Emtricitabine

前200位的药物PS：两份海报数据由亚利桑那大学统计，因不同机构可能使用不同的数据来源，例如制药公司报告、第三方市场分析、处方数据、不同地区的销售数据以及受各个国家汇率波动的影响，可能导致海报的销售数据与其他机构分析有所不同。TOP1Keytruda（Pembrolizumab）适应症：黑色素瘤、非小细胞肺癌、头颈癌、经典霍奇金淋巴瘤、原发性纵隔大B细胞淋巴瘤、膀胱癌、微卫星高度不稳定或错配修复缺陷癌症、胃癌、食道癌、宫颈癌、肝癌、胆道癌、默克尔细胞癌、肾癌、子宫内膜癌、高肿瘤突变负荷癌、皮肤鳞状细胞癌、三阴性乳腺癌等，其适应症范围仍在继续扩大中。简介Keytruda（Pembrolizumab，帕博利珠单抗）是一种PD-1抑制剂，同时也是目前畅销的抗癌药物TOP1，相比于2022年，其销售额增长了21%。Pembrolizumab是一种高度选择性的IgG4-kappa型人源化单克隆抗体，靶向PD-1受体。它通过将具有极高亲和力的PD-1抗体的可变序列嫁接到含有稳定性S228PFc突变的人IgG4-κ同种型上生成。Pembrolizumab包含32个半胱氨酸残基，完整折叠的分子包括4个作为链间键的二硫键和23个链内键。该药由默克公司开发，于2014年9月4日首次获得FDA批准用于治疗转移性恶性黑色素瘤，成为首个获得批准的PD-1治疗药物。自首次批准以来，Pembrolizumab已被批准用于治疗多种癌症。TOP2Eliquis（Apixaban）简介Eliquis（Apixaban，阿哌沙班）是一种抗凝血药物，可有效预防和治疗血栓，已获得中国、美国、加拿大等45个国家的销售权，是一款推荐级别较高的口服抗凝药物。也是2023年销售额最高的小分子药物。Apixaban作为一种口服、直接且高度选择性的Xa因子（FXa）抑制剂，能够独立于抗凝血酶III抑制游离和结合的FXa以及凝血酶原酶，用于预防和治疗血栓栓塞性疾病。该药物以商品名Eliquis销售。2011年5月，欧洲的食品药品监管（EMA）正式批准Apixaban（Eliquis）用于择期膝/髋关节置换术患者的VTE预防，并于2012年首次获得FDA批准。TOP3Ozempic（Semaglutide）简介由Semaglutide（司美格鲁肽）掀起的减肥风暴席卷全球，也引起了GLP-1药物的研发热潮。Semaglutide在2023的销量相较于2022年激增90%，并且有望在今年竞争TOP1销量药物的宝座。Semaglutide是一种类胰高血糖素样肽1（GLP-1）类似物，可通过与GLP-1受体结合并激活其功能，从而刺激胰岛素分泌，降低血糖水平，主要用于管理2型糖尿病。该药物类别的其他成员包括艾塞那肽（Exenatide）和利拉鲁肽（Liraglutide）。Semaglutide于2017年12月获得FDA批准用于皮下注射。该药物的片剂制剂于2019年9月获得口服给药的批准。2021年6月，FDA批准Semaglutide用于治疗成年人的体重管理，这是自2014年以来首个获得批准用于此类用途的药物，后续也获得了加拿大卫生部（HealthCanada）和EMA的批准。TOP4Humira（Adalimumab）简介Humira（Adalimumab，阿达木单抗）是一种特异性靶向人TNF-α的全人重组IgG1单克隆抗体。曾是世界上最畅销的处方药。Adalimumab可特异性地与TNF-α结合并阻断其与p55和p75细胞表面TNF受体的相互作用，用以治疗类风湿关节炎、强直性脊柱炎等疾病。2002年获FDA批准上市，从2005年的年销售额10亿美元到年销售额30亿美元只用了两年的时间，是比较受欢迎的抗自身免疫药物之一。TOP5Bikatarvy（Bictegravir/Emtricitabine/TenofovirAlafenamide）简介在HIV销售药物方面，几乎没有任何产品能与吉利德公司的Bikatarvy（Bictegravir/Emtricitabine/TenofovirAlafenamide）相提并论。Biktarvy（必妥维）用于治疗人类免疫缺陷病毒1型（HIV-1）感染的成人，且患者无对整合酶抑制剂类药物、恩曲他滨或替诺福韦产生病毒耐药。于2018年2月获得美国FDA批准率先在美国上市，2019年8月，该药凭借“防治艾滋病且具有明显临床优势”获得国家药监局批准在国内上市。TOP6Dupixent（Dupilumab）简介Dupixent（Dupilumab，度普利尤单抗）是一种完全人源化的免疫球蛋白G4亚类单克隆抗体，它结合于白细胞介素-4（IL-4）受体，从而抑制该受体的信号传导通路。作为一种白细胞介素-4受体α拮抗剂，dupilumab抑制促炎性细胞因子（称为白细胞介素）的信号传导，这些细胞因子在多种特应性或过敏性疾病（如湿疹、过敏反应和鼻窦炎）中引发炎症和免疫反应。Dupilumab于2017年首次获得FDA批准。它可以作为单药治疗或与其他药物（如皮质类固醇）联合使用。Dupilumab目前正在研究其在由过敏反应或2型炎症驱动的疾病（如儿童特应性皮炎和慢性阻塞性肺疾病）中的潜在治疗用途。此外，它还在研究与另一种靶向IL-33的抗体联合使用。TOP7Stelara（Ustekinumab）简介Stelara（Ustekinumab，乌司奴单抗）目前是第一个也是唯一一个被批准用于溃疡性结肠炎的靶向IL-12和IL-23细胞因子的生物疗法。Ustekinumab是一种人免疫球蛋白(Ig)G1kappa单克隆抗体，用于管理多种涉及IL-12和IL-23信号通路激活的炎症性疾病。该药物的治疗用途始于2009年，当时在加拿大、美国和欧洲首次批准用于治疗中度至重度斑块型银屑病和活动性银屑病关节炎的成人患者。2016年9月，Ustekinumab进一步被批准用于管理特定成人患者的中度至重度克罗恩病。2019年10月，FDA还批准其用于管理成人中度至重度活动性溃疡性结肠炎。TOP8Comirnaty简介2021年，Comirnaty的销售额为368亿美元，2022年，其销售额达到378亿美元。2023年，随着新冠大流行的结束，对疫苗的需求直线下降，其销售额降低至112亿美元。Comirnaty是一种用于主动免疫的疫苗，用于预防由16岁及以上的严重急性呼吸综合征冠状病毒2（SARS-CoV-2）引起的2019年冠状病毒病（COVID-19）。FDA于2021年8月23日正式批准辉瑞-拜恩泰科新冠疫苗Comirnaty上市。TOP9Jardiance（Empagliflozin）简介Jardiance（Empagliflozin，恩格列净）是欧洲和加拿大首个也是唯一一个批准用于治疗所有射血分数症状性慢性心力衰竭成年患者的药物。1835年，从苹果树皮中首次分离出SGLT的抑制剂phlorizin，并在20世纪进行了广泛研究，但由于其缺乏特异性和显著的胃肠道副作用，最终被认为不适合临床使用。为了克服这些限制，首先开发了phlorizin的O-葡萄糖苷类似物，但这些分子在药代动力学上相对不稳定。C-葡萄糖苷phlorizin类似物的发展解决了上一代分子观察到的问题，并导致FDA在2013年批准了canagliflozin，在2014年批准了dapagliflozin和empagliflozin。作为最近批准的“flozin”类药物，empagliflozin对SGLT2的选择性最高，约为SGLT1的2700倍。Empagliflozin还于2022年3月获得欧洲药品管理局（EMA）的批准，并于2022年4月获得加拿大卫生部的批准。TOP10Opdivo（Nivolumab）简介Opdivo（Nivolumab，纳武利尤单抗）和Keytruda同属于PD-1抑制剂，于2014年12月22日首次获得FDA批准。Nivolumab与PD-1结合，防止PD-L1和PD-L2抑制T细胞的作用，从而恢复患者的肿瘤特异性T细胞反应。Nivolumab完全在小鼠体内生产，并移植到人类kappa和IgG4Fc区域上，并通过S228P突变提高了稳定性和减少了变异。当与顺铂和吉西他滨联合使用时，nivolumab适用于成人不可切除或转移性尿路上皮癌患者的一线治疗。TargetMol-盘点:全球热销药物TOP200前200位的药物PS：两份海报数据由亚利桑那大学统计，因不同机构可能使用不同的数据来源，例如制药公司报告、第三方市场分析、处方数据、不同地区的销售数据以及受各个国家汇率波动的影响，可能导致海报的销售数据与其他机构分析有所不同。TOP1Keytruda（Pembrolizumab）适应症：黑色素瘤、非小细胞肺癌、头颈癌、经典霍奇金淋巴瘤、原发性纵隔大B细胞淋巴瘤、膀胱癌、微卫星高度不稳定或错配修复缺陷癌症、胃癌、食道癌、宫颈癌、肝癌、胆道癌、默克尔细胞癌、肾癌、子宫内膜癌、高肿瘤突变负荷癌、皮肤鳞状细胞癌、三阴性乳腺癌等，其适应症范围仍在继续扩大中。简介Keytruda（Pembrolizumab，帕博利珠单抗）是一种PD-1抑制剂，同时也是目前畅销的抗癌药物TOP1，相比于2022年，其销售额增长了21%。Pembrolizumab是一种高度选择性的IgG4-kappa型人源化单克隆抗体，靶向PD-1受体。它通过将具有极高亲和力的PD-1抗体的可变序列嫁接到含有稳定性S228PFc突变的人IgG4-κ同种型上生成。Pembrolizumab包含32个半胱氨酸残基，完整折叠的分子包括4个作为链间键的二硫键和23个链内键。该药由默克公司开发，于2014年9月4日首次获得FDA批准用于治疗转移性恶性黑色素瘤，成为首个获得批准的PD-1治疗药物。自首次批准以来，Pembrolizumab已被批准用于治疗多种癌症。TOP2Eliquis（Apixaban）简介Eliquis（Apixaban，阿哌沙班）是一种抗凝血药物，可有效预防和治疗血栓，已获得中国、美国、加拿大等45个国家的销售权，是一款推荐级别较高的口服抗凝药物。也是2023年销售额最高的小分子药物。Apixaban作为一种口服、直接且高度选择性的Xa因子（FXa）抑制剂，能够独立于抗凝血酶III抑制游离和结合的FXa以及凝血酶原酶，用于预防和治疗血栓栓塞性疾病。该药物以商品名Eliquis销售。2011年5月，欧洲的食品药品监管（EMA）正式批准Apixaban（Eliquis）用于择期膝/髋关节置换术患者的VTE预防，并于2012年首次获得FDA批准。TOP3Ozempic（Semaglutide）简介由Semaglutide（司美格鲁肽）掀起的减肥风暴席卷全球，也引起了GLP-1药物的研发热潮。Semaglutide在2023的销量相较于2022年激增90%，并且有望在今年竞争TOP1销量药物的宝座。Semaglutide是一种类胰高血糖素样肽1（GLP-1）类似物，可通过与GLP-1受体结合并激活其功能，从而刺激胰岛素分泌，降低血糖水平，主要用于管理2型糖尿病。该药物类别的其他成员包括艾塞那肽（Exenatide）和利拉鲁肽（Liraglutide）。Semaglutide于2017年12月获得FDA批准用于皮下注射。该药物的片剂制剂于2019年9月获得口服给药的批准。2021年6月，FDA批准Semaglutide用于治疗成年人的体重管理，这是自2014年以来首个获得批准用于此类用途的药物，后续也获得了加拿大卫生部（HealthCanada）和EMA的批准。TOP4Humira（Adalimumab）简介Humira（Adalimumab，阿达木单抗）是一种特异性靶向人TNF-α的全人重组IgG1单克隆抗体。曾是世界上最畅销的处方药。Adalimumab可特异性地与TNF-α结合并阻断其与p55和p75细胞表面TNF受体的相互作用，用以治疗类风湿关节炎、强直性脊柱炎等疾病。2002年获FDA批准上市，从2005年的年销售额10亿美元到年销售额30亿美元只用了两年的时间，是比较受欢迎的抗自身免疫药物之一。TOP5Bikatarvy（Bictegravir/Emtricitabine/TenofovirAlafenamide）简介在HIV销售药物方面，几乎没有任何产品能与吉利德公司的Bikatarvy（Bictegravir/Emtricitabine/TenofovirAlafenamide）相提并论。Biktarvy（必妥维）用于治疗人类免疫缺陷病毒1型（HIV-1）感染的成人，且患者无对整合酶抑制剂类药物、恩曲他滨或替诺福韦产生病毒耐药。于2018年2月获得美国FDA批准率先在美国上市，2019年8月，该药凭借“防治艾滋病且具有明显临床优势”获得国家药监局批准在国内上市。TOP6Dupixent（Dupilumab）简介Dupixent（Dupilumab，度普利尤单抗）是一种完全人源化的免疫球蛋白G4亚类单克隆抗体，它结合于白细胞介素-4（IL-4）受体，从而抑制该受体的信号传导通路。作为一种白细胞介素-4受体α拮抗剂，dupilumab抑制促炎性细胞因子（称为白细胞介素）的信号传导，这些细胞因子在多种特应性或过敏性疾病（如湿疹、过敏反应和鼻窦炎）中引发炎症和免疫反应。Dupilumab于2017年首次获得FDA批准。它可以作为单药治疗或与其他药物（如皮质类固醇）联合使用。Dupilumab目前正在研究其在由过敏反应或2型炎症驱动的疾病（如儿童特应性皮炎和慢性阻塞性肺疾病）中的潜在治疗用途。此外，它还在研究与另一种靶向IL-33的抗体联合使用。TOP7Stelara（Ustekinumab）简介Stelara（Ustekinumab，乌司奴单抗）目前是第一个也是唯一一个被批准用于溃疡性结肠炎的靶向IL-12和IL-23细胞因子的生物疗法。Ustekinumab是一种人免疫球蛋白(Ig)G1kappa单克隆抗体，用于管理多种涉及IL-12和IL-23信号通路激活的炎症性疾病。该药物的治疗用途始于2009年，当时在加拿大、美国和欧洲首次批准用于治疗中度至重度斑块型银屑病和活动性银屑病关节炎的成人患者。2016年9月，Ustekinumab进一步被批准用于管理特定成人患者的中度至重度克罗恩病。2019年10月，FDA还批准其用于管理成人中度至重度活动性溃疡性结肠炎。TOP8Comirnaty简介2021年，Comirnaty的销售额为368亿美元，2022年，其销售额达到378亿美元。2023年，随着新冠大流行的结束，对疫苗的需求直线下降，其销售额降低至112亿美元。Comirnaty是一种用于主动免疫的疫苗，用于预防由16岁及以上的严重急性呼吸综合征冠状病毒2（SARS-CoV-2）引起的2019年冠状病毒病（COVID-19）。FDA于2021年8月23日正式批准辉瑞-拜恩泰科新冠疫苗Comirnaty上市。TOP9Jardiance（Empagliflozin）简介Jardiance（Empagliflozin，恩格列净）是欧洲和加拿大首个也是唯一一个批准用于治疗所有射血分数症状性慢性心力衰竭成年患者的药物。1835年，从苹果树皮中首次分离出SGLT的抑制剂phlorizin，并在20世纪进行了广泛研究，但由于其缺乏特异性和显著的胃肠道副作用，最终被认为不适合临床使用。为了克服这些限制，首先开发了phlorizin的O-葡萄糖苷类似物，但这些分子在药代动力学上相对不稳定。C-葡萄糖苷phlorizin类似物的发展解决了上一代分子观察到的问题，并导致FDA在2013年批准了canagliflozin，在2014年批准了dapagliflozin和empagliflozin。作为最近批准的“flozin”类药物，empagliflozin对SGLT2的选择性最高，约为SGLT1的2700倍。Empagliflozin还于2022年3月获得欧洲药品管理局（EMA）的批准，并于2022年4月获得加拿大卫生部的批准。TOP10Opdivo（Nivolumab）简介Opdivo（Nivolumab，纳武利尤单抗）和Keytruda同属于PD-1抑制剂，于2014年12月22日首次获得FDA批准。Nivolumab与PD-1结合，防止PD-L1和PD-L2抑制T细胞的作用，从而恢复患者的肿瘤特异性T细胞反应。Nivolumab完全在小鼠体内生产，并移植到人类kappa和IgG4Fc区域上，并通过S228P突变提高了稳定性和减少了变异。当与顺铂和吉西他滨联合使用时，nivolumab适用于成人不可切除或转移性尿路上皮癌患者的一线治疗。

编者按：2025年，美国FDA旗下的药物评价和研究中心（CDER）批准了46款创新药。作为创新赋能者、客户信赖的合作伙伴以及全球医药及生命科学行业的贡献者，药明康德将持续通过独特的“CRDMO”业务模式，助力更多合作伙伴，为全球病患带来突破性创新疗法。根据PDUFA的目标日期，预计2026年4月，美国FDA将对4款创新药物是否获批做出监管决定，本文将对这些疗法进行相关介绍。 ▲4月美国FDA可能批准的新药（点击可见大图） 活性成分：Orca-T 适应症：血液恶性肿瘤 公司名称：Orca Bio Orca-T由富集的CD34+干细胞，以及通过高精度平台纯化、取材自单倍体匹配供体的特定T细胞亚群组合而成。Orca-T有潜力改善患者的预后，并降低移植物抗宿主病风险，并且无需对无法找到人类白细胞抗原（HLA）匹配的患者进行移植后环磷酰胺（PTCy）治疗。 美国FDA已授予Orca-T的生物制品许可申请（BLA）优先审评资格，用于治疗包括急性髓系白血病（AML）、急性淋巴细胞白血病（ALL）和骨髓增生异常综合征（MDS）在内的血液恶性肿瘤，该申请的PDUFA日期为2026年4月6日。BLA的提交主要基于关键3期临床试验Precision-T的积极结果。 Precision-T是一项随机、开放标签、多中心临床试验，旨在评估Orca-T与传统同种异体造血干细胞移植（alloHSCT）在上述疾病患者中的安全性和有效性。结果显示，试验达到主要终点，Orca-T在无中重度慢性移植物抗宿主病（cGvHD）生存率方面相较传统移植显示出统计学显著且具有临床意义的改善。一年时，Orca-T组无中重度cGvHD生存率为78%，而alloHSCT组为38%（HR=0.26，p<0.00001）；总生存率方面，Orca-T组达94%，alloHSCT组则为83%；中重度cGvHD累积发生率分别为13%与44%。 活性成分：Vusolimogene oderparepvec（RP1） 适应症：晚期黑色素瘤 公司名称：Replimune RP1是一款基于单纯疱疹病毒（HSV）的溶瘤病毒免疫疗法。它同时表达GALV-GP R-蛋白和粒细胞巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF），旨在增强肿瘤杀伤效力，提高癌细胞死亡的免疫原性，并激活全身性的抗肿瘤免疫反应。RP1通过注射至浅表和/或深层及内脏肿瘤病灶来治疗患者。它曾经获得FDA授予的突破性疗法认定。 美国FDA已接受RP1联合PD-1抑制剂nivolumab用于治疗在抗PD-1方案下出现疾病进展的晚期黑色素瘤患者的生物制品许可申请。该申请的PDUFA日期定为2026年4月10日。 该BLA的支持数据来源于IGNYTE试验的主要分析结果，该试验评估了RP1联合nivolumab治疗黑色素瘤患者的疗效。这些患者曾接受过PD-1靶向疗法治疗后疾病出现进展。在2024年第39届癌症免疫治疗学会年会（SITC 2024）中公布的结果显示，约三分之一的患者获得确认缓解。根据FDA要求的RECIST v1.1标准评估，患者的总缓解率（ORR）为32.9%。根据修正RECIST评估方案（mRECIST）v1.1评估的完全缓解（CR）率为15%。在既往接受过抗PD-1和抗CTLA-4疗法的患者中，ORR为27.7%；而在对抗PD-1初始耐药的患者中，ORR为35.9%。患者的中位缓解持续时间（DOR）为21.6个月。 活性成分：Orforglipron 适应症：肥胖或超重 公司名称：礼来 Orforglipron是一种在研、每日一次的小分子口服胰高血糖素样肽-1（GLP-1）受体激动剂，可在一天中的任何时间服用，不受进食和饮水限制。礼来（Eli Lilly and Company）公司在2025年12月宣布，已向美国FDA递交orforglipron用于治疗成人肥胖或超重的新药申请。 2025年8月公布的3期临床试验ATTAIN-2的结果显示，针对肥胖或超重并伴有2型糖尿病的成年人，orforglipron的三种剂量均达到了主要和所有关键次要终点。在为期72周的治疗中，药物带来了显著的体重下降、糖化血红蛋白水平有意义的降低，并改善了心脏代谢风险因素。12月公布的3期临床试验ATTAIN-MAINTAIN的积极顶线结果显示，orforglipron在维持体重减轻方面也达到临床试验的主要和关键次要终点。 活性成分：Doravirine/islatravir 适应症：HIV-1感染 公司名称：默沙东 Doravirine/islatravir（DOR/ISL）是默沙东（MSD）开发的复方口服药物。其中doravirine是一种口服创新非核苷逆转录酶抑制剂。它通过与HIV-1病毒的逆转录酶结合，防止HIV-1病毒将RNA转化为DNA，从而阻断HIV-1病毒复制。它已在美国获批用于治疗未接受过抗病毒疗法的成年HIV-1感染患者。 Islatravir则是一种核苷类逆转录酶易位抑制剂（NRTTI），具有转录酶和易位抑制作用（可防止核苷酸结合和掺入DNA链，导致链立即终止）和延迟链终止作用（即使在易位的情况下也能防止核苷酸掺入）。 美国FDA已受理DOR/ISL的新药申请，用于治疗病毒学抑制的HIV-1感染成人患者。该申请的PDUFA日期为2026年4月28日。 这一新药申请基于两项关键3期临床试验（MK-8591A-051和MK-8591A-052）第48周的数据。在MK-8591A-051试验中，DOR/ISL在开放标签设计下展现出不劣于基线抗病毒治疗的疗效；而在随机双盲对照的MK-8591A-052试验中，该方案亦被证实不劣于三联复方治疗方案克替拉韦/恩曲他滨/替诺福韦艾拉酚胺（BIC/FTC/TAF）。两项研究中，DOR/ISL的安全性整体与对照治疗方案相当，支持其作为一种简化治疗的新选项，有望助力HIV治疗方案进一步优化。 参考资料： [1] U.S. FDA Accepts New Drug Application for Merck’s Doravirine/Islatravir, an Investigational, Once-Daily, Oral, Two-Drug Regimen for Treatment of Adults with Virologically Suppressed HIV-1 Infection. Retrieved March 30, 2026, from https://www.merck.com/news/u-s-fda-accepts-new-drug-application-for-mercks-doravirine-islatravir-an-investigational-once-daily-oral-two-drug-regimen-for-treatment-of-adults-with-virologically-suppressed-hiv-1-infe/ [2] Exclusive: US FDA delays two drug reviews in new voucher program after safety, efficacy concerns. Retrieved March 30, 2026, from https://www.reuters.com/sustainability/boards-policy-regulation/us-fda-delays-two-drug-reviews-new-voucher-program-after-safety-efficacy-2026-01-15/ [3] Orca Bio Presents New Data at the 2026 Tandem Meetings of ASTCT® and CIBMTR® Reinforcing Orca-T® as a Durable, High-Precision Cell Therapy for Hematological Malignancies. Retrieved March 30, 2026, from https://orcabio.com/orca-bio-presents-new-data-at-the-2026-tandem-meetings-of-astct-and-cibmtr-reinforcing-orca-t-as-a-durable-high-precision-cell-therapy-for-hematological-malignancies/ 免责声明：本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。 版权说明：欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。 分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新