Mosunetuzumab

点击蓝字关注我们编者按：2025年美国临床肿瘤学会年会（ASCO）将于美国东部时间（GMT-5）5月30日至6月3日在芝加哥召开。作为全球规模最大、学术水平最高、最具权威性的国际肿瘤会议之一，2025年ASCO年会将汇聚顶级肿瘤专家、学者和行业领袖，共探肿瘤领域的前沿研究成果和先进治疗方法。日前，2025 ASCO入选摘要标题（包括Late-Breaking Abstracts）已发布。摘要具体内容将在2025年5月22日发布，Late-breaking摘要内容将在会议当天发布。《肿瘤瞭望-血液时讯》特别整理血液肿瘤领域的重磅研究，包括1项LBA、27项口头报告、27项快速口头报告，助力大家提前了解会议的重磅内容。01Plenary Session当地时间：6月1日13:00-16:00报告地点：Hall B1摘要号：LBA3英文标题：Results from VERIFY, a phase 3, double-blind, placebo (PBO)-controlled study of rusfertide for treatment of polycythemia vera (PV)中文标题：：rusfertide治疗真性红细胞增多症（PV）的三期、双盲、安慰剂（PBO）对照VERIFY研究结果讲者：Andrew Tucker Kuykendall, MD| Moffitt Cancer Center02Oral Abstract Session淋巴瘤与慢性淋巴细胞白血病当地时间：5月30日14:45–17:45报告地点：S100a摘要号：7000英文标题：Prospective validation of end of treatment ctDNA-MRD by PhasED-Seq in DLBCL patients from a national trial中文标题：通过PhasED-Seq对国家试验中DLBCL患者治疗结束ctDNA MRD的前瞻性验证讲者：Steven Wang, MD | Amsterdam UMC Location Vrije Universiteit摘要号：7001英文标题：Revision of staging system for natural killer T-cell lymphoma: A multicenter study from the Chinese Southwest Oncology Group and Asia Lymphoma Study Group中文标题：自然杀伤性 T 细胞淋巴瘤分期系统修订：中国西南肿瘤学组及亚洲淋巴瘤研究组多中心研究讲者：林桐榆（四川省肿瘤医院）摘要号：7002英文标题：Molecular landscape of distinct follicular lymphoma histologic grades: Insights from genomic and transcriptome analyses中文标题：不同组织学分级滤泡性淋巴瘤的分子图谱：来自基因组和转录组分析的见解讲者：孙聪（天津医科大学肿瘤医院）摘要号：7003英文标题：A phase 1 study of KITE-363 anti-CD19/CD20 chimeric antigen receptor (CAR) T-cell therapy in patients (pts) with relapsed/refractory (R/R) B-cell lymphoma (BCL)中文标题：KITE-363抗CD19/CD20嵌合抗原受体（CAR）T细胞治疗复发/难治性B细胞淋巴瘤患者的Ⅰ期临床研究讲者：Saurabh Dahiya, MD, FACP | Stanford University School of Medicine摘要号：7004英文标题：Multi-virus specific T cells to enhance the activity of bispecific antibodies in lymphoma中文标题：多病毒特异性T细胞用于增强双特异性抗体在淋巴瘤中的治疗活性讲者：Akiva Diamond, MD | Department of Medicine, Section of Hematology-Oncology, Baylor College of Medicine; Baylor St.Luke’s Medical Center; Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center摘要号：7005英文标题：WaveLINE-003: Phase 2/3 trial of zilovertamab vedotin plus standard of care in relapsed/refractory diffuse large B-cell lymphoma中文标题：WaveLINE-003：zilovertamab vedotin联合标准治疗用于复发/难治性弥漫大B细胞淋巴瘤的Ⅱ/Ⅲ期临床试验讲者：Philippe Armand, MD, PhD | Dana-Farber Cancer Institute摘要号：7006英文标题：Sintilimab (anti-PD-1 antibody) combined with chidamide (an oral subtype-selective HDACi) followed by P-GemOx regimen in patients with treatment-naïve extranodal natural killer/T cell lymphoma (TN-ENKTL): A multicenter, open-label, single-arm, phase II study (SCENT-2 trial)中文标题：信迪利单抗（抗PD-1抗体）联合西达本胺（一种口服HDACi）继以 P-GemOx 方案治疗初治结外自然杀伤性 /T 细胞淋巴瘤（TN-ENKTL）患者的多中心、开放标签、单臂、II 期研究（SCENT-2 试验）讲者：黄慧强（中山大学肿瘤防治中心）摘要号：7007英文标题：Sintilimab (anti-PD-1) plus ifosfamide, carboplatin, and etoposide (ICE) in second-line classical Hodgkin lymphoma (cHL): Results of a multicenter, randomized, controlled, double-blind phase 3 study (ORIENT-21)中文标题：信迪利单抗（抗PD-1）联合依托泊苷（ICE）方案用于二线治疗经典霍奇金淋巴瘤（cHL）：一项多中心、随机、对照、双盲 III 期研究（ORIENT-21）的结果讲者：刘鹏（中国医学科学院肿瘤医院）摘要号：7008英文标题：Results from the completed dose-finding part of phase 2 study of the innate cell engager acimtamig (AFM13) in combination with AlloNK (AB-101) in relapsed or refractory classical Hodgkin lymphoma (LuminICE-203)中文标题：先天细胞接合剂acimtamig（AFM13）联合AlloNK（AB-101）治疗复发或难治性经典型霍奇金淋巴瘤的Ⅱ期临床试验剂量探索部分结果（LuminICE-203）讲者：Joseph E. Maakaron, MD | Division of Hematology, Oncology and Transplantation, Department of Medicine, Masonic Cancer Center, University of Minnesota白血病、骨髓增生异常综合征与异基因造血干细胞移植当地时间：6月2日15:00-18:00报告地点：S100a摘要号：6500英文标题：Ropeginterferon alfa-2b versus anagrelide for the treatment of essential thrombocythemia: Topline results of the phase 3 SURPASS-ET trial中文标题：Ropeginterferon alfa-2b vs. anagrelide治疗原发性血小板增多症：SURPASS-ET Ⅲ期临床试验的主要结果讲者：Ruben A. Mesa, MD | Atrium Health Wake Forest Baptist Comprehensive Cancer Center, Wake Forest University School of Medicine摘要号：6501英文标题：Primary endpoint results of the phase 3b ASC4START trial of asciminib (ASC) vs nilotinib (NIL) in newly diagnosed chronic phase chronic myeloid leukemia (CML-CP): Time to treatment discontinuation due to adverse events (TTDAE)中文标题：asciminib（ASC）vs. nilotinib（NIL）用于新诊断慢性期慢性粒细胞白血病（CML-CP）患者的不良事件导致治疗中断时间（TTDAE）:ASC4START Ⅲb期临床试验主要终点结果讲者：Andreas Hochhaus, MD | Klinik für Innere Medizin II, Universitätsklinikum Jena摘要号：6502英文标题：Efficacy and safety of pivekimab sunirine (PVEK) in patients (pts) with blastic plasmacytoid dendritic cell neoplasm (BPDCN) in the CADENZA study中文标题：CADENZA研究中pivekimab sunirine（PVEK）治疗母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤（BPDCN）患者的疗效与安全性讲者：Naveen Pemmaraju, MD | The University of Texas MD Anderson Cancer Center摘要号：6503英文标题：Phase II study of cladribine, low-dose cytarabine, and venetoclax, alternating with azacitidine and venetoclax, in higher-risk chronic myelomonocytic leukemia and myelodysplastic syndromes中文标题：克拉屈滨、低剂量阿糖胞苷联合维奈克拉与阿扎胞苷联合维奈克拉交替治疗高危慢性粒单核细胞白血病和骨髓增生异常综合征的Ⅱ期临床研究讲者：Guillermo Montalban-Bravo, MD | The University of Texas MD Anderson Cancer Center摘要号：6504英文标题：An all-oral regimen of decitabine-cedazuridine (DEC-C) plus venetoclax (VEN) in patients (pts) with newly diagnosed acute myeloid leukemia (AML) ineligible for intensive induction chemotherapy: Results from a phase 2 cohort of 101 pts中文标题：全口服方案decitabine-cedazuridine（DEC-C）联合维奈克拉（VEN）用于不适合强化诱导化疗的新诊断急性髓系白血病（AML）患者：来自101例患者的Ⅱ期队列研究结果讲者：Amer Methqal Zeidan, MBBS | Yale University School of Medicine摘要号：6505英文标题：Phase 1b/2 study of lisaftoclax (APG-2575) combined with azacitidine (AZA) in patients (pts) with treatment-naïve (TN) or prior venetoclax (VEN)-exposed myeloid malignancies中文标题：lisaftoclax（APG-2575）联合阿扎胞苷（AZA）治疗初治或既往接受过维奈克拉（VEN）治疗的髓系恶性肿瘤患者的Ⅰb/Ⅱ期临床研究讲者：Michael Francis Leahy, FRACP, FRCP, FRCPath, MBChB | Royal Perth Hospital摘要号：6506英文标题：Ziftomenib in relapsed/refractory (R/R) NPM1-mutant acute myeloid leukemia (AML): Phase 1b/2 clinical activity and safety results from the pivotal KOMET-001 study中文标题：Ziftomenib治疗复发/难治性（R/R）NPM1突变急性髓系白血病（AML）：关键KOMET-001研究中Ⅰb/Ⅱ期临床疗效和安全性结果讲者：Eunice S. Wang, MD | Roswell Park Comprehensive Cancer Center摘要号：6507英文标题：γ9δ2 T-cell activation (γδTCA) with ICT01 combined with azacitidine-venetoclax (AV) for older/unfit adults with newly diagnosed (ND) AML: Preliminary efficacy and dose selection in phase 1/2 study EVICTION中文标题：γ9δ2 T细胞激活（γδTCA）联合ICT01和阿扎胞苷-维奈克拉（AV）治疗高龄/unfit新诊断急性髓系白血病（AML）成年患者：EVICTION Ⅰ/Ⅱ期研究中的初步疗效和剂量选择讲者：Pierre Yves Dumas, MD, PhD| CHU摘要号：6508英文标题：Long-term outcomes of patients surviving beyond 2 years post–allogeneic stem cell transplantation中文标题：接受异基因造血干细胞移植后存活超过2年患者的长期结局讲者：Arjun Datt Law, MD, DM, MBBS, FCRP | Princess Margaret Cancer Centre浆细胞病当地时间：6月3日09:45-12:45报告地点：S100bc摘要号：7500英文标题：MRD-driven strategy following IsaKRD induction in transplant-eligible NDMM: Primary endpoints of the phase 3 MIDAS trial中文标题：在适合移植的新诊断多发性骨髓瘤（NDMM）患者中，IsaKRD诱导后MRD驱动策略：MIDAS Ⅲ期临床试验的主要终点讲者：Aurore Perrot, MD, PhD | Toulouse University, CHU Oncopole摘要号：7501英文标题：Subcutaneous daratumumab (Dara) + bortezomib/lenalidomide/dexamethasone (VRd) with Dara + lenalidomide (DR) maintenance in transplant-eligible (TE) patients with newly diagnosed multiple myeloma (NDMM): Analysis of sustained minimal residual disease negativity in the phase 3 PERSEUS trial中文标题：皮下注射达雷妥尤单抗（Dara）+硼替佐米/来那度胺/地塞米松（VRd）联合达雷妥尤单抗+来那度胺（DR）维持治疗适合移植（TE）新诊断多发性骨髓瘤（NDMM）患者：PERSEUS Ⅲ期临床试验中持续微小残留病（MRD）阴性的分析讲者：Philippe Moreau, MD, PhD | University Hospital Hôtel-Dieu摘要号：7502英文标题：Sustained MRD negativity in patients with newly diagnosed multiple myeloma treated with carfilzomib-lenalidomide-dexamethasone with or without isatuximab (phase III IsKia trial)中文标题：卡非佐米-来那度胺-地塞米松联合或不联合艾沙妥昔单抗（Isatuximab）治疗新诊断多发性骨髓瘤患者：Ⅲ期IsKia临床试验中的持续微小残留病（MRD）阴性分析讲者：Francesca Gay, MD, PhD | Division of Hematology, AOU Città della Salute e della Scienza di Torino, University of Torino and Department of Molecular Biotechnology and Health Sciences, University of Torino摘要号：7503英文标题：Randomized, multi-center study of carfilzomib, lenalidomide, and dexamethasone (KRd) with or without daratumumab (D) in patients with newly diagnosed multiple myeloma (NDMM): The ADVANCE clinical trial中文标题：卡非佐米、来那度胺和地塞米松（KRd）联合或不联合达雷妥尤单抗（D）治疗新诊断多发性骨髓瘤（NDMM）患者的随机多中心研究：ADVANCE临床试验讲者：Carl Ola Landgren, MD, PhD | Myeloma Program and Experimental Therapeutics Program, University of Miami摘要号：7504英文标题：Elranatamab in combination with daratumumab and lenalidomide (EDR) in patients with newly diagnosed multiple myeloma (NDMM) not eligible for transplant: Initial results from MagnetisMM-6 part 1中文标题：Elranatamab联合达雷妥尤单抗和来那度胺（EDR）治疗不适合接受移植的新诊断多发性骨髓瘤（NDMM）患者：MagnetisMM-6 part 1的初步结果讲者：HANG QUACH, MD, FRACP, FRCPA | St Vincent’s Hospital Melbourne, University of Melbourne摘要号：7505英文标题：First-in-human study of JNJ-79635322 (JNJ-5322), a novel, next-generation trispecific antibody (TsAb), in patients (pts) with relapsed/refractory multiple myeloma (RRMM): Initial phase 1 results中文标题：JNJ-79635322（JNJ-5322）新型三特异性抗体（TsAb）在复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者中的首次人体研究：初步Ⅰ期结果讲者：Niels W.C.J. van de Donk, MD, PhD | Amsterdam University Medical Center, Vrije Universiteit Amsterdam, Department of Hematology摘要号：7506英文标题：Isatuximab (Isa) subcutaneous (SC) via an on-body delivery system (OBDS) vs Isa intravenous (IV), plus pomalidomide and dexamethasone (Pd) in relapsed/refractory multiple myeloma (RRMM): Results of the randomized, non-inferiority, phase 3 IRAKLIA study中文标题：艾沙妥昔单抗（Isa）通过体外输送系统（OBDS）皮下（SC）给药vs. Isa静脉注射（IV），联合泊马度胺和地塞米松（Pd）治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）：随机非劣效性Ⅲ期IRAKLIA研究结果讲者：Xavier P. Leleu, MD, PhD | Service d'Hématologie et Thérapie Cellulaire, CHU and CIC Inserm 1402摘要号：7507英文标题：Long-term (≥5 year) remission and survival after treatment with ciltacabtagene autoleucel (cilta-cel) in CARTITUDE-1 patients (pts) with relapsed/refractory multiple myeloma (RRMM)中文标题：CARTITUDE-1研究中接受ciltacabtagene autoleucel（cilta-cel）治疗的复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者的长期（≥5年）缓解与生存情况讲者：Peter M. Voorhees, MD | Atrium Health / Levine Cancer Institute, Wake Forest University School of Medicine摘要号：7508英文标题：Safety and efficacy data from Nexicart-2, the first US trial of CAR-T in R/R light chain (AL) amyloidosis, Nxc-201中文标题：Nexicart-2的安全性与疗效数据：CAR-T在R/R轻链淀粉样变中的首次美国试验（Nxc-201）讲者：Heather Jolie Landau, MD | Memorial Sloan Kettering Cancer Center03Rapid Oral Abstract Session白血病、骨髓增生异常综合征与异基因造血干细胞移植当地时间：5月30日13:00-14:30报告地点：E450a摘要号：6509英文标题：A phase I study of asciminib in combination with dasatinib, prednisone, and blinatumomab for Ph-positive acute leukemia in adults中文标题：asciminib联合达沙替尼、泼尼松和贝林妥欧单抗治疗成人Ph阳性急性白血病的Ⅰ期临床研究讲者：Marlise R Luskin, MD | Dana-Farber Cancer Institute摘要号：6510英文标题：MRD negativity after end of induction in the phase 3 PhALLCON trial: A post hoc analysis中文标题：PhALLCON Ⅲ期临床试验中诱导治疗结束后的MRD阴性率：事后分析讲者：Ibrahim Aldoss, MD | City of Hope – Duarte摘要号：6511英文标题：Reduced dose PTCy in patients with acute myeloid leukemia receiving matched unrelated donor allogeneic hematopoietic stem cell transplantation中文标题：减量PTCy用于接受配型无关供者异基因造血干细胞移植的急性髓系白血病患者讲者：Nihar Desai, MD, DM | Princess Margaret Hospital摘要号：6512英文标题：Overall survival (OS) and duration of response for transfusion independence (TI) in erythropoiesis stimulating agent (ESA)–naive patients (pts) with very low-, low-, or intermediate-risk myelodysplastic syndromes (MDS) treated with luspatercept (LUSPA) vs epoetin alfa (EA) in the COMMANDS trial中文标题：COMMANDS研究中luspatercept（LUSPA）对比促红素α（epoetin alfa，EA）治疗未使用促红素治疗的极低、低或中危骨髓增生异常综合征（MDS）患者的总体生存期（OS）与获得输血独立（TI）后反应持续时间分析讲者：Guillermo Garcia-Manero, MD | University of Texas MD Anderson Cancer Center摘要号：6513英文标题：Efficacy of macrophage checkpoint Clever-1 inhibition with bexmarilimab plus azacitidine in myelodysplastic syndrome: Results from the ph1/2 BEXMAB study中文标题：bexmarilimab联合阿扎胞苷抑制巨噬细胞检查点Clever-1治疗骨髓增生异常综合征的疗效：BEXMAB Ⅰ/Ⅱ期研究结果讲者：Naval Guastad Daver, MD | Department of Leukemia, The University of Texas MD Anderson Cancer Center摘要号：6514英文标题：Dosing decitabine and venetoclax for terminal differentiation to improve outcomes in TP53 mutant MDS and AML中文标题：地西他滨和维奈克拉用于诱导终末分化，以改善TP53突变型MDS和AML的治疗结局讲者：Mendel Goldfinger, MD | Montefiore Einstein Comprehensive Cancer Center摘要号：6515英文标题：IMproveMF update: Phase 1/1B trial of imetelstat (IME)+ruxolitinib (RUX) in patients (pts) with intermediate (INT)-1, INT-2, or high-risk (HR) myelofibrosis (MF)中文标题：IMproveMF更新：imetelstat（IME）联合芦可替尼（RUX）治疗中危1（INT-1）、中危2（INT-2）或高危（HR）骨髓纤维化（MF）患者的Ⅰ/Ⅰb期临床试验讲者：John Mascarenhas, MD | Tisch Cancer Institute, Icahn School of Medicine at Mount Sinai摘要号：6516英文标题：Efficacy and safety of asciminib (ASC) in patients (pts) with chronic-phase chronic myeloid leukemia (CML-CP) after 1 tyrosine kinase inhibitor (TKI): Interim analysis (IA) of the phase 2 ASC2ESCALATE trial中文标题：asciminib（ASC）治疗接受过1种酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗的慢性期慢性髓性白血病（CML-CP）患者的疗效和安全性：Ⅱ期ASC2ESCALATE试验的中期分析（IA）讲者：David Jacob Andorsky, MD | Rocky Mountain Cancer Centers, US Oncology Research摘要号：6517英文标题：Age-related macular degeneration in individuals with clonal hematopoiesis中文标题：克隆性造血个体的年龄相关性黄斑变性讲者：Keishla Marie Arce-Ruiz, BS | McGraw/Patterson Center for Population Sciences, Dana-Farber Cancer Institute淋巴瘤与慢性淋巴细胞白血病当地时间：5月31日08:00-09:30报告地点：E450a摘要号：7009英文标题：Combination of zanubrutinib (zanu) + venetoclax (ven) for treatment-naive (TN) CLL/SLL: Results in SEQUOIA arm D中文标题：zanubrutinib（zanu）联合维奈克拉（ven）治疗初治慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）：SEQUOIA研究D组结果讲者：Mazyar Shadman, MD, MPH | Fred Hutchinson Cancer Center and University of Washington摘要号：7010英文标题：Phase 1/2 studies of DZD8586 in CLL/SLL patients after covalent or non-covalent BTK inhibitors and BTK degraders中文标题：DZD8586 在经共价或非共价 BTK 抑制剂及 BTK 降解剂治疗后的 CLL/SLL 患者中的I/II期研究讲者：李建勇（江苏省人民医院）摘要号：7011英文标题：SEQUOIA 5-year follow-up in arm C: Frontline zanubrutinib monotherapy in patients with del(17p) and treatment-naive chronic lymphocytic leukemia/small lymphocytic lymphoma (CLL/SLL)中文标题：SEQUOIA研究5年随访，C组：前线zanubrutinib单药治疗del(17p)及未经治疗的慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）患者讲者：Constantine Si Lun Tam, MD, FRACP, FRCPA, MBBS | Alfred Hospital and Monash University摘要号：7012英文标题：A phase 1/2 study to evaluate the safety and efficacy of XNW5004, a selective EZH2 inhibitor, in subjects with relapsed/refractory non-Hodgkin lymphoma中文标题：一项1/2期研究：评估选择性 EZH2 抑制剂 XNW5004 在复发/难治性非霍奇金淋巴瘤患者中的安全性与有效性讲者：邱录贵[中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）]摘要号：7013英文标题：CD79b-targeted antibody-drug conjugate (ADC) SHR-A1912 in combination with rituximab, gemcitabine, and oxaliplatin (R-GemOx) in relapsed or refractory (r/r) diffuse large B-cell lymphoma (DLBCL): Data from a phase 1b/2 study中文标题：以 CD79b 为靶点的抗体偶联药物（ADC）SHR - A1912 联合R - GemOx方案用于复发 / 难治性（R/R）弥漫性大 B 细胞淋巴瘤（DLBCL）患者的1b/2期研究数据讲者：李亚军（湖南省肿瘤医院）摘要号：7014英文标题：Fixed duration subcutaneous (SC) mosunetuzumab (Mosun) in patients with previously untreated high-tumor burden follicular lymphoma (FL): Interim results from the phase II MorningSun study中文标题：固定疗程皮下（SC）莫妥珠单抗（Mosun）治疗既往未治疗的高肿瘤负担滤泡性淋巴瘤（FL）患者：Ⅱ期MorningSun研究的中期结果讲者：Ian W. Flinn, MD, PhD | Tennessee Oncology and OneOncology摘要号：7015英文标题：Glofitamab plus gemcitabine and oxaliplatin (Glofit-GemOx) in patients (pts) with relapsed/refractory (R/R) diffuse large B-cell lymphoma (DLBCL): 2-year (yr) follow-up of STARGLO中文标题：格菲妥单抗联合吉西他滨和奥沙利铂（Glofit-GemOx）治疗复发/难治性（R/R）弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）患者：STARGLO研究2年随访结果讲者：Jeremy S. Abramson, MD | Massachusetts General Hospital Cancer Center摘要号：7016英文标题：Worldwide experience of chronic active EBV infection: Retrospective cohort study中文标题：全球慢性活动性EBV感染经验：回顾性队列研究讲者：王欣然（华中科技大学同济医学院附属同济医院）摘要号：7017英文标题：Efficacy and safety of first-line ibrutinib plus venetoclax in patients with mantle cell lymphoma (MCL) who were older or had TP53 mutations in the SYMPATICO study中文标题：伊布替尼联合维奈克拉一线治疗年龄较大或存在TP53突变的套细胞淋巴瘤（MCL）患者的疗效和安全性：SYMPATICO研究讲者：Michael Wang, MD | Department of Lymphoma and Myeloma, The University of Texas MD Anderson Cancer Center创新性治疗—免疫疗法当地时间：6月1日11:15-12:45报告地点：S406摘要号：2514英文标题：Preliminary results from the dose-escalation stage of a phase I trial of an anti-CCR8 antibody in patients with relapsed/refractory cutaneous T-cell lymphoma (R/R CTCL)中文标题：靶向CCR8抗体治疗复发/难治性皮肤T细胞淋巴瘤（R/R CTCL）的Ⅰ期临床试验剂量递增阶段初步结果讲者：李志铭（中山大学肿瘤防治中心）浆细胞病当地时间：6月2日08:00-09:30报告地点：E450b摘要号：7509英文标题：Isatuximab, carfilzomib, lenalidomide, and dexamethasone (Isa-KRd) for high-risk (HR) newly diagnosed multiple myeloma (NDMM): First-time report of the full cohort of transplant-eligible (TE) patients in the GMMG-CONCEPT trial中文标题：艾沙妥昔单抗、卡非佐米、来那度胺和地塞米松（Isa-KRd）治疗高危（HR）新诊断多发性骨髓瘤（NDMM）：GMMG-CONCEPT研究中适合移植（TE）患者全队列的首次报告讲者：Lisa B. Leypoldt, MD | University Medical Center Hamburg-Eppendorf摘要号：7510英文标题：Linvoseltamab (LINVO) + bortezomib (BTZ) in patients (pts) with relapsed/refractory multiple myeloma (RRMM): First results from the LINKER-MM2 trial中文标题：Linvoseltamab（LINVO）联合硼替佐米（BTZ）治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者：LINKER-MM2研究的首次结果讲者：Xavier P. Leleu, MD, PhD | Hematology, CIC 1082, U1313, CHU, University摘要号：7511英文标题：Heterogeneity in the expression of GPRC5D between patients with multiple myeloma中文标题：多发性骨髓瘤患者中GPRC5D表达的异质性讲者：Harsh Parmar | John Theurer Cancer Center, Hackensack University Medical Center摘要号：7512英文标题：Belantamab mafodotin plus lenalidomide/dexamethasone in newly diagnosed intermediate-fit & frail multiple myeloma patients: Long-term efficacy and safety from the phase 1/2 BELARD clinical trial中文标题：Belantamab mafodotin联合来那度胺/地塞米松治疗新诊断的中度fit和虚弱多发性骨髓瘤患者：来自Ⅰ/Ⅱ期BELARD临床试验的长期疗效和安全性结果讲者：Evangelos Terpos, MD, PhD | Department of Clinical Therapeutics, National and Kapodistrian University of Athens, School of Medicine摘要号：7513英文标题：Linvoseltamab (LINVO) + carfilzomib (CFZ) in patients (pts) with relapsed/refractory multiple myeloma (RRMM): Initial results from the LINKER-MM2 trial中文标题：Linvoseltamab（LINVO）联合卡非佐米（CFZ）治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者：LINKER-MM2研究的初步结果讲者：Salomon Manier, MD, PhD | Hematology Department, Lille University Hospital摘要号：7514英文标题：Phase 1, first-in-human study of ISB 2001: A BCMAxCD38xCD3-targeting trispecific antibody for patients with relapsed/refractory multiple myeloma (RRMM)—Dose escalation (DE) results中文标题：ISB 2001的Ⅰ期首次人体研究：一种针对BCMAxCD38xCD3的三特异性抗体治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者——剂量递增（DE）结果讲者：Eben I. Lichtman, MD | UNC Lineberger Comprehensive Cancer Center摘要号：7515英文标题：Minimal residual disease (MRD) negativity (neg) in patients (pts) with relapsed or refractory multiple myeloma (RRMM) treated with belantamab mafodotin plus pomalidomide and dexamethasone (BPd) vs pomalidomide, bortezomib, and dexamethasone (PVd): Analysis from the DREAMM-8 trial中文标题：belantamab mafodotin联合泊马度胺和地塞米松（BPd）与泊马度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者的微小残留病（MRD）阴性率比较：来自DREAMM-8研究的分析讲者：Suzanne Trudel, MD | Department of Medical Oncology and Hematology, Princess Margaret Cancer Centre摘要号：7516英文标题：Daratumumab plus bortezomib, lenalidomide, and dexamethasone (DVRd) in patients with newly diagnosed multiple myeloma (NDMM): Subgroup analysis of transplant-ineligible (TIE) patients in the phase 3 CEPHEUS study中文标题：达雷妥尤单抗联合硼替佐米、来那度胺和地塞米松（DVRd）治疗新诊断多发性骨髓瘤（NDMM）患者：Ⅲ期CEPHEUS研究中不适合移植（TIE）患者的亚组分析讲者：Saad Z Usmani, MD, MBA, FRCP, FASCO | Memorial Sloan Kettering Cancer Center（来源：《肿瘤瞭望》编辑部）声 明凡署名原创的文章版权属《肿瘤瞭望》所有，欢迎分享、转载。本文仅供医疗卫生专业人士了解最新医药资讯参考使用，不代表本平台观点。该等信息不能以任何方式取代专业的医疗指导，也不应被视为诊疗建议，如果该信息被用于资讯以外的目的，本站及作者不承担相关责任。

根据各大药企在2024年的营收，行业媒体Fierce Pharma于近日公布了全球前20大药企排名。在这份名单中，强生（Johnson & Johnson）、罗氏（Roche）、默沙东（MSD）位居前三。本文将为各位读者朋友们整理这些药企在近期取得的进展。药明康德团队根据公开资料制图（在此排名中，排除各家公司在健康科学领域之外的收入，美元换算是基于年度平均汇率进行）强生2024年营收：888亿美元近期，强生公司取得了多项重要监管进展。今年3月，美国FDA批准了其抗IL-23抗体Tremfya用于治疗中度至重度活动性克罗恩病成人患者。根据新闻稿，Tremfya是首个同时提供皮下注射和静脉注射诱导治疗方案以治疗此类患者的IL-23抑制剂。此外，今年1月，强生的Spravato鼻喷雾剂获FDA批准，用于治疗难治性抑郁症（TRD）成人患者，成为首款获批作为单药疗法、用于对至少两种口服抗抑郁药应答不佳的成人重度抑郁症（MDD）患者的药物。在欧洲，强生也取得了重要突破。其双抗疗法Rybrevant联合Lazcluze获得欧盟委员会批准一线治疗携带EGFR第19号外显子缺失（ex19del）或第21号外显子L858R突变的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）成年患者。罗氏2024年营收：653亿美元罗氏近年来通过产品创新和战略收购持续强化其治疗管线。其双特异性抗体Vabysmo在2022年获批后，又于2024年7月获FDA批准单剂量预填充注射器剂型，显著提升了用药便利性。在免疫疗法领域，罗氏2024年以15亿美元收购Poseida Therapeutics，获得其异体细胞疗法平台和基因编辑工具，为开发潜在"first-in-class"疗法奠定基础。同时，其双特异性抗体Columvi和Lunsumio分别在中美两国取得重要监管进展，前者联合吉西他滨和奥沙利铂用以治疗复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）患者的补充生物制品许可申请（sBLA）已被美国FDA受理，有望在今年获批；后者已于2024年年末获得中国国家药监局（NMPA）批准上市，治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）成人患者。默沙东2024年营收：642亿美元默沙东公司正通过战略性收购和管线布局规划未来发展方向，其中代表性的交易包括：2021年以115亿美元收购Acceleron Pharma，获得肺动脉高压创新疗法sotatercept（该药物已于2023年3月获FDA批准，有望成为该领域的基石性疗法）；2023年以108亿美元收购Prometheus Biosciences，补充了溃疡性结肠炎、克罗恩病等自身免疫疾病管线；以及2023年达成的总额30亿美元的EyeBiotech收购协议，拓展眼科治疗领域。默沙东公司高管在近期电话会议中表示，公司正持续关注各类研发和商业合作机会，以确保持续的创新能力和造福患者。辉瑞2024年营收：636亿美元辉瑞在2024年持续推动新产品上市并加强战略布局。在肿瘤领域，BRAF抑制剂Braftovi组合治疗方案获FDA加速批准用于BRAF V600E突变转移性结直肠癌，成为该适应症首个获批的包含BRAF靶向疗法的组合疗法；血友病领域则取得双重突破，皮下注射疗法Hympavzi获FDA批准，一次性基因疗法Durveqtix获得欧盟有条件上市许可。辉瑞同时积极拓展研发合作网络：9月与Flagship Pioneering合作开展心血管和肾脏疾病领域研究项目；11月又与Flagship旗下公司合作开发肥胖症和NSCLC新靶向疗法；在自身免疫疾病领域，通过辉瑞Ignite与Acepodia合作开发创新细胞疗法。艾伯维2024年营收：563亿美元艾伯维成功构建了多元化产品矩阵：免疫学领域，IL-23抑制剂Skyrizi于2024年6月获批溃疡性结肠炎适应症，与JAK抑制剂Rinvoq形成炎症性肠病全谱系覆盖；肿瘤治疗取得突破性进展，抗体偶联药物（ADC）Elahere获美国FDA完全批准，与Genmab合作开发的Epkinly获得美国FDA加速批准，成为获FDA批准用以治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤成人患者的首个皮下注射T细胞接合双特异性抗体；抗感染领域方面，其与辉瑞合作开发的Emblaveo已获欧盟和美国FDA批准治疗多重耐药革兰氏阴性菌感染；该公司同时在神经退行性疾病管线新增帕金森病疗法Vyalev。为强化研发管线，艾伯维2024年开展了系列战略收购：收购Nimble Therapeutics获得口服肽类IL-23R抑制剂及肽类药物开发平台，整合Aliada Therapeutics的ALIA-1758布局阿尔茨海默病赛道，囊获Celsius Therapeutics的TREM1靶向抗体完善炎症性疾病矩阵，收购Landos Biopharma并获得其NLRX1激动剂强化炎症性肠病管线。通过"自主开发+战略收购"双重策略，艾伯维系统构建覆盖免疫、肿瘤、抗感染及神经退行性疾病的创新产品组合，为其可持续增长奠定基础。阿斯利康2024年营收：541亿美元2024年，阿斯利康在肿瘤和罕见病领域取得多项重要进展。其重磅EGFR抑制剂Tagrisso获得美国FDA两项新适应症批准：一是联合化疗治疗局部晚期或转移性EGFR突变NSCLC成人患者；二是用于治疗放化疗后不可切除的III期EGFR突变NSCLC患者。2025年1月，该公司与第一三共（Daiichi Sankyo）联合开发的ADC疗法Datroway获FDA批准上市，用于HR阳性/HER2阴性乳腺癌治疗；而口服补体因子D抑制剂Voydeya也于2024年4月获批，作为Ultomiris/Soliris的附加疗法用于阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者的血管外溶血管理。此外，阿斯利康2024年以20亿美元收购Fusion Pharmaceuticals，获得其靶向前列腺特异性膜抗原（PSMA）的锕系放射偶联药物；同年10月又以1亿美元预付款与石药集团达成针对脂蛋白（a）的临床前药物YS2302018的独家许可协议。随着这些战略布局的推进，2025年阿斯利康预计将迎来多个关键临床数据读出。诺华2024年营收：503亿美元2024年，诺华在肿瘤、肾病及放射性配体治疗领域取得多项突破性进展。其CDK4/6抑制剂Kisqali获美国FDA和欧盟委员会批准，联合芳香酶抑制剂用于HR阳性/HER2阴性早期乳腺癌（包括无淋巴结转移的患者）的辅助治疗；费城染色体阳性慢性髓系白血病治疗药物Scemblix则凭借优于标准疗法的3期数据获得FDA加速批准。在肾病领域，补体替代通路因子B抑制剂Fabhalta先后于2024年8月和3月获批治疗IgA肾病和C3肾小球病。此外，放射性配体疗法（RLT）Pluvicto也于2025年3月获FDA批准用于PSMA阳性转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者。通过战略性收购，诺华持续强化研发管线布局：2024年5月以超17亿美元收购Mariana Oncology拓展放射性配体疗法研发管线；11月以11亿美元收购Kate Therapeutics，布局基因治疗；同年还以29亿美元收购MorphoSys，增强血液肿瘤领域优势。百时美施贵宝2024年营收：483亿美元去年，百时美施贵宝的多款创新疗法获得监管突破与临床应用拓展。在血液肿瘤领域，公司3月获得CD19靶向CAR-T疗法Breyanzi加速批准，用于治疗复发/难治性慢性淋巴细胞白血病和小淋巴细胞淋巴瘤（SLL），并于5月扩展至滤泡性淋巴瘤（FL）和套细胞淋巴瘤（MCL）适应症；PD-1抑制剂Opdivo则在3月获批联合化疗用于尿路上皮癌一线治疗，10月进一步扩展至可切除NSCLC围手术期治疗，其皮下注射剂型Opdivo Qvantig更于年底获批，将给药时间缩短至5分钟。靶向BCMA的CAR-T疗法Abecma则于4月获批用于多发性骨髓瘤，在临床试验中，该疗法将无进展生存期提高至标准疗法的三倍以上；酪氨酸激酶抑制剂（TKI）Augtyro和KRAS G12C抑制剂Krazati分别在6月获加速批准用于实体瘤和结直肠癌治疗；神经精神领域则迎来突破——Cobenfy成为近十年来首个获批治疗精神分裂症的新机制药物。研发合作方面，公司通过战略合作强化管线布局：年初与VantAI合作开发分子胶新靶点，与Immunocore合作探索TCR双特异疗法IMC-F106C联合Opdivo治疗黑色素瘤的疗效和安全性；10月携手Prime Medicine开发下一代T细胞疗法；年底则与BioArcti达成全球许可协议，推进靶向焦谷氨酸修饰β淀粉样蛋白的抗体项目开发。礼来2024年营收：450亿美元2024年，礼来在多个疾病领域实现关键监管突破：5月，RET激酶抑制剂Retevmo获批用于治疗2岁及以上RET基因变异相关实体瘤及甲状腺癌患儿，成为首款覆盖12岁以下RET突变儿童的靶向疗法，6月，该药加速批准转为完全批准用于治疗RET融合阳性甲状腺癌全年龄段患者。7月，靶向β淀粉样蛋白的单抗Kisunla获批治疗早期阿尔茨海默病成人患者；9月，IL-13抑制剂Ebglyss获准用于治疗12岁以上、体重≥40公斤且局部治疗无效的中重度特应性皮炎患者；年底，重磅GLP-1/GIP受体双重激动剂Zepbound获批改善中重度阻塞性睡眠呼吸暂停肥胖患者的呼吸症状。在合作布局上，礼来通过多项战略合作强化管线：2024年初与Isomorphic Labs合作开发基于AlphaFold技术的小分子疗法；7月斥资32亿美元收购Morphic Holding，获得炎症性肠病口服整合素疗法MORF-057；9月与HAYA Therapeutics达成10亿美元的多年协议，利用其RNA引导基因调控平台开发代谢疾病疗法；10月扩展与KeyBioscience的合作，聚焦胰淀素/降钙素双重激动剂（DACRA）在肥胖及相关疾病中的应用。赛诺菲2024年营收：444.6亿美元2024年，赛诺菲与再生元共同开发的重磅抗炎药Dupixent斩获多项关键适应症：年初获FDA批准用于1-11岁嗜酸性粒细胞性食管炎（EoE）儿童患者；年中获美国FDA和欧洲药品管理局批准作为慢性阻塞性肺病（COPD）患者的附加维持治疗，并在随后获FDA批准作为慢性鼻窦炎伴鼻息肉（CRSwNP）青少年患者的辅助维持治疗。此外，IL-6拮抗剂Kevzara获批治疗活动性多关节型幼年特发性关节炎（pJIA）患者，抗CD38抗体Sarclisa则联合VRd方案成为不适合自体干细胞移植的新确诊多发性骨髓瘤成人患者的一线疗法。战略合作方面，赛诺菲1月以17亿美元收购Inhibrx，获得α-1抗胰蛋白酶缺乏症疗法INBRX-101；同月与Synthekine合作开发IL-10受体激动剂布局炎症性疾病；9月与RadioMedix和Orano Med达成3.2亿欧元独家许可协议，开发基于同位素铅的放射性配体疗法；10月追加3亿欧元股权投资，加速与Orano Med在罕见癌症及下一代RLT领域的合作。诺和诺德2024年营收：约421亿美元2024年，诺和诺德重磅产品Wegovy（semaglutide，司美格鲁肽）注射液斩获心血管保护新适应症，成为获FDA批准用于辅助患有心血管疾病及肥胖或超重的成年人预防重大心血管事件的首款减重药物。在2024年欧洲肥胖大会（ECO）上，该公司公布了Wegovy的长期减重效果数据，其疗效可维持长达4年。诺和诺德突破性皮下注射血友病疗法Alhemo获FDA批准，是针对伴抑制物血友病A或B患者的同类疗法中的首款皮下注射治疗方案。该公司还达成多项超5亿美元的研发合作，聚焦利用表观遗传调控开发肥胖管理潜在新疗法、针对代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）的小分子药物、分子胶降解剂的开发，以及利用肝外脂质纳米颗粒（LNP）递送技术推进针对心脏代谢性疾病和罕见病的创新基因药物（genetic medicine）的开发。GSK2024年营收：约401亿美元GSK的PD-1抑制剂Jemperli在局部晚期错配修复缺陷（dMMR）/高微卫星不稳定性（MSI-H）直肠癌患者中展现出前所未有的疗效，并获得FDA授予的突破性疗法认定。近期，该公司的抗生素gepotidacin获FDA批准上市，是近30年来首个治疗单纯性尿路感染的新型口服抗生素。疫苗方面，GSK的带状疱疹疫苗Shingrix的长期随访数据显示，其对50岁以上成人的保护效力持续超10年。2024年，GSK达成了多项超5亿美元的收购和合作协议，覆盖呼吸道疾病、自身免疫疾病、肿瘤及疫苗领域，包括收购Aiolos Bio公司以获得用于治疗哮喘的胸腺基质淋巴细胞生成素（TSLP）靶向单抗AIO-001，收购用于治疗B细胞驱动的自身免疫疾病的T细胞接合器（TCE）CMG1A46，引进映恩生物（Duality Biologics）的抗癌抗体偶联药物DB-1324，以及深化用于治疗传染病的mRNA疫苗的开发合作。安进2024年营收：约334亿美元2024年6月，美国FDA批准安进双特异性抗体疗法Blincyto（blinatumomab），用于年龄一个月或以上、CD19阳性、费城染色体阴性B细胞前体急性淋巴细胞白血病（B-ALL）患者的巩固阶段治疗，无论患者的可测量残留病灶状态如何。在一项3期临床试验中，接受诱导后巩固治疗的B-ALL患者的5年总生存率超80%。近期，该公司的抗CD19抗体Uplizna获FDA批准扩展适应症，用于治疗免疫球蛋白G4相关疾病（IgG4-RD）成人患者。新闻稿指出，这是治疗这一患者群体的首个获批药物。此外，安进的在研减重疗法MariTide于2024年年末公布了积极的2期研究结果，已进入3期开发阶段。在没有2型糖尿病的肥胖或超重人群中，MariTide在第52周实现了平均体重减轻约20%，且未出现体重减轻平台期。武田2024年营收：约309亿美元2024年4月，美国FDA批准了武田的Entyvio皮下注射制剂，用于中度至重度活动性克罗恩病人患者在接受Entyvio静脉注射制剂诱导治疗后的维持治疗，进一步巩固了其在炎症性肠病领域的布局。FDA还批准了该公司的Eohilia（布地奈德口服混悬液）上市，治疗11岁以上嗜酸性粒细胞性食管炎（EoE）患者。新闻稿指出，这是FDA批准治疗EoE的首款口服疗法。近期，武田的在研多肽疗法rusfertide作为真性红细胞增多症（PV）标准治疗附加方案的3期研究达到主要终点，80%的患者不再需要接受放血治疗。2024年，田达成数起超10亿美元的战略合作和许可协议，囊获多款创新疗法的开发权益，包括Kumquat Biosciences公司的一种新型免疫调节癌症小分子抑制剂、AC Immune公司的阿尔茨海默病疗法ACI-24.060、用于肿瘤学、神经科学和炎症领域多个靶点的新型分子胶降解剂，以及血液疾病创新疗法elritercept。勃林格殷格翰2024年营收：约290亿美元近期，勃林格殷格翰为其用于治疗NSCLC的小分子药物zongertinib（BI 1810631）递交了新药申请（NDA），该疗法获得了优先审评资格，有望于今年获批。新闻稿指出，如果获批，zongertinib将成为针对携带HER2突变、既往接受过全身治疗的不可切除或转移性NSCLC成人患者的首个口服靶向疗法。该公司用于治疗渐进性肺纤维化（PPF）的小分子抑制剂nerandomilast已达3期临床试验终点，即将递交上市申请。2024年6月，勃林格殷格翰公布了其胰高血糖素/GLP-1受体双重激动剂survodutide（BI 456906）的积极2期临床试验结果，并即将开展针对MASH的3期临床试验。在这项2期研究中，多达64.5%的中晚期（F2和F3期）肝纤维化成人患者的肝纤维化得到改善，且MASH未恶化。2024年，勃林格殷格翰达成多起超5亿美元的收购和合作协议，包括针对MASH的RNAi疗法、针对精神分裂症的小分子疗法、用于治疗癌症的细胞周期蛋白抑制剂和创新蛋白酪氨酸磷酸酶N1和N2（PTPN1和PTPN2）小分子抑制剂。吉利德科学2024年营收：约286亿美元2024年8月，美国FDA加速批准了吉利德科学斥资43亿美元收购的小分子疗法Livdelzi与熊去氧胆酸（UDCA）联合用于治疗对UDCA应答不足的原发性胆汁性肝硬化（PBC）成人患者，或作为单药治疗对UDCA不耐受的患者，但不建议患有或发展为失代偿性肝硬化的患者使用Livdelzi。根据新闻稿，Livdelzi是在碱性磷酸酶（ALP）正常化、关键生物标志物和瘙痒控制方面，与安慰剂相比表现出统计学显著改善的首个疗法。2025年2月，该疗法获欧盟批准，用于相同的适应症。此外，该公司的突破性长效HIV疗法lenacapavir已获得FDA授予的优先审评资格，预计在今年6月19日之前完成审评。该疗法的上市申请在欧洲也获得了加速审评。Lenacapavir是一种“first-in-class”长效HIV病毒衣壳抑制剂，可以干扰HIV病毒衣壳蛋白的组装和拆卸，在病毒生命周期的多个阶段发挥作用。在两项3期临床试验中，近100%接受每半年一次lenacapavir注射的受试者没有出现HIV感染。拜耳2024年营收：约260亿美元2024年3月，拜耳达成了一项3.1亿美元的合作，获得了在欧洲商业化BridgeBio Pharma公司用于治疗伴有心肌病的转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性（ATTR-CM）的在研疗法acoramidis的独家许可。该疗法目前已在美国、欧洲和日本获批上市，用于治疗ATTR-CM。该公司超8亿美元收购的双重神经激肽-1，3（NK-1，3）受体拮抗剂elinzanetant达3期临床主要终点，公司已向FDA递交NDA，寻求批准elinzanetant用于治疗与更年期相关的中度至重度血管运动症状（VMS，也称为潮热）。德国默克2024年营收：约191亿美元德国默克过去一年通过与多家新锐公司达成合作和授权交易，扩展研发管线。2024年3月，该公司与C4 Therapeutics（C4T）公司签订一项许可和合作协议，合作开发针对C4T在其内部发现管线中推进的两个关键致癌蛋白靶点的靶向蛋白降解剂。2024年6月，德国默克与Biolojic Design公司达成多靶点药物发现合作。该合作将利用Biolojic Design的AI驱动发现平台来设计用于治疗癌症和免疫疾病的治疗性抗体。梯瓦2024年营收：约165亿美元近期，梯瓦公司公布了其与赛诺菲共同开发的在研TL1A靶向单抗duvakitug在2b期临床试验中获得的积极结果。结果显示，接受duvakitug治疗的两大炎症性肠病——溃疡性结肠炎和克罗恩病的患者在第14周时均获得显著缓解。两家公司预计在今年下半年启动3期临床试验。此外，该公司用于治疗精神分裂症的长效缓释皮下注射疗法TEV-‘749已达3期临床试验主要终点。这款疗法利用名为SteadyTeq的缓释技术，让活性药物olanzapine能够在每月一次给药的治疗方案下通过持续释放维持治疗剂量。在一项近期公布的患者和医疗保健专业人员态度和体验调查研究中，超过92%的患者对TEV-‘749的起始治疗方案、给药方案和药物本身感到满意或非常满意。CSL2024年营收：约152亿美元CSL所开发的基因疗法Hemgenix在2022年11月与2023年2月分别获美国FDA与欧盟批准，用于对中度至重度血友病B患者进行一次性治疗。这款疗法在2023年荣获有“医药界诺贝尔奖”之称盖伦奖的最佳孤儿药/罕见病产品奖。此外，欧盟委员会已于今年2月批准“first-in-class”疗法Andembry上市，用于预防12岁及以上成年和青少年患者的遗传性血管性水肿（HAE）发作。新闻稿指出，它是首款只需每月一针、靶向血浆蛋白因子XIIa的HAE发作预防疗法。美国FDA目前正在针对该疗法进行审评。参考资料：[1] The top 20 pharma companies by 2024 revenue. Retrieved April 21, 2025, from https://www.fiercepharma.com/special-reports/top-20-pharma-companies-2024-revenue免责声明：本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新