFS和OS作为主要共同临床终点，南京天印山医院(中国药科大学第一附属医院) 的秦叔逵教授，作为主要研究者。今年ASCO会议期间，泽璟制药刚刚公布了ZG005一线治疗晚期肝细胞癌的II期临床结果。 百济神州首个ADC启动III期临床9月10日，美国临床试验收录网站显示，百济神州启动了BG-C9074的首个III期临床试验（GOG-3144/ENGOT-ov108）。这是百济神州旗下第一款进入III期阶段的ADC。该研究是一项随机、多中心、双盲临床试验（n=600），旨在评估BG-C9074联合贝伐珠单抗对比贝伐珠单抗治疗既往接受一线治疗（铂类化疗+贝伐珠单抗）后疾病未进展的卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者的有效性和安全性。研究的主要终点是无进展生存期（PFS）。BG-C9074是映恩生物发现的一款B7-H4 ADC，有效载荷为拓扑异构酶I抑制剂，DAR值为6。2024年12月，百济神州行使选择权，获得了该药物的全球开发、生产和商业化权益，合计付款超过13亿美元。 石药集团EGFR ADC拟纳入突破性疗法9月7日，CDE官网显示，石药集团的SYS6010拟纳入突破性疗法，用于免疫及含铂化疗治疗失败的复发或转移性驱动基因阴性非鳞非小细胞肺癌（NSCLC）。SYS6010为石药创新制药旗下子公司巨石生物开发的一款EGFR ADC，由人源化抗EGFR单克隆抗体通过可裂解连接子与拓扑异构酶I抑制剂载荷偶联而成。此前，SYS6010已获国家药监局（NMPA）授予3项突破性疗法。2026年8月，SYS6010治疗EGFR-TKI治疗失败的EGFR突变型局部晚期或转移性NSCLC的III期研究达到主要终点。这是该药物首个披露结果的III期临床试验。 普众发现全球首创ADC拟纳入突破性疗法9月7日，CDE官网显示，普众发现的AMT-116拟纳入突破性疗法，用于既往经抗PD-1/PD-L1单抗治疗且经含铂化疗治疗失败的局部晚期或转移性EGFR野生型非鳞非小细胞肺癌（NSCLC）。AMT-116是自主研发的一款潜在同类首创（first-in-class）CD44v9 ADC，有效载荷为拓扑异构酶I抑制剂，DAR值为7-8。一项I期研究结果显示，经治EGFR野生型非鳞状NSCLC患者经AMT-116（≥3mg/kg）治疗后，客观缓解率（ORR）为40%（6/15），疾病控制率（DCR）为93%（14/15）。其中5mg/kg剂量组的ORR高达80%（4/5），DCR达到100%（5/5）。诺和诺德终止IL-6单抗两项III期临床9 月 7 日，据外媒报道，诺和诺德提前终止了 IL-6 单抗 ziltivekimab（泽韦奇单抗）的另外两项后期研究，原因是研究数据监测委员会认定这两项研究成功的可能性很小。一位发言人表示，针对心力衰竭的 HERMES 和 ATHENA 两项临床试验在委员会审查了所有数据后，已提前终止。值得一提的是，今年 7 月， ziltivekimab 的 III 期 ZEUS 研究失败，没有达到心血管死亡、非致死性心肌梗死和非致死性卒中的 3 点 MACE 主要终点。不过，ziltivekimab 另一项 III 期 ARTEMIS 研究仍在进行中，预计 2027 上半年公布数据。ARTEMIS 旨在评估 Ziltivekimab 对急性心肌梗死患者心血管结局的影响。2020 年 6 月，诺和诺德以 7.25 亿美元首付款、潜在总额超 21 亿美元收购阿斯利康子公司 Corvidia Therapeutics 囊获 ziltivekimab 。 针对肥胖儿童，诺和诺德临床III期达到主要终点9月7日，诺和诺德（Novo Nordisk）公布了其 STEP Young 3期临床试验的首批结果。该研究评估了每周一次皮下注射司美格鲁肽（semaglutide）联合低热量饮食和增加体力活动等生活方式干预，在 6至12岁以下肥胖儿童中的有效性和安全性。试验达到了其主要终点，在第68周时，接受司美格鲁肽治疗的儿童 BMI 降幅明显优于安慰剂组。接受司美格鲁肽治疗的肥胖儿童中，有 40.4% 在68周后成功将其 BMI 降至肥胖阈值以下，即恢复到正常或超重状态，而安慰剂组中这一比例为 0%。 BMS KRAS抑制剂结直肠癌适应症正式撤回近日，美国FDA正式撤销了百时美施贵宝BMS一款药 Krazati 用于治疗特定结直肠癌的适应症（肿瘤药物Krazati联合西妥昔单抗cetuximab用于二线治疗KRAS G12C突变局部晚期或转移性结直肠癌）。Krazati是BMS高达58亿美元收购Mirati Therapeutics而来的。本次撤销的适应症在两年多前基于Phase I/II KRYSTAL-1研究中的肿瘤缓解率数据获得FDA的加速批准，2026年5月确证性试验宣告失败，6月底，BMS自愿撤销申请。 信达生物肾病1类新药获批临床CDE近日公示显示，信达生物申报的1类新药IBI3034获批临床，拟开发治疗原发性IgA肾病。公开资料显示，这是一款创新的TACI/BCMA嵌合融合蛋白。根据2025年美国风湿病学会（ACR）年会上公布的临床前研究结果，IBI3034是一种TACI和BCMA嵌合Fc融合蛋白，可有效调节B淋巴细胞和血清免疫球蛋白，治疗B细胞相关自身免疫性疾病。IBI3034采用了半衰期延长技术。在多种动物疾病模型中，IBI3034能有效而持久地抑制B细胞、浆细胞和免疫球蛋白的产生。 阿斯利康公布IL-33抗体两项COPD三期临床结果9月8日，正在举行的2026欧洲呼吸大会ERS上，阿斯利康公布了Tozorakimab在两项重复的慢性肺阻COPD的三期临床试验OBERON和TITANIA的完整结果。结果显示，Tozorakimab单抗300毫克每四周一次，在吸入标准治疗下，前吸烟者初级人群中中度和重度COPD急性加重减少了29%（OBERON）和34%（TITANIA），而在现有和前吸烟者总体人群中，与安慰剂组相比，COPD加重率分别下降了30%（OBERON）和29%（TITANIA）。在对OBERON和TITANIA的合并分析中，tozorakimab还在所有预先指定患者亚组（包括‌血嗜酸性粒细胞计数BEC定义的人群）中度和重度加重率的临床上显著减少。此外，接受Tozorakimab且基线BEC低于150的患者，中度和重度加重率降低了23%，150及以上的患者实现了34%的减少，300及以上患者减少了43%，这也是意味着生物制剂首次在BEC低于300中产生疗效。 BMS CAR‑T II期撞线成功！直击BCMA耐药骨髓瘤9月8日，百时美施贵宝对外公布QUINTESSENTIAL（NCT06297226）注册性Ⅱ期临床试验顶线阳性结果。该研究评估潜在同类首创自体GPRC5D靶向CAR-T细胞疗法arlo-cel（Arlocabtagene autoleucel，BMS-986393），用于四类药物暴露复发难治多发性骨髓瘤患者的疗效与安全性，为BCMA治疗失败的骨髓瘤患者带来全新希望。QUINTESSENTIAL是全球首个专门聚焦既往BCMA靶向治疗失败的四类暴露复发难治骨髓瘤人群的关键性临床试验，研究顺利拿下主要终点，在接受4线及以上既往治疗的四类暴露复发难治多发性骨髓瘤患者中，arlo-cel展现出具备统计学与临床意义的总缓解率。与此同时，各项关键次要终点也全部完成，包含4线及以上治疗四类暴露患者的完全缓解率，以及3线及以上治疗四类暴露患者的总缓解率、完全缓解率。 肺动脉高压临床II期成功，公司盘前股价暴涨 9月8日，Roivant Sciences宣布，治疗间质性肺疾病相关肺动脉高压（PH-ILD）的每日一次，吸入型可溶性鸟苷酸环化酶（sGC）活化剂mosliciguat，2期PHocus临床试验成功。PHocus试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的全球性2期研究，在20个国家的87个临床中心共招募了135名成年PH-ILD患者，治疗期为24周。该研究成功达到了其主要终点：在第16周，接受mosliciguat治疗的患者，在经安慰剂调整后的肺血管阻力（PVR）显著降低了56.3%，其中mosliciguat组较基线降低51.3%，安慰剂组则升高了6.6%。这一降幅是迄今为止在所有随机对照肺动脉高压临床试验中，所报告的最大PVR降低幅度。 全球首款！维亚臻CFB siRNA启动PNH三期临床9月7日，维亚臻VSA012在药物临床试验登记与信息公示平台网站上注册了VSA012治疗PNH的三期临床试验，这也是全球首款推进到三期临床阶段的CFB siRNA。VSA012从2025年1月受理入组，一年8个月时间即推进到三期临床阶段。该三期临床以标准疗法C5抗体依库珠单抗为阳性对照药，评价VSA012优效于依库珠单抗。VSA012在第一天和低29天分别通过皮下注射180mg。该三期临床主要终点12-26周没有输注红细胞且20-26周四次评估中至少三次Hb≥120g/L的患者比例。计划入组70例受试者。维亚臻成立于2022年，与国际领先的小核酸药物企业Arrowhead Pharmaceuticals 建立战略合作关系，旨在打造聚焦小核酸药物研发、生产和销售的整合式平台。 正大天晴口服STAT6降解剂TQH5528入选ERS口头报告 9月8日，在欧洲呼吸学会年会（ERS 2026）上，中国生物制药核心企业正大天晴的口服STAT6降解剂TQH5528临床前研究入选口头报告。TQH5528基于公司自主建设的口服蛋白降解剂技术平台（OAPD®）开发，采用全新CRBN配体结构，无IMiD相关活性，具备皮摩尔级STAT6降解活性。非人灵长类研究显示，每日多次给药后4小时即可实现血液中STAT6完全降解，低剂量下脾脏、肺、PBMC等组织降解率超过95%；在哮喘人源化小鼠模型中可显著改善气道高反应性。 复星医药1类新药获批II/III期临床，治疗非节段型白癜风 9 月 8 日，复星医药发布公告称，其控股子公司复星医药产业的 1 类新药 FXS5626片获得 CDE 批准，在国内开展用于治疗非节段型白癜风开展 II/III 期适应性无缝设计临床试验。FXS5626 是一种新型、高选择性、强效的口服小分子 TYK2/JAK1 抑制剂，可与 TYK2/JAK1 的伪激酶结构域（JH2）有效结合，对 JAK2/JAK2 通路无影响，拟开发用于治疗多种自身免疫性疾病。FXS5626 最初由爱科诺研发。2025 年 8 月，复星医药与爱科诺达成授权合作，获得了 FXS5626 在大中华区（包括中国内地及港澳地区）的开发、生产、商业化独家权利。爱科诺将保留该药在全球其它地区的权力。 科伦博泰超长效TSLP单抗全球II期研究获积极结果，同步启动III期临床9月8日，科伦博泰宣布SKB378/WIN378治疗哮喘的全球性临床试验（POLARIS-1）的II期部分在中期分析中取得了积极结果。结果表明，SKB378/WIN378每年两次给药方案可以快速、有效、持久改善肺功能和控制关键炎症标志物水平。详细数据将在即将召开的医学会议上公布。SKB378/WIN378是科伦博泰与和铂医药合作开发的一款靶向TSLP的新型全人源超长效单克隆抗体，其全球权益（不包括大中华区及部分东南亚和西亚国家）于2025年1月以NewCo形式被授权给Windward Bio，总交易金额达到9.7亿美元。POLARIS-1是合作伙伴Windward Bio开展的一项无缝衔接的全球性II/III期临床试验。POLARIS-1的III期部分已启动，将采用两种每年两次给药的剂量方案，旨在评估SKB378/WIN378对重度哮喘患者的年化哮喘急性发作率及其他关键疗效指标的影响。此外，Windward Bio计划于2027年上半年启动第二项III期临床研究POLARIS-2。 阿斯利康/安进「塔拉妥单抗+度伐利尤单抗」组合III期研究成功9月8日，阿斯利康和安进共同宣布塔拉妥单抗（Imdelltra）联合度伐利尤单抗（Imfinzi）一线维持治疗广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）的III期DeLLphi-305研究达到了主要终点。塔拉妥单抗是安进开发的一款CD3/DLL3双抗，于2024年首次在美国获批上市，用于治疗在接受铂类化疗治疗期间或之后疾病进展的ES-SCLC患者。据安进财报，该药物的2025年全球销售额为6.27亿美元。DeLLphi-305研究结果显示，相较度伐利尤单抗单药组，塔拉妥单抗联合方案组患者的OS实现了具有统计学意义和临床意义的延长。此外，该研究也达到了无进展生存期（PFS）和客观缓解率（ORR）等次要终点。 Revolution启动pan-RAS+KRAS G12D一线治疗胰腺癌三期临床 9月8日，Revolution Medicines在Clinicaltrials.gov网站上注册了pan-RAS抑制剂Daraxonrasib（RMC-6236）+KRAS G12D抑制剂Zoldonrasib（RMC-9805）联合一线治疗转移性KRAS G12D突变胰腺癌的三期临床试验RASolute 309。胰腺癌为Revolution Medicines布局的核心领域之一，Daraxonrasib已经获批二线治疗胰腺癌，Daraxonrasib一线治疗胰腺癌、Zoldonrasib一线治疗胰腺癌的三期临床都在推进中，此次则进一步启动二者联合一线治疗胰腺癌的三期临床。该联合治疗方案在二线治疗胰腺癌的初步临床中已经表现出优异的疗效潜力和可控的安全性。 上下滚动查看更多 全球交易合作动态 1. 中国生物制药拟44.8亿元收购正大天晴5%股权，间接持股将增至65% 9月11日，中国生物制药公告，旗下全资附属公司正大医药（连云港）有限公司拟以人民币44.8亿元收购雍华创投有限公司全部已发行股份，从而间接取得正大天晴5%股权。交易对价约相当于正大天晴最近十二个月经调整归母净利润的19倍；交割完成后，中国生物制药间接持有正大天晴的比例将由60%增至65%。按2026年6月底正大天晴LTM经调整归母净利润计算，交易预计可为集团增厚经调整归母净利润约3.5亿元，增幅约7.4%。卖方谢承润为公司执行董事及主要股东，本次交易构成关连交易，但按适用百分比率无需独立股东批准。 2. Encoded Therapeutics完成2.75亿美元F轮融资 9月9日，美国临床阶段生物科技公司Encoded Therapeutics宣布完成2.75亿美元F轮融资，由GV及另一家医疗健康基金共同领投。资金将用于推进ETX101治疗SCN1A阳性Dravet综合征的关键性研究和扩展研究，并扩大内部GMP生产能力；公司还计划推动ETX301面向截肢后神经瘤疼痛的2027年IND申报。ETX101是一款面向严重儿童癫痫的AAV基因调控疗法，公司近期在欧洲癫痫大会公布了I/II期中期数据。 3. 2.25亿美元A轮融资，开发和铂医药下一代CTLA-4抗体9月9日，Solstice Oncology宣布启动并完成2.25亿美元的A轮融资，本轮融资由RA Capital Management领投，Canaan Partners、Forbion及其他投资者共同参与。Solstice是一家临床阶段的肿瘤免疫公司，致力于在新辅助治疗阶段更早地干预癌症。Solstice正在推进其主要候选药物普鲁苏拜单抗（Porustobart），这是一款具有差异化特性的第二代Fc增强型抗体，靶向细胞毒性T淋巴细胞相关蛋白4（CTLA-4），目前已在两项临床适应症中推进，其中之一为微卫星稳定型（MSS）结肠癌，另一项适应症暂未披露。其一项2期临床研究正在评估普鲁苏拜单抗联合帕博利珠单抗在新辅助治疗中对 MSS 型临床 II-III 期结肠癌的疗效。MSS型是结肠癌中占比最大的亚型，迄今为止该患者群体仍未能从免疫治疗中获益。 4. 华人科学家领衔，RNA新锐ADARx冲刺IPO近日，小核酸生物技术公司ADARx Pharmaceuticals正式向美国SEC提交S-1招股书，计划在纳斯达克挂牌上市，股票代码ADRX，拟募资最高1亿美元。摩根大通、摩根士丹利、TD Cowen、瑞银和LifeSci Capital担任联席主承销商。ADARx的联合创始人李振博士曾在Arrowhead主导递送平台与多个临床管线的转化，积累了从发现到临床的完整经验，此前还担任过默克siRNA研发团队总监，其履历贯穿了RNAi疗法从实验室到产业化的全过程。管线布局上，ADARx呈现出清晰的阶梯式结构。最成熟的onvuzosiran（ADX-324）靶向血浆激肽释放酶，用于遗传性血管性水肿（HAE），已进入III期临床并获得FDA孤儿药和快速通道资格。 5. 恒瑞肿瘤事业部“一把手”卸任 9月7日，据业内最新消息，恒瑞内部于本月初下发人事调整通知：尹航不再担任肿瘤事业部总经理，调任商业战略负责人。这一变动，意味着这位拥有跨国药企背景的高管，将从直面市场厮杀的一线操盘手，转向集团层面的全局商业谋划岗位。资料显示，尹航毕业于中国人民大学国际企业管理专业，拥有二十余年医药商业化管理经验。 6. 诺华与辉瑞在印度达成合作9月7日，诺华印度公司（Novartis India）宣布，其董事会已批准了从辉瑞公司（Pfizer）和美国辉瑞产品公司（Pfizer Products Inc）收购Minipress和Minipres商标及相关知识产权，交易总价约125亿卢比。根据该公司向监管机构提交的备案文件，这个交易涉及在印度注册的相关商标还有知识产权。目前，诺华印度公司，已和美国辉瑞及美国辉瑞产品公司签署了资产购买协议和商标转让契据，且该项交易的签署和交割将同步进行。Minipress XL（含有哌唑嗪），这个药在印度主要用于治疗高血压，还有因良性前列腺增生（BPH）引起的尿路系统症状。 7. 张锋联合创办，Moonwalk Biosciences完成7000万美元B轮融资9月8日，美国生物技术企业Moonwalk Biosciences，宣布公司已成功完成7000万美元超额认购B轮融资，核心管线聚焦肥胖及心血管代谢疾病领域治疗。本轮融资由Alpha Wave与YK BioVentures联合领投，礼来、高榕资本新增投资，老股东ARCH Venture Partners、Khosla Ventures、Future Ventures持续跟投。本次融资所得资金，将主要用于推进公司核心肥胖候选药物MW101的研发进程，推动其在2027年末启动首次人体临床试验；同时助力公司拓展组织靶向siRNA药物管线，并持续迭代优化自主研发的药物发现平台。MW101是基于时安生物独家授权的脂肪靶向化学技术开发的First-in-Class（全球首创）siRNA候选药物。 往期新药速递周报： 8.17全球新药速递周报 8.24全球新药速递周报 8.31全球新药速递周报 9.7全球新药速递周报 🔍智慧芽生物医药推出「Synapse Lens」，一款专为生物医药从业者打造的Chrome插件，能力由智慧芽新药情报库提供支持。它将成为您的“资讯阅读加速器”，一键将普通网页转化为结构化情报。  Synapse Lens，一款专为生物医药从业者打造的智能信息识别助手（内含安装手册）