The Broad Institute, Inc.

周二，AWS扔出一枚重磅炸弹：Amazon Bio Discovery正式上线。这不是又一个聊天机器人，而是直接扎进制药业最昂贵的环节——早期药物发现。更关键的是，它把"计算设计"和"湿实验验证"拧成了一股绳。Memorial Sloan Kettering癌症中心已经跑通了：30万个抗体分子设计，10万个送测，周期从一年压缩到几周。这个数字让我停了一下——不是概念验证，是真实交付。为什么是这两个人在喊疼AWS在官方材料里画了两个典型用户画像，精准得像是做过深度访谈。第一类是计算生物学家。他们手里攥着越来越多AI生物模型，每个模型特性不同、输入格式不同、调参逻辑不同。 operationalize（操作化落地）这些模型成了新瓶颈——技术债在堆积。第二类是实验科学家。他们有深厚的生物学直觉，却卡在"没有直接访问计算工具"的墙上。想跑个分子生成？得排队等IT部门开权限、配环境、调资源。灵感在流程里磨没了。Amazon Bio Discovery的解法很直接：一个统一平台，40多个专用基础模型，覆盖从分子生成到评估的全链条。更狠的是内置AI代理（agent）——不是让你自己选模型调参数，而是系统帮你选、帮你优化、帮你评估。这相当于给实验科学家发了张"计算通行证"，也给计算生物学家卸了部分运维包袱。"实验室在环"：这个词值得划重点AWS给自家闭环起了个名字：lab-in-the-loop（实验室在环）。流程是这样的——科学家在平台里生成并筛选候选分子，一键推送给集成的实验合作伙伴做合成和测试，结果自动回流到平台，反哺模型迭代。这不是新鲜概念，但之前多是碎片化工具链。AWS的牌在于：云基础设施+模型集市+实验网络，三位一体。Memorial Sloan Kettering的案例透露了关键细节：他们设计了近30万个新抗体分子，不是随便生成，是定向设计；送测前筛到10万个顶级候选，不是盲目铺量；最终周期从年降到周，不是某个环节优化，是全链路重构。这个案例的特殊性在于：抗体药物是生物药里最难啃的骨头之一，分子量大、结构复杂、可开发性（developability）门槛高。跑通了抗体，小分子、多肽、核酸药物的路径会更顺。40个模型背后：AWS在押注什么平台集成了40多个AI专用基础模型，训练数据横跨多种生物数据集。AWS没有公开模型清单，但从合作方可以倒推——Johns Hopkins Gray Lab联合发布的Antibody Developability Benchmark dataset（抗体可开发性基准数据集），是平台的核心资产之一。这个数据集被描述为"最多样化、最大规模"的AI抗体设计数据库，而且AWS承诺会持续追加新基准。这里有个行业背景：AI制药的痛点从来不是"有没有模型"，而是"模型能不能落地"。公开数据集和工业界真实需求之间存在断层，导致很多论文漂亮的模型，一进湿实验就崩。AWS的策略是自建数据护城河，同时用"基准数据集"建立行业标准。谁掌握了评估标准，谁就掌握了生态话语权。早期用户名单也很有意思：Bayer（传统大药企）、Broad Institute（学术转化标杆）、Voyager Therapeutics（基因治疗新锐）。覆盖了大、中、小三种体量，化药、生物药、基因治疗三种 modality（治疗模式）。更值得玩味的是那句"19家全球Top 20药企认可AWS云服务"——Bio Discovery是新产品，但AWS在制药云的根基早已铺好。新产品是钩子，云迁移才是大盘。两个关键表态：谁在害怕，谁在安抚Rajiv Chopra，AWS医疗健康AI与生命科学副总裁，明确放话：这项服务是为了"增强科学家和合同研究组织（CRO），而非取代他们"。Tycho Peterson，Jefferies分析师，跟进补刀：AI将减少药物研究仪器需求的担忧"被夸大了"，因为研究项目扩张会带来投资和回报的双增。两个表态指向同一个焦虑：AI制药会不会干掉传统角色？Chopra的回应是功能层面的——工具增强人，不是替代人。Peterson的回应是经济层面的——蛋糕会变大，分蛋糕的人不会少。两种话术，一个目的：降低采纳阻力。但硬币另一面是：如果周期从年变周，同样预算下能跑的项目数量级跃升。项目密度上去，对人员结构、组织能力的压力是真实的。增强还是替代，边界会在接下来的18-24个月里逐渐清晰。竞争格局：云厂商的制药军备赛AWS不是独行者。Google Cloud有AlphaFold生态和Isomorphic Labs，Microsoft Azure押注OpenAI+生物医药，NVIDIA用BioNeMO和DGX Cloud切推理市场。但AWS的差异化在于"闭环深度"。AlphaFold解决的是结构预测单点，Bio Discovery试图覆盖"设计-评估-验证-迭代"全周期。后者更重、更慢、但一旦跑通，迁移成本也更高。另一个变量是监管。FDA对AI设计药物的审评框架还在进化，"实验室在环"的实验数据能否被监管采信、如何采信，会直接影响平台的实际价值。AWS此刻押注，是在赌监管友好化的趋势。回到那个30万到10万到周级的数字。它暗示了一种新的研发节奏：快速生成、快速过滤、快速验证、快速放弃。传统制药的高失败率不会消失，但失败会来得更早、更便宜、更可控。这对创新药的投资逻辑是颠覆性的。VC看项目时，"有没有拿到PCC（临床前候选化合物）"是重要里程碑。如果PCC的生成成本从千万级降到百万级，决策链条、估值模型、 portfolio（投资组合）策略都要重写。AWS这次发布，表面是产品，底层是基础设施层的权力再分配。谁控制设计-验证闭环，谁就控制下一代药物创新的节拍器。

这一发现来自布罗德研究所、麻省总医院布莱根和丹娜-法伯癌症研究所的科学家，揭示了一种以前未被认识的癌症逃避免疫系统的方式，并可能指向新的免疫疗法，通过阻断CD43将癌细胞暴露于免疫攻击之下。 白血病擅长躲避免疫系统，使其对最新一代的许多癌症免疫疗法产生耐药性。如今，研究人员发现了这种癌症伪装的关键部分：白血病细胞表面一种名为CD43的蛋白质，被糖分子层层包裹，形成了一道物理屏障，保护细胞免受免疫攻击。 这一发现来自布罗德研究所、麻省总医院布莱根和丹娜-法伯癌症研究所的科学家，揭示了一种以前未被认识的癌症逃避免疫系统的方式，并可能指向新的免疫疗法，通过阻断CD43将癌细胞暴露于免疫攻击之下。 “发现这一现象为癌症免疫治疗开辟了一条新途径，”丹娜-法伯儿科肿瘤学家、布罗德研究所所长、该研究的共同资深作者Todd Golub说。“我们认为，癌症藏在糖衣蛋白背后的概念不仅对白血病很重要，对其他癌症可能也同样重要。” 研究团队通过检查白血病细胞中全基因组的数千个基因做出了这一发现，并意外地发现另一种名为CD47的蛋白质——癌症最著名的“别吃我”信号，对免疫细胞能否摧毁白血病细胞几乎没有影响。这一结果可能有助于解释为什么靶向CD47的实验药物在AML患者的临床试验中大多失败。 “我们设计这个实验时完全预期CD47会是阻断免疫系统最重要的蛋白质，”布罗德研究所副成员、麻省总医院布莱根癌症研究所Krantz家庭癌症研究中心研究员、共同领导该研究的Robert Manguso说。“当它几乎没有显示出作用时，我们以为自己犯了错误。我们一遍又一遍地重复实验。但我们总是得到相同的答案。” AML的新选择 这项新研究源于该研究的共同第一作者——Manguso实验室博士后研究员、麻省总医院布莱根癌症研究所肿瘤内科医生Jooho Chung，以及丹娜-法伯肿瘤内科医生、布罗德Golub实验室博士后研究员Mounica Vallurupalli之间的交流。两位医生科学家都因急性髓系白血病（AML）患者缺乏治疗选择而感到沮丧。 “我们知道白血病可能容易受到免疫攻击，但我们也知道大多数AML病例对在其他癌症中效果很好的新型免疫疗法没有反应，”Chung说。“我们想了解原因。” 研究人员进行了全基因组CRISPR筛选，在数百万个人类AML细胞中逐个关闭了数千个基因。然后，他们测试哪些细胞会被巨噬细胞识别——巨噬细胞是在体内巡逻并通过吞噬来摧毁外来或危险细胞的免疫细胞。他们发现，缺失CD43的AML细胞被吞噬的比率远高于具有功能性CD43的细胞。缺失那些需要用一种叫做唾液酸的糖来包裹CD43所需基因的细胞也表现出同样的模式。结果表明，正是CD43上的唾液酸涂层保护了AML细胞免受巨噬细胞的攻击。 进一步的实验排除了CD43向巨噬细胞发送特定分子“别吃我”信号的可能性，而是指向了它阻断免疫反应的物理解释。研究团队怀疑，高水平的糖衣CD43完全阻断了免疫细胞接近AML细胞表面的能力。事实上，当Chung和Vallurupalli在AML细胞上制造出逐渐缩短版本的CD43时，巨噬细胞更容易吞噬这些细胞。蛋白质越短，免疫攻击越有效。 研究团队还观察了其他杀伤癌细胞的免疫细胞——T细胞和NK细胞，并发现抑制CD43也能增强它们攻击AML细胞的能力。 “在我们尝试的每种情况下，所有需要直接接触细胞表面的免疫细胞类型都受到高水平的CD43的抑制。这确实更加支持了这是一种物理屏障而非受体与配体之间特异性相互作用的观点，”Manguso说。 迈向新疗法 研究人员认为，其他癌症也可能用大的糖衣蛋白覆盖自己以抵御免疫系统。当他们用MUC1（一种在多种癌症中丰富的糖衣蛋白）替换AML细胞中的CD43时，它产生了同样的屏障效应。 “我们认为我们正在观察一个可能在几乎所有癌症中都起作用的免疫逃逸的基础层，”Manguso说。“弄清楚如何拆除它，对白血病以外的癌症免疫治疗具有深远意义。” 研究人员现在正在通过寻找与CD43结合的抗体来探索治疗AML的可能新方法。在实验室中，他们发现这种方法使巨噬细胞更容易识别和吞噬AML细胞。 “如果我们能以恰到好处的方式阻断CD43，那将大大有助于开发一种新的治疗策略来杀死这些癌细胞并治疗白血病，”Vallurupalli说。（生物谷Bioon.com） 参考文献： Jooho Chung et al, Sialylated CD43 forms a glyco-immune barrier that restrains antileukemic immunity, Science (2026). DOI: 10.1126/science.ady5196.

一次旅程，双重收获 对话CGT全球顶尖先锋， 链接全球产业核心资源 在生命科学的“全球创新中心”波士顿， 全球细胞与基因治疗（CGT）的版图正随着每一项技术突破不断创造与迭代。 这里不仅是基础研究的源头， 更是临床转化与商业创新的极速引擎。 如果您是 中国生物医药企业（特别是CGT领域）创始人、CEO、BD负责人 专注于生物医药领域的投资机构合伙人、投资总监 大型药企战略合作、外部创新负责人 相关科研机构与临床转化专家 相关产业生态伙伴 我们诚挚邀请您，加入这场为期一周（5月10日-5月16日）的波士顿国际CGT产业深度探索之旅。 这不仅仅是一次参会和旅行，更是一次沉浸式的全球创新生态探索及核心战略布局，旨在为中国生物医药，特别是细胞与基因治疗（CGT）领域的领军者、投资者与战略家，搭建直通世界前沿科技、资本与人才的超级桥梁，助您在国际舞台精准建立中国CGT品牌的影响力。 01 核心价值亮点 1. 领先企业深度对话：零距离参访Voyager Therapeutics、Ascidian Therapeutics、Arbor Biotechnologies等独角兽企业内部，与决策层面对面交流。 2. 学术殿堂思想碰撞：深度探访Broad Institute与UMass Chan Medical School，对话顶级科学家Ben Deverman博士、高光坪教授。 3. 全球资源精准对接：与顶级生命科学投行Locust Walk联合举办出海BD/融资专场，与MNC买家、美元基金、海外创新者进行闭门交流合作。 4. 顶级峰会沉浸参与：全程参与全球基因与细胞治疗领域最高学术盛会——美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会，捕获最前沿科学风向。 5. 中国声音世界舞台：在ASGCT年会期间举办“CSGCT带您走近最真实的中国CGT与IIT”特色卫星会，向全球展示中国创新实力。 6. 精英网络持续构建：与中美产业领袖、顶尖科学家、知名投资人同行同游，在丰富的交流环境中激发灵感，缔结长期伙伴关系。 02 精英考察日程  05.10 跨洋起航 ✈️飞往波士顿，🏨入住酒店休息，🍽️尊享欢迎晚餐  05.11 创新对话 上午，🧬深度探访 Voyager Therapeutics与 Ascidian Therapeutics，拆解下一代递送技术与RNA编辑蓝图 下午，💰Locust Walk 出海BD及融资专场对接会，精准对接海外BD、NewCo合作资源与国际融资策略 晚上，🎓走进Broad Institute，感受这座全球基因组学与生物医学交叉研究高地的创新脉搏  05.12-05.13 全球盛会 🌐全天沉浸于2026 ASGCT年会。这是全球CGT领域规模最大、最具影响力的学术盛会。您将亲临现场，聆听最新突破性研究报告，与全球8000余名科学家、临床医生、行业专家共同描绘技术演进蓝图，预见CGT产业下一场进化的风向标 5 月 12 日晚上，🥂ASGCT & CSGCT 联合晚餐交流会，150余位国际CGT行业领袖科学家、医生、投资人、监管机构负责人、患者组织负责人、企业家共同聚会，在高端社交圈层中拓展核心人脉  05.14 中国力量 上午，🌐继续参与2026 ASGCT年会，汲取前沿智慧 下午，🤝举办特色专场——“CSGCT带您走近最真实的中国CGT与IIT”卫星会。这是向国际舞台集中展示中国创新进展、临床实践与合作需求的关键窗口，开拓国际资源对接 晚上，🥂精品闭门交流晚宴（IIT卫星会专场），仅限50位核心嘉宾。受邀对象包括卫星会演讲嘉宾、中美IIT领域关键意见领袖、以及有明确合作意向的国际药企代表  05.15 未来前沿 上午，🧪参访基于CRISPR的先进基因药物研发公司Arbor Biotechnologies（张锋教授创立），以及利用AI从头设计蛋白疗法的先驱AI Proteins，窥见下一代生物制药形态 下午，🎓前往UMass Chan Medical School，与知名学者高光坪教授进行深度学术交流，了解基因治疗前沿基础研究与转化动态 晚上：🚢搭乘查尔斯河游船，在惬意的烛光晚餐中，回顾满载的一周，欣赏波士顿天际线，在在波士顿迷人夜色中巩固友谊，畅谈未来  05.16 满载而归   上午：🏛️漫步世界学术殿堂——哈佛大学与麻省理工学院，感受顶尖学府的创新氛围。 下午：🌆波士顿城市文化游，为此次富有成效的旅程画上圆满的句号。 晚上：✈️启程中国，带着前沿洞见、珍贵人脉与潜在合作，开启全球业务的新篇章。 03 开启您的波士顿创新之旅 选项 A：【全程通票】5.10-5.16 7天深度考察团 全景视角：从创新研发到资本市场，从ASGCT到哈佛/MIT的深度沉浸。 早鸟特惠：33,800元/人（原价 35,800元） 含6晚酒店+全程餐饮+当地交通+保险+邀请函 选项 B：【精华通票】5.12-5.14 4天ASGCT参展团 高效链接：聚焦全球ASGCT年会，精准获取前沿情报。 早鸟特惠：18,800元 /人（原价 20,800元） 含3晚酒店+全程餐饮+当地交通+保险+邀请函 注： 1、早鸟特惠截止至 4月20日 2、所有参观方案费用不含美国签证费用（可推荐代理办理），不含ASGCT年会门票费用（可协助购买团体优惠票），不含往返美国机票费用 04 席位有限，即刻锁定 您的视野升维与资源拓展之旅！ 📢联系我们，获取详细行程与报名信息，CSGCT会员请联系秘书处获取专属优惠码 CSGCT秘书处：李女士  18600921680（同微信） 05 考察详情介绍 ASGCT Annual Meeting 美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）是全球基因与细胞治疗领域规模最大、最具影响力的专业学术组织。成立于 1996 年，旨在通过推动基因与细胞治疗领域的科学研究、教育及交流，加速相关疗法的发展，以治愈目前无法治疗的疾病。ASGCT 年度会议（Annual Meeting）是全球 CGT 领域的“朝圣之地”和“风向标”。ASGCT 年会汇集了全球来自学术界、工业界、临床界、监管机构和投资界的全部顶尖力量，是展示最新突破性研究、讨论行业挑战、建立合作网络的最高效平台。每年举办一次大会，已成功举办 28 年，2026年是第 29 届。 Voyager Therapeutics, Inc.  一家专注于利用基因疗法治疗严重神经系统疾病的生物技术公司，其核心技术是专有的TRACER™ AAV衣壳发现平台，该平台基于RNA驱动筛选，能够开发出具有更高细胞和组织特异性、更低使用剂量和更少脱靶风险的新型AAV载体，尤其擅长突破血脑屏障，实现高效的中枢神经系统靶向递送。公司已与诺华、辉瑞等全球制药巨头达成总额数十亿美元的战略合作，共同推进针对阿尔茨海默病、帕金森病、肌萎缩侧索硬化症（ALS）等疾病的下一代基因疗法。其自研管线覆盖多个未满足医疗需求的神经疾病领域，展现了强大的平台价值和转化潜力。 Ascidian Therapeutics, Inc.  一家开创性的生物技术公司，致力于通过其独有的RNA外显子编辑平台开发革命性疗法。该技术灵感来源于海洋生物海鞘的RNA反式剪接机制，能够一次性替换信使RNA前体（pre-mRNA）中整个或多个突变的外显子，从而在RNA层面修复大型基因或多重突变导致的遗传疾病。与仅修改单个碱基的编辑技术不同，该方法可重写长达数千个碱基的序列，为传统基因疗法难以触及的靶点提供了新解决方案。其领先项目ACDN-01针对ABCA4相关视网膜病变（如Stargardt病），已获FDA临床试验许可。2024年，公司还与罗氏达成了价值高达18亿美元的合作，共同开发神经疾病领域的RNA外显子编辑疗法。 Broad Institute 全球领先的生物医学研究机构，由麻省理工学院和哈佛大学于2004年联合创立。它致力于利用基因组学等前沿工具，通过跨学科合作来加速对人类疾病的理解、诊断和治疗。研究所汇聚了来自不同领域的顶尖科学家，在CRISPR基因编辑、单细胞基因组学、神经科学、癌症生物学及传染病研究等方面取得了众多突破性成果。其创新的合作文化与强大的计算生物学、数据科学平台相结合，催生了大量基础科学发现和向临床的转化。Broad Institute不仅是许多颠覆性技术的发源地，也孵育和助力了众多生物科技公司，是连接学术前沿与产业创新的核心枢纽。 Arbor Biotechnologies, Inc. 一家由CRISPR先驱张锋教授等人联合创立的下一代基因编辑公司。其核心优势在于通过人工智能（AI）和机器学习驱动的高通量发现引擎，系统性地挖掘和设计自然界中全新的基因编辑酶，从而构建了业内最广泛、最先进的基因组编辑工具箱。该平台已发现超过60种核酸酶家族和70多种CRISPR转座酶，能够靶向90%以上的人类基因组，实现从简单敲除到精确书写、大片段插入等复杂编辑功能。公司正利用其独有的编辑酶库推进治疗项目，初期聚焦于肝脏和中枢神经系统相关的基因组疾病，并与Allogene等公司达成合作，拓展其在细胞治疗等领域的应用。 UMass Chan Medical School（高光坪博士实验室） 高光坪博士作为该领域的杰出华人科学家，其研究专注于腺相关病毒（AAV）载体的设计与优化，以开发更安全、更有效的基因疗法。实验室在AAV衣壳工程、组织特异性靶向、提高转导效率以及降低免疫原性等方面取得了系列重要进展。这些基础研究成果对于治疗遗传性疾病、神经退行性疾病等具有重大转化意义。高光坪博士本人也是多家生物技术公司的科学创始人或顾问，其工作紧密连接着前沿学术探索与临床转化应用，是了解基因治疗最新技术动向和挑战的绝佳窗口。 AI Proteins 一家利用人工智能从头设计新型微蛋白（miniprotein）药物的先锋生物技术公司。其技术核心在于完全摆脱对天然蛋白质的依赖，基于第一性原理和生成式AI模型，从头计算并合成具有预定结构和功能的微蛋白。这些微蛋白兼具小分子药物（组织渗透性好、可口服）和生物制剂（高特异性、高亲和力）的优点，同时具有超常的稳定性和可编程的药代动力学特性。公司已建成融合AI、合成生物学和机器人自动化的高通量“设计-构建-测试”平台，能快速生成和优化候选药物。其技术潜力已获行业认可，与百时美施贵宝（BMS）达成了价值高达4亿美元的合作，标志着AI驱动的新型蛋白质疗法正走向现实。 Locust Walk Partners, LLC 顶级的生命科学投资银行，专注于为前沿生物技术公司提供战略融资、并购及合作服务。团队由资深行业专家组成，帮助全球创新项目与资本高效对接，推动生物医药领域的突破性进展。此次将举办一场出海BD与融资对接会，为创新企业提供与MNC BD和顶级美元基金直接交流的平台。 哈佛大学 世界最负盛名的学术机构之一，在生命科学、医学教育与转化研究方面影响深远。其医学院、附属医院及创新生态孕育了众多生物技术领袖与突破性疗法，持续推动全球医疗进步。 麻省理工学院（MIT） 科学与工程创新的全球引擎，在合成生物学、生物工程及人工智能交叉领域引领前沿。其活跃的技术转化平台与初创企业孵化环境，为生物科技革命提供了关键技术突破与人才动力。 关于CSGCT中国细胞与基因治疗联盟 CSGCT联盟和大会的宗旨与定位 促进GCT技术在中国的应用，目的是减少患者病痛，治病救人 成为中国GCT领域科学家、医生、患者组织、监管机构、企业、投资方聚会的平台、合作的连接者 推广中国CGT行业品牌价值，加速全球深度融合，推动创新疗法的可及 CSGCT联盟和大会的愿景 推动创新与转化：聚焦细胞与基因治疗(CGT)领域，打通从基础研究、技术研发到临床试验和产业转化的全链条，加速中国CGT产品、技术、服务融入全球市场 构建协同生态：通过整合国内外科研资源、临床机构、企业与资本，搭建“政一产一学一研一医—资”多维协同平台，推动解决行业共性难题(如融资需求、监管沟通、供应链稳定性、国际化合作等)