A Phase 1/2 Study of Pegylated Arginine Deiminase (ADI-PEG 20) Plus Radiotherapy (RT) and Temozolomide (TMZ) in Children, Adolescents, and Young Adults With Newly Diagnosed High-grade Glioma (HGG)

This is an open label, intra-patient dose escalation, to evaluate ADI-PEG 20, in combination with Temozolomide (TMZ) and radiation therapy (RT) in children, adolescents and young adult patients with newly diagnosed high grade glioma (HGG).

开始日期2026-03-09

申办/合作机构

The University of California, San Francisco

NCT05829239

/ Withdrawn临床2期IIT

A Randomized Trial Using ADI-PEG20 to Improve Insulin- and Energy Homeostasis in Adolescents With Obesity

Th purpose of this study is to determine whether ADI-PEG20 (PEGylated arginine deiminase), an arginine catabolizing enzyme preparation, improves insulin sensitivity, mitochondrial respiration, and energy utilization in adolescents with prediabetes.

开始日期2024-04-01

申办/合作机构

Washington University School of Medicine

[+1]

NCT05813327

/ Active, not recruiting临床1期IIT

A Phase I/II Trial of Neoadjuvant ADI-PEG 20 in Combination With Ifosfamide and Radiotherapy in Soft Tissue Sarcoma (STS)

In this study, patients with soft tissue sarcoma (STS) will receive ADI-PEG 20 and ifosfamide in combination with radiation as neoadjuvant therapy. In phase I of the study, up to 5 dose levels will be tested to find the recommended phase II dose (RP2D), after which patients enrolling to phase II will be treated at that dose level to assess efficacy.

开始日期2024-03-14

申办/合作机构

Washington University School of Medicine

[+1]

100 项与 Pegargiminase 相关的临床结果

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100 项与 Pegargiminase 相关的专利（医药）

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2026-01-01·EXPERIMENTAL EYE RESEARCH

Inhibition of pathological angiogenesis in oxygen-induced retinopathy by arginine depletion with ADI-PEG20

Article

作者: Caldwell, Ruth B ; Caldwell, R William ; Xu, Zhimin ; Sandow, Porsche V ; Zaidi, Syed A H ; Yamamoto, Mai

Pathological retinal neovascularization (RNV) is vision-threatening. We tested the efficacy of a stable form of arginine deiminase (ADI-PEG20), which has antioxidant and anti-inflammatory actions, as a novel therapy for pathological RNV using a model of oxygen-induced retinopathy (OIR). Neonatal C57BL/6J mice and nursing dams were maintained in 75 % oxygen or room air as control from postnatal day 7 (P7) to P12. Mice were then treated with intravitreal injections of ADI-PEG20 or control PEG20. On P17, eyes were collected for analysis of avascular area, retinal neovascularization (RNV), and vascular tip cell characteristics. Other pups treated with ADI-PEG20 or PEG20 were maintained through P30 and tested for visual acuity, neuronal function, and vascular tortuosity. Human retinal microvascular endothelial cell (HREC) spheroids were also examined for effects of ADI-PEG20 on sprouting. Treatment of OIR mice with ADI-PEG20 significantly reduced both avascular area and RNV, increased vascular tip cell formation, and improved their morphology, as compared to PEG20-treated controls. Further, tip cells in the sprouts in ADI-PEG20 treated spheroids had fewer filopodia-like extensions, in response to VEGF compared to control spheroids. Mice treated with ADI-PEG20 showed improved visual acuity and decreased vascular tortuosity compared to PEG20 controls. Retinal electroretinography revealed preservation of scotopic-b wave amplitude in ADI-PEG20 treated mice. ADI-PEG20 did not alter photopic-b wave or a wave amplitude. Hence, intravitreal injection of ADI-PEG20 offers a novel strategy for limiting pathological angiogenesis, promoting vascular repair, and preserving visual function in conditions of ischemic retinopathy.

2025-06-01·INTERNATIONAL JOURNAL OF BIOLOGICAL MACROMOLECULES

Arginine deiminase-polymeric hybrid nanoconjugates: A potential biodrug for targeted treatment of arginine auxotrophic cancers

Article

作者: Gulati, Pooja ; Kawatra, Anubhuti

Amino acid deprivation therapy (AADT) is a well-established biological therapy for targeted treatment of cancer. Arginine deiminase (ADI, EC 3.5.3.6) catalyzes the depletion of the amino acid L-arginine and is widely enzyme recognized in AADT. Pegargiminase, a PEGylated (polyethylene glycol) formulation of Mycoplasma hominis ADI is currently in the late phase of clinical trials and has promising activity against arginine-auxotrophic malignancies. However, drawbacks like reduced permeability, systemic toxicity, and anti-PEG antibody formation in physiological conditions limit its establishment in clinics. Immobilization of ADI in biocompatible polymers like PLGA (poly lactide-co-glycolide) is a promising approach to circumvent these limitations and improve the anticancer efficacy of enzyme. Herein, ADI from Pseudomonas furukawaii was purified, cross-linked, and encapsulated in PLGA nanoparticles (NPs) to develop a hybrid ADI nanocomposite, PLGA-ADI-NPs. The formulation exhibited higher resistivity to pH, denaturants, retained high activity in simulated gastrointestinal fluids, and was stable even after 70 days of storage. The anticancer activity of PLGA-ADI-NPs was evaluated against the HepG2 cell line. In contrast to the free enzyme, the formulation showed significant cytotoxicity with a four-fold decrease in IC₅₀ value. Therefore, biopolymeric enzyme nanoconjugates prepared herein present a novel approach for establishing ADI as an alternative/combinational nanomedicine in cancer therapy.

2025-04-01·CLINICAL CANCER RESEARCH

BCL-XL Protects ASS1-Deficient Cancers from Arginine Starvation–Induced Apoptosis

Article

作者: Ehrhardt, William ; Van Tine, Brian A. ; Cao, Li ; Rogers, Leonard C. ; Bastos, Alliny C.S. ; Serra Bonet, Maria ; Chen, Ethan Yang ; Dehner, Carina ; Benedict-Hamilton, Heather M. ; Oyama, Toshinao ; Brashears, Caitlyn B. ; Panda, Prashanta Kumar ; Bomalaski, John ; Paschoalini Mafra, Ana Carolina

Abstract:

Purpose::

Argininosuccinate synthetase 1 (ASS1) silencing in carcinomas and sarcomas leads to a dependence on extracellular arginine for survival. Arginine deprivation therapies, such as PEGylated arginine deiminase (ADI-PEG20), have shown limited effectiveness, which may be due to underlying mechanisms that inhibit apoptosis.

Experimental Design::

The effects of ADI-PEG20 on cell-cycle regulation, apoptosis, and BCL-XL–mediated survival pathways in ASS1-deficient cancer cells were determined. The mechanism of cell death protection was determined by assessing caspase and PARP cleavage, CDK2 activity, MCL1 expression, and the interactions among BCL-XL, BAX, and BAK. In vitro synergy was determined, and in vivo efficacy was modeled.

Results::

Treatment with ADI-PEG20 led to reduced CDK2 activity and inhibited cell-cycle progression but did not induce significant cell death. BCL-XL was found to bind to BAX and BAK, preventing the initiation of apoptosis despite arginine starvation. Inhibition of BCL-XL allowed proapoptotic BAX and BAK to initiate the intrinsic apoptosis pathway, leading to increased cell death. This was found to be synergistic in vitro and efficacious in combination in vivo.

Conclusions::

The study identifies BCL-XL as a key factor limiting the efficacy of arginine starvation therapies. Combining BCL-XL inhibitors with arginine deprivation strategies may overcome this resistance and enhance therapeutic outcomes. These findings provide a strong preclinical rationale for testing this combination approach in phase 1 clinical trials for ASS1-deficient cancers.

项与 Pegargiminase 相关的新闻（医药）

2026-03-30

·Cancer Research Hub

1. 文章信息 Title: Immunotherapy resistance and strategies in malignant pleural mesothelioma 题目：恶性胸膜间皮瘤免疫治疗耐药机制与应对策略通讯作者：李胜桥通讯机构：中山大学附属第五医院引用格式： Xia W, Zhang Y, Zhao J, Tan X, Ju S, Zou W, Chen C, Li C, Xu Y, Peng Y, Li S. Immunotherapy resistance and strategies in malignant pleural mesothelioma. Cancer Drug Resist. 2026;9:9. https://dx.doi.org/10.20517/cdr.2025.215 2. 图文摘要恶性胸膜间皮瘤（malignant pleural mesothelioma, MPM）是最具侵袭性的胸部恶性肿瘤之一，对手术、化疗及放疗等传统治疗手段普遍表现出显著耐受性，致使总体预后长期不理想。免疫检查点抑制剂（immune checkpoint inhibitors, ICIs）的引入在一定程度上重塑了MPM的治疗范式。既往多项I/II期临床研究表明，程序性细胞死亡蛋白1（programmed cell death protein 1, PD-1）与细胞毒性T淋巴细胞相关抗原4（cytotoxic T-lymphocyte-associated antigen 4, CTLA-4）的联合阻断较单药治疗可获得更优的抗肿瘤活性，并已确立为一线治疗的重要策略。然而，获得性及原发性耐药的高发生率仍构成限制疗效进一步提升的核心瓶颈。该耐药表型主要源于MPM特有的生物学特征，包括高度免疫抑制的肿瘤微环境（TME）、多条致癌信号通路的异常激活以及复杂的代谢重编程过程，上述因素协同构建了抵御免疫清除的多层级防御网络。基于此，当前研究逐步转向机制驱动的精准联合治疗策略探索。通过将ICIs与抗血管生成治疗、细胞毒性化疗、代谢干预手段以及新一代细胞免疫疗法（如嵌合抗原受体T细胞CAR-T和嵌合抗原受体自然杀伤细胞CAR-NK）进行理性整合，旨在多维度重塑肿瘤免疫生态，突破免疫逃逸屏障并恢复有效的抗肿瘤免疫应答。与此同时，新型预测性与分层生物标志物的持续发现及其与多组学数据的整合分析，正推动MPM患者分层管理向更高精度演进，预示着个体化免疫治疗时代的加速到来。本文系统梳理了MPM免疫治疗领域的最新临床进展与基础研究成果，重点解析免疫耐药的多因素机制网络。在此基础上，进一步构建了面向下一代治疗模式的前瞻性框架，并对多种新兴治疗策略的转化潜力进行了系统评估，包括针对精氨酸琥珀酸合成酶1（argininosuccinate synthetase 1, ASS1）缺陷肿瘤的精氨酸剥夺疗法、CAR-T细胞治疗、T细胞受体融合构建物以及溶瘤病毒疗法。通过将上述创新治疗模式与生物标志物驱动的患者筛选策略相结合，本文勾勒了MPM治疗从经验性决策向精准免疫肿瘤学转型的潜在路径，其最终目标在于实现对这一高度难治性肿瘤的持久性疾病控制与生存获益的实质性提升。 3. 文章亮点 01 免疫微环境：从"冷"到"热"的多维屏障 Figure 1 恶性胸膜间皮瘤中 T 细胞介导的免疫抵抗的关键驱动因素 MPM的肿瘤微环境（TME）以免疫抑制为突出特征。M2型肿瘤相关巨噬细胞（TAMs）、调节性T细胞（Tregs）及髓源性抑制细胞（MDSCs）在TME中显著富集，通过分泌IL-10、TGF-β及精氨酸酶-1，抑制T细胞的活化与增殖。VEGF驱动的异常血管生成进一步阻碍T细胞向肿瘤实质内浸润，形成免疫排斥型微环境。与此同时，肿瘤细胞通过上调PD-L1、Galectin-9、B7-H3等抑制性分子，削弱T细胞的效应功能。此外，TGF-β信号通路可抑制主要组织相容性复合体I类分子（MHC-I）的表达，并促进成纤维细胞活化，从物理屏障与功能抑制两方面共同构成抗肿瘤免疫的阻碍。临床启示：针对TME的多靶点干预已在BEAT-meso III期临床试验中显示出协同效应。该研究中，阿替利珠单抗联合贝伐珠单抗及化疗方案对比贝伐珠单抗联合化疗方案，中位无进展生存期（PFS）分别为9.2个月与7.6个月（HR=0.72），且在非上皮样亚组中观察到更为显著的总生存期（OS）获益（HR=0.51）。 02 代谢重编程：精氨酸剥夺开辟新战场 Figure 2 克服恶性胸膜间皮瘤免疫治疗耐药性的策略 MPM，尤其是非上皮样亚型，常伴有精氨酸琥珀酸合成酶1（ASS1）缺失，发生率约为50%-60%。ASS1缺失导致肿瘤细胞丧失内源性精氨酸合成能力，对外源性精氨酸形成高度依赖。这一代谢脆弱性不仅限制了肿瘤细胞在精氨酸缺乏环境下的生长，更在肿瘤微环境（TME）中加剧了肿瘤细胞与T细胞之间对精氨酸的代谢竞争。髓源性抑制细胞（MDSCs）通过高表达精氨酸酶-1进一步消耗局部精氨酸，加剧T细胞微环境中的精氨酸剥夺，从而抑制T细胞活化与效应功能。临床启示：ATOMIC-Meso III期临床试验证实，在ASS1缺失的MPM患者中，聚乙二醇化精氨酸脱亚胺酶（ADI-PEG20）联合化疗相较于安慰剂联合化疗，显著改善了患者的总生存期（中位OS：9.3个月 vs. 7.7个月，HR=0.71，95%CI：0.56-0.89）与无进展生存期（中位PFS：6.2个月 vs. 5.6个月，HR=0.65，95%CI：0.51-0.83）。该研究为靶向肿瘤代谢脆弱性的免疫调节策略提供了高级别临床证据。 03 细胞免疫疗法：从"补充"到"重塑" Figure 3 针对恶性胸膜间皮瘤的细胞免疫疗法 MPM免疫治疗耐药的核心瓶颈之一在于肿瘤特异性T细胞在肿瘤微环境（TME）中浸润不足及功能耗竭。以嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）、T细胞受体融合构建T细胞（TRuC-T）以及携带抗PD-1纳米抗体的装甲型CAR-T（NAC-T）为代表的新一代细胞免疫疗法，通过区域递送（如胸膜腔输注）直接将大量肿瘤特异性效应细胞输送至病灶部位，有效突破了T细胞募集受限与局部耗竭的双重障碍。临床启示：MSKCC I/II期试验（NCT02414269）：在复发/难治性MPM患者中，采用胸膜腔内输注iCasp9-M28z CAR-T细胞联合帕博利珠单抗治疗，中位总生存期（OS）达23.9个月，近40%的患者体内CAR-T细胞持续存在超过100天，显示出良好的持久性与协同效应。 NAC-T首次人体研究：在11例复发MPM患者中，NAC-T（抗MSLN装甲型CAR-T）治疗后客观缓解率（ORR）达63.6%，疾病控制率（DCR）为100%，中位OS达25.6个月，且未观察到剂量限制性毒性（DLT），提示该策略在逆转局部免疫抑制方面具有显著潜力。 TRuC-T（gavo-cel，NCT03585764）：在MSLN阳性晚期MPM患者中，TRuC-T细胞疗法显示出可控的安全性与初步抗肿瘤活性，ORR为21%，中位无进展生存期（PFS）为5.6个月，中位OS范围为11.2至13.7个月。 04 溶瘤病毒与疫苗策略：点燃"冷肿瘤"免疫火种溶瘤病毒（如ONCOS-102、HSV1716）通过选择性感染肿瘤细胞并诱导免疫原性细胞死亡（immunogenic cell death, ICD），释放肿瘤抗原及损伤相关分子模式（damage-associated molecular patterns, DAMPs），进而激活树突状细胞（dendritic cells, DCs）并促进T细胞向肿瘤微环境（TME）内募集，实现免疫学上“冷”肿瘤向“热”肿瘤的转化。树突状细胞疫苗则通过在体外负载肿瘤抗原后回输，直接增强抗原提呈能力，以弥补内源性抗原提呈不足。临床启示：ONCOS-102联合化疗：在一项随机II期研究中，ONCOS-102联合化疗相较于单纯化疗，客观缓解率（ORR）分别为30%与未报告，疾病控制率（DCR）达90%。中位无进展生存期（PFS）为9.8个月，中位总生存期（OS）为25.0个月（对照组为13.5个月，HR未达预设统计学边界）。联合治疗显著增加肿瘤内CD8⁺ T细胞浸润，并上调肿瘤细胞PD-L1表达，为后续免疫检查点抑制剂（ICI）的序贯应用提供了“启动-加强”（prime-boost）策略的机制基础。 DENIM试验（DC疫苗维持治疗）：该随机II/III期研究评估了肿瘤裂解物负载的自体树突状细胞疫苗作为一线化疗后维持治疗的疗效。结果显示，DC疫苗组中位OS为11.9个月，2年OS率约为50%-55%，未观察到新的安全性信号，支持DC疫苗在维持治疗阶段的应用潜力。 05 生物标志物与精准分层：从经验走向个体化 MPM患者对免疫检查点抑制剂（ICI）的治疗应答存在显著异质性，亟待建立有效的生物标志物体系以指导精准患者筛选。目前研究表明，组织学亚型（非上皮样）、BAP1突变状态（与“炎症型”免疫表型及ICI敏感性相关）、CDKN2A缺失（与免疫荒漠化表型及耐药相关）、ASS1表达水平以及外周血T细胞受体（TCR）克隆性等指标均显示出潜在的预测价值。与此同时，人工智能（AI）驱动的数字病理分析与液体活检技术正逐步纳入临床决策路径。临床启示：基于多组学数据的整合模型与AI辅助病理分析正推动MPM治疗模式从“经验性用药”向“机制导向的精准免疫肿瘤学”转变。CheckMate 743 III期试验进一步证实，非上皮样亚型患者从纳武利尤单抗联合伊匹木单抗的双免疫治疗中获益最为显著（中位OS：18.1个月 vs. 8.8个月，HR=0.46），确立了组织学亚型作为当前临床实践中最具可操作性的分层生物标志物。未来，随着多模态生物标志物体系的成熟，免疫治疗将从单一指标驱动走向多维动态指导的个体化决策。 4. 结论与展望 MPM免疫治疗耐药的形成，是肿瘤内在基因组变异（BAP1、NF2、CDKN2A）、代谢重编程（ASS1缺陷、精氨酸竞争）与肿瘤微环境（TME）免疫抑制（Tregs、MDSCs、CAFs、TGF-β）多维因素协同作用的结果。单靶点干预难以实现持久疗效，未来的突破方向或将集中于以下方面： 01 建立多模态联合治疗框架整合免疫检查点抑制剂与抗血管生成治疗（如BEAT-meso研究模式）、代谢干预（如ATOMIC-Meso研究模式）以及细胞免疫疗法（如CAR-T、NAC-T区域递送），实现多重机制协同。 02 发展空间多组学与动态液体活检技术支撑治疗响应与耐药演变的实时监测，推动患者分层策略由静态向动态演进。 03 推进区域性递送系统与纳米药物研发利用胸膜腔内CAR-T、功能性硒纳米颗粒（LET-SeNPs）等区域性或纳米级递送平台，提升局部疗效的同时降低全身毒性暴露。 5. 作者简介 01 通讯作者李胜桥，副主任医师，硕士生导师，中山大学“百人计划”引进人才。2008年至2016年任比利时鲁汶大学医学院移植实验室及IVAP公司研究员。擅长中西医结合治疗免疫性疾病，致力于免疫排斥反应抑制机理、免疫耐受诱导及新型免疫抑制剂筛选开发。2008获比利时鲁汶大学医学院医学博士学位。 02 第一作者夏婉怡，中山大学附属第五医院研究生在读，研究方向为药物抗肿瘤免疫调控机制研究。点击文末“阅读原文”阅读、下载全文【相关阅读】 CDR专题征稿｜天津医科大校长郝继辉教授，天津肿瘤医院胰腺中心主任余俊教授，副研究员周天兴领衔：克服胰腺癌治疗耐药 CDR | 美国MD安德森癌症中心George A. 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2026-02-12

·砌块化学

大数据分析，药物化学视角｜十年抗癌药物设计全景：2015-2025

聊砌块，说化学从药物化学视角系统梳理了 2015-2025 年抗癌药物的研发、临床应用及发展趋势，涵盖药物分类、获批/在研/退市药物解析、核心技术创新、挑战与未来方向等维度，是抗癌药物化学领域的综合性研究成果。涵盖20余种药物的构效关系（SAR）分析；围绕FDA 获批药物、临床试验研究药物、退市/终止研发药物三大类；分类解析了传统细胞毒性药物、靶向治疗等九大类抗癌药物的作用机制、构效关系（SAR）等；单抗药物及ADC药物在此不做描述，需要请点击文末-阅读原文。关键词：FDA 获批药物、SAR分析 DOI：10.1039/d5ra05472a 抗癌药物的进化之路抗癌药物按作用机制、分子靶点和化学结构分为 9 大类，涵盖传统细胞毒性药物、靶向治疗、靶向蛋白降解剂、生物制剂与 ADCs、小分子免疫调节剂、金属基药物、激素治疗、先进给药系统、放射性药物，各类药物反映了癌症治疗的不同创新阶段。 FDA 获批药物（2015-2025）过去十年，FDA 批准了多款具有里程碑意义的抗癌药物，这些药物的成功均离不开药物化学对结构-活性关系（SAR）的精准优化。靶向治疗—酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）奥希替尼（Osimertinib，2015 年获批）第三代 EGFR TKI，专为 EGFR 敏感突变（如 19 外显子缺失、L858R）和 T790M 耐药突变设计，用于非小细胞肺癌（NSCLC）治疗。 SAR 特征：丙烯酰胺弹头与 EGFR 的 Cys797 残基共价结合，甲氧基确保对 T790M 突变的选择性，间位取代苯胺减少 CYP3A4 介导的代谢降解。替沃扎尼（Tivozanib，2021 年获批）高选择性 VEGFR-1/2/3 抑制剂，用于复发或难治性肾细胞癌。 SAR 特征：其骨架通过脲键与 VEGFR-2 铰链区形成双重氢键，氯苯基增强疏水相互作用，极性侧链优化选择性与水溶性。维塞替尼（Vimseltinib，2025 年获批）选择性 CSF-1R 抑制剂，用于腱鞘巨细胞瘤（TGCT）。 SAR 特征：酰胺连接子确保与靶点铰链区的稳定结合，极性侧链平衡选择性与水溶性，将二甲基氨基替换为二乙基氨基可进一步提升 CSF-1R 抑制活性。靶向治疗—激酶抑制剂帕博西尼（Palbociclib，2015 年获批）选择性 CDK4/6 抑制剂，用于 HR+/HER2-晚期乳腺癌。 SAR 特征：哌嗪环提升水溶性与口服生物利用度，吡啶氮原子确保 CDK4 选择性结合，环戊烷基团填充 CDK6 的疏水口袋。阿贝西利（Abemaciclib，2017 年获批）另一款 CDK4/6 抑制剂，更强的脂溶性使其能透过血脑屏障，适合中枢神经系统转移患者，且中性粒细胞减少发生率更低。 SAR 特征：NH 基团与激酶形成关键氢键，丙基取代通过空间位阻提升对脱靶激酶的选择性；在苯并[d]咪唑系列中，N1-异丙基取代相比甲基/乙基或大体积基团活性最优。米尔达替尼（Mirdametinib，2025 年获批） MEK1/2 抑制剂，首个获批用于 1 型神经纤维瘤病相关的丛状神经纤维瘤，成人与儿科患者均可使用。 SAR 特征：其结构中的关键氢键供体与 MEK1 铰链区结合，芳香环卤素取代增强结合疗效与药效学效果。联合治疗方案：克服单药耐药索托拉西布+帕尼单抗（2025 年获批） KRAS G12C 抑制剂与 EGFR 单克隆抗体联合，用于 KRAS G12C 突变结直肠癌，通过阻断 EGFR 反馈激活克服索托拉西布单药耐药。 SAR 特征：丙烯酰胺弹头与 KRAS G12C 的 Cys12 共价结合，脂溶性尾巴提升细胞渗透性。恩考芬尼+西妥昔单抗+mFOLFOX6（2024 年获批） BRAF V600E 抑制剂+EGFR 抗体+化疗的三联方案，用于 BRAF V600E 突变结直肠癌。 SAR 特征：关键在于避免 MAPK 悖论性激活：磺酰胺基团占据 BRAF V600E ATP 结合口袋，二甲基吡唑基团抑制悖论性激活，卤素取代优化溶解性。阿卡替尼+苯达莫司汀+利妥昔单抗（2025 年获批）用于不适合自体干细胞移植的初治套细胞淋巴瘤。 SAR 特征：丙烯酰胺弹头与 BTK 的 Cys481 共价结合，甲基取代减少脱靶活性，吡唑和嘧啶核心提升铰链结合特异性。其他重要获批药物曲奥舒凡（Treosulfan，2025 年获批）双功能烷化剂，与氟达拉滨联合用于 AML/MDS 患者的造血干细胞移植预处理。 SAR 特征：二醇基团显著提升水溶性，非酶促激活生成双功能环氧化物，增强骨髓消融效果艾沃美替尼+地法替尼联合方案（2025 年获批） MEK1/2 抑制剂与 FAK 抑制剂联合，用于 KRAS 突变复发性低级别浆液性卵巢癌，双通路抑制同时靶向肿瘤信号与肿瘤微环境。艾沃美替尼的 SAR 特征：色原酮核心为基础，嘧啶氧基取代与 MEK 形成氢键，氟吡啶环提升代谢稳定性，甲基磺酰胺基改善溶解性，色原酮甲基实现 MEK/RAF 双抑制；地法替尼的 SAR 特征：吡啶核心介导氢键与平面性，对氟苯基填充疏水口袋，叔胺链接子优化药代动力学。临床试验中的在研药物除已获批药物外，多款处于临床阶段的在研药物展现出巨大潜力，为未被满足的临床需求提供解决方案。靶向小分子药物 Divarasib（GDC-6036）共价 KRAS G12C 抑制剂，Phase I/II 试验中，NSCLC 患者客观缓解率（ORR）达 53%，结直肠癌患者 ORR 为 29%。 SAR 特征：C7 位三氟甲基吡啶基团增强口袋结合，定向丙烯酰胺弹头与 Cys12 共价结合；C2 位取代耐受性高，空间位阻影响小。 Glecirasib（JAB-21822）不可逆 KRAS G12C 抑制剂，Phase IIb 试验 ORR 为 48%，疾病控制率（DCR）86%，对 G12C/R68S、G12C/H95D/Q 等耐药突变仍有效。 SAR 特征：1,8-萘啶-3-甲腈骨架锚定 KRAS 开关 II 口袋，精准定位的弹头实现 Cys12 选择性共价结合。表观遗传抑制剂 PRT543 选择性 PRMT5 抑制剂，Phase I/II 试验中实现卵巢癌完全缓解，通过与 Phe327 的 π-π 相互作用增强选择性。 SAR 特征：与 PRMT5 活性位点 Glu392、Leu319 等残基形成氢键与静电作用，通过与 Phe327 的 π-π 相互作用增强选择性；碱性胺基修饰平衡选择性与稳定性。 Tulmimetostat（CPI-0209）双 EZH1/EZH2 抑制剂，用于 ARID1A 突变癌症，Phase I/II 试验部分缓解率约 25%，避免 EZH1 代偿性激活。 SAR 特征：中央芳香骨架增强甲基转移酶结构域结合，外周修饰提升渗透性与口服生物利用度。放射性药物与 PROTACs 225Ac-PSMA-R2 α 发射体放射性药物，用于转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC），47% 患者 PSA 下降≥50%。 SAR 特征：脲基 PSMA 配体确保高肿瘤亲和力与低脱靶摄取；DOTA 螯合剂稳定结合 225Ac；定制链接子通过长度与亲水性调控药代动力学，优化肿瘤靶向与辐射递送。 Gridegalutamide 雄激素受体（AR）降解型 PROTAC，Phase I 试验中实现显著 PSA 下降，连接子刚性与 AR 结合域结构优化提升降解效率。 SAR 特征：高亲和力 AR 配体确保靶蛋白结合，CRBN/VHL E3 连接酶招募剂介导泛素化，刚性链接子优化长度与极性，促进 AR 降解与雄激素信号阻断；链接子长度与柔性是关键参数，影响降解动力学与脱靶效应。其他潜力方向 Pegargiminase（ADI-PEG20）聚乙二醇化精氨酸脱亚胺酶，用于 ASS1 缺陷肿瘤，Phase I 试验稳定疾病率 41-50%。 SAR 特征：PEGylation 延长半衰期并降低免疫原性。退市 / 终止研发药物抗癌药物研发具有高风险性，部分药物因疗效不足或毒性问题退市，为后续研发提供了宝贵经验。激酶抑制剂莫博替尼（Mobocertinib） 2024 年退市，用于 EGFR 20 外显子插入突变 NSCLC。 SAR 缺陷：未能完全平衡突变选择性与正常组织耐受性：丙烯酰胺弹头与 EGFR Cys797 共价结合，但苯胺/喹唑啉环修饰不足，导致脱靶 EGFR 抑制，引发腹泻、QT 间期延长等毒性；对 EGFR 20 外显子插入突变的选择性不够精准，临床疗效未优于化疗。英菲格拉替尼（Infigratinib） 2024 年退市，FGFR1-3 抑制剂用于 FGFR2 融合胆管癌，无进展生存期未优于化疗。 SAR 缺陷：亚型选择性与毒性控制失衡：二芳基脲骨架虽通过哌嗪侧链增强 FGFR2 结合，但 FGFR 选择性不足，导致类相关毒性（高磷血症、指甲毒性）；铰链结合与溶解性优化未能转化为临床获益，凸显激酶抑制剂亚型选择性设计的重要性。其他类别美法仑氟芬酰胺（Melphalan flufenamide） 2024 年退市，肽-药物偶联物用于复发多发性骨髓瘤，总生存期反而缩短（19.8 vs 25.0 个月），提示化学结构优化需结合长期临床获益验证。药物化学的核心创新 ▼ 推荐阅读 ▼ KRAS G12C 双靶点抑制剂 | 共价弹头实现GDP/GTP 双态抑制，能解决耐药难题吗？ 2026-02-07 综述 | CK2 抑制剂从基础到临床的转化之旅，2 个活性分子进入临床阶段 2026-02-05 综述｜杂螺环全解析：从合成路线到哌嗪/吗啉生物等排体的药物潜力 2026-01-27 综述 | 目前临床的KRAS G12D 靶向药物的 SAR 优化思路揭秘 2026-01-13 氰基 CN-| 5 年 17 款 FDA 批准新药带氰基 2026-01-09 总结 | 特殊元素及官能团，在药物设计中的不可忽视的作用，值得收藏 2026-01-01 岁暖备年，藏尽烟火欢喜

抗体药物偶联物申请上市上市批准

2026-01-29

·精准药物

【收藏】2026年FDA可能获批的56个新药一览

2026年伊始，FDA将审评56个新分子实体与创新生物制品药物。值得注意的是，这份清单中包含多款潜力品种，例如诺和诺德的减肥药CagriSema，礼来的小分子减肥药Orforglipron、阿斯利康的难治/未控制高血压药物Baxdrostat等，这些品种都具备在适应症规模与商业开发上成为重磅药物的潜力。从疾病版图看，肿瘤仍是待批项目中数量最大的板块，神经系统、心肾代谢、感染等领域也将迎来一批集中决策。图1 2026年FDA审批的新分子实体和创新生物制品药物适应症分类数据来源：参考来源1 1、Ebvallo 模态：同种异体、EBV特异性T细胞免疫治疗（细胞疗法）审批部门：CBER 申报者：Pierre Fabre 加速审评路径：优先审评、突破性疗法适应症：EBV（爱泼斯坦–巴尔病毒）阳性移植后淋巴增殖性疾病（EBV+PTLD），成人及≥2岁儿童；（按申报口径）既往接受至少一线治疗，其中包括抗CD20相关治疗预计审批时间：2026-01-10（PDUFA日期）；2026-01-09收到第二份CRL Ebvallo（tabelecleucel；tab-cel）是一种同种异体、EBV特异性T细胞免疫治疗，设计思路是在EBV+PTLD这类由EBV（爱泼斯坦–巴尔病毒）驱动的移植后淋巴增殖性疾病中，借助特异性T细胞对EBV相关靶细胞产生免疫清除作用。它已于2022年在欧盟获批用于复发/难治EBV+PTLD（≥2岁）患者。美国层面，缺少获批的专门疗法，临床多依赖利妥昔单抗等抗CD20相关治疗、化疗等方案，未满足需求仍然突出。在2026年这轮FDA审评中，该项目在目标日期前收到第二封CRL；焦点问题集中在用于关键单臂研究（ALLELE）证据是否足够支撑有效性判断与结果可解释性。 2、Zycubo（copper histidinate）模态：小分子皮下注射制剂审批部门：CDER 申报者：Sentynl Therapeutics 加速审评路径：优先审评、突破性疗法适应症：Menkes disease（门克斯病）儿科患者获批上市时间：FDA实际批准日为2026-01-12 Zycubo是FDA于2026年1月批准的首个用于儿科门克斯病（体内铜运输障碍）的治疗药物。FDA公告将其定位为首个治疗选择，其通过皮下注射补充铜，从而绕开患者的铜吸收/转运缺陷带来的系统性后果。该项目在获批前已获得Breakthrough Therapy等监管认定。 3、Clemidsogene lanparvovec 模态：基因疗法（AAV9载体；一次性给药；递送IDS基因）审批部门：CBER 开发商：Regenxbio 加速审评路径：优先审评、再生医学先进疗法、加速批准适应症：黏多糖贮积症II型（MPS II，Hunter syndrome）预计审批时间：2026-02-08 RGX-121是针对MPS II的一次性AAV基因治疗，设计将IDS（iduronate-2-sulfatase）基因递送至中枢神经系统，以期在血脑屏障以内形成持续的I2S蛋白来源，并实现对中枢神经系统及全身表现的长期影响；其表达蛋白与正常I2S结构一致。该项目获得了再生医学先进疗法认定、快速通道认定、罕见儿科疾病认定和孤儿药认定等监管资格。 4、Bysanti（milsaperidone）模态：小分子审批部门：CDER 申报者：Vanda Pharmaceuticals 适应症：双相I型障碍的急性躁狂/混合发作；精神分裂症预计审批时间：2026-02-21 Milsaperidone最初被认定为iloperidone（伊洛哌啶，第二代（非典型）抗精神病药，主要用于治疗成人精神分裂症）的活性代谢物；口服后可快速与iloperidone相互转化，并在临床研究中显示与iloperidone在低、高剂量及单次/多次给药条件下达到生物等效。 5、TransCon CNP（navepegritide）模态：多肽药物（CNP（C型利钠肽）的长效前药；通过可切割连接臂与聚乙二醇载体偶联，形成持续释放体系）审批部门：CDER 加速审评路径：优先审评申报者：Ascendis Pharma A/S 适应症：软骨发育不全（achondroplasia）的青春期前儿科患者预计审批时间：2026-02-28（PDUFA目标日已延期） Navepegritide以每周一次给药方式提供连续的CNP暴露，用于对抗FGFR3突变导致的生长抑制效应；该产品的NDA获受理并进入优先审评，PDUFA目标日因递交重大补充材料而延后至2026-02-28。 6、Reproxalap 模态：小分子；局部滴眼制剂；RASP（reactive aldehyde species，反应性醛类物质）调节剂审批部门：CDER 申报者：Aldeyra Therapeutics 适应症：干眼症（dry eye disease）预计审批时间：2026-03-16（已延期；第三轮审评；原目标日为2025-12-16） Reproxalap为RASP调节剂，非现有干眼处方药更常见的抗炎/免疫调节或泪液分泌通路。监管层面，该项目此前已因“有效性证据不足/研究可解释性”收到过CRL，本次为第三轮审评。商业合作方面，AbbVie对该资产持有美国市场的选择权。 7、Bulevirtide 模态：多肽（脂化多肽），注射用病毒入侵抑制剂审批部门：CDER 申报者：吉利德加速审评路径：优先审评、突破性疗法适应症：成人代偿期肝病患者的慢性丁型肝炎病毒（HDV）感染预计审批时间：2026-03-22（第二轮） Bulevirtide是一种靶向HBV/HDV共同入侵受体NTCP的入侵抑制剂，机制上通过阻断病毒进入肝细胞来抑制感染过程，定位为潜在first-in-class的HDV治疗方案。该项目以BLA申报（47元多肽，被视为蛋白模态），获得过Breakthrough Therapy designation（突破性疗法认定）与Orphan Drug designation（孤儿药认定）。FDA曾在2022年发出完全回复函，关注点指向生产与递送问题，并未要求补做新的安全性/有效性研究；当前为第二轮审评周期。该药以Hepcludex名义在欧盟曾获附条件上市许可（2020年7月31日），并在2023年7月18日转为标准上市许可。 8、Linerixibat 模态：小分子（口服回肠胆汁酸转运体抑制剂）审批部门：CDER 申报者：GSK 适应症：原发性胆汁性胆管炎（primary biliary cholangitis，PBC）患者的胆汁淤积性瘙痒（cholestatic pruritus）预计审批时间：2026-03-24 Linerixibat通过抑制回肠胆汁酸转运体（IBAT）来减少胆汁酸重吸收，从而降低与瘙痒相关的循环介质，是一款面向PBC瘙痒这一高负担症状的口服对症治疗候选药物。其递交与审评主要基于GLISTEN III期研究结果，显示可显著并持续改善瘙痒及相关睡眠干扰。 9、Kresladi（RP-L201）模态：自体慢病毒基因治疗（基因修饰造血干细胞疗法）审批部门：CBER 申报者：Rocket Pharmaceuticals 加速审评路径：优先审评、再生医学先进疗法适应症：重度白细胞黏附缺陷I型（Leukocyte Adhesion Deficiency-I，LAD-I）预计审批时间：2026-03-28（第二轮） Kresladi是面向重度LAD-I的一次性自体基因治疗方案，核心做法是采集患者自身造血干细胞，经慢病毒载体导入功能性基因后回输，在体内重建能够表达关键黏附分子功能的免疫细胞，从而降低反复、重度感染的风险，并为这类通常在儿童期即可致命、标准治疗依赖造血干细胞移植的疾病提供替代路径。该项目此前曾因需要补充有限的CMC信息收到过完整回复函，本次为补充后重新进入审评的第二个周期。 10、Insulin icodec（Awiqli）模态：蛋白质（长效基础胰岛素类似物）审批部门：CDER 申报者：诺和诺德适应症：成人2型糖尿病的每周一次基础胰岛素治疗预计审批时间：2026-03-29或更早（第二轮） Insulin icodec是面向2型糖尿病的每周一次基础胰岛素类似物，通过分子工程改造获得约7天的长半衰期，并利用可逆的白蛋白结合形成体内循环库，支持一周覆盖的基础胰岛素暴露。其差异性集中在给药频次层面：若获批，将成为美国首个每周一次基础胰岛素，为日用基础胰岛素提供替代选项。FDA曾于2024-07-10发出完全回复函，关注点涉及生产工艺以及1型糖尿病适应症相关要求；诺和诺德随后在2025-09-29重新递交BLA，本次申报聚焦成人2型糖尿病。 11、Tividenofusp alfa（DNL310）模态：融合蛋白（中枢神经系统可进入的酶替代疗法融合蛋白）审批部门：CBER 申报者：Denali Therapeutics 加速审评路径：优先审评、突破性疗法、加速批准适应症：Hunter syndrome（黏多糖贮积症II型，MPS II）预计审批时间：2026-04-05（延长后PDUFA目标日；由2026-01-05延期至2026-04-05） Tividenofusp alfa是一款以进入中枢神经系统为设计目标的酶替代疗法融合蛋白，试图解决传统MPS II酶替代疗法难以跨越血脑屏障、对神经系统表现覆盖不足这一核心局限。 12、Orca-T 模态：同种异体细胞治疗审批部门：CBER 申报者：Orca Bio 加速审评路径：优先审评、再生医学先进疗法适应症：用于接受同种异体造血细胞移植的血液系统恶性肿瘤患者，包括AML（急性髓系白血病）、ALL（急性淋巴细胞白血病）与MDS（骨髓增生异常综合征）预计审批时间：2026-04-06 Orca-T是为血液肿瘤患者的同种异体造血移植设计的细胞制剂，核心做法是把供者移植物拆分并按固定构成回输（高纯度调节性T细胞+造血干/祖细胞+常规T细胞），在保留移植物抗肿瘤效应与免疫重建的同时，降低移植物抗宿主病（GVHD）相关并发症。其定位为潜在首个面向AML/ALL/MDS的同种异体T细胞免疫治疗获批产品。 13、Tudriqev 模态：溶瘤病毒（基因工程改造HSV-1）生物制品；肿瘤内注射审批部门：CBER 申报者：Replimune 加速审评路径：优先审评、突破性疗法、加速批准适应症：与nivolumab联合，用于既往接受过PD-1抑制剂方案后进展的成人晚期黑色素瘤预计审批时间：2026-04-10（第二轮） RP1是一款下一代HSV-1溶瘤免疫疗法，在肿瘤内复制并裂解肿瘤细胞，同时携带免疫激活元件以增强系统性抗肿瘤免疫反应；本次申报针对PD-1抑制剂治疗后进展的晚期黑色素瘤人群，并采用与nivolumab联合的用药策略，突出局部溶瘤+全身免疫放大的组合机制路径。该项目在2025-07-22收到完全回复函，要求提供来自充分、良好对照临床试验的有效性证据，并指出既往研究在设计与可解释性方面存在需要解决的问题；公司于2025-10-20完成BLA补充递交并进入第二轮审评。 14、TrenibotulinumtoxinE 模态：蛋白质（肉毒神经毒素E型）审批部门：CDER 申报者：艾伯维适应症：中度至重度眉间纹（glabellar lines）预计审批时间：2026-04-24或更早 TrenibotE是肉毒神经毒素E型候选产品，针对眉间纹开发，与现有A型肉毒毒素同属神经调节剂路径，但其差异性为更快起效与更短维持时间：在关键III期研究中，最早评估时间点显示可在给药后8小时起效，疗效维持时间约为2–3周。艾伯维将其定位为潜在首个E型肉毒毒素产品，并强调这种短周期、快起效的特征可用于降低部分人群对疗效持续时间过长、担心不自然的顾虑。 15、Doravirine/Islatravir（DOR/ISL）模态：小分子复方（口服抗病毒药物组合）审批部门：CDER 申报者：默沙东适应症：成人HIV-1感染患者，在现有抗逆转录病毒治疗（ARV）下已实现病毒学抑制时，用于替换当前方案的每日一次口服两药治疗预计审批时间：2026-04-28 该方案由doravirine（非核苷类逆转录酶抑制剂，non-nucleoside reverse transcriptase inhibitor，NNRTI）与islatravir（核苷类逆转录酶易位抑制剂，nucleoside reverse transcriptase translocation inhibitor，NRTTI）组成，定位为每日一次的两药口服简化方案，面向已病毒学抑制人群的换药维持。其差异性集中在两点：一是作为两药方案不包含整合酶抑制剂（integrase inhibitor）；二是islatravir属于新的NRTTI机制类别，本次申报采用doravirine/islatravir 100 mg/0.25 mg的固定剂量组合。 16、Sonrotoclax（BGB-11417）模态：小分子审批部门：CDER 申报者：BeOne Medicines 加速审评路径：优先审评、突破性疗法、加速批准适应症：用于复发或难治性套细胞淋巴瘤成人患者，且既往接受过布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂治疗预计审批时间：2026-05-26或更早 Sonrotoclax是下一代BCL2（B细胞淋巴瘤2）抑制剂，定位在BTK抑制剂后进展的复发或难治性套细胞淋巴瘤人群。如果获批，将成为美国首个用于该人群的BCL2抑制剂。 17、Zaynich（WCK 5222）模态：小分子复方（静脉注射抗菌药；β-内酰胺增强剂zidebactam+头孢菌素cefepime）审批部门：CDER 申报者：Wockhardt 加速审评路径：优先审评适应症：复杂性尿路感染（cUTI），包括肾盂肾炎；可伴或不伴革兰阴性菌菌血症预计审批时间：2026-05-30 Zaynich是面向多重耐药革兰阴性菌感染设计的静脉注射复方抗菌药组合，其中zidebactam为β-内酰胺增强剂，与cefepime联用以提升对耐药机制背景下的抗菌活性，申报定位聚焦于cUTI（含肾盂肾炎）这一常见且耐药负担上升的适应症，并覆盖“合并或不合并革兰阴性菌菌血症”的临床场景。 18、Pivekimab sunirine 模态：抗体偶联药物（ADC）审批部门：CDER 申报者：艾伯维加速审评路径：优先审评、突破性疗法适应症：成人浆细胞样树突细胞母细胞瘤（blastic plasmacytoid dendritic cell neoplasm，BPDCN）单药治疗预计审批时间：2026-05-30或更早 Pivekimab sunirine是一款靶向CD123（IL-3Rα）的ADC药物，通过抗体把细胞毒载荷递送至CD123高表达的肿瘤细胞；BPDCN为罕见且侵袭性强的血液肿瘤，常累及皮肤并可进展至骨髓、中枢神经系统及淋巴结，现有一线治疗多为强化化疗并常接续移植，新增治疗选择需求高。 19、Bitopertin 模态：小分子（口服Glycine transporter 1抑制剂）审批部门：CDER 申报者：Disc Medicine 加速审评路径：优先审评、加速批准适应症：≥12岁红细胞生成性原卟啉症（erythropoietic protoporphyria，EPP）患者的口服治疗，包含X连锁原卟啉症（X-linked protoporphyria，XLP）预计审批时间：2026-05-30或更早 Bitopertin通过抑制GlyT1，限制红细胞生成过程中血红素生物合成所需的甘氨酸供给，从而降低该通路活性，减少EPP/XLP患者体内与光毒反应相关的原卟啉IX（PPIX）负荷并改善光照耐受。 20、Veligrotug（VRDN-001）模态：单抗（抗IGF-1R）审批部门：CDER 申报者：Viridian Therapeutics 加速审评路径：优先审评、突破性疗法适应症：甲状腺相关眼病（thyroid eye disease，TED）预计审批时间：2026-06-30 Veligrotug是一款静脉给药的抗IGF-1R单抗，用于TED，III期数据支持其在慢性TED人群中对复视（diplopia）的改善与消失，并呈现突眼（proptosis）反应出现较快的特点。 21、Sasanlimab 模态：单抗（抗PD-1）审批部门：CDER 申报者：辉瑞适应症：与Bacillus Calmette-Guérin（BCG，卡介苗）联合，用于高危非肌层浸润性膀胱癌（high-risk non-muscle-invasive bladder cancer，NMIBC）患者的皮下给药治疗预计审批时间：2026-06或更早 Sasanlimab是皮下给药的抗PD-1单抗，本次申报定位是把PD-1免疫检查点抑制与NMIBC标准治疗BCG进行联合，用于BCG初治的高危人群。一方面，它以皮下给药形式进入PD-1赛道；另一方面，它选择在“BCG初治高危NMIBC”这一长期以BCG为核心的治疗框架中，尝试用免疫联合延长无事件生存期。Pfizer披露的III期CREST结果显示，sasanlimab+BCG相比BCG标准方案可降低疾病相关事件风险。 22、Camizestrant 模态：小分子口服药；选择性雌激素受体降解剂（selective estrogen receptor degrader，SERD）审批部门：CDER 申报者：阿斯利康适应症：与CDK4/6抑制剂联合，用于一线治疗激素受体阳性（HR+）、HER2阴性的晚期乳腺癌预计审批时间：2026年上半年 Camizestrant通过拮抗并降解雌激素受体来抑制雌激素受体信号，是面向耐药演化的一代口服SERD。在ESR1突变亚组中显示出显著疗效优势，关键结果包括进展或死亡风险降低56%，中位无进展生存期16.0个月对9.2个月。 23、Baxdrostat 模态：小分子审批部门：CDER 申报者：阿斯利康加速审评路径：优先审评适应症：作为联合用药的加用治疗，用于未控制或治疗抵抗性高血压预计审批时间：2026-06-02或更早 Baxdrostat是一款高选择性醛固酮合成酶抑制剂（aldosterone synthase inhibitor,ASI），核心药理特征是选择性抑制CYP11B2，并尽量避免抑制CYP11B1。通过降低醛固酮生成来下调矿物皮质激素通路，从而实现降压效果；其高选择性设计用于降低对皮质醇合成通路的潜在干扰与相关内分泌副作用风险，定位为未控制/治疗抵抗性高血压患者在多药治疗基础上的加用方案。该资产来自阿斯利康对CinCor的并购整合。 24、Vepdegestrant（ARV-471）模态：小分子；PROTAC蛋白降解剂（靶向雌激素受体ER）审批部门：CDER 申报者：Arvinas/辉瑞适应症：既往接受过内分泌为基础治疗的ER阳性、HER2阴性、ESR1突变的晚期或转移性乳腺癌预计审批时间：2026-06-05 Vepdegestrant用口服PROTAC机制实现对ER蛋白的选择性降解，重点面向ESR1突变相关的内分泌耐药人群；与临床上常用的注射用ER降解剂fulvestrant相比，其差异性在于口服给药，以及通过PROTAC招募E3泛素连接酶介导ER降解（而非传统SERD的配体结合诱导降解）。 25、Pegargiminase（ADI-PEG 20）模态：蛋白质审批部门：CDER 申报者：Polaris Group 适应症：与含铂药物及培美曲塞联合，用于非上皮样组织学类型的恶性胸膜间皮瘤预计审批时间：2026-06-09 Pegargiminase是一种通过降解精氨酸实现“氨基酸剥夺”的PEG改造酶，研发思路是针对部分肿瘤（尤其与ASS1低表达相关的精氨酸依赖性表型）对外源精氨酸的依赖，从代谢层面削弱肿瘤细胞生存。其申报定位聚焦于预后更差、治疗选择更有限的非上皮样胸膜间皮瘤人群，作为一线含铂+培美曲塞方案的加用治疗；在关键随机、安慰剂对照III期ATOMIC-Meso研究中，pegargiminase联合化疗组的中位总生存期较对照组延长1.6个月，并在36个月生存率上呈现更高比例。 26、Ensitrelvir（S-217622；Xocova）模态：小分子口服抗病毒药；SARS-CoV-2 3C-like protease（主蛋白酶）抑制剂审批部门：CDER 申报者：Shionogi 适应症：新冠暴露后预防（post-exposure prophylaxis，PEP）：在接触确诊感染者后，用于预防出现有症状的COVID-19 预计审批时间：2026-06-16 Ensitrelvir以口服给药方式抑制SARS-CoV-2主蛋白酶，从而阻断病毒复制。其在该适应症上的差异性集中在暴露后预防的定位：申报依据包括SCORPIO-PEP这一全球III期研究结果，Shionogi将其定位为潜在首个用于接触感染者后预防新冠的口服抗病毒药物选择。 27、Gadoquatrane 模态：小分子（钆螯合物；细胞外间隙宏环钆基MRI造影剂）审批部门：CDER 申报者：拜耳适应症：用于增强MRI（磁共振成像）成像，对象覆盖成人及儿科（含足月新生儿），适用于中枢神经系统及其他身体部位预计审批时间：2026-06-17或更早 Gadoquatrane是Bayer开发的一款细胞外间隙、宏环结构的钆基MRI造影剂，用于成人及儿科（含足月新生儿）的增强MRI检查，适用部位包括中枢神经系统及其他身体区域。该分子具有四聚体（tetrameric）结构，并具有较高稳定性与高松弛率，目标是在减少钆暴露的前提下维持对比增强效果。可能成为美国最低剂量的钆基造影剂。 28、Cytisinicline 模态：小分子（植物来源生物碱类）审批部门：CDER 申报者：Achieve Life Sciences 适应症：成人戒烟（用于治疗尼古丁依赖/促进戒烟）预计审批时间：2026-06-20 Cytisinicline通过与烟碱型乙酰胆碱受体（nicotinic acetylcholine receptor，nAChR）高亲和力结合，作为α4β2亚型的部分激动剂来减轻渴求与戒断相关症状，是以口服小分子形式开发的戒烟药物。 29、NASP 模态：组合疗法：小分子（sirolimus，纳米包封）+蛋白/酶（pegadricase，PEG化尿酸酶）审批部门：CDER 申报者：Sobi 适应症：未控制痛风（uncontrolled gout）预计审批时间：2026-06-27 NASP采用每4周一次的序贯输注方案，由两部分组成：先输注具有耐受诱导目的的纳米包封西罗莫司，用于降低针对尿酸酶成分的抗药抗体形成风险；随后输注PEG化尿酸酶pegadricase以降低血清尿酸水平。以把控制免疫原性作为方案的一部分来维持尿酸酶疗效与可持续用药，这是尿酸酶类疗法在痛风治疗中反复遇到的关键限制因素之一。 30、Gefurulimab 模态：纳米抗体（nanobody，VHH单域抗体）审批部门：CDER 申报者：阿斯利康适应症：全身型重症肌无力（generalized myasthenia gravis，gMG）预计审批时间：2026-07至2026-10 Gefurulimab是一款双结合位点的抗补体C5纳米抗体（补体成分5），通过阻断C5被裂解为C5a/C5b来抑制终末补体通路；其给药方式为每周一次皮下注射并支持患者自我给药。在gMG的PREVAIL III期研究中，AstraZeneca披露其在26周时显著改善MG-ADL等指标，并在较早时间点出现临床改善信号；差异性主要体现在“C5抑制+每周一次皮下自我给药”的产品形态，把补体抑制从输注进一步推向居家长期管理。 31、Atacicept 模态：重组融合蛋白（TACI-Fc融合蛋白）审批部门：CDER 申报者：Vera Therapeutics 加速审评路径：优先审评、突破性疗法、加速批准适应症：成人IgA肾病（IgAN）预计审批时间：2026-07-07 Atacicept是一款每周一次皮下注射的重组融合蛋白，通过同时中和BAFF（B cell activating factor，B细胞活化因子）与APRIL（a proliferation-inducing ligand，增殖诱导配体）两条细胞因子信号来调节B细胞相关免疫过程，用于IgA肾病的疾病修饰性治疗探索。Atacicept若获批，可能成为IgA肾病领域首个同时靶向BAFF/APRIL的B细胞调节治疗。 32、Relacorilant 模态：小分子（选择性糖皮质激素受体拮抗剂/皮质醇信号调节剂）审批部门：CDER 申报者：Corcept Therapeutics 适应症：与白蛋白结合型紫杉醇（nab-paclitaxel）联合，用于铂耐药卵巢癌预计审批时间：2026-07-11 Relacorilant通过选择性阻断糖皮质激素受体相关的皮质醇信号，开发目标是降低肿瘤对皮质醇信号的依赖与耐受，从而提升化疗敏感性。Corcept披露的III期ROSELLA研究显示，在nab-paclitaxel基础上加入relacorilant可改善总生存期并降低死亡风险，同时也改善无进展生存相关指标，且安全性总体与单用nab-paclitaxel相近。 33、Pimicotinib 模态：小分子（口服CSF-1R抑制剂）审批部门：CDER 申报者：Merck KGaA（EMD Serono）加速审评路径：优先审评、突破性疗法适应症：需要系统治疗的腱鞘巨细胞瘤（tenosynovial giant cell tumor，TGCT）预计审批时间：2026-07-12或更早 Pimicotinib是一款每日一次口服的CSF-1R（CD115）抑制剂，面向TGCT这种发生在关节周围、可导致肿胀、僵硬、活动受限的局部侵袭性肿瘤，临床上除手术外有效且耐受性较好的系统治疗选择有限。 34、Gedatolisib 模态：小分子（静脉给药；多靶点PI3K/AKT/mTOR通路抑制剂）审批部门：CDER 申报者：Celcuity 加速审评路径：优先审评、突破性疗法适应症：HR阳性、HER2阴性、PIK3CA野生型晚期乳腺癌预计审批时间：2026-07-17或更早 Gedatolisib为多靶点PI3K/AKT/mTOR（PAM）抑制剂，可同时抑制4个I类PI3K亚型并覆盖mTORC1/mTORC2，使用更全面的通路抑制来减少单靶点抑制剂带来的适应性反向激活。这条路径的差异性集中在PIK3CA野生型这一长期缺少PI3K通路靶向获益明确人群中的定位。 35、Icotrokinra 模态：多肽（口服靶向多肽）审批部门：CDER 申报者：强生适应症：成人及≥12岁青少年中重度斑块型银屑病（plaque psoriasis，PsO）预计审批时间：2026-07-21或更早 Icotrokinra通过选择性阻断白细胞介素-23受体（interleukin-23 receptor，IL-23R）来抑制IL-23信号通路，为斑块型银屑病的口服靶向治疗方案。其差异性集中在IL-23靶向的非注射产品：在现有IL-23通路治疗以注射抗体为主的格局下，其first-in-class的口服IL-23R阻断多肽身份显得格外特别。 36、Insulin efsitora alfa 模态：蛋白质生物药（胰岛素-Fc融合蛋白；长效基础胰岛素）审批部门：CDER 申报者：礼来适应症：2型糖尿病基础胰岛素治疗（每周一次）预计审批时间：2026-08至2026-10 Insulin efsitora alfa是礼来开发的每周一次基础胰岛素候选药物，通过把胰岛素与人IgG Fc结构域融合来延长体内暴露，从而把常规每日基础胰岛素的给药频次降到每周一次。在已公布的III期QWINT项目中，它在2型糖尿病人群的关键研究中达到主要终点，HbA1c降幅与每日基础胰岛素对照方案实现非劣效。 37、MK-6240 模态：小分子放射性诊断药（18F标记tau靶向PET显像剂）审批部门：CDER 申报者：Lantheus 适应症：用于正在接受阿尔茨海默病评估的患者，检测tau神经原纤维缠结（neurofibrillary tangles，NFT）病理预计审批时间：2026-08-13 MK-6240是一款用于脑内tau病理成像的18F-PET显像剂，检测与阿尔茨海默病相关的tau神经原纤维缠结结合，用于辅助识别与分期评估tau负担。 38、Imsidolimab 模态：单抗（IgG4；白细胞介素-36受体拮抗剂）审批部门：CDER 申报者：Vanda Pharmaceuticals（从AnaptysBio获得imsidolimab的全球独家许可）加速审评路径：优先审评适应症：泛发性脓疱型银屑病（generalized pustular psoriasis，GPP）预计审批时间：2026-08-15或更早 Imsidolimab通过抑制IL-36R信号通路来干预GPP的核心炎症通路，之前FDA已在2022年批准了一款IL-36R拮抗抗体spesolimab（Spevigo）用于GPP发作治疗，imsidolimab把IL-36R这一已获临床验证的靶点进一步扩展。 39、Orforglipron 模态：小分子（非肽类）GLP-1受体激动剂；口服每日一次审批部门：CDER 申报者：礼来加速审评路径：优先审评适应症：成人肥胖或超重的体重管理预计审批时间：2026-08-18或更早 Orforglipron是礼来推进的口服、非肽类GLP-1受体激动剂，在不使用注射途径的前提下实现GLP-1类药物的体重管理效果。它的差异性主要体现在口服小分子这一产品形态：相对目前主流的注射型GLP-1类药物，口服方案有望降低用药门槛并扩大长期管理场景。该资产最初来源于礼来与Chugai的许可交易，礼来获得全球开发与商业化权利，Chugai享有未来销售分成。 40、Imlifidase（Idefirix）模态：蛋白质生物药（重组蛋白酶；IgG抗体裂解酶）审批部门：CDER 申报者：Hansa Biopharma 加速审评路径：优先审评、加速批准适应症：用于高敏化成人受者的肾移植脱敏治疗，场景为接受亡者供肾移植时（降低或清除供者特异性IgG抗体以实现移植）预计审批时间：2026-08-19或更早 Imlifidase来源于链球菌IgG降解酶的机制，通过快速裂解人体IgG抗体重链、消除IgG介导的效应功能，从而在短时间内降低致敏患者的供者特异性抗体水平，把原本交叉配型阳性的移植窗口转化为可实施的亡者供肾移植机会。该产品已在欧盟于2020年获得批准。 41、Adrabetadex（VTS-270）模态：小分子类混合物（2-hydroxypropyl-β-cyclodextrin异构体混合物）审批部门：CDER 申报者：Mandos（Beren Therapeutics旗下子公司）加速审评路径：优先审评、突破性疗法适应症：婴幼儿起病的Niemann-Pick disease type C（NPC；0–6岁出现神经症状）预计审批时间：2026-08-19或更早 Adrabetadex是一款以改善细胞内胆固醇转运为核心机理的环糊精疗法，针对NPC的病理基础：细胞内胆固醇转运缺陷与脂质异常累积。 42、Molbreevi（molgramostim）模态：蛋白质生物药（重组人粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子，GM-CSF），吸入给药审批部门：CDER 申报者：Savara 加速审评路径：优先审评、突破性疗法适应症：自身免疫性肺泡蛋白沉积症（autoimmune pulmonary alveolar proteinosis，aPAP）预计审批时间：2026-08-22或更早 Molbreevi是一款吸入式重组人GM-CSF，补充/恢复GM-CSF信号，从而改善aPAP中肺泡巨噬细胞清除表面活性物质的功能障碍，降低肺泡内表面活性物质异常堆积并改善气体交换。III期IMPALA-2随机、安慰剂对照研究显示，每日一次吸入molgramostim可在24周时带来更大的肺气体弥散能力改善（DLco%），并在表面活性物质负担、生活质量等指标上呈现一致方向获益。 43、177Lu-edotreotide（ITM-11）模态：放射性配体疗法/靶向放射治疗（radiopharmaceutical；177Lu标记的多肽配体）审批部门：CDER 申报者：ITM Isotope Technologies Munich 适应症：胃肠胰神经内分泌肿瘤（gastroenteropancreatic neuroendocrine tumors，GEP-NETs）预计审批时间：2026-08-28 177Lu-edotreotide是ITM开发的合成靶向放射治疗药物，由edotreotide（含DOTA螯合基团与TOC受体配体）连接到无载体添加的177Lu，通过高亲和力结合肿瘤细胞表面的生长抑素受体（主要为2/5亚型）并内吞滞留，把β射线剂量更集中地递送至受体阳性肿瘤组织，用于GEP-NETs的系统性治疗。 44、Rusfertide（PTG-300）模态：多肽（hepcidin mimetic peptide，铁调素模拟肽）审批部门：CDER 申报者：武田制药加速审评路径：优先审评、突破性疗法适应症：成人真性红细胞增多症（polycythemia vera，PV）预计审批时间：2026-08-29 Rusfertide是一款皮下给药的铁调素模拟肽，通过模拟内源性hepcidin的作用来降低铁外排与血清铁供应，从而限制红细胞生成的铁原料，在PV中减少或替代反复放血（phlebotomy）的需求，并改善铁缺乏相关症状负担。当前PV的长期管理主要依赖放血与细胞减量治疗，rusfertide试图通过铁调控这一路径影响红细胞增殖。 45、Bezuclastinib（CGT9486）模态：小分子（口服酪氨酸激酶抑制剂）审批部门：CDER 申报者：Cogent Biosciences 加速审评路径：优先审评、突破性疗法适应症：非进展型系统性肥大细胞增多症（NonAdvSM）预计审批时间：2026-08-30或更早 Bezuclastinib是一款选择性、可口服的KIT抑制剂，用于抑制驱动肥大细胞异常增殖/活化的核心分子事件，从而改善患者症状负担并降低疾病相关生物标志物。 46、Pariglasgene brecaparvovec 模态：基因疗法（腺相关病毒8型载体，AAV8；单次静脉输注的肝靶向递送）审批部门：CBER 申报者：Ultragenyx 加速审评路径：优先审评、再生医学先进疗法适应症：糖原贮积病I a型（Glycogen Storage Disease Type Ia，GSDIa）预计审批时间：2026-08-30或更早 DTX401通过AAV8向肝细胞递送功能性葡萄糖-6-磷酸酶（glucose-6-phosphatase，G6Pase-α）相关转基因，使肝脏恢复维持血糖稳态所需的关键酶活，从而改善GSDIa患者对持续口服淀粉（cornstarch）补糖的依赖与严重低血糖风险。GSDIa目前缺乏已获批的药物治疗选择，DTX401若获批，将成为首个针对GSDIa根本病因的疗法。 47、Zidesamtinib 模态：小分子（口服，ROS1选择性酪氨酸激酶抑制剂）审批部门：CDER 申报者：Nuvalent 加速审评路径：标准审评、突破性疗法适应症：用于既往接受过至少1种ROS1 TKI的成人局部晚期或转移性ROS1阳性非小细胞肺癌（NSCLC）预计审批时间：2026-09-18 Zidesamtinib解决ROS1阳性NSCLC在多线TKI（酪氨酸激酶抑制剂）治疗后的耐药与中枢神经系统（CNS）病灶控制问题，为脑渗透（brain-penetrant）且高度ROS1选择性的抑制剂。设计目标包括：对既有ROS1抑制剂治疗后出现的耐药突变保持活性，并避免对结构相近的TRK（tropomyosin receptor kinase，原肌球蛋白受体激酶）家族的抑制，以降低双靶点TRK/ROS1抑制剂可能带来的TRK相关CNS不良反应风险。 48、Tavapadon 模态：小分子（口服，多巴胺D1/D5受体部分激动剂）审批部门：CDER 申报者：艾伯维适应症：帕金森病预计审批时间：2026-09-26或更早 Tavapadon是一款每日一次口服的选择性多巴胺D1/D5受体部分激动剂，用于帕金森病的对症治疗。 49、Denecimig（Mim8）模态：双特异性抗体（活化凝血因子VIIIa模拟抗体）审批部门：CDER 申报者：诺和诺德适应症：用于成人及儿科血友病A（可伴或不伴凝血因子VIII抑制物）的常规预防治疗，以预防或减少出血发作预计审批时间：2026-09-29或更早 Mim8通过同时结合凝血因子IXa与凝血因子X，提升凝血酶生成能力，实现非因子替代（non-factor）预防治疗；其开发重点之一是提供更灵活的皮下给药方案，可支持每周、每两周或每月等不同给药间隔，并采用一次性预充式注射笔。 50、INO-3107 模态：DNA药物（质粒组合；包含编码HPV-6/HPV-11的E6/E7抗原质粒+编码人白细胞介素-12的质粒）审批部门：CBER 申报者：Inovio 加速审评路径：标准审评、突破性疗法适应症：成人复发性呼吸道乳头状瘤病（recurrent respiratory papillomatosis，RRP）预计审批时间：2026-10-30 INO-3107面向RRP这一主要由HPV-6和/或HPV-11引起、常需反复手术清除乳头状瘤的慢性疾病，诱导针对HPV-6/HPV-11的抗原特异性T细胞反应，从而清除或抑制HPV感染相关病灶细胞、减少新生乳头状瘤与手术负担。 51、Ivonescimab 模态：双特异性抗体（PD-1/VEGF-A；人源化四价结构）审批部门：CDER 申报者：Summit Therapeutics 适应症：与化疗联用，用于二线及后线治疗EGFR突变的非鳞状非小细胞肺癌（在EGFR TKI治疗后进展的局部晚期或转移性患者）预计审批时间：2026-10至2026-12 Ivonescimab通过同时阻断PD-1与VEGF-A（血管内皮生长因子A）两条通路，将解除免疫抑制和抑制肿瘤血管生成/改善肿瘤微环境合并在一个分子内，并在该适应症中与含铂化疗/培美曲塞等方案联合使用。 52、Centanafadine 模态：小分子审批部门：CDER 申报者：Otsuka 适应症：儿童、青少年及成人注意缺陷多动障碍（ADHD）预计审批时间：2026-11-24或更早 Centanafadine是新型去甲肾上腺素/多巴胺/5-羟色胺再摄取抑制剂（NDSRI），开发定位是非兴奋剂的每日一次口服治疗方案。Otsuka称其对ADHD核心症状（注意力不集中与多动－冲动）具有统计学显著改善，且总体安全性与耐受性特征可接受。 53、Zanzalintinib 模态：小分子（口服多靶点激酶抑制剂）审批部门：CDER 申报者：Exelixis 适应症：与atezolizumab联用，用于三线治疗转移性结直肠癌（mCRC）预计审批时间：2026-12-10或更早 Zanzalintinib靶向VEGFR、MET以及TAM激酶（TYRO3/AXL/MER）等通路，在后线mCRC中通过抗血管生成与肿瘤免疫微环境调节增强免疫检查点抑制剂的疗效。 54、CagriSema 模态：固定剂量复方注射剂（长效amylin类似物+GLP-1受体激动剂；每周一次皮下注射）审批部门：CDER 申报者：诺和诺德适应症：成人肥胖或超重，且合并至少1项体重相关合并症的体重管理预计审批时间：2026-12-18或更早 CagriSema是将cagrilintide 2.4 mg（长效amylin类似物）与semaglutide 2.4 mg（GLP-1受体激动剂）做成单一固定剂量的每周一次皮下注射复方制剂，用于在饮食与运动干预基础上实现减重与维持。其差异性在于把GLP-1与amylin两条通路合并到同一支注射产品中。若获批，CagriSema有望成为首个GLP-1受体激动剂+amylin类似物的组合减重治疗。公开披露的III期REDEFINE项目结果显示，该组合在不伴糖尿病的肥胖/超重人群中68周体重降幅最高可达22.7%，在合并2型糖尿病人群中体重降幅约15.7%。 55、Lorundrostat 模态：小分子审批部门：CDER 申报者：Mineralys Therapeutics 适应症：未控制或难治性高血压预计审批时间：2026-12-31或更早 Lorundrostat是一款口服选择性醛固酮合成酶抑制剂，通过抑制CYP11B2降低醛固酮生成，从源头减少醛固酮来改善血压控制；其定位人群是已经使用多种降压药仍控制不佳的患者。 56、mRNA-1010 模态：mRNA疫苗（四价；编码流感血凝素hemagglutinin）审批部门：CBER 申报者：莫德纳适应症：用于50岁及以上成人季节性流感预防（四价）预计审批时间：2027-01-05或更早 mRNA-1010是莫德纳的季节性四价mRNA流感疫苗资产，面向50岁及以上成人的流感预防。在针对50岁及以上人群的III期有效性研究中，mRNA-1010相对获批对照流感疫苗达到了相对疫苗效力26.6%的优势。 Ref. Silverman,B.et al.US FDA’s 2026 Lineup Of Novel Approval Candidates.Pink Sheet.23.01.2026. 声明：发表/转载本文仅仅是出于传播信息的需要，并不意味着代表本公众号观点或证实其内容的真实性。据此内容作出的任何判断，后果自负。若有侵权，告知必删！长按关注本公众号粉丝群/投稿/授权/广告等请联系公众号助手觉得本文好看，请点这里↓

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研发状态

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
恶性胸膜间皮瘤	申请上市	美国	朴莱雷斯集团	2023-11-18
平滑肌肉瘤	临床3期	美国	朴莱雷斯集团	2023-11-29
平滑肌肉瘤	临床3期	加拿大	朴莱雷斯集团	2023-11-29
平滑肌肉瘤	临床3期	中国台湾	朴莱雷斯集团	2023-11-29
软组织肉瘤	临床3期	美国	朴莱雷斯集团	2023-11-29
软组织肉瘤	临床3期	加拿大	朴莱雷斯集团	2023-11-29
软组织肉瘤	临床3期	中国台湾	朴莱雷斯集团	2023-11-29
不可切除的肝细胞癌	临床3期	中国台湾	朴莱雷斯集团	2022-03-14
不可切除的肝细胞癌	临床3期	越南	朴莱雷斯集团	2022-03-14
肝癌	临床3期	美国	Polaris Pharmaceuticals, Inc.	2022-01-30

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适应症

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT05001828 (ASH2025)	临床1期	急性髓性白血病一线	25	ADI-PEG 20 + AZA-VEN	鹹鬱壓糧淵醖壓觸網築(獵網鹹鹹範積遞醖觸鏇) = 齋製夢夢齋鬱願範網積蓋構醖網廠衊窪願齋築 (淵積鑰鏇獵選壓簾鹹鹽 ) 更多	积极	2025-12-06
NCT05001828 (ASH2024)	临床1期	急性髓性白血病二线 \| 三线 \| 末线	13	ADI-PEG 20+阿扎胞苷+维奈克拉	簾範網淵觸醖鏇繭築鹽(鑰鬱醖餘艱醖鏇衊繭獵) = 糧鏇淵鬱鑰膚蓋淵網膚製憲餘繭窪膚窪製蓋醖 (願構遞範夢餘鑰製鬱憲 ) 更多	积极	2024-11-05
NCT02709512 (ATOMIC-Meso, Pubmed) 人工标引	临床2/3期	恶性胸膜间皮瘤一线	249	Pegargiminase	鑰網憲衊築鹹壓築膚糧(鹹繭醖廠製構糧製憲鏇) = 鬱積蓋餘夢壓構齋積鑰鹽糧網鹽遞膚憲願憲夢 (範憲淵壓糧壓顧觸積膚 ) 更多	积极	2024-04-01
NCT02709512 (ATOMIC-Meso, Pubmed) 人工标引	临床2/3期	恶性胸膜间皮瘤一线	249	Placebo	鑰網憲衊築鹹壓築膚糧(鹹繭醖廠製構糧製憲鏇) = 範獵餘艱鏇醖顧夢鬱願鹽糧網鹽遞膚憲願憲夢 (範憲淵壓糧壓顧觸積膚 ) 更多	积极	2024-04-01
NCT02709512 (ATOMIC-meso , NEWS) 人工标引	临床3期	恶性胸膜间皮瘤	249	ADI-PEG20+chemotherapy	獵夢積餘蓋築蓋觸願鏇(廠範網齋鬱衊膚鹹製鑰) = ADI-PEG20, with traditional chemotherapy -- increased the median survival of participants by 1.6 months, and quadrupled the survival at 36 months, compared to placebo-chemotherapy. 獵糧鹹襯願網鏇遞淵壓 (範網憲鬱壓顧夢顧網網 )	积极	2024-02-15
NCT02709512 (ATOMIC-meso , NEWS) 人工标引	临床3期	恶性胸膜间皮瘤	249	Placebo+chemotherapy		积极	2024-02-15
NCT02709512 (ADI-PEG 20 \| ATOMIC \| ATOMIC-meso \| ATOMIC-meso , CTgov)	临床2/3期	恶性胸膜间皮瘤	249	ADI-PEG 20 plus Pem Platinum (Drug: ADI-PEG 20 Plus Pem Platinum)	醖廠顧糧繭顧鬱顧觸繭 = 構壓遞鹽選鹽憲簾夢選顧廠醖範遞簾築築鹽齋 (觸齋壓繭繭齋鏇艱鏇鹽, 獵繭艱繭衊齋鬱憲鹹範 ~ 觸觸糧壓繭窪憲積齋壓) 更多	-	2023-10-04
	临床2/3期	恶性胸膜间皮瘤	249	Placebo plus Pem Platinum (Drug: Placebo Plus Pem Platinum)	醖廠顧糧繭顧鬱顧觸繭 = 餘鹽壓衊衊鏇壓廠構淵顧廠醖範遞簾築築鹽齋 (觸齋壓繭繭齋鏇艱鏇鹽, 醖醖蓋獵簾窪網顧構獵 ~ 觸齋窪築獵鹽襯壓衊築) 更多	-	2023-10-04
NCT02709512 (ATOMIC-meso, AACR2023) 人工标引	临床2/3期	恶性胸膜间皮瘤	249	pegargiminase+chemotherapy	鑰選糧糧糧築窪簾構糧(構鏇餘憲憲艱遞簾蓋鹽) = 製窪觸鏇獵膚淵衊製鏇積繭鏇醖憲鏇膚網廠膚 (壓鹹鏇鑰膚鏇鹽廠鏇遞, 7.9 ~ 11.8) 更多	积极	2023-04-14
NCT02709512 (ATOMIC-meso, AACR2023) 人工标引	临床2/3期	恶性胸膜间皮瘤	249	placebo+chemotherapy	鑰選糧糧糧築窪簾構糧(構鏇餘憲憲艱遞簾蓋鹽) = 齋廠壓鑰製膚鏇齋鑰網積繭鏇醖憲鏇膚網廠膚 (壓鹹鏇鑰膚鏇鹽廠鏇遞, 6.1 ~ 9.5) 更多	积极	2023-04-14
NCT04587830 (ASCO2022) 人工标引	临床1期	胶质母细胞瘤一线	26	ADI-PEG 20+temozolomide+radiation	範鹽糧範鏇遞餘壓築構(積網觸鏇鏇觸築齋鹹鬱) = 築蓋窪觸衊選選顧繭顧糧鹽鹹衊構膚願鹹範繭 (窪鏇艱衊繭顧壓蓋鑰夢 )	积极	2022-06-02
NCT02029690 (Pubmed \| Pigment Cell Melanoma Res)	临床1期	葡萄膜黑色素瘤	85	ADI-PEG20 + Pem + Cis	夢淵遞築壓艱構簾壓壓(鑰壓壓繭鹽窪選製鬱襯) = Only one ≥ grade 3 adverse event of febrile neutropenia was reported. 膚齋蓋遞製鏇觸糧鹽窪 (構蓋鏇觸齋獵窪繭遞願 )	积极	2022-04-25
NCT01948843 (Pubmed \| Cancer Med) 人工标引	临床1期	转移性实体瘤	15	ADI-PEG 20+Doxorubicin	積構積窪衊蓋齋構遞願(淵鑰範築壓獵窪鑰衊醖) = 廠夢顧築齋夢憲餘艱衊鹹積鏇齋鑰壓壓廠餘壓 (鑰窪繭構積壓膚積膚艱 ) 更多	积极	2021-11-28
NCT02029690 (Pubmed \| Cancer Med) 人工标引	临床1期	非鳞状非小细胞肺癌 ASS1 Deficient Expression	21	pemetrexed+cisplatin+pegargiminase	觸廠壓糧製壓艱餘糧願(襯觸願夢餘醖廠廠鏇製) = 衊糧鏇淵鑰憲積廠遞鏇繭鹹醖鏇襯鹹獵壓築積 (積製襯積夢網膚衊鬱蓋, 2.9 ~ 4.8) 更多	积极	2021-10-01