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据“海和药物HaiheBiopharma”官微消息，2025年8月15日， 海和药物正式向日本厚生劳动省（MHLW） ，提交自主研发的创新药物 PI3Kα抑制剂瑞索利塞的新药上市许可申请 ， 拟用于治疗“既往接受化疗后疾病进展或复发、且携带PIK3CA基因突变的卵巢透明细胞癌（OCCC）” ，同时也成为 全球首个在海外申报上市的国产1类新药 。 这一突破不仅彰显了国产创新药的研发实力，更给全球卵巢透明细胞癌患者带来新希望，为中国创新药走向国际舞台写下亮眼一笔！ 瑞索利塞：全球首个PIK3CA突变卵巢透明细胞癌（OCCC）单药疗法 PIK3CA突变在多种癌症中均有发生，不同癌种的突变频率存在差异：卵巢透明细胞癌中为20–46%；子宫内膜样癌中为12–40%；结直肠癌中为13–28%；宫颈癌中为14–23%；在HR⁺/HER2⁻乳腺癌中占比最高，可达40%。 而瑞索利塞（Ziresovir，研发代号：CYH33）是一种口服、强效且高选择性PI3Kα抑制剂，活性代谢物为I27，在体外实验及多种癌症异种移植模型中均展现出抗肿瘤活性，尤其对含PIK3CA突变的癌症效果显著。 当前，卵巢透明细胞癌（OCCC）患者治疗选择有限，存在巨大未满足医疗需求。而瑞索利塞作为全球首个针对PIK3CA突变卵巢透明细胞癌的单药疗法，已在临床研究中展现出强大抗肿瘤疗效，有望为卵巢癌患者带来全新治疗选择。 除了卵巢癌外，研究发现，该药在体外可显著抑制人乳腺癌细胞增殖，与放射线或细胞周期依赖性蛋白激酶（CDK）4/6抑制剂联用时，还能协同抑制食管鳞状细胞癌及KRAS突变非小细胞肺癌细胞系的增殖。 《自然通讯》重磅发布！瑞索利塞Ia期临床显效，PIK3CA突变实体瘤疾病控制率达35.7% 《自然通讯》杂志发表了瑞索利塞用于实体瘤患者的首次人体Ia期临床试验（NCT03544905）数据，结果振奋人心：该药在携带PIK3CA突变的实体瘤中展现出可控的安全性与初步抗肿瘤疗效。 研究共纳入51例中位年龄54岁的实体瘤患者，涵盖卵巢癌（6例，11.8%）、结直肠癌（10例）、乳腺癌（6例）、宫颈癌（6例，11.8%）、子宫内膜癌（5例，9.8%）、鼻咽癌（5例，9.8%）、泌尿系统肿瘤（4例，7.8%）、其他癌症类型（9例，17.6%），所有患者入组后，均接受瑞索利塞治疗。 结果显示：在42例可评估疗效的患者中， 半数患者靶病灶较基线缩小；5例患者获得确认肿瘤缓解 （含 1例完全缓解、4例部分缓解 ）， 确认客观缓解率为11.9% （5/42；95%CI，3.98–25.63）， 疾病控制率（DCR）达35.7% （15/42）（详见下图）。在36例携带PIK3CA突变的患者中，28例可评估疗效，确认客观缓解率为14.3%（4/28）。 ▲图源“Nat Commun”，版权归原作者所有，如无意中侵犯了知识产权，请联系我们删除 值得一提的是，其中一例45岁既往经两线全身治疗失败的患者疗效尤为亮眼。该患者确诊为HER2-、PIK3CAE545K突变的乳腺癌，同时伴多处<1cm的肺转移。下图展示了该患者在治疗前、治疗第2周期第15天的CT图像对比， 治疗前可见右乳房外上象限椭圆形向外隆起的肿块（靶病变） ， 治疗后肿块显著缩小 。 ▲图源“Nat Commun”，版权归原作者所有，如无意中侵犯了知识产权，请联系我们删除 小编寄语 几年前，卵巢癌术后和化疗后的临床标准做法就是被动的“观察和等待”，等着癌症复发，等着癌细胞在体内肆虐到兵强马壮的时候，我们再仓皇的应对，但通常为时已晚。 而近年来，随着医学对于预防癌症复发的重视，让我们变得更加主动，以上专门针对卵巢癌解患者的维持疗法可以帮助卵巢癌患者大大延长潜在复发时间。想了解卵巢癌治疗更多抗癌新药/新技术的患者，可将治疗经历、近期病理检查结果等，提交至 全球肿瘤医生网医学部 ，进行初步评估。 参考资料 [1]Wei X L,et al.First-in-human phase Ia study of the PI3Kα inhibitor CYH33 in patients with solid tumors[J]. Nature Communications, 2022, 13(1): 7012. https://www.nature.com/articles/s41467-022-34782-9 本文为全球肿瘤医生网原创，未经授权严禁转载

今日（8月15日），上海海和药物研究开发股份有限公司（海和药物）宣布，公司已正式向日本厚生劳动省（MHLW）申请自主开发的、具有完全知识产权的创新药物PI3Kα抑制剂瑞索利塞（研发代号：CYH33）的新药上市许可。 本次申报上市的适应症为：用于治疗“既往接受化疗后疾病进展或复发的携带PIK3CA基因突变的卵巢透明细胞癌（OCCC）。2025年6月，瑞索利塞已获得了厚生劳动省的孤儿药认定。 卵巢透明细胞癌（OCCC）是一种罕见且侵袭性强的上皮性卵巢癌亚型。与常见的浆液性卵巢癌相比，OCCC具有独特的分子特征，传统治疗手段疗效有限——患者对铂类化疗的响应率极低。复发性OCCC患者更是无标准治疗方案，预后远差于浆液性卵巢癌，存在未满足的临床需求。 CYH33是海和药物具有全球自主知识产权的全新结构、高活性的磷脂酰肌醇3-激酶α（PI3Kα）选择性抑制剂。临床前研究显示，CYH33可高效、特异地抑制PI3Kα激酶活性，对PIK3CA突变的肿瘤模型具有强效抗肿瘤作用。 CYH33临床试验初步数据提示，CYH33 的安全性、耐受性良好，毒性可控，可有效治疗具有PIK3CA突变的多种晚期实体瘤，如乳腺癌、卵巢癌、子宫内膜癌等。目前，CYH33作为单药治疗，或与其他抗肿瘤药物联合使用的多项临床研究正在进行中，以评估其在更大范围的晚期肿瘤患者中的安全性和有效性。 据悉，本次适应症的上市许可申请主要基于CYH33-G201关键II期研究的有效性和安全性数据。该研究是一项多国、多中心的开放、单臂临床试验，旨在评估瑞索利塞用于既往接受化疗后疾病进展或复发的携带PIK3CA基因突变的卵巢透明细胞癌人群的疗效和安全性。 10月30-31日，海口！扫码免费报名 医药政策与监管、药企出海、委托生产与质量合规、MAH&CXO实操、质量控制与检测……