Sumitomo Chemical Co., Ltd.

编者按：本文来自Insight数据库；赛柏蓝转载，编辑青黛 随着越来越多昂贵的基因疗法进入市场，单剂量治愈性疗法不断刷新美国最高价药物的榜单。 近日，FiercePharma发布了2025年美国最昂贵的药物榜单。特别整理，供大家参考。 2025年美国最昂贵的10款药物 01   Lenmeldy 在过去的16个月里，CSL的B型血友病基因疗法Hemgenix一直是全球最昂贵的药物。但2024年3月，Lenmeldy获得FDA批准，售价425万美元，这一局面发生了改变。Lenmeldy是一种造血干细胞（HSC）基因治疗方法，先在体外对患儿的HSC进行基因修饰再回输体内。HSC会在体内分化，其中一部分会进入中枢神经系统表达功能性酶，从而根本性地纠正异染性脑白质营养不良的遗传病因。 在欧洲，Orchard公司于2020年获得了该疗法的上市批准，去年达到33亿日元（2220万美元），高于2023年的1270万美元。这一趋势在2025年第一季度得以延续，基因疗法的销售额增长92%，达到21亿日元（1410万美元）。 协和麒麟于2023年10月以3.87亿美元收购了OrchardTherapeutics，从而获得了该基因疗法，但是让Lenmeldy在美国起步十分困难，因为协和麒麟公司4月份报告称，只有一名美国患者开始接受治疗。今年2月，为了促进美国市场的销售，Orchard公司提拔RobinKenselaar为首席商务官。Kenselaar此前曾领导Orchard在欧洲的商业化工作。 02 Hemgenix 尽管CSLBehring的Hemgenix不再是世界上最昂贵的药物，但它仍然是第一个获批用于治疗B型血友病的基因疗法，并且价格仍然很高。 2022年11月，FDA宣布批准uniQure/CSLBehringB型血友病基因疗法Etranacogenedezaparvovec（Hemgenix，AMT-061，CSL222）上市，用于治疗B型血友病成人患者。CSL于2020年以4.5亿美元的预付款获得了该疗法的商业化和进一步开发的权利。 尽管治疗费用高昂，但CSLBehring认为Hemgenix有可能「为整个医疗保健系统节省大量成本」，并通过降低年出血率、减少或取消预防性治疗和保持多年的高IX因子水平来降低B型血友病患者的经济负担。 03 Elevidys Elevidys于2023年获得FDA有条件批准，专门治疗4岁和5岁的DMD儿童，定价一针320万美元。这是FDA首次加速批准基因疗法。 事实上，Elevidys的这一具有里程碑意义的批准是在咨询委员会会议和FDA内部经过激烈辩论之后才得以实现的。虽然饱受争议，但是Elevidys还是选择扩大适应症。 根据两项临床研究的结果，Elevidys获得FDA批准大幅扩展适应症，从原来的仅限于4～5岁具有行走能力的儿童，扩展为4岁及以上的儿童（无论是否有行走能力）。然而就在此前，Sarepta披露 3个月内就出现了2例死亡，宣布主动暂停一项正在进行中的临床试验。 04  Lyfgenia 2023年末，Lyfgenia获得FDA批准，用于治疗12岁及以上患有镰状细胞病并有血管闭塞事件（VOE）病史的患者。 在Lyfgenia获得FDA批准的当天，蓝鸟生物推出了一项计划，为商业付款人和医疗补助计划（Medicaid）提供基于疗效的基因治疗合同。该公司表示，该药物310万美元的定价体现了「该疗法可能通过强劲而持续的临床益处带来的价值，以及减少或消除VOE可能对患者的医疗保健利用率、未来收入和生活机会产生的预估终身影响」。 据蓝鸟生物披露，截至2024年9月底，已有17名患者开始接受Lyfgenia治疗。  05 Skysona Skysona是一种一次性治疗药物，适用于4至17岁患有早期活动性大脑肾上腺脑白质营养不良(CALD)的男孩。Skysona获批的适应症为CALD，这是一种进展性神经系统疾病，可导致完全丧失自主运动能力。如果不进行任何治疗，约一半的患者通常会在症状出现后五年内死亡。 自上市以来，该药物在2023年（即其上市的第一个全年）创造了1240万美元的收入。蓝鸟生物在去年第三季度财报中报告称，至少有5名患者在2024年开始接受治疗。 06 Roctavian Roctavian于2023年6月获得FDA批准，用于治疗重度血友病A成人患者的一次性疗法，每剂售价290万美元（折扣前）。此前，该疗法已于2022年在欧洲获得批准。与其他某些基因疗法一样，BioMarin试图通过基于结果的保修计划来降低Roctavian的标价，并定位该疗法的长期益处，如果Roctavian未能达到治疗预期，该计划将向政府和商业付款人报销最高可达药品全额费用。 根据保修制度，如果患者在服用Roctavian后的前四年内对药物的反应开始减弱，也可以获得部分报销。BioMarin的一位发言人通过电子邮件告诉FiercePharma，此举旨在「增强保险公司对Roctavian价值的信心」。 07    Rethymic 住友制药的Rethymic不是基因疗法也不是细胞疗法，而是世界上第一个基于再生组织的疗法。与此同时，Rethymic的定价为281万美元。住友制药在其产品网站上指出，该疗法已被广泛纳入保险计划，经济援助项目或慈善机构「可能」帮助那些没有保险或保险不足的患者。 住友在其最近发布的2024财年报告中，Rethymic在北美的销售额达到了4500万美元。尽管该公司预测2025年销售额将达到4500万美元，但该公司在最近的年度报告中指出，扩大该药物的销售额仍然是这家日本公司的首要任务。 08  Zynteglo Zynteglo曾一度成为美国最昂贵的药物，尽管在2022年获批后仅维持了四周。作为昂贵基因治疗领域的早期进入者，该药物高达280万美元的标价在当时引起轰动，但蓝鸟生物根据输血依赖性β地中海贫血的终生成本证明了这一价格的合理性。 据蓝鸟生物称，患有β地中海贫血并需要定期输注红细胞的美国患者一生的医疗费用最高可达640万美元。该制药商预计其目标患者群体约为1300至1500人。 Zynteglo在进入美国市场之前，情况并没有那么顺利。2019年，该药在欧洲获得批准，定价为近158万欧元（当时约合180万美元），但由于未能达到国家付款人的成本效益标准，蓝鸟生物将该药从欧洲市场撤出。 尽管美国已将Zynteglo纳入其基因疗法的覆盖范围，但Zynteglo面临着市场接受度缓慢和价格更低的竞争的严峻挑战。蓝鸟生物此次上榜的三款药物Zynteglo、Skysona和Lyfgenia加起来，在2024年仅为37名患者提供了治疗。Zynteglo的年销售额为6230万美元。 09 Zolgensma Zolgensma是一款针对SMA的基因疗法，通过单次静脉注射即可实现持续的SMN蛋白表达，从而阻止疾病进展。这是诺华在2018年以87亿美元收购AveXis公司获得的产品，在2019年5月首次获FDA获批上市，用于两岁以下I型SMA患者。 自首次获得FDA批准以来，Zolgensma的销售额基本保持稳定，仅出现一些季度变化。该药物在2024年的销售额为12亿美元，与上一年持平。2025年上半年，销售额小幅下降3%，至6.24亿美元。 诺华目前正将Zolgensma的增长寄托在一种新的剂型上，该剂型可将药物直接注入脊髓，只需少量剂量，可用于治疗老年脊髓性肌萎缩症患者。 10  Casgevy FDA批准镰状细胞病(SCD)基因疗法Casgevy具有历史意义，因为它成为第一个使用革命性的CRISPR基因编辑系统的药物，该系统为其发明者赢得了2020年诺贝尔奖，并具有治愈无法治愈的疾病的巨大潜力。Casgevy获得FDA批准一个月后，美国FDA又增加了第二个适应症，用于治疗β地中海贫血。 随后，2024年2月，欧洲批准Casgevy用于治疗镰状细胞性贫血（SCD）和β地中海贫血。Vertex和CRISPR为Casgevy定价220万美元，目前该疗法的势头正强劲，今年第一季度的销售额已达1400万美元，高于2024年第四季度的800万美元。 Vertex首席运营官StuartArbuckle表示，「Casgevy代表着数十亿美元的商机。」 END 内容沟通：郑瑶（13810174402）

继续和小伙伴们分享跨国药企高管动态。 8 月 8 日，拜耳日本公司宣布，拜耳日本总裁陈瑛将于月底（8 月 31 日）退休离职，由拜耳集团处方药事业部亚太区负责人阿什拉夫·阿尔奥夫（Ashraf Al-Ouf）接任其职务。 Ashraf Al-Ouf 阿尔奥夫是拜耳一名资深老人了，他于 1998 年加入先灵公司（Schering，后并入拜耳），历任处方药事业部马来西亚负责人、澳大利亚及新西兰区总经理等多个拜耳处方药业务重要职位。 2017 年至 2019 年，阿尔奥夫曾担任拜耳集团处方药事业部日本心血管领域业务总经理，然后调任拜耳处方药澳新总经理。 自 2024 年 2 月至今，任职拜耳集团处方药事业部高级副总裁、亚太区商业运营负责人兼东盟地区总经理。 此次调任拜耳日本总裁后，阿尔奥夫将继续兼任现有职务一段时间。 陈颖是从中国市场成长起来的一位跨国药企高管，她于 1997 年毕业于北京大学生物化学与分子生物学专业，随后获罗切斯特大学获生物学博士学位，毕业后，陈瑛加入麦肯锡公司担任项目经理，后于 2011 年 3 月加入辉瑞中国，担任疫苗事业部准入与战略副总监。 陈瑛 2012 年 8 月，陈瑛加入拜耳，就任拜耳集团处方药事业部亚太区业务咨询负责人，其后历任拜耳处方药事业部中国区管理支持、新品商业化和市场运营负责人、拜耳处方药事业部中国区市场部负责人职务。 2021 年 6 月 2 日，拜耳宣布一系列高管变动，江维将从拜耳集团处方药事业部全球执行委员会成员、全球执行副总裁兼中国及亚太区总裁、拜耳集团大中华区总裁的职务上退休，自 2021 年 7 月 1 日起，由周晓兰将接任拜耳集团处方药事业部全球执行委员会成员、中国区总裁及拜耳集团大中华区总裁，陈瑛接任拜耳集团处方药事业部亚太区总裁，陈瑛的中国区市场部负责人职务由时任中国区抗血栓治疗领域市场部副总裁呼自平接任（见 MRCLUB 历史消息：拜耳大中华区总裁江维退休）。 2024 年 1 月，陈瑛从新加坡调任日本东京，就任拜耳日本公司总裁。 相关阅读： 诺和诺德新任总裁兼首席执行官确定 国家药监局原副局长陈时飞被开除党籍 中央巡视组入驻，一卫健委副主任任上被查 住友制药宣布，完成中国区业务剥离 限期60天！17位跨国药企CEO收“降价信” 默沙东，将裁员6000人！ 骨科主任受贿287万，虚报耗材集采量被查 涉回扣，一药企一械企被通报 赛默飞携手AI公司，探索罕见病新药开发 162个品规！第十一批国采开始报量啦 国药集团一公司致歉，相关人员已调整 一外企更换大中华区总经理，多家大药企高管辞职 华润医药商业更换董事长、CFO 刚刚，一医科大学两名原副校长被查 一地医保局原副局长被查 真相了！什么样的医药代表对医生有帮助？ 这款“小儿止咳糖浆”被暂停生产、销售 第11批国采报量规则解读、操作指南 协和麒麟公布“裁员”人数，遣散费近5亿 诺和诺德成绩单来了！司美预定“药王”宝座 超10亿元大品种，又停采了一家 七成医生“聊天”结束，还想找药企！ 礼来新药受挫，诺和诺德股价大涨 一药企三高管被处罚，财务总监已辞职 合规自查，一药企补交千万税款 风口没了，某些医药人的锅就来了 一药企创始人及高管集体辞职 8月继续，这一省医疗领域多人被查 2025国家医保药品目录公布初审名单 《2025商保创新药目录》来了 MRCLUB原创作者招募中 数十万精准会员每日阅读，助您快速提升个人品牌，扩大在医药行业及社会化媒体的影响力！（详情请访问网站http://wemr.club） 医药代表 伴您成长！

继续和小伙伴们分享国内药企高管动态。 8 月 12 日，北京同仁堂股份有限公司发布公告，表示公司于 2025 年 8 月 11 日召开第十届董事会第十二次会议，审议通过了《关于选举公司第十届董事会董事长的议案》，选举张朝华为公司第十届董事会新任董事长，任期自本次董事会审议通过之日起至公司第十届董事会届满之日止。 张朝华现任北京同仁堂股份有限公司党委书记、董事、总经理，北京同仁堂天然药物（唐山）有限公司董事。 曾任北京同仁堂股份有限公司同仁堂制药厂南分厂一车间副主任、二车间技术副主任，北京同仁堂股份有限公司同仁堂制药厂亦庄分厂质量保证科副科长、综合办公室主任，中国北京同仁堂（集团）有限责任公司工装环保管理部副部长、科技质量部副部长，北京同仁堂制药有限公司董事，北京同仁堂股份有限公司党委副书记、董事、副总经理。现任北京同仁堂股份有限公司党委书记、董事、总经理，北京同仁堂天然药物（唐山）有限公司董事。 据公告，同仁堂现董事长邸淑兵提前离任，原定任期至 2027 年 8 月 11 日。邸淑兵此次辞去董事长、董事、董事会战略与投资委员会主任委员职务后，仍继续担任同仁堂控股股东中国北京同仁堂（集团）有限责任公司担任党委副书记、董事、总经理职务。 同仁堂表示，邸淑兵已按照公司相关规定做好离任交接工作，其离任不会对公司日常生产经营产生不利影响，其辞任报告自送达公司董事会之日起生效。 相关阅读： 诺和诺德新任总裁兼首席执行官确定 国家药监局原副局长陈时飞被开除党籍 中央巡视组入驻，一卫健委副主任任上被查 住友制药宣布，完成中国区业务剥离 限期60天！17位跨国药企CEO收“降价信” 默沙东，将裁员6000人！ 骨科主任受贿287万，虚报耗材集采量被查 涉回扣，一药企一械企被通报 赛默飞携手AI公司，探索罕见病新药开发 162个品规！第十一批国采开始报量啦 国药集团一公司致歉，相关人员已调整 一外企更换大中华区总经理，多家大药企高管辞职 华润医药商业更换董事长、CFO 刚刚，一医科大学两名原副校长被查 一地医保局原副局长被查 真相了！什么样的医药代表对医生有帮助？ 这款“小儿止咳糖浆”被暂停生产、销售 第11批国采报量规则解读、操作指南 协和麒麟公布“裁员”人数，遣散费近5亿 诺和诺德成绩单来了！司美预定“药王”宝座 超10亿元大品种，又停采了一家 七成医生“聊天”结束，还想找药企！ 礼来新药受挫，诺和诺德股价大涨 一药企三高管被处罚，财务总监已辞职 合规自查，一药企补交千万税款 风口没了，某些医药人的锅就来了 一药企创始人及高管集体辞职 8月继续，这一省医疗领域多人被查 2025国家医保药品目录公布初审名单 《2025商保创新药目录》来了 MRCLUB原创作者招募中 数十万精准会员每日阅读，助您快速提升个人品牌，扩大在医药行业及社会化媒体的影响力！（详情请访问网站http://wemr.club） 医药代表 伴您成长！