重磅免疫疗法组合获FDA批准，延长肝癌患者生命；基因编辑疗法显著降低“坏胆固醇”50%以上
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美国食品药品监督管理局（FDA）近日批准了一项新疗法，将百时美施贵宝公司（Bristol Myers Squibb）研发的重磅PD-1抑制剂Opdivo（nivolumab）与CTLA-4靶向抗体Yervoy（ipilimumab）联合应用，用于治疗不可切除或晚期肝细胞癌（HCC）的成年患者。这项批准依托于3期临床试验CheckMate-9DW的积极成果。该随机、开放标签试验对比了Opdivo和Yervoy的联合疗法与索拉非尼（sorafenib）或乐伐替尼（lenvatinib）单药治疗在初治HCC患者中的疗效和安全性。结果表明，Opdivo和Yervoy的组合显著延长了患者的总生存期，达到主要临床终点。数据显示，联合疗法组的中位总生存期（OS）为23.7个月，而对照组则为20.6个月，风险比为0.79，说明了该疗法在不同患者群体中具有一致的生存期优势。
在肿瘤免疫治疗方面，Opdivo通过阻断PD-1通路，助力恢复机体的抗肿瘤免疫反应，而Yervoy则通过抑制CTLA-4，增强T细胞的活性，提高其对肿瘤的杀伤能力。Yervoy自2011年初获FDA批准用于晚期黑色素瘤以来，已成为全球首款上市的CTLA-4抗体。
除此之外，罗氏公司（Roche）也在日前宣布，其研发的双特异性抗体Columvi（glofitamab）获得欧盟委员会批准，与化疗组合用于不适合自体干细胞移植（ASCT）的复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）成年患者的治疗。Columvi成为欧洲首个针对复发或初治无应答DLBCL患者的双特异性抗体治疗方案。这一批准是基于3期临床试验STARGLO的结果，该研究表明Columvi联合疗法在患者总生存期上取得了显著且临床意义的改善。
在另一个生命科学的前沿，Verve Therapeutics公司发布了其在研碱基编辑疗法VERVE-102的初步积极临床数据。该1b期试验Heart-2中，受试者为杂合性家族性高胆固醇血症（HeFH）或早发性冠状动脉疾病（CAD）的患者，VERVE-102在单次输注后安全性良好，并未发现与治疗相关的严重不良事件，其主要目标是通过抑制肝脏中的PCSK9基因表达，实现低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的持久降低。在最高剂量组中，患者的LDL-C水平最高下降了69%。
这些进展显示了生物医药领域在癌症和心血管疾病治疗上的持续创新，未来或将为患者提供更多治疗选择和希望。
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