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点击蓝字 关注我们 专家论坛 肺动脉高压靶向药物治疗三十年：从“扩张血管”到“逆转重构”的治疗范式跃迁 引用本文：熊长明, 翟振国, 柳志红. 肺动脉高压靶向药物治疗三十年：从“扩张血管”到“逆转重构”的治疗范式跃迁[J]. 中华医学杂志, 2026, 106(18): 1739-1743. DOI: 10.3760/cma.j.cn112137-20260130-00337. 通信作者：熊长明，Email：xiongcm2000@163.com 摘要 肺动脉高压特别是动脉型肺动脉高压是一种进展性疾病，治疗棘手，预后差。本文概括了自从1995年第1个肺动脉高压靶向药物上市以来的30年，肺动脉高压的治疗取得巨大进步，体现在肺动脉高压从无药可治到靶向药物丰富，肺动脉高压的靶向药物治疗理念从单药治疗到早期起始联合治疗，治疗目标从改善临床症状到降低死亡风险和明显改善血流动力学指标，治疗范式实现了从单纯“扩张血管”到“抗血管重构”的改变。旨在进一步加深对肺动脉高压的认识，提高肺动脉高压的诊治水平。 关键词：肺动脉；肺动脉高压；动脉型肺动脉高压；靶向药物治疗 扫描二维码查看全文 中国肺动脉高压靶向药物治疗现状与进展 引用本文：罗勤, 柳志红. 中国肺动脉高压靶向药物治疗现状与进展[J]. 中华医学杂志, 2026, 106(18): 1744-1749. DOI: 10.3760/cma.j.cn112137-20260211-00451. 通信作者：罗勤，Email：luoqin2009@163.com 摘要 肺动脉高压尤其是动脉型肺动脉高压（PAH）病因复杂、预后极差，近20年我国PAH靶向治疗历经三大发展阶段。2006年前为无靶向药物的“黑暗时代”，疾病认知不足、确诊延误严重，仅靠传统药物治疗，患者5年生存率仅20.8%，学科体系近乎空白。2006—2020年进入靶向药引进的“破冰时代”，伊洛前列素、波生坦等药物相继上市，显著改善患者预后，但药价高昂、可及性差，仅约20%患者可用靶向药，联合治疗比例低。2020年后迎来医保覆盖与国产仿制药崛起的“普惠时代”，药物可及性大幅提升，靶向药使用率近80%，患者1年死亡率降至10%以下，5年生存率超70%。同期临床研究蓬勃开展，专科联盟覆盖全国，诊疗水平接近国际先进。将来，需要进一步加强学科建设，促进多学科协作，加强药物研发等，为我国肺动脉高压患者带来更光明的未来。 关键词：肺动脉；肺动脉高压；动脉型肺动脉高压；靶向治疗；诊疗体系；预后 扫描二维码查看全文 肺动脉高压靶向药物的革新：从舒张血管迈向抑制血管重构 引用本文：崔旭东, 陈纪元, 王健. 肺动脉高压靶向药物的革新：从舒张血管迈向抑制血管重构[J]. 中华医学杂志, 2026, 106(18): 1750-1755. DOI: 10.3760/cma.j.cn112137-20260126-00288. 通信作者：王健，Email：jianwang@gzhmu.edu.cn 摘要 肺动脉高压（PH）是一类由多重病理机制驱动的异质性疾病，其核心特征包括肺血管收缩及肺血管重构。当前对PH的临床治疗认知仍主要依赖于以内皮素通路拮抗剂、前列环素类似物及一氧化氮-可溶性鸟苷酸环化酶-环磷酸鸟苷（NO-sGC-cGMP）通路调节剂为主的舒张血管药物，虽可在一定程度上缓解症状、改善血流动力学，但难以从根本上逆转肺血管重构，对疾病远期预后的改善仍有局限。基于此，开发能够直接干预并逆转肺血管结构异常已成为治疗的新方向。国内外多项研究显示，靶向治疗对于改善PH患者预后具有显著价值。本文将从经典通路的革新、抑制重构靶点药物及前沿转化研究三个方面来进行论述，旨在阐明当前治疗策略从“舒张血管”向“抑制血管重构”的转变。 关键词：肺动脉；肺动脉高压；血管重构；靶向治疗 扫描二维码查看全文 动脉型肺动脉高压的靶向药物治疗进展 引用本文：罗祠君, 王岚. 动脉型肺动脉高压的靶向药物治疗进展[J]. 中华医学杂志, 2026, 106(18): 1756-1761. DOI: 10.3760/cma.j.cn112137-20260207-00415. 通信作者：王岚，Email：lanwang@tongji.edu.cn 摘要 动脉型肺动脉高压（PAH）是一种以肺血管阻力进行性升高、右心负荷持续增加为特征的严重心血管疾病，其病情进展可导致右心衰竭甚至猝死。本文聚焦PAH靶向药物研究，梳理经典通路药物进展，并重点阐释了新通路药物分子机制与转化应用前景。研究表明，随着PAH的靶向药物治疗的不断发展，显著改善了患者的临床预后，为PAH治疗提供了新的方向。 关键词：肺动脉；动脉型肺动脉高压；靶向药物；治疗进展 扫描二维码查看全文 左心疾病相关性肺动脉高压：靶向药物应用进展 引用本文：姚桦,张莹. 左心疾病相关性肺动脉高压：靶向药物应用进展[J]. 中华医学杂志, 2026, 106(18): 1762-1766. DOI: 10.3760/cma.j.cn112137-20260210-00447. 通信作者：姚桦，Email：yaohua2078@163.com 摘要 左心疾病相关性肺动脉高压（PH-LHD）是肺动脉高压最常见的类型，由于合并肺动脉压力升高，显著增加疾病发病率及死亡风险，预后不良。尽管PH-LHD与动脉型肺动脉高压（PAH）存在相似的病理生理特征，但现行指南并不推荐采用针对PAH的靶向药物治疗PH-LHD，这是由于迄今为止针对PH-LHD的临床试验未能证实PAH靶向药物在有效性及安全性方面的获益。新型作用机制的药物如激活素信号传导抑制剂、长效松弛素类似物在前期研究显示对PH-LHD的获益，期待正在进行的临床研究能够获得有益的结果，为射血分数保留的心力衰竭相关性肺动脉高压的治疗开辟新途径，改善临床结局。 关键词：肺动脉；左心疾病相关性肺动脉高压；激活素信号传导抑制剂；松弛素类似物 扫描二维码查看全文 低氧相关性肺动脉高压靶向药物治疗进展 引用本文：刘琳, 杨媛华. 低氧相关性肺动脉高压靶向药物治疗进展[J]. 中华医学杂志, 2026, 106(18): 1767-1774. DOI: 10.3760/cma.j.cn112137-20260210-00443. 通信作者：杨媛华，Email：yyh1031@sina.com 摘要 低氧相关性肺动脉高压（PH）是继发于慢性肺病和（或）低氧的严重并发症，显著增加患者死亡风险。其核心病理生理机制涉及低氧性肺血管收缩、活跃的肺血管重塑、内皮功能障碍及炎症反应等多个通路。长期以来，该领域靶向药物治疗面临巨大挑战，经典途径的动脉型肺动脉高压（PAH）靶向治疗药物，在低氧相关性PH的临床试验中结论不一，甚至因可能加重通气/血流比例失调而造成疾病加重。目前经典靶向药物治疗仍在持续探索，而靶向其他途径（如直接逆转肺血管重塑）的药物研究方兴未艾。本文将重点介绍低氧相关性PH经典和新兴靶向药物研究及进展。 关键词：肺动脉；肺动脉高压；低氧；慢性阻塞性肺疾病；;间质性肺疾病；靶向药物 扫描二维码查看全文 慢性血栓栓塞性肺动脉高压靶向药物治疗进展 引用本文：张萌, 胡晓慧, 万钧. 慢性血栓栓塞性肺动脉高压靶向药物治疗进展[J]. 中华医学杂志, 2026, 106(18): 1775-1780. DOI: 10.3760/cma.j.cn112137-20260205-00405. 通信作者：万钧，Email：junwan2021@qq.com 摘要 慢性血栓栓塞性肺动脉高压（CTEPH）是一种因肺动脉内血栓阻塞、继发肺血管重塑导致的肺血管疾病。治疗策略已从单一手术发展为包含肺动脉内膜剥脱术、经皮肺动脉球囊成形术及靶向药物的综合治疗体系。尽管我国目前仅有利奥西呱被正式批准用于不能手术或术后残余/复发性肺动脉高压的患者，但曲前列尼尔等药物也展示了对CTEPH患者的良好疗效。当前证据也凸显了多模态治疗的重要性。本综述旨在系统概述当前CTEPH靶向药物治疗进展，并对该领域多模态治疗策略的应用现状与问题进行深入探讨。 关键词：肺动脉；慢性血栓栓塞性肺动脉高压；靶向药物；肺动脉内膜剥脱术；经皮肺动脉球囊成形术 扫描二维码查看全文 (编辑:胡子衿) (初审:梁明修) (终审:张晓冬) 长按识别二维码，访问官网，免费下载 封面图来源于AI合成，如有侵权请联系删除

肺动脉高压是肺动脉压力异常升高为特征的病理生理综合征，最终导致右心衰竭甚至死亡。其病因复杂，预后差，严重威胁患者生命健康，尤其是动脉型肺动脉高压（pulmonary arterial hypertension，PAH），曾被称为“心血管系统的癌症”。随着肺动脉高压靶向药物的不断问世，过去20年来中国肺动脉高压的诊疗状况经历了历史性变革：从2006年前无靶向药物的“黑暗时代”，到2006—2020年靶向药物引进但可及性不足的“破冰时代”，再到2020年后医保覆盖与国产靶向药物崛起的“普惠时代”三个关键阶段。本文结合临床实践与循证医学证据，回顾中国肺动脉高压靶向治疗的发展历程，分析不同时代的诊疗特征与挑战，展望未来发展方向，为临床实践与学科发展提供参考。 一、2006年前：无靶向药物的“黑暗时代”，预后极差的 （一）疾病认知匮乏，诊断延误严重 2006年前，我国医学界对PAH的认知尚处于启蒙阶段。由于PAH早期症状隐匿，仅表现为活动后气短、乏力等非特异性症状，临床医师普遍缺乏诊断意识，常被误诊为慢性支气管炎、哮喘、冠心病和心力衰竭等常见疾病。当时国内仅少数三甲医院开展肺动脉高压右心导管检查，而这一检查是PAH确诊的金标准，基层医院几乎不具备相关技术条件。流行病学数据显示，这一时期我国PAH患者从出现症状到明确诊断的中位时间长达2~3年，多数患者确诊时已处于世界卫生组织功能分级（World Health Organization Functional Class，WHO-FC）Ⅲ~Ⅳ级，右心功能已出现不可逆损害。特发性肺动脉高压患者多为中青年，确诊后往往丧失劳动能力，给家庭和社会带来沉重负担。此外，对于结缔组织病、先天性心脏病等相关疾病所致PAH的筛查体系尚未建立，大量PAH患者被漏诊。 （二）治疗手段匮乏，无针对性靶向药物 在靶向药物问世前，PAH的治疗主要依赖传统非特异性药物，缺乏针对肺血管重构这一核心病理机制的治疗手段。临床常用药物包括利尿剂、地高辛、抗凝药及钙通道阻滞剂等，但疗效有限且安全性问题突出。由于缺乏有效的靶向药物治疗，PAH患者的病情进展迅速，最终因右心衰竭等死亡。中国1994—2004年的注册研究显示，在无靶向药时期，我国PAH患者的1、2、3和5年生存率分别为68.0%、56.9%、38.9%和20.8%。这一结果与美国D′Alonzo等于1991年报道的77%、52%、41%和27%大致相近。然而，与同一时期国际登记研究相比，我国患者预后仍明显较差。例如，法国国家PAH登记研究（2002—2003年）报道的1年生存率为88.4%，远高于中国。对于终末期患者，肺移植是唯一可能延长生存期的治疗手段，但当时我国肺移植技术尚不成熟，供体稀缺，仅有极少数患者有机会接受移植手术。 （三）学科发展滞后，诊疗体系尚未建立 2006年前，我国PAH相关的临床研究与学科建设几乎处于空白状态。全国仅有少数几家专门的肺血管疾病诊疗中心，临床医师缺乏系统的专业培训，诊疗水平参差不齐。缺乏中国人群的PAH流行病学、临床诊断及治疗相关数据，临床实践主要借鉴国际指南，缺乏本土化证据支持。此外，PAH患者的随访管理体系尚未建立，患者治疗依从性差，缺乏长期有效的病情监测手段。 二、2006—2020年：靶向药物引进的“破冰时代”，可及性不足的 （一）靶向药物陆续进入中国，诊疗理念革新 2006年是中国PAH诊疗史上的重要转折点。这一年，PAH靶向药物吸入型伊洛前列素获批进入中国市场，随后波生坦、安立生坦、西地那非等靶向药物相继进入中国，标志着我国PAH治疗进入靶向时代。这些药物针对PAH发病的三大经典信号通路（内皮素通路、一氧化氮通路、前列环素通路），扩张肺血管，改善肺血管收缩与重构，显著改善患者的临床症状与预后。在国内缺乏静脉靶向药物治疗的年代，伊洛前列素作为首个进入中国的胃肠外靶向药物，阜外医院柳志红团队在国内较早开展伊洛前列素的临床应用探索，通过静脉给药用于危重肺动脉高压患者的抢救治疗，为重症PAH患者带来了生的希望。此外，通过改良曲前列尼尔给药方案，采取快速给药模式，团队建立了一套国人独有的重症肺动脉高压患者救治体系。在该治疗策略下，患者3个月复查时N端脑钠肽前体水平明显下降，心脏结构改善，同时运动耐量显著改善，6 min步行距离（6-min walking distance，6MWD）由（287.2±116.8）m增加至（385.5±103.5）m，方案在全国推广使用。2006年6月，波生坦作为首个口服PAH靶向药物进入中国，其双重内皮素受体拮抗作用能有效改善肺血管阻力和运动耐量，延长患者的临床恶化时间。随后，安立生坦、马昔腾坦等内皮素受体拮抗剂，西地那非、他达拉菲等5型-磷酸二酯酶抑制剂，以及利奥西呱、司来帕格等新型靶向药物陆续在国内获批，为PAH患者提供了更多治疗选择。 靶向药物的引进不仅改变了PAH的治疗格局，更推动了诊疗理念的革新。国内医师开始重视PAH的早期筛查与诊断，右心导管检查在大型医院逐渐开展，PAH的诊断准确率和治疗规范性逐渐提高。 （二）药物价格昂贵，可及性差成为主要瓶颈 尽管靶向药物的引进为PAH患者带来了生存希望，但2006—2020年期间，药物可及性不足成为制约治疗效果的核心问题。由于所有靶向药物均为进口原研药，价格昂贵，且未纳入医保目录，患者需自行承担全部费用，年均治疗费用高达10万~30万元，远超普通家庭的承受能力。以波生坦为例，2006年进入中国时，每月费用约2.7万元，全年费用近33万元。对于大多数PAH患者而言，如此高昂的费用难以承受，许多患者在确诊后因无力支付药费而放弃治疗。即使部分患者能够短期使用靶向药物，也常因经济压力被迫减量或停药，无法获得持续有效的治疗。数据显示，这一时期我国仅约20%的PAH患者能够使用靶向药物，且绝大多数为单药治疗，联合治疗的比例仅6.7%。而国际指南推荐，中高危PAH患者应尽早启动联合治疗，以最大化改善预后。药物可及性的不足导致我国PAH患者的治疗效果仍不理想，1年死亡率为15%~20%，高于欧美国家。 （三）临床研究起步，本土化证据逐渐积累 随着靶向药物的临床应用，我国PAH领域的临床研究逐渐起步。2006年后，国内PAH相关的临床研究相继开展，包括药物疗效与安全性的真实世界研究、联合治疗方案探索、流行病学调查等。这些研究为靶向药物在我国人群中的应用提供了重要的本土化证据。例如，针对西地那非治疗中国PAH患者的多中心研究显示，治疗12周后，西地那非能显著改善患者的6MWD、WHO-FC和肺血管阻力，且安全性良好，与国际研究结果一致。另一项关于安立生坦治疗结缔组织病相关PAH的研究发现，该药物能有效改善患者的运动耐量及右心功能，不良事件率远低于欧美人群。这些研究结果为临床用药提供了重要参考，推动了诊疗方案的本土化优化。此外，国内学者在PAH的病因学、病理生理学等相关研究领域也取得了较大进展，发现了一些与中国人群PAH发病相关的遗传变异和危险因素。我国少数医疗中心开始参与PATENT、CHEST、GRIPHON等全球多中心临床研究，为新型靶向药物Ⅲ期临床试验提供中国数据。但总体而言，这一时期我国PAH研究的规模和质量仍有待提高，缺乏大型多中心随机对照试验，研究结果的国际影响力有限。 （四）诊疗体系逐步完善，专科化建设起步 随着药物治疗的进展，国内对肺动脉高压疾病的关注度日益提高，北京、上海、广州等城市的大型三甲医院陆续成立肺动脉高压诊疗中心。同时，全国性的肺动脉高压学术交流平台逐渐建立。中国医师协会心血管内科医师分会肺血管病学组、中华医学会呼吸病学分会肺血管病学组等专业组织相继成立，国内多个大型学术会议开设肺动脉高压专题，定期举办学术会议和培训班，促进肺动脉高压诊疗知识的推广。 三、2020年后至今：医保覆盖与国产靶向药物崛起的“普惠时代”，诊疗质量 （一）靶向药物纳入医保，可及性显著改善 2020年是中国PAH治疗的里程碑式年份。在这一年，包括波生坦、马昔腾坦、司来帕格、利奥西呱在内的4种PAH靶向药物被纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2020）》，药物价格大幅下降，平均降幅超过50%。例如，波生坦的医保支付价格较之前下降约70%，患者每月自付费用仅需几百元，极大减轻了经济负担。2022年，更多PAH靶向药物被纳入医保目录。截至目前，国内获批的PAH靶向药物已全部纳入医保，实现了“应保尽保”。医保政策的支持彻底改变了PAH患者“因病致贫、因贫弃疗”的困境，药物可及性得到质的飞跃。数据显示，2020年后我国PAH患者的靶向药物使用率约80%，其中靶向药物联合治疗比例达到35.5%，接近国际水平。 （二）国产仿制药物崛起，市场供给多元化 在医保政策的推动下，国内制药企业纷纷布局PAH靶向药物的仿制研发。2020年后，多个国产PAH靶向药物相继获批上市，包括安立生坦、西地那非、他达拉非等仿制药。国产药物在保证疗效和安全性的前提下，价格较进口原研药更低，进一步提高了药物的可及性。我国肺动脉高压领域形成了“原研药+仿制药”的多元化市场格局，患者可根据自身经济状况选择合适的药物。此外，部分国产企业开始布局创新型PAH靶向药物的研发，有望为患者提供更多治疗选择。 （三）患者生存质量改善，预后显著优化 医保覆盖与国产靶向药物崛起带来的直接结果是PAH患者生存质量和预后显著改善。2020年后的临床数据显示，我国PAH患者的1年死亡率降至10%以下，5年生存率提高至70%以上，接近国际先进水平。患者的WHO-FC显著改善，6MWD明显增加，多数患者能够恢复正常的日常生活和轻度工作。对于中高危PAH患者，靶向药物联合治疗的广泛应用有效延缓了疾病进展。初始联合治疗能显著降低患者的临床恶化风险，改善右心功能；序贯三药联合治疗则为部分难治性患者带来了新的希望。此外，患者的治疗依从性大幅提高，定期随访率超过70%，病情监测更加规范，有效减少了急性加重和再住院率。 （四）临床研究与学科建设蓬勃发展 2020年后，我国PAH领域的临床研究进入爆发期。随着诊疗体系的完善和患者资源的集中，国内多家肺动脉高压诊疗中心开展了一系列高质量临床研究，包括多中心随机对照试验、真实世界研究、罕见亚型PAH的临床特征分析等。这些研究不仅为PAH的治疗提供了更多本土化证据，更在国际学术舞台上发出了中国声音。例如，阜外医院何建国团队首次报道我国结缔组织疾病相关PAH人群的长期预后情况，结果显示10年生存率为59.9%。研究同时发现系统性硬化症、基线6MWD及血氧饱和度为影响长期生存的重要预后因素，为我国结缔组织疾病相关PAH患者的风险评估及个体化治疗策略制定提供了重要依据；中国学者陈绍良团队创新性提出肺动脉去神经术这一新型介入治疗策略，随后开展的多中心随机对照研究（PADN-CFDA试验）显示，与假手术组相比，肺动脉去神经术治疗可显著提高PAH患者6MWD，并降低肺血管阻力及临床恶化风险；一项中国多中心前瞻性研究评估了国产安立生坦在83例PAH患者中的疗效，结果显示24周治疗后6MWD显著增加53.4 m，且64.6%的患者风险分层得到改善，提示国产靶向药物在我国PAH患者中具有良好的疗效和应用前景；在人工智能辅助筛查方面，阜外医院柳志红教授团队基于2 451例患者数据开发了多模态融合模型，整合表格、文本和胸片影像数据，该模型表现出良好的筛查性能。此外，国内学者在PAH的病理机制研究、新型治疗靶点探索等基础研究领域也取得了重要进展。例如，围绕转化生长因子-β/骨形态发生蛋白（transforming growth factor-β/bone morphogenetic protein，TGF-β/BMP）信号通路失衡、免疫炎症反应及代谢重编程等关键机制开展的研究不断深入，同时，新型生物标志物如IgG N-聚糖等也被发现与患者预后密切相关，为疾病风险分层提供了新的依据。这些研究从不同层面加深了对PAH发病机制的认识，并为创新药物研发和精准治疗策略的制定奠定了基础。 为了提高我国肺动脉高压整体诊治水平，改善肺动脉高压患者预后，2022年国家心血管病中心成立肺动脉高压专科联盟，建立全国肺动脉高压诊治协同网络，通过“分级培训、分层管理、分层诊治、分层建设”的医学管理模式，制订多项有关肺动脉高压的指南、专家共识、临床路径及操作规范，完善肺动脉高压规范化培训体系，展开肺动脉高压医疗质量控制工作，开展多中心临床试验。同时，联盟重视患者教育及科普宣传，提高公众对肺动脉高压的认识。以实现肺动脉高压“防诊控治康”全方位临床水平提高的目标，提高全国肺动脉高压防治能力。截至2025年国家心血管病中心肺动脉高压专科联盟已纳入411家成员单位，成立了11个省级联盟，形成了覆盖全国的诊疗网络。《2025年中国心血管病医疗质量报告》显示，我国肺动脉高压住院人数已由2022年41.5万增长至189.9万人，PAH患者死亡率与非医嘱离院率逐年下降。 四、未来展望：从精准治疗到治愈探索，开启PAH诊疗新篇章 （一）新型靶向药物研发，突破传统治疗局限 当前PAH靶向药物主要针对三大经典信号通路，但仅能延缓疾病进展，无法逆转肺血管重构。未来，新型靶向药物的研发将聚焦于新的治疗靶点，如TGF-β/BMP信号通路、炎症与免疫通路、代谢通路等，有望实现肺血管重构的逆转。索特西普作为一种新型融合蛋白，靶向TGF-β信号通路，有望逆转肺血管重构的药物，目前该药物已在国内获批上市。此外，GMA301、Ralinepag等新型靶向药物也在研发中，有望为患者提供更多治疗选择。我国已逐步建立较为完善的PAH临床研究平台和多中心协作网络，部分国际多中心临床试验也纳入了中国患者。未来，应进一步依托国家心血管病中心及多中心注册研究平台，推动创新药物的本土临床研究与真实世界研究，加快新型药物在我国患者中的循证证据积累和临床应用。 （二）精准医疗与个体化治疗，优化治疗效果 随着基因检测技术的普及和多组学研究的深入，PAH的精准医疗时代即将到来。未来，通过对 PAH 患者进行基因检测和生物标志物筛查，可明确患者的疾病亚型和发病机制，制定个体化治疗方案。此外，人工智能和大数据技术将在 PAH 的精准诊疗中发挥重要作用。随着多中心PAH注册研究的持续开展，我国已逐步积累了较大规模的临床数据资源。未来，可进一步整合多中心真实世界数据、多组学研究成果，影像数据、生物标志物数据等，构建具有中国人群特征的PAH风险预测与精准治疗模型，为临床决策提供智能化支持。 （三）学科交叉融合，完善诊疗体系 PAH的诊疗涉及心血管内科、呼吸内科、风湿免疫科、消化科、血液科、儿科、影像科等多个学科，未来需进一步加强多学科协作，完善诊疗体系。近年来，国家心血管病中心肺动脉高压专科联盟也在持续推动分级诊疗模式，建立规范化的转诊流程。未来，通过进一步完善专科联盟网络和区域协作体系，推动分级诊疗模式，建立肺动脉高压转诊流程，将上级医院的优质医疗资源下沉到基层，并提高基层医院的肺动脉高压诊疗水平，可逐步实现早发现、早诊断、早治疗及规律随访的全链条管理，从而进一步改善肺动脉高压患者的整体预后。 纵观中国肺动脉高压靶向治疗的20年，是一部从无到有、从弱到强的奋斗史，我国肺动脉高压诊疗事业取得了翻天覆地的变化。这一成就的取得，离不开国家医保政策的支持、制药企业的努力、临床医师的坚守、科研工作者的钻研以及患者的积极配合。当前，我国肺动脉高压诊疗水平已接近国际先进水平，但仍面临诸多挑战，如新型药物研发滞后、精准医疗体系尚未完善、基层诊疗水平有待提高等。未来，需进一步加强临床研究与学科建设，推动新型靶向药物研发和精准医疗发展，完善多学科协作诊疗体系，为广大肺动脉高压患者带来更光明的未来。 引用：罗勤,柳志红. 中国肺动脉高压靶向药物治疗现状与进展[J]. 中华医学杂志,2026,106(18)：1744-1749.