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「阿伐替尼」获FDA批准新适应症，基石药业拥有大中华区权益

2023-06-05

突破性疗法引进/卖出申请上市ASH会议

▎药明康德内容团队报道基石药业合作伙伴Blueprint Medicines已于近日宣布，其精准治疗药物KIT/PDGFRA抑制剂阿伐替尼片已被美国FDA批准用于治疗惰性系统性肥大细胞增多症（ISM）成人患者。ISM是一种罕见的血液系统疾病，可广泛累及多个器官系统并出现一系列异常症状，显著影响患者的生活质量。阿伐替尼是一款强效、高选择性、口服针对KIT和PDGFRA突变的激酶抑制剂，由Blueprint Medicines公司开发。基石药业与Blueprint Medicines公司达成独家合作和授权协议，获得了阿伐替尼在大中华地区（包括中国大陆、香港、澳门和台湾地区）的独家开发和商业化权利。此前，阿伐替尼已经获中国国家药监局（NMPA）批准用于治疗不可切除或转移性PDGFRA外显子18突变（包括D842V突变）胃肠道间质瘤（GIST）成人患者。FDA已经批准阿伐替尼片用于GIST和晚期系统性肥大细胞增多症（SM）患者。公开资料显示，SM是一种罕见的疾病，大约95％的患者是由KIT D816V突变引起的，特征是肥大细胞失控性地增殖和激活导致多器官系统出现各种慢性、严重和突发症状。其中，大多数患者属于ISM，少部分为晚期SM。既往采用的多种药物对ISM疗效有限，疾病负担对患者的生活质量产生严重的负面影响。此前，全球范围内无批准的治疗ISM的疗法。此次阿伐替尼片ISM适应症的获批是基于PIONEER研究的积极结果。这是一项双盲、安慰剂对照的研究，结果显示：相较于安慰剂组，每日一次阿伐替尼片治疗能明显改善疾病症状和肥大细胞负荷，且安全性更优。在PIONEER研究中，患者接受每日25毫克阿伐替尼联合最佳支持治疗（阿伐替尼组）或安慰剂联合最佳支持治疗（安慰剂组）。相较于安慰剂组，阿伐替尼组在主要终点和所有关键性次要终点（包括总体症状和肥大细胞负荷的各相关指标）上均显示出显著改善；阿伐替尼组耐受性良好，安全性优于安慰剂组；大多数不良反应为轻中度，严重不良反应和因不良反应而导致停药的患者比例均低于1％。据了解，PIONEER研究的详细数据已在《新英格兰医学杂志》子刊NEJM Evidence上发表，并于2023年2月在美国过敏、哮喘和免疫学学会（AAAAI）年会上公布。基石药业首席执行官杨建新博士表示，非常高兴看到阿伐替尼被FDA批准用于ISM适应症，这意味着他们向改善ISM患者生命质量的目标迈出了重要一步。阿伐替尼先后在其三项适应症（GIST、ISM和晚期SM）上被FDA授予突破性疗法认定（BTD）。同样值得强调的是，截止到目前，基石药业成功上市的另外三款创新药——普吉华（普拉替尼胶囊）、择捷美（舒格利单抗注射液）、拓舒沃（艾伏尼布片），在各自适应症或拟定适应症上也都获得过FDA或NMPA授予的突破性疗法认定。今后他们也会继续致力于将更多突破性创新疗法带给广大患者。参考资料：[1]基石药业合作伙伴Blueprint Medicines宣布FDA批准泰吉华®（阿伐替尼片）治疗惰性系统性肥大细胞增多症成人患者 . Rtrieved Jun 05， 2023, from https://mp.weixin.qq.com/s/lgWR3xkvoaQfOXo4OcJq4Q本文由药明康德内容团队根据公开资料整理编辑，欢迎个人转发至朋友圈。转发授权请在「医药观澜」微信公众号留言联系我们。其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

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