Valemetostat Tosilate

据 Insight 数据库「全球新药」模块，本周（7 月 5 日—7 月 11 日）全球共有 103 款创新药（含改良新）研发进度推进到了新阶段，其中 1 款首次获批上市，6 款首次申报上市，4 款首次登记 III 期临床，21 款首次登记 I 期临床。 下文，Insight 将分别摘取本周国内外部分重点项目进展做介绍。 *数据说明：本期周报数据采集时间：2026-7-12 14:00。因 Insight 数据库持续高速更新，不同时段检索结果可能存在时效性差异，请以最新查询为准。 境外创新药进展 境外部分，本周共有 37 款药物在该地区范围发生研发阶段推进，包括 1 款首次在境外获批上市，1 款首次在境外申报上市，2 款首次在境外登记 III 期临床，13 款首次在境外登记 I 期临床。    获批上市 据 Insight 数据库显示，本周共有 5 条新药/新适应症（不含类似药）在三大海外主要国家/地区（美国、EMA、日本）获批。 1、赛诺菲：皮下注射 CD38 单抗在美国获批上市 当地时间 7 月 10 日，赛诺菲宣布，艾沙妥昔单抗（ Sarclisa Escena）皮下制剂获得美国 FDA 批准上市，联合标准方案用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤 (MM) 成人患者，涵盖该药静脉注射（IV）制剂的所有现有适应症。 赛诺菲新闻稿指出，本次获批使艾沙妥昔单抗成为首款可通过可穿戴皮下注射器（OBI）输注的抗肿瘤药物，同时也是美国唯一同时支持可穿戴皮下输注与手动皮下注射两种给药方式的多发性骨髓瘤治疗药物。 截图来源：赛诺菲官网 艾沙妥昔单抗是一款 CD38 单抗。此前其静脉注射剂已在美国、欧盟、中国等全球多地获批上市，用于治疗新诊断、复发或难治性 MM，是首个与标准治疗 VRd（硼替佐米、来那度胺和地塞米松）联合使用的 CD38 单抗。 此次获得 FDA 批准的是艾沙妥昔单抗的皮下制剂。与静脉给药相比，皮下给药可大幅缩短给药所需时间，减轻患者和医护人员的负担。由于皮下给药比静脉内给药吸收更缓慢，这有望减少静脉注射引起的全身性胀气反应发生率。 艾沙妥昔单抗皮下制剂的获批得到了包括国际多中心 III 期试验 IRAKLIA 在内的多项试验结果支持。其中，IRAKLIA（NCT05405166）是一项随机、开放标签、关键性 III 期研究，旨在评估固定剂量 1400 mg 皮下注射的 Sarclisa Escena 联合 Pd（通过 OBI 给药）与按体重给药的 Sarclisa 静脉注射联合 Pd 在至少接受过一线治疗的复发/难治性多发性骨髓瘤 成人患者中的非劣效性。 IRAKLIA 研究结果显示，Sarclisa 皮下注射（SC）联合泊马度胺和地塞米松（Pd）治疗的 ORR 为 71.1%（187/263），而 Sarclisa IV-Pd 的 ORR 为 70.5%（189/268）。该研究证实，在至少接受过一线治疗的复发或难治性 MM成人患者中，Sarclisa SC-Pd 疗效不劣于 IV-Pd（相对风险 1.008；95% 置信区间：0.903-1.126）。 本研究中观察到的 Sarclisa SC-Pd 的总体安全性与已确定的 Sarclisa IV-Pd 的安全性一致。接受 Sarclisa IV-Pd 治疗的患者中，25% 出现全身给药反应；而接受 Sarclisa SC-Pd 治疗的患者中，仅有 1.5% 出现此类反应。除注射部位反应外，未观察到其他新的安全性问题。注射部位反应发生率为 0.4%。 据介绍， Sarclisa 研究中使用的是 Enable Injections 公司的免手持式 OBI 自动注射器，只需轻按按钮即可皮下注射大剂量药物，用于注射 Sarclisa Escena。OBI 采用可伸缩的 30G 针头，与常用的大剂量注射针头相比，该针头更短更细。Sarclisa Escena 获批与 Enable Injections公司基于enFuse®平台开发的 CirCLIQ OBI 配合使用，有望改变多发性骨髓瘤患者的整体治疗体验。    其他审批资讯 1、恒瑞：国产 PD-1 联合疗法再次被 FDA 延迟批准上市 7 月 10 日，据外媒报道，美国 FDA 决定再次推迟批准卡瑞利珠单抗联合阿帕替尼（以下简称「双艾」组合）用于肝细胞癌一线治疗的上市申请，原因是恒瑞运营的工厂存在生产缺陷。这已是「双艾」组合第三次被 FDA 延迟批准。 截图来源：KoreaBiomed 卡瑞利珠单抗是恒瑞自主研发的一款人源化 PD-1 单抗，目前已在中国获批多个适应症，涵盖肺癌、肝癌、食管癌、鼻咽癌、宫颈癌等瘤种。阿帕替尼是恒瑞开发的一款针对血管内皮生长因子受体（VEGFR）的小分子酪氨酸激酶抑制剂，目前已在中国获批用于治疗胃癌、肝细胞癌、乳腺癌领域的多个适应症。 在国内，「双艾」组合于 2023 年获得 NMPA 批准上市，用于晚期肝细胞癌一线治疗。2023 年 10 月，恒瑞将「双艾」组合用于治疗肝细胞癌在除大中华区和韩国以外全球其它地区的开发及商业化独家权利许可给了 HLB 子公司 Elevar。 「双艾」组合在国内的获批和在美国的申报上市是基于一项国际多中心 III 期临床研究（CARES-310 研究）的积极结果。该研究旨在评估卡瑞利珠单抗+阿帕替尼 vs 索拉非尼治疗既往未接受过系统治疗的不可切除或转移性肝细胞癌患者有效性和安全性的。研究的主要终点是由独立评审委员会（BIRC）评估的无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）。 研究结果显示，卡瑞利珠单抗+阿帕替尼一线治疗晚期肝细胞癌具有显著的生存获益和可耐受的安全性，中位 PFS 为 5.6 个月，中位 OS 达到 22.1 个月。2025 年 9 月《柳叶刀·肿瘤》期刊发表的最终生存分析结果显示，患者 OS 延长至 23.8 个月。 据报道， Elevar 公司在周四收到了 FDA 关于「双艾」组合 NDA 申请的完整回复函（CRL）。据该公司称，FDA 并未对该疗法的临床疗效或安全性提出质疑，也未要求进行额外的临床试验。 FDA 指出，在对申请中列出的恒瑞位于中国的一家生产工厂进行例行现行药品生产质量管理规范（cGMP）检查时，发现了一些问题。该工厂在 4 月份的检查后收到了 FDA 的 483 表格，当 FDA 检查员发现可能违反生产和质量要求的情况时，就会签发 483 表格。 FDA 指出，这些意见可能并非专门针对「双艾」组合的申请。不过，FDA 表示，在相关设施解决缺陷并证明符合 cGMP 标准之前，该新药上市申请无法获得批准。FDA 还可能在缺陷解决后进行上市前检查（PAI）。在药物获批之前，相关设施需要在 cGMP 审查和任何额外的 PAI 中均取得令人满意的结果。 这已是「双艾」组合第三次收到 FDA 的完整回复函（CRL），三次的原因都指向了生产问题，而非疗效问题。    临床动态 1、益普生：肉毒毒素 III 期临床成功，针对偏头痛 当地时间 7 月 9 日，益普生宣布其 III 期 BEOND 偏头痛项目的主要结果积极。 来源：企业官网 BEOND 项目包括两项随机、多中心、安慰剂对照试验，分别为 C-BEOND（NCT06047444）和 E-BEOND（NCT06047457），评估了 Dysport® （A 型肉毒杆菌毒素）在预防成人发作性偏头痛（E-BEOND）和慢性偏头痛（C-BEOND）方面的疗效。 这两项试验共纳入来自 120 个中心的 1510 名患者，主要终点均为第 24 周每月偏头痛天数较基线的变化。BEOND 试验的扩展阶段将持续至第 48 周，所有参与者将接受两个疗程的 Dysport 治疗。 新闻稿指出，E-BEOND 和 C-BEOND 试验均达到了主要终点，即与安慰剂相比，每月偏头痛天数减少。其中，E-BEOND 试验结果是首个肉毒杆菌毒素在发作性偏头痛中显示出统计学显著疗效的 III 期临床试验。结合 C-BEOND 试验的积极结果，BEOND 是首个证实肉毒杆菌毒素在预防发作性和慢性偏头痛方面均有效的 III 期临床试验项目。 Dysport 耐受性良好。两项试验中观察到的安全性结果与 Dysport 在已批准适应症中的既定使用情况一致，未发现新的或意外的信号。BEOND 项目的详细研究结果将在未来的科学大会上公布。 偏头痛是一种常见的神经系统疾病，存在着巨大的未满足医疗需求。Insight 数据库显示，全球范围内共有 20 余款偏头痛新药获批上市，而近五年内获批偏头痛适应症的有 4 款，均靶向 CGRP。仅有 1 款肉毒毒素制剂获批用于成人慢性偏头痛的预防性治疗，即艾伯维的 BOTOX（保妥适，A型肉毒毒素）。 此次益普生公布的 III 期临床结果显示，Dysport 是首个被证实可同时用于发作性和慢性偏头痛预防的肉毒杆菌毒素，有望成为一种新的预防性治疗选择。若未来获批，Dysport 可能为更广泛的偏头痛患者群体带来获益。 2、阿斯利康/Ionis：小核酸新药 III 期临床失败 当地时间 7 月 9 日，阿斯利康宣布，和 Ionis 公司联合开发的 Wainua（Eplontersen，依普隆特生钠）治疗转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）患者的 CARDIO -TTRansform III 期临床试验未达到主要疗效终点。 截图来源：企业官网 Wainua 是 Ionis 公司开发的一种反义寡核苷酸 (ASO) 疗法，可抑制 TTR 的产生，每月注射一次。它是一种 RNA 靶向药物，旨在减少肝脏中 TTR 蛋白的产生，从而有潜力治疗所有类型的 ATTR。 2021 年，Ionis 公司和阿斯利康达成合作，双方在美国联合开发和商业化 Eplontersen，并授予阿斯利康在拉丁美洲以外的世界其他地区开发和商业化该药物，该合作总金额超 35 亿美元。2023 年 7 月，双方再次扩大合作，阿斯利康又获得了在拉丁美洲商业化 Eplontersen 的独家权利，此项合作总金额也超过 36 亿美元。 在监管审批方面，Wainua 于 2023 年 12 月获美国 FDA 批准上市，用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性多发性神经病（也称为 ATTRv-PN）。2025 年 3 月和 12 月，该药相继在欧盟、中国获批同适应症。 本次新闻稿中的 CARDIO -TTRansform 是一项 III 期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验，旨在评估 Wainua 与安慰剂相比，在接受现有标准治疗的 ATTR-CM 患者中的安全性和有效性。研究的主要终点是心血管（CV）死亡率和复发性 CV 临床事件的复合终点（截至第 140 周）。 结果显示，在接受标准治疗的患者群体中（其中大多数患者正在服用稳定剂），加用 Wainua 并未在心血管死亡率和复发性心血管事件的复合终点方面带来统计学意义上的显著获益。 在预先设定的亚组分析中，与安慰剂组相比， Wainua 单药治疗组的主要复合终点事件（心血管死亡率和复发性心血管事件）发生率较低，且该结果具有名义上的统计学意义。在基线时已接受稳定剂治疗的患者中，未观察到治疗效果。 阿斯利康和 Ionis 将分析完整的数据集，以进一步了解结果，并将在 2026 年 8 月的欧洲心脏病学会 (ESC) 大会上与科学界分享这些结果。    医药交易 据 Insight 数据库显示，本周（7 月 5 日 - 7 月 11 日）共发生 23 起交易事件。 1、诺华 15 亿美元押注新型 ADC 7 月 6 日，诺华宣布，已达成协议收购 Myricx Bio，这是一家总部位于英国的私营生物技术公司，致力于开发使用 N-肉豆蔻酰转移酶抑制剂 (NMTi) 有效载荷的新型抗体药物偶联物 (ADC)。 此次拟议收购将增强诺华的肿瘤产品线，并推进具有新型有效载荷机制的下一代靶向 ADC 的研发。 使用相同有效载荷类型的 ADC 进行重复治疗会导致疗效不佳，客观缓解率（ORR）降低超过 50%。毒性是目前 ADC 面临的主要挑战，常常限制了 ADC 的耐受剂量，使其低于达到显著抗癌疗效所需的剂量。许多主流 ADC 由于不良反应，导致超过 50% 的患者需要中断治疗或减少剂量。因此，迫切需要新型且差异化的 ADC 有效载荷。 Myricx 的策略旨在将差异化的抗癌有效载荷直接递送至肿瘤细胞，有望克服常用 ADC 有效载荷类型（例如 TOPO-1 抑制剂）的局限性。 NMT 是一种酶，它帮助细胞内重要的蛋白质发挥功能，这对癌细胞的生长和存活至关重要。Myricx 的有效载荷通过抑制 NMT 来干扰癌细胞赖以生存的关键过程。临床前数据表明，这种新型 NMTi 有效载荷可能对多种实体瘤具有广泛的活性，包括 TOPO-1 耐药模型，并有望在现有有效载荷类型存在局限性的情况下，更有效地利用 ADC。 目前，Myricx 正在开发两个针对 B7-H3 和 HER2 靶点的先导化合物，这些化合物有望应用于多种实体瘤。更广泛地说，如果 NMTi 通过临床验证，该协议将使诺华有机会将其确立为一种新型 ADC 有效载荷，并可应用于更多靶点和平台。   根据协议条款，诺华将支付 11 亿美元的首付款，并可能根据里程碑事件支付高达 4 亿美元的款项，以收购 Myricx Bio。该交易预计将于 2026 年下半年完成，但需满足或豁免惯例成交条件，包括获得监管部门的批准。 2、19 亿美元！中国生物制药牵手阿斯利康 7 月 8 日，中国生物制药发布公告，将自主研发的慢性阻塞性肺疾病（COPD）创新药 TQC3721（PDE3/4 抑制剂）海外权益以总额最高 19 亿美元授权给阿斯利康。 公告显示，中生将授予阿斯利康在中国以外地区开发、生产及商业化 TQC3721 的独家许可。阿斯利康还将获得 TQC3721 特定开发方案的全球 (含中国) 独家许可。中生有权获得 2 亿美元的首付款，以及最高 17 亿美元的潜在开发、监管及销售里程碑付款，同时还将获得最高双位数的阶梯式特许权使用费。 PDE3/4 抑制剂是近二十年 COPD 领域首个创新吸入制剂，被认为具有百亿级全球市场潜力。去年 7 月，制药巨头默沙东以 100 亿美元天价收购专注于呼吸系统疾病治疗的生物技术公司 Verona，获得其全球首款 PDE3/4 抑制剂，也让这一赛道备受关注。而国内 PDE3/4 主要的竞争者包括三家，中生旗下的正大天晴，恒瑞和海思科。 去年 7 月 28 日，恒瑞医药将 PDE3/4 创新药 HRS-9821 授权给 GSK。今年 1 月，海思科将 HSK39004 授权给 AirNexis。而全球临床进度第二、国内进度第一的 TQC3721，也迎来了重磅对外授权交易。 目前，全球仅一款 PDE3/4 抑制剂获批上市，即 Verona 的 Ensifentrine。TQC3721 是中生子公司正大天晴自主研发的产品，在多个呼吸系统适应症中具备同类最佳潜力。 3、先声药业与薛定谔公司达成创新药研发战略合作 7 月 10 日，先声药业宣布，已于近日与美国薛定谔公司达成全球药物发现与开发合作协议。双方将充分发挥各自在药物研发领域的优势，聚焦未满足的临床需求，依托先声药业在相关治疗领域的专业积累，共同推进创新药物研发。、 先声药业表示，通过本次合作，双方将深度整合薛定谔全球领先的基于物理学和人工智能的药物设计专长，以及先声药业高效的研发能力和商业化平台。期待通过优势互补与协同创新，加速前沿疗法的发现、开发和商业化，为全球患者提供更多突破性的治疗方案。 薛定谔公司表示，此次合作延续了其在高价值靶点上发现创新临床候选药物的成功模式。通过将其在「预测优先」差异化药物设计方面的领先优势，与先声药业在中国创新研发和临床开发执行方面的卓越能力相结合，期待加速创新疗法的研发进程，为全球患者带来更多治疗选择。 国内创新药进展 本周共有 76 款创新药（含改良新）在国内的研发进度推进到了新阶段，其中 5 款首次在国内申报上市，2 款首次在国内登记 III 期临床，10 款首次在国内登记 I 期临床，17 款首次在国内获批临床。    申报上市 1、正大天晴：国产首个！1 类新药申报上市 7 月 10 日，CDE 官网公示，正大天晴 1 类创新药 TQB3454 的上市申请获得 CDE 受理。此前，TQB3454 已被 CDE 纳入优先审评，用于治疗伴 IDH1 突变的局部晚期、 复发和/或转移性胆道癌患者。根据 Insight 数据库 ，这是首个申报上市的国产 IDH1 抑制剂。 截图来源：CDE 官网 TQB3454 是正大天晴自主研发的一款 IDH1 抑制剂，今年 3 月 12 日，中国生物制药发布公告，在 TQB3454 治疗伴 IDH1 突变晚期胆道癌 III 期临床研究已完成方案预设的期中分析中，经独立数据监查委员会（IDMC) 判定，主要研究终点无进展生存期 (PFS)、总生存期 (OS) 均达到方案预设的优效界值。 TQB3454-III-01 研究 (NCT05987358) 是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心的 Ⅲ 期临床研究，旨在评估 TQB3454 片在既往经含吉西他滨和氟尿嘧啶类为基础联合方案治疗失败的伴 IDH1 突变的晚期胆道癌中的有效性和安全性。 期中分析结果显示，相比对照组，TQB3454 可显著降低晚期胆道癌患者的疾病进展或死亡风险，显著延长患者的 PFS 和 OS。其安全性数据与已知风险一致，未发现新的安全性信号。正大天晴计划于今年开展的国际权威学术大会公布详细研究数据。 今年 5 月， TQB3454 被 CDE 正式纳入优先审评，适应症为经吉西他滨和氟尿嘧啶类方案治疗失败的伴 IDH1 突变的局部晚期、 复发和/或转移性胆道癌患者。 2、默沙东：口服新药在中国申报上市 7 月 9 日，CDE 官网显示，默沙东 1 类新药「恩利西肽片」上市申请获得受理。 截图来源：CDE 官网 恩利西肽片（Enlicitide，研发代号：MK-0616）是默沙东开发的一款 PCSK9 口服大环肽抑制剂，其设计目标是提供与 PCSK9 单克隆抗体相当的 LDL‑C 降低效果，并保持与安慰剂相似的安全性特征。 恩利西肽的疗效和安全性正通过全面的 CORALreef 临床试验项目进行评估，其中包括 CORALreef Outcomes、CORALreef HeFH、CORALreef Lipids、CORALreef AddOn 等。 2025 年 11 月，默沙东在美国心脏协会（AHA）科学年会发布恩利西肽在 CORALreef Lipids 和 CORALreef HeFH 的试验结果。 CORALreef Lipids（NCT05952856）评估了在已接受稳定降脂疗法治疗或对他汀类药物不耐受的有严重动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）事件史或有 ASCVD 风险的成年人中，每日一次给药恩利西肽的安全性和有效性。 CORALreef HeFH（NCT05952869）是评估了在有严重 ASCVD 事件史或有相关风险，且接受稳定降脂治疗（至少包含中等或高强度他汀治疗）的杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）成年患者，每日一次给药恩利西肽的安全性和有效性。 CORALreef AddOn (NCT06450366) 是恩利西肽第三项取得积极结果的 III 期临床研究，比较了恩利西肽与贝派地酸、依折麦布及贝派地酸联合依折麦布的疗效与安全性。相关的研究结果已经在 2026 美国心脏病学会年会（ACC）上公布。 具体而言，CORALreef AddOn 研究结果显示，在使用他汀类药物基础治疗的同时加用 Enlicitide 8 周时，LDL-C 较基线降低了 64.6%： 与贝派度酸相比，Enlicitide 使 LDL-C 降低了 56.7%（95% CI：-64.3，-49.0，p<0.001）； 与依折麦布相比，降低了 36.0%（95% CI：-41.8，-30.2；p<0.001）； 与贝派度酸联合依折麦布相比，降低了28.1%（95% CI：-33.6，-22.6；p<0.001）。 在 8 周时，Enlicitide 的各项关键次要终点指标上也显示出具有统计学意义的改善。 与基线相比，Enlicitide 使载脂蛋白 B（ApoB）显著降低了 54.6%，而贝派度酸使 ApoB 从基线降低了 5.4%，依折麦布使 ApoB 从基线降低了 20.2%，贝派度酸联合依折麦布使 ApoB 从基线降低了 27.7%（与 Enlicitide 相比，所有 p 值均 < 0.001）。 与基线相比，Enlicitide 治疗使非高密度脂蛋白胆固醇（non-HDL-C）显著降低了 58.0%，而贝派度酸使 non-HDL-C 从基线降低了 5.2%，依折麦布使 non-HDL-C 从基线降低了 25.1%，贝派度酸酸联合依折麦布使 non-HDL-C 从基线降低了 31.8%（与 Enlicitide 相比，所有 p 值均 < 0.001）。 总体安全性特征与 III 期 CORALreef Lipids 和 CORALreef HeFH 临床试验中观察到的情况一致。各治疗组均观察到对研究干预措施的高依从性（98%）和对给药说明的高依从性（≥96%）。 Insight 数据库显示，目前国内已批准 7 款 PCSK9 靶向药，此外，信立泰的泰卡西单抗、云顶新耀的莱达西贝普、默沙东的恩利西肽均处于上市审评阶段。 不过值得一提的是，此前默沙东在新闻稿中表示，恩利西肽有望成为首个获批的口服 PCSK9 抑制剂。 3、海和药物：国产 1 类小分子新适应症报上市 7 月 8 日，CDE 官网显示，海和药物的艾普美妥司他片新适应症上市申请获受理。根据临床试验进展，Insight 数据库推测用于既往二线及以上系统性治疗后的复发或难治性外周 T 细胞淋巴瘤（r/r PTCL）。 来源：CDE 官网 艾普美妥司他（研发代号：HH2853）是一款强效、高选择性的 EZH1/2 小分子抑制剂，抑制 EZH2 的同时也有效抑制 EZH1 的补偿作用。此前 2026 年 4 月，该产品递交了首个适应症的上市申请，用于治疗不可手术的局部晚期或转移性经治上皮样肉瘤（ES）。 临床前研究表明，艾普美妥司他能强效抑制细胞内的整体 H3K27me3 水平，在外周 T 细胞性淋巴瘤（PTCL）、含有 EZH2 突变的弥漫性大 B 细胞淋巴瘤（DLBCL）以及含有 SWI/SNF 复合物亚基突变的多种实体瘤模型中，艾普美妥司他均显示强效的体内外抗肿瘤活性，且在同等剂量下，艾普美妥司他抗肿瘤活性与他泽司他相比更优。 Insight 数据库显示，在 EZH1/2 双重抑制剂赛道，目前全球范围内仅有第一三共的 Valemetostat 获批上市，以及海和药物的艾普美妥司他申报上市。除此之外，还有 4 款已经进入临床，来自诺华、迪哲医药、和黄医药和韩美制药。    特殊通道 1、维立志博：国产双抗新药上市申请拟纳入优先审评 7 月 10 日，维立志博发布公告称，其 1 类新药奥帕替苏米单抗的上市申请（BLA）已被 CDE 拟纳入优先审评审批程序，适应症为单药治疗晚期肺外神经内分泌癌（EP-NEC）。根据 Insight 数据库，奥帕替苏米单抗是全球首个申报上市的 PD-L1/4-1BB 双抗。 截图来源：CDE 官网 奥帕替苏米单抗（LBL024）是应用维立志博自主研发并具有知识产权的技术平台 X-body™开发的一种靶向 PD-L1 与 4-1BB 的双抗，可实现条件性激活 4-1BB，在解除 PD-1/PD-L1 免疫抑制的同时强化 4-1BB 调节的 T 细胞激活，实现协同消灭肿瘤的效果，具有与 PD-1/PD-L1 抑制剂相当的安全性以及更强的广谱癌症治疗潜力。 目前，奥帕替苏米单抗已在中国开展 13 个实体瘤适应症的临床研究，包括 1 个关键注册临床和 8 个概念验证研究，覆盖 EP-NEC、非小细胞肺癌、小细胞肺癌、胆道癌、卵巢癌、食管鳞癌、肝癌、胃癌、三阴性乳腺癌、恶性黑色素瘤等多种适应症。 本次上市申请申报是基于一项由北京肿瘤医院沈琳教授牵头的关键注册临床研究的阳性结果，旨在评价奥帕替苏米单抗在既往接受过二线或以上系统治疗后进展的晚期 EP-NEC 患者中的有效性和安全性。 根据 Insight 数据库，全球尚无 4-1BB 靶向药获批上市，亦无 PD-(L)1/4-1BB 双抗获批或申报上市。当前，只有三款 PD-L1/4-1BB 双抗进入临床 Ⅱ 期阶段，且都是国产品种，分别来自维立志博、齐鲁制药、安科生物。 维立志博的奥帕替苏米单抗上市申请被 CDE 拟纳入优先审评，意味着其成为全球首个申报上市的 PD-L1/4-1BB 双抗。 2、康宁杰瑞/石药集团：首个国产 HER2 双抗拟纳入突破性疗法 7 月 6 日，CDE 官网显示，石药集团和康宁杰瑞联合申报的重组人源化抗 HER2 双特异性抗体注射液（安尼妥单抗）拟纳入突破性疗法，联合多西他赛（白蛋白结合型）用于一线不可切除或转移性表皮生长因子受体 2（HER2）阳性成人乳腺癌。 截图来源：CDE 官网 安尼妥单抗（研发代号：KN026）是康宁杰瑞宣研发的一款 HER2 双抗，可同时结合 HER2 的两个非重叠表位，导致 HER2 信号阻断。2021 年 8 月，石药集团附属公司津曼特生物与康宁杰瑞达成一项 10 亿元的独家授权许可协议，获得 该药在中国内地乳腺癌、胃癌适应症上的排他性开发与独占性商业化许可权。 此前，安尼妥单抗已于 2023 年 11 月 4 日被 CDE 授予突破性治疗认定，并于 2026 年 5 月通过优先审评程序获得 NMPA 批准上市，联合化疗适用于治疗既往至少接受过一种含曲妥珠单抗治疗方案的局部晚期或转移性 HER2 阳性成人胃或胃食管结合部腺癌患者，成为首个获批的国产 HER2 双抗。 如若本次成功通过公示，将成为安尼妥单抗的第 2 项突破性疗法认定。 在 HER2 阳性乳腺癌上，石药集团和康宁杰瑞已启动 3 项 III 期临床，进行了一线疗法、新辅助疗法和辅助疗法的全病程布局。 2026 年 6 月，石药集团和康宁杰瑞宣布，安尼妥单抗联合多西他赛（白蛋白结合型）（HB1801）一线治疗乳腺癌 III 期临床研究达到 PFS 主要终点，且具有 OS 获益趋势。 结果显示，安尼妥单抗联合 HB1801 组合疗法相比现有标准疗法可显著延长此类患者的无疾病进展时间，疗效更为显著。安全性良好，更适于长期治疗，尤其是在联合化疗结束后的维持治疗阶段，更具安全优势。此外，一线使用无毒素的抗体方案，可为患者保留后续 ADC 药物的治疗机会，有望实现「一线双抗、二线 ADC」的序贯策略，延长患者高质量整体生存期、提升全程治疗获益。 根据 Insight 数据库，目前全球共有 2 款 HER2 双抗获批上市，分别是 Zymeworks/百济神州的泽尼达妥单抗，以及石药集团/康宁杰瑞的安尼妥单抗。 除此之外，研究进展比较快的还有正大天晴的 TQB2930，目前正在开展针对 HER2 阳性乳腺癌的 III 期临床。    临床动态 1、恒瑞单抗新药启动新 III 期临床 近日，药物临床试验登记与信息公示平台官网显示，恒瑞登记了一项在季节性过敏性鼻炎（SAR）患者中评估 SHR-1819 注射液的疗效和安全性的 III 期临床研究。 来源：药物临床试验登记与信息公示平台官网 这是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的 III 期临床研究，旨在评估 SHR-1819 注射液在 SAR 患者中的有效性、安全性、药代动力学（PK）、药效动力学（PD）及免疫原性。该研究计划入组 196 名受试者。主要终点是治疗 2 周内，每日回顾性鼻部症状总分（rTNSS）相较基线的平均变化。 SHR-1819 是恒瑞自主研发的一种靶向人类 IL-4Rα 的重组人源化单克隆抗体，能够同时阻断 IL-4 和 IL-13 的信号传导，拟用于 2 型炎症相关性疾病的治疗。除了本次启动临床的 SAR 适应症以外，恒瑞医药还在针对该药开展用于特应性皮炎（临床 III 期）、结节性痒疹（临床 II/III 期）、慢性自发性荨麻疹（临床 II 期）的临床研究。 Insight 数据库显示，目前全球仅有 2 款同靶点药物获批上市，分别是康诺亚「司普奇拜单抗」和赛诺菲/再生元「度普利尤单抗」，后者是全球首个获批上市的 IL-4Rα 单抗，在 2025 年斩获 177.74 亿美元的销售额，稳坐自免领域药王宝座。 除此之外，全球范围内还有 5 款 IL-4Rα 单抗处于上市申请阶段，均为国产，来自三生国健、康方生物、麦济生物/康哲药业、智翔金泰、康乃德/先声药业。 2、诺和诺德在中国启动针对青少年肥胖的 Ⅲ 期临床 7 月 7 日，中国药物临床试验登记与信息公示平台显示，诺和诺德登记了一项 Ⅲ 期临床试验，以评估 Cagrilintide 和 CagriSema 在体重超标儿童和青少年中的疗效和安全性。 图片来源：药物临床试验登记与信息公示平台 Cagrilintide 是一种在研的新型长效胰淀素受体 (AMYR) 与降钙素受体 (CTR) 双激动剂 ，正在全球开展治疗肥胖的 Ⅲ 期临床试验。CagriSema 由 Cagrilintide 和司美格鲁肽（GLP-1RA）两种成分组成，已于 2025 年 12 月向美国 FDA 递交用于肥胖的上市申请。 本次登记的是一项随机、双盲、国际多中心 Ⅲ 期临床试验（CTR20262600），旨在超重或肥胖儿科人群中评估 Cagrilintide 2.4 mg 每周一次皮下给药单药治疗，以及与司美格鲁肽 2.4 mg 每周一次皮下给药联合治疗 (CagriSema) 的有效性、安全性和药代动力学研究。 试验将在全球 119 家医疗机构开展，计划国际入组 460 人，国内入组 39 人。 司美格鲁肽是诺和诺德旗下重磅产品，2025 年司美格鲁肽全球销售额为 312.59 亿美元，同比增长 20.99%。除了司美格鲁肽，诺和诺德还开发了一套差异化的「超越减重」的治疗方案组合，目标是能够显著改善患者的整体代谢健康、心血管健康和身体功能，而不仅仅是减轻体重。 除去探索司美格鲁肽在不同剂量、剂型及适应症方面的更多获益，诺和诺德的在研管线还包括 CagriSema（司美格鲁肽+Cagrilintide）、Amycretin（长效 GLP-1/胰淀素受体激动剂）、以及与联邦制药联合开发的 UBT251（GLP-1/GIP/GCG 三靶点受体激动剂）等等。 3、头对头 DS-8201！百利天恒 ADC 新药启动 II 期临床 7 月 6 日，药物临床试验登记与信息公示平台官网显示，百利天恒登记了一项在 HR 阳性 HER2 低表达复发/转移性乳腺癌患者中对比 BL-M07D1 与 DS-8201 的随机对照 II 期临床研究。 来源：药物临床试验登记与信息公示平台官网 该研究的主要研究者为中国医学科学院肿瘤医院徐兵河院士，主要目的是评价在 HR 阳性 HER2 低表达复发/转移性乳腺癌患者中 BL-M07D1 基于 BICR 评估的 PFS 是否优于DS-8201。次要目的是评价BL-M07D1 的 OS 是否优于 DS-8201。 BL-M07D1 是一款具有同类最佳潜力的 HER2 ADC，通过与 HER2 靶向结合，可在多种 HER2 驱动型实体瘤中产生抗肿瘤效应，同时也是百利天恒第 2 款进入 III 期临床试验阶段的 ADC，目前已经启动了 8 项 III 期临床，适应症包括胃癌、非鳞状非小细胞肺癌、乳腺癌和卵巢上皮癌等。 Insight 数据库显示，全球目前已有 5 款 HER2 ADC 新药获批上市，包括 2 款进口药和 3 款国产药。除此之外，映恩生物「帕康曲妥珠单抗」已经申报上市，正在 CDE 的审评中。 值得一提的是，今年 3 月，恒瑞也启动了一项比较瑞康曲妥珠单抗不同剂量或德曲妥珠单抗（DS-8201）在 HR 阳性、HER2 低表达的不可切除的局部复发/转移性乳腺癌患者中的 II 期临床，目前已完成首例入组。 内容来源：药企官方发布新闻/资料、Insight 数据库 封面来源：站酷海洛 Plus 免责声明：本文仅作信息分享，不代表 Insight 立场和观点，也不作治疗方案推荐和介绍。如有需求，请咨询和联系正规医疗机构。 点击卡片进入 Insight 小程序 国内审评进度、全球新药开发… 随时随地查！