Calciphylaxis is a rare but incredibly dangerous condition that causes small blood vessels in the skin to become blocked by calcium buildup and blood clots. This leads to painful skin sores (necrosis) that do not heal easily. Because these open wounds are prone to severe infections, the outlook for patients is often grim; more than half of those diagnosed do not survive past the first year. Currently, there are no Food and Drug Administration (FDA) approved medications specifically designed to stop the progression of this disease. However, recent research has identified a specific culprit: Interleukin-6 (IL-6). The research team is looking at a drug called Tocilizumab to turn off the progression of the disease.
This project aims to investigate whether Tocilizumab can consistently stop the cycle of inflammation and clotting, providing a much-needed lifeline for patients facing this life-threatening diagnosis. Ten participants with calciphylaxis and end-stage kidney disease will be enrolled to receive 3 infusions of Tocilizumab, follow-ups on a weekly basis, during their trip to the dialysis unit, for a total of 16 weeks.

开始日期2027-09-01

申办/合作机构

Boston Medical Center

NCT03787290

/ Suspended临床2期IIT

Examining Immune-Based Mechanisms of Action for Mild-Intensity Whole Body Hyperthermia (WBH) in the Treatment of Major Depressive Disorder

Overall, the objective of this pilot study is to utilize the IL-6 receptor antagonist tocilizumab to prospectively evaluate the role of IL-6 in the antidepressant and immunological effects of whole body hyperthermia (WBH). The study seeks to replicate findings thus far that WBH has an antidepressant effect by administering the intervention at a site not involved in studies to date. Moreover, the current proposal may help the investigators better understand the role of IL-6 in the pathogenesis and treatment of depression which might point to novel immune-based interventions for Major Depressive Disorder (MDD). Finally, the current proposal holds promise for better understanding of a novel treatment for MDD, which is among the leading causes of health-related disability in the world.

开始日期2026-12-01

申办/合作机构

The General Hospital Corp.

[+1]

NCT07281027

/ Not yet recruiting临床3期IIT

Comparing the Effects of Anakinra and Tocilizumab on Outcomes in Patients With New-Onset Refractory Status Epilepticus

The goal of this clinical trial is to find out whether two existing medications-anakinra and tocilizumab-can effectively treat a rare and life-threatening brain condition called NORSE (New-Onset Refractory Status Epilepticus). NORSE causes continuous seizures in previously healthy children and adults and does not respond to standard treatments. It often leads to long-term disability or death.
Doctors currently use anakinra and tocilizumab as second-line treatments when first-line therapies fail, but there is no clear evidence showing which drug works better or when it should be given. This study aims to answer those questions.
The study will enroll patients across 33 hospitals in the United States, Canada, Europe, and Asia.
It includes two groups:
1. Randomized Cohort Patients will be randomly assigned to receive either anakinra or tocilizumab within the first 7 days of their illness. Only patients whose doctors were already planning to use one of these medications as part of standard care will be eligible for randomization. Researchers will monitor their recovery and compare outcomes between the two treatments.
2. Observational Cohort Patients who cannot be randomized-usually because they were diagnosed too late-will still be followed to study how the timing of treatment affects recovery.
Participants will:
* Receive one of the two medications (depending on their group assignment).
* Take part in follow-up assessments over the course of one year, including medical evaluations and surveys. Some participants may be followed annually beyond one year.
* Optionally participate in a 60-minute interview to share their or their caregiver's experience with NORSE.

开始日期2026-12-01

申办/合作机构

Yale University

[+1]

100 项与托珠单抗相关的临床结果

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100 项与托珠单抗相关的转化医学

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100 项与托珠单抗相关的专利（医药）

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6,728

项与托珠单抗相关的文献（医药）

2026-12-31·JOURNAL OF MEDICAL ECONOMICS

Costs per responder for patients with relapsed or refractory multiple myeloma treated with Talquetamab compared with usual care

Article

作者: Mu, Fan ; Patel, Neel ; Yang, Chelsey ; Jiao, Tianze ; Liu, Yi-Hsuan ; Wang, Jiamin ; Grajales-Cruz, Ariel F. ; Zhang, Xinke ; Lee, Hans C. ; Goble, Joseph

AIMS:

To evaluate costs per responder for patients with triple-class exposed (TCE) relapsed or refractory multiple myeloma (RRMM) receiving talquetamab (Tal) on weekly (QW) and biweekly (Q2W) dosing schedules, compared with usual care from a United States commercial payer's perspective.

METHODS:

A cost per responder model was developed over a 6-month time horizon, incorporating pre-progression and post-progression costs. For Tal QW and Tal Q2W, pre-progression costs included costs of drug acquisition, inpatient step-up doses (hospitalization, pre-medication, and tocilizumab), outpatient visits, and monitoring. Pre-progression costs for usual care were estimated based on a weighted average of the 10 most used regimens in a real-world LocoMMotion/MoMMent study, including costs of acquisition, administration, co-medication, and monitoring. Post-progression costs included subsequent treatment for a subset of patients and terminal care costs prior to death. All costs were reported in 2025 United States Dollars. Clinical data of overall response rate (ORR), progression-free survival, and overall survival were obtained from an indirect treatment comparison using MonumenTAL-1 (September 2024 data cut) and LocoMMotion/MoMMent (October 2022 and August 2023 data cuts) as data sources. Deterministic sensitivity analyses and scenario analyses were conducted to assess the robustness of model results.

RESULTS:

Over the 6-month period, the total cost of care was $179,556 for usual care, $295,993 for Tal QW, and $315,135 for Tal Q2W. Despite higher costs, Tal demonstrated superior ORR, resulting in lower cost per responder: $575,962 for usual care, $405,470 for Tal QW, and $443,165 for Tal Q2W, representing a 23-30% reduction in cost per responder with Tal. Sensitivity and scenario analyses showed consistent findings.

CONCLUSION:

Although Tal QW and Q2W are associated with higher total per-patient costs compared with usual care, they offer improved clinical effectiveness, resulting in lower cost per responder. These findings suggest greater economic value for Tal in the treatment of TCE RRMM.

2026-11-01·Biomaterials advances

An antibody-conjugated polymer nanoparticle that targets inflammatory site for abdominal aortic aneurysm antioxidant stress therapy

Article

作者: Zhang, Qin ; Huang, Youjin ; Liu, Jinping ; Wu, Ya ; Liu, Yong ; Yin, Qi''nan

Abdominal aortic aneurysm (AAA) tends to occur in the lower segment of the abdominal aorta in the elderly population. Its continuously growth and rupture risk seriously threaten the life and health of patients. AAA molecular pathomechanism is complex, its core mechanism is a IL-6 mediated immune response regulation and inflammatory mediators release, and b) oxidative stress triggered the programmed death of endothelial cells and vascular smooth muscle cells (VSMCs). Thereby, the damage to the blood vessel walls continues to worsen. The treatment of AAA with traditional drugs often has off-target effect and systemic toxicity. Surgical treatment also has many problems, such as large postoperative wound, significant complications and poor long-term efficacy. Therefore, this study developed an antibody-conjugated sustained-release nanoparticle, which loaded 2-MEthoxyestradiol (2ME) and target AAA inflammatory sites by significantly reducing mitochondrial oxidative stress damage in vascular endothelial cells through surface conjugation with tocilizumab (TCZ). The 2ME/TCZ modified nanomedicine (2MTNP) has long-term drug release ability, achieved oxidative stress inhibition in the AAA region and significantly restored the expression of mitochondrial anti-oxidative stress proteins PGC-1α, MT-CO1, and TFAM. In AAA mouse, the nanomedicine was highly enriched in areas of AAA, effectively slowing the expansion of AAA and the thinning of aortic vessel walls, thereby improving the survival of diseased mice. More importantly, PLGA-PEG nanocarrier-mediated drug delivery did not show significant organ toxicity such as liver and kidney in mice, demonstrating superior biocompatibility. This study reports an antibody-conjugated sustained-release nanodrug for targeted therapy of AAA, which provides a new treatment method for inflammatory vascular aneurysms.

2026-09-01·JOURNAL OF CLINICAL EPIDEMIOLOGY

The importance of non-clinical information in updating living recommendations: a case study of the Australian living COVID-19 clinical guidelines

Article

作者: Green, Sally ; Synnot, Anneliese ; Turner, Tari ; Millard, Tanya ; McDonald, Steve ; White, Heath

BACKGROUND AND OBJECTIVE:

Living guidelines facilitate optimized patient care by providing up-to-date, evidence-based recommendations. Although a strong focus has been placed on the updating of living recommendations using clinical evidence from primary studies, the inclusion of contextualizing information from nonclinical sources is equally important in maximizing the applicability, appropriateness, and implementability of living recommendations. We aimed to examine the range and impact of changes to the Australian Living COVID-19 Clinical Guidelines based on information from nonclinical sources.

STUDY DESIGN AND SETTING:

We retrospectively identified and extracted all nonclinical information updates (ie, updates to the guideline based on information other than direct primary studies, approval or supply of therapeutics) to the COVID-19 guidelines. For each update, we recorded the location in the guideline where the change was made (eg, recommendation, evidence-to-decision), source of change (eg, expert consensus, consumer input, and government/policy decision), and reason for change (eg, approval/supply of therapeutics, clarity around population). Additional information was collected for specific high-impact nonclinical evidence updates.

RESULTS:

A total of 302 nonclinical changes were made to the guidelines across a 3-year period. The majority of changes were made to the additional information underpinning recommendations (46%), text of the recommendation (26%), or patient preferences and values (18%), with the most prevalent source of change being expert consensus (50%). Several impactful changes were made in areas such as tocilizumab supply and in vitro evidence regarding reduced activity of monoclonal antibodies against SARS-CoV-2 Omicron subvariants.

CONCLUSION:

Our analysis highlights the significant quantity and diversity of information captured and incorporated within the COVID-19 clinical guidelines from nonclinical sources. Engagement with a broad range of interest holders across living guideline iterations is integral to acquiring this information, and developers should consider a fourth key criterion, based on nonclinical information, to determine whether a living approach is appropriate.

1,388

项与托珠单抗相关的新闻（医药）

2026-08-22

·中国实用儿科杂志

论著│托珠单抗治疗抗核基质蛋白 2 抗体阳性幼年皮肌炎的真实世界研究

点击上方"中国实用儿科杂志"关注我们本文刊于:中国实用儿科杂志,2026,41(7):603-609 DOI:10.19538/j.ek2026070613 作者:赵睿泽1,王新宁2,迟颖2,柳媛2,王晓蕾2,姚鑫2,周志轩2,李建国1,2 单位:1.首都儿科研究所北京协和医学院中国医学科学院研究生院;2.首都医科大学附属首都儿童医学中心风湿免疫科基金项目:首都卫生发展科研专项项目(2020-2-2102) 通信作者:李建国,电子信箱: jianguo_li6@hotmail.com 论著│托珠单抗治疗抗核基质蛋白 2 抗体阳性幼年皮肌炎的真实世界研究摘要目的　研究托珠单抗（TCZ）治疗抗核基质蛋白2（NXP2）抗体阳性幼年皮肌炎（JDM）的疗效、不良反应及预后，并与环磷酰胺（CTX）进行疗效对比。方法　回顾性纳入2021年11月至2025年9月在首都医科大学附属首都儿童医学中心就诊并随访的5例应用 TCZ 治疗的抗 NXP2-JDM 患者，随访时间24~39个月，分析并比较治疗前后不同时间患儿皮疹、肌力、肌酶、糖皮质激素（GC）用量情况及不良反应等。结果　5例应用 TCZ治疗的抗 NXP2-JDM 患者，男女比例3︰2，发病年龄1~12岁（中位数5岁），均应用 TCZ+GC+免疫抑制剂治疗。从基线到随访终点，所有患者皮疹、肌力、肌酶、肌肉磁共振成像结果明显改善，GC 快速减量到停用，2例无药完全缓解，未发生影响用药的严重不良反应。与应用 CTX 患者相比，应用 TCZ 患者在皮疹、肌力、肌酶缓解方面疗效相当，GC 减量速度更快，感染发生例次更少。CTX 组有2例复发给予 TCZ 有效。结论　TCZ 在改善抗 NXP2-JDM 患者的皮疹和肌力、降低肌酶方面有效，疗效与 CTX 相当，且 GC 可以快速减量到停用，未发现影响用药的不良反应，CTX 组复发病例换用 TCZ 有效，提示 TCZ 可能是 JDM 患者潜在的有效药物。关键词幼年皮肌炎；抗核基质蛋白2抗体；托珠单抗；环磷酰胺幼年皮肌炎（juvenile dermatomyositis，JDM）是一种罕见的自身免疫性疾病，主要表现为进行性肌无力和特征性皮疹。部分病例可能引发严重后遗症，导致患者生活质量下降甚至死亡。抗核基质蛋白2（NXP2）是 JDM 的一个特异性抗体，临床部分病例病情较重，其特征是广泛的肌肉受累，可以伴有皮下水肿、钙化以及吞咽困难［1-2］。携带抗 NXP2抗体的患者不仅需要更积极的治疗方案，其疾病缓解率也明显低于其他肌炎特异性抗体阴性的患者群体［3］。目前针对 JDM 的治疗主要依赖糖皮质激素（GC）和传统免疫抑制剂如环磷酰胺（CTX），但是一部分病例并不能达到临床缓解，并且 CTX 的副反应（如严重胃肠道反应、骨髓抑制、感染、出血性膀胱炎及性腺毒性）限制了其应用，特别是青春期儿童。因此，开发更安全有效的JDM 药物仍是临床亟待解决的难题。托珠单抗（Tocilizumab，TCZ）作为白细胞介素 -6（IL-6）受体抑制剂，在 JDM 中的治疗价值仍缺乏充分研究，目前仅有个案报告，且提示治疗有效［4-7］。本研究回顾了5例随访时间 >2年的抗NXP2-JDM 患者接受 TCZ 治疗后的临床症状、实验室指标改善情况，以及 GC 减量、药物不良反应等，评估 TCZ 在抗 NXP2-JDM 中的疗效和安全性以及与 CTX 疗效和安全性的差异。 1　资料与方法 1.1　病例资料　回顾性分析2021年11月至2025年9月在首都医科大学附属首都儿童医学中心风湿免疫科住院使用 TCZ 治疗并随访的抗 NXP2-JDM 患儿5例，同期收集5例既往应用 CTX 治疗的抗 NXP2-JDM 患者。所有患儿均符合2017年美国风湿病学会和欧洲抗风湿病联盟（ACR/EULAR）制定的成人和儿童特发性炎症性肌病的分类标准［8］，并接受了针对12种肌炎特异性抗体（Jo-1、PL-7、PL-12、EJ、SRP、Mi-2、MDA5、TIF1γ、HMGCR、SSA/Ro-52、SAE1/2、NXP2）的血清 IgG 反应性免疫印迹分析（BlueDot Myositis 12 IgG，#MYO12D-24，DTEK，比利时），抗体检测符合抗 NXP2抗体阳性。纳入标准：（1）符合 JDM 诊断标准；（2）血清抗 NXP2抗体阳性；（3）接受 TCZ 或CTX 治疗；（4）随访时间 >24个月；（5）临床资料完整。排除标准：（1）无法确定首次 TCZ 或 CTX 应用日期。（2）缺乏随访数据。本研究已通过首都儿科研究所及首都医科大学附属首都儿童医学中心医学伦理委员会批准（编号：SHERLL2020025）。 1.2　治疗方案　TCZ 采用静脉输液方式，每2周按体重剂量给药：体重 <30 kg 者为12 mg/kg，≥30 kg 者为8 mg/kg。初始治疗阶段需连续给药，每2周1次。临床缓解者给药间隔逐渐延长至4~8周，总疗程12~36个月。CTX 给药剂量为每次输注0.5~1 g/m2，每4周1次，1例于病情平稳后延长至12周 / 次。在病程中合并用药：均接受 GC、免疫抑制剂如甲氨蝶呤（MTX）等、静脉注射免疫球蛋白（IVIG）等治疗。应用 TCZ 者中3例停用 TCZ后给予托法替布（TOF）移行治疗。 1.3　研究方法　回顾性收集5例抗 NXP2抗体阳性且接受 TCZ 治疗的 JDM 患儿临床资料，包括一般资料（年龄、性别、病程、临床表现、查体等），实验室检查指标：血常规＋ C 反应蛋白（CRP）、红细胞沉降率（ESR）、铁蛋白（SF）、肌酸激酶（CK）、乳酸脱氢酶（LDH）、羟丁酸脱氢酶（HBDH）、纤维蛋白原（FIB）、补体 C3、补体 C4 ；影像学检查：腹部超声、钙化部位超声＋ X 线、胸部计算机断层扫描（CT）、肌肉磁共振成像（MRI）等。总结患儿TCZ 治疗前后皮疹、肌力变化。皮疹按照肌炎皮肤评估工具（CAT）二元法［9］进行评估，CAT 评分越高表明病情越严重（评分范围0~17分）。对于肌力评估，由于部分患儿无法完成儿童肌炎评估量表（CMAS）［10］的评分，采用标准化肌力分级法评估治疗效果，将患者肌力划分为6个等级（0~5级），采用半定量评分系统并使用“+”或“-”符号标注不同等级间的强度差异。对于中等强度等级，采用半级进行划分，这种评估方式既精准反映了治疗反应，又有效应对了儿科评估的特殊性。治疗反应依据2016年 ACR/EULAR 儿童皮肌炎联合临床试验和研究中肌炎最终反应标准［11］，总改善得分≥70分为显著有效；≥45分为中度有效；≥30分为轻度有效。JDM 临床缓解状态需同时满足：（1）无心、肺、胃肠道及神经等肌肉外器官受累；（2）无新出皮疹；（3）肌酸激酶≤150 U/L；（4）CMAS 评分≥48分或 MMT8评分≥78分［12-13］。药物不良反应：记录患儿治疗过程中有无胃肠道反应、感染、补体降低、白细胞降低、FIB 降低、肝损害等不良反应。回顾性收集5例应用 CTX 患儿病初及治疗后与应用 TCZ 患儿对应的临床资料，并进行描述性对比。统计学方法采用描述性统计分析，连续变量以中位数（范围）表示，分类变量以例数（%）表示。因样本量小，不进行组间假设检验。 2　结果 2.1　临床特征　5例 TCZ 治疗患儿中男3例，女2例；发病年龄1~12岁，中位年龄5岁；3例因病情重直接给予 TCZ 治疗，2例因常规治疗无效选择 TCZ治疗。起病到给予 TCZ 的病程为1~88个月。治疗前5例患儿均有皮疹，4例有肌力下降，2例有钙化，1例病程中出现肺间质病变，无胃肠道受累表现。5例 CTX 治疗患儿中男2例，女3例；发病年龄1~9岁，中位年龄6岁；起病到给予 CTX 的病程为1~50个月。治疗前所有患者均有皮疹及肌力下降表现，无钙化病例，2例病初合并间质性肺病（ILD），1例病情复发时出现严重胃肠道受累（肠穿孔）。无并发肿瘤或其他风湿性疾病（见表1）。 2.2　随访　5例应用 TCZ 患者随访24~39个月，皮疹均明显缓解，4例有肌力下降的患者肌力均恢复正常。3例肌酶升高患者治疗后均降至正常（肌酶动态变化情况见图1），肌肉 MRI 提示全部明显好转。2例合并钙化患者，1例钙化完全缓解，1例钙化治疗过程中出现破溃，部分部位钙化好转，部分部位出现新的钙化，总体较基线有所好转。1例患者在 TCZ 治疗3个月后监测胸部 CT 时出现 ILD，继续治疗1年后复查时肺部病变消失。关于 GC，应用 TCZ 治疗患儿基线 GC 用量中位数（范围）为1（0.3~1.4）mg/（kg·d），治疗后12个月为0.09（0.04~0.36）mg/（kg·d），治疗后24个月时4例已停用 GC，随访终点所有患者均顺利减停 GC。关于肌炎特异性抗体，2例随访过程中阴转，1例抗体半定量提示有下降，1例无变化，1例未规律监测。由于患者2在治疗基线时无肌力异常，肌酶正常，主要是钙化，故未评定其最终反应评分，余4例患者依据 JDM 最终反应标准评定，结果显示4例均显著有效（最终反应标准评定结果见表2）。 5例应用 CTX 患者随访42~84个月，在随访终点，5例患者皮疹、肌力受累均完全缓解。4例基线肌酶增高的患者治疗后均降至正常，除患者7治疗后未规律监测肌肉 MRI，余病例 MRI 均明显好转。5例患者随访期间均未合并钙化。2例基线合并 ILD 患者，1例治疗后复查胸部 CT 恢复正常，1例持续监测肺部病变无进展。关于 GC，患儿基线 GC 用量中位数（范围）为1.79（0.54~2.08）mg/（kg·d），治疗后12个月 GC 用量中位数为0.25（0.17~0.66）mg/（kg·d），治疗后24个月时尚无患儿停用 GC，随访终点除患者7仍间断口服GC，余4例均顺利减停 GC。关于肌炎特异性抗体，3例随访过程中阴转，1例抗体半定量提示有下降，1例阴转后复发。由于患者7未规律监测肌酶，故未评定其最终反应评分，余4例患者评定结果显示2例显著有效，1例中度有效，1例轻度有效（最终反应标准评定结果见表2）。在随访期间，3例患者在皮疹、肌力、肌酶恢复正常后复发：患者8于治疗第62个月（已缓解停药21个月）随访时监测肌炎抗体复阳，予口服 MTX+TOF 治疗，复查抗体半定量下降；患者9于治疗第21个月复发，此时治疗为GC+TOF，患者出现颜面部新发皮疹，肌力评分3.5分，并发肠穿孔，给予 TCZ 治疗，患儿皮疹、肌力完全缓解，回肠造口关闭，胃肠道超声明显好转；患者10于治疗后第60个月复查肌肉 MRI 较前进展，此时治疗为 GC+MTX，给予 TCZ 治疗，复查肌肉MRI 恢复正常。 2.3　不良反应　5例应用 TCZ 患者均表现出良好的安全性，未见常见药物反应：如恶心、呕吐、头痛、头晕或过敏反应。2例患者出现白细胞减少（最低2.95×109 g/L），并未因此停药，未观察到肝肾功能损害。4例患者出现补体 C3/C4水平短暂下降，2例出现纤维蛋白原下降，停药后指标逐渐恢复正常。1例患者治疗后2个月时出现支原体感染肺炎，给予阿奇霉素抗感染治疗后痊愈，其他患者无明显感染。5例患者均未发生心血管不良事件及其他导致终止治疗的不良事件。5例应用 CTX 治疗患者，CTX 用药期间均常规预防性应用中枢镇吐药物，均有不同程度恶心等胃肠道反应；感染方面，1例患者感染鹅口疮，1例患者出现呼吸道感染及 EB 病毒感染，1例患者流行性感冒；复发后加予TCZ 的两例患者中，1例 TCZ 用药期间出现肺炎，1例出现胃肠炎，均抗感染治疗后好转。 3　讨论幼年皮肌炎（JDM）是一种罕见的儿童全身性自身免疫性疾病。典型临床表现包括眼睑紫红色皮疹、Gottron 征、四肢对称性近端肌无力，可并发心肺、胃肠道及神经等多系统受累［14］。JDM 的年发病率为（2~4）/100万，患病率约为4/10万，发病年龄多在5~10岁，女性发病率是男性的2~5倍［14］。对于 JDM 患者，其血清中可检测到肌炎特异性抗体（MSA），其中，抗 NXP2抗体为 JDM 常见的特异性抗体，在所有 JDM 病例中，携带抗 NXP2抗体的群体占比高达20%，位列第2［15］。抗 NXP2-JDM 突出的表现是广泛的肌肉受累，是以皮下水肿、钙化、肌痛、近端和远端无力以及吞咽困难为特征的肌肉表型［1-2］。抗 NXP2-JDM 临床表型多样，病情轻重不一，有的病情重，有的相对轻［16］。部分病例容易合并钙化［17］，部分病例可出现致命性的胃肠道穿孔［18］。水肿、皮肤溃疡和严重肌无力是抗 NXP2-JDM 不良预后的预测因素，抗 NXP2-JDM 不仅需要更积极的治疗方案，其疾病缓解率也明显低于其他肌炎特异性抗体的患者［3，19］。 JDM 一线治疗方案是 GC，可联合免疫抑制剂，包括 MTX、羟氯喹、他克莫司、CTX、环孢素、硫唑嘌呤、吗替麦考酚酯和 IVIG 等［14，20-21］。抗 NXP2-JDM 患者，多数在常规治疗后可获得缓解，但部分重症难治性病例需采用 CTX 冲击治疗，CTX 由于存在严重的胃肠道反应、骨髓抑制、感染、出血性膀胱炎及潜在生殖腺毒性等风险，其在儿童，尤其是青春期儿童的应用受限［21］。生物制剂与靶向治疗的出现拓宽了治疗选择，包括利妥昔单抗、肿瘤坏死因子抑制剂、阿巴西普、JAK 抑制剂、干扰素信号通路靶向治疗、B 细胞靶向治疗［22-26］，但是仍然有一部分患者对上述药物反应不佳，需要寻找更加有效、副反应小的药物。嵌合抗原受体 CAR-T细胞疗法、自体干细胞移植、线粒体功能障碍治疗以及神经内分泌肿瘤（NETs）治疗等［20，25］，这些方法目前病例数少，效果尚无定论，且治疗过程仍然面临较高的风险。白细胞介素 -6（IL-6）是一种参与肌肉稳态调节及肌肉炎症的多效性细胞因子。在 DM 患者的局部炎症肌肉组织中检测到 IL-6 mRNA 水平升高，且 IL-6水平与疾病活动度相关［27-28］，通过治疗可以逆转 IL-6水平的升高［29］。因此，阻断 IL-6可能成为治疗 JDM 的新疗法。托珠单抗是一种人源化抗 IL-6受体单克隆抗体，通过与 IL-6竞争性结合可溶性和跨膜型 IL-6受体，阻断 IL-6的跨信号传导，从而抑制下游信号通路和炎症反应［30-32］。目前，已经有报道显示 TCZ 治疗多种自身免疫性疾病已经展现出良好的疗效和安全性。在 JDM 患者中，有1例抗 MDA5-JDM 患者在接受 TCZ 治疗后，肺间质病变较前显著吸收［4］。另1例因结节性增生而停用肝毒性药物的重症 JDM 患者，在应用 TCZ后，疾病活动度明显缓解且钙化情况改善［5］。在2例病情相似但治疗方案不同的无肌病皮肌炎合并ILD 的患儿中，1例在常规治疗基础上应用 TCZ 治疗，病情稳定，另1例未应用患儿经多种治疗无效后死亡［6］。在一项回顾性队列研究中，2例难治性JDM 患者在应用 TCZ 后，皮疹、肌力得到改善［7］。本研究中，5例 JDM 接受了 TCZ+GC+ 免疫抑制剂治疗，均显示出较好的临床应答，其中2例达到临床完全缓解状态，已经停药。在皮疹方面，所有患儿应用 TCZ 联合治疗后皮疹均较前消退明显；在肌力方面，4例肌肉受累患儿肌力均在用药后明显好转，在停药后无反复，在随访终点5例患儿肌力均正常，肌肉 MRI 均较前明显好转。对于合并钙化2例，1例钙化治疗后完全缓解，1例原有破溃、感染钙化灶较前明显好转，仍间断有新发钙化出现，总体仍然较前有好转，提示部分有效；分析两例对 TCZ 的不同治疗反应，其中钙化完全缓解的患儿给予 TCZ 治疗前，从诊断到治疗的病程仅为4个月，而钙化效果相对差的患儿，其起病到 TCZ 治疗的病程为88个月，提示早期诊断并尽早开始 TCZ 治疗可能对钙化的缓解效果更佳。在肌酶方面，3例病初肌酶升高的患儿在治疗后肌酶均下降至正常，在 TCZ 停药后监测肌酶持续平稳。在肌炎特异性抗体（MSA）方面，2例患儿在末次复查时抗体转阴，1例抗体滴度下降，从2+ 降至1+，考虑 TCZ 治疗对抗 NXP2抗体转阴具有一定作用；1例患儿随访终点的肌炎抗体信号强度无明显变化，仍为3+，但即使抗体未转阴，其临床表现仍然有好转，推测可能并未完全终止产生 MSA的致病环节，这种情况下药物的减停需要相对谨慎。在 GC 治疗方面，患儿在应用 TCZ 治疗后，GC规律减量；5例患儿在随访15~36个月时均已停用GC。整个随访过程中，1例出现支原体感染肺炎，经抗感染治疗后好转，相比其他未用 TCZ 的患儿，并未表现出感染风险增加。为了判断 TCZ 与传统 CTX 冲击的疗效差异，本研究选择了5例接受CTX冲击治疗的JDM患儿，结果显示 TCZ 在皮疹及肌力改善、降低肌酶方面与 CTX 疗效相当。在 GC 减量方面，应用 TCZ 患儿中80%（4/5）于24个月时停用 GC；相反，应用CTX 的患儿随访到24个月无一例停用 GC。并且在 CTX 组中有2例患儿出现病情反复，换用 TCZ后仍然有效果。在感染方面，应用 CTX 病例出现1例真菌感染、2例呼吸道感染、1例 EB 病毒感染，而应用 TCZ 病例仅1例支原体肺炎，经抗感染治疗后痊愈，无严重感染事件，提示 TCZ 在抗 NXP2-JDM中可能达到与 CTX 相似的疾病控制效果，而感染风险更小，并且没有 CTX 常见的胃肠道反应、肝损、性腺受累等不良反应，具有更好的安全性。本研究存在一定的局限性，纳入的患儿为回顾性分析，虽然随访时间长，但是病例数相对较少，还需要逐步开展更大规模的临床研究，来评估TCZ 治疗 JDM 的效果、安全性及远期预后等。尽管存在这些局限性，作为罕见病，本研究提供了5例使用 TCZ 治疗的效果及安全性，也为改善抗NXP2-JDM 患者的疗效提供了更多的可能性，具有一定的临床应用价值。总之，通过本研究，并结合文献复习，提示应用 TCZ 可能对抗 NXP2-JDM 患者有效，并且可以促进快速 GC 减量及停药，且未见到明显不能耐受的不良反应，无一例患者因为药物不耐受而停药，提示 TCZ 有望成为一个新的治疗 JDM 的选择。未来需要开展更大规模队列的前瞻性多中心研究，以进一步验证 TCZ 的效果及安全性，以及长期用药的不良反应。作者贡献声明　赵睿泽：收集并统计数据、论文撰写、数据分析；王新宁、迟颖、柳媛、王晓蕾、姚鑫：临床诊疗、数据分析、论文修改；周志轩、李建国：临床诊疗、研究指导、论文修改利益冲突　所有作者声明无利益冲突参考文献 (略) （2026-02-10收稿　2026-05-25修回）订阅及投稿方式本刊为月刊，刊号CN 21-1333/R，每期定价18元，全年216元。通过邮局发行，邮发代号8-171或扫描下方二维码订阅。编辑部地址:110001,沈阳市和平区北二马路92号群英西楼,《中国实用儿科杂志》编辑部。电话:024-23866457 E-mail:zgsyek@163.com 官网:www.zgsyz.com

2026-08-22

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论著│托珠单抗治疗抗核基质蛋白 2 抗体阳性幼年皮肌炎的真实世界研究

本文刊于:中国实用儿科杂志,2026,41(7):603-609 作者:赵睿泽1,王新宁2,迟颖2,柳媛2,王晓蕾2,姚鑫2,周志轩2,李建国1,2 单位:1.首都儿科研究所北京协和医学院中国医学科学院研究生院;2.首都医科大学附属首都儿童医学中心风湿免疫科基金项目:首都卫生发展科研专项项目(2020-2-2102) 通信作者:李建国,电子信箱: jianguo_li6@hotmail.com 论著│托珠单抗治疗抗核基质蛋白 2 抗体阳性幼年皮肌炎的真实世界研究摘要目的　研究托珠单抗（TCZ）治疗抗核基质蛋白2（NXP2）抗体阳性幼年皮肌炎（JDM）的疗效、不良反应及预后，并与环磷酰胺（CTX）进行疗效对比。方法　回顾性纳入2021年11月至2025年9月在首都医科大学附属首都儿童医学中心就诊并随访的5例应用 TCZ 治疗的抗 NXP2-JDM 患者，随访时间24~39个月，分析并比较治疗前后不同时间患儿皮疹、肌力、肌酶、糖皮质激素（GC）用量情况及不良反应等。结果　5例应用 TCZ治疗的抗 NXP2-JDM 患者，男女比例3︰2，发病年龄1~12岁（中位数5岁），均应用 TCZ+GC+免疫抑制剂治疗。从基线到随访终点，所有患者皮疹、肌力、肌酶、肌肉磁共振成像结果明显改善，GC 快速减量到停用，2例无药完全缓解，未发生影响用药的严重不良反应。与应用 CTX 患者相比，应用 TCZ 患者在皮疹、肌力、肌酶缓解方面疗效相当，GC 减量速度更快，感染发生例次更少。CTX 组有2例复发给予 TCZ 有效。结论　TCZ 在改善抗 NXP2-JDM 患者的皮疹和肌力、降低肌酶方面有效，疗效与 CTX 相当，且 GC 可以快速减量到停用，未发现影响用药的不良反应，CTX 组复发病例换用 TCZ 有效，提示 TCZ 可能是 JDM 患者潜在的有效药物。关键词幼年皮肌炎；抗核基质蛋白2抗体；托珠单抗；环磷酰胺幼年皮肌炎（juvenile dermatomyositis，JDM）是一种罕见的自身免疫性疾病，主要表现为进行性肌无力和特征性皮疹。部分病例可能引发严重后遗症，导致患者生活质量下降甚至死亡。抗核基质蛋白2（NXP2）是 JDM 的一个特异性抗体，临床部分病例病情较重，其特征是广泛的肌肉受累，可以伴有皮下水肿、钙化以及吞咽困难［1-2］。携带抗 NXP2抗体的患者不仅需要更积极的治疗方案，其疾病缓解率也明显低于其他肌炎特异性抗体阴性的患者群体［3］。目前针对 JDM 的治疗主要依赖糖皮质激素（GC）和传统免疫抑制剂如环磷酰胺（CTX），但是一部分病例并不能达到临床缓解，并且 CTX 的副反应（如严重胃肠道反应、骨髓抑制、感染、出血性膀胱炎及性腺毒性）限制了其应用，特别是青春期儿童。因此，开发更安全有效的JDM 药物仍是临床亟待解决的难题。托珠单抗（Tocilizumab，TCZ）作为白细胞介素 -6（IL-6）受体抑制剂，在 JDM 中的治疗价值仍缺乏充分研究，目前仅有个案报告，且提示治疗有效［4-7］。本研究回顾了5例随访时间 >2年的抗NXP2-JDM 患者接受 TCZ 治疗后的临床症状、实验室指标改善情况，以及 GC 减量、药物不良反应等，评估 TCZ 在抗 NXP2-JDM 中的疗效和安全性以及与 CTX 疗效和安全性的差异。 1　资料与方法 1.2　治疗方案　TCZ 采用静脉输液方式，每2周按体重剂量给药：体重 <30 kg 者为12 mg/kg，≥30 kg 者为8 mg/kg。初始治疗阶段需连续给药，每2周1次。临床缓解者给药间隔逐渐延长至4~8周，总疗程12~36个月。CTX 给药剂量为每次输注0.5~1 g/m2，每4周1次，1例于病情平稳后延长至12周 / 次。在病程中合并用药：均接受 GC、免疫抑制剂如甲氨蝶呤（MTX）等、静脉注射免疫球蛋白（IVIG）等治疗。应用 TCZ 者中3例停用 TCZ后给予托法替布（TOF）移行治疗。 1.3　研究方法　回顾性收集5例抗 NXP2抗体阳性且接受 TCZ 治疗的 JDM 患儿临床资料，包括一般资料（年龄、性别、病程、临床表现、查体等），实验室检查指标：血常规＋ C 反应蛋白（CRP）、红细胞沉降率（ESR）、铁蛋白（SF）、肌酸激酶（CK）、乳酸脱氢酶（LDH）、羟丁酸脱氢酶（HBDH）、纤维蛋白原（FIB）、补体 C3、补体 C4 ；影像学检查：腹部超声、钙化部位超声＋ X 线、胸部计算机断层扫描（CT）、肌肉磁共振成像（MRI）等。总结患儿TCZ 治疗前后皮疹、肌力变化。皮疹按照肌炎皮肤评估工具（CAT）二元法［9］进行评估，CAT 评分越高表明病情越严重（评分范围0~17分）。对于肌力评估，由于部分患儿无法完成儿童肌炎评估量表（CMAS）［10］的评分，采用标准化肌力分级法评估治疗效果，将患者肌力划分为6个等级（0~5级），采用半定量评分系统并使用“+”或“-”符号标注不同等级间的强度差异。对于中等强度等级，采用半级进行划分，这种评估方式既精准反映了治疗反应，又有效应对了儿科评估的特殊性。治疗反应依据2016年 ACR/EULAR 儿童皮肌炎联合临床试验和研究中肌炎最终反应标准［11］，总改善得分≥70分为显著有效；≥45分为中度有效；≥30分为轻度有效。JDM 临床缓解状态需同时满足：（1）无心、肺、胃肠道及神经等肌肉外器官受累；（2）无新出皮疹；（3）肌酸激酶≤150 U/L；（4）CMAS 评分≥48分或 MMT8评分≥78分［12-13］。药物不良反应：记录患儿治疗过程中有无胃肠道反应、感染、补体降低、白细胞降低、FIB 降低、肝损害等不良反应。回顾性收集5例应用 CTX 患儿病初及治疗后与应用 TCZ 患儿对应的临床资料，并进行描述性对比。统计学方法采用描述性统计分析，连续变量以中位数（范围）表示，分类变量以例数（%）表示。因样本量小，不进行组间假设检验。 2　结果 2.1　临床特征　5例 TCZ 治疗患儿中男3例，女2例；发病年龄1~12岁，中位年龄5岁；3例因病情重直接给予 TCZ 治疗，2例因常规治疗无效选择 TCZ治疗。起病到给予 TCZ 的病程为1~88个月。治疗前5例患儿均有皮疹，4例有肌力下降，2例有钙化，1例病程中出现肺间质病变，无胃肠道受累表现。5例 CTX 治疗患儿中男2例，女3例；发病年龄1~9岁，中位年龄6岁；起病到给予 CTX 的病程为1~50个月。治疗前所有患者均有皮疹及肌力下降表现，无钙化病例，2例病初合并间质性肺病（ILD），1例病情复发时出现严重胃肠道受累（肠穿孔）。无并发肿瘤或其他风湿性疾病（见表1）。 2.2　随访　5例应用 TCZ 患者随访24~39个月，皮疹均明显缓解，4例有肌力下降的患者肌力均恢复正常。3例肌酶升高患者治疗后均降至正常（肌酶动态变化情况见图1），肌肉 MRI 提示全部明显好转。2例合并钙化患者，1例钙化完全缓解，1例钙化治疗过程中出现破溃，部分部位钙化好转，部分部位出现新的钙化，总体较基线有所好转。1例患者在 TCZ 治疗3个月后监测胸部 CT 时出现 ILD，继续治疗1年后复查时肺部病变消失。关于 GC，应用 TCZ 治疗患儿基线 GC 用量中位数（范围）为1（0.3~1.4）mg/（kg·d），治疗后12个月为0.09（0.04~0.36）mg/（kg·d），治疗后24个月时4例已停用 GC，随访终点所有患者均顺利减停 GC。关于肌炎特异性抗体，2例随访过程中阴转，1例抗体半定量提示有下降，1例无变化，1例未规律监测。由于患者2在治疗基线时无肌力异常，肌酶正常，主要是钙化，故未评定其最终反应评分，余4例患者依据 JDM 最终反应标准评定，结果显示4例均显著有效（最终反应标准评定结果见表2）。 5例应用 CTX 患者随访42~84个月，在随访终点，5例患者皮疹、肌力受累均完全缓解。4例基线肌酶增高的患者治疗后均降至正常，除患者7治疗后未规律监测肌肉 MRI，余病例 MRI 均明显好转。5例患者随访期间均未合并钙化。2例基线合并 ILD 患者，1例治疗后复查胸部 CT 恢复正常，1例持续监测肺部病变无进展。关于 GC，患儿基线 GC 用量中位数（范围）为1.79（0.54~2.08）mg/（kg·d），治疗后12个月 GC 用量中位数为0.25（0.17~0.66）mg/（kg·d），治疗后24个月时尚无患儿停用 GC，随访终点除患者7仍间断口服GC，余4例均顺利减停 GC。关于肌炎特异性抗体，3例随访过程中阴转，1例抗体半定量提示有下降，1例阴转后复发。由于患者7未规律监测肌酶，故未评定其最终反应评分，余4例患者评定结果显示2例显著有效，1例中度有效，1例轻度有效（最终反应标准评定结果见表2）。在随访期间，3例患者在皮疹、肌力、肌酶恢复正常后复发：患者8于治疗第62个月（已缓解停药21个月）随访时监测肌炎抗体复阳，予口服 MTX+TOF 治疗，复查抗体半定量下降；患者9于治疗第21个月复发，此时治疗为GC+TOF，患者出现颜面部新发皮疹，肌力评分3.5分，并发肠穿孔，给予 TCZ 治疗，患儿皮疹、肌力完全缓解，回肠造口关闭，胃肠道超声明显好转；患者10于治疗后第60个月复查肌肉 MRI 较前进展，此时治疗为 GC+MTX，给予 TCZ 治疗，复查肌肉MRI 恢复正常。 2.3　不良反应　5例应用 TCZ 患者均表现出良好的安全性，未见常见药物反应：如恶心、呕吐、头痛、头晕或过敏反应。2例患者出现白细胞减少（最低2.95×109g/L），并未因此停药，未观察到肝肾功能损害。4例患者出现补体 C3/C4水平短暂下降，2例出现纤维蛋白原下降，停药后指标逐渐恢复正常。1例患者治疗后2个月时出现支原体感染肺炎，给予阿奇霉素抗感染治疗后痊愈，其他患者无明显感染。5例患者均未发生心血管不良事件及其他导致终止治疗的不良事件。5例应用 CTX 治疗患者，CTX 用药期间均常规预防性应用中枢镇吐药物，均有不同程度恶心等胃肠道反应；感染方面，1例患者感染鹅口疮，1例患者出现呼吸道感染及 EB 病毒感染，1例患者流行性感冒；复发后加予TCZ 的两例患者中，1例 TCZ 用药期间出现肺炎，1例出现胃肠炎，均抗感染治疗后好转。 3　讨论幼年皮肌炎（JDM）是一种罕见的儿童全身性自身免疫性疾病。典型临床表现包括眼睑紫红色皮疹、Gottron 征、四肢对称性近端肌无力，可并发心肺、胃肠道及神经等多系统受累［14］。JDM 的年发病率为（2~4）/100万，患病率约为4/10万，发病年龄多在5~10岁，女性发病率是男性的2~5倍［14］。对于 JDM 患者，其血清中可检测到肌炎特异性抗体（MSA），其中，抗 NXP2抗体为 JDM 常见的特异性抗体，在所有 JDM 病例中，携带抗 NXP2抗体的群体占比高达20%，位列第2［15］。抗 NXP2-JDM 突出的表现是广泛的肌肉受累，是以皮下水肿、钙化、肌痛、近端和远端无力以及吞咽困难为特征的肌肉表型［1-2］。抗 NXP2-JDM 临床表型多样，病情轻重不一，有的病情重，有的相对轻［16］。部分病例容易合并钙化［17］，部分病例可出现致命性的胃肠道穿孔［18］。水肿、皮肤溃疡和严重肌无力是抗 NXP2-JDM 不良预后的预测因素，抗 NXP2-JDM 不仅需要更积极的治疗方案，其疾病缓解率也明显低于其他肌炎特异性抗体的患者［3，19］。 JDM 一线治疗方案是 GC，可联合免疫抑制剂，包括 MTX、羟氯喹、他克莫司、CTX、环孢素、硫唑嘌呤、吗替麦考酚酯和 IVIG 等［14，20-21］。抗 NXP2-JDM 患者，多数在常规治疗后可获得缓解，但部分重症难治性病例需采用 CTX 冲击治疗，CTX 由于存在严重的胃肠道反应、骨髓抑制、感染、出血性膀胱炎及潜在生殖腺毒性等风险，其在儿童，尤其是青春期儿童的应用受限［21］。生物制剂与靶向治疗的出现拓宽了治疗选择，包括利妥昔单抗、肿瘤坏死因子抑制剂、阿巴西普、JAK 抑制剂、干扰素信号通路靶向治疗、B 细胞靶向治疗［22-26］，但是仍然有一部分患者对上述药物反应不佳，需要寻找更加有效、副反应小的药物。嵌合抗原受体 CAR-T细胞疗法、自体干细胞移植、线粒体功能障碍治疗以及神经内分泌肿瘤（NETs）治疗等［20，25］，这些方法目前病例数少，效果尚无定论，且治疗过程仍然面临较高的风险。白细胞介素 -6（IL-6）是一种参与肌肉稳态调节及肌肉炎症的多效性细胞因子。在 DM 患者的局部炎症肌肉组织中检测到 IL-6 mRNA 水平升高，且 IL-6水平与疾病活动度相关［27-28］，通过治疗可以逆转 IL-6水平的升高［29］。因此，阻断 IL-6可能成为治疗 JDM 的新疗法。托珠单抗是一种人源化抗 IL-6受体单克隆抗体，通过与 IL-6竞争性结合可溶性和跨膜型 IL-6受体，阻断 IL-6的跨信号传导，从而抑制下游信号通路和炎症反应［30-32］。目前，已经有报道显示 TCZ 治疗多种自身免疫性疾病已经展现出良好的疗效和安全性。在 JDM 患者中，有1例抗 MDA5-JDM 患者在接受 TCZ 治疗后，肺间质病变较前显著吸收［4］。另1例因结节性增生而停用肝毒性药物的重症 JDM 患者，在应用 TCZ后，疾病活动度明显缓解且钙化情况改善［5］。在2例病情相似但治疗方案不同的无肌病皮肌炎合并ILD 的患儿中，1例在常规治疗基础上应用 TCZ 治疗，病情稳定，另1例未应用患儿经多种治疗无效后死亡［6］。在一项回顾性队列研究中，2例难治性JDM 患者在应用 TCZ 后，皮疹、肌力得到改善［7］。本研究中，5例 JDM 接受了 TCZ+GC+ 免疫抑制剂治疗，均显示出较好的临床应答，其中2例达到临床完全缓解状态，已经停药。在皮疹方面，所有患儿应用 TCZ 联合治疗后皮疹均较前消退明显；在肌力方面，4例肌肉受累患儿肌力均在用药后明显好转，在停药后无反复，在随访终点5例患儿肌力均正常，肌肉 MRI 均较前明显好转。对于合并钙化2例，1例钙化治疗后完全缓解，1例原有破溃、感染钙化灶较前明显好转，仍间断有新发钙化出现，总体仍然较前有好转，提示部分有效；分析两例对 TCZ 的不同治疗反应，其中钙化完全缓解的患儿给予 TCZ 治疗前，从诊断到治疗的病程仅为4个月，而钙化效果相对差的患儿，其起病到 TCZ 治疗的病程为88个月，提示早期诊断并尽早开始 TCZ 治疗可能对钙化的缓解效果更佳。在肌酶方面，3例病初肌酶升高的患儿在治疗后肌酶均下降至正常，在 TCZ 停药后监测肌酶持续平稳。在肌炎特异性抗体（MSA）方面，2例患儿在末次复查时抗体转阴，1例抗体滴度下降，从2+ 降至1+，考虑 TCZ 治疗对抗 NXP2抗体转阴具有一定作用；1例患儿随访终点的肌炎抗体信号强度无明显变化，仍为3+，但即使抗体未转阴，其临床表现仍然有好转，推测可能并未完全终止产生 MSA的致病环节，这种情况下药物的减停需要相对谨慎。在 GC 治疗方面，患儿在应用 TCZ 治疗后，GC规律减量；5例患儿在随访15~36个月时均已停用GC。整个随访过程中，1例出现支原体感染肺炎，经抗感染治疗后好转，相比其他未用 TCZ 的患儿，并未表现出感染风险增加。为了判断 TCZ 与传统 CTX 冲击的疗效差异，本研究选择了5例接受CTX冲击治疗的JDM患儿，结果显示 TCZ 在皮疹及肌力改善、降低肌酶方面与 CTX 疗效相当。在 GC 减量方面，应用 TCZ 患儿中80%（4/5）于24个月时停用 GC；相反，应用CTX 的患儿随访到24个月无一例停用 GC。并且在 CTX 组中有2例患儿出现病情反复，换用 TCZ后仍然有效果。在感染方面，应用 CTX 病例出现1例真菌感染、2例呼吸道感染、1例 EB 病毒感染，而应用 TCZ 病例仅1例支原体肺炎，经抗感染治疗后痊愈，无严重感染事件，提示 TCZ 在抗 NXP2-JDM中可能达到与 CTX 相似的疾病控制效果，而感染风险更小，并且没有 CTX 常见的胃肠道反应、肝损、性腺受累等不良反应，具有更好的安全性。本研究存在一定的局限性，纳入的患儿为回顾性分析，虽然随访时间长，但是病例数相对较少，还需要逐步开展更大规模的临床研究，来评估TCZ 治疗 JDM 的效果、安全性及远期预后等。尽管存在这些局限性，作为罕见病，本研究提供了5例使用 TCZ 治疗的效果及安全性，也为改善抗NXP2-JDM 患者的疗效提供了更多的可能性，具有一定的临床应用价值。总之，通过本研究，并结合文献复习，提示应用 TCZ 可能对抗 NXP2-JDM 患者有效，并且可以促进快速 GC 减量及停药，且未见到明显不能耐受的不良反应，无一例患者因为药物不耐受而停药，提示 TCZ 有望成为一个新的治疗 JDM 的选择。未来需要开展更大规模队列的前瞻性多中心研究，以进一步验证 TCZ 的效果及安全性，以及长期用药的不良反应。作者贡献声明　赵睿泽：收集并统计数据、论文撰写、数据分析；王新宁、迟颖、柳媛、王晓蕾、姚鑫：临床诊疗、数据分析、论文修改；周志轩、李建国：临床诊疗、研究指导、论文修改返回搜狐，查看更多

2026-08-22

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《替妥尤单抗治疗甲状腺眼病专家共识》正式发布！

甲状腺眼病（thyroid eye disease, TED）是一种与甲状腺自身免疫异常密切相关的器官特异性炎症性疾病，也是弥漫性毒性甲状腺肿（Graves' disease, GD）最常见的甲状腺外表现，GD患者中TED患病率达25%~40%，亦可见于慢性淋巴细胞性甲状腺炎、甲减或甲状腺功能正常者。 TED也是成人最常见的眼眶疾病之一，多见于中青年人群，临床表现具有高度异质性，可表现为轻度白限，亦可进展为中重度活动期，严重者可发生甲状腺功能障碍性视神经病变（dysthyroid optic neuropathy,DON），极大影响患者外观、视功能和生活质量。近日，中华医学会内分泌学分会在基于国内外临床研究证据及专家临床实践经验上，推出了《替妥尤单抗治疗甲状腺眼病专家共识》，相信该共识有助于促进替妥尤单抗在TED中的规范、合理、安全应用，并改善患者生活质量。滑动查看→ 21条推荐意见推荐意见1：TED在Graves病（GD）中高发且危害严重，临床应将TED筛查纳入GD的全程管理中。GD患者就诊时建议完善TED筛查与评估，以实现早诊早治。(证据等级：高，推荐强度：强推荐) 推荐意见2：对于伴有突眼和复视的中重度活动期TED患者，建议替妥尤单抗作为优选治疗方式。(证据等级：高，推荐强度：强推荐) 推荐意见3：对于以炎症为主要表现的中重度活动期TED患者，建议替妥尤单抗或糖皮质激素均作为优选治疗方式。临床应依据患者既往病史、药物安全性，结合患者风险获益情况制定治疗方案。(证据等级：高，推荐强度：强推荐) 推荐意见4：替妥尤单抗目前已获批TED适应证，可作为非活动期TED非手术的药物治疗优选方案；针对非活动期患者，临床建议结合CAS及影像学检查进行综合评估。(证据等级：高，推荐强度：强推荐) 推荐意见5：对于轻度TED患者，若影响生活质量，可考虑选择替妥尤单抗治疗。(证据等级：低，推荐强度：条件性推荐) 推荐意见6：对于伴有DON的TED患者，包括对糖皮质激素反应不佳者，建议使用替妥尤单抗治疗。(证据等级：中，推荐强度：条件性推荐) 推荐意见7：对于其他治疗方案（如糖皮质激素，其他生物制剂、眼眶放疗、手术等）疗效不佳或复发的中重度TED患者，可考虑使用替妥尤单抗治疗。(证据等级：中，推荐强度：强推荐) 推荐意见8：建议按药物说明书及相关高质量研究完成替妥尤单抗8次静脉输注。(证据等级：高，推荐强度：强推荐) 推荐意见9：启动替妥尤单抗治疗前建议完成治疗前评估，同时应排除禁忌证并充分知情沟通，必要时签署知情同意书。(证据等级：高，推荐强度：强推荐) 推荐意见10：建立涵盖治疗期与随访期的全程疗效与安全性监测体系。治疗期间应定期进行多维度指标的动态评估；疗程结束后建议规律随访，以监测远期疗效、疾病复发及迟发性不良事件。(证据等级：高，推荐强度：强推荐) 推荐意见11：采用涵盖医生报告（ClinRO）与患者报告（PRO）的标准化多维体系，于关键治疗节点及随访期进行动态疗效评估；伴有DON的患者需强化视功能专项评估。(证据等级：高，推荐强度：强推荐) 推荐意见12：对于替妥尤单抗初始疗程反应不佳或治疗后疾病复发的活动期TED患者，经多学科综合估后，可考虑采用替妥尤单抗再治疗策略。(证据等级：中，推荐强度：条件性推荐) 推荐意见13：利妥昔单抗疗效不佳者，应结合血常规、凝血功能等指标个体化启动替妥尤单抗治疗，二者间隔建议至少16周。由托珠单抗转换为替妥尤单抗暂无明确间隔标准，建议替代用药时根据药物半衰期进行个体化评估。(证据等级：低，推荐强度：条件性推荐) 推荐意见14：糖皮质激素和吗替麦考酚酯等免疫抑制剂与替妥尤单抗联合用药时需要关注潜在安全性风险，目前缺乏明确的安全联用及间隔证据。(证据等级：低，推荐强度：条件性推荐) 推荐意见15：对于眼眶减压术或放射治疗后TED仍持续活动、中重度或DON者，建议评估后使用替妥尤单抗。 (证据等级：高，推荐强度：强推荐) 推荐意见16：替妥尤单抗治疗TED期间，应实施多系统主动监测与干预：治疗前筛查听力及糖代谢，育龄女性须排除妊娠并充分知情月经异常风险；治疗中动态评估耳部症状、血糖波动、肌肉痉挛、牙龈变化及月经情况；轻中度输液反应可减缓输速并对症处理，严重者立即停药；所有不良反应均需依据严重程度分级管理，必要时进行多学科会诊。 (证据等级：高，推荐强度:强推荐) 推荐意见17：少见不良反应以对症支持治疗和密切随访为主；出现粒细胞减少时应加强监测频率，必要时专科会诊。(证据等级：低，推荐强度：条件性推荐) 推荐意见18：替妥尤单抗可用于合并轻、中度肝肾功能不全、控制良好的慢性感染（如肝炎、结核、HIV）或心血管疾病等稳定期慢性病的TED患者。合并糖尿病或糖代谢异常史者，治疗全程需密切监测空腹血糖及HbA1c，必要时调整降糖方案。病情稳定的炎症性肠病（IBD）患者可在多学科管理下谨慎使用并监测病情变化。线性生长已停止的青少年患者经多学科评估获益风险后可考虑使用。育龄期女性用药前应进行妊娠试验，治疗期间及末次给药后至少6个月内须采取有效避孕措施。(证据等级:高，推荐强度：条件性推荐) 推荐意见19：替妥尤单抗禁用于妊娠期和备孕期女性、未采取有效避孕措施的育龄期女性、哺乳期女性、青春期前儿童及骨骺尚未闭合的青少年，以及活动期IBD和甲状腺危象患者。(证据等级：高，推荐强度：条件性推荐) 推荐意见20：老年患者（＞80岁）应用经验有限，应加强听力及基础疾病监测，个体化谨慎应用。(证据等级：低，推荐强度：条件性推荐) 推荐意见21：合并恶性肿瘤者，需由肿瘤科医生共同评估获益与风险后，病情稳定者谨慎使用。(证据等级：低，推荐强度：条件性推荐) 参考文献：中华医学会内分泌学分会，和中国医师协会内分泌代谢科医师分会. “替妥尤单抗治疗甲状腺眼病专家共识.” 中华内分泌代谢杂志, vol.42, no.8, Aug.2026, p.690. DOI 10.3760/cma.j.cn311282‑20260526‑00242. ·END· 特别声明 | 登载该文章目的为更广泛地传递市场与学术信息，不代表公司赞同其观点，文章内容仅供参考。若有来源标注错误或侵犯了您的合法权益，请作者持权属证明与本站联系，我们将及时更正、删除，谢谢。特精彩视讯媒体合作与投稿 | tougao@tjingcai.com

临床研究

100 项与托珠单抗相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D02596	托珠单抗	L04AC07	DB06273

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
系统性硬化相关的间质性肺病	美国	Genentech, Inc.	2021-03-04
成人斯蒂尔病	日本	Chugai Pharmaceutical Co., Ltd.	2019-05-22
大动脉炎	日本	Chugai Pharmaceutical Co., Ltd.	2017-08-25
新型冠状病毒感染	欧盟	Roche Registration GmbH	2009-01-16
新型冠状病毒感染	冰岛	Roche Registration GmbH	2009-01-16
新型冠状病毒感染	列支敦士登	Roche Registration GmbH	2009-01-16
新型冠状病毒感染	挪威	Roche Registration GmbH	2009-01-16
细胞因子释放综合征	欧盟	Roche Registration GmbH	2009-01-16
细胞因子释放综合征	冰岛	Roche Registration GmbH	2009-01-16
细胞因子释放综合征	列支敦士登	Roche Registration GmbH	2009-01-16
细胞因子释放综合征	挪威	Roche Registration GmbH	2009-01-16
巨细胞动脉炎	欧盟	Roche Registration GmbH	2009-01-16
巨细胞动脉炎	冰岛	Roche Registration GmbH	2009-01-16
巨细胞动脉炎	列支敦士登	Roche Registration GmbH	2009-01-16
巨细胞动脉炎	挪威	Roche Registration GmbH	2009-01-16
幼年特发性关节炎	欧盟	Roche Registration GmbH	2009-01-16
幼年特发性关节炎	冰岛	Roche Registration GmbH	2009-01-16
幼年特发性关节炎	列支敦士登	Roche Registration GmbH	2009-01-16
幼年特发性关节炎	挪威	Roche Registration GmbH	2009-01-16
少关节关节炎	欧盟	Roche Registration GmbH	2009-01-16

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
低氧性呼吸衰竭	临床3期	美国	Genentech, Inc.	2020-04-20
风湿性多肌痛	临床3期	法国	-	2017-10-06
骨关节炎	临床3期	法国	Hoffmann-La Roche, Inc.	2015-11-20
疼痛	临床3期	法国	Hoffmann-La Roche, Inc.	2015-11-20
炎症	临床3期	丹麦	Hoffmann-La Roche, Inc.	2014-05-28
炎症	临床3期	芬兰	Hoffmann-La Roche, Inc.	2014-05-28
炎症	临床3期	挪威	Hoffmann-La Roche, Inc.	2014-05-28
炎症	临床3期	瑞典	Hoffmann-La Roche, Inc.	2014-05-28
系统性硬皮病	临床3期	美国	Hoffmann-La Roche, Inc.	2012-03-01
系统性硬皮病	临床3期	加拿大	Hoffmann-La Roche, Inc.	2012-03-01

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT04375228 (CTgov)	临床2期	晚期恶性实体瘤	7	Tocilizumab	獵蓋鹹簾鏇鹽蓋齋積膚 = 構鑰簾壓鏇糧餘廠鬱選構鹹繭築艱衊製築簾鹽 (築觸製憲齋淵網鏇廠鬱, 襯齋淵窪網蓋壓鑰範獵 ~ 願窪窪繭蓋壓鹽遞夢觸) 更多	-	2026-08-03
NCT03863015 (IMICA, Pubmed \| Eur Heart J Acute Cardiovasc Care)	临床2期	院外心脏停搏 PECAM-1 \| syndecan-1 \| sTM	80	Tocilizumab	糧壓範齋餘齋鹽壓醖繭(觸製淵遞選鹹壓積網餘) = 顧鬱齋窪選構壓艱襯構構鏇遞糧觸襯衊廠鹽壓 (鏇齋觸鑰壓願餘廠膚製 ) 更多	积极	2026-07-08
NCT03863015 (IMICA, Pubmed \| Resusc Plus)	临床2期	院外心脏停搏	80	Tocilizumab	願鏇築觸窪製鹽築積選(鹹襯憲築淵襯願範鹽醖) = 壓廠窪膚製構遞選獵壓糧鹽獵壓襯範網顧築糧 (夢餘襯餘膚蓋夢築窪構 ) 更多	积极	2026-07-01
EULAR2026	N/A	类风湿关节炎	72,000	Tocilizumab	餘鹹繭糧膚築齋襯餘齋(積顧鏇範遞繭廠廠繭夢) = 積窪鬱鹽鏇積憲顧選鹽簾夢淵衊齋齋襯製遞衊 (夢築構鏇齋製艱衊餘壓 )	积极	2026-06-11
				Rituximab	餘鹹繭糧膚築齋襯餘齋(積顧鏇範遞繭廠廠繭夢) = 遞構膚範鏇築窪構醖築簾夢淵衊齋齋襯製遞衊 (夢築構鏇齋製艱衊餘壓 )
EULAR2026	N/A	大动脉炎	74	Tocilizumab	範遞鏇衊蓋齋遞鏇醖願(製製範鑰膚廠廠憲鏇夢) = 壓蓋積遞夢構鏇繭獵鹽網鹹衊齋鏇醖衊壓憲鹽 (淵鏇壓夢鹹蓋窪膚選衊 ) 更多	积极	2026-06-11
				Infliximab	範遞鏇衊蓋齋遞鏇醖願(製製範鑰膚廠廠憲鏇夢) = 製糧廠製願範糧繭網淵網鹹衊齋鏇醖衊壓憲鹽 (淵鏇壓夢鹹蓋窪膚選衊 ) 更多
EULAR2026	N/A	巨细胞动脉炎	2,457	Methotrexate	衊選衊窪壓鹽築膚艱齋(夢夢鹽糧餘選獵遞遞構) = 繭艱夢構觸醖鑰廠糧壓網膚構選選廠鏇糧願糧 (顧築鏇膚齋夢鹽壓淵淵, 2.33 ~ 2.61) 更多	积极	2026-06-11
				Tocilizumab	衊選衊窪壓鹽築膚艱齋(夢夢鹽糧餘選獵遞遞構) = 齋蓋顧製鹹築鹽襯襯築網膚構選選廠鏇糧願糧 (顧築鏇膚齋夢鹽壓淵淵, 1.65 ~ 1.96) 更多
EULAR2026	N/A	系统性硬皮病 \| 间质性肺疾病	507	Tocilizumab	遞鑰築鏇繭鏇膚膚襯鏇(獵遞蓋積蓋餘構齋齋網) = 鑰淵積構鹹範膚艱積衊蓋醖網襯夢齋範範範鹹 (鑰願蓋餘遞夢願構構夢, 6.09 ~ 8.06) 更多	积极	2026-06-11
EULAR2026	N/A	类风湿关节炎	347	Tapering of b-/tsDMARDs	鬱襯艱遞壓膚襯製顧遞(鹹憲廠範簾獵選鑰範築) = 膚製觸網餘鑰憲範願構簾構糧窪膚鏇醖獵艱製 (獵鏇艱築遞範獵襯簾鹽 )	积极	2026-06-11
				Continuation of stable b-/tsDMARDs	鬱襯艱遞壓膚襯製顧遞(鹹憲廠範簾獵選鑰範築) = 齋願廠鹽齋糧衊簾襯淵簾構糧窪膚鏇醖獵艱製 (獵鏇艱築遞範獵襯簾鹽 )
EULAR2026	N/A	巨细胞动脉炎	471	Tocilizumab (Newly Diagnosed)	願壓憲獵選範齋鏇鏇構(衊願簾窪構艱鑰廠憲獵) = 範鹹積網繭膚衊顧壓網獵築遞蓋鏇齋壓積醖觸 (範憲選憲網膚窪憲簾築 )	积极	2026-06-11
NCT03892785 (METOGiA, EULAR2026)	临床3期	巨细胞动脉炎	230	Tocilizumab 162 mg/week	糧夢壓膚夢繭鹹廠鹹遞(鹹繭窪廠窪遞觸網構齋) = 糧顧簾廠願蓋糧餘選艱齋構窪憲觸鬱廠製蓋襯 (齋餘壓糧艱獵廠簾襯襯 )	不佳	2026-06-11
				Methotrexate 0.3 mg/Kg/week	遞艱鏇憲積製築繭鏇遞(顧膚顧鬱顧廠範鏇夢餘) = 築衊憲窪積獵顧獵淵襯繭顧築鏇鑰窪積鏇淵糧 (艱醖窪鏇簾構壓齋廠繭 )