Defactinib

点击上方蓝字 关注我们 早研早知道 2025年 FAD 获批新药终定论，共 46 种新治疗药物获得 FDA 的药物评估和研究中心（CDER）批准。这一数字使得 5 年获批新药平均值再次下降，来到平均每年 48 种，但仍高于自 1993 年以来的平均 36 种的历史水平。 近日（Jan. 2），Nature Reviews Drug Discovery 特约编辑、自由科学撰稿人 Asher Mullard 在该期刊发文，从多角度对全年成果进行了锐评，从临床需求、治疗领域、靶标与适应症、新形态、FDA 政策等方面分析了获批与拒绝获批的药物。 最后，对 2026年翘首以盼，看好多种新药有望获得首次批准 。 PART 01 2025·多维度分析 1.1、来自历史的纵向对比 NMEs：新分子实体 BLAs：生物制品许可申请 自1993年以来，平均每年获批 36 种新药；而近 5 年平均每年获批 48 种新药；2025年 46 种新药获批，高于历史水平，使近些年水平降低。 注意：疫苗和基因疗法不在此药物统计之中。 关于 2025年 获批新药细节，详见以下前几日分享。 1.2、横向对比：治疗领域 癌症仍是新药获批最常见治疗领域。 2025年新批准 16 种新药用于癌症治疗，占比 35%，高于过去 5 年的平均占比 （29%）。 其次是心脏病学、以及过敏和炎症疾病，分别是 5 种（占比11%）、4 种（占比9%）。 1.3 横向对比：治疗方式多样性 以药物形态来区分，包括： （1）小分子（31种）：包括 包含40 个氨基酸以内的多肽 （2）寡核苷酸（3种）：包括小干扰RNA、反义寡核苷酸 （3）生物制品（12种）：包括 ADC、单抗、双抗、酶等。 其中，激酶抑制剂是爆发的一年，12种，约占新批准小分子药物的三分之一。 来自诺华的 Remibrutinib (Rhapsido）成为第 100 个获得 FDA 批准得激酶抑制剂，在皮肤病免疫调节领域，用于治疗成人荨麻疹，显示了该类药物在肿瘤治疗领域以外得不断拓展。专家锐评：还没完！这个领域还有待发掘！ 1.4、8 种值得注意疫苗与基因疗法！ 有 8 种获批得生物制剂评价与研究中心 （CBER）批准的新产品值得注意，其中包括来自非盈利组织得首个基因疗法。 （1）Penmenvy （Meningococcal Vaccine） 由 GSK 推出的脑膜炎球菌疫苗，针对脑膜炎 Neisseria双球菌血清型 A/B/C/W/Y。 （2）Vimkunya（Chikungunya Vaccine） 由 Bavarian Nordic 推出的重组基孔肯雅热疫苗，用于预防基孔肯雅病毒引起的疾病。 （3）Revakinagene taroretcel（Encelto） 由 Neutrotech 推出的异基因封装细胞基因疗法，经过改造以表达rhCNTF 的视网膜色素上皮细胞。用于特发性黄斑毛细血管扩张2型。 （4）Prademagene zamikeracel (Zevaskyn) 由 Abeona 推出的基于自体细胞片的基因治疗，用逆转录病毒载体修饰患者皮肤细胞以表达 COL7A1。用于隐性营养不良大疱性表皮松解的伤口。 （5）Penmenvy (COVID-19 vaccine) 由 Novavax 推出的 COVID-19 疫苗，用于主动免疫预防 COVID-19。 （6）Vimkunya (COVID-19 vaccine) 由 Moderna 推出的 COVID-19 疫苗，用于主动预防 COVID-19。 （7）Zopapogene imadenovec (Papzimeos) 由 Precigen 推出的免疫治疗，非复制大猩猩腺病毒载体编码 HPV6 和 HPV11 蛋白的选定区域。用于复发性呼吸道乳头状瘤病。 （8）Etuvetidigene autotemcel (Waskyra) 由 Fondazione Telethon 推出的自体造血干细胞基因治疗，慢病毒载体和 WAS 转基因。用于  Wiskott-Aldrich 综合症。 1.5、FDA 动荡的 2025 FDA 人员配置和政策在这一年因总统任命的新人卫生与公众服务部长的到来，发生了巨大变化。 首先，前 9 个月，超 18% 的 FDA CDER 和 CBER 员工被解雇或辞职。 CDER 一年更是换了 5 位董事。 然而，就是这样的背景下，该机构还是推出了新的审批计划和途径。 它启动了“FDA委员国家优先凭证（CNPV）试点计划”，该计划旨在将审查周期从通常的 10 至 12 个月缩短至 2 个月。 一些 FDA 工作人员和监督者警告称，这一备受争议的计划可能会使药物审查过程政治化，并削弱监管标准。FDA 还提出了一个合理的机制途径，用于解决无法进行随机试验的情况，包括针对定制的单病例疗法。 此外，它还宣布计划逐步取消动物毒性测试。 更多的改变可能即将到来。 FDA 通常要求药物开发商进行两次关键试验，以确保其产品获得全面批准。但据报道，该机构正朝着默认要求进行一次试验的方向发展。 PART 02 细数亮点·关键突出 2.1、癌症人群 癌症药物继续主导行业管线。 然而，据评估公司预测，这些占了新药获批大头的肿瘤药物，仅有两款有望成为 “重磅炸弹级”药物，预计每种年收入会超 20 亿美元。 最畅销的可能是来自默沙东的 Pembrolizumab + Berahyaluronidase alfa （Keytruda Qlex），其用于各种实体瘤治疗。 其中有效成分 Pembrolizumab是一种里程碑式的 PD-1 抑制剂，于 2014 年首次获批，可释放免疫细胞对抗癌细胞。 另一成分 Berahyaluronidase alfa 是一种内糖苷酶，有利于抗体的注射，暂时分解皮下细胞外基质，提高抗体的渗透和吸收。 2025年还批准了两种新的 ADC，这是一种由具有组织选择性的抗体与强效的细胞杀伤药物融合而成的治疗模式。第一三共研发的针对 TROP2 的 ADC药物 Datopotamab deruxtecan (Datroway）获得了内分泌治疗和化疗后，被用于治疗激素受体阳性、HER2 阴性的乳腺癌患者。 FDA 还批准了艾伯维首个 c-Met靶向 ADC（Emrelis），作为微管抑制剂负载抗体被批准用于高c-Met蛋白过表达的非鳞状 NSCLC。 Regeneron 的 Lynozyfic 增加了一种新的双特异性 T 细胞结合剂。用于驱动 B 细胞耗竭治疗多发性骨髓瘤。 在激酶抑制剂方面，FDA 罕见地批准了两种先前处于试验阶段的药物新组合：Verastem公司的Avutomtinib+Defactinib联合了一种同时包含 MEK 抑制剂和 FAK 抑制剂的疗法，用于治疗 KRAS 突变的复发性低度恶性浆液性卵巢癌。 Jazz制药公司的首创针对线粒体钙溶蛋白酶 P（ClpP）的激活剂药物Dordaviprone 已获得加速批准，用于治疗那些患有弥漫性中线胶质瘤且存在 H3 K27M 突变、在先前治疗后病情仍持续进展的患者。 ClpP 能分解线粒体蛋白质，而在这种癌症中，其激活被认为会引发综合应激反应、细胞凋亡以及代谢物的释放，从而逆转 H3 K27M 突变对增殖的影响。 2.2、巨大的未被满足需求的首创药 非肿瘤类药物新增了两种极具竞争力的重磅药物，军事首创治疗新病症的疗法。 一款是 Insmed 的 Brensocatib (Brinsupri），首个用于 支气管扩张的 DPP1 抑制剂。 另一款是 Vertex 的 NaV1.8 钠通道抑制剂，Suzetriine(Journavx)。 2.3、成熟靶点的新适应症 激酶抑制剂在炎症和免疫性疾病治疗领域持续发挥着重要作用，其中以作用于 BTK 的药物最为突出。 BTK 抑制剂最初是基于其能够杀死恶性 B 细胞的特性而获批用于治疗血液癌症，但它们也可用于调节这些免疫细胞的活性。 今年，赛诺菲公司的利扎布替尼（威瑞利兹）获得了首个用于治疗免疫性血小板减少症（一种自身免疫性血液疾病）的批准。 诺华公司的雷米布替尼（拉普西多）也获得了用于治疗慢性自发性荨麻疹（又称慢性风疹）的批准，这种病症属于自身免疫性疾病。 此外，FDA 拒绝了赛诺菲的 BTK 抑制剂 Tolebrutinib 用于多发性硬化症的治疗。 勃林格殷格翰的 Nerandomilast（Jascayd）成为首个用于治疗特发性肺纤维化的 PDE4 抑制剂。这是继 2014年 FDA 批准的勃林格殷格翰的多激酶抑制剂 Ofev 和抗纤维化 Esbriet 之后，10 多年来首个上市 IPF 新药。 2.4、新型模式 LIB 治疗公司的一项基于腺苷蛋白的疗法获得首次批准，用于阻断 PCSK9 的药物 Lerochol。 然而，口服小分子 PCSK9 抑制剂可能很快就会问世了。 默沙东预计将于今年 4 月向 FDA 提交每日一次的大环肽 Enlicicitide（MK-0616) 申请。FDA 已经批准了该药物的 CNPV，因此它可能很快会被审查。 2.5、聚类分析 遗传性血管性水肿 （HAE）患者同时获得了3 种新药。 这是一种罕见的遗传性肿胀疾病，由C1抑制剂缺乏或功能障碍引起，C1抑制剂是一种调节多种丝氨酸蛋白酶活性的蛋白质。缺乏C1抑制剂导致补体蛋白酶、血浆钾激肽和凝血蛋白酶因子XIa、XIIa 和 XIIf 活性升高。 （1）新批准的预防性抗体 Garadacimab（Andembry）瞄准了活化因子 XII，预防疾病发作； （2）反义寡核苷酸 Donidalosen（Dawnzera）靶向前激肽释放酶，以同样目的来预防疾病发作。 （3）小分子血浆激肽释放酶抑制剂Sebetralstat(Ektly）用于治疗急性发作。 这些新药进入竞争激烈的 HAE 市场，正在与哪些在病理过程中的不同环节发挥作用的成熟预防性及急性治疗方案展开竞争。 患有原发性免疫球蛋白 A 肾病（lgAN）且有疾病进展风险的患者获得了两种新的治疗方案。 （1）Otsuka 的 Voyxact是一种针对该疾病的首创性 APRIL 靶向抗体，能够抑制 lgA 生成，从而减少患者尿蛋白； （2）诺华新获批的Vanrafia是一种内皮素受体拮抗剂，能够降低肾小球压力和炎症。 此外，Vera治疗公司的 Atacicept 是一种BLyS 和 APRIL 的融合蛋白，正在FDA 审查阶段，预计2026年将有审查结果。 2.6、非营利性基因治疗 CBER 继续批准了多项基因治疗疗法相关产品。 其中包括一项针对非营利性组织的首次批准，即 Fondazione Telethon ETS 在 Waskyra，用于治疗 Wiskott-Aldrich 综合症。 据预计，这种基因治疗每年治疗患者少于 10 人。价格谈判正在进行中。 基因治疗届也正在关注这种非营利性模式将如何运作。 PART 03 被拒药物·透明公开 FDA 的一项政策变动中，该机构开始公开部分删节版的拒绝药品回复函。 截至 12月31 日，FDA 已经列出了 2025年被拒绝的 43 项 申请，包括新药、补充申请、仿制药、和生物类似药。 其中，新药如下表。 Scholar Rock 的抗肌生长抑制素抗体 Apitegromab 收到拒绝，该药物用于脊髓型肌萎缩症的增肌，被拒原因是第三方填充设备的问题，若生产问题得到解决，公司将对其重新备案。 再生元公司用于治疗滤泡性淋巴瘤的 CD20xCD30 双特异性抗体 Odronextamab 二次遭到拒绝，此次遭拒部分原因是由于同一家罐装和包装工厂出现了问题。 Stealth Bio 用于治疗巴特整合症的线粒体磷脂结合剂 Elampretide 5月初次遭到拒绝，原因是提交资料未能证明其有效；几个月后，Stealth Bio 再次提交材料，基于不同的替代终点寻求批准，于 9 月获得批准。 Replimune 公司的 Vusolimogene oderparepvec 原本有望成为自 2015年安进的 Imlygic 获批以来首个上市的新型溶瘤病毒。然而，一项联合用药试验显示其应答率高于历史对照率，且 FDA 认为试验中的群体的异质性使得无法对结果进行解读，试验也没有将治疗性病毒的效果与 PD1 阻滞剂的效果区分开来，因此遭拒。公司重新提交了申请，预计将于 4 月获得新的决定。 PART 04 展望2026·希望之星 有多种新药有望于 2026 年获得首批，如下表。 Arvinas 和 Pfizer 的雌激素受体（ER）靶向药物维普德格雷坦可能成为首个获得FDA批准的靶向蛋白质降解剂。 FDA 已批准了几种选择性雌激素受体降解剂（SERD），这些药物通过诱导雌激素受体的构象变化来促进其降解。维普德格雷坦是一种双臂小分子 PROTAC，其一臂与受体结合，另一臂则与蛋白酶体机制的一部分结合，从而引发降解过程。 然而，该药物在临床试验中一直难以突出自身与已获批和在研的 SERD 的区别，Arvinas 和 Pfizer正寻求将其授权给首个此类模式的药物。 Denali 治疗公司预计其tividenofusp alfa（一种针对亨特综合征的酶替代疗法）将获得批准。 武田制药的 idursulfase（艾拉普酶），即一种针对尿苷二磷酸硫酸酯酶（IDS）的酶替代疗法，自 2006 年起已获批用于治疗该疾病，但其难以渗透大脑，也无法解决与该疾病相关的神经症状。蒂维登福斯法酶由 IDS 蛋白与一个与转铁蛋白受体结合的 Fc 片段融合而成，能够将这种生物制剂运送至中枢神经系统。 Regenxbio 公司还可能获得其clemidsogene lanparovovec 基因疗法的批准。该疗法通过向中枢神经系统注射基因，用于治疗亨特综合征。 往期相关回顾推荐 2025年十大最受欢迎的 Drug Hunter案例研究：口服大环卓尔不群，PK工程设计核心原则崭露头角！ 2026-01-02 JMC：2024年全球销量最高的20种小分子神经性药物的市场、适应症、药理学、发现和合成 2026-01-05 Nature Medicine：2026年可能重塑医学的11项临床试验 2025-12-30 Drug Hunter高亮点评：2024年度分子 2025-12-22 参考文献： DOI: 10.1038/d41573-026-00001-z

关注无癌家园 我们战癌到底 2025年，是全球抗癌战线上一个值得铭记的里程碑年份。美国食品药品监督管理局（FDA）全年累计批准了46项癌症药物、新适应症及创新疗法。这不仅仅是数字的突破，更代表着治疗理念的跃迁——从“一刀切”的化疗，到“精准制导”的靶向与免疫，再到如今“多点开花”的ADC、双抗、细胞疗法和前沿剂型并存的时代。 无癌家园本次盘点将为您系统梳理这46项改变游戏规则的进展，涵盖肺癌、乳腺癌、血液肿瘤、消化道肿瘤等超12大癌种。每一项批准背后，都是生存期延长、生活质量提高的真实希望。 图源摄图网（已授权） 肺癌：罕见靶点“破冰”，后线治疗“武器库”极大丰富 肺癌的治疗已进入“细分再细分”的精准时代。2025年的突破主要集中在为那些携带既往难以成药靶点的患者，提供了高效的后线选择。 01 ROS1融合：新星登场，高效入脑 药物：Taletrectinib (他雷替尼，Ibtrozi) 简介：新一代ROS1酪氨酸激酶抑制剂（TKI）。关键研究表明，其对ROS1融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）患者，尤其是初治患者，客观缓解率（ORR）高达90.6%，且对脑转移病灶有显著活性。即使对克唑替尼耐药的患者，客观缓解率仍达51.5%，疗效卓越。 批准日期：2025年6月11日。 02 HER2 TKD突变：双雄并立，终结“无药可用” （1）药物：Zongertinib (宗格替尼，Hernexeos)  简介：批准用于治疗不可切除或转移性非鳞状非小细胞肺癌成年患者，这些患者的肿瘤具有 HER2 (ERBB2) 酪氨酸激酶结构域 (TKD) 激活突变。此药治疗曾接受过铂类化疗但之前未接受过 HER2 靶向酪氨酸激酶抑制剂或ADC治疗的患者，客观缓解率为75%，其中58%的缓解持续时间 (DOR) ≥ 6 个月。此药治疗先前接受过铂类化疗和 HER2 靶向 ADC 治疗的患者，客观缓解率为44%，其中 27% 的 DOR ≥ 6 个月。 批准日期：2025年8月8日 （2）Sevabertinib (Hyrnuo) 简介：批准用于治疗局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌成年患者，这些患者的肿瘤具有HER2 ( ERBB2 ) 酪氨酸激酶结构域 (TKD) 激活突变。此药治疗携带HER2 ( ERBB2 ) TKD 激活突变，且既往接受过全身治疗，但未接受过针对HER2突变的治疗，ORR 为 71%，54% 的缓解患者的 DOR ≥ 6 个月。此药治疗携带HER2 ( ERBB2 ) TKD 激活突变，且曾接受过包括 HER2 靶向ADC药物在内的全身治疗，ORR为 38%，中位缓解持续时间 (DOR) 为 7.0 个月60% 的缓解患者的 DOR ≥ 6 个月。 批准日期：2025年11月19日（加速批准） 03 EGFR exon20插入突变：攻坚克难，填补空白 药物：Sunvozertinib (舒沃替尼，Zegfrovy) 简介：一款专门设计用于克服EGFR 20号外显子插入突变（exon20ins）的强效TKI，分别获批治疗EGFR exon20ins的非小细胞肺癌/经含铂化疗进展的局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者。该突变对一、二代EGFR-TKI不敏感，治疗选择有限。Sunvozertinib在经治患者中取得了46%的客观缓解率，中位无进展生存期（PFS）为11.1个月，填补了该难治亚型的治疗空白。 批准日期：2025年7月2日（加速批准）、2025年9月26日 04 c-Met高表达：ADC开辟新路径 药物：Telisotuzumab Vedotin (ABV-399，Emrelis) 简介：一款靶向c-Met蛋白的抗体药物偶联物（ADC）。适用于c-Met蛋白高表达（≥50%的肿瘤细胞强染色）的晚期非鳞NSCLC患者。其获批意味着除了MET 14跳跃突变外，c-Met蛋白高表达也成为ADC疗法的有效靶点。这款c-Met ADC在c-Met高表达患者中，取得了35%的客观缓解率，中位缓解持续时间达7.2个月，显示出明确的抗肿瘤活性和生存获益。 批准日期：2025年5月14日（加速批准） 05 TROP2靶向：ADC药物跨界治疗EGFR突变肺癌 药物：Datopotamab Deruxtecan (德达博妥单抗，Dato-DXd, Datroway) 简介：这款TROP2靶向的ADC药物，其适应症从乳腺癌扩展至经治的EGFR突变NSCLC。这为EGFR-TKI和铂类化疗失败后的患者提供了一个全新的、作用机制不同的治疗方案。该药在经治的EGFR突变患者中，客观缓解率（ORR）达45%，中位缓解持续时间（DoR）为6.5个月。 批准日期：2025年6月23日（加速批准） 06 针对EGFR突变：便捷与效力的双重升级 药物：Amivantamab皮下制剂（Amivantamab与透明质酸酶-lpuj (Rybrevant Faspro)） 简介：这款抗EGFR/c-Met双特异性抗体的皮下注射版本，将给药时间从静脉输注的5小时缩短至4.8分钟。关键研究显示，其疗效与静脉制剂相当，但给药相关反应发生率从66%大幅降至13%，极大地提升了治疗便利性与安全性。 批准日期：2025年12月17日 07 小细胞肺癌（SCLC）：免疫联合与双抗疗法取得突破 （1）药物：塔拉妥单抗（Tarlatamab-dlle，Imdelltra） 简介：一种靶向DLL3（小细胞肺癌高表达蛋白）的双特异性T细胞衔接器（BiTE）。其正式批准用于铂类化疗后进展的广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC），标志着SCLC迎来了首款基于双特异机制的免疫疗法，疗效持久。这款靶向DLL3的双特异性T细胞衔接器，在经治的广泛期SCLC患者中，中位无进展生存期（PFS）为4.2个月，中位总生存期（OS）达到13.6个月，为这一顽固癌种带来了持久希望。 批准日期：2025年11月19日（由加速批准转为正式批准） （2）药物：Lurbinectedin (Zepzelca) 联合 Atezolizumab 简介：批准用于ES-SCLC患者在一线诱导治疗（阿替利珠单抗+化疗）后病情未进展的维持治疗。这为控制这种侵袭性强、易复发的癌症提供了新的“长治久安”策略。Lurbinectedin 联合阿特珠单抗一线治疗ES-SCLC患者的中位OS为13.2个月，中位PFS为5.4个月。 批准日期：2025年10月2日 如何尝试抗癌新药>> 目前全球针对热门靶点NTRK、EGFR、MET、KRAS 12C等众多新药研发正在如火如荼地进行当中！ 想要参加的患者可提交病理报告、治疗经历、出院小结等资料至无癌家园医学部（400-626-9916）初步评估病情。 乳腺癌：ADC药物统治战场，重新划分亚型疆界 2025年是乳腺癌治疗格局被深刻重塑的一年，ADC药物是绝对主角，其影响甚至动摇了传统的HER2分型标准。 01 HR+/HER2-乳腺癌：后线治疗迎来高效ADC 药物：Datopotamab Deruxtecan (德达博妥单抗，Dato-DXd, Datroway) 简介：这款TROP2靶向的ADC药物。获批用于既往接受过内分泌治疗和化疗的不可切除或转移性、HR+/HER2-乳腺癌成年患者。关键III期研究TROPION-Breast01显示，相比化疗，Dato-DXd中位PFS为6.9个月（vs 4.9个月），显著延长，ORR为36%（vs 23%），中位DoR为6.7个月（vs 5.7个月）。 批准日期：2025年1月17日 02 HER2低表达/超低表达：治疗范式革命 药物：德曲妥珠单抗（DS-8201，Fam-Trastuzumab Deruxtecan ，T-DXd, Enhertu) 简介：这款HER2靶向ADC。其适应症历史性地扩展至HER2低表达（IHC 1+或2+/ISH-）和超低表达（IHC 0但膜染色）的HR+晚期乳腺癌患者。DESTINY-Breast06研究证实，在这类既往被归为“HER2阴性”、治疗选择有限的患者中，T-DXd相比化疗显著延长PFS（13.2个月 vs 8.1个月）。这几乎重新定义了乳腺癌的靶向治疗人群。 批准日期：2025年1月27日 03 HER2阳性乳腺癌：一线治疗迎来“去化疗”潜在选择 药物：T-DXd (Enhertu) 联合帕妥珠单抗 简介：获批用于一线治疗HER2阳性（IHC 3+或ISH+）晚期乳腺癌。DESTINY-Breast09研究提示，这种ADC联合靶向的方案，可能在未来挑战传统“曲帕双靶+化疗”的一线标准地位（中位PFS：40.7个月 vs 26.9个月），为患者提供更强效且可能免除化疗的一线选择。 批准日期：2025年12月15日 04 克服内分泌耐药：ESR1突变患者有了新武器 药物：Imlunestrant (Inluriyo) 简介：一种新型口服选择性雌激素受体降解剂（SERD）。专门获批用于治疗携带至少接受过一线内分泌治疗后病情进展的ESR1突变的ER+/HER2-晚期/转移性乳腺癌患者。在ESR1突变人群中，Imlunestant组的中位PFS为5.5个月，研究者选择的内分泌治疗组为3.8个月，有显著统计学意义。Imlunestant组的ORR为14.3%，研究者选择组的ORR为7.7%。 批准日期：2025年9月25日 05 生物类似药可及性提升 药物：Poherdy (帕妥珠单抗-dpzb) 简介：帕妥珠单抗的首个可互换生物类似药。其上市将降低抗HER2治疗的成本，提高药物可及性。 批准日期：2025年11月13日 血液肿瘤：从恶性到惰性，从后线到前线，疗法全面升级 血液肿瘤是创新疗法最活跃的领域，CAR-T、双抗、ADC、新型靶向药在各类淋巴瘤、白血病、骨髓瘤中持续突破。 01 淋巴瘤 套细胞淋巴瘤（MCL）：阿卡替尼 (Calquence) 联合 BR方案 获批用于不适合移植的初治患者，为老年患者提供了高效、耐受性好的无化疗（Chemo-free）靶向方案。（2025-01-16） 大B细胞淋巴瘤（LBCL）：维布妥昔单抗 (Adcetris) 联合来那度胺和利妥昔单抗获批用于多线治疗后不适合移植或CAR-T的复发难治患者，提供了新的挽救治疗方案。（2025-02-12） 滤泡性淋巴瘤（FL）： Tafasitamab (Monjuvi) 联合来那度胺获批用于复发难治患者。（2025-06-18）； Epcoritamab (Epkinly) 一种皮下注射的CD3/CD20双抗，获批联合来那度胺用于复发难治FL，同时其单药治疗适应症也获得完全批准。（2025-11-18） 边缘区淋巴瘤（MZL）：CAR-T疗法 Lisocabtagene maraleucel (Breyanzi) 获批，为难治性患者提供了获得深度缓解和长期生存的可能。（2025-12-04） 慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）：Pirtobrutinib (Jaypirca) 获得正式批准，用于既往接受过共价BTK抑制剂（如伊布替尼、阿卡替尼）治疗后进展的患者，解决了BTK抑制剂耐药后的治疗难题。（2025-12-03） 02 多发性骨髓瘤（MM）与淀粉样变性 高危冒烟型骨髓瘤（SMM）：达雷妥尤单抗 (Darzalex Faspro) 获批用于治疗高危SMM，这是FDA首次批准疗法干预骨髓瘤前期疾病，目标是延迟或阻止其向活动性骨髓瘤进展，具有“治未病”的里程碑意义。（2025-11-06） 新诊断轻链（AL）淀粉样变性：达雷妥尤单抗联合VCd方案 的加速批准转为常规批准，确立了其在治疗这一罕见且严重疾病中的基石地位。（2025-11-19） 复发难治MM： Linvoseltamab (Lynozyfic)：一种BCMA/CD3双抗，加速批准用于多线治疗（包括PI、IMiD、抗CD38抗体）失败的患者。（2025-07-02） Belantamab Mafodotin (Blenrep) 联合硼替佐米和地塞米松：这款BCMA靶向ADC以联合方案重新获批，为至少接受过两线治疗的患者提供新选择。（2025-10-23） 03 急性髓系白血病（AML） NPM1突变AML：2025年迎来了Menin抑制剂的时代。 Revumenib (Revuforj) 和 Ziftomenib (Komzifti) 先后获批，用于治疗携带易感NPM1突变的复发难治AML成人患者。它们通过阻断Menin-KMT2A相互作用来抑制白血病细胞，为这一常见且预后较差的AML亚型提供了首个精准靶向疗法。（2025-10-24；2025-11-13） 移植预处理方案：曲奥舒凡 (Grafapex) 联合氟达拉滨获批作为AML或骨髓增生异常综合征（MDS）患者异基因造血干细胞移植的预处理方案。（2025-02-06） 消化道肿瘤：免疫治疗贯穿始终，围手术期治疗成新焦点 01 结直肠癌（CRC） MSI-H/dMMR型CRC：纳武利尤单抗 (Opdivo) 联合伊匹木单抗 (Yervoy) 获批一线治疗，同时纳武利尤单抗单药后线治疗获完全批准，巩固了免疫疗法在这类患者中的核心地位。（2025-04-08） KRAS G12C突变型CRC：索托拉西布 (Lumakras) 联合 帕尼单抗 (Vectibix) 获批用于经治患者，为这一特定突变群体提供了有效的靶向联合策略。（2025-01-16） 02 胃癌/胃食管结合部腺癌（GC/GEJC） HER2阳性晚期GC/GEJC：帕博利珠单抗 (Keytruda) 正式加入“曲妥珠单抗+化疗”一线方案，用于PD-L1 CPS≥1的患者。（2025-03-19） 可切除GC/GEJC：度伐利尤单抗 (Imfinzi) 联合 FLOT化疗 获批用于围手术期（新辅助+辅助）治疗，标志着免疫疗法在该领域根治性治疗中的重大前移。（2025-11-25） 03 肝胆肿瘤 肝细胞癌（HCC）：纳武利尤单抗联合伊匹木单抗获批一线治疗不可切除HCC，为患者提供了不依赖化疗的强效双免疫选择。（2025-04-11） 04 神经内分泌肿瘤（NET） 胰腺及胰腺外NET：卡博替尼 (Cabometyx) 获批用于经治的晚期、分化良好的NET成人和儿童（≥12岁）患者，扩大了多靶点TKI在此类罕见肿瘤中的应用。（2025-03-26） 05 肛管鳞状细胞癌（SCAC） Retifanlimab (Zynyz)：一种PD-1抑制剂，获批联合化疗用于一线治疗，以及单药用于铂类化疗失败后的治疗，填补了该领域免疫治疗的长期空白。（2025-05-15） 06 鼻咽癌（NPC） Penpulimab (Akeso)：一款PD-1抑制剂，获批联合化疗用于一线治疗复发性或转移性非角化性鼻咽癌。（2025-04-23） 前列腺癌：治疗线数前移，精准分层明确 01 转移性去势敏感性前列腺癌（mCSPC） 达罗他胺 (Nubeqa) 单药获批，为mCSPC患者提供了新的有效治疗选择。（2025-06-03） 尼拉帕利联合阿比特龙 (Akeega) 获批用于BRCA2突变的mCSPC，将PARP抑制剂联合疗法推向前线。（2025-12-12） 02 转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC） Pluvicto（放射性核素疗法）适应症前移，可用于ARPI治疗失败后、暂不适合化疗的PSMA阳性患者。（2025-03-28） 卢卡帕利 (Rubraca) 正式获批用于BRCA突变的mCRPC。（2025-12-17） 膀胱癌：保膀胱成为现实，灌注疗法迭代 01 肌层浸润性膀胱癌（MIBC） 度伐利尤单抗 (Imfinzi) 获批用于以顺铂为基础的新辅助化疗后的辅助治疗，以及围手术期全程管理。（2025-03-28） 帕博利珠单抗联合恩福妥单抗 (Padcev， Nectin-4 ADC) 获批作为不适合顺铂患者的新辅助方案。该组合在临床试验中显示出极高的病理完全缓解（pCR）率，使得更多患者有望保留膀胱。（2025-11-21） 02 非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC） 吉西他滨膀胱灌注系统 (Inlexzo) 获批用于卡介苗（BCG）无反应的高危患者。（2025-09-09） 丝裂霉素膀胱内溶液 (Zusduri) 获批用于复发性低级别中危NMIBC。（2025-06-12） 其他癌种与泛癌种进展：罕见病不再被忽视，治疗便捷性飞跃 01 头颈部鳞状细胞癌（HNSCC） 帕博利珠单抗获批用于可切除的局部晚期、PD-L1阳性患者的新辅助和辅助治疗，标志着免疫治疗在该癌种围手术期应用的突破。（2025-06-12） 02 皮肤鳞状细胞癌（CSCC） Cemiplimab (Libtayo) 获批用于手术和放疗后高复发风险患者的辅助治疗，以降低复发几率。（2025-10-08） 03 卵巢癌 Avutometinib 联合 Defactinib 加速批准用于治疗接受过全身治疗的KRAS突变复发性低级别浆液性卵巢癌（LGSOC），为这种罕见亚型提供了首个靶向疗法。（2025-05-08） 04 罕见肿瘤与遗传综合征 腱鞘巨细胞瘤（TGCT）：Vimseltinib (Romvimza) 获批，为手术困难的有症状患者提供口服靶向治疗。（2025-02-14） 1型神经纤维瘤病（NF1）相关丛状神经纤维瘤： Mirdametinib (Gomekli) 获批用于2岁及以上患者。（2025-02-11） 司美替尼 (Koselugo) 适应症扩展至1岁及以上儿童及成人患者。（2025-09-10；2025-11-19） 嗜铬细胞瘤/副神经节瘤（PPGL）：Belzutifan (Welireg) 成为首个治疗晚期PPGL的口服药物（靶向HIF-2α）。（2025-05-14） 弥漫性中线胶质瘤（携带H3 K27M突变）：Dordaviprone (Modeyso) 加速批准用于成人和儿童患者，为这种致命的儿童脑瘤带来新希望。（2025-08-06） 05 治疗方式的革命：皮下注射时代的来临 帕博利珠单抗皮下注射剂 (Keytruda Qlex)和阿米万他单抗皮下注射剂 (Rybrevant Faspro) 获批。将数小时的静脉输液缩短为几分钟的皮下注射，极大提升了治疗便捷性和患者体验。（2025-09-19；2025-12-17） 从“广谱”到“超精准”，抗癌战争进入全新维度 2025年FDA的46项批准，清晰地勾勒出癌症治疗的未来图景： ADC药物引领风潮：在乳腺癌、肺癌、尿路上皮癌等领域成为改变标准治疗的“王牌”。 免疫治疗深化与前置：从晚期巩固到围手术期根治，从单药到联合，基石地位不可撼动。 “不可成药”靶点被攻克：针对KRAS G12C、HER2 TKD、NPM1等靶点的药物相继问世，“精准医疗”走向“超精准医疗”。 治疗关口惊人前移：从治疗晚期到治愈早期，甚至干预癌前病变（如高危SMM），目标是彻底治愈。 患者为中心的理念凸显：皮下注射、口服剂型、更佳安全性的药物，让患者在获得生存延长的同时，生活品质也同步提升。 无癌家园整理（源自FDA官网） 最后无癌家园小编提醒：当肿瘤患者确诊后，千万不要慌，寻找权威的肿瘤专家或医疗机构，详细了解自己的病情，对症治疗，不能偏信民间偏方，更不能相信保健品可以治疗癌症，正规的肿瘤医院，权威的肿瘤专家才是癌症患者最正确的选择！ 如果您对目前的治疗有疑问，或者想要咨询更合适的治疗方案，请联系无癌家园医学部（400-626-9916）申请国际会诊。 本文为无癌家园原创，转载需授权！ 参考文献 1.https://www.nature.com/articles/d41573-026-00001-z2.https://www.fda.gov/drugs/novel-drug-approvals-fda/novel-drug-approvals-2025 无癌家园提醒患者 国内细胞免疫治疗技术，包括CAR-T细胞（除上市的CAR-T外）、树突细胞疫苗、NK细胞、TILs细胞（除上市的TILs外）、TCR-T细胞（除上市的TCR-T外）、癌症疫苗等技术均处于临床试验阶段，未获准在医院正式使用。国内患者可以参加正规临床试验，在医生的监管下使用，无癌家园网不推荐患者冒然尝试任何医疗机构和研发机构的收费治疗。 热门推荐 精彩科普视频 欢迎关注环宇达康视频号~ 扫码关注无癌家园 我帮你抗癌，你关注我到康复~ 分享、收藏、点赞、在看安排一下？