A Phase Ib/II, Dose Escalation and Dose Expansion Study of Valemetostat Tosylate (DS-3201b) with Atezolizumab and Bevacizumab in Advanced Hepatocellular Carcinoma (HCC)

This is a phase Ib/II, dose escalation and dose expansion study of valemetostat (DS-3201) with atezolizumab and bevacizumab in patients advanced Hepatocellular carcinoma (HCC) who did not receive prior systemic therapy for advanced HCC.

开始日期2024-12-31

申办/合作机构

The University of Alabama at Birmingham

NCT05879484 / Not yet recruiting临床1/2期IIT

A Phase Ib/II Multicenter Study of Front Line Pembrolizumab and Valemetostat in PD-L1 Positive, HPV-Negative Recurrent/Metastatic Squamous Cell Carcinoma (SCC) of the Head and Neck: The PANTHERAS

Background:
Head and neck squamous cell carcinoma (HNSCC) is the 6th most common cancer worldwide. These cancers have different causes, with smoking/tobacco exposure and human papilloma virus infection being the most common. . When HNSCC occurs in people who are not infected with HPV, the cancers are more likely to return after treatment; when this happens, overall survival is only about 10 months, thus better treatments are needed.
Objective:
To test a combination treatment using 2 drugs (valemetostat and pembrolizumab) in people with HNSCC. Phase 1b of the study will determine a recommended dose of the 2 drugs and evaluate how safe the combination is.; this will include patients with HPV-positive and HPV-negative HNSCC, as well as squamous cell NSCLC that have progressed on anti-PD-1/anti-PD-L1 therapies.Phase II will determine how effective the combination is and will focus on patients with HPV-negative HNSCC.
Eligibility:
People aged 18 years and older with HPV-negative HNSCC, sinonasal carcinoma of the head and neck, or squamous non-small cell lung cancer (NSCLC).
Design:
Participants will be screened. They will have a physical exam. They will have blood and urine tests and tests of their heart function. They will have imaging scans. They may have a biopsy: A small sample of tissue will be removed from the tumor.
Treatment will be given in 21-day cycles.
Pembrolizumab is administered through a tube attached to a needle inserted into a vein in the arm. Participants will receive pembrolizumab on the first day of each cycle.
Valemetostat is a tablet taken by mouth. Participants will take the tablet once a day at home. They will record the date and time of each dose in a diary. They will also write down any adverse effects they experience.
Participants may remain in the study up to 2 years.

开始日期2024-11-21

申办/合作机构

National Cancer Institute

NCT06644768 / Recruiting临床1/2期

A Multicenter, Randomized, Open-Label, Phase 1b/2 Trial Of Valemetostat Tosylate Plus Pembrolizumab Vs Pembrolizumab Alone in Participants With Advanced or Metastatic Non-Small Cell Lung Cancer Whose Tumors Express PD-L1 With Tumor Proportion Score ≥50% Without Actionable Genomic Alterations

This study will compare Valemetostat Tosylate Plus Pembrolizumab vs Pembrolizumab Alone in First-line NSCLC Without Actionable Genomic Alterations

开始日期2024-10-30

申办/合作机构

Daiichi Sankyo Co., Ltd.

[+1]

100 项与 Valemetostat Tosilate 相关的临床结果

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项与 Valemetostat Tosilate 相关的文献（医药）

2024-10-01·The Lancet Oncology

Valemetostat for patients with relapsed or refractory peripheral T-cell lymphoma (VALENTINE-PTCL01): a multicentre, open-label, single-arm, phase 2 study

Article

作者: Moriyama, Takaya ; Feldman, Tatyana ; Wang, Jie ; Horwitz, Steven M ; Wu, Sutan ; Poel, Marjolein van der ; Mehta-Shah, Neha ; Ennishi, Daisuke ; Cwynarski, Kate ; Yoon, Dok Hyun ; Zinzani, Pier Luigi ; Córdoba, Raul ; Izutsu, Koji ; Gritti, Giuseppe ; Kim, Jin Seok ; Prica, Anca ; Ishitsuka, Kenji ; Nakajima, Keiko ; Domenech, Eva Domingo ; Inoue, Ai ; Chen, Yang ; Jin, Jin ; Guillermin, Yann ; Barta, Stefan K ; Zain, Jasmine ; Kusumoto, Shigeru ; Bachy, Emmanuel ; Jacobsen, Eric

BACKGROUNDPeripheral T-cell lymphomas are aggressive non-Hodgkin lymphomas with few treatment options for relapsed or refractory disease. Valemetostat tosylate (valemetostat) is a potent, novel, dual inhibitor of EZH2 and EZH1. We investigated the clinical activity and safety of valemetostat in patients with relapsed or refractory peripheral T-cell lymphoma, and its safety in patients with relapsed or refractory adult T-cell leukaemia/lymphoma.METHODSVALENTINE-PTCL01 was a multicentre, open-label, single-arm, phase 2 trial performed at 47 hospitals in 12 countries across Asia, Europe, North America, and Oceania. Patients with either peripheral T-cell lymphoma or adult T-cell leukaemia/lymphoma, aged 18 years or older with an Eastern Cooperative Oncology Group performance status of 0-2 received oral valemetostat at 200 mg per day in continuous 28-day cycles until disease progression or unacceptable toxicity. The primary endpoint for patients with peripheral T-cell lymphoma was the CT-based objective response rate by blinded independent central review (BICR) using 2014 Lugano response criteria. Patients who received valemetostat and had a confirmed eligible peripheral T-cell lymphoma subtype on central review were included in the efficacy analysis. The primary endpoint for patients with adult T-cell leukaemia/lymphoma was the safety and tolerability of valemetostat. Safety in both cohorts was assessed in all patients who received at least one dose of valemetostat. The trial is registered with ClinicalTrials.gov, NCT04703192, and EudraCT, 2020-004954-31, and is closed to enrolment.FINDINGSBetween June 16, 2021, and Aug 10, 2022, 133 patients with relapsed or refractory peripheral T-cell lymphoma (median age 69·0 years [IQR 58·0-74·0]; 91 [68%] were male, and 42 [32%] were female) and 22 patients with adult T-cell leukaemia/lymphoma (66·5 years [54·0-73·0]; 15 [68%] were male, and seven [32%] were female) were enrolled. The median follow-up time was 12·3 months (95% CI 11·8-13·8). 52 (44%; 95% CI 35-53) of 119 efficacy-evaluable patients with relapsed or refractory peripheral T-cell lymphoma had an objective response. The most common grade 3-4 adverse events were thrombocytopenia (31 [23%] of 133 patients in the peripheral T-cell lymphoma group and 11 [50%] of 22 patients in the adult T-cell leukaemia/lymphoma group), anaemia (25 [19%] and ten [46%]), and neutropenia (23 [17%] and four [18%]). Serious treatment-emergent adverse events were reported in 53 (40%) patients with peripheral T-cell lymphoma and 15 (68%) patients with adult T-cell leukaemia/lymphoma; nine (7%) patients and one (5%) patient had a serious treatment-emergent adverse event considered to be treatment related, respectively. No treatment-related deaths were reported.INTERPRETATIONThese data show that treatment with valemetostat leads to durable responses in patients with relapsed or refractory peripheral T-cell lymphoma, with a manageable safety profile.FUNDINGDaiichi Sankyo.

2024-10-01·CPT: Pharmacometrics & Systems Pharmacology

Population pharmacokinetics of total and unbound valemetostat and platelet dynamics in healthy volunteers and patients with non‐Hodgkin lymphoma

Article

作者: Fukae, Masato ; Shimizu, Takako ; Mondick, John ; Baron, Kyle ; Tachibana, Masaya

AbstractValemetostat is an EZH2/1 inhibitor that has been approved in Japan for the treatment of patients with relapsed/refractory adult T‐cell leukemia/lymphoma, based mainly on results from a single‐arm phase II trial. It is currently under investigation worldwide for the treatment of other non‐Hodgkin lymphomas (NHLs), including peripheral T‐cell lymphoma, and for solid tumors. Semi‐mechanistic population pharmacokinetic modeling of total and unbound valemetostat and an analysis of the platelet time course during treatment with valemetostat were conducted using data from five clinical trials (two in patients with NHL and three in healthy volunteers). Pharmacokinetic data, including 3162 total/1871 unbound valemetostat observations from 102 patients and 72 healthy volunteers, were described by a three‐compartment model with sequential zero‐/first‐order absorption and saturable binding in the central compartment. Alpha‐1‐acid glycoprotein (AAG) was the most influential covariate for total valemetostat exposure, yet had little impact on unbound exposure, meaning no dose adjustment was warranted based on AAG levels. The longitudinal platelet data from 101 patients (2313 observations) were adequately described by a modified Friberg model with two proliferation compartments, which characterized unique spontaneous recovery of platelet counts without dose modifications. A model‐based simulation quantitatively assessed the proposed dose‐adjustment guidance in case of platelet count decreased by comparing the probability of treatment discontinuation due to platelet count decreased with or without the dose adjustment. In summary, the models described observed total and unbound valemetostat concentrations and a unique time course of platelets during treatment, which can justify the clinical dose and provide dose‐adjustment guidance.

2024-10-01·The Lancet Oncology

Valemetostat monotherapy in patients with relapsed or refractory non-Hodgkin lymphoma: a first-in-human, multicentre, open-label, single-arm, phase 1 study

Article

作者: Tobinai, Kensei ; Yamauchi, Nobuhiko ; Brammer, Jonathan E ; Narita, Tomoko ; Porcu, Pierluigi ; Hizukuri, Yoshiyuki ; Kakurai, Yasuyuki ; Morishima, Satoko ; Kawamata, Toyotaka ; Zain, Jasmine ; Izutsu, Koji ; Yamauchi, Hideyuki ; Imaizumi, Yoshitaka ; Inoue, Ai ; Horwitz, Steven M ; Nosaka, Kisato ; Utsunomiya, Atae ; Yuda, Junichiro ; Tachibana, Masaya ; Maruyama, Dai ; Kusumoto, Shigeru ; Foss, Francine ; Feldman, Tatyana ; Biserna, Noha ; Ruan, Jia ; Tsukasaki, Kunihiro ; Ishitsuka, Kenji ; Jacobsen, Eric ; Wang, Jie ; Allen, Pamela

BACKGROUNDFew treatment options exist for patients with non-Hodgkin lymphoma, and outcomes remain poor for relapsed or refractory disease. We evaluated the safety and preliminary clinical activity of valemetostat, a novel inhibitor of EZH2 and EZH1, in patients with relapsed or refractory non-Hodgkin lymphomas.METHODSThis first-in-human, multicentre, open-label, single-arm, phase 1, dose-escalation and dose-expansion trial was done in 19 hospitals across Japan and the USA. Patients were included if they were aged 18 years or older in the USA or 20 years or older in Japan with a primary diagnosis of relapsed or refractory non-Hodgkin lymphoma and an Eastern Cooperative Oncology Group performance status of 0 or 1. In the dose-escalation part, patients received oral valemetostat at doses of 150 mg per day, 200 mg per day, 250 mg per day, and 300 mg per day continuously in 28-day cycles until progressive disease or unacceptable toxicities. All patients received 200 mg per day in the dose-expansion part. The primary endpoints were safety, pharmacokinetics, and the recommended phase 2 dose; the secondary endpoints were the maximum tolerated dose and the antitumour activity of valemetostat. Responses were assessed in patients who received at least one dose, with measurable lesions at baseline according to the International Working Group 2007 revised criteria for malignant lymphoma (peripheral T-cell lymphoma and B-cell non-Hodgkin lymphoma) and the modified 2009 criteria for adult T-cell leukaemia/lymphoma. The trial is registered with ClinicalTrials.gov, NCT02732275, and is currently active, but not recruiting.FINDINGSBetween April 7, 2016, and June 10, 2021, 90 patients (53 [59%] males and 37 [41%] females; 49 [54%] Asian, 33 [37%] White, and eight [9%] Black) were enrolled and treated with valemetostat and included in the safety analysis set. 57 (63%) patients had peripheral T-cell lymphoma, 14 (16%) had adult T-cell leukaemia/lymphoma, and 19 (21%) had B-cell non-Hodgkin lymphoma. Seven (8%) patients received valemetostat 150 mg per day, 74 (82%) received 200 mg per day, seven received 250 mg per day, and two received 300 mg per day. Median follow-up was 7·4 months (IQR 3·4-17·6). All patients had at least one treatment-emergent adverse event; the most common treatment-emergent adverse events of any grade were decreased platelet count (52 [58%] of 90 patients), dysgeusia (45 [50%]), and anaemia (38 [42%]). The most common grade 3-4 adverse events were decreased neutrophil count (21 [23%]), decreased platelet count (18 [20%]), and decreased lymphocyte count (17 [19%]). The most common serious adverse event of any grade was Pneumocystis jirovecii pneumonia (four [4%]). No treatment-related deaths occurred. The overall response rate was 54·5% (48 of 88; 95% CI 43·6-65·2) for patients in the efficacy analysis set. The maximum tolerated dose was not reached; the recommended phase 2 dose of 200 mg per day was determined. Valemetostat exposure was variable between patients and was overlapped over the dose range of 150-250 mg per day.INTERPRETATIONThe safety profile of valemetostat monotherapy was acceptable in these patients with relapsed or refractory non-Hodgkin lymphoma. Favourable clinical activity was observed. These findings support a new indication for valemetostat in this setting.FUNDINGDaiichi Sankyo.

项与 Valemetostat Tosilate 相关的新闻（医药）

2024-10-15

·CPHI制药在线

辉瑞重磅新药启动III期临床研究，有望成为前列腺癌一线疗法EZH2抑制剂！

关注并星标CPHI制药在线近日，中国药物临床试验登记与信息公示平台官方网站予以公示，辉瑞（Pfizer）已然开启了一项国际多中心（涵盖中国）的 III期临床研究，此研究旨在评估 PF -06821497(Mevrometostat)联合恩扎卢胺相较于恩扎卢胺或者多西他赛针对既往经受过醋酸阿比特龙治疗的转移性去势抵抗性前列腺癌患者的疗效及安全性。依据公示内容，该研究计划于国际范围纳入 600 人，在我国国内纳入90人。对于此项研究，辉瑞的愿景是构建全新的一线 mCRPC 标准治疗方案，以延长患者的生存期限。 Mevrometostat乃是辉瑞研发的一款 EZH2 抑制剂，其能够阻断癌细胞中因 EZH2 过度表达所驱动的非正常基因表达，从而致使癌细胞增殖降低、诱导细胞死亡，并且抑制癌细胞的迁移与侵袭，最终实现治疗癌症的目标。在此之前辉瑞宣称，这款药物有希望成为在美国获得批准的首款用于前列腺癌的 EZH2 抑制剂。据今年 3月辉瑞在其肿瘤学创新日期间所披露的情况，到 2030 年其肿瘤学研发管线有望推出超过8 款重磅疗法，当中便包含这一EZH2抑制剂。截图来源：中国药物临床试验登记与信息公示平台官网截图来源：Clinicaltrials官网一、EZH2：癌症治疗的新靶点目前，EZH2已然跻身癌症治疗的前沿靶点队列之中。EZH2属于一种组蛋白甲基转移酶，其异常的表达与众多癌症的发展以及不良预后存在关联，像前列腺癌、乳腺癌、肺癌以及血液恶性肿瘤等均涵盖在内。有研究指出，EZH2的过度表达能够凭借多种作用机制推动癌症的产生和发展，涵盖了使肿瘤抑制基因的表达受到抑制、促使参与细胞增殖以及存活的基因进行表达等。另外，EZH2已获证实能够通过调控参与上皮-间质转化的基因表达来助推癌症转移。举例来讲，他泽司他（tazemetostat）已经获批用于部分类型血液肿瘤的治疗。与此同期，全球范围内尚有众多的EZH2抑制剂正在进行研发工作，用于诊治多种不同类别的肿瘤。 EZH2在引发GBM癌细胞侵袭、迁移和增殖以及维系其干细胞特性的过程里发挥着关键效用。组蛋白的甲基化、乙酰化、泛素化和磷酸化等修饰将DNA编排成核小体，和正常细胞的功能以及肿瘤的发生有所关联。EZH2的过表达或者突变（像是淋巴瘤里的功能获得性突变以及髓系恶性肿瘤里的功能丧失性突变）已经在诸多肿瘤中被确认，使得EZH2成为潜在的治疗目标。已经鉴别出数种调节EZH2的机制，包含miRNA、LncRNA对EZH2mRNA的调节、翻译后的修饰、转录的调控以及通过DNA结合蛋白的DNA可及性。例如，miR-124-3p表达的增高致使mTOR和AKT磷酸化水平下降，而miR-124-3p表达的降低则产生相反效果。研究成果显示，miR-124-3p通过瞄准EZH2抑制前列腺癌的增殖和侵袭进程，同时引导细胞凋亡。 lncRNA被界定为一类长度大概为200个核苷酸、不存在显著蛋白质编码能力的RNA分子。lncRNA和癌症的进展存在关联，例如细胞侵袭、迁移和血管生成以及自噬。比如，已知HOTAIR是不同类别癌症临床结局的预测因子。LnRNA HOTAIR能够作为PRC2和不同组蛋白修饰的模块化支架。研究表明，lncRNA 调节 EZH2 基因的功能和表达。EZH2 还调节参与多种致癌信号通路的几种 lncRNA 的转录。 EZH2信号通路驱动癌症进展，并有可能干扰抗肿瘤免疫反应，因此它作为癌症治疗的有效治疗靶点而受到关注。通过使用EZH2-CRISPR/Cas9，HIF-1α被表观遗传抑制，导致癌症类型的免疫抑制作用停止或减弱。研究结果表明，利用纳米颗粒递送的EZH2 siRNA可以通过下调EZH2表达有效降低肿瘤细胞的侵袭和迁移能力，并可对卵巢癌细胞和肺癌细胞产生协同治疗作用。小发夹RNA是另一种可以在癌症治疗中抑制EZH2存在的RNA干扰。例如，通过shRNA降低EZH2水平可以降低前列腺癌细胞的转移和增殖率。因此，遗传方法为在癌症治疗中靶向和调节EZH2表达提供了一种有希望的途径。EZH2 抑制剂包括 GSK2816126、Tazemetostat、Valemetostat、cPI-0209、SHR2554、MAK683 和 PF-06821497，它们可抑制其功能并恢复致癌转录因子。二、Mevpro临床研究这是一项全球性、多中心且随机的 III期研究（Mevpro-2），用以对Mevrometostat 联合恩杂鲁胺以及安慰剂联合恩杂鲁胺于 mCRPC 患者之中的疗效展开评估，此类患者在被确诊 mCRPC 之后，除了 ADT （雄激素剥夺疗法）和第一代抗雄激素药物之外，未曾接受过其他的全身抗癌治疗。这项临床研究在日本和美国开启。另外，在8 月份，辉瑞于中国、美国等众多国家首次开启了一项有关 Mevrometostat的 III 期研究（MEVPRO-1），将恩扎卢胺联合恩扎卢胺或多西他赛用于既往已接受过醋酸阿比特龙治疗的转移性去势抵抗性前列腺癌患者。对于该研究，其目的在于延长恩扎卢胺的疗效，并取代化疗。截图来源：辉瑞肿瘤创新日资料有关研究指出，EZH2对基因活性起到参与调控的作用，和前列腺癌细胞的增殖存在关联。临床前的相关数据表明，Mevrometostat 能够抑制基因调控，并且和恩扎卢胺具备协同功效。源自辉瑞公开的临床成果，Mevrometostat与恩扎卢胺联合的1 期临床呈现出良好的抗肿瘤活性。在此之中，Mevrometostat联合恩扎卢胺针对既往接受过阿比特龙治疗的 mCRPC 患者，其中位放射学无进展生存期（rPFS）达 17.1 个月，对比以往的数据（中位 rPFS 为4.8个月），获益颇为显著；Mevrometostat联合恩扎卢胺对于既往接受过恩扎卢胺治疗的mCRPC患者，其中位rPFS为 11.7 个月。另外，辉瑞在近日还开启了另外一项 3期的 MEVPRO-2研究，这项研究打算评估 mevrometostat加恩扎卢胺对于未经阿比特龙治疗的转移性去势抵抗性前列腺癌男性患者的作用。针对这一适应症的临床研究申请（IND）也已在中国获得批准，预计很快将会在中国开启。三、多款EZH2抑制剂已获批，但适应症不同据Insight 数据库透露，当下全球已有2种药物成功获批得以上市，然而获批的适应症却各不相同。第一款：益普生研发靶向EZH2 他泽司他，其于2020年率先在美国获得批准，当前已经被批准用于上皮样肉瘤、滤泡性淋巴瘤。在 2024年 7月 4日，这款药于中国提交了上市申请（JXHS2400046），其适应症为 EZH2突变呈阳性且之前接受过至少两种系统性治疗的复发或者难治性滤泡性淋巴瘤(FL)成年患者，预计会在 2025年第二季度获批。第二款：第一三共研发且靶向 EZH1/EZH2 的 Valemetostat，它在2022 年最先于日本获批上市，当前已批准用于成人 T细胞白血病-淋巴瘤、外周 T细胞淋巴瘤；在国内的研发处于批准临床的阶段。辉瑞的 Mevrometostat 在 mCRPC 适应症方面于全球的进展可谓最快，倘若一切顺利，或许会成为全球首款获批用于前列腺癌的 EZH2 抑制剂。国内的企业在 EZH2靶点上也并未落后太多，当下共有 4款国产的EZH2抑制剂迈入了临床阶段。其中恒瑞的进展最为迅速，SHR2554已经进入了III 期临床，其适应症为外周 T 细胞淋巴瘤，该临床被 CDE授予了突破性疗法认定以及特殊审批。参考资料： [1] 中国药物临床试验登记与信息公示平台官网.Retrieved Oct 8，2024.?From http://www.chinadrugtrials.org.cn/index.html [2]Oncology Innovation Day. Retrieved March 1, 2024, from https://s28.q4cdn.com/781576035/files/doc_downloads/2024/02/29/Pfizer-Oncology-Innovation-Day-Presentation_FINAL.pdf [3]ClinicalTrials官网. From?https://clinicaltrials.gov/search?term=Mevrometostat END 来源：CPHI制药在线声明：本文仅代表作者观点，并不代表制药在线立场。本网站内容仅出于传递更多信息之目的。如需转载，请务必注明文章来源和作者。投稿邮箱：Kelly.Xiao@imsinoexpo.com ▼更多制药资讯，请关注CPHI制药在线▼ 点击阅读原文，进入智药研习社~

临床3期临床结果临床成功

2024-10-11

·GBIHealth

联合治疗乳腺癌！罗氏PI3Kα抑制剂inavolisib获FDA批准；14亿美元！礼来和KeyBioscience扩大新药合作

药械追踪 No.1 / 罗氏PI3Kα抑制剂inavolisib获FDA批准，联合治疗乳腺癌 2024年10月10日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准罗氏旗下基因泰克公司（Genentech, Inc.）的口服小分子疗法Itovebi（inavolisib）与CDK4/6抑制剂哌柏西利和氟维司群联合，用于治疗内分泌治疗耐药、PIK3CA基因突变、激素受体（HR）阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性的局部晚期或转移性乳腺癌成年患者，这些患者在接受辅助内分泌治疗时或完成辅助内分泌治疗后疾病复发。同日，FDA还批准了FoundationOne Liquid CDx检测试剂盒作为与inavolisib联用的伴随诊断。 Inavolisib是一款潜在同类最佳（best-in-class）的PI3Kα抑制剂。此次获批是基于INAVO120（NCT04191499）研究的积极数据。 ->点击文末阅读原文，解锁完整双语新闻 No.2 / 罗氏伴随诊断欧盟获批，评估GC/GEJC患者是否适用佐妥昔单抗今日，罗氏宣布旗下VENTANA CLDN18（43-14A）RxDx伴随诊断检测试剂获得欧盟CE认证，用于确定胃或胃食管交界处腺癌（GC/GEJC）患者肿瘤中CLDN18蛋白的表达，以评估患者是否适用于安斯泰来CLDN18.2靶向药物VYLOY（佐妥昔单抗）治疗。 VENTANA CLDN18（43-14A）RxDx是首个获得CE批准的免疫组化（IHC）伴随诊断产品，可检测CLDN18蛋白两种变体（18.1和18.2）的表达。该产品获批是基于SPOTLIGHT和GLOW临床研究的结果。 ->点击文末阅读原文，解锁完整双语新闻 No.3 / 渤健CD38单抗Felzartamab治疗AMR获FDA突破性疗法认定 2024年10月11日，渤健（Nasdaq：BIIB）宣布， Felzartamab获得美国FDA突破性疗法认定（BTD），用于治疗特定类型的肾移植排斥反应。 Felzartamab是一款潜在同类首创的抗CD38单克隆抗体，拟用于治疗无T细胞介导排斥的肾移植患者晚期抗体介导排斥（AMR）。 Felzartamab最早由MorphoSys开发，依据天境生物与MorphoSys于2017年11月签订的许可协议，天境生物拥有Felzartamab在中国（包括中国大陆及港澳台）的独家权益。2024年7月，渤健通过收购HI-Bio，获得Felzartamab在中国以外的独家权利。 ->点击文末阅读原文，解锁完整双语新闻 No.4 / 恒瑞医药EZH2抑制剂SHR2554拟纳入优先审评 10月11日，根据CDE官网最新公示，恒瑞医药EZH2抑制剂SHR2554片上市申请拟纳入优先审评，用于既往接受过至少1线系统性治疗的复发或难治外周T细胞淋巴瘤（R/R PTCL）。 SHR2554为恒瑞自主研发且具有知识产权的EZH2（zeste基因增强子源物2）抑制剂。2023年1月，SHR2554治疗R/R PTCL被国家药监局药品审评中心纳入突破性治疗品种名单。2023年11月，恒瑞启动SHR2554治疗R/R PTCL的III期临床试验（NCT06122389）。2023年2月，恒瑞将SHR2554项目在除大中华区以外的全球范围内开发、生产和商业化独占权利有偿许可给Treeline公司。全球范围内，同类产品已有Epizyme公司（已被Ipsen收购）与和黄医药合作的Tazverik（tazemetostat）在2020年获批上市，用于治疗成人与16岁以上青少年转移性或局部晚期上皮样肉瘤（ES）；同年6月，批准成人复发/难治性滤泡性淋巴瘤（r/r FL）适应证。其他同靶点在研产品还包括辉瑞PF-06821497、第一三共valemetostat和Constellation（已被Morphosys收购）CPI-0209、信诺维XNW5004等。 ->点击文末阅读原文，解锁完整双语新闻企业动态 No.1 / 14亿美元！礼来和KeyBioscience扩大减肥新药的合作 2024年10月10日，KeyBioscience和礼来已同意扩展其在开发双淀粉降钙素受体激动剂（DACRA）上的合作，DACRA是一种针对肥胖症及其相关疾病的新型潜在治疗药物。此次合作扩大了礼来对KeyBioscience DACRA平台的权利，包括一种新分子，预计将在今年晚些时候进入肥胖和骨关节炎（OA）患者的II期研究。KeyBioscience将负责开展并完成这项研究，计划招募600名参与者，研究的双重主要目标是减轻体重和缓解骨关节炎（OA）疼痛。根据扩展协议的条款，礼来将获得DACRA分子全球开发和商业化权利。作为交换这些权利的条件，KeyBioscience将收到一笔初始款项，以及高达14亿美元的后续付款，后者取决于特定的开发、监管和商业化里程碑是否达成；此外，KeyBioscience还将获得按净销售额计算的中个位数到低双位数的分层版税。 ->点击文末阅读原文，解锁完整双语新闻行业政策 No.1 / 最高100万！国家药监局对药械质量安全内部举报人实施奖励 2024年10月10日，国家药品监督管理局综合司发布《关于对药品、医疗器械质量安全内部举报人举报实施奖励的公告（征求意见稿）》（简称《公告》），并于2024年10月10日~11月9日公开征求意见。《公告》鼓励药品、医疗器械研制、生产、经营企业和使用单位，网络药品、医疗器械交易第三方平台提供者以及其他组织的内部员工、相关知情人，向监管部门举报药械质量安全重大违法行为。鼓励企业、单位在其研发、生产、经营、使用场所醒目位置公示上述举报渠道。鼓励各地结合实际建立内部举报人举报特殊处理通道，经研判内部举报人举报属于重大违法行为线索的，优先核查处理。对于经查证属实的案件，药监部门将对符合条件的内部举报人予以奖励。每起案件的举报奖励金额上限为100万元。 ->点击文末阅读原文，解锁完整双语新闻全球医疗情报领导者解锁隐藏在数据中的商业潜力关于 G B I ” 自从2002年成立以来，GBI始终以技术为驱动，为药企、器械及行业相关服务商提供贯穿生命周期的全球药品市场竞争数据、全球行业资讯、HCPs洞察、全国医疗器械数据等商业信息与洞察，助力企业在进行战略布局和决策时，脱颖而出。历经20余年的深耕细作GBI已成为95%以上跨国药企、国内头部药企、咨询与投资机构等医疗圈灯塔用户值得信赖的长期合作伙伴。联系我们投稿 | 发稿 | 媒体合作 ▶ zhangxinyue13@baidu.com 数据库 | 咨询服务 | 资讯追踪 ▶ 点击左下“阅读原文”完成表单填写点击阅读原文，解锁完整双语新闻

上市批准并购诊断试剂优先审批突破性疗法

2024-09-16

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国新办：举行“推动高质量发展”系列主题新闻发布会（国家医疗保障局）；康诺亚申报的司普奇拜单抗获得CDE批准上市

扫描二维码即可下载《数图药讯》2024年第37期目录政策解读 1. 商务部国家卫生健康委国家药监局：关于在医疗领域开展扩大开放试点工作的通知 2. 国新办：举行“推动高质量发展”系列主题新闻发布会（国家医疗保障局） 3. 国家药监局药审中心：关于发布《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（“关爱计划”）》的通知（药审业〔2024〕500号） 4. 安徽省医保局：关于规范药品采购行为提升采购数据质量的通知 5. 浙江省医保局：浙江省公立医疗机构第五批药品集中带量采购公告行业动态 1. 药讯动态：重磅获批 2. 药讯动态：重磅临床 3. 药企动态：市场动态零售品类数据洞见 1. 心力衰竭治疗药品销售分析 2. 心力衰竭治疗药品销售品种分析 3. 美托洛尔零售放大市场销售剂型分析政策解读 1、商务部国家卫生健康委国家药监局：关于在医疗领域开展扩大开放试点工作的通知 9月7日，商务部、国家卫生健康委、国家药监局三部门发布《关于在医疗领域开展扩大开放试点工作的通知》，选择北京市、天津市、上海市、江苏省、福建省、广东省、海南省作为医疗领域扩大开放试点。具体信息请登录中国政府网官网查看。 2、国新办：举行“推动高质量发展”系列主题新闻发布会（国家医疗保障局） 9月10日上午10:00，国新办举行“推动高质量发展”系列主题新闻发布会（国家医疗保障局），国家医保局局长章轲、国家医保局副局长李滔、国家医保局副局长颜清辉出席发布会。发布会上，国家医保局就下一步集采方向、医保基金监管、全国统一医保信息平台运用、医保支付方式改革等热点问题作出回应。具体信息请登录国务院新闻办公室官网查看。 3、国家药监局药审中心：关于发布《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（“关爱计划”）》的通知（药审业〔2024〕500号）指导和帮助研发单位在罕见疾病药物研发全程充分倾听患者声音，推动以患者为中心的罕见疾病药物研发和上市，药审中心组织制定了《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（“关爱计划”）》（见附件）。经国家药品监督管理局审核同意，现予发布，自发布之日起施行。附件：以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（“关爱计划”）相关文件请扫描上方二维码查看 4、安徽省医保局：关于规范药品采购行为提升采购数据质量的通知为贯彻落实国家医保局关于医药价格专项治理有关要求，进一步规范省医药集中采购平台药品采购行为，持续优化医药营商环境，不断提升集采平台数据质量，现就有关事项发布通知。具体信息请登录安徽省医保局官网查看。 5、浙江省医保局：浙江省公立医疗机构第五批药品集中带量采购公告根据《浙江省医疗保障局等5部门关于印发浙江省药品医用耗材集中带量采购暂行办法的通知》（浙医保联发〔2021〕15号）要求，浙江省药品医用耗材集中带量采购办公室受浙江省内相关医疗机构委托，开展我省公立医疗机构第五批药品集中带量采购工作。欢迎全国范围内符合条件的生产、经营企业踊跃参加。附件：《浙江省公立医疗机构第五批药品集中带量采购文件》.pdf 相关文件请扫描上方二维码查看行业动态 01 药讯动态：重磅获批和重磅临床最近重磅获批复星医药的A型肉毒杆菌毒素Daxxify获得CDE批准上市（受理号：JXSS2300029），用于暂时性改善成人因皱眉肌/或降眉间肌活动引起的中度至重度皱眉纹。大冢制药泊那替尼片获得CDE批准上市（受理号 JXHS2300044），用于治疗对既往用药耐药或不耐受的慢性髓性白血病、复发或难治性费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ ALL ）、T315I 阳性慢性髓性白血病或 T315I 阳性费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病。康诺亚申报的司普奇拜单抗获得CDE批准上市，用于治疗外用药控制不佳或不适合外用药治疗的成人中重度特应性皮炎。圣和药业 1 类创新药甲磺酸瑞厄替尼第二项适应症获批，用于EGFR敏感突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者一线治疗。天境生物申报的1类新药普那利单抗注射液拟纳入突破性治疗品种，针对适应症为复发难治性风湿性疾病相关噬血细胞性淋巴组织细胞增多症（R/R MAS）。最近重磅临床泽纳仕生物申报的1类新药obexelimab注射液获得临床试验默示许可，适用于治疗成人复发型多发性硬化（RMS）。阿斯利康（AstraZeneca）AZD0780薄膜衣片获得CDE临床试验默示许可，拟用于在标准治疗基础上低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）未达标的患者中进行血脂异常的治疗。君实生物抗PD-1单抗特瑞普利单抗注射液获得CDE临床试验默示许可，拟联合西妥昔单抗用于复发或转移性头颈部鳞状细胞癌的一线治疗。晶锐医药1类新药JRD-018片获得CDE批准临床，拟开发治疗晚期恶性肿瘤。第一三共（Daiichi Sankyo）申报的DS-3201b片获批2项临床，适应症为联合帕博利珠单抗用于肿瘤表达PD-L1（TPS≥50%）且没有驱动基因组改变的晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）的一线治疗。神州细胞1类新药SCTB35注射液获批临床，适应症为B细胞介导的自身免疫性疾病。 02 药企动态：市场动态 9月9日，Candid Therapeutics宣布通过三方合并和多步融资收购了生物技术公司Vignette Bio和TRC 2004，囊获2款T细胞连接器（TCE）管线，被收购的两家企业及两款核心管线均来自中国Biotech。同时，Candid成功完成超过3.7亿美元融资，加速推动自身免疫疾病创新疗法的开发。 9月10日，君合盟生物制药（杭州）有限公司宣布完成超2亿元B+轮融资。B+轮融资由国投创合领投，弘盛资本、元禾控股、新氧集团、合君医药跟投，凯乘资本连续多轮担任独家财务顾问。 9月12日，宝济药业及其全资子公司晟济药业宣布与欧加隆中国就辅助生殖领域创新在研药物SJ02达成供应和转让协议，欧加隆中国将获得SJ02在中国大陆的独家商业化权益。根据协议条款，宝济药业及其全资子公司晟济药业将获1200万美元的首付款，并将根据商业化进程等获得额外款项。零售品类数据洞见 01 心力衰竭治疗药品销售分析图1：2019-2023年心力衰竭治疗药品零售（放大市场）销售额数据来源：中国药品零售数据库RPDB药店数据中国医药工业信息中心心力衰竭是指各种原因导致心脏泵血功能受损，心排血量不能满足全身组织基本代谢需要的综合征，主要表现为呼吸困难、活动受限、体液潴留等。心衰患病率随着年龄的增长而增加，70岁以上人群心衰患病率>10%。 02 心力衰竭治疗药品销售品种分析图2: 2019-2023年心力衰竭治疗药品零售（放大市场）品种销售额数据来源：中国药品零售数据库RPDB药店数据中国医药工业信息中心根据RPDB数据库，心力衰竭常见治疗药品琥珀酸美托洛尔缓释片、酒石酸美托洛尔片、富马酸比索洛尔片、盐酸贝那普利片、马来酸依那普利片等。 03 美托洛尔零售放大市场销售剂型分析图3: 2019-2023年美托洛尔零售（放大市场）剂型销售额数据来源：中国药品零售数据库RPDB药店数据中国医药工业信息中心美托洛尔常用的剂型包括片剂、缓释片剂等。虽然两者都用于治疗心血管疾病，但由于药效持续时间的不同，适应症略有差异。美托洛尔普通片剂通常用于急性期的治疗，如心绞痛发作时，缓释片则适用于长期控制血压和心率的患者。来源：医药地理、国家药监局、腾讯、新浪等。 END 如需获取更多数据洞察信息或公众号内容合作，请联系医药地理小助手微信号：pharmadl001

带量采购

100 项与 Valemetostat Tosilate 相关的药物交易

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外链

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D11551 D16662	-	-	-

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
成人T细胞白血病/淋巴瘤	日本	Daiichi Sankyo Co., Ltd.	2022-09-26
外周T细胞淋巴瘤	日本	Daiichi Sankyo Co., Ltd.	2022-09-26

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
外周T细胞淋巴瘤	临床2期	德国	Daiichi Sankyo Co., Ltd.	2021-06-03
外周T细胞淋巴瘤	临床2期	美国	Daiichi Sankyo Co., Ltd.	2021-06-03
外周T细胞淋巴瘤	临床2期	西班牙	Daiichi Sankyo Co., Ltd.	2021-06-03
外周T细胞淋巴瘤	临床2期	中国台湾	Daiichi Sankyo Co., Ltd.	2021-06-03
外周T细胞淋巴瘤	临床2期	加拿大	Daiichi Sankyo Co., Ltd.	2021-06-03
外周T细胞淋巴瘤	临床2期	法国	Daiichi Sankyo Co., Ltd.	2021-06-03
外周T细胞淋巴瘤	临床2期	韩国	Daiichi Sankyo Co., Ltd.	2021-06-03
外周T细胞淋巴瘤	临床2期	英国	Daiichi Sankyo Co., Ltd.	2021-06-03
外周T细胞淋巴瘤	临床2期	荷兰	Daiichi Sankyo Co., Ltd.	2021-06-03
成人T细胞淋巴瘤/难治性白血病	临床2期	日本	Daiichi Sankyo Co., Ltd.	2019-11-21

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT02732275 (DS3201-A-J101, SOHO2024)	临床1期	非霍奇金淋巴瘤 EZH2 mutation	90	Valemetostat tosylate 150-300 mg/day	醖製鹹顧糧鏇窪築鏇獵(淵簾鏇壓餘餘鹽繭壓顧) = All experienced ≥1 treatment-emergent adverse event (TEAE); 78 (87%) had ≥1 treatment-related adverse event 網淵遞網顧夢艱鹽鑰築 (齋獵製範顧憲夢襯鏇鹽 ) 更多	积极	2024-09-04
NCT02732275 (DS3201-A-J101, SOHO2024)	临床1期	非霍奇金淋巴瘤 EZH2 mutation	90	Valemetostat tosylate 200 mg/day		积极	2024-09-04
NCT04703192 (VALENTINE-PTCL01, CTgov)	临床2期	成人T细胞白血病/淋巴瘤 \| 外周T细胞淋巴瘤	155	Valemetostat Tosylate	築遞膚夢窪夢餘壓憲顧(鑰鏇醖艱膚襯鑰鏇鑰鹽) = 鑰餘齋獵蓋膚衊積鏇夢選簾襯簾醖壓製襯餘範 (鏇觸鹹鹽繭鹹觸構鏇夢, 積壓廠壓夢壓構襯艱壓 ~ 艱醖遞糧壓鏇鑰壓鬱鏇) 更多	-	2024-07-22
NCT02732275 (DS3201-A-J101, EHA2024) 人工标引	临床1期	非霍奇金淋巴瘤 EZH2 mutation	90	valemetostat (PTCL)	(襯鏇鹽範築糧廠積衊簾) = 繭鹹壓壓糧鹽製衊範觸選製餘獵夢選獵糧壓醖 (夢衊醖壓糧範簾鹽鏇窪 ) 更多	积极	2024-05-14
NCT02732275 (DS3201-A-J101, EHA2024) 人工标引	临床1期	非霍奇金淋巴瘤 EZH2 mutation	90	valemetostat (ATLL)	(製鹽範範蓋蓋鑰獵遞憲) = 顧壓製衊憲網鏇廠願鑰淵鏇鹹製積簾艱鏇憲獵 (積製鏇糧壓鹽顧鹹齋築, 1.4 ~ 38.7) 更多	积极	2024-05-14
NCT04703192 (VALENTINE-PTCL01, EHA2024) 人工标引	临床2期	外周T细胞淋巴瘤	119	Valemetostat tosylate 200 mg/day (pts with 1 prior LOT)	(鏇齋願遞積廠願糧餘鬱) = 壓夢艱壓醖築蓋獵構窪簾糧淵選選夢鑰憲繭製 (窪蓋鹽餘餘鬱鏇製鑰鏇, 35.5 ~ 69.6)	积极	2024-05-14
NCT04703192 (VALENTINE-PTCL01, EHA2024) 人工标引	临床2期	外周T细胞淋巴瘤	119	Valemetostat tosylate 200 mg/day (pts with 2 prior LOT)	(鏇齋願遞積廠願糧餘鬱) = 壓淵製簾鑰繭願鑰鹹繭簾糧淵選選夢鑰憲繭製 (窪蓋鹽餘餘鬱鏇製鑰鏇, 28.3 ~ 65.7)	积极	2024-05-14
NCT03110354 (CTgov)	临床1期	急性髓性白血病 \| 急性淋巴细胞白血病	28	DS-3201b (DS-3201b 150 mg)	餘艱簾繭鏇範鑰膚鏇構(壓獵鑰繭衊繭艱糧蓋願) = 膚遞窪遞膚製構窪襯蓋齋繭齋壓淵願廠膚構壓 (繭網憲膚衊觸壓鹹獵觸, 觸積鹹蓋遞廠憲網鑰築 ~ 淵糧鬱鹹膚蓋襯鬱夢醖) 更多	-	2024-01-30
NCT03110354 (CTgov)	临床1期	急性髓性白血病 \| 急性淋巴细胞白血病	28	DS-3201b (DS-3201b 250 mg)	餘艱簾繭鏇範鑰膚鏇構(壓獵鑰繭衊繭艱糧蓋願) = 鏇壓憲蓋壓蓋蓋廠壓廠齋繭齋壓淵願廠膚構壓 (繭網憲膚衊觸壓鹹獵觸, 鏇觸鏇顧鏇願製鏇繭糧 ~ 夢鬱顧餘積淵憲鏇鏇鏇) 更多	-	2024-01-30
VALENTINE-PTCL01 (ASH2023)	临床2期	外周T细胞淋巴瘤	133	Valemetostat 200 mg/day	(蓋夢構壓觸壓築築淵糧) = 範壓窪廠醖繭淵壓製願顧夢選築顧選築構膚襯 (壓襯壓網選繭鹽膚蓋鏇, 34.6 ~ 53.1) 更多	-	2023-12-09
ASH2023	临床1期	难治性B细胞淋巴瘤	19	Valemetostat	糧艱壓範選鹽選鹽網醖(醖遞壓築憲淵願選觸願) = The most common TEAEs (any grade) were decreased platelet count (64%), dysgeusia (50%), anemia (43%), decreased neutrophil count (34%), and alopecia (33%) 鹽鹽築膚夢衊夢鏇範淵 (鹽糧鹽鑰範鑰夢糧淵憲 ) 更多	-	2023-12-09
ASH2023	临床1期	外周T细胞淋巴瘤	71	Valemetostat	(構遞窪餘艱觸淵鬱鹹窪) = 艱網憲遞淵淵憲廠衊壓夢淵憲憲遞壓築餘簾夢 (顧鬱鹹餘鏇繭選廠襯壓 ) 更多	-	2023-12-09
NCT04102150 (VALENTINE-PTCL01, Pubmed) 人工标引	临床2期	成人T细胞白血病/淋巴瘤	25	Valemetostat Tosilate	(鏇鏇膚壓鬱壓獵願衊廠) = 鹽獵繭獵艱壓壓觸簾鹽簾廠蓋選蓋鏇遞膚糧製 (窪襯廠齋築鹽夢繭襯艱, 30.5 ~ 65.9) 更多	积极	2022-09-23
NCT02732275 (phase 1 trial, ICML2021)	临床1期	非霍奇金淋巴瘤 EZH2 \| EZH1	78	Valemetostat tosylate (DS-3201b)	(觸艱醖遞艱觸製窪範壓) = 鏇選壓糧糧範齋衊鬱選積範願獵積觸範積觸糧 (醖窪製遞衊築願觸糧齋 ) 更多	积极	2021-06-17