Enanta Pharmaceuticals, Inc.

栏目介绍 猎药人俱乐部、E药经理人 · 微解药团队全新策划打造、凯莱英医药集团联合出品《大国新药》。站在医药行业创新发展角度，通过视频直播的形式，邀请行业领袖嘉宾及企业，共同梳理我国当前以及未来一段时期的医药创新技术前沿趋势、成果积累、实践探索等。通过高质量内容与知识传播，引领中国医药产业创新。该栏目定位行业中高端受众人群，主要系统讲述中国医药创新前沿技术话题，深入展示中国新药研发的脉络，全面梳理中国新药研发背后的行业发展逻辑。 作为全球仅次于肿瘤的用药市场，自免领域一直蕴藏着巨大机遇。2023年是全球自免（自身免疫系统）药物市场的转折之年。随着关键市场的专利到期，一代“药王”修美乐走向谢幕，百花齐放的新药开发陆续获得突破，全球自免药物市场正在极速换道中，赛道变得拥挤，原本的自免药物巨头没有离场，新的跨国药企手持重金加入战局，纷纷通过自研+合作/引进/收购的方式在自免领域持续深耕。国内方面，原本寂静的自免领域，已有众多企业嗅到自免市场巨大的潜力，纷纷布局这一蓝海赛道。2024年，随着国内自免后期管线预计将陆续获批，将有企业填补这块价值洼地，商业化元年即将开启。 在新的市场起点上，MNC、big pharma、biotech竞相追逐，谁能“弯道超车”？中国自免领域是否能诞生属于自己的巨头企业？ 本期直播我们邀请了国内目前热门头部企业及专家学者，邦耀生物CEO郑彪，荃信生物创始人、董事长兼CEO裘霁宛先生，长森药业创始人、董事长王喆博士，博奥信创始人、CEO陈明久博士，百奥泰生物高级副总裁刘翠华博士，泽璟制药董事、副总经理、执行副总裁吕彬华博士，就“国产自免药物市场崛起，谁能弯道超车？”进行对话。 目前回放已上线，欢迎扫描下方二维码观看！ 微解药APP 扫码观看 扫码即可观看 扫码进群研讨  探讨  话题 01 一纵观全球，自免领域无论是研发立项、管线推进还是授权交易，热情均空前火爆，原因是什么？ 02 目前，核酸药物、细胞疗法、双抗等技术形式已进入自免赛道，以IL-17/23/6、TSLP、CD38、OX40等为代表的下一代自免类靶点成为了布局热点国产自免药物研发能否进入第一梯队？ 03 国内自免赛道实现差异化创新有哪些现实的机会点和未来的想象空间？ 04 和肿瘤药只追求OS的目标不同，自免药物对安全性要求非常苛刻，这在产品开发上有哪些难点和挑战？距离MNC还有哪些差距？ 05 今年以来，海内外自免领域BD交易愈演愈烈。在商业化模式上，国内企业有哪些策略选择空间？ 06 自免几乎占据了所有能够诞生重磅炸弹药物的必备因素：患者基数大、生存期长、用药时间长，一个领域包含百余种不同疾病。那么在新的市场变局中，是否有可能诞生下一个“药王”？国产自免药物是否能弯道超车，有机会诞生巨头？ 裘霁宛   荃信生物创始人、董事长兼CEO 裘霁宛先生，荃信生物创始人、董事长兼首席执行官。裘先生毕业于复旦大学，其在生物技术行业拥有30年的研发及管理经验，具备丰厚的专业知识储备和对创新的深刻理解。 裘先生曾领导建立大规模生产高亲和力兔单克隆抗体的技术平台，并创办江苏泰康生物医药有限公司，开发了包括地舒单抗生物类似物、抗VEGF单抗和长效G-CSF等药物并推进至临床阶段，江苏泰康于2014年底被并购。随后，裘先生创立荃信生物并专注于自免领域，截至目前，荃信生物管线已囊括9个品种，其中1个品种已经BLA受理，2个品种处于III期临床阶段，4个品种处于II期及I期临床阶段。荃信生物已初步形成自免领域的产品矩阵布局并达成多项BD合作，公司于2024年3月在香港交易所上市，股票代码2509.HK。 王  喆   长森药业创始人、董事长 王喆博士，长森药业创始人兼董事长，国家特聘专家、京津冀领军人才、上海创业领军人才。王喆博士师从哈佛大学诺贝尔化学奖得主E.J.Corey教授，从事药物开发研究工作20余年，有领导从立项到药物上市的完整产业链经验，在抗感染、抗病毒及抗癌新药研发领域有极深的造诣与卓越成就。 王喆博士拥有美国田纳西大学博士学位和哈佛大学博士后研究经历，曾在美国宝洁制药（P&G Pharmaceuticals）、杜邦制药（DuPont Pharmaceuticals）、Enanta Pharmaceuticals等多家美国上市药企担任核心高管、首席科学家、研发资深科学家等职务，在美期间主持开发了超过5个在不同临床阶段的新药，其中抗丙肝新药ABT-450(Paritaprevir)、VIEKIRA XR、Technivie及ABT-493(Glecaprevir)均已在全球上市，也都取得了卓越的商业化业绩。王喆博士在美国获得超过100个发明专利，多项成果专利实现商业化转让。发表SCI论文30余篇，承担多个国家及上海市重大专项课题。 陈明久 博奥信创始人、CEO 陈明久博士，博奥信生物技术（南京）有限公司 创始人 首席执行官。回国创业前，陈博士曾任美国SDIX资深运营总监，艾伯维公司资深研究员等职务。陈博士拥有近三十年创新抗体药物发现与开发经验，曾带领团队完成100多项创新抗体药物发现与临床前开发项目。陈博士拥有国际专利申报近30项，其主导或主要参与的数十项候选抗体药物处于不同的临床开发阶段。陈博士毕业于美国德克萨斯大学医学中心，获分子医学博士学位。 郑 彪   邦耀生物CEO 郑彪博士毕业于浙江大学医学院医学系，获临床医学学士学位；随后分别获得上海复旦大学医学院免疫学硕士及伦敦大学国王学院免疫学博士学位。曾在美国马里兰大学医学院及杜克大学医学中心任教；随后任职于美国贝勒医学院 为该校病理和免疫系终身教授。郑彪博士学术著作丰厚，其中多篇论文发表在 Nature和 Science 等世界顶尖杂志上。 郑彪博士于2010 年加入葛兰素史克 ( 研发中心负责免疫学研究工作；2015年起担任美国强生公司全球副总裁，负责亚太地区免疫领域创新药物研发，包括肿瘤免疫及自身免疫性疾病。加入上海邦耀生物科技有限公司之前，担任 驯鹿医疗公司 首席科学官。 郑彪博士在制药行业，特别是在免疫治疗领域（如大分子抗体药、细胞治疗药物）深耕超过 30 年，对药物开发、国际医药环境、市场准入和商业化等有着深刻洞察和丰富经验。 刘翠华   百奥泰生物高级副总裁 刘翠华博士现任百奥泰生物的高级副总裁，负责公司发展战略与新兴市场开拓 （自2023.07起）和 产品管线CMC相关技术开发工作（2018.03-2023.06）。刘博士有20余年的美中生物制药工业经验，先后在美国的Pfizer和J&J，和中国的创诺、华海、康宁杰瑞、海普瑞任职，作用从技术带领的首席科学家到高级执行管理。她富有国际环境下的研发体系建设和项目管理经验，为多家生物医药业务和管理做了国际化战略策划。她带领管理了50余个复杂生化混合物和生物制品的CMC从早期到产业化不同阶段的开发，其中多个产品成功获得在欧美/中国上市许可。共发表25余篇国际论文和15余项专利。获加拿大西安大略大学生物物理化学博士和美国麻州大学Amherst分校遗传转录结构生物学博士后。 吕彬华   泽璟制药董事、副总经理、执行副总裁 吕彬华博士，现任苏州泽璟生物制药股份有限公司董事、副总经理、执行副总裁。专注癌症、自免、代谢等疾病领域全新小分子药物和创新抗体药物的研究和开发。领导和参与了多个新药从立项到上市的全过程研发，包括多纳非尼、吉卡昔替尼、Bexagliflozin等。 吕彬华博士毕业于中国科学院成都有机化学研究所有机化学专业，获博士学位。拥有近20年新药研发、产业化应用和知识产权管理等方面的经验，是50多项国际国内发明专利的主要发明人。 《大国新药》往期回顾 01 mRNA技术与药物创新 02 ADC药物研发的挑战和机遇 03 多视角下，免疫细胞治疗的技术创新与临床转化 04 连续反应技术在制药业的生态革命 05 中国创新药出海的“槛”与“路” 06 资本寒冬下的Biotech企业生存策略 07 CGT药物的开发与临床应用前景挑战 08 创新药国际多中心临床试验的策略制定与考量 09 出海背景下的药物研发与制剂创新突破 10 双抗之战中国Biotech的制胜之道 11 从AACR、ASCO看未来肿瘤药物创新与差异化 12 RDC能否成为下一个ADC？ 13 ADC能否开启黄金十年? 14 巨头角力的GLP-1赛道还有哪些挑战与机遇？ 15 如何开发出一个卓越的ADC药物？ 16 从胰岛素到GLP-1，多肽药物“黄金时代”如何突围？ 扫码观看回放 一审| 黄佳 二审| 李芳晨 三审| 李静芝

▎药明康德内容团队编辑 有望逆转动脉粥样硬化，新锐联手开发潜在“first-in-class”mRNA疗法 日前，Repair Biotechnologies和Genevant Sciences公司宣布，双方达成研发合作协议，结合Repair公司的胆固醇降解mRNA技术和Genevant公司的专有脂质纳米颗粒（LNP）技术，开发创新动脉粥样硬化疗法。 Repair公司的胆固醇降解平台有望通过消除身体中局部聚集的胆固醇，逆转动脉粥样硬化等疾病的进展。根据协议，Genevant将授予Repair公司使用其LNP技术，开发胆固醇降解mRNA疗法治疗特定疾病的权益。Genevant可能获得高达1.07亿美元的前期付款和潜在里程碑付款。 Flagship推出递送技术平台，旨在优化基因药物开发 Flagship Pioneering公司近日推出Mirai Bio公司，该公司旨在提供开源技术平台，与生物技术公司合作开发优化的基因药物（genetic medicines）。Flagship Pioneering承诺投资5000万美元，促进该公司技术平台的开发，以及在多个疾病治疗领域和治疗模式中加速基因药物的开发。 Mirai Bio公司的技术平台包括高通量自动化、体内多重筛选、机器学习等前沿技术，能够产生大量数据并且通过优化的迭代循环，同时优化基因药物的递送、设计和生产，提高疗法开发的成功率和开发速度。 降低病毒载荷超过85%！抗呼吸道合胞病毒疗法达到2期临床主要终点 Enanta Pharmaceuticals公司日前宣布，在研疗法EDP-323在健康成人志愿者中进行的2a期临床试验获得积极顶线结果。这项试验用呼吸道合胞病毒（RSV）感染健康志愿者并检验抗病毒疗法EDP-323的效力和安全性。数据显示，EDP-323表现出良好的安全性和耐受性，并且在使用qRT-PCR进行的病毒水平检测中，将病毒载荷减少85%~87%，达到试验的主要终点。 EDP-323是一款创新口服L蛋白抑制剂，开发用于治疗RSV。它已经获得美国FDA的快速通道资格。在这项试验中，EDP-323还达到多项次要终点，在使用病毒培养进行的具有感染性病毒水平检测中，EDP-323将病毒载荷减少97%~98%。此外，EDP-323组与安慰剂组相比，志愿者的总临床症状评分降低66%~78%。 ▲欲了解更多前沿技术在生物医药产业中的应用，请长按扫描上方二维码，即可访问“药明直播间”，观看相关话题的直播讨论与精彩回放 参考资料： [1] Enanta Pharmaceuticals Announces Positive Topline Results for EDP-323 in a Phase 2a Human Challenge Study of Healthy Adults Infected With Respiratory Syncytial Virus (RSV). Retrieved September 26, 2024, from https://www.businesswire.com/news/home/20240926574238/en/Enanta-Pharmaceuticals-Announces-Positive-Topline-Results-for-EDP-323-in-a-Phase-2a-Human-Challenge-Study-of-Healthy-Adults-Infected-With-Respiratory-Syncytial-Virus-RSV [2] Repair Biotechnologies and Genevant Sciences to Collaborate to Develop mRNA-LNP Therapy with First-in-Class Potential to Turn Back Atherosclerosis. Retrieved September 26, 2024, from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/09/26/2953725/0/en/Repair-Biotechnologies-and-Genevant-Sciences-to-Collaborate-to-Develop-mRNA-LNP-Therapy-with-First-in-Class-Potential-to-Turn-Back-Atherosclerosis.html [3] Flagship Pioneering Unveils Mirai Bio to Provide Fully Integrated End-to-End Genetic Medicine Development Capabilities for the Biotech Industry. Retrieved September 26, 2024, from https://www.prnewswire.com/news-releases/flagship-pioneering-unveils-mirai-bio-to-provide-fully-integrated-end-to-end-genetic-medicine-development-capabilities-for-the-biotech-industry-302257660.html 免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。 版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。 分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新

Today, a brief rundown of news from J&J and the FDA, as well as updates from Sage Therapeutics, Roche and Enanta Pharmaceuticals that you may have missed.New data from two trials testing Johnson & Johnsons multiple myeloma drug Talvey could help the company make the case for its use in combination with other medicines. The results were presented at this years annual meeting of the International Myeloma Society. In one Phase 1b study, Talvey together with J&Js Darzalex curbed myeloma growth in 82% of patients with relapsed or refractory disease. In the other, Talvey and J&Js other new myeloma drug Tecvayli led to complete responses in more than half of myeloma patients given the target dose. Ned PagliaruloData dont support use of cancer immunotherapy in certain approved uses for digestive tract cancers, a Food and Drug Administration advisory committee voted Thursday. In gastric cancer and squamous cell esophageal cancer, Merck & Co.s Keytruda and Bristol Myers Squibbs Opdivo are approved to treat patients regardless of levels of a protein called PD-L1, while BeiGene has sought approval of Tevimbra in the same setting. The FDA said PD-L1 expression appears to predict whether people with the two cancers will respond, but clinical trials havent used the same tests and relied on different thresholds to determine whether people are positive. Asked whether data backed the use of the drugs in people with low PD-L1 levels, the committee, made up of outside advisers to the FDA, voted 10-2 against in the case of gastric cancer and 11-1 againstesophageal cancer. Jonathan GardnerAbbVies acquisition last year of Cerevel Therapeutics may turn out better than expected. While AbbVie bought Cerevel for an antipyschotic called emraclidine, new study results strengthen the evidence behind an experimental Parkinsons disease medicine known as tavapadon. The data, released Thursday, show tavapadon helped improve patient scores on a symptom rating scale in a second Phase 3 study, five months after the success of the first surprised analysts on Wall Street. More results are due from a third trial by the end of this year. Ned PagliaruloRoche on Thursday said that Gazyva, a medicine it sells for lymphoma, succeeded in a Phase 3 study in a form of lupus that affects the kidneys. Roche didnt provide details, but said a higher proportion of people with lupus nephritis who received Gazyva and standard therapy as opposed to typical drugs alone had a complete renal response, which is associated with the preservation of kidney function, after 76 weeks. Two secondary study goals correlated with disease control were also met, while some others werent. The drug is one of several Roche is testing against lupus, among them a pair of so-called T-cell engagers, which have become popular tools in immune drug research. Ben FidlerBiogen is terminating an agreement with Sage Therapeutics to license rights to an experimental drug for essential tremor, two months after the companies reported it failed a mid-stage study. In that study, none of the three tested drug doses outperformed placebo after three months of testing. The companies continue to work together on Zurzuvae, a medicine for postpartum depression that won U.S. approval last summer. Ned PagliaruloBiotechnology company Enanta Pharmaceuticals said treatment with its experimental drug for respiratory syncytial virus showed a rapid and sustained antiviral effect in a human challenge study. Dubbed EDP-323, Enantas candidate is whats known as an L-protein inhibitor. The company is developing it as a once-daily oral treatment for RSV, which can cause severe disease in infants and older adults. According to Enanta, adverse events were similar between EDP-323 and placebo. Delilah Alvarado '