Tremelimumab

据 Insight 数据库「全球新药」模块，本周（5 月 10 日—5 月 16 日）全球共有 119 款创新药（含改良新）研发进度推进到了新阶段，其中 1 款首次获批上市，5 款首次申报上市，10 款首次登记 III 期临床，39 款首次登记 I 期临床。 下文，Insight 将分别摘取本周国内外部分重点项目进展做介绍。 *数据说明：本期周报数据采集时间：2026-5-16 22:30。因 Insight 数据库持续高速更新，不同时段检索结果可能存在时效性差异，请以最新查询为准。 境外创新药进展 境外部分，本周共有 33 款药物在该地区范围发生研发阶段推进，包括 2 款首次在境外获批上市，2 款首次在境外申报上市，20 款首次在境外登记 I 期临床。    获批上市 据 Insight 数据库显示，本周共有 10 条新药/新适应症（不含类似药）在三大海外主要国家/地区（美国、EMA、日本）获批。 本周获批新药/新适应症 截图来自：Insight 数据库网页版 1、百济神州：BCL2 抑制剂获 FDA 批准上市 5 月 14 日，百济神州宣布，索托克拉（商品名：BEQALZI™，百悦达®）获得美国 FDA 加速批准，用于治疗既往接受过至少两线系统治疗（含布鲁顿酪氨酸激酶[BTK]抑制剂）的复发或难治性（R/R）套细胞淋巴瘤（MCL）成人患者。 来源：百济官微 索托克拉是一款在 BCL2 靶点研发中具有基石性潜力的新一代 BCL2 抑制剂，其研发设计以增强 BCL2 抑制剂作用为目标，在分子效力和选择性方面进行了优化，且其药理学特性也有望改善用药的有效性、耐受性和便利性。 这是美国十年来首次批准一款新型 BCL2 抑制剂上市，也是美国目前唯一获批套细胞淋巴瘤适应症的 BCL2 抑制剂。 此次索托克拉获得加速批准是基于 BGB-11417-201（NCT05471843）1/2 期研究的有效性和安全性数据支持，该研究结果已在第67届美国血液学会年会（ASH）上公布。经过独立审查的药物有效性数据如下所示： 总体缓解率（ORR）：52%（95% CI: 42-62） 完全缓解（CR）率：16%（95% CI: 9.1-24.0） 中位至缓解时间（TTR）：1.9 个月 中位缓解持续时间（DOR）：15.8 个月（95% CI：7.4个月至NE），中位随访时间为 11.9 个月（数据尚未完全成熟） 安全性：索托克拉单药治疗的总体耐受性良好。 该适应症能否持续获批取决于正在进行的 CELESTIAL-RRMCL 确认性试验（NCT06742996）能否证实其临床获益。FDA 已授予索托克拉针对该适应症的突破性疗法认定（BTD），以及快速通道认定和孤儿药认定。 索托克拉在中国也已获批，用于治疗 R/R MCL 和既往接受过至少包含 BTK 抑制剂在内的一种系统治疗的慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）成人患者。欧洲药品管理局（EMA）和其他药品监管机构目前也正在审核索托克拉治疗 R/R MCL 的 1/2 期研究数据。 美国 FDA 还授予索托克拉用于治疗华氏巨球蛋白血症（WM）的快速通道认定，以及用于治疗 WM、多发性骨髓瘤、急性髓系白血病和骨髓增生异常综合征成人患者的孤儿药认定。    申报上市 1、Kyverna：全球首个！自免 CAR-T 启动上市申请 5 月 12 日，Kyverna Therapeutics 宣布，其已在美国启动向 FDA 滚动式递交 Miv-cel 用于治疗僵人综合征（SPS）的生物制品许可申请（BLA）。 Kyverna 新闻稿指出，其是首家递交自身免疫 CAR-T 疗法上市申请的公司。 截图来源：Kyverna官网 Miv-cel (Mivocabtagene autoleucel, KYV-101) 是 Kyverna 开发的一种全人源自体 CAR-T 细胞疗法，靶向 CD19，并具有 CD28 共刺激功能，旨在提高疗效和耐受性，目前正在研究用于治疗 B 细胞驱动的自身免疫性疾病的疗效。 Kyverna 已与 FDA 就 KYSA-8 单臂试验在僵人综合征治疗方面达成积极的 BLA 前会议共识，KYSA-8 单臂关键性 II 期试验足以支持 Miv-cel 的 BLA 申请。Kyverna 现已启动滚动 BLA 提交流程，寻求该项目能够获得再生医学先进疗法 (RMAT) 认定下的优先审评资格，预计将于 2026 年第四季度完成提交。 今年 4 月，Kyverna 在 2026 年美国神经病学会 (AAN) 年会上以口头报告的形式公布了 Miv-cel 关键性 KYSA-8 试验的主要分析结果。该报告进一步阐述了此前公布的积极顶线结果，证实 Miv-cel 在 16 周时所有主要和次要终点均显示出具有统计学意义的持久临床获益，单次给药 Miv-cel 后患者的残疾评分得到逆转。此外，截至第 16 周及最后一次随访，所有 SPS 患者均未接受其他免疫疗法治疗。Miv-cel 的耐受性也良好。 此外， Kyverna 还将提交其已完成的自然史研究的补充分析以及计划中的 KYSA-8 一年随访数据。Kyverna 将于 2026 年下半年公布一年随访数据。 在 2026 年美国神经病学会 (AAN) 年会上，Kyverna 已公布了一项大型多中心回顾性自然史研究的结果，该研究探讨了 SPS 对步行速度的影响，进一步阐明了 Miv-cel 的突破性临床数据，并支持将 25 英尺计时步行测试（T25FW）作为 SPS 患者活动能力的有效纵向评估指标。 这项回顾性自然史研究共纳入 153 名接受过非适应症免疫疗法或对症药物治疗且有 T25FW 评估数据的患者。大多数患者的 T25FW 改善甚微（<20%）或无改善，并且随着时间的推移，越来越依赖辅助行走工具。 T25FW 的变化与改良 Rankin 量表（mRS）评估的残疾程度随时间的变化呈正相关。 Kyverna 在 5 月 12 日也发布了 2026 年一季报。财务数据显示：截至 2026 年 3 月 31 日，Kyverna 公司持有现金、现金等价物及有价证券共计 2.364 亿美元。公司预计现金储备足以维持运营至 2028 年。    临床医学会议 2026 年欧洲血液学会（EHA）年会将于当地时间 2026 年 6 月 11 日至 14 日在瑞典斯德哥尔摩隆重召开，目前摘要正文已经公布。 Insight 摘取部分临床结果向读者分享，更多会议摘要合集，请扫描下方二维码即可下载。 1、海思科：首次公布重磅新药 III 期头对头结果 海思科将在本次大会上首次披露 1 类新药 HSK39297 片对比依库珠单抗用于未接受过补体抑制治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者的头对头 III 期研究结果。 截图来源：EHA 官网 HSK39297 是一种高效、高选择性的口服补体 B 因子抑制剂。其通过特异性抑制补体旁路途径，同时不影响凝集素途径和经典途径，从而精准阻断末端补体膜攻击复合物介导的血管内溶血和 C3b 介导的血管外溶血，实现对 PNH 双重溶血的有效控制。 本次公布结果的是 HSK39297 片的一项多中心、随机、开放、阳性对照 III 期临床研究，主要目的是评价 HSK39297 片相较于依库珠单抗治疗 PNH 患者的有效性。主要终点是在治疗 2 周后未输注红细胞的情况下，第 18 至 24 周治疗期间的 4 次检测中至少有 3 次 Hb 达到 ≥120g/L 的受试者比例。 研究共纳入 73 例 PNH 患者，其中 37 例接受 HSK39297 治疗，36 例接受依库珠单抗治疗。主要终点缓解率在 HSK39297 组为 59.5%（95% CI：43.2%，75.7%），在依库珠单抗组为 8.3%（95% CI：2.8%，19.4%）。HSK39297 组与依库珠单抗组相比的优势比为 20.3（95% CI：4.7，88.0），p<0.05。 HSK39297 组 5% 的患者出现不良反应，包括头痛（18.9%）、血脂异常（10.8%）和细菌感染（5.4%）。 研究者得出结论，HSK39297（每日一次 200 mg）在治疗 PNH 患者方面显示出比依库珠单抗显著更优的疗效，并且具有良好的安全性。 根据企业新闻稿，作为中国乃至全球首个每日一次口服给药的补体 B 因子抑制剂，HSK39297 确切的临床价值已获验证，海思科已于 2025 年 12 月就 PNH 相关适应症向 CDE 提交新药上市申请。目前该药已经正式获得 CDE 受理，并将通过优先审评审批程序加速上市。 2、康方：CD47 单抗 II 期临床结果即将亮相，一线 AML 在即将召开的 2026 EHA 年会上，康方生物自主研发的新一代抗 CD47 人源化 IgG4 单克隆抗体莱法利单抗（AK117）联合阿扎胞苷（AZA）和维奈克拉（VEN）治疗既往未经治疗且不适合接受强化化疗的急性髓系白血病（AML）患者的随机、双盲、对照 II 期研究（AK117-206）的优异研究数据，将以口头报告的形式重磅发布，该研究的摘要数据已在 EHA 大会官网公布。 截图来源：企业官方公众号 研究结果显示，莱法利单抗联合维奈克拉和阿扎胞苷治疗 AML 初治患者展现出令人鼓舞的疗效，可显著提升患者生存获益，为难以承受强化疗的 AML 患者带来更优安全性的潜在治疗方案。 具体而言，莱法利单抗组客观缓解率（ORR）为 80.0%（vs 对照组 66.7%），复合完全缓解（CRc）为 56.7%（vs 对照组 53.3%）；莱法利单抗组治疗后达到 CRc 且 MRD 阴性的比例较对照组更高 (46.7% vs 36.7%) ；莱法利单抗组的中位 CRc 持续时间为 10.4 个月，明显优于对照组的 6.5 个月。 中位随访时间 8.84 个月时，莱法利单抗组的中位总生存期（mOS）尚未达到（vs 对照组 8.3 个月）；莱法利单抗组的 9 个月和 6 个月的 OS 率分别为 78.7%（vs 对照组 43.1%）和 83.3%（vs 对照组 73.2%）。 莱法利单抗联合方案安全性良好，未出现新的安全性信号。两组间不良事件 (TEAEs) 及严重不良事件发生率相当，最常见的 TEAEs 与 AML 及 VEN+AZA 疗法背景下预期出现的情况相一致，未观察到新的安全性信号；莱法利单抗组和对照组发生贫血的患者比例分别为 46.7% 和 50.0%。    其他临床结果 1、阿斯利康：PD-L1 + ADC 联合疗法 III 期临床结果积极，膀胱癌围手术期治疗 5 月 14 日，阿斯利康公布了 VOLGA III 期试验中期分析积极结果。 数据显示，与标准治疗相比，度伐利尤单抗（Imfinzi）联用新辅助维恩妥尤单抗（enfortumab vedotin，EV）围手术期治疗肌层浸润型膀胱癌（MIBC）患者，在无事件生存期（EFS）和总生存期（OS）方面显示出具有统计学意义和临床意义的改善，这些患者不适用基于顺铂的化疗或拒绝接受此类化疗。对照组患者接受了根治性膀胱切除术（切除膀胱的手术），可能伴有或不伴有获批的辅助治疗。 度伐利尤单抗联合曲麦利尤单抗（Imjudo）围手术期治疗并联合新辅助维恩妥尤单抗，在 EFS 方面显示出具有统计学意义和临床意义的改善，OS 呈现出有利趋势；然而，在此次计划的中期分析中，总生存期数据未达到统计学显著性，后续分析将对其进行正式重新评估。 度伐利尤单抗联合或不联合曲麦利尤单抗加维恩妥尤单抗的安全性和耐受性与各药物已知的安全性特征一致，未发现新的安全信号。这些数据将在即将召开的医学会议上公布，并与全球监管机构共享。 截图来自：阿斯利康官网 大约四分之一的膀胱癌患者患有肌肉浸润性疾病，即肿瘤侵犯膀胱肌层但无远处转移。多达 50% 的患者由于肾功能受损或合并症而不符合基于顺铂的化疗条件。即使切除了膀胱，疾病复发率仍然很高，预后较差。 VOLGA 研究是一项Ⅲ期、随机、开放标签、多中心全球试验，旨在评估围手术期使用度伐利尤单抗，联合或不联合曲麦利尤单抗，并与新辅助维恩妥尤单抗联合，用于治疗不符合顺铂治疗条件或拒绝使用顺铂、拟接受根治性膀胱切除术的肌层浸润性膀胱癌患者，同时与接受或不接受获批辅助治疗的根治性膀胱切除术进行对比。 在该试验中，695 名患者按 1:1:1 的比例随机分配至以下三组：第 1 组术前接受三个周期的度伐利尤单抗和维恩妥尤单抗治疗，加两个周期的曲麦利尤单抗治疗，术后接受九个周期的度伐利尤单抗加一个周期的曲麦利尤单抗作为辅助治疗；第 2 组术前接受三个周期的度伐利尤单抗和维恩妥尤单抗治疗，术后接受九个周期的度伐利尤单抗单药辅助治疗；第 3 组为对照组。 该试验在欧洲、北美、南美和亚洲 25 个国家的 182 个中心开展。其双重主要终点为 EFS，定义为从随机分组到根治性膀胱切除术后首次复发、未接受根治性膀胱切除术患者的首次进展、有残留疾病患者未能接受根治性膀胱切除术或因任何原因死亡的时间，针对两个试验组与对照组进行比较。次要终点包括 OS（第 1 组 vs. 第 3 组和第 2 组 vs. 第 3 组）、病理完全缓解、无病生存期以及两个试验组的病理降期情况。  基于 NIAGARA III 期试验，Imfinzi 此前已在 40 多个国家获批用于符合顺铂治疗条件的肌肉浸润性膀胱癌患者。此外，在 POTOMAC III 期试验中，Imfinzi 联合卡介苗治疗高危非肌肉浸润性膀胱癌患者达到了无病生存期的主要终点，目前正在美国、欧盟、日本和其他几个国家接受审评。此外，Imfinzi 还正在 NILE III 期试验中针对局部晚期或转移性疾病进行研究。  2、渤健：AD 新药 II 期临床试验失败 当地时间 5 月 14 日，渤健公布了其在研反义寡核苷酸（ASO）疗法 Diranersen（BIIB080）治疗早期阿尔茨海默病患者的 II 期 CELIA 研究的顶线结果。 截图来源：企业官网 Diranersen 是由 Ionis 公司发现的一种首创的在研反义寡核苷酸 (ASO)，旨在从源头上减少阿尔茨海默病早期 Tau 蛋白的生成。与许多专注于靶向细胞外 Tau 蛋白的研究方法不同，Diranersen 旨在同时减少细胞外和细胞内 Tau 蛋白。 2019 年 12 月，渤健公司行使了与 Ionis 的一项许可选择权，获得了在全球范围内独家开发和商业化 Diranersen 的特许权，并支付了相应的专利使用费。 本次公布结果的 CELIA 是一项全球性 II 期随机、双盲、安慰剂对照、剂量范围研究，旨在评估 Diranersen 在早期阿尔茨海默病患者中的疗效、安全性和耐受性。该研究纳入了 416 名患有轻度认知障碍（由阿尔茨海默病引起）或轻度阿尔茨海默病痴呆的受试者。所有入组 CELIA 的受试者此前均未接受过抗淀粉样蛋白治疗。 预先设定的认知终点分析表明，所有研究剂量组的临床衰退速度均有所减缓，尤其是在接受最低剂量（每 24 周 60 mg）的 Diranersen 治疗的受试者中更为显著。Diranersen 还显著降低了所有研究剂量组的脑脊液（CSF） Tau 蛋白水平和 Tau 蛋白病理（通过 PET 测量），且这种降低在整个给药期间均得以维持。 然而 CELIA 研究未达到其主要终点，即在第 76 周评估临床痴呆评定量表-总分（CDR-SB）较基线的变化与剂量反应的关系。 在所有研究剂量下，Diranersen 的安全性和耐受性与 Ib 期研究以及 Diranersen 目前已知的安全性和耐受性基本一致。各剂量组的不良事件 (AE) 发生率相当，但在最高剂量组中观察到严重不良事件 (SAE) 的发生率较高。 受此消息影响，截至收盘，渤健当天股价下跌了 6.43%。    医药交易 据 Insight 数据库显示，本周（5 月 10 日 - 5 月 16 日）共发生 22 起交易事件。 1、高达 152 亿美元！恒瑞与 BMS 达成全球战略合作 5 月 12 日，恒瑞医药与百时美施贵宝公司（BMS）宣布双方达成全球战略合作及许可协议，共同推进 13 款涵盖肿瘤学、血液学及免疫学的早期项目，以加速创新药物研发，惠及全球患者。该交易潜在总交易额可达约 152 亿美元。 截图来源：恒瑞官微 本次合作协议包含 4 项恒瑞肿瘤学及血液学项目、4 项 BMS 免疫学项目，以及双方依托恒瑞研发引擎与多元创新技术平台共同研发的 5 项创新项目。恒瑞拥有共同开发特定项目的选择权，并且有机会与 BMS 在全球范围内共同开展特定的商业化活动。 在本次合作框架下，BMS 获得上述恒瑞原研项目及依托恒瑞平台共同研发项目在除中国大陆、香港特别行政区、澳门特别行政区以外的全球独家权利。恒瑞医药获得上述 BMS 原研项目在中国大陆、香港特别行政区、澳门特别行政区的独家权利，BMS 保留除这些区域外的全球其他区域权利。恒瑞医药将全面负责上述项目的早期临床开发，加速临床概念验证。 根据协议条款，BMS 将向恒瑞医药支付可达 9.5 亿美元的相关付款，即 6 亿美元首付款、第一笔周年付款 1.75 亿美元，以及第二笔有条件的 2028 年周年付款 1.75 亿美元。该协议的潜在总交易额可达约 152 亿美元（包括共同研发项目选择权的行使，以及所有项目达成相应的开发、注册及商业化里程碑）。此外，恒瑞医药有权向 BMS 收取产品净销售额的相应分梯度销售提成（不包括中国大陆、香港特别行政区和澳门特别行政区）。 该交易需根据美国《哈特-斯科特-罗迪诺反托拉斯改进法案》获得相关监管机构的批准并满足其他惯例交割条件，双方预计该协议将于 2026 年第三季度完成交割。 2、正大天晴与 GSK 就 first-in-class 乙肝治愈新药达成战略合作 5 月 11 日，中国生物制药正式宣布，核心企业正大天晴与葛兰素史克（GSK）达成独家战略合作，将加速同类首创（FIC）新药 Bepirovirsen 在中国的上市进程。今年年初，Bepirovirsen 已向 CDE 递交上市申请，并被纳入优先审评品种名单，有望成为首款实现慢性乙肝功能性治愈的药物。 截图来源：正大制药官微 Bepirovirsen 是一种同类首创的具有三重机制的反义寡核苷酸（ASO），用于治疗成人慢性乙型肝炎（CHB），于 2021 年 8 月被中国 CDE 纳入突破性治疗药物程序，并于 2026 年 4 月纳入优先审评审批程序。Bepirovirsen 在 B-Well 1 和 B-Well 2 三期临床研究中显示出了具有统计学意义和临床意义的功能性治愈率，支持了上市申请递交。 根据协议条款，正大天晴将负责 Bepirovirsen 在中国内地的进口、分销、医院准入以及推广和非推广活动，该产品产生的全部销售收入将确认为正大天晴的营业收入。GSK 将继续作为药品上市许可持有人（MAH），负责监管注册事务、质量控制、药物警戒及全球医学策略等工作。 双方还将有机会就中国生物制药集团部分正在中国以外市场寻求合作机会的研发管线资产，展开进一步的合作探讨。本次合作将支持双方建立长期合作伙伴关系，并为未来进一步拓展创新资产合作提供良好基础。 3、复星医药达成阿尔茨海默口服新药全球独家选择权合作 5 月 13 日，复星医药与 AriBio 共同宣布，双方在前期合作的基础上，就阿尔茨海默病创新药 AR1001 的开发、注册、生产和商业化等的权利，签署了全球独家选择权协议。 本次交易采用「选择行权费+许可费支付」的模式，复星医药将向 AriBio 支付 6,000 万美元的选择权费，并有权于约定行权期限内决定是否行权；选择行权后，复星医药将支付至多 1.8 亿美元的首付款和监管里程碑付款；当许可产品年销售额达到至少 25 亿美元，将触发销售里程碑付款。 AR1001 是一款小分子口服药物，为治疗阿尔茨海默病的潜在同类最佳（best-in-class）疗法，具有强效、高选择性抑制磷酸二酯酶-5（PDE-5）的作用。已开展的临床前研究显示，AR1001 可清除阿尔茨海默病相关的淀粉样斑块并抑制 Tau 蛋白的异常磷酸化，同时抑制炎性反应，并提供神经保护作用。 目前，AR1001 用于治疗早期阿尔茨海默病的全球多中心 III 期临床试验（POLARIS-AD 研究；NCT05531526）正在进行中。该试验已在包括美国、欧洲、中国、加拿大和韩国等国家和地区入组超过 1500 例患者，入组工作于 2025 年全部完成，预计将于 2026 年内公布顶线结果。截至目前的临床试验表明，AR1001 具有良好的安全性特征和血脑屏障透过性，对早期 AD 患者（轻度认知障碍至轻度痴呆）有潜在治疗效果。 本次协议的签署，是双方在前期就 AR1001 在中国境内及港澳地区、约定的东南亚 10 国的开发、注册、生产及独家商业化权益达成成功合作基础上的进一步深化与拓展。随着本次协议的签署，双方的合作将拓展至全球包括美国、欧洲和日本等关键市场。未来，双方将依托复星医药在临床开发、生产、注册申报及商业化的成熟能力，加速推进药物全球落地。 国内创新药进展 本周共有 92 款创新药（含改良新）在国内的研发进度推进到了新阶段，其中 1 款首次在国内获批上市，3 款首次在国内申报上市，5 款首次在国内登记 III 期临床，33 款首次在国内获批临床。    获批上市 1、艾伯维：CD3/CD20 双抗国内获批上市 5 月 15 日，NMPA 官网显示，艾伯维申报的艾可瑞妥单抗获批上市，联合利妥昔单抗和来那度胺适用于治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）成人患者。（受理号：JXSS2500127/8）。此前该申请曾被纳入优先审评。 截图来源：NMPA 官网 艾可瑞妥单抗是一款 CD3/CD20 双抗，最初由 Genmab 公司开发 ，艾伯维在 2020 年与 Genmab 达成一项总额达 39 亿美元的合作，以共同开发和商业化 Genmab 的三种下一代双抗产品，其中就包括艾可瑞妥单抗（Epcoritamab）。 艾可瑞妥单抗于 2023 年 5 月迎来全球首批。截至目前，其已在美国、欧盟、日本等多个国家和地区获批上市，适应症包括大 B 细胞淋巴瘤、滤泡性淋巴瘤。2025 年，艾可瑞妥单抗的全球销售额已达到 4.68 亿美元。本次为艾可瑞妥单抗在中国的首次获批。 关键 III 期临床研究 EPCORE FL-1（CTR20230864/CTR20234072）中，研究人员在复发/难治性 FL 患者中评估了艾可瑞妥单抗+利妥昔单抗+来那度胺和利妥昔单抗+来那度胺相比的安全性和有效性，对照组为利妥昔单抗+来那度胺。试验的双重主要终点是 ORR 和 PFS，其研究数据在 2025 年 ASH 大会亮相。 数据显示，与利妥昔单抗+来那度胺治疗相比，艾可瑞妥单抗+利妥昔单抗+来那度胺治疗可使疾病进展或死亡风险降低 79%（HR 0.21，p<0.0001）。此外，接受艾可瑞妥单抗+利妥昔单抗+来那度胺治疗的患者 ORR 为 95%，而接受利妥昔单抗+来那度胺治疗治疗的患者 ORR 为 79%。 在国内，除了 EPCORE FL-1 以外，艾伯维还针对该药开展 4 项 III 期临床试验： 艾可瑞妥单抗对比研究者选择的化疗治疗复发性/难治性弥漫大 B 细胞淋巴瘤（CTR20221558）； 艾可瑞妥单抗联合 R-CHOP 治疗新诊断的弥漫大 B 细胞淋巴瘤（CTR20231626/CTR20231627）； 艾可瑞妥单抗联合利妥昔单抗和来那度胺（R2）用于既往未接受过治疗的滤泡性淋巴瘤（CTR20243120）； 艾可瑞妥单抗联合联合口服来那度胺片用于复发性或难治性弥漫大 B 细胞淋巴瘤（CTR20244540/CTR20244542）。    申报上市 1、众生药业：国产儿童流感新药申报上市 5 月 14 日，CDE 官网显示，众生药业改良型新药昂地拉韦颗粒上市申请获受理。根据临床试验进展，推测用于治疗 2~11 岁单纯性甲型流感患者。 此前 2025 年 5 月，昂地拉韦片剂已斩获药监局批准，用于成人单纯性甲型流感患者。 来源：CDE 官网 昂拉地韦是全球首个靶向流感病毒RNA聚合酶 PB2 亚基的药物，其研发由广州实验室、广州医科大学附属第一医院广州呼吸健康研究院、与众生睿创联合攻关，在钟南山的带领下完成。 今年 2 月，众生药业宣布，昂拉地韦颗粒治疗 2~11 岁单纯性甲型流感患者的 III 期临床试验取得顶线分析数据。昂拉地韦颗粒儿童 III 期临床试验采用加拿大急性呼吸道疾病和流感量表（CARIFS，是一个适用于儿童感冒疗效评估的综合性量表）对参与者疗效进行综合性评估。 结果显示，有效性终点指标流感症状中位缓解时间，昂拉地韦颗粒组和奥司他韦组分别为 82.5 小时和 107.1 小时，昂拉地韦颗粒组较奥司他韦组缩短了 23%；发热中位缓解时间，昂拉地韦颗粒组和奥司他韦组分别为 21.0 小时和 28.9 小时，昂拉地韦颗粒组较奥司他韦组缩短了 27%；病毒学指标上，昂拉地韦颗粒组给药后 24 小时病毒载量下降显著优于奥司他韦组，病毒可测时间较奥司他韦组显著缩短。昂拉地韦颗粒组和奥司他韦组发生流感相关并发症例数分别为 0 例（0%）和 2 例（5.3%）。 文献数据显示，玛巴洛沙韦在 1~12 岁儿童开展与磷酸奥司他韦干混悬剂对照的 III 期临床试验结果（miniSTONE-2），CARIFS 量表的流感症状中位缓解时间为 138.1 小时，较奥司他韦组（150.0 小时）仅缩短了 8%；发热中位缓解时间为 41.2 小时，较奥司他韦组（46.8 小时）仅缩短了 12%。玛巴洛沙韦组和奥司他韦组发生流感相关并发症例数分别为 6 例（7.4%）和 3 例（7.0%）。 安全性方面，未发生严重不良事件，昂拉地韦用药后观察到的不良反应主要为消化系统症状，绝大多数参与者的不良反应无需处理即完全恢复，表明昂拉地韦在儿童中具有良好的安全性和耐受性。    特殊通道认定 1、中国生物制药：CLDN18.2 ADC 新药拟纳入优先审评 5 月 15 日，CDE 官网显示， 注射用维特柯妥拜单抗拟纳入优先审评，拟申请单药适用于既往接受过至少两线系统性治疗的 CLDN18.2 阳性、局部晚期或转移性胃/胃食管交界处腺癌患者。 如果本次通过公示，该药将成为中国生物制药首个被纳入优先审评的 ADC 产品。 截图来源：CDE 官网 维特柯妥拜单抗（研发代号：LM-302）是礼新医药研发的一款靶向 Claudin18.2（CLDN18.2）的抗体偶联药物（ADC），2025 年 7 月，中国生物制药宣布将以约 5 亿美元的净代价 100% 收购礼新医药科技（上海）有限公司，将连同后者备受关注的双抗、ADC 等技术平台一起加入中国生物制药。 在 2024 年 ASCO 大会上，礼新医药公布了维特柯妥拜单抗的一项开放、多中心的剂量递增和扩展的 I/II 期研究结果。这项研究旨在评价维特柯妥拜单抗在 CLDN18.2 阳性的晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性、药代动力学、免疫原性和抗肿瘤活性。 截至 2023 年 9 月 23 日，共有 135 例患者接受了维特柯妥拜单抗治疗，既往接受的系统治疗中位数为 2 线（范围 1-4 线）。 在 I 期和 II 期研究中，最常见的治疗相关不良事件（TRAE）为白细胞减少、中性粒细胞计数减少、贫血、呕吐和恶心。最常见的≥3 级 TRAE 为中性粒细胞计数减少和白细胞减少。 在 II 期剂量扩展研究中，共纳入 52 例 CLDN18.2 阳性（TC≥50%，IHC≥2+）的胃/胃食管交界处腺癌患者（4 例患者接受 2.4 mg/kg，每 3 周一次；48 例患者接受 1.8 mg/kg，每 2 周一次）。基于药代动力学、安全性和疗效数据分析，选择 1.8 mg/kg Q2W 方案进行进一步评估。 在 36 例可评估的胃/胃食管交界处腺癌患者中（这些患者均接受过至少两种或两种以上既往治疗），观察到 11 例部分缓解（PR）和 16 例疾病稳定（SD）。客观缓解率（ORR）为 30.6%（11/36），疾病控制率（DCR）为 75.0%（27/36）。中位无进展生存期（PFS）为 7.16 个月（95% CI 2.72-NA）。中位总生存期（OS）尚未达到，6 个月 OS 率为 95.0%（截至 2023 年 11 月 15 日）。 目前该药已经开展了 2 项 III 期研究，一项为单药用于治疗三线及以上 CLDN18.2 阳性的局部晚期或转移性胃及胃食管交界部腺癌（登记号：NCT06351020/CTR20240955）；一项为联合 PD-1 用于治疗一线 CLDN18.2 阳性局部晚期或转移性胃及胃食管交界部腺癌患者（登记号：NCT07385703/CTR20260165）。 Insight 数据库显示，在 CLDN-18.2 靶点上，全球范围内仅有 1 款靶向药物获批上市，即安斯泰来的佐妥昔单抗。除此之外，还有科济药业的 CAR-T 产品舒瑞基奥仑赛正在上市审评中。 2、宝济药业：first in class 新药拟纳入优先审评 5 月 12 日，CDE 官网显示，宝济药业注射用 KJ103 拟纳入优先审评，适用于高度致敏的肾移植患者进行脱敏治疗，有效清除预存 HLA 抗体预防超急性排斥反应。 截图来源：CDE 官网 根据宝济药业新闻稿，KJ103 是一款全球首创、低免疫原性的重组免疫球蛋白 G（IgG）降解酶，用于治疗由病理性 IgG 抗体介导的多种免疫性疾病。 2026 年 3 月，宝济药业宣布 KJ103 在高度致敏肾移植患者中开展的 III 期临床试验已完成所有受试者的主体随访工作。这是一项多中心、单臂临床研究，于 2025 年 8 月启动，旨在进一步验证 KJ103  在降低患者体内人类白细胞抗原（HLA）抗体水平、促进成功移植方面的临床价值。 研究结果显示，KJ103 在患者中表现出良好的安全性和耐受性，能够快速、有效地降低或清除 HLA-I 类及 HLA-II 类抗体，为高度致敏患者实现成功移植提供了有力支持。 在自身免疫性疾病领域，宝济药业正全面推进多适应症开发战略。除了上述肾移植排斥反应适应症，KJ103 正开展的适应症还包括抗肾小球基底膜病（抗 GBM 病）、吉兰-巴雷综合征（GBS）。其中，抗 GBM 病适应症已于 2025 年 7 月获得 BTD 认定，于同年 10 月完成 II 期临床试验，并于 2026 年 1 月召开了 III 期临床启动会；针对 GBS 的 II 期临床试验也已于 2025 年 11 月启动。 3、翰森制药：第四代 EGFR 抑制剂拟纳入突破性疗法 5 月 13 日，CDE 官网公示，翰森制药 HS-10504 片拟纳入突破性治疗，适应症为：用于经表皮生长因子受体（EGFR）酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗失败后伴 EGFR C797S 突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）。 截图来源：CDE 官网 HS-10504 是翰森制药自主研发的一种新型、高效、高选择性的第四代 EGFR TKI，针对 EGFR 敏感突变及耐药突变均能发挥作用。该化合物特异性克服了由第三代 EGFR-TKI 耐药突变（C797S）位点的丝氨酸残基，以及第一/二代耐药突变（T790M）所诱导的空间位阻效应。 2026 年 AACR 年会上，翰森制药以口头报告形式公布了 HS-10504 在晚期 NSCLC 患者中的首次人体 Ⅰ 期研究 (NCT06461156) 结果，该研究旨在评估口服 HS-10504 的安全性、有效性及药代动力学（PK）特征。 研究结果显示： 接受 400 mg 每日一次（QD）治疗的携带 EGFR C797S 突变（伴或不伴 T790M 耐药突变）的 NSCLC 患者中，共有 34 例为疗效可评估患者，其中客观缓解率（ORR）为 52.9%，中位无进展生存期（PFS）为 9.6 个月，展示出了显著的有效性。 安全性方面，HS-10504 显示出良好且可控的安全性特征，大多数治疗相关不良事件（TRAEs）为 1–2 级。最常见的≥3 级 TRAEs 主要为血液学异常，包括淋巴细胞计数下降和贫血，这些在临床上均可管理。    临床动态 1、辉瑞在中国启动 PD1/VEGF 双抗新 III 期临床 5 月 13 日，药物临床试验登记与信息公示平台官网显示，辉瑞登记了一项在未经治疗的转移性结直肠癌研究参与者中比较 PF-08634404 联合化疗对比贝伐珠单抗联合化疗的有效性和安全性的干预性、III 期、双盲、随机研究（登记号：CTR20261846）。 来源：药物临床试验登记与信息公示平台官网 该研究旨在明确该研究药物与已获批用于结直肠癌治疗的化疗方案联合使用，是否能够为既往接受过治疗后出现疾病进展或复发的转移性结直肠癌患者带来潜在获益，计划在国际入组 800 名受试者，中国入组 120 名受试者。 主要终点是 BICR 评估的 PFS、OS。次要终点包括研究者评估的 PFS、BICR 评估的 ORR、研究者评估的 ORR 等。 PF-08634404 是一款 PD1/VEGF 双抗，2025 年 5 月辉瑞从三生制药引进了该产品的全球权益，交易总额超 60 亿美元。 Insight 数据库显示，PF-08634404 目前已经启动了4 项 III 期临床、2 项 II/III 期临床，适应症涉及结直肠癌、非小细胞肺癌、子宫内膜癌等。 2、国产首个！海思科 1 类新药启动 Ⅲ 期临床 5 月 12 日，ClinicalTrials 网站显示，海思科登记了一项 Ⅲ 期临床，以评估 HSK31679 在代谢功能障碍相关性脂肪性肝炎 (MASH) 患者中的安全性和有效性。根据 Insight 数据库，这是首个进入 Ⅲ 期阶段的国产甲状腺激素β受体（THR-β）激动剂。 截图来源：ClinicalTrials 官网 HSK31679 是海思科自主研发的一种高选择性 THR-β激动剂，可通过与甲状腺激素 β 受体结合，影响脂代谢过程中的关键步骤，起到降低血脂和肝脏脂肪的作用。今年 3 月，HSK31679 用于 MASH 适应症的申请已被 CDE 纳入突破性疗法。 在中国，海思科已完成 HSK31679 治疗 MASH 的 Ⅱ 期临床研究。研究结果显示：HSK31679 连续治疗 52 周已获得积极肝脏组织病理终点结果，具有明显的临床价值，且整体安全性和耐受性良好。 本次登记的是一项随机、双盲、安慰剂对照 Ⅲ 期临床研究（NCT07581951），旨在评估 HSK31679 与安慰剂相比，在 MASH 患者中治疗 52 周后的安全性和耐受性。 3、和美药业：国产口服 1 类新药启动新 III 期临床 5 月 11 日，药物临床试验登记与信息公示平台显示，和美药业登记了一项 1 类新药「莫米司特」（Hemay005）用于中度至重度溃疡性结肠炎（UC）患者的 III 期临床试验。 截图来源：药物临床试验登记与信息公示平台 这是一项多中心、随机、双盲、安慰剂平行对照的 III 期诱导治疗研究和 III 期维持治疗研究，拟在国内入组 360 人，主要目的是评估莫米司特在中度至重度活动性 UC 试验参与者中，诱导临床缓解和维持临床缓解的有效性。  莫米司特是一款磷酸二酯酶 4（PDE4）小分子抑制剂。据 Insight 数据库，该药早在 2013 年度就申报临床，2016 年公示启动首个临床试验，治疗银屑病；并于 2025 年 9 月首次获得 NMPA 批准上市，成为首款获批的国产 PDE4 抑制剂，首发适应症为斑块状银屑病。 除获批适应症之外，和美药业还在广泛探索莫米司特用于其他适应症的潜力，包括本次启动 III 期临床的 UC 适应症。其他适应症方面，关于白塞病的临床试验也已经推进到了 III 期、特应性皮炎、强直性脊柱炎两大适应症已完成 II 期临床。 4、重金收购！辉瑞超长效 GLP-1 受体激动剂首次在国内获批临床 5 月 12 日，CDE 官网显示，辉瑞 1 类新药 PF-08653944 注射液获批临床，适用于在控制饮食和增加运动基础上，用于初始体重指数（BMI）符合以下要求的成人的长期体重管理：1）≥28 kg/m2（肥胖），或 2）≥24 kg/m2（超重）并伴有至少一种体重相关合并症（例如高血糖、高血压、高脂血症、阻塞性睡眠呼吸暂停、心血管疾病等）。 公开资料显示，这是 PF-08653944 首次在国内获批临床。 图片来源：CDE 官网 PF-08653944（MET-097i）是 Metsera 公司开发的一种超长效全偏向性 GLP-1 受体激动剂，正被开发作为每周一次的单药疗法和每月一次的疗法，以及与各种肽类药物联合使用。 2025 年 11 月，辉瑞以最高 100 亿美元的总交易额收购 Metsera，囊获了该药。Insight 数据库显示，目前辉瑞已针对 PF-08653944 开展了一项针对肥胖或超重且患有 2 型糖尿病人群的 III 期临床。 内容来源：药企官方发布新闻/资料、Insight 数据库 封面来源：站酷海洛 Plus 免责声明：本文仅作信息分享，不代表 Insight 立场和观点，也不作治疗方案推荐和介绍。如有需求，请咨询和联系正规医疗机构。 PR 稿对接：微信 insightxb 投稿：微信 insightxb；邮箱 insight@dxy.cn 点击卡片进入 Insight 小程序 国内审评进度、全球新药开发… 随时随地查！ 多样化功能、可溯源数据…… Insight 数据库网页版等你体验 点击阅读原文，立刻解锁！

点击蓝字 关注我们 本 期 看 点 膀胱癌围手术期治疗的竞争，正在出现一个很微妙的变化。 表面看，阿斯利康和默沙东争的是Imfinzi和Keytruda，争的是PD-L1与PD-1在肌层浸润性膀胱癌（MIBC）围手术期治疗中的位置。但更值得关注的是，两家MNC都选择了同一个搭档——Padcev，也就是Nectin-4 ADC维恩妥尤单抗。 这意味着，Padcev已经不只是晚期尿路上皮癌中的一个强效ADC，而正在成为膀胱癌联合治疗的核心底座。谁能把Nectin-4 ADC嵌入更早线、更长期、更高治愈意图的治疗场景，谁就有机会重新定义这个赛道。 对于国产Nectin-4 ADC来说，机会仍在，但追赶逻辑已经变了。未来要追的不是一个单药ORR，而是一个已经被全球MNC验证过的治疗生态位。 “无铂优效”时代正式开启！Nectin-4 ADC联合K药，重塑膀胱癌治愈新路径 本期内容 01 Padcev成了两大MNC的共同选择 02 Nectin-4 ADC正在从“后线药物”前移 03 国产药企还有窗口吗？ 04 总结与展望 【01 Padcev成了两大MNC的共同选择】 5月14日，阿斯利康公布VOLGA研究预设中期分析结果。数据显示，Imfinzi联合Padcev用于顺铂不适合或拒绝顺铂的MIBC患者围手术期治疗，相较标准治疗显著改善无事件生存期（EFS）和总生存期（OS），且未发现新的安全信号。研究中的三联方案Imfinzi+Imjudo+Padcev也在EFS上取得阳性结果，OS呈有利趋势。 这个结果的意义，不只是阿斯利康在膀胱癌领域又拿下一项III期阳性研究。 更关键的是，Padcev再次被验证为围手术期治疗中的高价值搭档。 此前，默沙东、安斯泰来和辉瑞已经凭借Keytruda+Padcev组合率先占位。KEYNOTE-B15/EV-304研究评估的是顺铂适合MIBC患者中，围手术期Keytruda+Padcev对比新辅助吉西他滨+顺铂化疗的疗效；基于该研究，美国FDA已经授予这一适应症拓展申请优先审评，PDUFA日期为2026年8月17日。 也就是说，在顺铂适合人群中，MSD选择Padcev；在顺铂不适合或拒绝顺铂人群中，阿斯利康也选择Padcev。 两家公司争的是免疫药物，但共同承认的是Nectin-4 ADC的底层价值。 02 Nectin-4 ADC正在从“后线药物”前移 Padcev最早被市场认识，是在晚期尿路上皮癌后线治疗中。它解决的是患者经过铂类化疗和免疫治疗后，仍然缺少有效治疗选择的问题。 但现在，逻辑已经完全不同。 从晚期后线，到一线联合免疫，再到MIBC围手术期治疗，Padcev的位置不断前移。它不再只是一个“无药可用时的选择”，而是开始参与治愈意图治疗。 这背后的产业信号很清楚：ADC正在从“补位型药物”变成“平台型药物”。 在膀胱癌中，Nectin-4表达较广，ADC可以提供直接杀伤；与免疫检查点抑制剂联合后，又可能通过肿瘤细胞死亡、抗原释放和免疫微环境改变，形成更强的协同效应。正因如此，Keytruda+Padcev和Imfinzi+Padcev先后跑出阳性结果，才会把整个Nectin-4 ADC赛道的天花板抬高。 这也意味着，未来评价Nectin-4 ADC的方式会发生变化。 过去看一个国产Nectin-4 ADC，市场会问：单药ORR是多少？安全性怎么样？能不能对标Padcev？ 现在问题会升级为：能不能联合免疫？能不能前移到一线？能不能进入围手术期？能不能在更长治疗周期中维持安全性？能不能在尿路上皮癌之外拓展到宫颈癌、三阴乳腺癌、食管癌等更多实体瘤？ 赛道没有变小，但门槛变高了。 【03  国产药企还有窗口吗？】 国内Nectin-4 ADC并不是没有机会。 迈威生物9MW2821是目前国内进展较快的代表之一。公司披露，9MW2821已经在尿路上皮癌、宫颈癌和三阴乳腺癌三个瘤种进入III期关键研究，其中三阴乳腺癌III期研究已于2026年4月启动；公司也称9MW2821已获得FDA用于局部晚期或转移性Nectin-4阳性三阴乳腺癌的快速通道资格。 恒瑞医药SHR-A2102也在推进。ASCO GU 2025相关研究显示，SHR-A2102在晚期或转移性尿路上皮癌患者中显示出初步抗肿瘤活性，且在既往接受过ADC治疗的患者中仍观察到疗效信号，安全性总体可管理。 这些进展说明，国产Nectin-4 ADC并不是简单跟随，而是在尝试寻找自己的差异化位置。 但现实也很残酷。 当Padcev已经被Keytruda和Imfinzi同时选中，并且在围手术期场景中不断前移后，国产药企如果还只停留在“晚期单药有效”“ORR不错”“安全性可控”的叙事里，想象空间会被压缩。 真正有价值的追赶，至少需要回答三个问题。 第一，是否有更好的治疗窗。围手术期治疗不同于后线治疗，患者有根治机会，对安全性和术前状态要求更高。如果国产Nectin-4 ADC能在皮肤毒性、神经毒性、血液学毒性或停药率上体现优势，就可能获得临床差异化。 第二，是否适合联合免疫。未来膀胱癌治疗不会只看ADC单药，联合PD-1、PD-L1，甚至联合其他免疫或靶向药物，才是更大的市场。 第三，是否能走出尿路上皮癌。Padcev的成功首先来自尿路上皮癌，但Nectin-4并不只存在于膀胱癌。宫颈癌、三阴乳腺癌等适应症，可能成为国产药企绕开正面竞争、扩大商业空间的重要路径。 04 总结与展望 国产Nectin-4 ADC还能不能追上？ 答案不是简单的能或不能。 如果追的是Padcev已经拿到的全球先发优势、围手术期证据链和MNC联合开发资源，追赶难度非常大。Padcev已经不只是一个产品，而是被嵌入了MSD、阿斯利康等跨国药企的全球临床开发体系。 但如果追的是下一代Nectin-4 ADC的差异化空间，窗口仍然存在。 国产药企需要避开简单的“me-too”叙事，转向更具体的临床问题：哪些患者不适合Padcev？哪些瘤种还没有被充分开发？哪些联合方案更适合中国临床实践？哪些毒性可以通过分子设计、连接子、载荷或剂量方案优化来降低？ 这才是国产Nectin-4 ADC真正的机会。 Padcev被两大MNC抢着用，说明Nectin-4 ADC的价值已经被全球验证。但这也意味着赛道正式进入下半场：上半场比的是谁能做出有效ADC，下半场比的是谁能进入治疗路径、拿到联合证据、建立差异化生态。 国产药企不是没有机会，但不能再只追Padcev这个药。 要追的，是Padcev背后正在形成的膀胱癌治疗新秩序。 新增科普账号，用更通俗的语言讲透临床知识，欢迎关注。 ★