Mitoxantrone Hydrochloride liposomal

12月6日至9日，第67届美国血液学会（ASH）年会在美国佛罗里达州奥兰多隆重举行。与会期间，中山大学肿瘤防治中心的黄慧强教授口头汇报了“盐酸米托蒽醌脂质体注射液单药对比西达本胺单药治疗复发/难治性外周T细胞淋巴瘤的多中心、随机、开放、阳性对照、Ⅲ期临床研究”的阳性结果。 外周T细胞淋巴瘤（PTCL）是一类罕见且异质性强的侵袭性淋巴瘤，不同亚型的治疗策略和预后存在显著差异，多数PTCL临床表现出侵袭性强且预后不良的特点。其中，复发/难治性（R/R）PTCL患者预后尤为恶劣，中位总生存期仅为5.8个月[1]。单一新型药物治疗R/R PTCL的客观缓解率普遍维持在20-35% [2]，亟需开发有效的治疗方法。在黄慧强教授牵头的此项Ⅲ期临床试验中，米托蒽醌脂质体注射液展示出积极的阳性结果，表明该疗法有望成为R/R PTCL患者的潜在新标准治疗方案。 研究设计 本研究是一项多中心、随机、开放、阳性对照、优效设计的Ⅲ期临床研究，旨在评价米托蒽醌脂质体注射液（Lipo-MIT）与西达本胺片（Chidamide）治疗复发/难治PTCL患者的疗效和安全性，主要研究终点为独立评审委员会评估的无进展生存期。研究入选18-75岁既往接受至少一次全身治疗后复发/难治性的PTCL患者，包括外周T细胞淋巴瘤-非特指型（PTCL-NOS）、血管免疫母细胞性T细胞淋巴瘤（AITL）、结外NK/T细胞淋巴瘤（ENKTCL）、间变性淋巴瘤激酶阳性/阴性型间变性大细胞淋巴瘤（ALK+/-ALCL）及其他适用亚型。 研究结果 该研究共纳入了32家中心的193例符合入组标准的受试者，其中米托蒽醌脂质体组97例，西达本胺组96例。两组的人口统计学和疾病特征均保持良好平衡，平均年龄分别为58岁和59岁。最常见的病理亚型为ENKTCL、AITL和PTCL-NOS，在米托蒽醌脂质体组中分别占29.9%、28.9%和25.8%，在西达本胺组中分别为17.7%、39.6%和25.0%。 主要终点结果：经独立审查委员会评估，米托蒽醌脂质体相较西达本胺可显著改善患者的无进展生存期（PFS），使疾病进展或死亡风险降低42%，HR 0.58（95%CI：0.41-0.81，P=0.0008），中位PFS为7.5个月，而西达本胺组为2.6个月，达到优效性主要研究终点。与主要分析结果一致，研究者评估的PFS数据同样显示米托蒽醌脂质体组更具优势。 图1. 无进展生存期 次要终点结果： 米托蒽醌脂质体组的中位总生存期（mOS）较西达本胺组显示出获益趋势：14.0个月vs 8.8个月，HR 0.78 (95%CI：0.54-1.13)。而且，西达本胺组中有27名患者（28.1%）出现疾病进展后接受米托蒽醌脂质体治疗，为校正交叉对OS的影响，本研究采用RPSFT模型（Rank Preserving Structural Failure Time Model）进行分析，经RPSFT校正的mOS为：14.0个月vs 7.4个月。 米托蒽醌脂质体组的客观缓解率（ORR）较西达本胺组更优，且两组间差异增大：36.1% vs 18.8%。 米托蒽醌脂质体展现出良好可控的安全性。（1）相较于西达本胺组，米托蒽醌脂质体组的中位治疗暴露时间更长（4.6个月vs 2.0个月）。（2）米托蒽醌脂质体不增加心脏安全性风险，事件率数值更低（21.1% vs 30.5%），且事件多数为1-2级。 图2. 总生存期 图3. 客观缓解率 关于多恩达® 多恩达®（米托蒽醌脂质体）是由石药集团自主研发，全球首创的米托蒽醌纳米脂质体制剂，作为一种新型的化疗药物，因其独特的药物递送系统和潜在的低毒性而备受关注。该药物具有可延长半衰期、增强渗透滞留效应及减少心肌组织分布的特性[3]，在既往接受≥1线治疗的R/R PTCL患者中开展的II期关键性试验（NCT03776279）中取得过良好结果[4]，且该药物于2022年1月获中国国家药品监督管理局批准用于治疗R/R PTCL。 参考文献： 1.Bellei M, Haematologica. 2018 Jul;103(7):1191-1197. 2.Chang EWY,J Hematol Oncol. 2024 Jun 1;17(1):38. 3.Yang J, Cancer Chemother Pharmacol. 2014 Sep;74(3):637-46. 4.Gao Y, Cancer. 2025 Jan 1;131(1):e35672. 【声明】1、本新闻旨在分享研究进展信息，非广告用途； 2、本资料仅供医药专业人士参考，非产品推荐依据，也不应被视为诊疗建议。

前言 第67届美国血液学会（ASH）年会于当地时间2025年12月6日-9日在美国奥兰多隆重召开。作为血液学领域规模最大、涉及范围最广的国际学术盛会之一，此次会议公布了最前沿的血液学进展和突破性临床研究，推动了血液学科的发展与进步。 米托蒽醌脂质体（Lipo-MIT）是石药集团自主研发、具有独立知识产权的2类新药，于2022年1月7日获得国家药品监督管理局（NMPA）批准上市。在此次ASH盛会上米托蒽醌脂质体进行了多项最新研究成果展示，包括1项口头汇报（Oral）、20项壁报（Poster）及3项在线摘要（Online Publication Only），共计24项研究，涉及淋巴瘤和白血病领域，为血液系统肿瘤临床治疗选择提供了新参考。 01 淋巴瘤领域 外周T细胞淋巴瘤 口头汇报 摘要号：776 中山大学肿瘤防治中心黄慧强教授开展了一项“米托蒽醌脂质体对比西达本胺治疗复发/难治性外周T细胞淋巴瘤的多中心、前瞻性、随机对照 Ⅲ 期研究”，从 2021 年 4 月到 2024 年 10 月，共入组 193 例患者，随机分配至Lipo-MIT组（n=97）或西达本胺组（n=96）。在Lipo-MIT组中位随访 11.1 个月和西达本胺组中位随访 8.4 个月时，IRC 评估的中位PFS在Lipo-MIT组为 7.5 个月，在西达本胺组为 2.6 个月（风险比[HR] 0.58, 95% CI: 0.41-0.81; P=0.0008）。西达本胺组有 27 例患者（28.1%）交叉至Lipo-MIT组。Lipo-MIT组的中位OS为 14.0 个月，而西达本胺组为 8.8 个月（HR 0.78, 95% CI: 0.54-1.13）。Lipo-MIT组的CR率和ORR显著高于西达本胺组（CR率, 13.4% vs 7.3%；ORR, 36.1% vs 18.8%）。≥3 级治疗中出现的不良事件（TEAE）和严重不良事件（SAE）的发生率在两组间相似（78.9% vs 81.1% 和 43.2% vs 45.3%）。心脏毒性（任何级别）的发生率在两组间相当（21.1% vs 30.5%），大多数事件为 1-2 级。因AE导致治疗终止的比例分别为 15.8% vs 14.7%。 壁报 摘要号：1864 中国医学科学院血液病医院刘慧敏（邹德慧）教授发表一项“米托蒽醌脂质体联合西达本胺、阿扎胞苷和泼尼松（CAMP 方案）治疗初治滤泡辅助T衍生的外周 T 细胞淋巴瘤的临床研究”，截止投稿时间，入组20例患者，CR率为 95%，ORR 为 100%。中位随访10个月，1年 PFS率为 61%，1年OS率为78%。TRAEs主要为骨髓抑制毒性，经支持治疗可恢复。 摘要号：1878 哈尔滨血液病肿瘤研究所马军教授开展了一项“米托蒽醌脂质体注射液治疗外周T细胞淋巴瘤的有效性和安全性：一项多中心、非干预性、双向队列的真实世界研究”，截至 2025 年 2 月，共纳入 609 例患者（115例初治PTCL，494例R/R PTCL）。初治PTCL患者中，CR 率为48.2%（53/110），ORR 为83.6%（92/110）；中位随访时间为11.6个月，中位PFS为14.6个月，中位OS尚未达到，1年OS率为88.0%。R/R PTCL患者中，CR 率为29.2%（133/456），ORR 为62.1%（283/456）；中位随访时间为6.5个月，中位PFS为9.9个月，中位OS尚未达到，1年OS率为78.2%。≥3 级TRAEs发生率为 66.0%（402/608），主要为血液学不良事件。非血液学 TRAEs 主要为 1-2 级；未观察到意外或严重不良事件。 摘要号：3639 中山大学肿瘤防治中心李志铭教授开展了一项“米托蒽醌脂质体联合西达本胺治疗复发难治外周T细胞淋巴瘤的多中心、单臂、前瞻性 Ⅰ/Ⅱ 期临床研究”，截至 2025 年 5 月，Ⅱ 期阶段有 28 例符合条件的患者入组。疗效可评估患者中，ORR 和 CR率分别为 70.8%（17/24）和 45.8%（11/24）。中位随访时间为 5.3 个月，中位 PFS 为 13.5 个月，而中位 OS 未达到。1 年PFS率为 67.0%，1 年OS率为69.8%。常见的 3/4 级TRAEs主要为血液系统毒性，总体安全性可控。 摘要号：3647 天津医科大学肿瘤医院张会来教授开展了一项“米托蒽醌脂质体联合环磷酰胺、长春新碱、依托泊苷和泼尼松（CMOEP）方案治疗初治外周 T 细胞淋巴瘤的临床研究”，从 2024年6月至2025年3月，共入组20例患者。截至投稿时，19例患者完成至少一次疗效评估，CR率达68.4%（13/19），ORR为94.7%（18/19）。在8例可进行PET/CT评估的患者中，CR率为87.5%（7/8），ORR达100.0%（8/8）。中位随访4.2个月时，中位PFS和OS均未达到，6个月DoR率为100.0%。常见的 3/4 级TRAEs主要为血液学毒性。 摘要号：3652 山西省肿瘤医院苏丽萍教授开展了一项“米托蒽醌脂质体联合阿扎胞苷和西达本胺（MAC）方案治疗血管免疫母细胞性T细胞淋巴瘤（AITL）的前瞻性临床研究”，在 2022 年 11 月至 2025 年 6 月期间，共纳入 8 例新诊断的 AITL 患者和 9 例复发/难治性 AITL 患者。其中 14 例患者可进行评估，在 7 例新诊断患者中，最佳ORR为 100%（7/7），CR率也为 100%（7/7）。对于 7 例复发/难治性患者，最佳 ORR 为 100%（7/7），CR率为 71.4%（5/7）。中位随访时间为 13 个月，新诊断患者的 1 年PFS率为 100%，复发/难治性患者的 1 年PFS率为 85.7%。TRAEs发生率为35.3%，通过临床支持性护理，所有患者均恢复，没有治疗相关死亡和不良心脏事件发生。 摘要号：5423 北京协和医院周道斌教授开展了一项“米托蒽醌脂质体联合吉西他滨、地塞米松和顺铂（M-GDP）治疗复发/难治性外周T细胞淋巴瘤的I/II期临床研究”，截至2025年5月，入组23例患者（I 期 9 例，II 期 14 例），其中19 例（82.6%）为原发难治患者。 I 期研究中未出现DLT事件，Lipo-MIT 的RP2D确定为 20 mg/m2。中位随访10.4个月后，所有患者可评估疗效（n = 23），最佳 ORR 和 CR 率分别为 65.2%（15/23）和 39.1%（9/23）。此外，在原发难治、末线难治、高危（IPI 3 - 5）以及高 Ki67 表达（≥70%）的患者中观察到了有前景的抗肿瘤活性。中位PFS为6.8个月，中位OS为17.6个月。最常见3/4级TRAEs主要是血液学毒性，整体安全性可控。 弥漫大B细胞淋巴瘤 壁报 摘要号：1920 江苏省人民医院徐卫教授开展了一项“米托蒽醌脂质体联合利妥昔单抗、环磷酰胺、长春新碱和泼尼松（R-CMOP）样方案治疗基于心功能筛选的初治弥漫大B细胞淋巴瘤的开放、单臂、多中心临床研究”，截至2025年7月研究入组14例患者（1例左心室射血分数为 52%，13例患有心血管疾病），其中5例（35.7%）为既往接受1-3个周期的R-CHOP 治疗后出现心脏不良事件患者。中位随访5.4个月后，12例患者疗效可评估，ORR为 83.3%（10/12），CR率为 58.3%（7/12）。中位PFS、OS和DoR数据尚未成熟。3/4 级治疗相关不良事件均为血液学不良事件，总体安全性可控。1例患者3级心电图 QTc 间期延长，但经治疗后缓解。治疗后未观察到心脏生物标志物（cTnT、CK-MB、BNP）或左心室功能的新发/恶化异常。 摘要号：3697 山西省肿瘤医院苏丽萍教授开展了一项“米托蒽醌脂质体联合利妥昔单抗、环磷酰胺、长春新碱和泼尼松（R-CMOP）方案治疗老年初治弥漫大B细胞淋巴瘤的多中心、前瞻性临床研究”，截至 2025 年 5 月，共有 34 例新诊断的DLBCL患者入组。28 例患者可评估疗效，ORR为 92.9%（26/28），CR率为 57.1%（16/28）。中位随访时间为 5.6 个月，中位PFS为 13.8 个月，中位DoR为 12.5 个月，中位OS尚未达到。常见的 3/4 级TRAEs主要为血液系统毒性，总体安全性可控，在研究期间未报告心脏毒性。 摘要号：4545 中国医学科学院血液病医院王一（邹德慧）教授发表一项“双特异性抗体作为CD19 CAR-T细胞疗法±HDT/ASCT前的安全有效的桥接疗法治疗R/R DLBCL的回顾性研究”，桥接方案为格菲妥单抗±化疗（GVM [吉西他滨、长春瑞滨、米托蒽醌脂质体] /GemOx [吉西他滨、奥沙利铂]）。截至投稿时间，入组11例患者，桥接治疗的反应为：CR率27.3%（3/11），ORR 81.8%（9/11）。CAR-T治疗后PET-CT评估的最佳缓解为：CR率81.8%（9/11），ORR达到100%（11/11）。中位随访12个月，无患者出现疾病进展或死亡。不良事件包括CRS：双特异性抗体桥接治疗后发生率为63.6%（7/11）（均为1级），CD19 CAR-T疗法后发生率为90.9%（10/11）（均为1级）。治疗期间未发生ICANS。 摘要号：5468 苏州大学附属第一医院曲昌菊教授发表一项“双表观遗传药物（西达本胺和阿扎胞苷）联合奥妥珠单抗和米托蒽醌脂质体作为挽救化疗方案治疗DLBCL的II期临床研究”，截至投稿时间，入组26例患者，接受CAGM方案治疗2周期后，疗效数据显示ORR为76.9%，CR率为38.5%。在20例缓解者中，6例接受了额外的 CAGM，在6个周期CAGM后，ORR 和 CRR 分别为 83.3% 和66.7%。此外，4例患者接受了ASCT，5例接受了CAR-T治疗，5例接受了序贯ASCT后CAR-T治疗。巩固治例疗后，最佳ORR和CRR分别为81.2%和100%。中位随访28.5个月，中位PFS为16.2个月，中位OS未达到。1年OS率和PFS率分别为80.2%和56.7%，2年OS率和PFS率分别为67.9%和49.6%。最常见的AE是血液学毒性。 摘要号：5476 山西省肿瘤医院苏丽萍教授开展了一项“米托蒽醌脂质体联合利妥昔单抗、吉西他滨、地塞米松、顺铂（R-GDPM）方案治疗复发/难治性弥漫大B细胞淋巴瘤的多中心、单臂临床研究”，截至 2025 年 3 月，共纳入 33 例患者。有 30 例患者可疗效评估，ORR为80%（24/30），CR率为 50%（15/30）。在接受≥4 个治疗周期的患者中，ORR 为 100%（17/17），CR率为 82.4%（14/17）。常见的 3/4 级TRAEs主要为血液系统毒性，总体安全性可控，未出现治疗相关的死亡病例或心脏不良事件。 摘要号：5935 华中科技大学同济医学院附属协和医院梅恒教授开展了一项“米托蒽醌脂质体联合利妥昔单抗/泽贝妥单抗/奥妥珠单抗、异环磷酰胺和依托泊苷（R/G/Z-MINE）方案的桥接治疗（BT）使高风险复发或难治性B细胞淋巴瘤能够有效接受CAR-T治疗的回顾性临床研究”，2022年2月至2024年8月期间，纳入了22例接受CAR-T前至少一个周期R/G/Z-MINE方案治疗的R/R B细胞淋巴瘤患者。所有患者均成功进入后续的CAR-T治疗，白细胞分离术至CAR-T输注的中位间隔时间为43天。在对BT有反应的14例患者（63.6%）中，6例大包块患者在BT后病灶缩小至<75mm。CAR-T治疗的总体ORR为72.7%（16/22），CR率为59.1%（13/22）。R/G/Z-MINE作为BT方案未显著增加血液学毒性风险。 非霍奇金淋巴瘤 壁报 摘要号：1919 中国医学科学院血液病医院邱录贵教授开展了一项“米托蒽醌脂质体、吉西他滨和长春瑞滨联合或不联合CD20 单抗（GVM±R）方案治疗复发难治侵袭性非霍奇金淋巴瘤的临床研究”，2024年2月至2025年3月，共入组68例患者。其中52例（76.5%）为原发难治患者，55例（80.9%）为末线难治患者。截至2025年7月24日，52例患者完成至少一次疗效评估，ORR达71.2%（37/52），CR率为40.4%（21/52）。原发难治患者的ORR为64.1%（25/39），CR率为38.5%（15/39）；末线难治患者的ORR为65.9%（27/41），CR率为36.6%（15/41）。常见的 3/4 级TRAEs主要为血液学毒性。 摘要号：1924 苏州大学附属第一医院黄海雯教授开展了一项“米托蒽醌脂质体联合环磷酰胺、长春新碱、泼尼松联合或不联合利妥昔单抗（CMOP±R）方案治疗初治非霍奇金淋巴瘤的单臂、多中心、前瞻性临床研究”，截至 2025 年 8 月，共有 27 例患者纳入分析。CR率为 70.4%（19/27），ORR为 100%（27/27）。其中，完成全部 6 个治疗周期的患者（n = 17）CR率为 76.5%（13/17）。中位随访时间为 5.3 个月，中位PFS和中位OS均未达到。MAIC分析表明，CMOP±R 方案在初治DLBCL和PTCL患者中的疗效优于传统方案。最常见3/4级TRAEs主要是血液学毒性，整体安全性可控。 02 白血病领域 初治白血病 壁报 摘要号：3447 上海交通大学医学院附属瑞金医院张苏江教授开展了一项“米托蒽醌脂质体、皮下注射阿糖胞苷和粒细胞集落刺激因子（CMG）联合维奈克拉（VEN）治疗继发或老年AML的多中心、前瞻性、单臂临床研究”。截至投稿时间，研究共入组63例患者。疗效结果显示：诱导治疗后，所有患者的ORR为74.2%，CRc和MRD阴性率分别为72.6%和65.4%；1例患者（1.6%）在诱导期间死亡。3/4级不良事件主要为血液学毒性。与同期匹配的、使用标准维奈克拉联合阿扎胞苷（VA）方案作为诱导治疗的63例患者（匹配因素包括年龄和ELN风险分层）相比，两组的CRc率和ORR无统计学差异。然而，CMG+VEN组的MRD阴性率显著高于VA组（P=0.033），且CMG+VEN组的住院时间显著短于VA组（P=0.014）。中位随访9.5个月，1年OS率为81%，1年RFS率为57%。对于继发和老年AML患者，CMG+VEN代表了一种更安全的替代方案，显示出更高的MRD阴性率，值得进一步研究。 摘要号：3456 第四军医大学唐都医院秦炜炜教授开展了一项“米托蒽醌脂质体联合维奈克拉和阿扎胞苷（VAM方案）治疗初治AML的多中心、单臂、前瞻性临床研究”。截至2025年5月1日，共入组51例患者。首次诱导治疗后，CRc率为74.5%（38/51），ORR为86.3%（44/51）。亚组分析显示，VAM方案在预后中等和不良患者中ORR分别为100%和94.1%。中位随访5.8个月，62.7%（32/51）患者仍处于完全缓解状态，中位EFS和OS均未达到。首次诱导期间中位红细胞和血小板输注量分别为6单位和3个治疗量，低于传统“3+7”方案，且未发生治疗相关性死亡，安全性良好。 摘要号：5235 武汉大学中南医院周芙玲教授开展了一项“米托蒽醌脂质体、阿糖胞苷联合阿扎胞苷（MA+AZA）对比柔红霉素、阿糖胞苷联合阿扎胞苷（DA+AZA）方案治疗初治AML的前瞻性、多中心、随机对照研究”。截至2025年7月15日，共22例患者随机入组：MA+AZA组（n=11）；DA+AZA组（n=11）。MA+AZA组治疗结束时的CR率高于DA+AZA组（72.7% vs. 63.6%， P<0.05），未缓解率低于DA+AZA组（18.2% vs. 27.3%， P<0.05）。MA+AZA组和DA+AZA组3/4级不良事件发生率（72.7% vs. 81.8%）以及严重不良事件发生率（9.1% vs. 27.3%）相当。MA+AZA组与DA+AZA组最常见的3/4级不良事件为骨髓抑制（100% vs. 100%）、感染（36.4% vs. 54.5%）、肝脏毒性（9.1% vs. 9.1%）、心血管毒性（9.1% vs. 0%）。未发生治疗相关性死亡。 复发难治白血病 壁报 摘要号：3464 浙江大学附属第一医院金洁教授开展了一项“米托蒽醌脂质体联合阿糖胞苷和维奈克拉（MAV方案）治疗复发难治性AML的前瞻性研究”。截至2025年5月，该研究共入组20例患者。疗效结果显示：所有患者的CRc率达65%（13/20），ORR为70%（14/20）。在达到CRc的患者中，流式MRD转阴率为84.6%（11/13）。既往有维奈克拉暴露的患者中，CRc率仍达64.3%（9/14），其中维奈克拉复发和难治者的CRc率分别为75%（6/8）和50%（3/6）。中位随访3.0个月，中位RFS和OS均未达到。治疗相关不良事件以血液学毒性为主；在达到CRc的患者中，中性粒细胞＜0.5×109/L的中位持续时间为24天（范围10-41），血小板＜25×109/L的中位持续时间为21.5天（范围4-46），整体安全性可控。 其他 壁报 摘要号：2423 西安交通大学第一附属医院贺鹏程教授开展了一项“米托蒽醌脂质体联合塞替派-白消安-氟达拉滨（MTBF）对比TBF方案用于中枢神经系统白血病（CNSL）患者allo-HSCT预处理的单中心回顾性病例对照研究”。研究纳入2022年2月至2025年6月期间的21例CNSL患者，MTBF组与TBF组按1:2进行匹配（n=7 vs 14）。中位随访时间27个月（范围1-42），所有患者均实现造血重建，中性粒细胞和血小板恢复的中位时间分别为10天（范围9-19）和12天（范围9-41）。所有患者1年PFS率为69.3%±11.9%，1年OS率为72.1%±10.9%，1年累积复发率为29.2%。两组在预处理相关不良反应、造血恢复以及急性/慢性GVHD发生率方面均无显著差异，但MTBF组（无复发）在PFS和OS方面均显示出优于TBF组（6例复发）的趋势。 摘要号：3406 华中科技大学同济医学院附属协和医院胡豫教授开展了一项“含米托蒽醌脂质体方案治疗髓系肉瘤（MS）的单中心回顾性研究”。研究分析了2022年6月至2024年1月期间的6例患者，均接受含米托蒽醌脂质体（中位剂量23.9 mg/m2）的联合方案诱导治疗。经1-2周期诱导治疗，3例原发孤立性MS患者中，1例达CR，2例达PR，其中2例接受allo-HSCT后仍存活。1例同时伴髓内疾病患者诱导治疗后骨髓及髓外病灶均达CR，且流式MRD转阴。2例复发性MS患者均未缓解。诱导治疗最常见不良事件为血液学毒性、肺部感染和发热，经支持治疗后均可控。 在线摘要 摘要号：6782 苏州大学附属第一医院陈苏宁教授开展了一项“米托蒽醌脂质体（Lipo-MIT）在AML中的药效学与机制研究”，比较了Lipo-MIT与传统米托蒽醌（MIT）在两种AML小鼠模型（NUP98-HOXA9和MLL-AF9）中的抗肿瘤活性及机制差异。结果显示，Lipo-MIT更有效降低了关键部位的白血病负荷，并显著延长小鼠的OS。进一步探索其机制发现，Lipo-MIT在骨髓中药物浓度更高，可诱导更强且持久的白血病细胞凋亡。此外，Lipo-MIT表现出更持久且更强的免疫调节作用。在维奈克拉耐药的MLL-AF9模型中，初步探索显示Lipo-MIT联合维奈克拉和阿扎胞苷方案可进一步延长生存期。 摘要号：6944 陆军军医大学第二附属医院张曦、文钦教授开展了一项“米托蒽醌脂质体联合克拉屈滨、阿糖胞苷和粒细胞集落刺激因子（CLAG-M）方案治疗复发难治AML的前瞻性、多中心临床研究”。截至2025年6月，共入组27例患者。一周期的CRc率和ORR分别为63.0%（17/27）和70.4%（19/27）。在达到CRc的患者中，一周期流式MRD阴性率为80.0%（12/15）。7例患者接受了2周期治疗，均达到CRc且流式MRD阴性。中位随访3.3个月，6个月RFS率和OS率分别为80.8%和71.4%。在达到CRc的患者中，4例直接行移植，2例接受巩固治疗后行移植，9例未接受进一步治疗。6例接受移植患者的6个月RFS和OS率均为100%。常见的3/4级治疗相关不良事件主要为血液学毒性。 摘要号：6954 陆军军医大学第一附属医院徐双年教授开展了一项“米托蒽醌脂质体联合维奈克拉、阿扎胞苷（VAM）方案治疗复发难治AML的剂量递增临床研究”。该团队经过药物筛选发现米托蒽醌或米托蒽醌脂质体（Lipo-MIT）与维奈克拉具有协同效应，体内外实验均能够重新恢复维奈克拉耐药AML对维奈克拉的敏感性。基于此，设计了I期临床研究，以评估VAM方案在复发难治AML患者中的安全性和初步疗效。初步结果已在2025年EHA 年会（摘要号 PS1516）上公布。值得注意的是，在10例既往接受过维奈克拉治疗的患者中，有6例（60%）在一周期后达CRc。截至2025年5月，中位随访7.6个月，6个月RFS率和OS率分别为83.3%和72.7%。研究提示VAM方案可能成为维奈克拉治疗失败的AML患者的潜在挽救治疗方案，一项II期临床试验正在进行中。 【声明】1、本新闻旨在分享研究进展信息，非广告用途； 2、本资料仅供医药专业人士参考，非产品推荐依据，也不应被视为诊疗建议。