This is a Phase II, open-label study designed to evaluate the safety, efficacy, and immunogenicity of NM8074 in PNH patients undergoing complement-inhibitor therapy with Soliris.

开始日期2025-03-01

申办/合作机构

NovelMed Therapeutics, Inc.

NCT06513338 / Recruiting临床2期IIT

A Single Center, Open-label, Single Arm Phase II Trial of the Efficacy and Safety of Complement C5 Monoclonal Antibody in the Treatment of Anti-glomerular Basement Membrane Disease

Anti-GBM disease is the most severe form of glomerulonephritis. Despite of the standard treatment including plasmapheresis and immunosuppressant, 70% of the patients still go into end-stage kidney disease. Complement has been shown to participate in the pathogenesis of anti-GBM disease. This study aims to the investigate the therapeutic effects and safety of C5 monoclonal antibody in the treatment of anti-GBM disease.

开始日期2024-08-01

申办/合作机构

北京大学第一医院

NCT06453135 / Not yet recruiting临床1/2期IIT

A Single Center, Open-label, Single-arm Study to Determine the Safety and Efficacy of a Single Dosing Regimen Eculizumab for Prevention of Antibody-Mediated Rejection (AMR) in ABO Blood Group Incompatible Living Donor Kidney Transplantation (ABOi-LDKTx)

The aim of this study is to determine whether a single dose of eculizumab can effectively prevent antibody-mediated rejection in recipients undergoing living donor kidney transplantation with a different ABO blood group type than their donors

开始日期2024-07-01

申办/合作机构

四川大学华西医院（四川省国际医院）

100 项与依库珠单抗相关的临床结果

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100 项与依库珠单抗相关的转化医学

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100 项与依库珠单抗相关的专利（医药）

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2,424

项与依库珠单抗相关的文献（医药）

2024-06-01·Pediatric nephrology (Berlin, Germany)

Eculizumab in STEC-HUS with severe neurological involvement: a New Zealand perspective

Letter

作者: Selvathesan, Nithiakishna ; Wong, William ; Prestidge, Chanel

2024-05-01·Journal of neurology

Newly emerging type B insulin resistance (TBIR) during treatment with eculizumab for AQP4-IgG-positive neuromyelitis optica spectrum disorder (NMOSD): fatal outcome

Article

作者: Korporal-Kuhnke, M ; Wildemann, B ; Haas, J ; Doubrovinskaja, S ; Jarius, S

Abstract:

Background:

Aquaporin-4 immunoglobulin G (AQP4-IgG) antibody-positive neuromyelitis optica spectrum disorders (NMOSD) are frequently associated with other autoimmune disorders, including systemic lupus erythematosus (SLE). Eculizumab (ECU) is a highly effective long-term treatment for NMOSD. However, ECU is known to increase significantly the risk of infection with encapsulated bacteria and sepsis. Recently, increased insulin resistance (IR) in patients with NMOSD has been suggested. Type B IR (TBIR) is a rare autoimmune condition often accompanying or preceding SLE. TBIR has not yet been reported in NMOSD. Objective: To report an ECU-treated patient with AQP4-IgG-positive NMOSD who developed fatal septic complications after the emergence of TBIR. Methods: Description of the clinical course over a period of 8 years. Results: A female patient was diagnosed with NMOSD at the age of 16 years. A variety of disease-modifying drugs failed to achieve sufficient disease control, resulting in severe tetraparesis. Treatment with ECU was started 6 years after NMOSD diagnosis and stabilized the disease. The patient developed TBIR 8 months after initiation of ECU therapy. Following high-dose intravenous methylprednisolone therapy for a clinical relapse and three further courses of ECU, the patient was admitted with severe pneumonia caused by the encapsulated bacterium Klebsiella pneumoniae and hypoglycemia. Despite multimodal therapy, the patient died from sepsis-related multiorgan failure 18 months after initiation of ECU. Conclusions: TBIR should be considered as differential diagnosis in patients with NMOSD presenting with disturbed glucose metabolism, irrespective of the presence of SLE. More real-world data are needed on the risk/benefit ratio of ECU treatment in patients who have co-existing autoimmune comorbidities that may compromise immune function. Strategies to mitigate the risk of serious infection in patients treated with ECU are discussed.

2024-05-01·Pediatric nephrology (Berlin, Germany)

Eculizumab in Shiga toxin-producing Escherichia coli hemolytic uremic syndrome: a systematic review

Review

作者: Mueller, Thomas F ; de Zwart, Paul L ; Luyckx, Valerie A ; Spartà, Giuseppina

Abstract:

Background:

Infection-associated hemolytic uremic syndrome (IA-HUS), most often due to infection with Shiga toxin-producing bacteria, mainly affects young children. It can be acutely life-threatening, as well as cause long-term kidney and neurological morbidity. Specific treatment with proven efficacy is lacking. Since activation of the alternative complement pathway occurs in HUS, the monoclonal C5 antibody eculizumab is often used off-label once complications, e.g., seizures, occur. Eculizumab is prohibitively expensive and carries risk of infection. Its utility in IA-HUS has not been systematically studied. This systematic review aims to present, summarize, and evaluate all currently available data regarding the effect of eculizumab administration on medium- to long-term outcomes (i.e., outcomes after the acute phase, with a permanent character) in IA-HUS.

Methods:

PubMed, Embase, and Web of Science were systematically searched for studies reporting the impact of eculizumab on medium- to long-term outcomes in IA-HUS. The final search occurred on March 2, 2022. Studies providing original data regarding medium- to long-term outcomes in at least 5 patients with IA-HUS, treated with at least one dose of eculizumab during the acute illness, were included. No other restrictions were imposed regarding patient population. Studies were excluded if data overlapped substantially with other studies, or if outcomes of IA-HUS patients were not reported separately. Study quality was assessed using the ROBINS-I tool for risk of bias in non-randomized studies of interventions. Data were analyzed descriptively.

Results:

A total of 2944 studies were identified. Of these, 14 studies including 386 eculizumab-treated patients met inclusion criteria. All studies were observational. Shiga toxin-producing E. coli (STEC) was identified as the infectious agent in 381 of 386 patients (98.7%), effectively limiting the interpretation of the data to STEC-HUS patients. Pooling of data across studies was not possible. No study reported a statistically significant positive effect of eculizumab on any medium- to long-term outcome. Most studies were, however, subject to critical risk of bias due to confounding, as more severely ill patients received eculizumab. Three studies attempted to control for confounding through patient matching, although residual bias persisted due to matching limitations.

Discussion:

Current observational evidence does not permit any conclusion regarding the impact of eculizumab in IA-HUS given critical risk of bias. Results of randomized clinical trials are eagerly awaited, as new therapeutic strategies are urgently needed to prevent long-term morbidity in these severely ill patients.

Systematic review registration number:

OSF Registries, MSZY4, Registration DOI https://doi.org/10.17605/OSF.IO/MSZY4.

464

项与依库珠单抗相关的新闻（医药）

2024-09-02

·PRNewswire

Roche's PIASKY Approval for Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria Treatment Will Give Tough Competition to AstraZeneca and Other Pharma Companies | DelveInsight

Following achievements in Asia, Roche's PNH treatment drug PIASKY (crovalimab) received its first FDA approval. This approval has spiked the competition between Roche and current market leader AstraZeneca. Additionally, the other pharma companies also geared up to launch their respective lead assets. LAS VEGAS, Sept. 2, 2024 /PRNewswire/ -- Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH), a rare disorder, shows a triad of features: intravascular hemolysis, thromboembolic events, and cytopenia. Manifestations vary among patients, making classification based on typical presentations challenging due to the disease's unpredictable nature. In 2023, the Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria diagnosed prevalent cases were ~12,000 cases in the 7MM, which might reach ~13,000 cases by 2034. In the 7MM, the highest number of paroxysmal nocturnal hemoglobinuria diagnosed prevalent cases were observed in the US. Until 2007, PNH was a devastating disease without treatment for hemolysis and thrombosis, the leading cause of death in patients. However, the last decade saw a revolutionary shift with the advent of the anti-C5 agent eculizumab. It significantly reduced hemolysis, decreased transfusion dependency, and, crucially, lowered the thrombosis rate. The disease-modifying therapeutic strategy for paroxysmal nocturnal hemoglobinuria includes complement inhibition therapy, with drugs like SOLIRIS, ULTOMIRIS, and EMPAVELI approved by the FDA, and considered the gold standard. SOLIRIS, the pioneering therapy for PNH, was succeeded by ULTOMIRIS, both developed by Alexion Pharmaceuticals, offering C5 inhibitors as essential therapeutic options. Recent approvals of factor B and D inhibitors like FABHALTA (iptacopan) in the US and VOYDEYA (danicopan) in Japan aim to offer improved treatment with fewer side effects. Learn more about the FDA-approved paroxysmal nocturnal hemoglobinuria drugs @ Drugs for Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria Treatment The European Medicines Agency's Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) recommended crovalimab for treating PNH in adults and adolescents aged 12 and above in June 2024, based on findings from the global Phase III COMMODORE 2 clinical trial. The FDA accepted a biologics license application for crovalimab in September 2023 and subsequently approved it in June 2024 for treating PNH in adults and adolescents aged 13 years and older. Genentech, a subsidiary of Roche, has made the drug available in the US. In Japan, Chugai Pharmaceutical submitted a new drug application for PiaSky to the Japan Ministry of Health, Labour, and Welfare (MHLW) in June 2023. The drug was approved in March 2024 and launched in May 2024 for patients with PNH aged 12 years and above. In February 2024, China's National Medical Products Administration (NMPA) approved crovalimab for treating PNH in adults and adolescents aged 12 years and older who have not previously received complement inhibitor treatment, following a priority review that began in August 2022. PiaSky is also undergoing review by other regulatory authorities, including those in Europe and Taiwan. To know more about paroxysmal nocturnal hemoglobinuria treatment options, visit @ New Treatment for Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria The paroxysmal nocturnal hemoglobinuria market is crowded with so many companies working in the domain. Emerging PNH therapies include Pozelimab (REGN3918) + Cemdisiran, OMS906, NM8074 (ruxoprubart), and others, reflecting a dynamic evolution in treatment strategies. Discover which therapies are expected to grab major paroxysmal nocturnal hemoglobinuria market share @ Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria Market Report Pozelimab is a novel, fully human monoclonal antibody currently under investigation. It aims to inhibit complement factor C5, thereby preventing the destruction of red blood cells (hemolysis) responsible for symptoms in conditions like Paroxysmal Nocturnal Haemoglobinuria (PNH) and other diseases influenced by complement pathway activity. This IgG4 antibody binds tightly to both wild-type and variant forms of human C5, effectively blocking its function. In its ongoing development, pozelimab is also being studied in combination with Alnylam's cemdisiran, a siRNA C5 inhibitor. This investigational combination therapy is aimed at treating various complement-mediated disorders, including PNH and myasthenia gravis. OMS-906 is currently being developed to treat paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH), complement 3 glomerulopathy (C3G), idiopathic immune complex-mediated glomerulonephritis (ICGN), and arthritis. It can be administered either subcutaneously or intravenously. This drug candidate is a monoclonal antibody designed to target mannan-binding lectin serine protease 3 (MASP-3) to exert its therapeutic effects. Discover more about drugs for paroxysmal nocturnal hemoglobinuria in development @ Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria Clinical Trials The anticipated launch of these emerging therapies for paroxysmal nocturnal hemoglobinuria are poised to transform the market landscape in the coming years. As these cutting-edge therapies continue to mature and gain regulatory approval, they are expected to reshape the paroxysmal nocturnal hemoglobinuria market landscape, offering new standards of care and unlocking opportunities for medical innovation and economic growth. DelveInsight estimates that in 2023, the total paroxysmal nocturnal hemoglobinuria market size in the 7MM was USD ~1.4 billion, which is expected to reach USD ~2.5 billion by 2034. This growth can be attributed to the advances in disease mechanisms that drive new diagnostics and therapeutics, fueling drug development. Additionally, the PNH market foresees positive growth, propelled by increasing cases and upcoming therapies in the forecast period. DelveInsight's latest published market report titled as Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria Market Insight, Epidemiology, and Market Forecast – 2034 will help you to discover which market leader is going to capture the largest market share. The report provides comprehensive insights into the paroxysmal nocturnal hemoglobinuria country-specific treatment guidelines, patient pool analysis, and epidemiology forecast to help understand the key opportunities and assess the market's underlying potential. The paroxysmal nocturnal hemoglobinuria market report proffers epidemiological analysis for the study period 2020–2034 in the 7MM segmented into: Total Diagnosed Prevalent Cases of PNH Gender-specific Cases of PNH The report provides an edge while developing business strategies by understanding trends shaping and driving the 7MM paroxysmal nocturnal hemoglobinuria market. Highlights include: 11-year Forecast 7MM Analysis Epidemiology-based Market Forecasting Historical and Forecasted Market Analysis upto 2034 Emerging Drug Market Uptake Peak Sales Analysis Key Cross Competition Analysis Industry Expert's Opinion Access and Reimbursement Download this paroxysmal nocturnal hemoglobinuria market report to assess the epidemiology forecasts, understand the patient journeys, know KOLs' opinions about the upcoming treatment paradigms, and determine the factors contributing to the shift in the paroxysmal nocturnal hemoglobinuria market. Also, stay abreast of the mitigating factors to improve your market position in the paroxysmal nocturnal hemoglobinuria therapeutic space. Related Reports Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria Epidemiology Forecast Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria Epidemiology Forecast – 2032 report delivers an in-depth understanding of the disease, historical and forecasted paroxysmal nocturnal hemoglobinuria epidemiology in the 7MM, i.e., the United States, EU5 (Germany, Spain, Italy, France, and the United Kingdom), and Japan. Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria Pipeline Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria Pipeline Insight – 2024 report provides comprehensive insights about the pipeline landscape, pipeline drug profiles, including clinical and non-clinical stage products, and the key paroxysmal nocturnal hemoglobinuria companies, including Biocad, AKARI Therapeutics, Amgen, MorphoSys, Ra Pharmaceuticals, Alnylam Pharmaceuticals, Arrowhead Pharmaceuticals, among others. Aplastic Anemia Market Aplastic Anemia Market Insights, Epidemiology, and Market Forecast – 2034 report delivers an in-depth understanding of the disease, historical and forecasted epidemiology, as well as the market trends, market drivers, market barriers, and key aplastic anemia companies, including Pfizer, BioLineRx Ltd., Regeneron Pharmaceuticals, Gamida Cell, Elixirgen, Hangzhou Zede Pharmaceutical Technology, Cellenkos, Hemogenyx Pharmaceuticals, among others. Aplastic Anemia Pipeline Aplastic Anemia Pipeline Insight – 2024 report provides comprehensive insights about the pipeline landscape, pipeline drug profiles, including clinical and non-clinical stage products, and the key aplastic anemia companies, including Pfizer, BioLineRx, Ltd., Regeneron Pharmaceuticals, Gamida Cell, Elixirgen, among others. About DelveInsight DelveInsight is a leading Business Consultant and Market Research firm focused exclusively on life sciences. It supports pharma companies by providing comprehensive end-to-end solutions to improve their performance. Get hassle-free access to all the healthcare and pharma market research reports through our subscription-based platform PharmDelve . Contact Us Shruti Thakur [email protected] +14699457679 Logo: SOURCE DelveInsight Business Research, LLP

上市批准优先审批临床3期

2024-08-31

·药事纵横

全球畅销孤儿药TOP10预测，两款国产药在榜

声明：因水平有限，错误不可避免，或有些信息非最及时，欢迎留言指出。本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及）;本文不构成任何投资建议。过去十多来，孤儿药的增长速度超过了非孤儿处方药，在全球处方药销售额中所占的份额翻了一番，从2014年的不到10%增至如今的近20%。预计孤儿药2024年的全球销售额将达到1850亿美元，到2028年将接近2700亿美元。近日，行业知名媒体Evaluate发布的一份最新报告，预测了2028年十大最有价值的孤儿药，在去年由于一些罕见病领域的竞争加剧和《通货膨胀削减法》的实施，药品排名出现了进一步的调整。前三名分别是：强生公司的血癌药物Darzalex、Vertex公司治疗囊性纤维化的Trikafta和罗氏公司治疗A型血友病的Hemlibra。两个国产药物进入榜单，分别为传奇生物与强生合作的CAR-T疗法Carvykti和百济神州的BTK抑制剂Brukinsa，在2028年有望创下44.06亿美元和38.35亿美元的销售额。 Brukinsa在2022年对先前接受过治疗的慢性淋巴细胞白血病和小淋巴细胞淋巴瘤患者进行的头对头试验中击败了lmbruvica，这可能是因为Brukinsa具有更强的BTK特异性。与阿斯利康的同类药物Calquence相比，新晋前十名的Brukinsa在药代动力学方面也可能具有优势。 Calquence的2028年预测销售排名在过去一年中从第五位下滑到第七位。Argenx的重症肌无力药物efgartigimod alfa (Vyvgart) 跌至第14位，预计2028年销售额为30亿美元。因为2023年UCB Pharma的两款全身型重症肌无力新药获批，分别是C5补体抑制剂Zylbrysq和新生儿Fc受体靶向抗体Rystiggo，与其分割市场。 2028 年，十大最有价值的孤儿药将合计创造超过570亿美元的收入。 1、强生：Darzalex Darzalex（达雷妥尤单抗）是一种抗CD38单克隆抗体，能结合多发性骨髓瘤细胞上的CD38并激活免疫系统，从而杀伤肿瘤细胞，主要用于多发性骨髓瘤的治疗。Darzalex也是全球首个靶向CD38的药物。 Darzalex 2023年的全球销售额为97.4亿美元，占强生全年总收入的11.4%。2024 H1该药物销售额为55.7亿美元，同比增长18.6%。根据Evaluate发布的2024年全球畅销药TOP10榜单，该药预计将在今年取得近120亿美元的营收。预计2028年销售额170.22亿美元。强生的这种药物与硼替佐米、百时美施贵宝的来那度胺和类固醇地塞米松（VRd）的先进组合疗法显示出了良好的前景。7月30日，FDA已经批准达雷妥尤单抗皮下注射制剂（商品名：Darzalex Faspro）的补充生物制品许可申请（sBLA），用于联合硼替佐米、来那度胺和地塞米松作为适合接受自体干细胞移植（ASCT）的新诊断多发性骨髓瘤（NDMM）成人患者的诱导治疗和巩固治疗。不过Darzalex同样面临着专利悬崖的危机，Darzalex在美国、欧洲和日本的组合物专利将于2026年3月到期。已有生物类似药蓄势待发，比如复宏汉霖的HLX15今年4月已经成功完成I期临床试验。 2、Vertex：Trikafta Vertex早在2001年开始试水囊性纤维化（CF）赛道，2019年囊性纤维化跨膜调节因子（CFTR）调节剂Trikafta（elexacaftor、tezacaftor和ivacaftor）获FDA批准上市，成为首款CF三联药物。Trikafta直接针对CFTR蛋白，与彼时市场上只能缓解症状的CF药物形成鲜明差异化优势，垄断近90%的CF市场。一经上市，Trikafta很快就成为了重磅药，去年为Vertex创下89.45亿美元销售额。预计2028年创收87.53亿美元。 7月2日，美国FDA受理了Vertex新一代三联疗法（vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor，简称vanza三联疗法）的新药申请（NDA）并将其纳入优先审评名单，审评周期从原来的10个月缩短至6个月。PDUFA日期为2025年1月2日。vanza三联疗法具备成为重磅药甚至销售额超过Trikafta的潜力。 2、罗氏：Hemlibra Hemlibra（艾美赛珠单抗）是靶向凝血因子IXa与凝血因子X的双特异性抗体，用于治疗A型血友病。Hemlibra是一种预防性治疗药物，可通过皮下注射即用溶液的方式给药。Hemlibra由中外制药有限公司开发，并由中外制药、罗氏和基因泰克在全球范围内共同开发。 2017年11月，Hemlibra获得FDA批准上市，用于预防或减少产生了VIII因子抑制物A型血友病成人和儿童患者的出血频率。2018年4月，Hemlibra被FDA扩增新适应症，用于不含VIII因子抑制物A型血友病治疗的突破性疗法认定。该双抗药物是目前唯一一款在血友病领域应用的双抗药物。 Hemlibra自上市以来，年复合增速超300%，并于2020年突破20亿美元销售大关，成为重磅品种。Hemlibra2023年销售额41.47亿瑞士法郎（约45.75亿美元），同比增长16%。2024年依然保持着增长趋势，2024上半年销售额为21.43亿瑞士法郎（约25.29亿美元）。预计2028年销售额62.03亿美元。 4、阿斯利康：Ultomiris 瑞利珠单抗是一款长效补体C5抑制剂，最早于2018年12月获FDA批准上市，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH），商品名为Ultomiris；2021年9月，瑞利珠单抗新适应症获FDA批准，用于治疗非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）的成人及儿童（一个月以上）患者；2022年4月，瑞利珠单抗第3项适应症获FDA批准，用于治疗成人全身型重症肌无力（gMG）。 3月25日，阿斯利康宣布FDA已经批准Ultomiris（ravulizumab-cwvz）新适应症上市，用于治疗抗水通道蛋白4（AQP4）抗体阳性（Ab+）视神经脊髓炎（NMOSD）。新闻稿指出，这是首款也是唯一一款能够使得此类患者摆脱复发的长效C5补体抑制剂。该批准得到了一项III期试验的数据的支持，该试验达到了其主要疗效终点，在中位73.5周内防止了所有58名接受治疗的患者的复发，而阿斯利康的其他NMOSD疗法Soliris试验的安慰剂组有20例复发。根据2023年的数据，Ultomiris的销售额达到了29.65亿美元，2024上半年销售额18亿美元，同比增长32%。预计2028年销售额51.84亿美元。 5、强生&传奇生物：Carvykti 传奇/强生合作开发的Carvykti是一款针对BCMA的基因修饰自体T细胞免疫疗法。2017年12月，强生旗下公司杨森制药（现为强生创新制药）与传奇生物签订了全球独家许可和合作协议，以开发和商业化西达基奥仑赛。2022年2月，Carvykti获FDA批准上市，用于治疗既往至少接受过四线治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者。 Carvykti上市首年销售额就达到1.33亿美元，2023年销售额上涨276%至5亿美元。2024 H1销售额3.43亿美元，同比增长81%。预计2028年销售额44.06亿美元。 8月27日，根据中国NMPA官网最新公示，传奇生物递交的西达基奥仑赛注射液的新药上市申请已正式获批。根据CDE优先审评公示，该产品本次获批适应症为：用于治疗既往接受过一种蛋白酶体抑制剂和一种免疫调节剂治疗后复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）成人患者，是第6 款在国内获批的CAR-T疗法。 6、Incyte&诺华：Jakafi 芦可替尼是Incyte开发的一种小分子JAK1/JAK2抑制剂，其片剂（商品名：Jakafi）于2011年12月在美国获批上市，其乳膏（商品名：Opzelura）于2021年9月在美国获批上市。片剂适用于真性红细胞增多症、骨髓纤维化和移植物抗宿主病，乳膏则适用于特应性皮炎和非节段性白癜风。 2009年11月，诺华与Incyte达成协议，获得芦可替尼在美国以外的开发和商业化权益，不过仅限于血液瘤适应症。康哲药业于2022年12月引进了芦可替尼乳膏的中国和东南亚权益。鉴于白癜风患者的临床需求巨大，芦可替尼乳膏的销售增长表现一直不错，2023年销售额已达到3.4亿美元。 Incyte公司2024年H1总收入19.25亿美元，同比增长9%；其中Incyte最重要的产品JAK1/2抑制剂芦可替尼占所有产品总销售额的90%以上，其中Jakafi销售额达12.78亿美元，同比增长1%，Opzelura销售额为2.07亿美元，同比增长52%。Incyte预计Jakafi的销售额将从2023年的25.9亿美元增长到2024年的26.9亿至27.5亿美元。Evaluate预计2028该产品销售额42.35亿美元。 7、阿斯利康：Calquence Calquence（阿可替尼）是新一代BTK选择性抑制剂，通过与BTK共价结合抑制其活性。2016年，阿斯利康先斥资40亿美元收购Acerta Pharma 55%股权获得。 Calquence曾获得美国FDA授予优先审评资格、突破性疗法认定和孤儿药资格。2017年，获得FDA的加速批准，用于治疗二线套细胞淋巴瘤（MCL）。后被批准用于初始疗法或后续疗法治疗慢性淋巴性白血病（CLL）或小细胞淋巴瘤（SLL）成人患者。 2023年3月，中国NMPA批准阿可替尼胶囊（acalabrutinib，商品名：Calquence/康可期）首次上市。用于治疗既往至少接受过一种治疗的成人套细胞淋巴瘤（MCL）患者，2023年8月，单药适用于既往至少接受过一种治疗的成人慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者，第2项适应症在中国获批；2024年8月28日，中国CDE官网最新公示，阿斯利康申报的acalabrutinib（通用名：阿可替尼胶囊，商品名：康可期）上市申请已获得受理：推测此次阿可替尼申报上市的新适应症可能是一线治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）。截至2023年，Calquence的全球销售额已达到25.14亿美元，2024 H1全球销售额为15.08亿美元，预计到2028年销售额将增长至40.16亿美元，反映出其在治疗B细胞恶性肿瘤领域的持续增长潜力和商业前景。 8、百济神州：Brukinsa Brukinsa（泽布替尼）是一款强效BTK抑制剂，作为单药或与其他疗法联合用药。临床上主要用于治疗成人T细胞淋巴瘤、成人急性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤等疾病。 2024年3月7日，百济神州宣布FDA加速批准Brukinsa与抗CD20单克隆抗体obinutuzumab联用，用于治疗复发或难治性（R/R）滤泡性淋巴瘤（FL）成人患者，经过两个或多个疗程后的全身治疗。Brukinsa是迄今为止唯一一种对这种恶性肿瘤显示疗效的BTK抑制剂，目前在全球同类药物中拥有最广泛的标签，包括五种肿瘤学适应症。 2024年上半年，泽布替尼在全球销售金额达到了创纪录的80.18亿元人民币，同比增速高达122.0%。去年泽布替尼全年销售金额首次突破10亿美元，已经引发了市场很大的震动，当时很多人可能都没有想到，今年仅仅用了半年时间，其销售金额就轻松突破了10亿美元大关。这再次说明，作为“best-in-class”的BTK抑制剂，随着在全球主要市场都开始大放异彩，这款药物的上限，可能远超此前市场对其的一致预期。预测2028年该药物销售额38.35亿美元。 9、阿斯利康：Lynparza Lynparza（olaparib，奥拉帕利）是一种口服PARP抑制剂，可破坏癌细胞的 DNA 修复，导致癌细胞死亡。该药物已被批准用于治疗卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌，以及乳腺癌、胰腺癌和前列腺癌。奥拉帕利是由英国的KuDOS制药公司开发的，后来被阿斯利康收购。2017年美国首获批，2018年中国批准进口，2019年被纳入国家医保药品目录。 2023年Lynparza销售额为28.11亿美元，2024上半年销售额为1.45亿美元，同比增长9%。预测2028年该药物销售额34.51亿美元。其化合物专利已于今年3月到期，制剂专利在2029年10月到期，最早在国内布局奥拉帕利的仿制厂商是齐鲁制药，拿下首仿；科伦药业的奥拉帕利片为国产第2家。除此之外，山香药业、南京方生\医药科技、华东制药、石药集团以及宣泰医药等多个企业也加入到激烈的竞争中。 10、艾伯维：Venclexta Venclexta是一款“first-in-class”BCL-2抑制剂，已知BCL-2蛋白在血癌中过度表达，介导肿瘤存活和治疗抵抗。Venetoclax最初于2016年获得FDA批准，用于治疗存在17p缺失的慢性淋巴细胞白血病（CLL）。2018年美国FDA批准其扩展适应症至无论是否有17p缺失，之前已接受至少一种治疗的复发/难治CLL患者都可以使用该药物。 Venclexta近几年维持了较好的增长势头，2023年达到了22.88亿美元，同比增长13.9%。Venclexta（维奈克拉）增速稳定，上半年销售额达到12.51亿美元，同比增长16%。预测2028年该药物销售额33.44亿美元。参考资料： [1]www.evaluate.com [2]各公司官网

孤儿药细胞疗法免疫疗法上市批准

2024-08-29

·药融云

全球首个，优时比皮下注射C5多肽抑制剂泽勒普肽在国内申报上市！多家外企新药出现重要进展……

来源：药融云新药笔记，更多新药内容点击上方名片☝︎关注药融云新药笔记。 1.全球首个！每日一次，优时比皮下注射C5多肽抑制剂「泽勒普肽」国内报上市 8月28日，CDE官网最新公示，优时比（UCB）公司申报的泽勒普肽注射液上市申请获得受理，推测适应症为重症肌无力。泽勒普肽（Zilucoplan）是一种靶向补体 C5 的大环肽类新型抑制剂，可特异性结合 C5，阻止 C5 裂解为 C5a 和 C5b，从而防止末端补体复合物 C5b-9 的生成；同时可阻止 C5b 和 C6 的结合。泽勒普肽通过双重作用防止末端攻膜复合物（MAC）的形成，有效阻止补体级联反应。泽勒普肽是全球首个皮下注射补体 C5 多肽抑制剂，也是截至目前唯一可自行给药的 gMG 靶向疗法。Zilucoplan已经于2023年10月获美国FDA批准治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的全身型重症肌无力（gMG）成年患者。彼时新闻稿指出，这是首个获批用于治疗该类患者的每日一次经皮下给药的新型大环肽类C5补体抑制剂。至今，泽勒普肽已在日本、美国、欧盟、中国获得批准，用于抗 AChR 抗体阳性的 gMG（AChR-gMG）成年患者的治疗。本次申请上市是基于 RAISE 研究 (NCT04115293) 的安全性和有效性数据，该研究于 2023 年 5 月发表在《柳叶刀神经病学》上。RAISE 研究是一项多中心、3 期、随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估泽勒普肽对抗乙酰胆碱受体 (AChR) 抗体阳性 gMG 成年患者的疗效、安全性和耐受性。患者以 1:1 的比例随机接受每日皮下 (SC) 注射 0.3 mg/kg 泽勒普肽或安慰剂，持续 12 周。研究表明，在广泛的轻度至重度抗 AChR 抗体阳性 gMG 成年患者中，zilucoplan 在第 12 周在不同患者和临床医生报告的结果中提供了快速、一致且具有统计学意义的益处。gMG 患者最常见的不良反应（≥10%）是注射部位反应、上呼吸道感染和腹泻。 2.延缓发病近3年！赛诺菲CD3单抗「替利珠单抗」在华申报上市，治疗1型糖尿病患者 8月28日，中国国家药监局（NMPA）药品审评中心（CDE）官网公示，赛诺菲（Sanofi）申报的替利珠单抗注射液的上市申请获得受理。就在上周，该药物被CDE纳入优先审评，用于成人和8岁及以上儿童1型糖尿病2期患者，以延缓3期1型糖尿病发病。替利珠单抗（teplizumab，美国商品名为Tzield）最早是Provention Bio公司开发的一种人源化抗CD3单克隆抗体，能从病因上实现对胰岛β细胞的保护，进而延缓1型糖尿病发病近3年。该药于2022年11月首次在美国获批，用于延缓成人和8岁及以上儿童1型糖尿病患者从2期进展为3期。替利珠单抗是全球首个专门设计来延缓免疫介导的糖尿病临床发病的治疗药物，标志着1型糖尿病治疗模式的转变，从被动治疗转向主动预防。2023年3月，赛诺菲宣布斥资近29亿美元收购Provention Bio，并囊获这款替利珠单抗。在一项名为TN-10的研究中显示，与安慰剂组相比，持续14天使用Teplizumab治疗，能将1型糖尿病的发病时间平均延缓近3年。2023年10月，3期临床试验研究PROTECT达到主要终点，在试验结束时（78周），与安慰剂相比，显著减缓C肽（C-peptide）平均水平的下降。Tzield组94.9%的参与者维持峰值C肽水平≥0.2 pmol/mL，安慰剂组这一数值为79.2%（p<0.001）。C肽是β细胞功能的生物标志物。显示Teplizumab有潜力延缓新诊断的3期1型糖尿病儿童和青少年的疾病进展。以1型糖尿病患者每天至少接受4次胰岛素注射为例，3年累计高达4380次，Teplizumab延缓发病近3年，可延缓进入长期胰岛素的治疗阶段。 3.阿斯利康BTK抑制剂「阿可替尼」新适应症在华申报上市，一线治疗慢性淋巴细胞白血病 8月28日），中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新公示，阿斯利康（AstraZeneca）申报的acalabrutinib Maleate片（阿可替尼片）上市申请已获得受理，推测此次阿可替尼片申报上市的新适应症可能是一线治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）。阿可替尼是新一代高选择性原研BTK抑制剂，通过与BTK共价结合抑制其活性。在B细胞中，BTK信号导致B细胞增殖、转运、趋化和粘附所需的途径激活。2017年10月，阿可替尼胶囊首次在美国获批上市，用于先前至少接受过一种治疗的套细胞淋巴瘤（MCL）患者，商品名为Calquence。2019年11月，阿可替尼胶囊扩大适应症至慢性淋巴细胞白血病（CLL）和小淋巴细胞性淋巴瘤（SLL）。2022年8月，阿斯利康又在美国推出了阿可替尼片剂，用于已获批的所有适应症，包括MCL、CLL和SLL。在中国，阿可替尼胶囊于2023年3月首次获批上市，用于治疗既往至少接受过一种治疗的成人套细胞淋巴瘤（MCL）患者；于2023年9月获批第二项适应症，单药适用于既往至少接受过一种治疗的成人慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者。今年4月，阿斯利康宣布，在一项中国牵头的3期ChangE临床试验中，阿可替尼显示出对未经治疗的慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者具有统计学和临床意义的无进展生存期获益。ChangE是一项由中国牵头的随机、多中心、开放标签3期临床试验，其中66%的患者来自中国（包括中国台湾地区）。该试验旨在评估阿可替尼与苯丁酸氮芥联合利妥昔单抗相比，对未经治疗的CLL患者的安全性和有效性。ChangE临床试验的主要结果显示，阿可替尼达到了其主要终点，与苯丁酸氮芥和利妥昔单抗联合方案相比，在所有预先指定的亚组中均显示出统计学上显著且临床上有意义的无进展生存期（PFS）改善。该试验还显示，与苯丁酸氮芥和利妥昔单抗联合治疗相比，总体生存期(OS) 益处有改善趋势。 4.石药集团ADC创新药SYS6010+恩朗苏拜单抗联合疗法获批临床，针对非小细胞肺癌 8月27日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新公示，石药集团两款1类新药SYS6010与重组抗PD-1全人源单克隆抗体注射液（恩朗苏拜单抗）联合疗法获批临床，拟开发用于治疗EGFR及ALK野生型晚期非小细胞肺癌和其他晚期实体瘤。SYS6010是石药集团开发的一款靶向EGFR的抗体偶联药物（ADC），目前在中国的最高研发阶段为1b/3期；石药集团的重组抗PD-1单抗（恩朗苏拜单抗）已经于今年6月在中国获批上市，治疗宫颈癌患者。今年6月，石药集团宣布其开发的抗PD-1单抗恩朗苏拜单抗获中国NMPA附条件批准上市，用于治疗至少一线含铂方案化疗失败的PD-L1表达阳性的复发或转移性宫颈癌患者。根据石药集团此前新闻稿介绍，恩朗苏拜单抗与该公司的纳米药物、抗体药物/抗体偶联药物、小分子药物等多种方案治疗不同实体瘤的多项临床试验也在同时进行中。临床前研究显示，SYS6010呈剂量依赖性地抑制免疫缺陷小鼠中具有各种EGFR激活突变或野生型EGFR高表达的人类肿瘤的生长，尤其在含有针对第三代EGFR-TKI耐药的EGFR三重突变（Exon19Del、T790M及C797S）的人源化非小细胞肺癌PDX模型中显示出很强的抗肿瘤效果。临床前毒理学和安全药理学研究显示该产品具有良好的安全性和耐受性。根据中国药物临床试验登记与信息公示平台官网，石药集团正在开展SYS6010的多项临床研究，包括：评估SYS6010联合奥希替尼在EGFR突变型局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者中的1b/3期临床研究；评价SYS6010不同给药方案在EGFR表达的晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性和有效性的2期临床试验；SYS6010在晚期实体瘤患者中的1期临床试验。 5.每月一次！罗氏新一代C5补体疗法可伐利单抗获欧盟批准，治疗PNH 8月27日，罗氏（Roche）宣布，欧盟委员会已批准其新一代C5循环抗体Piasky（crovalimab，可伐利单抗）用以治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人和青少年（12岁及以上，体重40公斤及以上）患者，无论患者之前是否曾使用过C5抑制剂治疗。PiaSky（可伐利单抗）是欧盟首个每月一次的皮下（SC）注射PNH疗法，且患者在经过充分培训后可自行注射。该疗法可能为成为当前定期静脉输注C5抑制剂疗法的替代选择，有望帮助减少PNH患者及其照护者的负担和生活干扰。可伐利单抗是一款靶向补体蛋白C5的可循环使用人源化单克隆抗体，旨在阻断人体免疫系统中的补体系统。该产品通过连续单克隆抗体回收技术工程化改造，与C5结合可以诱导C5蛋白的降解，然后这一抗体可以通过与FcRn受体结合，重新被释放到细胞外，与其它C5蛋白结合。因此，可伐利单抗在较低的剂量就可以达到迅速和持久的补体通路抑制。此次获批基于3期COMMODORE 2研究结果，显示针对未接受过C5抑制剂治疗的PNH患者，每4周皮下注射一次的可伐利单抗的疾病控制与耐受性良好，可伐利单抗的效果不劣于需每2周静脉注射一次的C5抑制剂Eculizumab（依库珠单抗），接受可伐利单抗治疗的患者不良事件发生率与活性对照药物相似（分别为78%和80%）。此前，可伐利单抗已在中国、美国、日本等全球多个地区获批 6.诺华siRNA疗法「英克司兰」针对低/中危动脉粥样硬化性心血管疾病III期研究成功 8月28日，诺华宣布siRNA疗法英克司兰III期V-MONO研究取得了积极结果。该研究旨在评估每年两次给药的Leqvio（inclisiran，英克司兰）对比安慰剂、ezetimibe（依折麦布）治疗低、中危且未接受过降脂治疗的动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）患者的疗效和安全性。结果显示，该研究达到了主要终点，Leqvio降低了患者的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平。V-MONO是一项为期6个月的随机、双盲、安慰剂对照和阳性药物对照的III期临床研究（n=350），分为Leqvio单药治疗组（n=174）、依折麦布单药治疗组（n=89）和安慰剂组（n=87）。研究的主要终点是第150天Leqvio组与安慰剂组和依折麦布组患者相比，其低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平相比于基线的百分比变化。结果显示，与安慰剂组和依折麦布组相比，Leqvio组患者的LDL-C水平实现了具有临床意义和统计学意义的降低。诺华2013年从Alnylam Pharmaceuticals获得了英克司兰的全球权益。英克司兰精准靶向肝脏，进入肝细胞后引起肝脏中前蛋白转化酶枯草溶菌素（PCSK9）mRNA的降解，阻断PCSK9蛋白的合成，增加肝脏对LDL-C的摄取，从而降低血液中的LDL-C的水平。它进入肝脏后形成独特的“包内缓释系统”，缓慢释放数月，以达到一年两针就能有效降脂的目的。目前，Leqvio已在近100个国家/地区获得批准，包括美国、欧盟、日本和中国。Leqvio 是第一个也是唯一一个可以降低LDL-C的siRNA疗法，通过皮下注射给药，初始剂量给药后，3个月后再注射1次，然后每6个月注射1次。 END 近期热门资源获取后台回复关键词“报告”，获取数十篇药融云出品独家报告后台回复关键词“2023首仿”，获取2023年首仿药物获批名单后台回复“GLP-1深度报告”，获取完整《GLP-1产业现状与未来发展》PDF版。后台回复“中国 I 类新药”，获取完整《中国 I 类新药靶点》PDF版。后台回复“NAFLD/NASH”，获取完整《NAFLD/NASH报告》PDF版。后台回复“AI+制药”，获取完整《中国AI制药企业白皮书》PDF版。后台回复“XXG”，获取完整《中国心血管系统药物分析报告》PDF版。后台回复“FZZJ”，获取完整《基于剂型改良的复杂注射剂分析》PDF版。后台回复“药品进出口”，获取完整《中国药品进出口白皮书》深度报告-PDF版。联系我们，体验药融云更多专业服务会议合作园区服务数据库咨询定制服务媒体合作点击阅读原文，申请药融云企业版免费试用！

上市批准临床3期优先审批申请上市

100 项与依库珠单抗相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D03940	依库珠单抗	L04AA25	DB01257

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
水通道蛋白4抗体阳性视神经脊髓炎谱系疾病	澳大利亚	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2009-03-20
非典型溶血性尿毒症综合征	欧盟	Alexion Europe SAS	2007-06-20
非典型溶血性尿毒症综合征	冰岛	Alexion Europe SAS	2007-06-20
非典型溶血性尿毒症综合征	列支敦士登	Alexion Europe SAS	2007-06-20
非典型溶血性尿毒症综合征	挪威	Alexion Europe SAS	2007-06-20
重症肌无力	欧盟	Alexion Europe SAS	2007-06-20
重症肌无力	冰岛	Alexion Europe SAS	2007-06-20
重症肌无力	列支敦士登	Alexion Europe SAS	2007-06-20
重症肌无力	挪威	Alexion Europe SAS	2007-06-20
视神经脊髓炎	欧盟	Alexion Europe SAS	2007-06-20
视神经脊髓炎	冰岛	Alexion Europe SAS	2007-06-20
视神经脊髓炎	列支敦士登	Alexion Europe SAS	2007-06-20
视神经脊髓炎	挪威	Alexion Europe SAS	2007-06-20
阵发性睡眠性血红蛋白尿症	美国	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2007-03-16

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
移植物功能延迟恢复	临床3期	美国	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2014-08-21
移植物功能延迟恢复	临床3期	澳大利亚	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2014-08-21
移植物功能延迟恢复	临床3期	巴西	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2014-08-21
移植物功能延迟恢复	临床3期	加拿大	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2014-08-21
移植物功能延迟恢复	临床3期	捷克	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2014-08-21
移植物功能延迟恢复	临床3期	法国	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2014-08-21
移植物功能延迟恢复	临床3期	德国	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2014-08-21
移植物功能延迟恢复	临床3期	意大利	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2014-08-21
移植物功能延迟恢复	临床3期	西班牙	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2014-08-21
水通道蛋白4抗体阳性视神经炎	临床3期	美国	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2014-04-11

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT04320602 (CTgov)	临床4期	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	18	Eculizumab+Ravulizumab	膚製醖鑰選築鹽觸膚蓋(壓構構膚繭糧選鏇鏇鬱) = 顧鹽範齋鏇製鏇鹽夢餘網窪醖顧願構顧衊餘鏇 (糧構齋網製遞醖鑰窪願, 網淵觸簾夢網夢構積齋 ~ 鹽廠齋蓋壓壓願築鹽顧) 更多	-	2024-08-12
PADDOCK, PRINCE, PEGASUS (Pubmed)	N/A	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	25	Pegcetacoplan	餘製鹽鹹壓選糧衊餘網(膚選齋蓋夢鏇觸積鹹鏇) = increased 廠廠積鏇襯廠鬱壓範網 (範壓構鹽淵簾壓鹽積範 ) 更多	积极	2024-07-29
				Eculizumab
NCT00844428 \| NCT00838513 (C08-003B, FDA_CDER) 人工标引	临床2期	非典型溶血性尿毒症综合征	20	Eculizumab (at 26 wks)	齋築壓夢觸鑰鑰構遞艱(壓艱築願夢構壓淵衊鹹) = 艱壓願壓範鹹鹹壓鹽觸餘鏇壓糧鑰夢艱壓獵範 (膚糧壓範簾製夢鬱衊淵 ) 更多	积极	2024-07-19
				Eculizumab (at 2 yrs)	齋築壓夢觸鑰鑰構遞艱(壓艱築願夢構壓淵衊鹹) = 願襯繭衊醖觸鬱鏇淵襯餘鏇壓糧鑰夢艱壓獵範 (膚糧壓範簾製夢鬱衊淵 ) 更多
NCT01770951 (C09-001r, FDA_CDER) 人工标引	N/A	非典型溶血性尿毒症综合征	19	Eculizumab (<2 yrs)	餘壓齋繭鏇鑰襯積膚鏇(簾蓋鏇積製鬱糧選簾鑰) = 蓋壓築襯範築廠廠膚齋簾獵齋鏇範選鹹鑰淵齋 (願鏇網壓範餘構觸窪觸 ) 更多	积极	2024-07-19
				Eculizumab (2 to <12 yrs)	餘壓齋繭鏇鑰襯積膚鏇(簾蓋鏇積製鬱糧選簾鑰) = 鑰積遞窪膚廠鑰鑰簾範簾獵齋鏇範選鹹鑰淵齋 (願鏇網壓範餘構觸窪觸 ) 更多
NCT00844844 \| NCT00844545 (C08-002B, FDA_CDER) 人工标引	临床2期	非典型溶血性尿毒症综合征	17	Eculizumab (at 26 wks)	鑰憲鏇襯選觸顧壓膚襯(艱簾願構製繭獵範廠艱) = 醖築鏇醖醖夢鹹艱壓鏇艱構廠築膚鑰築鏇襯鑰 (蓋繭醖齋艱蓋選蓋壓範 ) 更多	积极	2024-07-19
				Eculizumab (at 2 yrs)	鑰憲鏇襯選觸顧壓膚襯(艱簾願構製繭獵範廠艱) = 鬱鏇鑰網壓鏇夢膚蓋觸艱構廠築膚鑰築鏇襯鑰 (蓋繭醖齋艱蓋選蓋壓範 ) 更多
NCT01193348 (C10-003, FDA_CDER) 人工标引	临床2期	非典型溶血性尿毒症综合征	22	Eculizumab (Patients 1 month to <12 years)	顧齋醖顧窪遞醖壓膚憲(窪鑰廠鬱糧網鹹繭壓網) = 糧顧蓋窪顧壓糧簾艱餘醖夢遞選鑰淵夢憲夢簾 (觸鏇築襯觸範願範衊選, 36 ~ 83) 更多	积极	2024-07-19
				Eculizumab (All Patients)	顧齋醖顧窪遞醖壓膚憲(窪鑰廠鬱糧網鹹繭壓網) = 衊鑰廠醖選糧齋艱膚鏇醖夢遞選鑰淵夢憲夢簾 (觸鏇築襯觸範願範衊選, 41 ~ 83) 更多
NCT01194973 (C10-004, FDA_CDER) 人工标引	临床2期	非典型溶血性尿毒症综合征	41	Eculizumab	齋鬱鹽齋製鑰鹽壓鑰淵(壓顧艱鹹廠膚鏇襯憲艱) = 艱選糧積壓鹽顧襯範製憲廠顧築選選膚廠製廠 (觸憲範夢簾夢製窪齋積, 40 ~ 72) 更多	积极	2024-07-19
NCT00122330 (FDA_CDER) 人工标引	临床3期	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	87	Placebo	膚襯鹽憲鬱窪構廠膚構(膚積遞艱齋鏇壓繭壓鬱) = 膚襯夢鏇鬱獵糧蓋廠簾糧遞壓淵艱壓範衊壓製 (簾鏇淵構憲衊廠選繭觸 ) 更多	积极	2024-07-19
				Eculizumab	膚襯鹽憲鬱窪構廠膚構(膚積遞艱齋鏇壓繭壓鬱) = 遞觸獵廠鹽鹽顧鹽構獵糧遞壓淵艱壓範衊壓製 (簾鏇淵構憲衊廠選繭觸 ) 更多
EHA2024	N/A	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	200	Eculizumab	壓窪膚襯構窪觸鹹夢窪(鹽鏇廠鑰繭餘廠蓋繭簾) = 簾鑰鹽鹽積淵觸膚壓願繭憲積窪淵膚觸餘淵壓 (膚糧鏇選遞顧廠選齋鬱 ) 更多	积极	2024-05-14
				Ravulizumab	壓窪膚襯構窪觸鹹夢窪(鹽鏇廠鑰繭餘廠蓋繭簾) = 積醖糧襯鏇餘鬱網憲願繭憲積窪淵膚觸餘淵壓 (膚糧鏇選遞顧廠選齋鬱 ) 更多
ISN WCN2024	N/A	非典型溶血性尿毒症综合征 genetic mutations in the alternate complement pathway	6	Eculizumab sparing protocols	選淵壓餘醖積鬱選鏇簾(觸顧築齋鏇積廠顧廠艱) = None had BK virus infection 糧構蓋顧積鹽積廠蓋範 (醖築襯獵範糧醖顧壓鬱 ) 更多	积极	2024-04-01