重磅发布：ADC三期临床结果超越标准疗法，胆固醇降低超80%，基因疗法取得突破性进展
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近日，阿斯利康和第一三共联合宣布，他们共同开发的抗体偶联药物Enhertu（trastuzumab deruxtecan）在名为DESTINY-Breast11的3期临床试验中获得了显著成果。该药物在高风险局部晚期HER2阳性早期乳腺癌患者中，于术前新辅助治疗阶段，与紫杉醇、曲妥珠单抗和帕妥珠单抗（THP）联合使用，明显提高了病理完全缓解率（pCR），并超过了传统的标准治疗方案（剂量密集的阿霉素和环磷酰胺治疗后接THP，即ddAC-THP）的效果。这种提升在统计学上和临床上均具有显著意义。病理完全缓解被定义为在手术后乳腺和淋巴结中未能检测到浸润性癌细胞。
根据发布内容，这是首次有3期临床试验证实Enhertu在早期乳腺癌患者中的治疗优势。此外，试验结果还表明，相比标准治疗，该药物的安全性也更加优越。虽然一些次要终点如无事件生存期（EFS）尚未成熟，但结果显示Enhertu与THP结合在EFS上有早期积极的趋势，研究将持续跟踪这些数据。
Enhertu是一种由阿斯利康和第一三共联合开发的ADC治疗药物，基于第一三共的DXd ADC技术平台，由靶向HER2的单克隆抗体、可裂解的四肽连接子与拓扑异构酶1抑制剂负荷结合而成。
在另一则消息中，CRISPR Therapeutics近期发布了其ANGPTL3靶向体内基因编辑疗法CTX310在首个人体剂量递增1期临床试验中的积极结果。该试验囊括了四类血脂异常患者，截至2025年4月16日，已有10名患者完成了至少30天的随访。结果显示，CTX310可根据剂量递增显著降低患者的ANGPTL3、甘油三酯（TG）和低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平，尤其是在较高剂量的患者中，患者的ANGPTL3水平较基线平均下降高达75%。该疗法在多个剂量下表现出良好的耐受性，并未报告与治疗相关的严重不良事件，肝功能指标和血小板数目也未见影响。
同时，Marea Therapeutics公司也在欧洲动脉粥样硬化学会年会上公布了其ANGPTL4靶向单抗MAR001在2a期试验中的良好数据。该试验旨在评估MAR001在高甘油三酯和高残余胆固醇患者中的安全性和耐受性。不仅如此，MAR001在第12周对残余胆固醇和甘油三酯的降低表现出了显著的效果，具有潜在的临床应用前景。公司计划在2025年第二季度启动2b期试验以进一步评估其效果与安全性。
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