炫景生物：siRNA创新药临床试验申请获CDE受理

2024-06-23

siRNA临床申请

▲8月15-16日 NDC2024生物医药创新者峰会扫码立即报名注：本文不构成任何投资意见和建议，以官方/公司公告为准；本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不代表平台立场。任何文章转载需得到授权。 6月21日，炫景生物宣布其自主研发用于治疗补体相关疾病的小核酸（siRNA）I类创新药“RG002C0106注射液”已获得国家药品监督管理局药品审评中心 (CDE) 正式受理。 RG002C0106注射液是炫景生物基于其自主建立的RIHOST®、RICMO®、LICOD®等核心技术平台开发的siRNA药物，通过第二代N'-乙酰半乳糖胺（GalNAc）缀合技术高效递送到肝实质细胞，并抑制肝脏中补体因子的表达，从而治疗补体介导的相关疾病。临床前研究证明，RG002C0106具有极佳的有效性、安全性和长效性，并在啮齿类和非人灵长类等多种临床前动物模型中得到验证，尤其在食蟹猴疾病模型上观察到非常显著的一系列临床试验终点指标的剂量依赖改善，有巨大潜力成为全球同类首款（First-in-Class）药物。炫景生物创始人黄渊余博士表示：“炫景生物自2022年成立，围绕siRNA药物的设计筛选、化学修饰、体内递送等迅速建立了扎实的具有全球自主知识产权的小核酸制药技术平台，并基于充分且独特的差异化战略考量，高效推进管线研发。此次RG002C0106注射液获得CDE受理，彰显了团队的凝聚力、战斗力和专业水平，也预示着公司即将迈入一个新的发展阶段。RG002C0106药物临床前展现出优异的有效性和安全性，我们将进一步加快该药物的全球研发步伐，以期早日实现上市，惠及广大患者。” 关于炫景生物炫景生物成立于2022年，公司专注于创新小核酸药物的研发和产业化，立足中国、面向全球，矢志于成为核酸制药领域的深耕者和变革者。在药物设计方面，公司研发团队基于前期数十个靶点的药物分子设计研发经验，开发了多款siRNA设计分析软件，并将各软件功能打通整合，上线了RAIHOST平台，将过往的设计研发经验融入到新靶点的设计开发中，使核酸药物的设计筛选效率比传统方法提升了数十倍，并且显著提升了药物设计的合理性和精准性，现已进行多款软件著作权登记，并持续进行着系统迭代功能完善。针对肝外递送，团队基于自身深层次的理解，采用多种不同的独家创新策略平行研发，目前已经在多个肝外组织上得到了令人振奋的动物水平数据，将极大支持后续肝外靶点及适应症的产品开发。炫景自成立之初前瞻性战略和系列性布局，保障公司短期内达到重要里程碑，更能支持公司未来10年、20年乃至更长时间发展。版权声明：本文转自炫景生物，如不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即删除苏州重磅生物医药峰会推荐↓↓ 免疫疗法论坛策划人&主持人：张立刚，冠科生物，中国区商务总经理 9:00-9:20 免疫肿瘤学的早期创新发展顾津明，传奇生物，前中国区研发负责人 9:40-10:00 ImmunoCytokine: The New Era of Cancer Immunotherapy 殷刘松，盛禾生物，CEO&CSO 10:00-10:20 mRNA肿瘤疗法的进展袁纪军，艾博生物，总裁 10:20-10:40 人源化小鼠模型加速免疫疗法药物开发嘉宾行程确定中 10:40-11:00 全球免疫疗法治疗药物开发趋势卢宏韬，科望医药，联合创始人兼首席科学官 11:00-11:20 动物模型在I/O药物开发中的应用王晶晶，冠科生物，太仓公司总经理 11:20-12:00 圆桌对话：从AACR看全球免疫疗法治疗趋势和机会主持人：李佳，朗盛投资，合伙人 12:00-13:30 午餐 13:30-13:50 双特异性抗体药物项目的开发进展吴辰冰，岸迈生物，CEO 13:50-14:10 调节性 T 细胞免疫疗法在自身免疫疾病治疗和移植免疫中的应用李斌，上海交通大学，特聘教授、上海市免疫学研究所科研副所长 14:10-14:30 用于肿瘤免疫治疗的新型腺苷受体A2aR/A2bR拮抗剂的发现王永辉，复旦大学讲座教授、励缔医药联合创始人 14:30-14:50 基于T细胞的免疫治疗邢锋，瑅安生物，首席执行官 14:50-15:10 CD47/PD-1双功能抗体研发进展李其翔，翰思生物，联合创始人&总裁和首席科学官 15:10-15:30 异体CAR-T药物开发进展殷文颉，亘喜生物，药理毒理部高级总监 15:30-15:50 异体CAR-T药物开发进展题的免疫治疗药物开发王鹏，冠科生物，体外研发执行总监【关于药融圈】药融圈PRHub旨在帮助生物医药科技型企业进行品牌推广及商务拓展服务，针对客户的真实需求制定系统化解决方案，通过“翻译-降维-场景化”将客户的品牌信息以直白易懂的方式被公众知悉，同时在流量渠道覆盖100万+垂直用户基础上实现合作目的，帮助合作伙伴完成从品牌开始到商务为终的闭环营销服务。我们已经完成了数十场线下1000人规模的生物医药研发类会议，涵盖小分子新药，大分子新药，改良型新药，BD跨境交易等多个领域，服务了百余家上市/独角兽/生物技术/制药企业。