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东北制药集团股份有限公司 2025 年年度报告摘要         证券代码：000597        证券简称：东北制药                    公告编号：2026-012         东北制药集团股份有限公司 2025 年年度报告摘要 一、重要提示 本年度报告摘要来自年度报告全文，为全面了解本公司的经营成果、财务状况及未来发展规划，投资者应当到证监会指 定媒体仔细阅读年度报告全文。 所有董事均已出席了审议本报告的董事会会议。 非标准审计意见提示 □适用 不适用 董事会审议的报告期利润分配预案或公积金转增股本预案 适用 □不适用 是否以公积金转增股本 □是 否 公司经本次董事会审议通过的利润分配预案为：以 1,427,088,265 为基数，向全体股东每 10 股派发现金红利 0.55 元 （含税），送红股 0 股（含税）                ，不以公积金转增股本。 董事会决议通过的本报告期优先股利润分配预案 □适用 不适用 二、公司基本情况 股票简称                     东北制药                          股票代码            000597 股票上市交易所                  深圳证券交易所 变更前的股票简称（如有）             无         联系人和联系方式                    董事会秘书                       证券事务代表 姓名                       宋立志                           阎冬生 办公地址                     沈阳经济技术开发区昆明湖街 8 号             沈阳经济技术开发区昆明湖街 8 号 传真                       024-25806400                  024-25806400 电话                       024-25806963                  024-25806963 电子信箱                     dshbgs@nepharm.com.cn         NEP000597@126.com   （一）主要业务                                东北制药集团股份有限公司 2025 年年度报告摘要   东北制药是方大集团旗下上市公司。公司秉承“为国制药”的初心和使命，坚持“一切为了人民健 康”的品牌理念。公司是中国重要的药品生产与出口基地，是中国最大的单体制剂生产基地之一，是中 国麻精药品和抗艾药物生产基地，是国家大宗原料药和医药中间体智能制造示范工厂，拥有国家级企业 技术中心和创新药物孵化基地,也是国际医药食品市场主流供应商。公司主要业务覆盖化学制药（原料 药、制剂）、医药商业（批发、连锁）、医药工程（医药设计、制造安装）、生物医药（生物诊断试剂） 等板块，形成了医药上下游产业及服务集群。公司拥有维生素类产品、抗感染类产品、生殖系统和性激 素类产品、神经系统类产品、抗艾滋病类产品、消化道类产品、麻精及含麻系列类产品、其他普药类产 品、体外（生物）诊断试剂类产品、大健康领域产品等十大系列精品、400 多种化学原料药、医药中间 体和制剂产品，主导产品远销多个国家和地区，是众多世界性知名企业的产品供应商及战略合作伙伴。   公司子公司鼎成肽源专注于创新型实体肿瘤细胞治疗产品的开发及转化，是国家高新技术企业、中 关村高新技术企业,北京市“专精特新”企业、北京市级企业科研机构，成立了免疫学博士后科研工作 站，专业从事特异性细胞免疫治疗技术研究、产品开发和临床转化。其围绕靶点发现、序列发现、序列 评价和功能增强等环节，搭建独立自主的核心技术平台，进行基因修饰和非基因修饰细胞药物和技术的 开发，同步建立了质粒、病毒、细胞工艺和质量研究的转化平台。   （二）主要产品及其用途 C 全球首创“两步发酵法”，出口全球 60 多个国家和地区；主要产品包括维生素 C 咀嚼片（德维喜） 等，其中“德维喜”为沈阳市著名商标。公司为左卡尼汀国内首家药用原料获批企业、国内药用左卡尼 汀主要生产商、东维力口服溶液国家标准起草单位；拥有注射液、口服溶液两个剂型；2022 年获批的 乙酰左卡尼汀为国内首家获批的药用原料药；左卡尼汀系列产品出口全球多个国家和地区。 品。磷霉素系列国内品种最全，是全球主要的磷霉素钠生产商；注射用磷霉素钠（复美欣），广谱抗菌、 勿需试敏，可与其他抗生素联合应用，商标“复美欣”为中国驰名商标；磷霉素氨丁三醇散（復安欣） 为国内首仿，用于治疗敏感细菌引起的急性单纯性下尿路感染和预防外科手术中尿路感染及经尿路诊断 手法引起的感染，是美国 FDA 批准用于治疗无并发症的尿路感染（UTI）的单剂量口服疗法，也是目前 唯一被 FDA 批准作为单剂量疗法用于细菌感染的药物。盐酸金刚烷胺用于治疗和预防甲型流感病毒引起 的上呼吸道疾病，也可用于治疗脑血管障碍症和老年痴呆症，还可用于治疗带状疱疹和带状疱疹后的神 经痛。盐酸金刚乙胺具有抗病毒谱广、活性高，能有效杀死病毒，同时具有吸收快而安全，毒副作用小 的优点。盐酸小檗碱为国内首家化学全合成，治疗领域广泛，主要用于肠道感染。近年与中国医学科学 院正在联合研究降糖、降脂等方面新应用。                                 东北制药集团股份有限公司 2025 年年度报告摘要 非片和盐酸达泊西汀。卡孕栓通用名卡前列甲酯栓，国家一类新药，国家基本药物，2004 年进入国家 丁三醇是公司 2022 年获批上市产品，产后出血一线治疗药物，公司是国内首家通过卡前列素氨丁三醇 原料药审批的企业，进一步丰富了公司在妇科领域的产品管线，巩固了公司原料制剂一体化的产业链优 势。 是全球主要原料药生产商，主要用于急、慢性脑血管病、脑外伤、各种中毒性脑病等多种原因所致的记 忆减退及轻、中度脑功能障碍，也用于儿童智能发育迟缓。2022 年获批上市的左乙拉西坦片、左乙拉 西坦注射用浓溶液用于成人及 4 岁以上儿童癫痫患者部分性发作；长春西汀主要用于脑梗塞后遗症、脑 出血后遗症、脑动脉硬化症。 盐酸羟考酮注射液、复方甘草系列、氨酚待因片等。麻醉和精神药品主要用于中高度镇痛、止痛，含麻 制剂一般用于低中度止痛及止咳。盐酸羟考酮注射液是公司 2020 年获批上市的产品，国内首仿，该产 品为临床广泛使用的阿片类镇痛药，镇痛作用强、起效迅速，对内脏痛治疗效果显著，且具有药物相互 作用少、安全性高的临床优势。复方甘草系列镇咳效果显著，毒副作用小。 等产品。齐多夫定是世界上第一个获得美国 FDA 批准的抗艾滋病药品，是“鸡尾酒”疗法最基本的组合 成分。依非韦伦是首选的一线抗 HIV 病毒药物，用于与其他抗病毒药物联合治疗 HIV-1 感染的成人、青 少年及儿童。齐多拉米双夫定片用于 HIV 感染的成人及 12 岁以上儿童。 （珍稀渭）等产品。整肠生为微生态活菌制剂，国家一类新药，主要用于治疗急、慢性肠炎，急性菌痢， 肝病引起的腹胀、腹泻，各种原因引起的肠道菌群失调症等，拥有胶囊、颗粒等多种剂型规格，适用于 成人、儿童不同人群。 甲硝唑片、替硝唑片、马来酸氨氯地平、维格列汀、恩格列净、氨酚伪麻那敏口服溶液、氨酚烷胺片等 产品，覆盖了解热镇痛类、镇咳祛痰类、抗菌药、心脑血管药、内分泌代谢药等近二十余类的产品。在 临床上已经广泛使用或使用多年，用于日常疾病治疗。其中枸磺新啶片（消刻）镇咳、祛痰、消炎三效 合一；商标“消刻”为辽宁省著名商标。                                      东北制药集团股份有限公司 2025 年年度报告摘要 剂，主要是用于通过“核酸和基因芯片”等技术，从基因角度对艾滋病、肝炎、人乳头瘤病毒、结核等 感染性疾病或遗传性疾病进行定性和定量的检测。 此外公司还有维生素 C 系列产品、氨糖硫酸软骨素胶原蛋白 D3 钙胶囊、蛋白质粉、益生菌粉、西洋参 即食片等保健品。其中维生素 C 系列包括口溶粉、泡腾片、咀嚼片、固体饮料等多个产品，已形成口味、 剂型多样化、系列化的大健康产品体系。 技术 ，聚 焦胰 腺癌 、结 直肠 癌、 胃癌 、肝癌 、脑 胶质 瘤等 实体 瘤适 应症 ，开 发靶向 KRAS 突变 、 EGFRvIII 等核心靶点的多款在研产品。   （三）核心竞争力分析   公司布局“研发-生产-流通-服务”全产业链条，形成差异化核心竞争力；通过工程设计、危化品 运输、计量检验等配套子公司，实现全流程自主可控；构建覆盖辽宁全域、辐射东北三省的立体化医药 商业网络，并打通医药电商“线下实体+线上平台”一体化服务，推动商业模式创新与生态升级。   公司在核心产品领域深化“原料+制剂”一体化布局，主力产品均实现全产业链自主可控；同时通 过关键品种的技术突破与产能落地，持续丰富产品管线，夯实原料制剂一体化产业优势，为市场竞争构 筑差异化壁垒。   公司拥有国家级企业技术中心和新药孵化基地，并不断深化与中科院等顶级研究机构的战略合作。 公司加大在创新药和高技术门槛仿制药方面的投入力度，以创新为主的新产品研发进入新阶段，在化学 创新药和生物创新药包括单抗、双抗、ADC 和 CAR-T 等领域完成了一系列新产品的立项。公司在持续优 化现有产品，加速推进新产品研发的同时，着手规划生物创新药研发和产业化落地，形成创新药引领、 仿制药跟进的“双创新”驱动格局。   公司子公司鼎成肽源多款细胞治疗产品在国内知名三甲医院开展临床研究，建立科研和临床研究合 作模式。公司经多年技术积累沉淀，形成一批待转化技术成果，除多条在研产品管线外，序列发现平台 储备 30 余个经过验证的 TCR 序列库，具备产品转化能力。随着技术的不断完善发展，将有更多产品管 线陆续转化，造福广大肿瘤患者。                                                 东北制药集团股份有限公司 2025 年年度报告摘要   公司通过实施环保项目，废水、废气排放远优于国家及辽宁省标准，尾气排放也满足国家最新标准。 引进 MBR 膜生物反应器；优化工艺降低溶媒消耗，实现经济与环境效益协同；启动循环经济产业园，强 化废弃物资源化利用及焚烧炉、光伏发电等核心能力，形成可持续发展闭环。   公司严格遵循国际国内 GMP 质量管理体系，构建了完备的系统化管理框架。通过生产全流程自动化、 可视化穿透式管控，实时监控生产、安全、能耗、质量等核心数据，实现全程可追溯，确保生产运营的 合规性与稳定性。同时精细化管理已深度融入企业文化，通过多重监督机制，在企业管理各个环节中形 成闭环，减少跑冒滴漏，提高企业管理效能。   公司历经 80 年的发展和文化传承，积累了深厚的品牌底蕴，连续多年被评为中国医药工业百强企 业、中国化学制药工业百强企业。公司坚持党建引领，全面加强党的建设，推动党建工作与生产经营深 度融合，助推企业高质量发展。面向未来，公司将继续秉持“党建为魂”的企业文化，深化品牌优势， 着力把东北制药打造成国际知名、国内领先的大型综合性医药健康产业集团。   （四）研发投入            项目                 2025 年               2024 年            变动比例 研发投入金额（元）                     206,217,827.53        148,896,820.21      38.50% 研发投入占营业收入比例                             2.91%                1.98%          0.93% 研发投入资本化的金额（元）                  33,951,400.05         31,132,837.70          9.05% 资本化研发投入占研发投入的比例                        16.46%               20.91%      -4.45%  主要研发项目名称          项目目的                项目进展      拟达到的目标       预计对公司未来发展的影响 左乙拉西坦缓释片        增加公司仿制药新产品      发补研究            药品注册批件        补充公司神经系统用药 左卡尼汀口服溶液        增加公司仿制药新产品      发补研究            药品注册批件        补充公司心血管系统用药 依非韦伦            增加公司仿制药新产品      发补研究            登记号“A”        补充公司抗艾滋病用药 盐酸小檗碱片          增加公司仿制药新产品      筹备沟通交流会         药品注册批件        补充公司降糖降脂药 盐酸小檗碱缓释胶囊       增加公司仿制药新产品      筹备沟通交流会         药品注册批件        补充公司降糖降脂药 普瑞巴林胶囊          增加公司仿制药新产品      注册申报            药品注册批件        补充公司镇痛药品种 利托那韦            增加公司仿制药新产品      注册申报            登记号“A”        补充公司抗艾滋病用药 噁拉戈利钠           增加公司仿制药新产品      注册申报            登记号“A”        补充公司生殖系统用药 多替拉韦钠           增加公司仿制药新产品      注册申报            登记号“A”        补充公司抗艾滋病用药 恩格列净片           增加公司仿制药新产品      注册申报            药品注册批件        补充公司降糖药品种 依非韦伦片                 增加公司仿制药新产品      注册申报            药品注册批件        补充公司抗艾滋病用药 （200mg） 多替拉韦钠片          增加公司仿制药新产品      注册申报            药品注册批件        补充公司抗艾滋病用药                                                 力争实现核心                                 已获得国家药品监                                                 突破，为肿瘤                 适应症为胰腺癌、结直肠     督管理局核准签发 DCTY1102 注射液                                    患者提供更高        补充公司生物治疗领域用药                 癌等              的《药物临床试验                                                 效的治疗方                                 批准通知书》                                                 案。                                                东北制药集团股份有限公司 2025 年年度报告摘要                              已于 2023 年 5 月                              获美国 FDA 孤儿药                                                力争实现核心                              资格认证；已于                                                突破，为肿瘤 DCTY0801 注射液   适应症为脑胶质母细胞瘤                     患者提供更高    补充公司生物治疗领域用药                              获得国家药品监督                                                效的治疗方                              管理局核准签发的                                                案。                              《药物临床试验批                              准通知书》   （五）公司产品市场地位   东北制药是我国较早实现化学原料药出口的企业之一，销售渠道覆盖中国境内、欧美等多个国家和 地区，在国内外市场均占据一定地位。公司重点推广的整肠生、东维力、卡孕栓、復安欣、复美欣、德 维喜等产品，在同通用名产品的竞争中展现较为显著的优势。   鼎成肽源自主研发的 DCTY1102 注射液，是一款适应症为晚期胰腺癌、结直肠癌等恶性肿瘤的自体 TCR-T 细胞免疫治疗产品。这是全球范围内同类同靶点产品中研发进度靠前的产品，该产品是全球第二 款，国内第一款进入 I 期临床研究的靶向 KRAS G12D 的 TCR-T 细胞药物。DCTY0801 注射液于 2023 年 5 月份已获得美国 FDA 孤儿药资格认证，获得孤儿药资格认定的药物可在美国享受上市申请快速通道、上 市后 7 年研发独占期以及税收优惠等激励政策，对药物上市或在全球推广极具价值。   （六）竞争优势与劣势   第一，公司布局全产业链条，形成差异化核心竞争力，通过工程设计、危化品运输、计量检验等配 套子公司，实现全流程自主可控。同时，构建覆盖辽宁全域、辐射东北三省的立体化医药商业网络，并 打通医药电商一体化服务，推动商业模式创新与生态升级。第二，公司深化“原料+制剂”一体化布局， 主力产品均实现全产业链自主可控，同时，通过关键品种的技术突破与产能落地，持续丰富产品管线， 夯实原料制剂一体化产业优势，为市场竞争构筑差异化壁垒。第三，公司通过优化工艺降低溶媒消耗， 实现经济与环境效益协同，启动循环经济产业园，强化废弃物资源化利用及焚烧炉、光伏发电等核心能 力，形成可持续发展闭环。第四，公司严格遵循国际国内 GMP 质量管理体系，构建了完备的系统化管理 框架。通过生产全流程自动化、可视化穿透式管控，实时监控生产、安全、能耗、质量等核心数据，实 现全程可追溯，确保生产运营的合规性与稳定性。   与此同时，公司清晰的意识到在竞争力上的不足。首先，产品结构单一。产品以低毛利传统仿制药 为主，缺乏高毛利的创新药或生物药，难以应对带量采购降价压力。其次，营销模式传统。销售队伍以 老产品多年销售经验为主，在适应市场变化方面显得被动。国内市场缺乏数字化营销布局。国际市场渠 道薄弱，缺乏自主品牌和海外直营网络，同时对国际市场（如欧美高附加值药品市场）渗透不足。再次， 前沿人才技术储备不足，制约工艺升级与成本控制。同时，公司还面临着环保压力。由于原料药生产属 于高污染、高能耗行业，因此随着环保政策趋严导致成本上升。                                东北制药集团股份有限公司 2025 年年度报告摘要      （七）未来发展展望 年，更是公司实施“一体两翼”战略的第一年（一体：做优做强化学仿制药；两翼：一是生物医药，二 是大健康产品和中药），做好各项工作责任重大、意义重大，对公司全体员工也提出了新的、更高的要 求。      制剂销售以终端提质提量为核心任务，以“三类终端”为重要抓手，统筹推进整肠生系列、左卡系 列、磷霉素系列、VC 系列等重点产品的增量增利方案，全面提升产品在终端的覆盖广度，进一步提升 主导品种盈利能力。同时，加大新产品、化妆品及食品的市场推广力度，加快市场导入与规模扩张，推 动新业务板块快速形成增量支撑。持续强化费用管理，细化费用政策与执行标准，提升费用使用效率， 优化运营流程，全面提高整体运营质量和市场竞争力。      原料销售将统筹推进规模增长与效益提升，巩固并扩大产品市场占有率，为生产系统稳定运行提供 坚实支撑。围绕左卡尼汀系列、吡拉西坦、盐酸小檗碱等重点产品，持续深化市场策划与推广，加快培 育新的增长点；积极拓展终端客户资源，优化客户结构；重点推进维生素 C、左卡尼汀、吡拉西坦、磷 霉素氨丁三醇 4 个 CEP 产品市场推广与销售。要持续强化项目执行能力和资源整合能力，实现收入和效 益的强势增长；要积极拓展南美洲、非洲和东南亚等潜在市场，推动制剂出口业务快速形成规模化增量。      供销公司要持续深化重点客户合作，加强新品引进及新客户开发，不断夯实渠道基础与市场布局， 增加纯终端销售规模，全面推进器械业务及各种诊断试剂的引进与推广。大力推进精细化管理，提升运 营质量和资源使用效率。进一步加强对子公司的穿透式管理，提升子公司经营规范性和盈利能力。东北 大药房要围绕“提质增效、规模提升”，以对外战略合作为契机，全面统筹推进运营、销售、渠道等重 点任务，优化商品结构，强化库存保障，通过全链条闭环管理提升运营质量，抢抓医药零售线上线下融 合机遇，推动 O2O 销售额占比提升，全面提升盈利水平。      公司要统筹销售计划与关键品种储备安排，强化生产计划的前瞻性、精准性和严肃性，完善提前策 划与动态响应机制，保持销供产高效协同，确保生产运行与市场需求相匹配。在严守安全、环保、质量 底线前提下，以产品降本为核心管控目标，以工艺技术升级为抓手，持续推进工艺降本项目，深挖工艺 优化潜力，精准把控关键工艺参数，以技术赋能筑牢降本根基，持续深化精细化管理，创新构建对比分 析模板，形成长效管控机制；加强能源管理体系建设，全面穿透能源产、供、用各环节，提升能源利用 效率和管理精细化水平。                                东北制药集团股份有限公司 2025 年年度报告摘要      采购工作要以战略视角聚焦“保供应、优资源、控风险”，建立常态化沟通机制，精准对接供需， 动态优化库存，降低积压与资金占用风险。加大新供应商引进力度，打破价格壁垒，将新资源开发作为 降本创效的有力支撑。深化市场研判，及时分析行业趋势与价格波动，为公司决策提供专业支撑。      夯实安全管理根基，压实安全生产主体责任，紧密结合岗位生产特点与安全管控要求，持续强化安 全生产基础建设，将安全红线意识深植全员思想，实现从“事后处理”向“事前预防”、从“事故管理” 向“隐患排查治理+风险分级管控”的双重转变，构建超前防控、主动预防的安全管理新格局。      积极响应国家“双碳”战略部署，贯彻绿色发展理念，以更加坚定的决心和务实有力的行动，进一 步提升环保管理水平。聚焦源头治理、污染物减排、危废资源化利用、工艺优化升级、新材料推广应用 等关键方向深挖潜力，实现减排节费和治理达标的双向共赢。      产品创新和技术研发是推动公司战略目标落地的核心动力，研发工作要高站位布局、高标准推进， 聚焦医药研发前沿领域和仿制药优势治疗领域，研判产业发展趋势，挖掘健康领域需求与行业机遇，持 续补充研发管线，形成新产品获批数量稳步增长的良好态势。强化研发项目管理，缩短研发周期，加速 注册审评进程。高度关注产品经济性指标，夯实生产转化的质量与成本基础。深化市场调研体系建设， 挖掘市场潜力品种，充实医药新品研发，布局中药品种，探索创新制剂新剂型项目，不断完善研发项目 储备池机制，形成“调研、储备、研发、转化”的良性循环。      公司将围绕创新药发展战略规划，统筹开展各项工作，持续高效推进重点在研项目，推动创新药参 与国际多中心临床研究与海外授权合作，加速创新药国际化进程，拓展丰富抗体及 ADC 类药物研发管线， 前瞻布局下一代技术平台，构建差异化竞争优势。      公司子公司鼎成肽源将持续从三大维度推进布局。一是加快技术迭代与管线拓展，升级免疫细胞疗 法。二是构建智能化生产体系，搭建全封闭自动化细胞制备平台。三是提速临床试验与商业化进程。同 时，鼎成肽源将聚焦产品提速研发，同步严控研发、市场竞争、政策法规及财务等风险，通过精细化研 发管理、紧盯行业动态、强化监管沟通、优化财务管控保障稳健运营，持续深耕 TCR-T、CAR-T 产品和 TCR 蛋白药的研发。      围绕公司战略发展方向，持续加大关键领域中高端人才的引进力度，聚焦具备核心技术能力的优质 研发团队，为公司长远发展积蓄动力。持续完善绩效考核体系，以业绩为导向，强化考核“指挥棒”作 用。      持续深化风险资金管控，实现应收账款政策审批、逾期预警和考核统管，确保资金及时回笼。持续 强化制度建设与流程管理，完善成本费用考核体系，推动财务管控向精细化、标准化和闭环化迈进。                                                           东北制药集团股份有限公司 2025 年年度报告摘要   坚持“创新驱动、数智赋能、绿色转型”战略，聚焦公司全价值链智能化升级。升级私有化算力中 心，推动 AI 技术深度融入研发、生产、营销各环节，释放数据核心价值；深化重点工艺智能管理体系 建设；完善“人才培养+创新应用”机制，加速创新成果转化落地。   公司要坚持党建引领，认真学习贯彻党的二十大和二十届历次全会精神，坚持以习近平新时代中国 特色社会主义思想为指导，不断强化理论武装，时刻以党的旗帜为旗帜、以党的意志为意志、以党的使 命为使命，始终在思想上政治上行动上同以习近平同志为核心的党中央保持高度一致，全面落实“深、 实、细、准、效”和“变、干、实”的工作要求，进一步解放思想、深化改革，将理论学习成果不断转 化为干事创业的磅礴力量。 （1） 近三年主要会计数据和财务指标 公司是否需追溯调整或重述以前年度会计数据 □是 否                                                                                    单位：元 总资产             12,888,947,855.01    14,446,181,851.25           -10.78%   15,273,653,642.13 归属于上市公司股东 的净资产 营业收入             7,074,853,263.92    7,502,554,909.23             -5.70%    8,243,175,021.66 归属于上市公司股东 的净利润 归属于上市公司股东 的扣除非经常性损益          204,048,702.62      311,652,391.31            -34.53%      261,958,614.00 的净利润 经营活动产生的现金 流量净额 基本每股收益（元/ 股） 稀释每股收益（元/ 股） 加权平均净资产收益 率 （2） 分季度主要会计数据                                                                                    单位：元                                                               东北制药集团股份有限公司 2025 年年度报告摘要                       第一季度                   第二季度                   第三季度                    第四季度 营业收入                1,947,277,598.78       1,905,330,527.63     1,625,476,998.14          1,596,768,139.37 归属于上市公司股东 的净利润 归属于上市公司股东 的扣除非经常性损益             19,906,997.48           69,450,387.24          42,789,144.84          71,902,173.06 的净利润 经营活动产生的现金                       -30,857,306.06         135,971,974.18         274,088,055.83          727,179,757.32 流量净额 上述财务指标或其加总数是否与公司已披露季度报告、半年度报告相关财务指标存在重大差异 □是 否 （1） 普通股股东和表决权恢复的优先股股东数量及前 10 名股东持股情况表                                                                                                  单位：股                     年度报告                    报告期末 报告期末                披露日前                    表决权恢                      年度报告披露日前一个 普通股股       47,381   一个月末          47,538    复的优先                0     月末表决权恢复的优先                         0 东总数                 普通股股                    股股东总                      股股东总数                     东总数                     数                          前 10 名股东持股情况（不含通过转融通出借股份）                                                          持有有限售条件的股份                  质押、标记或冻结情况  股东名称     股东性质      持股比例               持股数量                                                              数量                      股份状态          数量 江西方大           境内非国                                                                                  263,002,2 钢铁集团                  32.08%               457,861,342                        0      质押           有法人                                                                                          11 有限公司 辽宁方大           境内非国                                                                                  48,740,00 集团实业                  23.06%               329,068,713                        0      质押           有法人                                                                                           0 有限公司           境内自然 方威                     0.85%                12,189,130                        0      不适用                 0           人 香港中央 结算有限      境外法人         0.81%                11,505,082                        0      不适用                 0 公司           境内自然 张少光                    0.74%                10,498,100                        0      不适用                 0           人           境内自然 吕坤钰                    0.70%                10,000,000                        0      不适用                 0           人           境内自然 武恩波                    0.66%                 9,387,000                        0      不适用                 0           人           境内自然 胡彬彬                    0.47%                 6,686,500                        0      不适用                 0           人 招商银行 股份有限 公司－南 方中证       其他           0.46%                 6,587,558                        0      不适用                 0 型开放式 指数证券                                         东北制药集团股份有限公司 2025 年年度报告摘要 投资基金        境内自然 许福建              0.45%      6,450,300            0   不适用       0        人               辽宁方大集团实业有限公司、江西方大钢铁集团有限公司及实际控制人方威先生构成一致行 上述股东关联关系或一               动人。本公司未知其他总股本前十名股东之间是否存在关联关系，也未知其相互之间是否属 致行动的说明               于《上市公司收购管理办法》中规定的一致行动人。 参与融资融券业务股东               不适用 情况说明（如有） 持股 5%以上股东、前 10 名股东及前 10 名无限售流通股股东参与转融通业务出借股份情况 □适用 不适用 前 10 名股东及前 10 名无限售流通股股东因转融通出借/归还原因导致较上期发生变化 □适用 不适用 （2） 公司优先股股东总数及前 10 名优先股股东持股情况表 □适用 不适用 公司报告期无优先股股东持股情况。 （3） 以方框图形式披露公司与实际控制人之间的产权及控制关系 □适用 不适用                                       东北制药集团股份有限公司 2025 年年度报告摘要 三、重要事项   （一）公司在 2025 年 6 月 11 日于指定信息披露媒体公告了《东北制药集团股份有限公司关于控股 股东一致行动人增持计划实施完成的公告》（公告编号：2025-047），自 2025 年 4 月 9 日至 2025 年 6 月 10 日收盘期间，方大钢铁通过深圳证券交易所以集中竞价交易方式合计增持公司股份 14,629,900 股， 占公司当时总股本（1,429,103,265 股）比例的 1.0237%，合计增持金额为 7,500.4222 万元（不含交易 费用），增持计划已实施完成。   （二）公司在 2025 年 10 月 9 日于指定信息披露媒体公告了《东北制药集团股份有限公司关于控股 子公司获得药物临床试验批准通知书的公告》（公告编号：2025-063），公司控股子公司鼎成肽源自主 研发的 DCTY0801 注射液获得国家药品监督管理局核准签发的《药物临床试验批准通知书》，同意开展 EGFRvIII 阳性的复发或进展高级别脑胶质瘤的临床试验。                                      东北制药集团股份有限公司董事会

生物医药创新与人工智能融合发展的现状与展望 来源 陈凯先院士在2026年第1期发表题为《生物医药创新与人工智能融合发展的现状与展望》的综述，系统探讨了生物医药与人工智能融合发展的前沿态势与未来前景。 ▲中国生物医药产业链创新转化联合体(CBIITA)理事长 陈凯先 摘要 当前，全球生物医药产业持续增长，技术创新日益成为核心驱动力。在此背景下，中国生物医药产业基本实现了从仿制到创新的历史性跨越，正逐步成为全球新药研发与产业发展中不可或缺的力量。与此同时，人工智能(AI)等颠覆性技术正驱动药物研发范式发生根本性变革，为产业带来新的发展机遇。本综述系统梳理了全球生物医药产业的总体发展态势、核心驱动力与竞争格局，重点分析了AI在药物研发全链条中的前沿应用与一些技术突破，进而探讨了我国在迈向医药创新强国进程中面临的关键挑战，最后针对构建自主创新体系、推动产业高质量发展提出了若干思考和对策建议。 关键词 生物医药; 创新药; 人工智能药物研发; 技术革命; 产业化 _ 正文 _ 新药研发是关乎国家经济发展、民生福祉与战略安全的战略性产业，已成为大国竞争的核心领域之一。全球生物医药产业正处于快速迭代演进之中，前沿技术持续突破，创新格局加速重塑。 中国生物医药领域经过长期坚持不懈的努力，实现了从跟踪仿制到迈向原始创新的历史性跨越。在政策、科技、资本与市场的综合驱动下，中国已深度融入全球创新体系，研发实力与国际化水平显著提升，成为全球医药创新格局中的一支重要力量。 与此同时，以人工智能(AI)为代表的颠覆性技术正深刻改变药物研发的传统范式，为提升研发效率、降低失败风险提供了全新路径。本综述旨在系统分析全球与中国生物医药产业的发展态势，探讨技术变革带来的机遇与挑战，并梳理中国迈向医药创新强国的战略选择。 1 全球生物医药发展态势与增长动能 全球生物医药产业呈现出持续上升的总体发展态势，预计其年复合增长率将超过7%，这在各产业部门中甚为罕见。其中，部分药物类别增长尤为迅猛，例如肥胖药物胰高血糖素样肽-1(GLP-1)激动剂的年复合增长率可能达到20%，未来销售额有望占据全球总额的9%。与此同时，产业发展也面临一些不确定性变数，如美国药品定价政策、美国食品药品监督管理局(FDA)监管变化及美国国立卫生研究院(NIH)资金削减等。 从研发投入来看，全球范围内呈现快速增长态势。2024年，前十大医药企业的研发投入约占全球总投入的40%，总研发投入规模为2890亿美元。2016—2024年，全球制药公司的研发支出总额年复合增长率(CAGR)超过7.7%，近年增长趋势有所调整，预计2024—2030年将放缓至约3%。 全球药物销售额快速攀升，生物药在其中贡献显著。在销售额最大的前20种药物品种中，生物药占了13种，占比显著超过化学药。 在全球医药企业50强中，中国企业的身影日渐增多。从最初榜上无名，到前几年的3至4家，2025年已增至6家，尽管排名仍相对靠后(在30~50位)，但反映了中国医药产业的快速进步。从研发管线分析，中国有4家企业进入全球前25位。尤为可喜的是，恒瑞医药的研发管线位居全球第13位，而其原创药的研发管线更高居全球第2位，仅次于辉瑞，充分体现了中国药物研发的强大后劲。从全球分布看，美国药企在研发管线数量上占据绝对优势，在排名11~25位的区间中日本企业有5家，显示出国际竞争的激烈程度。 大型制药企业正积极布局新兴药物研发技术，罗氏、诺华、礼来等跨国药企通过并购或合作加码AI辅助的靶标发现、通用型嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)、分子胶降解剂、核糖核酸(RNA)编辑等前沿方向，凸显生物医药行业向精准化、智能化、技术融合加速迭代的创新格局。 1.1 免疫细胞治疗 在实体瘤治疗方面，多种技术路径取得历史性突破。肿瘤浸润淋巴细胞(TIL)疗法和T细胞受体工程化T细胞(TCR-T)疗法都迎来了首款上市药物。自身免疫疾病成为免疫细胞治疗的新战场。CAR-T疗法在自免领域的突破性进展被Science杂志评为2024年度十大科学突破之一。无论在基础研究、临床应用还是产品上市方面，该领域均呈现出引人注目的新进展。 1.2 抗体偶联药物(ADC) 抗体偶联降解剂(degrader-antibody conjugate，DAC)、双载荷ADC以及双抗ADC(双特异性抗体-药物偶联物，BsADC)等前沿策略的突破，为ADC药物的研发注入新动力，加速推动该领域迈向新高度。 1.3 靶向蛋白降解(TPD)技术 近几年TPD领域涌现出了多种新型蛋白降解技术，通过创新策略拓展了“不可成药”靶标的治疗潜力。目前共有111款TPD药物处于临床研发阶段。其中，已有3款TPD药物获批上市，均为分子胶降解剂。除分子胶外，其他细分技术领域尚无药物获批，进展最快的是靶向蛋白降解嵌合体(PROTAC)药物。Arvinas公司的ARV-471治疗乳腺癌已递交上市申请。 1.4 基因治疗 基因治疗历经几十年摸索与几起几伏，目前已迎来快速发展期。全球基因疗法上市产品有15款，均为经典基因疗法，中国企业上市产品有3款，包括重组人p53腺病毒、波哌达可基、eladocagene exuparvovec(中国台湾原研)。2021年之前，中国基因疗法的开发每年开展的临床试验数量很少，自2021年开始，中国企业开展的基因疗法临床试验数量快速上升，2024年有111项临床试验，已超过国外企业登记的临床试验数量(87项)。礼来、罗氏、赛诺菲等大型制药企业也通过并购或自研完善基因疗法的开发。中国基因疗法开发企业主要为新兴biotech，其中锦篮基因、天泽云泰、辉大生物等企业均有自身独特的基因疗法开发平台，产品开发进度-1。 1.5 靶向α疗法(TAT)  TAT是近年来核药领域的突破性方向，主要利用高能α粒子对肿瘤细胞进行精准杀伤。相比传统的β射线核素，α粒子具备更短的穿透深度和更高的线性能量转移(LET)，能够在细胞层面实现高效破坏，同时对周围正常组织的损伤降低。近年来，核药领域迎来爆发式增长。据统计，2024年核药市场规模达175亿美元，复合增长率13.48%，全球临床阶段核药管线超600项。自2023年以来，核药领军企业诺华分别与BicycleTherapeutics、3BPharmaceuticals、PeptiDream、MarianaOncology等多家公司达成收购或药物开发合作，总金额近70亿美元。 1.6 mRNA癌症疫苗 递送体系与修饰技术的突破，使mRNA从实验室走向临床与公共卫生实践。mRNA新冠疫苗全球获批后，该技术迅速引发关注。mRNA癌症疫苗在机体细胞内合成肿瘤特异性抗原蛋白，诱导机体产生免疫应答反应，从而有针对性地攻击肿瘤细胞，达到肿瘤预防或治疗的作用。 1.7 药物递送技术 药物递送被视为药物开发的“最后一公里”，随着核酸药物、mRNA疫苗、细胞与基因治疗等前沿技术的发展，传统药物递送系统面临重大挑战。新一代递送平台如脂质纳米颗粒(LNP)、N-乙酰半乳糖胺(GalNAc)偶联技术、类病毒颗粒(VLP)等的快速进展，正成为提升药物生物利用度与靶向性、突破创新药研发瓶颈的关键。 1.8 类器官技术 类器官技术在临床前研究、临床研究及上市后应用中均能发挥重要作用。已有企业利用类器官数据，在无需动物实验数据的情况下成功获得美国FDA的临床试验批准。这预示着药物研究的新方向，因为使用人源类器官能极大缩小临床前研究与临床研究之间的差异，显著提高药物从临床前阶段过渡到临床阶段的成功率。 2 中国创新药的崛起: 从跟跑、并跑到部分领跑 2.1 政策环境不断优化 一系列支持药物创新的政策为创新药发展提供了强劲推力。中国药品监管体系不断与国际接轨，有几个标志性事件: 2010年，我国正式实施药品生产质量管理规范(GMP)国际规范，与欧美等发达国家GMP标准接轨; 2017年，中国正式加入国际人用药品注册技术协调会(ICH)，监管制度与国际接轨; 2023年成为申请加入国际药品认证合作组织(PIC/S)的受理国，该组织推动成员国间检查结果互认。这些举措使中国监管体系日益国际化、标准化。 2.2 创新药能力大幅提升 深化药品审评审批改革有力推动了国家药物创新成果产出。2015年至2024年间，全球范围内累计有923款创新药首次获批上市，其中49%由美国率先推出。中国国家药品监督管理局(NMPA)批准的国产1类新药从2015年的4个(未包含中药)增长至2024年的37个(未包含中药)。2025年1~9月已达47个(化学药28个、生物药19个)，全年超过50个已成定局，呈现快速增长。中国新药首发上市全球占比从2015年的4%跃升至2024年的38%，超过全球总量的三分之一。“十四五”以来，中国批准创新药210个，创新医疗器械270个。医药产业规模位居全球第2位，在研创新药占全球的30%左右。在2015—2024年期间，美国FDA年均批准新药约47个，其中2024年批准新药50种，24种为全球首创新药(First-in-class，FIC)，占比48%。我国年均批准上市创新药数量与美国基本持平，但在全球首创新药方面与之相比，差距仍很大。 令人高兴的是，中国FIC新药研发已逐步起步，近年来不断加速。全球FIC创新药研发中我国成绩突出，2015—2024年全球FIC创新药研发共2653款(占创新药28%)。中国企业原研的FIC创新药于2021年数量首次超过欧洲，位居全球第二(仅次于美国)。我国原研FIC创新药的类型与临床阶段特点鲜明，细胞疗法占比最多，其次为小分子、放射性药物和双/多抗，尽管其中超90%的药物处于临床早期阶段，但已展现出强劲竞争力，例如康诺亚与美雅珂的CMG901是全球进度最快的CLDN18.2靶向抗体偶联药物，已进入胃癌三期临床试验; 亘喜生物的GC012F是全球进度最快的CD19/BCMA双靶点CAR-T细胞疗法。 中国现已成为全球新药研发的重要力量。2020年，涉及中国资产的药品许可交易占比尚不足5%，2025年这一比例预计将攀升至近40%。在国际生物医药领域的学术会议上，中国的参与度和影响力显著提升。历年的美国临床肿瘤学会(ASCO)年会都是学术盛会，2025年ASCO年会共有73项中国研究成果入选口头报告，其中，最新突破性摘要(LBA)中有11项来自中国，占比从2023年的7%提升至2025年的20%，显示出日益增长的国际声音。 中国公司已全面融入双抗及多特异性抗体、ADC及其衍生技术、mRNA药物、CAR-T等细胞治疗、PROTAC分子胶、溶瘤病毒、CRISPR/Cas基因编辑、量子计算等热点领域。 下一代免疫肿瘤学(immuno-oncology，IO)和下一代ADC将进一步提高精准性，克服当前肿瘤治疗中“PD-1低表达、耐药性、冷肿瘤”等痛点。中国药企正引领下一代“IO(多抗、细胞因子融合等)+ADC(高效低毒)”双赛道的新格局，表现在程序性细胞死亡蛋白1(PD-1)/T细胞免疫球蛋白ITIM结构域(TIGIT)双抗、PD-1/血管内皮生长因子(VEGF)双抗、PD-1/细胞毒性T淋巴细胞相关抗原4(CTLA-4)双抗、T细胞衔接器(TCE)与PD-1/白细胞介素-2(IL-2)双抗等前沿研究方向，中国均开展了走在国际前列的探索。 2.3 新药出海势头强劲 中国创新药国际化进程加速，中国企业研发的创新药在海外获批数量逐年增长。目前已有19款中国创新药在海外获批，其中美国9款，欧洲8款，同时进入欧美6款。从治疗领域来看，肿瘤相关药物占据主导地位，共11款，涵盖小分子抑制剂、PD-1单抗、细胞治疗等多个前沿技术领域。 对外授权(license-out)已成为中国创新药出海的主要引擎。在政策红利与创新动能的双重驱动下，中国创新药出海进入“质量与规模双升”的新阶段，全球医药产业正加速迎来“中国时刻”。中国已经成为全球药物创新的重要来源。2019年之前，中国药品license-out数量增长较为缓慢，2020年开始，迎来爆发式增长。2024年共产生125笔license-out交易，交易总金额超560亿美元，相较于2023年增长28.4%。2025年上半年，中国创新药license-out总金额已接近660亿美元，全年预计将接近千亿美元。我国license-out的项目中，前几年临床前及申请/获批上市的品种占比较高，近年来Ⅱ~Ⅲ期临床阶段的项目占比明显增长。2024年抗体类药物(单抗、双抗、ADC)和小分子药物构成核心交易领域。新兴领域细胞疗法和小核酸药物也崭露头角，这些领域虽交易数量较少，但首付款和里程碑金额较高，凸显差异化赛道的潜力。 跨国大型药企面临专利到期与创新压力，默沙东、诺华、阿斯利康等“巨无霸”企业通过大规模交易锁定中国创新资源。这些交易不仅体现MNC对中国源头创新的认可，也反映其通过license-out补充管线、降低研发风险的全球化战略。中国已成为美国创新药技术成果引进的最大供应方，占总数的近1/3，远超澳大利亚、丹麦、日本、英国等国。 3 AI带来新一轮生物医药技术革命和产业变革 3.1 领域概况 传统药物研发陷入反摩尔定律困境，即研发难度递增、周期延长、成本攀升。AI技术的兴起为药物研发带来了变革契机。例如，AlphaFold预测的约2亿种蛋白质结构可在数据库中查询，而哈佛医学院开发的AI算法可让蛋白质的重要研究提速百万倍。这些突破共同为药物研发注入了新的希望。AI将赋能新药研发各个阶段，带来行业变革与发展机遇。与传统方法相比，AI辅助能将研发周期平均缩短约三分之一，总研发经费降低约10%，随着其作用潜力不断释放，产生的效益将大幅增加。近年来AI技术研发热度持续上升，相关论文发表量和引用数快速增长。全球AI制药市场规模从2021年的不足7.92亿美元跃升至2024年的17.58亿美元，预计2026年将突破30亿美元大关，市场进入加速期。 AI制药产业形态初步形成: 上游涉及算力、算法和数据，主要包括AI技术提供方和生物技术提供方; 中游有四种产业形态，包括AI+Biotech、AI+CRO、AI+SaaS、IT头部企业在AI制药产业中的布局; 下游主要为传统药企和CRO企业。 中国AI制药产业正迎来高速发展期。截至2025年7月，国内AI制药公司已达到了108家，其中94%分布于北京、长三角及大湾区，北京、上海、深圳三城各集聚超20家企业。在AI药物研发的进展方面，目前已有3款由AI辅助研发的药物进入了临床，其中进度最快的已完成IIB期的研究。在核心技术层面，医药大模型已形成体系化发展，主要涵盖以下5类: ①分子科学大模型，用于化合物的筛选、药物分子设计、药效预测和毒性评估等; ②蛋白质科学大模型，用于预测蛋白质结构、分析蛋白质功能和相互作用，以及识别新的药物靶标等; ③基因科学大模型: 应用于基因变异分析、基因表达模式识别等; ④文本型科学大模型，用于文献挖掘、生物标记物发现、临床试验设计与分析等; ⑤多模态科学大模型，综合分析不同数据源，预测药物效果，副作用和药物-靶点相互作用等。值得一提的是，由中国科学院联合团队所研发的磐石科学基础大模型，赋能靶点发现全流程自动化，使得靶点发现的速度可以提高10倍。 3.2 AI药物研究应用进展 药物研究范式正从计算机辅助药物设计(CADD)向人工智能辅助药物研发(AIDD)转变，其核心在于从基于数学物理模型到数据与知识双驱动的思维模式转变。这一变革以空前庞大的算力为基础，现代AI模型的参数量可达百亿级，训练数据量更是达到千亿规模，从而实现了前所未有的预测、推理与生成能力。 3.2.1 多智能体虚拟疾病生物学家“元生” 2025年6月，由临港实验室牵头，联合上海人工智能实验室、上海交通大学、复旦大学、麻省理工学院(MIT)等研发机构，共同发布国际首个专注于靶标发现与临床转化价值评估的多智能体虚拟疾病生物学家系统———“元生”(OriGene)。基于团队构建的首个靶标发现问答基准测试集TRQA评价显示，“元生”能力显著超越DeepSeek-R1、OpenAI o3-mini等主流基座大模型，且靶标发现能力得到前瞻性实验验证，标志着科学智能体时代靶标发现领域研究范式的重要突破。 通过构建以虚拟细胞、虚拟患者为代表的数字孪生生命体，加速新药研发与个性化精准化医疗的未来探索。其核心在于深入理解疾病、发现创新靶点; 个性化药物评估、提升治疗效果; 加速药物设计、推动临床转化; 结合实时数据反馈、动态优化研发路径。虚拟细胞模型基于先验知识(文献与多组学数据)，提供生物学规则与约束。在此基础上建立静态结构(表型与生物大分子结构)，重建细胞固有特征。进一步发展到动态状态(自然过程+人工扰动)，捕捉系统演变与响应。形成“可解释、可预测、可干预”的计算模型，为机制研究、药物开发和个体化医疗提供系统性、可重复的试验场。 虚拟细胞模型为解析药物作用的分子机制提供了重要研究手段。郑明月等[1]构建了基于孪生谱图卷积网络的分析方法，通过对比基因敲除与药物处理的细胞反应差异，实现了药物靶点的精准识别。该团队[2]还通过化学微扰转录组生成模型，高精度预测药物所引发的基因表达变化。值得关注的是，研究发现传统免疫抑制剂甲氨蝶呤(MTX)可通过抑制胞外核苷酸焦磷酸酶/磷酸二酯酶1(ENPP1)，进而激活抗肿瘤免疫，进一步拓展了对其免疫调节潜力的认知。 3.2.2 基于AI的候选药物和靶点发现 全球AI辅助研发管线数量持续增长，已有项目进入临床二期。2012年，AI制药企业开始建立。2019年，英矽智能首次在21天内预测出DDR1靶点，并成功在体内外验证了预测结果。Deep Genomics宣布推出“首个人工智能发现的候选疗法”DG12P1，用于治疗威尔逊病。其AI平台在18个月内精确定位了特定的基因突变。2020—2022年前后，一系列人工智能发现的临床前候选靶点和分子产生出来，数十个人工智能生成的分子进入临床试验阶段。 蛋白质的瞬时构象作为药物靶标的一种新形式，正受到广泛关注。尽管AlphaFold2已能有效预测蛋白质静态结构，但蛋白质功能往往依赖于其动态构象。蛋白质通过不断发生构象变化，动态调控关键的生命过程。蛋白质动态构象预测是解锁蛋白质功能机制、推动下一代精准药物研发的关键技术。在此背景下，AI正推动蛋白质动态构象预测技术快速发展，有望突破传统方法的瓶颈。 李洪林团队整合PDB蛋白质构象对数据和多个动力学轨迹数据，利用蛋白质语言模型ESM2丰富的序列表征和蛋白质不变表示，开发结合物理先验、空间关系及内容表征的局部感知模态对齐注意力模块，实现蛋白质瞬时构象的精准预测，采样速度较传统分子动力学提升3300倍以上，能准确预测多个蛋白质的构象异质性。发现老药坦索罗欣[3]可以作用在离子通道的一个瞬时位点，在较低的活性下便可以抑制TMEM16A，有效治疗骨质疏松。 3.2.3 AI赋能药物发现 AI能从海量文献、研究和专利中提取特征，关联比对，基于蛋白序列和结构寻找新药物。李洪林团队[4]针对每个靶点分别设计了100个通过Pose-Busters检验并且Vina score最高的分子，证明其针对不同类型的蛋白都能生成结构更合理、性质更优良的分子。 肿瘤特异性新抗原的精准识别是开发癌症疫苗的关键。李洪林团队发展的新抗原和多肽识别PISTE算法[5]作为一种受物理启发的Transformer模型，采用两阶段动态模拟策略: 第一阶段模拟抗原在HLA(人类白细胞抗原)上滑动，第二阶段模拟T细胞受体(TCR)在HLA-抗原复合物上滑动。该模型在新抗原与多肽识别中准确率可以达到90%，为系统性发掘具有免疫原性的新抗原提供了重要技术手段。 3.2.4 基于人体器官芯片数据的AI模型 整合人体器官芯片数据、动物模型实验数据、多模态影响数据等多阶段数据，通过硬件、软件、网络核心组件，以及基因组、药物研发、临床研究引擎，服务于科学研究、药物研发和精准医疗。 顾忠泽等[6]构建了一种基于图像的药物性肝损伤预测深度学习模型。该模型以BEiT-V2作为预训练的图像编码层，从70万张细胞图像中提取特征，进而实现对药物毒性的分类识别。研究共评估了30多种药物，利用人类肝脏类器官图像将毒性划分为三个等级: 无、较轻和严重药物性肝损伤。模型整体预测准确率达到82%，其中对无药物性肝损伤化合物的预测准确率达到90%。 3.2.5 成药性评估 成药性是药物研发过程中的关键考量因素，也是研究体系构建与技术路线决策的核心导向。在制定研发策略时，需综合考量政策导向、市场需求等多维因素。在此背景下，引入AI的辅助决策，以业务需求为驱动，优化研发路径，推动自主研究能力的系统化提升。 3.2.6 AI药物递送 AI结合量子力学、分子模拟、过程模拟、体内模拟等方法，助力解决新型药物形态的递送瓶颈。Formulation AI平台是首个AI药物制剂平台，基于2992组环糊精配方(1980—2018)、646个固体分散体稳定性数据、27种溶剂中4000多种化合物溶解度记录，整合6大主流制剂系统(环糊精/固体分散体/磷脂复合物/纳米晶/自乳化/脂质体)，能预测16种关键属性。只需输入药物和辅料信息，就能秒级预测。 3.2.7 蛋白质大模型 从当前全球布局来看，国内在该领域已形成若干具有前瞻性的技术路线，而国际上也涌现出多个前沿发展方向，展现出该技术方向的重要潜力与广阔前景。生命科学领域的技术革新与人工智能的迅猛发展，正形成两股深度融合的驱动力量。以AI大模型为代表的新一代AI，不仅让科学家“把重复性的工作做得更快”，更是在颠覆传统的研发范式，在蛋白质科学的多个维度发挥重要作用。 3.2.8 中医药研究 AI辅助中医药研究正沿标准化、数字化、智能化方向快速演进。“数智岐黄”大模型作为国内较早公布的首个开源可用的中医药大模型，由华东师范大学与上海中医药大学联合开发。该模型涵盖320亿参数、20万余条指令、8万余方剂、2000余证候、9000多中药材、4万余中药成分、1.7万余古籍知识。该模型以88.1%的准确率通过了中医执业医师资格模拟考试的验证，展现出与执业医师相当的专业知识水平。目前，“数智岐黄”已发展为支持多数据应用场景的多智能体系统。 3.2.9 临床研究 临床研究是药物研发中耗时最长、投资最大、失败风险最高的环节，目前AI在此领域应用相对不足但潜力巨大。AI在临床研究中的应用已逐步从理论走向实践，覆盖从患者招募到数据分析的全周期，展现出多方面的显著效果: ①智能招募体系，精准匹配患者，提升临床试验的招募效率。②去中心化试验，提升试验的可及性与灵活性。③优化试验方案设计，临床试验精准预测模型，降低试验风险。④强化数据分析与处理，提高研究的全面性和可靠性等。⑤虚拟临床试验，减少或部分替代临床试验。 从整体新药研发布局来看，AI应用目前主要集中在药物发现阶段，例如，靶点及生物标记物的选择与确定、先导化合物的确定等，占比超过2/3; 而在临床试验阶段，例如，药物依从性、预测治疗结果、数据分析、病理研究、疾病诊断等场景的AI应用不足1/4。但在临床试验阶段，降低试验失败率带来的收益是提升药物发现速度或降低成本的2~5倍，显示AI技术赋能临床研究具有极高的投入产出潜力。 2025年6月，英矽智能、北京协和医院共同在Nature Medicine上发表了文章[7]，发布了全球首个完全由AI发现药物靶点并设计生成的肺纤维化新药Rentosertib(ISM001-055)Ⅱa期临床试验的安全性和有效性数据。结果显示: Rentosertib安全且耐受性良好，显示出改善患者肺活量的效果，具有潜在的抗纤维化及抗炎作用，值得进一步研究。 3.2.10 药物智造 AI与自动化正深度革新药物生产工艺。以李洪林等研发的首台全自动AI集成微流合成仪为例，该系统在105min内连续合成10个药物(每种达30~50mg)，相当于10个博士生连续工作1周的工作量，显著提升了合成速度; 迪赛诺公司生产抗艾滋病药物齐多夫定，成功优化了关键叠氮化反应环节。传统工艺占地需2300平方米，反应时间长达60h，且叠氮化试剂用量大，安全风险高。而新技术将反应区域压缩至180平方米，反应时间缩短至10min，同时大幅降低叠氮化试剂用量，从根本上提升了工艺的安全水平。 3.2.11 AI-量子计算的融合 AI与量子计算的融合正为药物研发等领域开辟新的技术路径。当前，AI的应用深度在很大程度上受限于算力与算法瓶颈。量子计算以其并行处理与指数级加速潜力，展现出突破现有计算局限的可能性，在量子电路、量子门、量子纠错、物理量子比特等关键技术持续取得进展，为更广泛的应用奠定了坚实的基础。在药物研发中，量子计算的应用已从量子化学计算———如精确评估药物分子与靶点蛋白之间的亲和力，进一步拓展至分子生成与分子性质预测，甚至应用于蛋白质结构设计等复杂任务。尤其对于计算资源消耗巨大的多序列比对，量子计算展现出显著的加速潜力。目前，基于16个量子比特的处理器已能够实现对该类任务的有效加速，显示出良好的可扩展前景。在KRAS抑制分子的生成中，利用现有数据集采用量子经典混合的方法，生成了一百万个分子，实验验证: 量子采样可发现具有更高亲和力的分子。在蛋白质结构预测方面，通过融合量子计算辅助的蛋白结构预测方法，对5~12个氨基酸短链序列结构进行预测时，其精度已超过当前主流模型AlphaFold3，充分展现了量子-经典融合策略在解决药物设计关键问题上的巨大潜力。 3.3 未来发展 AI药物研发在迈向成熟的过程中，仍面临数据稀缺、药物设计复杂性、分子表示与生成、不可成药靶点以及技术与计算瓶颈等多重挑战。为应对这些问题，国内学界正积极推动范式转型，致力于构建主动数据驱动的智能药物研发体系。其核心目标是构建能模拟专家思维的“虚拟疾病生物学家”，同时构建生成式药物创制平台。 应对未来的发展，突破挑战需聚焦于以下4个关键方向: ①解决数据稀缺问题，即增强数据共享、建立数据标准、开发新AI算法整合模态预训练模型; ②多模态融合方法，即建立有效的多模态融合方法，从不同数据源提取见解，推进药物开发; ③物理定律融合，即将物理定律纳入数据驱动AI算法，减少数据依赖性，提高准确性和泛化能力; ④法规遵从与模型可解释性，即AI确保符合药物法规，开发准确且可解释的模型，建立信任。 面向未来的发展路径，其核心趋势可归纳为以下4个方面: 一是通用与垂直大模型竞速并举，多模态生物医学大模型将与药物生成专用模型协同发展，加速通用能力向细分任务转化; 二是药物智能研发平台化，构建从靶点发现到临床试验的全流程AI平台，强化“数据+模型+实验”的闭环系统; 三是医疗数据安全与算法可信性法规加强，推动联邦学习、隐私计算等技术标准化，构建可解释、可审计的智能系统，保障数据主权与伦理合规; 四是学科融合持续深化，AI与结构生物学、系统药理学、临床流行病学、药物经济学等深度耦合，驱动生物医药知识体系重塑。 在此趋势下，我们有望见证一系列颠覆性技术的发展与落地: 从自动化分子制造、自动化生物实验室，到虚拟细胞/器官、虚拟临床试验乃至数字药物。最终形成一个高度整合、智能驱动的药物研发新范式，其发展前景极为广阔。 4 向新高度迈进—挑战与破局之路 我国生物医药领域科技创新和产业发展取得历史性跨越，正向新的高度迈进。但同时我们也清醒地看到，我们前进的道路上还面临一些严峻挑战，主要表现在:  我国新药研发技术体系在多个关键环节仍存在明显的对外依赖，亟须进一步加强自立自强。在生物医药创新研发方面，表现为: 机制研究突破依赖于国外，前沿技术大多由国外首先提出，数据库严重依赖国外，高端仪器设备受制于人。当前，国际关系演进不确定性增加，中美贸易摩擦持续，技术封锁加剧，以及突发疫情导致的全球物流受阻，均进一步放大了我国在医药创新领域的“卡脖子”风险。 我国基础研究成果向原创新药转化之间还存在鸿沟。例如，2024年中国在《细胞》《自然》《科学》三大顶级期刊上发表论文数量约占全球1/4，但原创新药产出仍偏低。此外，国内研发热门靶点“内卷”现象突出。数据显示，国外创新药研发中前20个热门靶标的集中度为9.93%，而国内该数值高达19.26%，近乎国外的两倍。这种“内卷”格局不仅导致资源重复投入、竞争效率下降，也深刻制约了我国药物研发的整体效能与投资回报，亟待通过政策引导与原始创新加以突破。 为推动我国创新药物发展，需从前沿生物技术、学科交叉融合、基础平台设施以及创新医药产品等多个维度系统布局，着力破解当前制约产业升级的核心瓶颈。 在转化与创新层面，关键在于破解三大核心问题: 一是破解“原创少”，需建立靶标发现和确证大科学设施，鼓励原创新药开发; 二是破解“内卷重”，应鼓励和引导药企创新药差异化发展，避免资源浪费; 三是破解“转化难”，需构建“基础-临床-企业”三位一体平台，设立跨机构数据共享机制。 在生态与支撑层面，还需进一步完善针对创新药的支付生态，发展多种类型健康保险，探索创新药多元支付体系。面对药企研发资本投入问题，应鼓励创新药企积极开拓海外市场。 在加强科技自立自强方面，要瞄准机制研究、前沿技术、数据库、高端仪器设备对外依赖的瓶颈问题，要集中力量进行攻关，大力发展国产替代，保障产业链供应链安全。 新药研发事关国家的经济发展、民生需求和国家安全，是当今国际竞争的战略制高点，也是大国竞争的战略必争之地。我们要从国家战略的高度充分认识新药研发对于推动今后二三十年新的科技革命和产业变革的重大意义。中国生物医药领域经历了跟踪仿制阶段(1950—1990年代中期)、模仿创新阶段(1990年代后期-目前)，正在向原始创新阶段奋进，具备逐渐接近第一梯队(美国)的潜力。这是今天中国生物医学领域发展所处的历史方位和前进目标。我国药物创新和医药产业发展用三个五年计划的时间，实现了历史性的大跨越，迈上了一个大台阶。创新和新发展格局呈现出前所未有的深刻变化。生物医药领域发生的翻天覆地的变化，是中华民族伟大复兴的一个组成部分，一个缩影。新征程的主要目标，是迈向原始创新阶段，以10年左右的时间，到2035年，在新药研发能力特别是FIC的研发方面，超越第二方阵国家(西欧和日本)，显著缩小与第一方阵国家(美国)差距。在党和国家的引领和支持下，通过坚持不懈的努力，一定能够实现这个雄伟的目标。 作者 陈凯先，刘丽丽，黄瑶庆，毛开云，李荣，熊燕，汪为军，李洪林，郑明月，李剑峰 中国科学院上海药物研究所; 中国科学院上海生命科学信息中心/中国科学院上海营养与健康研究所； 华东师范大学 参考文献 详见 《中国药学杂志》 2026年1月 第61卷第1期 /END/ <  · 往期回顾   > △ 精彩回顾 |  2025第七届中国生物医药产业链创新转化论坛，亮点集锦 △ 精彩回顾 | 2024第六届中国生物医药产业链创新转化论坛，亮点集锦 △ 聚焦“国之大者”CBIITA 联合体荣获“中国产学研合作十大好平台” 更多优质内容，欢迎关注  媒体合作 投稿转载/资料领取/加入社群 请添加药小咖 与/智/者/同/行   为/创/新/赋/能