A Phase 3, Randomized, Open-label, Multicenter Study to Compare the Efficacy and Safety of BMS-986353, CD19-targeted NEX-T CAR T Cells, Versus Standard of Care in Participants With Active Systemic Sclerosis (Breakfree-SSc)

The purpose of this study is to compare the efficacy and safety of BMS-986353 versus standard of care in participants with active Systemic Sclerosis

开始日期2026-08-29

申办/合作机构

Juno Therapeutics, Inc.

[+1]

NCT07679893

/ Not yet recruiting临床2期

A Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Phase 2 Clinical Trial of the Efficacy and Safety of MNKD-201 (Nintedanib Dry Powder Inhalation) in Patients With Idiopathic Pulmonary Fibrosis Followed by an Open-Label Extension

This trial is a randomized, double-blind, placebo-controlled study evaluating the safety and preliminary efficacy of inhaled Nintedanib Dry Powder Inhalation (DPI) in adults with idiopathic pulmonary fibrosis (IPF). Participants are randomized to receive either 2 mg QID, 4 mg BID, or matching placebo for 12 weeks, followed by a 24-week open-label extension in which all participants receive active treatment. The primary focus is on safety-particularly bronchospasm events, lung function changes (FEV1, FEV1/FVC), and adverse event rates and assessing the effectiveness of nintedanib DPI in treating IPF.

开始日期2026-06-30

申办/合作机构

MannKind Corp.

JPRN-jRCT2033260131

/ Not yet recruiting临床3期

开始日期2026-05-14

申办/合作机构

Bristol Myers Squibb Co.

100 项与乙磺酸尼达尼布相关的临床结果

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100 项与乙磺酸尼达尼布相关的转化医学

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100 项与乙磺酸尼达尼布相关的专利（医药）

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2,443

项与乙磺酸尼达尼布相关的文献（医药）

2026-09-01·Biofabrication

Targeting the YAP-mediated stromal signaling unlocks chemoresistance in a human organoid fibrosis model

Article

作者: Xiong, Duoer ; Chen, Wei ; Zheng, Qihang ; Chen, You ; Li, Meiqi ; Liu, Jie ; Zhang, Changhua

Abstract:

The fibrotic stroma drives tumor progression and impairs therapy, but existing models fail to capture its dual barrier and signaling roles, limiting mechanistic understanding and therapeutic development. To address this, we established a patient-derived fibrotic tumor model that recapitulates key pathophysiological features: extracellular matrix remodeling, substantial tissue stiffening (12-fold increase), and pro-malignant transcriptomic reprogramming. This model demonstrated microenvironment-mediated chemoresistance, increasing the area under the dose‐response curve by 1.3-fold and suppressing oxaliplatin-induced apoptosis. Although stiffening delayed drug penetration, barrier disruption did not restore sensitivity. Instead, stiffness inactivated the Hippo pathway, activating YAP as the key chemoprotection driver. YAP inhibition restored drug sensitivity without altering stiffness, revealing a targetable biochemical mechanism independent of the physical barrier. Using this insight, we designed a sequential regimen in which nintedanib preconditioning precedes chemotherapy, achieving near-complete tumor eradication (<5% tumor viability). This work provides a physiological model of stromal biology and a mechanism-guided strategy to overcome microenvironment-mediated chemoresistance.

2026-09-01·EXPERIMENTAL EYE RESEARCH

Intravitreal nintedanib attenuates proliferative vitreoretinopathy in a mouse model: Efficacy, safety, and mechanistic insights

Article

作者: Aykut, Aslan ; Şahin, Özlem ; Midi, Ahmet ; Ertaş, Büşra ; Vurgun, Elif Bağatur ; Çetin, Burcu ; Sevik, Mehmet Orkun

BACKGROUND:

To evaluate the efficacy and safety of intravitreal injection of the multityrosine kinase inhibitor nintedanib (NTB) in a mouse model of proliferative vitreoretinopathy (PVR) induced by dispase.

METHODS:

Fifty-two male C57BL/6 mice received intravitreal injections in the right eye and were divided into four groups: PVR, PVR + NTB, NTB-only, and vehicle. Uninjected contralateral eyes served as a healthy-control group. The PVR and PVR + NTB groups were compared based on clinical and histopathological PVR grading. Immunohistochemistry, ELISA, RT-PCR, and Western blot analyses were used to evaluate and compare markers of inflammation, fibrogenesis, and epithelial-mesenchymal transition between PVR, PVR + NTB, and healthy-control groups. Potential retinal toxicity was assessed using electroretinography and histopathology in the NTB-only and vehicle groups.

RESULTS:

Clinical PVR grades were significantly lower in the PVR + NTB group (0.65 ± 0.93) than in the PVR group (2.70 ± 1.75) (p < 0.001). Histopathological grading was also significantly lower in the PVR + NTB group (1.62 ± 0.91) compared with the PVR group (3.87 ± 1.24) (p = 0.002). Compared with the PVR group, IL-6, PDGF, TGF-β, and TNF-α levels, as well as acta-2, col1a1, and fn-1 mRNA expression were significantly lower in the PVR + NTB group. Phosphorylated-PDGFR-α levels were also reduced, whereas PDGFR-α protein expression remained unchanged. No signs of retinal toxicity were observed in electroretinography or histopathology.

CONCLUSIONS:

In this mouse PVR model, intravitreal NTB reduced clinical, histopathological, and biochemical manifestations of PVR without detectable toxicity. Intravitreal NTB may represent a promising therapeutic option for the management of PVR.

2026-09-01·HEART & LUNG

Reassessment of risk profiles through weight and BMI changes in idiopathic pulmonary fibrosis

Article

作者: Özyürek, Berna Akıncı ; Kısmet, Gözde Kalbaran ; Akkurt, Esma Sevil ; Demirci, Nilgün Yılmaz ; Uçar, Hatice Arzu ; Gülen, Şule Taş ; Uzer, Fatih ; Süleymanova, Samira ; Yazıcı, Onur ; Coşkun, Funda ; Hanta, İsmail ; Dikiş, Özlem Şengören ; Deniz, Pelin Pınar ; Okutan, Oğuzhan ; Günlüoğlu, Gülşah ; Sarıbaş, Ertan ; Tapan, Utku ; Bozkus, Fulsen ; Dolmuş, Tunahan ; Keskin, Olgun

BACKGROUND:

Idiopathic pulmonary fibrosis (IPF) is a progressive interstitial lung disease in which weight loss and low BMI have emerged as adverse prognostic indicators. However, longitudinal data on early weight change-particularly in patients receiving antifibrotic therapy-remain limited. This study examined the relationship between first-year weight change and clinical outcomes in a multicenter IPF cohort from Türkiye.

METHODS:

This retrospective study analyzed 428 patients diagnosed with IPF between 2019 and 2024 across 12 centers. Weight at diagnosis and one year, clinical characteristics, antifibrotic treatment, pulmonary function tests, 6MWD, and survival outcomes were evaluated. Annual weight change was categorized as no loss, <5% loss, or ≥5% loss; significant weight loss was defined as ≥5%.

RESULTS:

Among 428 patients (mean age 68.3 ± 8.0 years; 82% male), 78.5% experienced significant weight loss during follow-up. At the end of the first year, baseline BMI and the prevalence of diabetes mellitus decreased progressively with increasing weight loss, with the lowest values observed in patients with ≥5% weight loss (p = 0.018 and p = 0.023, respectively). In parallel, greater weight loss at the end of the first year was associated with worse pulmonary function, reflected by declining FVC (L and % predicted) and DLCO (% predicted), while rates of dietitian evaluation increased markedly, reaching the highest level in the ≥5% weight loss group (all p ≤ 0.036). During follow-up, patients with ≥5% weight loss lost an average of 6.20 kg, while those without loss gained 0.22 kg (p < 0.001). Greater annual FVC decline occurred in both weight-loss groups (p = 0.018 and p = 0.005), whereas DLco decline was similar across groups. Antifibrotic use-especially nintedanib-was more frequent among those with ≥5% loss (p = 0.010). Weight loss was not associated with mortality or hospitalization, but correlated with greater functional deterioration. Age and baseline BMI independently predicted weight change.

CONCLUSIONS:

Early weight loss is common in IPF and is associated with accelerated functional decline, independent of antifibrotic therapy. Routine weight monitoring may provide additional prognostic value and supports incorporating body composition into IPF risk stratification.

1,130

项与乙磺酸尼达尼布相关的新闻（医药）

2026-06-30

·AI智耀

首个AI药进入III期：为什么我既兴奋又害怕

2026年6月24日，英矽智能宣布Rentosertib（ISM001-055）即将启动III期临床试验。这是全球首个由AI驱动识别新靶点、设计分子结构的创新药进入III期。历史性时刻？是的。但III期是"生死线"，I/II期的成功不等于上市。今天聊聊这件事为什么重要，以及如果成功，对AI制药估值意味着什么。一、历史性时刻：为什么是现在？ 2026年6月24日，英矽智能宣布Rentosertib（ISM001-055 ）即将启动III期临床试验。这件事为什么重要？因为这是全球首个由AI驱动识别新靶点、设计分子结构的创新药进入III期。不是说"AI制药"这个概念第一次进入III期——之前有AI辅助的药物进入临床，但Rentosertib的特殊之处在于：靶点识别是AI做的：Rentosertib的靶点（TGF-β信号通路中的特定靶点）是Pharma.AI平台的PandaOmics模块识别的，不是传统生物学发现的。分子设计是AI做的：Rentosertib的分子结构是由Generative Chemistry模块设计的，不是传统药物化学优化的。从靶点发现到临床候选分子，耗时18个月：英矽智能宣称，传统制药这个过程需要4-6年。如果这些说法属实，Rentosertib的III期启动就是一个真正的里程碑：AI不仅"辅助"了药物研发，而且"主导"了从靶点到先导化合物的全过程。但是，我必须强调：这些都是英矽智能的说法。独立验证的数据有限，因为IIa期数据虽然发表在《自然·医学》（2025年），但样本量小（约60人），终点指标是替代终点（肺功能改善），不是硬终点（死亡率或急性加重率）。所以，Rentosertib的III期结果，不仅决定英矽智能的命运，而且决定整个AI制药行业的信心。二、Rentosertib是什么？为什么是里程碑？ Rentosertib（ISM001-055 ）是一个口服小分子药物，用于治疗特发性肺纤维化（IPF ）。 IPF ：一个"聪明"的适应症选择 IPF是一种肺部逐渐疤痕化、导致呼吸功能衰竭的疾病。诊断后中位生存期约3-5年，比很多癌症还凶险。现有药物（吡非尼酮和尼达尼布）可以延缓肺功能下降，但：副作用大（胃肠道反应、肝毒性）不能逆转纤维化，只能延缓患者依从性差（吡非尼酮每天吃9粒）所以IPF是一个未满足医疗需求巨大的适应症。全球患者约300万人，市场规模约30亿美元/年，而且还在增长。为什么选择IPF是"聪明"的？竞争格局相对温和：不像PD-1/PD-L1那样拥挤，IPF的新药研发相对冷门。监管路径清晰：FDA有成熟的IPF临床试验指南，终点指标明确（肺功能FVC ）。患者群体稳定：IPF是自然病程明确的疾病，不需要很大的样本量就能检测到疗效信号。所以，英矽智能选择IPF作为第一个推进到III期的适应症，是一个战略上聪明的选择。不是"最容易"的适应症，但是"风险调整后最值得"的适应症。三、III期临床的"生死线"：为什么I/II期成功≠上市这是很多非医药背景的人容易误解的地方。I/II期成功，不等于上市。从II期到上市，失败率约70%。临床研发的三个阶段阶段目的样本量主要风险I期安全性、药代动力学20-100人安全性问题II期初步疗效、剂量探索100-300人疗效不足III期确认疗效、安全性，与标准治疗比较300-3000人未能证明比现有治疗更好 Rentosertib已经完成了IIa期（60人，阳性结果，发表在《自然·医学》），现在准备进入III期。 III期为什么是"生死线"？样本量大：III期通常需要300-1000人（取决于适应症和终点）。IPF的III期可能需要约500-800人。终点明确：必须是"硬终点"（肺功能FVC下降率）或"获批的替代终点"。II期的替代终点（生物标志物）不一定能被监管机构接受为III期终点。对照组：必须是"标准治疗"或"安慰剂+标准治疗"。如果现有药物（吡非尼酮/尼达尼布）已经很好，新药必须证明"更优"才能上市。统计显著性：III期结果必须达到预先设定的统计显著性阈值（通常p<0.05 ）。II期的阳性结果，往往在III期"消失"。历史数据：从II期到上市的成功率约30%。英矽智能宣称AI可以提高到50%，但这个说法没有独立验证。四、如果成功，意味着什么？这是一个"如果"的问题。Rentosertib的III期结果可能要到2028-2029年才能读出（假设2026年底启动，IPF的III期通常需要18-24个月）。但是，市场会提前反应。如果Rentosertib的III期启动本身，就能带来什么？对英矽智能的影响英矽智能2025年底在港交所上市，是中国"AI制药第一股"。当前市值约XX亿港元（需要查最新数据）。如果Rentosertib成功上市（假设2029-2030年）： Peak Sales：IPF全球市场约30亿美元/年。如果Rentosertib成为"best-in-class"，峰值销售可能达到10-15亿美元/年。估值影响：按20倍PE ，10亿美元Peak Sales对应200亿美元市值。当前市值如果远低于这个，有上涨空间。但是，这是最乐观的情况。实际情况可能更复杂： Rentosertib可能只在中国上市，不在美国/欧洲上市（监管壁垒）即使上市，也可能面临定价压力（中国医保谈判）竞争可能加剧（其他AI制药公司的IPF药物也在研发中）对AI制药行业的影响 Rentosertib如果成功，将是AI制药的"概念验证"。之前AI制药公司都在讲"我们的平台可以加速药物研发"，但如果没有一个真正的上市药物，这些说法都是"纸上谈兵"。 Rentosertib的成功，会带来：更多融资：AI制药一级市场会更容易融资更多合作：Big Pharma会更愿意与AI制药公司合作更高估值：AI制药公司的估值倍数会提高但是，如果失败，也会带来：信任危机：整个AI制药行业会被质疑融资寒冬：AI制药公司会更难融资估值回调：AI制药公司的估值会大幅下降所以，Rentosertib的III期结果，不仅决定英矽智能的命运，而且决定整个AI制药行业的信心。五、风险在哪里？这是我作为投资者的"谨慎"部分。Rentosertib的III期可能成功，也可能失败。以下是主要风险： 1. III期失败率如前所述，从II期到上市的成功率约30%。即使英矽智能宣称AI可以提高到50%，这也是一个高风险的投资。 2. 监管风险即使III期成功，也不一定能够上市。监管机构（FDA 、NMPA ）可能要求额外的数据，或者认为疗效不足以批准。 3. 商业化挑战即使上市，也不一定能够商业化成功。IPF的市场虽然大，但患者群体相对小，而且需要专业的销售团队。 4. 竞争风险其他公司（包括传统制药公司和AI制药公司）也在研发IPF药物。如果竞争对手的药物更好，Rentosertib的市场份额会被挤压。六、投资含义：我现在怎么看英矽智能？这是我作为投资者的"判断"部分。这不是投资建议，只是我的个人观点。英矽智能的估值英矽智能2025年底在港交所上市，IPO价格XX港元，当前价格XX港元（需要查最新数据）。我的估值框架： rNPV（风险调整后净现值）：这是我最常用的估值方法。对于Rentosertib ，rNPV = Peak Sales × PoS × 利润率 / 折现率。 Peak Sales ：10-15亿美元/年（乐观），5-8亿美元/年（保守）PoS ：50%（英矽智能宣称），30%（行业平均）利润率：20-30%（假设）折现率：10-15%（假设）计算结果：Rentosertib的rNPV约 2-5亿美元（乐观），0.5-1.5亿美元（保守）平台价值：英矽智能不仅有Rentosertib ，而且有Pharma.AI平台。平台的估值可以参考： Relay Therapeutics（美国AI制药公司）：市值约20亿美元Schrödinger（美国AI制药公司）：市值约30亿美元英矽智能的平台价值，我估计约 10-20亿美元合计估值：Rentosertib（2-5亿美元）+ 平台价值（10-20亿美元）= 12-25亿美元当前英矽智能的市值如果在这个范围内，是合理的。如果远高于这个范围，可能有泡沫。我的判断谨慎乐观。Rentosertib的III期启动是一个历史性时刻，但III期是"生死线"，成功率只有30-50%。如果成功，英矽智能的市值可能翻倍；如果失败，可能下跌50%以上。所以，这是一个高风险、高回报的投资。适合风险承受能力强的投资者。七、结论：AI制药的"iPhone时刻"到了吗？回到标题的问题：Rentosertib启动III期，是AI制药的"iPhone时刻"吗？我的回答：可能是，但还不是。 "iPhone时刻"指的是一个产品改变整个行业的时刻。iPhone（2007年）改变了手机行业，因为它不仅是一个手机，而且是一个"智能手机"的代表。 Rentosertib如果成功上市，可能是AI制药的"iPhone时刻"——因为它不仅是一个药物，而且是一个"AI设计的第一个上市药"的代表。但是，现在还不是。Rentosertib还在III期，结果未知。只有等到III期成功、上市、并且商业化成功，才能说"AI制药的iPhone时刻"到了。所以，我的建议是：关注，但不要轻易下注。等待III期数据读出，再决定。附录：AI制药投资检查清单如果你考虑投资AI制药公司，以下是我的检查清单：管线质量：有没有进入临床的管线？临床数据如何？平台验证：有没有"概念验证"的药物？是不是真的AI驱动，还是"AI包装"？团队背景：有没有药物研发经验？有没有AI/ML经验？合作伙伴：有没有Big Pharma的合作？合作条款如何？财务状况：现金流能维持多久？融资能力如何？ Rentosertib的III期启动，让英矽智能在"管线质量"和"平台验证"两个方面都得分。但是，其他三个方面，需要继续观察。八、市场为什么容易过度乐观？我见过太多"II期阳性、III期失败"的案例。市场总是过度乐观，因为： 1. 生物标志物的陷阱 II期往往用生物标志物（比如某蛋白表达下降）作为终点，但生物标志物≠临床获益。III期必须用硬终点（死亡率、急性加重率、肺功能下降率），这是两回事。 Rentosertib的IIa期用的是"肺功能改善"（FVC ），这已经是硬终点了，比生物标志物好。但样本量只有60人，统计功效不足。III期需要500-800人，结果可能完全不同。 2. 安慰剂效应的干扰 IPF的临床试验中，安慰剂效应不小。患者知道自己在参与"新药试验"，心理状态改善，可能报告"症状好转"。II期可能因为样本量小，安慰剂效应被低估；III期样本量大，安慰剂效应会"稀释"药物疗效。 3. 监管机构的"隐形门槛" 即使III期阳性，监管机构也可能要求"确认性试验"（confirmative study ）。FDA在2023-2025年收紧了加速批准路径，要求更严格的疗效证据。Rentosertib如果只有一项III期阳性，可能不足以获得完全批准。 4. 商业化定价的现实假设Rentosertib成功上市，定价会是多少？IPF患者通常老年，支付能力有限。吡非尼酮和尼达尼布的年治疗费用约2-3万美元。Rentosertib如果要"替代"它们，定价不能高太多。如果定价2万美元/年，峰值销售10亿美元需要5万患者——全球IPF患者约300万，但确诊率、支付能力、医生接受度都是障碍。所以，即使Rentosertib成功上市，Peak Sales也可能只有5-8亿美元/年，不是10-15亿美元。这对估值有重大影响。

临床3期临床2期临床成功申请上市临床结果

2026-06-30

·赞呼吸

清华大学 × 解放军总医院重磅发布：雾化干细胞外囊泡肺纤维化患者肺功能明显改善

重大临床研究突破肺纤维化患者肺功能明显改善 Signal Transduction and Targeted Therapy（Nature 子刊）发表 24名患者7天雾化治疗周期0严重不良事件肺纤维化被称为"上帝的诅咒"——患者的肺泡被瘢痕组织替代，每一口呼吸都像在拆弹。传统药物只能延缓，无法逆转。近日，清华大学精准医学研究院联合解放军总医院等机构，在Signal Transduction and Targeted Therapy（Nature 子刊，IF=39.3）发布首个吸入式干细胞外囊泡人体临床试验结果，为这一"不可逆"疾病带来了新的可能性。 01肺纤维化：被低估的"沉默杀手" 肺纤维化是一种间质性肺病，肺泡被瘢痕组织替代，肺功能进行性下降。杨媛华主任（首都医科大学附属北京朝阳医院）曾描述重症患者的状态："走50米就要吸氧，躺下像被水泥封胸。" ✓ 全国预计数十万肺纤维化患者，且呈年轻化趋势 ✓ 高危人群：长期吸烟者、金属/木质粉尘暴露者、放化疗后患者；男性发病率显著高于女性 ✓ 传统治疗：吡非尼酮/尼达尼布仅能延缓病程，肺移植全国每年不足500例 ✓ 新冠后：炎症后肺纤维化患者激增，成为待解决的公共健康问题 02重磅临床试验：24名患者、随机对照研究团队建立了标准化高质量人脐带间充质干细胞衍生的细胞外囊泡（hUCMSC-EVs）生产体系，在完成临床前安全性验证后，开展了全球首个吸入式hUCMSC-EVs治疗肺纤维化的人体临床试验。研究设计 ✓ 性质：随机对照试验（患者分两组） ✓ 治疗：雾化吸入hUCMSC-EVs，连续7天 ✓ 对照：安慰剂组（无活性治疗）研究结果（观察到的改善） ✓ 安全性优异：所有患者耐受良好，未出现严重不良事件 ✓ 肺功能改善：用力肺活量（FVC）和最大自主通气量（MVV）有所提升 ✓ 生活质量提升：圣乔治呼吸问卷（SGRQ）评分有所降低 ✓ 影像学改善：2名患者薄层CT显示纤维化病灶有所消退 ✓ 起效时间：7天雾化后即观察到积极变化 🔍 以上均为该临床试验条件下的观察结果。肺纤维化病情复杂，具体治疗请遵医嘱。 ★ 重要发现：炎症后肺纤维化患者可能是优势人群该研究发现，炎症后肺纤维化患者（如新冠后遗症相关肺纤维化）对该疗法的响应更为积极，有望成为该技术的优先探索方向。 03作用机制：外囊泡如何在肺部分发挥作用雾化吸入后，外囊泡通过呼吸系统到达肺泡和细支气管，与肺部受体细胞相互作用，发挥多重生物学效应。 ● 抗炎：平息肺部"过激"的免疫反应外囊泡携带miRNA、蛋白质等分子，抑制炎症细胞浸润和促炎因子释放，减轻肺部炎症损伤。研究观察到炎症指标有所改善。 ● 抗氧化：清除肺部的"自由基炸弹" 外囊泡携带抗氧化酶和抗氧化因子，清除活性氧和自由基，保护肺部的抗氧化防御系统。 ● 抗纤维化：抑制"瘢痕工厂"的过度运转外囊泡携带特定分子，抑制肺成纤维细胞的增殖、分化和胶原合成，降低TGF-β等纤维化标志物表达。 ● 促进肺组织修复与再生外囊泡激活肺部内源性干细胞或前体细胞，促进肺泡上皮细胞和毛细血管内皮细胞的重塑，帮助恢复肺部结构和功能。 ● 为什么雾化吸入效果更好？研究显示，雾化吸入相比静脉注射，可使药物在肺部分布浓度提高10~20倍，同时减少全身副作用，实现无创靶向递送。 04全球研究进展：雾化成为主流方向 ✓ 国内研究团队：干细胞外囊泡（hESC-Exos）在模型中显著减轻炎症、清除胶原沉积，修复肺泡结构；其机制与富含靶向纤维化相关基因的miRNA有关 ✓ 系统性硬化症相关肺纤维化病例：55岁女性患者接受8次脐带MSC外囊泡静脉输注，4周后呼吸困难明显缓解，CT显示肺部玻璃样变和纤维化有所减少，不再需要额外氧气支持 05临床启示：从"延缓"到"改善"的重要一步这项研究的重要意义，不只在于24名患者的数据本身，更在于它首次在人体层面证实了雾化吸入外囊泡治疗肺纤维化的安全性和初步有效性对于患者而言，这提供了一个新的研究方向；对于医学界而言，雾化吸入外囊泡正在成为肺纤维化领域最具潜力的新策略之一。磐升生物 PANSHENG BIOTECH “磐升生物专注于再生医学领域的技术研发与产业化，已建立标准化制备工艺与完整的质量检测体系。磐升生物将持续提升标准化、规模化供应能力，推动再生医学产品的临床应用与产业化发展。” 🔬 标准化制备工艺符合MISEV指南要求，确保批次间一致性 📊 完整质量检测报告粒径、浓度、标志物、活性等核心指标可检测、可报告 🏭 灵活供应能力实验室级别至中试级别，支持定制化需求扫码了解更多行业资讯济南磐升生物工程集团有限公司让呼吸更顺畅。地址：中国(山东)自由贸易试验区济南片区港源八路1号磐升生物医药产业园电话：0531-88111115|官网：www.panshenggroup.com 免责声明：本文基于临床研究文献整理，旨在科普前沿科学知识。

2026-06-30

·硅基艺志

全球首个AI造药冲进Ⅲ期临床：18个月干了10年的活，门推开了一条缝

壹 · 一个不太寻常的临床公告 6月的北京，热得早。一场不太寻常的研究者会议在协和医院开了起来——主角不是哪位院士的最新手术方案，而是一颗还没上市的小药片，和它背后那台跑着算法的机器。这颗药片叫Rentosertib，代号ISM001-055，用来治一种叫特发性肺纤维化的病。它即将启动Ⅲ期临床试验——药物上市前最后一道关卡。北京协和医院徐作军教授担任牵头研究者，钟南山院士和上海肺科医院院长陈昶担任联合牵头研究者，35家临床中心共同参与，计划招募320名患者。我翻了不少药物新闻，Ⅲ期临床启动多如牛毛。但这一条不一样：Rentosertib的靶点发现和分子设计，从头到尾是AI完成的。不是辅助，不是优化，是AI说了算。全球范围内，这是第一个走到这一步的。贰 · 先搞清楚这个病有多凶特发性肺纤维化，英文缩写IPF。名字听着拗口，但它的后果很直接：肺泡之间的正常组织被纤维瘢痕替代，肺变得越来越硬，像一块泡在水里太久又晾干的 sponge，失去弹性，没办法把氧气送进血液。确诊之后中位生存期3到5年，比很多癌症还短。目前全球获批的药已有三款——吡非尼酮、尼达尼布和2025年10月FDA新批的那米司特（Jascayd），都只能延缓进程，没办法逆转。一年药费十几万，普通家庭扛不住。我查到一个细节：2023年2月，Rentosertib就被FDA授予了IPF的孤儿药资格认定。所谓孤儿药，就是针对罕见病的特殊审批通道——病人少，药企不愿投，监管给开绿灯。2025年5月，国家药监局CDE又把它纳入突破性治疗品种名单。两边的监管都在开道，说明这个药确实有东西。叁 · 18个月，到底快在哪制药圈有个"双十定律"：一款新药平均花10年、耗资10亿美元。到2024年，这个数字已经涨到22亿美元以上，周期也在拉长。波士顿咨询公司统计过，全球头部药企的研发回报率从2010年的10.1%跌到了2024年的5.9%——花更多钱，等更久，成功率反而更低。 Rentosertib的早期研发只用了18个月。我得把"早期研发"这个词说清楚。它指的是从AI锁定靶点到选定候选分子这个阶段。传统方式下，科研人员要翻海量文献、做实验验证靶点，再筛选成千上万种化合物，这一套流程通常需要4到5年。英矽智能只合成并测试了不到80种小分子就定了方案。具体怎么做到的？英矽智能有一个自研的生成式AI平台叫Pharma.AI。它的玩法是：先喂进去多组学数据（基因表达、蛋白质相互作用、临床文献），AI在几个小时内锁定一个跟IPF相关的全新靶点——TNIK（TRAF2和NCK相互作用激酶）——一个与纤维化密切相关的新靶点。过去这步至少要两年。锁定靶点之后，AI进入分子设计环节。它不是在已有化合物库里挑，而是从头生成全新的分子结构，同时预判药效和毒性。21天完成原本两三年的筛选工作，只把几十个高潜力分子送进实验室合成。试错成本从数亿美元压到几百万美元量级。从靶点发现到获准进入临床I期试验，总共用了大约21个月。与传统路径相比缩短约70%，成本降低约75%。这不是PPT上的规划数字，是已经跑完的路。肆 · 《自然·医学》背了书 2025年6月，Rentosertib的IIa期临床数据登上了《自然·医学》（Nature Medicine）。在AI制药领域，这是第一次有AI发现的药物走到这一步：从虚拟屏幕上的分子结构，到真实患者身上看到疗效信号。数据怎么说的？接受60mg每日一次治疗的患者，用力肺活量（FVC）平均改善了98.4毫升。对照组呢？下降了20.3毫升。一进一出，差了将近120毫升——对于IPF患者来说，这个差距是能感觉到的。呼吸不那么费劲了，走路不那么喘了。安全性数据也过得去，没有出现严重的不良反应信号。当然，IIa期样本量有限，真正的考验在Ⅲ期。但这组数据至少说明一件事：AI设计的分子不是花架子，进了人体真的有用。伍 · Ⅲ期，才到了真正硬的地方得泼一盆冷水。新药研发里有个残酷的事实：Ⅲ期是淘汰率最高的环节，全球创新药Ⅲ期失败率高达40%到50%。花再多钱、前面数据再漂亮，到了大规模人群验证阶段翻车的案例比比皆是。这次Ⅲ期试验设计得比较扎实：多中心、随机、双盲、安慰剂对照，320名IPF患者，每日一次口服给药持续52周。牵头的研究者阵容也够硬——北京协和医院徐作军教授担任主要研究者，钟南山院士和上海肺科医院院长陈昶担任联合牵头研究者。 52周，差不多一年。加上数据整理和统计分析，最快也要到2027年底才能看到结果。如果数据够硬，2028年上半年有可能提交上市申请。华为制药军团总裁樊杰今年5月接受采访时预测，全球首款完全由AI设计的新药最快2026年底或2027年初上市——但从Ⅲ期到获批，这个时间窗口相当紧凑。陆 · 不止一家在跑英矽智能不是孤例。我国AI制药赛道这几年跑得比很多人预想的快。 2019年到2024年，中国AI制药市场规模从0.7亿元增长到7.3亿元，年复合增速47.8%。预计2025年到2028年，从12.1亿元扩张到58.6亿元，复合增速68.3%。增速在加快。晶泰科技刚跟一家国际知名生物制药公司达成了总额超4亿美元的AI药物发现合作，针对一个GPCR靶点开发口服小分子药物。德睿智药的GLP-1受体激动剂MDR-001已经启动III期临床，研发周期同样压缩到了4.5年。华为以盘古大模型加昇腾AI为核心，正在构建覆盖药物研发全场景的AI医疗生态。英矽智能自己也刚跟韩国SK生物制药达成合作，潜在交易总金额超过25亿美元。据上海证券研报数据，全球已有超过3000种由AI辅助开发或再利用的候选药物，5年前这个数字几乎为零。波士顿咨询公司的报告也显示，AI生成的药物分子在I期临床试验中成功率高达80%到90%，远高于传统药物40%到65%的历史平均水平。辉瑞、强生、赛诺菲、诺华——全球前20大药企已全部与AI公司展开合作。资本的逻辑不复杂：谁先把"双十定律"压缩一半，谁就在制药赛道上赢下未来。柒 · 保持清醒的几个理由写到这里，该说说不那么乐观的部分。第一，目前全球还没有任何一款完全由AI设计的新药获得FDA或国家药监局批准。监管机构的态度很明确：AI研发药物必须通过完整的临床试验验证安全性和有效性，不能拿技术噱头当通行证。FDA和EMA在2026年1月联合发布了AI制药良好实践指导原则，标准在收紧而不是放松。第二，AI加速的是前期发现和设计环节，Ⅲ期临床试验该花的时间一分也省不了。几百个真实患者，一年的观察期，该等的数据只能等。AI再厉害，也没法替人体做决定。第三，数据问题。AI训练依赖高质量临床数据，但企业核心数据多是私有化的，形成数据孤岛。AI预测的结果，仍然必须在真实的细胞、组织、动物和人体中验证。计算机里跑得再漂亮，进了人体也可能变卦。第四，可解释性。多模态AI模型的决策逻辑极其复杂，医生和监管机构需要知道AI为什么认为某个分子有效，但目前的黑箱问题远没解决。这对审批来说是个硬障碍。捌 · 到了写结尾的时候我翻看了几篇对英矽智能创始人Alex Zhavoronkov的访谈。他说了一句话让我印象很深——"马斯克的使命是登陆火星，而我的使命是攻克衰老。"这个人从2014年就在AI制药这条路上走，走了12年才有今天这一步。 Rentosertib最后能不能上市，现在下结论还太早。但它的意义已经不局限于一款药成败与否了。它证明了一件事：从AI发现靶点、设计分子，到真实患者身上看到疗效信号，这条路是可以走通的。18个月的发现周期、78个分子的精准筛选、登上Nature Medicine的临床数据——每一步都在回答同一个问题：AI造药，不是科幻，是正在进行时。对于那些确诊IPF后被告知"没什么好办法"的患者来说，这至少是一个值得等待的方向。而对于我国AI制药产业来说，从跟跑者到站在全球最前面，Rentosertib是第一个真正意义上的路标。新的时代是不是真的来了，还得看Ⅲ期数据说话。但至少，门已经推开了一条缝。完硅基艺志 · AI创作，触手可及 #AI制药里程碑 #英矽智能Rentosertib #全球首个AI创新药进Ⅲ期 #硅基艺志

100 项与乙磺酸尼达尼布相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D10396 D10481	乙磺酸尼达尼布	L01XE31	DB09079

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
局部晚期非小细胞肺癌	澳大利亚	Boehringer Ingelheim Pty Ltd.	2015-09-01
转移性非小细胞肺癌	澳大利亚	Boehringer Ingelheim Pty Ltd.	2015-09-01
复发性非小细胞肺癌	澳大利亚	Boehringer Ingelheim Pty Ltd.	2015-09-01
系统性硬化相关的间质性肺病	欧盟	Boehringer Ingelheim International GmbH	2015-01-14
系统性硬化相关的间质性肺病	冰岛	Boehringer Ingelheim International GmbH	2015-01-14
系统性硬化相关的间质性肺病	列支敦士登	Boehringer Ingelheim International GmbH	2015-01-14
系统性硬化相关的间质性肺病	挪威	Boehringer Ingelheim International GmbH	2015-01-14
进行性纤维化间质性肺病	欧盟	Boehringer Ingelheim International GmbH	2015-01-14
进行性纤维化间质性肺病	冰岛	Boehringer Ingelheim International GmbH	2015-01-14
进行性纤维化间质性肺病	列支敦士登	Boehringer Ingelheim International GmbH	2015-01-14
进行性纤维化间质性肺病	挪威	Boehringer Ingelheim International GmbH	2015-01-14
肺腺癌	欧盟	Boehringer Ingelheim International GmbH	2014-11-21
肺腺癌	冰岛	Boehringer Ingelheim International GmbH	2014-11-21
肺腺癌	列支敦士登	Boehringer Ingelheim International GmbH	2014-11-21
肺腺癌	挪威	Boehringer Ingelheim International GmbH	2014-11-21
特发性肺纤维化	美国	Boehringer Ingelheim Pharmaceuticals, Inc.	2014-10-15

未上市

10 条进展最快的记录,

后查看更多信息

适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
慢性间质性肺病	申请上市	欧盟	Accord Healthcare SL	2024-02-22
间质性肺疾病	申请上市	美国	Boehringer Ingelheim GmbH	2023-07-25
翼状胬肉	临床3期	美国	Cloudbreak Therapeutics LLC	2022-06-30
翼状胬肉	临床3期	中国	Cloudbreak Therapeutics LLC	2022-06-30
翼状胬肉	临床3期	澳大利亚	Cloudbreak Therapeutics LLC	2022-06-30
翼状胬肉	临床3期	印度	Cloudbreak Therapeutics LLC	2022-06-30
翼状胬肉	临床3期	新西兰	Cloudbreak Therapeutics LLC	2022-06-30
硬皮病	临床3期	美国	Boehringer Ingelheim International GmbH	2017-12-05
硬皮病	临床3期	日本	Boehringer Ingelheim International GmbH	2017-12-05
硬皮病	临床3期	阿根廷	Boehringer Ingelheim International GmbH	2017-12-05

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


EULAR2026	N/A	风湿性疾病	135	Nintedanib + Nintedanibressants	夢鑰齋糧壓鏇網膚廠夢(築齋夢積鹹膚醖襯構衊) = 鏇餘願餘獵網壓積獵醖積築鹹網鹽醖繭構鏇糧 (淵製積鏇願鏇鏇醖壓鏇 ) 更多	积极	2026-06-11
EULAR2026	N/A	间质性肺疾病	1,037	biologic-treated RA	獵艱廠廠糧餘壓簾蓋鏇(鬱積窪築簾鹹鬱鹽蓋窪) = When available, baseline PFTs showed a median FVC of 99% (60-157) predicted, FEV1 90% (41-145), DLCO 71% (40-98), and values declined at first follow-up to FVC 86% (52-193), FEV1 88% (53-182), DLCO 65% (44-94). 艱簾襯鏇膚願窪鹽觸鑰 (餘鏇蓋選構鏇鹹夢窪構 ) 更多	积极	2026-06-11
EULAR2026	N/A	间质性肺疾病	51	Mycophenolate mofetil + Rituximab	鑰糧積構廠襯膚願顧憲(顧蓋糧顧繭醖廠簾膚艱) = 觸築觸鏇壓網鬱壓構醖糧憲鏇製鹽觸網簾鬱齋 (憲願憲餘醖糧艱壓蓋壓 ) 更多	积极	2026-06-11
				Mycophenolate mofetil + Rituximab + Nintedanib	鑰糧積構廠襯膚願顧憲(顧蓋糧顧繭醖廠簾膚艱) = 齋鹽鹹醖糧憲製願夢醖糧憲鏇製鹽觸網簾鬱齋 (憲願憲餘醖糧艱壓蓋壓 ) 更多
EULAR2026	N/A	间质性肺疾病	107	Nintedanib	選構積鬱鏇糧鹹蓋醖獵(網夢艱壓鑰夢窪壓餘築) = 鹽積糧窪蓋衊夢繭鏇遞築糧廠齋淵積鏇獵衊膚 (願醖製範築壓簾築窪觸 ) 更多	积极	2026-06-11
				Pirfenidone	選構積鬱鏇糧鹹蓋醖獵(網夢艱壓鑰夢窪壓餘築) = 鹹築淵餘膚構願壓憲鹹築糧廠齋淵積鏇獵衊膚 (願醖製範築壓簾築窪觸 ) 更多
EULAR2026	N/A	类风湿性关节炎伴有类风湿性肺病	526	Abatacept ± other drugs (Non-progressive ILD)	繭憲鏇製獵廠鬱蓋顧選(顧觸製願艱鹹網鑰蓋艱) = 鏇範鹹淵鹹積淵獵餘觸壓積鹹襯醖廠鹹網夢顧 (鏇顧鹽觸簾淵顧餘築獵 )	积极	2026-06-11
EULAR2026	N/A	系统性硬化相关的间质性肺病	191	immunosuppressive therapy	襯窪顧鏇範壓窪觸憲顧(鹽廠醖繭鑰築壓選膚鹽) = 淵網壓衊鹹糧構艱構蓋範壓範蓋鹹淵構壓餘築 (齋簾齋鏇夢夢網遞網獵 ) 更多	积极	2026-06-11
EULAR2026	N/A	系统性硬化相关的间质性肺病	19	Nintedanib	憲鏇壓願顧鬱網憲簾齋(願鬱淵鏇鏇獵製積衊壓) = No statistically significant difference was detected between baseline and 12-month follow-up CT findings (p = 0.07). Patients who had no progression on CT at baseline, stayed 75% radiologically stable and showed 25% progression. Those had progressive fibrotic disease according CT findings at baseline, radiological progression was observed in 36.4% at the end of 12 months. 齋膚獵獵夢餘襯簾蓋簾 (窪鹹蓋繭餘構鬱襯衊鹽 )	积极	2026-06-11
EULAR2026	N/A	特发性肺纤维化 \| 系统性硬化相关的间质性肺病	274	Nintedanib (IPF)	襯網遞鏇壓鬱範遞壓鹽(膚顧繭顧願餘憲夢鹽繭) = 鏇鏇鹹膚窪膚蓋製糧糧壓齋鏇艱壓糧鑰構鑰艱 (願艱網鏇築鑰憲鬱簾壓 ) 更多	积极	2026-06-11
				Nintedanib (SARD-ILD/PPF)	襯網遞鏇壓鬱範遞壓鹽(膚顧繭顧願餘憲夢鹽繭) = 遞簾壓顧鏇糧築獵構餘壓齋鏇艱壓糧鑰構鑰艱 (願艱網鏇築鑰憲鬱簾壓 ) 更多
EULAR2026	N/A	间质性肺疾病	94	Nintedanib + glucocorticoids + cDMARD + bDMARD +/- JAKi	獵衊選繭膚淵膚鏇糧鹽(醖鹹遞衊衊網衊範製積) = 網醖鹽憲衊簾願餘壓鹹襯製鏇範襯醖衊繭鏇艱 (鹽夢鏇構獵繭窪淵願築, 20.9) 更多	积极	2026-06-11
				Nintedanib	獵衊選繭膚淵膚鏇糧鹽(醖鹹遞衊衊網衊範製積) = 構選鹽繭鏇醖繭遞醖壓襯製鏇範襯醖衊繭鏇艱 (鹽夢鏇構獵繭窪淵願築, 20.9) 更多
EULAR2026	N/A	间质性肺疾病	64	Nintedanib + Mycophenolate mofetil + Rituximab	選選鑰顧鹹膚願鬱淵廠(選顧壓廠齋築艱廠襯糧) = 醖鑰觸積膚構襯鏇鑰憲範蓋襯糧齋醖襯艱積構 (鹽夢鏇膚觸鹽網鏇製製 ) 更多	积极	2026-06-11
				Nintedanib + Mycophenolate mofetil + Rituximab	-