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人物风采丨吉美瑞生张婷：慢阻肺新药已经完成2期临床，再生医学带来新策略

2024-07-05

临床1期临床2期

畅快的呼吸，是生活最基本的要求。然而，对于慢阻肺患者而言，这却成了奢侈。慢阻肺（慢性阻塞性肺疾病）是一种气流阻塞的呼吸道疾病，患者初期会长期咳嗽、咳痰，后期还会发展为呼吸困难，甚至呼吸衰竭。慢阻肺的诱因有很多，包括年龄、遗传基因、空气质量、生活习惯等，但至今未发现明确的发病机制。因此，纵使近几年慢阻肺治疗有了显著突破，仍无治愈的办法。据《中国成人肺部健康研究》显示，慢阻肺病已经是我国第三大致死性疾病，患者数近1亿。庞大的患者群都盼望着能一款治愈慢阻肺的药物。而吉美瑞生用于慢阻肺治疗的REGEND001产品完成2期临床，为此带来了可能。 BioBAY园内企业吉美瑞生CEO张婷告诉橙果局：“干细胞产品REGEND001的突破，或将为慢阻肺患者提供治愈希望。” 01 全球进展最快的肺部干细胞产品在2024年4月，吉美瑞生正式宣布REGEND001在中国完成注册临床Ⅱ期试验全部患者入组，预计年内启动Ⅲ期确证性临床试验相关工作。值得一提的是，这虽不是全球唯一一款以慢阻肺为适应症开发的干细胞药物，但却是全球范围内肺部再生赛道中进度最快的一款药物。这或许也和吉美瑞生选择的上皮细胞类型有关。干细胞疗法是指利用干细胞分化为多种细胞类型的能力，将其诱导分化为所需的细胞类型，以修复受损的组织和器官。而干细胞来源丰富，易于分离，排异反应较少，相较于其他再生疗法安全性更高。而吉美瑞生选择的干细胞是来源于人自体支气管上皮基底层的肺前体细胞，能够直接参与肺泡结构的修复和再生，取材方便，无排异反应，无成瘤风险。团队之所以够准确选择这一种干细胞作为基础，并非偶然。早在2015年，吉美瑞生创始人之一左为教授，便发明了干细胞经气管移植方法，制造出世界上首个“换肺”的小鼠模型。相关科研成果发表在《自然》期刊上。丰富的研究经验，使得团队在面对肺部疾病时能够迅速做出正确的决定。目前REGEND001的治疗效果已经有了丰富的临床数据支持。在2024年2月，Science Translational Medicine的头条，便是REGEND001的Ⅰ期临床研究成果。该项研究证明肺前体细胞移植能够显著提升患者的肺换气功能，实现肺功能的逆转与再生修复。细胞治疗后有超过70%的慢阻肺患者表现为肺换气功能的显著改善并伴随运动能力的提升，表现出了远超常规药物的治疗效果。长期随访提示COPD患者的生存期得到明显延长。而最近二代产品临床给出更为振奋人心的结果：“该产品能够使得慢阻肺患者的肺功能恢复到97%。” 02 R-Clone技术平台：修复大部分上皮组织器官从2015年吉美瑞生成立开始，慢阻肺便是团队一直想要攻克的难关。而在这9年间，REGEND001并非吉美瑞生唯一的成果。在研发这款产品的同时，团队已经将其底层技术总结并改造成了R-Clone技术平台，基本可以应对所有上皮组织器官的损伤。从理论来看，几乎所有干细胞疗法都是通过“提取-移植-分化”的方式修复受损组织。然而吉美瑞生却做出了自己的特色，张婷告诉橙果局：“我们已经构建起了独特的技术护城河。” 首先在干细胞培养阶段，吉美瑞生采用了前体细胞培养工艺。从体内接近无创得方式取得肺部组织后，从组织中提取数量非常稀少的前体细胞，并传代、大量扩增是一件非常困难的技术。目前，全球极少数团队掌握这一技术。其次，从实验室走向临床，安全性非常重要。在实验室阶段，一些细胞培养试剂或带有轻微毒性，然而干细胞要作为药品进入临床必须保证绝对的安全、合规。因此，团队只能不断的调整配方，在绝对安全的情况下，保证干细胞扩增效率。张婷打趣道：“就像可口可乐尝试千百遍找到了独门秘方，我们也是如此。” 目前，吉美瑞生已经产围绕肺和肾相关疾病，布局了10大管线。据张婷透露，未来团队还在尝试将干细胞疗法应用于癌症领域。通过重构健康器官组织的方式，预防癌症，真正做到治病且防病。 03 再生医学已成新风口在近20年间，再生医学迅猛发展，为许多“无药可用”的疾病找到新的出路。从2022年费继锋教授团队联合华大生命科学院研究院、武汉大学等多个科研团队，利用时空转录组技术解析蝾螈大脑再生的关键干细胞亚型；到2023年，戴建武团队和南京鼓楼医院合作，通过再生医学技术为暖巢早衰患者实施了干细胞卵巢内移植术，诞下婴儿。再生医学频频登上国际顶级杂志，一次次改写“不可能”。而在产业界，这一技术也被看作是未来风口。2024年，诺和诺德宣布将投入800亿美元重点布局干细胞领域。强生、巴德、盖式等诸多知名药企均在早早入局。在国内，这一技术起步较晚，因此暂无产品获批上市，大多集中在临床阶段。在2023年，国家药监局共发布35个IND批件，而2024年仅过去半年时间已经发布11个IND批件。无论是从技术创新性、市场空间，还是注册审批层面来看，干细胞疗法都大有可为。在再生医疗赛道深耕数十年的张婷博士亲身感受到了这一领域的进步。无论是技术可行性，还是市场环境，都让其觉得：“再生医学发展的时代已经来临。” 如今吉美瑞生凭借优异的临床数据，已经吸引到了许多合作伙伴，目前已有跨国药企在与其达成初步合作协议。吉美瑞生也希望更多关注再生医疗的团队能够参与合作，共同推动干细胞疗法的进展。 04 后记采访时，张婷刚参加完2024年的BIO US，她带着新的感悟，从美国加州飞回苏州。会上，一位透析产品企业的CEO听完她的分享，主动上前沟通。这让张婷有些诧异：“从商业逻辑来看，透析产品与再生医疗属于竞品关系。” 而对方却说，虽然产品类型不同，但我们的最终目的都是让患者重拾健康——这也是吉美瑞生诞生的初衷。医学创新没有终点。未来，吉美瑞生将继续深耕于再生医学领域，为更多患者提供创新治疗方案，踩下疾病进展的刹车。 ▌文章来源：动脉橙果局责编：何文正审核：任旭推荐阅读人物风采丨亚盛医药杨大俊：深耕全球创新，解决患者尚未满足的临床需求人物风采丨微光基因胡洋：专利壁垒与递送限制下，国产自主知识产权编辑工具如何另辟蹊径？人物风采丨安医生命臧晓羽：天生我材要创业