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前沿技术新动向 - 武田36亿美元加注基因疗法；通用型CAR-T疗法I期临床试验结果积极

2021-10-18

·E药经理人

免疫疗法合作基因疗法细胞疗法信使RNA

在过去的一周

，

全球医药前沿技术又有了新动向

：

武田36亿美元加注基因疗法

CRISPR Therapeutics通用型CAR-T疗法I期临床试验结果积极

超9亿美元布局B细胞疗法，Immusoft和武田达成合作

Spark Therapeutics近4亿美元开发治疗癫痫基因疗法

Intellia Therapeutics与SparingVision共同研发新型基因编辑疗法

CureVac放弃第一代新冠mRNA疫苗

豪森药业超5亿美元引进siRNA疗法

重大事件

10月12日，致力于研究下一代细胞与基因疗法的公司Poseida Therapeutics宣布与武田就新型非病毒体内基因疗法达成研究合作和独家许可协议。

武田将使用Poseida的piggyBac、Cas-CLOVER、DNA和RNA纳米颗粒递送技术以及其他专有基因工程平台，用于研发多达8种基因疗法。

根据协议条款，Poseida将收到4500万美元的预付款和超过1.25亿美元的临床前里程碑付款。

如果Poseida实现了6个项目的里程碑事件，将获得最高27亿美元的付款；

如果Poseida将8个项目的里程碑事件均实现了，将获得最高36亿美元的付款。

细胞与基因疗法

10月12日，专注于研发细胞与基因疗法的公司CRISPR Therapeutics宣布了通用型CAR-T细胞疗法CTX110的I期临床试验最新结果：试验结果积极，安全性与有效性均良好。

CTX110是一款针对CD19+B细胞恶性肿瘤的同种异体CAR-T细胞疗法。在大B细胞淋巴瘤(LBCL)中，单剂量CTX110的剂量水平2(DL2)及以上的意向治疗可实现了58%的总体缓解率(ORR)和38%的完全缓解率(CR)；在LBCL中获得持久反应，6个月CR率为21%，最长反应持续时间在初始输注后超过18个月；没有3级或更高级别的细胞因子释放综合征(CRS)和低感染率和免疫效应细胞相关神经毒性综合征(ICANS)。

10月13日，致力于改善罕见病患者生活的细胞治疗公司Immusoft宣布与武田签署研究合作和许可选择协议，以发现、开发和商业化治疗罕见病的B细胞疗法。双方将使用Immusoft的免疫系统编程技术平台来研发治疗患者的B细胞疗法。根据协议条款，Immusoft将获得一笔未公开的预付款和研究资金支持。如果在合作过程中行使所有期权并实现所有里程碑，该公司还有资格获得总潜在价值超过9亿美元的未来期权费和里程碑付款。武田可以选择这些临床前的项目并进一步进行临床开发以及商业化。

10月12日，罗氏旗下子公司Spark Therapeutics宣布与专注于研发基因疗法的公司CombiGene AB达成合作。双方针对CombiGene的CG01项目达成独家合作和许可协议。CG01是一款由CombiGene、Cobra Biologics和Viralgen共同开发治疗癫痫的基因治疗候选药物。根据协议，Spark有开发、制造和商业化CG01的独家全球许可。CombiGene将获得850万美元的前期付款和5000万美元的临床前和临床期里程碑付款，其能获得的里程碑付款最高可达3.285亿美元。

10月13日，基因编辑公司Intellia Therapeutics宣布与开发治疗眼部疾病药物的公司SparingVision达成合作。双方将利用CRISPR/Cas9技术开发治疗眼部疾病的新型基因编辑疗法。根据协议，Intellia将授予SparingVision对CRISPR/Cas9基因编辑技术的独家权利，用于最多三个眼部项目。SparingVision将负责并资助基因编辑产品候选物的临床前和临床开发。Intellia将获得SparingVision 10%的股权，还将有资格获得开发和商业里程碑付款（每个产品大约2亿美元）以及合作产生的产品未来潜在销售的分成。

核酸药物

10月12日，CureVac宣布，将其第一代新冠候选疫苗CVnCoV 新冠候选疫苗CVnCoV从欧洲药品管理局(EMA)的当前批准程序中撤回。CureVac表示第一代新冠mRNA疫苗最快在明年第二季才能获得EMA的使用授权，届时与葛兰素史克合作研发的第二代候选疫苗将进入后期临床试验，因此决定撤回申请，将新冠疫苗的开发重点放在与GSK合作上。CureVac表示，期望在2022年上半年将二代新冠疫苗推进到后期临床，并在同一年争取获得监管部门的批准。但CureVac的这一决定也意味着其此前与欧盟委员会此前达成的4.05亿剂疫苗预采购协议也将告终止。

10月12日，翰森制药宣布与OliX制药公司达成合作，签署签署许可和合作协议，在中国发现、开发和商业化针对关键靶向适应症的siRNA疗法。根据协议条款，OliX制药公司将利用GalNAc-asiRNA技术平台发现先导药物并保障针对特定靶点的候选药物的开发，涉及领域包括心血管、代谢疾病及其他肝脏相关疾病。翰森制药将拥有这些疗法在中国的独家商业权益，OliX制药将拥有中国以外其他地区的权益，且将收到650万美元的首付款及最高超过4.5亿美元基于重要里程碑的特许权许可分成。