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Astellas Pharma (4503.T) “海螺财经指数”专业分析报告 分析基准： S&P 500 分析日期： 2025-12-19 目标投资周期： MEDIUM (中期)一、基本面分析 1. 财务健康度： Astellas Pharma在FY2024财年表现强劲，营收达到1.912万亿日元，同比增长19.2%。核心营业利润为3924亿日元，同比增长41.7%。净利润达到507亿日元，同比大幅增长197.7%。公司的盈利能力显著提升。偿债能力方面，截至最新数据，速动比率为0.76，流动比率为1.03，显示短期偿债能力尚可，但速动比率略低于1，表明其流动资产中现金及等价物占比较低。负债权益比率为45.93%，处于合理水平。运营效率方面，资产回报率（ROA）为8.98%，股本回报率（ROE）为19.77%，表明公司在利用资产和股东资本方面表现良好。 2. 成长性与估值： 公司FY2025年营收预计将达到1.930万亿日元，基础增长（不含汇率影响）预计为7%。战略品牌（如XTANDI、PADCEV、VYLOY、VEOZAH、IZERVAY、XOSPATA）是其增长的主要驱动力。然而，有分析师预测其未来三年营收年均下降4.3%，年均盈利增长1.4%，这与近期强劲的业绩指引存在一定差异，可能反映了市场对部分产品生命周期或竞争压力的担忧。估值方面，当前市盈率（P/E）根据不同来源从11.85（归一化）到61.69（TTM）不等。市销率（P/S）为1.89。基于Peter Lynch's Fair Value公式，其公允价值为816.35日元，暗示当前股价被高估60.6%。而Alpha Spread的内在价值估算为1886.57日元，认为当前股价（2000日元）被轻微高估6%。分析师的12个月平均目标价为1865.38日元，较当前价格存在约7.65%的下行空间。 3. 护城河与前景： Astellas Pharma在肿瘤学、泌尿学、免疫学和女性健康等重点治疗领域拥有强大的研发实力和多元化的产品组合。其核心产品如抗癌药XTANDI、PADCEV以及更年期治疗药物VEOZAH等市场表现强劲。公司积极推进创新药物研发，在免疫肿瘤学、基因疗法、线粒体、盲症与再生以及靶向蛋白降解等前沿领域均有布局。近期FDA批准PADCEV与Keytruda联合用于膀胱癌治疗，是其肿瘤管线的重要里程碑。公司通过战略合作和持续的研发投入，构建了较强的竞争优势。尽管面临辉瑞、艾伯维、强生等全球巨头的激烈竞争，Astellas凭借其在精准医疗和创新药物开发方面的专注，仍能保持市场地位。 【结论与评分】： 7.5分。公司财务表现稳健，盈利能力和运营效率良好，且在关键治疗领域拥有强大产品组合和创新管线，但估值存在争议，且长期增长预测略显保守。二、技术分析 1. 趋势研判： 截至2025年12月18日，Astellas Pharma (4503.T) 股价在过去一年中上涨了39.06%，并创下52周新高2143.50日元。当前股价（约2097.5日元）接近其52周高点。从周K线和月K线来看，股价呈现出中期和长期上升趋势。日K线近期在触及高点后略有回调，显示短期可能面临一定的获利回吐压力。 2. 关键价位： 当前股价为2097.5日元。52周高点为2143.5日元，可视为短期阻力位。52周低点为1243.5日元。根据移动平均线，50日移动平均线为1915.2日元，200日移动平均线为1720.5日元，这些均可作为重要的中期支撑位。 3. 指标信号： 根据2025年11月25日的分析，RSI(14)为67.939，MACD为16.200，均发出“买入”信号，整体技术评级为“强力买入”。然而，2025年12月12日的另一份分析显示，RSI(14)为49.256（中性），MACD为5.7（买入），移动平均线整体呈“中性”展望，但整体技术指标仍为“强力买入”。成交量方面，近期交易量保持活跃，但未见异常放量，表明市场情绪相对稳定。 【结论与评分】： 7.0分。股价处于上升趋势，并接近52周高点，短期技术指标偏强，但部分估值指标显示存在回调风险。三、现代投资组合理论分析 1. 风险收益特征： Astellas Pharma的五年期Beta系数为0.66，远低于市场平均水平（S&P 500的Beta为1），表明其相对于整体市场（S&P 500）波动性较低。这意味着在市场上涨时，其涨幅可能小于市场，但在市场下跌时，其跌幅也可能较小，具有一定的防御性。 2. 组合角色： 鉴于其较低的Beta系数和相对稳定的业务性质（制药行业），Astellas Pharma在多元化投资组合中可以扮演降低整体波动性的角色。它与S&P 500的较低相关性（由低Beta推断）有助于实现组合的风险分散。虽然未直接找到夏普比率，但其过去一年39.06%的股价涨幅表明其提供了良好的风险调整后收益，尤其是在其较低波动性的背景下。 3. 风险分解： Astellas Pharma的低Beta表明其系统性风险（市场风险）相对较小。其股价波动更多地受到公司特有因素（非系统性风险）的影响，例如新药研发进展、临床试验结果、监管审批、产品销售表现以及竞争格局变化等。对冲这些非系统性风险需要深入研究公司基本面。 【结论与评分】： 8.0分。较低的Beta使其成为分散组合风险的良好选择，尤其适合寻求稳定性和较低市场敏感度的投资者。四、有效市场假说检验 1. 信息效率： 作为一家大型制药公司，Astellas Pharma的市场对公开信息反应迅速且充分。例如，FDA批准PADCEV与Keytruda联合疗法等重大新闻发布后，股价通常会立即作出反应。这表明市场在处理公开信息方面具有较高的效率，符合半强式有效市场假说的特征。 2. 异常检测： 目前没有发现Astellas Pharma存在明显的、可系统性利用的定价错误或市场异象。分析师对公司业绩和展望的评估相对及时，市场也普遍消化了这些信息。尽管存在不同的估值观点，但这些差异通常是基于对未来增长假设的不同，而非信息不对称。 3. 内幕信号： 现有信息显示，Astellas Pharma的内部人持股比例低于1%，且没有近期显著的内部人交易活动记录。这表明内部人交易对股价的影响微乎其微，也未提供可供外部投资者利用的内幕信号。 【结论与评分】： 6.0分。市场对公开信息反应迅速，未见明显可利用的定价异常或内幕交易信号，市场效率较高。五、资本资产定价模型分析 1. 预期收益率： 根据CAPM模型，预期收益率 = 无风险利率 + Beta * (市场风险溢价)。 假设当前日本10年期国债收益率为无风险利率（例如0.8%），市场风险溢价（S&P 500）为5.5%（全球市场常见估计），Astellas Pharma的Beta为0.66。 预期收益率 = 0.8% + 0.66 * 5.5% = 0.8% + 3.63% = 4.43%。 这意味着根据CAPM，投资者对Astellas Pharma的合理预期年化收益率约为4.43%。 2. 阿尔法评估： 过去一年，Astellas Pharma股价上涨了39.06%。如果同期S&P 500指数的涨幅加上无风险利率低于此收益，则公司产生了正的阿尔法。考虑到其较低的Beta，如此高的实际收益率可能暗示存在显著的正阿尔法，表明其在过去一年表现优于CAPM模型所预测的风险调整后收益。然而，这种超额收益的持续性需要进一步观察，特别是考虑到未来增长预测的保守性。 【结论与评分】： 7.0分。历史表现显示出显著的正阿尔法，但未来预期收益率受限于相对较低的Beta和潜在的增长放缓。六、套利定价理论分析 1. 因子暴露： Astellas Pharma作为一家全球性制药公司，其股价受多种宏观经济和行业因子影响。 * 利率因子： 药品研发周期长，资本投入大，利率变化会影响其融资成本和未来现金流折现。 * 汇率因子： 公司业务遍及全球70多个国家，汇率波动（尤其是日元对美元/欧元）对其国际营收和利润有显著影响。 * 医疗政策与监管因子： 各国医疗政策（如药品定价、医保报销）和药品监管审批（如FDA、EMA）对公司产品上市和销售至关重要。 * 研发成功率因子： 新药研发的成功与否是制药公司最核心的增长驱动力，也是最大的风险来源。 * 竞争环境因子： 行业内新进入者、仿制药竞争以及主要竞争对手的研发突破都会影响其市场份额和盈利能力。 2. 敏感度分析： * 经济上行期： 在全球经济上行期，医疗支出可能增加，对创新药物的需求保持旺盛，Astellas的战略品牌有望持续增长。然而，如果通胀伴随利率上升，其融资成本可能增加。 * 经济下行期： 经济下行可能导致医疗预算紧张，对药品价格形成压力。但由于其产品多为刚需，且在肿瘤等重症领域，需求相对稳定，具有一定的防御性。 * 监管利好： 新药审批加速或医保覆盖范围扩大将直接利好公司业绩。 * 汇率波动： 日元贬值通常有利于其海外营收换算成日元后的表现，反之则不利。 【结论与评分】： 7.0分。公司对宏观经济和行业特定因子有明显暴露，特别是汇率和研发进展，其防御性特征使其在不同经济情景下表现相对稳定。七、行为金融学分析 1. 市场情绪： 当前市场对Astellas Pharma的情绪较为复杂。一方面，公司强劲的近期业绩和积极的管线进展（如PADCEV的FDA批准）带来了积极的市场情绪，分析师整体倾向于“买入”或“跑赢大盘”评级。另一方面，部分分析师对未来营收增长的保守预测以及部分估值模型显示其被高估，可能导致部分投资者持谨慎态度。近期股价接近52周高点，也可能引发部分投资者获利了结的冲动。 2. 认知偏差： * 锚定效应： 投资者可能倾向于将当前股价锚定在历史高点附近，期望其继续上涨，或锚定在分析师的平均目标价，认为有下行空间。 * 过度自信： 积极的FDA审批新闻和强劲的短期业绩可能导致投资者过度自信，高估未来增长潜力，而忽视长期增长放缓的预测。 * 羊群效应： 如果股价持续上涨或下跌，可能会吸引其他投资者盲目跟风，加剧趋势。 * 损失厌恶： 投资者可能不愿意在股价回调时止损，或在轻微盈利时急于止盈。 【结论与评分】： 6.5分。市场情绪受近期利好消息提振，但估值分歧和长期增长预期可能引发投资者认知偏差，需警惕过度乐观或过度悲观。八、因子投资分析 1. 因子诊断： * 价值因子： 尽管部分估值模型显示其被高估，但其归一化P/E为11.85，相对于某些高增长科技股，可能具备一定的价值属性。然而，高股息支付率（部分来源超过100%）可能意味着其盈利质量有所下降，需要警惕价值陷阱。 * 成长因子： 近期营收和利润增长强劲，战略品牌表现突出，体现出较强的成长性。但分析师对未来三年营收预测下降，盈利增长缓慢，这使得其成长因子的持续性面临挑战。 * 动量因子： 过去一年股价上涨39.06%，过去一月上涨11.61%，显示出显著的动量。 * 质量因子： 具有较好的盈利能力（ROE 19.77%）和财务健康度，产品组合和研发管线强大，表明其具备高质量企业的特征。 * 规模因子： 市值达3.76-3.81万亿日元，属于大型制药公司，具有大市值特征。 2. 风格评估： Astellas Pharma目前展现出“大市值”、“质量”和“动量”的风格属性。其近期强劲的业绩和股价表现使其带有成长股的特征，但部分长期增长预测的保守性使其并非纯粹的成长股。同时，其稳定的业务和分红也使其具备一定的价值股特征，但高派息率值得关注。 【结论与评分】： 7.0分。公司具备明显的动量和质量因子暴露，同时拥有大市值属性，但在成长和价值因子上表现复杂，需谨慎评估其可持续性。九、风险管理分析 1. 风险量化： * 历史波动率： Astellas Pharma的股票波动率为1.90%，这似乎是一个日内或短期波动率，相对较低。如果指年化波动率，则需重新评估。通常，制药行业波动性适中。 * VaR (Value at Risk)： 鉴于缺乏具体数据，我们无法精确计算。但根据其历史波动率和Beta（0.66），其VaR应低于市场整体。例如，在一个标准差下，如果年化波动率为20%，则在95%置信水平下，单日最大损失可能在2%左右。 * 最大回撤： 虽然没有直接给出具体数值，但YCharts提供了Astellas Pharma自成立以来的最大回撤趋势数据，表明其历史上经历过显著的股价下跌。 2. 压力测试： 在最坏情景下，例如关键新药研发失败（如某个处于后期临床试验的重磅药物）、主要产品面临突发专利悬崖或仿制药的超预期竞争、全球医药行业监管环境急剧恶化（如大幅降价），或重大汇率冲击（如日元大幅升值），Astellas Pharma的股价可能面临显著的下行压力。考虑到其目前估值已接近历史高位，若出现利空消息，可能引发较大幅度的回调，跌幅可能达到分析师预测的最低目标价1300日元（约-38%）甚至更低。 【结论与评分】： 6.0分。历史波动性相对较低，但关键新药研发和监管风险带来的潜在最大回撤不容忽视，需要警惕黑天鹅事件。十、中期（3个月）操作建议 基于上述分析，Astellas Pharma在基本面和近期技术面表现积极，但估值存在分歧，且长期增长前景存在不确定性。鉴于其近期股价已接近52周高点，中期操作应保持谨慎乐观。 * 目标价格： 2300日元。 * 制定逻辑： 考虑到公司强劲的战略品牌销售、积极的管线进展以及近期FDA审批的利好，市场情绪有望在未来3个月内继续保持乐观。分析师的最高目标价为2400日元，取其中位数偏上作为目标。 * 止盈价格： 2250日元。 * 制定逻辑： 股价在接近前期高点时可能面临阻力或获利了结压力。在达到2250日元左右时，可以考虑部分止盈，锁定收益，规避短期回调风险。 * 止损价格： 1950日元。 * 制定逻辑： 1950日元略低于其短期移动平均线和近期支撑位。如果股价跌破此点位，可能意味着短期上升趋势受损，或有新的负面因素出现，应及时止损以控制风险。 * 制定逻辑： 此策略建立在Astellas Pharma中期基本面保持强劲，且市场对新药进展保持乐观的假设之上。目标价格的设定参考了分析师最高预期和公司近期增长势头，止盈位则旨在保护已实现收益。止损位则用于限制潜在损失，以应对市场情绪逆转或未预期的负面事件。 * 风险说明： 1. 研发失败风险： 任何处于临床试验阶段的新药都存在失败风险，这将对公司未来增长前景造成重大打击。 2. 监管风险： 药品审批流程复杂且严格，任何审批延迟或不通过都可能影响公司业绩。 3. 市场竞争加剧： 制药行业竞争激烈，新进入者或现有竞争对手的突破可能侵蚀Astellas的市场份额。 4. 汇率波动： 作为一家全球化公司，汇率剧烈波动可能对其财务表现产生不利影响。十一、最终综合报告与策略建议 1. 多空观点汇总： 2. 总体评级： 持有偏买入 (Hold to Buy) Astellas Pharma在基本面和近期市场表现上均显示出积极信号，尤其是在战略品牌增长和新药管线进展方面。其较低的系统性风险也使其在投资组合中具有吸引力。然而，市场对其长期增长预测存在分歧，且当前估值已接近历史高点，这意味着潜在的上涨空间可能有限，同时伴随回调风险。因此，对于已持有者建议继续持有，而对于未持有者，可在股价回调至支撑位时考虑适度买入。 3. 投资策略： * 稳健型投资者： 鉴于其较低的Beta和制药行业的防御性，可将Astellas Pharma作为核心持仓的一部分，但需注意分散投资，不宜过度集中。建议在股价回调至2000日元以下时分批建仓。 * 平衡型投资者： 可利用其短期动量进行适度配置。建议密切关注其新药临床数据和监管审批进展，在利好消息推动下逢高减持部分仓位，并在技术支撑位附近逢低买入。仓位控制在5%-8%。 * 激进型投资者： 可关注其高增长潜力的新药管线，但需充分理解其研发风险。可在回调至关键支撑位后介入，并严格设置止损，密切监控市场情绪和公司新闻。仓位控制在3%-5%。 4. 核心风险提示： * 新药研发与审批风险： 核心管线药物的临床试验失败或监管审批延迟/拒绝，将对公司业绩和股价造成严重冲击。 * 产品竞争与专利到期风险： 现有战略品牌可能面临来自竞争对手新药或仿制药的竞争，以及未来专利到期带来的收入下滑风险。 * 估值回调风险： 市场对公司未来增长的预期可能过于乐观，若业绩不及预期或宏观经济环境恶化，可能引发股价大幅回调。 投资免责声明 本报告由海螺财经社（Hailuo Finance）量化分析系统自动生成。报告内容仅供参考，不构成任何投资建议、要约或要约邀请。 1. 数据来源：本报告基于公开市场数据和互联网信息进行分析，海螺财经社力求但不保证数据的准确性、完整性和及时性。 2. 模型局限：海螺财经指数模型基于既定算法运行，可能无法完全涵盖所有市场因素，极端行情下可能失效。 3. 风险提示：投资有风险，入市需谨慎。投资者应根据自身风险承受能力独立做出投资决策，海螺财经社不对因使用本报告内容而导致的任何损失承担法律责任。参考文献与数据来源

一 疾病概述 急性髓系白血病（AML）是一种异质性的血液系统恶性肿瘤，是成人中最常见的急性白血病形式，其特征是外周血、骨髓（BM）和/或其他组织中髓系原始细胞的克隆性扩增。AML以及骨髓增生异常综合征（MDS）的发病率随着年龄的增加而上升。目前研究表明确定会增加AML风险的环境因素包括长期接触石油化工产品、溶剂（如苯）、杀虫剂、以及电离辐射等。 二 诊断与预后分层 1 AML诊断 血常规:白细胞计数可高、可低或正常，分类可见原始和幼稚髓细胞;血红蛋白和血小板常降低。 骨髓穿刺涂片:骨髓增生明显活跃或极度活跃，原始细胞≥20%，伴有不同程度的病态造血。 细胞化学染色:常用的有过氧化物酶(POX)染色、苏丹黑B(SB)染色、非特异性酯酶(NSE)染色等，有助于白血病细胞类型的鉴别。 免疫表型分析:通过流式细胞术检测白血病细胞表面抗原，有助于确定白血病细胞的来源和分化阶段，对诊断、分型和预后评估有重要意义。常见的髓系抗原包括CD13、CD33、CD117等。 细胞遗传学和分子遗传学检查：染色体核型分析、荧光原位杂交（FISH）、NGS测序分析染色体结构变异和FL3T-ITD等基因突变，有利于AML预后分层和治疗[2]。 2 AML预后分层 染色体核型和分子标志物是预测AML缓解率、复发风险和总生存期（OS）的最重要因素，NCCN指南采用欧洲白血病网（ELN）的风险分层建议，基于细胞遗传学、分子遗传学以等检测，将急性髓系白血病（AML）的预后分层分为三类： 图1 AML预后分层[2] 三 治疗方案 （一）APL治疗 APL是急性髓系白血病（AML）的特殊亚型，占成人AML的10%-15%。核心特征是骨髓中异常早幼粒细胞大量增殖，这些异常的细胞无法正常成熟为白细胞，还会抑制正常造血功能，导致贫血、出血、感染等问题。 1 低风险（白细胞数目≤109） 诱导治疗 首选方案：ATRA（全反式维甲酸）+每日ATO（ATO）、ATRA+间歇性ATO 特定情况使用：ATRA+伊达比星、ATRA+吉妥珠单抗奥唑米星 第28天血细胞计数恢复正常（血小板>100×109/L，中性粒细胞绝对计数[ANC] >1×109/L）；进行骨髓穿刺和活组织检查，原始细胞<5%，无异常早幼粒细胞增多，进入巩固治疗。 巩固治疗 需采用与诱导方案配套的巩固方案，具体巩固方案见下表： 图2 低风险APL患者诱导与巩固治疗方案 2 高风险（白细胞数目＞109）但无心脏问题 诱导治疗 首选方案：ATRA+伊达比星+ATO、ATRA+ATO（每日或间歇）+吉妥珠单抗奥唑米星 特殊情况使用（砷剂不可使用）：ATRA+柔红霉素+阿糖胞苷、ATRA+伊达比星 与诱导方案配套的巩固方案，具体巩固方案见下表： 图3 高风险但无心脏问题APL患者诱导与巩固治疗方案 3 高风险（白细胞数目＞109）但存在心脏问题 诱导治疗 Low EF（低射血分数）：ATRA+ATO（每日或间歇）+吉妥珠单抗奥唑米星 QTcF（心率校正后的QT间期）延长：ATRA+吉妥珠单抗奥唑米星、ATRA+柔红霉素+阿糖胞苷、ATRA+伊达比星 与诱导方案配套的巩固方案，具体巩固方案见下表： 图3 高风险但存在心脏问题APL患者诱导与巩固治疗方案 注： Low EF（低射血分数）：表明可能存在心肌收缩力减低，心脏收缩功能下降，是心力衰竭的一个迹象； QTcF（心率校正后的QT间期）：QTcF延长时，可能提示心脏复极化异常，增加心律失常的风险。 巩固后治疗： 在巩固治疗结束时，应对血液样本进行PCR检测PML::RARα，以确认分子学完全缓解。 若PCR结果为阴性，进行维持治疗；若PCR结果为阴性，进入首次复发治疗。 图4 APL患者巩固后治疗方案 首次复发治疗 早期复发（<6个月），且既往接受过ATRA+ATO（未使用蒽环类药物）： 采用蒽环类药物为基础的方案或 吉妥珠单抗奥佐米星。 既往未接触过ATO，或早期复发（<6个月）且既往接受过 ATRA+含蒽环类药物： 采用ATO ± ATRA ± 吉妥珠单抗奥佐米星。 接受ATO治疗后晚期复发（≥6个月）： 采用ATO ± ATRA ±（蒽环类药物或吉妥珠单抗奥佐米星）。 若未达到形态学缓解，患者则需进行临床试验或者异体造血干细胞移植（Allo-HCT）。 若达到形态学缓解，考虑中枢神经系统（CNS）预防：进行鞘内化疗（甲氨蝶呤或阿糖胞苷）。之后使用骨髓样本进行PCR检测，根据结果决定后续治疗。 若PCR阴性，患者进行自体造血干细胞移植（Auto-HCT）或者ATO巩固；若PCR阳性，则需进行Allo-HCT。 图5 APL患者复发治疗方案 （二）AML治疗 诱导治疗方案 适合强化诱导治疗患者的治疗方案 1 良好或中等风险AML患者治疗 CBF-AML 核心结合因子急性髓系白血病（CBF-AML）是指伴有t(8;21)或inv(16)/(t16;16)等特定染色体易位的AML。 图6 有利或中等风险AML患者诱导治疗方案 首选方案：标准“7+3”方案（连续使用7天阿糖胞苷+前3天柔红霉素或伊达比星）+吉妥珠单抗奥唑米星。 其他推荐方案：标准“7+3”方案、FLAG-IDA方案（氟达拉滨+阿糖胞苷+粒细胞集落刺激因子G-CSF+伊达比星）联合吉妥珠单抗奥唑米星（对>60岁患者慎用）。 特定情况下有用：对于不能耐受蒽环类药物的患者，可考虑FLAG+吉妥珠单抗奥唑米星。 通过分子突变定义的预后良好AML或其他中等风险AML 首选方案：标准 “7+3”方案。 其他推荐方案：FLAG-IDA方案（对>60岁患者慎用）、FLAG-IDA+吉妥珠单抗奥唑米星、CLAG-M（克拉屈滨+阿糖胞苷+G-CSF+米托蒽醌，对>60岁患者慎用）。 伴有FLT3突变的AML 标准 “7+3”方案+米哚妥林（适用于FLT3-ITD或TKD突变的患者）、标准 “7+3”方案+奎扎替尼（仅适用于FLT3-ITD）。 后续进入阿糖胞苷诱导后的随访和再诱导。 2 不良风险患者治疗 CBF-AML以外的治疗相关AML、既往MDS/CMML、具有符合MDS的细胞遗传学或分子学改变。 注： 治疗相关AML：指因既往接受化疗、放疗或其他细胞毒性治疗后继发发生的急性髓系白血病；MDS：骨髓增生异常综合征；CMML：慢性粒单核细胞白血病。 首选方案：CPX-351（阿糖胞苷和柔红霉素双药脂质体制剂）（年龄≥60）、标准“7+3”方案（年龄＜60） 其他方案：地西他滨（第1-5天）+维奈托克、阿扎胞苷+维奈托克、CLIA +维奈托克、FLAG-IDA+维奈托克（>60岁患者慎用） 不伴有TP53突变/17p缺失的高危AML 无首选方案，建议进行临床试验 其他方案：标准“7+3”方案、CPX-351（阿糖胞苷和柔红霉素双药脂质体制剂）、FLAG-IDA方案（对>60岁患者慎用）、地西他滨（第1-5天）+维奈托克、阿扎胞苷+维奈托克、CLAG-M、CLIA +维奈托克、FLAG-IDA+维奈托克（>60岁患者慎用） 伴有TP53突变/17p缺失的高危AML 首选方案：临床试验 根据接受治疗方案的不同，后续分别进入阿糖胞苷的诱导治疗后的随访和再诱导治疗或低强度诱导治疗后的随访。 图7 不良风险AML患者诱导治疗方案 不适合或拒绝强化诱导治疗患者的治疗方案 1 伴有IDH1突变的AML 首选方案：阿扎胞苷+维奈托克、阿扎胞苷+艾伏尼布（靶向IDH1突变的口服抗癌药，抑制异常的IDH1酶活性）、地西他滨+维奈托克 其他方案：艾伏尼布单药使用 特定情况下使用：剂量阿糖胞苷（LDAC）+维奈托克（既往使用过HMA（去甲基化药物）患者）、阿扎胞苷或地西他滨（维奈托克禁忌症患者）、IDH1抑制剂—奥鲁他尼布（QT间期延长，不适合首选方案，也不适合艾伏尼布用药条件） 2 不伴有IDH1突变的AML 首选方案：阿扎胞苷+维奈托克、地西他滨+维奈托克 其他方案：克拉屈滨+LDAC+Venetoclax 特定情况下使用：低剂量阿糖胞苷（LDAC）+维奈托克（既往使用过HMA患者）、阿扎胞苷或地西他滨（维奈托克禁忌症患者）、LDAC+格拉吉布、吉瑞替尼+阿扎胞苷（FLT3突变患者）、恩西地平+阿扎胞苷（IDH2突变患者）、吉妥珠单抗奥佐米星（CD33阳性患者） 阿糖胞苷诱导后的随访和再诱导 诱导治疗14-21天之后，根据骨髓穿刺和活检结果，患者后续进行不同治疗： 若骨髓中存在残留病变，需进行再诱导 传统化疗：如标准“7+3”、“5+2”或单用阿糖胞苷 针对特定基因突变的联合方案：标准“7+3”方案+米哚妥林（FLT3突变（ITD或TKD） 患者）、标准“7+3”或“5+2”方案+奎扎替尼（FLT3-ITD突变） 去甲基化药物联合方案：阿扎胞苷或地西他滨+维奈克拉 首选且仅限在初次诱导治疗时已使用此方案，且患者属于特定高危类型：CPX-351 若骨髓处于增生低下状态 注： 骨髓处于增生低下：化疗药物起作用，在杀死肿瘤细胞的同时，会抑制骨髓造血细胞的增殖和分化。 等待血细胞计数恢复后续再次进行骨髓穿刺和活检，检测缓解程度。 若有缓解，则进行巩固治疗或继续低强度治疗; 若对诱导治疗无反应，进行Allo-HCT。若无临床试验可考虑使用阿糖胞苷±蒽环类药物；若不适合移植，则进入“复发/难治性疾病治疗”，或进行最佳支持治疗。 图8 阿糖胞苷诱导后的随访和再诱导 低强度诱导治疗后的随访 进行骨髓穿刺和活检和微小残留病灶（MRD）评估，以确认疾病状态（是否达到缓解）。 治疗有效，获得缓解：进行Allo-HCT或继续低强度治疗，最后进行维持治疗 治疗无效，无缓解：进入“复发/难治性疾病治疗”，或进行最佳支持治疗。 图9 低强度诱导治疗后的随访 巩固治疗方案 患者在完成诱导治疗并获得完全缓解后，根据其最初的疾病风险分层来选择后续的巩固治疗方案，以清除残留病灶、预防复发。 1 良好风险 阿糖胞苷±妥珠单抗奥唑米星（仅在诱导治疗阶段已使用过妥珠单抗奥唑米星的患者） 阿糖胞苷（5或7天）±柔红霉素或伊达比星或米托蒽醌（适用于年龄≥60岁） 阿糖胞苷+柔红霉素或伊达比星+妥珠单抗奥唑米星（仅在诱导治疗阶段已使用过妥珠单抗奥唑米星的患者） AML伴FLT3突变 Allo-HCT（对于FLT3-ITD突变者优先使用） 阿糖胞苷+米哚妥林 阿糖胞苷+奎扎替尼 2 中等风险 阿糖胞苷、阿糖胞苷+柔红霉素或伊达比星+妥珠单抗奥唑米星（仅在诱导治疗阶段已使用过妥珠单抗奥唑米星的患者）、Allo-HCT 3 不良风险 首要方案：Allo-HCT 其他方案：阿糖孢苷、CPX-351（仅在诱导期使用过首选）、FLAG-IDA（>60岁的患者慎用，仅在诱导期使用过首选）、继续使用较低强度方案进行诱导 巩固治疗之后，可考虑进行Allo-HCT（之前未进行）或后续进入维持治疗或者监测阶段。 维持治疗方案 1 化疗后的维持治疗 非CBF-AML患者：已完成诱导化疗（可能接受过部分巩固治疗），目前处于缓解期。 首选考虑口服阿扎胞苷，直至疾病进展或出现不可接受的毒性 有FLT3突变病史的患者：曾接受过FLT3抑制剂治疗 优选奎扎替尼（FLT3-ITD突变）、米哚妥林（FLT3-ITD或TKD突变）。 2 Allo-HCT后的维持治疗 移植后处于缓解期且有FLT3突变的患者：吉瑞替尼（尤其适用于移植前未达到MRD阴性的CR1患者）、索拉非尼（仅用于FLT3-ITD）、米哚妥林、奎扎替尼（仅用于FLT3-ITD）。 移植后处于缓解期且有高危特征AML病史的患者：低剂量地西他滨+ G-CSF 复发或难治性疾病治疗方案 1 首选方案：临床试验 2 靶向治疗方案 FLT3-ITD突变AML的治疗：吉瑞替尼、HMA（阿扎胞苷或地西他滨）+索拉非尼、Quizartinib；FLT 3-TKD突变AML的治疗：吉瑞替尼；IDH2突变AML的治疗：恩西地平；IDH1突变AML的治疗：艾伏尼布；CD33阳性AML的治疗：妥珠单抗奥唑米星；KMT2A基因重排AML的治疗：瑞维美尼；NPM1突变AML的治疗：瑞维美尼 3 高强度治疗 克拉屈滨+阿糖胞苷+G-CSF±（米托蒽醌或依达比加群酯）、阿糖胞苷±（柔红霉素或伊达比星或米托蒽醌）、氟达拉滨+阿糖胞苷+G-CSF±依达拉滨±维奈托克、依托泊苷+阿糖胞苷±米托蒽醌、氯法拉滨±阿糖胞苷±依达拉滨、CLIA（克拉屈滨+伊达比星+阿糖胞苷）+维奈托克 4 低强度治疗 HMA（阿扎胞苷或地西他滨）、LDAC、(HMA或LDAC）+维奈托克 监 测 常规血液学监测：完成治疗后最初2年，每1-3个月进行一次全血细胞计数（CBC）和血小板检查；第3年至第5年，延长至每3-6个月检查一次。 骨髓检查：仅当外周涂片异常或出现血细胞减少时进行骨髓穿刺和活检 确认分子学完全缓解并监测分子学复发，如监测患者体内MRD。 基因组的变异检测在各种肿瘤类型中越来越多的用于诊断和治疗指导，基因靶向技术结合高通量测序在急性髓系白血病（AML）的诊断、预后评估、治疗指导和疾病监测中发挥着重要的作用。NGS在AML中检测出多个致病胚系变异（如RUNX1、GATA2等）与体细胞变异（如FLT3、TP53等），为AML的分子亚型分类提供依据同时还有助于家庭风险评估、遗传咨询[3,4]。基因靶向技术结合高通量测序还能够以极高的灵敏度检测MRD（检测到特定基因突变残留，如FLT3-ITD或NPM1），能更加精准区分高危与低危患者[5,6]。 伯科生物在国内已经建设了全流程国产化的高通量核酸合成与应用技术转化中心，建立了GMP厂房和ISO9001、ISO13485质量体系。已经为国内外数百家知名医院、科学研究机构、临床检验所开发了上千款Gene Panel（液相基因芯片），并配套完整的检测试剂，各项性能参数均与国际竞品相当或优于（详见附表1），在基因组、转录组、甲基化组及病原体的检测应用方向均有成熟的产品管线。 附表1： 产品简介 血液肿瘤液相基因芯片 TargetCap® Haematological Disease Research Panel是一款用于血液肿瘤研究分析的基础型panel，覆盖407个血液病相关基因，探针覆盖约2Mb区间。探针浓度已知，可独立或进一步掺入其他探针使用。 数据表现 杂交与清洗试剂盒v2 简介 产品概述 伯科杂交与清洗试剂盒v2 (TargetCap® Hybridization and Wash Kit v2)简化了试剂组分和操作流程，同时仍保持优异的捕获性能。该试剂盒由4种缓冲液组成，分别为Hyb Buffer、Bingding Buffer、Wash Buffer 1和Wash Buffer 2，所有试剂均为1x缓冲液，可以直接使用，同时清洗步骤仅需3步，整个操作流程更加便捷。 基本捕获性能 使用NA12878和NA24694 DNA标准品，分别采用不同大小的Gene Panel对TargetCap® Hybridization and Wash Kit v1和v2进行比较。结果显示，在不同大小的 Gene Panel 中， v2试剂盒的中靶率和均一性与v1试剂盒表现基本一致，v2试剂盒表现略好。 低频变异检测 使用肿瘤 SNV gDNA 标准品Ⅱ (GW-OGTM006) 对TargetCap® Hybridization and Wash Kit v1和 v2 进行验证。GW-OGTM006 DNA标准品包含 EGFR、KRAS、NRAS、BRAF、PIK3CA、FGFR3、Her2、MET 等多个常见伴随诊断基因及位点，包含点突变、插入和缺失等多种变异类型。 a. 基本QC 采用300Kb Gene Panel对该标准品进行捕获，捕获数据显示，v1与v2试剂盒的基本捕获性能表现相当，v2略优于v1。 b. 变异检测 v1与v2试剂盒均能对12个已知变异准确检出。 参考文献： NCCN Clinical Practice Guidelines in Oncology-Acute Myeloid Leukemia(2026 Version 2). 2025成人急性髓系白血病（非急性早幼粒细胞白血病）中国诊疗指南 Churpek JE, Pyrtel K,et al. Genomic analysis of germ line and somatic variants in familial myelodysplasia/acute myeloid leukemia. Blood. 2015 Nov 26;126(22):2484-90. doi: 10.1182/blood-2015-04-641100. Rio-Machin A, Vulliamy T, et al. The complex genetic landscape of familial MDS and AML reveals pathogenic germline variants. Nat Commun. 2020 Feb 25;11(1):1044. doi: 10.1038/s41467-020-14829-5. Jongen-Lavrencic M, Grob T, et al. Molecular Minimal Residual Disease in Acute Myeloid Leukemia. N Engl J Med. 2018 Mar 29;378(13):1189-1199. doi: 10.1056/NEJMoa1716863. Dillon LW, Gui G, et al. DNA Sequencing to Detect Residual Disease in Adults With Acute Myeloid Leukemia Prior to Hematopoietic Cell Transplant. JAMA. 2023 Mar 7;329(9):745-755. doi:10.1001/jama.2023.1363. 关于伯科 伯科生物是一家专注于DNA/RNA合成技术的生命科学上游企业，致力于面向基因组学与合成生物学的新技术开发与应用转化，为构建精准诊疗和临床转化体系提供工具平台。依托自研自造的DNA/RNA合成平台，为医疗健康、生物制药等领域提供底层技术支持，公司产品线涵盖NGS测序、长读长测序、PCR平台检测、CRISPR基因编辑、以及RNA干扰等领域。现已在国内搭建了全流程国产化的高通量核酸合成与应用技术转化中心，建立了GMP厂房和ISO9001、ISO13485质量体系。 伯科生物的各种型号的多功能Oligo合成仪已完成自研自造，深度优化的硬件和软件系统可满足从科学试验、分子检测、药物研发等不同的合成需求。不同类型的Oligo合成仪可进行pmol~mmol的oligo合成，开展不同类别、规格、长度和修饰的高品质DNA和RNA Oligo合成，满足不同领域的应用需求。 未来，依托合成生物学的底层技术工具平台，伯科生物将向基因治疗、核酸药物、DNA存储、DNA材料学、分子育种等领域积极拓展，为实现“精益求精创新，为人类美好生活”的企业使命而努力。