中国首个！全球第二！原启生物靶向GPRC5D CAR-TGPRC5D CAR-T 临床试验申请获NMPA批准
2023-08-11
细胞疗法免疫疗法抗体药物偶联物孤儿药临床申请
点击上方图片链接可报名2023年8月10日，国家药品监督管理局（NMPA）官网信息显示，原启生物科技（上海）有限责任公司（下称“原启生物”）靶向GPRC5D治疗R/R MM（复发难治性多发性骨髓瘤）的CAR-T产品OriCAR-017注射液新药临床试验（IND）申请获得正式批准。公开信息显示，这是中国首个、全球第二个获批临床的靶向GPRC5D的CAR-T细胞治疗产品，该产品在开发速度、疗效和安全性方面表现出显著的差异化优势，因而备受瞩目。GPRC5D是一种G蛋白偶联受体，在多发性骨髓瘤细胞上高度表达，而在正常组织中的表达较低，是多发性骨髓瘤一种有潜力的治疗靶点。研究发现，GPRC5D与BCMA彼此独立表达，因此无论是对于复发难治的末线患者，还是对于曾接受BCMA为靶点的CAR-T、双抗或ADC药物治疗后，BCMA低表达或阴性的复发病例，GPRC5D靶向药物都有望成为新的治疗选择，具有巨大的临床价值。此前，OriCAR-017的探索性临床研究阶段数据已经在2022年ASCO（美国临床肿瘤学会年会）和2022年EHA（欧洲血液学会年会）上亮相，其疗效及安全性优势受到全球专家的广泛关注。在该项研究入组10名患者中，包含5名曾接受BCMA CAR-T细胞疗法治疗的病例；4名伴髓外病变（EMD）的病例。据最新数据显示，中位随访时间为280天（217 ~ 459天），ORR（总体缓解率）达到100%，sCR（严格意义的完全缓解）达到80%。此外，与同靶点的其他疗法相比，OriCAR-017表现出明显的安全优势，经治疗后，患者仅出现1例2级CRS（细胞因子释放综合征），其余均为1级，未发现ICANS（免疫效应细胞相关神经毒性综合征），且没有出现3级及以上的皮肤毒性和指甲变化。尤其值得一提的是，在接受治疗后的长期随访中未观察到感染事件发生。上述安全性特点使得患者未来有望在门诊接受治疗，无需住院处理CAR-T常见的毒副反应。从而减轻患者和医疗人员的负担。原启生物董事长兼CEO杨焕凤表示：“OriCAR-017作为中国首个、全球第二个靶向GPRC5D的CAR-T产品，填补了复发或难治性多发性骨髓瘤末线治疗需求的空白，同时为那些经BCMA靶点疗法治疗失败或无效的患者提供了新的治疗选择。基于该产品早期数据所显示的可观的临床价值和市场价值，我们为OriCAR-017制定了全球开发计划，正在有序地推进美国的注册临床申报，目前已经获得了OOPD（美国FDA孤儿药产品开发办公室）的‘孤儿药’资格认定。”原启生物产品管线杨焕凤对该产品的开发前景充满信心，她进一步表示：“随着中国的临床试验申请获批，以及海外注册申报与技术转移的顺利推进，我对OriCAR-017将给全球的多发性骨髓瘤患者和医生带来新的有效替代治疗方案充满信心，期待原启生物能带给更多的患者康复的机会。” 关于多发性骨髓瘤(MM)多发性骨髓瘤（MM）是最常见的血液癌症之一，是一种克隆性浆细胞异常增殖的恶性疾病。对于初治的多发性骨髓瘤患者，常用的一线治疗药物包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节类药物及烷化剂类药物。对于大多数的患者，常用的一线治疗可以使患者的病情稳定3-5年，但也有少部分患者在初治时表现为原发耐药，病情不能得到有效控制。对于治疗有效的大多数初治患者，在经过疾病稳定期后也会不可避免的进入复发、难治阶段。因此，复发/难治多发性骨髓瘤患者仍存在未满足的需求。在美国，MM约占所有新发癌症患者人数近2%，占癌症死亡患者人数的2%以上。 关于原启原启生物成立于2015年，是一家处于临床阶段致力于自主创新技术平台开发肿瘤细胞免疫治疗产品的创新药企。截至当前，公司已在超过20个国家和地区布局专利百余项。原启生物以为全球未被满足的临床需求开发效价可及的药物为使命，自主创新构建了基于肿瘤细胞免疫治疗的Ori®Ab、Ori®CAR等多个专利技术平台，并从抗体的筛选和优化、肿瘤免疫微环境改善、T细胞高效浸润与持久杀伤能力等方面着手突破了治疗实体肿瘤的疗效瓶颈。公司开发的首个靶向GPC-3的CAR-T产品的探索性临床研究数据积极，亮相2021年ASCO年会，于2022年9月获得了NMPA的IND临床试验批件。靶向GPRC5D治疗复发难治多发性骨髓瘤的产品OriCAR-017临床研究数据获2022年ASCO年会和2022年EHA年会接受进行口头报告，随后该产品于2022年10月获得美国FDA孤儿药资格认定，随访数据于2023年1月在国际临床医学期刊Lancet Haematology《柳叶刀血液学》发布。原启生物首个自主研发的免疫检查点（PD-L1/4-1BB）双特异性抗体药物YN051（ATG101）以首付款+里程碑1.42亿美金的金额授权给德琪医药（B.6996）继续开发，该项目已在澳大利亚、美国和中国三地的开展注册临床试验I期研究。目前，原启生物已有超过10个针对肿瘤治疗的细胞药物管线。重点关注包括肝癌、胃癌、胰腺癌、胆管癌、卵巢癌、非小细胞肺癌、多发性骨髓瘤等具有广泛的治疗需求适应症。原启生物始终秉持着“成为创新驱动的全球第二肿瘤免疫治疗新药的创制者”的企业愿景，组建了国际化产品开发、生产、质量管理、临床开发团队，建设了符合GMP规范的生产设施和质量检测及管理体系，将不断通过自主创新的技术平台，探索开发疗效好、差异化、成本可及的创新型肿瘤的细胞免疫治疗药物，力争在“创新药、中国造”的发展机遇中不断开立新局。继2022年7月完成总金额超过1.2亿美元的B轮融资后，原启生物在2023年2月宣布完成4500万美元B1轮融资。2023年5月20日获悉，原启生物科技（上海）有限责任公司申报的“靶向GPRC5D嵌合抗原受体自体T细胞注射液GPRC5D嵌合抗原受体自体T细胞注射液”临床试验申请获CDE受理（受理号：CXSL2300356），根据公开信息显示，该产品研发代号为OriCAR-017，用于治疗复发难治多发性骨髓瘤（R/R MM）。国内外已有企业利用领先的技术，入局GPRC5D抗体和细胞治疗类药物的研制，产品包括GPRC5D靶向双抗、三抗、ADC及细胞治疗。强生旗下Janssen的CD3/GPRC5D双特异性抗体Talquetamab已处于III期临床阶段；并且，Talquetamab注射液也已在国内获批临床。识别微信二维码，添加小编，符合条件者即可申请加入微信群！请注明：姓名+单位！声明：本文旨在传递更多信息，版权归原作者所有。原创文章转载均需经过授权并注明来源，如涉及内容、版权或其他问题请时联系小编删除！文章仅代表作者个人观点，并不代表公众号立场。本公众号拥有对此声明的最终解释权！投稿邮箱：yck19876@163.com
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