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药械追踪 No.1 / RiboX环形RNA药物RXRG001在美获批临床，治疗放射性口干症 2024年10月26日，转录本（上海）生物科技有限公司（RiboX Therapeutics，简称“RiboX”）宣布， RXRG001治疗放射性口干症的新药临床试验申请（IND）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，即将在美国开展I/IIa期临床试验SPRINX-1。 此次IND获批后，RXRG001成为全球首个获FDA许可进入临床试验的circRNA疗法，同时也是目前全球唯一获批用于放射性口干症临床研究的circRNA药物。 ->点击文末阅读原文，解锁完整双语新闻 No.2/ 阿斯利康诺雷得10.8mg剂型乳腺癌适应证在华获批 2024年10月25日，阿斯利康宣布，旗下肿瘤药物诺雷得（英文商品名：Zoladex，通用名：醋酸戈舍瑞林缓释植入剂）10.8mg剂型获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，适用于可用激素治疗的绝经前期及围绝经期妇女的乳腺癌。 醋酸戈舍瑞林是一种合成的促性腺激素释放激素类似物（GnRHa），长期使用可抑制脑垂体促性腺激素的分泌，从而降低女性血清中的雌二醇（E2）水平和抑制雌激素敏感的肿瘤生长。 本次10.8mg剂型在中国获批乳腺癌适应证，有望为可用激素治疗的绝经前期及围绝经期乳腺癌患者带来更好的生存获益。 ->点击文末阅读原文，解锁完整双语新闻 No.3 / 百济神州PD-1单抗百泽安在美国正式上市 2024年10月28日，百济神州宣布，自研PD-1单抗替雷利珠单抗（英文商品名：TEVIMBRA，中文商品名：百泽安）在美国开出了首张处方，正式进入美国市场。 替雷利珠单抗于2024年3月获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗既往接受过系统化疗（不含PD-1/L1抑制剂）后不可切除或转移性食管鳞状细胞癌（ESCC）的成人患者。 此次正式上市，替雷利珠单抗以低于获批用于该适应证的其他PD-1疗法10%的定价惠及这一患者群体。 ->点击文末阅读原文，解锁完整双语新闻 No.4/ 全球首创！万泰生物/厦门大学EB病毒BNLF2b抗体检测试剂盒在华获批 2024年10月28日，万泰生物宣布，其与厦门大学联合研制的EB病毒BNLF2b抗体（简称P85-Ab）检测试剂盒（磁微粒化学发光法）获得国家药品监督管理局批准上市（国械注准20243402134）。 此前，厦门大学夏宁邵团队全球首次发现了全新的鼻咽癌血清学标志物——针对BNLF2b基因编码的假定蛋白的总抗体（P85-Ab）。 作为鼻咽癌筛查的新型生物标志物，P85-Ab拥有更高的灵敏度、特异性以及阳性预测值，且与现有方案存在良好互补性，有助于提高鼻咽癌筛查的效能。 ->点击文末阅读原文，解锁完整双语新闻 企业动态 No.1 / GSK在美最大单笔投资，注资宾夕法尼亚工厂8亿美元 2024年10月24日，葛兰素史克（GSK）向美国宾夕法尼亚玛丽埃塔工厂投资8亿美元，用于配备用于药物和疫苗生产的最先进的设施，并创造200多个新工作岗位。 新的多功能设施将满足不断增长的无菌疫苗和药物需求，此外，GSK 将在该工厂建立一个新的疫苗原料药设施，专门用于生产基于公司新型多抗原平台系统（MAPS）技术产品，用于后续提交上市审批。新设施的建设预计将于今年年底开始。 原料药设施预计将于2027年底投入运营，药品设施将于2028年底投入运营。从2017年起，GSK已陆续在美国工厂投资13亿美元。 ->点击文末阅读原文，解锁完整双语新闻 No.2 / BMS退还礼新医药CLDN18.2 ADC权益 近日，根据礼新医药官网公开信息，BMS已将靶向CLDN18.2的抗体偶联药物（ADC）LM-302相关权益退还礼新医药，礼新医药现重新拥有LM-302的全球权益。 礼新医药曾于2022年5月与美国肿瘤精准疗法公司Turning Point达成授权合作，将LM-302在全球除大中华区与韩国以外国家及地区的独家开发和商业化权益授予Turning Point；交易对价包括2500万美元首付款和最高达10亿美元的里程碑付款。BMS通过收购Turning Point获得LM-302相关权益。 ->点击文末阅读原文，解锁完整双语新闻 全球医疗情报领导者 解锁隐藏在数据中的商业潜力  关于 G B I ” 自从2002年成立以来，GBI始终以技术为驱动，为药企、器械及行业相关服务商提供贯穿生命周期的全球药品市场竞争数据、全球行业资讯、HCPs洞察、全国医疗器械数据等商业信息与洞察，助力企业在进行战略布局和决策时，脱颖而出。历经20余年的深耕细作GBI已成为95%以上跨国药企、国内头部药企、咨询与投资机构等医疗圈灯塔用户值得信赖的长期合作伙伴。 联系我们 投稿 | 发稿 | 媒体合作 ▶ zhangxinyue13@baidu.com 数据库 | 咨询服务 | 资讯追踪 ▶ 点击左下“阅读原文”完成表单填写 点击阅读原文，解锁完整双语新闻

▎药明康德内容团队报道 根据即刻药数数据库，截至10月27日，10月以来至少有10家致力于创新药研发的中国公司宣布完成新一轮融资。其中至少4家公司专注于细胞治疗药物研发，包括了Treg细胞治疗药物、诱导多能干细胞（iPSC）药物、临床级iPS衍生细胞药物等，其他获得资本市场青睐的新锐公司还正在开发体内基因编辑疗法、小核酸药物、抗体药物、小分子药物等药物类型。 引正基因 融资轮次：战略投资 融资金额：未披露 10月12日，引正基因科技宣布获得战略投资，此次融资由戈壁大湾区旗下管理的AEF大湾区创业基金投资。引正基因科技成立于2021年，该公司的目标是提供潜在治愈性、一次完成且可编程的体内基因编辑疗法，用于治疗遗传性疾病，其核心研发领域包括开发新型核酸酶以及利用LNP和工程蛋白递送载体（ePDV）作安全高效的药物递送。根据戈壁大湾区官方新闻稿介绍，该项投资将用于引正基因进一步开发和提升基因编辑和递送技术，推进体内研究项目等。 睿健医药 融资轮次：B轮 融资金额：超亿元 10月14日，睿健医药宣布完成超亿元B轮融资。本轮融资由策源资本和国生资本联合领投，产业投资机构与武汉光谷产业投资跟投。同时，睿健医药的B+轮融资也即将进入收尾阶段，将于近期交割。 睿健医药专注于通用型化学诱导细胞治疗药物研发，聚焦小分子化学转录调控诱导多能干细胞（iPSC），拥有覆盖神经退行性疾病、眼科等多款创新管线产品。根据新闻稿，本轮融资资金将用于加速推进该公司帕金森病治疗产品NouvNeu001和NouvNeu003，以及眼科治疗产品NouvSight001的中美临床推进，加强多款创新管线的研发推进和临床能力的搭建。 丹诺医药 融资轮次：E轮 融资金额：超3亿元 10月16日，丹诺医药宣布完成逾3亿人民币E轮融资的首批交割。这轮融资由中山投控旗下中山创投和AMR Action Fund（AMR基金）共同领投，所获资金用于支持核心新药研发管线，包括治疗幽门螺杆菌感染新药候选物TNP-2198和治疗植入医疗器械感染新药候选物TNP-2092的后期临床试验和商业化。 丹诺医药专注于细菌感染和菌群代谢相关疾病领域新药研发，该公司治疗幽门螺杆菌感染的新药产品TNP-2198（利福特尼唑）已经完成3期临床实验，并且多个在研新药候选物也已经进入后期临床试验阶段，包括TNP-2092（利福喹酮），这是一个具有独特三靶点协同作用机制的新药候选物，用于应对植入医疗器械感染中抗生素耐药和耐受所带来的双重挑战。 赛尔欣生物 融资轮次：Pre-A轮 融资金额：数千万元 10月17日，赛尔欣生物宣布完成数千万元人民币的Pre-A轮融资。此轮融资由泽羽资本和森马创投共同完成，融资所得资金主要用于NP001项目临床试验推进及在研其它产品的研发工作，旨在加速Treg疗法的临床转化和商业化进程。 根据赛尔欣生物新闻稿，该公司成立于2022年，一直专注于Treg细胞治疗药物开发，并致力于为神经退行性疾病和自身免疫性疾病患者带来更多的治疗选择。该公司目前共有四款Treg细胞治疗药物在研，进展最快的产品NP001正在进行研究者发起的临床研究（IIT），这是一款Treg鞘内注射治疗ALS（俗称“渐冻症”）的在研产品，计划今年年底在中美进行IND申报。 礼新医药 融资轮次：C1轮 融资金额：3亿元 10月18日，礼新医药宣布完成了3亿元C1轮融资，本轮融资由中国生物制药领投，浦东创投、张江浩珩共同参与，老股东启明创投和上海生物医药基金跟投。此外，礼新医药近期已启动C2轮融资，募集资金将主要用于加速公司临床管线特别是LM-302和LM-108的推进，并支持其创新技术平台持续产出创新管线。 礼新医药创立于2019年，聚焦于肿瘤免疫及肿瘤微环境领域生物创新药的研发。该公司尤其专注于以GPCR及多次跨膜蛋白为靶点的大分子抗肿瘤药物的研发，并拥有ADC药物以及双抗药物开发平台。目前礼新医药已建立起多个差异化创新药管线，管线产品包括靶向CLDN18.2的ADC、抗CCR8单抗、抗SIRPα单抗、抗PD-1/VEGF双抗、抗CEACAM5/4-1BB双抗等。 若弋生物 融资轮次：Pre-A+轮 融资金额：数千万元 10月18日，若弋生物宣布完成了数千万元的Pre-A+轮融资，由昆山天使基金投资。本轮融资款将主要用于其第三代肉毒素药物管线（Sf9细胞，天然氨基酸序列）的中试至商业化生产工艺的技术转移。根据若弋生物新闻稿介绍，该公司有2条第三代肉毒素药物管线进入IND申报准备阶段。此外，其已经完成了多个工程化改造肉毒素管线（第四代产品）的储备，如基于锌指蛋白递送技术的工程化肉毒素蛋白、AI驱动的肉毒素改造、新血清型重组肉毒素等。 士泽生物 融资轮次：B1轮 融资金额：逾亿元 10月21日，士泽生物医宣布完成逾亿元B1轮市场化融资。本轮融资由泰珑/泰鲲资本领投，七晟资本及天汇资本共同投资，峰瑞资本、启明创投、礼来亚洲基金、红杉中国等老股东追加投资。根据新闻稿，本轮融资将用于士泽生物临床级iPS衍生细胞药物治疗神经系统疾病管线的完善、进一步开展临床研究以及推进多项注册临床试验。 士泽生物成立于2021年，专注于iPS衍生细胞药治疗神经系统疾病的应用性自主研发及产业化。该公司自研的临床级iPS衍生亚型神经前体细胞治疗渐冻症获得美国FDA授予孤儿药资格。此外，士泽生物已与合作医院完成多例经纹状体双侧壳核立体定位注射临床级iPS衍生中脑多巴胺能神经前体细胞，用于移植治疗中重度至重度帕金森病患者。 炫景生物 融资轮次：天使+轮 融资金额：超亿元 10月21日，炫景生物宣布完成超亿元人民币的天使+轮融资，本轮融资由上海科投股份和启航投资共同领投 ，信成基金、金沙江联合润璞、元希海河等跟投，老股东三一创新投资追加投资。根据炫景生物新闻稿介绍，本轮融资将主要用于该公司首款siRNA药物的临床研究、多个临床前管线的推进，以及非肝组织体内递送技术和相应管线的快速开发。 炫景生物成立于2022年，专注于创新小核酸药物的研发和产业化。该公司目前已经建立了多个小核酸药物开发平台，并基于此推进肝内肝外靶点的创新药物开发。炫景生物的首发管线RG002C0106是一款针对补体因子C3靶点开发的siRNA药物，于今年8月在中国获批IND，拟用于治疗补体参与介导的原发性或继发性肾小球疾病。 泽德曼医药 融资轮次：A+ 融资金额：近亿元 10月23日，泽德曼医药宣布完成近亿元A+轮融资，本轮融资由青岛国信领投，公司现有股东佰诺资本、汉康资本、贝达基金持续追加投资。泽德曼医药是一家全球性创新药物研发公司，专注AhR靶点相关自身免疫炎症性疾病治疗药物的开发。根据新闻稿，本轮融资募集资金主要用于泽德曼医药加速芳香烃受体（AhR）靶点多个相关自身免疫炎症性疾病治疗药物的研发、临床研究以及相关产品的商业化推广。 泓宸生物 融资轮次：天使轮 融资金额：数千万元 10月23日消息，武汉泓宸创新生物科技有限公司宣布完成数千万元人民币的天使轮融资。本轮融资由嘉道资本、瑞江投资领投，多位知名投资人跟投。泓宸生物成立于2023年，是一家专注于创新型干细胞药物研发的高新技术企业。该公司以诱导多能干细胞（iPSC）为起点，致力于为以脊髓损伤为代表的尚无实质临床解决方案的重大疾病提供干细胞治疗方案。 希望在资本市场的助力下，更多前沿技术和创新疗法可以尽快造福病患。 参考资料： [1]各家公司官网及公开资料 本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权及其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。 免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

2022年5月，礼新医药与美国公司Turning Point达成的合作协议，让其备受市场瞩目。 一方面，该合作的总交易额规模位居当年中国创新药出海前十。Turning Point获得了LM-302在全球除中国和韩国以外地区的商业化权益，需向礼新医药支付2500万美元的首付款，以及高达1.95亿美元的研发里程碑款项，加上最高可达8.05亿美元的销售里程碑款项，总额超过10亿美元。 另一方面，LM-302开启了国产Claudin 18.2 ADC出海的先河。继其之后，石药集团等国产Claudin 18.2 ADC也相继走向国际市场。在一定程度上，LM-302也预示着国产ADC分子的热潮。 但遗憾的是，LM-302的海外征程并没有持续太久。一切随着Turning Point被百时美施贵宝收购而戛然而止。 最近，礼新医药更新了其管线布局，LM-302“重新获得“了全球权益。简而言之，LM-302遭遇了退货。 这一情况，也得到了百时美施贵宝的证实。百时美施贵宝向海外媒体Apex表示，这笔交易确实已经终止。不过，百时美施贵宝还另外表示，终止的时间发生在“去年”。 / 01 / 意外的变故 引进LM-302一个月后，Turning Point就发生了“变故”： 2022年6月3日，百时美施贵宝宣布计划耗资41亿美元收购Turning Point。百时美施贵宝提出的76美元/股的收购价格，较Turning Point医疗前一日收盘价34.16美元/股溢价122%，这也导致当日开盘Turning Point医疗股价暴涨118%至74.59美元/股。 不过，百时美施贵宝愿意溢价收购Turning Point的核心原因并非LM-302，而是其明星管线repotrectinib。 作为一种靶向ROS1和NTRK基因突变的分子，repotrectinib最让市场兴奋的是在经TKI治疗且已确定ROS1 G2032R溶剂前沿突变的患者中，repotrectinib的客观缓解率依然能够达到59%，而且在应答的患者中在EXP-2, 3, 4队列中均被观察到。这意味着repotrectinib对G2032R的疗效可能与前序治疗线数无关。 此外，在副作用方面，repotrectinib出现的最常见不良反应为低级别头晕，并没有其他特别严重的不良反应。 由此来看，repotrectinib具备序贯接替目前主流ROS1抑制剂的能力，这让它成为全球为数不多具备颠覆ROS1靶点格局潜力的药品。 就当时来看，百时美施贵宝深受专利悬崖的困扰。Revlimid、Eliquis、Opdivo三大营收支柱药物，合计在2021年实现了380亿美元的销售额。然而，这三款药物的专利将分别在2025年、2027年和2028年到期。 因此，百时美施贵宝通过收购repotrectinib可以快速切入ROS1靶点赛道，并有望缓解即将到来的专利悬崖危机。 虽然当时市场认为LM-302是Turning Point为百时美施贵宝带去的另一项“重要资产”，但很明显，百时美施贵宝并不这么认为。 / 02 / 被“清洗”背后 市场一度对LM-302寄予厚望并不奇怪。 对于胃癌和胰腺癌患者来说，Claudin18.2是一个非常理想的靶点。加上胃癌、胰腺癌有效治疗手段稀缺，因此Claudin18.2靶点被寄予了厚望。更重要的是，Claudin18.2靶点的领跑者安斯泰来的分子并不完美，其分子的亲和力较弱，导致其战斗力受限。 因此，市场对其他有潜在竞争力的分子展现了极大的热情。也就是在这一逻辑下，LM-302受到了市场的关注。就当时的时间节点而言，LM-302是全球进展最快的Claudin18.2 ADC，这一趋势也保持到了现在。 不过，百时美施贵宝退货LM-302可能也在情理之中。 虽然存在专利悬崖的焦虑，但这并不意味着百时美施贵宝会放松要求。相反，百时美施贵宝更注重效率，在持续瘦身，持续“清退”其认为竞争力不够的管线。 今年9月份，Immatics在ESMO会议上公布了MAGE A4/8的TCR双抗药物IMA401的初步临床验证数据后，便遭遇了百时美施贵宝的退货。而IMA401，并不是百时美施贵宝第一个退货的分子，其瘦身之旅一直在持续。 对于Claudin18.2靶点来说，预期过高的另一面是竞争者较多。换句话说，这在某种程度上会影响未来的预期。在引进石药集团的Claudin18.2 ADC当日，Elevation股票反而大跌12.77%。美国一些分析师的解释是，Elevation引进的ADC过于同质化，并无太大看点。这也凸显了Claudin18.2靶点竞争的残酷性。 也就是说，只有数据足够有吸引力，LM-302才能获得百时美施贵宝的认可，关键在于“竞争力”。或许，LM-302并没有让百时美施贵宝看到这一点。毕竟，2023年以来，百时美施贵宝又分别与多个国产Claudin18.2单抗、双抗达成了临床开发协议，证明其对该靶点仍有一定期待。 / 03 / 需要继续证明自己 当然， MNC看走眼的例子并不少，不能断言LM-302没有竞争力。但至少，就目前来看，LM-302还需要继续证明自己。实际上，这并不是LM-302独有的问题，也是整个国产Claudin18.2 ADC领域的领头羊所面临的处境。 在8月份，石药集团的Claudin18.2 ADC分子，就因为海外临床结果与国内临床数据差异过大，引发了市场关注。 在国内进行的临床试验中，石药集团的EO-3021展现了极佳的潜力。其在给药剂量范围内显示出良好的安全性和耐受性，并且在针对Claudin18.2阳性胃癌后线治疗人群中，达到了47.1%的客观缓解率（ORR）和64.7%的疾病控制率（DCR）。 值得注意的是，该结果由于对入组患者的Claudin18.2表达水平没有特定要求，因而显得尤为引人注目。 然而，根据Elevation公司公布的最新数据，EO-3021出现了大幅滑坡。首先，治疗效果显著下降。Elevation的最新数据显示，在15名胃癌患者中，ORR仅为20%，与之前的临床结果相比，出现了大幅下降。 其次，药物的安全性看起来并不突出。临床试验共设置了1.0mg/kg、2.0mg/kg、2.5mg/kg、2.9mg/kg四个剂量组，但在2.9mg/kg的高剂量组中，6名患者中有4例出现了剂量限制性毒性（DLT），导致剂量被严格限制，后续临床试验只能使用2.0mg/kg或2.5mg/kg的剂量。 因此，在上述临床数据公布后，Elevation的股价遭受重创，跌幅超过60%，市值几乎归零。 火热的靶点与前沿技术的结合，往往预示着激动人心的科学故事的诞生，Claudin18.2靶点正是这样一个例子。但在创新药研发领域，仅仅靠“故事”是远远不够的。