PALETTE- Adaptive Platform Trial for Personnalisation of Sepsis Treatment in Children and Adults: a Multi-national, Treatable Traits-guided, Adaptive, Bayesian Basket Trial"

PALETTE is a perpetual adaptive platform to efficiently study sepsis interventions within 'treatable traits' in all-ages patients enabling prompt evaluation of pandemic treatments. Treatable traits, therapeutic targets identified by phenotypes or endotypes (defined by biological mechanism or by treatment response) through validated biomarkers (measurable characteristic reflecting normal or pathogenic processes, or treatment responses), may include multi-omics, cellular, immune, metabolic, endocrine features, or intelligent algorithms. PALETTE Bayesian adaptive design enables parallel investigations of multiple interventions for sepsis, and quick inclusion of pandemic pathogens. PALETTE's new conceptual model will respond to the challenges of standard approaches, i.e. series of sepsis trials, each investigating one or two interventions, expensive, time consuming, and inappropriate in pandemic context.

开始日期2026-04-01

申办/合作机构

Assistance Publique des Hôpitaux de Paris SA

NCT03787290

/ Suspended临床2期IIT

Examining Immune-Based Mechanisms of Action for Mild-Intensity Whole Body Hyperthermia (WBH) in the Treatment of Major Depressive Disorder

Overall, the objective of this pilot study is to utilize the IL-6 receptor antagonist tocilizumab to prospectively evaluate the role of IL-6 in the antidepressant and immunological effects of whole body hyperthermia (WBH). The study seeks to replicate findings thus far that WBH has an antidepressant effect by administering the intervention at a site not involved in studies to date. Moreover, the current proposal may help the investigators better understand the role of IL-6 in the pathogenesis and treatment of depression which might point to novel immune-based interventions for Major Depressive Disorder (MDD). Finally, the current proposal holds promise for better understanding of a novel treatment for MDD, which is among the leading causes of health-related disability in the world.

开始日期2025-12-01

申办/合作机构

The General Hospital Corp.

[+1]

NCT06016517

/ Not yet recruitingN/AIIT

Application of the Personalized N-of-1 Trial Design in Patients With Rheumatoid Arthritis

The goal of this N-of-1 study is to learn about treatment for individual patients who have rheumatoid arthritis (RA,) for which many treatments are available. The treatments are different in how they work, the way they are given, side- effects, and cost. While treatment guidelines are available, finding the best treatment order of treatments is often based on physician choice. The main question this study aims to answer are:
* What are the effects of different treatments on RA symptoms and condition for each individual patient
* What is the effectiveness of different treatments across all patients enrolled in the N-of-1 study
Participants will be enrolled and randomized to a sequence of three U.S. Food and Drug Administration (FDA) approved RA medications: 1. etanercept, 2. adalimumab, 3. upadacitinib 4. tocilizumab. Participants will be asked to complete questionnaires about their condition and quality of life fortnightly, monthly and/or quarterly (either in clinic or remotely) and report their level of pain on alternate days (remotely).

开始日期2025-11-15

申办/合作机构

Tufts Medical Center, Inc.

100 项与托珠单抗相关的临床结果

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100 项与托珠单抗相关的转化医学

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100 项与托珠单抗相关的专利（医药）

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6,853

项与托珠单抗相关的文献（医药）

2026-01-01·INTERNATIONAL JOURNAL OF FOOD MICROBIOLOGY

Physicochemical properties, microbial diversity, metabolites and their potential relationships of traditional Chinese Zhacai fermented for different periods

Article

作者: Wang, Xinhui ; Ren, Ting ; Wang, Xinyi ; Gu, Yuanqing ; Nie, Xin ; Liu, Dayu ; Zhao, Zhiping ; Luo, Yuanli ; Zhao, Nan ; Liu, Yuling

In this study, we investigated the physicochemical properties, dominant microorganisms, non-volatile metabolites and their relationships of traditional Chinese Zhacai (TCZ) at the "second-time pickling and pressing" stage fermentation. pH and amino acid nitrogen contents exhibited an increasing and then decreasing trend. Metagenomics analysis revealed the dominant bacterial species Lactiplantibacillus (Lpb.) plantarum and Latilactobacillus (Lat.) sakei, and fungal species Debaryomyces (D.) hansenii. LEfSe analysis identified a total of 47 differentially abundant bacteria, including Lpb. plantarum and Lat. Sakei. Metabolomics analysis indicated organic acids and their derivatives, organic heterocyclic compounds, lipids and lipid-like molecules as the major differential metabolites. Spearman's correlation results showed significant correlations among differential bacteria, non-volatile metabolites and physicochemical properties. Unexpectedly, differential fungi were not observed in TCZ at this fermentation period. Pathway enrichment identified phenylpropanoid biosynthesis and tryptophan metabolism as dominant metabolic pathways, both influencing the TCZ flavor development. This study contributes to further understanding of quality formation of TCZ, providing a foundational resource for future optimization and industrial application.

2025-12-01·Journal of Translational Autoimmunity

Acylcarnitine enrichment as a characteristic of rheumatoid arthritis fibroblast-like synoviocyte metabolic fingerprint

Article

作者: Hørslev-Petersen, Kim ; Østergaard, Mikkel ; Sureshkumar, Reshmi ; van Vollenhoven, Ronald ; Nurmohamed, Michael ; Guma, Monica ; Hultgård Ekwall, Anna-Karin ; Gröndal, Gerdur ; Nordström, Dan ; Vasileiadis, Georgios K ; Fatima, Tahzeeb ; Zhang, Yuan ; Haavardsholm, Espen A ; Lend, Kristina ; Rudin, Anna ; Maglio, Cristina ; Gudbjornsson, Bjorn ; Borén, Jan ; Uhlig, Till ; Lampa, Jon ; Hetland, Merete L ; Sokka-Isler, Tuulikki ; Laudette, Marion

Objective:

In rheumatoid arthritis (RA), fibroblast-like synoviocytes (FLS) alter their metabolism to support their activation. We aimed to analyse the full spectrum of metabolic alterations associated with RA by performing untargeted metabolomics in RA FLS vs. non-inflamed (NI) FLS.

Methods:

Untargeted annotated metabolomics was performed using mass spectrometry on ten primary RA and seven NI FLS culture extracts and 220 serum samples from participants with early RA from the randomised controlled NORD-STAR trial. Carnitine-related proteins were measured with Western blot. FLS bioenergetic profile was assessed with a Seahorse flux analyser.

Results:

Metabolomics analysis based on 138 annotated metabolites revealed a distinct metabolic fingerprint between RA and NI FLS. Of the 12 metabolites enriched in RA FLS, 11 were acylcarnitines. Pro-inflammatory stimulation of NI FLS also led to acylcarnitine accumulation. RA FLS exhibited lower levels of CD36, a fatty acid transporter, but similar levels of L-carnitine transporter, and carnitine palmitoyltransferase 1 A and 2 compared to NI FLS. Seahorse analyses showed no difference in fatty acid oxidation between RA and NI FLS; however, RA FLS displayed mitochondrial dysfunction and energetic impairment. Serum acylcarnitine content decreased after 24 weeks of treatment with methotrexate combined with abatacept or tocilizumab in patients with early RA achieving remission.

Conclusion:

Acylcarnitine accumulation is a characteristic of RA FLS metabolic fingerprint and could be linked to mitochondrial dysfunction. In patients with early RA, acylcarnitine content in serum decreases after successful anti-rheumatic treatment. These results indicate a dysregulation in acylcarnitine metabolism in RA at the joint level and systemically.

2025-12-01·JOURNAL OF MEDICAL ECONOMICS

Comparison of utilization and total medicare fee-for-service expenditures for subcutaneous versus intravenous versions of a select group of therapies.

Article

作者: Sarocco, Phillip ; Kardel, Peter ; Maynard, Jason ; Sheetz, Caitlin

INTRODUCTION:

Comparisons of subcutaneous (SC) and intravenous (IV) delivery of biotherapeutics in Europe have revealed differences in cost, convenience, and preference. In the US, claims-based studies comparing SC and IV delivery have been limited. This study compared resource utilization and expenditures between cohorts of patients receiving the same drug by the SC or IV route of administration (ROA) across several indications.

METHODS:

Medicare Fee-For-Service claims were compared between cohorts of patients who received SC- or IV-delivered abatacept, belimumab, daratumumab, infliximab, tocilizumab, trastuzumab/pertuzumab, or vedolizumab. For each drug, utilization rates and healthcare expenditures per service site were compared between ROAs. Observed differences in baseline characteristics were accounted for using Inverse Probability Treatment Weighting models that balanced pre-index differences between ROAs per drug. Each ROA comparison per drug and service site was weighted and conducted independently.

RESULTS:

Across seven drugs, a total sample size of 158,632 (72,820 IV; 85,812 SC) was analyzed. For most comparisons, high-spend sites were utilized at a higher rate for IV administration. In particular, all comparisons revealed more frequent hospital outpatient department utilization for the IV ROA. For five of the seven drugs, SC treatment was associated with lower mean total Medicare expenditures, with savings of up to $56,000 per patient annually. Although three SC treatments had higher medication index spend, the total spend for these drugs across sites was significantly lower for SC delivery.

LIMITATIONS:

Limitations of this study include differences in billing between the SC and IV ROAs, potential treatment selection bias, and the assumption of equivalent efficacy.

CONCLUSIONS:

To our knowledge, this study was the first and largest US Medicare claims analysis, comparing patients receiving SC or IV versions of the same therapeutic across multiple drugs and indications. Findings demonstrated that SC delivery may facilitate reduced resource utilization and expenditures across drugs and disease indications.

642

项与托珠单抗相关的新闻（医药）

2025-11-10

·医脉通

2025 ASN | ZORA China：解码中国心肾共病患者诊疗困境，推进指南落地

✦ • ✦ 肾素-血管紧张素-醛固酮系统抑制剂（RAASi）是慢性肾脏病（CKD）和心力衰竭（HF）管理的基石药物[1]，但RAASi的使用与高钾血症（HK）发生风险升高相关[2]，而停用或中断RAASi治疗又会对心脏及肾脏预后产生不利影响[3]。国内外最新的指南和共识均建议优先考虑使用钾结合剂管理HK而非限制RAASi使用[4,5]。目前，关于中国CKD合并HF患者的RAASi使用及HK负担的真实世界数据十分有限。基于此背景，开展了ZORA China研究，数据在2025 ASN年会上正式亮相(图1)[6]。该研究分析了中国肾脏病数据系统中28家三级医院的真实世界数据，明确了CKD合并HF患者RAASi使用情况以及HK的发生情况。现整理研究精要，以飨读者。 ✦ • ✦ 图1 ZORA China研究（TH-PO0399）在2025 ASN大会现场亮相中国CKD合并HF患者RAASi治疗不足，HK发生率高研究设计研究纳入截至2022年1月1日（索引日期）诊断为3-5期CKD的成人患者，并要求至少有12个月的回顾性数据（图2）。 CKD3-5期定义为至少有两次估算肾小球滤过率（eGFR）检测值<60ml/min/1.73m²，且两次检测间隔至少90天。合并HF的定义为，索引日期前存在国际疾病分类第10版中国版（ICD-10CN2016）诊断编码，具体编码为I11.0、I13.0、I13.2、I50。 HK的定义为，存在ICD-10CN2016诊断编码E87.5，或血清钾水平>5.0mmol/L。评估内容包括：患者特征、RAASi使用情况以及HK的发生与复发情况。图2 研究设计研究结果 CKD合并HF患者年龄更大，合并症负担更重纳入的25,604名CKD患者中，有5,231名（20.4%）合并HF。与未合并HF的CKD患者相比，合并HF的患者年龄更大（平均年龄73.0岁 vs 63.7岁），且患有其他合并症的比例更高（表1）。表1 患者基线特征 CKD合并HF患者RAASi的使用率仅54% 在索引日期前90天内至少有1次医院诊疗记录的患者中，CKD合并HF患者RAASi使用比例为54%，高于未合并HF的CKD患者。在CKD合并HF患者中，最常使用的RAASi药物是血管紧张素II受体阻滞剂（ARB），其次是盐皮质激素受体拮抗剂（MRA）、血管紧张素受体脑啡肽酶抑制剂（ARNi）和血管紧张素转换酶抑制剂（ACEi）（图3）。图3 接受RAASi治疗的患者比例 CKD合并HF患者HK发生率更高在12个月随访期间，19.7%的CKD合并HF患者经历了至少一次HK事件，这一比例高于未合并HF的CKD患者。此外，在CKD合并HF患者中，使用RAASi的患者发生HK的比例为24.6%，高于未合并HF的CKD患者（图4）。图4随访期间，发生至少1次HK事件的患者比例在合并或未合并HF的CKD患者中，HK的复发率均接近50% 在发生首次HK的患者中，分别有46.8%合并HF、47.4%未合并HF的CKD患者，在12个月内经历了至少一次复发，两组比例相近（图5）。图5 随访期间，HK至少复发一次的患者比例研究结论 ZORA China研究基于中国肾脏病数据系统中28家三甲医院的真实世界数据，首次系统性描绘中国CKD合并HF患者的RAASi使用情况以及HK的发生率。相较于未合并HF的CKD患者，合并HF者年龄更大、合并症更多，临床管理复杂度陡增。RAASi在CKD合并HF患者中使用率仅约半数，仍存在临床应用不足。而HK的发生率也因RAASi的使用而增加，且接近一半的患者在一年内复发HK。这表明当前临床实践中CKD及高钾血症的管理尚未充分落实现有指南的建议，亟需进一步优化，以提升患者的治疗效果和整体预后。总结 ZORA China研究作为聚焦中国心肾共病患者的关键研究，再次印证在CKD合并HF患者中，既要利用RAASi的心肾保护作用，又需管理HK风险的临床困境。权威指南推荐CKD患者在积极控制血钾的情况下，尽量避免RAASi减量或停用，推荐使用新型钾离子结合剂进行降钾以维持RAASi治疗，减量或停用RAASi仅推荐做为控制血钾的最后手段[4,5]。未来在CKD合并HF患者管理中，亟需遵循指南指导的药物治疗，平衡RAASi的心肾保护效益与HK风险，以实现改善患者临床预后的治疗目标。知识点小调研：正确答案：ABCD 点击显示答案参考文献 1. Ksiazek SH, Hu L, Andò S, et al. Renin-Angiotensin-Aldosterone System: From History to Practice of a Secular Topic. Int J Mol Sci. 2024 Apr 4;25(7):4035. 2. Palmer BF, Carrero JJ, Clegg DJ, et al. Clinical Management of Hyperkalemia. Mayo Clin Proc. 2021 Mar;96(3):744-762. 3. Rosano GMC, Tamargo J, Kjeldsen KP, et al. Expert consensus document on the management of hyperkalaemia in patients with cardiovascular disease treated with renin angiotensin aldosterone system inhibitors: coordinated by the Working Group on Cardiovascular Pharmacotherapy of the European Society of Cardiology. Eur Heart J Cardiovasc Pharmacother. 2018 Jul 1;4(3):180-188. 4. Kidney Disease: Improving Global Outcomes (KDIGO) CKD Work Group. KDIGO 2024 Clinical Practice Guideline for the Evaluation and Management of Chronic Kidney Disease. Kidney Int. 2024 Apr;105(4S):S117-S314. 5. 中国研究型医院学会肾脏病学专业委员会. 钾离子结合剂在慢性肾脏病患者高钾血症治疗中应用的中国专家共识（2025年版）. 中华肾脏病杂志, 2025, 41(4):297-305. 6. Nie S, et al. Renin–Angiotensin–Aldosterone System Inhibitors Use and Hyperkalemia in Chinese Patients with Comorbid Chronic Kidney Disease and Heart Failure. 2025 ASN. TH-PO0399: 仅供医疗卫生专业人士参考，不得转发或分享非医疗卫生专业人士。不得用于推广目的，若涉及具体药物使用，请参考相关药物说明书，阿斯利康公司不建议您将产品超说明书使用。审批编码：CN-171298 过期日期：2026-02-07 撰写：HYT 审校：HYT 排版：Atai 执行：Atai 本平台旨在为医疗卫生专业人士传递更多医学信息。本平台发布的内容，不能以任何方式取代专业的医疗指导，也不应被视为诊疗建议。如该等信息被用于了解医学信息以外的目的，本平台不承担相关责任。本平台对发布的内容，并不代表同意其描述和观点。若涉及版权问题，烦请权利人与我们联系，我们将尽快处理。

临床终止临床研究诊断试剂临床1期

2025-11-09

·黑白两道的妈金大夫

代谢综合征——为什么不能通过抗炎作用来延缓甚至于阻断动脉粥样硬化呢

傻傻地想，上一篇既然提到动脉内膜炎症的检测办法，那炎症在动脉粥样过程中那么关键，通过抗炎来延缓甚至于阻断动脉粥样硬化，不是更高超有效么？这是一个非常深刻且切中要害的问题，它触及了当前心血管病预防和治疗的核心。事实上，“通过抗炎来延缓甚至阻断动脉粥样硬化”正是现代医学最前沿和最有希望的方向之一，并且已经在临床上取得了突破性进展。之所以会认为“不能”，可能是因为我们常用的传统抗炎药（如阿司匹林、布洛芬等）效果不彰。但这并不代表抗炎这条路走不通，而是因为我们之前没有找到安全且特异靶向血管炎症的方法。下面我们来详细拆解这个问题：一、为什么传统的抗炎药不行？ 1. 缺乏特异性，副作用大：像阿司匹林、布洛芬这类非甾体抗炎药，它们广泛地抑制环氧化酶，从而全局性地减少前列腺素的生成。这虽然能抗炎，但也破坏了前列腺素在保护胃黏膜、维持肾脏血流等方面的生理功能。长期大剂量使用会导致胃溃疡、出血、肾功能损伤等严重副作用。对于需要终身服药的慢性病（如动脉粥样硬化），这种风险-获益比是无法接受的。 2. 作用靶点“太下游”：动脉粥样硬化是一个慢性的、复杂的免疫炎症过程，涉及多条信号通路和多种细胞因子。传统NSAIDs作用于炎症瀑布反应的相对下游环节，无法精准地中断动脉粥样硬化核心的炎症通路。二、突破：特异性靶向动脉炎症的成功案例既然广谱抗炎不行，科学家们就开始寻找动脉粥样硬化中最关键的、特异性的炎症靶点。并取得了巨大成功：里程碑：CANTOS 研究 —— 靶向IL-1β → IL-6 → CRP通路靶点：白细胞介素-1β，这是炎症反应中一个处于核心上游位置的“主开关”细胞因子。药物：卡那单抗，一种特异性阻断IL-1β的单克隆抗体。结果：在超过1万名既往有心肌梗死且hs-CRP持续升高（>2 mg/L）的患者中，与安慰剂相比，卡那单抗治疗：显著降低了hs-CRP水平（证明了其强大的抗炎效果）。显著降低了心血管事件（包括心源性死亡、心梗、卒中）的复发风险。意义：这是医学史上第一个大规模临床试验直接证明，在不影响血脂水平的情况下，单纯通过抗炎治疗就能减少心血管事件。它为“炎症假说”提供了最坚实的证据，并开创了心血管疾病治疗的新纪元——“抗炎治疗学”。三、除了IL-1β，还有哪些有希望的抗炎靶点？研究正在如火如荼地进行中，其他重要靶点包括： 1. IL-6抑制剂：既然IL-6是CRP产生的直接刺激因子，阻断IL-6是另一条直接路径。已有药物（如托珠单抗）在风湿病中广泛应用，其心血管益处正在研究中。 2. NLRP3炎症小体抑制剂： NLRP3炎症小体是激活IL-1β的关键分子平台，被认为是动脉粥样硬化的“点火器”。针对它的药物是当前研发的热点。 3. 靶向细胞特异性疗法：试图只抑制动脉斑块内的巨噬细胞等炎症细胞的活性，而不影响全身的免疫防御。四、我们已经在使用的“抗炎”手段其实，在卡那单抗之前，我们已经有一些药物在发挥“多效性”抗炎作用：他汀类药物（降脂药）：他汀不仅能强力降胆固醇，还有明确的抗炎作用。研究表明，他汀能降低hs-CRP水平，其带来的心血管获益有一部分就归功于其抗炎效应。秋水仙碱：这是一种古老的抗炎药，能抑制微管聚合和NLRP3炎症小体的激活。最近的COLCOT和LoDoCo2研究表明，低剂量秋水仙碱能显著降低心梗后患者的心血管事件风险。这为廉价、有效的抗炎治疗提供了新选择。结论与展望所以，回到开篇的问题：为什么不能通过抗炎作用来延缓甚至阻断动脉粥样硬化呢？答案是：完全可以，而且这正是现在和未来的重要方向。但目前还没有在临床上上市使用。过去不能，是因为我们缺乏安全、特异的工具，传统抗炎药副作用太大。现在能了，得益于像卡那单抗这样的生物制剂和像低剂量秋水仙碱这样的老药新用，它们证明了“纯粹”的抗炎策略是有效的。未来会更好，随着对动脉粥样硬化炎症机制更深入的理解，我们将会有更多精准的靶向药物，实现更有效、更安全的抗炎治疗，从而真正延缓甚至阻断动脉粥样硬化的进程。总而言之，动脉粥样硬化的治疗已经从传统的“管住嘴、迈开腿、降血脂、抗血小板”模式，正式迈入了 “降脂”与“抗炎”双管齐下的新时代。像看射雕一样，研究代谢综合征的抗炎治疗，延缓阻止动脉粥样硬化，其乐无穷

临床结果

2025-11-08

·雨泽风湿免疫药研之声

皮肌炎药物治疗全攻略：现有选择与未来方向一览

点击蓝字 · 关注我们皮肌炎是一种罕见却棘手的自身免疫性疾病，它像一个“双面杀手”，同时侵袭皮肤和肌肉，导致红疹、肌肉无力，甚至危及肺部和心脏。全球发病率约5-10/100万，在中国，这一数字更高。但别担心！随着医学的迅猛发展，DM从“不治之症”转为“可控慢性病”。 2025年最新指南显示，早期联合治疗可让70%以上患者实现缓解。本文将带你全面探索现有药物选择及国内外在研前沿，逐一剖析每种药物的原理，帮助你从科学角度把握治疗逻辑。无论你是患者还是家属，这份攻略将点燃你的希望之火！ 01 从基础到精准，层层把控疾病 DM治疗遵循“早期、联合、个体化”原则，通常以糖皮质激素为基础，辅以免疫抑制剂、生物制剂和IVIG。中国专家共识强调中西结合，融入中药辅助。现有药物主要分为几类，每类我们都简述原理、适用和注意事项。 1. 糖皮质激素：快速“灭火”，一线首选这些药物是DM治疗的“急救队”，能迅速抑制炎症，但长期使用需警惕副作用。泼尼松或泼尼松龙（Prednisone/Prednisolone）：原理：通过抑制细胞因子产生和免疫细胞活性，减少炎症和自身免疫反应。适用于初始诱导缓解，剂量1-2 mg/kg/日口服。在中国，常用于成人DM首诊。效果：短期内改善肌肉力量和皮肤症状，但易致骨质疏松、糖尿病。严重时用静脉甲基泼尼松龙脉冲（0.5 g/日，3天）。 2. 免疫抑制剂：减少激素依赖，长期维护这些是“二线守护者”，通过调控免疫系统，控制疾病进程。常与激素联合。硫唑嘌呤（Azathioprine）：原理：抑制DNA/RNA合成，减少T细胞增殖和免疫响应。适用于中重度DM，剂量1-3 mg/kg/日。效果：6-8周见效，安全用于妊娠期，但需监测骨髓抑制和肝毒性。甲氨蝶呤（Methotrexate）：原理：提升腺苷水平，抑制免疫激活和炎症。剂量7.5-25 mg/周口服或皮下。适用于激素响应不足者，但ILD患者慎用，以防肺纤维化。霉酚酸酯（Mycophenolate Mofetil, MMF）：原理：抑制T/B淋巴细胞增殖、抗体产生和白细胞趋化。剂量2-3 g/日，首选于DM伴ILD，能改善肺功能。4-8周生效，副作用包括感染和胃肠不适。环孢素A（Cyclosporin A）和他克莫司（Tacrolimus）：原理：阻断钙调磷酸酶，抑制T细胞激活。剂量分别为2.5-5 mg/kg/日和0.1-0.2 mg/kg/日。适用于难治性DM或ILD，但易致肾毒性和高血压。环磷酰胺（Cyclophosphamide）：原理：DNA烷基化，抑制免疫细胞增殖。静脉脉冲0.5-2 g/m²/月，用于严重ILD，尤其是抗MDA5阳性DM。效果显著，但风险包括骨髓抑制和膀胱炎。在中国，中药如雷公藤多苷常辅助，原理：免疫抑制，减少炎症，常与西药联合降低副作用。除此之外，现在皮肌炎/多发性肌炎可报名CAR-T细胞治疗，Anifrolumab等，入组成功后，可安排就近的三甲医院免费用药，点击下方申请用药报名 ↓ ↓ ↓ 3. IVIG和生物制剂：针对难治，精准打击当以上无效时，转向这些“高端武器”。静脉注射免疫球蛋白（IVIG）：原理：中和自身抗体，调控细胞因子平衡和补体沉积。剂量2 g/kg/4周，用于严重或难治DM，包括肺和食管受累。随机试验证实改善肌肉力量，耐受性好，但注意过敏和血栓。 Octagam 10%已在国内外广泛应用。利妥昔单抗（Rituximab）：原理：靶向CD20耗竭B细胞，减少自身抗体产生。剂量375 mg/m²/周或1 g两次。适用于难治DM伴ILD，缓解率达83%。副作用：输注反应和感染。托珠单抗（Tocilizumab）：原理：阻断IL-6受体，抑制炎症信号。用于难治性快速进展ILD，但24周试验未达主要终点，仍有救助潜力。阿巴西普（Abatacept）：原理：阻断T细胞共刺激，调控免疫激活。IIb期试验显示有效于难治DM。 TNF-α抑制剂（如依那西普、英夫利昔单抗、阿达木单抗）：原理：阻断TNF-α信号，减少炎症。依那西普（50 mg/周皮下）用于难治DM；英夫利昔单抗针对并发症；阿达木单抗治疗钙质沉着。疗效不一，需进一步验证。 JAK抑制剂（如托法替尼、乌帕替尼）：原理：竞争抑制JAK酶，阻断促炎细胞因子信号（如干扰素通路）。托法替尼（5-10 mg/日）用于难治DM伴ILD，改善存活和肺功能；乌帕替尼（15 mg/日）选择性强，但注意感染和血栓风险。这些已在2025年成为新兴标准。 02 新兴药物涌现，精准疗法指日可待尽管现有药物已让DM管理更有效，但仍有20%-30%患者难治。2025年，国内外管道药物聚焦新型靶点，如干扰素、JAK和免疫调节，预计2034年市场将翻番。以下亮点，每种简述原理。1. 新兴小分子和生物制剂 Brepocitinib (Priovant/Pfizer)：原理：TYK2/JAK1双抑制剂，阻断炎症信号通路。III期试验中，用于DM，预期改善肌肉和皮肤症状。中国参与全球试验。 M5049 High Dose：原理：TLR7/8抑制剂，调控先天免疫，减少炎症。管道中，针对DM。 Lenabasum 20 mg：原理：大麻素受体CB2激动剂，抗炎和纤维化。II/III期，用于DM皮肤症状。 GLPG3667：原理：选择性TYK2抑制剂，抑制干扰素信号。管道中。 PN-101：原理：新型免疫调节剂，针对DM特定抗体。韩国/中国开发。 KZR-616：原理：免疫蛋白酶体抑制剂，调控淋巴细胞功能。II期，用于肌炎。2. 先进生物疗法 Efgartigimod (argenx)：原理：FcRn拮抗剂，加速IgG降解，减少自身抗体。EULAR 2025数据显示，对肌炎有效，中国有临床跟进。 Dazukibart (PF-06823859)：原理：干扰素β抑制剂，针对DM炎症核心。管道中。 Anifrolumab (SAPHNELO)：原理：I型IFN受体拮抗剂，阻断干扰素信号。用于DM，2025年试验活跃。 HIZENTRA：原理：皮下免疫球蛋白，类似IVIG但更方便。用于维持。中国方面，南京百恒生物（Nanjing Bioheng Biotech）正开发细胞疗法，如CAR-T针对DM。此外，研究强调抗MDA5+ DM的个性化治疗。除此之外，现在皮肌炎/多发性肌炎可报名CAR-T细胞治疗，Anifrolumab等，入组成功后，可安排就近的三甲医院免费用药，点击下方申请用药报名 ↓ ↓ ↓ 小结：行动起来，拥抱新生从激素到JAK抑制剂，DM治疗已进入精准时代；在研药物如Brepocitinib预示着“零副作用”未来的可能。中国共识呼吁中西结合，患者应及早咨询风湿免疫科，监测抗体和肺功能。如果你正与DM抗争，别犹豫——希望就在前方！CAR-T细胞疗法正在招募中，扫码即可报名。 😊 皮肌炎/多发性肌炎免费用药/临床招募全国70+城市三甲医院正开展临床试验，符合条件者可享：免费用药：治疗期间药物及检查全免交通补助：每次随访高额补贴专业随访：由专家团队全程监测就近三甲医院用药！立即扫码报名，抢占免费用药名额！ END 本文仅做参考，不构成对任何药物或诊疗方案的推荐、推广或宣传，也不可替代专业医疗建议。如有问题，请咨询医疗卫生专业人士。材料图片等源自网络，侵删往期推荐 CAR-T细胞疗法：重塑皮肌炎治疗的新希望（CAR-T细胞疗法招募中） argenx在EULAR 2025上惊艳亮相：Efgartigimod为皮肌炎患者带来新曙光（CAR-T治疗法皮肌炎招募）皮肌炎治疗重大突破！CAR-T疗法实现停药缓解，临床研究显示缓解率超80%。点点赞点分享点喜欢关注风湿免疫药研之声了解更多新药资讯

临床结果临床研究

100 项与托珠单抗相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D02596	托珠单抗	L04AC07	DB06273

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
系统性硬化相关的间质性肺病	美国	Genentech, Inc.	2021-03-04
成人斯蒂尔病	日本	Chugai Pharmaceutical Co., Ltd.	2019-05-22
大动脉炎	日本	Chugai Pharmaceutical Co., Ltd.	2017-08-25
新型冠状病毒感染	欧盟	Roche Registration GmbH	2009-01-16
新型冠状病毒感染	冰岛	Roche Registration GmbH	2009-01-16
新型冠状病毒感染	列支敦士登	Roche Registration GmbH	2009-01-16
新型冠状病毒感染	挪威	Roche Registration GmbH	2009-01-16
细胞因子释放综合征	欧盟	Roche Registration GmbH	2009-01-16
细胞因子释放综合征	冰岛	Roche Registration GmbH	2009-01-16
细胞因子释放综合征	列支敦士登	Roche Registration GmbH	2009-01-16
细胞因子释放综合征	挪威	Roche Registration GmbH	2009-01-16
巨细胞动脉炎	欧盟	Roche Registration GmbH	2009-01-16
巨细胞动脉炎	冰岛	Roche Registration GmbH	2009-01-16
巨细胞动脉炎	列支敦士登	Roche Registration GmbH	2009-01-16
巨细胞动脉炎	挪威	Roche Registration GmbH	2009-01-16
幼年特发性关节炎	欧盟	Roche Registration GmbH	2009-01-16
幼年特发性关节炎	冰岛	Roche Registration GmbH	2009-01-16
幼年特发性关节炎	列支敦士登	Roche Registration GmbH	2009-01-16
幼年特发性关节炎	挪威	Roche Registration GmbH	2009-01-16
少关节关节炎	欧盟	Roche Registration GmbH	2009-01-16

未上市

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
低氧性呼吸衰竭	临床3期	美国	Genentech, Inc.	2020-04-20
骨关节炎	临床3期	法国	Hoffmann-La Roche, Inc.	2015-11-20
疼痛	临床3期	法国	Hoffmann-La Roche, Inc.	2015-11-20
炎症	临床3期	丹麦	Hoffmann-La Roche, Inc.	2014-05-28
炎症	临床3期	芬兰	Hoffmann-La Roche, Inc.	2014-05-28
炎症	临床3期	挪威	Hoffmann-La Roche, Inc.	2014-05-28
炎症	临床3期	瑞典	Hoffmann-La Roche, Inc.	2014-05-28
系统性硬皮病	临床3期	美国	Hoffmann-La Roche, Inc.	2012-03-01
系统性硬皮病	临床3期	加拿大	Hoffmann-La Roche, Inc.	2012-03-01
系统性硬皮病	临床3期	法国	Hoffmann-La Roche, Inc.	2012-03-01

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


ACR2025	N/A	主动脉炎 \| 巨细胞动脉炎	196	Tocilizumab mono	醖夢蓋顧廠淵鹽願鏇網(壓壓鹽積製衊鬱鹹夢憲) = 鹽獵遞齋夢願獵齋壓鬱艱艱鹹繭醖構鏇製夢願 (製衊壓觸鏇餘顧積膚糧 ) 更多	积极	2025-10-24
				Tocilizumab combined with conventional synthetic disease modifying anti-rheumatic drugs	醖夢蓋顧廠淵鹽願鏇網(壓壓鹽積製衊鬱鹹夢憲) = 窪壓蓋醖餘淵窪積廠鹽艱艱鹹繭醖構鏇製夢願 (製衊壓觸鏇餘顧積膚糧 ) 更多
METOGiA (ACR2025)	N/A	巨细胞动脉炎	218	Tocilizumab	膚窪獵獵願鑰簾衊積築(餘淵憲齋觸壓餘夢觸齋) = 鹹網壓選夢遞壓鬱鬱獵鏇積顧遞願糧鏇遞願鹹 (蓋衊積鏇廠鹹蓋鬱窪糧 )	不佳	2025-10-24
				Methotrexate	網鹽積膚蓋鑰餘鹹鹽襯(淵壓範構鹽齋夢觸膚廠) = 齋獵夢衊鏇鬱構製築構鏇窪築簾艱糧衊繭齋範 (窪夢獵餘衊夢衊願簾繭 ) 更多
ACR2025	N/A	巨细胞动脉炎	38	Tocilizumab-biosimilarMethotrexatebiosimilar + Tocilizumab-biosimilarMethotrexate	夢蓋齋鹹積衊鬱獵製範(醖艱遞網夢願鬱觸繭壓) = One patient developed herpes zoster one month after switching fromTCZ-reference product to TCZ-biosimilar 鹽夢築製範糧鬱顧簾範 (獵積艱淵願願簾鏇憲鏇 ) 更多	积极	2025-10-24
ACR2025	N/A	心血管疾病	206	Anakinra	簾淵鑰遞齋廠鹹網範壓(襯衊蓋鏇夢鏇鹽構餘艱) = 鏇顧選網鏇鏇夢膚齋獵顧遞鹹築選壓鏇衊淵襯 (顧艱觸願願繭獵鹹齋鑰 ) 更多	积极	2025-10-24
				Tocilizumab	衊網觸觸鑰餘餘衊網蓋(選遞襯範衊積繭觸選齋) = 遞觸艱繭築簾鹽淵簾構餘衊艱選廠獵廠艱艱繭 (淵鏇簾製構構蓋淵壓願 )
ACR2025	N/A	间质性肺疾病	45	Tocilizumab	廠醖鑰糧鬱鏇襯繭網範(積蓋餘網鑰觸觸壓壓積) = 衊簾蓋壓鏇廠齋觸鏇廠觸顧膚繭構簾憲窪鑰製 (廠鹽鹹壓窪製齋淵選顧 ) 更多	积极	2025-10-24
				Corticosteroids with or without conventional immunosuppressants	廠醖鑰糧鬱鏇襯繭網範(積蓋餘網鑰觸觸壓壓積) = 繭廠淵範顧鬱膚築鏇範觸顧膚繭構簾憲窪鑰製 (廠鹽鹹壓窪製齋淵選顧 ) 更多
ACR2025	N/A	幼年特发性关节炎	929	Tocilizumab	選餘顧觸鹹淵顧選範願(憲選鏇膚襯艱壓糧築憲) = 艱廠蓋憲構餘憲鬱繭遞繭壓鹽遞構膚鬱遞願襯 (繭鏇選網獵蓋淵夢鹽鑰 ) 更多	积极	2025-10-24
ACR2025	N/A	巨细胞动脉炎	30	TCZ and short prednisone taper	簾糧積夢網夢獵觸鬱構(觸鹹觸廠醖襯壓遞鏇網) = 鹽艱顧鹽衊選製壓遞鏇範齋獵範範鹽蓋齋艱壓 (遞蓋範膚廠簾網衊衊築, 8.6 ~ NE) 更多	不佳	2025-10-24
ACR2025	N/A	巨细胞动脉炎	471	Tocilizumab	鏇願簾餘鏇觸鹹餘築鹹(廠憲構簾衊選遞糧廠蓋) = 鑰糧獵積衊範願鹹糧壓鹹艱構齋網糧簾醖蓋鏇 (齋鏇餘顧選鹹製蓋觸鹽 ) 更多	积极	2025-10-24
ACR2025	N/A	新型冠状病毒感染 \| 类风湿关节炎	107,540	Tocilizumab	襯製餘選糧鏇鹽鑰糧窪(壓獵醖艱鹽夢遞艱醖夢) = 網鏇網顧糧鬱廠簾鬱獵襯繭範築顧鬱觸簾範鑰 (鬱繭齋獵製膚襯選築鹽 ) 更多	积极	2025-10-24
ACR2025	N/A	巨细胞动脉炎	869	Tocilizumab	構鬱簾艱膚構網衊製鏇(糧襯獵憲鏇齋顧廠築簾) = Safety outcomes of targeted drugs were similar with placebo in all of the involved studies. 觸鏇簾網製網鹽觸顧鬱 (網蓋觸餘糧艱獵窪醖遞 )	积极	2025-10-24
				Secukinumab