Gilteritinib in Combination With Azacitidine and Venetoclax Compared to Induction Chemotherapy "7+3" in Combination With a FLT3-inhibitor in Fit, Newly Diagnosed, FLT3-ITD Mutated Adult AML Patients: a Randomized Trial of the EORTC Leukemia Group and GIMEMA.

This international, multicenter, randomized (1:1), open-label phase II/III trial will evaluate the efficacy and safety of gilteritinib combined with azacitidine and venetoclax (experimental arm) versus standard "7+3" induction plus a FLT3inhibitor (quizartinib or midostaurin) (control arm) in newly diagnosed FLT3-ITD mutated AML patients eligible for intensive chemotherapy.

开始日期2026-12-01

申办/合作机构

European Organisation for Research & Treatment of Cancer

[+2]

NCT06992934

/ Not yet recruitingN/AIIT

Non Interventional Study Aiming to Assess the Immunological Impact of a Post Cell Therapy Treatment With FLT3 Inhibitors on the Phenotype, the Metabolism, the Function of T-cells and Monocytes and Macrophages

Allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (aHSCT) is the only curative option for many hematological maligancies. The main cause of death following HSCT is the relapse of the original disease.
Few strategies have been developed to prevent relapse after bone marrow transplantation. New prophylactic strategies are needed to decrease the relapse incidence without increasing the non-relapse mortality in the post-transplant area. Several drugs are currently being explored as maintenance in several AML subgroups such as FLT3 ITD/mutated AML.
A specific group of AML patients display the FMS-like tyrosine kinase 3 (FLT3) internal tandem duplication (ITD) or mutation. These recurrent genetic abnormalities account for 30-35% of all AML patients. Because FLT3 is a tyrosine kinase, it can be targeted using tyrosine kinase inhibitors (TKI). Originally limited to first generation sorafenib and Midostaurin, the FLT3 TKI now include second generation Gilteritinib, crenolanib and quizartinib13. Because many FLT3 AML patients would relapse after aHSCT, the use of sorafenib, the only FLT3 TKI available at that time, in a post-transplant setting started to be evaluated.
Sorafenib is a multi-kinase inhibitor that not only inhibit FLT3 but also the RAS, RAF, KIT, and the VEGF and platelet-derived growth factor receptor. Several retrospective trials reported the safety and efficiency of a sorafenib maintenance.
In recent years, a mounting piece of evidence suggests that sorafenib may have an impact on several immune cells as T cell populations, dendritic cells, macrophages and myeloid-derived immunosuppressor cells (MDSC). Other more potent and more specific FLT3 inhibitors are currently under investigation both in combination with chemotherapy before transplantation and as post transplantation maintenance. In this line, crenolanib and Gilteritinib are two potent and more specific TKI that proved more effective than sorafenib in the treatment of FLT3 ITD/TKD relapsed, refractory AML patients. These drugs demonstrated a higher response rate in R/R patients. These two drugs are part of the future standard of care in FLT3 AML but their immunological impact has never been studied.
At a time where cellular therapies (allogeneic stem cell transplantation but also CAR T cells) and targeted therapies are becoming the central point of cancer treatment, it appears mandatory to better understand the interactions between the two. The goal of our research project which covers fundamental and clinical aspects of AML post-transplant treatments is devoted to a better understanding of the impact of Gilteritinib on the immune cells in order to rationalize their use after aHSCT. A better characterization of the action of these drugs on the immune system is urgently needed to develop new prophylactic strategies which could decrease the relapse incidence without increasing the non-relapse mortality in the post-transplant area. This program is proposed for a period of 3 years, time necessary to perform all the in vitro and ex vivo approaches and to recruit a sufficient number of patients eligible for aHSCT.

开始日期2026-09-01

申办/合作机构

Centre Hospitalier Universitaire de Nice

ChiCTR2600129978

/ Not yet recruitingN/AIIT

Efficacy and safety of the combination of gilitinib, sonrotoclax and chidamide in the treatment of newly diagnosed AML with FLT3 mutations: A prospective, single-arm, multicenter, exploratory clinical trial

开始日期2026-09-01

申办/合作机构-

100 项与富马酸吉瑞替尼相关的临床结果

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100 项与富马酸吉瑞替尼相关的转化医学

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100 项与富马酸吉瑞替尼相关的专利（医药）

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698

项与富马酸吉瑞替尼相关的文献（医药）

2026-12-01·Blood Research

Real-world experience with gilteritinib maintenance following allogeneic transplantation in relapsed/refractory AML patients harboring FLT3 mutations

Article

作者: Ko, Bor-Sheng ; Tsai, Xavier Cheng-Hong ; Tseng, Mei-Hsuan ; Lin, Chien-Chin ; Cheng, Chieh-Lung ; Hou, Hsin-An ; Kuo, Yuan-Yeh ; Liu, Jia-Hau ; Tien, Feng-Ming ; Tien, Hwei-Fang ; Lin, Yun-Tzu ; Yao, Ming ; Chou, Wen-Chien ; Lin, Ming-En ; Chou, Sheng-Chieh ; Chuang, Ming-Kai

Abstract:

Background:

Gilteritinib is an established FLT3 inhibitor used to treat patients with relapsed or refractory (R/R) acute myeloid leukemia (AML) harboring FLT3 mutations. Prior studies have predominantly evaluated gilteritinib as a posttransplant maintenance therapy in patients who undergo allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (allo-HSCT) in complete remission. Nonetheless, evidence remains limited for patients who receive gilteritinib as salvage therapy in a relapsed or refractory setting, proceed to allo-HSCT, and subsequently continue gilteritinib maintenance. This real-world study aimed to address this knowledge gap in an Asian cohort.

Method and Result:

Patients with FLT3 -mutated R/R AML received gilteritinib before transplantation, and those achieving engraftment without grade ≥ 2 acute graft-versus-host disease were offered posttransplant maintenance between days 30 and 90. The cohort (median age, 48 years; 92.0% FLT3 -ITD) achieved a complete response (CR) rate of 76.2%. At a median follow-up of 46.2 months, gilteritinib maintenance therapy was associated with longer relapse-free and overall survival and a significantly lower 1-year cumulative incidence of relapse. Exploratory measurable residual disease (MRD) subgroup analyses suggested a numerically greater survival difference in patients without flow cytometry-detectable MRD before or after transplantation; however, the findings are limited by the small sample size and lack of FLT3 -targeted next-generation sequencing-based MRD assessment.

Conclusion:

Gilteritinib was generally well-tolerated, with no observed increase in cytomegalovirus (CMV)-related or graft-versus-host complications. This study provides real-world evidence in a clinically relevant scenario and supports the use of gilteritinib maintenance in patients with FLT3 -mutated AML who undergo transplantation during R/R disease.

2026-12-01·Blood Research

Recent advances in the treatment of FLT3-mutated acute myeloid leukemia

Letter

作者: Koh, Jeong Suk ; Song, Ik-Chan

FMS-like tyrosine kinase 3 (FLT3) mutations are among the most common driver alterations in acute myeloid leukemia (AML), occurring in approximately 25-30% of patients, and have historically been associated with high relapse rates and poor survival. The therapeutic landscape for FLT3-mutated AML has evolved substantially with the development of FLT3-targeted agents. In newly diagnosed AML, the addition of midostaurin or quizartinib to intensive induction chemotherapy has demonstrated significant improvements in overall survival (OS), event-free survival, and relapse-free survival, establishing these regimens as current standards of care. In the relapsed or refractory setting, gilteritinib has become the preferred treatment based on superior survival and remission outcomes compared with salvage chemotherapy. Molecular studies have identified genomic factors associated with response and resistance to FLT3 inhibition, highlighting the importance of co-occurring mutations in treatment selection and prognosis. Maintenance therapy following allogeneic hematopoietic stem cell transplantation has emerged as a promising strategy, with evidence supporting the use of sorafenib and gilteritinib to reduce relapse risk and improve posttransplant outcomes. Recent clinical investigations have focused on novel combination approaches, particularly triplet regimens, incorporating FLT3 inhibitors, venetoclax, and hypomethylating agents, which have demonstrated encouraging responses and survival outcomes. Next-generation FLT3 inhibitors, including crenolanib and dapolsertib, are being evaluated in ongoing studies. These advances continue to improve outcomes in patients with FLT3-mutated AML and are expected to further refine treatment strategies across disease settings.

2026-08-01·LEUKEMIA

Sphingosine-1-phosphate receptor modulators resensitize FLT3-ITD acute myeloid leukemia cells with NRAS mutations to FLT3 inhibitors

Article

作者: Mustafa Ali, Moaath K ; Baer, Maria R ; Liu, Yuchen ; Traer, Elie ; Wang, Yin ; Chatterjee, Aditi ; Bailey, Christopher M ; Smith, Catherine C ; Small, Donald ; Silvestri, Giovannino

FLT3 inhibitor efficacy in AML with FLT3-ITD is short-lived, frequently due to new mutations, most commonly in NRAS. Sphingosine kinase 1 (SPHK1), which phosphorylates sphingosine to generate sphingosine-1-phosphate (S1P), is upregulated and localized to the plasma membrane in RAS-mutated cells. We studied S1P and FLT3 co-targeting to overcome FLT3 inhibitor resistance in NRAS-mutated FLT3-ITD AML cells. NRAS-mutated FLT3-ITD AML cell lines and patient blasts were treated with FLT3 inhibitors and/or S1P receptor (S1PR) modulators. FLT3 inhibitor sensitivity was assessed by immunoblotting, cytotoxicity, apoptosis and colony formation. Co-treatment was also assessed in vivo in an orthotopic mouse model. Downstream RAS and SPHK1 effectors were measured by immunoblotting and qRT-PCR. The S1PR modulators fingolimod (FTY720) and mocravimod (KRP-203) resensitized FLT3-ITD-expressing MOLM-14 and MV4-11 human AML cells with G12D, G12S, Q61K or Q61H, but not G12C, and patient blasts with G13D, G13V or G12D NRAS mutations to FLT3 inhibitors. Moreover, FTY720 co-treatment resensitized G12D NRAS-mutated M14(R)701 cells to gilteritinib in vivo. Co-treatment inactivated ERK, transcriptionally downregulated SPHK1, and inactivated downstream AKT, p70 S6K and BAD, with inactivation abrogated by constitutive SPHK1 expression. The clinically applicable S1PR modulators fingolimod and mocravimod resensitize NRAS-mutated FLT3-ITD AML cells to FLT3 inhibitors, supporting potential clinical efficacy.

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项与富马酸吉瑞替尼相关的新闻（医药）

2026-09-07

·bilibili

安斯泰来主要药品全球销售收入分析（FY2004至FY2025）

安斯泰来主要药品全球销售收入安斯泰来是一家总部位于日本的跨国生物制药企业，专注于肿瘤、免疫、泌尿及感染等领域。2005年，安斯泰来由Yamanouchi Pharmaceutical Co., Ltd（山之内制药株式会社）和Fujisawa Pharmaceutical Co., Ltd.（藤泽制药株式会社）合并形成，集合Yamanouchi的泌尿药物以及化学合成技术与Fujisawa的移植免疫和发酵类技术，组成了日本第二大处方药制药企业。1923年，Kenji Yamauchi在日本大阪成立了Yamanouchi Yakuhin Shokai，1940年，将公司名字改为Yamanouchi Pharmaceutical Co., Ltd.，1942年从大阪迁入到东京。1970年，推出了抗菌药Josamycin。1981年，推出了高血压药Perdipine。1985年，推出了H2受体拮抗剂Gaster。1993年推出了Harnal，用于排尿障碍。2000年，推出了Lipitor，用于高胆固醇血症。2004年推出Vesicare，在欧洲治疗膀胱过度活跃症。2004年10月1日，Yamanouchi Pharmaceutical Co., Ltd.和Fujisawa Pharmaceutical Co., Ltd.的OTC业务被整合为Zepharma Inc.。1894年，Tomokichi Fujisawa在日本大阪成立了Fujisawa Shoten。1943年，将公司名字改为Fujisawa Pharmaceutical Co., Ltd.。1971年，推出注射用抗生素Cefamezin。1993年推出了免疫抑制剂Prograf。1999年，推出了Protopic，用于特应性皮炎。2005年， Yamanouchi Pharmaceutical Co., Ltd和Fujisawa Pharmaceutical Co., Ltd.合并，成立安斯泰来（Astellas Pharma Inc.）。2006年4月，安斯泰来将OTC药物公司Zephama出售给日本第一三共公司。2007年10月，在日本推出新型喹诺酮类抗生素药物Geninax。2007年12月，收购了美国生物技术公司Agensys, Inc.，进入ADC领域。2010年6月，收购了美国生物技术公司OSI Pharmaceuticals, Inc.，获得了美国肿瘤平台。2011年7月，在日本推出用于膀胱过度活动症的Betanis。2012年9月，安斯泰来在美国推出了XTANDI，用于转移性趋势抵抗性前列腺癌。2012年10月，在日本推出Gonax，用于治疗前列腺癌。2012年10月，安斯泰来与美国国家先进工业科学技术研究所（AIST）合作开展新药研发，研究由原生动物寄生虫引起的被忽视的热带病。2012年10月，安斯泰来在美国推出MYRBETRIQ用于膀胱过度活动症。2013年5月，安斯泰来和日本优时比在日本推出Cimzia，用于类风湿性关节炎。2014年4月，安斯泰来在日本推出Suglat，用于2型糖尿病。2014年5月，安斯泰来在日本推出治疗前列腺癌的XTANDI。2016年2月，安斯泰来收购了美国生物技术公司Ocata Therapeutics, Inc.，获得了眼科和细胞治疗核心技术。2016年4月，安斯泰来在日本推出Repatha用于治疗高胆固醇症。2016年12月，安斯泰来收购了德国生物医药公司Ganymed Pharmaceticals AG, 获得了晚期产品zolbetuximab（VYLOY）。安斯泰来是一家总部位于日本的跨国生物制药企业，专注于肿瘤、免疫、泌尿及感染等领域。2005年，安斯泰来由Yamanouchi Pharmaceutical Co., Ltd（山之内制药株式会社）和Fujisawa Pharmaceutical Co., Ltd.（藤泽制药株式会社）合并形成，集合Yamanouchi的泌尿药物以及化学合成技术与Fujisawa的移植免疫和发酵类技术，组成了日本第二大处方药制药企业。1923年，Kenji Yamauchi在日本大阪成立了Yamanouchi Yakuhin Shokai，1940年，将公司名字改为Yamanouchi Pharmaceutical Co., Ltd.，1942年从大阪迁入到东京。1970年，推出了抗菌药Josamycin。1981年，推出了高血压药Perdipine。1985年，推出了H2受体拮抗剂Gaster。1993年推出了Harnal，用于排尿障碍。2000年，推出了Lipitor，用于高胆固醇血症。2004年推出Vesicare，在欧洲治疗膀胱过度活跃症。2004年10月1日，Yamanouchi Pharmaceutical Co., Ltd.和Fujisawa Pharmaceutical Co., Ltd.的OTC业务被整合为Zepharma Inc.。1894年，Tomokichi Fujisawa在日本大阪成立了Fujisawa Shoten。1943年，将公司名字改为Fujisawa Pharmaceutical Co., Ltd.。1971年，推出注射用抗生素Cefamezin。1993年推出了免疫抑制剂Prograf。1999年，推出了Protopic，用于特应性皮炎。2005年， Yamanouchi Pharmaceutical Co., Ltd和Fujisawa Pharmaceutical Co., Ltd.合并，成立安斯泰来（Astellas Pharma Inc.）。2006年4月，安斯泰来将OTC药物公司Zephama出售给日本第一三共公司。2007年10月，在日本推出新型喹诺酮类抗生素药物Geninax。2007年12月，收购了美国生物技术公司Agensys, Inc.，进入ADC领域。2010年6月，收购了美国生物技术公司OSI Pharmaceuticals, Inc.，获得了美国肿瘤平台。2011年7月，在日本推出用于膀胱过度活动症的Betanis。2012年9月，安斯泰来在美国推出了XTANDI，用于转移性趋势抵抗性前列腺癌。2012年10月，在日本推出Gonax，用于治疗前列腺癌。2012年10月，安斯泰来与美国国家先进工业科学技术研究所（AIST）合作开展新药研发，研究由原生动物寄生虫引起的被忽视的热带病。2012年10月，安斯泰来在美国推出MYRBETRIQ用于膀胱过度活动症。2013年5月，安斯泰来和日本优时比在日本推出Cimzia，用于类风湿性关节炎。2014年4月，安斯泰来在日本推出Suglat，用于2型糖尿病。2014年5月，安斯泰来在日本推出治疗前列腺癌的XTANDI。2016年2月，安斯泰来收购了美国生物技术公司Ocata Therapeutics, Inc.，获得了眼科和细胞治疗核心技术。2016年4月，安斯泰来在日本推出Repatha用于治疗高胆固醇症。2016年12月，安斯泰来收购了德国生物医药公司Ganymed Pharmaceticals AG, 获得了晚期产品zolbetuximab（VYLOY）。安斯泰来2025财年销售收入总体情况2025财年（2025年4月1日至2026年3月31日）实现营业收入21392亿日元，相比上一个财年增长12%。主要归因于前列腺癌药物XTANDI，尿路上皮癌药物PADCEV，以及胃食管交界处癌药物VYLOY等产品的增长。上述销售增长抵消了Harnal等产品的销售下降。不同地区的销售收入如下图。安斯泰来2025财年的主要销售收入中，美国收入占据了44%，实现销售收入9402亿日元。欧洲加拿大等成熟市场实现销售收入5636亿日元，占全部销售收入的26%。日本市场销售收入处于第3位，实现2890亿日元销售收入，占全部销售收入的14%。 2.安斯泰来FY2025区域销售收入安斯泰来于2025年官方网站披露的产品审批进度情况总结如下表，包括Vyloy用于胃或胃食管交界处腺癌、Padcev联合Keytruda用于晚期转移性尿路上皮癌及肌肉浸润性膀胱癌、Izervay用于黄斑变性地图样萎缩等的审批： 3.安斯泰来2025年国际审批情况安斯泰来在2025年披露的合作授权方面的交易包括：与Yaskawa Electric Corporation基于细胞治疗产品生产平台、与苏州信维诺医药关于XNW27011的合作。XNW27011胃靶向CLDN18.2的抗体偶联药物，在中国正在开展1/2期临床研究，拟用于表达CLDN18.2的实体瘤，包括胃癌、胃食管癌和胰腺癌。安斯泰来获得大中华区以外的全球独家权益。 4.安斯泰来2025年合作授权情况安斯泰来在2025年披露的Padcev联合Keytruda用于尿路上皮癌及肌肉浸润性膀胱癌、Xtandi加雄激素剥夺疗法用于转移性激素敏感性前列腺癌的临床研究在有序推进。另外也开展了zolbetuximab联合吉西他滨及白蛋白紫杉醇用于胰腺癌、Izervay用于黄斑变性的地图样萎缩、fezolinetant用于血管舒缩症的临床试验。安斯泰来总体营业收入情况安斯泰来采用的财年与日历年不同，上一年4月1日至下一年3月31日为一个财年。因此，这里采用FY加年份，表示当年4月1日至下一年3月31日的财年。安斯泰来主要业务包括制药、合作收入及特许权收入等。在有分别披露特许权收入及其他收入数据的财年里，合作收入和特许权收入等占总营业收入约5%或更少，因此这里不进行单独分析。研究期间，安斯泰来的总营业收入仍以药品销售收入为主。下图可见，安斯泰来的总营业收入增长趋势较为稳定。FY2025，总营业收入达21392亿日元。相比FY2024增长12%。 5.安斯泰来总营业收入情况安斯泰来分类销售收入情况根据安斯泰来各药品营业收入按照药品性质分类的数据如下图，安斯泰来年报上没有披露的品种的销售收入统一归入其他类。安斯泰来年报上有些品种按照在各个市场的销售情况分别披露的，在美元市场以美元金额披露，在欧洲等成熟市场按照欧元金额披露，在亚太地区等按照日元披露。以美元及欧元披露的数据我们根据新浪财经上该财年末的汇率收盘价折算成日元，再将全球销售收入加和处理得到安斯泰来产品的全球销售收入，因此，可能有些品种销售收入由于折算汇率和折算方法不同，和其他来源的数据有差异。下图可见，研究早期阶段，以免疫、泌尿、心血管代谢、消化系统药物为主。在研究中期阶段，心血管代谢和消化系统药物逐渐减少，而肿瘤药物销售收入快速增长，成为安斯泰来的第一大品类。免疫和泌尿系统药物销售收入波动较小，基本保持稳定。FY2025，肿瘤类药物的销售收入占据了安斯泰来总营业收入的62%。传统品类免疫和泌尿系统药物分别为第二大和第三大品类。 6.安斯泰来药品分类销售收入情况安斯泰来披露的各制药品种销售收入情况根据每个财年安斯泰来年报披露的主要药品销售收入情况见下图。可见，初始阶段，Prograf（他克莫司，普乐可复），Harnal（坦索罗辛），Liptor（阿托伐他汀，立普妥），Gaster（法莫替丁）为主要品种，随后Vesicare（索利那新，卫喜康），Micardis（替米沙坦）逐年增长。FY2012开始，XTANDI（恩扎卢胺，安可坦）和BETANIS等（米拉贝隆，贝坦利）的销售收入增长迅猛，XTANDI成为安斯泰来后续销售收入最高的品种。FY2019推出PADCEV（维恩妥尤单抗，备思复）之后，销售收入迅速增长，FY2025成为安斯泰来销售收入第2大品种。FY2025，XTANDI，PADCEV，Prograf以及BETANIS的销售收入占总营业收入的73.83%。 7.安斯泰来主要药品销售收入情况安斯泰来FY2025药品销售收入情况根据FY2025披露的各药品分类，未披露销售收入数据的药品全部归入其他类。分类销售收入如下图所示。安斯泰来FY2025实现销售收入21392亿日元，包括肿瘤、免疫、泌尿系统、眼科、骨科、抗菌药、内分泌、糖尿病、血液以及其他品类。肿瘤类为第一大品类，占总销售收入的62%。免疫类为第二大品类，占总销售收入的10%，泌尿系统品类为销售收入第3大品类，占总销售收入的9%。 9.安斯泰来FY2025药品分类销售收入情况安斯泰来FY2025各品种销售收入如下表，XTANDI为第一大品种，销售收入9608亿日元，占总销售收入的44.91%。PADCEV为第二大品种，销售收入为2212亿日元，占总销售收入的10.34%。Prograf为第三大品种，销售收入2077亿日元，占总销售收入的9.71%。Betanis为第四大品种，销售收入1897亿日元，占总销售收入的8.87%。Prograf和Betainis的销售收入近年来基本保持稳定。Prograf在近十几年都处于1800亿到2100亿日元之间，而Betanis销售收入近5年保持在1700亿到2000亿日元之间。 8.安斯泰来FY2025药品销售收入情况披露的肿瘤/免疫/泌尿系统/眼科产品销售收入情况根据每财年安斯泰来披露的肿瘤/免疫/泌尿系统/眼科产品销售收入情况整理的各单品销售收入变迁情况见下图。 10.安斯泰来肿瘤免疫泌尿系统眼科销售收入情况 11.安斯泰来肿瘤免疫泌尿系统眼科各单品详细情况根据每财年安斯泰来披露的各品种销售收入情况整理，安斯泰来FY2004至FY2025的财报上披露有销售数据的肿瘤类药物有8个品种，FY2025销售收入约为13327亿日元，占安斯泰来总销售收入的62%。免疫类药品有4个品种，FY2025销售收入约2077亿日元，占总销售收入的10%。泌尿系统类药品有3个品种，FY2025销售收入1897亿日元，占总销售收入的9%。眼科类药物1个品种，FY2025销售收入776亿日元，占总销售收入的4%。肿瘤类药物品种包括：XTANDI（恩扎卢胺，安可坦）、PADCEV（维恩妥尤单抗，备思复）、XOSPATA（吉瑞替尼，适加坦）、VYLOY（佐妥昔单抗，威络益）、BLINCYTO（贝林妥欧单抗，倍利妥）、Gonax（地加瑞克）、Eligard（亮丙瑞林，抑那通）以及Tarceva（厄洛替尼，特罗凯）。XTANDI为雄激素受体抑制药，抑制雄激素受体核移位以及雄激素受体与DNA的作用，用于前列腺癌，2012年获批，目前销售收入仍处于迅速上涨阶段，FY2025实现销售收入9608亿日元。PADCEV为靶向Nectin-4的抗体偶联药物，用于尿路上皮癌，2019年获批，销售收入仍处于迅速上涨阶段，FY2025实现销售收入2212亿日元。XOSPATA为多种酪氨酸激酶抑制剂，可抑制FLT3受体信号和增殖，用于急性髓系白血病，2018年获批，销售收入缓慢增长，FY2025实现销售收入718亿日元。 VYLOY为抗CLDN18.2人鼠嵌合单抗，用于胃或胃食管交界处腺癌，2024年刚刚获批，FY2025实现销售收入631亿日元。 BLINCYTO为靶向CD19和CD3的双特异性免疫药物，用于前体B细胞急性淋巴细胞白血病，2014年获批，销售收入缓慢增长，FY2025实现销售收入158亿日元。Gonax为促性腺激素释放激素受体拮抗剂，用于前列腺癌，2012年日本获批，FY2020实现最高销售金额51亿日元。Eligard为促性腺激素释放激素激动剂，可有效抑制促性腺激素的分泌，用于前列腺癌，2002年获批，FY2013实现最高销售金额193亿日元。Tarceva为表皮生长因子/人表皮生长因子受体I的酪氨酸激酶抑制剂，用于非小细胞肺癌，2004年获批，FY2014实现最高销售额533亿日元。总体来看，肿瘤类药物中，除了Eligard及Tarceva，大多数为近年来上市的新药。XTANDI自上市以来销售收入迅速增长，成为安斯泰来销售收入第1大品种。其余品种中，PADCEV的销售收入也增长较快。XOSPATA和BLINCYTO销售收入缓慢增长。VYLOY为最新推出品种，有很大的增长潜力。总体来看，肿瘤类品类大多数较年轻，处于快速增长阶段，销售收入未来增长潜力很大。免疫类药物品种包括：Prograf（他克莫司，普乐可复）、Cimzia（培塞利珠单抗，希敏佳）、Smyraf（培非替尼）以及Protopic（他克莫司，普特彼）。其中，Prograf和Protopic均为他克莫司的产品制剂，为免疫抑制剂，只是用于不同的适应症。Prograf用于预防肝肾移植后的排斥反应，而Protopic用于特应性皮炎。他克莫司都是与细胞内蛋白FKBP-12结合，复合物竞争性地与钙调神经磷酸酶结合并抑制该酶，导致T细胞内钙依赖型信号转导通路被抑制，组织淋巴因子基因转录，从而发挥免疫抑制作用。Prograf于1993年在日本获批，近十几年来销售收入较为稳定，为1800亿至2100亿日元之间。Protopic于2000年获批，FY2013实现最高销售金额220亿日元。Cimzia为中和TNFα的单抗，用于中至重度类风湿性关节炎，2008年获批，FY2022实现最高销售金额112亿日元。Smyraf为多靶点抑制剂，主要抑制JAK激酶，用于类风湿关节炎，2019年日本获批。总体来看，免疫类药品中，主要为免疫抑制剂他克莫司，近年来销售收入较为平缓。因此，整个免疫品类的销售收入在研究期间的波动也不大，较为平缓。泌尿系统类药物品种包括：BETANIS/MYRBETRIQ/BETMIGA（米拉贝隆，贝坦利），Harnal/Omnic（坦索罗辛）以及Vesicare（琥珀酸索利那新，卫喜康）。BETANIS等为选择性β3肾上腺素受体激动剂，使膀胱平滑肌松弛，用于膀胱过度活动症，2011年日本获批，FY2023销售收入最高，为1981亿日元，近5年保持在1700亿到2000亿日元之间。Harnal/Omnic为长效α1肾上腺素受体抑制剂，抑制前列腺平滑肌的收缩，用于前列腺增生，2005年日本获批。Vesicare为毒蕈碱M3受体阻滞剂，抑制逼尿肌的过度活动，用于膀胱过度活动症，2004年获批，FY2015实现最高销售金额1356亿日元。总体来看，安斯泰来的泌尿系统类药物均是用于排尿问题的，对于膀胱过度活动症，Vesicare获批较早，FY2015实现峰值销售额，随后BETANIS推出，FY2023实现峰值销售额。Harnal用于前列腺增生，获批较早，研究期间销售收入处于缓慢下降阶段。整体来看，泌尿系统类药物由于品种的接续，使得销售收入在研究期间波动不大。但由于都过了峰值销售额，可能未来销售收入会缓慢下滑。眼科类品种包括：IZERVAY（avacincaptad pegol），为与支化聚乙二醇分子结合的RNA适配体药物，用于继发于年龄相关性黄斑变性的地图样萎缩，为安斯泰来2023年收购Iveric Bio, Inc.时获得的成熟品种。2023年获批，FY2024实现销售收入583亿日元，FY2025实现销售收入776亿日元，未来销售收入还有很大的增长潜力。披露的骨科/抗菌药/内分泌/糖尿病/血液药品销售收入情况根据每财年安斯泰来披露的各品种销售收入情况整理的骨科/抗菌药/内分泌/糖尿病/血液药物各单品销售收入变迁情况见下图。 12.安斯泰来骨科抗菌药内分泌糖尿病血液药品销售收入情况 13.安斯泰来骨科抗菌药内分泌糖尿病血液各单品详细情况根据每财年安斯泰来披露的各品种销售收入情况整理，安斯泰来骨科药物有销售收入数据的品种有2个。FY2025实现销售收入742亿日元，占总销售收入的约3%。抗菌药物有销售收入数据的品种有7个，FY2025实现销售收入约575亿日元，占总销售收入约3%。内分泌药物有披露销售收入的品种有1个，FY2025实现销售收入466亿日元，占总销售收入的2%。糖尿病药物有销售收入数据披露的品种有1个，FY2025实现销售收入为233亿日元，占总销售收入的1%。血液类药物有销售收入披露的品种有4个。骨科类药物包括：EVENITY（罗莫佐单抗）以及Bonoteo（米诺膦酸）。两款药物均用于骨质疏松。EVENITY为抗硬骨素蛋白的单抗，可抑制骨硬化蛋白的活性，加速骨形成减少骨吸收，2019年获批。获批后销售收入迅速增长，FY2025实现销售收入742亿日元。Bonoteo可抑制破骨细胞内焦磷酸法尼酯合成酶的活性，抑制破骨细胞的骨吸收，2009年获批，FY2015实现最大销售金额141亿日元。总体来看，骨科类药物中，EVENITY还有很大的增长空间。抗菌类药物包括：CRESEMBA（艾沙康唑，康新博）、AmBisome（两性霉素B，安必速）、Funguard/MYCAMINE（米卡芬净，米开民）、Geninax（甲磺酸加诺沙星）、DIFICLIR（非达霉素）、Cefzon（头孢地尼，全泽复）以及VIBATIV（盐酸替拉凡星）。CRESEMBA为三唑类抗真菌药，抑制细胞色素P450依赖性酶羊毛甾醇14-α-脱甲基酶，阻断真菌细胞膜关键成分麦角固醇的合成。2015年获批，获批后销售收入迅速增长，FY2025实现销售收入575亿日元。AmBisome为1962年日本获批的老药，通过与敏感真菌细胞膜上的甾醇成分麦角甾醇结合，形成跨膜通道导致细胞通透性改变。FY2021实现最高销售收入164亿日元。Funguard/MYCAMINE为抗真菌药，抑制真菌细胞壁的必需成分1,3-β-D-葡聚糖的合成。2002年日本获批，FY2017实现最高销售金额410亿日元。Geninax为抗细菌感染药物，可抑制细菌的DNA促旋酶及拓扑异构酶IV，2007年日本获批，FY2012实现最高销售金额123亿日元。DIFICLIR主要用于抗艰难梭菌感染，为大环内酯类抗菌药，干扰RNA聚合酶抑制RNA合成，2011年获批。Cefzon为老药头孢地尼，阻止细菌细胞壁的合成，对青霉素结合蛋白的亲和力强，1991年日本获批。VIBATIV为脂糖肽类抗生素，万古霉素的半合成衍生物，抑制细菌细胞壁合成，与细菌细胞膜结合，干扰膜的屏障功能，于2009年获批。总体来看，抗菌类药物中，只有CRESEMBA为近年来获批的药物，销售收入处于迅速增长阶段，其余品种获批较早，销售收入已进入下降区间。整体抗菌类药物近年来销售收入处于下降阶段，但FY2025相比FY2024有所增长。内分泌类药物包括：VEOZAH（fezolinetant），为神经激肽3受体拮抗剂，阻断神经激肽B与kisspeptin/神经激肽B/强啡肽神经元的结合来调节大脑温度调节中心的神经元活动，抑制血管舒缩症状的频率和严重程度，用于更年期引起的中重度血管舒缩症状，2023年获批，FY2024实现销售收入338亿日元，FY2025实现销售收入466亿日元，未来还有很大的增长空间。糖尿病类药物包括：Suglat（ipragliflozin），为钠-葡萄糖协同转运蛋白2（SGLT2）抑制剂，用于二型糖尿病，2014年4日本获批，FY2022实现峰值销售额303亿日元。销售收入已进入下降区间。血液类药物包括：EVRENZO（罗沙司他，爱瑞卓）、Feburic（非布司他，菲布力）、ARGAMATE（聚苯乙烯磺酸钙）以及Kiklin（比沙洛姆）。EVRENZO为低氧诱导因子-脯氨酸羟化酶抑制剂，抑制脯氨酰羟化酶，可导致低氧诱导因子-α的快速可逆活化，可诱导促红细胞生成素水平升高。主要用于慢性肾脏病引起的贫血，2018年获批。Feburic用于痛风患者高尿酸血症，为2-芳基噻唑衍生物，黄嘌呤氧化酶抑制剂，通过抑制尿酸合成降低血清尿酸浓度。2009年获批。ARGAMATE主要用于急慢性肾功能不全和肾衰竭者的高钾血症，药物中的钙离子与肠道内的钾离子发生离子交换，苯乙酸磺酸树脂不发生任何变化经粪便排出，肠道内的钾离子排出体外。药品1975年获批。Kiklin主要用于慢性肾透析的高磷血症，为胺磷酸盐结合剂，通过降低胃肠道的血清无机磷浓度，抑制磷酸盐吸收。2012年日本获批。总体来看，血液类药物FY2025未详细披露销售收入情况。骨科类、抗菌药、内分泌、糖尿病以及血液品类的药物中，骨科类品种由于新品EVENITY的推出，内分泌类药物由于新品VEOZAH的推出，这两个品类的销售收入未来还有增长的空间。另外抗菌药CRESEMBA也处于销售收入增长阶段。但由于这些品类本身的销售收入占安斯泰来总的销售收入占比较低，因此，对安斯泰来的总营业收入的影响不大。披露的其他药品销售收入情况根据每财年安斯泰来披露的各品种销售收入情况整理的其他药物各单品销售收入变迁情况见下图。 14.安斯泰来其他类药品销售收入情况 15.安斯泰来其他类药物单品详细情况根据每财年安斯泰来披露的各品种销售收入情况整理，影像类药物有销售收入数据的品种有1个，心血管代谢类药物品种有7个，消化系统类药物品种有3个，疫苗类未具体分品种，神经系统类品种3个，解热镇痛类品种2个以及呼吸系统品种1个。这些品种均未披露FY2024以及FY2025的销售收入数据。影像类品种包括：Adenoscan及Lexiscan（瑞加诺生），主要为放射性核素心肌灌注显像中的负荷药物，可增加正常冠状动脉血流，不增加狭窄冠状动脉的血流，因此用于显像。Adenoscan于1995年获批，FY2022，Adenoscan和Lexiscan销售收入最高，为963亿日元。心血管代谢类品种包括：Repatha（依洛尤单抗，瑞百安）、Liptor（阿托伐他汀，立普妥）、Micardis（替米沙坦）、Frandol（硝酸异山梨酯）、Perdipine（尼卡地平）、Dorner（贝前列素，德纳）以及Hypoca（盐酸巴尼地平）。Repatha和Liptor用于高胆固醇血症，Repatha为人前蛋白转化酶枯草溶菌素kexin9型的人源单抗，抑制PCSK9与LDLR结合，2015年获批。Liptor为HMG-CoA还原酶选择性抑制剂，抑制羟甲基戊二酸甲酰辅酶A转化成甲羟戊酸，1996年获批，FY2009实现峰值销售额999亿日元。Micardis为血管紧张素II受体拮抗剂，用于原发性高血压，1998年获批，FY2013年实现峰值销售额976亿日元。Frandol主要用于心绞痛及心肌梗死，可释放一氧化氮，其与内皮舒张因子相同，激活鸟苷酸环化酶，松弛血管平滑肌，1981年日本获批。Perdipine主要用于手术高血压紧急处理及高血压急症，为钙通道阻滞剂，选择性扩张冠状动脉和外周血管，快速降低血压，1981年日本获批。Dorner主要用于改善慢性动脉闭塞性疾病引起的溃疡、间歇性跛行、疼痛和冷感，主要通过血小板和血管平滑肌的前列环素受体，激活腺苷酸环化酶，抑制Ca2+流入及血栓素A2生成等，抗血小板，扩张血管。1992年于日本获批。Hypoca主要用于原发性高血压，主要作用于细胞膜电位依赖性钙离子通道，抑制钙离子流入细胞内，使外周血管及冠状血管的平滑肌松弛，于1992年日本获批。总体来看，心血管代谢类药物，除Repatha获批较晚，销售收入仍处于增长阶段以外，其余品种均为较早上市的老药，销售收入有所下降。消化系统类品种包括：LINZESS（利那洛肽，令泽舒）、Gaster（法莫替丁）以及Irribow（盐酸雷莫司琼，奈西雅）。LINZESS为鸟苷酸环化酶激动剂，用于便秘型肠易激综合征，2012年获批，FY2022达最高销售收入70亿日元。Gaster为组胺H2受体拮抗剂，用于消化性溃疡等，2002年日本获批，研究期间销售收入已逐年快速下降。Irribow可阻断5-HT3受体而发挥止吐作用，主要用于化疗药物引起的消化道症状，2008年于日本获批。总体来看，消化系统类药物的销售收入处于逐年下降阶段。安斯泰来的疫苗类品种的销售收入于FY2015实现最高销售收入411亿日元。神经系统类品种包括：Myslee（唑吡坦）、Seroquel（富马酸喹硫平，思瑞康）以及Luvox（马来酸氟伏沙明，兰释）。Myslee主要用于失眠症，主要与γ氨基丁酸-苯二氮䓬类受体复合物相互作用，2012年获批，FY2011实现最高销售收入352亿日元。Seroquel主要用于精神分裂症，与脑血清素（5HT2）和多巴胺D1和D2受体之间有亲和力，1997年获批，FY2012实现最高销售金额285亿日元。Luvox主要用于抑郁，强迫症，主要作用于脑神经细胞的5-羟色胺再摄取抑制剂，1994年获批。总体来看，神经系统类品种的销售收入逐年减少。解热镇痛类品种包括：Celecox（塞来昔布）以及Qutenza（辣椒素），Celecox用于关节炎、类风湿关节炎等急性疼痛，为非甾体抗炎药，通过抑制环氧化酶-2来抑制前列腺素生成，2007年获批，FY2018实现峰值销售金额494亿日元。Qutenza主要用于成人足部糖尿病周围神经病变相关的神经性疼痛，可以使TRPV1（瞬时受体电位香草酸受体1）受体脱敏和丧失功能，TRPV1受体在疼痛信号传导中起着关键作用，2009年获批。总体来看，解热镇痛类品种销售收入也处于下降阶段。呼吸系统类品种包括：Symbicort（布地奈德福莫特罗，信必可），主要用于哮喘，布地奈德为皮质激素，可减轻哮喘症状，福莫特罗为选择性β2肾上腺素受体激动剂，具有舒张支气管平滑肌，缓解支气管痉挛的作用，2006年获批，FY2018达到峰值销售金额412亿日元。呼吸系统类品种的销售收入也处于下降阶段。总体来看，其他类品种的销售收入均处于下降阶段。安斯泰来FY2025各单品销售收入增长情况安斯泰来FY2025销售收入总体相比FY2024增长了2269亿日元（增长了11.86%），主要归因于XTANDI（增长485亿日元，增长率5.32%）、PADCEV（增长571亿日元，增长率34.80%）以及VYLOY（增长509亿日元，增长率417.21%）。XTANDI为2012年获批品种，PADCEV以及VYLOY分别是2019年和2024年获批品种，还比较新，因此，未来还有很大的增长空间。IZERVAY也是2023年新获批品种，销售收入也处于逊色增长阶段，FY2025销售收入增长了193亿日元，相比FY2024增长了33.10%。VEOZAH为2023年新获批品种，FY2025销售收入增长了128亿日元，相比FY2024增长了37.87%。总体来看，因为安斯泰来的药物品种有很多都是比较新的品种，因此，FY2025大多数品种的销售收入都有所增长。除了老品种Suglat、Harnal以及Cimzia销售收入略有下降，EVRENZO销售收入也略有下降。 16.安斯泰来各药物单品FY2025年销售收入增长情况总结安斯泰来自2005年合并以来，一直致力于创新药的研发，是很稳健的药品销售公司。根据每财年安斯泰来披露的各品种销售情况整理，安斯泰来有披露销售收入数据的药品品种有49个。数据披露不算特别充分。很多品种只是在区域里销售，美国销售的品种以美元表示销售收入，欧盟加拿大等成熟市场以欧元来表示，很多品种只披露了区域销售收入，未披露全球销售收入。因此，本文对于这些品种，将美元和欧元按照各财年末的汇率收盘价折算成日元，后将各区域销售收入加和，作为该品种的全球销售收入，统计数据可能由于口径问题，和其他来源的数据略有出入。研究早期阶段，安斯泰来以免疫、泌尿、心血管代谢、消化系统药物为主，很多品种为与其他国际药企合作的品种，安斯泰来负责日本地区的销售。初始阶段，Prograf（他克莫司，普乐可复），Harnal（坦索罗辛），Liptor（阿托伐他汀，立普妥），Gaster（法莫替丁）为主要品种。在研究中期阶段，心血管代谢和消化系统药物逐渐减少，而肿瘤药物销售收入快速增长，成为安斯泰来的第一大品类。FY2012开始，XTANDI（恩扎卢胺，安可坦）的销售收入增长迅猛，XTANDI成为安斯泰来后续销售收入最高的品种，FY2025实现销售收入9608亿日元，占安斯泰来总销售收入的44.91%。FY2025安斯泰来由于XTANDI、PADCEV、VYLOY、IZERVAY、VEOZAH以及XOSPATA等近年来新推出品种的销售收入增长，使得FY2025总销售收入为21392亿日元，相比FY2024总销售收入增长了11.86%。按照2026年3月31日日元兑美元汇率收盘价（158.71）折算，大概折成美元约134.79亿美元。安斯泰来近年来推出的新品种增长势头都比较好，特别是2023年推出的IZERVAY和VEOZAH，2024年推出的VYLOY，未来还有很大的增长空间。相信安斯泰来未来还能够有更多更快的增长。安斯泰来主要药品全球销售收入整理详见： UP主的推荐安斯泰来(Astellas)主要药品销售收入数据整理(FY2004至FY2025) ¥2.85起去看看关注公众号（乙酰水杨酸投研），加入知识星球（阿司匹林投研），可下载本文的可编辑图表excel文件。

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高IF肿瘤论文速览丨2026年9月1日-6日

OncoJ Review·肿瘤医学文献速览 200+中英文肿瘤专业期刊·每周更新本期编辑手记：本速递按癌种分类汇总2026年9月1日至6日期间IF≥10的肿瘤学论文。影响因子（IF）代表期刊的学术影响力，便于您优先关注高证据等级文献，但单篇论文价值仍需结合摘要内容综合判断。所有论文均附统一短链接与DOI，点击即可阅读原文。 📌 筛选说明：本期筛选标准为影响因子（IF）≥ 10。全球目前超过1.4万本SCI期刊中，IF>10的不足200本（约占1.4%）。在肿瘤学领域，IF>10的论文通常代表顶级临床研究或重要的基础研究进展。IF作为快速筛选高质量文献的参考指标，可帮助临床医生和研究者大幅降低信息筛选成本，建议结合摘要内容及研究设计进行综合评估。📋 本期概览时间范围：2026年9月1日 — 9月6日影响因子门槛：≥ 10.0 收录论文总数：69篇覆盖癌种：肺癌、乳腺癌、消化系统肿瘤、妇科肿瘤、血液系统肿瘤、中枢神经系统肿瘤、头颈部肿瘤、泌尿生殖系统肿瘤、皮肤癌与黑色素瘤、淋巴瘤、儿童肿瘤、肿瘤支持治疗等一、肺癌丨胸部肿瘤编者导语：本期肺癌领域共收录9篇高IF论文，涵盖免疫治疗耐药机制、放疗联合策略及早期诊断生物标志物等热点方向，重点关注代谢重编程与肿瘤微环境重塑相关研究，为临床实践与科研方向提供参考。1. 整合转录组学与实验分析确定GREM1是肺腺癌中的促转移介质期刊：Journal of Clinical Oncology　　IF：41.90 作者：Bin Li 发表日期：2026-09-04 原文链接：http://oncojreview.cn/23a61d DOI：10.1186/s12967-026-08793-9 摘要：结论：GREM1既是转移驱动因子又是治疗靶点，为生物标志物引导的精准肿瘤学提供了机会。通过整合转录组学分析与实验验证，本研究确定了GREM1在肺腺癌转移中的关键作用，GREM1的高表达与患者不良预后显著相关，体内外实验均证实GREM1可促进肿瘤细胞的迁移与侵袭能力。机制研究表明，GREM1通过激活TGF-β信号通路介导上皮间质转化（EMT），从而驱动转移进程。2. 人类变异信息对肺腺癌中 MPHOSPH6 的优先排序期刊：Journal of Thoracic Oncology　　IF：20.80 作者：Shangke Huang 发表日期：2026-09-03 原文链接：http://oncojreview.cn/1dc317 DOI：10.1155/humu/1879922 摘要：开发了一个来源感知的多组学框架，用于评估肺腺癌（LUAD）中的 MPHOSPH6，将关联信号转化为临床可信的生物标志物。该框架整合了全基因组关联研究（GWAS）数据、表达数量性状位点（eQTL）分析、染色质状态注释及单细胞转录组数据，系统评估了MPHOSPH6在肺腺癌发生发展中的作用，为肺癌的精准分子分型提供了新的候选标志物。3. 肺癌免疫治疗革命的演变：20年视角期刊：Journal of Thoracic Oncology　　IF：20.80 作者：Karen L Reckamp 发表日期：2026-09-04 原文链接：http://oncojreview.cn/6c0ae1 DOI：10.1016/j.jtho.2026.103957 摘要：在肺癌中，从细胞毒性治疗向利用免疫系统治疗的转变已改变了该疾病的生物学行为，从而延长了生存期。对肿瘤免疫学和抗原呈递的理解推动了免疫检查点抑制的发展，使其可作为单药治疗及联合治疗应用于各期疾病。患者结局的改善已使免疫治疗成为肺癌治疗的基石。本综述系统回顾了肺癌免疫治疗20年来的发展历程，从早期临床试验到当前的标准治疗实践。4. 靶向PD-L1诱导的PDK4/GLS代谢轴可克服非小细胞肺癌抗PD-1耐药期刊：Journal for ImmunoTherapy of Cancer　　IF：10.60 作者：Wen Gao 发表日期：2026-09-02 原文链接：http://oncojreview.cn/9937aa DOI：10.1136/jitc-2026-015037 摘要：本研究确定了一条新的“PD-L1-内质网应激-丙酮酸-巨噬细胞衰老”轴，作为免疫检查点阻断（ICB）原发性耐药的关键机制。研究发现，PD-L1通过非经典反向信号通路诱导内质网应激，进而上调丙酮酸激酶PDK4和谷氨酰胺酶GLS的表达，导致丙酮酸代谢重编程和肿瘤微环境中巨噬细胞衰老表型的形成，最终抑制T细胞介导的抗肿瘤免疫应答。靶向PDK4/GLS依赖性丙酮酸激增是提高肿瘤对抗PD-1免疫治疗敏感性的有前景策略。5. 小细胞肺癌广泛期一线化学免疫治疗的基线Gustave Roussy免疫评分与生存期期刊：Cancer Cell　　IF：44.50 作者：Asia Ferrández-Arias 发表日期：2026-09-06 原文链接：http://oncojreview.cn/7e8787 DOI：10.2147/CMAR.S627848 摘要：基线 GRIm 评分（Gustave Roussy Immune Score）是广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）队列中最一致的候选预后标志物，但需前瞻性验证以指导治疗决策。本研究在真实世界ES-SCLC患者中评估了基线GRIm评分对一线化学免疫治疗结局的预测价值，结果显示高GRIm评分组患者的无进展生存期和总生存期均显著劣于低评分组，提示该评分可作为患者分层管理的有效工具。6. 成人期发现的II型先天性囊性腺瘤样畸形罕见表现期刊：Journal of Thoracic Oncology　　IF：20.80 作者：Piotr Błasiak 发表日期：2026-09-01 原文链接：http://oncojreview.cn/8a919c DOI：10.3897/folmed.68.e157932 摘要：先天性囊性腺瘤样畸形（CCAM）是一种极为罕见的先天性肺部疾病，以囊肿形成和呼吸性细支气管异常扩张为特征。该病病因尚不明确，CCAM最常在产前或新生儿期诊断，成年期确诊极为罕见。根据囊肿形态和肺实质受累范围，该病可分为不同亚型。本病例报告了一例成年期确诊的II型CCAM，其临床表现不典型，影像学特征与成人常见的肺大疱和肺囊肿难以鉴别，提示临床医生需提高对该病在成人中可能性的认识。7. 肺部细胞学在转化中的应用期刊：Nature Medicine　　IF：50.00 作者：Lukas Bubendorf 发表日期：2026-09-05 原文链接：http://oncojreview.cn/1523d1 DOI：10.1159/acy/abjag007 摘要：传统上，肺细胞学一直被用于诊断和筛查包括肺癌在内的多种呼吸系统疾病。由于与组织学诊断相比其周转时间更快，治疗决策有时可能需要仅依据细胞学检查结果作出。然而，在精准医学时代，生物标志物评估和分子检测已变得越来越重要，尤其是在肺癌管理中。本文系统综述了肺细胞学从传统形态学诊断向分子病理学整合的转变过程，探讨了细胞学标本在驱动基因检测、PD-L1表达评估及耐药机制研究中的应用前景与挑战。8. 小脑变性引起扫视辨距不良和眼扑动：血清阴性副肿瘤综合征期刊：Cell Reports Medicine　　IF：10.60 作者：Alessandro Serra 发表日期：2026-09-04 原文链接：http://oncojreview.cn/11fcb2 DOI：10.1080/01658107.2025.2567476 摘要：一例68岁女性转移性小细胞肺癌患者，处于缓解期，表现为数月来进行性躯干共济失调和步态共济失调，随后出现扫视性辨距不良和眼扑动。脑脊液分析显示淋巴细胞性细胞增多，并可见4条寡克隆区带，但常规血清副肿瘤抗体检测均为阴性。患者被诊断为可能的血清阴性副肿瘤综合征，接受大剂量静脉甲泼尼龙和血浆置换治疗后症状显著改善，提示即使在血清阴性情况下，临床高度怀疑副肿瘤综合征仍具有重要治疗意义。二、乳腺癌编者导语：本期乳腺癌领域共收录6篇高IF论文，涵盖新辅助治疗、ctDNA监测、影像诊断及纳米药物递送等热点方向，重点关注精准治疗与个体化预后评估相关研究，为临床实践与科研方向提供参考。1. 安贝尼塔单抗联合HB1801新辅助治疗ERBB2阳性乳腺癌：一项3期随机临床试验期刊：JAMA Oncology　　IF：20.10 作者：BCTOP study group 发表日期：2026-09-03 原文链接：http://oncojreview.cn/ca51aa DOI：10.1001/jamaoncol.2026.3329 摘要：这项随机临床试验发现，在ERBB2阳性乳腺癌患者中，新辅助安贝尼塔单抗联合HB1801方案与标准治疗相比，显著提高了总病理学完全缓解率（pCR），且安全性高度可控。亚组分析显示，激素受体阴性患者从该联合方案中获益更为显著。这种新的联合方案可能提供一种改善的治疗选择，但仍需长期生存随访数据来验证其对无事件生存期和总生存期的影响。2. 早期乳腺癌治疗后循环肿瘤DNA检测的临床意义：2年里程碑分析期刊：Blood　　IF：23.10 作者：Wolfgang Janni 发表日期：2026-09-04 原文链接：http://oncojreview.cn/e23b76 DOI：10.1200/PO-26-00095 摘要：结论：在早期乳腺癌队列中，辅助化疗后2年进行无组织ctDNA检测具有高度预后价值，可用于对随访期间复发风险高的早期乳腺癌患者进行分层，这些患者可能从早期干预中获益。本研究采用无组织表观基因组检测方法（DNA甲基化标志物 panel）对患者血浆样本进行分析，结果显示ctDNA阳性患者的2年无复发生存率显著低于ctDNA阴性患者，提示ctDNA动态监测可作为指导术后辅助治疗决策的重要工具。3. 转移性乳腺癌特异性预后模型的开发与验证期刊：Blood　　IF：23.10 作者：Katherine E Reeder-Hayes 发表日期：2026-09-04 原文链接：http://oncojreview.cn/41bc40 DOI：10.1200/OP-25-00610 摘要：结论：临床变量可预测转移性乳腺癌患者30天和90天内的死亡风险。在实施前，需要进一步的验证和优化研究，以最大限度地提高临床实用性和可接受性。该模型整合了年龄、体能状态、转移部位数量、内脏转移负荷、治疗线数及既往治疗史等变量，为临床医生提供了一种量化评估患者短期死亡风险的实用工具，有助于指导个体化的治疗强度调整和临终关怀决策。4. 酰胺质子转移加权磁共振成像用于三阴性乳腺癌的诊断期刊：Molecular Cancer　　IF：33.90 作者：Lin Zhang 发表日期：2026-09-06 原文链接：http://oncojreview.cn/c35ee2 DOI：10.21037/qims-2026-0550 摘要：结论：多池化学交换饱和转移（CEST）为乳腺病变特征分析提供了对常规MRI的补充价值。CEST衍生参数DNS-AREX显示出适度但具有统计学意义的三阴性乳腺癌（TNBC）识别能力，而常规DWI和DCE-MRI参数未表现出显著预测能力。APTw成像有望作为乳腺癌分子分型的无创成像生物标志物，为三阴性乳腺癌的无创诊断提供了新手段，尤其适用于无法接受穿刺活检的患者。5. Pa-MAP 1.9肽包被的银纳米星对乳腺癌细胞的增强抗癌效力期刊：Molecular Cancer　　IF：33.90 作者：Nuno C Santos 发表日期：2026-09-06 原文链接：http://oncojreview.cn/3d0ca7 DOI：10.1016/j.mtbio.2026.103573 摘要：乳腺癌因其日益上升的发病率以及传统化疗选择的局限性，仍然是一个重大的全球健康挑战。具有抗菌和抗癌双重活性的抗菌肽（AMPs）已成为有前景的替代方案；然而，其临床应用受到稳定性、选择性和递送等问题的限制。纳米载体系统，特别是银纳米星（AgNSs），可通过改善肽的递送和细胞摄取来克服这些障碍。本研究构建了Pa-MAP 1.9肽修饰的银纳米星复合物，在体外实验中显示出对乳腺癌细胞的显著选择性杀伤作用，其机制涉及诱导细胞凋亡和活性氧（ROS）介导的细胞损伤。6. CT模拟中深吸气屏气的可靠性：表面引导呼吸训练在乳腺癌放疗中的临床影响期刊：Journal of Clinical Oncology　　IF：41.90 作者：Maya Shariff 发表日期：2026-09-05 原文链接：http://oncojreview.cn/3bc098 DOI：10.1186/s13014-026-02920-y 摘要：结论：在CT模拟定位时采用表面引导呼吸训练进行深吸气屏气（DIBH）被证明是可靠的。该训练可避免在错误呼吸状态下进行计划CT扫描，从而在乳腺癌放疗中实现具有临床意义的心脏剂量降低。本研究证实表面引导的呼吸训练能够显著提高DIBH的重复性和稳定性，使心脏平均剂量降低约30%-50%，尤其对左侧乳腺癌患者具有重要保护意义。三、消化系统肿瘤编者导语：本期消化系统肿瘤领域共收录15篇高IF论文，涵盖结直肠癌、胃癌、肝细胞癌、胆道癌、胰腺癌等多个瘤种，重点关注微生物组与肿瘤发生发展关系、免疫治疗及靶向治疗等热点方向，为临床实践与科研方向提供参考。1. 粪便检测筛查结直肠癌期刊：Nature Reviews Cancer　　IF：66.80 作者：Seth D Crockett 发表日期：2026-09-03 原文链接：http://oncojreview.cn/60a09f DOI：10.1016/j.giec.2026.02.003 摘要：本文综述了基于粪便的结直肠癌（CRC）筛查的性能、局限性和实施挑战。基于粪便的检测因其可及性、可负担性和无创性，在结直肠癌筛查中正变得愈发重要。尽管不同筛查方式之间的性能存在差异，但检测依从性和及时随访仍是影响筛查有效性的主要障碍。粪便免疫化学检测（FIT）在灵敏度、成本和患者接受度之间取得了良好平衡，已成为当前最广泛应用的粪便筛查方法。多靶点粪便DNA检测虽具有更高的灵敏度，但其成本和特异性问题仍需进一步优化。2. 结肠镜检查筛查结直肠癌期刊：Journal of Hepatology　　IF：33.00 作者：Douglas K Rex 发表日期：2026-09-03 原文链接：http://oncojreview.cn/61b15a DOI：10.1016/j.giec.2026.02.004 摘要：结直肠癌（CRC）造成沉重的全球负担，澳大利亚/新西兰和欧洲发病率最高，且早发性病例不断上升。全球范围内筛查参与率仍不理想，各国指南也并非普遍存在。结肠镜检查是金标准筛查方法，可检测并切除癌前病变；息肉切除术可显著降低结直肠癌的发病率和死亡率。非侵入性检测很有价值，但需要后续结肠镜检查予以确认。本文系统综述了结肠镜筛查的适应证、质量控制指标、腺瘤检出率与间隔期癌发生风险的关系，以及新型内镜成像技术对提高息肉检出率的价值。3. 结肠镜检查质量的进展与挑战期刊：Journal of Hepatology　　IF：33.00 作者：Rashmi Advani 发表日期：2026-09-03 原文链接：http://oncojreview.cn/57f320 DOI：10.1016/j.giec.2026.04.001 摘要：结直肠癌是美国发病率第三高的癌症，也是癌症相关死亡的第二大常见原因。结肠镜检查是诊断的金标准，还可提供治疗性干预。本文概述了高质量结肠镜检查的当前进展、挑战和最佳实践，包括肠道准备质量的优化、退镜时间的标准化、腺瘤检出率的持续改进，以及人工智能辅助息肉检测系统在提高腺瘤检出率方面的潜力。同时讨论了结肠镜检查后监测间隔的制定原则和风险分层策略。4. HER2阳性结直肠癌患者临床特征的多中心回顾性研究期刊：Nature Medicine　　IF：50.00 作者：Yoshito Komatsu 发表日期：2026-09-06 原文链接：http://oncojreview.cn/dd64d9 DOI：10.1007/s10147-026-03193-x 摘要：结论：在HER2阳性转移性结直肠癌患者中，一线治疗疗效在抗EGFR抗体组与贝伐珠单抗组之间似乎相当。曲妥珠单抗+帕妥珠单抗双靶向方案显示出适度的抗肿瘤活性，在RAS野生型和HER2免疫组化3+肿瘤患者中获益更大。适当的患者选择和输液相关反应管理仍然很重要。本研究为HER2作为转移性结直肠癌治疗靶点的可行性提供了重要的真实世界证据，支持在这一患者亚群中进一步开展抗HER2治疗的临床研究。5. 免疫治疗对比标准治疗在化疗难治性微卫星稳定型转移性结直肠癌中的总生存期期刊：Journal for ImmunoTherapy of Cancer　　IF：10.60 作者：John Paul Shen 发表日期：2026-09-02 原文链接：http://oncojreview.cn/4c12f4 DOI：10.1136/jitc-2026-015414 摘要：结论：在化疗难治性、pMMR/MSS且无肝转移的转移性结直肠癌中，基于免疫检查点抑制剂的方案较标准治疗带来了更长的总生存期。有必要对该患者人群的免疫检查点抑制剂治疗进行进一步研究。本研究通过倾向评分匹配分析平衡了两组患者的基线特征，结果显示免疫治疗组的中位总生存期显著延长，提示即使是在传统上被认为对免疫治疗应答欠佳的MSS型结直肠癌中，合理筛选患者（如无肝转移者）仍可能从免疫治疗中获益。6. NSUN2介导的m⁵C修饰的代谢重编程促进肝细胞癌进展期刊：Cancer Communications　　IF：24.90 作者：Weiren Liu 发表日期：2026-09-01 原文链接：http://oncojreview.cn/2212c3 DOI：10.34133/cancomm.0043 摘要：背景：肝细胞癌（HCC）仍然是癌症相关死亡的主要原因之一，免疫治疗耐药构成了重大临床挑战。自然杀伤（NK）细胞在HCC中表现出浸润能力下降及细胞毒性功能受损；然而，NK细胞介导的免疫逃逸机制仍知之甚少。本研究探讨了NOP2/Sun RNA甲基转移酶2（NSUN2）——一种5-甲基胞嘧啶（m⁵C）RNA甲基转移酶——如何诱导代谢重编程以及限制NK细胞介导的抗肿瘤免疫。机制上，NSUN2通过m⁵C修饰稳定了多个代谢关键基因的mRNA，从而重塑HCC细胞的代谢谱并抑制NK细胞的浸润和活化。7. 胰腺腺泡细胞癌和双分泌样癌的分子谱分析期刊：Hepatology　　IF：15.80 作者：Seung-Mo Hong 发表日期：2026-09-04 原文链接：http://oncojreview.cn/592f7b DOI：10.1111/his.70274 摘要：结论：胰腺腺泡细胞癌（ACCs）常携带同源重组缺陷（HRD）相关变异，提示其具有PARP抑制剂治疗潜力。AL-ACCs包含分子异质性群体，包括真性混合型和ACC样模式。需要更大规模研究来阐明真性混合型AL-ACCs与具有单谱系变异者之间的分子差异，以完善其分类。本研究为胰腺腺泡细胞癌的精准治疗提供了分子分型依据，特别是对HRD阳性患者可能受益于PARP抑制剂的联合治疗策略。8. PF-07062119（抗GUCY2C/抗CD3双特异性抗体）用于晚期胃肠道癌症的I期研究期刊：Clinical Cancer Research　　IF：10.20 作者：Neil H Segal 发表日期：2026-09-04 原文链接：http://oncojreview.cn/481136 DOI：10.1158/2767-9764.CRC-26-0101 摘要：结论：PF-07062119单药治疗在这项早期研究中显示出总体可耐受的安全性特征，并在晚期/转移性胃肠道癌症患者中显示出临床活性证据。该双特异性抗体通过同时靶向肿瘤细胞表面的GUCY2C和T细胞表面的CD3，桥接T细胞与肿瘤细胞从而发挥定向杀伤作用。剂量递增阶段确定了推荐II期剂量，不良事件主要为细胞因子释放综合征（CRS）和淋巴细胞减少，均在可控范围内。9. 从共生菌到潜在致癌因素：摩根摩根菌在结直肠癌中的致病演化期刊：Molecular Cancer　　IF：33.90 作者：Hossein Samadi Kafil 发表日期：2026-09-06 原文链接：http://oncojreview.cn/d2b930 DOI：10.2147/IDR.S632383 摘要：摩根氏摩根菌（Morganella morganii，M. morganii）是肠杆菌科的一员，也是人类肠道微生物群的组成部分，近年来已成为腺瘤性息肉（AP）发生及促进结直肠癌变的一个候选微生物因素。本研究是一篇叙述性综述，旨在评估M. morganii在AP和结直肠癌（CRC）发生发展中的作用。文献提示M. morganii可能通过产生基因毒性代谢物、诱导慢性炎症反应以及破坏肠道黏膜屏障等多种机制参与结直肠癌的发生过程，但其因果关系和临床意义仍需进一步的前瞻性研究加以验证。10. 靶向CTGF⁺癌症相关成纤维细胞破坏胰腺导管腺癌中的肿瘤-基质串扰期刊：Signal Transduction and Targeted Therapy　　IF：52.70 作者：Xin Luan 发表日期：2026-09-02 原文链接：http://oncojreview.cn/f53725 DOI：10.1073/pnas.2535905123 摘要：胰腺导管腺癌（PDAC）以高度纤维化的肿瘤微环境（TME）为特征，该微环境主要由癌症相关成纤维细胞（CAFs）驱动。由于CAFs具有高度异质性和多样的生物学行为，目前靶向CAFs的策略在临床中获益有限。本研究鉴定出一群以结缔组织生长因子（CTGF）高表达为标志的CAFs亚群，该亚群可增强肿瘤细胞迁移，并与PDAC晚期分期相关。通过靶向清除CTGF⁺ CAFs可破坏肿瘤-基质之间的信号串扰，抑制肿瘤进展，为胰腺癌的微环境靶向治疗提供了新的策略思路。11. 溶瘤病毒在肝内胆管癌临床前模型中靶向肿瘤相关成纤维细胞期刊：Molecular Cancer　　IF：33.90 作者：Susanne G Warner 发表日期：2026-09-06 原文链接：http://oncojreview.cn/7ea76c DOI：10.1016/j.omton.2026.201325 摘要：肝内胆管癌（iCCA）是一种侵袭性恶性肿瘤，有效治疗手段有限。治疗耐药部分归因于活化的癌症相关成纤维细胞（CAFs），后者可诱导促肿瘤信号并形成高度纤维化的肿瘤微环境。CAFs在功能谱上存在多种亚型，且在体内难以被靶向。溶瘤病毒（OVs）能够破坏促肿瘤CAFs并减少纤维化。本研究假设OV感染既可裂解CAFs，又可重编程肿瘤微环境，从而增强抗肿瘤免疫应答，为肝内胆管癌提供了一种新的治疗策略。12. eGDR与英国生物样本库中的胃肠道癌症死亡率期刊：Blood Cancer Journal　　IF：11.60 作者：René Thieme 发表日期：2026-09-06 原文链接：http://oncojreview.cn/f6475b DOI：10.1186/s12885-026-16931-1 摘要：结论：较高的eGDR（估计的葡萄糖处置率）与较低的总体及若干特定部位胃肠道癌症死亡率相关，而TG/HDL-C和TyG的关联较弱且具有部位特异性。这些发现尚不能确立临床效用，但为胰岛素抵抗与胃肠道癌症预后的关联提供了新的流行病学证据，提示代谢状态的优化可能对癌症患者的长期生存具有潜在影响。13. 转移性胆囊癌体液性高钙血症表现为谵妄期刊：Cell Reports Medicine　　IF：10.60 作者：Raghu Sudarshan Thota 发表日期：2026-09-04 原文链接：http://oncojreview.cn/594cf5 DOI：10.25259/IJPC_150_2026 摘要：恶性肿瘤高钙血症（HCM）是晚期癌症公认的副肿瘤并发症，其中体液性高钙血症（HHM）主要由甲状旁腺激素相关蛋白（PTHrP）分泌介导。虽然HCM常见于鳞状细胞癌，但在胆囊腺癌中极为罕见，文献中仅有零星病例报告。我们报告一例50多岁男性转移性胆囊癌患者，表现为腹部绞痛、便秘、乏力、情绪低落和精神状态改变，经检查发现严重高钙血症伴PTHrP水平显著升高，提示胆囊癌患者出现神经精神症状时应警惕高钙血症的可能性。14. 结肠镜检查发现腺瘤后发生结直肠癌的风险期刊：Journal of Clinical Oncology　　IF：41.90 作者：Gastrointestinal Endoscopy 发表日期：2026-09-04 原文链接：http://oncojreview.cn/7bc1a2 DOI：10.1016/j.gie.2026.08.015 摘要：结论：基线腺瘤特征（大小、数量、异型增生程度）可独立预测未来晚期肿瘤风险。本研究基于大规模前瞻性结肠镜筛查队列，系统评估了不同腺瘤特征组合对后续结直肠癌发生风险的预测价值，为制定个体化的结肠镜监测间隔提供了循证依据。研究表明，高风险腺瘤（≥3枚、直径≥10mm或伴有高级别异型增生）患者应缩短监测间隔，而低风险腺瘤患者可适当延长随访周期。四、妇科肿瘤编者导语：本期妇科肿瘤领域共收录6篇高IF论文，涵盖卵巢癌、宫颈癌、子宫内膜异位症恶变等方向，重点关注铂类耐药机制突破与靶向治疗新策略，为临床实践与科研方向提供参考。1. CDK12/13抑制通过损害RNA代谢克服铂类耐药期刊：Signal Transduction and Targeted Therapy　　IF：52.70 作者：Gustavo Baldassarre 发表日期：2026-09-02 原文链接：http://oncojreview.cn/ce34b0 DOI：10.1038/s41392-026-02932-w 摘要：上皮性卵巢癌（EOC）是一种高度致死性疾病，以铂（PT）耐药复发率高为特征。转录和可变剪接（AS）失调被认为是铂耐药的可能机制之一，涉及转录性细胞周期蛋白依赖性激酶（CDKs）。本研究报告，在大量铂敏感和铂耐药的上皮性卵巢癌模型中，药物性CDK12/CDK13抑制（CDK12i）可协同增强铂诱导的细胞毒性。CDK12i通过损害DNA损伤修复基因的转录延伸和RNA剪接加工，导致基因组不稳定性的累积，从而逆转铂耐药。该发现为铂耐药卵巢癌提供了新的联合治疗策略。2. 感染与α-酮戊二酸/氧抑制汇聚于CDC20促进癌细胞非整倍体性期刊：Signal Transduction and Targeted Therapy　　IF：52.70 作者：Wei Xu 发表日期：2026-09-03 原文链接：http://oncojreview.cn/8e7046 DOI：10.1038/s41392-026-02956-2 摘要：非整倍性在癌症中普遍存在，并促进化疗耐药；然而，诱导非整倍性的应激（如感染和缺氧）如何促进化疗耐药仍不清楚。在此，我们确定了一个脯氨酰羟化酶结构域蛋白1（PHD1）-E3泛素连接酶TRIM21-细胞分裂周期蛋白20（CDC20）信号轴，该信号轴整合感染信号和PHD1抑制信号，从而驱动非整倍性和化疗耐药。对临床标本的分析显示，HPV阳性宫颈癌中该信号轴的异常激活与患者的不良预后和对铂类药物的耐药性显著相关，提示靶向该通路可能成为克服宫颈癌化疗耐药的新策略。3. 影像学和免疫激素标志物在子宫肌瘤中的临床预后价值期刊：Molecular Cancer　　IF：33.90 作者：Gulchekhra Akmalovna Ikhtiyarova 发表日期：2026-09-06 原文链接：http://oncojreview.cn/5279d5 DOI：10.21037/qims-2025-aw-2233 摘要：结论：子宫肌瘤的特征为肿瘤标志物升高、激素调节异常、炎症及血管生成激活，以及独特的影像学和形态学表现。综合评估生化、影像学和组织病理学参数可能改善子宫肌瘤女性的诊断评估、肿瘤异质性表征及个体化管理策略。将影像学表现与免疫-激素生物标志物相结合可能改善对子宫肌瘤进展风险和恶变潜能的预测。4. 经Ommaya储液囊鞘内化疗治疗宫颈癌软脑膜转移期刊：Cell Reports Medicine　　IF：10.60 作者：Ok-Ju Kang 发表日期：2026-09-04 原文链接：http://oncojreview.cn/934927 DOI：10.1111/jog.70490 摘要：软脑膜转移（LM）是宫颈癌的一种罕见并发症，预后不良。我们报道一例61岁IVB期宫颈鳞状细胞癌女性，在全身化疗期间出现急性头痛和复视。脑磁共振成像提示LM，并经脑脊液（CSF）细胞学证实。置入Ommaya囊后开始鞘内甲氨蝶呤治疗。患者神经系统症状迅速改善，随访脑脊液细胞学检查转为阴性，提示Ommaya囊鞘内化疗是宫颈癌软脑膜转移的有效治疗手段，可显著改善患者的生活质量和生存期。5. 子宫内膜异位症：年轻女性隐匿的恶性威胁期刊：Cancer Cell　　IF：44.50 作者：Baian Alhindawi 发表日期：2026-09-06 原文链接：http://oncojreview.cn/0ba82e DOI：10.7759/cureus.114062 摘要：腹壁子宫内膜异位症最常发生于剖宫产（CS）瘢痕。尽管恶变罕见，但透明细胞癌（CCC）是最常报道的组织学亚型。我们报告一例罕见病例：剖宫产术后一年内迅速恶变为混合性高级别浆液性癌和透明细胞癌。一名34岁、产1次的女性因进行性呼吸困难、腹胀、腹痛、体重减轻等症状就诊，最终确诊为子宫内膜异位症恶变。该病例提示，对于剖宫产术后腹壁切口出现异常肿物且生长迅速的患者，应高度警惕子宫内膜异位症恶变的可能性，及时进行手术切除和病理检查。6. 高危型HPV DNA检测、宫颈细胞学与组织病理学对宫颈癌前病变检测的比较评估期刊：Clinical Cancer Research　　IF：10.20 作者：Rajdeep Paul 发表日期：2026-09-06 原文链接：http://oncojreview.cn/bec9af DOI：10.6026/973206300223395 摘要：本项前瞻性研究在400例有症状女性中评估了高危型HPV DNA检测、宫颈细胞学检查及联合检测方案，以组织病理学作为检出CIN2及以上病变的金标准。与细胞学检查和联合检测相比，HPV DNA检测显示出最高的灵敏度（90%）和诊断准确率（63.8%），ROC分析也证实其性能更优（AUC 0.75）。HPV16是最常见的基因型。该研究为资源有限地区宫颈癌筛查策略的选择提供了重要的循证依据。五、血液系统肿瘤编者导语：本期血液系统肿瘤领域共收录22篇高IF论文，覆盖白血病、淋巴瘤、骨髓瘤等多个病种，重点关注单细胞测序解析肿瘤异质性、靶向治疗新药研发及免疫治疗优化等热点方向，为临床实践与科研方向提供参考。1. 单细胞RNA编辑鉴定慢性粒单核细胞白血病中的侵袭性和良好细胞状态期刊：Journal of Hematology & Oncology　　IF：40.40 作者：Tongjun Gu 发表日期：2026-09-03 原文链接：http://oncojreview.cn/888b13 DOI：10.3324/haematol.2026.301007 摘要：本研究通过单细胞RNA测序技术对慢性粒单核细胞白血病（CMML）患者骨髓样本进行了高分辨率解析，鉴定出具有不同临床意义的细胞亚群。侵袭性细胞状态表现为高表达的增殖相关基因和髓系转录因子，与患者的不良生存密切相关；而良好细胞状态则富集了干扰素应答通路和T细胞活化相关基因。这一发现为CMML的精准分层和新型免疫治疗策略的开发提供了重要依据。2. 伊美司他治疗低危骨髓增生异常综合征的III期IMerge试验总生存期与长期结局期刊：Journal of Hematology & Oncology　　IF：40.40 作者：Uwe Platzbecker 发表日期：2026-09-03 原文链接：http://oncojreview.cn/1b7800 DOI：10.3324/haematol.2026.301456 摘要：本研究报道了随机、双盲、安慰剂对照的III期IMerge试验的长期随访结果，评估了伊美司他（imetelstat）在低危骨髓增生异常综合征（MDS）患者中的总生存期和长期结局。伊美司他是一种端粒酶抑制剂，通过靶向恶性造血干细胞的端粒维持机制发挥抗肿瘤作用。长期随访数据显示，伊美司他治疗组在总生存期方面显示出优于安慰剂组的趋势，且输血独立性改善持续维持，为该药物在低危MDS中的应用提供了重要的长期疗效和安全性证据。3. 固定疗程来那度胺维持治疗：多发性骨髓瘤中环境价值的考量期刊：Journal of Hematology & Oncology　　IF：40.40 作者：Sebastien Taillemite 发表日期：2026-09-03 原文链接：http://oncojreview.cn/aea935 DOI：10.3324/haematol.2026.301809 摘要：本文探讨了在多发性骨髓瘤（MM）维持治疗中，固定疗程来那度胺（lenalidomide）方案相较于持续治疗策略的潜在优势。文章从药物暴露总量、长期毒性累积、耐药发生风险以及药物经济学等多个维度进行了分析，提出固定疗程策略可能在维持疗效的同时减少长期用药带来的第二原发肿瘤风险和神经毒性，为临床医生在制定MM维持治疗方案时提供了新的决策视角。4. IDH抑制剂在IDH1/IDH2突变型急性髓系白血病及骨髓增生异常综合征儿童患者中的真实世界应用期刊：Journal of Hematology & Oncology　　IF：40.40 作者：Katherine Tarlock 发表日期：2026-09-03 原文链接：http://oncojreview.cn/cdcee1 DOI：10.3324/haematol.2026.301245 摘要：本研究基于多中心真实世界数据，评估了IDH抑制剂（包括恩西地平、艾伏尼布等）在IDH1/IDH2突变型急性髓系白血病（AML）和骨髓增生异常综合征（MDS）儿童患者中的应用经验。结果显示，IDH抑制剂在该人群中具有良好的耐受性和抗白血病活性，客观缓解率与成人试验数据相当。但药物可及性、儿童专用剂型的缺乏以及长期安全性数据不足仍是制约其广泛应用的主要因素。5. 儿科启发式治疗与贝林妥欧单抗巩固治疗改善Ph样ALL年轻成人患者预后期刊：Journal of Hematology & Oncology　　IF：40.40 作者：Vinod Pullarkat 发表日期：2026-09-03 原文链接：http://oncojreview.cn/b790ea DOI：10.3324/haematol.2026.301486 摘要：费城染色体样急性淋巴细胞白血病（Ph-like ALL）是B细胞急性淋巴细胞白血病中的一种高危亚型，与非Ph样亚型相比，其诱导化疗反应差、可测量残留病灶（MRD）清除不理想，生存结局较差。我们回顾性分析了在我院接受治疗的140例连续成年Ph样ALL患者。中位年龄为33.5岁，大多数患者携带CRLF2重排（85%）。IKZF1plus缺失和JAK突变是常见的伴随异常。采用儿科启发式化疗方案联合贝林妥欧单抗（blinatumomab）巩固治疗可显著改善该组患者的MRD转阴率和长期生存，提示这一联合策略应作为Ph样ALL年轻成人患者的优先治疗选择。6. Pivekimab Sunirine首次获批期刊：Leukemia　　IF：13.40 作者：Yahiya Y Syed 发表日期：2026-09-04 原文链接：http://oncojreview.cn/7c98d6 DOI：10.1007/s40265-026-02378-y 摘要：Pivekimab sunirine（pivekimab sunirine-pvzy；DECNUPAZ™）是ImmunoGen开发的同类首创靶向CD123的抗体药物偶联物（ADC），用于治疗血液系统恶性肿瘤，包括母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤（BPDCN）和急性髓系白血病（AML）。CD123是一个有吸引力的治疗靶点，因为它在恶性细胞和白血病干细胞上高表达，但在正常造血干细胞上表达有限。2026年5月27日，pivekimab sunirine获得美国FDA加速批准用于BPDCN的治疗，标志着CD123靶向ADC在血液肿瘤领域的重要进展。7. I型FLT3抑制剂XL999克服吉瑞替尼和奎扎替尼治疗下出现的继发性FLT3-ITD突变期刊：Blood Cancer Journal　　IF：11.60 作者：Peihong Wang 发表日期：2026-09-04 原文链接：http://oncojreview.cn/dbed3a DOI：10.1186/s43556-026-00561-x 摘要：FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）内部串联重复（FLT3-ITD）是一种特征明确的遗传学改变，与急性髓系白血病（AML）的不良预后相关。尽管FLT3抑制剂（如吉瑞替尼和奎扎替尼）最初显示出临床疗效，但由于继发性突变，耐药经常出现。通过激酶抑制剂文库筛选，我们发现了XL999，它在多种FLT3突变AML细胞系中表现出强效抗白血病活性，并可有效克服FLT3-TKD和FLT3-ITD继发耐药突变，为FLT3抑制剂耐药的AML患者提供了新的治疗选择。8. CD33 CAR-NK细胞分泌抗CD73scFv克服腺苷介导的免疫抑制期刊：Journal for ImmunoTherapy of Cancer　　IF：10.60 作者：Huaiyu Wang 发表日期：2026-09-01 原文链接：http://oncojreview.cn/358886 DOI：10.1136/jitc-2026-014825 摘要：结论：CD33-CD73双靶向CAR-NK平台可协同靶向AML细胞及富含腺苷的肿瘤微环境（TME），展现出更优的抗白血病疗效。该策略通过CAR结构靶向CD33阳性AML细胞的同时，分泌抗CD73单链抗体（scFv）以阻断肿瘤微环境中腺苷的免疫抑制效应，从而增强NK细胞的抗肿瘤活性。这一双靶向设计推动了AML免疫治疗的发展，并为其他癌症中靶向TME的治疗提供了转化蓝图。9. T细胞幼淋巴细胞白血病的治疗模式、结局与生存趋势期刊：Leukemia　　IF：13.40 作者：Mar Bellido 发表日期：2026-09-04 原文链接：http://oncojreview.cn/317c0d DOI：10.1111/ejh.70312 摘要：结论：阿仑单抗（alemtuzumab）序贯异基因造血干细胞移植仍是适合的T细胞幼淋巴细胞白血病（T-PLL）患者最有效的治疗策略，但长期生存仍不常见，且在过去二十年中未见显著改善。高复发率和较差的挽救治疗结局凸显了对新型靶向及免疫治疗手段以及优化缓解后策略的需求。本研究基于荷兰全国性基于人群的数据，反映了真实世界中T-PLL的治疗现状和未满足的临床需求。10. 慢性髓性白血病在低收入和中等收入国家期刊：Leukemia　　IF：13.40 作者：Jerald Radich 发表日期：2026-09-05 原文链接：http://oncojreview.cn/8f94c1 DOI：10.1016/j.clml.2026.08.003 摘要：慢性髓系白血病（CML）是靶向治疗如何改变癌症结局的一个典型范例。自酪氨酸激酶抑制剂（TKI）问世以来，高收入国家患者的生存率已接近一般人群水平。大规模药物可及性倡议已证明，在中低收入国家（LMIC）持续提供TKI同样可行，且可获得相当的结局，这挑战了关于资源受限环境中癌症治疗局限性的假设。本文综述了LMIC中CML诊疗的现状、挑战和进展，着重讨论了仿制药的使用、治疗监测的简化策略以及无治疗缓解（TFR）在资源有限环境中的可行性。六、中枢神经系统肿瘤编者导语：本期中枢神经系统肿瘤领域共收录8篇高IF论文，涵盖胶质母细胞瘤、脑膜瘤、儿童胶质瘤等，重点关注术后残留肿瘤评估（PET vs MRI）、脑膜瘤预后标志物等临床关键问题，为临床实践与科研方向提供参考。1. 胶质母细胞瘤术后预后相关残留肿瘤的识别：MR vs [18F]FET PET 期刊：Neuro-Oncology　　IF：13.40 作者：Nathalie L Albert 发表日期：2026-09-04 原文链接：http://oncojreview.cn/689c05 DOI：10.1093/neuonc/noag212 摘要：结论：术后PET显示了MRI未能识别的可疑肿瘤体积，并提供了额外的预后信息。这些发现支持PET在精细化术后风险分层中的潜在作用，但尚需前瞻性研究来确定基于PET的术后管理能否改善临床结局。本研究比较了基于MR的RANO切除分类与[18F]FET PET在胶质母细胞瘤术后评估中的应用价值，结果显示[18F]FET PET阳性的术后残留区域与患者更短的生存期显著相关，提示PET在指导术后放疗靶区勾画方面具有潜在优势。2. 脑膜瘤的预后标志物：CDKN2A/B纯合性缺失与p16/MTAP免疫组化的预测价值期刊：Neuro-Oncology　　IF：13.40 作者：Luca Bertero 发表日期：2026-09-05 原文链接：http://oncojreview.cn/a94fc5 DOI：10.1111/nan.70101 摘要：结论：通过FISH检测到的CDKN2A/B纯合性缺失，尤其是当阈值≥20%时，与脑膜瘤的不良预后密切相关。MTAP和p16免疫组化单独或联合使用，作为独立替代标志物准确性不足，但可能有助于在异质性肿瘤中指导分子检测的组织选择。本研究系统评估了CDKN2A/B纯合性缺失在脑膜瘤中的预后价值，为2021年WHO中枢神经系统肿瘤分类中脑膜瘤分子标志物的临床应用提供了有力的证据支持。3. 伴NTRK融合的婴儿型半球胶质瘤对拉罗替尼治疗有效期刊：Neuro-Oncology　　IF：13.40 作者：Paula North 发表日期：2026-09-06 原文链接：http://oncojreview.cn/d670af DOI：10.7759/cureus.114069 摘要：婴儿型半球胶质瘤是一种发生于婴儿期和幼儿早期的独特高级别胶质瘤。它起源于大脑半球，其特征是涉及NTRK、ROS1、MET和ALK等基因的反复出现的分子改变。我们报告一例四个月大婴儿，表现为巨大的顶枕叶半球囊实性肿块，组织学检查显示为细胞丰富、分化差的肿瘤，伴坏死区及显著的促结缔组织增生。基因检测发现NTRK融合，患者接受拉罗替尼（larotrectinib）治疗后肿瘤显著缩小，临床状况明显改善，提示NTRK抑制剂应作为该类肿瘤的首选靶向治疗。4. 不对称巨大鞍结节脑膜瘤手术策略期刊：Neuro-Oncology　　IF：13.40 作者：Alvaro Campero 发表日期：2026-09-04 原文链接：http://oncojreview.cn/401e81 DOI：10.25259/SNI_244_2026 摘要：结论：本病例说明，在选定的巨大不对称鞍结节脑膜瘤中，手术计划可能受益于明确考虑对侧大脑前动脉-前交通动脉移位、显著额叶水肿及术前额叶执行功能易损性，而非仅考虑肿瘤侧别。良好的术后病程应谨慎解读，不应视为双额入路优于单侧经颅入路的证据。本病例为复杂鞍区脑膜瘤的个体化手术方案制定提供了有益的经验参考。5. 脑膜瘤增大与促黄体激素释放激素激动剂治疗相关期刊：Cell Reports Medicine　　IF：10.60 作者：Mitsutoshi Nakada 发表日期：2026-09-05 原文链接：http://oncojreview.cn/86c901 DOI：10.1007/s10014-026-00548-0 摘要：促黄体激素释放激素（LHRH）激动剂广泛用于前列腺癌的雄激素剥夺治疗。近期报道引发了关注，即LHRH可能影响表达LHRH受体的颅内肿瘤（包括脑膜瘤）的生物学行为；然而，临床证据仍然有限。我们描述了两例与开始使用醋酸亮丙瑞林在时间上相关的快速进展性脑膜瘤，体外实验也证实LHRH激动剂可促进脑膜瘤细胞的增殖。这些发现提示在使用LHRH激动剂治疗前列腺癌时，应对合并脑膜瘤的患者进行定期的影像学监测。七、头颈部肿瘤编者导语：本期头颈部肿瘤领域共收录4篇高IF论文，涵盖口腔癌、口咽癌等，重点关注早期诊断生物标志物、流行病学趋势及快速诊断流程优化，为临床实践与科研方向提供参考。1. 唾液导管素 LL-37 作为口腔癌检测的非侵入性生物标志物期刊：Cancer Cell　　IF：44.50 作者：Sarswathi Gopal K 发表日期：2026-09-06 原文链接：http://oncojreview.cn/903e51 DOI：10.6026/973206300223421 摘要：口腔鳞状细胞癌（OSCC）是口腔恶性肿瘤的主要类型，晚期诊断导致预后不良。口腔潜在恶性疾患（OPMDs）常先于OSCC发生，凸显了早期诊断生物标志物的必要性。本研究采用酶联免疫吸附试验（ELISA）对80名受试者的唾液抗菌肽LL-37水平进行了定量检测。受试者分为四组：OSCC组、烟草相关性OPMDs组、非烟草相关性OPMDs组和健康对照组。结果显示OSCC组唾液LL-37水平显著高于其他三组，且与肿瘤分期呈正相关，提示唾液LL-37可作为口腔癌早期检测的无创生物标志物。2. 斯里兰卡口腔癌发病率与死亡率趋势（2005-2022）期刊：Nature Medicine　　IF：50.00 作者：Neil Roshan Alles 发表日期：2026-09-05 原文链接：http://oncojreview.cn/f1216f DOI：10.1016/j.identj.2026.111148 摘要：结论：斯里兰卡唇及口腔癌（LOCC）发病率显著上升，主要由口腔癌驱动，尤其是在男性以及较年轻和较年长年龄组中。本研究结果为加强口腔癌控制政策、支持更强化的危险因素控制、基于风险的筛查和早期发现以减少斯里兰卡的口腔癌负担提供了依据。研究建议将口腔癌防控纳入国家非传染性疾病防治框架，并优先在槟榔和烟草使用高发地区开展社区筛查项目。3. 系统性炎症指标在HPV相关口咽鳞状细胞癌中的预后价值期刊：Immunity　　IF：26.30 作者：Kazuaki Chikamatsu 发表日期：2026-09-06 原文链接：http://oncojreview.cn/f76b08 DOI：10.1080/00016489.2026.2726027 摘要：结论：全身炎症指标主要反映肿瘤负荷，而非作为HPV相关口咽鳞状细胞癌的独立预后决定因素。源自局部肿瘤免疫微环境的生物标志物可能为风险分层和治疗优化提供更有参考价值的工具。本研究提示在HPV相关口咽癌的预后评估中，应更重视肿瘤局部的免疫浸润特征而非外周血的系统性炎症参数。4. 头颈诊所紧急疑似癌症转诊分诊的电话与“直接检测”模式期刊：Cancer Cell　　IF：44.50 作者：Mark Puvanendran 发表日期：2026-09-06 原文链接：http://oncojreview.cn/b1ce29 DOI：10.7759/cureus.114075 摘要：结论：电话分诊和直接检查模式是管理头颈部2周等待（2WW）转诊的有效模式。该模式能够在减少不必要门诊预约的同时早期识别恶性疾病，并且可以在高接诊量中心安全实施，尤其是在临床资源有限的情况下。这一模式为优化头颈肿瘤快速诊断流程提供了可借鉴的管理经验，通过前置影像学和内镜检查，缩短了从转诊到确诊的时间。八、泌尿生殖系统肿瘤编者导语：本期泌尿生殖系统肿瘤领域共收录6篇高IF论文，涵盖前列腺癌、肾癌、膀胱癌等，重点关注骨转移精准分期、临床试验可及性及肾癌静脉癌栓的手术策略，为临床实践与科研方向提供参考。1. 新诊断前列腺癌患者[18F]NaF PET/CT骨转移风险期刊：European Urology　　IF：25.20 作者：Peter B Østergren 发表日期：2026-09-05 原文链接：http://oncojreview.cn/a7358f DOI：10.1007/s00259-026-08148-y 摘要：结论：[18F]NaF PET/CT在新诊断的前列腺癌中检测骨转移显示出较高的诊断准确性。然而，鉴于骨转移的患病率极低，其在具有不良中危疾病和ISUP分级分组3的患者中临床应用价值似乎有限。本研究基于734例新诊断前列腺癌患者的真实世界数据，明确了[18F]NaF PET/CT在不同风险分层患者中的阳性检出率，为临床医生合理选择骨转移影像学检查手段提供了依据。2. 美国膀胱癌临床试验可及性的区域差异期刊：JAMA Oncology　　IF：20.10 作者：Sumanta K Pal 发表日期：2026-09-03 原文链接：http://oncojreview.cn/9c43d6 DOI：10.1001/jamanetworkopen.2026.32012 摘要：结论与相关性：在这项涵盖美国各县436项膀胱癌临床试验的横断面研究中，大多数县缺乏试验，地理可及性集中在膀胱癌发病率高且社会脆弱性低的县。将试验点扩展至死亡率高或SVI高的县，可能会改善膀胱癌临床试验的地理可及性。该研究揭示了临床试验资源分配的不均衡性，为优化肿瘤临床试验布局提供了政策参考。3. 巨大透明细胞肾细胞癌伴广泛静脉癌栓期刊：Cell Reports Medicine　　IF：10.60 作者：Siham Alaoui Rachidi 发表日期：2026-09-06 原文链接：http://oncojreview.cn/3d46b1 DOI：10.7759/cureus.114050 摘要：静脉癌栓是透明细胞性肾细胞癌（ccRCC）的一个公认特征，最常累及肾静脉，晚期病例可累及下腔静脉。然而，同时延伸至多条侧支静脉通路，尤其是性腺静脉和半奇静脉，极为罕见。我们报告一例左侧巨大ccRCC（直径20 cm）患者，表现为广泛静脉癌栓，累及左肾静脉、左性腺静脉、升腰静脉及半奇静脉。该病例展示了肾癌静脉癌栓的复杂侧支通路，为手术策略的制定提供了重要的解剖学参考。九、皮肤癌与黑色素瘤编者导语：本期皮肤癌与黑色素瘤领域共收录5篇高IF论文，重点关注免疫抑制相关非黑色素瘤皮肤癌、黑色素瘤替代终点及皮肤肿瘤鉴别诊断，为临床实践与科研方向提供参考。1. 空间生物学揭示免疫抑制的非黑色素瘤皮肤癌中巨噬细胞状态的改变期刊：Cell　　IF：42.50 作者：Shorook Naara 发表日期：2026-09-05 原文链接：http://oncojreview.cn/aee3e5 DOI：10.1016/j.cell.2026.07.031 摘要：空间多组学揭示免疫抑制的非黑色素瘤皮肤癌中限制适应性免疫的巨噬细胞状态。研究利用空间转录组学和多重免疫荧光技术，在组织原位分辨率下解析了免疫抑制性肿瘤微环境中的巨噬细胞异质性，发现特定巨噬细胞亚群通过PD-L1和IL-10等分子限制T细胞的浸润和活化，为靶向巨噬细胞-免疫细胞互作的治疗策略提供了新的靶点。2. 评估抗PD-1±抗CTLA-4治疗初治转移性黑色素瘤的候选替代终点期刊：Journal for ImmunoTherapy of Cancer　　IF：10.60 作者：Marc Buyse 发表日期：2026-09-04 原文链接：http://oncojreview.cn/d60f84 DOI：10.1136/jitc-2026-016440 摘要：结论：在个体水平上，客观缓解率（ORR）与总生存期（OS）呈强相关，而无进展生存期（PFS）和至下一次治疗或死亡时间（TNTD）与OS呈中等程度相关。在试验水平上，就验证替代指标的关键要求而言，所有候选替代指标均显示出对未来试验中OS的中等预测能力。这些发现应在基于抗PD-1治疗（联合或不联合抗CTLA-4）的背景下解读，并与本研究纳入的试验证据基础保持一致。3. 伪装为脉络膜黑色素瘤的视网膜色素上皮癌期刊：Blood　　IF：23.10 作者：Apurba Deka 发表日期：2026-09-04 原文链接：http://oncojreview.cn/0e6f4c DOI：10.4103/ijpm.ijpm_27_26 摘要：几乎所有视网膜色素上皮（RPE）腺癌在临床上均被诊断为脉络膜黑色素瘤。视网膜腺瘤和腺癌呈黑色。一名63岁女性因右眼进行性视力下降伴间歇性搏动性疼痛就诊。检查发现一个棕色色素性脉络膜肿块，占据整个眼内腔，并伴有出血灶。组织病理学显示为浸润性上皮性肿瘤，伴界限不清的腺样分化，最终确诊为RPE腺癌。该病例提示，对于色素性眼内肿瘤，应将其纳入与脉络膜黑色素瘤的鉴别诊断中。4. 鼻部原发性皮肤芽生菌病的分子诊断期刊：Molecular Cell　　IF：16.60 作者：Linda Hu 发表日期：2026-09-04 原文链接：http://oncojreview.cn/3e729c DOI：10.1097/DAD.0000000000003420 摘要：结论：本病例阐明了皮肤芽生菌病的3个诊断陷阱。首先，显著的假上皮瘤样增生伴表皮破溃可酷似高分化鳞状细胞癌，这是一个已被充分认识但重视不足的组织学混淆因素。其次，当病原体负荷极低时，PAS染色和Grocott-Gomori六胺银染色可能呈假阴性。真菌PCR和二代测序为准确诊断提供了关键的分子依据，避免了误诊为恶性肿瘤而进行不必要的手术。十、淋巴瘤编者导语：本期淋巴瘤领域共收录3篇高IF论文，涉及原发性皮肤弥漫大B细胞淋巴瘤、神经淋巴瘤病及自体移植相关研究，为罕见淋巴瘤的诊疗提供了重要参考。1. 单纯放疗治疗原发性皮肤弥漫大B细胞淋巴瘤（腿型）期刊：Cancer Cell　　IF：44.50 作者：Haleigh Mistry 发表日期：2026-09-06 原文链接：http://oncojreview.cn/73fa1d DOI：10.7759/cureus.114059 摘要：原发性皮肤弥漫大B细胞淋巴瘤，腿型（PCDLBCL-LT），是一种罕见且独特的非霍奇金淋巴瘤亚型。PCDLBCL-LT的特征是恶性B细胞在皮肤内增殖，常表现为主要累及下肢的红斑性结节或斑块。将PCDLBCL-LT与其他原发性皮肤B细胞淋巴瘤（CBCL）相鉴别可能较为困难。然而，准确诊断对于确定适当的治疗方案至关重要。本病例报告了一例经单纯放疗后获得完全缓解的PCDLBCL-LT患者，提示对于局限性病变，放疗可作为有效的单一治疗手段。2. 神经淋巴瘤病的临床谱、诊断检查及结局期刊：Blood Cancer Journal　　IF：11.60 作者：Honar Cherif 发表日期：2026-09-06 原文链接：http://oncojreview.cn/814f4d DOI：10.2147/BLCTT.S633670 摘要：结论：在本区域队列中，神经淋巴瘤病（NL）通常发生于侵袭性活动性疾病，并表现出异质性神经系统表现。诊断依赖于将临床表现与MRI、PET/CT及脑脊液检查相结合。尽管总体结局较差，但在部分经筛选的患者中实现了持久性疾病控制。需要多中心研究来完善诊断路径和治疗策略。本病例系列为这一罕见但致死率高的淋巴瘤并发症提供了宝贵的临床经验。3. 按需普乐沙福动员的非霍奇金淋巴瘤患者自体移植物细胞成分与移植后结局的相关性期刊：Blood Cancer Journal　　IF：11.60 作者：Esa Jantunen 发表日期：2026-09-05 原文链接：http://oncojreview.cn/fd7a31 DOI：10.1016/j.transci.2026.104523 摘要：背景：关于输注的自体移植物详细细胞组成，以及根据普乐沙福（PLER）在血移植物动员中的使用情况分析自体移植物细胞成分之间相关性的数据有限。本前瞻性多中心研究系统评估了按需使用普乐沙福进行干细胞动员的非霍奇金淋巴瘤患者自体移植物中各免疫细胞亚群的组成特征，并分析了其与移植后造血重建、感染发生率和长期生存的相关性，为优化干细胞动员方案提供了新的依据。十一、儿童肿瘤编者导语：本期儿童肿瘤领域共收录3篇高IF论文，涵盖儿童急性淋巴细胞白血病、婴儿型胶质瘤等，重点关注药物可及性策略与靶向治疗新进展。1. 印度尼西亚儿童急性淋巴细胞白血病的药物需求与预算影响期刊：Leukemia　　IF：13.40 作者：Auliya A Suwantika 发表日期：2026-09-06 原文链接：http://oncojreview.cn/3b12a2 DOI：10.2147/RMHP.S621045 摘要：结论：本研究首次基于发病率对印度尼西亚儿童急性淋巴细胞白血病的药品需求及预算影响进行了全国性估算。研究结果揭示了主要成本驱动因素，并支持按治疗方案和风险分层进行特异性预测，以用于采购规划和政策决策。该研究为低收入和中等收入国家在儿童白血病药物可及性方面的卫生经济规划提供了重要的参考范例。2. 婴儿型半球胶质瘤（NTRK融合）对拉罗替尼有效期刊：Neuro-Oncology　　IF：13.40 作者：Paula North 发表日期：2026-09-06 原文链接：http://oncojreview.cn/d670af DOI：10.7759/cureus.114069 摘要：婴儿型半球胶质瘤是一种发生于婴儿期和幼儿早期的独特高级别胶质瘤，其特征是涉及NTRK、ROS1、MET和ALK等基因的反复出现的分子改变。本报告一例四个月大婴儿，表现为巨大的顶枕叶半球囊实性肿块，组织学检查显示为细胞丰富、分化差的肿瘤，伴坏死区及显著的促结缔组织增生。基因检测发现NTRK融合，患者接受拉罗替尼治疗后肿瘤显著缩小，临床状况明显改善。十二、肿瘤支持治疗编者导语：本期肿瘤支持治疗领域共收录5篇高IF论文，涵盖姑息治疗、疼痛管理、营养干预等，重点关注以患者为中心的全程管理策略。1. 医护人员对姑息治疗家庭会议的知识、态度与实践期刊：Journal of Clinical Oncology　　IF：41.90 作者：Pengli Zhu 发表日期：2026-09-05 原文链接：http://oncojreview.cn/d9c19e DOI：10.3389/fpubh.2026.1902540 摘要：结论：福建省医疗专业人员对姑息治疗家庭会议的自我感知知识有限，但态度积极，实践较为主动。感知知识和态度均与实践独立相关，其中态度起部分中介作用。需要开展针对性培训并提供机构支持，以将积极的态度认同转化为持续、高质量的实践。该研究强调了在姑息治疗领域加强沟通技能培训的重要性。2. 阿片类药物依赖的住院癌症患者的差异与疾病负担期刊：Journal of Clinical Oncology　　IF：41.90 作者：Poolakkad S Satheeshkumar 发表日期：2026-09-05 原文链接：http://oncojreview.cn/4209ea DOI：10.1007/s12032-026-03371-x 摘要：阿片类药物依赖（OD）与住院患者的不良临床结局相关；然而，目前对OD及其对癌症患者影响的认识仍然有限。除了处理与疾病相关的症状外，伴有OD的住院患者还面临精神疾病（MI）的挑战和感染性并发症（ICs）的风险，而在癌症患者中尚未得到充分认识。本研究利用全国住院患者数据库分析了患者和临床特征，揭示了阿片类药物依赖对住院癌症患者医疗资源利用和临床结局的显著影响。3. 超越生存重构慢性髓系白血病结局：生活质量视角期刊：Blood Cancer Journal　　IF：11.60 作者：Meinolf Suttorp 发表日期：2026-09-05 原文链接：http://oncojreview.cn/11c0ca DOI：10.1016/j.blre.2026.101431 摘要：过去25年间，酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）的引入与不断改进，已使慢性髓性白血病（CML）患者的预期寿命得到显著改善。目前已有多种有效且耐受良好的TKIs可供使用，而由于大多数患者需要终身接受TKI治疗，生活质量（QoL）问题日益受到关注。接受TKI治疗的CML患者生活质量较一般人群更差，但TKIs之间的不良反应谱存在差异，提示在选择TKI时应同时考虑疗效和生活质量的双重维度。本文系统综述了CML患者生活质量的研究进展，为以患者为中心的CML管理提供了循证框架。4. 口服营养补充剂对接受放疗的头颈癌患者营养状况和生活质量的影响期刊：Supportive Care in Cancer　　IF：11.20 作者：D. C. F. L. S. H. van der Meij 发表日期：2026-09-03 原文链接：http://oncojreview.cn/4f8a7b DOI：10.1007/s00520-026-09332-1 摘要：头颈癌患者在接受放疗期间常因黏膜炎、味觉改变和吞咽困难等治疗相关不良反应而导致体重显著下降和营养状况恶化。本随机对照试验评估了口服营养补充剂在减少放疗期间体重下降、改善营养指标和生活质量方面的疗效。结果显示，早期、规律的口服营养补充可有效维持患者的体重和白蛋白水平，并显著改善患者的功能状态评分。生成时间：2026-09-07 09:17:26数据来源：oncojreview.cn 累积论文库 | IF数据由 impact_factor 自动获取 | 短链接由系统自动生成 📌内容说明内容基于近200种中英文期刊的论文筛选阅读原文，推荐在浏览器访问[原文链接] 以上内容仅供参考，不构成临床诊疗建议英文的中文翻译仅供参考，请以原文为准 📚推荐阅读查询更多医学专业图书，点击文末[阅读原文]进入[肿瘤医生书友汇] 扫码关注 OncoJ Review 学术科研文献导读

免疫疗法临床结果CSCO会议

2026-09-06

·分子设计

【First-in-class药设系列】基于FLT3探针再编码机制揭示急性髓系白血病的铁死亡易感性

急性髓系白血病（Acute myeloid leukaemia, AML）是造血系统恶性肿瘤，FLT3（FMS-like tyrosine kinase 3）基因突变（尤其是internal tandem duplication, ITD突变）见于约1/3患者，与不良预后相关。FLT3抑制剂（如gilteritinib）虽已获批，但单药疗效有限，耐药几乎不可避免。铁死亡是一种铁依赖的脂质过氧化驱动细胞死亡，GPX4是其主要抑制酶，而GPX4的翻译依赖硒代半胱氨酸（Sec）的“重编码”——即UGA终止密码子被解读为Sec。来自美国贝勒医学院的研究人员通过药物筛选发现，FLT3抑制剂能抑制Sec重编码、降低GPX4蛋白，从而诱导FLT3突变AML发生铁死亡，而饮食中的维生素E可显著削弱该疗效。药物筛选发现FLT3抑制剂是Sec重编码抑制剂。研究团队构建了报告细胞系（Sec GFP reporter, SecGR），将GFP的Cys49密码子替换为UGA，并在下游插入GPX4的SECIS元件，GFP荧光强度直接反映Sec重编码效率。用166种FDA批准的抗癌药处理SecGR细胞，发现多数酪氨酸激酶抑制剂（tyrosine kinase inhibitors, TKI）显著降低GFP信号，其中FLT3抑制剂（gilteritinib、ponatinib、sorafenib等）排名靠前。进一步验证显示，gilteritinib和ponatinib仅降低FLT3-ITD突变细胞（如MOLM-13）中的GPX4及其他硒蛋白水平，而在NRAS、KRAS或KIT突变细胞中无此效应。小鼠MLL-AF9诱导的AML模型中，仅携带FLT3-ITD的细胞对gilteritinib有GPX4下调反应。 FLT3抑制剂诱导铁死亡。gilteritinib和ponatinib处理MOLM-13细胞后，脂质过氧化（BODIPY-C11染色）显著升高，该效应可被铁死亡抑制剂liproxstatin-1、维生素E或铁螯合剂去铁胺逆转。细胞活力实验显示，liproxstatin-1和维生素E部分挽救细胞死亡，而凋亡或坏死抑制剂无效。此外，过表达铁死亡另类抑制因子FSP1可降低脂质过氧化并部分抵抗gilteritinib杀伤，且在竞争性共培养中，FSP1过表达细胞在药物处理下被正向选择，证明铁死亡确是FLT3抑制剂的重要作用机制。靶向FLT3本身介导铁死亡。为排除脱靶效应，他们构建了携带FLT3-ITD耐药突变（F691L、Y693C对gilteritinib耐药；D835V对ponatinib耐药）的鼠AML模型。结果明确，gilteritinib仅降低FLT3-ITD和D835V细胞的GPX4及诱导脂质过氧化，对F691L、Y693C无效；ponatinib仅对FLT3-ITD有效，对D835V失效。在MOLM-13细胞中用CRISPR敲入F691L突变同样验证了该耐药表型，这表明FLT3抑制剂的铁死亡诱导效应是靶向FLT3本身所致。在机制上证明FLT3抑制减少SECISBP2与SECIS结合。FLT3抑制剂不改变硒蛋白mRNA水平，也不影响硒摄入或蛋白酶体降解。RNA免疫沉淀（RNA-IP, RIP）显示，SECISBP2蛋白与GPX4等硒蛋白mRNA的SECIS元件结合被gilteritinib、ponatinib及MEK抑制剂trametinib显著削弱。RIP-seq证实SECISBP2优先结合硒蛋白mRNA。进一步发现，组成性激活MEK1可增强SECISBP2结合、提高GPX4蛋白、降低脂质过氧化并部分抵抗FLT3抑制剂，该部分提示FLT3通过MEK通路调节SECISBP2活性，从而控制Sec重编码效率。利用条件性敲除小鼠（Rosa26-CreER; Gpx4-fl/fl），他们在已建立的MLL-AF9;FLT3-ITD AML中删除Gpx4。结果显示，Gpx4缺失显著延缓白血病进展、减少白血病干/祖细胞（L-GMP）、增加脂质过氧化，且体外细胞活力下降可被liproxstatin-1或维生素E挽救。相比之下，无FLT3-ITD的MLL-AF9 AML对Gpx4缺失不敏感。正常造血祖细胞（haematopoietic progenitor cells, LSK）对GPX4抑制剂RSL-3的敏感性远低于AML细胞，提示治疗窗口存在。在小鼠AML模型中，gilteritinib治疗6天可降低骨髓、脾和外周血中AML细胞的GPX4蛋白，并升高脂质过氧化。在PDX模型中同样观察到脂质过氧化升高。关键实验：给予高维生素E饲料（1000 IU/kg，使血浆维生素E升高约2倍，模拟人补充剂量）后，gilteritinib延长白血病无进展生存期的效果显著减弱（HR从0.22升至0.79）。同样，liproxstatin-1联合给药也削弱疗效。分析BeatAML2临床数据发现，对gilteritinib耐药的FLT3突变患者，其SECISBP2、SEPSECS、RPL30等硒蛋白合成相关基因表达显著升高，进一步支持该通路与耐药相关。综上，该研究揭示了FLT3突变急性髓系白血病依赖硒蛋白生物合成通路抵抗铁死亡的分子基础，阐明了酪氨酸激酶抑制剂（TKI）通过抑制硒代半胱氨酸重编码诱导铁死亡的新机制，并在动物模型中首次证实膳食维生素E可通过抑制铁死亡而削弱TKI的抗白血病疗效。这一发现为接受TKI治疗患者的临床营养管理提供了重要依据，也为发展克服耐药的新型联合治疗策略奠定了理论支持。参考文献 Li M, Zhu Y, Kageyama Y, et al. Targeting oncogenic FLT3 uncovers a ferroptosis vulnerability through selenocysteine recoding in acute myeloid leukaemia. Nat Cell Biol. 2026;28(8):1715-1727. doi:10.1038/s41556-026-02016-5 相关阅读 1. 谷胱甘肽化依赖的前药型分子胶降解剂发现 2. 基于活细胞化学遗传学的内源性Ras活性生物传感器设计 3. Mol Cell | 张健等团队合作发现抗鳞状细胞癌新靶标REXO4及其特异性抑制剂 4. Sci Trans Med封面|张健等团队合作AI设计活性寡肽实现Treg细胞数量和功能的双重调控 5. 张健教授领衔创新药物研发国家科技重大专项的项目启动会举行

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适应症	国家/地区	公司	日期
急性髓性白血病	加拿大	Astellas Pharma Canada, Inc.	2019-12-23
FLT3阳性急性髓性白血病	日本	Astellas Pharma, Inc.	2018-09-21

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
难治性贫血伴原始细胞过多	临床3期	澳大利亚	Astellas Pharma Global Development, Inc.	2019-12-20
难治性贫血伴原始细胞过多	临床3期	奥地利	Astellas Pharma Global Development, Inc.	2019-12-20
难治性贫血伴原始细胞过多	临床3期	比利时	Astellas Pharma Global Development, Inc.	2019-12-20
难治性贫血伴原始细胞过多	临床3期	芬兰	Astellas Pharma Global Development, Inc.	2019-12-20
难治性贫血伴原始细胞过多	临床3期	法国	Astellas Pharma Global Development, Inc.	2019-12-20
难治性贫血伴原始细胞过多	临床3期	德国	Astellas Pharma Global Development, Inc.	2019-12-20
难治性贫血伴原始细胞过多	临床3期	爱尔兰	Astellas Pharma Global Development, Inc.	2019-12-20
难治性贫血伴原始细胞过多	临床3期	立陶宛	Astellas Pharma Global Development, Inc.	2019-12-20
难治性贫血伴原始细胞过多	临床3期	荷兰	Astellas Pharma Global Development, Inc.	2019-12-20
难治性贫血伴原始细胞过多	临床3期	挪威	Astellas Pharma Global Development, Inc.	2019-12-20

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT06225427 (WCLC2026)	临床1期	ALK阳性非小细胞肺癌 ALK+	11	Gilteritinib 120 mg/day	鏇醖顧網觸壓觸齋糧膚(構艱鏇廠鏇獵襯鑰憲鹽) = 製憲範積鬱壓網願壓淵蓋選顧構醖顧壓鬱醖獵 (糧衊鏇遞觸製蓋製鏇鑰 ) 更多	积极	2026-09-12
NCT04027309 (HOVON156, EHA2026)	临床3期	伴有 FLT3/ITD 突变的急性髓系白血病一线 FLT3 mutation	768	Gilteritinib	製憲鹹膚憲網廠蓋構築(衊選遞醖觸選範鹽醖醖) = 醖鹽糧鹹獵鏇醖衊廠願衊廠鑰簾積簾膚餘壓蓋 (簾獵憲鏇簾窪窪窪蓋觸 ) 更多	不佳	2026-06-02
				Midostaurin	製憲鹹膚憲網廠蓋構築(衊選遞醖觸選範鹽醖醖) = 醖鏇觸鑰襯選獵夢糧廠衊廠鑰簾積簾膚餘壓蓋 (簾獵憲鏇簾窪窪窪蓋觸 ) 更多
RATIFY (ASCO2026)	临床3期	伴有 FLT3/ITD 突变的急性髓系白血病一线 FLT3-mutated	-	Midostaurin+chemotherapy	淵膚膚淵獵淵鏇獵範鏇(壓鏇繭觸鑰憲淵選淵願): HR = 0.78 (95.0% CI, 0.63 ~ 0.96) 更多	积极	2026-05-29
				Quizartinib+chemotherapy
EHA2026	临床1/2期	伴有 FLT3/ITD 突变的急性髓系白血病 FLT3-MUTATED	13	Gilteritinib + Momelotinib	餘夢鑰膚築鹽鏇構醖簾(遞窪獵壓鹹淵膚夢艱鹽) = not observed at any dose level 淵壓齋築衊糧餘鹹膚襯 (鬱鑰鬱淵膚鹹簾範膚夢 ) 更多	积极	2026-05-12
EHA2026	N/A	FLT3阳性急性髓性白血病 FLT3 mutations	54	Gilteritinib plus venetoclax (Gil+Ven)	遞範網窪積鹹獵選鹽壓(艱鹹製顧襯醖糧襯膚蓋) = 鏇鏇糧繭遞鹹窪簾壓夢糧製鏇膚窪觸獵齋壓製 (窪膚鏇襯鑰糧簾淵壓鑰 ) 更多	积极	2026-05-12
				Gilteritinib plus venetoclax and "X" (gilteritinib plus venetoclax and azacitidine, gilteritinib plus venetoclax, azacitidine and homoharringtonine) (Gil+Ven+X)	遞範網窪積鹹獵選鹽壓(艱鹹製顧襯醖糧襯膚蓋) = 製襯鏇餘膚衊壓觸築獵糧製鏇膚窪觸獵齋壓製 (窪膚鏇襯鑰糧簾淵壓鑰 ) 更多
EHA2026	N/A	伴有 FLT3/ITD 突变的急性髓系白血病	4	Azacitidine+Venetoclax+Gilteritinib	衊構製鏇鏇願築鬱膚餘(蓋蓋範鏇衊鏇廠壓憲築) = 鹽鏇艱製齋製繭網衊積膚醖遞積餘願積鏇艱壓 (夢壓積範醖簾選醖壓觸 ) 更多	积极	2026-05-12
NCT05546580 (FRIDA, EHA2026)	临床1期	FLT3mut	23	Iadademstat+Gilteritinib	願壓窪淵構構窪憲鹹廠(窪鏇顧壓網築餘膚憲積) = 獵繭廠醖鏇憲齋繭鑰蓋築網蓋艱鏇鹽簾醖憲構 (構廠壓範鬱獵齋遞艱鹹 )	积极	2026-05-12
EHA2026	N/A	IDH1突变急性髓性白血病 FLT3 mutation \| IDH1 mutation	53	VenHMA+Gilt (newly diagnosed (ND) AML)	衊鑰簾遞獵鬱壓鬱齋襯(廠壓蓋鹹鹹製醖齋壓構) = 衊淵鬱網鏇壓糧壓繭繭繭築餘選夢鹹製淵壓築 (獵簾壓糧糧鏇築遞簾鬱 ) 更多	积极	2026-05-12
				ACTIVE+Gilt (relapsed/refractory (R/R) AML)	衊鑰簾遞獵鬱壓鬱齋襯(廠壓蓋鹹鹹製醖齋壓構) = 選觸夢觸鑰積鹽範繭廠繭築餘選夢鹹製淵壓築 (獵簾壓糧糧鏇築遞簾鬱 ) 更多
EHA2026	N/A	FLT3阳性急性髓性白血病 FLT3-mutated	29	concomitant triplet therapy	醖鹹窪顧構製繭製鏇夢(衊積築鑰憲築衊鑰製網) = 壓憲鹽齋鏇觸範鹹網壓淵糧齋簾衊糧餘構鬱夢 (觸醖顧窪餘網簾鹽鑰糧 ) 更多	积极	2026-05-12
				AZA and VEN followed by concomitant VEN and GILT	鏇鏇齋簾鏇齋簾願壓糧(構繭醖觸淵鬱齋願願鬱) = 餘鏇繭簾鬱衊壓醖鬱網鹽鹽遞艱壓憲製鑰顧構 (遞網壓蓋蓋襯製憲鹹選 ) 更多
EHA2026	N/A	急性髓性白血病	12	Venetoclax+Gilteritinib	鑰觸築繭範構積鏇餘鹽(衊鏇衊壓築繭蓋艱鬱廠) = No QTc prolongation 鏇顧顧遞鹹鏇遞窪夢淵 (壓鏇襯齋齋糧鏇膚壓範 ) 更多	积极	2026-05-12