This phase I/II trial tests the safety, side effects, best dose and effectiveness of golcadomide in combination with rituximab in treating patients with mantle cell lymphoma that has come back after a period of improvement (relapsed) or that does not respond to treatment (refractory). Golcadomide may help block the formation, growth or spread of cancer cells. Rituximab is a monoclonal antibody. It binds to a protein called CD20, which is found on B cells (a type of white blood cell) and some types of cancer cells. This may help the immune system kill cancer cells. Giving golcadomide in combination with rituximab may better treat patients with relapsed or refractory mantle cell lymphoma.

开始日期2026-12-21

申办/合作机构

City of Hope National Medical Center

[+1]

NCT07608731

/ Not yet recruiting临床1期IIT

Phase I Pilot Trial of Golcadomide With Pemetrexed, Rituximab, and Dexamethasone for Relapsed and Refractory CNS Lymphomas

This research study is for people who have been diagnosed with large B-cell lymphoma of the central nervous system (CNS), which has either returned or is not responding to current treatment. Goldcadomide is a new experimental drug that works by binding to a specific protein inside cancer cells and helps stimulate immune cells that help fight cancer cells. It also has the ability to enter the central nervous system. It has shown promising safety and effectiveness when combined with standard of care chemotherapy. Participants will be treated with this study drug combined with standard of care chemotherapy. Participation in the research will last about 2.5 years. The purpose of this study is to help researchers learn if the study drug, Golcadomide, in combination with the standard of care regimen is a safe and effective way to treat large B-cell lymphoma with CNS involvement.

开始日期2026-06-01

申办/合作机构

The Case Comprehensive Cancer Center

[+1]

NCT07269639

/ Not yet recruiting临床1/2期IIT

Golcadomide, Poseltinib, and Rituximab for Optimized Treatment of Relapsed/Refractory Diffuse Large B-cell Lymphoma (Go-Pro-DLBCL)

This trial is a proof-of-concept, pilot study, phase I/II clinical trial aimed at generating preliminary data on the combination of golcadomide, poseltinib, and rituximab.

开始日期2026-01-01

申办/合作机构

Seoul National University Hospital

100 项与 Golcadomide Hydrochloride 相关的临床结果

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100 项与 Golcadomide Hydrochloride 相关的转化医学

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100 项与 Golcadomide Hydrochloride 相关的专利（医药）

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项与 Golcadomide Hydrochloride 相关的文献（医药）

2026-01-12·Blood Cancer Discovery

Golcadomide: An Oral CELMoD Agent Targeting IKZF1/3 for Diffuse Large B-cell Lymphoma

Article

作者: Janardhanan, Preethi ; Rolfe, Mark ; Bence, Neil ; Deb, Gauri ; Wang, Kai ; Barnes, Leo ; Fontanillo, Celia ; Groocock, Lynda ; Peng, Sophie ; Lander, Gabriel C. ; Angelo, Michael ; Mo, Zhongying ; Lopez-Girona, Antonia ; Kai, Yan ; Carrancio, Soraya ; Jankeel, Diana ; Pierce, Daniel W. ; Fernández-Deudero, Álvaro ; Kalashnikova, Evgenia ; Mendy, Derek ; Polido, Geraldine ; Groza, Matthew ; Galasso, Ryan ; Jang, In Sock ; Narla, Rama Krishna ; Christoforou, Andy ; Wood, Scott ; Cote, Marjorie ; Castillo, Manuel Sanchez ; Kercher, Timothy ; Zhu, Jinyi ; Watson, Edmond R.

Abstract:

Diffuse large B-cell lymphoma (DLBCL) is an aggressive and heterogeneous disease with limited treatment options and a poor prognosis, especially for patients refractory to standard therapies. We report the discovery of golcadomide (CC-99282), an oral cereblon-modulating CELMoD agent designed using target-specific knowledge and optimized pharmacologic properties for the treatment of DLBCL. Golcadomide exhibited rapid, deep, and sustained degradation of transcription factors IKZF1 and IKZF3, surpassing the antitumor activity of the IMiD agent lenalidomide in preclinical models. In human lymphoma cell lines, golcadomide downregulated MYC, activated IFN-stimulated genes, and promoted antiproliferation, apoptosis, and immunogenic cell death. In mouse xenografts, golcadomide preferentially distributed to tissues known to be affected by lymphoma, resulting in enhanced tumor regression and tumor-free outcomes. Pharmacologic and CRISPR screening further revealed genes and pathways underlying golcadomide’s antitumor efficacy. These findings supported golcadomide as a promising drug candidate for DLBCL, providing a strong rationale for future golcadomide-based regimens.

Significance::

Golcadomide is an oral cereblon-modulating agent for the treatment of DLBCL. It exhibited rapid, deep, and sustained degradation of IKZF1 and IKZF3, preferentially accumulated in lymphoma residence tissues, and delivered robust antitumor activity. These results provide a strong rationale for continued clinical investigation of golcadomide for patients with DLBCL.

2026-01-01·Case Reports in Hematology

Diffuse Large B‐Cell Lymphoma Presenting in a Background of Rosai–Dorfman Disease

Article

作者: Meyer, Anders ; Wu, Chao ; Tun, Aung M

Rosai–Dorfman disease (RDD) can present with lymphadenopathy. However, it is important to note that RDD can also coexist with hematologic malignancies, including non‐Hodgkin lymphomas. We present a case of an older male patient with generalized lymphadenopathy who was first diagnosed with RDD. High‐dose steroid therapy was rendered without a satisfactory response. Thus, the tissue specimens were re‐examined, and the patient was found to have diffuse large B‐cell lymphoma (DLBCL) in the background of RDD. The laboratory tests are notable for a slightly elevated serum lactate dehydrogenase (LDH) level. A positron emission tomography‐computed tomography scan revealed generalized hypermetabolic lymphadenopathy above and below the diaphragm. A bone marrow biopsy showed normocellular marrow without evidence of DLBCL. The international prognostic index score was 3 (age > 60 years, elevated serum LDH level, and Stage III disease), indicating a high‐intermediate risk disease. The patient was treated with six cycles of golcadomide in combination with R‐Pola‐CHP (rituximab, polatuzumab vedotin, cyclophosphamide, doxorubicin, and prednisone) for the underlying DLBCL, with resolution of both DLBCL and RDD. The disease remained in remission at the follow‐up visit 9 months after completing the therapy. This case highlights the importance of recognizing underlying DLBCL in patients with RDD for optimal patient outcomes.Trial Registration: ClinicalTrials.gov identifier: NCT04884035

2024-01-25·Journal of medicinal chemistry1区 · 医学

Trends in Neosubstrate Degradation by Cereblon-Based Molecular Glues and the Development of Novel Multiparameter Optimization Scores

1区 · 医学

Article

作者: Edwards, Jacob T. ; Weiss, Dahlia R. ; Chekler, Eugene L. P. ; Szewczyk, Suzanne M. ; Verma, Isha

Molecular glues enable the degradation of previously "undruggable" proteins via the recruitment of cereblon (CRBN) to the target. One major challenge in designing CRBN E3 ligase modulating compounds (CELMoDs) is the selectivity profile toward neosubstrates, proteins recruited by CRBN E3 ligase agents for degradation. Common neosubstrates include Aiolos, Ikaros, GSPT1, CK1α, and SALL4. Unlike achieving potency and selectivity for traditional small molecule inhibitors, reducing the degradation of these neosubstrates is complicated by the ternary nature of the complex formed between the protein, CRBN, and CELMoD. The standard guiding principles of medicinal chemistry, such as enforcing hydrogen bond formation, are less predictive of degradation efficiency and selectivity. Disclosed is an analysis of our glutarimide CELMoD library to identify interpretable chemical features correlated to selectivity profiles and general cytotoxicity. Included is a simple multiparameter optimization function using only three parameters to predict whether molecules will have undesired neosubstrate activity.

项与 Golcadomide Hydrochloride 相关的新闻（医药）

2026-06-09

·同写意

从穿越专利悬崖到建立新增长引擎：BMS正在血液赛道全速发力

一家药企穿越专利悬崖的要义，从来在于攻而不在于守：历史大单品的下滑是不可避免的客观规律，关键是新一代资产能否有效地接替旧资产，重新建立增长引擎。从2026年一季报来看，BMS（百时美施贵宝）正在发生新旧势能的换挡：代表新兴资产的成长组合收入约62亿美元，同比增长12%。无论是体量还是增速，成长组合都已经完成了对于传统组合的超越。公司2026年第一季度总营收达到了114.89亿美元，同比增长3%1。这份正增长的季报释放出一个清晰的信号：新一代创新产品正在逐渐走向C位。有理由认为，BMS新旧动能切换的趋势具备长期可持续性。支持这一结论的证据，不仅包括现有成长组合的放量速度，更包括在研管线的巨大潜力与兑现效率。在2026 J.P. Morgan大会上，BMS对外表示，未来5年将有望新增10个以上的新分子实体，并新增30个以上的适应症覆盖。而在这份代表未来的增量名单中，以iberdomide和mezigdomide为代表的CELMoD药物无疑是目前最接近兑现时点的资产之一。就在近期，中国国家药监局药品审评中心（CDE）相继发出公示，mezigdomide被正式授予突破性治疗品种2并进入优先审评3，这与iberdomide在美国和中国递交上市申请相隔仅5个月，两款药物的目标适应症都是多发性骨髓瘤。目前，iberdomide也已被CDE纳入优先审评4，而FDA给出的PDUFA目标日期为2026年8月17日5。或许，血液领域的新一代核心资产已经在路上了。 TONACEA 01 持续“上新”：CELMoD平台的核心价值 2004年，Aaron Ciechanover、Avram Hershko、Irwin Rose三位科学家因发现泛素介导的蛋白降解机制，共同获得了当年的诺贝尔化学奖。这一机制揭示了细胞如何通过给特定蛋白打上泛素标签、再经蛋白酶体定向降解等核心过程，也成为了靶向蛋白降解（TPD）技术的理论基础——利用人体自身的蛋白质降解机制，对驱动疾病进展的关键蛋白进行精准的定向清除。此后的20多年间，如何利用这套精妙的蛋白清除机制开发安全有效的药物成为了各家逐鹿的方向，也造就了BMS当下在TPD领域的“先发”优势——截至2026年，在全球范围内，只有BMS一家成功完成了TPD相关III期临床试验、并有成熟药物进入NDA审评通道，而CELMoD是其在TPD领域研发进展最快的方向之一，并拥有一组按时间梯度推进的资产组合：除了前文提及的iberdomide和mezigdomide，还有一款golcadomide也已进入后期研发阶段，目标适应症包括滤泡性淋巴瘤和弥漫性大 B 细胞淋巴瘤6。三款药物梯次推进，体现出CELMoD作为平台型资产的核心战略价值——不是偶发性地产出一款新药，而是在同一底层机制之上持续生成不同创新分子、覆盖不同适应症，产生不同的联合方案。如果说技术层面的“先发”是CELMoD平台价值的A面，那么B面就是它的临床价值。以iberdomide（以下简称IBER）为例，在目前公布的多项研究中，有两点值得关注：一个是它在“微小残留病（MRD）阴性缓解”方面的表现；另一个就是它与其他疗法联用的表现。这两点都跟当下多发性骨髓瘤的治疗特点和痛点密切相关：目前，多发性骨髓瘤尚无法治愈，而MRD阴性是当前多发性骨髓瘤最深缓解程度的疗效评价手段，大量研究已证实了它跟更长的无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）显著相关。此外，多发性骨髓瘤大多为联合治疗，绝大部分的方案都建立在多药协同的基础上。一项III期研究和一项II期研究显示7,8，IBER+达雷妥尤单抗+地塞米松的三药联合方案，或者四药联合方案（在前述三药基础上叠加卡非佐米），在复发难治性多发性骨髓瘤患者中都实现了高比例且持久的MRD阴性缓解。而IBER也成为了第一个基于MRD阴性且完全缓解这个替代终点向CDE递交新药申请的多发性骨髓瘤治疗药物。这也从另一个角度透露出了BMS在这一瘤种领域低调的雄心——不是作为一个单独药物的提供者，而是试图成为一个治疗体系基石的建造者。 TONACEA 02 “勃发”之下，必有“厚积” 如果把视野从管线放大到更大范围、去看更大的业务全貌，可以发现：在全球的血液肿瘤和血液系统疾病市场中，BMS拥有非常稳健的基本盘。 2025年全球销量TOP100药物榜单显示9，BMS有三款血液领域产品跻身其中，合计销售金额超过80亿美元10。其中，罗特西普2025年全球销售金额超过23亿美元10，是BMS成长组合中兼具机制创新、临床优效和商业放量的核心产品。作为全球首个获批上市的红细胞成熟剂，罗特西普拥有β-地中海贫血和骨髓增生异常综合征相关贫血两大核心适应症。能够打通这两大疾病的底层原因在于它瞄准了两者共有的病理根源——无效造血。通过与TGF-β超家族配体选择性结合，罗特西普可以降低异常增强的Smad 2/3信号通路的活性，从而促进红细胞成熟，改善无效造血。这一机制不仅使罗特西普打破了这两大疾病长年没有创新药的局面，也为BMS成长组合收入的增长做出了贡献。事实上，罗特西普是BMS在血液领域极具代表性的策略打法：先用“同类首创FIC”或“同类最佳BIC”在一个病种里打开局面，再深挖和拓展出更丰富的适应症。而在病种的选择上，BMS的策略是“多点下注”——特别是在那些“长期无解”的疾病领域，因为空白越大，机会也就越大，拼的就是对自身研发能力和投资眼光的信心。根据公司2025年财报和2026年J.P. Morgan大会上披露的信息6,10，BMS在血液领域的现有产品和管线覆盖了包括多发性骨髓瘤、淋巴瘤、白血病、地中海贫血、骨髓增生异常综合征相关贫血、骨髓纤维化相关贫血等多个场景，技术路径涵盖了TPD、CAR-T、双靶点CAR-T、ADC等，覆盖面宽且综合性强。客观来看，在以疾病细分程度高、患者数量分散为特点的血液领域，这种“多点切入，多线并行”的布局体系或许比“一个病种做到底”的“大药”思维更适合，因为更难复制和挑战，也更有利于形成结构性优势。从产品生命周期管理来看，不同阶段产品形成的“代际衔接”也契合后专利悬崖时代企业迫切的稳健增长需求。 TONACEA 03 跨国企业的中式打法虽然公司财报中没有对中国市场的数字做披露，但从近期BMS多位总部高层现身北京亦庄、为中国创新中心“助阵”来看，“提升中国市场战略权重”的信号清晰而明确。这种“权重提升”，一方面体现在内部资源的更深度融合。据悉，目前BMS中国研发团队已参与到几乎所有全球关键项目中，中国患者入组比例日趋提高，新药/新适应症在中国的递交时间也在不断提前，从数年前的几年缩减到几个月甚至几天。另一方面，则体现在BMS对中国医疗体系的更深度融入。回看过去5年，BMS在中国相继拿下的2个血液疾病适应症，都是第一时间参与谈判并进入了当年的医保目录。2024年，又通过“港澳药械通”政策，在大湾区快速引入了首个用于急性髓系白血病口服维持治疗的阿扎胞苷片（公开信息显示，CDE已于2026年正式受理该药物的注册申请11）。一套“双路径准入”组合拳打得行云流水，也从侧面体现出跨国药企已深谙在中国市场的运行之道。另一个颇具代表性的案例就是BMS在血液领域倡导的COE PLUS模式。这是一套集准入、规范诊疗、医生教育、患者管理、真实世界数据积累为一体的完整的生态布局，以确保新药上市后可以快速进入到一套已经被预先搭建好的临床体系中，最大化创新资产在中国的落地质量和放量效率。BMS这套体系布局的底层逻辑是看到了病种分散带来的诊疗能力系统性滞后，而这套模式能运行起来的关键在于通过“国际认证-省市牵头-基层下沉”盘活各层级网络，最终转化为可执行、可复制的诊疗路径。以骨髓增生异常综合征为例，目前中国已有28家医院被国际MDS基金会认证为全球卓越中心（COE），数量仅次于美国；且这些已获认证的COE中心在17个省市建立了省级联盟，进一步推动模式下沉。一项研究显示12，2022年，中国血液系统恶性肿瘤新发病例约20万例。随着老龄化程度加深和诊断能力提高，预计这一数字还会继续上升，进而催生出更大的治疗需求，以及更大的商业机会。这也是为什么血液领域始终是全球创新药产业中技术迭代最密集的细分赛道之一。如何在这样激烈的竞争中继续稳立不倒？BMS正通过“平台化、体系化、生态化”打造后专利悬崖时期的战略模式，而已身处不远的CELMoD药物或将是这一模式的鲜明注解。 BMS能否就此迎来新的“重磅”世代？我们拭目以待。参考资料：（上下滑动查看更多） 1.百时美施贵宝全球官网：https://www.bms.com/assets/bms/us/en-us/pdf/investor-info/doc_financials/quarterly_reports/2026/BMY-Q1-2026-Earnings-Press-Release.pdf 2.国家药品监督管理局药品审评中心. 突破性治疗申请公示详细信息. 检索自：https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/da6efd086c099b7fc949121166f0130c 3.国家药品监督管理局药品审评中心. 优先审评公示详细信息. 检索自：https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/2f78f372d351c6851af7431c7710a731 4.国家药品监督管理局药品审评中心. 优先审评公示详细信息. 检索自：https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/2f78f372d351c6851af7431c7710a731 5.百时美施贵宝全球官网： https://news.bms.com/news/corporate-financial/2026/U-S--Food-and-Drug-Administration-Accepts-Bristol-Myers-Squibbs-New-Drug-Application-for-Iberdomide-in-Patients-with-Relapsed-or-Refractory-Multiple-Myeloma/default.aspx 6.百时美施贵宝全球官网：https://www.bms.com/assets/bms/us/en-us/pdf/investor-info/doc_presentations/2026/BMS-JPM-2026-Presentation.pdf 7.百时美施贵宝全球官网：https://news.bms.com/news/corporate-financial/2025/Bristol-Myers-Squibb-Announces-Phase-3-EXCALIBER-RRMM-Study-Evaluating-Iberdomide-in-Combination-with-Standard-Therapies-Demonstrated-a-Significant-Improvement-in-Minimal-Residual-Disease-Negativity-Rates-in-Relapsed-or-Refractory-Multiple-Myeloma/default.aspx 8.Landgren, O. et al. (2025). A phase 2 trial of iberdomide, carfilzomib, daratumumab and dexamethasone quadruplet therapy for relapsed/refractory multiple myeloma: The rekindle study. Blood, 146(1), 251. https://doi.org/10.1182/blood-2025-251. 9.Insight数据库：https://www.phirda.com/artilce_42069.html?module=trackingCodeGenerator 10.百时美施贵宝全球官网：https://www.bms.com/assets/bms/us/en-us/pdf/investor-info/doc_financials/quarterly_reports/2025/BMY-Q4-2025-Earnings-Press-Release.pdf 11.国家药品监督管理局药品审评中心. 受理品种信息. 检索自: https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/9f9c74c73e0f8f56a8bfbc646055026d 12. Lin M, Sun W, Huang X, Zhao X. Disease burden of hematological malignancies worldwide, in China and in the United States based on the GLOBOCAN 2022 and Global Burden of Disease 2021 data. Chin Med J (Engl). 2026 Apr 5;139(7):1042-1053. doi: 10.1097/CM9.0000000000003969. Epub 2026 Feb 11. PMID: 41672942; PMCID: PMC13043260.

2026-06-06

·药事纵横

新老动能加速切换，BMS如何在血液赛道跑出新机会

声明：因水平有限，错误不可避免，或有些信息非最及时，欢迎留言指出。本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及）;本文不构成任何投资建议。一家药企穿越专利悬崖的要义，从来在于攻而不在于守：历史大单品的下滑是不可避免的客观规律，关键是新一代资产能否有效地接替旧资产，重新建立增长引擎。从2026年一季报来看，BMS（百时美施贵宝）正在发生新旧势能的换挡：代表新兴资产的成长组合收入约62亿美元，同比增长12%。无论是体量还是增速，成长组合都已经完成了对于传统组合的超越。公司2026年第一季度总营收达到了114.89亿美元，同比增长3%1。这份正增长的季报释放出一个清晰的信号：新一代创新产品正在逐渐走向C位。有理由认为，BMS新旧动能切换的趋势具备长期可持续性。支持这一结论的证据，不仅包括现有成长组合的放量速度，更包括在研管线的巨大潜力与兑现效率。在2026 J.P. Morgan大会上，BMS对外表示，未来5年将有望新增10个以上的新分子实体，并新增30个以上的适应症覆盖。而在这份代表未来的增量名单中，以iberdomide和mezigdomide为代表的CELMoD药物无疑是目前最接近兑现时点的资产之一。就在近期，中国国家药监局药品审评中心（CDE）相继发出公示，mezigdomide被正式授予突破性治疗品种2并进入优先审评3，这与iberdomide在美国和中国递交上市申请相隔仅5个月，两款药物的目标适应症都是多发性骨髓瘤。目前，iberdomide也已被CDE纳入优先审评4，而FDA给出的PDUFA目标日期为2026年8月17日5。或许，血液领域的新一代核心资产已经在路上了。持续“上新”：CELMoD平台的核心价值 2004年，Aaron Ciechanover、Avram Hershko、Irwin Rose三位科学家因发现泛素介导的蛋白降解机制，共同获得了当年的诺贝尔化学奖。这一机制揭示了细胞如何通过给特定蛋白打上泛素标签、再经蛋白酶体定向降解等核心过程，也成为了靶向蛋白降解（TPD）技术的理论基础——利用人体自身的蛋白质降解机制，对驱动疾病进展的关键蛋白进行精准的定向清除。此后的20多年间，如何利用这套精妙的蛋白清除机制开发安全有效的药物成为了各家逐鹿的方向，也造就了BMS当下在TPD领域的“先发”优势——截至2026年，在全球范围内，只有BMS一家成功完成了TPD相关III期临床试验、并有成熟药物进入NDA审评通道，而CELMoD是其在TPD领域研发进展最快的方向之一，并拥有一组按时间梯度推进的资产组合：除了前文提及的iberdomide和mezigdomide，还有一款golcadomide也已进入后期研发阶段，目标适应症包括滤泡性淋巴瘤和弥漫性大 B 细胞淋巴瘤6。三款药物梯次推进，体现出CELMoD作为平台型资产的核心战略价值——不是偶发性地产出一款新药，而是在同一底层机制之上持续生成不同创新分子、覆盖不同适应症，产生不同的联合方案。如果说技术层面的“先发”是CELMoD平台价值的A面，那么B面就是它的临床价值。以iberdomide（以下简称IBER）为例，在目前公布的多项研究中，有两点值得关注：一个是它在“微小残留病（MRD）阴性缓解”方面的表现；另一个就是它与其他疗法联用的表现。这两点都跟当下多发性骨髓瘤的治疗特点和痛点密切相关：目前，多发性骨髓瘤尚无法治愈，而MRD阴性是当前多发性骨髓瘤最深缓解程度的疗效评价手段，大量研究已证实了它跟更长的无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）显著相关。此外，多发性骨髓瘤大多为联合治疗，绝大部分的方案都建立在多药协同的基础上。一项III期研究和一项II期研究显示7,8，IBER+达雷妥尤单抗+地塞米松的三药联合方案，或者四药联合方案（在前述三药基础上叠加卡非佐米），在复发难治性多发性骨髓瘤患者中都实现了高比例且持久的MRD阴性缓解。而IBER也成为了第一个基于MRD阴性且完全缓解这个替代终点向CDE递交新药申请的多发性骨髓瘤治疗药物。这也从另一个角度透露出了BMS在这一瘤种领域低调的雄心——不是作为一个单独药物的提供者，而是试图成为一个治疗体系基石的建造者。 “勃发”之下，必有“厚积” 如果把视野从管线放大到更大范围、去看更大的业务全貌，可以发现：在全球的血液肿瘤和血液系统疾病市场中，BMS拥有非常稳健的基本盘。 2025年全球销量TOP100药物榜单显示9，BMS有三款血液领域产品跻身其中，合计销售金额超过80亿美元10。其中，罗特西普2025年全球销售金额超过23亿美元10，是BMS成长组合中兼具机制创新、临床优效和商业放量的核心产品。作为全球首个获批上市的红细胞成熟剂，罗特西普拥有β-地中海贫血和骨髓增生异常综合征相关贫血两大核心适应症。能够打通这两大疾病的底层原因在于它瞄准了两者共有的病理根源——无效造血。通过与TGF-β超家族配体选择性结合，罗特西普可以降低异常增强的Smad 2/3信号通路的活性，从而促进红细胞成熟，改善无效造血。这一机制不仅使罗特西普打破了这两大疾病长年没有创新药的局面，也为BMS成长组合收入的增长做出了贡献。事实上，罗特西普是BMS在血液领域极具代表性的策略打法：先用“同类首创FIC”或“同类最佳BIC”在一个病种里打开局面，再深挖和拓展出更丰富的适应症。而在病种的选择上，BMS的策略是“多点下注”——特别是在那些“长期无解”的疾病领域，因为空白越大，机会也就越大，拼的就是对自身研发能力和投资眼光的信心。根据公司2025年财报和2026年J.P. Morgan大会上披露的信息6,10，BMS在血液领域的现有产品和管线覆盖了包括多发性骨髓瘤、淋巴瘤、白血病、地中海贫血、骨髓增生异常综合征相关贫血、骨髓纤维化相关贫血等多个场景，技术路径涵盖了TPD、CAR-T、双靶点CAR-T、ADC等，覆盖面宽且综合性强。客观来看，在以疾病细分程度高、患者数量分散为特点的血液领域，这种“多点切入，多线并行”的布局体系或许比“一个病种做到底”的“大药”思维更适合，因为更难复制和挑战，也更有利于形成结构性优势。从产品生命周期管理来看，不同阶段产品形成的“代际衔接”也契合后专利悬崖时代企业迫切的稳健增长需求。跨国企业的中式打法虽然公司财报中没有对中国市场的数字做披露，但从近期BMS多位总部高层现身北京亦庄、为中国创新中心“助阵”来看，“提升中国市场战略权重”的信号清晰而明确。这种“权重提升”，一方面体现在内部资源的更深度融合。据悉，目前BMS中国研发团队已参与到几乎所有全球关键项目中，中国患者入组比例日趋提高，新药/新适应症在中国的递交时间也在不断提前，从数年前的几年缩减到几个月甚至几天。另一方面，则体现在BMS对中国医疗体系的更深度融入。回看过去5年，BMS在中国相继拿下的2个血液疾病适应症，都是第一时间参与谈判并进入了当年的医保目录。2024年，又通过“港澳药械通”政策，在大湾区快速引入了首个用于急性髓系白血病口服维持治疗的阿扎胞苷片（公开信息显示，CDE已于2026年正式受理该药物的注册申请11）。一套“双路径准入”组合拳打得行云流水，也从侧面体现出跨国药企已深谙在中国市场的运行之道。另一个颇具代表性的案例就是BMS在血液领域倡导的COE PLUS模式。这是一套集准入、规范诊疗、医生教育、患者管理、真实世界数据积累为一体的完整的生态布局，以确保新药上市后可以快速进入到一套已经被预先搭建好的临床体系中，最大化创新资产在中国的落地质量和放量效率。BMS这套体系布局的底层逻辑是看到了病种分散带来的诊疗能力系统性滞后，而这套模式能运行起来的关键在于通过“国际认证-省市牵头-基层下沉”盘活各层级网络，最终转化为可执行、可复制的诊疗路径。以骨髓增生异常综合征为例，目前中国已有28家医院被国际MDS基金会认证为全球卓越中心（COE），数量仅次于美国；且这些已获认证的COE中心在17个省市建立了省级联盟，进一步推动模式下沉。一项研究显示12，2022年，中国血液系统恶性肿瘤新发病例约20万例。随着老龄化程度加深和诊断能力提高，预计这一数字还会继续上升，进而催生出更大的治疗需求，以及更大的商业机会。这也是为什么血液领域始终是全球创新药产业中技术迭代最密集的细分赛道之一。如何在这样激烈的竞争中继续稳立不倒？BMS正通过“平台化、体系化、生态化”打造后专利悬崖时期的战略模式，而已身处不远的CELMoD药物或将是这一模式的鲜明注解。 BMS能否就此迎来新的“重磅”世代？我们拭目以待。参考资料（上下滑动查看） 1 百时美施贵宝全球官网：https://www.bms.com/assets/bms/us/en-us/pdf/investor-info/doc_financials/quarterly_reports/2026/BMY-Q1-2026-Earnings-Press-Release.pdf 2 国家药品监督管理局药品审评中心. 突破性治疗申请公示详细信息. 检索自：https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/da6efd086c099b7fc949121166f0130c 3 国家药品监督管理局药品审评中心. 优先审评公示详细信息. 检索自：https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/2f78f372d351c6851af7431c7710a731 4 国家药品监督管理局药品审评中心. 优先审评公示详细信息. 检索自：https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/2f78f372d351c6851af7431c7710a731 5 百时美施贵宝全球官网：https://news.bms.com/news/corporate-financial/2026/U-S--Food-and-Drug-Administration-Accepts-Bristol-Myers-Squibbs-New-Drug-Application-for-Iberdomide-in-Patients-with-Relapsed-or-Refractory-Multiple-Myeloma/default.aspx 6 百时美施贵宝全球官网：https://www.bms.com/assets/bms/us/en-us/pdf/investor-info/doc_presentations/2026/BMS-JPM-2026-Presentation.pdf 7 百时美施贵宝全球官网：https://news.bms.com/news/corporate-financial/2025/Bristol-Myers-Squibb-Announces-Phase-3-EXCALIBER-RRMM-Study-Evaluating-Iberdomide-in-Combination-with-Standard-Therapies-Demonstrated-a-Significant-Improvement-in-Minimal-Residual-Disease-Negativity-Rates-in-Relapsed-or-Refractory-Multiple-Myeloma/default.aspx 8 Landgren, O. et al. (2025). A phase 2 trial of iberdomide, carfilzomib, daratumumab and dexamethasone quadruplet therapy for relapsed/refractory multiple myeloma: The rekindle study. Blood, 146(1), 251. https://doi.org/10.1182/blood-2025-251. 9 Insight数据库：https://www.phirda.com/artilce_42069.html?module=trackingCodeGenerator 10 百时美施贵宝全球官网：https://www.bms.com/assets/bms/us/en-us/pdf/investor-info/doc_financials/quarterly_reports/2025/BMY-Q4-2025-Earnings-Press-Release.pdf 11 国家药品监督管理局药品审评中心. 受理品种信息. 检索自: https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/9f9c74c73e0f8f56a8bfbc646055026d 12 Lin M, Sun W, Huang X, Zhao X. Disease burden of hematological malignancies worldwide, in China and in the United States based on the GLOBOCAN 2022 and Global Burden of Disease 2021 data. Chin Med J (Engl). 2026 Apr 5;139(7):1042-1053. doi: 10.1097/CM9.0000000000003969. Epub 2026 Feb 11. PMID: 41672942; PMCID: PMC13043260. 立即扫码加入药事纵横交流群

优先审批临床3期突破性疗法

2026-06-04

·今日头条

诺奖邀约合作赋能新药研发，诺奖机理破局药企专利周期

赢诺脉得深耕全球顶尖科研资源统筹协作多年，聚合 80 位诺奖获奖者、两千余名行业院士与上万名海外顶尖科研学者资源，聚焦生物医药、靶向新药、合成生物等细分赛道落地产学研对接，从专家邀约、课题联合研发到学术项目落地提供全链条配套服务，打通前沿诺奖基础科研与制药产业落地的转化链路。在全球医药行业普遍面临专利到期、存量产品营收萎缩的大环境下，跨国药企 BMS 凭借诺奖科研成果落地转化走出破局范本，依靠靶向蛋白降解前沿技术完成产品迭代，顺利跨越专利周期瓶颈，搭建长效增长新引擎。医药行业发展规律明确，老牌重磅单品迎来专利到期、市场份额下滑是行业常态，想要跳出营收萎缩困境，不能固守原有成熟产品市场，唯有持续深耕源头创新、迭代在研管线，才是企业长效发展的核心路径。从 BMS 最新 2026 年一季度经营数据能够直观看到转型成效，当期企业整体营收达到 114.89 亿美元，同比小幅上涨 3%；新管线构成的成长类产品创收 62 亿美元，同比增幅高达 12%，创新品类营收规模与增长速率全面超越传统老牌药品，意味着企业已经顺利完成新旧产品动能切换，创新药物正式成为业绩增长支柱。亮眼的营收增长背后，是企业提前布局的海量在研管线稳步落地。在年初 J.P.Morgan 全球医药高峰论坛上，BMS 对外披露未来五年产品落地规划，计划推出十款以上全新化学实体新药，同时完成三十余项新增适应症申报。其中依托靶向蛋白降解技术打造的 mezigdomide、iberdomide 两款候选药物，成为现阶段商业化进度最快的核心资产。2026 年 5 月，mezigdomide 拿到国内 CDE 突破性疗法资质，iberdomide 同步在中国与美国同步提交上市申报并入选国内优先审评通道，美国 FDA 将在同年 8 月中旬完成审批，两款新药主攻复发难治多发性骨髓瘤，即将补齐企业血液肿瘤产品线关键拼图。整套产品管线的底层技术，溯源至 2004 年诺贝尔化学奖重大科研发现。当年诺奖成果厘清泛素 - 蛋白酶体系统的细胞运作规律，揭开人体细胞靶向降解异常蛋白的内在机理，奠定全球 TPD 靶向蛋白降解技术的科学根基。BMS 是业内稀缺的依托该诺奖理论落地产业化的药企，也是全球首家把 TPD 候选药物推进至三期临床、进入上市申报阶段的企业。依托自研 CELMoD 技术平台，企业搭建起 golcadomide、mezigdomide、iberdomide 梯度化产品矩阵，适应症覆盖各类淋巴瘤与骨髓瘤，依靠同一诺奖底层原理持续孵化创新分子，建成可循环产出新药的系统化研发体系。临床实测数据进一步印证平台技术价值，iberdomide 在难治骨髓瘤临床试验中可以实现高比例 MRD 阴性深度缓解，联合用药方案临床收益表现优异，也是国内首款以 MRD 阴性完全缓解作为关键临床终点申报上市的骨髓瘤治疗药物，推动 BMS 从单一药品供应商升级为全病程诊疗方案服务商。落地诺奖邀约合作，已经成为国内外药企转型升级的标准化战略路径。从产业落地维度来看，依托泛素降解、GPCR 靶点研究、表观遗传等多项诺奖级科研原理，药企能够扎根新药研发源头，跳出靶点同质化内卷，构筑独家技术护城河；诺奖科学家团队可以输出成熟实验模型与科研思路，大幅压缩靶点筛选、分子优化以及临床试验的投入成本，加速候选药物从实验室走向商业化；同时借助诺奖学术圈层链接全球优质科研平台，提升企业在细分领域的行业话语权；长期共建科研项目还能完善企业专利储备与人才梯队，源源不断孵化在研管线，帮助企业平稳穿越专利迭代周期。放眼国内创新药产业，越来越多本土制药企业效仿 BMS 发展路径，选择通过诺奖合作深挖源头创新。赢诺脉得依托自身成熟的全球科学家资源网络，精准匹配靶向蛋白降解、结构生物、血液肿瘤等领域诺奖专家，根据药企研发方向定制学术研讨、共建实验室、联合课题开发等多元化合作方案，全程跟进专家邀约落地、学术活动统筹、科研资源对接等全链条服务，联动海外顶尖实验室与权威医学期刊资源，助力国内药企高效对接前沿诺奖技术，实现研发能力跨越式升级。 #诺奖邀约合作赋能新药研发 #TPD 诺奖技术落地制药产业 #本土药企科研升级新路径

100 项与 Golcadomide Hydrochloride 相关的药物交易

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研发状态

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
滤泡性淋巴瘤	临床3期	美国	Bristol Myers Squibb Co.	2025-09-01
滤泡性淋巴瘤	临床3期	中国	Bristol Myers Squibb Co.	2025-09-01
滤泡性淋巴瘤	临床3期	日本	Bristol Myers Squibb Co.	2025-09-01
滤泡性淋巴瘤	临床3期	澳大利亚	Bristol Myers Squibb Co.	2025-09-01
滤泡性淋巴瘤	临床3期	巴西	Bristol Myers Squibb Co.	2025-09-01
滤泡性淋巴瘤	临床3期	加拿大	Bristol Myers Squibb Co.	2025-09-01
滤泡性淋巴瘤	临床3期	智利	Bristol Myers Squibb Co.	2025-09-01
滤泡性淋巴瘤	临床3期	芬兰	Bristol Myers Squibb Co.	2025-09-01
滤泡性淋巴瘤	临床3期	法国	Bristol Myers Squibb Co.	2025-09-01
滤泡性淋巴瘤	临床3期	德国	Bristol Myers Squibb Co.	2025-09-01

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT03930953 (CC-99282-NHL-001, ASCO2026)	临床1/2期	滤泡性淋巴瘤	60	Golcadomide 0.2 mg	襯範淵構壓憲構膚觸獵(鹹製襯觸鹽糧積鑰網獵) = Neutropenia, an on-target side effect of GOLCA, was the most common grade 3/4 Tx-emergent adverse event (TEAE) occurring in 59% and 68% of pts at 0.2 and 0.4 mg, followed by anemia (9% and 16%) and febrile neutropenia (9% and 8%). 築顧壓壓淵築艱範鏇遞 (鹹醖簾糧獵蓋網獵積遞 ) 更多	积极	2026-05-29
				Golcadomide 0.4 mg
NCT04884035 (ASCO2026)	临床1期	B细胞淋巴瘤一线	57	Golcadomide 0.2 mg + Pola-RCHP	鏇繭簾鬱觸願鏇廠餘餘(製願壓築壓醖蓋範願鏇) = 鏇鹽構蓋憲廠廠艱鏇艱鬱襯獵淵簾製顧憲糧齋 (廠艱齋餘繭齋鹹襯網鬱 ) 更多	积极	2026-05-29
				Golcadomide 0.4 mg + Pola-RCHP	鏇繭簾鬱觸願鏇廠餘餘(製願壓築壓醖蓋範願鏇) = 築鹹遞積淵夢鑰鑰獵夢鬱襯獵淵簾製顧憲糧齋 (廠艱齋餘繭齋鹹襯網鬱 ) 更多
NCT04884035 (CC-220-DLBCL-001, EHA2026)	临床1期	B细胞淋巴瘤一线	57	GOLCA + Pola-RCHP	艱願襯壓獵蓋廠齋鑰襯(齋遞積獵醖壓築顧壓壓) = 簾襯鏇繭糧簾鹽壓襯積網膚選觸築壓憲淵蓋選 (網糧衊膚願製獵壓襯簾 )	积极	2026-05-21
				GOLCA + Pola-RCHP	夢鹽壓繭網積鹹齋夢艱(鑰鬱鹹鹹醖窪齋廠網鹹) = 築廠鬱範簾顧淵蓋鑰襯壓網遞蓋構鑰鏇鏇齋醖 (製觸壓築願膚衊壓願淵 ) 更多
NCT06911502 (GOLSEEK-4, EHA2026)	临床3期	滤泡性淋巴瘤	400	Golcadomide + rituximab	醖鹽淵遞窪襯構遞網願(獵製觸憲選構構壓憲鬱) = 蓋糧鏇構壓繭淵醖窪餘願膚壓遞夢廠窪鹹觸鏇 (觸簾製淵鬱窪淵鹹壓膚, 88 ~ 95) 更多	积极	2026-05-12
				Investigator’s choice (R2 or R-chemo)	願憲夢夢憲鑰顧築艱顧(夢衊觸鏇構鑰網選鹽願) = 網遞艱艱鹹淵選製鹽觸簾糧壓鏇淵構醖艱齋襯 (窪鬱壓壓窪構顧選範鑰, 73 ~ 82) 更多
NCT03930953 (CC-99282-NHL-001, ASH2025) 人工标引	临床1/2期	滤泡性淋巴瘤二线 \| 三线	60	Golcadomide + Rituximab (Golcadomide 0.2 mg, Part B)	壓繭構淵鑰鑰齋鏇夢糧(鏇獵繭築構遞襯夢廠憲) = Neutropenia, an on-target side effect of GOLCA, was the most common grade 3/4 TEAE and occurred in 65% of patients, followed by anemia (13%) and febrile neutropenia (8%). 鑰膚襯鬱夢醖鬱糧繭淵 (廠製糧鬱艱願遞襯憲壓 ) 更多	积极	2025-12-06
				Golcadomide + Rituximab (Golcadomide 0.4 mg, Part B)
NCT04884035 (CC-220-DLBCL-001, ASH2025) 人工标引	临床1期	B细胞淋巴瘤	78	Golcadomide + R-CHOP (Rituximab, Cyclophosphamide, Doxorubicin, Vincristine, Prednisone) (0.4mg D1-7)	選憲鹹餘鹽淵餘範顧願(夢憲膚淵糧齋糧夢遞憲) = 艱鹹艱願憲網選蓋鏇願糧築網構鬱衊積鏇壓夢 (積鏇範顧醖獵願壓獵糧 ) 更多	积极	2025-12-06
				Golcadomide + R-CHOP (Rituximab, Cyclophosphamide, Doxorubicin, Vincristine, Prednisone) (high risk (HR) pts)	選憲鹹餘鹽淵餘範顧願(夢憲膚淵糧齋糧夢遞憲) = 窪觸窪齋獵網鏇願鑰願糧築網構鬱衊積鏇壓夢 (積鏇範顧醖獵願壓獵糧 ) 更多
NCT06911502 (GOLSEEK-4, ASH2025)	临床3期	滤泡性淋巴瘤二线	400	Golcadomide + rituximab	願窪膚簾衊憲蓋鹽糧糧(鏇淵構壓衊鹹憲範選網) = 齋齋鹽範鑰製鹽顧糧鬱膚餘衊鹹獵觸壓簾膚選 (衊繭膚製壓憲鏇糧網製, 88 ~ 95) 更多	积极	2025-12-06
NCT07018752 (PlatΤform, ASH2025)	临床1/2期	外周T细胞淋巴瘤	49	Roginolisib	鏇壓憲構衊窪積淵繭廠(餘鑰獵積遞顧艱憲糧築) = Golcadomide + Oral Azacitidine: neutropenia (67%, mainly grade 3) and thrombocytopenia (11%). Roginolisib: anemia (19%), thrombocytopenia (16%), and neutropenia (16%), with 1 grade 4 event (thrombocytopenia). 憲齋淵憲膚淵艱鹽觸醖 (願鹽膚窪鬱鑰構願製鑰 )	积极	2025-12-06
NCT03930953 (CC-99282-NHL-001, ASH2025)	临床1/2期	弥漫性大B细胞淋巴瘤 CELMoD	77	GOLCA 0.2 mg + rituximab	淵鏇鑰製淵繭糧願齋窪(構築艱醖鑰範窪觸觸夢) = 鑰艱糧壓顧鬱憲願簾積窪顧鏇蓋積遞積鑰壓構 (願鬱廠築積蓋醖壓餘淵 ) 更多	积极	2025-12-06
				GOLCA 0.4 mg + rituximab	淵鏇鑰製淵繭糧願齋窪(構築艱醖鑰範窪觸觸夢) = 繭簾鑰簾淵鹹淵夢鬱獵窪顧鏇蓋積遞積鑰壓構 (願鬱廠築積蓋醖壓餘淵 ) 更多
NCT03930953 (CC-99282-NHL-001, EHA2025) 人工标引	临床1/2期	滤泡性淋巴瘤	72	GOLCADOMIDE (Part A)	蓋襯網繭壓選醖遞衊糧(鑰顧夢壓範餘觸遞鬱簾) = 積鹹膚鑰簾願衊餘範膚壓選襯蓋製襯鑰遞製淵 (鹹廠顧遞夢鑰齋範遞範 ) 更多	积极	2025-05-14
				GOLCADOMIDEGOLCADOMIDE 0.2mg ± RITUXIMAB (Part B)	蓋襯網繭壓選醖遞衊糧(鑰顧夢壓範餘觸遞鬱簾) = 醖糧襯製餘築鏇鹹簾獵壓選襯蓋製襯鑰遞製淵 (鹹廠顧遞夢鑰齋範遞範 ) 更多