Enasidenib Mesylate

Drug combination part of next-generation trials targeting specific genetic mutations in patients with myelodysplastic syndromes and acute myeloid leukemia PRINCETON, New Jersey, January 14, 2025 — Taiho Oncology, Inc., a company developing and commercializing novel treatments for hematologic malignancies and solid tumors, announced today that oral decitabine and cedazuridine will be included in next-generation clinical trials for precision medicine treatments initiated by the National Cancer Institute (NCI), part of the National Institutes of Health (NIH). Announced by the NIH on Oct. 23, 2024, the Myeloid Malignancies Molecular Analysis for Therapy Choice, or myeloMATCH, trials will be sponsored by NCI and conducted by the NCI-funded National Clinical Trials Network. The myeloMATCH program is comprised of trials evaluating new treatment combinations that target cancer-driving genetic mutations in myelodysplastic syndromes (MDS) or acute myeloid leukemia (AML). Across the myeloMATCH program, patients will undergo rapid genetic testing of their tumors and then be matched to trials involving oral decitabine and cedazuridine, other studies within myeloMATCH or, if there are no other myeloMATCH targeted combination options for their cancer types, standard treatment. “The myeloMATCH program is designed to ensure patients with aggressive malignancies of the blood and bone marrow receive therapy directed at specific, identified abnormalities in a timely manner,” said Harold Keer, MD, PhD, Chief Medical Officer, Taiho Oncology. “We are excited to have oral decitabine and cedazuridine included in this innovative clinical trial program. The inclusion of all oral regimens in the setting of myeloid malignancies has the potential to produce practice-changing data and reduce the treatment burden that patients and their loved ones face.” Oral decitabine and cedazuridine will be included in two trials within the myeloMATCH program: A Phase 2 trial (ClinicalTrials.gov, NCT06577441) will compare oral decitabine and cedazuridine to the combination treatment of oral decitabine and cedazuridine and enasidenib in treating patients with higher-risk, IDH2-mutated MDS. The trial will compare the complete remission (CR) rate between the two study groups and assess other endpoints, including safety. A Phase 2 trial (ClinicalTrials.gov, NCT06672146) will compare oral decitabine and cedazuridine and venetoclax plus enasidenib compared to oral decitabine and cedazuridine and venetoclax alone for the treatment of older patients with newly diagnosed AML or younger patients who are unable to receive standard treatment, and who have a mutation in the IDH2 gene. The trial will evaluate safety and compare the rate of measurable residual disease (MRD) negative complete remission (CR), as well as other secondary endpoints. For more information about myeloMATCH and the sub-studies that are currently open, click here. About Taiho Oncology, Inc. The mission of Taiho Oncology, Inc. is to improve the lives of patients with cancer, their families and their caregivers. The company specializes in the development and commercialization of orally administered anti-cancer agents for various tumor types. Taiho Oncology has a robust pipeline of small molecule clinical candidates targeting solid tumor and hematological malignancies, with additional candidates in pre-clinical development. Taiho Oncology is a subsidiary of Taiho Pharmaceutical Co., Ltd. which is part of Otsuka Holdings Co., Ltd. Taiho Oncology is headquartered in Princeton, New Jersey and oversees its parent company’s European and Canadian operations, which are located in Baar, Switzerland and Oakville, Ontario, Canada. For more information, visit https://www.taihooncology.com/, and follow us on LinkedIn and X. Taiho Oncology Contact: Leigh Labrie (609) 664-9878 llabrie@taihooncology.com

点击蓝字 关注我们 编者按 2025年1月3日至5日，第五届中国血液学科发展大会（2025 CASH）在津盛大召开。本届会议以“大血液、大卫生、大健康”为主题，邀请国内外血液学领域顶尖专家学者，深入探讨血液学科的最新进展和未来趋势。《肿瘤瞭望-血液时讯》特别邀请到苏州大学附属第一医院陈苏宁教授，就2024年度急性髓系白血病（AML）领域的重磅进展进行专访，以期深入了解这些新治疗策略将如何改变临床实践，并为我国AML患者带来新的治疗希望。 《肿瘤瞭望-血液时讯》 近年来AML领域重磅进展不断涌现，您的团队在2024年ASH上展现了多项重要研究，如维奈克拉联合地西他滨用于新诊断AML患者的诱导治疗、阿伐替尼在伴KIT基因突变的核心结合因子-急性髓系白血病（CBF-AML）患者中的应用。请问您认为这些新治疗策略将如何改变临床实践，并为我国AML患者带来哪些新的希望？ 陈苏宁教授：在2024年的美国血液学年会（ASH）上，多项具有里程碑意义的研究成果得以展示，其中苏州大学附属第一医院血液科亦展现出了不俗的实力，共有31项研究入选口头报告和壁报交流环节。在5项入选的口头报告中，有两项研究出自我们课题组。 第一项研究为对照试验，旨在比较维奈克拉联合地西他滨（VEN-DEC）与去甲氧柔红霉素（12 mg/m²）联合阿糖胞苷（IA-12）方案在年轻且体能状态良好的AML患者诱导治疗中的疗效（摘要号：971）。研究结果显示，VEN-DEC方案与IA方案在总体疗效上相当。然而，在年龄超过40岁以及中危和高危遗传学亚组的患者中，VEN-DEC组展现出更高的反应率。值得注意的是，RUNX1::RUNX1T1亚组对IA-12的反应更好（88% vs 44%）。安全性方面，与IA-12组相比，VEN-DEC组在第一周期诱导治疗期间的整体安全性显著提升，且输血需求和感染风险均明显降低。因此，该研究提示我们，在适合接受强化疗的年轻成人AML患者中，诱导治疗的标准或许不再局限于传统的“7+3”方案，维奈克拉联合去甲基化药物有望成为这部分患者的标准治疗方案。此外，未来化疗与以维奈克拉为代表的泛靶向药物以及特异性靶向药物的整合治疗将成为一种趋势。 第二项研究则聚焦于阿伐替尼在CBF-AML患者中的应用（摘要号：222）。研究显示，对于已接受至少一个巩固治疗但分子融合基因仍为阳性的患者，加用阿伐替尼后，一个周期内约有60%至70%的患者融合基因水平转阴或至少下降一个对数级。这一发现预示着阿伐替尼在未来可能成为伴有KIT突变的AML患者诱导和巩固治疗的重要武器之一。 《肿瘤瞭望-血液时讯》 站在全球视野，您认为AML领域的年度突破与进展有哪些？结合您的团队研究和国内外最新进展，您认为未来AML治疗的研究方向将如何发展？ 陈苏宁教授：在2024年AML领域研究进展中，靶向药物的应用无疑是最为引人注目的亮点，其中最具代表性的当属Menin抑制剂。2024年11月中旬，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了首个Menin抑制剂进入临床应用，该药物源自美国Syndax制药公司。此前，Menin抑制剂Revumenib单药治疗在临床试验中已展现出显著的疗效，相关成果已在《Nature》上发表。在2024年EHA及ASH上，Menin抑制剂相关的临床试验数据也纷纷发布，其中也涵盖了来自中国烨辉医药的口服Menin抑制剂BN104，这些研究成果共同表明了Menin抑制剂有望成为AML领域下一个重大的突破性进展。 苏州大学附属第一医院血液科也开展了多个关于Menin抑制剂的临床试验，包括一项注册研究和一项由研究者发起的临床试验。总体而言，Menin抑制剂对于携带KMT2A重排、NUP98重排的患者，以及HOXA家族基因过表达的患者而言，可能会成为一种非常重要的治疗手段。然而，必须明确的是，单一药物很难治愈所有患者，或仅有极少数患者能够依靠单一药物实现长期生存。因此，未来的重点将是Menin抑制剂与常规的化疗方案、异基因造血干细胞移植，以及其他泛靶向药物的整合应用。我相信，这种整合治疗策略将为患者带来更为显著的临床获益，并推动血液病治疗领域的重要进展。 《肿瘤瞭望-血液时讯》 最后，您作为中华医学会血液学分会第十二届委员会副主委，请问在未来的工作中，您有哪些具体的发展计划和着力点，特别是在我国AML领域，您希望推动哪些方面的进步？ 陈苏宁教授：我个人的未来工作重心将聚焦于两大核心领域。首要关注的是诊断领域，特别是血液病的分子诊断，这一领域不仅是我的专长所在，也是我持续深耕的方向。我期望推动中国血液病领域在分子诊断或整合诊断技术上的进一步革新，使未来的诊断技术能够更加迅速、全面且精确，为患者从诱导治疗开始直至整个治疗过程中，提供持续且具有临床价值的诊断信息。 当前，我们课题组已成功开创了一种急性白血病诊疗的新模式，实现了72小时内测序报告的发布。这一创举意味着，每位急性白血病患者在接受诱导治疗前，临床医生均已能够精准地掌握其白血病细胞内涉及的关键遗传信息，包括突变、融合基因等。依据国内外的危险度分层标准，对患者进行精确分层，并据此评估是否存在特异性的靶向治疗药物及潜在的治疗靶点。展望未来，我们将矢志不渝地致力于推广这一高效且精准的诊断技术，以期造福更广泛的血液病专科医师与患者群体。 其次，在急性白血病的治疗领域，小分子靶向药物与免疫治疗药物的研发日新月异。在急性髓系白血病的治疗中，各类小分子靶向药物，如早期应用的艾伏尼布、恩西地平、维奈克拉等，以及当前备受瞩目的Menin抑制剂，正逐步重塑疾病的治疗格局。而在急性B淋巴细胞白血病的治疗中，新型免疫治疗药物如CAR-T细胞疗法、贝林妥欧单抗等，也极大地提升了这类疾病的治疗效果。此外，三代酪氨酸激酶抑制剂（TKI）以及STAMP抑制剂等药物，未来可能为费城染色体（Ph）或ABL-class Ph阳性的急性淋巴细胞白血病患者开辟新的治疗途径。同时，针对T细胞急性淋巴细胞白血病（T-ALL）的CD7 CAR-T细胞治疗也取得了显著的阶段性成果。 因此，我的第二个工作重点是探索如何将这些新兴的小分子靶向药物或免疫治疗手段与传统的化疗或异基因造血干细胞移植进行更为有机地整合，期望通过这种综合性的治疗策略，能够减轻患者的治疗负担，提升治愈率，并显著改善患者的长期生存质量。 陈苏宁 教授 苏州大学附属第一医院 博士、主任医师 江苏省医学会血液学分会主任委员 江苏省血液研究所副所长 中华医学会血液学分会委员 中国病理生理学会实验血液学分会常委 中国康复医学会血液病康复专业委员会副主任委员 （来源：《肿瘤瞭望–血液时讯》编辑部） 声 明 凡署名原创的文章版权属《肿瘤瞭望》所有，欢迎分享、转载。本文仅供医疗卫生专业人士了解最新医药资讯参考使用，不代表本平台观点。该等信息不能以任何方式取代专业的医疗指导，也不应被视为诊疗建议，如果该信息被用于资讯以外的目的，本站及作者不承担相关责任。