辉瑞血友病药物 TFPI 单抗 III 期临床结果积极
2023-05-31
快速通道临床结果临床3期基因疗法
5 月 30 日，辉瑞宣布其在研 TFPI 单抗 Marstacimab 治疗 A 型和
B 型血友病
的关键 III 期临床 BASIS 研究达到主要终点。Marstacimab 有望成为首个针对 B 型血友病
患者的每周一次非因子皮下注射疗法，以及首个针对 A 或 B 型血友病
患者的固定剂量疗法。来自：辉瑞官网BASIS 研究共纳入患有重度 A 型血友病
（FVIII<1%）或中度至重度 B 型血友病
（FIX≤2%）青少年和成人患者，无论患者体内有没有生成抑制剂。结果显示，与按需静脉注射方案相比，Marstacimab 可将年化出血率降低 92%；与凝血因子预防给药治疗相比，Marstacimab 可将年化出血率降低 35%。安全性方面，与此前 1/2 期试验结果一致，有良好的耐受性。Marstacimab 是由辉瑞研发的一种抗组织因子通路抑制剂（TFPI）TFPI
），通过皮下注射给药。组织因子通路抑制剂（TFPI）TFPI
）是组织因子(TF)
的生理抑制剂，主要作用于凝血的起始阶段，TF 被抑制后，凝血因子VII（FVIIa）
和因子 X 恢复活化，从而支持血友病
患者的凝血功能。Marstacimab 作为人免疫球蛋白 G1 单克隆抗体，靶向 TFPI
的 K2
结构域，用于预防或减少血友病
患者出血
。2019 年 9 月，FDA 已授予 Marstacimab 治疗 A 型血友病
和 B 型血友病
快速通道资格（FTD）。除 Marstacimab 外，辉瑞针对血友病
还布局了 giroctocogene fitelparvovec 和 fidanacogene elaparvovec 两款基因疗法，分别针对成人血友病 A
和血友病 B
。封面来源：辉瑞官网免责声明：本文仅作信息分享，不代表 Insight 立场和观点，也不作治疗方案推荐和介绍。如有需求，请咨询和联系正规医疗机构。编辑：HebePR 稿对接：微信 insightxb投稿：微信 insightxb；邮箱 insight@dxy.cn点击卡片进入 Insight 小程序国内审评进度、全球新药开发…随时随地查！多样化功能、可溯源数据……Insight 数据库网页版等你体验点击阅读原文，立刻解锁！更多内容，请访问原始网站
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适应症
血友病,血友病B,血友病A
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靶点
TFPI,tissue factor,factor VII
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