Dolutegravir Sodium

本期快讯摘要 临床方面，AbbVie BCMA靶向T细胞衔接剂etentamig III期临床显著改善多发性骨髓瘤患者无进展生存期；诺华Pelacarsen III期试验未达心血管风险降低主要终点；公司动态方面，GSK 13亿美元授权Hutchmed KRAS-EGFR ADC抗癌候选药物，诺和诺德与礼来口服GLP-1药物Wegovy和Foundayo处方量持续增长；FDA获批方面，Ionis Pharmaceuticals自研ASO药物Zanvastro获批治疗罕见病Alexander病。本文多维度解读全球生物医药产业新变化，助力读者高效洞察行业趋势。 01 专题板块临床试验 4 条 01AbbVie T细胞衔接剂etentamig III期临床显著改善多发性骨髓瘤患者无进展生存期 AbbVie的BCMA靶向T细胞衔接剂etentamig在III期CERVINO临床试验中表现出显著疗效。该试验纳入421例接受过至少两线治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者，结果显示etentamig将疾病进展或死亡风险降低60%，同时达到主要终点客观缓解率（ORR），74%的患者出现治疗反应，远高于对照组的45.7%。此外，etentamig展现出相对更优的安全性，细胞因子释放综合征（CRS）发生率为28.3%，且多为1级，未出现3级及以上事件。免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）仅发生1例，且为1级。BMO Capital Markets认为，etentamig的单次剂量启动和每月一次的给药频率，相比强生的Tecvayli和Regeneron的Lynozyfic更具差异化优势，可能推动其在社区医疗环境中的应用。AbbVie计划将CERVINO数据提交至全球监管机构，以推进该药的审批进程。 AbbVieetentamigBCMAT细胞衔接剂 02诺华Lp(a)靶向药物Pelacarsen III期试验未达主要终点 诺华与Ionis Pharmaceuticals合作开发的Lp(a)靶向药物Pelacarsen在III期临床试验Lp(a)Horizon中未能显著降低患者的心血管事件风险。该试验共纳入8,323名Lp(a)水平升高的高风险患者，这些患者曾发生过心血管事件或已有明确的心血管疾病。试验旨在评估Pelacarsen（一种反义寡核苷酸药物）是否能通过降低Lp(a)水平，减少患者再次发生心脏病发作、中风或其他重大心血管事件的风险。尽管药物成功降低了Lp(a)水平，但整体人群的心血管风险并未显著下降。诺华表示，这些结果虽然未达预期，但为Lp(a)与心血管结局之间的关系提供了重要科学证据，并可能指导未来心血管风险管理策略。该试验结果对心血管领域的小分子及寡核苷酸药物研发具有重要参考价值。 诺华PelacarsenLp(a)反义寡核苷酸 03诺华BTK抑制剂Rhapsido在复发性多发性硬化症III期试验中达成主要终点，且无肝毒性信号 诺华的BTK抑制剂Rhapsido（remibrutinib）在两项III期临床试验中表现出色，成功击败了赛诺菲的Aubagio（teriflunomide），在降低复发性多发性硬化症（MS）患者的年复发率方面达到主要终点。该药物还显示出对炎症性脑病变的改善，并在次要终点中实现“具有临床意义”的残疾进展减少。在一项预先计划的联合分析中，Rhapsido在3个月确认的残疾进展中表现出积极趋势，并在6个月时达到名义显著性。更为关键的是，试验中未发现肝毒性信号，包括未出现符合Hy’s Law标准的病例，这在BTK抑制剂类药物中是一个重大突破。此前，FDA曾因肝毒性问题对赛诺菲和罗氏的BTK抑制剂药物发出临床暂停指令，并最终拒绝了赛诺菲的tolebrutinib用于非复发性继发进展型MS的申请。诺华计划在全球范围内提交Rhapsido用于复发性MS的监管审批申请，试验数据将在2026年10月的MSToronto会议上公布。 诺华RhapsidoBTK抑制剂多发性硬化症 04Alnylam公布ATTR-CM领域新数据，力挺其获批siRNA疗法Amvuttra 在阿斯利康（AZ）与Ionis联合开发的ATTR-CM疗法Wainua（eplontersen）III期试验失败后，Alnylam近期发布新数据，支持其已获批的siRNA疗法Amvuttra（vutrisiran）在ATTR-CM患者中的应用。该试验失败引发了对RNA沉默疗法在依赖稳定剂患者中有效性的广泛讨论。Wainua、Amvuttra及Alnylam的另一在研RNAi药物nucresiran均属于RNA沉默剂，但试验结果显示，超过一半的患者在试验期间同时使用稳定剂药物，如辉瑞的tafamidis。这一现象在ATTR-CM患者中较为普遍，因为错误折叠的转甲状腺素蛋白（TTR）会在心肌中沉积，影响心脏功能并加重心力衰竭和心血管事件。Alnylam的新数据或有助于巩固其在该领域的市场地位，并为RNA沉默疗法的未来方向提供依据。 AlnylamATTR-CMsiRNAAmvuttra 02 专题板块公司动态 2 条 01GSK 13亿美元授权 Hutchmed KRAS-EGFR 抗体偶联抗癌候选药物 GSK 与 Hutchmed 达成一项潜在价值近 13 亿美元的授权协议，获得其早期阶段 KRAS-EGFR 抗体偶联抗癌候选药物 HMPL-A830 的全球开发和商业化权利。该药物为一种抗体偶联药物（ADC），将 KRAS 抑制剂与抗 EGFR 抗体结合，靶向 KRAS 突变肿瘤。初步临床开发将聚焦于结直肠癌、胰腺癌和肺癌，预计将在今年启动 I 期临床试验。此次交易体现了跨国药企对创新 ADC 平台的持续关注，也标志着 Hutchmed 在肿瘤靶向治疗领域的进一步突破。GSK 的大额投资表明其对该资产的长期价值和临床潜力高度认可。 GSKHutchmedADCKRAS-EGFR 02诺和诺德口服Wegovy与礼来口服Foundayo处方量持续增长，市场竞争白热化 诺和诺德（Novo Nordisk）和礼来（Eli Lilly）的口服GLP-1药物Wegovy和Foundayo近期处方量均有所上升，显示出口服GLP-1药物在肥胖治疗市场中的增长趋势。根据IQVIA数据，Wegovy口服片的处方量达到约181,000张（+3%），Foundayo则录得44,000张处方（+8%），均创历史新高。尽管Foundayo仍落后于Wegovy，但其新处方占比已提升至21.5%。诺和诺德凭借Wegovy品牌先发优势和口服剂型的接受度，占据了35%的Wegovy总处方量，而礼来则通过减少注射带来的饮食限制，试图提升Foundayo的市场竞争力。两家公司均在积极拓展市场，礼来预计Foundayo将在2026年达到年销售额16亿美元，而诺和诺德则强调其口服药物的市场接受度反映了患者对口服剂型的偏好。该动态对行业BD合作、市场格局和口服GLP-1药物的商业化路径具有重要参考价值。 诺和诺德礼来GLP-1口服药物 03 专题板块FDA 获批 2 条 01Ionis Pharmaceuticals 首款自研神经疾病药物 Zanvastro 获 FDA 批准，用于治疗罕见病 Alexander 病 Ionis Pharmaceuticals 宣布其抗 Alexander 病药物 zilganersen（商品名 Zanvastro）获得 FDA 批准，成为该病首个上市疗法。该药物是一种反义寡核苷酸（ASO），通过靶向突变的 GFAP 基因 mRNA，抑制毒性 Rosenthal 纤维的生成，从而延缓疾病进展。此前，该药在 2021 年启动的 Phase 1-3 试验中达到了改善患者运动能力的主要终点，为监管审批提供了关键支持。Alexander 病是一种罕见的遗传性神经退行性疾病，患者通常在婴幼儿期出现症状，预后极差。Zanvastro 的获批不仅为患者带来治疗希望，也标志着 Ionis 从平台型 CRO 向拥有自研产品管线的独立生物技术公司转型的重要一步。公司表示，该药是其神经疾病管线中的首个独立上市产品，未来还将推进其他罕见儿科疾病（如 Angelman 综合征、Dravet 综合征等）的临床项目。 Ionis PharmaceuticalsZanvastroGFAPASO 02FDA批准GSK Tivicay PD用于新生儿HIV治疗 GSK的整合酶链转移抑制剂（INSTI）Tivicay PD近日获得FDA批准，用于治疗体重至少2公斤的新生儿HIV患者，可与其它抗病毒药物联用。该药物此前已在2020年获批用于4周龄以上、体重3公斤以上的儿科患者，并在2015年首次获批用于12岁以上患者。Tivicay PD通过干扰HIV复制所需的酶发挥治疗作用，为新生儿提供了更早开始治疗的选项。该批准基于临床试验数据，显示其在新生儿群体中具备良好的应用前景。 GSKTivicay PDINSTIHIV

📈 生物医药行业一周热点周报 📆 2026年8月24日 — 8月30日   🔑 核心关键词："兑现"与"收紧"，本周生物医药呈现双线并行。创新药进入量产兑现期：四天超 10 款新药获批、全球首款泛 RAS 口服抑制剂落地、依沃西头对头 K 药再获 OS 阳性；出海两笔 10 亿美元级 License-out、港股上市潮涌动。但 CGT 致死、FDA 境外核查、地方目录反垄断废止，标志监管同步收紧。向上兑现、向下筑底，行业重构已至。 💊 PART 01新疗法与获批上市 1国家药监局四天集中批准超 10 款创新药，国产 1 类占比过半 8.31–9.3 覆盖呼吸道、自免、肿瘤、心血管等核心领域：9.3 库莱韦拜单抗与芮特韦拜单抗两款国产 1 类长效 RSV 预防单抗同日获批，终结国内婴幼儿 RSV 长效预防依赖进口历史；8.31 丽珠莱康奇塔单抗（国内首款自研 IL-17A/F 双抗）与强生盐酸伊可白滞素片（全球首个口服 IL-23 受体拮抗剂）上市；和记黄埔凡瑞格拉替尼（FGFR1/2/3，肝内胆管癌）、同源康氘申艾替尼（EGFR 突变 NSCLC 脑转移）填补国产靶向空白；另有醒脾解郁片、艾曲帕米鼻喷雾剂（30 余年首款 PSVT 居家急救新疗法）、利扎布替尼片（ITP）获批。 四天超 10 款获批 · 国产 1 类占比过半 2贝达药业恩沙替尼获 ALK 阳性 NSCLC 术后辅助治疗，全球第二款 盐酸恩沙替尼（贝美纳）新增 IB–IIIB 期 ALK 阳性非小细胞肺癌术后辅助治疗适应症，为全球第二款获批该适应症药物（首款为阿来替尼），2 年无病生存率达 86.4%、复发风险降 80%，研究刊于《新英格兰医学杂志》。 全球第二款 ALK 术后辅助 · 2 年 DFS 86.4% 3卫材仑卡奈单抗皮下自动注射笔国内获批，阿尔茨海默迈向居家管理 乐意保（仑卡奈单抗）皮下自动注射笔获 NMPA 批准用于早期阿尔茨海默病初始治疗，中国成为全球第二、亚洲首个获批国，抗淀粉样蛋白单抗治疗从门诊输液转向居家给药。 中国全球第二、亚洲首个获批 4FDA 批准全球首款泛 RAS 口服抑制剂 daraxonrasib（Rasonque） Revolution Medicines 研发，用于经治 RAS 突变转移性胰腺腺癌。III 期 RASolute-302 中位总生存期从化疗 6.7 个月延长至 13.2 个月、死亡风险降 60%，被视为近十年「癌王」治疗里程碑。海外定价约 3.98 万美元/月（年费超 320 万元人民币）。 全球首款泛 RAS 口服抑制剂 · 死亡风险降 60% 5FDA 多项神经/罕见病/肿瘤新批 Ionis 的 Zanvastro（zilganersen）成 Alexander 病首个疾病修正疗法并获优先审评券；Milestone 的 Etripamil 鼻喷雾成首款 PSVT 自我给药疗法；Biogen/卫材 Leqembi 皮下注射剂型在美获批；Takeda 的 Mimrylo（rusfertide）成真性红细胞增多症首款铁调素模拟物；欧盟批准 AZ/第一三共 Enhertu+Perjeta 用于 HER2+ 转移性乳腺癌一线（DESTINY-Breast09，进展/死亡风险降 44%）。 多款「首款」集中落地 6GLP-1 口服周制剂进展：甘李与德睿智药相继获批临床 甘李药业超长效口服多肽 GLP-1 RA 周制剂 GZC8072 片获 NMPA 临床批准用于 2 型糖尿病（继肥胖/超重后第二项适应症）；德睿智药口服小分子 GLP-1 RA MDR-001 获准开展高血压合并超重/肥胖 II 期临床，由 AI 制药引擎 MAP 自主研发。 口服 GLP-1 周制剂竞速加速 🔬 PART 02临床数据读出与突破 1康方生物依沃西（AK112）头对头 K 药获 OS 阳性 HARMONi-2 研究：依沃西单药 vs 帕博利珠单抗一线治疗 PD-L1 阳性 NSCLC，预设 OS 期中分析达统计学显著阳性。依沃西成为全球首个在头对头随机双盲 III 期研究中同时取得 OS 与 PFS 双阳性的药物，详细数据预计 9.15 世界肺癌大会公布。 全球首个 OS+PFS 双阳性头对头 III 期 2一品红痛风创新药 AR882 III 期达主要终点 75mg 组治疗 24 周后血尿酸<360μmol/L 有效率达 86.0%，显著优于非布司他 40mg 组（P<0.001），克服传统降尿酸药肾毒性短板，疗效持续约 24 小时。 血尿酸达标率 86.0% vs 非布司他 P<0.001 3ADC 与双抗密集读出 恒瑞 HER3 ADC（SHR-A2009）拟纳入突破性疗法，联合贝伐珠单抗治 EGFR-TKI 耐药 NSCLC 的 ORR 达 59%；艾伯维 BCMA×CD3 双抗 Etentamig III 期 ORR 74%（vs 对照 45.7%）；劲方 GFH375（KRAS G12D）单药治胆管癌 ORR 40–44%、DCR 95%；daraxonrasib 登《NEJM》治 RAS 突变 NSCLC 的 ORR 42%。 恒瑞 HER3 ADC ORR 59% · 劲方 KRAS G12D DCR 95% 4诺华 CAR-T（rap-cel）致 3 例死亡，暂停 7 项自免试验 诺华靶向 CD19 的快速 CAR-T（rap-cel/YTB323）在自免临床试验中致 3 名患者死于免疫效应细胞相关噬血细胞综合征（IEC-HS），紧急暂停覆盖狼疮肾炎、系统性硬化症等 7 个适应症的试验；BMS 同类型试验亦启动安全性核查。 CGT 安全边界再受审视 · BMS 同步核查 🌐 PART 03行业动态：BD·融资·并购与政策 1中国创新药出海两笔 10 亿美元级 License-out 和黄医药将 KRAS-EGFR 抗体靶向偶联疗法 HMPL-A830（ATTC）大中华区外权益授权 GSK，获 1.1 亿美元首付+最高 11.85 亿美元里程碑；先声再明将 CD79a/CD19/CD3 三抗 SIM0660 全球权益授权罗氏，获 7500 万美元首付+最高 15.3 亿美元。 GSK 11.85 亿 · 罗氏 15.3 亿美元里程碑 2BMS 8.5 亿美元牵手 Janux 布局「肿瘤激活」T 细胞衔接器 BMS 以 5000 万美元首付+最高 8 亿美元里程碑获 Janux 肿瘤激活 TCE 权益，押注「masked」双抗解决实体瘤 CRS 毒性瓶颈。同日艾伯维完成对 Apogee 收购（约 109 亿美元）扩充免疫管线；礼来最高 28.75 亿美元收购 Merida（自身抗体降解平台）。 肿瘤激活 TCE · 礼来 28.75 亿收购 Merida 3中国创新药 BD 与融资活跃，多家 Biotech 中报首次盈利 8.28–9.3 浩博医药完成 1.2 亿美元 C 轮、科塞尔医疗 4 亿元 C 轮；英矽智能年内先后与施维雅、礼来（27.5 亿美元）、SK、武田达成合作，四笔潜在总额近 70 亿美元，中报首次全面盈利。科伦博泰、荣昌生物、百济神州、信达生物等上半年首次或持续盈利，行业从融资驱动转向经营驱动。 英矽智能四笔潜在近 70 亿美元 · 多家首次盈利 4港股生物药上市潮：年内 17 家募资 185 亿港元、110 家递表 滨会生物获证监会港股上市备案；金斯瑞拟分拆蓬勃生物独立上市。截至 9.4 港交所年内 17 家生物医药公司上市、募资 185.01 亿港元，110 家递表，呈「A+H 双平台」与反复递表两大趋势。 17 家上市募资 185.01 亿港元 · 110 家递表 5政策利好密集：基药目录纳入 GLP-1、按病种付费 3.0 版 新版国家基本药物目录 9.1 施行，GLP-1 药物首次纳入；9.2 国家医保局发布按病种付费 3.0 版，特例单议机制重点支持新药/新技术/新耗材，评审提速至按季或按月。 GLP-1 首次纳入基药目录 6华为扩大 AI 制药合作 市场消息称华为将扩大与中国药企在 AI 药物研发合作，推出基于昇腾/鲲鹏的潜在药物筛选工具；此前已联合望石智慧、华鲲振宇将苗头化合物发现周期从 12–18 个月缩至 1–3 个月。 苗头化合物发现 12–18 月 → 1–3 月 🔥 PART 04高热度事件 1WCLC 与 ESMO 构成下半年最密集临床验证窗口 2026 世界肺癌大会（WCLC，9.12–15 首尔）将公布 3 款 ADC 的 LBA 突破性摘要（宜联 YL201、翰森 HS-20093、吉利德戈沙妥珠单抗）及二代 IO 数据；ESMO（10.23–27 马德里）共有 47 项中国学者主导研究入选口头报告，创历史新高，ADC 与双/多抗占比过半。 WCLC 3 款 ADC LBA · ESMO 47 项中国口头报告 2全球首个个体化 mRNA 肿瘤疫苗 III 期阳性 Moderna/默沙东 V940（intismeran autogene）联合 Keytruda 用于高危黑色素瘤辅助治疗的 INTerpath-001 达无复发生存与无远处转移生存双终点，系全球首个 III 期阳性的个体化 mRNA 肿瘤疫苗，AI 深度参与靶点设计。 全球首个 III 期阳性个体化 mRNA 肿瘤疫苗 3湖北「地方创新药目录」因行政垄断被废止 国家市场监管总局点名查处湖北省卫健委设立的地方创新药鼓励目录，从发布到废止仅约三个半月，相关责任人被单独追责，释放「医药创新须靠质效、不能靠地方行政目录保护」的明确信号。 从发布到废止约三个半月 · 责任人被追责 4FDA 四大部门联合警告境外临床数据核查 FDA Voices 发文称凡无法接受核查的境外数据将不被接受用于上市申请，导火索为三起在中国开展的基因编辑 IIT 死亡事件（含两名儿童），引发行业对出海临床合规的广泛关注。 境外数据须可核查 · 三起基因编辑 IIT 死亡 ⚠️ PART 05行业八卦与争议 1易慕峰 IMC002 CAR-T 受试者死亡，董事回应「滚开」惹众怒 一名 49 岁胃癌患者参加深圳易慕峰 IMC002 CAR-T 试验后突发颅内出血、脑疝离世。家属质疑知情同意书未明确提示致死性颅内出血风险；媒体采访遭公司董事李佳昕回怼「滚开，烦不烦啊」，长海医院伦理委员会回应「不知道」，事件正值易慕峰冲刺港股 IPO 关键节点，将 CGT 临床安全与伦理审查推上风口浪尖。 CGT 临床安全与伦理审查成焦点 2诺华 CAR-T 安全风波外溢 继基因疗法后，CAR-T 亦曝致命安全事故（诺华 rap-cel 3 例死亡），BMS 同类试验同步核查，行业再度聚焦先进疗法安全边界与 IEC-HS 风险管控。 先进疗法安全边界再审视 3万泰生物实控人钟睒睒捐赠 3300 万股完成过户 钟睒睒向福建省翔安创新实验室科技发展基金会无偿捐赠的 3300 万股完成过户，其与一致行动人合计持股由 73.53% 降至 70.92%；公司九价 HPV 疫苗已获国内 31 省准入。 持股 73.53% → 70.92% · 九价 HPV 31 省准入 4佰仁医疗眼外科生物补片「不予注册」 药监局下发不予注册批件，产品因临床试验未采用随机对照设计且混入未成年人与成人，未能支持风险受益评估；该产品专为约 1000 万中国病理性近视患者研发，目前仍缺经注册专用植入材料。 未随机对照 · 约 1000 万病理性近视缺专用材料 5博锐生物总裁王海彬博士因病离世（行业讣告） 浙江博锐生物制药董事、总裁王海彬博士于 8.23 不幸离世，系公司创始团队核心成员，深耕生物医药二十余载。列此以志行业人才之损。 创始核心成员 · 深耕行业二十余载 👥 PART 06重磅人事与任职 1原启生物任命郭峰博士为 CEO，冲刺全球首款肝癌 CAR-T Oricell Therapeutics 任命郭峰博士为首席执行官，全面负责业务与运营；联合创始人杨焕凤博士转任董事长兼总裁，专注战略与治理。郭峰拥有 20 余年肿瘤药临床开发与注册经验，曾任亿腾嘉和 CEO。 冲刺全球首款肝癌 CAR-T 2多家药企核心高管同日变动 同仁堂国际：李江接任董事长（姬广飞卸任）；信达生物：奚浩辞任执行董事转非执董、俞德超接任授权代表（奚浩称退休陪家人）；百奥泰：财务总监占先红辞职，董事长/总经理李胜峰代行；赛诺菲 7 月高管任命生效（Madeleine Roach 任德瑞奥总裁等）；中国医药董秘袁精华辞职；康美药业董事长赖志坚辞职、欧国雄代行。 同仁堂/信达/百奥泰/赛诺菲/康美密集调整 3三大 MNC 新帅站上关键转折期（行业回看） 诺和诺德 Maziar Doustdar（2025.8.7 上任）须在减肥药被礼来反超后带领回归；赛诺菲 Belén Garijo（今春上任）布局达必妥后时代、应对专利悬崖；GSK Luke Miels（2026.1.1 上任）推进数十亿英镑重组、对冲 dolutegravir 2028–2030 专利到期。三人均在各自企业关键节点履新。 诺和/赛诺菲/GSK 新帅关键期 4国药现代完成换届，冯军任董事长 随着新董事长落定，国药现代新一轮管理层调整基本完成（8 月已聘任王永利为董事、总裁）。 冯军任董事长 · 王永利任总裁 📌本期关键词 💊 四天超 10 款创新药获批🧬 全球首款泛 RAS 口服抑制剂🤝 两笔 10 亿美元级 License-out🌡️ 依沃西头对头 OS 阳性💉 易慕峰 CAR-T 受试者死亡📋 基药目录首纳 GLP-1🔬 mRNA 肿瘤疫苗 III 期阳性👤 原启郭峰任 CEO ✨写在最后 过去一周，国内创新药迎来「量产兑现期」——四天内超 10 款新药集中获批，国产 1 类占比过半；FDA 放行全球首款泛 RAS 口服抑制剂、康方依沃西头对头 K 药再获 OS 阳性，临床里程碑密集落地。 出海端两笔 10 亿美元级 License-out、港股上市潮涌动；与此同时，CGT 临床安全与 FDA 境外数据核查成为行业焦点，多家药企核心高管密集换防。创新兑现与监管收紧并行，行业的重构已至。 创新量产兑现，出海 10 亿级频现临床里程碑与监管风暴并行 🧬百奥万思名 持续追踪：创新药｜BD 出海｜行业动态｜医药合规Biotech｜临床进展｜人事变动｜生物医药前沿 每周带你看懂生物医药行业正在发生什么。 关注 · 收藏 · 转发 #生物医药#创新药#临床突破#BD出海#CGT安全#医药政策#行业人事