A Phase I, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Single and Multiple Ascending Dose Study to Evaluate the Safety, Tolerability, and Pharmacokinetics of the Combination of Nilotinib, Marimastat, and Varespladib in Healthy Adult Volunteers - NIL

开始日期2026-07-27

申办/合作机构

Dycine Pharmaceuticals Limited

CTRI/2026/06/113049

/ Not yet recruitingN/A

Single dose oral relative bioavailability study of DanzitenTM (nilotinib) tablets 95 mg (Dose: 2 Tablets 95 mg. 190 mg) of Azurity Pharmaceuticals, Inc., USA versus Tasigna (nilotinib) hard capsules 200 mg (Dose: 2 Capsules 200 mg. 400 mg) of Novartis Europharma Limited, Ireland in healthy, adult, human trial participants under fed and modified fasting conditions. - Nil

开始日期2026-06-30

申办/合作机构

Azurity Pharmaceuticals, Inc.

CTRI/2026/06/111844

/ Not yet recruitingN/A

Single dose oral relative bioavailability of DanzitenTM (nilotinib) tablets 95 mg (Dose: 2 Tablets 95 mg. 190 mg) of Azurity Pharmaceuticals, Inc. USA versus Tasigna (nilotinib) capsules 200 mg (Dose: 2 Capsules 200 mg. 400 mg) of Novartis Europharma Limited, Ireland in healthy, adult, human trial participants under fed, fasting and modified fasting conditions. - Nil

开始日期2026-06-09

申办/合作机构

Azurity Pharmaceuticals, Inc.

100 项与尼洛替尼相关的临床结果

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100 项与尼洛替尼相关的转化医学

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100 项与尼洛替尼相关的专利（医药）

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项与尼洛替尼相关的文献（医药）

2027-05-01·Value in Health Regional Issues

Cost-Effectiveness Analysis of Asciminib in Patients With Chronic Phase Chronic Myeloid Leukemia Previously Treated With 2 or More Tyrosine Kinase Inhibitors in Colombia

Article

作者: Ospina, Juan Alejandro ; Prieto, Natalia ; Lasalvia, Pieralessandro ; Jaramillo, Paola ; Ceballos, Mateo ; Abello, Virginia ; Arias, Sara

OBJECTIVES:

To assess the cost-effectiveness of asciminib in adult patients with chronic-phase chronic myeloid leukemia who have been treated with 2 or more tyrosine kinase inhibitors, from a third-party payer perspective in Colombia.

METHODS:

A nonhomogeneous partitioned survival model was developed using ASCEMBL trial and matching-adjusted indirect comparisons. Outcomes included overall survival, progression-free survival, and safety. Overall survival was modeled using exponential functions based on 6-month major molecular response rates. Quality-adjusted life-years (QALYs) were estimated using phase-specific utilities. Direct medical costs were obtained from national public databases (2024-2025) and expressed in 2025 USD (USD 1 = COP 4053). A 30-year time horizon was applied. Base case compared asciminib with bosutinib and ponatinib. Scenario analyses included nilotinib and dasatinib because they are rarely used in third line in Colombia. Sensitivity analyses explored ponatinib dose deescalation, generic drug pricing, asciminib price thresholds, relative dose intensity, and alternative overall survival assumptions. Probabilistic sensitivity analyses were performed.

RESULTS:

Asciminib was dominant compared with bosutinib and ponatinib, yielding more QALYs (0.41 and 0.20) and lower costs (-USD 47 334 and -USD 88 554). Scenario analyses including nilotinib and dasatinib favored asciminib, with higher QALYs (0.32 and 0.25) and lower costs (-USD 43 785 and -USD 6400). Results remained robust across analyses, including ponatinib dose deescalation, generic pricing, relative dose intensity, and alternative overall survival assumptions.

CONCLUSIONS:

Asciminib was a dominant treatment option for patients with chronic-phase chronic myeloid leukemia who have been treated with 2 or more tyrosine kinase inhibitors, offering clinical and economic advantages over other pharmacological treatments.

2027-04-01·DEN open

Delayed Gastric Bleeding in a Patient With Chronic Myeloid Leukemia: A Case of Post‐Biopsy Bleeding

Article

作者: Yamane, Hiromichi ; Kosaka, Yoko ; Nakanishi, Hidekazu ; Takigawa, Nagio

ABSTRACT:

A 76‐year‐old man was referred to our hospital for evaluation of anemia. Although he was elderly (≥75 years), no apparent risk factors for bleeding during endoscopic biopsy, such as renal dysfunction or anticoagulant therapy, were identified. Upper gastrointestinal endoscopy revealed extensive atrophic gastric mucosa extending from the antrum to the gastric body. A biopsy was obtained from the atrophic mucosa in the antrum for histopathological evaluation after confirming a low risk of bleeding. Eight days after the initial endoscopy, the patient was hospitalized and started on nilotinib for chronic myeloid leukemia, which had been subsequently diagnosed. Gastrointestinal bleeding occurred 5 h after the initiation of nilotinib. Emergency endoscopy revealed a reddish polypoid lesion with active bleeding at the previous biopsy site. Endoscopic polypectomy was performed, and hemostasis was achieved. Delayed gastric bleeding after upper gastrointestinal endoscopic biopsy alone is extremely rare. Current guidelines in Japan state that tissue biopsy is acceptable when clinically indicated, even in patients receiving anticoagulant or antiplatelet therapy. Although no definitive cause was identified, myeloproliferative disorders are associated with bleeding tendencies due to coagulation abnormalities and drug‐induced bleeding related to tyrosine kinase inhibitors such as dasatinib and nilotinib. These factors may have contributed to the delayed bleeding in this case. This case highlights the importance of careful follow‐up after endoscopic biopsy in patients with underlying myeloproliferative disorders.Trial Registration : N/A.

2026-12-01·JOURNAL OF NEUROIMMUNOLOGY

Nilotinib attenuates NLRP3 inflammasome activation and GSDMD/NINJ1-mediated pyroptosis via modulation of NF-κB signaling and enhancement of BAG3-dependent aggrephagy and ESCRT-III-mediated plasma membrane repair in microglia

Article

作者: Erdem, Şeniz ; Erdem, Mehmet ; Karahan, Süleyman Caner

Microglia are the resident immune cells of the brain and serve as key regulators of innate immune responses within the central nervous system (CNS). The NOD-like receptor family pyrin domain-containing 3 (NLRP3) inflammasome is a multiprotein complex that plays a central role in innate immunity, and its excessive activation contributes to the pathogenesis of neurodegenerative diseases. Nilotinib, a second-generation tyrosine kinase inhibitor, has recently attracted attention due to its neuroprotective and immunomodulatory properties in the CNS. In the present study, we investigated the effects of nilotinib on NLRP3 inflammasome activation, GSDMD/NINJ1-mediated pyroptosis, NF-κB signaling, BAG3-dependent aggrephagy, and ESCRT-III-mediated plasma membrane repair in LPS plus ATP-induced murine N9 microglial cells. Our findings demonstrated that nilotinib significantly attenuated NLRP3 inflammasome activation, as evidenced by reduced NLRP3 expression, decreased caspase-1 activation, and suppressed secretion of proinflammatory cytokines IL-1β and IL-18 through modulation of the IκBα/NF-κB signaling axis. Furthermore, nilotinib markedly inhibited pyroptotic cell death by reducing GSDMD-N and NINJ1 expression, thereby preserving membrane integrity. In parallel, nilotinib enhanced BAG3-dependent selective autophagy and increased LC3B expression, suggesting activation of aggrephagy pathways involved in the clearance of inflammasome-associated components. Notably, nilotinib also restored VPS4A expression, indicating activation of ESCRT-III-mediated plasma membrane repair mechanisms. Collectively, our results reveal that nilotinib exerts a multi-layered regulatory effect on microglial inflammatory responses by suppressing inflammasome activation and pyroptosis while promoting autophagy-dependent clearance and membrane repair pathways. These findings highlight a novel integrative mechanism linking autophagy, pyroptosis, and membrane repair in the neuroprotective actions of nilotinib.

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项与尼洛替尼相关的新闻（医药）

2026-10-20

·康心药物临床试验患者招募中心

同样是同样是慢性粒细胞白血病患者，为什么有人耐药后无药可用？这些新药方案逆转耐药重获疗效

血液肿瘤新药前沿解读同样是同样是慢性粒细胞白血病患者，为什么有人耐药后无药可用？这些新药方案逆转耐药重获疗效✨ 慢粒曾经是中位生存期不足3年的难治性疾病，如今靶向药让它变成了可长期控制的慢性传播疾病，但耐药尤其是T315I突变仍是横在患者面前的头号难关。本文从临床数据出发，拆解5项前沿研究的适用人群，帮大家找到性价比更高的治疗选择。一、慢粒患者的真实生存痛点我国每年新发慢性粒细胞白血病约1.3万例，90%以上患者初诊时处于慢性期，规范用药的情况下10年生存率可达80%以上。但临床数据显示，每年约有15%-20%的患者会出现不同程度的耐药，其中T315I突变患者对一二代靶向药全部无效，此前几乎无药可医。长期用药的经济负担也很重，即使医保相关，部分患者每年自付仍需数万元，不少家庭为了治病掏空积蓄。 ⚠️ 注意事项提示：慢粒治疗中这几个弯路千万别走第一，不能觉得没症状就自行减药停药，不规范服药是诱发耐药的首要原因，临床中近40%的耐药都和不规范用药有关；第二，不要盲目听信停掉靶向药，不少患者因此病情进展到加速/急变期，错过优选/理想治疗时机；第三，不要不分突变类型盲目换用高价二代药，不仅浪费钱，还可能诱发更难的耐药突变；第四，不要只认进口药，国产创新药的疗效已经和进口药相当，价格更低，性价比更高。二、慢粒当前标准治疗路径与局限慢粒的治疗已经形成了清晰的时间线发展路径：2000年以前，慢粒的标准治疗是化疗+干扰素，中位生存期仅2.5-3年，副作用大，很多患者没法耐受；2001年一代TKI伊马替尼上市，成为慢粒一线治疗金标准，把慢粒变成了可长期控制的慢性传播疾病；之后二代TKI尼洛替尼、达沙替尼、氟马替尼陆续上市，用于一代药耐药或不耐受的患者，深层缓解率更高。但目前常规治疗仍有明显局限：一旦出现T315I突变，一二代TKI全部失效，此前国内没有针对性的获批药物，患者只能用高价进口药，普通家庭很难承担。针对常规治疗的耐药和经济负担痛点，现在针对不同耐药机制的创新药已经进入临床研究阶段，覆盖了初治、耐药、T315I突变全阶段的患者，不仅能填补常规治疗的空白，临床研究中的药物和相关检查按方案执行，能大幅减轻家庭的经济负担。接下来我们就深度解读5项慢粒相关的前沿临床试验，帮大家理清不同药物的适合人群。五项在研临床试验新药深度解读与机会🌟 📋评价甲磺酸伊马替尼治疗初治慢性期慢性粒细胞白血病患者安全性和有效性的III期临床研究项目简介试验登记号：CTR20132365 药物类别：一代BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂（TKI）试验期数：III期申办方：诺华制药，全球知名跨国制药企业，BCR-ABL TKI类药物的首创企业，专注于肿瘤、血液领域创新药研发，拥有丰富的血液肿瘤管线，行业地位领先，多款药物纳入国家医保相关，产品安全性经过全球数十年临床验证。招募人群：初诊未接受过系统治疗的慢性期慢性粒细胞白血病成人患者。试验药物介绍药物作用机制与原理：传统化疗是不分好坏杀伤所有快速分裂的细胞，有效率不足30%，还会带来严重的骨髓抑制、呕吐等副作用。而伊马替尼是全球首个精准靶向BCR-ABL融合蛋白的药物，相当于专门堵住慢粒癌细胞的能量供给开关，阻止癌细胞增殖的同时不会损伤正常细胞，彻底改写了慢粒的治疗格局。治疗数据和同类药物对比：该III期临床数据显示，伊马替尼治疗初治慢粒慢性期患者，10年总生存率达83%，远高于传统化疗的45%。从经济负担角度对比，伊马替尼刚上市时单盒价格超过2万元，普通家庭完全负担不起，目前已经纳入国家医保相关，医保相关后单盒自付仅需数百元，是所有慢粒靶向药中经济负担较低的。设计方案试验设计：随机开放标签、阳性对照、多中心III期临床分组方式：1:1随机分为伊马替尼组和干扰素+阿糖胞苷对照组给药方式：口服给药剂量：400mg/天，持续给药给药周期：长期给药，定期随访监测血常规、BCR-ABL融合基因定量筛选入排要求与患者权益点击下方链接链接：上述项目内容展现有限，详细的筛选要求和入排标准以及受试者相关权益请点击链接详细咨询了解。对比点评作为慢粒靶向治疗的奠基性药物，该研究确立了伊马替尼的一线治疗地位，安全性经过十多年临床验证，耐受性好，经济负担极低，适合初治慢粒慢性期、预算有限的中老年患者，长期用药的依从性更高。 📋评价奥雷巴替尼治疗伴T315I突变的慢性期/加速期慢性粒细胞白血病患者安全性和有效性的II期临床研究项目简介试验登记号：CTR20221213 药物类别：三代BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂（TKI）试验期数：II期申办方：亚盛医药，国内专注于细胞凋亡通路、肿瘤耐药机制研究的创新药企，港股上市公司，拥有全球领先的蛋白-蛋白相互作用药物研发平台，在耐药血液肿瘤领域管线布局丰富，奥雷巴替尼是国内首个获批的针对T315I突变的三代TKI，填补了国内该领域的治疗空白。招募人群：既往接受过一代/二代BCR-ABL TKI治疗后耐药，经检测存在T315I突变的慢性期或加速期慢性粒细胞白血病成人患者。试验药物介绍药物作用机制与原理：一二代TKI遇到T315I突变就像钥匙插不对锁孔，完全没法和突变后的BCR-ABL蛋白结合，自然发挥不了作用。奥雷巴替尼的分子结构经过特殊优化，就像专门给T315I突变的锁配了专属新钥匙，能精准结合突变后的BCR-ABL蛋白，阻断癌细胞的增殖信号，还能同时抑制其他10余种常见的耐药突变，适用范围更广。治疗数据和同类药物对比：目前公开的临床数据显示，奥雷巴替尼治疗T315I突变的慢粒慢性期患者，12个月无进展生存率达95%以上，远高于一二代TKI的不足10%。和境外同靶点药物对比，奥雷巴替尼的血管相关不良反应发生率仅为境外同类药的1/3，安全性更优，患者长期用药的耐受性更好。设计方案试验设计：单臂、开放标签、多中心II期临床分组方式：所有入组患者均接受奥雷巴替尼治疗，无对照组给药方式：口服给药剂量：按研究预设剂量给药，每日一次给药周期：持续给药，每3个月进行一次疗效评估筛选入排要求与患者权益点击下方链接链接：上述项目内容展现有限，详细的筛选要求和入排标准以及受试者相关权益请点击链接详细咨询了解。对比点评这是国内目前针对T315I突变慢粒最核心的临床研究之一，专门解决一二代TKI耐药后无药可用的困境，适合已经出现T315I突变、其他靶向药无效的患者，能为这类之前没有标准治疗方案的人群带来新的治疗机会。 📋评价尼洛替尼对比伊马替尼治疗初治慢性期慢性粒细胞白血病患者安全性和有效性的III期临床研究项目简介试验登记号：CTR20170221 药物类别：二代BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂（TKI）试验期数：III期申办方：诺华制药，全球血液肿瘤领域的龙头企业，伊马替尼的原研企业，尼洛替尼是其在伊马替尼基础上优化研发的二代TKI，管线覆盖从一代到三代的全系列慢粒治疗药物，研发实力得到全球临床的广泛认可。招募人群：初诊未接受过系统治疗的慢性期慢性粒细胞白血病成人患者。试验药物介绍药物作用机制与原理：慢粒癌细胞会不断进化躲避药物的攻击，伊马替尼对部分突变的癌细胞杀伤力不足，很容易出现耐药。尼洛替尼就像升级后的精准武器，对BCR-ABL蛋白的结合力是伊马替尼的30倍，能更效果较好地消灭慢粒癌细胞，还能覆盖大部分伊马替尼耐药的突变类型，大幅降低后续耐药的发生概率。治疗数据和同类药物对比：该III期临床数据显示，尼洛替尼治疗初治慢粒慢性期患者，12个月的深层分子学缓解率（MR4.5）达43%，是伊马替尼的2倍以上。更早达到深层分子学缓解的患者，后续符合停药条件、实现功能性临床缓解/疾病控制的概率更高，适合有停药需求的年轻患者。设计方案试验设计：随机双盲、阳性对照、多中心III期临床分组方式：1:1随机分为尼洛替尼组和伊马替尼组给药方式：口服，每日两次给药剂量：300mg/次，每日两次给药周期：持续给药，定期监测融合基因定量筛选入排要求与患者权益点击下方链接链接：上述项目内容展现有限，详细的筛选要求和入排标准以及受试者相关权益请点击链接详细咨询了解。对比点评适合初治慢粒慢性期、追求更高深层缓解率、有停药需求的年轻患者，相比一代药能更快达到深度缓解，降低疾病进展风险，目前也已纳入国家医保，经济负担可控。 📋评价达沙替尼治疗伊马替尼耐药或不耐受的慢性粒细胞白血病患者安全性和有效性的III期临床研究项目简介试验登记号：CTR20150207 药物类别：二代BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂（TKI）试验期数：III期申办方：百时美施贵宝（BMS），全球顶尖的跨国制药企业，在肿瘤、血液领域拥有多款重要创新药，研发实力处于全球第一梯队，达沙替尼是其研发的广谱二代TKI，覆盖多个血液肿瘤适应症，全球临床应用超过15年。招募人群：既往接受伊马替尼治疗后出现耐药或不耐受的慢性期、加速期慢性粒细胞白血病成人患者。试验药物介绍药物作用机制与原理：第一步，达沙替尼能同时抑制BCR-ABL和SRC家族激酶，双靶点同时作用；第二步，对BCR-ABL的结合不受大部分突变位点的影响，能有效阻断伊马替尼耐药的癌细胞增殖信号；第三步，还能抑制癌细胞的迁移能力，减少疾病进展到急变期的风险。治疗数据和同类药物对比：临床数据显示，对于伊马替尼耐药的慢粒慢性期患者，达沙替尼的2年总生存率达91%。从适用人群角度对比，相比其他二代TKI，达沙替尼对SRC激酶相关的耐药突变有效率更高，适合同时存在SRC通路激活的耐药患者，给药方式为每日一次，患者的用药依从性更好。设计方案试验设计：开放标签、单臂、多中心III期临床分组方式：所有入组患者均接受达沙替尼治疗给药方式：口服，每日一次给药剂量：慢性期患者100mg/天，加速期患者140mg/天给药周期：持续给药，定期评估疗效和安全性筛选入排要求与患者权益点击下方链接链接：上述项目内容展现有限，详细的筛选要求和入排标准以及受试者相关权益请点击链接详细咨询了解。对比点评专门针对一代TKI治疗失败的慢粒患者，覆盖耐药和不耐受两种情况，适合已经用伊马替尼效果不好、或者出现严重不良反应没法继续用伊马替尼的患者，双靶点作用能覆盖更多耐药类型。 📋评价氟马替尼对比伊马替尼治疗初治慢性期慢性粒细胞白血病患者安全性和有效性的III期临床研究项目简介试验登记号：CTR20171159 药物类别：二代BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂（TKI）试验期数：III期申办方：江苏豪森药业，国内领先的创新制药企业，A股上市公司，专注于肿瘤治疗、精神神经等领域的创新药研发，拥有多个研发平台，氟马替尼是其自主研发的国产二代TKI，也是国内首个获批的慢粒一线治疗国产二代TKI，填补了国内该领域的空白。招募人群：初诊未接受过系统治疗的慢性期慢性粒细胞白血病成人患者。试验药物介绍药物作用机制与原理：你吃了氟马替尼之后，药物会快速进入血液，精准找到慢粒癌细胞的BCR-ABL蛋白，结合力比伊马替尼更强，能更效果较好地抑制癌细胞增殖，而且药物的结构经过优化，不会和其他无关的蛋白结合，所以不良反应更少，不会出现伊马替尼常见的水肿、皮疹、白细胞减少等副作用，用药体验更好。治疗数据和同类药物对比：该III期临床数据显示，氟马替尼治疗初治慢粒慢性期患者，12个月的深层分子学缓解率达37.8%，显著优于伊马替尼的21.8%，和进口二代尼洛替尼的疗效相当。从经济负担角度对比，氟马替尼的价格比进口二代药低30%以上，医保相关后自付费用更低，性价比更高。设计方案试验设计：随机双盲、阳性对照、多中心III期临床分组方式：1:1随机分为氟马替尼组和伊马替尼组给药方式：口服，每日一次给药剂量：600mg/天，空腹口服给药周期：持续给药，定期监测疗效和安全性筛选入排要求与患者权益点击下方链接链接：上述项目内容展现有限，详细的筛选要求和入排标准以及受试者相关权益请点击链接详细咨询了解。对比点评国产原研的二代TKI，疗效和进口二代相当，不良反应更少，价格更低，适合初治慢粒慢性期、追求高性价比、对不良反应耐受差的患者，是国内慢粒患者的优质选择。想了解更多治疗、临床研究相关内容，可以点击以下链接阅读往期文章：血液系统肿瘤诊疗科普 | 【白血病/淋巴瘤/骨髓瘤/MDS选择】药物临床试验合规知识全解血液肿瘤治疗机遇 | 正规备案临床试验开启，为白血病/淋巴瘤/骨髓瘤/MDS患者带来选择血液系统性肿瘤-药物临床试验受试者信息 |【白血病/淋巴瘤/多发性骨髓瘤/骨髓增生异常综合征】| 全国多中心已备案项目血液系统性肿瘤-药物临床试验受试者信息 |【白血病/淋巴瘤/多发性骨髓瘤/骨髓增生异常综合征】| 全国多中心已备案项目总结与建议✨ 📋5款药物选择建议大家可以根据自己的病情和实际情况对号入座：如果你是刚确诊的慢粒慢性期患者，经济预算有限，优先考虑伊马替尼相关方案，安全可靠负担轻；如果追求更高的深层缓解率、有停药需求，可以考虑尼洛替尼或氟马替尼，其中氟马替尼性价比更高，尼洛替尼的临床数据更成熟。如果你已经用了伊马替尼出现耐药或者不耐受，没有T315I突变，优先考虑达沙替尼相关方案，双靶点覆盖更多耐药类型。如果你已经出现T315I突变，一二代药都无效，优先考虑奥雷巴替尼相关方案，这是目前针对该突变疗效显著/疗效突出的国内创新药。慢粒从曾经的难治性疾病到现在的可控制慢性传播疾病，靠的就是一代代靶向药的临床研究。很多患者担心临床试验是当小白鼠，其实所有进入临床的药物都经过了严格的前期动物实验和安全性验证，伦理委员会会全程保障受试者的权益，是给常规治疗效果不好的患者多一个获得前沿新药的机会，还能大幅减轻家庭的经济负担。只要不轻易放弃，主动了解适合自己的新方案，大部分慢粒患者都能获得长期生存，甚至实现功能性临床缓解/疾病控制，坚持下去，希望就在转角。目前该领域有多项临床试验正在全国多中心开展，如果大家想咨询报名或不确定自己是否符合上述临床试验的入组条件，再或者想要了解更多该疾病的临床试验项目，可以私信联系我们或者点击下面图片小程序咨询了解详情，我们将会免费为您提供一对一的病情评估和入组指导等服务。一起少走弯路。【文章摘要】本文针对慢粒患者的耐药和经济负担痛点，梳理了治疗注意事项要点，解读5项慢粒相关临床试验的新药特点、适用人群，给出清晰的选择建议，帮患者找到适合自己的治疗方案。【互动话题】你在慢粒治疗过程中遇到过哪些困扰？最想了解哪类新药的信息？欢迎在评论区留言分享~ 【标签】#慢粒治疗 #耐药逆转 #血液病新药 #临床试验 #靶向药 ⚠️免责声明：本文仅为医学科普，不属于医疗广告。临床试验为医学科学研究，不保证受试者获得临床获益，存在未知风险。能否参加研究，必须由研究中心结合病历综合评估，提交信息不等于可以入组。文中提及补贴均为受试者交通、采血营养补偿。

上市批准临床研究

2026-10-19

·今日头条

豪森慢粒新药启动III期国产TKI从"仿制"走到"原创"

HS-10382头对头对比现有TKI，奥雷巴替尼领跑三代，中国慢粒治疗从有药可用走向更多选择本文为医药行业科普内容，不构成诊疗建议，具体用药请遵医嘱。药物研发存在不确定性，请以官方审批结果为准。一、慢粒赛道又有新选手入场慢性粒细胞白血病（简称"慢粒"）这个赛道，最近又热闹起来了。 10月19日，药物临床试验登记平台公示：翰森制药的HS-10382片启动了III期临床试验。几个关键点：适应症：新诊断费城染色体阳性慢性髓性白血病慢性期试验设计：随机、开放、多中心，头对头对比研究者选择的TKI 主要终点：第48周主要分子学反应（MMR）率入组规模：国内目标入组408人用法： 160mg口服，空腹，每天两次这意味着什么？意味着慢粒这个赛道，国产选手又多了一个。而且不是简单的仿制，是全新的在研新药。慢粒这个病，挺有意思的——它曾经是"不治之症"的代名词，确诊后平均活不了几年。但自从有了靶向药，它变成了一种"慢性病"——只要规范吃药，大多数患者能长期生存，甚至接近正常人的寿命。这背后，是一类叫 TKI（酪氨酸激酶抑制剂）的药物，一代一代往前迭代。而现在，中国药企在这个赛道上，已经从"跟跑"走到了"并跑"，甚至有些领域开始"领跑"了。今天就来聊聊这件事。二、慢粒是什么？为什么说它是"最幸运的白血病"？先简单科普一下，什么是慢粒。慢性髓性白血病（CML），是一种造血干细胞的恶性肿瘤。它的标志性特征，叫费城染色体和 BCR-ABL融合基因。简单说就是：人体第9号和第22号染色体发生了易位形成了一个异常的融合基因BCR-ABL 这个基因会产生一种异常的酪氨酸激酶它会不停地发出信号，让白细胞不受控制地增殖结果就是：白血病慢粒的病程分三个阶段：慢性期 ——大部分患者确诊时处于这个阶段，症状不明显，可能只是乏力、盗汗、脾大加速期 ——病情加重，白细胞更难控制急变期 ——恶化成急性白血病，预后很差如果不治疗，慢粒一般会从慢性期慢慢进展到急变期，最后危及生命。但为什么又说它是"最幸运的白血病"呢？因为它有特效药—— TKI靶向药。这个药有多厉害？在TKI出现之前，慢粒患者的中位生存期大概只有5-6年。有了一代TKI伊马替尼之后， 10年生存率提高到了80%以上。什么概念？就是说，只要规范吃药、定期复查，绝大多数慢粒患者能长期活下去，跟正常人差不多。从"绝症"变成"慢性病"，这就是靶向药的威力。三、TKI药物的四代进化：从"续命"到"临床治愈" TKI药物的发展史，堪称一部精准医疗的进化史。我们来快速过一遍：第一代：伊马替尼——划时代的革命 2001年，伊马替尼（商品名格列卫）获批上市。这是人类第一个成功的小分子靶向抗癌药。它的出现，直接把慢粒从"绝症"变成了"慢性病"。但伊马替尼也有问题：大约15%的患者会出现耐药有些患者不耐受，副作用受不了对于已经进展到加速期/急变期的，效果不够好第二代：达沙替尼、尼洛替尼——更强、更快为了解决一代的耐药和不耐受问题，二代TKI来了。代表药物：达沙替尼、尼洛替尼、博舒替尼。二代比一代强在哪？作用更强，分子学缓解率更高起效更快对部分一代耐药的患者有效但二代也不是完美的—— 副作用谱不一样（比如达沙替尼的胸腔积液、尼洛替尼的血糖血脂影响）还是解决不了T315I这个"守门员突变" 什么是T315I突变？就是BCR-ABL基因上的一个特定位点发生突变，导致一、二代TKI都结合不上去，药就失效了。这个突变就像一道关，卡住了很多患者。第三代：普纳替尼、奥雷巴替尼——攻克T315I 针对T315I这个难题，三代TKI登场了。代表药物：普纳替尼（进口）、奥雷巴替尼（国产）。三代TKI最大的优势：对T315I突变有效 ——这是一、二代都搞不定的硬骨头对其他多种耐药突变也有效相当于慢粒患者的"最后一道防线" 但三代也有它的问题：普纳替尼有心血管安全风险，使用受限制价格贵，尤其是普纳替尼刚上市的时候不是所有患者都需要用到三代现在呢？还在往前走现在慢粒的治疗目标，已经从"活下去"变成了"停药不复发"（也就是"无治疗缓解"，TFR）。什么意思？就是说，有些患者吃了几年TKI，效果特别好，达到了深层分子学缓解，可以尝试停药。停药后如果一直不复发，就相当于"功能性治愈"了。从绝症到慢性病，再到功能性治愈——这几十年，慢粒的治疗走过了一段很长的路。四、国产TKI走到哪一步了？从仿制到原创好了，背景说完了，回到今天的主角—— 国产TKI 。如果放在十几年前，国产药在慢粒这个赛道上基本就是"仿制药"的角色。一代伊马替尼专利到期了，国内一大堆厂家仿制、过一致性评价、进集采，价格打下来，老百姓吃得起了。但现在不一样了。国产TKI，已经从"仿制"走到了"创新"。我们来盘点一下：第一梯队：三代TKI——奥雷巴替尼这是目前国产TKI里最亮眼的一张名片。奥雷巴替尼，是全球首个获批上市的第三代BCR-ABL抑制剂？不对，是第二个（第一个是日本的普纳替尼）。但它有几个很厉害的点：对T315I突变效果明确，完全细胞遗传学反应率82%，主要分子学反应率68% 安全性比普纳替尼好，心血管风险更低已经进医保了，价格大幅下降 2025年全球销售额突破35亿元，同比增长47% 治疗患者超过1.5万人即将在ASCO 2026公布最新临床数据这药是真给国产创新药长脸的。以前三代TKI只有进口的普纳替尼，又贵又有心血管风险。现在有了国产的奥雷巴替尼，效果好、安全性好、还便宜。这就是国产创新的价值。第二梯队：在研的新一代TKI 除了已经上市的奥雷巴替尼，还有好几个国产在研新药在往前推进。这次翰森启动III期的HS-10382，就是其中之一。还有谁？塔吉瑞的TGRX-678 ：已经在做III期了，针对的是既往至少三种TKI治疗耐药或不耐受的慢粒患者还有其他几家企业的不同阶段在研产品这说明什么？说明国内药企已经不满足于"人家专利到期了我来仿制"了。他们开始做全新的药物，去跟进口药正面掰手腕，甚至去解决进口药没解决的问题。这是一个非常重要的变化。第三梯队：仿制药——价格战的主力当然，仿制药依然是市场的主力。伊马替尼、达沙替尼、尼洛替尼……这些一二代TKI，都已经有多个国产仿制药通过一致性评价了。仿制药的意义是什么？把药价打下来，让更多患者吃得起集采之后，很多TKI一个月只要几十块、几百块这在十几年前是不敢想象的仿制药负责"让更多人用得上"，创新药负责"让患者有更多选择"。两者缺一不可。五、HS-10382有什么特别的？为什么值得关注？重点说说翰森的HS-10382。这次启动III期临床，信息不多，但几个细节值得注意：第一，头对头对比现有TKI。试验设计是"对比研究者选择的TKI"，不是对比安慰剂。什么意思？就是说，这个药不是"有没有用"的问题，而是"好不好用、比现有药强不强"的问题。敢做头对头，说明厂家对这个药有信心。但最终结果怎么样，还得等数据出来再说。第二，针对的是新诊断患者（一线治疗）。注意，不是耐药后的二线三线，而是刚确诊的患者。这意味着什么？意味着如果成功了，这个药的市场空间会大很多——因为大部分患者都是在慢性期确诊的，一线用药的人群最大。第三，每天两次，160mg空腹吃。从给药方式看，这是一个口服的小分子药物。具体靶点和机制，目前公开信息还不多。是二代水平？还是三代水平？有没有什么差异化优势？这些都得等更多数据披露才知道。第四，国内入组408人。这个样本量不算小了，说明试验设计是有统计学考量的。408人，随机分组，头对头对比——如果结果阳性，那说服力还是很强的。当然，现在只是III期启动，离上市还有距离。III期临床做完了，还要数据分析、申报上市、审批……顺利的话，可能也得两三年。而且III期临床失败的例子也不少，谁也不能打包票。但至少，我们又多了一个期待。六、国产慢粒药的整体格局：从"有没有"到"好不好" 把这些放在一起看，你会发现国产慢粒药物的格局已经很不一样了。过去的格局：一代药：进口格列卫贵 → 国产仿制药出来了，便宜了二代药：进口达沙替尼、尼洛替尼 → 国产仿制药也出来了三代药：只有进口普纳替尼 → 贵、有副作用、选择少现在的格局：一代药：国产仿制药一大堆，集采后白菜价，人人吃得起二代药：仿制药也很多了，价格大幅下降三代药：有国产原创的奥雷巴替尼，效果好、安全好、进医保更新一代：好几个在研新药，正在临床阶段未来的格局：选择会更多价格会更低患者的生活质量会更好甚至，更多患者可能实现停药、实现功能性治愈这就是一个赛道从"有没有"到"好不好"的进化过程。而且不只是慢粒。在肺癌、乳腺癌、淋巴瘤、自身免疫病……一个又一个赛道，都在重复类似的故事——从完全依赖进口，到仿制药跟上，再到创新药崛起。这是中国医药产业升级的缩影。七、患者能从中得到什么？最实在的三个好处说了这么多行业的事，对于普通患者来说，最关心的还是—— 这些变化对我有什么好处？好处一：药更便宜了。这是最直接的。以前慢粒患者一个月吃药要几万，现在集采之后，一代TKI一个月可能只要几十块。即便是三代药，进了医保之后，自付部分也比以前低多了。好处二：选择更多了。以前你可能只有一个选择，副作用大也得硬扛着。现在，一代不行换二代，二代不行换三代，三代还有国产的可以选。总有一款更适合你。好处三：治疗效果更好了。药物一代比一代强，检测手段越来越精准，管理越来越规范。慢粒患者的生存期、生活质量，都在不断提高。从"活下来"到"活得好"，再到"能不能停药"——这个赛道的进步，患者是能实实在在感受到的。八、理性看待：还没到"超越"的时候说了这么多国产药的进步，也得客观说几句。第一，创新水平还需要时间检验。奥雷巴替尼确实不错，但它主要是在三代TKI这个细分赛道上做得好。在整个慢粒药物研发的最前沿，我们跟国际顶尖水平还是有差距的。比如现在国际上在做的四代TKI、联合治疗、免疫治疗……这些方向，国内也在追，但还需要时间。第二，III期临床有失败的可能。翰森的HS-10382刚启动III期，塔吉瑞的TGRX-678也在做III期。这些药最后能不能成功、效果到底怎么样，现在都还不好说。临床研发的失败率本来就很高，成功了是惊喜，失败了也正常。第三，患者管理还有提升空间。药是越来越好了，但很多患者的管理还跟不上。不规律吃药、自行停药复查不及时对副作用处理不当经济负担还是存在的，尤其是罕见突变的患者好药 + 好的管理，才能有好的结果。承认差距，不是妄自菲薄。而是为了更清楚地知道，接下来的路往哪走。九、写在最后十几年前，慢粒还是一种让人谈之色变的疾病。一盒格列卫几万块，普通家庭根本吃不起。很多人不是没救，是吃不起药。现在呢？药有了，而且有一代、二代、三代，选择很多价格下来了，集采和医保让大多数人吃得起国产创新药起来了，不再完全看别人脸色这些变化，不是天上掉下来的。是科研工作者、医生、药企、政策制定者……一群人一起努力的结果。翰森HS-10382启动III期，这个事情本身不大。但把它放在国产创新药崛起的大背景下看，你会发现——这只是无数个正在发生的故事之一。从仿制到创新，从跟跑到并跑。路还很长，但方向是对的。慢粒患者是幸运的——因为他们见证了靶向药的黄金时代。而中国的慢粒患者，可能是最幸运的一群——因为他们不仅有药可用，还有国产药在持续发力，让价格越来越亲民。希望未来有更多好药、更便宜的药，希望每一个慢粒患者都能得到规范治疗，希望有一天，慢粒真的能被彻底治愈。互动时间：你或你的家人朋友有接触过慢粒/靶向药吗？你觉得国产创新药靠谱吗？评论区聊聊～

临床结果临床3期申请上市

2026-10-19

·我家的人间三月天

白血病精准诊疗综述--从分子流行病学到靶向治疗前沿

1. 流行病学白血病是一组起源于造血干/祖细胞的恶性克隆性疾病，根据自然病程分为急性（原始细胞≥20%，病程迅速）和慢性（细胞形态相对成熟，病程缓慢），再按谱系分为髓系或淋巴系亚型。在全球范围内，白血病约占所有新发癌症的3%，但在儿童和青少年癌症死亡原因中位列前五。1.1 全球流行病学概况据世界卫生组织（World Health Organization, WHO）最新统计，全球年新发白血病病例约48万，死亡约31万。白血病约占所有新发癌症的3%，但在儿童和青少年癌症死亡原因中位列前五。1.2 中国流行病学特征中国作为全球人口最多的国家，贡献了全球白血病死亡总数的约四分之一。在中国，白血病约占所有癌症死亡的3.5%（排名第6），是儿童第二常见恶性肿瘤，也是青少年癌症死亡的首要原因。各亚型流行病学特征 •急性髓系白血病（Acute Myeloid Leukemia, AML）：中国各年龄段最常见的急性白血病亚型。2019年年龄标准化发病率（Age-Standardized Incidence Rate, ASIR）为1.24/10万，60岁后发病率加速上升，75-79岁组达峰值6.26/10万；男性发病率从婴幼儿期即高于女性约40%。 •急性淋巴细胞白血病（Acute Lymphoblastic Leukemia, ALL）：中国增长最快的血液恶性肿瘤，儿童期发病达高峰（17.7/10万）。 •慢性髓系白血病（Chronic Myeloid Leukemia, CML）：ASIR稳定在0.7-0.9/10万，男性略高；特征性标志为t(9;22)(q34;q11)易位形成的BCR:ABL1融合基因。 •慢性淋巴细胞白血病（Chronic Lymphocytic Leukemia, CLL）：中国CLL的ASIR仅为0.3-0.4/10万，远低于西方国家，疾病集中于老年人（中位诊断年龄70岁），男性为女性的2倍。1.3 危险因素 2021年中国数据显示，吸烟导致53.8%的白血病死亡（约3.3万例可避免死亡），是最重要可变因素；肥胖居第二位（占30.8%），其人群归因分数以每年+3.1%速度上升；职业苯暴露占3.4%，甲醛和住宅氡共同增加3.1%的死亡——这五种可改变因素共同解释超9成的白血病死亡。2. 白血病分型现代白血病分型已超越传统形态学，进入"形态学（Morphology, M）+免疫学（Immunology, I）+细胞遗传学（Cytogenetics, C）+分子遗传学（Molecular genetics, M）"的MICM综合分型时代。2022年世界卫生组织（WHO）分类体系整合形态学、免疫表型、细胞遗传学和分子遗传学，已识别出超过70种独立实体。2.1 急性髓系白血病（AML）ELN 2022风险分层 •预后良好：NPM1突变且不伴FLT3-ITD、CEBPA双等位基因突变 •预后中等：FLT3-ITD（ELN 2022已将所有FLT3-ITD归为中等风险，取消了等位基因比阈值）、MuPy重排等 •预后不良：TP53突变、复杂核型、ASXL1突变等2.2 急性淋巴细胞白血病（ALL）按免疫表型分为B-ALL和T-ALL，B-ALL又可依据分子特征分为Ph+ ALL（BCR:ABL1融合）、Ph样ALL（Ph-like ALL）、KMT2A重排、TCF3:PBX1、ETV6:RUNX1等亚型。2.3 慢性髓系白血病（CML）特征性标志为t(9;22)(q34;q11)易位形成的BCR:ABL1融合基因，2022 WHO分类取消加速期作为独立实体，仅保留慢性期和急变期。2.4 慢性淋巴细胞白血病（CLL）伴随del(17p)/TP53突变、未突变IGHV等高危分子特征。以成熟B淋巴细胞克隆性增殖为特征。3. 基因突变/靶点检测及各人群分布3.1 AML驱动基因突变谱及人群分布突变类型发生率人群/临床特征预后意义 FLT3-ITD 约25% 多见于年轻AML患者 ELN 2022归为中等风险 FLT3-TKD 5%-7% — 对预后的不良影响较小 NPM1突变约30% 多见于成年AML 不伴FLT3-ITD时为良好风险 IDH1/2突变约20% 在AML中发生率为15%-20% 产生致癌代谢物2-HG KMT2A重排约10% 既往复发难治后中位OS仅约6个月 Menin抑制剂敏感 TP53突变约10%-15% 老年、治疗相关AML多见预后极差3.2 CML的BCR:ABL1突变谱系 BCR:ABL1融合是CML的核心驱动，酪氨酸激酶抑制剂（Tyrosine Kinase Inhibitor, TKI）治疗压力下可出现耐药突变，其中T315I"看门人"突变最为凶险，导致一、二代TKI全部失效，需三代TKI干预。此外Y253H、E255K/V等突变对伊马替尼（Imatinib）敏感性下降，而F317L、V299L等对二代TKI仍敏感。3.3 ALL的分子靶点分布 •Ph+ B-ALL：BCR:ABL1阳性，约占成人ALL的20%-30% •Ph样ALL：约占儿童ALL的10%-15%、成人ALL的20%-30%，伴CRLF2、JAK突变等 •KMT2A重排：婴儿ALL多见 •ETV6:RUNX1、TCF3:PBX1：儿童ALL常见，预后较好 •免疫靶点：CD19、CD22、CD3等在免疫治疗中具有重要意义4. 基于基因突变/靶点的临床治疗策略4.1 AML的靶向治疗策略一线治疗 •FLT3突变AML：FLT3抑制剂联合强化疗为标准方案。米哚妥林（Midostaurin, FLT3抑制剂）联合"7+3"方案（柔红霉素+阿糖胞苷）已成为标准方案。 •IDH1/2突变AML：艾伏尼布（Ivosidenib, IDH1抑制剂）或恩西地平（Enasidenib, IDH2抑制剂）联合去甲基化药物（Hypomethylating Agents, HMA）。 •老年/不耐受强化疗AML：维奈克拉（Venetoclax, BCL-2抑制剂）联合阿扎胞苷（Azacitidine）是基石方案。二线/三线治疗 •R/R FLT3+ AML：吉瑞替尼（Gilteritinib, FLT3抑制剂）单药。 •R/R IDH1+ AML：艾伏尼布（Ivosidenib）单药。 •KMT2A重排AML：Menin抑制剂（如Revumenib）。4.2 CML的TKI序贯治疗策略 •一线：低危患者可选伊马替尼（Imatinib）或二代TKI（尼洛替尼Nilotinib、达沙替尼Dasatinib、博舒替尼Bosutinib）；中高危患者首选二代TKI。2025 ELN指南已将STAMP抑制剂阿思尼布（Asciminib）推荐为一线选择。 •二线：换用另一种TKI，需基于突变分析选择敏感药物。 •三线及以上：T315I突变首选普纳替尼（Ponatinib）或阿思尼布，国产奥雷巴替尼（Olverembatinib）对T315I疗效显著。4.3 ALL的靶向与免疫治疗策略 •Ph+ ALL：BCR:ABL1 TKI为基础，联合化疗或免疫治疗。 •R/R B-ALL：贝林妥欧单抗（Blinatumomab, CD19/CD3双特异性抗体）、奥加伊妥珠单抗（Inotuzumab Ozogamicin, CD22抗体偶联药物）、CD19 CAR-T（完全缓解率超80%）、CD19/CD22双靶点CAR-T（5年总生存期达75%）。4.4 CLL的靶向治疗策略 •一线：布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂（Bruton Tyrosine Kinase Inhibitor, BTKi）伊布替尼（Ibrutinib）、阿可替尼（Acalabrutinib）、泽布替尼（Zanubrutinib）单药或联合BCL-2抑制剂。 •二线：BCL-2抑制剂维奈克拉（Venetoclax）联合BTKi或CD20单抗，固定疗程方案。5. 关键临床数据汇总下表汇总了白血病各领域关键靶向药物的临床研究数据，包括客观缓解率（Objective Response Rate, ORR）、中位无进展生存期（median Progression-Free Survival, mPFS）和中位总生存期（median Overall Survival, mOS）。药物名称（靶点）适应症/人群研究名称 ORR(%) mPFS(月) mOS(月) 米哚妥林 (FLT3) 新诊断FLT3+ AML(<60岁) RATIFY (NCT00651261) 58.9 NR 74.7 vs 25.6 吉瑞替尼 (FLT3) R/R FLT3+ AML ADMIRAL (NCT02421939) 54.3 6.2 9.3 vs 5.6 艾伏尼布 (IDH1) R/R IDH1+ AML AG120-C-001 41.6 6.9 8.8 恩西地平 (IDH2) R/R IDH2+ AML AG221-C-001 38.5 6.9 9.3 维奈克拉+AZA (BCL-2+HMA) 新诊断老年AML VIALE-A (NCT02993523) 66.4 14.7 14.2 vs 10.7 维奈克拉+LDAC (BCL-2+化疗) 新诊断老年AML M14-387 54.0 8.4 10.1 伊马替尼 (BCR:ABL1) 新诊断CML-CP IRIS CCyR 87%(18月) 96%(5年) 89%(5年) 阿思尼布 (BCR:ABL1 STAMP) 新诊断CML-CP ASC4FIRST MMR 79.2%(144周) NR 99.0%(3年) 普纳替尼 (BCR:ABL1) R/R CML-CP(含T315I) PACE MCyR 72%(T315I) 11.9 73%(5年) 贝林妥欧单抗 (CD19/CD3) R/R B-ALL TOWER 44 vs 25 7.7 7.7 vs 4.0 奥加伊妥珠单抗 (CD22 ADC) R/R B-ALL INO-VATE 81 vs 29 5.0 7.7 vs 6.2 纳基奥仑赛 (CD19 CAR-T) R/R B-ALL(成人) 真实世界研究 92.8(3个月) NR >80%(1年预期) 利沙托克拉 (BCL-2) R/R CLL/SLL 关键II期 62.5 23.89 NR 注：ORR=客观缓解率；mPFS=中位无进展生存期；mOS=中位总生存期；NR=未达到；CCyR=完全细胞遗传学缓解；MMR=主要分子学缓解；MCyR=主要细胞遗传学缓解；AZA=阿扎胞苷；LDAC=低剂量阿糖胞苷；CR/CRh=完全缓解/伴血液学不完全恢复的完全缓解。6. 创新药研发进展6.1 Menin抑制剂：AML治疗的新纪元 Menin抑制剂通过阻断Menin-KMT2A蛋白-蛋白相互作用发挥抗肿瘤作用，是NPM1突变和KMT2A重排AML的革命性突破。Revumenib（Menin抑制剂）由Syndax Pharmaceuticals开发。2024年11月获美国食品药品监督管理局（Food and Drug Administration, FDA）批准用于KMT2A重排急性白血病（商品名Revuforj），2025年10月扩展至NPM1突变AML。关键I/II期AUGMENT-101研究显示，在R/R KMT2A重排AML中，完全缓解/伴血液学不完全恢复的完全缓解（Complete Response/Complete Response with incomplete hematologic recovery, CR/CRh）率达21%，中位缓解持续时间（median Duration of Response, mDoR）达6.4个月。目前正开展联合化疗的III期研究。Ziftomenib（Menin抑制剂）由Kura Oncology开发。2025年11月获FDA批准用于NPM1突变AML。KOMET-001研究显示CR/CRh率达35%，且安全性良好。国产Menin抑制剂管线 •HMPL-506（Menin抑制剂）：和黄医药开发，处于临床I期。 •Bleximenib、Enzomenib：后续分子也在积极推进中。6.2 新一代BCL-2抑制剂：国产密集撞线继维奈克拉（Venetoclax）之后，国产第二代BCL-2抑制剂迎来爆发期，旨在克服耐药、降低药物相互作用及提高安全性。利沙托克拉（Lisaftoclax, BCL-2抑制剂）亚盛医药开发。2025年7月获中国国家药品监督管理局（National Medical Products Administration, NMPA）附条件批准用于BTK抑制剂经治的R/R CLL/SLL，成为全球第二个上市的BCL-2抑制剂。关键II期研究显示ORR达62.5%，中位PFS达23.89个月，且研究中未发生临床肿瘤溶解综合征（Tumor Lysis Syndrome, TLS）。联合阿可替尼（Acalabrutinib）方案ORR高达98%（2024 ASH）。目前已纳入全国27个省市的惠民保，并通过2026年国家医保形式审查。索托克拉（Sonrotoclax, BCL-2抑制剂）百济神州开发。新药上市申请（New Drug Application, NDA）于2025年4月获药品审评中心（Center for Drug Evaluation, CDE）受理并纳入优先审评，用于治疗R/R CLL/SLL。SEQUOIA研究显示，联合泽布替尼（Zanubrutinib）一线治疗CLL，ORR达100%，不可检测微小残留病（undetectable Minimal Residual Disease, uMRD）率达92%。III期研究（SEQUOIA Part C）正在进行中。Mesutoclax（ICP-248, BCL-2抑制剂）诺诚健华开发。2026 ASCO公布的I期数据显示：联合阿扎胞苷治疗初治AML，复合完全缓解率（composite Complete Response, cCR）达85.7%，MRD阴性率86.7%，6个月总生存率94.1%；联合奥布替尼（Orelabrutinib）治疗B细胞恶性肿瘤ORR达100%。TQB3909（BCL-2抑制剂）正大天晴1类新药。2026年4月启动III期临床（n=128），针对R/R CLL/SLL，主要终点为PFS；I期数据显示ORR达88.9%，CR/CRi为44.4%。2026年7月拟纳入CDE优先审评。6.3 CML第三代TKI及STAMP抑制剂 •奥雷巴替尼（Olverembatinib, BCR:ABL1抑制剂）：亚盛医药开发的国产三代TKI，对T315I突变患者疗效显著，已纳入国家医保。关键II期研究显示，在T315I突变CML-CP患者中，主要细胞遗传学缓解率（Major Cytogenetic Response, MCyR）达69%，3年OS率达85%。 •阿思尼布（Asciminib, BCR:ABL1 STAMP抑制剂）：诺华（Novartis）开发，首个特异性靶向ABL肉豆蔻酰口袋（STAMP）的药物。ASC4FIRST研究144周分析显示，其MMR率显著优于伊马替尼及二代TKI，且心血管不良事件（Adverse Event, AE）发生率更低，已被2025 ELN指南推荐为一线优选。 •TGRX-678、TERN-701：均为国产STAMP抑制剂，目前处于临床I/II期，旨在解决耐药及T315I突变问题。6.4 ALL/CLL免疫治疗创新 •CD19/CD22双靶点CAR-T：在移植后复发B-ALL患者中展现出卓越疗效，5年无事件生存率（Event-Free Survival, EFS）和总生存期（Overall Survival, OS）分别达50%和75%，有效解决了抗原逃逸问题。 •纳基奥仑赛（CNCT19, CD19 CAR-T）：合源生物开发，已被《CSCO恶性血液病诊疗指南（2025版）》纳入成人R/R B-ALL的I级推荐。真实世界数据显示成人R/R B-ALL 3个月ORR达92.8%，MRD阴性率超90%，1年OS预计超80%。 •BTK降解剂BGB-16673（BTK CDAC）：百济神州开发，是全球进度领先的BTK蛋白降解剂，通过泛素-蛋白酶体途径降解BTK蛋白，有望克服BTKi耐药。I期数据显示在R/R CLL中ORR达83.3%，目前正开展III期研究。 •奥布替尼（Orelabrutinib, BTK抑制剂）：诺诚健华开发，具有高选择性，2023年获批用于R/R边缘区淋巴瘤，目前正拓展至CLL一线治疗及自身免疫疾病。6.5 表观遗传与新型靶点 •HMPL-306（IDH1/2双重抑制剂）：和黄医药开发，可同时抑制IDH1和IDH2突变，克服IDH1抑制剂耐药，目前正在开展I/II期临床试验。 •BET抑制剂、DOT1L抑制剂、LSD1抑制剂：这类表观遗传阅读器抑制剂主要针对KMT2A重排或NPM1突变AML，目前处于早期临床阶段，旨在阻断致癌基因（如HOXA9、MEIS1）的表达。6.6 创新药研发进展汇总表药物（靶点）研发企业适应症研究阶段关键临床数据(ORR/PFS/OS) 国内状态 Revumenib (Menin) Syndax(美) KMT2A重排/ NPM1突变AML FDA批准 (2024.11/2025.10) CR+CRh 21-35%; mDoR 6.4月临床推进中 Ziftomenib (Menin) Kura Oncology(美) NPM1突变AML FDA批准 (2025.11) CR+CRh 35% 临床推进中利沙托克拉 (BCL-2) 亚盛医药 R/R CLL/SLL NMPA批准 (2025.7) ORR 62.5%; mPFS 23.89月已上市, 正向一线拓展索托克拉 (BCL-2) 百济神州 CLL/SLL NDA优先审评 (2025.4) 联合泽布替尼 ORR 100%;uMRD 92% III期进行中 Mesutoclax (BCL-2) 诺诚健华 AML/CLL I/II期 AML cCR 85.7%; 6月OS率94.1% 国内I期完成, 推进中 TQB3909 (BCL-2) 正大天晴 R/R CLL/SLL,AML III期 (2026.4启动) ORR 88.9%; CR/CRi 44.4% III期进行中, 拟纳入优先审评奥雷巴替尼 (BCR:ABL1) 亚盛医药 T315I+ CML NMPA批准 MCyR 69%; 3年OS 85% 已上市并纳入医保阿思尼布 (BCR:ABL1 STAMP) Novartis(瑞士) CML-CP一线 FDA/EMA批准 144周MMR 79.2%; 3年OS 99% 国内临床推进 BGB-16673 (BTK CDAC) 百济神州 CLL/SLL 临床后期 R/R CLL ORR 83.3% 国内临床推进纳基奥仑赛 (CD19 CAR-T) 合源生物 R/R B-ALL NMPA批准 3月ORR 92.8%; MRD阴性>90% 已上市, CSCO I级推荐 HMPL-506 (Menin) 和黄医药 KMT2A/NPM1 AML 临床推进 — 国内临床推进中 HMPL-306 (IDH1/2) 和黄医药 IDH1/2突变AML 临床推进 — 国内临床推进中奥布替尼 (BTK) 诺诚健华 CLL/淋巴瘤 NMPA批准高选择性BTKi 已上市7. 未来治疗展望 1.联合治疗策略优化：Menin抑制剂单药活性有限，其与强化疗、HMA或FLT3抑制剂的联合方案（如Revumenib+7+3）正在III期验证，有望大幅提升KMT2A重排/NPM1突变AML的治愈率。 2.固定疗程模式（Fixed-Duration Therapy）：BCL-2抑制剂联合BTKi的有限周期治疗在CLL中已确立优势，未来将向AML及其他血液肿瘤拓展，减少长期用药带来的感染和耐药风险。 3.免疫治疗前移：CAR-T、双抗、抗体偶联药物（Antibody-Drug Conjugate, ADC）在ALL中的成功正推动其向一线治疗前移；双靶点CAR-T（CD19/CD22）有望成为解决抗原丢失导致复发的标准方案。 4.无治疗缓解（Treatment-Free Remission, TFR）：CML患者在实现深度分子学缓解（MR4.5）后可尝试TKI停药，二代TKI一线治疗停药2年TFR率约46%，未来将有更多患者实现"功能性治愈"。 5.国产创新药全球化：以奥雷巴替尼、利沙托克拉、索托克拉、Mesutoclax、纳基奥仑赛为代表的国产创新药正走向全球注册临床（如美国FDA的桥接试验），中国血液新药研发已从"跟跑"转向"并跑"甚至"领跑"。 6.表观遗传靶点开发：BET、DOT1L、LSD1等新型表观遗传阅读器抑制剂为KMT2A重排/NPM1突变AML提供了除Menin之外的全新方向，有望填补空白。 7.人工智能辅助精准诊疗：AI驱动的基因组学分析、耐药预测模型和个体化治疗方案优化将成为未来白血病管理的重要工具。8. 医保准入情况下表汇总了主要白血病靶向药物的医保准入状态。药物名称（靶点）适应症医保状态备注伊马替尼（Imatinib, BCR:ABL1） CML一线已纳入国家医保一代TKI，年费用降至数千元尼洛替尼（Nilotinib, BCR:ABL1） CML一线已纳入国家医保二代TKI 达沙替尼（Dasatinib, BCR:ABL1） CML一线已纳入国家医保二代TKI 奥雷巴替尼（Olverembatinib, BCR:ABL1） T315I+ CML 已纳入国家医保国产三代TKI，T315I首选阿思尼布（Asciminib, BCR:ABL1 STAMP） CML-CP 未纳入（国内推进中）新型STAMP抑制剂吉瑞替尼（Gilteritinib, FLT3） R/R FLT3+ AML 已纳入国家医保三代FLT3抑制剂艾伏尼布（Ivosidenib, IDH1） IDH1+ AML 已纳入国家医保(2025) 国内唯一获批IDH1抑制剂维奈克拉（Venetoclax, BCL-2）老年AML 已纳入国家医保 VEN+HMA方案泽布替尼（Zanubrutinib, BTK） CLL/淋巴瘤已纳入国家医保国产BTKi 奥布替尼（Orelabrutinib, BTK） CLL/淋巴瘤已纳入国家医保高选择性BTKi 利沙托克拉（Lisaftoclax, BCL-2） R/R CLL/SLL 惠民保覆盖，医保谈判中 2026年通过形式审查索托克拉（Sonrotoclax, BCL-2） CLL/SLL 未纳入（NDA审评中）优先审评纳基奥仑赛（CNCT19, CD19 CAR-T） R/R B-ALL 未纳入国家医保部分商业保险覆盖 TQB3909（BCL-2） R/R CLL/SLL 未纳入（III期）拟纳入优先审评特别提示：新型靶向药物刚进入国内时，前一两年通常难以进入医保报销范围，但部分城市惠民险（如"沪惠保"、"穗岁康"）可将靶向药纳入保障范围。具体医保状态以国家医保局最新发布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》为准。9. 参考文献 1. Global Cancer Observatory: Cancer Today. International Agency for Research on Cancer. 2022. 2. 医脉前沿丨中国白血病流行病学全面综述发布:21世纪负担变迁与治疗突破全景解读. 医脉通血液科. 2026. 3. Issa G.C., et al. The Menin Inhibitor Revumenib in KMT2A-Rearranged or NPM1-Mutant Leukemias. N Engl J Med. 2023; 389(26): 2485-2497. 4. Andorsky D, et al. Exploring treatment decision-making in chronic myeloid leukemia in chronic phase. Front Oncol. 2024;14. 5. Tam C.S., et al. Sonrotoclax (BGB-11417) plus Zanubrutinib in Patients with Treatment-Naive Chronic Lymphocytic Leukemia. Blood. 2024; 144(Suppl 1): 123-130. 6. InnoCare. 2026 ASCO: Pivotal Data of InnoCare's Novel BCL2 Inhibitor Mesutoclax Released. 2026. 7. Jiang Q., et al. Olverembatinib (HQP1351) in patients with T315I-mutated chronic myeloid leukemia. J Clin Oncol. 2023; 41(15_suppl): 7004. 8. Hochhaus A., et al. Asciminib in newly diagnosed chronic myeloid leukemia: 144-week follow-up from the phase III ASC4FIRST trial. Ann Hematol. 2026. 9. 正大天晴1类新药TQB3909片拟纳入优先审评. 摩熵医药. 2026. 10. 王建祥教授：靶向新药引领AML治疗进展大潮流，免疫治疗亦在兴起. 血液科资讯. 2025. 11. Advancements in diagnosis and treatments of acute leukemia. Chin J Cancer Res. 2026. 12. 详述急性髓系白血病靶向治疗的耐药机制及克服策略. 医学科学. 2025. 13. Fenaux P., et al. Azacitidine and Venetoclax in newly diagnosed acute myeloid leukemia. N Engl J Med. 2024; 390(10): 875-888. 14. Stone R.M., et al. Midostaurin plus Chemotherapy for Acute Myeloid Leukemia with a FLT3 Mutation. N Engl J Med. 2017; 377(5): 454-464. 15. Perl A.E., et al. Gilteritinib or Chemotherapy for Relapsed/Refractory FLT3-Mutated AML. N Engl J Med. 2019; 381(18): 1728-1740. 16. DiNardo C.D., et al. Enasidenib in mutant IDH2 relapsed/refractory AML. Leukemia. 2021; 35(2): 358-367. 17. Kantarjian H.M., et al. Ponatinib in chronic myeloid leukemia. N Engl J Med. 2013; 369(18): 1702-1712. 18. Topp M.S., et al. Blinatumomab vs Standard Chemotherapy in R/R B-ALL. Lancet Oncol. 2017; 18(10): 1316-1326. 19. Kantarjian H., et al. Inotuzumab Ozogamicin in R/R ALL. N Engl J Med. 2016; 375(8): 740-753. 20. 亚盛医药宣布利沙托克拉（APG-2575）治疗R/R CLL/SLL的II期临床研究数据. 亚盛医药官网. 2025.

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KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D06413	尼洛替尼	L01EA03	DB04868

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
加速期慢性骨髄性白血病	美国	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2014-01-22
加速期费城染色体阳性慢性粒细胞白血病	美国	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2007-10-29
慢性期费城染色体阳性慢性粒细胞白血病	美国	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2007-10-29
费城染色体阳性慢性粒细胞白血病	瑞士	Novartis Pharma Schweiz AG	2007-07-24

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
慢性期慢性髓性白血病	申请上市	欧盟	Novartis Europharm Ltd.	2024-06-27
阿尔茨海默症	临床3期	-	KeifeRx LLC	2022-02-01
急性转化期慢性粒细胞性白血病	临床3期	哥伦比亚	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2009-01-01
急性转化期慢性粒细胞性白血病	临床3期	委内瑞拉	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2009-01-01
脑瘫	临床3期	韩国	Novartis AG	2009-01-01
转移性胃肠道间质瘤	临床3期	德国	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2008-11-01
转移性胃肠道间质瘤	临床3期	意大利	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2008-11-01
胃肠道间质瘤	临床3期	美国	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2007-03-01
胃肠道间质瘤	临床3期	澳大利亚	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2007-03-01
胃肠道间质瘤	临床3期	奥地利	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2007-03-01

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT02947893 (AD, CTgov)	临床2期	阿尔茨海默症	37	Placebo Capsule(s) Once a Day by Mouth (Group 1 (Placebo))	衊鏇膚醖鏇醖壓鑰積鑰 = 壓襯夢憲淵襯範膚鹽廠壓鹽積願齋衊齋襯鑰衊 (齋鏇艱壓襯糧襯壓築遞, 鬱簾膚壓鹽膚繭窪餘鏇 ~ 憲窪鬱獵積願鹹築獵膚) 更多	-	2026-07-23
				Nilotinib Capsule(s) Once a Day by Mouth (Group 2 (Treated))	衊鏇膚醖鏇醖壓鑰積鑰 = 簾鬱齋簾鏇鬱夢選窪鹹壓鹽積願齋衊齋襯鑰衊 (齋鏇艱壓襯糧襯壓築遞, 壓鏇壓選遞鏇鬱鏇膚繭 ~ 範齋廠製範蓋鬱簾襯齋) 更多
ASCO_Breakthrough2026	N/A	慢性期慢性髓性白血病	118	Dasatinib	構網廠鏇膚顧製遞鬱醖(製製膚襯憲餘蓋築窪壓) = 顧範淵廠鏇艱鬱膚築製衊製膚夢醖獵廠網餘鏇 (積壓衊遞築築範艱顧網 ) 更多	积极	2026-06-25
				Nilotinib	構網廠鏇膚顧製遞鬱醖(製製膚襯憲餘蓋築窪壓) = 艱壓鬱艱夢簾鏇築範鏇衊製膚夢醖獵廠網餘鏇 (積壓衊遞築築範艱顧網 ) 更多
NCT02954978 (PD Nilotinib, CTgov)	临床2期	帕金森病所致痴呆 \| 帕金森病	75	Placebo Oral Capsule (Placebo)	齋築鑰範膚鹹獵繭廠糧 = 築糧餘蓋淵網獵衊鏇鑰願膚願簾繭遞網築艱積 (糧餘製鏇衊廠壓網鬱窪, 築築鏇製衊餘構鏇憲蓋 ~ 願膚鬱襯獵願觸範顧獵) 更多	-	2026-06-12
				Nilotinib 150mg oral capsule [Tasigna] (Nilotinib 150mg)	齋築鑰範膚鹹獵繭廠糧 = 艱廠膚醖選餘蓋鹽糧齋願膚願簾繭遞網築艱積 (糧餘製鏇衊廠壓網鬱窪, 鹹壓膚觸繭窪築範餘願 ~ 蓋積艱蓋鹹襯衊築積觸) 更多
NILLOW (ASCO2026)	临床2期	慢性期慢性髓性白血病	150	Nilotinib 150 mg	繭襯製網繭夢艱襯齋齋(壓築鹹觸築獵夢餘鏇獵) = 壓壓窪獵製願醖壓淵積製鏇齋築膚網顧鑰製網 (鑰鬱築築鹽鹽襯築鹹遞 ) 更多	积极	2026-05-29
				Imatinib 400 mg	繭襯製網繭夢艱襯齋齋(壓築鹹觸築獵夢餘鏇獵) = 齋構鬱廠構醖艱選網壓製鏇齋築膚網顧鑰製網 (鑰鬱築築鹽鹽襯築鹹遞 ) 更多
EHA2026	N/A	慢性期慢性髓性白血病二线	197	400 mg bid nilotinib	糧選齋壓遞蓋製鹹製淵(鑰鏇遞憲齋壓選廠鏇觸) = adverse events including rash, bilirubin elevation, transaminase abnormality, and hematological toxicity occurred in both groups. The incidence of rash was significantly higher in the 400 mg bid group than in the 300 mg bid group (14.81% vs 4.31%, P=0.009). The incidences of other adverse events were slightly higher in the 400 mg bid group, with no statistically significant differences (all P>0.05) 顧淵選廠繭壓窪蓋醖構 (鹹願範憲簾顧築網鏇願 )	积极	2026-05-12
NCT02917720 (NAUT, EHA2026)	临床2期	慢性粒细胞性白血病	60	Nilotinib	鏇鑰繭夢鏇遞簾艱醖蓋(艱網壓窪顧製範繭憲構) = 選顧簾願糧餘膚觸積鏇簾築窪構網願廠遞構願 (鹽選願齋觸餘願憲壓壓 ) 更多	积极	2026-05-12
EHA2026	N/A	慢性粒细胞性白血病	84	Dasatinib	繭憲醖顧窪窪鑰簾獵鏇(簾蓋廠淵選獵鹽餘遞構) = 廠願製鹹膚夢積壓遞顧構鏇範觸簾襯鑰鏇鬱蓋 (窪選鑰範遞鹹積壓構鬱 ) 更多	积极	2026-05-12
EHA2026	N/A	慢性期慢性髓性白血病	636	flumatinibdasatinibnilotinib + flumatinibdasatinibnilotinib + flumatinibdasatinibnilotinibb	壓膚鬱窪構憲積廠築憲(膚衊鏇遞觸鑰夢糧鑰蓋) = 鑰餘構衊簾窪膚網衊夢選蓋顧衊選衊觸廠獵憲 (糧膚網觸餘衊觸鏇製鹹, 95 ~ 97) 更多	积极	2026-05-12
EHA2026	N/A	慢性期慢性髓性白血病	57	imatinib	憲繭簾鑰選鏇簾憲遞鏇(艱膚鏇醖醖糧製觸醖鏇) = 齋觸製鏇衊衊願艱鏇鬱夢膚網淵廠鏇艱廠遞遞 (範顧廠廠齋餘廠鑰構積 ) 更多	积极	2026-05-12
				nilotinib	憲繭簾鑰選鏇簾憲遞鏇(艱膚鏇醖醖糧製觸醖鏇) = 衊鹹鹹淵鹽艱鏇蓋襯餘夢膚網淵廠鏇艱廠遞遞 (範顧廠廠齋餘廠鑰構積 )
EHA2026	N/A	慢性期慢性髓性白血病一线	3,210	Imatinib	壓艱鏇淵鏇艱襯製夢醖(顧蓋鹹範鏇獵夢網觸遞) = 壓夢蓋範齋網餘構構鹹願簾鬱鬱鏇遞鹹選製鹽 (壓膚獵範壓簾壓簾積築 ) 更多	积极	2026-05-12
				Dasatinib	壓艱鏇淵鏇艱襯製夢醖(顧蓋鹹範鏇獵夢網觸遞) = 鹽範夢憲衊艱鏇鹹衊構願簾鬱鬱鏇遞鹹選製鹽 (壓膚獵範壓簾壓簾積築 ) 更多