Argatroban

Developed by Sanofi, CABLIVI is the first FDA-approved nanobody therapy for this condition. Increasing awareness, improved diagnostic rates, and rising demand for targeted therapies in hematology drive the market growth. With its niche indication and high treatment costs, CABLIVI holds a strong position in the rare disease therapeutics segment. LAS VEGAS, March 19, 2025 /PRNewswire/ -- DelveInsight's " CABLIVI Market Size, Forecast, and Market Insight Report" highlights the details around CABLIVI, a von Willebrand factor (vWF)-directed antibody fragment. The report provides product descriptions, patent details, and competitor products (marketed and emerging therapies) of CABLIVI. The report also highlights the historical and forecasted sales from 2020 to 2034 segmented into 7MM [the United States, the EU4 (Germany, France, Italy, and Spain), the United Kingdom, and Japan]. Ablynx NV's CABLIVI (caplacizumab-yhdp) Overview CABLIVI is an antibody fragment that targets von Willebrand factor (vWF) and is used to treat adult patients with acquired thrombotic thrombocytopenic purpura (aTTP) in combination with plasma exchange and immunosuppressive therapy. It works by binding to the A1-domain of vWF, preventing its interaction with platelets, which helps reduce vWF-mediated platelet adhesion and consumption. CABLIVI is approved in both the US and EU for treating aTTP. In 2024, CABLIVI sales reached €249 million, reflecting a 9.7% increase, driven by a rise in the number of patients identified for suitable treatment in the US, as well as new launches in Europe and other regions. The recommended CABLIVI dosing schedule is as follows: Day 1: Administer an 11 mg intravenous bolus injection at least 15 minutes before plasma exchange, followed by an 11 mg subcutaneous injection after the exchange on the same day. During Plasma Exchange Therapy: Administer 11 mg subcutaneously once daily after each plasma exchange session. After Plasma Exchange Therapy: Continue with 11 mg subcutaneous injections once daily for 30 days after the final plasma exchange. If signs of persistent underlying disease, such as low ADAMTS13 activity, are still present, treatment can be extended for up to 28 additional days. CABLIVI treatment should be discontinued if the patient experiences more than two recurrences of aTTP while on the medication. Learn more about CABLIVI projected market size for thrombocytopenia @ CABLIVI Market Potential Thrombocytopenia is a medical condition where the platelet count in the blood drops below the normal level (<150,000/µL). Common causes include heparin-induced thrombocytopenia, chemotherapy-induced thrombocytopenia, thrombocytopenia linked to chronic liver disease, immune thrombocytopenia (ITP), and thrombotic thrombocytopenic purpura (TTP). Among the 7MM, the United States reported the highest number of thrombocytopenia cases, accounting for about 40% of the total cases in 2023, according to DelveInsight. Treatment for thrombocytopenia varies based on its cause and severity, with the primary goal of preventing bleeding-related complications and improving patient outcomes. Approved therapies for thrombocytopenia in the US include MULPLETA, DOPTELET, TAVALISSE, PROMACTA, NPLATE, CABLIVI, GAMMAPLEX, OCTAGAM, RHOPHYLAC, and PRIVIGEN. Additionally, danaparoid, argatroban, and lepirudin are approved for treating thrombosis in patients with heparin-induced thrombocytopenia. For severe thrombocytopenia related to chronic liver disease, treatment options include platelet transfusion, splenic artery embolization, splenectomy, and transjugular intrahepatic portosystemic stent shunt (TIPSS) placement. The US holds approximately 60% of the thrombocytopenia market share, surpassing the combined market size of the EU4, the UK, and Japan. Market growth is expected to be driven by an increasing patient population, the introduction of new therapies, and deeper market penetration within the 7MM. Discover more about the thrombocytopenia market in detail @ Thrombocytopenia Market Report Emerging Competitors of CABLIVI The potential therapies that can mark a significant change in the thrombocytopenia treatment landscape and give tough competition to CABLIVI include Rilzabrutinib (Sanofi), Ianalumab (Novartis), Mezagitamab (Takeda), PF-06835375 (Pfizer), Povetacicept (Vertex), Cevidoplenib (Genosco/Oscotec), and Efgartigimod (ARGX-113) (Argenx), among others. In December 2024, Sanofi shared encouraging Phase III results at ASH for rilzabrutinib, its investigational oral BTK inhibitor, in patients with ITP. In June 2024, Takeda reported late-breaking Phase IIb data on Mezagitamab, highlighting its potential to revolutionize the treatment of Primary ITP. In Novartis' Q2 2024 update, the company forecasted key trial results: VAYHIT1 (NCT05653349) for first-line therapy, expected in 2026, and VAYHIT2 (NCT05653219) for second-line therapy, anticipated in 2025. Novartis also aims to file for ianalumabin approval in both first- and second-line ITP treatment by 2027 or later. To know more about the number of competing drugs in development, visit @ CABLIVI Market Positioning Compared to Other Drugs Key Milestones of CABLIVI In June 2022, at the 27th Annual European HematologyAssociation (EHA) Congress, Sanofi presented long-term safety and efficacy results from the post-HERCULES trial (NCT02878603), a three-year prospective follow-up study of patients with acquired thrombotic thrombocytopenic purpura (aTTP) who completed the Phase 3 HERCULES trial. In February 2019, the FDA approved CABLIVI (caplacizumab-yhdp) injection as the first therapy specifically indicated for treating adult patients with acquired thrombotic thrombocytopenic purpura (aTTP), a rare and life-threatening blood clotting disorder. It is to be used in combination with plasma exchange and immunosuppressive therapy. In September 2018, the European Commission approved CABLIVI (caplacizumab) for marketing, authorizing its use in treating adults experiencing an episode of acquired thrombotic thrombocytopenic purpura (aTTP), a rare blood-clotting disorder. CABLIVI is the first therapy specifically designed for aTTP treatment. In July 2017, Ablynx announced a research collaboration and global exclusive licensing agreement with Sanofi, aiming to develop and commercialize Nanobody-based therapies for treating various immune-mediated inflammatory diseases. Discover how CABLIVI is shaping the thrombocytopenia treatment landscape @ CABLIVI FDA Approval CABLIVI Market Dynamics The primary driver of CABLIVI's market growth is the increasing recognition and diagnosis of aTTP, coupled with improved access to specialized treatments. Growing awareness among healthcare providers and advancements in diagnostic capabilities have facilitated early and accurate diagnosis, thereby boosting the demand for targeted therapies like CABLIVI. The drug's ability to prevent microthrombi formation, shorten the duration of plasma exchange, and reduce the risk of relapses has positioned it as a preferred option in the treatment landscape for aTTP. Moreover, Sanofi's robust commercial infrastructure and strategic marketing efforts have further contributed to market penetration and adoption. Despite its therapeutic benefits, CABLIVI faces challenges related to its high cost and reimbursement complexities. The specialized nature of aTTP treatment, combined with the requirement for hospital-based administration and close monitoring, adds to the overall cost burden on healthcare systems and patients. Additionally, competition from alternative therapies, including plasma exchange and immunosuppressive treatments, may limit its market expansion. Regulatory hurdles and the need for long-term safety data could also impact the drug's market trajectory. The CABLIVI market is expected to grow steadily, driven by ongoing clinical research and potential label expansions into related thrombotic disorders. Increased investments in rare disease treatments and orphan drug incentives are likely to support market growth. Moreover, the rise in strategic collaborations and partnerships to improve patient access and streamline reimbursement processes could enhance market uptake. However, balancing pricing pressures with broader patient access will remain a key factor in sustaining long-term market performance. Dive deeper to get more insight into CABLIVI's strengths & weaknesses relative to competitors @ CABLIVI Market Drug Report Table of Contents Related Reports Acquired Thrombotic Thrombocytopenic Purpura Pipeline Acquired Thrombotic Thrombocytopenic Purpura Pipeline Insight – 2025 report provides comprehensive insights about the pipeline landscape, pipeline drug profiles, including clinical and non-clinical stage products, and the key acquired thrombotic thrombocytopenic purpura companies, including Sanofi, TargED Biopharmaceuticals, Takeda, Genentech, Alexion Pharmaceuticals, among others. Thrombocytopenia Market Thrombocytopenia Market Insights, Epidemiology, and Market Forecast – 2034 report deliver an in-depth understanding of the disease, historical and forecasted epidemiology, as well as the market trends, market drivers, market barriers, and key thrombocytopenia companies including Sanofi, Principia Biopharma, Baxalta, Takeda, Argenx, Millennium Pharmaceuticals, Biotest, GC Pharma, Genosco (Subsidiary of Oscotec), Rigel Pharmaceuticals, Kissei Pharmaceutical, Shionogi & Co., Ltd, Amgen, Novartis, Zenyaku Kogyo, among others. Thrombocytopenia Pipeline Thrombocytopenia Pipeline Insight – 2025 report provides comprehensive insights about the pipeline landscape, pipeline drug profiles, including clinical and non-clinical stage products, and the key thrombocytopenia companies, including Takeda, Argenx, Keros Therapeutics, Principia Biopharma, Momenta Pharmaceuticals, Veralox Therapeutics, Novartis Pharmaceuticals, Pfizer, HUTCHMED, Principia Biopharma, Genosco, UCB, among others. Immune Thrombocytopenia Market Immune Thrombocytopenia Market Insights, Epidemiology, and Market Forecast – 2034 report deliver an in-depth understanding of the disease, historical and forecasted epidemiology, as well as the market trends, market drivers, market barriers, and key immune thrombocytopenia companies including Rigel Pharmaceuticals, Kissei Pharmaceutical, Sobi (Dova Pharmaceuticals), Amgen, Argenx, among others. About DelveInsight DelveInsight is a leading Business Consultant and Market Research firm focused exclusively on life sciences. It supports pharma companies by providing comprehensive end-to-end solutions to improve their performance. Get hassle-free access to all the healthcare and pharma market research reports through our subscription-based platform PharmDelve . Contact Us Shruti Thakur [email protected] +14699457679 Logo: SOURCE DelveInsight Business Research, LLP WANT YOUR COMPANY'S NEWS FEATURED ON PRNEWSWIRE.COM? 440k+ Newsrooms & Influencers 9k+ Digital Media Outlets 270k+ Journalists Opted In GET STARTED

“2024年度中国神经领域十大医学研究”正式揭晓。回望2024，我国科学家在神经领域取得了丰硕的研究成果，为世界医学的发展做出了巨大的贡献。 梅斯医学已连续7年发布了年度十大医学进展，研究内容面向中国学者在医学领域取得的重大科学进展和标志性成果，这些研究展现了我国研究实力和学术水平，同时在推进医疗实践、改善医疗质量方面具有重大意义。 在神经领域，今年我们依旧甄选出15项研究进入终选，采取网络投票的方式进行评选，得票数排名前10位入选“2024最受瞩目的中国十大医学研究"。（注：本次排名顺序根据线上票选数量进行排名，若出现总分相同的情况，将按照投票序号前后顺序进行依次排列。） — 01 —    JAMA Neurology：楼敏/袁长征教授团队发现阿加曲班联合抗血小板治疗可有效改善急性缺血性卒中预后 doi: 10.1001/jamaneurol.2023.5093 急性缺血性卒中(AIS)发病后48小时内的早期神经功能恶化(END)是相对常见的，它一直预示着不良的预后除了脑出血、恶性水肿等直接原因外，END的发病机制尚不清楚。临床治疗不明原因终末期的方法包括血浆容量扩张、诱导高血压和强化抗血栓治疗等，但迄今尚未得到正式证实。 阿加曲班在急性缺血性卒中(AIS)和早期神经功能恶化(END)患者中的作用尚不清楚。浙江大学楼敏及袁长征共同通讯报道了一项阿加曲班治疗急性缺血性脑卒中伴早期神经功能恶化的随机临床试验。该研究共628例患者(平均[SD]年龄65[11.9]岁;本研究共纳入男性400例(63.7%)，其中阿加曲班组314例(50%)，对照组314例(50%)。其中，18人撤回同意，1人重复随机化，8人失去随访。共有601例脑卒中患者被纳入意向治疗分析。最后，564例患者被纳入方案分析，其中阿加曲班组6例患者和对照组31例患者未遵循完整的方案。 90天功能预后良好的患者，阿加曲班组为240例(80.5%)，对照组为222例(73.3%)(风险差异为7.2%;95% CI, 0.6%-14.0%;风险比1.10;95% CI, 1.01-1.20;P = .04)。阿加曲班组出现症状性颅内出血的比例为317例中有3例(0.9%)，对照组为272例中有2例(0.7%)(P=0.78)。总之，在AIS合并END的患者中，使用阿加曲班和抗血小板治疗可在90天获得更好的功能结果。该试验为支持使用阿加曲班减少终末期肾病患者的残疾提供了证据。 发表期刊：JAMA Neurol. 2024 Feb 1;81(2):118-125 通讯作者/关键作者：楼敏；袁长征 主要作者单位：浙江大学 — 02 —    NEJM：王拥军教授急性缺血性卒中患者晚时间窗内单纯使用替奈普酶（TRACE Ⅲ）的安全有效性 doi: 10.1056/NEJMoa2402980 对于符合适应证的急性缺血性卒中患者，在发病后4.5 h内使用替奈普酶静脉溶栓已被证实安全有效。然而，有67%~75%的患者到院时间超过4.5 h或发病时间不明。有研究显示，在发病后4.5~24 h内大血管闭塞且灌注成像提示存在可挽救脑组织的患者中，替奈普酶静脉溶栓与安慰剂治疗的有效性及安全性没有明显差异，且该试验纳入的大多数患者都立即接受了血管内治疗。但是，目前全球范围内血管内治疗率中位数为2.79%。2023年在中国符合条件的卒中患者中仅有7.1%进行了血管内治疗。因此，对于无法立即进行血管内治疗的患者，晚时间窗内使用替奈普酶静脉溶栓的效果仍需进一步探索。 TRACE Ⅲ（4.5~24 h替奈普酶治疗急性缺血性卒中非取栓患者）试验是一项由研究者发起的、多中心、前瞻性、开放标签、终点盲法、随机对照、Ⅲ期临床试验，旨在评估在发病（包括醒后和无目击者卒中）4.5~24 h内、前循环大动脉闭塞但无法进行血管内治疗的卒中患者中使用替奈普酶（0.25 mg/kg，最大25 mg）静脉溶栓对比标准药物治疗的有效性和安全性。 TRACE Ⅲ试验在全球范围内首次证实，对于发病后4.5~24 h内前循环大动脉闭塞的且有影像半暗带的急性缺血性卒中患者，使用替奈普酶静脉溶栓可降低残疾率，且并不增加死亡率及症状性颅内出血风险。该研究为因各种原因无法接受血管内治疗的大动脉闭塞患者此类患者提供了晚时间窗静脉溶栓治疗新方案；结合替奈普酶更便捷的给药方式，有望降低院间转运过程中卒中进展风险。 发表期刊：N Engl J Med. 2024 Jul 18;391(3):203-212 通讯作者/关键作者：王拥军；熊云云 主要作者单位：首都医科大学附属北京天坛医院 NEJM：宋莉莉教授团队揭示超早期强化降压显著改善脑出血患者预后 doi: 10.1056/NEJMoa2314741 在区分出血性和缺血性中风之前，急性中风的治疗是具有挑战性的。在救护车上早期控制血压是否能改善未经鉴别诊断的急性卒中患者的预后尚不确定。 鉴于此，研究人员进行了一项研究，该研究随机分配了疑似急性卒中患者，这些患者引起运动障碍，收缩压升高(≥150 mm Hg)，在症状出现后2小时内在救护车上进行评估，立即接受降低收缩压(目标范围，130至140 mm Hg)的治疗(干预组)或常规血压管理(常规护理组)。主要疗效指标是随机分组后90天的功能状态，用改良Rankin量表评分评估(范围0[无症状]至6[死亡])。主要的安全结局是任何严重的不良事件。 研究结果显示，对于所有疑似卒中患者，两组之间的3个月功能预后没有显著差异，但是在脑出血患者中，超早期强化降压显著降低了3个月功能预后不良的风险（OR 0.75；95%CI 0.60-0.92）。相反，在缺血性卒中的患者中，院前降压增加了功能预后不良的风险（OR 1.30；95%CI 1.06-1.60）。 发表期刊：N Engl J Med. 2024 May 30;390(20):1862-1872 通讯作者/关键作者：宋莉莉；李刚；杨杰；林亚鹏 主要作者单位：上海市东方医院；四川省人民医院；复旦大学 — 03 —    JAMA Neurology：樊东升教授团队打破中风时间窗限制！依达拉奉右莰醇舌下片让近65%患者病情改善 doi: 10.1001/jamaneurol.2023.5716 急性缺血性卒中（AIS）约占全部卒中的80%，是致残和致死的主要疾病之一。AIS治疗的关键在于尽早开通阻塞血管，挽救缺血半暗带。依达拉奉右莰醇（edaravone-dexborneol）是以依达拉奉和右莰醇组成的复方制剂，可发挥清除自由基、抗炎等作用，TASTE试验显示，相比于依达拉奉单药治疗，注射用依达拉奉右莰醇可显著改善AIS患者90天功能结局。但静脉给药的方式可能受限于卫生保健资源（如需住院治疗），而对于AIS患者而言，治疗时间窗影响着治疗效果，越早治疗，预后可能越好。 研究者进行了一项双盲、安慰剂对照、多中心、平行组、3期临床随机试验，2021年6月至2022年8月在中国33个医学中心开展，随访90天。受试者年龄18~80岁，美国国立卫生研究院卒中量表（NIHSS）评分6~20分，上肢和下肢运动功能缺损总分≥2分，均在48小时内被诊断为AIS，卒中前，改良Rankin量表（mRS）评分≤1分，旨在评估依达拉奉右莰醇舌下片是否能改善患者治疗后第90天神经功能结局。结果发表在JAMA Neurology期刊上。 结果显示，对于发病后48小时内的AIS患者，依达拉奉右莰醇舌下片可提高治疗后第90天功能结局良好患者比例，且未增加不良事件发生风险。文章表示，在未来临床实践中，AIS患者将有望早日使用舌下片，即使是昏迷、吞咽困难、在家发病或是经由救护车前往医院救治的患者都可使用。 发表期刊：JAMA Neurol. 2024 Feb 19;81(4):319-326 通讯作者/关键作者：樊东升；傅瑜 主要作者单位：北京大学第三医院 NEJM：毛颖/刘建民教授揭示非急性硬膜下血肿治疗迎来新方法 doi: 10.1056/NEJMoa2401201 脑膜中动脉血管内栓塞是一种很有前途的治疗方法，可以减少慢性硬膜下血肿的血肿生长和复发。但是脑膜中动脉栓塞治疗亚急性或慢性硬膜下血肿的效果尚不确定。研究者进行了一项使用液体材料治疗非急性硬膜下血肿：一项中国脑膜中动脉治疗随机试验（MAGIC-MT），以确定在最佳实践常规护理中加入使用液体材料的脑膜中动脉栓塞是否会降低中国非急性（慢性或亚急性）硬膜下血肿患者血肿进展或复发的发生率。 研究人员从 2021 年 3 月到 2023 年 5 月，在中国12个省份的31个学术性三级护理中心纳入了 727 例符合标准的有症状的非急性且伴有占位效应的硬膜下血肿患者，同样采取1:1将患者随机分组。主要研究结果表明，在有症状的非急性硬膜下血肿患者中（其中78%接受了钻孔引流），脑膜中动脉栓塞导致90天的症状复发或进展发生率与常规治疗相似，即即动脉栓塞术并未显著减少症状性血肿复发和扩大，但严重不良事件发生率较低。 总之，在有症状的非急性硬膜下血肿患者中（其中78%接受了钻孔引流），脑膜中动脉栓塞导致90天的症状复发或进展发生率与常规治疗相似，但严重不良事件发生率较低。 发表期刊：N Engl J Med. 2024 Nov 21;391(20):1901-1912 通讯作者/关键作者：毛颖；刘建民；顾宇翔；杨鹏飞；李强 主要作者单位：复旦大学附属华山医院；海军军医大学第一附属医院；华山医院 — 04 —  NEJM：王拥军教授瑞替普酶用于急性缺血性卒中早期静脉溶栓治疗（RAISE）的安全有效性 doi: 10.1056/NEJMoa2400314 再灌注疗法是治疗缺血性卒中的循证干预措施。对于发病4.5 h内的急性缺血性卒中，静脉注射阿替普酶是国际上批准的标准溶栓药物。随着卒中治疗质量的不断提高，急性缺血性卒中静脉溶栓治疗的需求大幅增加，目前仍需开发多样化、有效且经济实惠的溶栓药物。瑞替普酶是重组人组织型纤溶酶原激酶衍生物，已在多个地区被批准用于治疗急性心肌梗死。与阿替普酶相比，瑞替普酶对急性缺血性卒中患者的疗效和安全性尚未明确。 RAISE试验是一项在中国62个试验中心进行的比较卒中发病4.5 h内瑞替普酶与阿替普酶溶栓疗效和安全性的3期前瞻性、开放标签、非劣效性、随机试验。结果显示，瑞替普酶组79.5%的患者和阿替普酶组70.4%的患者达到优良功能结局，说明在达到优良功能结局方面，瑞替普酶不劣于阿替普酶。 目前在临床应用和指南推荐里，缺血性卒中静脉溶栓药物只有阿替普酶和替奈普酶，RAISE研究为瑞替普酶在缺血性卒中患者治疗提供了高质量循证医学证据，有望改写指南，并为临床医师及患者溶栓药物提供经济、便捷的多样化选择。 发表期刊：N Engl J Med. 2024 Jun 27;390(24):2264-2273 通讯作者/关键作者：王拥军；李姝雅；谷鸿秋 主要作者单位：首都医科大学附属北京天坛医院 NEJM：贾建平教授团队提前18年发现阿尔茨海默病异常生物标志物 doi: 10.1056/NEJMoa2310168 脑脊液生物标志物（如β淀粉样蛋白[Aβ]、总tau蛋白、磷酸化tau 181蛋白和神经丝轻链[NfL]水平）的变化，已成为临床前阿尔茨海默病的诊断指标，这些指标是有顺序但不会同时发生异常。目前临床上对于这些生物标志物的变化及其出现顺序还存在争议。 研究团队进行了一项长达20年的研究发现，阿尔茨海默病患者和认知正常人群脑脊液Aβ42水平、脑脊液Aβ42与Aβ40比值分别估计在疾病诊断前18年和14年发生分离。脑脊液磷酸化 tau 181蛋白水平、脑脊液总tau水平、神经丝轻链、海马体积、平均临床痴呆评定量表评分（CDR-SB）对应的分离时间分别为11年、10年、9年、8年、6年。 NEJM同期发表由美国哥伦比亚大学阿尔茨海默病与脑衰老研究所神经病学教授 Richard Mayeux 撰写的社论，其高度评价该研究重要意义，指出“临床医师制定预防和治疗策略时，了解这些生理事件的发生时间对于确定策略启动时间至关重要。” 发表期刊：N Engl J Med. 2024 Feb 22;390(8):712-722 通讯作者/关键作者：贾建平 主要作者单位：首都医科大学宣武医院 — 05 —  JAMA Oncology：余灿清教授团队揭示打鼾的人，中风风险增加至少50%！ doi: 10.1016/j.lanwpc.2023.101001 睡觉打鼾（打呼噜）在日常生活中极为普遍。相关数据显示，中国人习惯性打鼾的患病率约为21.2%。对于这一常见现象，常见的治疗方式有减重、口咽运动、下颌前移器等。与此同时，卒中（俗称“中风”）是导致中国人死亡的主要原因，每年新发病例超过200万例，过去30年其死亡率增加了32.3%。 我国学者开展了一项研究表明，在中国成年人群体中，通过遗传风险预测的打鼾可增加整体卒中、缺血性卒中和出血性卒中风险，而这一因果效应与体重指数（BMI）无关。 本次研究表明打鼾是导致中国成人总体卒中、出血性卒中和缺血性卒中风险增加的潜在因果关系因素，且这种因果关系比较稳定，不受BMI的影响。相比于BMI管理，口咽锻炼、下颌前移器等方式治疗打鼾，可能更有利于预防中国人群卒中的发生。 发表期刊：Lancet Reg Health West Pac. 2024 Jan 23:44:101001 通讯作者/关键作者：余灿清 主要作者单位：北京大学公共卫生学院 JAMA Neurology：陈会生教授团队发现双重抗血小板治疗（氯吡格雷+阿司匹林）在降低早期神经功能恶化方面优于单独阿司匹林治疗 doi: 10.1001/jamaneurol.2024.0146 高达50%的早期神经功能恶化发生在短暂性脑缺血发作或急性缺血性卒中发作后48小时内。在短暂性脑缺血发作或轻度脑卒中患者中，双重抗血小板治疗在减少复发性脑卒中方面已被证明优于单一抗血小板治疗，但其对轻中度缺血性脑卒中患者的疗效尚缺乏有力证据。 这项多中心、开放标签、盲法终点、随机临床试验于2016年12月20日~2022年8月9日在中国66家医院进行，纳入3000例18岁及以上、急性轻中度脑卒中患者，在症状发作后48小时内将患者按1:1比例随机分配接受氯吡格雷+阿司匹林（n=1541）或单独阿司匹林（n=1459）治疗，并使用美国国立卫生研究院卒中量表（NIHSS，分数越高表明卒中严重程度越高）评估基线、随机分组后7天和14天的神经功能状态。 结果显示，在中国急性轻中度缺血性脑卒中患者中，氯吡格雷+阿司匹林治疗在减少7天早期神经功能恶化方面优于单独阿司匹林治疗，且安全性相似。这些发现表明，在治疗急性轻中度脑卒中患者时，双重抗血小板治疗可能是比单独阿司匹林治疗更好的选择。 发表期刊：JAMA Neurol. 2024 May 1;81(5):450-460 通讯作者/关键作者：陈会生 主要作者单位：中国人民解放军北部战区总医院 — 06 —  JAMA Neurology：胡伟教授团队发现严重中风治疗新证据：12小时内取栓，疗效长达1年，近一半患者功能恢复良好 doi: 10.1001/jamaneurol.2024.2652 急性基底动脉闭塞（aBAO）属于急性卒中（俗称“中风”）的一种，致死率和致残率极高，幸存患者也多伴有严重的四肢瘫痪、植物状态甚至长期昏迷的问题。治疗方法主要为静脉溶栓、动脉溶栓、机械取栓和桥接取栓（静脉溶栓后机械取栓），其中动脉溶栓、机械取栓均属于“血管内治疗”。 目前，血管内治疗相比单纯静脉溶栓对于aBAO患者是否具有优势，不同试验发现尚不完全一致，由中国研究团队牵头的ATTENTION试验和BAOCHE试验支持接受机械取栓的患者在90天后有更好的功能结局。然而，这些患者的长期临床结局尚未明确。研究人员开展的ATTENTION研究二次分析结果。结果证实，接受机械取栓的oBAO患者在1年时达到良好功能的比例情况与第90天时相似，且优良结局发生率有所升高，同时死亡率始终大幅低于对照组。相较于对照组，机械取栓组的净获益稳中有升。 发表期刊：JAMA Neurol. 2024 Oct 1;81(10):1043-1050 通讯作者/关键作者：胡伟 主要作者单位：中国科学技术大学附属第一医院 JAMA：缪中荣/王伊龙教授揭示治疗颅内动脉狭窄、预防再中风，首次证明球囊优于药物！ doi: 10.1001/jama.2024.12829 在卒中患者中，约60%~70%为缺血性卒中。在亚洲患者中，约一半的缺血性卒中由颅内动脉粥样硬化狭窄（ICAS）引起。目前，颅内动脉狭窄的药物治疗效果尚不够理想，血管内治疗（血管成形术和支架置入术）仍处于探索阶段。 由中国学者牵头的随机对照试验BASIS研究针对症状性ICAS（sICAS）患者探索单纯球囊扩张术联合强化药物治疗是否优于强化药物治疗。该研究在中国31家临床中心开展，最终纳入501例患者35-80岁sICAS患者（平均年龄58.岁，31.5%为女性）。结果显示，对于症状性ICAS（sICAS）患者，在强化药物治疗的基础上，联合单纯球囊扩张术可显著降低患者的后续复发和死亡风险。 在sICAS患者卒中二级预防中，这是第一项证明血管内治疗优于强化药物治疗的研究。JAMA同期社论文章也指出，这项研究结果提供了重要的概念验证证据，表明血管内治疗仍有可能改善ICAS的卒中风险。而研究取得成功，也离不开研究团队所采用的更新的治疗理念。 发表期刊：JAMA. 2024 Oct 1;332(13):1059-1069 通讯作者/关键作者：缪中荣；王伊龙；孙瑄；邓一鸣；张勇 主要作者单位：首都医科大学附属北京天坛医院；首都医科大学附属北京天坛医院；青岛大学附属医院 — 07 —  The Lancet Healthy Longevity：冯涛/王安心教授发文1980-2023年帕金森病患病率及时间趋势 doi: 10.1016/S2666-7568(24)00094-1 帕金森病（Parkinson's Disease, PD）是第二常见的神经退行性疾病，其患病率呈上升趋势。本研究的主要目的是调查1980年至2023年帕金森病的患病率及其时间趋势，以及帕金森病患病率在不同地区、年龄、性别、不同水平的社会人口指数（SDI）、人类发展指数（HDI）和不同研究特征的趋势。 研究人员系统检索了PubMed、Cochrane、Web of Science、Embase、Scopus和Global Health数据库，检索时间为从数据库创建到2023年11月1日期间，范围为调查全人群PD患病率的观察性研究。共有来自37个国家的83项研究符合纳入标准，其中56项研究提供了全年龄段患病率，53项研究报告了特定年龄段患病率，26项研究同时提供了全年龄段和特定年龄段患病率。 结果显示，全球PD患病率自20世纪80年代以来一直呈上升趋势，近20年来上升更为明显。在HDI或SDI较高的国家，PD的患病率较高。未来有必要开展更多高质量的PD流行病学研究，特别是在低SDI国家。 发表期刊：Lancet Healthy Longev. 2024 Jul;5(7):e464-e479 通讯作者/关键作者：冯涛；王安心 主要作者单位：首都医科大学附属北京天坛医院神经病学中心；首都医科大学附属北京天坛医院；北京市神经外科研究所 — 08 —  Lancet：杨鹏飞/刘建民教授揭示非血流控制取栓术在急性缺血性卒中中的优越性 doi: 10.1016/S0140-6736(24)02315-8 动脉取栓是目前治疗大血管闭塞性急性缺血性卒中的有效方法，可以迅速恢复脑部血流，从而降低致死致残率。但在临床实践中，取栓手术的术式存在一定的差异。既往有研究显示，术中完全的血流阻断有可能提高完全再通率，带来更好的临床疗效。但使用球囊导管阻断血流是否会影响手术时间、是否会影响再通及预后等问题存在争议，临床效果不肯定。 研究者在中国28家医院开展了一项多中心、开放标签、盲终点、随机对照试验（PROTECT-MT试验）。目的是在前循环大血管闭塞导致的急性缺血性卒中患者中，评估血管内血栓切除术中使用球囊引导导管与使用常规引导导管相比的有效性和安全性。 研究纳入了18岁及以上，预计在发病24小时内能够接受取栓治疗的急性缺血性卒中患者。在2023年2月7日至11月13日期间，共有1698名患者接受了筛选。其中1369例被排除，329名患者被随机分配。结果显示，采用非血流控制下的取栓，操作时间更短、死亡率更低、临床预后更佳。这一研究的成果将对动脉取栓手术术式标准化产生深远影响，有望进一步提升我国急性卒中动脉取栓治疗的标准化、同质化水平。 发表期刊：Lancet. 2024 Nov 30;404(10468):2165-2174 通讯作者/关键作者：刘建民；杨鹏飞 主要作者单位：长海医院 — 09 —  JAMA Netw Open：王伊龙教授团队探讨轻型卒中72小时内双抗治疗是否有效（INSPIRES亚组研究）？ doi: 10.1001/jamanetworkopen.2024.31938 急性轻度缺血性卒中或短暂性脑缺血发作（TIA）与90天内继发卒中的高风险（8%~10%的患者）相关。目前，双重抗血小板治疗（DAPT）被认为是预防这些患者早期新发卒中的重要策略。在急性TIA或轻度缺血性卒中患者中，已经对氯吡格雷联合阿司匹林的DAPT降低早期新卒中风险的有效性和安全性进行了评估。根据这些试验的结果，目前的指南建议对轻度卒中或TIA患者进行早期（24 h内）和短期（21天或30天）的氯吡格雷和阿司匹林联合治疗。这些发现为通过DAPT预防继发性卒中提供了一个可行但狭窄的时间窗。然而，对于那些卒中起始时间窗延长的患者，DAPT的获益和风险尚不确定。 研究团队进行了一项亚组分析，旨在探索氯吡格雷和阿司匹林联用的DAPT在降低轻度缺血性卒中和高危TIA受试者90天新发卒中风险方面的有效性和安全性，侧重于评价氯吡格雷和阿司匹林在轻度缺血性卒中或TIA受试者中24 h、24~48 h、48~72 h的疗效和安全性。 在这项中国抗血小板治疗的随机临床试验中，轻度缺血性卒中或TIA患者在症状出现后72 h内开始使用氯吡格雷和阿司匹林与单独使用阿司匹林的双重抗血小板治疗，都可以持续获益，中度至重度出血的风险也有类似的增加。因此患者应在症状出现后72 h内接受氯吡格雷和阿司匹林的双重抗血小板治疗。 发表期刊：JAMA Netw Open. 2024 Sep 3;7(9):e2431938 通讯作者/关键作者：王伊龙；潘岳松 主要作者单位：首都医科大学附属北京天坛医院；中国国家神经疾病临床医学研究中心；国家神经疾病中心 — 10 —  BMJ：王拥军教授发现秋水仙碱降低急性缺血性脑血管病高危人群卒中复发风险的疗效 doi: 10.1136/bmj-2023-079061 秋水仙碱是临床常用的抗炎药，新近被推荐用于预防冠心病，并被认为可降低急性冠心病患者的卒中风险，但对卒中早期复发的影响尚不明确。CHANCE-3旨在评价标准治疗下，对急性轻度缺血性卒中和高危TIA患者在发病24小时内使用小剂量秋水仙碱较安慰剂能否进一步降低发病90天内的卒中复发风险。 该研究共纳入2022年8月11日至2023年4月13日期间来自中国244家分中心的8343例发病24小时内hsCRP≥2mg/L的急性轻度缺血性卒中（NIHSS≤5）或高危TIA（ABCD2评分≥4分）患者。在发病24小时内，患者随机分配至秋水仙碱治疗组（入组第1-3天1mg/天，第4-90天0.5mg/天）或等剂量安慰剂治疗组。研究的主要有效性结局是90天内卒中复发，主要安全性结局是90天内发生任何严重不良事件。 结果显示，对伴hsCRP≥2mg/L的急性轻度缺血性卒中或高危TIA患者，未证实发病24小时内使用小剂量秋水仙碱可降低发病90天内的卒中复发风险，也未观察到严重不良事件的增加。 发表期刊：BMJ. 2024 Jun 26:385:e079061 通讯作者/关键作者：王拥军；黎洁洁；孟霞；施福东；荆京 主要作者单位：首都医科大学附属北京天坛医院；国家神经系统疾病临床医学研究中心 本文仅仅是2024年我国科学家发表的部分重磅级研究成果，相信2025年我国科学家会再创辉煌，取得更多重要的研究成果！ 点击下方「阅读原文」 立刻下载梅斯医学APP！