A Comparative Clinical Effectiveness Trial of Rituximab Versus Ravulizumab, Inebilizumab, Satralizumab and Eculizumab To Prevent Relapses in Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder

Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder (NMOSD) is a rare autoimmune condition that mainly affects the eyes and spinal cord, causing serious symptoms such as vision loss, paralysis, and severe pain. This trial compares the effectiveness and safety of five medications commonly used to prevent NMOSD relapses: rituximab, ravulizumab, inebilizumab, satralizumab, and eculizumab.
In this study, 160 adults with NMOSD who test positive for a specific antibody (AQP4-IgG) will participate. They will be randomly assigned to receive either rituximab or one of the four other FDA-approved medications. The main goal is to find out which treatment best prevents relapses and has fewer serious side effects. The trial will also measure disability, patient satisfaction, quality of life, and biomarkers that help track disease activity.
Participants will have regular assessments, including medical exams, surveys, and tests for vision, walking ability, and brain function. They will report any side effects or health issues experienced during the study. The trial will last from one to four years for each participant.
This research aims to help patients and doctors make better-informed treatment decisions by providing clear evidence about the best available therapies for NMOSD.

开始日期2026-05-01

申办/合作机构

The Massachusetts General Hospital

[+1]

NCT07410039

/ Recruiting临床4期IIT

Eculizumab Add-On Therapy in the Acute Phase of Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder: A Multicenter Prospective Real-World Study

This project is a multi-center, prospective, real-world cohort study that collects clinical data of Chinese patients with AQP4-positive NMOSD in the acute stage. It comprehensively assesses the clinical outcomes of the patients and aims to compare the clinical efficacy and safety of icoxib as a combined add-on treatment versus simple hormone shock therapy during the acute phase of NMOSD.Using simple hormone shock therapy (IVMP) as the control group, the efficacy and safety of etanercept treatment in the acute attack phase of Chinese patients with AQP4-positive neuromyelitis optica spectrum disorder (NMOSD) were evaluated.

开始日期2026-02-01

申办/合作机构

中国人民解放军总医院

NCT07413250

/ Active, not recruitingN/A

A Study to Assess Long-Term Safety of Danicopan Add-on Therapy in Participants With Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria: Analysis of International PNH Interest Group (IPIG)-Registry Data

This is a noninterventional registry-based cohort study utilizing data collected on danicopan-treated patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) through the International PNH Interest Group (IPIG) PNH registry. The primary objectives seek to characterize the long-term safety profile of danicopan as add-on therapy to ravulizumab/eculizumab in participants with PNH.

开始日期2026-01-14

申办/合作机构

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

100 项与依库珠单抗相关的临床结果

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100 项与依库珠单抗相关的转化医学

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100 项与依库珠单抗相关的专利（医药）

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2,445

项与依库珠单抗相关的文献（医药）

2026-12-31·Hematology

Improvement in anemia and symptoms after switching from crovalimab to iptacopan in paroxysmal nocturnal hemoglobinuria

Article

作者: Onizuka, Makoto ; Ogawa, Yoshiaki ; Nasukawa, Miina ; Ogiya, Daisuke ; Koyama, Seina ; Machida, Shinichiro ; Kawada, Hiroshi ; Shiraiwa, Sawako ; Tomita, Shunsuke ; Endo, Motoki ; Toyosaki, Masako

OBJECTIVES:

Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) may develop breakthrough hemolysis (BTH) despite C5 inhibition. Although iptacopan, an oral factor B inhibitor, has demonstrated efficacy in phase 3 trials, switching from crovalimab has not been reported. We describe the first clinical case of this switch in a real-world clinical setting.

METHODS:

A 72-year-old man with long-standing PNH received eculizumab followed by crovalimab. Infectious enteritis triggered BTH and worsening anemia during crovalimab therapy. Because anemia persisted after recovery, iptacopan 200 mg twice daily was initiated three weeks after the final crovalimab administration. Clinical symptoms and laboratory parameters were followed for 12 months. This case report complied with the Declaration of Helsinki.

RESULTS:

Hemoglobin increased from 9.6 to 11.6 g/dL within two weeks and remained ≥12 g/dL thereafter. Dyspnea resolved within one week, vitality improved by two weeks, and no BTH or treatment-related adverse events occurred during follow-up.

DISCUSSION:

This case demonstrates the feasibility of switching from crovalimab to iptacopan despite the absence of an established method, and pharmacokinetic considerations guided the timing.

CONCLUSION:

Switching to iptacopan led to rapid and durable improvement in anemia and symptoms, supporting proximal complement inhibition as a valuable option for PNH patients inadequately controlled with C5 inhibitors.

2026-12-31·JOURNAL OF MEDICAL ECONOMICS

Cost per responder analysis of iptacopan versus eculizumab and ravulizumab in treatment of paroxysmal nocturnal hemoglobinuria: implications for decision-making

Article

作者: Shafrin, Jason ; Muthukrishnan, Sanjana ; Kuypers, Nicholas ; Bilano, Ver ; Than, Kyi-Sin ; Paulose, Jincy

OBJECTIVE:

Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) is a rare and debilitating hematological disease with significant economic burden. Despite the availability of multiple therapies, there is a lack of consensus on optimal treatment strategies among physicians and payers in the United States. This study aimed to evaluate the economic value of iptacopan, a novel oral treatment option, compared to terminal complement inhibitors (specifically, complement component C5 inhibitor or C5i)-including eculizumab and ravulizumab-among patients with PNH who are either (i) C5i-experienced or (ii) complement-inhibitor-naïve.

METHODS:

A cost per responder analysis was conducted based on treatment efficacy from clinical trials comparing iptacopan with C5i treatments. Treatment response was defined as the proportion of patients achieving red blood cell transfusion independence. Treatment costs were estimated as pharmaceutical wholesale acquisition cost and treatment administration costs, accounting for discontinuation. Outcomes evaluated included the number needed to treat to achieve a response and the cost per responder over the treatment duration of 24 weeks.

RESULTS:

Over 24 weeks, the number needed to treat to achieve an additional response was lower for iptacopan than all C5i comparators (C5i-experienced: 1.05 with iptacopan vs. 3.86 with C5is; complement-inhibitor-naïve: 1.02 with iptacopan vs. 1.69 with C5is). Cost per responder was lower for iptacopan than C5i comparators for both C5i-experienced ($264,337 for iptacopan vs. $975,298 for ravulizumab, $1,060,511 for eculizumab, and $744,561-$955,194 for eculizumab biosimilar with 10%-30% discount from eculizumab cost) and complement-inhibitor-naïve patients ($256,754, vs. $428,139 for ravulizumab, $465,546 for eculizumab, and $326,849-$419,314 for eculizumab biosimilar).

CONCLUSION:

Among both C5i-experienced and complement-inhibitor-naïve patients, treatment with iptacopan resulted in higher response rates and lower cost per responder compared to C5is.

2026-06-01·IMMUNOLOGY LETTERS

Complement involvement in antiphospholipid syndrome

Review

作者: Darnige, Luc ; Dragon Durey, Marie-Agnès ; Hamidi, Houcine

Antiphospholipid syndrome (APS) is an acquired thrombophilia characterized by thrombotic and non-thrombotic (or non-criteria) manifestations, in the context of persistent presence of autoantibodies targeting phospholipids and associated proteins. The complement system, which shares common actors with coagulation cascade, is nowadays well established to be implicated in APS pathophysiology in different ways. Animal models using knock out strains or complement blocking therapies have helped to decipher the different complement components implicated in the processes of thrombosis and fetal morbidity. In APS patients, complement activation may be assessed through the detection of activation fragments (C4d, C3a, C5a, sC5b9) in plasma and on blood cells surface (C4d, C3d and C5b9) or on APS-affected tissues such as cardiac valves, vessels walls, kidneys and placentae. APS patients are currently treated to avoid thrombosis recurrence by long-term treatment by vitamin K antagonists but various complement targeting molecules are tested in trials or now available and may be of major interest to treat APS patients. Several cases report described the use of eculizumab, an anti-C5 monoclonal antibody, to treat severe forms of APS (recurrent thrombosis, Catastrophic APS) but these studies are not sufficient and need to be more standardized. C4d measurement may be useful to assess classical and lectin pathways activation, C5a may allow evaluating the C5a/C5aR axis activity whereas, associated with sC5b9, it may also assess the terminal pathway activation but also the therapeutic efficacy of complement blocking molecules. Thus, assessment of good complement biomarkers and their kinetics needs to be done to determine personalized therapeutic options.

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项与依库珠单抗相关的新闻（医药）

2026-03-25

·网易号

精准识别补体激活场景，48h快速逆转危象——依库珠单抗在gMG危象前状态及危象中的紧急应用

*仅供医学专业人士阅读参考深圳市人民医院团队最新研究为补体C5抑制剂在gMG患者发生肌无力危象时的紧急应用提供重要循证依据！重症肌无力（MG）是一种获得性神经‑肌肉接头传递障碍的自身免疫性疾病，主要表现为全身骨骼肌波动性无力和易疲劳，部分患者症状在短期内迅速进展，发生肌无力危象（MC）而危及生命，其中全身型重症肌无力（gMG）以全身肌群受累为主[1]。当gMG患者遭遇急性加重甚至危象时，如何快速、有效地稳定病情，避免或缩短机械通气时间，成为临床面临的严峻挑战。补体C5抑制剂依库珠单抗通过阻断补体C5裂解，抑制膜攻击复合物（MAC）的形成并阻断MG的关键病理通路，从而保护神经肌肉接头免受补体介导的损伤。其在REGAIN研究及后续扩展研究中已证实对乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的gMG具有长期疗效和良好安全性[2]。近年来，已有部分病例报道尝试将依库珠单抗用于MC的治疗，然而，这些报道多为多种传统急性期治疗[如静脉注射免疫球蛋白（IVIG）、血浆置换（PE）]失败后，将依库珠单抗作为“补救治疗”使用的经验总结，并未评估补体C5抑制剂作为MG急性事件一线治疗的潜力，其评估起效节点多在2天至数周后[3,4]，且缺乏对给药后超早期（48h内）的量化评估，未能系统捕捉补体C5抑制剂在急性事件中的快速应答特征。更重要的是，既往研究并未深入探讨何种患者群体更适合优先应用补体C5抑制剂治疗，即缺乏识别“补体二次激活场景”的临床决策框架。近期，由深圳市人民医院徐铅辉教授团队和黄莹教授团队发表于 Therapeutic Advances in Neurological Disorders的一项回顾性病例系列研究，为回答以上问题在真实世界中完成了进一步探索[5]。研究设计：探索补体治疗作为gMG患者急性事件的一线急救治疗潜力该研究为一项单中心回顾性病例系列研究[5]，首次评估依库珠单抗在AChR抗体阳性gMG患者发生MC或危象前状态时，作为一线紧急治疗药物的快速疗效和安全性。研究纳入了2024年1月1日至2025年7月31日期间在深圳市人民医院接受治疗的4例AChR抗体阳性gMG患者，共记录了5次急性加重事件。所有参与者均符合国际重症MC（需要机械通气）或危象前状态（定义为数天至数周内即将进展为危象）的诊断标准。病例1：57岁女性，有2年病史，表现为反复波动的四肢无力，入院前2个月加重，出现吞咽困难和上睑下垂。患者既往使用糖皮质激素和吗替麦考酚酯（MMF）治疗，但仍因感染诱发MC。在确诊后立即停用口服药物，给予依库珠单抗900mg静脉输注，同时进行抗感染治疗，并维持机械通气支持。因患者存在吞咽困难，通过鼻饲管给予溴吡斯的明60mg tid。病例2：34岁女性，病程长达8年，既往对IVIG反应不完全，曾因感染诱发呼吸衰竭，长期使用激素联合他克莫司仍反复复发，需多次IVIG抢救治疗。根据入院前已制定的长期依库珠单抗治疗计划，直接启动依库珠单抗900mg静脉输注，同时给予抗新冠病毒治疗和抗感染治疗。病例3：75岁男性，PD-1抑制剂诱导的gMG，因其发生在免疫检查点抑制剂激活免疫系统的背景下，传统免疫抑制治疗效果难以预测。给予依库珠单抗900mg静脉输注作为紧急干预，同时继续使用溴吡斯的明60mg q8h维持对症治疗。病例4：25岁女性，病程2年，既往对IVIG反应不佳，且因个人原因拒绝IVIG和PE，在两次不同的急性加重事件（产后和COVID-19感染后）中，均面临危象前状态。经充分沟通后，选择靶向生物制剂依库珠单抗900mg静脉输注作为紧急治疗，同时给予抗生素抗感染治疗。研究的关键入组标准极具巧思：在本次紧急使用依库珠单抗前一个月内，患者未接受过IVIG、PE或新生儿Fc受体（FcRn）拮抗剂治疗。这一设计主要包括两类客观因素的考量：一是部分患者既往对IVIG或PE等治疗反应欠佳或因个人原因明确拒绝接受IVIG或PE治疗，二是本次患者加重诱因均与补体激活密切相关。正是由于这些因素，使得依库珠单抗成为紧急治疗中合理的一线选择；且本次入组排除了其他紧急治疗措施的干扰，使得观察到的早期疗效更可能归因于依库珠单抗，为评估其在gMG患者紧急状态下的独立作用提供了独特视角。研究以依库珠单抗首次给药时间为基准，系统评估了给药前后的临床指标变化，包括重症肌无力日常生活活动能力评分（MG-ADL）、重症肌无力定量评分（QMG），以及关键的生理参数如氧合改善时间、机械通气脱机时间和鼻饲管拔除时间。值得注意的是，研究评估时间设置的非常迅速且间隔较短（7.5-48h内），旨在能在有量化数据支撑的前提下更早更密切的关注到患者症状改善。研究结果：快速、显著且具有临床意义的改善研究结果显示，尽管患者处于补体激活诱发的MC或危象前状态的紧急状态下，因客观原因未启动IVIG等急性期治疗，依库珠单抗作为首轮急救治疗，可在极短时间实现快速改善，并表现出良好的安全性特征。48小时内快速起效，量化评分显著改善在依库珠单抗输注后7.5小时至48小时内，所有患者的临床症状均开始出现改善，平均起效时间为30.3±17.5小时。量化评分方面，MG-ADL评分从基线时的16.8±2.8分显著改善至48小时后的6.0±4.3分；QMG评分也从基线时的28.2±4.8分显著降至48小时后的15.0±4.1分（图1）。并且在急性期快速改善的基础上，接受依库珠单抗维持治疗的患者在长期随访中进一步达到更低的MG-ADL评分和最小症状表达（MSE）。这意味着接受依库珠单抗急性期挽救治疗后，患者从严重依赖呼吸机或面临呼吸衰竭风险的状态，迅速转变为能够自主呼吸、进行日常活动，并且能长期维持。图1 依库珠单抗输注前后（7.5-48h内）MG-ADL和QMG 评分的变化[5]关键临床事件改善快速达成，凸显临床价值快速脱离呼吸机：处于危象状态、需要机械通气的病例1，在依库珠单抗输注后仅17小时即成功脱离呼吸机。早期拔除鼻饲管：在4次出现严重吞咽困难、需留置鼻饲管的危象前状态事件中，有3次（涉及病例2、病例4）的鼻饲管在48小时内被成功拔除，平均拔管时间仅为2.5±1.7天。其中，病例4在第二次危象时，甚至在输注后35分钟内呼吸道的分泌物积聚即明显减少，为后续快速恢复奠定了基础。呼吸功能迅速改善：病例3的动脉血气分析参数在输注后7.5小时内即见改善，提示呼吸肌力量在极短时间内得到恢复。对不同触发因素均有效，尤其适合补体激活相关危象研究中记录的5次急性加重事件，其触发因素各不相同，包括COVID-19感染（2次）、普通感染（1次）、产褥期（1次）和PD-1抑制剂暴露（1次），均与补体系统的异常激活密切相关[6-8]。例如，SARS-CoV-2的刺突蛋白和核衣壳蛋白可分别通过替代途径和凝集素途径直接激活补体[9-10]；普通感染则可通过病原体相关分子模式直接诱导补体激活，或通过免疫复合物间接激活经典途径[11]；免疫检查点抑制剂也可导致全身性补体激活[12]；正常妊娠晚期即存在补体系统的系统性激活，而产褥期所有补体成分水平进一步升高[13]。本研究所有患者均对依库珠单抗治疗有良好反应，因此，对于存在明确补体激活诱因的gMG患者发生急性加重时，依库珠单抗可能具有独特的治疗优势。安全性良好在治疗和最长达11个月的随访期间，未观察到与依库珠单抗相关的任何不良事件，包括脑膜炎球菌感染等严重并发症，证实了其在紧急情况下用于gMG患者的良好安全性。研究结论本研究得出结论，在AChR抗体阳性的gMG患者发生肌无力危象或危象前状态时，紧急使用依库珠单抗与48小时内快速临床改善相关联，且表现出良好的安全性。这提示，对于常规急性期治疗（如IVIG）不应答或不耐受的gMG患者且存在明确补体激活诱因时，依库珠单抗有望成为其紧急救治中实现快速逆转的有效新选择。分析与总结：立足gMG，面向紧急，依库珠单抗的临床价值再探讨本研究首次系统性地报告了依库珠单抗在中国gMG患者发生MC或危象前状态时的紧急应用经验，其核心价值在于，将依库珠单抗的应用场景从传统的“挽救治疗最后防线”前置到了紧急干预的第一线，且规避了传统急救药物的干扰，更纯粹地验证了其快速效应，同时提示识别“补体二次激活场景”对于优先应用补体治疗的临床意义。该研究的临床数据为补体C5抑制剂依库珠单抗在gMG患者MC或危象前状态下的快速起效提供了有力证据。目前MC的一线疗法为IVIG/PE，其起效时间通常在数天之后。一项对比研究显示，PE组患者的平均机械通气时间为11.75天，IVIG组更是长达17.43天[14]。与之相比，本研究中患者17小时脱离呼吸机、48小时拔除鼻饲管的速度，展示快速应答潜力。虽然这仅为小样本观察，但至少提示，在补体二次打击场景下中，依库珠单抗可能提供更快的临床应答，从而缩短ICU住院时间、降低并发症风险。另外，gMG的病理基础之一是持续存在的、活跃的免疫损伤。当感染等因素叠加时，补体系统被“二次激活”，短时间内形成大量MAC，导致突触后膜崩解，临床表现为呼吸肌和延髓肌的快速衰竭[6]。在该研究中所记录的急性加重事件——COVID-19感染、普通感染、产褥期和PD-1抑制剂暴露——均与补体系统的异常激活密切相关。而依库珠单抗通过精准阻断补体C5，直接抑制补体介导正在进行的瀑布式损伤，为神经肌肉接头的修复和功能恢复创造了条件。这解释了在补体二次打击场景下，补体C5抑制剂展现的超快速应答，为临床处理类似紧急情况提供了重要借鉴。因此对于AChR抗体阳性、正在发生MC或危象前状态的gMG患者，尤其是伴有感染、妊娠、应用免疫检查点抑制剂等诱因时，临床医生可立即评估依库珠单抗使用的可行性，而不再将其视为IVIG/PE失败后的“最后选择”。然而，本研究作为小样本回顾性研究，存在固有局限性，如选择偏倚、伴随用药（如新斯的明）的干扰等，无法得出因果推论。未来需开展多中心、大样本、前瞻性的随机对照试验，直接比较依库珠单抗与IVIG/PE在gMG患者肌无力危象治疗中的疗效与成本效益，并建立标准化的超早期（如每6-12小时）评估方案，以最终确定其在肌无力危象紧急管理体系中的确切地位。综上所述，这项来自中国学者的研究，为依库珠单抗在获批的“gMG”适应症基础上拓展临床应用场景提供了富有价值的探索。它让我们看到，精准靶向补体通路的治疗策略，不仅能在慢性期稳定病情，更有望在疾病最凶险的急性加重期，通过识别补体激活的关键人群，实现危象的迅速逆转，从而有效减轻患者疾病负担并节约医疗资源。专家简介徐铅辉教授深圳市人民医院深圳市人民医院神经内科主任医师，南方科技大学硕士研究生导师深圳市卒中学会神经免疫分会副主任委员广东省医学会神经病学分会感染学组委员广东省精准医学应用学会帕金森病及遗传病分会委员从事神经内科临床工作10余年，深圳市卫生健康菁英人才，2015年赴西京医院学习脑脊液细胞学并建立细胞室，2018年获广东省医学会神经影像读片大赛决赛冠军，《Frontiers in Bioscience-Landmark》、《广东医学》杂志特邀审稿专家。以第一及通讯作者在《Neurology》等神经科杂志发表临床医学SCI论文13篇。专家简介黄莹教授深圳市人民医院深圳市人民医院神经内科副主任医师硕士研究生导师研究方向：神经免疫与感染深圳市卫生健康菁英人才美国斯坦福大学访问学者深圳市医学会神经病学专业委员会青年委员会副主任委员深圳市卒中学会神经免疫分会常务委员深圳市医师协会中枢神经系统感染与免疫学组委员广东省脑科学应用学会脑与神经感染分会常务委员广东省脑科学应用学会脑与罕见病分会委员广东省医疗行业协会神经内科管理委员会中枢神经系统感染学组委员中国卒中学会神经调控分会委员兼秘书主持省部级课题一项。以第一或通讯作者发表临床SCI 10余篇，包括Neurology等杂志。参考文献：[1] 中华医学会神经病学分会神经免疫学组. 中国重症肌无力诊断和治疗指南（2025版）[J]. 中华神经科杂志, 2025, 58(7): 721-741.[2] Howard JF Jr, Utsugisawa K, Benatar M, et al. Safety and efficacy of eculizumab in anti-acetylcholine receptor antibody-positive refractory generalised myasthenia gravis (REGAIN): a phase 3, randomised, double-blind, placebo-controlled, multicentre study. Lancet Neurol. 2017;16(12):976-986.[3]Takenobu Y, Ikeda K, Hasebe S, et al. Rapid response of eculizumab: a rescue therapy for ventilator-dependent refractory myasthenic crisis. Immunol Med. 2025;48(4):391-396.[4]Messina C, Basile L, Crescimanno G, et al. Prominent and fast response to eculizumab in myasthenic crisis: the potential as rescue therapy in refractory myasthenia gravis. Neurol Sci. 2025;46(7):3299-3302.[5] Huang Y, Xiong Y, Zhan H, et al. Emergency use of eculizumab in impending and manifest myasthenic crisis: a retrospective case series. Ther Adv Neurol Disord. 2024; 19: 1-11.[6] Kumar NA, Kunnakkadan U, Thomas S, et al. In the Crosshairs: RNA viruses OR complement? Front Immunol 2020; 11: 573583.[7] Zuo Y, Kanthi Y, Knight JS, et al. The interplay between neutrophils, complement, and microthrombi in COVID-19. Best Pract Res Clin Rheumatol 2021; 35: 101661.[8] Muller-Jensen L, Mohn N, Skripuletz T, et al. Complement activation profiles in patients with immune checkpoint inhibitor-associated neuromuscular immune-related adverse events. J Neurol 2025; 272: 459.[9] Yu J, Yuan X, Chen H, et al. Direct activation of the alternative complement pathway by SARS-CoV-2 spike proteins is blocked by factor D inhibition. Blood 2020; 136: 2080-2089.[10] Java A, Apicelli AJ, Liszewski MK, et al. The complement system in COVID-19: friend and foe? JCI Insight 2020; 5: e140711.[11]Wu M, Jia BB, Li MF. Complement C3 and Activated Fragment C3a Are Involved in Complement Activation and Anti-Bacterial Immunity. Front Immunol. 2022;13:813173.[12] Müller-Jensen L, Möhn N, Skripuletz T, et al. Complement activation profiles in patients with immune checkpoint inhibitor-associated neuromuscular immune-related adverse events. J Neurol. 2025;272(7):459.[13]Schena FP, Manno C, Selvaggi L,et al. Behaviour of immune complexes and the complement system in normal pregnancy and pre-eclampsia. J Clin Lab Immunol. 1982;7(1):21-26.[14] Wang Y, Huan X, Jiao K, et al. Plasma exchange versus intravenous immunoglobulin in AChR subtype myasthenic crisis: a prospective cohort study. Clin Immunol 2022; 241: 109058.*“医学界”力求所发表内容专业、可靠，但不对内容的准确性做出承诺；请相关各方在采用或以此作为决策依据时另行核查。

临床研究

2026-03-24

·贾传宇神经笔记

吉兰-巴雷综合征（GBS）规范化诊治与长程管理全攻略

吉兰-巴雷综合征（Guillain-Barré syndrome, GBS）是全球范围内急性迟缓性瘫痪的首要病因，年发病率约为(0.30~6.08)/10万，任何年龄、季节均可发病。作为一种免疫介导的急性炎性周围神经病，GBS起病急骤、进展迅速，约20%-30%的患者可出现呼吸肌麻痹危及生命，约10%的患者遗留长期神经功能障碍，给患者家庭和社会带来沉重负担。本文基于《中国吉兰-巴雷综合征诊治指南2024》、2023年欧洲神经病学学会/周围神经学会（EAN/PNS）GBS诊疗指南，结合近5年国内外顶级期刊高质量研究，以及国内头部医院的临床实践经验，系统梳理GBS的早期识别、急性期规范化治疗、长程管理策略及未来诊疗方向，为临床实践提供权威、可落地的参考。一、GBS的临床分型与早期精准识别早期精准识别是改善GBS预后的核心前提，2024版中国指南首次明确将GBS分为经典型与变异型两大类，解决了既往分型混乱的临床痛点。（一）临床分型与核心表现（二）早期识别的核心要点前驱事件：约2/3的患者发病前6周内有前驱感染，以呼吸道感染、腹泻（空肠弯曲菌最常见）为主，新冠病毒感染、疫苗接种、手术、免疫检查点抑制剂使用等也可成为诱因。需特别注意：病毒感染诱发GBS的风险远高于疫苗接种的风险。核心病程特点：急性起病，单相病程，50%-80%的患者病情在2周内达高峰，几乎所有患者病情均在4周内达高峰，之后趋于稳定或好转。若发病4周后病情仍持续进展，需高度警惕急性起病的慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病（A-CIDP）。高危预警信号：患者就诊时需立即评估4项核心风险，预判病情恶化可能：能否独立行走；是否存在吞咽困难、误吸风险；是否存在严重自主神经症状（心律失常、循环不稳定、肠梗阻等）；是否存在呼吸肌无力、需机械通气的风险。（三）辅助检查的规范应用 2024版中国指南与2023版EAN/PNS指南对辅助检查的推荐高度一致，强调临床诊断为核心，辅助检查为支持，避免过度依赖检查延误治疗。脑脊液检查：蛋白-细胞分离是GBS的特征性表现，但发病早期约20%的患者脑脊液蛋白可正常，因此不应为了等待蛋白升高而推迟腰椎穿刺，也无需在治疗好转后常规复查。若脑脊液白细胞数＞50×10⁶/L，需优先排除感染、肿瘤等其他疾病。神经电生理检查：所有疑诊GBS的患者均应尽早行神经电生理检查，可协助明确髓鞘/轴索损害、支持诊断、鉴别亚型。需注意：早期电生理正常不能排除GBS，需随诊复查；电生理分型不影响一线治疗方案的选择。抗神经节苷脂抗体检测：仅推荐在AMAN、MFS等变异型诊断不明确时检测，抗GM1/GD1a抗体阳性支持AMAN诊断，抗GQ1b/GT1a抗体阳性支持MFS/Bickerstaff脑干脑炎诊断。不推荐对典型AIDP患者、无临床指向性的患者常规筛查抗体。神经影像学检查：不推荐常规进行，仅在临床表现不典型、需鉴别脊髓病变、神经根压迫等疾病时使用，MRI可见神经根增粗、强化，神经超声可见非嵌压部位周围神经增粗。二、GBS急性期规范化治疗策略 GBS急性期治疗的核心原则是尽早启动免疫治疗，严密监护生命体征，全面防治并发症，为神经修复创造条件。（一）一线免疫治疗：IVIG与血浆置换国内外指南均明确：静脉注射免疫球蛋白（IVIG）与血浆置换是GBS唯一证实有效的一线免疫治疗，二者疗效无显著差异，不可联合使用。1. IVIG治疗推荐方案：400mg·kg⁻¹·d⁻¹，静脉滴注，连续5天，总剂量2g/kg。启动时机：发病4周内无法独立行走的患者，或快速进展、预测可能出现呼吸/吞咽障碍、严重自主神经紊乱的患者，应尽早启动，发病2周内启动获益最大。注意事项：对于第一疗程IVIG后病情一度好转再加重的患者，可考虑第二疗程；但对于第一疗程后恢复不佳的患者，第二疗程IVIG无明确获益，反而增加高凝等风险，不推荐常规使用。2. 血浆置换治疗推荐方案：每次置换量30-50ml/kg，1-2周内完成4-5次。适用人群：与IVIG一致，对于IVIG过敏、存在高凝风险、肾功能不全的患者可优先选择。注意事项：IVIG治疗后再行血浆置换，会清除输入的免疫球蛋白，应避免。（二）重症GBS的综合管理约20%-30%的GBS患者会发展为重症，需入住神经重症监护病房（NCU），北京宣武医院神经重症团队基于多年临床经验，形成了成熟的重症GBS管理体系，核心要点如下：1. 呼吸功能的精准监测与支持入院后即启动动态呼吸功能评估，包括床旁单次呼吸计数（无法数到20提示呼吸肌明显无力）、用力肺活量（FVC）、最大吸气压/呼气压。机械通气启动指征：FVC＜20ml/kg、FVC较基线下降＞30%、最大吸气压＜40cmH₂O、最大呼气压＜30cmH₂O、动脉血二氧化碳分压＞50mmHg，需及时给予呼吸机支持。采用改良Erasmus GBS呼吸功能障碍评分（mEGRIS）预判机械通气风险，25-32分为高风险，0-17分为低风险，高风险患者需更严密的监护。2. 自主神经功能障碍的监护与处理所有重症患者均需持续心电监护，直至病情稳定，重点监测血压、心率、心律变化，警惕体位性低血压、严重心动过缓、心脏传导阻滞、窦性停搏。自主神经损伤患者对药物反应敏感，使用降压、减慢心率的药物需极度慎重，严重心动过缓患者需及时评估临时心脏起搏器植入指征。3. 全面的支持治疗与并发症防治吞咽功能管理：存在吞咽困难、饮水呛咳的患者需尽早鼻饲，保证营养摄入，预防误吸。并发症防治：常规预防深静脉血栓、压疮、肺部感染、泌尿系感染；神经病理性疼痛可选用加巴喷丁、普瑞巴林等药物；面瘫患者需注意角膜保护。心理干预：重症患者尤其是气管插管患者，易出现焦虑、抑郁，需常规进行心理评估与支持，必要时给予抗抑郁药物。（三）难治性GBS的治疗选择约10%-20%的GBS患者对一线免疫治疗反应不佳，称为难治性GBS，解放军总医院（301医院）、北京协和医院等团队在该领域积累了丰富的临床经验，核心治疗方案如下：1. 血液净化进阶治疗双重血浆置换（DFPP）：可选择性清除血液中的致病性抗体、炎症因子，相比传统血浆置换，对血浆成分的影响更小，安全性更高，对一线治疗无效的重症患者可显著改善肌力、缩短病程。免疫吸附：蛋白A免疫吸附可特异性清除IgG型致病性抗体，对IVIG/血浆置换效果不佳的患者，可有效改善神经功能，且不良反应轻微。2. 二线免疫治疗利妥昔单抗：针对B细胞的靶向治疗，小样本研究显示，对合并抗神经节苷脂抗体阳性、一线治疗无效的难治性患者，可改善临床预后，需严格评估感染风险后使用。 FcRn拮抗剂：艾加莫德可加速致病性IgG的清除，目前已开展GBS的Ⅱ期临床试验，单中心回顾性研究显示，其作为一线治疗或IVIG失败后的挽救治疗，均可显著改善患者神经功能，安全性良好。3. 糖皮质激素的使用规范国内外指南均明确：不推荐常规使用糖皮质激素治疗GBS，多项临床试验证实，单用激素无明确疗效，激素联合IVIG与单用IVIG的疗效无显著差异。仅在患者诊断不明确、合并其他自身免疫性疾病、严重炎症反应等特殊情况下，可个体化评估后谨慎使用，不可作为常规治疗。三、GBS的长程管理与康复策略多数GBS患者的神经功能在数周至数月内可逐渐恢复，但约40%的患者在发病1年后仍存在疲劳、疼痛、肢体无力等症状，约10%的患者遗留严重残疾。规范化的长程管理与康复治疗，是降低致残率、改善患者生活质量的关键，上海华山医院、武汉同济医院的康复团队在该领域形成了国内领先的实践方案。（一）分阶段长程随访管理1. 恢复期随访（发病后1-6个月）随访频率：每2-4周随访1次，重点评估肌力恢复情况、并发症、日常生活能力。核心评估内容：Hughes残疾量表、MRC肌力评分、疼痛与疲劳评分、吞咽与呼吸功能，及时识别病情波动，鉴别复发与A-CIDP。2. 后遗症期随访（发病6个月以上）随访频率：每3-6个月随访1次，重点评估长期并发症、生活质量、社会参与能力。核心评估内容：关节挛缩、神经病理性疼痛、慢性疲劳、焦虑抑郁、自主神经功能障碍，制定个体化的康复与对症治疗方案。（二）规范化康复治疗方案国内外指南均推荐：患者病情稳定后，应尽早启动正规康复治疗，预防废用性肌萎缩、关节挛缩，促进神经功能恢复。1. 急性期康复（发病后4周内）核心目标：预防并发症，维持关节活动度，为后续康复奠定基础。核心方案：良肢位摆放、关节被动活动（每日2次，每次各关节全范围活动5-10次）、呼吸功能训练（腹式呼吸、缩唇呼吸）、体位变换（每2小时翻身1次），避免过早用力导致二次损伤。2. 恢复期康复（发病后1-6个月）核心目标：恢复肌力、平衡能力、日常生活能力，重返家庭与社会。核心方案：循序渐进的肌力训练（从被动运动到主动运动、抗阻训练）、平衡与协调训练、作业治疗（进食、穿衣、洗漱等日常生活能力训练）、言语与吞咽功能训练、物理因子治疗（神经肌肉电刺激、生物反馈治疗等）。3. 后遗症期康复（发病6个月以上）核心目标：改善残留功能障碍，提高生活质量，预防并发症复发。核心方案：维持性肌力与耐力训练、辅助器具适配（矫形器、轮椅等）、职业康复训练、心理康复，帮助患者最大程度恢复独立生活能力。（三）长期并发症的规范化管理神经病理性疼痛：约50%的患者在病程中出现疼痛，首选加巴喷丁、普瑞巴林，效果不佳时可选用5-羟色胺-去甲肾上腺素再摄取抑制剂（SNRIs）、三环类抗抑郁药，避免长期使用阿片类药物。慢性疲劳：是GBS患者最常见的长期症状之一，发生率约60%-80%，以结构化的有氧运动训练为核心，配合能量管理策略、心理干预，避免过度休息导致的功能退化。焦虑与抑郁：约30%的患者在发病后1年内出现焦虑抑郁，需常规进行心理筛查，轻度患者给予心理支持与认知行为治疗，中重度患者及时给予抗抑郁药物治疗。关节挛缩与畸形：以预防为主，早期康复介入，出现挛缩后可采用矫形器、关节松动术，严重者需骨科手术干预。四、GBS诊疗的未来展望近5年，随着免疫学、分子生物学的快速发展，GBS的诊疗正从“经验性治疗”迈向“精准靶向治疗”新时代，多个突破性进展有望改写未来的诊疗格局。（一）发病机制的新认知目前已明确，抗体介导的补体激活是GBS神经损伤的核心终末通路：抗神经节苷脂抗体与周围神经靶点结合后，激活补体级联反应，导致膜攻击复合物形成，进而引发神经轴索/髓鞘损伤。这一机制的明确，为靶向补体的治疗药物研发奠定了坚实基础。（二）新型靶向治疗药物的突破补体抑制剂：全球首个靶向C1q的抗体药物tanruprubart（ANX005）已完成Ⅲ期临床试验，结果显示其可从源头阻断经典补体通路，显著加快GBS患者神经功能恢复，降低重症风险，目前已向欧洲药品管理局（EMA）提交上市申请，有望成为全球首个获批的GBS靶向治疗药物。针对C5的补体抑制剂也在开展临床试验，为IVIG/血浆置换无效的患者提供了新的治疗选择。 FcRn拮抗剂：艾加莫德、nipocalimab等药物可通过阻断FcRn受体，加速致病性IgG的清除，目前已在全球范围内开展GBS的Ⅱ/Ⅲ期临床试验，国内也已启动相关研究，未来有望成为GBS一线治疗的新选择。（三）精准诊疗体系的构建预后预测生物标志物：基于抗神经节苷脂抗体谱、脑脊液细胞因子、血液炎症标志物的预后模型正在开发，可早期预判患者的病情严重程度、呼吸衰竭风险、长期预后，实现个体化治疗。 AI辅助诊疗：基于临床数据、电生理、影像学的AI模型，可提高GBS早期识别的准确率，尤其是不典型亚型的漏诊误诊率，同时可辅助预测患者的治疗反应与预后，为临床决策提供支持。（四）多学科诊疗（MDT）模式的推广 GBS的诊疗涉及神经内科、神经重症、康复科、呼吸科、心理科等多个学科，国内头部医院的实践证实，MDT模式可显著改善重症患者的预后，缩短住院时间，降低并发症发生率与致残率。未来，以患者为中心的全周期MDT管理，将成为GBS诊疗的标准模式。参考文献中华医学会神经病学分会, 中华医学会神经病学分会周围神经病协作组. 中国吉兰⁃巴雷综合征诊治指南2024[J]. 中华神经科杂志, 2024, 57(9): 936-944. DOI: 10.3760/cma.j.cn113694-20240220-00099. van Doorn PA, Van den Bergh PYK, Hadden RDM, et al. European Academy of Neurology/Peripheral Nerve Society guideline on diagnosis and treatment of Guillain-Barré syndrome[J]. Eur J Neurol, 2023, 30(12): 3646-3674. Willison HJ, Jacobs BC, van Doorn PA. Guillain-Barré syndrome[J]. Lancet, 2023, 401(10387): 1638-1653. Wiegers EJA, Ruts L, Jacobs BC. New insights in the immune treatment of Guillain-Barré syndrome[J]. Curr Opin Neurol, 2025, 38(1): 102-108. 首都医科大学宣武医院神经重症科. 重症吉兰-巴雷综合征机械通气患者的临床特征与预后影响因素分析[J]. 中华危重病急救医学, 2022, 34(10): 1097-1100. 中国人民解放军总医院神经内科. 双重血浆置换治疗难治性吉兰-巴雷综合征的临床疗效分析[J]. 中华神经医学杂志, 2024, 23(1): 92-98. 中华医学会神经病学分会神经康复学组. 吉兰-巴雷综合征康复治疗中国专家共识(2022)[J]. 中华物理医学与康复杂志, 2022, 44(10): 865-871. Howard JF, van Doorn PA, Yuki N, et al. Eculizumab in severe Guillain-Barré syndrome: a randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 trial[J]. Lancet Neurol, 2023, 22(11): 919-928. Annexon Inc. Annexon Announces Submission of Marketing Authorization Application to EMA for ANX005 for the Treatment of Guillain-Barré Syndrome[EB/OL]. 2026-01-08. GBS COVID-19 Global Collaboration Group. Guillain-Barré syndrome associated with COVID-19: a global observational study[J]. Lancet Neurol, 2021, 20(12): 969-979.

疫苗临床研究

2026-03-23

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近半数为激素难治性MG？中国JMG大型队列研究揭示的治疗困境与临床启示

*仅供医学专业人士阅读参考近半数JMG患儿陷激素难治困境，临床治疗路径如何优化？重症肌无力（MG）是一种累及神经肌肉接头的慢性自身免疫性疾病，以骨骼肌波动性无力和易疲劳为核心特征[1]，发病年龄在18岁之前的MG称为青少年重症肌无力（JMG）[2]。英国一项研究显示，超五成JMG患者在随访期内需接受住院治疗，这严重干扰了患儿的校园生活与正常成长节奏[3]。在我国，JMG约占所有MG患者的一半，临床以糖皮质激素为一线治疗，但其对儿童生长发育的负面影响及部分患儿对激素治疗反应不佳，即激素难治性重症肌无力（CRMG），显著加重了家庭负担并加深了对学业和生活的影响，因此亟需安全有效的治疗方案[1,4]。激素难治性儿童重症肌无力：高疾病负担下的临床治疗困境▌糖皮质激素不良反应成核心诊疗痛点儿童正处于生长发育的关键阶段，全身各器官系统尚未发育成熟，对糖皮质激素的耐受性低于成人，通常会采用小剂量、短疗程的用药方案，但也仍可能引发多系统的全身性不良反应，如水牛背、满月脸、体重增加等皮肤及外貌改变；全身性应用会抑制免疫功能，使感染风险呈剂量依赖性增加，金黄色葡萄球菌、病毒、真菌等引发的感染更为常见；同时还会干扰糖、脂肪的正常代谢，易导致患儿出现肥胖、血糖异常等代谢问题，多重全身性不良反应让临床用药的安全性面临诸多挑战[5]。而在所有不良反应中，对生长发育的抑制作用尤为突出，造成儿童生长障碍，这也成为患儿家属与临床医生最主要的顾虑[5]。值得警惕的是，尽管在停用糖皮质激素后，其引发的大部分不良反应可逐步缓解甚至消除，但由于儿童生长发育的特殊性，其造成的负面影响可能不可逆，这也让许多家长对激素治疗陷入纠结处境。▌糖皮质激素为中国JMG一线用药，存在临床疗效不佳问题中南大学湘雅医院开展的一项纳入275例JMG患者的大样本中国队列研究，明确了国内儿童CRMG的预测因素及治疗情况。该研究对2010-2023年确诊的JMG患儿临床数据进行回顾性分析，结果显示在使用激素治疗的215例患儿中，44.2%为CRMG[4]。这意味着近半数接受激素治疗的JMG患儿无法实现症状控制，是临床不可忽视的群体。研究结果显示，CRMG的独立预测因素为乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性（OR=2.78，95%CI：1.09-7.05，P=0.033），而单纯上睑下垂则是激素治疗敏感的独立预测因素（OR=2.13，95%CI：1.05-4.32，P=0.003）[4]。这一发现为临床早期识别CRMG高危患者提供了生物标志物，也提示了AChR抗体阳性的JMG患者可能更易对激素产生抵抗。研究中76例CRMG患儿在激素基础上联用免疫抑制治疗（IS）[包括他克莫司、硫唑嘌呤、静脉注射免疫球蛋白（IVIg）、吗替麦考酚酯、利妥昔单抗等]后，总体应答率为65.8%，应答率与使用IS的数量呈负相关：使用≤2种IS的患儿应答率达71.0%，而使用后续追加IS的患儿应答率仅为14.3%[4]。这意味着CRMG患儿若对前两种IS无应答，后续更换或追加药物的有效率将降低。图 CRMG患者使用IS治疗的反应趋势依库珠单抗治疗儿童难治性 gMG Ⅲ期循证依据依库珠单抗作为补体C5抑制剂，可特异性阻断C5裂解为C5a和C5b，抑制膜攻击复合物（MAC）的形成，从而阻止补体介导的神经肌肉接头（NMJ）突触后膜结构损伤。针对儿童难治性AChR抗体阳性gMG的全球多中心、开放标签Ⅲ期研究（NCT03759366），为依库珠单抗的使用提供了高级别循证医学证据[1]。▌研究设计及人群入组特征该研究纳入11例12至17岁难治性AChR抗体阳性gMG患者，均满足美国重症肌无力基金会（MGFA）临床分型Ⅱ-Ⅳ型、12~17岁患者重症肌无力定量量表（QMG）评分≥12分，且使用至少一种免疫抑制剂（包括激素）治疗失败或不耐受，其中6例在研究开始时接受IVIg治疗，与未接受IVIg治疗的患者大致相当[1]。患者均已按照当地免疫计划接种了流感嗜血杆菌疫苗和肺炎链球菌疫苗，并在开始依库珠单抗治疗前的三年内接种了脑膜炎奈瑟菌疫苗。若在启动依库珠单抗治疗前的两周内未完成脑膜炎奈瑟菌疫苗接种，则需在接种后至少两周内接受预防性抗生素治疗。患者采用基于体重的个体化给药方案：诱导期每周静脉输注1次依库珠单抗，维持期每2周输注，10名患者完成了26周的初步评估治疗期并进入持续延长期。主要评估治疗期间的中位治疗持续时间为169天（范围167至185天）[1]。▌研究中观察到的疗效与安全性在主要疗效终点上，治疗26周时，QMG评分最小二乘（LS）均值较基线下降5.8分（SE=1.2，P=0.0004），疗效从治疗第1周开始显现（QMG评分LS均值下降3.6，P=0.0116），并在整个26周治疗期内持续维持。在次要疗效终点方面，临床评估中，MG-ADL 26周时LS均值较基线下降2.3（SE=0.6，P=0.0017），MGC 26周时LS均值较基线下降8.8（SE=1.9，P=0.0007），且上述评分的改善从治疗早期开始并持续至研究结束；患者报告结局方面，26周时EQ-5D-Y视觉模拟评分LS均值较基线提升21.0（P=0.0005），Neuro-QoL问卷评分26周时LS均值较基线下降7.7（P=0.0003）；MGFA-PIS评估方面，在第4周，72.7%的患者显示改善，第26周时，所有10名完成治疗的患者MGFA-PIS评估均改善，其中7名（70%）达到了最低症状表现；在激素减量方面，至第26周时，3例患儿因肌无力症状改善成功减少了激素用量。在安全性方面，治疗期间出现的不良事件均为轻度/中度，且主要与依库珠单抗无关。这项Ⅲ期研究表明依库珠单抗在降低儿童难治性AChR抗体阳性gMG患者的疾病负担方面有效，且耐受性良好。但该研究也存在一定的局限性，研究纳入的样本量较小，且低龄儿童未被纳入研究，同时研究为开放标签设计，缺乏安慰剂对照，相关研究结果仍需更大样本量、更长随访时间的临床研究进一步验证，其在低龄儿童中的应用效果、长期安全性及联合用药方案也有待后续探索。小结儿童难治性MG是儿科神经免疫领域的治疗难题，我国近半数接受一线激素治疗的JMG患儿为激素难治性类型，传统IS的疗效随用药数量增加呈递减趋势，且激素长期使用引发的生长发育迟缓等副作用，让患儿承受沉重的疾病负担。依库珠单抗作为靶向补体C5的生物制剂，可精准阻断NMJ的结构损伤，其相关临床研究中观察到的疗效与安全性数据，也为临床应用提供了参考。疫苗声明:所有使用依库珠单抗的患者必须接种四价脑膜炎疫苗（ACYW135），在有条件的情况下接种B型疫苗。本材料由阿斯利康提供，仅供医疗卫生专业人士进行医学科学交流，不用于推广目的。审批编码： CN-180729 过期日期：2026-06-23参考文献：[1]Brandsema JF, Ginsberg M, Hoshino H, et al. Eculizumab in Adolescent Patients With Refractory Generalized Myasthenia Gravis: A Phase 3, Open-Label, Multicenter Study. Pediatr Neurol. 2024 Jul;156:198-207.[2]李文辉,周水珍,方方,等. 儿童神经系统疾病糖皮质激素治疗专家系列建议之五——重症肌无力的治疗 [J]. 中国实用儿科杂志, 2022, 37 (05): 340-343.[3]Abbasi A, Bonar K, Zaremba P, et al. Epidemiology and 10-year clinical care of juvenile myasthenia gravis in England: A retrospective cohort Study. BMJ Neurology Open, 2025, 7(1): e001000.[4]Kessi M, Huang X, Wang G, et al. Corticosteroid-Refractory Juvenile Myasthenia Gravis: Treatment Responses and Prognosis in a Large Chinese Cohort. Muscle Nerve. 2026 Feb 2.[5]中华医学会内分泌学分会,中国内分泌代谢病专科联盟. 糖皮质激素类药物临床应用指导原则(2023版)[J]. 中华内分泌代谢杂志,2023,39(4):289-296.*“医学界”力求所发表内容专业、可靠，但不对内容的准确性做出承诺；请相关各方在采用或以此作为决策依据时另行核查。

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100 项与依库珠单抗相关的药物交易

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D03940	依库珠单抗	L04AA25	DB01257

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适应症	国家/地区	公司	日期
水通道蛋白4抗体阳性视神经脊髓炎谱系疾病	澳大利亚	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2009-03-20
非典型溶血性尿毒症综合征	欧盟	Alexion Europe SAS	2007-06-20
非典型溶血性尿毒症综合征	冰岛	Alexion Europe SAS	2007-06-20
非典型溶血性尿毒症综合征	列支敦士登	Alexion Europe SAS	2007-06-20
非典型溶血性尿毒症综合征	挪威	Alexion Europe SAS	2007-06-20
重症肌无力	欧盟	Alexion Europe SAS	2007-06-20
重症肌无力	冰岛	Alexion Europe SAS	2007-06-20
重症肌无力	列支敦士登	Alexion Europe SAS	2007-06-20
重症肌无力	挪威	Alexion Europe SAS	2007-06-20
视神经脊髓炎	欧盟	Alexion Europe SAS	2007-06-20
视神经脊髓炎	冰岛	Alexion Europe SAS	2007-06-20
视神经脊髓炎	列支敦士登	Alexion Europe SAS	2007-06-20
视神经脊髓炎	挪威	Alexion Europe SAS	2007-06-20
阵发性睡眠性血红蛋白尿症	美国	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2007-03-16

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
移植物功能延迟恢复	临床3期	德国	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2014-06-25
水通道蛋白4抗体阳性视神经炎	临床3期	美国	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2014-04-11
水通道蛋白4抗体阳性视神经炎	临床3期	日本	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2014-04-11
水通道蛋白4抗体阳性视神经炎	临床3期	阿根廷	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2014-04-11
水通道蛋白4抗体阳性视神经炎	临床3期	澳大利亚	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2014-04-11
水通道蛋白4抗体阳性视神经炎	临床3期	克罗地亚	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2014-04-11
水通道蛋白4抗体阳性视神经炎	临床3期	捷克	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2014-04-11
水通道蛋白4抗体阳性视神经炎	临床3期	丹麦	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2014-04-11
水通道蛋白4抗体阳性视神经炎	临床3期	德国	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2014-04-11
水通道蛋白4抗体阳性视神经炎	临床3期	中国香港	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2014-04-11

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


ASH2025	N/A	血栓性微血管病	21	Eculizumab	願範積繭醖鬱築顧齋觸(鹽願鹽鬱衊蓋製獵淵顧) = 醖艱艱壓鏇觸壓鏇鏇鏇糧網襯壓網餘簾網願選 (夢築網遞積壓繭糧憲糧 ) 更多	积极	2025-12-06
ASH2025	N/A	非典型溶血性尿毒症综合征 \| 阵发性睡眠性血红蛋白尿症 \| 全血细胞减少 ... 更多	96	Eculizumab	膚蓋鬱糧鹹醖遞願齋餘(鹹鹽鑰夢選積遞簾顧淵) = 獵築窪構築鹹簾鑰廠鑰齋鏇鹹艱構鹽鹹繭範齋 (蓋襯鑰製積網窪繭簾膚 )	积极	2025-12-06
				Eculizumab (immune competent cohort)	糧淵範壓淵獵齋範鏇蓋(積選壓築繭構遞鹽顧衊) = 蓋選構鑰憲鏇夢壓蓋齋觸襯壓繭憲範選鑰簾夢 (顧築製觸鬱繭襯積艱淵 )
ASH2025	N/A	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	87	eculizumab	廠鹽遞鹽鹹艱襯廠繭窪(艱齋築鹽壓淵選簾膚製) = 願蓋構夢壓積餘醖網網糧膚顧製選築築鏇艱繭 (鬱膚淵膚製願齋襯壓選 ) 更多	积极	2025-12-06
				ravulizumab	廠鹽遞鹽鹹艱襯廠繭窪(艱齋築鹽壓淵選簾膚製) = 鹹齋夢糧簾積繭選網繭糧膚顧製選築築鏇艱繭 (鬱膚淵膚製願齋襯壓選 ) 更多
ASH2025	N/A	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	31	Iptacopan	製衊衊衊艱艱積襯選觸(獵淵憲餘製醖選鏇廠齋) = 齋夢餘製壓蓋餘糧遞膚積獵淵構膚鹽簾遞衊範 (廠鏇築蓋鹹遞範網獵齋 ) 更多	积极	2025-12-06
				Eculizumab	製衊衊衊艱艱積襯選觸(獵淵憲餘製醖選鏇廠齋) = 夢觸鑰鹽夢獵選積鹽艱積獵淵構膚鹽簾遞衊範 (廠鏇築蓋鹹遞範網獵齋 ) 更多
ASH2025	N/A	阵发性睡眠性血红蛋白尿症 \| 骨髓增生性疾病	11	Eculizumab	鹽艱壓憲齋廠夢鹹憲壓(顧餘築繭獵鹽鏇齋願遞) = Sepsis as the cause of death in 3 cases 鏇鹽醖淵齋範積顧淵醖 (鏇獵鬱積鹹襯蓋願鬱製 )	不佳	2025-12-06
NCT05966467 (NMO SPOTLIGHT Registry, ECTRIMS2025 \| Company_Website) 人工标引	N/A	水通道蛋白4抗体阳性视神经脊髓炎谱系疾病 AQP4-IgG	56	ALXN-C5IT (eculizumab or ravulizumab)	製糧鬱廠糧構襯醖鏇夢(鬱繭範願糧製廠齋築蓋) = 繭顧繭繭夢鹹觸憲餘艱簾淵餘醖鏇繭衊觸網膚 (齋獵遞夢廠糧簾憲齋網, 0.00 ~ 0.05) 更多	积极	2025-09-09
				ALXN-C5IT (eculizumab or ravulizumab) (switched from rituximab)	製糧鬱廠糧構襯醖鏇夢(鬱繭範願糧製廠齋築蓋) = 築廠鑰觸觸艱艱鹽鹹網簾淵餘醖鏇繭衊觸網膚 (齋獵遞夢廠糧簾憲齋網 ) 更多
PB2827 (EHA2025)	N/A	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	52	Eculizumab	夢餘醖簾構艱齋築製糧(壓蓋鹽鹹鏇製鑰簾觸餘) = occurred in 30.8% 獵選繭糧鏇選鏇廠餘糧 (餘構壓艱襯簾範鑰襯網 ) 更多	-	2025-05-14
NCT05966467 (NMO SPOTLIGHT Registry, AAN2025)	N/A	水通道蛋白4抗体阳性视神经脊髓炎谱系疾病	30	Eculizumab	顧願餘憲醖淵網顧廠構(鏇願製衊鹹構構艱鹽壓) = 齋獵製構艱遞選繭繭範築簾夢憲網遞遞願衊鏇 (積築鹽積鬱窪鹹蓋蓋艱, 24.0 ~ 49.7)	积极	2025-04-07
				Ravulizumab	顧願餘憲醖淵網顧廠構(鏇願製衊鹹構構艱鹽壓) = 範積膚窪蓋簾餘醖襯鑰築簾夢憲網遞遞願衊鏇 (積築鹽積鬱窪鹹蓋蓋艱, 0.7 ~ 1.3)
S34.006 (AAN2025)	N/A	重症肌无力 anti-acetylcholine receptor antibody-positive (AChR-Ab+)	254	Eculizumab	遞鏇窪積衊鹹構鏇鏇夢(廠鑰選製糧遞簾壓構獵) = 40.5% experienced adverse drug reactions (ADRs) 鏇顧窪餘獵遞艱願醖醖 (簾壓顧觸選蓋鏇淵壓餘 ) 更多	积极	2025-04-07
ASH2024	N/A	非典型溶血性尿毒症综合征	-	Eculizumab	選夢簾築網夢網鹽窪顧(鬱憲窪選餘齋繭遞繭艱) = 夢簾製積蓋蓋艱獵窪廠獵鹽壓壓鹽餘膚壓鑰鏇 (鹹窪範壓蓋鏇網鬱獵顧, 230.0 ~ 362.0) 更多	-	2024-12-08
				Ravulizumab	簾鬱艱製齋齋遞夢衊壓(製鏇遞夢膚製壓艱遞壓) = 繭夢衊鏇醖獵壓簾壓繭廠製鏇簾廠鏇願鏇顧鏇 (淵蓋糧網夢積艱願蓋觸, 11.5% ~ 36.4%)