CRISPR Therapeutics通用型CAR-T疗法I期临床试验结果积极
武田将使用Poseida的piggyBac、Cas-CLOVER、DNA和RNA纳米颗粒递送技术以及其他专有基因工程平台,用于研发多达8种基因疗法。 根据协议条款,Poseida将收到4500万美元的预付款和超过1.25亿美元的临床前里程碑付款。 如果Poseida实现了6个项目的里程碑事件,将获得最高27亿美元的付款; 如果Poseida将8个项目的里程碑事件均实现了,将获得最高36亿美元的付款。 CTX110是一款针对CD19+B细胞恶性肿瘤的同种异体CAR-T细胞疗法。在大B细胞淋巴瘤(LBCL)中,单剂量CTX110的剂量水平2(DL2)及以上的意向治疗可实现了58%的总体缓解率(ORR)和38%的完全缓解率(CR);在LBCL中获得持久反应,6个月CR率为21%,最长反应持续时间在初始输注后超过18个月;没有3级或更高级别的细胞因子释放综合征(CRS)和低感染率和免疫效应细胞相关神经毒性综合征(ICANS)。 10月13日,致力于改善罕见病患者生活的细胞治疗公司Immusoft宣布与武田签署研究合作和许可选择协议,以发现、开发和商业化治疗罕见病的B细胞疗法。双方将使用Immusoft的免疫系统编程技术平台来研发治疗患者的B细胞疗法。根据协议条款,Immusoft将获得一笔未公开的预付款和研究资金支持。如果在合作过程中行使所有期权并实现所有里程碑,该公司还有资格获得总潜在价值超过9亿美元的未来期权费和里程碑付款。武田可以选择这些临床前的项目并进一步进行临床开发以及商业化。 10月12日,CureVac宣布,将其第一代新冠候选疫苗CVnCoV从欧洲药品管理局(EMA)的当前批准程序中撤回。CureVac表示第一代新冠mRNA疫苗最快在明年第二季才能获得EMA的使用授权,届时与葛兰素史克合作研发的第二代候选疫苗将进入后期临床试验,因此决定撤回申请,将新冠疫苗的开发重点放在与GSK合作上。CureVac表示,期望在2022年上半年将二代新冠疫苗推进到后期临床,并在同一年争取获得监管部门的批准。但CureVac的这一决定也意味着其此前与欧盟委员会此前达成的4.05亿剂疫苗预采购协议也将告终止。 10月12日,翰森制药宣布与OliX制药公司达成合作,签署签署许可和合作协议,在中国发现、开发和商业化针对关键靶向适应症的siRNA疗法。根据协议条款,OliX制药公司将利用GalNAc-asiRNA技术平台发现先导药物并保障针对特定靶点的候选药物的开发,涉及领域包括心血管、代谢疾病及其他肝脏相关疾病。翰森制药将拥有这些疗法在中国的独家商业权益,OliX制药将拥有中国以外其他地区的权益,且将收到650万美元的首付款及最高超过4.5亿美元基于重要里程碑的特许权许可分成。