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点击蓝字关注我们本周，仍有不少值得注意的热点。首先是审评审批方面，先看国内，勃林格殷格翰IL-36R单抗皮下注射剂型在中国获批上市。再看国外，泽布替尼成为全球首个也是唯一一个获批用于FL的BTK抑制剂以及FDA批准首款地舒单抗生物类似药上市。其次是研发方面，多个重要临床已经启动，例如天境生物CD73单抗启动Ⅲ期临床，一线治疗非小细胞肺癌。最后是交易及投融资方面，罗欣药业与未知君推动肠道菌群移植达成商业化合作。本期盘点包括审评审批、研发、交易及投融资三大板块，统计时间为3.4-3.8，包含24条信息。 审评审批NMPA上市批准1、3月6日，NMPA官网显示，勃林格殷格翰（BoehringerIngelheim）的佩索利单抗注射液（皮下注射）获批上市，用于减少12岁及以上青少年（体重≥40kg）和成人的泛发性脓疱型银屑病（GPP）。佩索利单抗是一款选择性靶向白细胞介素-36受体（IL-36R）的抗体。此前该产品静脉注射制剂已在中国获批用于治疗成人GPP发作。申请2、3月4日，CDE官网显示，葆元医药的己二酸他雷替尼胶囊新适应症申报上市，推测用于未经ROS1-TKI治疗的ROS1阳性局部晚期或转移性NSCLC成人患者。他雷替尼是一种口服、强效、脑渗透、选择性、新一代潜在最佳的ROS1抑制剂，此前拟被纳入优先审评。3、3月5日，CDE官网显示，复宏汉霖的阿达木单抗注射液生物类似药（商品名：汉达远）新适应症申报上市，用于多关节型幼年特发性关节炎、儿童斑块状银屑病等自身免疫疾病的治疗。阿达木单抗是一款全人源抗肿瘤坏死因子α（TNF-α）单克隆抗体。4、3月8日，CDE官网显示，Ascendis Pharma、维昇药业（VISENPharmaceuticals）的注射用隆培促生长素申报上市，用于治疗儿童生长激素缺乏症。隆培促生长素是一款长效生长激素（每周注射一次），在此前治疗中国生长激素缺乏症儿童的Ⅲ期关键临床试验中，该产品治疗52周后，年化生长速率为10.66厘米/年。临床批准       5、3月4日，CDE官网显示，复星医药子公司精缮生物的1类新药GCK-01细胞注射液获批临床，拟用于治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）。GCK-01是精缮生物自主研发的一款靶向CD20的NK细胞疗法。CD20抗原在许多B细胞恶性肿瘤上表达。6、3月5日，CDE官网显示，靖因药业（SiriusTherapeutics）的SRSD107注射液获批临床，拟用于治疗预防或治疗动静脉血栓。SRSD107是一款双链小干扰核酸（siRNA）药物，属于新一代抗凝药物，正在澳大利亚开展Ⅰ期临床试验。7、3月5日，CDE官网显示，星盛新辉的XS-02胶囊获批临床，拟用于治疗晚期实体瘤。XS-02是星盛新辉研发的一款小分子CHK1抑制剂，能特异性抑制CHK1生理功能，且具有良好的口服生物利用度。8、3月6日，CDE官网显示，康弘药业全资子公司康弘生物的KH801注射液获批临床，拟用于治疗晚期实体瘤。KH801注射液是康弘生物自主研发的抗CD24人源化单克隆抗体，能与肿瘤细胞上的CD24特异性结合，通过阻断CD24/Siglec-10“别吃我”信号，提高肿瘤相关巨噬细胞（TAM）对肿瘤细胞的吞噬作用。9、3月7日,CDE官网显示，强生旗下强生创新制药的1类新药JNJ-80948543注射液获批临床，拟开发治疗淋巴细胞恶性肿瘤。NJ-80948543是一款新型CD79bxCD20xCD3三特异性T细胞重定向抗体，可与T细胞上的CD3抗原以及B细胞上的CD79b和CD20结合，从而导致恶性B细胞溶解。10、3月7日，CDE官网显示，复融生物的1类新药FL115注射液获批临床，拟开发治疗不可切除局部晚期或转移性实体瘤。FL115注射液是复融生物自主开发的一款白介素15（IL-15）超级免疫激动剂，此前已在美国进行Ⅰ期临床试验，目前已完成首例受试者给药。11、3月7日，CDE官网显示，远大医药的GPN00884获批临床，拟用于延缓儿童近视进展。GPN00884是一款延缓近视进展的创新药。与低浓度阿托品滴眼液相比，GPN00884滴眼液无瞳孔散大效应，不会出现畏光、调节下降等不良反应，给药时段不受限制，可提高患者的依从性。优先审评12、3月6日，CDE官网显示，强生旗下强生创新制药的古塞奇尤单抗注射液拟纳入优先审评，用于治疗中重度活动性克罗恩病成人患者。古塞奇尤单抗（guselkumab）是一款白介素（IL）-23抑制剂，此前已经在中国获批治疗银屑病。突破性疗法13、3月4日，CDE官网显示，映恩生物的注射用DB-1303拟纳入突破性治疗品种，拟用于治疗既往免疫检查点抑制剂（ICI）治疗期间或治疗后进展的晚期、复发性或转移性HER2表达子宫内膜癌。DB-1303为第三代靶向人表皮生长因子受体2（HER2）的抗体偶联药物（ADC），此前已经被FDA授予针对子宫内膜癌的突破性疗法认定和快速通道资格。FDA上市批准14、3月5日，FDA官网显示，山德士的地舒单抗生物类似药（商品名：Wyost/Jubbonti）获批上市。Wyost（120mg/1.7mL）可与Xgeva互换，用于治疗多发性骨髓瘤和实体瘤骨转移引起的骨骼相关事件、骨巨细胞瘤和癌症所致的高钙血症；Jubbonti（60mg/1mL）可与Prolia互换，适用于骨质疏松症。该产品也是FDA批准的第一款地舒单抗生物类似药。15、3月7日，FDA官网显示，远大医药的激素纳米混悬滴眼液GPN00833获批上市，用于眼科术后抗炎镇痛。GPN00833是一款激素纳米混悬滴眼液，其主要活性成分丙酸氯倍他索是一种强效的糖皮质激素，具有高效的局部抗炎活性和较强的毛细血管收缩作用。远大医药拥有该产品在中国大陆、中国香港和中国澳门地区的独家开发和商业化权利。16、3月7日，FDA官网显示，百济神州的泽布替尼第5项适应症获批，联合CD20单抗奥妥珠单抗治疗既往至少经过二线治疗后复发或难治性（R/R）滤泡性淋巴瘤（FL）成人患者。这标志着泽布替尼成为了首个也是唯一一个获批5项肿瘤适应症的BTK抑制剂，也是首个也是唯一一个获批用于FL的BTK抑制剂。申请17、3月6日，FDA官网显示，Epitomee公司通过510(k)途径递交减肥胶囊的上市申请。该减肥胶囊已经在欧盟获得批准，并带有CE标志。Epitomee减肥胶囊是一种模仿固体食物的变形胶囊，可激活大脑和胃中调节食物摄入的关键途径，具有良好的安全性和耐受性，用于超重和轻度肥胖人群。研发临床状态18、3月5日，中国药物临床试验登记与信息公示平台显示，华博生物和华奥泰生物已经启动了一项评价HB0017注射液治疗中重度斑块状银屑病的疗效和安全性的多中心、随机、双盲、安慰剂对照的Ⅲ期临床研究。HB0017是华奥泰自主研发的以白介素-17A（IL-17A）为靶点的单克隆抗体，拟开发用于治疗中重度斑块状银屑病和强直性脊柱炎。19、3月7日，中国药物临床试验登记与信息公示平台显示，天境生物已经启动了一项TJ004309注射液针对晚期非小细胞肺癌一线治疗的Ⅱ/Ⅲ期临床研究。TJ004309是天境生物研发的高度差异化的CD73人源化单克隆抗体尤莱利单抗（uliledlimab，也称为TJD5或TJ004309）。20、3月8日，中国药物临床试验登记与信息公示平台显示，安进已经启动一项国际多中心（含中国）Ⅲ期临床研究，旨在评估KRAS抑制剂sotorasib联合铂类双药化疗。用于PD-L1阴性且KRASp.G12C阳性的Ⅳ期或晚期ⅢB/C期非鳞状非小细胞肺癌患者一线治疗的有效性和安全性。临床数据21、3月8日，箕星药业公布了酒石酸伐尼克兰鼻喷雾剂治疗中国干眼人群的Ⅲ期临床研究，结果显示，伐尼克兰鼻喷雾剂在每日两次的应用下，对干眼展现出了临床意义上的有效性，且维持着良好的安全性和耐受性。伐尼克兰鼻喷雾剂是一种高选择性的胆碱能受体激动剂，2023年，CDE受理了伐尼克兰鼻喷雾剂的新药上市申请。22、3月8日，和铂医药公布了巴托利单抗（batoclimab）的一项Ⅲ期临床研究结果。该研究数据显示出巴托利单抗在治疗重症肌无力方面的有效性和安全性。巴托利单抗是和铂医药从HanAllBiopharma引进的一款抗FcRn单抗，和铂医药拥有其在大中华区进行开发、制造和商业化的权利。交易及投融资23、3月4日，拜耳宣布，已从Eidos和BridgeBio公司引进acoramidis在欧洲的独家商业化权益。根据协议条款，BridgeBio及其附属公司将获得高达3.1亿美元的前期和近期里程碑付款，并有资格获得额外的未披露销售里程碑付款和分级版税。Acoramidis是一款在研的口服高效转甲状腺素蛋白（TTR）小分子稳定剂。24、3月7日，罗欣药业宣布，和未知君建立长期战略合作伙伴关系，未知君将肠道菌群移植（FecalMicrobiotaTransplantation，简称FMT）治疗解决方案授权罗欣药业，在双方约定区域和渠道范围内开展独家商业化合作。双方在优势互补、互惠互利的基础上，共同加速FMT治疗的商业化进程。【智药研习社近期直播预告】来源：CPHI制药在线声明：本文仅代表作者观点，并不代表制药在线立场。本网站内容仅出于传递更多信息之目的。如需转载，请务必注明文章来源和作者。投稿邮箱：Kelly.Xiao@imsinoexpo.com▼更多制药资讯，请关注CPHI制药在线▼点击阅读原文，进入智药研习社~

「  本文共：16条资讯，阅读时长约：3分钟 」今日头条BI银屑病改良制剂获批上市。勃林格殷格翰佩索利单抗（商品名：圣利卓，spesolimab）皮下注射制剂获国家药监局批准上市，这是该产品的全球首批，用于预防泛发性脓疱型银屑病（GPP）发作。spesolimab是一款靶向IL-36R抗体药物，其静脉注射液已在中国获批用于治疗GPP发作。在国际Ⅱ期EFFISAYIL研究中，与安慰剂相比，spesolimab皮下注射能显著降低GPP发作风险84%。国内药讯1.复宏汉霖实体瘤单抗东南亚上市。复宏汉霖宣布，该公司自主研发的曲妥珠单抗生物类似药汉曲优®分别获得泰国和菲律宾药监部门批准上市，用于HER2阳性乳腺癌和胃癌的治疗。2020年7月和8月，汉曲优先后获得欧盟委员会与中国药监局批准上市，为首个中国自主研发的中欧双批单抗药物。目前，汉曲优的美国上市许可申请已获得FDA受理，预计将于2024年获批。2.天境CD73单抗启动肺癌Ⅲ期临床。天境生物CD73抗体尤莱利单抗（TJD5，TJ004309）登记启动一项Ⅱ/Ⅲ期临床，在既往未接受过治疗的局部晚期且不可切除或转移性PD-L1和CD73选择性非小细胞肺癌患者中比较尤莱利单抗联合特瑞普利单抗、特瑞普利单抗单药与帕博利珠单抗单药治疗的效果。该项研究由广东省人民医院吴一龙教授牵头开展。在Ⅰb/Ⅱ期临床中，TJ004309联合特瑞普利单抗一线治疗达到31.3%的客观缓解率。3.CASI公司FIC抗体I期临床积极。CASI公司与BioInven公司联合开发的FcγRIIB单抗BI-1206与利妥昔单抗的组合方案，在中国评估用于治疗复发或难治性(R/R)惰性非霍奇金淋巴瘤(iNHL)的I期临床获积极结果。在8例可评估患者中，4例达到部分缓解(PR)， 1例达到完全缓解(CR)；其中1例复发性边缘区淋巴瘤（MZL）患者在达到CR后，缓解持续时间超过20周。此外，药物安全性良好。4.瑞顺现货通用型细胞疗法获批IND。广东瑞顺生物CD19-CAR-DNT细胞药“RJMty19注射液”获国家药监局批准开展新药研究，适应症为CD19阳性的成人复发/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病。RJMty19是该公司基于人源化CD19-CAR全球专利开发的一款创新现货通用型第二代DNT细胞治疗产品。此前，NMPA已批准RJMty19两项IND申请，适应症分别为难治性系统性红斑狼疮，以及复发/难治性B细胞非霍奇金巴瘤。5.苏州复融中美双报激动剂获批IND。苏州复融生物自研1类生物药FL115注射液获国家药监局临床许可，即将开展用于治疗晚期/转移性实体瘤的新药研究。FL115是一款白介素15（IL-15）激动剂，已在临床前研究中显示出促进NK样细胞在肿瘤局部显著富集的潜力。去年5月，该新药已获FDA批准IND，目前正在美国开展针对晚期实体瘤的临床试验。6.恒瑞口服减肥药报新IND。恒瑞医药旗下盛迪医药1类化药HRS9531片的临床试验申请获CDE受理。HRS9531是一款靶向GLP-1和GIP双重受体激动剂，可通过同时激动GLP-1和GIP受体，发挥葡萄糖依赖性的促胰岛素分泌、抑制食欲和改善胰岛素敏感性等作用，帮助降低血糖和减轻体重。此前，HRS9531用于治疗2型糖尿病和减肥适应症已分别获得国家药监局临床批件。国际药讯1.长效HIV口服组合Ⅱ期临床积极。吉利德与默沙东联合开发的长效核苷逆转录酶易位抑制剂islatravir (ISL，MK-8591)与HIV衣壳抑制剂Lenacapavir（Sunlenca）组合方案，在治疗多药耐药HIV感染患者的Ⅱ期临床获积极结果。结果显示转换至每周一次islatravir和lenacapavir治疗或继续Biktarvy治疗的患者在第24周均保持较高的HIV抑制率（94.2%vs94.2%）；药物安全性良好。长期数据将在未来的科学会议上发布。2.Telios公司干眼症新药Ⅱ期临床积极。Telios Pharma公司布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）抑制剂眼药水配方TL-925在治疗干眼症（DED）患者的Ⅱ期临床获积极数据。与溶剂对照相比，TL-925每天给药两次持续28天后，患者DED多种体征和症状显著改善，且药物耐受性良好。此外，在评估TL-925用于治疗过敏性结膜炎（AC）的另一项Ⅱ期临床中，TL-925也显示出显著改善AC相关瘙痒和发红的潜力。3.Vanda公司失眠新药上市失败。Vanda公司褪黑素受体激动剂Hetlioz（他司美琼）治疗失眠的补充新药申请（sNDA）收到FDA完整回应函。FDA表示发现了标签和上市后要求/保证之外的缺陷。褪黑素是由脑松果体分泌的激素之一，分泌具有明显的昼夜节律，白天分泌受抑制，晚上分泌活跃，具有改善睡眠作用。此前，FDA已批准该药物用于治疗非24小时睡眠觉醒障碍、史密斯-马吉利综合征 (SMS) 夜间睡眠障碍。4.Alumis公司融资推进银屑病新药开发。Alumis公司宣布完成2.59亿美元C轮融资，以用于推进其潜在“best-in-class”的酪氨酸激酶2（TYK2）别构抑制剂ESK-001的开发，开展评估用于治疗中重度斑块型银屑病患者的关键Ⅲ期临床，评估用于治疗系统性红斑狼疮（SLE）和非感染性葡萄膜炎患者的Ⅱ期临床，以及探索ESK-001在其他自身免疫性疾病中的潜在应用。此外，Alumis还将开展新型TYK2别构抑制剂A-005治疗神经炎症和神经退行性疾病的Ⅰ期临床。5.吉利德超15亿美元布局三抗肿瘤药。吉利德与Merus公司将利用后者专有的Triclonics平台，合作开发靶向新型肿瘤相关抗原（TAA）的三特异性抗体候选药物。根据协议，Merus将获得5600万美元预付款和2500万美元投资，以及高达15亿美元的开发和商业化里程碑潜在付款。Merus将负责两个项目的临床前研究，并可选择开展第三个项目。吉利德将拥有候选药物的选择权，将负责产品的临床开发和商业化。6.Sionna公司融资开发囊性纤维化小分子。Sionna公司宣布完成1.82亿美元C轮融资，以用于推进核苷酸结合域1（NBD1）稳定剂（SION-638、SION-451和SION-719）的临床开发，应用于CFTR基因突变导致囊性纤维化（CF）的治疗。临床前数据显示，NBD1稳定剂在与互补调节剂联合使用时，能恢复ΔF508-CFTR的成熟、运输和功能至野生型水平。目前，该公司的主打项目SION-63已在Ⅰ期临床中获得安全性结果以及初步疗效数据。医药热点1.人大代表建议将更多国产创新药纳入基药目录。全国人大代表、恒瑞医药董事长孙飘扬建议，在基药遴选过程中，对于独家药品，要优先考虑纳入创新价值高、临床必需、安全性优的创新药品。孙飘扬认为，推动紧密型县域医共体建设，将更多国产创新药纳入《国家基本药物目录》，对加强创新药在基层医疗机构的应用，提高基层防病治病和健康管理能力，具有十分重大的意义。2.天津社区卫生服务中心为老人免费查体。3月1日，天津市启动2024年老年人免费查体工作，全市268家社区卫生服务中心预计将为180万老年人进行免费查体。体检对象为辖区内60岁及以上常住居民(身份证出生日期为1964年12月31日前)。本次免费查体除常规项目外，还为65岁以上的老年人免费增加了中医体质辨识和腹部B超(肝胆胰脾)项目。3.德国男子私自接种217次新冠疫苗。国际医学期刊《柳叶刀·传染病》刊登的一项研究报告显示，1名在29个月内私自接种了217次新冠疫苗的德国男子从未感染过新冠病毒，也没有出现任何与疫苗相关的副作用。不过，研究人员称，单独案例不足以得出准确结论，没有证据表明接种更多疫苗对抵抗新冠病毒更有效，因此不建议将此作为预防手段。评审动态  1. CDE新药受理情况（03月07) 2. FDA新药获批情况（北美03月05日）股市资讯上个交易日 A 股医药板块 -1.79%涨幅前三     跌幅前三锦波生物+5.07% 常山药业-7.85%景峰医药+4.64%  共同药业-7.41%冠福股份+3.62%  凯 莱 英-7.20%【复星医药】控股子公司星盛新辉新药XS-02胶囊获得用于治疗晚期实体瘤的临床试验批准。【复星医药】控股子公司精缮科技新药GCK-01细胞注射液获得用于治疗复发或化疗耐药的滤泡性淋巴瘤的临床试验批准。 【药明康德】公司关于澄清事项的进一步公告，公司亦再次重申，药明康德既没有人类基因组学业务，公司现有各类业务也不会收集人类基因组数据。在未来数月中，S.3558草案将继续经历在参议院的立法过程。公司将与咨询顾问协力，继续与参与草案以及正在进行的美国众议院相应法案立法过程的相关方进行交流和对话，草案的内容仍有待进一步审议并可能变更。 - The End -戳“阅读原文”，了解更多医药研发及股市资讯。

「  本文共：16条资讯，阅读时长约：3分钟 」今日头条映恩妇科ADC拟纳入突破性品种。映恩生物与BioNTech公司合作开发的HER2 ADC药物DB-1303（BNT323）获CDE拟纳入突破性治疗品种，拟用于治疗既往免疫检查点抑制剂（ICI）治疗期间或治疗后进展的晚期、复发性或转移性HER2表达子宫内膜癌。在Ⅰ/Ⅱ期临床中，DB-1303未经确认的客观缓解率（ORR）和疾病控制率（DCR）分别为58.8%和94.1%。此前FDA已授予DB-1303针对子宫内膜癌的突破性疗法认定和快速通道资格。国内药讯1.葆元/信达肺癌新药报新NDA。信达生物与葆元医药开发的新一代ROS1/NTRK抑制剂己二酸他雷替尼胶囊（DS-6051，泰莱替尼）的第二项上市申请获CDE受理，用于一线治疗未经ROS1 TKI治疗的局部晚期或转移性ROS1阳性非小细胞肺癌（NSCLC）。值得一提的是，该药用于治疗经ROS1-TKI治疗失败的ROS1阳性局部晚期或转移性NSCLC患者的首个NDA正接受CDE优先审评。2.君实PD-1鼻咽癌Ⅱ期临床见刊。君实生物PD-1单抗特瑞普利单抗联合卡培他滨治疗残留鼻咽癌患者的Ⅱ期临床积极结果已发表于《自然-通讯》期刊上。结果显示：特瑞普利单抗联合卡培他滨治疗6周期，客观缓解率（ORR）达到95.7%，疾病控制率（DCR）为100%；12个月及24个月的无进展生存期（PFS）率分别为95.7%和82.4%。此外，特瑞普利单抗联合用药耐受性良好。3. 信达哮喘新药启动澳洲临床。信达生物IL-4Rα/TSLP双抗IBI3002在澳大利亚启动首次人体（FIH）I期临床（NCT06213844），拟评估IBI3002在健康受试者和轻中度哮喘受试者中的安全性、耐受性、药代动力学（PK）以及治疗中重度哮喘的初步疗效。BI3002具有高效的IL-4Rα和TSLP共同阻断功能，有望为包括哮喘在内的炎症性疾病患者提供新的治疗选择。4.复星NK细胞疗法获批IND。复星医药旗下精缮生物1类新药“GCK-01细胞注射液”获国家药监局临床许可，拟开发治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）。GCK-01是一款同源异体外周血来源的现货型NK细胞疗法，以CD20为靶点，通过改造NK细胞的功能，使其能够更高效地识别和攻击肿瘤细胞。此前，研究者发起了一项临床试验，评估GCK-01治疗复发或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤患者的效果。5.成都先导引进降脂新药获批IND。成都先导旗下公司成都先衍生物引进的1类化药A24110He注射液（Lipisense®）临床试验申请（IND）获CDE批准，拟开发用于治疗严重高甘油三酯血症。Lipisense®是瑞典Lipigon公司开发的一款靶向ANGPTL4的反义核酸（ASO）药物，旨在长效降低甘油三酯的同时改善胰岛素抵抗，有望为血脂异常或严重高甘油三酯血症患者提供新的治疗选择。先衍生物拥有A24110He的大中华区权益。6.复宏汉霖2023年扭亏为盈。复宏汉霖发布正面盈利预告，2023年度未经审核的年内利润不低于5亿元，2022年则为亏损6.95亿元，这也是复宏汉霖在2023年上半年首次实现半年度盈利之后，首次实现全年度盈利。从此前三季报的数据来看，前三季度总收入39.3亿元，产品收入33.8亿元，其中汉曲优（曲妥珠单抗）9个月大卖20.14亿元，汉斯状（斯鲁利单抗）大卖8.65亿元，汉利康（利妥昔单抗）销售额3.85亿元。国际药讯1.Hugel公司医美肉毒素获批上市。Hugel America公司A型肉毒素Letybo（letibotulinumtoxinA）获FDA批准，用于治疗成人中度至重度眉间纹。Letybo是一种乙酰胆碱释放抑制剂和神经肌肉阻滞剂，通过肌肉内注射，可改善与皱眉肌/降眉肌活动相关的中重度眉间纹外观。在Ⅲ期试验中，与安慰剂相比，Letybo治疗第4周时患者的眉间纹改善获得0或1分、且在最大皱眉时较基线改善至少2分的受试者比例更高。2.AZ/第一三共ADC欧盟报新NDA。阿斯利康与第一三共开发的靶向TROP2的ADC药物Dato-DXd（Datopotamab deruxtecan）的两项上市许可申请（MAAs）获欧盟EMA受理，用于治疗局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）经治患者；以及用于治疗不适合内分泌治疗的转移性HR阳性、HER2低表达或阴性（IHC 0、IHC 1+或IHC 2+/ISH-）乳腺癌经治患者。此次申请MAAs是基于关键III期TROPION-Lung01研究以及TROPION-Breast01研究的积极数据。3.SpringWorks公司罕见病新药报NDA。SpringWorks公司MEK抑制剂mirdametinib已启动向FDA滚动递交新药申请（NDA），用于治疗儿童和成人神经纤维瘤病1型相关的丛状神经纤维瘤（NF1-PN）。在Ⅱb期ReNeu试验中，经盲态独立中心（blinded independent central review，BICR）评估，mirdametinib在儿童和成人患者中获得确认的客观缓解率分别为52%和41%；靶肿瘤体积分别缩小42%和41%。此前，FDA和欧盟EMA均授予mirdametinib治疗NF1的孤儿药资格。4.Avidity公司AOCs药物将上Ⅲ期临床。Avidity Biosciences公司抗体偶联寡核苷酸（AOCs）药物del-desiran（AOC 1001）治疗1型强直性肌营养不良（DM1）的扩展研究（MARINA-OLE）结果积极。与自然病史研究人群相比，AOC 1001治疗一年期间可在多个临床终点上逆转疾病进展，包括肌张力、肌肉力量和患者报告的日常生活活动；且药物长期耐受性良好，所有相关不良事件（AE）均为轻中度。该公司计划尽快启动Ⅲ期临床HARBOR。5.Akero公司MASH新药长期疗效积极。Akero公司FGF21类似物efruxifermin (EFX) 治疗肝硬化前代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）的IIb期研究结果积极。在第96周时，与安慰剂相比，Efruxifermin（50mg和28mg）治疗组达到的缓解的患者比例更高（75%vs24%，p<0.001；46%vs24%，p=0.07）；有更多患者达到2级纤维化改善且MASH没有恶化（36%和31%，vs3%）。目前，该新药正在III期SYNCHRONY研究中评估用于代偿性肝硬化（F4）MASH的治疗效果。6.默克联手C4T开发新型蛋白降解剂。德国默克与C4 Therapeutics（C4T）公司将利用后者专有TORPEDO技术平台，针对默克所选的两个关键致癌蛋白，合作开发新型蛋白降解剂。根据协议，C4T将获得1600万美元的前期付款，可能高达7.4亿美元的药物发现、监管和商业里程碑后期付款。德国默克将负责合作候选药物的临床开发和商业化。医药热点1.人大代表建议制定“心血管健康促进法”。3月5日，在全国两会上，第十四届全国人大代表、华中科技大学同济医学院附属同济医院内科学系名誉主任汪道文教授就加强心血管健康管理提出制定“心血管健康促进法”的建议。他希望通过立法手段，提升心血管疾病的预防和控制能力，推动医防协同，并将心血管疾病的预防工作纳入基层组织的行政管理考核体系，以全面提升国民心血管健康水平。2.上海拟建设数字健康城区和未来医院。2024年上海市卫生健康工作会议于2月28日召开，围绕医疗资源配置，提出了今年一系列建设目标：推进各类国家级试点，优化公立医院绩效考核指标体系；力争新增1-2家国家医学中心和一批国家临床重点专科；建设30家护理中心、15家示范性康复中心和50家开展中医药巡诊服务的社区卫生服务站点等。此外，推进数字化转型，促进互联网医院发展，建设数字健康城区和未来医院，开展区块链创新应用试点。3.韩国：未复岗医生执照将被吊销至少3个月。韩国保健福祉部第二次官朴敏守当地时间3月4日上午在记者会上宣布，计划对医生集体辞职离岗行动核心负责人采取严厉措施。韩国政府将现场检查医生的出勤情况，如果相关实习和住院医生违反政府的复岗命令，将受到3个月吊销医师执照的处分。另外，相关行政处分履历及其理由将会被记录下来，或对今后就业产生不利影响。评审动态  1. CDE新药受理情况（03月05) 2. FDA新药获批情况（北美03月04日）股市资讯上个交易日 A 股医药板块 -0.61%涨幅前三     跌幅前三润都股份+10.03%  共同药业 -7.05%景峰医药 +7.02%  诚达药业 -6.76%兴齐眼药 +4.36%  长江健康 -6.45%【普利制药】注射用泮托拉唑钠获得以色列卫生部药剂司上市许可。【百奥泰】1）在研药品注射用BAT8010联合注射用BAT1006治疗局部晚期或转移性实体瘤的临床试验申请获得批准；2）在研药品注射用BAT7205治疗局部晚期或转移性实体瘤的临床试验申请获得批准。【康弘药业】全资子公司北京康弘生物KH801注射液收到药物临床试验批准通知书。【上海莱士】药品SR604注射液获得药物临床试验批准通知书。- The End -戳“阅读原文”，了解更多医药研发及股市资讯。