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特发性肺纤维化（IPF）是一种不断恶化的肺部疾病。患者会感到呼吸困难、咳嗽不止，肺功能持续下降。随着肺组织逐渐“结疤”硬化，气道变窄，肺部结构受损，最终可能导致呼吸衰竭。 目前常用的抗纤维化药物，如吡非尼酮和尼达尼布，虽然能稍微延缓病情发展，但无法阻止疾病恶化，更谈不上治愈，患者的生活质量依然难以改善。 面对这一治疗困境，科学家将希望投向了细胞疗法。原来，我们每个人的肺里都自带“修复能手”——一种名为P63+的肺祖细胞。它们就像是肺的“维修工”，能在肺组织受损时主动进行修复，重建健康的呼吸结构。 现在，医学研究者开创了新的治疗方法：从患者自身的支气管中取出少量细胞，在实验室中培育出数量充足的P63+肺祖细胞，再通过支气管镜将这些充满活力的细胞精准送回到肺部受损区域，让它们开展修复工作。 值得关注的是，近期，由上海东方医院、同济干细胞中心及上海瑞金医院等多家单位共同完成的研究，首次证实了P63+肺祖细胞移植治疗特发性肺纤维化的安全性和临床疗效，为患者带来了新的希望。该研究发表在国际知名期刊《Elife》上。 1 临床试验：自体P63+肺祖细胞移植显著改善肺功能 研究团队对12位晚期特发性肺纤维化（IPF）患者进行了基于自体肺祖细胞（P63+ 基底细胞）的移植治疗。 医生通过支气管镜从患者肺部小气道提取少量细胞，经过体外培养扩增后再回输到患者肺内受损区域，以促进修复和再生。 试验结果让人振奋——在治疗后的24周内，患者的肺功能与生活质量出现了明显的改善。 从特发性肺纤维化患者中分离的P63+肺祖细胞的克隆和鉴定。 具体而言： 1.肺功能改善：高剂量REGEND001治疗可以明显改善患者的肺气体交换能力（DLCO/VA），平均从72%升至84%，部分患者的用力肺活量（FVC）也略有提升，整体肺功能稳定或轻度改善。 2.运动能力提升：经过治疗，患者的6分钟步行距离平均增加58米，日常活动能力明显增强。 3.生活质量改善：治疗后，患者呼吸症状和日常活动受限减少，生活质量评分下降约6分，改善了日常生活体验。 4.肺部结构潜在修复：部分患者肺部下叶蜂窝状病变有所消退，显示干细胞可能对受损肺组织具有局部修复作用。 总体评价：REGEND001干细胞疗法在IPF患者中展现出改善肺功能、增强运动能力、提升生活质量和局部修复肺组织的潜力，为患者带来新的治疗希望。 干细胞治疗后不同时间点肺功能和6MWD的变化。 此外，CT检查也显示，患者肺部密度逐渐下降，炎症减少，部分纤维化区域甚至出现改善迹象。这意味着，患者不仅症状好转，而且肺组织正在朝着“修复”方向变化。 REGEND001治疗前后的代表性肺部CT图像 2 安全性分析 在干细胞治疗后的半年观察期内，研究人员对患者进行了系统性的安全评估。结果显示： 总体安全性可控：治疗期间出现的不良反应大多数为轻微至中度，未发生与治疗相关的严重安全问题。 常见暂时反应：部分患者在治疗后出现短暂发热（通常在一天内恢复）和少量痰中带血（1-3天内好转）。这些反应被认为与治疗操作相关，且均得到及时缓解。 3 重大突破：填补IPF治疗的结构修复空白 与现有治疗方式不同，这项细胞疗法并不是单纯抑制炎症或纤维化，而是尝试 “修复肺结构、恢复自我再生”。 研究团队表示：“我们的目标不是仅仅延缓疾病，而是帮助IPF 患者重新获得呼吸能力和生活质量。” 其他干细胞治疗方案相比，自体干细胞移植具有显著优势——免疫排异风险低，通过支气管镜提取和移植，能够避免异体干细胞和诱导多能干细胞（iPS）移植中的抗排异问题。这一治疗不仅在安全性方面表现优异，而且具有临床可及性强和成药性好的特点，未来有望广泛推广。 更为重要的是，这项研究为未来干细胞药物的研发和商业化提供了宝贵的实践依据。研究团队指出，这一疗法一旦获得批准，将成为全球首个针对IPF的细胞治疗药物，为中国在再生医学领域的国际领先地位奠定坚实基础，且这一创新疗法将在全球生物医药产业中创造巨大的商业价值。 4 干细胞如何发挥作用？治疗机制简单解析 自体肺祖细胞（P63+ 基底细胞）是人体肺部天然存在的组织干细胞，承担着修复受损上皮、重建肺泡屏障、改善气体交换以及抑制异常纤维化持续发展的关键任务。 研究显示，这些细胞在体外扩增后仍保持强大的分化能力，移植回体内后能够参与肺组织重建，逐步恢复肺部的正常功能结构。这一机制为治疗效果的持续性提供了基础，也解释了患者在疗程结束后仍能保持肺功能改善的原因。 5 未来展望：从创新探索走向更广泛的应用 此次临床试验是全国首个针对IPF的细胞治疗在人群中取得明确改善信号的研究，具有里程碑意义。 基于初步疗效，研究团队已启动更大规模、随机对照的临床研究，以进一步验证安全性和疗效，并推进注册申报。 未来，这一技术不仅有望为IPF患者带来突破性治疗，还可能推广到慢性阻塞性肺病（COPD）、重症肺炎后遗症及新冠康复后的肺纤维化等更广泛的肺部疾病，为更多患者带来希望。 6 结语：改变从现在开始 对于长期受到呼吸困难折磨、生活质量受限的IPF患者而言，干细胞治疗带来的不仅是数字上的改善，更是一种可感知的希望——呼吸，可以重新变得轻松。 随着研究不断推进，这一突破有望成为再生医学的重要里程碑，为患者开辟通向“修复与重生”的新道路，让治疗不再只是数据，而是真实可触的改善。 参考资料：Zhang S, Zhou M, Shao C, Zhao Y, Liu M, Ni L, Bao Z, Zhang Q, Zhang T, Luo Q, Qu J, Xu Z, Zuo W. Autologous P63+ lung progenitor cell transplantation in idiopathic pulmonary fibrosis: a phase 1 clinical trial. Elife. 2025 Mar 4;13:RP102451. doi: 10.7554/eLife.102451. PMID: 40036154; PMCID: PMC11879106. 本文仅作健康科普，不能替代医院的检查和治疗。内容不代表任何机构立场，亦无商业推荐意图。部分内容由AI辅助生成，并经人工审核整理。 BREAK AWAY 往期推荐 01 干细胞疗法能否改善与预防心梗？全球7000+例患者3年随访数据给出答案 02 7天见证改善！301医院联合清华突破肺纤维化治疗瓶颈：干细胞雾化疗法让晚期患者重获新生 03 两周改写治疗史！《华兴时报》报道：宁医总院成功用干细胞救治一位终末期肺纤维化患者!

The Centers for Medicare and Medicaid Services (CMS) on Tuesday released the negotiated costs of the second batch of drugs subject to pricing negotiations, for net savings of 44% or roughly $12 billion, compared to 2024 Medicare net spending on the products.The prices for the 15 drugs, negotiated by Medicare under the Inflation Reduction Act (IRA), will go into effect January 2027. The group features Novo Nordisk's obesity and diabetes medication Wegovy/Ozempic (semaglutide); GSK's asthma therapy Trelegy Ellipta; Astellas' prostate cancer treatment Xtandi; Boehringer Ingelheim's idiopathic pulmonary fibrosis drug Ofev; and Pfizer's breast cancer therapy Ibrance. Discounted pricing for the first batch of 10 drugs subject to negotiations, which included Merck & Co.'s diabetes medication Januvia and Bristol Myers Squibb's anticoagulant Eliquis, will go into effect at the start of 2026. 71% discount for semaglutideAccording to CMS, throughout 2024, about 5.3 million people with Medicare Part D coverage were prescribed the 15 drugs — which accounted for about $42.5 billion in total prescription drug costs during that period, or 15% of Medicare Part D's total spend. Semaglutide topped the list with both the highest number of Medicare Part D users — 2.3 million — and the largest spend of $15.2 billion. Novo agreed to a 71% discount for the GLP-1 agonist, for a $274 monthly cost. However, the negotiated price is slightly higher than the Danish drugmaker's agreement with the Trump administration earlier this month. Under a most-favoured nations drug pricing deal, Novo Nordisk said it would make Wegovy available at $350 per month on the direct-to-consumer platform TrumpRx, while the Medicare prices for both the Ozempic and Wegovy brands would be $245 per month, with beneficiary co-pays pegged at $50 per month. The company's stock didn't react to CMS's pricing reveal during after-hours trading Tuesday.Out-of-pocket savingsThe drug that Medicare Part D spent the next-most on was Trelegy Ellipta, accounting for $5.3 billion of its 2024 spend. GSK agreed to a 73% discount to bring the drug's monthly cost down to $175. The negotiated Medicare prices for Xtandi, Ofev and Ibrance were about half their 2024 costs, for new monthly costs of $7,004, $6,350 and $7,871, respectively. According to CMS, when the negotiated prices go into effect in 2027, Medicare recipients will save an estimated $685 million in out-of-pocket costs.