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更新于：2026-10-30

Azacitidine

阿扎胞苷

更新于：2026-10-30

概要

基本信息

药物类型

小分子化药

别名

4-amino-1-beta-D-ribofuranosyl-s-triazin-2(1H)-one、5-azacytidine、5-AZC

+ [20]

靶点

DNMT1

作用方式

抑制剂

作用机制

DNMT1抑制剂(DNA（胞嘧啶-5）-甲基转移酶-1抑制剂)、DNA甲基化抑制剂、表观遗传学药物

治疗领域

肿瘤血液及淋巴系统疾病其他疾病+ [4]

在研适应症

幼年型骨髓单核细胞白血病骨髓增生性疾病费城染色体阳性慢性粒细胞白血病+ [45]

非在研适应症

急性红细胞白血病伴有 FLT3/ITD 突变的急性髓系白血病成人急性髓性白血病+ [90]

原研机构

Celgene Corp.

在研机构

Bristol Myers Squibb Co.Celgene International SARL

Celgene Corp.

+ [16]

非在研机构

Seagen, Inc.

Takeda Pharmaceutical Co., Ltd.

Pfizer Inc.

+ [18]

权益机构

Agios Pharmaceuticals, Inc.

Knight Therapeutics, Inc.

The University of Texas MD Anderson Cancer Center

+ [1]

最高研发阶段批准上市

首次获批日期

美国 (2004-05-19),

骨髓增生异常综合征

最高研发阶段(中国)批准上市

特殊审评孤儿药 (美国)、孤儿药 (日本)、孤儿药 (韩国)、加速审评 (欧盟)、优先审评 (中国)

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结构/序列

分子式C8H12N4O5

InChIKeyNMUSYJAQQFHJEW-KVTDHHQDSA-N

CAS号320-67-2

关联

986

项与阿扎胞苷相关的临床试验

NCT07862517

/ Not yet recruiting临床2期IIT

A Phase II Randomized Study of Induction Therapy Comparing Cytarabine, Daunorubicin, and Quizartinib vs Azacitidine, Venetoclax, and Quizartinib in FLT3-ITD Mutant Acute Myeloid Leukemia: A MyeloMATCH Substudy

This phase II MyeloMATCH treatment trial compares the combination of azacitidine, venetoclax and quizartinib to the standard treatment of cytarabine, daunorubicin and quizartinib for the treatment of patients with FLT3-ITD mutant acute myeloid leukemia. Azacitidine and quizartinib may stop the growth of cancer cells by blocking some of the enzymes needed for cell growth. Venetoclax is in a class of medications called B-cell lymphoma-2 (BCL-2) inhibitors. It may stop the growth of cancer cells by blocking BCL-2, a protein needed for cancer cell survival. Chemotherapy drugs, such as cytarabine and daunorubicin, work in different ways to stop the growth of cancer cells, either by killing the cells, by stopping them from dividing, or by stopping them from spreading. Giving azacitidine, venetoclax and quizartinib may be more effective than giving cytarabine, daunorubicin and quizartinib for the treatment of patients with FLT3-ITD mutant acute myeloid leukemia.

开始日期2027-01-15

申办/合作机构

National Cancer Institute

NCT05554419

/ Not yet recruiting临床2期IIT

Eradicating Measurable Residual Disease in Patients With Acute Myeloid Leukemia (AML) Prior to StEm Cell Transplantation (ERASE): A MyeloMATCH Treatment Trial

This phase II MyeloMATCH treatment trial compares cytarabine versus (vs.) cytarabine and venetoclax vs. liposome-encapsulated daunorubicin-cytarabine and venetoclax vs. azacitidine and venetoclax for treating patients who have residual disease after treatment for acute myeloid leukemia (AML). Cytarabine is in a class of medications called antimetabolites. It works by slowing or stopping the growth of cancer cells in the body. Venetoclax is in a class of medications called B-cell lymphoma-2 (BCL-2) inhibitors. It may stop the growth of cancer cells by blocking Bcl-2, a protein needed for cancer cell survival. Liposome-encapsulated daunorubicin-cytarabine is a drug formulation that delivers daunorubicin and cytarabine in small spheres called liposomes, which may make the drugs safer or more effective. Azacitidine is a drug that interacts with DNA and leads to the activation of tumor suppressor genes, which are genes that help control cell growth. This study may help the study doctors find out if the different drug combinations are equally effective to the usual approach of cytarabine alone while requiring a shorter duration of treatment. To decide if they are better, the study doctors will be looking to see if the study drugs lead to a higher percentage of patients achieving a deeper remission compared to cytarabine alone.

开始日期2027-01-04

申办/合作机构

National Cancer Institute

NCT07691450

/ Not yet recruiting临床1期IIT

Phase 1 Investigation of Belinostat-Based Combinations in Relapsed/Refractory T-Cell Lymphoma

This phase I trial tests the safety, side effects and best dose of azacitidine in combination with belinostat and how well the combination works in treating patients with follicular helper T cell lymphoma (TFH) that has come back after a period of improvement (relapsed) or that has not responded to previous treatment (refractory). This phase I trial also tests the safety, side effects and best dose of pralatrexate in combination with belinostat and how well the combination works in treating patients with relapsed or refractory peripheral T cell lymphoma (PTCL) and cutaneous T cell lymphoma (CTCL) with large cell transformation and cytotoxic phenotype. Azacitidine stops cells from making deoxyribonucleic acid (DNA) and may kill cancer cells. It is a type of antimetabolite. Pralatrexate stops cells from using folic acid to make DNA. This may help keep cancer cells from growing and may kill them. Pralatrexate is a type of antimetabolite and a type of dihydrofolate reductase inhibitor. Belinostat blocks certain enzymes needed for cell division and may kill cancer cells. It may also prevent the growth of new blood vessels that tumors need to grow and may help make cancer cells easier to kill with other anticancer drugs. It is a type of histone deacetylase inhibitor, a type of antiangiogenesis agent, and a type of chemosensitizer. Giving azacitidine in combination with belinostat may be safe, tolerable, and/or effective in treating patients with relapsed/refractory (R/R) TFH. In additional, giving pralatrexate in combination with belinostat may be safe, tolerable, and/or effective in treating patients with R/R PTCL and CTCL with large cell transformation and cytotoxic phenotype.

开始日期2027-01-03

申办/合作机构

City of Hope National Medical Center

[+1]

100 项与阿扎胞苷相关的临床结果

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100 项与阿扎胞苷相关的转化医学

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100 项与阿扎胞苷相关的专利（医药）

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7,778

项与阿扎胞苷相关的文献（医药）

2026-12-31·Epigenetics

Dnmt1 associated Gja1 promoter methylation changes are implicated in Cx43 remodeling during acute myocardial ischemia/reperfusion injury

Article

作者: Ma, Yanyan ; Wang, Zijun ; Liu, Yanqiu ; Song, Yingnan ; Pan, Zhijun ; Zhao, Youxiao ; Gao, Hong ; Liu, Yang ; Yi, Jing ; Cao, Ying ; An, Li

DNA methylation has traditionally been regarded as a stable epigenetic modification. However, emerging evidence indicates that oxidative and genotoxic stress can induce locus-specific methylation changes that modulate transcriptional responses. The contribution of such dynamic regulation to cardiac gene expression during myocardial ischemia/reperfusion injury (MIRI) remains incompletely understood. This study investigated whether altered methylation changes within the Gja1 promoter region are associated with connexin43 (Cx43) remodeling during MIRI. Male C57BL/6 mice were underwent global hypothermic I/R using a Langendorff-perfused heart model, with or without pretreatment using the DNA methyltransferase inhibitor 5-azacytidine (5-Aza, 3 μg/g body weight, i.p.). Gja1 promoter methylation was analyzed by BSP and MSP, while Dnmt1 enrichment was assessed by chromatin immunoprecipitation. Cx43 expression and localization were examined by qRT-PCR, Western blotting, and immunofluorescence, together with electrophysiological and histological analyses. MIRI was associated with Dnmt1 upregulation and nuclear enrichment, accompanied by altered methylation signals at selected CpG sites within the examined Gja1 promoter region and transcriptional repression. These changes coincided with reduced Cx43 expression, altered subcellular localization, impaired electrical conduction and increased arrhythmia susceptibility. Pretreatment with 5-Aza partially attenuated Gja1 promoter methylation signals and preserved Cx43 expression and localization during subsequent MIRI. These findings support an association between Dnmt1 enrichment, alteredGja1promoter CpG methylation, and Cx43 remodeling under reperfusion stress, suggesting that methylation-related epigenetic regulation may participate in Gja1 transcriptional responses during MIRI. Further temporal and gene-specific validation will be required to establish the kinetics and causal specificity of this pathway.

2026-12-01·Blood Research

Targeting CDK7 to overcome hypomethylating agent resistance in acute myeloid leukemia

Article

作者: Lee, Jung-Hee ; Hur, Eun-Hye ; Moon, Ju Hyun ; Choi, Eun-Ji ; Park, Hyunkyung ; Choi, Yunsuk ; Lee, Je-Hwan ; Hur, Joon Young ; Park, Han-Seung ; Koo, Bon-Kwan ; Kim, Ji Yun

PURPOSE:

Hypomethylating agents (HMAs), such as azacitidine and decitabine, are widely used in elderly or medically unfit patients with acute myeloid leukemia (AML) or myelodysplastic syndrome (MDS). However, most patients eventually develop primary or acquired resistance and outcomes following HMA failure remain poor, particularly in transplantation-ineligible patients. This study evaluated the efficacy of CDK7 inhibition as a therapeutic strategy for overcoming HMA resistance in vitro.

METHODS:

HMA-resistant AML cells (MOLM/AZA-1 and MOLM/DEC-5) were generated to evaluate the therapeutic activity of the CDK7 inhibitor, YPN-005. Cell viability was assessed using a CellTiter-Glo assay. Western blotting was performed to examine the dysregulation of DNA methyltransferases (DNMTs) and apoptotic markers. Cell cycle distribution and apoptosis were evaluated using flow cytometry. Transcriptomic changes were analyzed using quantitative reverse transcription polymerase chain reaction.

RESULTS:

YPN-005 demonstrated potent growth-inhibitory effects in HMA-resistant AML cells, with an efficacy comparable to that observed in parental MOLM-13 cells. Mechanistically, CDK7 inhibition reduced DNMT expression and decreased the phosphorylation of RNA polymerase II (Ser2/5/7). YPN-005 significantly induced apoptosis, as evidenced by increased Annexin V positivity and the activation of PARP and caspase-3. Notably, CD40 expression was markedly upregulated at both the transcript and protein levels.

CONCLUSION:

CDK7 inhibition effectively induces apoptosis in HMA-resistant AML cells by suppressing RNA polymerase II phosphorylation and downregulating aberrant DNMT expression. Furthermore, the induction of CD40 suggests a potential role for CDK7 blockade in modulating immunophenotypic features. These findings support CDK7 inhibition as a promising therapeutic strategy for overcoming resistance to epigenetic therapies in patients with AML/MDS.

2026-12-01·JOURNAL OF BIOENERGETICS AND BIOMEMBRANES

DNA methylation-mediated silencing of MALAT1 promotes dexamethasone-induced growth plate chondrocyte ferroptosis via miR-124-3p/LPCAT3

Article

作者: Cheng, Deliang ; Zhang, Lijun ; Liang, Xiaoju

Dexamethasone (Dex) causes growth plate injury and growth retardation in children, yet the underlying epigenetic and post-transcriptional mechanisms remain poorly defined. This study addresses this gap by dissecting the MALAT1/miR-124-3p/LPCAT3 axis in Dex-induced chondrocyte ferroptosis. Primary rat growth plate chondrocytes and 2-week-old male Sprague-Dawley rats were treated with Dex. DNA methylation of the MALAT1 promoter was assessed by MSP analysis. Gain- and loss-of-function studies, CCK-8, ferroptosis markers and luciferase reporter assays were performed in vitro. In vivo, tibial growth plate morphology, zone-specific heights, systemic growth parameters and LPCAT3 expression were evaluated. The results showed that Dex reduced chondrocyte viability and suppressed MALAT1 expression in a dose-dependent manner, accompanied by hypermethylation of one CpG islands in the MALAT1 promoter. Treatment with 5-Aza-2'-deoxycytidine (5-Aza) restored MALAT1 expression and reduced methylation levels. MALAT1 overexpression attenuated Dex-induced ferroptosis, as evidenced by decreased Fe²⁺ and MDA levels and restored SLC7A11 and Gpx4 expression. Mechanistically, MALAT1 directly binds to miR-124-3p, which targets LPCAT3. miR-124-3p mimics abolished the protective effects of MALAT1, while LPCAT3 overexpression reversed the inhibitory effects of miR-124-3p mimics on cell viability and ferroptosis markers. In vivo, Dex reduced growth plate thickness, tibial length, and body weight gain, while both MALAT1 overexpression and 5-Aza treatment attenuated these deficits and restored LPCAT3 expression. In conclusion, DNA methylation-mediated MALAT1 downregulation promotes Dex-induced chondrocyte ferroptosis via the miR-124-3p/LPCAT3 axis. Targeting this pathway may represent a preclinically promising therapeutic strategy that warrants further investigation in glucocorticoid-induced growth retardation in children.

2,151

项与阿扎胞苷相关的新闻（医药）

2026-10-29

·循因缉药

创新药里的优等生

环球视野，深度视角各位亲爱的股东，大家早上好中午好晚上好！在看财报之前，我们看下行业：十部门9月印发的《医药工业发展“十五五”规划》（工信部联规〔2026〕210号）里，写了一条很硬的指标：到2030年，全球年销售额超10亿美元的品种，要跑出5个以上。名单是谁，规划没有写。诺诚健华联合创始人、董事长兼CEO崔霁松接受时代财经专访时说：“到2030年，预计有五至六款创新药获批上市，三到四款产品全球化，五到十款差异化候选分子进临床。”公司发展节点和规划一样，也都落在2030年。” 于是，我们按进度、体量、赛道位置排一遍：奥布替尼，已经在兑现；美托克拉（mesutoclax），敢跟全球标杆头对头；ICP-332（soficitinib），全部踩在一条刚被重新定价的赛道上。先把底盘钉住，来看业绩： 10月26日三季报新鲜出炉，营业收入21亿元，药品销售收入14.5亿元，归母净利润6.5亿元。三款已上市产品撑着血液瘤和实体肿瘤的准入与销售底盘，坦昔妥单抗、佐来曲替尼都在里面，这里不单拎。底盘之上，具有十亿美元潜力的名单是下面三款创新药。第一颗：奥布替尼：这是一款很有深度的药奥布替尼不用靠想象力。四个已获批适应症全部进了2026年新版国家医保目录，中国唯一MZL适应症的BTKi，一线CLL/SLL进医保后放量提速——它的销售不断在涨。十亿美元分子很少靠“现有适应症躺赢”。真正抬天花板的，往往是适应症拓开、用药周期拉长，从单一管线变成可覆盖更多病程的基础用药。奥布替尼的下一程，恰恰在自免：ITP上市申请已获受理，SLE处III期，多发性硬化由合作方Zenas推全球III期（PPMS、SPMS两项注册III期同步开展）。同一颗BTK，血液瘤端负责兑现与现金流，自免端负责把生命周期往外推。打开测算器，你会发现：若血液瘤端按国信证券预测走到接近27亿元人民币量级，同时ITP率先落地、SLE与MS陆续贡献，这条曲线就不再是“血液瘤单品”的斜率，而是“基石适应症 + 增量适应症”的复合斜率。往10亿美元去，剩下的更多是渗透率、适应症落地节奏和时间。若只盯现有血液瘤适应症，它是稳健增长的BTK；若把自免增量算进生命周期，它才开始具备冲击十亿美元名单的形状。它已经在兑现，而且还在拓生命周期。第二颗美托克拉：维奈克拉的天花板，是参照不是终点 BCL2赛道不缺重磅选手。全球标杆有多高？艾伯维财报：维奈克拉2025年全球净收入27.92亿美元。老年或不耐受强化疗的初治AML，是它的核心人群，也正是美托克拉头对头研究入组的人群。 10月13日，美托克拉联合奥布替尼治疗边缘区淋巴瘤的注册III期获批——这是它的第五项注册临床。一线CLL/SLL固定疗程注册III期已完成入组；BTK抑制剂经治套细胞淋巴瘤注册II期已完成入组；AML头对头III期在推；复发/难治套细胞淋巴瘤III期在推；再加上刚获批的MZL。一个分子，五个注册位同时铺开。美托克拉五项注册临床布局——初治AML（头对头维奈克拉，Ⅲ期，终点OS）、初治CLL/SLL（联合奥布替尼、固定疗程，Ⅲ期入组完成）、BTK抑制剂经治MCL（注册Ⅱ期入组完成，获BTD）、r/r MCL与r/r MZL（联合奥布替尼，Ⅲ期）；AML/MDS在中、美、澳多中心推进。敢头对头，终点直接设总生存期（OS）：联合阿扎胞苷，对比维奈克拉联合方案，用于初治AML这本身就是表态——把自己的参照挂到了全球标杆身上。早期数据给了底气。2026年ASCO披露：可评估初治AML患者复合完全缓解（cCR）率81.8%，缓解者中86.5%为MRD阴性；125mg组6个月总生存率90.5%；30天、60天死亡率均为0。淋巴瘤上还有自家BTK做搭档——一线CLL/SLL研究中，125mg组客观缓解率100%、完全缓解率38.1%，第36周uMRD率65%。手握自研BTK与BCL2，可以做全口服、无化疗的固定疗程组合。差异点可能出在MDS。维奈克拉在高危MDS上碰过壁；美托克拉在10例可评估初治MDS患者中客观缓解率100%（CR 40%、骨髓CR 60%）。样本量还小，但方向值得盯。监管侧：它是中国首个获CDE突破性治疗药物认定的BCL2抑制剂，已拿2项BTD。图：美托克拉BCL2作用机制示意。美托克拉结合BCL2蛋白，释放被其“扣住”的促凋亡蛋白，重启肿瘤细胞的凋亡程序。（机制艺术示意）市场怎么看这颗药？华创证券表示，若头对头阳性，美托克拉有望挑战维奈克拉的市场地位；浙商证券认为，它正迅速成长为公司血液肿瘤管线的下一个战略支柱。第三方机构测算，全球BCL2抑制剂市场2032年有望增至约94亿美元——这是用来感受赛道温度，不是拿来给单品机械切份额的尺子。这和「切一块全球市场」不是一回事。头对头解决的是能不能站上同一张价签；五项注册解决的是站上去之后，能在多少适应症上把用药周期和可及人群铺开。十亿美元名单认的是后者。真正决定天花板的，是生命周期能不能比标杆铺得更宽。维奈克拉用近十年证明了这条通路值多少钱；美托克拉一上来就按五个适应症同时注册，还叠了MDS差异化切口。可以这样测算一下，维奈克拉近28亿美元的年销售，是它的参照，不是它的终点。若AML头对头读出阳性，且CLL/SLL、MCL、MZL等注册位逐个兑现，这颗分子讨论的就不是“能不能进十亿美元名单”，而是“名单里能排多前”。争取超越的可不是口号——适应症更宽、组合拳更全，空间本来就该按这个量级去想。第三颗舒昔替尼(soficitinib,ICP-332)：赛道刚被重新定价，票已经买好了 TYK2过去十二个月被重新标过一次价。2022年12月，武田以40亿美元首付款、合计最高约60亿美元对价，拿下Nimbus的zasocitinib。一个TYK2分子的国际标价，就这么钉在了60亿美元量级。 TYK2“双开关”机制示意图：舒昔替尼（ICP-332）作用于TYK2催化结构域JH1，Fadeucravacitinib（ICP-488）靶向调节结构域JH2、走变构抑制路线——同一靶点，两种作用路径。诺诚健华手里两款。重点说ICP-332（soficitinib）：中重度特应性皮炎III期达到主要终点及多个关键次要终点。特应性皮炎是自免里患者基数最大的适应症之一，口服靶向选择至今稀少；谁先把“口服、有效、安全”凑齐，谁就吃到大适应症的第一波。另一款ICP-488（fadeucravacitinib）银屑病III期同样达标。武田援引的数据：全球约6640万人患银屑病，其中80%—90%为斑块状；该领域2025年全球销售额157.14亿欧元，折合超过170亿美元。口服小分子才刚起步。回到十亿美元名单的逻辑：大适应症提供患者池，生命周期靠适应症接力往上抬——AD先卡位，后续皮肤科与自免拓展决定斜率。我们测算：若332在AD上顺利推进申报与准入，并在安全性随访站稳，这颗分子就具备进入十亿美元讨论区的票；至于能走多远，看适应症拓得开不开。高盛点评中把两款TYK2研发成功概率从70%上调到100%。换句话说，赛道被重新定价，给的是门票价，不是自动到账的销售额。332要进名单，靠的是AD这一刀切得准不准，以及切完之后还能不能往下拓——这和奥布替尼靠自免拓生命周期、美托克拉靠多适应症铺注册，是同一套逻辑。第一颗药证明会做药，第二颗证明能复制。332手里拿的，是“能复制”那张票——也是第三颗往名单上递的理由。当然，远不止这三颗：据了解，诺诚健华公司今年已有多款候选药物获批临床，后面还有一串分子在排队。奥布替尼自免适应症若陆续落地，美托克拉五项注册若逐个兑现，332若顺利走完申报——最终到底是“三个”，还是“一串”，取决于它们。全球化创新研发实力，被头部药企付过费一家公司的研发实力，决定底线的往往是国内造血，决定上限的仍是全球化。就在上个月，诺诚健华与礼来达成战略研究合作及许可协议：针对至多五个靶点发现并推进化合物；总交易额最高约33.5亿美元，以及基于年度净销售额的分级销售提成。此前还有双抗与小分子方向的海外授权落地。共同点很清楚：国际买方在为这家公司的创新研发实力付费。拆得太细没有必要——在国产创新药里，能反复拿到这类验证的仍是少数。再看行业，国家药监局发布今年以来我国创新药对外授权交易总额突破1200亿美元，同比增长36%，首付款规模超百亿美元；经济参考报把“诺诚健华×礼来”单列为“全球化BD合作”样本，评价是“标志着我国创新药产业正从产品对外授权，迈向早期源头靶点项目输出的更高阶段”。南华早报则在一篇引用分析师观察的报道中，以诺诚健华合作为例，讨论中国生物科技企业的交易如何从单个候选药物授权，走向范围更广的研发合作。国际合作的内容，正在从单个产品，更多走向持续研发能力。礼来这次看中的，正是诺诚健华从靶点出发、持续产出分子的能力。图：接下来值得关注的五个观察点——三季报商业化底盘、两款TYK2注册进展、美托克拉注册数据、礼来合作的平台创新能力认可、Zenas海外权益兑现节奏，以及各项兑现后意味着什么。 END 各位股东看了么？赞了么？转发了么？别忘了点赞。谢谢！所有内容均不作为投资建议，信息均来自公开资料，星球更新更快。扫码加入星球！循因缉药Elite PS:风里雨里，老编等你（联系我扫下面二维码）~ 近期原创：华大基因双轮破局：出海范式升维，AI4S数据闭环 60美元基因组！拿下百万基因组项目！Ultima杀疯了 Danaher丹纳赫2026Q3|“呼吸不畅”衣角微脏，AI应用苗头已现凡人制药传|素人靠AI手搓31万种蛋白！而Twist们在悄悄赚钱

2026-10-27

·医道社创新药新前沿

住友制药美国公司宣布，恩佐美尼（DSP-5336）获得FDA突破性疗法认定，用于治疗复发/难治性KMT2A重排急性白血病

医道社：传承和发展民间中医来源：海外网站作者：医道社整理版权归原作者所有，如有违规、侵权请联系我们删除！ 👆关注不迷路，更多创新药前沿资讯导语做小分子新药研发的朋友，或者天天在血液科病房里跟复发/难治性急性白血病（R/R AL）打交道的临床大夫，这几年一定对 Menin抑制剂这个词听到耳朵起茧了。不可否认，针对 KMT2AKMT2A 重排（即以前的 MLLrMLLr）和 NPM1NPM1 突变（NPM1mNPM1m），Menin抑制剂是近年来急性髓系白血病（AML）领域最让人兴奋的突破。但兴奋归兴奋，大家心里其实都揣着几块大石头：心脏毒性（QTc间期延长）怎么破？致命的分化综合征（DS）怎么管？病房里患者天天吃泊沙康唑防真菌感染，严重的药物相互作用（DDI）导致血药浓度过山车怎么办？就在刚刚，住友制药（Sumitomo Pharma）宣布其研发的 Enzomenib（研发代号：DSP-5336）正式获得FDA授予的突破性疗法认定（BTD），用于治疗复发/难治性 KMT2AKMT2A 重排急性白血病！翻开它从2021年临床前研究、2023年ASH初露锋芒，再到2025年ASH大会口头报告（Oral）的完整证据链，我不得不感慨：这绝对是一个药化（MedChem）设计在源头上拯救临床痛点的教科书级案例！今天，我们就来扒一扒，Enzomenib到底是凭什么实现“降维打击”的。 01 破局点：不按套路出牌的“反直觉”分子设计在传统的药物化学认知里，很多做小分子的人总喜欢追求“长半衰期”，觉得药物在体内待得越久、越稳定，抑瘤效果才越好。但住友制药的研发团队在设计 Enzomenib（DSP-5336）时，走了一条完全相反、却极其聪明的路子。在2025年ASH的口头报告摘要中，研究者罕见地直接把分子理化性质写进了第一句话——“Intentionally designed（刻意设计）”： ·低亲脂性（Low lipophilicity） ·高清除率（High clearance） ·短半衰期（Short half-life，仅 2～5 小时，早期数据在不用唑类时为2-6小时）为什么要这么设计？这就是研发人员最需要深度思考的地方。首先是亲和力足够强，底子好。根据早在2021年披露的临床前数据，Enzomenib 直接结合 Menin 蛋白的解离常数 Kd=6.0 nMKd=6.0 nM，抑制 Menin-MLL 相互作用的 IC50IC50 低至 1.4±0.058 nM1.4±0.058 nM。在携带 MLLrMLLr 或 NPM1NPM1 突变的敏感人类白血病细胞系（MV-4-11、MOLM-13、KOPN-8、OCI-AML3）中，其抑制细胞生长的 IC50IC50 分别为 10、15、31 和 15 nM；而在没有这两类突变的细胞系（HL-60、MOLT-4、Reh）中，IC50>10 μMIC50>10 μM，展现出极高的选择性。既然靶点结合能力已经拉满，那么在体内，如果分子亲脂性太高、半衰期太长，连续给药后极易发生体内蓄积（Accumulation）。而小分子靶向药的许多脱靶毒性（尤其是阻断hERG通道引发的QT间期延长），往往就是因为游离药物或高亲脂性代谢物在心肌组织蓄积导致的！ Enzomenib 搞出了一个“高清除率+短半衰期”的组合拳，口服后 TmaxTmax 在2小时内迅速达峰，干完活（下调 HOXA9HOXA9、MEIS1MEIS1 和 PBX3PBX3 基因表达，飙升分化标志物 CD11b/ITGAMCD11b/ITGAM）就快速撤离。哪怕每天两次（BID）连续重复给药，体内也几乎观察不到药物蓄积！这种“快进快出”的药代动力学（PK）特征，直接为它撑开了一个巨大无比的治疗窗（Therapeutic Window）。02 震撼临床的硬核真相：爬坡10倍剂量，居然“零DLT”！做过I期临床试验的朋友都知道，肿瘤药爬坡有多惊险。但 Enzomenib 的 I/II 期临床研究（NCT04988555 / Horizen-1研究）给出的数据，简直可以用“离谱”来形容。从2023年ASH公布的前24例患者，到2025年ASH更新的 116例复发/难治性急性白血病患者（截至2025年3月27日数据），剂量从最初的 40 mg BID，一路狂飙10倍爬到了 400 mg BID，结果是：0 DLT（无一例剂量限制性毒性）！0 治疗相关死亡！这116名患者是什么概念？中位年龄54.5岁（12-89岁），93.1%是AML，既往接受过中位2线治疗（最多高达9线！），31.0%（36例）做过异基因造血干细胞移植（allo-SCT），74.1%（86例）用过维奈克拉（Venetoclax）失败。说白了，全是临床上最难啃的“硬骨头”。在这群极度脆弱的患者身上，Enzomenib 交出了三大让临床大夫狂喜的安全性答卷：💡 第一大王炸：彻底告别“心脏惊魂”（无 ≥3级 QT延长）在同靶点某些竞品因为3级甚至更高级别的QTc延长而不得不频繁减量、停药甚至背上黑框警告阴影的时候，Enzomenib 在116例患者中，≥3级的治疗相关QT间期延长发生率为 0%！哪怕算上1/2级，治疗相关的QT延长也仅仅在 5例患者（4.3%）中出现，没有一例需要因此停药（而且这5例本身还合并有基础电解质紊乱和联用药物干扰）。低亲脂性、无蓄积的分子设计，在这里兑现了最大的临床红利！💡 第二大王炸：临床医生的福音——不怵“唑类抗真菌药”！血液科医生最清楚，AML患者骨髓抑制期极易发生侵袭性真菌感染，泊沙康唑、伏立康唑这些强效CYP3A4抑制剂几乎是病房标配。很多靶向药一旦联用唑类，血药暴露量（AUC）能暴增好几倍，剂量不得不砍半甚至砍到四分之一，调剂量调到医生怀疑人生。Enzomenib 专门设计了平行队列（Arm A不联用唑类，Arm B联用唑类）。长达数年的PK数据证实：唑类抗真菌药对 Enzomenib 的暴露量没有产生具有临床意义的显著影响！尤其是在 >140 mg BID>140 mg BID 剂量下，暴露量呈良好的剂量依赖性增加。这意味着临床医生在开具抗真菌药时，再也不用提心吊胆了。💡 第三大王炸：温和且可控的分化综合征（DS） Menin抑制剂起效的机制就是逼着白血病原始细胞往下游分化，所以分化综合征（DS）是绕不开的“药效伴随毒性”。在116例患者中，Enzomenib 所有级别的治疗相关不良事件（TRAEs）发生率 ≥10%≥10% 的只有三个：恶心（16.4%）、分化综合征（12.9%）和呕吐（11.2%）。注意看，全部级别的DS加起来只有12.9%！其中3级DS为8例（6.9%），4级仅1例（0.8%，该患者合并有高危 TP53TP53 突变，且早期报道提示合并肺炎与脓毒症）。更关键的是，所有的DS通过短暂中断给药、使用皮质类固醇和羟基脲就能轻松控住，没有任何一例患者因为DS导致死亡、永久停药，甚至连因为DS减量的都没有！03 疗效数据大起底：看懂“同病异治”的剂量艺术除了安全性惊艳，Enzomenib 在2025年ASH大会上还抛出了一个极其深刻的临床转化洞见：同样是对Menin抑制剂敏感的白血病，KMT2ArKMT2Ar 和 NPM1mNPM1m 的生物学脾气完全不同，自然病程不同，对Menin蛋白的依赖程度也不同！因此，它们可能需要不同的最佳剂量！得益于极宽的治疗窗，Enzomenib 真正做到了“量体裁衣”。我们来看未接受过既往Menin抑制剂治疗的患者数据（联用强效CYP3A4抑制剂唑类，即Arm B）：🎯 针对复发/难治性 KMT2AKMT2A 重排（KMT2ArKMT2Ar）：选定 RP2D 为 300 mg BID 在生物有效剂量（200、300、400 mg BID）下，研究团队进行了一轮非常精细的剂量优化： ·200 mg BID（n=6）：总缓解率（ORR）为 50%（3/6），完全缓解+伴部分血液学恢复的完全缓解（CR+CRh）为 16.7%（1/6）。 ·300 mg BID（n=11，锁定RP2D）： ORR 飙升至 72.7%（8/11），CR+CRh 高达 45.5%（5/11）！ ·400 mg BID（n=12）： ORR 为 75%（9/12），CR+CRh 为 25%（3/12）。为什么选 300 mg BID 作为II期推荐剂量（RP2D）？看数据一目了然：300 mg BID 的 CR+CRh 率最高（45.5%），而且起效极快——达到 ORR 的中位时间仅 1.1 个月，达到 CR+CRh 的中位时间仅 1.8 个月！更让人振奋的是缓解的持久性：在 300 mg BID 拿到 CR+CRh 的5名患者中，有4名在数据截止时依然处于持续缓解状态（持续时间分别为 2.3、6.1+、8.8+、9.1+ 和 13.2+ 个月），中位缓解持续时间（DoR）尚未达到（NR）！把所有接受 ≥200 mg BID≥200 mg BID 治疗的 29例 KMT2ArKMT2Ar 患者拉通来看，中位总生存期（mOS）达到了惊人的 11.4 个月！要知道，对于多线复发、连移植和维奈克拉都失败的 KMT2ArKMT2Ar 患者，以往的中位生存期通常只有短短两三个月。这也是FDA毫不犹豫给它颁发突破性疗法认定（BTD）的核心底气！🎯 针对复发/难治性 NPM1NPM1 突变（NPM1mNPM1m）：200/300 mg BID 展现高活性对于 NPM1mNPM1m 患者，剂量优化仍在 200 mg 和 300 mg BID（联用唑类）之间紧锣密鼓地进行（探索显示8例400 mg BID并未进一步提升疗效）： ·在接受 200 mg 或 300 mg BID 治疗的17例患者中，ORR 达到 58.8%（10/17），CR+CRh 率达到 47.0%（8/17）！ ·在 200 mg BID 组，达到 ORR 和 CR+CRh 的中位时间分别为 1.4 和 3.7 个月，中位 CR+CRh 持续时间为 5.9 个月； ·在 300 mg BID 组，达到 ORR 和 CR+CRh 的中位时间分别为 2.7 和 3.7 个月，中位 CR+CRh 持续时间达到 6.7 个月。 ·在所有接受 200-400 mg BID 治疗的 25例 NPM1mNPM1m 患者中，中位总生存期（mOS）达到了 8.5 个月。04 全局视野：606人大型注册临床，剑指一线与全线联合！如果觉得单药治疗复发/难治性患者就是 Enzomenib 的终点，那你就太小看住友制药的野心了。一个安全性极佳、几乎没有心脏毒性、没有严重DDI包袱、骨髓抑制可控的口服小分子，它最大的战略价值是什么？是成为联合用药的“黄金搭档”（Backbone）！根据最新披露的临床试验设计，那项代号为 Horizen-1（NCT04988555）的 I/II 期无缝试验，计划在全球（北美、欧洲、亚洲）狂揽 606名患者，预计在2027年6月完成主要终点收集。我们来看看它庞大的版图布局： 1.注册性 II 期单药冲刺（直奔上市）：针对 R/R KMT2ArKMT2Ar AML、R/R KMT2ArKMT2Ar ALL（急性淋巴细胞白血病）以及 R/R NPM1mNPM1m AML，无论是否联用唑类抗真菌药。值得一提的是，在获批地区，年龄 ≥12≥12 岁且体重 ≥40 kg≥40 kg 的青少年患者也被允许入组单药队列！主要终点直指 CR+CRh。 2.复发/难治性 AML 的强强联合： ·Enzomenib + 维奈克拉（Venetoclax）+ 阿扎胞苷（Azacitidine）：针对 R/R NPM1mNPM1m 或 KMT2ArKMT2Ar AML； ·Enzomenib + 吉瑞替尼（Gilteritinib，FLT3抑制剂）：精准狙击临床上极难治的“共突变”（即合并有 FLT3FLT3 突变的 R/R AML）。 3.全面进军一线初治（Newly Diagnosed）AML： ·直接将 Enzomenib 联合“维奈克拉+阿扎胞苷”（去甲基化方案），或者联合标准的“7+3”高强度诱导化疗（阿糖胞苷+柔红霉素），用于初治的 KMT2ArKMT2Ar 或 NPM1mNPM1m AML患者！（注：早在2021年的动物模型中，200 mg/kg QD的Enzomenib在延长生存期上就已经显著击败了阿糖胞苷+柔红霉素的标准方案）。 4.适应症边界的极限拓宽：除了 AML、ALL 和混合表型急性白血病（MPAL），在部分中心，I期研究甚至已经把触角伸向了 NUP98NUP98 重排等其他 HOXA9/MEIS1HOXA9/MEIS1 驱动的白血病，以及高危复发/难治性骨髓增生异常综合征（MDS）和复发性多发性骨髓瘤（MM）！在监管认证层面，Enzomenib 更是拿奖拿到手软： ·2022年6月：获FDA授予治疗 AML 的孤儿药资格（ODD）； ·2024年6月：获FDA授予治疗 R/R KMT2ArKMT2Ar 或 NPM1mNPM1m AML 的快速通道资格（FTD）； ·2024年9月：获日本厚生劳动省（MHLW）授予治疗 R/R KMT2ArKMT2Ar 或 NPM1mNPM1m AML 的孤儿药资格； ·2026年7月：获FDA授予治疗 ALL 的孤儿药资格（ODD）； ·2026年10月：正式斩获FDA治疗 R/R KMT2ArKMT2Ar 急性白血病的突破性疗法认定（BTD）！05 结语：给创新药研发的一点启示写到这里，回顾 Enzomenib（DSP-5336）一路逆袭的历程，真的让人心潮澎湃。在热门靶点扎堆的今天，大家都在卷进度、卷IC50。但 Enzomenib 的故事告诉我们：真正的 Best-in-Class（同类最优），往往诞生于对临床真实痛点的敬畏，以及在药物化学源头上的差异化破局。因为深知血液病患者经不起心脏毒性的折腾、躲不开抗真菌药的联用，研发团队果断放弃了对“长半衰期”的执念，用低亲脂性、高清除率、2-5小时短半衰期的精妙设计，换来了爬坡至400mg BID零DLT、无3级QT延长、无惧唑类联用的临床奇迹，更换来了不同基因亚型精准定制剂量的从容空间。随着 FDA 突破性疗法认定的落地，Enzomenib 的上市之路已经按下加速键。对于那些深陷复发绝境的白血病患者而言，这束光，来得扎实而炽热！ 📚 核心数据及文献参考来源： 1.Eguchi K, et al. Blood (2021) 138 (Supplement 1): 3339. (ASH 2021 Preclinical Abstract) 2.Daver N, et al. Blood (2023) 142 (Supplement 1): 2911–2914. (ASH 2023 Phase 1/2 Poster) 3.Daver N, et al. Blood (2025) 146 (Supplement 1): 763–766. (ASH 2025 Phase 1/2 Oral Presentation) 4.Sumitomo Pharma America Official Press Release & ClinicalTrials.gov (NCT04988555 / Horizen-1). ⚠️ 免责声明：本文旨在传递医药前沿科研进展与学术探讨，仅供医疗卫生专业人士及药品研发人员参考，不构成任何具体的临床诊疗建议或投资建议。文中提及的 Enzomenib（DSP-5336）仍处于临床研究阶段，具体适应症与用法用量请以监管机构最终批准的说明书为准。 👇 互动话题：作为临床医生或研发人员，您如何看待小分子靶向药“短半衰期、高清除率”的设计策略？在 Menin 抑制剂联合维奈克拉/阿扎胞苷进军一线 AML 的过程中，您最期待看到哪些数据？欢迎在评论区留言探讨，觉得干货满满请点击右下角【赞】与【在看】分享给更多同行！

2026-10-27

·爱研守护

骨髓增生异常综合征：2例高危患者治疗后成功移植，客观缓解率45.5%，首创Galectin-9抗体LYT-200临床数据公布

深肿瘤医学科普，温暖陪伴抗癌之路解读前沿临床资讯，守护每一份生命希望温馨提醒：文章后面有GSPT1靶向蛋白降解剂CG009301、特异性去泛素化酶抑制剂PBSS1113的免费临床试验，骨髓增生异常综合征患者可申请参加。 2026年10月26日，PureTech Health公司，宣布LYT-200的Ib期临床试验结果已在2026年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）大会上公布[1]。 LYT-200是一款全人源 IgG4 单克隆抗体，靶向半乳糖凝集素-9（Galectin-9）。Galectin-9是一种重要的致癌驱动因子和强效免疫抑制分子。该研究已完成的Ib期试验，评估了LYT-200作为单药治疗及联合方案（低甲基化药物[阿扎胞苷或地西他滨]）在101例重度经治的复发/难治性高危骨髓增生异常综合征或急性髓系白血病患者中的疗效。在复发/难治性高危骨髓增生异常综合征中，LYT-200 12mg/kg联合低甲基化药物在11例可评估疗效的患者中，36.4%患者达到了完全缓解或部分缓解，客观缓解率达到45.5%，所有这些患者既往均接受过低甲基化药物治疗。值得注意的是，该治疗队列中有2例患者达到了微小残留病灶（MRD）阴性的完全缓解，并随后接受了干细胞移植。重要的是，在携带多种突变（即BCOR、DNMT3A、SF3B1、TET2、PTPN11、KRAS和RUNX1-RUNX1T1）的患者中均观察到临床缓解。目前，国内有其他骨髓增生异常综合征的临床研究进行中，例如：睿跃生物的高选择性GSPT1靶向蛋白降解剂CG009301、普济远成生物医药的特异性去泛素化酶抑制剂PBSS1113。 1、CG009301血液肿瘤临床试验进行中在CDE官网显示[2]，一项注射用CG009301在复发或难治性成人血液恶性肿瘤受试者中的I期临床研究正在进行中，复发/难治性血液恶性肿瘤（包括但不限于急性髓系白血病、急性淋巴白血病、骨髓增生异常综合征等）患者可申请免费参加。 2、PBSS1113联合阿扎胞苷临床试验进行中在CDE官网显示[2]，评估PBSS1113联合阿扎胞苷治疗急性髓系白血病或者骨髓增生异常综合征患者的安全性、耐受性、药代动力学与初步疗效的开放性、剂量递增和队列扩展的Ib/II期临床研究正在进行中，骨髓增生异常综合征患者可申请免费参加。初治患者，需要制定治疗方案；或经治患者病情变化，面临复发/难治/转移，需要更换治疗方案时，常规标准治疗之外，新药临床试验也是一种可能的选择，也正是参加临床试验的合适时机。想了解更多肿瘤临床试验，请咨询医学部老师。北京凯石国际医疗技术有限公司介绍北京凯石国际医疗技术有限公司，是专注于肿瘤临床试验咨询的正规医疗信息服务机构，深耕实体瘤与恶性血液肿瘤临床试验，依托专业医学团队，打造合规、专业、高效的肿瘤临床试验咨询服务体系，致力于为肿瘤患者和家属，提供客观、可落地的临床试验资讯服务，是国内值得信赖的肿瘤临床试验专业服务企业。公司核心业务聚焦全类型肿瘤临床试验咨询服务，覆盖全面的肿瘤病种，兼顾实体肿瘤与恶性血液肿瘤两大领域。目前有CAR-T、TIL等细胞疗法，PD-1/PD-L1等免疫治疗药物，小分子抑制剂、双抗、单抗、ADC等靶向药物的临床试验正在进行中。正在招募肺癌、食管癌、肝癌、胃癌、结直肠癌、宫颈癌、卵巢癌、乳腺癌、胆管癌、子宫内膜癌、黑色素瘤、肉瘤、恶性血液疾病、淋巴瘤等各种恶性肿瘤，想要了解或者参加临床试验项目，可以咨询我们医学部的老师。为了让更多人了解，恳请各位朋友花一两秒钟帮我们点亮文章底部右下方的【小手】和【爱心】，谢谢大家！参考文献： 1.PureTech Presents Phase 1b Results for LYT-200 in Relapsed/Refractory (R/R) High-Risk Myelodysplastic Syndromes (HR-MDS) and Acute Myeloid Leukemia (AML) at ESMO 2026，26 October 2026. https://www.investegate.co.uk/announcement/rns/puretech-health--prtc/prtc-s-gallop-presents-ph1b-lyt-200-data-at-esmo/9840061?utm_source=chatgpt.comhttps://news.puretechhealth.com/news-releases/news-release-details/puretech-presents-phase-1b-results-lyt-200-relapsedrefractory-rr?utm_source=chatgpt.com 2.国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网.

临床结果临床1期临床2期临床申请

100 项与阿扎胞苷相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D03021	阿扎胞苷	L01BC07	DB00928

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
幼年型骨髓单核细胞白血病	美国	Bristol Myers Squibb Co.	2022-05-20
骨髓增生性疾病	欧盟	betapharm Arzneimittel GmbH	2020-03-24
骨髓增生性疾病	冰岛	betapharm Arzneimittel GmbH	2020-03-24
骨髓增生性疾病	列支敦士登	betapharm Arzneimittel GmbH	2020-03-24
骨髓增生性疾病	挪威	betapharm Arzneimittel GmbH	2020-03-24
费城染色体阳性慢性粒细胞白血病	中国	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2017-04-24
高危骨髓增生异常综合征	澳大利亚	Celgene Pty Ltd.	2009-11-30
急性髓性白血病	欧盟	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2008-12-17
急性髓性白血病	冰岛	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2008-12-17
急性髓性白血病	列支敦士登	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2008-12-17
急性髓性白血病	挪威	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2008-12-17
慢性粒单核细胞白血病	欧盟	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2008-12-17
慢性粒单核细胞白血病	冰岛	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2008-12-17
慢性粒单核细胞白血病	列支敦士登	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2008-12-17
慢性粒单核细胞白血病	挪威	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2008-12-17
骨髓增生异常综合征	美国	Bristol Myers Squibb Co.	2004-05-19

未上市

10 条进展最快的记录,

后查看更多信息

适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
免疫母细胞性淋巴结病	临床3期	日本	Celgene Corp.	2018-11-06
血小板减少症	临床3期	美国	Celgene Corp.	2013-04-26
血小板减少症	临床3期	澳大利亚	Celgene Corp.	2013-04-26
血小板减少症	临床3期	比利时	Celgene Corp.	2013-04-26
血小板减少症	临床3期	巴西	Celgene Corp.	2013-04-26
血小板减少症	临床3期	加拿大	Celgene Corp.	2013-04-26
血小板减少症	临床3期	捷克	Celgene Corp.	2013-04-26
血小板减少症	临床3期	丹麦	Celgene Corp.	2013-04-26
血小板减少症	临床3期	芬兰	Celgene Corp.	2013-04-26
血小板减少症	临床3期	法国	Celgene Corp.	2013-04-26

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


ESMO2026	临床2期	免疫母细胞性淋巴结病	11	Liposomal mitoxantrone + Azacitidine	夢醖齋夢選艱獵選夢憲(艱鹽繭獵範齋窪醖齋鹹) = 鬱築憲齋範鑰構鏇餘鏇願製範壓鹹繭夢膚憲鏇 (艱鏇觸觸壓積觸窪積蓋 ) 更多	积极	2026-10-23
NCT04313881 (ENHANCE, Pubmed \| J Clin Oncol)	临床3期	骨髓增生异常综合征	539	Magrolimab Plus Azacitidine	夢顧獵壓鬱膚廠網醖選(範廠襯窪鬱廠艱網選遞) = 壓範鹽製鏇蓋範鹹網艱顧齋淵選糧蓋繭窪願夢 (膚觸範蓋窪選鏇糧觸鹽 ) 更多	不佳	2026-09-10
NCT04313881 (ENHANCE, Pubmed \| J Clin Oncol)	临床3期	骨髓增生异常综合征	539	Placebo Plus Azacitidine	夢顧獵壓鬱膚廠網醖選(範廠襯窪鬱廠艱網選遞) = 觸鹹鬱獵餘獵積構糧廠顧齋淵選糧蓋繭窪願夢 (膚觸範蓋窪選鏇糧觸鹽 ) 更多	不佳	2026-09-10
NCT04801797 (PARADIGM, Pubmed \| N Engl J Med)	临床2期	急性髓性白血病	172	Azacitidine plus Venetoclax	窪顧膚蓋糧蓋膚淵遞積(獵選襯壓範餘廠餘憲醖) = 網壓憲顧餘齋蓋獵膚襯鬱鬱衊壓積範膚遞範廠 (鏇衊廠衊鹽廠範衊艱鬱, 19 ~ 39) 更多	积极	2026-09-03
NCT04801797 (PARADIGM, Pubmed \| N Engl J Med)	临床2期	急性髓性白血病	172	Induction Chemotherapy	窪顧膚蓋糧蓋膚淵遞積(獵選襯壓範餘廠餘憲醖) = 憲簾廠遞醖鹽壓衊憲願鬱鬱衊壓積範膚遞範廠 (鏇衊廠衊鹽廠範衊艱鬱, 30 ~ 52) 更多	积极	2026-09-03
NCT05065866 (BMS-986345, Pubmed \| Hematol Oncol)	临床1期	复发性T细胞淋巴瘤	14	AzacitidineDuvelisib + AzacitidineDuvelisibne	壓鹹網夢顧顧廠鹹鹽鏇(鬱餘壓選膚鑰衊壓蓋鑰) = Grade ≥ 3 toxicities, expressed for the full treated population (N = 14), included neutropenia (29%), anemia (21%), AST elevation (21%), ALT elevation (14%), thrombocytopenia (14%), and leukocytosis (14%). 憲衊糧築鬱糧選壓夢壓 (鬱繭窪餘製網鏇網構廠 )	积极	2026-09-01
NCT01787487 (Pubmed \| J Hematol Oncol)	临床2期	骨髓增生性疾病 \| 骨髓增生异常综合征	52	Ruxolitinib+Azacitidine (Observation)	繭廠願製壓範膚選膚範(選願壓選蓋糧窪窪壓遞) = 積構糧鏇蓋艱壓鹽艱繭艱醖積選網範遞顧廠鑰 (鹹淵夢範夢餘範觸糧鬱 ) 更多	积极	2026-06-16
NCT03573024 (CTgov)	临床2期	急性髓性白血病	36	Venetoclax+Azacitidine	遞鑰衊膚構鹽鑰構鹹築 = 糧壓鏇醖憲淵餘構壓構餘網築夢製簾積衊衊鏇 (獵鏇鹹艱鏇鏇鬱積襯積, 獵鹽醖鹽蓋簾糧鏇築鑰 ~ 選壓願範糧願膚簾繭窪) 更多	-	2026-06-11
NCT03146871 (CTgov)	临床2期	慢性粒单核细胞白血病 \| 难治性骨髓增生异常综合征 \| 伴有骨髓发育不良相关变化的急性髓系白血病	7	Pharmacological Study+Decitabine+Recombinant EphB4-HSA Fusion Protein+Azacitidine	鹹獵窪膚顧願鬱構鏇膚 = 憲蓋膚鹹憲襯顧艱簾衊醖糧積窪蓋簾鬱網窪鏇 (願廠廠蓋築願鬱鑰選願, 膚遞壓構廠願憲製鑰遞 ~ 顧齋壓蓋鏇遞鑰範簾顧) 更多	-	2026-06-08
NCT03471260 (ASCO2026)	临床1/2期	IDH1突变急性髓性白血病一线 IDH1-mutated	40	Azacitidine+Venetoclax+Ivosidenib	壓網構鬱鑰餘鬱醖艱簾(壓構顧憲鹽選糧窪顧顧) = 簾窪鏇獵鏇齋繭壓製襯艱壓鏇鏇觸衊窪選簾醖 (製獵選餘遞獵壓壓顧餘 ) 更多	积极	2026-05-29
ASCO2026	N/A	急性髓性白血病	55	Azacitidine	夢廠顧廠選遞衊夢鏇積(願壓遞餘鹹獵餘廠膚窪) = 襯願膚築網範衊齋醖夢夢糧蓋鑰壓憲遞願襯鑰 (鹹鹹膚簾醖繭選醖獵齋 ) 更多	积极	2026-05-29
ASCO2026	N/A	急性髓性白血病	55	Combinations of HMAs±LDAC	窪壓簾鹽蓋築齋製簾鏇(鹹鑰鹹願衊蓋齋窪衊鏇) = 選廠獵壓淵鹽願廠鹽簾鬱艱憲廠蓋窪憲齋糧網 (襯積糧襯襯積積醖築選, 17 ~ 35) 更多	积极	2026-05-29
ASCO2026	N/A	急性髓性白血病诱导	154	3+7 regimen	選鹹襯鹹膚築顧選鑰壓(衊憲鬱膚製願夢膚鹹製) = 齋衊選願壓簾簾廠鏇糧廠顧夢構構簾築繭醖範 (衊網蓋齋積範襯衊淵構 ) 更多	积极	2026-05-29
ASCO2026	N/A	急性髓性白血病诱导	154	azacitidine + venetoclax (AZA + VEN)	選鹹襯鹹膚築顧選鑰壓(衊憲鬱膚製願夢膚鹹製) = 膚遞範鏇齋繭選膚積蓋廠顧夢構構簾築繭醖範 (衊網蓋齋積範襯衊淵構 ) 更多	积极	2026-05-29