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基因测序与药物研发每日资讯 当日资讯摘要 基因测序：肥厚型心肌病：心肌 RNA 测序锁定血浆 CECR1 预后标志[1] 药物研发 · 基因与细胞治疗：2 型糖尿病：普卢格列汀三联方案三期降糖优于两药[5] 监管获批 · 投资并购：晚期实体瘤：EGFR/HER3 双抗双载荷 ADC 获 FDA 临床许可[12] 一、🧬 基因测序 （4 条） 1. 肥厚型心肌病：心肌 RNA 测序锁定血浆 CECR1 预后标志 2026-11-02 · 中国循环杂志 / 今日头条 · 阜外医院 · 西京医院 肥厚型心肌病临床表现差异很大，而现有猝死风险评估主要依赖临床特征与影像指标，缺少可抽血检测的分子标志物。中国医学科学院阜外医院宋雷、王继征团队联合西京医院刘丽文团队，对 246 例接受室间隔心肌切除术的患者做了心肌组织 RNA 测序与生存分析，在候选基因中锁定与心血管死亡关联最强的 CECR1（又称 ADA2）[1]。 结果显示，发生心血管死亡者心肌组织 CECR1 的 mRNA 与蛋白水平均明显降低。考虑到心肌活检难以常规开展，团队进一步在配对样本中证实血浆 CECR1 与心肌组织表达显著正相关，并在阜外、西京两个独立队列中验证：血浆 CECR1 越低，心血管死亡与心脏性猝死风险越高，且对传统 HCM Risk-SCD 模型有增量预测价值。机制上低表达与促炎症通路激活相关，提示其可作为风险分层的补充工具[1]。 2. 早发性结直肠癌：多组学锁定 FAT3 突变与免疫微环境 2026-11-02 · 生物通 · 多机构联合研究团队 50 岁以下早发性结直肠癌发病率持续上升，其分子特征与晚发患者并不相同。研究团队整合 TCGA 与 DFCI 队列的批量测序、单细胞与空间转录组数据，发现早发病例呈现独特的 SBS87 样突变特征，并伴随 M2 极化髓系浸润、免疫抑制与基质耦合的微环境，而非晚发病例中常见的年龄相关时钟样脱氨信号[2]。 分析进一步把 FAT3 突变与「热样」免疫特征关联起来：携带该突变的肿瘤干扰素应答与 T 细胞浸润程序更强。单细胞定位显示 FAT3 表达集中在癌相关成纤维细胞尤其是肌成纤维细胞，而非上皮肿瘤细胞，因此批量肿瘤的突变状态与基质表达是两层不同观察，不应混为一谈。作者也指出 TCGA 中早发样本仅 69 例、空间切片数量有限，结论仍需在更大临床注释队列中做多变量验证[2]。 3. 玫瑰痤疮：单细胞＋空间转录组锁定皮脂腺 CCL5 轴 2026-11-01 · Pharmacological Research / 生物通 · 上海皮肤病医院等 玫瑰痤疮的丘疹与脓疱多围绕毛囊分布，提示毛囊皮脂腺单位本身就是一个局部炎症生态位，但皮脂腺细胞招来巨噬细胞的具体介质一直不清楚。研究团队整合患者皮损的单细胞 RNA 测序、空间转录组与公共数据集，把 CCL5–CCR5 趋化轴和 YAP/AP-1 信号锁定为皮脂腺细胞的核心回路[3]。 多重免疫荧光与小鼠模型显示，皮脂腺细胞 YAP/AP-1 激活后伴随脂质代谢重塑，持续分泌 CCL5，驱动毛囊周围巨噬细胞募集；反过来抑制 YAP/AP-1 可明显减轻玫瑰痤疮样炎症。这项工作把「毛囊皮脂腺单位中心炎症回路」从描述性观察推进到可干预的机制层面，为靶向皮脂腺而非单纯抑制炎症的局部治疗提供了依据[3]。 4. 神经发育障碍：长读长测序解析超数标记染色体 2026-11-02 · International Journal of Molecular Sciences / 生物通 · 综述研究团队 小型超数标记染色体是小于等于 20 号染色体的额外染色体元件，人群患病率约 0.044%，临床结局从无症状携带一直到严重先天畸形与神经发育障碍。由于尺寸小、组织特异性镶嵌常见，常规核型与芯片很难判明其来源和真实基因含量。一篇综述梳理了从经典细胞遗传学转向高分辨率细胞基因组学的范式变化[4]。 核心工具是长读长基因组测序联合端粒到端粒组装：前者能跨过高同源与重复区域完成定相，后者可把标记染色体直接拼成完整序列，从而按 DNA 含量与结构组织给出更新分类。文章同时评估了比较基因组杂交芯片、短读长全基因组测序与染色体显微切割各自的诊断效用，并指出断点位置、核内空间区室定位与组织分布都会影响表型，建议把长读长结果作为复杂病例的补充证据[4]。 二、💊 药物研发 · 基因与细胞治疗 （5 条） 5. 2 型糖尿病：普卢格列汀三联方案三期降糖优于两药 2026-11-02 · 石药集团公告 / 港交所 · 石药集团 石药集团 11 月 2 日公告，自主研发的 DPP-4 抑制剂普卢格列汀片，联合 SGLT2 抑制剂达格列净与二甲双胍缓释片治疗 2 型糖尿病的三期临床取得积极顶线结果。这是一项多中心、随机、双盲、平行对照研究，主要终点为治疗 24 周时糖化血红蛋白较基线的变化[5]。 统计显示，三药联合治疗 24 周后患者 HbA1c 降幅显著优于达格列净联合二甲双胍、或普卢格列汀联合二甲双胍两个对照组，且整体不良事件发生率相当，未增加安全性风险[5]。三种药物分别作用于肠促胰素水平、肾脏葡萄糖重吸收与外周胰岛素敏感性，机制互补，在增强降糖的同时保持较低低血糖风险，并具备降压、减重与心肾获益潜力[6]。 6. 非肌层浸润性膀胱癌：全球首创 saRNA 启动二期 2026-11-02 · 医药魔方 / 企业通稿 · 中美瑞康 中美瑞康 11 月 2 日宣布，自主研发的全球首创小激活 RNA 药物 RAG-01 治疗非肌层浸润性膀胱癌的中国多中心二期临床（登记号 RAG010201）全面启动，由复旦大学附属肿瘤医院叶定伟教授担任主要研究者，全国 11 家泌尿肿瘤中心参与[7]。与 siRNA 沉默基因不同，saRNA 通过激活靶基因转录发挥作用。 研究采用安全导入期衔接多队列的设计，评估 RAG-01 膀胱灌注单药及联合丝裂霉素 C 在中危或高危非肌层浸润性膀胱癌患者中的疗效、安全性与中国人群药代特征；队列 A 面向高危患者，重点比较单药与联合化疗的保膀胱效果。该病复发率高、反复经尿道切除负担重，若膀胱灌注的小核酸方案成立，将为不耐受或不愿接受膀胱切除的患者提供新选择[7]。 7. 杜氏肌营养不良：双 AAV 基因疗法入选 ASGCT 口头报告 2026-11-02 · 医药魔方 / 企业通稿 · 北海康成 北海康成 11 月 2 日宣布，其针对杜氏肌营养不良的下一代双 AAV 载体基因治疗项目 CAN204 取得关键临床前进展，相关成果入选美国基因与细胞治疗学会 2026 ASGCT Breakthroughs 大会口头报告，将于当地时间 11 月 12 日在纳什维尔报告[8]。DMD 由编码抗肌萎缩蛋白的 DMD 基因功能丧失性突变引起。 抗肌萎缩蛋白分子量达 427 kDa，现有 AAV 基因疗法受载体容量限制，只能递送覆盖全长编码序列三到四成的微抗肌萎缩蛋白，可能缺失重要功能亚结构域。CAN204 基于 StitchR 技术平台，用自切割核酶把两条 AAV 载体分别递送的 RNA 前体精准反式连接成单一大型 mRNA，实现约 7.5 kb 中抗肌萎缩蛋白的高效表达，绕开单一 AAV 的包装上限，相关基础研究已发表于《Science》[8]。 8. 血液瘤与自免：IL-10 代谢增强型 CAR-T 低剂量显效 2026-11-02 · 雷峰网 / 新浪财经 · 莱芒生物 莱芒生物 11 月 2 日披露，其代谢增强型 CAR-T 已把探索剂量降到常规方案的千分之一，并入围盖伦奖提名。团队发现，白细胞介素 10 可经氧化磷酸化代谢重编程逆转终末耗竭的 T 细胞，恢复其增殖能力、杀伤活性与免疫记忆；首个剂量组受试者回输后，体内 CAR-T 细胞扩增峰值占比超过 80%[9]。 由于疗效信号出现在起始剂量，团队反向把剂量从 5% 逐级下调至 2.5%、1%、0.25% 与 1‰。低剂量直接改写成本结构：手工生产的单次成本已压到 10 万元以内，自研小型全封闭自动化设备有望进一步降至 5 万元以下。核心管线 META10-19 为 CD19 CAR-T，2026 年上半年获 FDA 两项 IND、9 月获 CDE 三项 IND 默示许可，覆盖血液肿瘤与自身免疫适应症[9]。 9. 肝细胞癌：仑伐替尼瞬时耐药锁定 NF-κB-AREG 轴 2026-11-02 · Cell Reports / 上海科技大学 · 上海科技大学 · 复旦中山医院 仑伐替尼是不可切除肝细胞癌的一线靶向药，但获得性耐药限制长期获益；既往研究多聚焦原发耐药与长期暴露后的稳定耐药，药物处理早期的瞬时适应性过程缺乏系统刻画。上海科技大学张力烨课题组联合复旦大学中山医院孙云帆团队，用逐步剂量递增构建 Hep3B 耐药演化模型，整合基因组、转录组与单细胞 RNA 测序数据[10]。 结果把耐药拆成三个演化阶段：早期瞬时耐药、中间恢复与稳定耐药，早期细胞增殖变慢但不落入经典静止期，并伴随广泛拷贝数变异。双调蛋白 AREG 仅在早期阶段显著上调，经自分泌或旁分泌激活 EGFR–ERK 通路赋予生存优势，上游由 NF-κB 驱动；跨细胞系与临床患者数据均提示这一瞬时耐药机制高频出现，为提前干预、延缓耐药提供了新靶点[10]。 三、📋 监管获批 · 投资并购 （5 条） 10. [进展更新] Supernus 与 Indivior 换股合并完成 2026-11-02 · Supernus 新闻稿 / 美国证监会 · Supernus · Indivior Supernus 11 月 2 日宣布与 Indivior 的合并正式完成，合并主体以 Supernus, Inc. 运作，自 11 月 3 日起以代码 SUPN 在纳斯达克全球市场交易；原 Supernus 制药同步退市，2 日当天先以 INDV 代码过渡[11]。此前已于 8 月 4 日报道双方换股合并的宣布，本次为交易交割落地。 按最终协议，原 Supernus 股东每持 1 股换得 1.5401 股 Indivior 普通股，Indivior 股东另获合计 10 亿美元一次性特别现金股息，其中 6.5 亿美元由花旗定期贷款提供。交割后原 Indivior 股东持股约 56.5%、原 Supernus 股东约 43.5%，董事会由两家公司各出四人组成，总部设在马里兰州罗克维尔。新公司拥有 11 款已上市产品，覆盖阿片使用障碍、注意缺陷多动障碍、帕金森病运动并发症与产后抑郁等领域[11]。 11. 晚期实体瘤：EGFR/HER3 双抗双载荷 ADC 获 FDA 临床许可 2026-11-02 · 医药魔方 / 企业通稿 · 康宁杰瑞 康宁杰瑞 11 月 2 日宣布，自主研发的 EGFR/HER3 双特异性抗体双载荷偶联药物 JSKN021 的新药临床试验申请已获美国 FDA 批准，正式启动海外临床开发。该 I 期研究（JSKN021-101）为开放标签、多中心设计，拟纳入经标准治疗后复发难治、或无获批疗法的局部晚期或转移性实体瘤患者，评估安全性、耐受性、药代特征与初步抗肿瘤活性[12]。 JSKN021 采用糖基定点偶联技术，把拓扑异构酶 I 抑制剂 T01（药物抗体比 4）与微管蛋白抑制剂 MMAE（药物抗体比 2）两种载荷定量偶联至抗体 Fc 糖链，以双载荷机制应对肿瘤异质性与单载荷治疗常见的无应答、耐药问题。该药已在中国获批临床并于 2026 年 6 月完成首例给药，爬坡过程中已观察到初步疗效[12]。 12. 绝经后乳腺癌：氟维司群注射液获 FDA 上市许可 2026-11-02 · ST 诺泰公告 / 腾讯新闻 · ST 诺泰 ST 诺泰 11 月 2 日公告，公司向美国 FDA 提交的氟维司群注射液简略新药申请（ANDA 216722）已获上市许可批准，成为公司首个在美国获批的制剂产品。氟维司群是雌激素受体拮抗剂，获批适应症为抗雌激素辅助治疗后或治疗中复发、进展的绝经后 HR 阳性局部晚期或转移性乳腺癌[13]。 这属于 ANDA 路径下的仿制药批准而非新分子实体，但仍是公司制剂出海的里程碑，公告称预计将对国际销售产生积极影响[14]。公司 2026 年前三季度实现收入 17.47 亿元、归母净利润 3.35 亿元。对国内药企而言，注射剂 ANDA 的难点在无菌生产与 BE 等效，获批意味着质量体系同时通过 FDA 审评与现场检查两道关[13]。 13. 特应性皮炎：先声拿下泽普昔替尼皮科权益 2026-11-02 · 先声药业公告 / 腾讯新闻 · 先声药业 · 凌科药业 先声药业 11 月 2 日公告，与凌科药业就选择性 JAK1 抑制剂泽普昔替尼进一步达成合作，取得该药在中国大陆及港澳台地区用于成人中重度特应性皮炎及其他皮科适应症的独家商业化权益。双方早在 2022 年 3 月已就类风湿关节炎与强直性脊柱炎适应症达成同类合作[15]。 泽普昔替尼是凌科药业自主研发的高选择性口服第二代 JAK1 抑制剂。其治疗中重度特应性皮炎的关键性三期临床已经完成，新药上市申请于 2026 年 4 月获国家药监局药审中心受理；类风湿关节炎三期完成，强直性脊柱炎三期仍在推进。此次把皮科权益并入，让先声在自身免疫领域的产品布局从关节病延伸到皮肤炎症，商业化协同空间进一步打开[15]。 14. 药物递送：英捷信医疗完成 2 亿元 B 轮融资 2026-11-02 · 科创板日报 / 腾讯新闻 · 英捷信医疗 高精度药物递送装置研发商英捷信医疗 11 月 2 日披露完成 2 亿元人民币 B 轮融资，由中金资本旗下基金领投，珠海科技产业集团、基石资本、启明创投、厚新健投、映月基金跟投，老股东光合创投继续加注[16]。公司成立于 2021 年，产品覆盖 GLP-1、胰岛素与生长激素等生物制剂的给药场景。 本轮资金将用于提升全球化规模生产与交付能力，加快新一代自我给药装置研发及海外注册。公司已建立从模具开发、精密注塑到自动化组装的一体化产线，注射笔年产能超 1.5 亿支，新生产基地规划 3.5 亿支。GLP-1 类药物放量正快速推高注射笔需求，而全球产能长期集中在少数欧洲供应商手中，亚洲供应链的替代窗口正在打开[16]。 趋势点评 本期测序条目从「找变异」转向「把变异变成可抽血、可分层、可干预的临床量」。肥厚型心肌病用组织 RNA 测序反推血浆标志物，早发性结直肠癌把突变特征与免疫微环境对齐，长读长则补齐常规核型读不动的结构性染色体异常。方法学越细，临床落点也越具体。 药物端的关键词是「联合」与「减负」。石药把三种互补机制压进一片三联方案，双 AAV 用 RNA 反式连接绕开载体容量上限，代谢增强型 CAR-T 靠千分之一剂量改写成本结构；耐药机制研究则提示，早期瞬时适应状态可能是更值得抢先干预的窗口。 监管与交易端，本土资产继续双向流动：JSKN021 拿到美国 IND，氟维司群 ANDA 打通制剂出海，泽普昔替尼皮科权益在国内二次转手。Supernus 与 Indivior 交割完成，中枢神经系统领域多出一家拥有 11 款产品的公司；注射笔融资提醒我们，GLP-1 的外溢机会正沿供应链向上游扩散。 关于 NextSeq 亦镁诺 NextSeq 亦镁诺（上海亦镁诺生物科技有限公司）专注组学数据分析与AI建模，携手美国合作伙伴 AmpSeq（实验室位于 Maryland、Boston 及 Connecticut），为科研机构与药企提供从快速测序到生信分析的端到端服务。 在分析端，我们支持定制化生信Pipeline开发，并将AI建模能力拓展至肿瘤新抗原预测、mRNA/siRNA设计等药物开发场景；在CGT领域，具备面向长期安全性评估的NGS检测与解读能力。AmpSeq美国实验室同步提供Nanopore及NGS快速测序和交付服务，以灵活方案覆盖从深度分析到快速交付的多样化需求。 如需了解，欢迎在公众号留言，或访问 nextseq.cn / ampseq.com。 资料来源 📎 本文全部参考文献已汇总，点击底部「阅读原文」一键查看。 [1] 中国循环杂志 / 今日头条 — CECR1 有望成为肥厚型心肌病的新型预后生物标志物（2026-11-02） ｜ 论文报道：246 例室间隔心肌切除术患者心肌组织 RNA 测序、CECR1 与心血管死亡关联、血浆 CECR1 与心肌组织表达正相关及阜外与西京双队列验证、对 HCM Risk-SCD 模型的增量预测价值。 https://www.toutiao.com/article/7703249460624736809 [2] 生物通 — 多组学解析早发性结直肠癌揭示免疫抑制微环境并鉴定 FAT3 突变为热样免疫特征生物标志物（2026-11-02） ｜ 论文报道：TCGA 与 DFCI 队列批量测序、单细胞与空间转录组整合、SBS87 样突变特征、M2 极化髓系浸润的免疫抑制微环境、FAT3 突变的单细胞定位与样本量局限。 https://www.ebiotrade.com/newsf/2026-11/20261102000640461.htm [3] 生物通 / Pharmacological Research — 皮脂腺细胞 YAP/AP-1–CCL5 轴驱动玫瑰痤疮毛囊周围巨噬细胞募集（2026-11-01） ｜ 论文报道：单细胞 RNA 测序与空间转录组整合分析、CCL5–CCR5 趋化轴与 YAP/AP-1 信号、LL37 玫瑰痤疮样小鼠模型与抑制 YAP/AP-1 后的炎症减轻。 https://www.ebiotrade.com/newsf/2026-11/20261101000804158.htm [4] 生物通 / International Journal of Molecular Sciences — Small Supernumerary Marker Chromosomes in Humans: From Classical Cytogenetics to High-Resolution Cytogenomics（2026-11-02） ｜ 论文报道：sSMC 患病率 0.044%、长读长基因组测序与端粒到端粒组装的范式转变、基于 DNA 含量与结构组织的更新分类、aCGH 与短读长 WGS 及染色体显微切割的诊断效用比较。 https://www.ebiotrade.com/newsf/2026-11/20261102081401610.htm [5] 石药集团 — 自愿公告：普卢格列汀片联合达格列净片及盐酸二甲双胍缓释片治疗 2 型糖尿病的 III 期临床试验取得积极顶线结果（2026-11-02） ｜ 监管披露文件：多中心随机双盲平行对照三期设计、24 周 HbA1c 主要终点、三联方案降幅显著优于两药联合组、整体不良事件发生率相当。 https://www1.hkexnews.hk/listedco/listconews/sehk/2026/1102/2026110203378_c.pdf [6] 搜狐 — 石药集团：普卢格列汀片联合达格列净片及盐酸二甲双胍缓释片治疗 2 型糖尿病的 III 期临床试验取得积极顶线结果（2026-11-02） ｜ 媒体报道：三药联合的机制互补说明、低血糖风险与降压减重及心肾获益潜力、公司港股市值与机构评级背景。 https://www.sohu.com/a/1096235317_122123195 [7] 医药魔方 — 中美瑞康启动全球首创 saRNA 药物 RAG-01 治疗非肌层浸润性膀胱癌的多中心 II 期临床研究（2026-11-02） ｜ 企业通稿：RAG010201 研究编号、叶定伟教授担任主要研究者、11 家泌尿肿瘤中心、安全导入期衔接多队列设计与高危 NMIBC 队列 A 安排。 https://bydrug.pharmcube.com/news/detail/b0c0b3abaf5fc2c8041e1bc444ec7473 [8] 医药魔方 — 北海康成 CAN204 DMD 基因治疗项目取得关键临床前进展并入选 2026 ASGCT Breakthroughs 大会口头报告（2026-11-02） ｜ 企业通稿：双 AAV 载体与 StitchR 技术平台、抗肌萎缩蛋白 427 kDa 与现有微抗肌萎缩蛋白覆盖度 30%–40%、7.5 kb midi-dystrophin 与自切割核酶反式连接、11 月 12 日纳什维尔报告安排。 https://bydrug.pharmcube.com/news/detail/423ea7d03a699c0ed56924940529c1fc [9] 雷峰网 · AI 科技评论 / 新浪财经 — 莱芒生物：用 1‰ 剂量，重写 CAR-T 的成本和疗效公式（2026-11-02） ｜ 媒体报道：IL-10 代谢重编程逆转终末耗竭 T 细胞、首个剂量组 CAR-T 扩增峰值占比超 80%、剂量由 5% 下调至 1‰ 的探索路径、生产成本 10 万与 5 万元区间、META10-19 的中美 IND 进展。 https://finance.sina.com.cn/tech/roll/2026-11-02/doc-inixipwy7208201.shtml [10] 上海科技大学 — 生命学院张力烨课题组与合作者揭示肝细胞癌对受体酪氨酸激酶抑制剂的瞬时耐药新机制（2026-11-02） ｜ 机构通稿：Hep3B 逐步剂量递增耐药演化模型、基因组与转录组及单细胞 RNA 测序整合、三阶段耐药划分、AREG 仅在早期瞬时耐药阶段上调与 NF-κB-EGFR-ERK 通路。 https://shanghaitech.edu.cn/2026/1102/c1006a1128791/page.htm [11] Supernus, Inc. / 美国证监会 8-K 附件 — Supernus and Indivior Complete Merger Creating a Diversified CNS Biopharmaceutical Leader（2026-11-02） ｜ 监管披露文件：合并完成与 11 月 3 日以 SUPN 交易、1.5401 换股比例、10 亿美元特别现金股息与 6.5 亿美元定期贷款、交割后 56.5% 与 43.5% 持股结构、11 款已上市产品与五个核心增长引擎。 https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1356576/000110465926121014/tm2628719d1_ex99-1.htm [12] 医药魔方 — 康宁杰瑞 EGFR/HER3 双抗双载荷 ADC 创新药 JSKN021 获美国 FDA 批准开展临床研究（2026-11-02） ｜ 企业通稿：JSKN021-101 开放标签多中心 I 期设计、经标准治疗复发难治或无获批疗法的实体瘤人群、糖基定点偶联与 T01（DAR 4）／MMAE（DAR 2）双载荷、中国已获批临床并 2026 年 6 月完成首例给药。 https://bydrug.pharmcube.com/news/detail/2135f63f09e463b4e6f1a845418af806 [13] 腾讯新闻 — ST 诺泰：氟维司群注射液简略新药申请获 FDA 上市许可（2026-11-02） ｜ 媒体报道：ANDA 216722 获批、雌激素受体拮抗剂的作用机制、绝经后 HR 阳性局部晚期或转移性乳腺癌适应症表述、2026 年前三季度收入与净利润。 https://news.qq.com/rain/a/20261102A0BZ5Y00 [14] 中国基金报 — ST 诺泰：氟维司群注射液获美国 FDA 上市许可（2026-11-02） ｜ 行业快讯：ANDA 获批通知书与公司首个美国获批制剂产品的性质界定、对国际销售的预期影响。 https://www.chnfund.com/article/1e970ca9-db47-9794-cb9e-3a24ae146e5d [15] 智通财经 / 腾讯新闻 — 先声药业与凌科药业就泽普昔替尼皮科适应症订立独家推广服务协议（2026-11-02） ｜ 监管披露文件：大陆及港澳台成人中重度特应性皮炎与其他皮科适应症独家商业化权益、2022 年 3 月 RA 与 AS 既往合作、关键性三期完成与 2026 年 4 月 CDE 受理 NDA。 https://news.qq.com/rain/a/20261102A0AF2U00 [16] 科创板日报 / 腾讯新闻 — 英捷信医疗完成 2 亿元 B 轮融资（2026-11-02） ｜ 媒体报道：中金资本领投与其他投资方名单、GLP-1 与胰岛素及生长激素给药场景、一体化产线与 1.5 亿支年产能及 3.5 亿支规划产能。 https://news.qq.com/rain/a/20261102A0CR1Z00 关注 NextSeq亦镁诺，每日获取基因测序与药物研发最新资讯。

导语：靶向、ADC、单抗、双抗、细胞疗法，本质都是瞄准肿瘤特异性靶点。 这篇人体靶点地图，梳理了当下新药研发、临床试验最热门的肿瘤靶点，不管是临床医生、受试者招募从业者，还是患者，都可以用来系统学习。一、肺部肿瘤靶点 ✅ 靶点清单：PD-1/PD-L1、c-Met、EGFR、TROP2、HER2、DLL3、B7-H3、VEGF - PD-1/PD-L1：免疫检查点靶点，解除肿瘤对免疫细胞的抑制，是肺癌免疫治疗基石，大量联合方案临床正在推进。 - EGFR：非小细胞肺癌经典驱动靶点，一代/二代/三代TKI，还有新一代ADC药物持续迭代。 - c-Met：MET扩增、MET14跳变是肺癌重要耐药/原发驱动突变，对应单抗、小分子、ADC管线很多。 - TROP2：跨癌种热门靶点，肺癌、乳腺癌、妇科肿瘤都有布局，多款TROP2 ADC已经获批或进入关键临床。 - HER2：HER2突变型非小细胞肺癌，区别于乳腺癌HER2扩增，专属靶向药、ADC正在开发。 - DLL3：小细胞肺癌明星靶点，双抗、ADC、CAR-NK/iNKT细胞疗法重点布局方向。 - B7-H3：泛肿瘤免疫靶点，在肺癌、胶质瘤等实体瘤高表达，免疫激动剂、ADC管线丰富。 - VEGF：抗血管生成靶点，抑制肿瘤新生血管，常和化疗、免疫、靶向联合使用 二、乳腺肿瘤靶点 ✅ 靶点清单：HER2、TROP2、ERBB2 - HER2（ERBB2）：乳腺癌最经典靶点，HER2阳性乳腺癌，从曲妥珠单抗到新一代ADC，管线成熟；同时跨癌种覆盖胃癌、肺癌。 - TROP2：三阴性乳腺癌重点靶点，TROP2 ADC极大改变了晚期三阴乳癌的治疗格局，也是目前招募非常多的赛道。三、肝脏肿瘤靶点 ✅ 靶点清单：GPC3、VEGF - GPC3：肝细胞癌特异性热门靶点，适合ADC、CAR-T、iNKT细胞疗法，很多国内创新药在此布局（我之前分享的GKL-006肝癌项目就是这个赛道方向）。 - VEGF：肝癌抗血管治疗核心靶点，仑伐替尼等靶向药、抗血管单抗都围绕该靶点，常和免疫联合。四、胃肠道/胃部肿瘤靶点 ✅ 靶点清单：CLDN18.2、HER2、EGFR、c-Met、CDH17、CEA、MUC1 - CLDN18.2：胃癌、胃食管结合部癌爆款靶点，多款单抗、ADC、CAR-T临床火热，是国内创新药竞争高地。 - HER2：HER2阳性晚期胃癌，曲妥珠及新一代ADC是核心方案。​ - CDH17、CEA、MUC1：胃肠肿瘤新兴靶点，双特异性抗体、ADC管线陆续进入II/III期。 - c-Met、EGFR：胃癌、肠癌驱动及耐药靶点。五、胰腺肿瘤靶点 ✅ 靶点清单：CLDN18.2、EGFR、c-Met - 胰腺癌恶性程度高、治疗手段少，CLDN18.2、c-Met、EGFR是当下胰腺癌新药突破的核心靶点，大量II期临床招募中。六、前列腺肿瘤靶点 ✅ 靶点清单：PSMA、STEAP1、EGFR - PSMA：前列腺癌标杆靶点，核素偶联药物、ADC、CAR-T、双抗扎堆，是前列腺创新药最重要赛道。 - STEAP1：前列腺癌新兴靶点，ADC、细胞疗法在研。七、卵巢/妇科肿瘤靶点 ✅ 靶点清单：MSLN、FOLR1、MUC16、CLDN6 - MSLN（间皮素）：卵巢癌高表达靶点，ADC、CAR-T重点方向，晚期铂耐药卵巢癌临床非常多。 - FOLR1（叶酸受体α）：卵巢癌经典靶点，叶酸受体ADC已经有获批药物。 - MUC16（CA125）：卵巢癌标志物+治疗靶点，双抗、ADC持续开发。​ - CLDN6： Claudin家族新靶点，卵巢、子宫内膜癌都有布局。八、皮肤/皮下实体瘤靶点 ✅ 靶点清单：CTLA-4、IL-17、VEGF 注：CTLA-4、IL-17同时横跨肿瘤+自免赛道；在皮肤肿瘤（黑色素瘤等）主要发挥免疫调控、抗血管作用。九、血液肿瘤靶点 ✅ 靶点清单：CD19、CD20、CD22、CD79b、BCMA、GPRC5D、CD7、CD30 - CD19：B细胞肿瘤经典靶点，全球第一款CAR-T就是靶向CD19，覆盖淋巴瘤、白血病。 - BCMA、GPRC5D：多发性骨髓瘤两大核心靶点，CAR-T、双抗、ADC扎堆，近年突破非常多。 - CD20、CD22、CD79b、CD30：B细胞淋巴瘤、霍奇金淋巴瘤成熟靶点，单抗、ADC药物丰富。 - CD7：T系血液肿瘤靶点，T-ALL、T淋巴瘤细胞疗法重点方向。十、泛肿瘤免疫靶点（不限癌种） ✅ 靶点清单：PD-1、PD-L1、CTLA-4、TIGIT、LAG-3、VEGF、B7-H3、CCR8 这类靶点不局限某一个器官，在多种实体瘤、部分血液肿瘤都有表达，也就是我们常说的“不限癌种”免疫靶点，大量联合治疗临床试验正在招募受试者。 - TIGIT、LAG-3是继PD-1之后新一代免疫检查点，和PD-1联合是现在临床最热的方向之一。 - CCR8：肿瘤微环境Treg靶点，解除肿瘤局部免疫抑制，属于新一代免疫靶点。 文末小结： 这篇肿瘤靶点地图，是创新药临床试验招募的底层知识。每一个靶点背后，都对应着大量Ⅰ/Ⅱ/Ⅲ期临床项目。掌握靶点逻辑，不管是和研究者沟通，还是给患者科普、筛选潜在受试者，都能更加专业。 免责声明：本文仅为靶点科普学习，不构成诊疗建议，临床试验入组必须由临床研究中心医生评估。