Vertex新型镇痛药VX-548（Suzetrigine）申请上市

Vertex（福泰制药）在罕见病领域深耕多年，推出了销售额即将突破百亿美元的孤儿药Trikafta。近期，该公司在镇痛药领域也取得了重大进展。Vertex宣布，美国FDA已受理其Nav1.8抑制剂VX-548（Suzetrigine）的上市申请，并授予优先审评资格，用于治疗中至重度急性疼痛。这一新药有望在镇痛药市场掀起革命性的变革。

镇痛药物在医学界和产业界一直备受关注。吗啡作为经典的镇痛药，因其强大的成瘾性限制了其使用范围，主要用于癌症晚期病人的止痛。因此，研发新的非成瘾性镇痛药物显得尤为重要。NaV1.8通道成为这一领域的重要突破口。NaV1.8仅在外周感觉神经元中表达，不会影响中枢神经系统，这使其不会产生类似吗啡的成瘾性问题。

VX-548的临床试验进展顺利。今年年初，Vertex公布了VX-548在治疗中至重度急性疼痛的III期临床试验数据。试验包含腹部整形术和拇外翻矫正术两部分，对比了VX-548与安慰剂及阿片类镇痛药的效果。在腹部整形术试验中，VX-548在关键量表数据上的表现优于安慰剂，但与阿片类药物相比，效果差异不大。在拇外翻矫正术中，VX-548也表现出优于安慰剂的显著疗效，但与阿片类药物对比同样没有明显优势。总体来看，VX-548在III期临床试验中显示了显著的治疗效果，且无成瘾性，这标志着急性镇痛药物的一次质的飞跃。

Vertex成立于1989年，并于1991年在纳斯达克上市。虽然公司历史不长，但其在罕见病领域的创新性研发带来了巨大的市场价值。公司最初在囊性纤维化（CF）领域的突破始于2001年收购Aurora，获得了囊性纤维化的研发管线。2011年，Vertex推出了首款CF治疗药物Kalydeco，虽然只适用于4%的CF患者，但为公司的进一步发展奠定了基础。随后，Vertex又推出了Orkambi和Symdeko，不断扩大CF患者的治疗范围。最终，Trikafta的上市使Vertex在CF领域达到了巅峰。Trikafta是全球销售额最高的罕见病药物，2023年其销售额已达到89.45亿美元，覆盖了90%的CF患者。

在阿片类药物滥用问题日益严重的背景下，Vertex在镇痛药领域的探索逐渐受到关注。然而，Vertex在开发NaV1.8药物的过程中也经历了挫折，例如VX-150和VX-961因不良反应和药代动力学问题未能成功。经过多年努力，VX-548终于接近成功上市。

作为首款同类药物，VX-548的商业潜力备受期待。Vertex计划于2024年下半年申请FDA批准VX-548用于治疗急性疼痛。此外，VX-548在糖尿病周围性神经病变和腰骶神经根病等更大适应症中的临床试验也展现出了积极的前景。根据华尔街分析师的预测，VX-548在未来将为Vertex带来巨大的销售额，进一步提升公司的市场估值。

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