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更新于：2026-09-19
Milvexian
更新于：2026-09-19
概要
基本信息
非在研机构 |
最高研发阶段临床3期 |
首次获批日期- |
最高研发阶段(中国)临床3期 |
特殊审评快速通道 (美国) |
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结构/序列
分子式C28H23Cl2F2N9O2 |
InChIKeyFSWFYCYPTDLKON-CMJOXMDJSA-N |
CAS号1802425-99-5 |
关联
28
项与 Milvexian 相关的临床试验EUCTR2024-000583-38-3RD
Open-label, Multi-center, Single-dose Phase 1 Study to Investigate the Pharmacokinetics, Safety, and Tolerability of Milvexian in Pediatric Patients From 28 Days to Less Than 18 Years of Age at Risk of Thromboembolic Events
开始日期2024-12-20 |
CTIS2023-508515-23-00
A study to compare the amount of milvexian in blood when given as pediatric and adult tablet formulations, to assess the effect of food intake on the absorption of pediatric milvexian tablet formulation in healthy adult participants and to assess the acceptability of different milvexian formulations.
开始日期2024-03-19 |
申办/合作机构- |
NCT05757869
A Phase 3, Randomized, Double-Blind, Double-Dummy, Parallel Group, Active-Controlled Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Milvexian, an Oral Factor XIa Inhibitor, Versus Apixaban in Participants With Atrial Fibrillation
The purpose of this study is to evaluate if milvexian is at least as effective as apixaban for reducing the risk of the composite stroke and non-central nervous system (CNS) systemic embolism.
开始日期2023-04-11 |
申办/合作机构 |
100 项与 Milvexian 相关的临床结果
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100 项与 Milvexian 相关的转化医学
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100 项与 Milvexian 相关的专利（医药）
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50
项与 Milvexian 相关的文献（医药）2026-08-01·JOURNAL OF THROMBOSIS AND HAEMOSTASIS
Comparison of the effects of abelacimab, asundexian, and milvexian on medical device-induced clotting and thrombin generation in vitro
Article
作者: Guo, Xinyi ; Weitz, Jeffrey I ; Fredenburgh, James C
BACKGROUND:
Medical devices, such as central venous catheters and mechanical heart valves (MHVs), are associated with an increased risk of thrombosis. Clotting on these devices is initiated by contact with the system surface. Adsorbed factor (F)XII undergoes autoactivation and activates FXI, which then propagates coagulation. Abelacimab, asundexian, and milvexian are FXI or FXIa inhibitors currently undergoing or having completed phase 3 evaluation.
OBJECTIVES:
To compare the effects of abelacimab, asundexian, and milvexian on activated partial thromboplastin time (APTT), catheter-induced clotting, and device-induced thrombin generation.
METHODS:
The effects of abelacimab, asundexian, and milvexian on APTT (measured with HemosIL APTT-SP reagent), catheter-induced clotting, and thrombin generation induced by catheter segments or MHV leaflets were assessed in human platelet-poor plasma. Thrombin generation was monitored over time using a fluorogenic substrate, and peak thrombin and endogenous thrombin potential were quantified.
RESULTS:
Abelacimab, asundexian, and milvexian prolonged APTT and catheter-induced clotting time and attenuated device-induced thrombin generation in a concentration-dependent manner. At clinically relevant concentrations, abelacimab and milvexian had more pronounced effects on APTT, catheter-induced clotting, and device-induced thrombin generation than asundexian. Even at the highest concentration tested, asundexian showed less inhibition of device-induced thrombin generation than the other inhibitors.
CONCLUSION:
At the concentrations achieved by the dosing regimens evaluated in the phase 3 trials, abelacimab and milvexian had greater effects on APTT, catheter-induced clotting, and thrombin generation induced by catheters or MHVs than asundexian.
2026-06-01·JOURNAL OF THROMBOSIS AND HAEMOSTASIS
Rationale for the milvexian dosing in the phase 3 LIBREXIA program
Review
作者: Weitz, Jeffrey I ; Harrington, Robert A
BACKGROUND:
Milvexian is an oral, small-molecule inhibitor of factor (F)XIa undergoing evaluation in phase 3 clinical trials.
OBJECTIVES:
This manuscript aimed to explain the rationale underpinning the hypothesis that FXIa may be a safer target for anticoagulants than FXa; describe the pharmacology of milvexian; review the results of the phase 2 trials with milvexian; and detail how the phase 2 program informed the dosing regimens for the phase 3 trials.
METHODS:
This narrative review addresses the above objectives with the primary focus on addressing how the milvexian dosing regimens were selected for the phase 3 LIBREXIA program, which compares milvexian with apixaban for atrial fibrillation (AF) in the LIBREXIA AF trial (NCT05757869) and with placebo, in addition to background single or dual antiplatelet therapy, in patients with acute coronary syndrome (ACS) in the LIBREXIA ACS trial (NCT05754957), and for noncardioembolic ischemic stroke and high-risk transient ischemic attack in the LIBREXIA Stroke trial (NCT05702034).
RESULTS:
The milvexian dose regimen selected for the LIBREXIA AF trial is 100 mg twice daily, and for the LIBREXIA ACS and Stroke trials, it is 25 mg twice daily.
CONCLUSIONS:
The phase 3 LIBREXIA program will determine whether these dose regimens afford safe and effective anticoagulation in approximately 50 000 patients with AF, ACS, or prior stroke.
2026-01-01·CLINICAL PHARMACOLOGY & THERAPEUTICS
Quantitative Model‐Informed Dose Selection for a Milvexian Phase III Study in Patients With Atrial Fibrillation
Article
作者: Gregory E. Alexander ; EunYoung Suh ; Emily Bozenhardt ; Matthew L. Zierhut ; Hyunmoon Back ; Wangda Zhou ; Mahesh N. Samtani ; Navin Goyal ; Antoinette Ajavon‐Hartmann ; Chandni Valiathan ; Peter Zannikos ; Samira Merali ; Alexei N. Plotnikov
Milvexian, an activated factor XI inhibitor, is being evaluated in the LIBREXIA phase III program for the prevention of thrombotic events, including in patients with atrial fibrillation (LIBREXIA AF). To guide the selection of a phase III dose regimen for LIBREXIA AF, two main approaches were used: (1) population pharmacokinetics and exposure–response modeling of milvexian phase I and phase II (AXIOMATIC‐TKR) study data was performed to characterize the relationship between milvexian population pharmacokinetics and clinical efficacy, safety, and coagulation biomarkers; and (2) a model‐based meta‐analysis was developed using published clinical trial data from comparator anticoagulants in total hip or knee replacement patients. When used to simulate exposures for an atrial fibrillation population, the milvexian 100 mg twice‐daily dose regimen had a concentration maximum peak‐to‐trough ratio of 1.35. At this regimen, the simulated median venous thromboembolism rate was 9.4% (lower than enoxaparin at ~21%). No relationship between bleeding and milvexian exposure was observed. Simulations using the model‐based meta‐analysis estimated that milvexian 100 mg twice‐daily would lead to a systemic embolism odds ratio of 0.84 (95% CI: 0.65, 1.12) compared with apixaban 5 mg twice‐daily for patients with atrial fibrillation. This integrated model‐informed dose‐selection approach supported 100 mg twice‐daily as a regimen of milvexian to be evaluated in the phase III milvexian LIBREXIA AF study.
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项与 Milvexian 相关的新闻（医药）2026-09-19
据 Insight 数据库「全球新药」模块，本周（9 月 13 日—9 月 19 日）全球共有 103 款创新药（含改良新）研发进度推进到了新阶段，其中 3 款首次获批上市，5 款首次申报上市，8 款首次登记 III 期临床，28 款首次登记 I 期临床。
下文，Insight 将分别摘取本周国内外部分重点项目进展做介绍。
*数据说明：本期周报数据采集时间：2026-9-19 15:30。因 Insight 数据库持续高速更新，不同时段检索结果可能存在时效性差异，请以最新查询为准。
境外创新药进展
境外部分，本周共有 26 款药物在该地区范围发生研发阶段推进，包括 3 款首次在境外获批上市，3 款首次在境外申报上市，11 款首次在境外登记 I 期临床。
获批上市
据 Insight 数据库显示，本周共有 39 条新药/新适应症（不含类似药）在三大海外主要国家/地区（美国、EMA、日本）获批，其中 33 条发生在日本、5 条发生在美国、1 条发生于欧盟。
本周 FDA 与 EMA 批准的新药/新适应症
截图来自：Insight 数据库网页版
1、首个！创新基因疗法获美国 FDA 批准上市
当地时间 9 月 17 日，美国 FDA 宣布批准 Ultragenyx 公司基因疗法 Fayuvi（rebisufligene etisparvovec-hopf）在美国上市，这是首个用于治疗 ⅢA 型黏多糖贮积症（MPS IIIA，又称 Sanfilippo 综合征 A 型）儿科患者的疗法。此前，Fayuvi 曾被授予孤儿药资格、快速通道资格和突破性疗法认定。
截图来源：FDA 官网
MPS IIIA 是一种罕见的遗传性疾病，会逐渐损害大脑和神经系统，导致儿童随着时间推移丧失认知、语言和其他发育能力。直至今日，治疗方法仅限于控制症状，尚无经 FDA 批准的旨在改变该疾病根本进程的疗法。
Fayuvi 是一种一次性静脉注射基因疗法，它利用经过改造的非传染性病毒 AAV9（腺相关病毒 9 型）将 SGSH 基因的有效拷贝导入患者细胞，从而使人体细胞能够产生在 MPS IIIA 患者体内缺失或不足的硫酸酰胺酶，进而使硫酸乙酰肝素能够在溶酶体中被正常分解，并减少其在全身和大脑中的有害积累。
Fayuvi 的安全性和有效性在一项针对 MPS IIIA 儿科患者的开放标签、单臂、多中心临床试验中进行了评估。该研究测量了 2 至 5 岁患者认知评分的平均变化。
与未经治疗的历史对照队列相比，接受 Fayuvi 治疗的患者维持或改善了认知功能.在这一关键的发育阶段，这与预期的疾病自然进展（停滞和衰退）形成了显著差异。
在多项临床研究中接受单次静脉输注的儿科患者中对 Fayuvi 的安全性进行了评估。在超过 5% 的患者中报告的最常见不良反应包括肝酶（AST）升高、恶心和呕吐、发热、食欲减退、白细胞和血小板计数降低以及淀粉酶升高。重要的安全警告包括血栓性微血管病（TMA）风险。与其他基于腺相关病毒（AAV）的基因疗法一样，插入的遗传物质有可能长期整合到基因组中，并有可能导致肿瘤发生。
Fayuvi 应在具备处理输注反应能力的医疗机构中给药。所有患者在输注前一天开始接受皮质类固醇治疗，并在输注后至少持续治疗八周。
2、拜耳：「非奈利酮」在美国获批重磅新适应症
9 月 17 日，拜耳宣布，美国 FDA 已批准 Kerendia™（非奈利酮）上市，用于治疗伴有 1 型糖尿病（T1D）的慢性肾脏病（CKD）成人患者。新闻稿显示，这是 30 多年来首个获得 FDA 批准用于该适应症的药物。
来源：拜耳官网
在美国，约 30% 的 1 型糖尿病患者会发展为慢性肾脏病，从而增加肾衰竭和心血管事件的风险。即使接受推荐的血糖和血压控制治疗，许多患者仍然面临肾脏疾病进展和心血管并发症的风险。
非奈利酮是拜耳开发的 first-in-class 非甾体选择性盐皮质激素受体（MR）拮抗剂。2026 年 5 月，非奈利酮治疗 T1D 相关 CKD 的补充新药申请获得 FDA 授予的优先审评资格。
此次 FDA 的批准基于 III 期 FINE-ONE 研究的积极数据。这些发现也得到了针对 2 型糖尿病（T2D）相关慢性肾脏病（CKD）患者的 III 期 FIDELIO-DKD 和 FIGARO-DKD 研究的汇总分析的支持。结果显示，超过 80% 的非奈利酮肾脏获益可归因于尿白蛋白/肌酐比值（UACR）的降低。
Insight 数据库显示，非奈利酮最早于 2021 年 7 月在美国获批上市，用于治疗 2 型糖尿病相关 CKD，2025 年 7 月获批用于治疗左心室射血分数（LVEF）≥40% 的有症状慢性心力衰竭成人患者，目前又获批用于治疗 1 型糖尿病相关 CKD 成人患者。
在国内，非奈利酮已经获批用于 2 型糖尿病相关 CKD，以及用于 LVEF≥40% 的心力衰竭。另外，非奈利酮用于非糖尿病相关慢性肾病的上市申请已经获 CDE 受理。
根据 Insight 数据库，非奈利酮 2025 年全球销售额达 9.38 亿美元，同比增长 87.9%。2026 年上半年，该产品在全球大卖 6.03 亿欧元（约合 7.02 亿美元，+83.5%），全年有望跻身重磅炸弹行列。
申报上市
1、武田：60 亿美元引进！重磅新药在美国申报上市
当地时间 9 月 14 日，武田宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已受理其用于治疗中重度斑块状银屑病成人患者的药物 Zasocitinib（TAK-279）的新药申请（NDA），并给予优先审评资格。PDUFA 生效日期是 2027 年第一季度。
截图来源：企业官网
Zasocitinib 最先由 Nimbus Therapeutics 和 AI 制药公司薛定谔共同开发，是一种在研的新一代高选择性强效口服酪氨酸激酶 2（TYK2）抑制剂。2022 年，武田以首付款 40 亿美元、最高 60 亿美元的金额从 Nimbus 公司收购了这款药物。
此次 NDA 主要是基于关键的全球 III 期临床试验 LATITUDE PsO 3001（登记号：NCT06088043）和 3002（登记号：NCT06108544）研究的积极结果，其中所有主要终点和排名靠前的次要终点均已达到。该申请还得到了来自 LATITUDE PsO 3003 (登记号：NCT06550076）数据支持，这是一项开放标签研究旨在评估 Zasocitinib 的长期安全性、耐受性和疗效。
Zasocitinib 的研究结果表明：
在皮肤清除和症状缓解的多个指标上，统计学意义显著且临床意义显著的改善，约 70% 的患者在第 16 周达到皮肤完全清除或几乎完全清除（sPGA 0/1）。
对于大多数患者而言，皮肤病变能够迅速且持久地清除，最早在第 4 周即可观察到病变清除，并在第 24 周逐渐改善，并在第 52 周进一步改善。
在难以治疗和影响较大的部位，例如头皮、指甲、手掌和脚底，皮肤清除率较高，这可能导致患者生活质量下降。
Zasocitinib 总体耐受性良好，安全性与既往研究结果一致。未发现新的安全性信号。
此外，欧洲药品管理局（EMA）也已受理武田制药提交的 Zasocitinib 新上市许可申请（MAA），启动了该药用于治疗中重度斑块状银屑病的审查流程。武田制药计划向全球监管机构提交更多用于治疗斑块状银屑病的申请，以便将 Zasocitinib 带给世界各地的银屑病患者。
Insight 数据库显示，目前全球仅有 BMS 的氘可来昔替尼一款 TYK2 抑制剂上市，获批适应症包括斑块状银屑病、脓疱性银屑病、红皮病型银屑病和银屑病关节炎。Zasocitinib 此次申报上市，有望成为全球第二款 TKY2 抑制剂。
2、阿斯利康：每两周一次长效疗法在美国申报上市
9 月 18 日，阿斯利康宣布，旗下罕见病药物公司 Alexion 的 Efzimfotase alfa 注射液上市申请获得美国 FDA 受理，并被授予其优先审评资格，用于治疗 2 岁及以上低磷酸酯酶症（HPP）患者的治疗。今年 8 月，该药在中国的上市申请已获得 CDE 受理，并被纳入优先审评。
新闻稿指出，如果获得批准，Efzimfotase alfa 将成为首个能够有效治疗骨骼异常和功能障碍的药物，且不受疾病发病时间的限制，并可采用便捷的双周给药方案。
截图来自：阿斯利康官网
低磷酸血症 (HPP) 是一种罕见的慢性遗传性代谢疾病，由碱性磷酸酶 (ALP) 活性不足引起，其特征是骨矿化缺陷、钙磷调节受损以及功能障碍，例如肌肉无力、神经系统症状、全身疲劳和疼痛。
此前，阿斯利康开发的 HPP 药物 Strensiq（asfotase alfa）已获批上市。该药的常用方案为 2 mg/kg、每周 3 次，或 1 mg/kg、每周 6 次给药。2025 年，该药全球销售额达到 16.78 亿美元，同比增长 18%。
依赛弗酶 α 注射液（Efzimfotase alfa，研发代号：ALXN1850）是阿斯利康开发的下一代长效酶替代疗法 (ERT)，每两周给药一次，用于补充导致 HPP 根本原因的碱性磷酸酶活性不足。与 Strensiq 相比，Efzimfotase alfa 旨在提供更小的注射量和更少的给药频率，并弥补更广泛的 HPP 患者群体在护理方面的关键差距。
本次在美国的上市申请是基于依赛弗酶 α 注射液 III 期临床试验项目的结果。该项目包含三项试验，分别为：MULBERRY 试验、CHESTNUT 试验、HICKORY 试验。
MULBERRY 是一项全球 III 期随机、双盲、安慰剂对照、多中心试验，旨在评估依赛弗酶 α 注射液对既往未接受过 Strensiq 治疗的低磷酸酯酶症儿科患者（2 至 <12 岁）的疗效和安全性。该试验招募了来自北美、南美、欧洲和亚洲 14 个国家的 29 名患者。
研究结果显示，接受依赛弗酶 α 注射液治疗的患者在第 25 周观察到的 RGI-C 评分中位数为 1.67，而安慰剂组为 0，中位数差异为 1.67（95% 置信区间 [CI]：0.66，2.00；p=0.0003）。
该研究还达到骨健康方面的关键次要终点。通过佝偻病严重程度评分（RSS）评估，依赛弗酶 α 注射液在第 25 周显示出具有统计学意义的改善，观察到的评分中位数为-1.00，安慰剂组为 0，中位数差异为-1.00（95% 置信区间 [CI]：-2.00，-0.33；p=0.0008）。
此外，依赛弗酶 α 注射液在第 25 周身体功能和生活质量相关次要终点方面也显示出改善。与安慰剂相比，儿科结局数据收集工具（PODCI）总体功能标准化评分的中位差具有名义统计学意义，为 9.0（95% 置信区间 [CI]：1.0，22.0；名义 p=0.0234）；六分钟步行试验（6 MWT）亦显示出具有临床意义的改善，中位差为 34.5 米（95% 置信区间 [CI]：-27.0，120.0；名义 p=0.4785）。
CHESTNUT 是一项全球 III 期随机、开放标签、活性对照、多中心试验，旨在评估依赛弗酶 α 注射液在患有低磷酸酯酶症的儿科患者（2 至 <12 岁）中的安全性和耐受性，这些患者在研究开始前至少 6 个月已接受每周 6 mg/kg 的 Strensiq治疗。该试验在全球 7 个国家招募了 43 名患者。
CHESTNUT 试验表明，由 asfotase alfa 转换至依赛弗酶 α 注射液治疗的儿科患者表现出了良好的安全性和耐受性，并维持了治疗效果。
HICKORY 是一项全球性 III 期随机、双盲、安慰剂对照、多中心临床试验，旨在评估依赛弗酶 α 注射液在既往未接受过 Strensiq 治疗的低磷酸酯酶症青少年（12 岁至 <18 岁）和成人患者中的疗效和安全性。该试验共纳入来自北美、南美、欧洲、亚洲和澳大利亚 17 个国家的 124 名患者。
HICKORY 随机、安慰剂对照试验显示，在初治青少年和成人患者中，依赛弗酶 α 注射液在主要终点指标上取得了数值上的改善，但未达到统计学意义；结果表明，在预先设定的儿童期起病的低磷酸酯酶症青少年和成人亚组中，依赛弗酶 α 注射液具有临床意义的获益。
总体而言，Efzimfotase alfa 在上述三项 III 期临床试验中均表现出良好的安全性，且耐受性普遍良好。
临床动态
由国际肺癌研究协会（IASLC）主办的 2026 年世界肺癌大会（WCLC）于当地时间 9 月 12 日至 15 日在韩国首尔召开，国内外药企在此期间展示多项重磅临床结果，Insight 节选部分向读者分享。
1、第一三共/阿斯利康：Enhertu 公布一项 III 期临床结果，HER2 突变非鳞 NSCLC 一线治疗
本次大会上，第一三共和阿斯利康公布了 Enhertu（德曲妥珠单抗）作为一线治疗方案用于不可切除的局部晚期或转移性 HER2 突变型非鳞状非小细胞肺癌 (NSCLC) 的 III 期试验 DESTINY-Lung04 的积极结果。
截图来源：企业官网
DESTINY-Lung04 是一项全球性、随机、开放标签的 III 期临床试验，旨在评估 Enhertu（5.4 mg/kg）与标准治疗（铂类-培美曲塞双药化疗联合帕博利珠单抗）相比，在携带 HER2 19 或 20 号外显子突变的不可切除的局部晚期或转移性非鳞状 NSCLC 患者中的疗效和安全性。
在 DESTINY-Lung04 研究中，患者按 1:1 的比例随机分组，分别接受 Enhertu 或标准治疗。随机分组按吸烟史和是否存在脑转移或既往脑转移进行分层。研究的主要终点是由 BICR 评估的 PFS。次要终点包括总生存期 (OS)、研究者评估的 PFS、由 BICR 和研究者评估的总缓解率和缓解持续时间、药代动力学和安全性。
本次大会上，DESTINY-Lung04 试验的具体结果被公布。
数据显示，在 PFS 这一主要终点中，与帕博利珠单抗联合化疗相比，Enhertu 单药治疗显著降低了疾病进展或死亡风险 37.0%（风险比=0.63；p<0.0001）。经 BICR 评估， Enhertu 组的中位 PFS 为 14.3 个月，而帕博利珠单抗联合化疗组为 8.3 个月。
在关键亚组中， Enhertu 均显示出良好的 PFS 趋势，这些亚组包括预先设定的分层因素，例如脑转移、肝转移、吸烟状况、HER2 突变状态（19 号外显子或 20 号外显子）以及新发或复发性疾病。
Enhertu 的客观缓解率 (ORR)为 70.0%，而帕博利珠单抗联合化疗的 ORR 为 44.5%。Enhertu 的中位缓解持续时间 (DoR)为 13.4 个月，而帕博利珠单抗联合化疗的中位缓解持续时间为 9.7 个月。
阿斯利康新闻稿指出，DESTINY-Lung04 是首个 III 期临床试验，证实 Enhertu 在 HER2 突变型晚期非小细胞肺癌患者中，其无进展生存期优于全球一线标准疗法。这些结果进一步证实了 Enhertu 作为 HER2 突变患者重要治疗方案的有效性。
此外，在本次分析时，OS 数据成熟度为 46.9%，未进行正式的假设检验。虽然未观察到 OS 获益，但各组间后续治疗模式的差异和不平衡可能限制了对该结果的解读。
在 DESTINY-Lung04 中观察到的 Enhertu 安全性特征与其已知特征基本一致，未发现新的安全问题。
2、GSK：进军一线！ROS1 抑制剂公布最新临床结果
本次大会，GSK 在全体大会（Presidential Symposium）上以口头报告的形式重磅发布了 Zidesamtinib 用于既往未接受过 TKI 治疗的晚期或转移性 ROS1 阳性非小细胞肺癌（NSCLC）患者的 ARROS-1 试验的疗效与安全性。
来源：WCLC 2026
Zidesamtinib 是 GSK 106 亿美元收购 Nuvalent 囊获的一款下一代 ROS1 抑制剂，其设计旨在结合高靶向选择性、广泛覆盖 ROS1 耐药突变，以及血脑屏障穿透性，从而有效治疗脑部疾病。
今年 7 月，GSK 宣布美国 FDA 已批准 Zidesamtinib 用于治疗既往接受过 ROS1 激酶抑制剂治疗的局部晚期或转移性 ROS1 阳性 NSCLC 成人患者，成为旗下首个获批的肺癌新药。目前，GSK 正进一步推动该药向既往未接受过 TKI 治疗的一线患者群体拓展。
ARROS-1 试验是一项全球性、单臂、首次人体 I/II 期临床试验 (登记号：NCT05118789)，纳入了既往未接受过 TKI 治疗的局部晚期或转移性 ROS1 阳性 NSCLC 患者，允许最多接受过一线化疗和/或免疫治疗。研究终点包括由独立中心审查委员会 (BICR) 评估的客观缓解率 (ORR，RECIST 1.1)、缓解持续时间 (DOR)、无进展生存期 (PFS)、颅内 ORR (IC-ORR) 等。
本次 WCLC 大会公布的疗效分析主要纳入的是在 2025 年 6 月 15 日前开始接受每日一次 100 mg Zidesamtinib 治疗的、既往未接受过 TKI 治疗且经 BICR 确认存在可测量病灶的患者。
截至 2026 年 4 月 16 日，共有 183 例 ROS1 阳性 NSCLC 患者既往未接受过 TKI 治疗。在可评估疗效的既往未接受过 TKI 治疗的患者（n=94）中，27% 的患者既往接受过化疗，17% 的患者既往接受过免疫治疗，17% 的患者经 BICR 确认存在基线中枢神经系统转移。
结果显示，Zidesamtinib 治疗的 ORR 为 93%（87/94），9 个月缓解持续时间（DOR）为 94%，12 个月 DOR 为 86%。
在颅内疗效方面，IC-ORR 为 100%（10/10；IC-CR 率为 70%），9 个月 IC-DOR 率为 100%，12 个月 IC-DOR 率为 78%。
安全性方面，≥15% 的患者（N=532）出现治疗相关不良事件 (TRAE)，包括外周水肿、体重增加、血肌酸磷酸激酶升高、味觉障碍和天冬氨酸氨基转移酶升高。TRAE 导致 11% 的患者剂量减少，1% 的患者停药。
研究者得出结论，在 ARROS-1 研究中，Zidesamtinib 在既往未接受过 TKI 治疗的 ROS1 阳性 NSCLC 患者中显示出具有临床意义的疗效，其安全性与既往报道一致，剂量减少和停药率较低。这些数据支持继续研究 Zidesamtinib 在早期治疗中的应用。
3、荣昌生物：PD-1/VEGF 双抗一线数据惊艳亮相 WCLC
9 月 15 日，荣昌生物与艾伯维联合开发的 PD-1/VEGF 双抗 RC148（ABBV1480）一线治疗鳞状和非鳞状非小细胞肺癌的 II 期临床数据（RC148-C002，NCT06883630）以口头报告形式在世界肺癌大会（WCLC）大会惊艳亮相。
RC148（ABBV1480）是荣昌生物自主研发的一款差异化设计的四价 PD-1/VEGF 双特异性抗体。2026 年 1 月，艾伯维引进了 RC148（ABBV1480）在大中华区以外的全球开发、生产和商业化权益，交易总额为 56 亿美元，包括 6.5 亿美元的首付款，以及最高达 49.5 亿美元的开发、监管和商业化里程碑付款。
RC148-C002 是一项在中国开展的多中心、开放性 II 期临床试验，旨在评价 RC148（ABBV1480）联合化疗用于一线治疗局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）的有效性、安全性、药代动力学特征。
截至 2026 年 6 月 22 日，该研究共入组了 61 例鳞状非小细胞肺癌患者和 60 例非鳞状非小细胞肺癌患者。结果显示，RC148（ABBV1480）联合化疗显示出了明确临床疗效和良好安全性。
在队列 1（鳞状非小细胞肺癌）中，中位随访 11.7 个月，RC148（ABBV1480）10mg/kg 组的 ORR 为 90.0%，确认的 ORR（cORR）为 76.7%；中位 PFS 为 11.8 个月，中位 DoR 和 OS尚未达到。值得一提的是，PD-L1 阴性（TPS<1%）患者 ORR 高达 93.3%，确认的 ORR 为 86.7%；年龄亚组分析显示，≥65 岁患者的 ORR 为 90.0%，确认的 ORR 为 85.0%，表明该方案疗效不受年龄限制，各年龄人群均获得深度且一致的肿瘤缓解。
在队列 2（非鳞状非小细胞肺癌）中，中位随访 12.3 个月，RC148（ABBV1480）10mg/kg 组的 ORR 为 76%，确认的 ORR 为 72.4%；中位 DoR 尚不成熟，中位 PFS 为 11.1 个月，中位 OS 尚未达到。亚组分析显示，PD-L1 阴性（TPS<1%）患者的 ORR 为 71.4%，确认的 ORR 为 64.3%；年龄亚组中，≥65 岁患者 ORR 为 100%，确认的 ORR 为 92.9%，表明该方案疗效在非鳞状非小细胞肺癌中同样不受年龄限制。
安全性方面，两个队列的 10mg/kg 剂量组均未发生 ≥3 级出血事件；常见治疗相关不良事件（TRAEs）主要为 1-2 级。
艾伯维肿瘤研发高管表示，这一临床结果相当亮眼，不局限于 PD-L1 表达分层，RC148（ABBV1480）在鳞状非小细胞肺癌、非鳞状非小细胞肺癌人群均展现出良好的抗肿瘤活性。安全性方面，10 mg/kg 组未发生 3 级及以上出血事件，进一步支持了 RC148（ABBV1480）后续的 III 期临床开发。
4、映恩生物/BioNTech：B7-H3 ADC 又一项积极结果出炉
在韩国首尔举行的世界肺癌大会（WCLC）上，映恩生物与 BioNTech 以 Late-Breaking Oral 的形式，首次公布了 B7-H3 ADC Elfetabart Drozuntecan(以下简称 elfe-D) 联合 PD-L1×VEGF-A 双抗 Pumitamig 治疗晚期或转移性肺癌患者的全球临床研究数据。这是全球首个披露 ADC 联合 PD-(L)1×VEGF 双抗在肺癌中的临床数据，并成功入选本届 WCLC Press Program(WCLC 官方新闻发布计划)，引起业界的高度关注。
Adam Schoenfeld 教授作口头报告
图片来源：2026 WCLC 现场拍摄
Elfe-D(DB-1311/BNT324) 是映恩生物研发的一款靶向免疫检查点蛋白 B7-H3 的新一代 ADC 候选药物，该药以拓扑异构酶 I 抑制剂为载荷，具有可裂解连接子，药物抗体比（DAR）约为 6。BioNTech 拥有 elfe-D 的海外权益。2026 年 5 月，映恩生物行使独家选择权，参与分摊 elfe-D 在美国地区的研发成本，并共享该药物商业化运营产生的盈亏收益。
Pumitamig（BNT327/PM8002）是一款在研的 PD-L1×VEGF-A 双抗，目前由 BioNTech 与 BMS 在全球范围内进行联合开发与共同商业化。
本次在 WCLC 大会上公布的是一项正在开展的全球Ⅰb/Ⅱ期临床试验（BNT324-01），旨在评估 elfe-D 联合 pumitamig 治疗晚期或转移性非小细胞肺癌 (NSCLC) 或小细胞肺癌 (SCLC) 患者的疗效与安全性。研究主要终点是安全性，包括剂量限制性毒性 (DLTs)，以及客观缓解率 (ORR)。
BNT324-01 是一项真正意义上的全球研究，患者来自北美、欧洲、澳大利亚、亚洲多个地区。该研究共纳入 279 例 NSCLC(201 例) 或 SCLC(78 例) 患者接受联合治疗，患者中位年龄为 64 岁，65.9% 为男性，40.5% 为亚洲人群，50.5%（n=141）为白种人，74.6% 患者 ECOG PS 为 1，63.8% 有吸烟史。在纳入的 SCLC 患者中，80.8% 为当前或既往吸烟者。由于 NSCLC 疗效数据目前尚未成熟，本次报告重点聚焦 SCLC 数据。
整体来看，本次现场口头报道的更新数据较此前已公布的摘要数据更亮眼，初步显示两款药物联合用药在 SCLC 人群中展现出积极的早期抗肿瘤活性，有望改善患者预后，且具有可控的安全性。ADC+IO 2.0 这一创新治疗模式为不同治疗阶段及难治性 SCLC 患者带来了新的联合治疗思路。
Elfe-D+ pumitamig 的革新重点在于安全性的提升，ADC+IO 2.0 截至 2026 年 7 月 7 日，剂量递增阶段未发生剂量限制性毒性 (DLTs)，安全性特征与各单药确立的安全性特征一致, 不同剂量组之间的安全性总体相当。
医药交易
1、7.5 亿美元！GSK 引进恩沐生物三抗 TCE
9 月 15 日，GSK plc 宣布，已与恩沐生物达成协议，收购一款潜在同类最佳的三特异性 T 细胞衔接器（TCE）。GSK 计划将该资产开发并商业化用于多发性骨髓瘤治疗。该项目预计将于 2027 年进入 I 期临床试验。
根据协议条款，GSK 将支付一笔首付款，以取得该 TCE 项目的全球全部权利。恩沐生物还有资格获得基于开发及商业化里程碑达成情况的后续付款。该协议的潜在总价值最高可达 7.5 亿美元。
TCE 在多发性骨髓瘤治疗中已展现出变革性的疗效，但其耐受性特征一直不够理想。恩沐生物的这款三特异性资产旨在解决这一问题：在结合 T 细胞的同时，同步靶向两种经过战略性筛选并已获验证的肿瘤相关抗原。这一精准靶向策略力求在获得较现有 TCE 更深、更持久缓解的同时，改善耐受性。这将有望推动该类药物的更广泛应用以及在多发性骨髓瘤治疗中的更早期使用，为可能需要根据自身治疗需求选择多种方案的患者带来重要进展。
此项协议是在 GSK 与恩沐生物既有合作关系基础上的进一步深化。此前双方曾达成协议，由 GSK 收购 CMG1A46。CMG1A46 是一款靶向 CD19 和 CD20 的双靶点临床阶段 TCE，目前正在针对 B 细胞恶性肿瘤及 B 细胞依赖性自身免疫疾病开展 I 期临床试验。
2、赛诺菲转让 20 款药物
近日，赛诺菲和欧洲成熟药物领先企业 Cheplapharm 宣布，双方计划建立战略合作伙伴关系。
根据该协议，Cheplapharm 将从赛诺菲手中接管 20 种成熟药物及其在全球的三个生产基地。作为回报，赛诺菲将获得 Cheplapharm 26.4% 的股权。
值得一提的是，此次转让的药品中，包括赛诺菲旗下抗凝血药 Lovenox/Clexane（依诺肝素），但本次交易不涉及美国市场。交易涉及的其余药品名单及具体财务条款尚未披露。
依诺肝素是一种低分子量肝素。自 1987 年首次上市以来，该药已广泛应用于静脉血栓栓塞症的预防和治疗，以及部分急性冠状动脉综合征患者的抗凝治疗，成为抗凝抗栓的经典药物，目前已在全球 100 多个国家投入使用。
尽管上市已近 40 年，随着专利到期及仿制药竞争加剧，其销售额承压，但该药的年销售额仍然维持在十亿美元左右。
作为本次合作项目的一部分，赛诺菲的三个生产基地将移交给 Cheplapharm，包括匈牙利 Csanyikvölgy（约 400 名员工）、新加坡 Jurong（约 100 名员工）和法国 Ploërmel（约 65 名员工），合计涉及约 565 名员工。
各团队将继续开展工作，并维持现有的雇佣安排和集体协议。赛诺菲和 Cheplapharm 将紧密合作，确保平稳过渡和持续供应，并符合最高的生产质量标准。
该药品组合的商业转让计划于 2027 年第一季度启动，随后将进行生产基地的转让，但需满足员工信息披露和与员工代表协商的程序、监管部门的批准以及惯例成交条件。预计该交易将于 2027 年第三季度全面完成。
此次合作基于双方的共同信念：创新药物和某些成熟药物的需求各不相同，应采用针对其特定生产、监管和商业需求量身定制的运营模式。Cheplapharm 的专业知识将确保这些药物在其生命周期的下一阶段继续满足患者的需求。
对于赛诺菲而言，此次合作将使其能够继续专注于创新，同时支持某些成熟药物进入其生命周期的下一阶段。
国内创新药进展
本周共有 91 款创新药（含改良新）在国内的研发进度推进到了新阶段，其中 1 款首次在国内获批上市，3 款首次在国内申报上市，6 款首次在国内登记 III 期临床，13 款首次在国内登记 I 期临床，22 款首次在国内获批临床。
获批上市
1、礼来：「塞普替尼片」在中国获批上市
9 月 18 日，NMPA 官网显示，礼来制药 5.1 类新药「塞普替尼片」在国内获批上市。公开资料显示，这是塞普替尼片剂剂型首次在国内获批。
截图来源：NMPA 官网
塞普替尼（Selpercatinib）是一种同类首创，高选择性和抑制活性的小分子 RET 抑制剂，具有中枢神经系统（CNS）活性，可抑制多种 RET 变异。在中国，塞普替尼胶囊在 2022 年 9 月首次获批上市，2025 年度已通过谈判进入医保乙类目录：
RET 基因融合阳性的局部晚期或转移性 NSCLC 成年患者；
需要系统性治疗的晚期或转移性 RET 突变型甲状腺髓样癌成人和 12 岁及以上儿童患者；
需要系统性治疗且放射性碘难治的晚期或转移性 RET 融合阳性甲状腺癌成人和 12 岁及以上儿童患者。
除了以上提到的 3 项适应症以外，在海外，塞普替尼还于 2022 年 9 月首次获批用于 RET 基因融合的晚期或转移性实体瘤成人患者；随后在 2024 年度，获批拓展适用人群至儿童患者。
塞普替尼此前在美国获批 RET 融合实体瘤适应症是基于关键性临床试验 LIBRETTO-001 研究（NCT03157128）的数据。
这是一项多中心、开放标签、多队列的全球 I/II 期临床试验，评估了塞普替尼治疗 RET 驱动型实体瘤患者的疗效和安全性，涉及癌种大多数为胃肠道 RET 融合阳性肿瘤类型，其中胰腺癌（N=13）和结直肠癌（N=13）最为常见。研究主要终点包括独立评审委员会（BIRC）评估的 ORR 和 DOR。其结果最初在 2022 ASCO 上公布，而后在 2024 ASCO GI 上更新了数据。
结果显示，在 52 例可进行疗效评估的患者中，IRC 确认的 ORR 为 44.2%（23/52，95% CI：30.5，58.7）。其中，IRC 评估的胰腺癌患者 ORR 为 53.8%，结直肠癌患者 ORR 为 30.8%。
67.3%（35/52）的患者观察到临床获益（定义为 CR+PR+SD ≥ 16 周）。所有患者的中位 DoR 为 37.2 个月（95% CI：13.3，未达到）。
与之前的报告相比，未发现新的安全信号。观察到 4 例 5 级不良事件（INV 判断与治疗无关），2 例患者因 INV 判断的治疗相关不良事件而停药。
儿童适应症在海外的获批是基于 LIBRETTO-121 研究（NCT03899792）的积极结果。在 2025 年美国内分泌学会年会（ENDO 2025）上更新了该项研究的最新结果。
截至 2024 年 11 月 8 日，36 名年龄在 2 - 20 岁的患者接受了塞普替尼治疗。肿瘤类型包括 RET 突变型甲状腺髓样癌（MTC，n=15）、RET 融合阳性甲状腺乳头状癌（PTC，n=15）和其他类型（n=6）。塞普替尼治疗时间为 0.4 至 62.4 个月；25 名患者仍在接受治疗。
所有患者中研究者评估的 ORR 为 36%（13/36），50%（18/36）的患者病情稳定（SD），临床获益率为 86%（31/36）。缓解持久，24 个月 DOR 率为 100%。中位随访 30 个月，所有患者的研究者评估的中位 PFS 尚未达到，24 个月 PFS 率为 86%（95% CI：69%，94%）。
不过，以上两项研究均未在中国开展。据 Insight 数据库统计，塞普替尼在中国内地登记有 4 项临床试验，LIBRETTO-321、LIBRETTO-431、LIBRETTO-432 以及 LIBRETTO-531。此前 LIBRETTO-321 研究已显示，中国数据与 LIBRETTO-001 全球数据具有高度一致性，验证了塞普替尼在中国人群中良好的疗效与安全性。
申报上市
1、恒瑞：全球首创新药申报上市
9 月 14 日，CDE 官网显示，恒瑞医药 1 类新药 SHR-2004 注射液的上市申请获得受理。根据公开信息和临床试验进展，Insight 数据库推测该申请适应症为用于膝关节置换（TKA）术后静脉血栓栓塞（VTE）预防。
来源：CDE 官网
VTE 是全膝关节置换术后最高发的严重并发症，肺栓塞、隐匿深静脉血栓威胁患者术后安全。当前主流治疗方案，低分子肝素（如依诺肝素）、直接口服抗凝药（DOACs），虽可以降低术后 VTE 的发生率，但也存在一定局限性，如：
低分子肝素需要每天注射导致依从性较差，且对 VTE 预防疗效有限，同时可能诱发血小板减少症；
DOACs 受限于其口服给药的方式，在术后早期给药不便，且出血风险较高，不可用于重度肾功能不全患者等。
SHR-2004 是恒瑞开发的一款靶向 FXI 通路人源化单抗，可特异性结合 FXI 及活化 FXIa，阻断内源性血栓放大通路，同时保留基础止血功能，从机制上实现「抗栓不损止血」的精准平衡。
在 2026 国际血栓与止血学会（ISTH）大会上，恒瑞在 LBA 专场公布了 SHR-2004 用于择期 TKA 术后 VTE 预防的 III 期确证性研究 SHR-2004-301 的阳性成果。
这是一项在全国 111 家中心开展的随机、双盲、阳性对照的 III 期注册临床研究，总计随机入组 1165 例患者，是国内首个 FXI 抑制剂用于 TKA 术后 VTE 预防领域的大型确证性试验。
结果显示，SHR-2004 治疗后 VTE 发生率较依诺肝素降低 51%，SHR-2004 90mg 静脉给药组第 12 天 VTE 发生率仅 10.6%，依诺肝素对照组高达 21.9%，相对降幅达 51%（P＜0.0001），达成预设优效终点。
SHR-2004 120mg 皮下给药组第 12 天 VTE 发生率 16.1%，数值上同样优于依诺肝素对照组；所有预设亚组（年龄、性别、BMI、麻醉方式、动脉粥样硬化病史）获益趋势一致； 随访至第 65 天，SHR-2004 两组 VTE 获益持续维持。
安全性方面，与依诺肝素齐平。术后 12 天主要安全性终点：SHR-2004 90mg 静脉给药组出血事件复合终点发生率为 1.9%、120mg 皮下给药组为 2.1%，依诺肝素对照组为 1.9%，三组出血风险相当； 整体治疗随访期内，大出血与临床相关非大出血发生率极低，各类治疗相关不良事件发生率与依诺肝素无差异，无新增特殊安全风险信号。
在给药便利性方面，SHR-2004 仅需在术后 4-8 小时仅需进行一次静脉或皮下注射，省去每日注射繁琐流程，既简化围手术期管理，又显著提升患者术后用药依从性。
Insight 数据库显示，全球范围内尚无 FXI/FXIa 抑制剂获批上市，目前仅有 Asundexian 和 SHR-2004 申报上市，前者是一款化药，后者则是全球首个申报上市的 FXI 单抗。
除此之外，全球还有 4 款 FXI/FXIa 抑制剂进入了 III 期开发阶段，来自于康宁杰瑞（KN060）、BMS/强生（Milvexian）、再生元（阿瑞西拜单抗、Cenvacibart）。
2、信诺维：抗肿瘤 1 类新药申报上市
9 月 15 日，CDE 官网显示，信诺维医药的 1 类新药依格美妥司他片的上市申请获得受理。根据信诺维医药新闻稿，该上市申请已被 CDE 纳入优先审评，适应症为用于既往接受过至少 1 线系统性治疗的复发或难治外周 T 细胞淋巴瘤成人患者。
来源：CDE 官网
依格美妥司他片（XNW5004）是信诺维自主研发的一款针对表观遗传学靶点 EZH2 的小分子抑制剂。现阶段，信诺维正在开发依格美妥司他片用于治疗多种适应症，包括外周 T 细胞淋巴瘤（PTCL）、滤泡性淋巴瘤（FL）及转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）。
本次申报上市是基于一项依格美妥司片治疗复发或难治性外周 T 细胞淋巴瘤受试者的关键 II 期临床研究。该临床的主要目的为评价 XNW5004 片在复发或难治性外周 T 细胞淋巴瘤受试者中的有效性；次要目的为评价 XNW5004 片在复发或难治性外周 T 细胞淋巴瘤受试者中的安全性和耐受性。研究结果显示关键单臂 II 期临床试验数据达到主要疗效终点，且安全性良好。
根据 Insight 数据库，此前国内共有两款 EZH2 抑制剂获批上市，分别为和黄医药引进的他泽司他、恒瑞医药的泽美妥司他。不过，他泽司他因为安全性风险，已于今年 3 月在全球市场撤市。此外，还有两款国产 EZH2 抑制剂的上市申请已获得受理，分别来自海和药物（艾普美妥司他）、信诺维医药（依格美妥司他）。
特殊通道
1、海思科：1 类新药拟纳入突破性疗法
9 月 17 日，CDE 官网显示，海思科 1 类新药 HSK42360-Na 片拟纳入突破性治疗，适应症为 BRAF V600 突变的复发或进展性高级别脑胶质瘤。今年 6 月，海思科已将该药的海外权益授权给了美国 Nuvectis Pharma 公司。
来源：CDE 官网
HSK42360 是海思科自主研发的一种 BRAF paradoxicalbreaker 抑制剂，可在抑制 BRAF V600X 突变的同时阻断 BRAF 二聚体形成，从而克服第一代 BRAF 抑制剂在多种肿瘤治疗中出现的获得性耐药问题。该分子具有良好的中枢神经系统渗透性，在原发性脑肿瘤及脑转移瘤中均显示出较强的潜在治疗优势。
目前，海思科正在开展一项Ⅰ/Ⅱ期临床研究（CTR20262782），以评价 HSK42360-Na 片联合西妥昔单抗±化疗在 BRAF V600 突变的转移性结直肠癌患者中的安全性、耐受性及有效性。
2026 年 6 月，海思科已与美国 Nuvectis Pharma 公司达成授权合作，授予后者在除大中华区域以外的全球其它地区开发、生产和商业化 HSK42360 项目的独家权利，以及在除大中华、东南亚及印度以外的全球其它地区开发、生产和商业化 HSK39297 项目的独家权利。
其中，HSK392979（思普可泮）是海思科自主研发的一种高效的选择性补体 B 因子（CFB）小分子抑制剂，可通过抑制 FB 活性从而阻断旁路途径的激活与补体扩增循环，进而抑制整个补体通路的活性，旨在治疗由补体异常活化所介导的多种疾病。今年 7 月，该药已在中国获批上市，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症。
在与美国 Nuvectis Pharma 的这项交易中，海思科将获得 4000 万美元首付款和近期里程碑付款，并可基于特定临床、监管及商业化里程碑的实现情况获得最高 14.21 亿美元的额外里程碑付款。另外，海思科还将获得未来产品净销售额最高至两位数分层特许权使用费。
2、默沙东：first-in-class 新药拟突破性疗法
9 月 16 日，CDE 官网显示，默沙东 MK-7240 注射液拟纳入突破性治疗品种，用于治疗中度至重度化脓性汗腺炎。
来源：CDE 官网
MK-7240（Tulisokibart）是一款靶向肿瘤坏死因子样配体 1A（TL1A）的人源化单克隆抗体，最初由 Prometheus Biosciences 开发。2023 年 6 月，默沙东以 108 亿美金的价格收购 Prometheus，囊获了该产品。目前，默沙东正在开展 MK-7240 用于克罗恩病（III 期）、溃疡性结肠炎（III 期）、化脓性汗腺炎（II 期）、类风湿性关节炎（II 期）等适应症的临床研究。
今年 8 月，在第二季度财报会议上，默沙东披露 MK-7240 治疗化脓性汗腺炎的 IIb 期临床取得了阳性结果，成功达到主要终点和关键次要终点。该研究共招募了 147 名受试者，随机分组接受 MK-7240 和安慰剂治疗，主要终点是第 16 周时达到化脓性汗腺炎临床应答 HiSCR50 的受试者比例。
此前 6 月，MK-7240 用于中重度活动性溃疡性结肠炎的 III 期 ATLAS-UC 诱导治疗研究（研究 2）达到了第 12 周时根据改良 Mayo 评分（MMS）评估的临床缓解的主要终点，以及关键次要终点。值得注意的是，这是 MK-7240 首个取得积极结果的 III 期临床。
根据 Insight 数据库，目前全球积极在研的 TL1A 单抗有 28 款，其中 MK-7240 进展最快。另外，辉瑞/Roivant 的 Afimkibart、梯瓦/赛诺菲的 Duvakitug 也已经推进到了 III 期临床阶段。
临床动态
1、君实生物：PD-1/VEGF 双抗启动首个 III 期临床
近日，药物临床试验登记与信息公示平台显示，君实生物登记了一项 JS207 联合 JS007 肝细胞癌 III 期临床研究。公开资料显示，这是 JS207 启动的首个 III 期。
来源：药物临床试验登记与信息公示平台
这是一项多中心、随机、对照、开放 III 期临床研究，旨在评估 JS207 联合 JS007 对比特瑞普利单抗联合贝伐珠单抗一线治疗晚期肝细胞癌的有效性和安全性。该研究计划入组 560 人，主要终点为基于盲态独立中心阅片（BICR）根据 RECIST v1.1 标准评估的无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）。
JS207 为君实生物自主研发的重组人源化抗 PD-1 和 VEGF 双特异性抗体，JS007 则是一款重组人源化抗 CTLA-4 单克隆抗体注射液。二者联合同时作用于 PD-1、VEGF-A 和 CTLA-4 三个靶点，形成「双免疫+抗血管生成」的三重协同机制。
2、先为达：GLP-1 启动青少年肥胖 Ⅲ 期研究
9 月 18 日，药物临床试验登记与信息公示平台显示，先为达生物登记了一项埃诺格鲁肽注射液针对中国青少年超重或肥胖参与者的 Ⅲ 期临床试验（CTR20263596）。
截图来源：药物临床试验登记与信息公示平台
本次登记的是一项随机、双盲、安慰剂对照的 Ⅲ 期临床研究（SLIMMER-YOUNG），旨在中国青少年超重或肥胖参与者中评估埃诺格鲁肽注射液有效性和安全性。试验目的是评价埃诺格鲁肽注射液对比安慰剂降低青少年超重或肥胖参与者体重指数（Body Mass Index, BMI）的有效性。这项研究将在国内 26 家医疗机构开展，目标入组 192 例受试者。
埃诺格鲁肽是由先为达生物自主研发的一款全球首创 cAMP 偏向型 GLP-1 受体激动剂，其可高选择性激活 cAMP 信号通路、最大程度减少β-arrestin 募集。
根据先为达官网资料，埃诺格鲁肽这一机制直接带来两大核心优势：一是减重效果强效持久，全程无明显平台期；二是在降低体重的同时，同步改善代谢、减少慢病风险，精准契合健康减重的核心需求。
在中国，埃诺格鲁肽已获批两项适应症，分别用于成人 2 型糖尿病患者血糖控制、成人超重/肥胖患者体重管理。2026 年 2 月，辉瑞与先为达生物达成一项商业化战略合作协议，获得埃诺格鲁肽在中国大陆的独家商业化权益。
内容来源：药企官方发布新闻/资料、Insight 数据库
封面来源：站酷海洛 Plus
免责声明：本文仅作信息分享，不代表 Insight 立场和观点，也不作治疗方案推荐和介绍。如有需求，请咨询和联系正规医疗机构。
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孤儿药基因疗法临床3期上市批准突破性疗法
2026-09-16
·沣上投资
一、结论摘要
1.1 总体判断
悦康药业的 BD 出海是"有条件可行"的——资产端具备可交易性，但公司端不具备可交易性。
拆开说：
· 资产端（可行）：公司拥有 18 项在研创新药、11 项美国 FDA IND、80 余项核酸递送专利，其中 YKYY015（PCSK9 siRNA）、YKYY032（Lp(a) siRNA）、YKYY029（AGT siRNA）、 YKYY033（FXI siRNA）四项资产恰好落在 2025—2026 年 MNC 抢购中国小核酸资产的主流靶点上，且均声明"公司享有全球独占权益"并完成 PCT 国际申请。从"有没有东西可卖"的角 度，答案是肯定的。
公司端（不可行/受限）：公司至今未完成任何一笔对外授权交易——没有首付款、没有交易对手方、没有可作为尽调背书的历史记录。与此同时，控股股东股份被司法拍卖、子公司涉
6,200 万元侵犯商业秘密刑事附带民事诉讼、核心中药新药 NDA 主动撤回并全额计提5,723.07 万元减值、H 股招股书已于 2026 年 6 月 29 日失效、研发人员两年内减少 137 人（-27.2%）、2026H1 末募集资金余额仅剩 4,744.72 万元。 MNC 的 BD 委员会在定价时会把这些计入折价，且折价幅度可能超过资产本身的溢价。
· 起点为零：需要特别指出——2025年公司境外收入仅 6,488.48 万元、占营业收入 2.65%，且毛利率为 -2.48%（亏损），收入主体是头孢类原料药出口；境外资产在年报中为"不适用"。公司没有海外实体、没有海外团队、从未在海外销售过任何创新药、从未通过授权取得过任何收入。所谓"BD 出海"，对悦康而言不是"扩大海外业务"，而是"从零建立海外业务"。
1.2 三条核心结论
结论一：真正对得上 2026 年 MNC 付款口味的资产，恰恰是公司最不成熟的那几项。
2026 年小核酸 BD 的定价核心已从"单个分子"转向递送平台的可复用性——圣因的 LEAD™（肝外递送）、瑞博的 RiboGalSTAR™、时安的 STORK-F（脂肪靶向）、赫吉亚的 MVIP，是这些交易拿到6,000 万美元至 2 亿美元首付款的真正原因。MNC 已经不再为"又一个 GalNAc 肝靶向 siRNA"支付平台溢价，因为该技术已成熟且拥挤。
而悦康最成熟的四项资产（YKYY015/029/032/033） 全部是 GalNAc 肝靶向 siRNA——正是被商品化的那一段。公司确实储备了肝外递送能力（LNP 专利覆盖脾、肺、肌肉等肝外器官；生物偶联靶向 LNP；YKYY036/038/039 减重增肌 siRNA），但全部处于临床前阶段，无任何人体数据。
结论二：概率最高、见效最快的 BD 路径不是 license-out，而是辅料供应。
公司自研的可电离阳离子脂质YK-009 （2023 年 10 月完成 FDA DMF 备案）和 Cap1 加帽类似物YK-CAP-10 （2025 年 4 月完成 FDA DMF 备案，备案号 041718），是已经完成 FDA 备案、已工业化量产、已被自家两款 mRNA 疫苗管线实际使用的成熟原料。这类交易不是"卖管线"，而是供应协议或技术合作——不需要临床数据做背书，不需要 MNC 的 BD 委员会投票，谈判周期以月计，且能直接产生收入。公司自己在 2026 年半年报中明确表述："未来，公司既能为国内外核酸药物企业大量供应自主知识产权 YK-009 阳离子脂质辅料。"
这是本报告认为悦康 BD 出海最现实的第一单。 它的意义不在于金额，而在于建立一个可被尽调的履约记录——而这正是公司目前最缺的东西。
结论三：BD 能改变的是公司的现金流叙事，改变不了公司的估值叙事。
按本报告的情景测算（详见第五章），未来 24 个月内达成至少一笔 license-out 的概率约 45%，首付款期望值约人民币 1.52 亿元。相对公司 2026-09-11 的 54.99 亿元总市值，这个数字不足以构成估值重估的理由；相对公司 10 亿元核酸基地的资本开支计划，也不足以填补资金缺口。
BD 对悦康的真实价值排序是：建立信用 > 补充现金 > 兑现管线价值。 把 BD 当作"扭转业绩的手段"来期待，会显著高估其近端作用。
1.3 一句话总结
资产合格、时机正确、公司不合格。悦康需要的不是"找到买家"，而是"变成一个买家敢签的公司"——而后者需要的是治理、临床数据和履约记录，这三项都无法通过一份 BD 意向书速成。
二、口径界定：本报告讨论的"BD 出海"是什么
"BD 出海"在医药行业是个被滥用的词。本报告将其严格限定为以下四类，并分别评估：
类别
定义
悦康的对应资产
本报告可行性判断
① License- out（对外授权）
将资产海外权益（或全球权益）授权给境外药企，收取首付款+里程碑+销售分成
YKYY 系列全部管线
有条件可行 ， 24个月内概率约45%
② 平台/技术授权
将递送平台、Al 算法模块等非单一资产对外许可
GalNAc、LNP 肝外递送、Al 药物设计模块
中低，平台缺乏第三方验证
③ 辅料/原料供应
向境外 mRNA/siRNA 企业供应关键辅料
YK-009 阳离子脂质、YK-CAP-10 加帽类似物
高，最现实的近端路径
类别
定义
悦康的对应资产
本报告可行性判断
④ NewCo /合资出海
与境外资本设立新公司承接管线，保留股权
无对应安排
低，公司无海外管理团队
明确排除在本报告范围外的：
制剂出口（原料药、头孢制剂外销）——属于贸易而非 BD。公司境外业务不仅规模极小，而且已经亏损（详见 2.1），不构成独立议题，但它是一个重要的背景事实。
中药创新药出海——注射用羟基红花黄色素 A、紫花温肺止嗽颗粒两款中药 1 类新药，虽处NDA 阶段且临床价值明确，但中药品种通过 license-out 走向欧美主流市场在产业实践中几无先例，本报告不将其计入 BD 出海可行资产。
2.1 一个必须先摆上桌的背景事实：公司现有的"出海"是亏钱的
年度
国外销售收入
占营业收入比
境外毛利率
2022
111,947,899.63 元（1.12 亿）
2.46%
13.81%
2023
75,540,361.41 元（0.76 亿）
1.80%
8.97%
2024
103,605,371.15 元（1.04 亿）
2.74%
7.96%
2025
64,884,770.80 元（0.65 亿）
2.65%
-2.48%
2026H1
未披露（半年报不拆分地区）
未披露
未披露
出处：《2025年年度报告》主营业务分地区表、《2024年年度报告》《2023年年度报告》《2022年年度报告》。
三个必须读出来的含义：
1. 境外收入的主体是原料药（头孢类）出口，不是制剂，更不是创新药。公司在 2022 年年报中明确说明："原料药类国外销售收入、成本上升，主要原因系公司产品在国外市场逐步打开，出口头孢类产品销量上升。"
2. 2025 年境外业务已经亏损：营业成本 66,493,561.89 元 > 收入 64,884,770.80 元，毛利率
-2.48%，同比减少 10.44 个百分点；收入同比 -37.37%。
3. 公司从未在海外销售过任何创新药，也从未通过授权获得过任何海外收入。境外资产情况在2025 年报中为"不适用"——公司在海外没有实体、没有团队、没有商业化能力。
这就是"BD 出海"对悦康的真实起点：不是"扩大海外业务"，而是"从零建立海外业务"。 这一点决定了本报告后续所有判断的基调——任何关于"悦康出海"的乐观预期，都必须先解释清楚它凭什么是从零到一成功的。
三、外部市场：窗口是开着的，但开的是另一扇门
3.1 规模： 中国创新药 BD 正处于历史高点
指标
2026H1
参照
交易数量
86—100 起（医药魔方/每经口径）
—
交易总金额
976—997 亿美元
约为 2024 年全年的 2 倍、2025 年全年的 73%
另一口径（国家药监局）
潜在总额约 1,100 亿美元
达 2025 年全年的 80%
首付款总额
50—64.5 亿美元
占 2025 年全年的约七成
首付款占总额比例
5.8% （2025 年为 5.2%）
略有改善但依然极低
平均单笔首付款
0.6 亿美元
同比 +38%
平均单笔交易总额
10.6 亿美元
同比 +22%
读法：交易总金额的"千亿美元"是里程碑堆出来的数字，真正的现金只有 5.8%。对一家需要现金的公司而言，必须盯首付款，不能盯总额。
3.2 小核酸是最热赛道 ，但热的是"肝外"
中国 siRNA 药物 2026 上半年 BD 金额突破 100 亿美元，2026Q1 单季度交易总额即突破 71.6 亿美元，超过 2025 年全年。代表性交易：
时间
出让方
受让方
资产
首付款
总额
2024-01起，2025- 09 深化
舶望制药
诺华
心血管 siRNA（含AGT 靶点 BW- 00163）
约 1.6 亿美元
约 53.6 亿美元
2026-02-02
圣因生物
基因泰克/罗氏
RNAi 疗法 （LEAD™ 肝外递送平台）
2 亿美元
15 亿美元
2026-02-11
瑞博生物
Madrigal
6 款临床前 MASH siRNA
6,000 万美元
最高 44 亿美元
2026-02-23
前沿生物
GSK
两款 siRNA（一款IND 阶段、一款临床前）
4,000 万美元 +
1,300 万美元近期里程碑
约 9.63 亿美元
2026-05
时安生物
GSK
ALK7 siRNA（临床前，脂肪靶向STORK-F）
未单独披露
最高 10.05亿美元
2025-11 /
2026-02
圣因生物
礼来
代谢类 RNAi
—
最高约 12 —18.3 亿
时间
出让方
受让方
资产
首付款
总额
美元
—
石药 （巨石
生物）
阿斯利康
两款肾病 siRNA
3,000 万美元
最高 17.7亿美元
关键的行业判断（决定悦康 BD 成败）：
1. MNC 付高价买的是递送平台，不是分子。 六笔大额交易的核心资产几乎都围绕递送平台。买方逻辑是"这套平台还能再造 10 个分子"，因此愿意在临床前阶段支付高额首付。
2. 平台溢价集中在"肝外"。基于肝脏的 GalNAc 递送已被公认为成熟、拥挤。诺华 120 亿美元收购 Avidity（AOC 平台）、默克超 20 亿美元收购 Skyhawk（RNA 剪接平台），方向都是突破肝脏限制——脂肪、肌肉、中枢神经、心脏、肾脏。
3. 临床前资产可以卖出高价，但有前提：该资产的平台必须已被验证过（如瑞博、圣因的平台已有临床阶段资产或有既往交易背书）。
这三条对悦康的含义：
有利：悦康的 YKYY036/038/039（减重/增肌 siRNA）落在 MNC 最感兴趣的肝外/代谢赛道，且公司在半年报中明确布局了"肝外靶向递送"并已有 60 余项 LNP 专利。
不利：这些资产全部临床前，且公司的肝外递送平台从未被任何第三方验证过。 MNC 不会为一个从未被验证的平台支付瑞博/圣因级别的对价。
3.3 必须计入的冷水：约 20%—40% 的交易会终止
数据
内容
2020 年达成的 62 起License-out
25 起明确终止，终止率约 40%
2021—2022 年启动的交易
退单率约20%
终止原因分布
买方战略调整约 40%、临床数据不达预期约 30%、赛道竞争格局变化约 20%
首付款是否退还
不退还（终止不影响已收取的首付款及里程碑）
含义：对悦康而言，签下第一单的对手方质量比首付款金额更重要。一份与头部 MNC 的交易，即使金额不突出，其背书价值也远超一份与不知名买方的高价交易——因为后者有 20%—40% 的概率在24 个月内被终止，届时公司将重新回到"零记录"状态，且浪费了最宝贵的资产窗口期。
3.4 时间窗口判断：还剩多久？
悦康的四个主力靶点，窗口都在收窄：
靶点
全球进度最快者
悦康位置
窗口判断
PCSK9
英克司兰已商业化；默沙东口服药Enlicitide 2026-07 中国申报获受理
YKYY015 中国 Ⅰb/ Ⅱa 期
窗口基本关闭（详见4.2）
AGT
Zilebesiran（罗氏/Alnylam）全球 III 期，预计 2028 年递交上市申请
YKYY029 中国 Ⅱ 期（2026-04 启动）
窗口 2027 年内 ， MNC 补管线需求仍在
Lp(a)
Lepodisiran（礼来）、
Pelacarsen（诺华）均在 III 期
YKYY032 中国 Ⅰ 期
窗口 2027—2028，全球尚无获批药物，空白市场
FXI
Asundexian（拜耳）、Milvexian （BMS/强生）III 期
YKYY033 中国 Ⅰ 期，2026-08 获 FDA IND
窗口 2027—2028，但MNC 均有自研资产
结论：悦康没有"从容谈判"的时间。 每推迟一年，其靶点上的全球第二、三名就会读出一个 III 期数据，届时悦康的 Ⅰ/Ⅱ 期资产将失去可交易性。
四、资产盘点与可授权性分级
4.1 全景
截至 2026-06-30：在研创新药 18 项 （小核酸 11、mRNA 疫苗 2、多肽 3、中药 2），其中已提交NDA 2 项、Ⅱ/Ⅲ 期 1 项、Ⅱ 期 2 项、Ⅰ/Ⅱ 期 1 项、Ⅰ 期 5 项、临床前 7 项；获批美国 IND 11项、澳大利亚 IND 1 项；累计专利 532 项。
4.2 可授权性分级 （本报告核心判断）
A 档｜12—18 个月内具备成交现实性
资产
类 型
状态
为什么可行
主要障碍
YK-009阳离子脂质
药 用 辅 料
FDA DMF 已备案 （2023-10）、已工业化量产、已用于自家YKYY025/026
完成了 FDA 备案意味着质量体系已被美国监管认可；已在多国获发明专利（美、日、加、德、西、以、俄、南非、韩、澳、马等）。交易形式为供应/技术合作，不需临床数据背书
单笔金额小；需自建海外销售渠道
YK-CAP-
10 Cap1加帽类似物
原 料
FDA DMF 已备案 （2025-04，备案号041718）、17 项发明专利
同上；且 mRNA 核心原料长期依赖进口，"国产化替代"对国内客户有吸引力，对海外客户则需证明成本/性能优势
同上
本报告判断：这两项是悦康 BD 出海"最应该先做、也最容易做成"的事。 理由不是金额，而是它们能在不消耗管线窗口期的前提下，把公司从"零交易记录"变成"有交易记录"。 MNC 在评估 license-out 时，会问的第一个问题是"这家公司以前做过交易吗"。
B 档｜24—36 个月，需 Ⅱ 期数据支撑
资产
靶点/机制
阶段
公司自述差异化
全球竞争位置（本报告核实）
YKYY032
LPA 基因（Lp(a)）
中国 Ⅰ 期； 2025-12 中美同日获批 IND
"First-in-class潜力""具备较高的全球 BD 合作与商业化定价空间""半年至一年一针"
白空间：全球尚无针对性获批药物；但礼来 lepodisiran、诺华 pelacarsen 已在 III 期。悦康处第三梯队
YKYY033
FXI（抗凝）
中国 Ⅰ 期（已获 7 项适应症批件）；2026-08 获FDA IND
"一年或半年给药1 次""大幅降低出血风险"；公司明确表述"正式取得海外临床开发资格"
FXI 是验证靶点，但拜耳asundexian、BMS milvexian 均为 III 期自研资产， MNC 补管线动力有限
YKYY029
AGT（高血压）
中国 Ⅱ 期 （2026-04 启动）
"国内研发进度靠前且同步开展中美双报"；食蟹猴模型 SBP 维持 >20 mmHg 降幅
舶望 BW-00163 海外 Ⅱ 期领先（已授权诺华）；先衍LDR2402 Ⅱ 期；Zilebesiran III 期。罗氏为 AGT 付出 28亿美元，证明赛道价值
C 档｜36 个月以上，期权性质
资产
说明
YKYY015 （PCSK9 siRNA）
见下方专栏——这是最容易被误判的一项
YKYY036 / 038 / 039 （减重/增肌siRNA）
临床前（YKYY036 药学非临床；038/039 序列筛选与早期优化）。落在2026 年 MNC 出价最高的赛道 （礼来、再生元通过收购与合作积极布 局；时安 ALK7 授权 GSK 最高 10.05 亿美元）。YKYY036 定位"减脂不减肌、每年两次注射、可与 GLP-1RA 联用"。这是悦康未来最值钱的一张牌，但至少需 3 年才有可交易性
YKYY017 （广谱冠状病毒膜融合抑制剂，多肽）
中国 Ⅱ/Ⅲ 期 （管线中进度最靠前）。43 个氨基酸脂肽，靶向 S2 亚基保守 HR1 区，不受病毒变异影响，兼具预防与治疗。累计投入 17,368.19万元（管线最高）。问题：新冠适应症的商业价值已大幅萎缩；新增的"季节性冠状病毒/HCoV-OC43"适应症才是价值所在，但需重新积累临床数据
资产
说明
YKYY018
（RSV/hMPV 膜融合抑制剂，雾化吸入）
中国 Ⅰ 期。全球尚无获批的 RSV/hMPV 治疗药物，差异化真实；雾化吸入直达病灶、全身暴露低。公司首款全流程 AI 平台开发的一类新药
YKYY013 （HBV siRNA）
中国 Ⅰ 期。乙肝功能性治愈是全球空白，但 siRNA 路线在乙肝领域屡战屡败（多家 MNC 曾终止），临床风险显著高于其他靶点
YKYY025 / 026 / 031 （mRNA 疫 苗）
RSV/VZV/通用型肿瘤疫苗。2026 年 9 月 Moderna 与默沙东的 mRNA肿瘤疫苗 III 期达成主要终点，带动板块情绪。公司差异化在于 mRNA 冻干工艺（4°C 稳定 12 个月，消除 -80°C 冷链依赖，3 项专利）——但RSV/VZV 疫苗全球竞争已由 GSK/Pfizer/Moderna 主导
CT102 （ASO，肝癌）
Ⅱa 期完成。中国首个完全自主研发的反义核酸药物，与军事医学科学院合作
中药 1 类新药 2 项
不计入 BD 出海可行资产（见第二章）
专栏：为什么YKYY015 是最容易被误判的资产
公司对 YKYY015 的表述是管线中最强的："目前国内处在临床阶段的同类 PCSK9 siRNA项目中唯一在美国 IND 获批的全球潜在 Best-in-Class 超长效 siRNA 降脂药物"；"采用与英克司兰完全不重叠的全球全新序列"；"临床前降 LDL-C、TC 效果显著优于英克司兰"；并明确"具备海外权益授权价值"。
但以下事实必须同时呈现：
1. "唯一在美国 IND 获批"是随时间失效的表述。 该表述成立于公司 2024 年 7 月获FDA IND 之时；同赛道石药 SYH-2053、瑞博 RBD7022、圣因 SGB-3403 的进度均在推进。
2. 赛道支付端价格锚已被锁死。2026 年 1 月，英克司兰纳入国家医保乙类，单针自 9,988 元降至 2,790 元（降幅约 72.1%），年治疗费用降至约 5,580—6,000元。同时 4 款国产 PCSK9 单抗已获批，年治疗费用约 7,400 元。一个新的PCSK9 siRNA 在中国市场的定价天花板，已经被这三重因素钉死。
3. 技术路线正在被夹击。默沙东口服 PCSK9 抑制剂 Enlicitide 已于 2026 年 7 月在中国提交上市申请并获受理；阿斯利康 AZD-0780、信立泰 SAL-003 处 III 期。口服给药对"半年一针"的便利性优势构成正面竞争。
4. 公司自述的落脚点是"进口替代"。 在超募资金公告中，公司对 YKYY015 的完整表述是"本品上市后很可能可以实现进口替代， 并具备海外权益授权价值"——"进口替代"是主句，"海外授权"是附属。这说明公司自身对该品种的首要定位是国内市场。
本报告的判断： YKYY015 恰恰是最应该授权出去的资产——因为公司在国内市场已无法从中获得超额利润（价格锚被医保锁死），而保留全球权益则意味着要独自承担海外 III
期的高昂成本。但正因为它是最该卖出去的，它也是最难卖高价的： MNC 看到的是一个已被英克司兰和口服药双重挤压的赛道，以及一个尚无任何人体疗效数据的分子。
结论：不要将 YKYY015 作为 BD 谈判的头牌资产。 把谈判重心放在 Lp(a) （YKYY032）和减重/增肌（YKYY036/038/039）上，用 YKYY015 作为"证明公司具备中美双报与 GalNAc 平台能力"的佐证，而非交易标的本身。
4.3 平台资产的可授权性
平台
已获专利
第三方验证
可授权性判断
GalNAc肝靶向递送
15 项发明专利， PCT 进入美/欧；论文发表于 Molecular Therapy-Nucleic Acids
无
低——肝靶向 GalNAc 已被商品化， MNC 不再为此付平台溢价
LNP 递送（含肝 外）
60 余项 LNP 相关专利；覆盖脾、肺、肌肉等肝外器官及特定细胞亚群；含抗体/多肽偶联的靶向 LNP、可吸入 LNP 气雾剂
仅自家YKYY025/026使用
中——方向正确（肝外是MNC 出价点），但从未被第三方验证，且无人体数据
mRNA 冻干工艺
3 项发明专利；4°C 稳定 12 个月
自家管线
中——对新兴市场与物流受限场景有真实价值，可作为mRNA 疫苗授权交易的加分项
AI 药物研发平台
30 项算法专利申请、授权 22项；4 项软著；6 篇 SCI
无
低——公司自述"可通过授权或许可合作实现商业化变现"，但目前无任何 AI 平台对外授权收入落地，不应计入基准
五、可比交易对标与价值区间测算
5.1 对标方法说明
悦康的所有 BD 候选资产均处于 Ⅰ—Ⅱ 期或临床前，且无任何成交记录，因此无法使用 rNPV 等常规方法。本报告采用可比交易法，并对悦康的相对位置施加折价。
选取的可比交易（均为中国 siRNA 资产出海）：
可比交易
资产阶段
首付款
总额
对悦康的参照意义
前沿生物 / GSK
IND 阶段+ 临床前
4,000 万美元 +
1,300 万美元近期里程碑
约 9.63 亿美元
最可比：同样是早期资产、非头部平台
可比交易
资产阶段
首付款
总额
对悦康的参照意义
石药 / 阿斯利康（肾病 siRNA）
早期
3,000 万美元
最高 17.7亿美元
大药企自研平台，背书强于悦康
瑞博 / Madrigal
6 款临床前
6,000 万美元
最高 44 亿美元
平台型交易的定价上限
时安 / GSK （ALK7）
临床前
未披露
最高 10.05亿美元
赛道热度参照（减重/增肌）
圣因 / 基因泰克
早期
2 亿美元
15 亿美元
平台型交易的定价上限
舶望 / 诺华
临床阶段
约 1.6 亿美元
约 53.6 亿美元
国内小核酸最高纪录
对悦康施加的折价理由（每一条都是实证的）：
1. 零 license-out 记录——MNC 无法通过历史交易判断其履约能力；
2. 靶点选择不领先——PCSK9、AGT 均处国内第二梯队之后；
3. 治理瑕疵——控股股东司法拍卖、子公司刑事附带民事诉讼、被监管问询历史（2022、2024年报问询函）；
4. 近期研发失败记录——通络健脑片 NDA 主动撤回，5,723.07 万元开发支出全额减值；
5. 组织承压——研发人员自 2024 年 504 人降至 2025 年 358 人（-29.0%），2026H1 微升至
367 人。
5.2 单笔交易的合理区间（本报告测算）
假设：以 B 档资产（YKYY032 或 YKYY033）在 Ⅱ 期数据读出后达成区域授权（保留大中华区）为基准情形。汇率按 1 美元 = 7.2 元人民币。
项目
折价后可比区间
折合人民币
首付款
1,000 万—3,500 万美元
0.72 亿—2.52 亿元
潜在交易总额（含里程碑）
2 亿—8 亿美元
14.4 亿—57.6 亿元
销售分成
通常为净销售额的个位数至低双位数百分比
—
重要提示：交易总额中位数看似可观，但按 2026H1 全行业 5.8% 的首付款占比推算，总额 8 亿美元对应的首付款仅约 4,600 万美元。首付款与总额之间存在巨大的、由里程碑条件控制的鸿沟。对需要现金的公司而言，只有首付款和近期里程碑是可依赖的。
5.3 公司层面 BD 情景测算
情 景
概率
假设
24 个月内首付款合计
对公司经营的意义
悲 观
40%
无任何 license-out 成交；仅有 YK- 009 / YK-CAP-10 辅料供应协议落地。可能原因：Ⅱ 期数据延迟、尽调受阻、赛道被抢占
0.1 亿—
0.3 亿元
（辅料供
应收入）
无实质影响，但建立了首个海外交易记录
中 性
40%
达成 1 笔单资产区域授权 （YKYY032 或 YKYY033），保留大中华区权益
0.7 亿— 2.0 亿元
覆盖约 4—7 个月研发费用（2026H1 研发费用 2.10 亿元/半年）；不足以填补 10亿元核酸基地缺口
乐 观
20%
达成 2 笔以上，或出现平台型授权（肝外递送 LNP 打包授权）
3 亿—6亿元
可支撑核酸基地一期建设，并显著改善融资谈判地位
概率加权首付款期望值 = 0.4 × 0.2 + 0.4 × 1.35 + 0.2 × 4.5 = 0.08 + 0.54 + 0.90 = 约 1.52 亿元
对估值的含义：1 .52 亿元相当于公司当前总市值（54.99 亿元）的 约 2.8%。这意味着：在资产端没有超预期突破（如减重/增肌管线进入临床并被 MNC 抢购）的前提下， BD 本身不构成估值重估的充分理由。
达成至少一笔 license-out 的概率约 45%——这个数字看起来不高，但需要放在"公司自 2025 年起已连续参加 BlO 2025、JPM 2026 等国际会议、密集对接四五十家机构、并已递交 H 股上市申请"的背景下看：公司已经非常努力地在卖，但两年过去仍未成交。这本身就是一个强信号。
六、公司 BD 就绪度评估
6.1 已经具备的条件
维度
事实
评价
BD专职人员
设有 BD 总监 （韩少伟博士），在 BlO 2025 的 Company Presentation 环节系统介绍公司十一大技术平台
有专职负责 人，但团队规模、海外常驻人员未披露
国际业务线
滕秀梅（国际事业部副总经理、北京悦康润泰国际商贸有限公司总经理）于 2025-12 增选为执行董事， 进入董事会
国际业务负责人进入决策 层，是实质性信号
资本
何敬丰增选为独立非执行董事：香港特别行政区律师，曾任摩根大通
具备香港资本
市场
分析员、德意志银行香港分行副总裁兼港澳区业务开拓部主管、Apollo
市场与跨境交
背景
智慧出行集团主席
易经验
维度
事实
评价
管理
人海
总经理于飞（实控人之一，1988 年生）曾就职于辉瑞制药；董事于鹏
有海外经历，但均非研发出
外背
飞（1995 年生）约翰霍普金斯大学金融学硕士
身，且任职时
景
间尚短
中美
双报
能力
11 项美国 IND 获批； YKYY013/015/018/025/026/029/031/032/033 均实现中美（或中美澳）双批
这是公司最硬的一项能力，已被反复验证
专利
全球化
532 项专利；核心品种均完成 PCT 国际申请，并在美、欧、日、加、韩、以、南非、澳等多国获授权
满足 MNC 尽调的知识产权前提
H股平台
2025-12-29 已向香港联交所递交上市申请，配套 27 项治理制度已修订/制定
为本应具备，但已失效（见下）
6.2 关键短板（这些是尽调桌上的减分项）
短板
事实
对 BD 的实际影响
无任
何成
交记录
截至目前，公司未披露任何一份对外授权交易的对手方、金额或条款；所有"具备海外权益授权价值""具备较高的全球 BD 合作与商业化定价空间"表述均为前瞻性描述
最致命的一项。 MNC无法通过历史交易判断其履约能力、数据质量与配合度
H 股招
股书
已失效
2025-12-29 递交，2026-06-29 因满 6 个月未获进展而失效（中信证券为独家保荐人）
削弱"国际化资本平 台"叙事；失效本身即是一个负面信号（虽不等于被否决，可更新材料后重新递表）
研发团队大幅收缩
研发人员：2024 年 504 人 → 2025 年 358 人 （-29.0%） → 2026H1 367 人
MNC 尽调会核查承接临床推进的团队规模。
在同时推进 18 个管线的情况下减员 146 人，是执行力的负面证据
近期研发失败
通络健脑片（原"复方银杏叶片"）2026-06 主动撤回注册申请，累计开发支出 5,723.07 万元全额计提减值 （可收回金额为 0）
注册失败本身在行业中常见，但全额计提说明公司自身也认为该项目无救。会引发对整体管线数据质量的追问
短板
事实
对 BD 的实际影响
治理瑕疵
控股股东阜阳京悦永顺因与私募基金仲裁纠纷被强制执行， 2025 年 7 月被拍卖 2,650 万股（5.89%），2026 年 4 月再拍卖 172 万股（成交价 28,450,848 元，约 16.54 元/股，竞买人钟革）；持股比例由 40.05% 降至 33.78%。相关股份已于 2026-08-05 全部解除冻结
治理折价。 MNC 的 BD 委员会会关注控制权稳定性。公司多次声明"不会导致控股股东和实际控制人发生变 化""不影响公司控制权稳定"
诉讼悬而未决
子公司河南康达制药及公司本身作为被告，被山东鑫泉医药以侵犯商业秘密为由提起刑事附带民事诉讼，索赔6,200 万元，已立案、尚未开庭。公司不予认可，将应诉并考虑反诉
知识产权类诉讼对 BD谈判的杀伤力最大—— MNC 尽调必然追问公司自身的 IP 合规文 化。这与"核心专利已获授权"的正面叙事形成对冲
无股权激励
2026 年半年报明确"不适用"；公司未实施股权激励或员工持股计划
与多数科创板创新药企业显著不同；MNC 会关注核心研发人员的留任激励
提示
性表
述与
事实
的落差
公司对外使用"十一大技术平台"（BIO 2025 表述）与"六大技术平台"（定期报告表述）两套口径
尽调中口径不一致会引发对披露严谨性的质疑
审计与监管关注点集中
2025 年度审计报告列示 3 项关键审计事项：①收入确认；②应收账款坏账准备（账面余额 525,148,122.82 元、坏账准备38,270,367.60 元）；③市场宣传及推广费确认与计量（2025年发生额 636,183,240.82 元，占营业收入 26.01%）。另： 2022、2024 连续两份年报被上交所问询，2024 年报问询函 5问涉及经营业绩、销售费用、关联采购（2024 年向关联方安徽恒顺采购 22,167.83 万元，占年度采购总额 17.77%）、货币资金、明可欣预付款 3,749.95 万元全额计提坏账
MNC 尽调会审阅审计报告与问询函回复。 "推广费占营收 26%"与"关联采购占比 17.77%"这类事项，在跨境交易的合规尽调中会被重点追问
创新
药海
外商
业化
经验
为零
2025 年境外收入仅 6,488.48 万元（占营收 2.65%），且毛利率为 -2.48%，主体为头孢类原料药出口；境外资产"不适用"
公司从未在海外销售过任何创新药。 BD 尽调中"你们打算怎么把产品做出去"这一问题，公司无法用既有经验回答
6.3 就绪度综合评分
维度
评分
说明
资产可交易性
★★★★☆
18 项在研、11 项美国 IND、靶点对位主流
临床与注册能力
★★★★☆
中美双报能力强，已被 11 项 IND 验证
知识产权完整性
★★★☆☆
专利布局扎实，但商业秘密诉讼形成对冲
财务与现金
★★★☆☆
净现金约 7.5 亿元（详见 7.1），短期无流动性风险，但持续亏损
交易组织能力
★★☆☆☆
有 BD 总监与国际化董事，但团队规模未披露、零成交记录
治理与信用
★★☆☆☆
控股股东司法执行、子公司刑案、H 股失效
综合
★★★☆☆
资产端合格，公司端不合格
七、财务约束： BD 是"必须"，但不是"解药"
7.1 现金与债务状况（截至 2026-06-30）
项目
金额
说明
货币资金
7.090 亿元
（708,961,779.57 元）
较 2025 年末 -30.53%
交易性金融资产
6.266 亿元
（626,624,931.98 元）
主要为银行理财，较 2025 年末 +57.52%
债权投资
0.309 亿元
（30,931,568.49 元）
长期性质定期大额存单
现金及理财合计（货币资金+交易性金融资产）
13.36 亿元
含债权投资 0.309 亿元则为 13.67 亿元
短期借款
0.925 亿元 （92,487,865.88 元）
+67.70%
一年内到期非流动负债
0.458 亿元 （45,811,609.38 元）
-90.29%（已偿还）
长期借款
4.745 亿元
（474,540,214.66 元）
+512.20% （借新还旧、期限拉长）
有息负债合计
约 6.13 亿元
—
净现金
约 7.23 亿元
含债权投资则约 7.54 亿元。与同日完成的《化学制药及悦康药业深度研究报告》口径一致
判断：短期无流动性风险。现金及理财约为有息负债的 2.2 倍。长期借款激增 512.20% 是"短期转长期"的期限结构优化，不是新增杠杆。资产负债率 36.83%，稳定。
但要提示两个容易被忽略的消耗项：
项目
余额
说明
募集资金余额
（2026-06-30）
仅4,744.72万元
2020 年 IPO 募资净额 201,751.55 万元、超募 51,251.55万元，已基本用尽。2025 年末尚有 36,411.59 万元，半年内消耗逾 3.1 亿元
合并报表未分配
利润（2026-06-
30）
1,578.66万元
自 2025 年末的 12,068.55 万元快速下降， 已逼近盈亏平衡线；母公司报表未分配利润 7.98 亿元（2025 年末为 7.50亿元），若用于弥补亏损子公司将大幅消耗
含义：公司"靠存量募集资金输血"的阶段已经结束。 2026H1 末募集资金余额仅 4,744.72 万元，相当于当期半年研发费用（2.10 亿元）的 22.6%。此后所有研发与资本开支，都只能依靠经营现金流（2026H1 仅 952 万元）、银行借款（2026H1 取得借款 4.69 亿元、偿还 4.97 亿元）或外部融资。
7.2 但资金缺口真实存在
资金需求
金额
时间
核酸药物杭州基地（2026-05 签约，杭州钱塘区，天龙药业实施）
10 亿元 （自有或自筹，不涉及募集资金）
建设期分年投入
2026H1 研发费用（年化约 4.2 亿元）
2.10 亿元/半年
持续
潜在诉讼赔偿（河南康达案，若败诉）
最高 6,200 万元（连带责任）
视判决
2026H1 经营活动现金流净额
仅 0.095 亿元 （9,519,916.64元）
—
10 亿元核酸基地相当于公司 2026H1 末现金及理财余额的 73.2%。 公司已使用4,500 万元超募资金投向小核酸研发项目（YKYY015 2,400 万元、YKYY029 1,000 万元、YKYY032 1,100 万元），但基地建设资金的完整安排未在已披露公告中说明。
7.3 BD 首付款对公司的真实意义
BD 首付款解决不了 10 亿元的资金缺口（情景加权的首付款期望仅 1.52 亿元），但它能解决另外三件更重要的事：
1. 把"研发投入型亏损"转成"研发投入+授权收入"的双轮叙事——2025 年归母 -2.62 亿元、 2026H1 归母 -1.05 亿元，亏损的性质是研发投入（研发费用率 18.67%/18.05%），而非经营失血（2025 年 OCF 仍为正 3.403 亿元）。一笔授权首付款可以直接改善利润表读数。
2. 为 H 股重新递表提供"国际化进展"素材——招股书失效后重新递表，需要新的正面事件。
3. 降低被迫削减研发的概率——在压力情景下，公司很可能需要推迟核酸基地或压缩研发，届时创新药期权价值将同步归零。
本报告的核心财务判断：BD 对悦康是"必须做的动作"，但它不是"能扭转业绩的动作"。 把 BD 首付款当作填补 10 亿元资本开支的手段，会严重误判缺口规模。
八、路径设计与优先级建议
8.1 推荐路径（按优先级）
第一优先级：辅料供应协议（0—12 个月，成功率最高）
标的：YK-009 阳离子脂质、YK-CAP-10 Cap1 加帽类似物
逻辑： FDA DMF 已备案 + 已工业化量产 + 已被自家两款 mRNA 疫苗管线使用。交易形式为供应/技术合作， 不需人体数据背书，不消耗管线窗口期
目标：建立首个可被尽调的海外交易记录，而非追求金额
附带价值：与 mRNA/siRNA 企业建立供应关系，是接触其 BD 部门最自然的入口
第二优先级：减重/增肌管线的平台型授权（12—36 个月，价值最高）
· 标的：YKYY036 / 038 / 039（减重、增肌 siRNA）+ 肝外递送 LNP 平台
逻辑：这是唯一同时满足"MNC 出价最高"与"公司有真实布局"的交叉点。礼来、再生元通过收购与合作积极布局该领域；时安的 ALK7 资产（临床前）授权 GSK 总额达 10.05 亿美元
前提：必须先把 YKYY036 推进到 IND。临床前资产卖出高价的前提是"平台已被验证"，而悦康的肝外平台从未被第三方验证
建议：把资源从"多适应症扩张"（如 YKYY033 一年内拓展 7 项适应症）收缩到"把减重/增肌管线推上临床"
第三优先级：单资产区域授权（24—36 个月）
标的：YKYY032（Lp(a)）优先，YKYY033（FXI）次之
结构：保留大中华区权益，授权海外权益——既保留国内商业化可能，又不必独自承担海外 III期成本
理由： Lp(a) 全球尚无获批药物（白空间），礼来/诺华的 III 期资产尚未上市，窗口仍在
第四优先级：平台技术授权（36 个月以上，不确定性高）
标的： AI 药物研发平台的分子设计模块、mRNA 冻干工艺
逻辑：公司自述 AI 平台"可通过授权或许可合作实现商业化变现"
判断： 目前无任何收入验证，不应计入基准预期
不建议的路径：
· NewCo / 合资出海——公司无海外管理团队，且 H 股平台已失效，缺乏承载主体
自主出海商业化——与公司的财务状况和团队规模完全不匹配
以 YKYY015 作为谈判头牌——见第四章专栏
中药新药出海 BD——产业实践中几无先例
8.2 一个必须正视的战略错配
公司最想做自主商业化的品种（YKYY015，PCSK9），恰恰是最应该授权出去的；而公司还没做出来的品种（YKYY036/038/039，减重增肌），恰恰是未来最值钱的。
YKYY015 在中国市场的定价天花板已被英克司兰医保降价（-72.1%）和 4 款国产 PCSK9 单抗钉 死，公司自述的目标也只是"进口替代"——这是一个低回报的自主商业化路线，同时占用了公司稀缺的临床资源。而减重/增肌管线尽管最值钱，却处于临床前，至少需要 3 年。
这个错配，比任何单一的技术或资金问题都更根本。
九、关键风险与失败模式
风险
触发条件
对 BD 的影响
先行指标
首单迟迟无法落地
24 个月内无任何 license- out 成交
资产窗口期被消耗；靶点上的全球第二、三名陆续读出III 期数据，资产贬值
BIO/JPM 参会记 录、公司公告、临床登记进展
尽调被治理问题阻断
控股股东再现新的司法处 置；河南康达商业秘密案败诉或刑事定罪
MNC 的 BD 委员会否决交易；已完成谈判的对手方退出
上交所公告、法院进展
Ⅱ 期数据不达预期
YKYY015 Ⅰb/Ⅱa、
YKYY029 Ⅱ 期、YKYY032 Ⅰ 期主要终点未达成
对应资产期权价值归零；公司整体管线叙事崩塌
公司公告、学术会议、CDE/FDA 临床登记
赛道被抢占
石药/瑞博/圣因等在国内PCSK9、AGT 赛道上先读出数据或先达成授权
悦康同类资产失去"中国第一"的谈判地位
同业公告、CDE 登记
现金约束迫使削减研发
现金及理财跌破 8 亿元，或OCF 连续两期为负
被迫推迟临床推进，管线贬值，形成负向螺旋
季度 OCF、现金余额
10 亿元核
酸基地资金不落实
项目延期或资金安排未落地
已投入资金减值；"全产业链布局"叙事破产
在建工程进度、募集资金使用公告
交易被终止
（退货）
行业性风险：2020 年交易终止率约 40%
首付不退还，但公司回 到"零有效记录"状态，资产窗口被浪费
对手方公告、公司公告
H 股长期无法重启
招股书失效后无新的递表动作
削弱国际资本市场平台叙事与境外支付能力
港交所披露易、公司公告
最强的反证（必须写入正文）：
支持"悦康 BD 出海前景良好"的核心论点是：公司有 18 项在研、11 项美国 IND、532项专利、中美双报能力已被反复验证，且靶点对位 2026 年 MNC 最活跃的赛道。
最强的反证是：公司已经非常努力地卖了两年，但没有卖出去。公司参加了 BIO 2025、JPM 2026， BD 总监在大会上做了正式路演，出发前预约了四五十家全球药企与投资机构洽谈，并为此递交了 H 股上市申请——投入不可谓不大，方向不可谓不对，但截至 2026 年 9 月仍无一份成交公告。在一个 2026 上半年中国创新药 BD 总金额逼近千亿美元、全球 Top10 交易中国独占 8 席的市场里， "没有成交"比"成交金额低"更能说明问题。
十、可行性结论与跟踪指标
10.1 结论
悦康药业的 BD 出海，资产层面可行，公司层面受限；短期以辅料供应破局最现实，中期价值取决于减重/增肌管线；BD 能改善公司的现金流叙事，但不足以扭转估值叙事。
分层结论：
问题
结论
有没有东西可卖？
有。 18 项在研、11 项美国 IND，靶点对位主流赛道
卖得出去吗？
有条件。24 个月内至少一笔 license-out 的概率约 45%
能卖多少钱？
单笔首付款合理区间 1,000 万—3,500 万美元 （0.72 亿—2.52 亿元）；情景加权期望约 1.44 亿元
能改变公司吗？
不能单独改变。 占当前市值约 2.6%，远不足以填补 10 亿元核酸基地缺口
最该先做什么？
YK-009 / YK-CAP-10 的辅料供应协议——建立首个履约记录
最值钱的牌是什 么？
YKYY036/038/039（减重/增肌 siRNA），但需 3 年
起点在哪？
零。无海外实体（境外资产"不适用"）、无海外团队、无创新药海外销售记录、无授权成交记录。2025 年境外收入 6,488.48 万元且毛利率 -2.48%，主体为头孢类原料药出口
最大的障碍是什 么？
零成交记录 + 治理瑕疵，而非科学或资产质量
10.2 跟踪指标
频 率
指标
触发条件
如何修正判断
事 件
任何对外授权公告
首付款金额、对手方身份、资产与区域范围
首次成交→ 将后续成交概率上调至60% 以上；若对手方为头部 MNC，进一步上调
事 件
YK-009 / YK-CAP-10供应或合作协议
任一落地
视为"从 0 到 1"的信用突破，中性情景概率上调
事 件
YKYY015 Ⅰb/Ⅱa 期数据
主要终点达成/未达成
达成→ 上调 YKYY015 交易价值；未达成 → 该资产归零
事 件
YKYY029 Ⅱ 期数据
（2026-04 已启动）
主要终点达成/未达成
同上；AGT 是公司最具赛道支撑的资产
事 件
YKYY032 / YKYY033 Ⅰ 期数据与 Ⅱ 期启动
启动 Ⅱ 期
进入可交易窗口
事 件
YKYY036（减重siRNA）提交 IND
提交/获批
重大信号——将成为公司最有价值的BD 资产
事 件
河南康达商业秘密案判决
败诉/胜诉/和解
败诉→ 治理折价扩大， MNC 尽调风险上升
事 件
H 股重新递表或明确终止
任一
重新递表→ 国际化叙事修复
事 件
控股股东新的司法处置
任何新增冻结或拍卖
立即下调治理评级
季
研发人员数量
跌破 350 人
下调所有管线推进概率
季
研发费用与研发费用率
研发费用率跌破 15%，或研发人员继续下降
下调管线兑现概率与 BD 成功率
季
现金及理财余额
跌破 8 亿元
上调"被迫削减研发"概率
季
经营活动现金流（OCF）
连续 2 个季度 < 0
同上
季
开发支出余额与减值
单次减值 > 5,000 万元
下调对应管线成功率
半 年
美国 IND 获批数量
停滞（不再新增）
下调"中美双报能力"评分
10.3 观察—验证—修正
本报告判断
关键假设
下一验证节点
若被证伪，如何修正
24 个月内至少一笔license-out，概率45%
公司持续对接且资产窗口未被抢占
2026Q4—
2027Q2 公告
若 2027 年中仍无成交 → 下调至 25% 以下，并重新评估资产窗口是否已关闭
辅料供应是最快破局路径
YK-009/Cap 的性价比与产能可被海外客户接受
公司公告、客户端反馈
若无进展→ 说明海外客户对自研辅料接受度低，改为国内供应
减重/增肌管线是最值钱的牌
MNC 对肝外递送平台的出价意愿延续
YKYY036 提交IND 的时间
若 2027 年前仍未提交 IND → 该判断失效，价值重估为零
YKYY015 不宜作为谈判头牌
英克司兰医保价与口服药构成双重压制
口服 PCSK9 抑制剂在中国的获批与定价
若口服药定价显著高于预期→ 重新评估 YKYY015 的差异化空间
治理瑕疵构成尽调阻力
MNC BD 委员会将治理纳入定价
首笔交易能否落地、对手方层级
若治理问题未阻碍成交→ 上调公司 BD 就绪度评分
风险提示：本资料所引用的观点、分析及预测仅为个人观点，是其在目前特定市场情况下并基于一定的假设条件下的分析和判断，并不意味着适合今后所有的市场状况，不构成对阅读者的投资建议。基金过往业绩不代表未来表现，基金管理人管理的其他基金的过往投资业绩不预示本基金的未来表现。市场有风险，投资需谨慎。本资料不构成本公司任何业务的宣传推介材料、投资建议或保证，不作为任何法律文件。投资有风险，入市需谨慎！
2026-09-15
·微信
9 月 14 日，CDE 官网显示，恒瑞医药 1 类新药 SHR-2004 注射液的上市申请获得受理。根据公开信息和临床试验进展，Insight 数据库推测该申请适应症为用于膝关节置换（TKA）术后静脉血栓栓塞（VTE）预防。
来源：CDE 官网
VTE 是全膝关节置换术后最高发的严重并发症，肺栓塞、隐匿深静脉血栓威胁患者术后安全。当前主流治疗方案，低分子肝素（如依诺肝素）、直接口服抗凝药（DOACs），虽可以降低术后 VTE 的发生率，但也存在一定局限性，如：
低分子肝素需要每天注射导致依从性较差，且对 VTE 预防疗效有限，同时可能诱发血小板减少症；
DOACs 受限于其口服给药的方式，在术后早期给药不便，且出血风险较高，不可用于重度肾功能不全患者等。
SHR-2004 是恒瑞开发的一款靶向 FXI 通路人源化单抗，可特异性结合 FXI 及活化 FXIa，阻断内源性血栓放大通路，同时保留基础止血功能，从机制上实现「抗栓不损止血」的精准平衡。
在 2026 国际血栓与止血学会（ISTH）大会上，恒瑞在 LBA 专场公布了 SHR-2004 用于择期 TKA 术后 VTE 预防的 III 期确证性研究 SHR-2004-301 的阳性成果。
这是一项在全国 111 家中心开展的随机、双盲、阳性对照的 III 期注册临床研究，总计随机入组 1165 例患者，是国内首个 FXI 抑制剂用于 TKA 术后 VTE 预防领域的大型确证性试验。
结果显示，SHR-2004 治疗后 VTE 发生率较依诺肝素降低 51%，SHR-2004 90mg 静脉给药组第 12 天 VTE 发生率仅 10.6%，依诺肝素对照组高达 21.9%，相对降幅达 51%（P＜0.0001），达成预设优效终点。
SHR-2004 120mg 皮下给药组第 12 天 VTE 发生率 16.1%，数值上同样优于依诺肝素对照组；所有预设亚组（年龄、性别、BMI、麻醉方式、动脉粥样硬化病史）获益趋势一致； 随访至第 65 天，SHR-2004 两组 VTE 获益持续维持。
来源：企业官微
安全性方面，与依诺肝素齐平。术后 12 天主要安全性终点：SHR-2004 90mg 静脉给药组出血事件复合终点发生率为 1.9%、120mg 皮下给药组为 2.1%，依诺肝素对照组为 1.9%，三组出血风险相当； 整体治疗随访期内，大出血与临床相关非大出血发生率极低，各类治疗相关不良事件发生率与依诺肝素无差异，无新增特殊安全风险信号。
在给药便利性方面，SHR-2004 仅需在术后 4-8 小时仅需进行一次静脉或皮下注射，省去每日注射繁琐流程，既简化围手术期管理，又显著提升患者术后用药依从性。
Insight 数据库显示，全球范围内尚无 FXI/FXIa 抑制剂获批上市，目前仅有 Asundexian 和 SHR-2004 申报上市，前者是一款化药，后者则是全球首个申报上市的 FXI 单抗。
除此之外，全球还有 4 款 FXI/FXIa 抑制剂进入了 III 期开发阶段，来自于康宁杰瑞（KN060）、BMS/强生（Milvexian）、再生元（阿瑞西拜单抗、Cenvacibart）。
来源：Insight 数据库
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干燥综合征，全球首个生物药在我国获批
联 系 我 们 ： wbfsh@staff.weibo.com
100 项与 Milvexian 相关的药物交易
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研发状态
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| 适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
|---|---|---|---|---|
| 心房颤动 | 临床3期 | 美国 | 2023-04-11 | |
| 心房颤动 | 临床3期 | 美国 | 2023-04-11 | |
| 心房颤动 | 临床3期 | 中国 | 2023-04-11 | |
| 心房颤动 | 临床3期 | 中国 | 2023-04-11 | |
| 心房颤动 | 临床3期 | 日本 | 2023-04-11 | |
| 心房颤动 | 临床3期 | 日本 | 2023-04-11 | |
| 心房颤动 | 临床3期 | 阿根廷 | 2023-04-11 | |
| 心房颤动 | 临床3期 | 阿根廷 | 2023-04-11 | |
| 心房颤动 | 临床3期 | 澳大利亚 | 2023-04-11 | |
| 心房颤动 | 临床3期 | 澳大利亚 | 2023-04-11 |
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临床结果
临床结果
适应症
分期
评价
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| 研究 | 分期 | 人群特征 | 评价人数 | 分组 | 结果 | 评价 | 发布日期 |
|---|
临床2期 | 2,366 | Placebo | 鬱齋製鑰製壓餘淵膚鏇(願繭網顧鑰選構壓憲簾) = 壓蓋獵蓋鑰網簾窪鑰遞 襯繭觸願觸製齋艱簾衊 (鹹選簾繭窪壓衊鏇鑰醖, 14.5 ~ 19.1) 更多 | 不佳 | 2024-01-01 | ||
鬱齋製鑰製壓餘淵膚鏇(願繭網顧鑰選構壓憲簾) = 顧衊餘糧窪構壓簾艱觸 襯繭觸願觸製齋艱簾衊 (鹹選簾繭窪壓衊鏇鑰醖, 14.8 ~ 18.6) 更多 | |||||||
临床1期 | - | 17 | (Treatment A: Oral Solution With IV) | 餘繭繭鬱鑰觸齋廠築窪(網鬱襯鑰夢築衊鹽製餘) = 淵餘構鹽壓製襯製壓選 蓋鏇願餘鬱憲構構繭餘 (艱衊範繭顧夢築鬱憲襯, 觸膚鑰窪築繭淵範簾構 ~ 艱艱網選遞顧獵衊獵獵) 更多 | - | 2023-08-21 | |
SDD (Treatment B: High Dose SDD Fasted) | 餘繭繭鬱鑰觸齋廠築窪(網鬱襯鑰夢築衊鹽製餘) = 範製製製繭鑰鹽鏇襯齋 蓋鏇願餘鬱憲構構繭餘 (艱衊範繭顧夢築鬱憲襯, 簾壓襯壓製艱遞壓蓋窪 ~ 餘製糧築簾築艱遞餘繭) 更多 | ||||||
临床2期 | 2,366 | (Placebo) | 網襯觸網襯願壓夢蓋鏇 = 製蓋餘觸壓獵艱願膚鹹 遞獵艱鏇齋醖膚艱網窪 (壓鏇鑰製選艱蓋壓簾積, 鹹鑰鹹觸築網衊襯糧簾 ~ 鏇顧糧壓簾鹹壓齋範餘) 更多 | - | 2023-06-12 | ||
(Milvexian 25 mg QD) | 網襯觸網襯願壓夢蓋鏇 = 壓築積壓鏇夢築糧鏇選 遞獵艱鏇齋醖膚艱網窪 (壓鏇鑰製選艱蓋壓簾積, 鹹膚範窪壓齋鏇齋鹹壓 ~ 顧窪艱鏇顧構鬱網積膚) 更多 | ||||||
临床1期 | 24 | (Participants with normal renal function) | 觸範夢衊膚餘構繭壓網(積醖膚窪襯廠獵醖醖艱) = 餘醖顧顧鹹艱鏇顧鑰積 顧衊構築鑰構齋窪醖觸 (獵襯艱網餘餘鏇壓構顧 ) | - | 2022-07-30 | ||
(Participants with moderate renal impairment) | 觸範夢衊膚餘構繭壓網(積醖膚窪襯廠獵醖醖艱) = 醖夢襯築襯願餘構築繭 顧衊構築鑰構齋窪醖觸 (獵襯艱網餘餘鏇壓構顧 ) | ||||||
临床1期 | - | 28 | 築餘淵鏇製鏇簾鏇鏇廠(窪艱淵獵鑰醖壓製簾憲) = 選蓋鏇選淵醖鬱艱鹽獵 築繭繭顧顧鏇觸獵壓構 (獵鹹願範襯積膚鹽顧顧 ) 更多 | 积极 | 2022-05-31 | ||
临床1/2期 | 32 | (Treatment B) | 憲鏇簾蓋廠鑰鹽繭鹹簾 = 蓋壓鬱壓鑰淵構繭襯鹹 願簾製築襯選淵鏇範鬱 (觸夢糧襯鑰憲淵鬱網鏇, 觸遞憲範鹽選廠膚構淵 ~ 蓋膚膚簾觸簾壓夢構壓) 更多 | - | 2020-12-29 | ||
(Treatment C) | 憲鏇簾蓋廠鑰鹽繭鹹簾 = 憲願蓋遞壓鑰顧網襯顧 願簾製築襯選淵鏇範鬱 (觸夢糧襯鑰憲淵鬱網鏇, 蓋願蓋築簾壓淵鑰網積 ~ 鏇壓積繭憲餘襯積餘構) 更多 | ||||||
临床1期 | - | - | 窪壓糧繭鏇觸鏇齋製淵(範願遞鏇蓋積壓網鹽襯) = 窪範願觸襯簾遞鑰餘淵 膚糧鹹襯鬱醖艱網觸醖 (簾壓構築願廠鹹艱簾簾 ) 更多 | 积极 | 2020-09-01 | ||
临床2期 | - | 築膚廠壓願範淵蓋築廠(獵淵選鑰顧淵顧遞窪鬱) = 鏇蓋廠憲憲網繭艱願夢 積觸齋獵廠淵夢簾襯鹹 (襯獵淵鏇齋鬱鬱蓋鬱糧 ) | - | 2020-07-12 |
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