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更新于：2026-04-14

Sorafenib Tosylate

甲苯磺酸索拉非尼

更新于：2026-04-14

概要

基本信息

药物类型

小分子化药

别名

N-(4-Chloro-3-(trifluoromethyl)phenyl)-N'-(4-(2-(N-methylcarbamoyl)-4-pyridyloxy)phenyl)urea、SORAFENIB、Sorafenib tosilate

+ [16]

靶点

BRAF x CRAF x FLT3 x PDGFRβ x RET x VEGFR1 x VEGFR2 x VEGFR3 x c-Kit

作用方式

抑制剂、拮抗剂

作用机制

BRAF抑制剂(丝氨酸/苏氨酸蛋白激酶B-raf抑制剂)、CRAF抑制剂(C-Raf激酶抑制剂)、FLT3抑制剂(酪氨酸蛋白激酶受体FLT3抑制剂)

治疗领域

肿瘤消化系统疾病内分泌与代谢疾病+ [3]

在研适应症

甲状腺癌不可切除的肝细胞癌晚期肝细胞癌+ [10]

非在研适应症

腺泡细胞癌急性双表型白血病急性白血病+ [142]

原研机构

Onyx Pharmaceuticals, Inc.

在研机构

Novartis Pharmaceuticals Canada, Inc.

Merck Sharp & Dohme Corp.

复旦大学

+ [10]

非在研机构

Bristol Myers Squibb Co.

Amgen, Inc.

Sanofi

+ [16]

权益机构

Amgen, Inc.

拜耳医药保健有限公司

Onyx Pharmaceuticals, Inc.

+ [4]

最高研发阶段批准上市

首次获批日期

美国 (2005-12-01),

晚期肾细胞癌

最高研发阶段(中国)批准上市

特殊审评孤儿药 (美国)、孤儿药 (欧盟)、优先审评 (中国)、孤儿药 (日本)

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结构/序列

分子式C28H24ClF3N4O6S

InChIKeyIVDHYUQIDRJSTI-UHFFFAOYSA-N

CAS号475207-59-1

关联

863

项与甲苯磺酸索拉非尼相关的临床试验

ChiCTR2600120015

/ Not yet recruitingN/AIIT

Single-Center Prospective Study of Homoharringtonine Combined with Azacitidine and Venetoclax in the Treatment of Adult Patients with Newly Diagnosed Acute Myeloid Leukemia

开始日期2026-03-08

申办/合作机构

中国医科大学附属第一医院

NCT06227221

/ Not yet recruiting临床2期IIT

A Phase 2, Randomized, Placebo Controlled Study Investigating the Efficacy and Safety of Sorafenib in New-Onset Type 1 Diabetes Mellitus

The purpose of this study is to investigate the therapeutic effect and safety of Sorafenib in T1DM patients.

开始日期2026-02-01

申办/合作机构

中南大学湘雅三医院

NCT07264010

/ Not yet recruiting临床2/3期IIT

Sorafenib Combined With Venetoclax as Pre-emptive Therapy Strategy for Measurable Residual Disease Persisting Acute Myeloid Leukemia: a Prospective, Single-arm, Multicenter Clinical Study

The purpose of this study is to explore the efficacy and safety of sorafenib combined with venetoclax as pre-emptive therapy strategy for measurable residual disease persisting acute myeloid leukemia.

开始日期2025-12-01

申办/合作机构

南方医科大学南方医院

100 项与甲苯磺酸索拉非尼相关的临床结果

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100 项与甲苯磺酸索拉非尼相关的转化医学

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100 项与甲苯磺酸索拉非尼相关的专利（医药）

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12,183

项与甲苯磺酸索拉非尼相关的文献（医药）

2026-12-31·ANNALS OF MEDICINE

Molecular targeted therapy in combination with chemotherapy for the treatment of platinum-resistant/refractory ovarian cancer (PROC): a systematic review and network meta-analysis

Review

作者: E., Shaolong ; Ying, Tianshu ; Ying, Huanchun

BACKGROUND:

Although single-agent chemotherapy is the most common approach for treating platinum-resistant or refractory ovarian cancer (PROC), there is growing evidence that combining molecular targeted agents with chemotherapy is beneficial, especially for certain patient groups. However, the most effective combination regimen remains elusive.

OBJECTIVES:

This Bayesian network meta-analysis (NMA) aims to identify the best combination therapy for PROC.

METHODS:

Relevant studies were searched in PubMed, EMBASE, Web of Science and the Cochrane Central Register of Controlled Trials from their inception until October 2024. The primary outcomes were overall survival (OS), progression-free survival (PFS) and adverse events (AEs). Statistical analyses were performed using the GEMTC package (1.0-2) and R 4.2.0. This review was registered in PROSPERO (CRD42023428414).

RESULTS:

Our analysis of 22 randomized controlled trials (RCTs) (n = 3408) demonstrated that chemotherapy combinations with bevacizumab (hazard ratio (HR) = 0.52-0.65), sorafenib (HR = 0.65, 95% confidence interval (CI): 0.45-0.93) or adavosertib (HR = 0.56, 95%CI: 0.35-0.90) significantly improved OS and PFS versus chemotherapy alone. Notably, adavosertib + gemcitabine was associated with an increased risk of grade 3-4 AEs (relative risk (RR) = 1.8, 95%CI: 1.3-2.7), but these were generally manageable.

CONCLUSIONS:

Bevacizumab-based combinations demonstrate consistent benefits across multiple regimens for PROC. Paclitaxel + bevacizumab emerges as the optimal balance of efficacy and safety. Topotecan + sorafenib could be an alternative for patients who are ineligible for anti-angiogenic therapy.

2026-12-01·FUNCTIONAL & INTEGRATIVE GENOMICS

Overexpression, clinical significance and potential mechanisms of protein kinase D1 in hepatocellular carcinoma: multi-omic analyses and pharmacological insights

Article

作者: He, Rong-Quan ; Huang, Zhi-Guang ; Chen, Zhen-Dong ; Dang, Yi-Wu ; Deng, Yu-Long ; Wei, Xi-Ni ; Zhu, Liang-Qin ; Yang, Min-Ying ; Chen, Gang ; Wu, Ke-Jun ; He, Fei-Yan ; Zhan, Yan-Ting ; Qin, Kai ; Tang, Yu-Xing ; Lu, Hui-Ping

Protein kinase D1 (PRKD1), a serine/threonine kinase of the PKD family, has been implicated in tumor biology, but its role in hepatocellular carcinoma (HCC) remains unclear. We explored PRKD1 expression and function using immunohistochemistry, bulk and single-cell RNA sequencing, and in vitro functional assays. PRKD1 protein levels were significantly elevated in 339 HCC tissues compared to corresponding adjacent non-tumorous samples (11.390 ± 1.560 vs. 6.277 ± 2.357, P < 0.0001). Multicenter bulk transcriptomic data confirmed consistent PRKD1 mRNA overexpression (SMD = 0.26, 95% CI = 0.14-0.39), with single-cell transcriptomic profiling indicating specific enrichment in endothelial cells, smooth muscle cells, and hepatocytes. High PRKD1 expression was associated with advanced tumor stages and worse overall survival. Functionally, PRKD1-associated genes were enriched in extracellular matrix and focal adhesion pathways. Immune profiling revealed positive correlations with M2 macrophages, regulatory T cells (Tregs), and myeloid-derived suppressor cells (MDSCs), and negative correlations with CD8⁺ T cells and CD4⁺ Th1 cells, suggesting an immunosuppressive role. Mechanistic experiments demonstrated that conditioned medium from PRKD1-knockdown HCC cells promoted M1 polarization and reduced M2 markers in THP-1 cells, while PRKD1 silencing increased PD-L1 and IDO1 expression. In contrast, IFN-γ treatment did not induce PRKD1 expression, indicating that PRKD1 actively contributes to, rather than responds to, immunosuppressive cues. PRKD1 knockdown markedly impaired HCC cell proliferation and migration. Pharmacologically, nitidine chloride significantly reduced PRKD1 expression in a dose-dependent manner, and molecular docking suggested a potential direct interaction. With respect to drug response, PRKD1-high HCC cases exhibited increased predicted sensitivity to multiple tyrosine kinase inhibitors (TKIs), while in vitro PRKD1 knockdown reduced sorafenib sensitivity, and sorafenib treatment suppressed both PRKD1 and p-ERK1/2 levels. Collectively, our findings identify PRKD1 as a multifaceted contributor to HCC progression, immune microenvironment modulation, and TKI responsiveness. These results highlight PRKD1 as a promising therapeutic target warranting further mechanistic and translational investigation.

2026-06-01·BIOORGANIC & MEDICINAL CHEMISTRY LETTERS

Discovery of novel sophocarpine derivatives as potential dual Bcl-2 and Mcl-1 inhibitors: design, synthesis and anti-hepatocellular carcinoma evaluation

Article

作者: Wei, YongQuan ; Jiang, Meiyan ; Wang, Lisheng ; Sun, Die

Hepatocellular carcinoma (HCC) remains one of the leading causes of cancer-related mortality and disease burden worldwide, and its clinical management continues to face substantial challenges. Sorafenib, a widely used systemic therapy for advanced HCC, frequently develops acquired resistance upon long-term treatment, in part due to the overexpression of anti-apoptotic Bcl-2 family proteins. Herein, guided by the structural features of Sorafenib, the selective Bcl-2 inhibitor Venetoclax, and the selective Mcl-1 inhibitor AZD5991, we designed and synthesized a series of novel Sophocarpine-derived analogues bearing a pyridylethyl moiety via a molecular-hybridization strategy. Molecular docking suggested a favorable binding mode, in which the resulting scaffold could occupy the hydrophobic binding pockets of both Bcl-2 and Mcl-1 and engage key residues through hydrogen-bond interactions. In vitro antiproliferative screening (MTT assay) against three human HCC cell lines (Huh-7, MHCC-97H, and HepG2) showed that most compounds exhibited moderate to good activity. Notably, compound S6 emerged as the most potent analogue, with IC₅₀ values of 9.13 ± 0.29 μM (Huh-7), 6.76 ± 0.06 μM (MHCC-97H), and 15.9 ± 0.98 μM (HepG2). Mechanistic studies demonstrated that S6 markedly suppressed proliferation and migration of MHCC-97H cells, induced G1-phase arrest, and promoted apoptosis. Western blot analysis revealed that S6 downregulated anti-apoptotic proteins Bcl-2 and Mcl-1, induced mitochondrial membrane potential (ΔΨm) depolarization, and activated the caspase-dependent apoptotic cascade, as evidenced by caspase-3 activation and PARP1 cleavage. In parallel, a 3D-QSAR (CoMFA) model was constructed to rationalize the structure-activity relationship and to inform further lead optimization. Collectively, these findings identify S6 as a promising Sophocarpine derivative with a putative dual Bcl-2/Mcl-1 targeting profile, with significant anti-HCC activity and potential for preclinical development.

1,630

项与甲苯磺酸索拉非尼相关的新闻（医药）

2026-04-11

·ioncology

FRUSICA-2病例启示第3期丨呋喹替尼联合信迪利单抗二线治疗肾透明细胞癌：6周达到PR，PFS持续超过37个月

编者按晚期肾癌靶向治疗与免疫治疗的进展改善了晚期肾癌患者的生存预后，但对于一线酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗失败的患者，二线采用靶向联合免疫治疗的方案既往缺乏高级别循证医学证据。2025年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会报道的III期FRUSICA-2研究结果展现了呋喹替尼联合信迪利单抗在晚期肾癌二线治疗的疗效和安全性方面的潜力。本期将分享一例来自FRUSICA-2研究的晚期肾透明细胞癌病例，该患者一线TKI治疗后疾病进展，二线接受呋喹替尼联合信迪利单抗治疗，首次疗效评估即达到疾病缓解，截至报道前最近一次（2026年4月）随访，部分缓解（PR）已持续超过37个月，且治疗期间患者耐受性良好，未见严重不良事件以及免疫相关不良事件，为该治疗策略的临床应用提供了有价值的实践参考。（提示注意：以下病例简评仅系相关主治医生在执业过程中的病情回顾与评述，供医生读者科学交流和参考。个体病例通常具有差异性，具体治疗方案及用药应当结合个体情况作出，并严格遵循医嘱。）病例介绍基本情况患者男，68岁。主诉左肾透明细胞癌术后18个月，因“左腰痛”就诊发现转移，一线靶向治疗后进展。现病史 2020年9月：因“体检发现左肾占位2年”外院就诊，全身评估提示双肺微小结节，未见明确转移。行腹腔镜下左肾根治性切除术，术后病理提示为肾透明细胞癌，Fuhrman分级I-II级，肿瘤侵犯肾窦脂肪，综合诊断为pT3aN0M0。当时无明确临床研究证据支持术后辅助帕博利珠单抗治疗，故术后未行辅助治疗，未规律复查。 2022年3月：患者因“左腰痛”复查。胸部CT提示双肺微小结节，较前未见明显变化；腹盆MR示：左侧腹膜后多发结节及肿块影，较大者约5.7cm*5.1cm；考虑患者诊断为转移性肾透明细胞癌，IV期，IMDC评分0分，低危组。予培唑帕尼一线治疗8个月，最佳疗效SD。 2022年11月：MR示左侧腹膜后多发结节及肿块影，较前略增大，6.1*5.5cm，另可见邻近左侧后腹膜多发DWI异常信号结节，较前新发，较大者2.4*2.1cm，考虑疾病进展（PD）。上下滑动查看更多内容既往史既往糖尿病史、双足双手散发湿疹病史，控制好。当前诊断肾透明细胞癌腹膜转移（IV期），IMDC评分0分，低危组。治疗经过治疗过程患者在一线培唑帕尼治疗8个月后进展，治疗期间出现2-3级腹泻、1-2级手足皮肤反应、2级高血压。患者于2023年1月29日入组“评价呋喹替尼联合信迪利单抗对比阿昔替尼或依维莫司单药二线治疗局部晚期或转移性肾细胞癌的疗效和安全性的多中心、随机、开放、阳性对照的II/Ⅲ期临床研究（FRUSICA-2研究）”。 2023年1月开始使用呋喹替尼联合信迪利单抗方案，具体方案为：呋喹替尼5mg，po，qd，D1-14＋信迪利单抗200mg，ivgtt，D1，q3w。患者基线肿瘤负荷为128.5mm。 2023年3月：用药6周（C2）后首次肿评，肿瘤负荷减少至76.8mm，达到PR。 2023年11月：治疗10个月（C15）评估，肿瘤负荷减少至41mm，维持PR。 2025年1月：序贯为呋喹替尼单药（5mg，po，qd，D1-14，q3w）治疗。 2026年4月：持续维持PR，PFS超过37个月。上下滑动查看更多内容安全性用药期间耐受良好，尿蛋白1+（尿蛋白定量0.08~0.15g/24h），偶有腹泻，血糖控制稳定，未见免疫相关不良事件。 2023年1月，基线（左右滑动查看更多图片） 2023年3月，初始应答（左右滑动查看更多图片） 2023年11月，最深应答（左右滑动查看更多图片）病例小结患者初诊时68岁，2020年9月因“体检发现左肾占位2年”行腹腔镜下左肾根治性切除术，术后病理提示为肾透明细胞癌，pT3aN0M0，未行术后辅助治疗、未规律复查。2022年3月胸腹盆CT示腹膜后转移，IMDC评分0分，低危组。随后予一线培唑帕尼治疗，最佳疗效SD，2022年11月PD。于2023年1月经筛选进入Ⅲ期FRUSICA-2临床研究，开始接受呋喹替尼联合信迪利单抗二线治疗，用药6周（C2）后首次肿评即实现疗效PR(缩瘤率40.2%)，用药10个月时缩瘤率近七成(68%)，并维持上述水平至今，PFS已经超过37个月，在二线治疗中实现了长期无进展生存。同时，患者对呋喹替尼联合信迪利单抗方案耐受性良好，仅见轻微蛋白尿和偶然腹泻，未见其他不良反应，也未见免疫治疗相关不良反应。该方案有望为TKI经治的晚期肾癌患者带来新的选择，为实现长期生存提供可能性。病例提供者，北京大学第一医院泌尿外科杨恺惟纵览转移性肾透明细胞癌的治疗格局，一线治疗需根据IMDC或MSKCC预后模型评估的风险度分层决定治疗方案。针对低危人群，《中国临床肿瘤学会（CSCO）肾癌诊疗指南2025》[1]推荐舒尼替尼、培唑帕尼等单药治疗，针对中高危人群则推荐阿昔替尼联合特瑞普利单抗等联合治疗方案。该患者一线治疗时IMDC评分0分，为低危转移性肾透明细胞癌，故一线采用培唑帕尼治疗，但患者于8个月后再次疾病进展。对于一线TKI治疗失败的人群，既往推荐抗血管生成类药物包括阿昔替尼、依维莫司等， mPFS为3.8个月~6.7个月[2,3]。后续出现的双靶联合方案如依维莫司联合伏罗尼布疗效较单靶有所提升，mPFS达到10.0个月，仍有提升空间[4]。与此同时，尽管靶向联合免疫治疗在一线治疗领域取得了进展，但在二线治疗领域尚缺乏III期临床研究证据支持。2025年ESMO年会公布的FRUSICA-2研究是国内首个靶向联合免疫对比标准单药用于晚期肾癌二线治疗的III期确证性研究。该研究为一线靶向药物失败后患者的治疗提供了新的临床研究数据支持。FRUSICA-2研究结果显示，呋喹替尼联合信迪利单抗与对照组阿昔替尼或依维莫司二线治疗相比，盲态独立阅片委员会（BIRC）评估的mPFS为22.21个月vs 6.90个月，降低了62.7%的疾病进展或死亡风险（HR=0.373，P<0.0001），显示出具有统计学意义和临床意义的改善效果，且该获益在所有亚组中均保持一致，提示该联合方案有望为晚期肾细胞癌患者带来新的二线治疗选择[5]。 FRUSICA-2研究PFS 本例患者在一线培唑帕尼治疗进展后，参与到FRUSICA-2研究中，接受了呋喹替尼联合信迪利单抗二线治疗，在治疗6周后即达到了迅速缓解，取得超过37个月PFS，目前仍维持PR，帮助患者延长生存时间。回顾FRUSICA-2研究可见，呋喹替尼联合信迪利单抗的中位至缓解时间（TTR）为2.79个月，中位缓解持续时间（DoR）为23.69个月，进一步提示了该方案在缓解速度和长期维持缓解方面的表现。与此同时，患者治疗过程中不良反应轻微，耐受性佳，有助于患者回归正常生活。呋喹替尼联合信迪利单抗有望成为肾细胞癌二线治疗中的可考虑的一种治疗方案。在机制层面，呋喹替尼作为一种高选择性小分子VEGFR-TKI，可精准抑制 VEGFR-1/2/3受体的胞内激酶区磷酸化，同时抑制肿瘤血管和淋巴管生成；与免疫治疗具有协同作用，该机制在临床研究中得到了验证。在FRUSICA-2研究等循证医学证据的推动下，期待呋喹替尼联合免疫治疗二线应用于晚期肾癌的适应症，未来能成为既往TKI治疗失败患者二线的一项标准治疗方案，以望惠及更多患者。参考文献 [1] 中国临床肿瘤学会指南工作委员会. 中国临床肿瘤学会（CSCO）肾癌诊疗指南2025. 人民卫生出版社. 2025.08. [2] Motzer RJ, Escudier B, Tomczak P, et al. Axitinib versus sorafenib as second-line treatment for advanced renal cell carcinoma: overall survival analysis and updated results from a randomised phase 3 trial. Lancet Oncol. 2013;14(6):552-562. doi:10.1016/S1470-2045(13)70093-7 [3] Choueiri TK, Escudier B, Powles T, et al. Cabozantinib versus everolimus in advanced renal cell carcinoma (METEOR): final results from a randomised, open-label, phase 3 trial. Lancet Oncol. 2016;17(7):917-927. doi:10.1016/S1470-2045(16)30107-3 [4] Sheng X, Ye D, Zhou A, et al. Efficacy and safety of vorolanib plus everolimus in metastatic renal cell carcinoma: A three-arm, randomised, double-blind, multicentre phase III study (CONCEPT). Eur J Cancer. 2023;178:205-215. doi:10.1016/j.ejca.2022.10.025 [5] Dingwei Ye, et al. Fruquintinib (FRUQ) plus sintilimab (SIN) versus axitinib (AXI) or everolimus (EVE) monotherapy as 2L treatment in pts with locally advanced or metastatic renal cell carcinoma (RCC): Results from phase III part of a randomized, open-label, active-controlled phase II/III study (FRUSICA-2). ESMO 2025,2592MO 何志嵩教授北京大学第一医院主任医师，博士生导师北京大学泌尿外科研究所/北京大学第一医院泌尿外科中国临床肿瘤学会理事会理事中华医学会泌尿外科分会肿瘤学组委员中国临床肿瘤学会尿路上皮癌专业委员会主任委员中国临床肿瘤学会前列腺癌专业委员会副主任委员中国临床肿瘤学会肾癌专业委员会委员中国抗癌协会泌尿男生殖系肿瘤专业委员会委员中国抗癌协会家族遗传性肿瘤协作组委员北京医学会泌尿外科分会委员中国医疗保健国际交流促进会加速康复外科分会委员中国老年保健协会抗衰老专业委员会委员郭应禄泌尿外科发展基金会理事长等杨恺惟教授副主任医师临床医学博士北京大学第一医院泌尿外科美国杜克大学免疫学系访问学者承担二十余项多中心临床注册研究Sub-I主持北京市自然科学基金一项发表SCI十余篇，在EAU、ASCO-GU会议进行壁报展示往期回顾 1、FRUSICA-2病例启示第1期丨呋喹替尼联合信迪利单抗序贯单药呋喹替尼二线治疗晚期肾细胞癌（RCC）患者一例，目前PR已维持约38个月 2、FRUSICA-2病例启示第2期丨一例一线靶向治疗不耐受患者的39个月PR获益，呋喹替尼联合免疫治疗方案有望提供治疗新选择材料编号：NP-ELU-26N215-Valid Until-2028-April 本资料由和黄医药提供支持本资料旨在促进医药信息的沟通和交流，而非广告宣传。本资料内容不能以任何方式取代专业的医疗指导，也不应被视为诊疗建议。若您想了解更多有关疾病知识的信息，请咨询医疗卫生专业人士。（来源：《肿瘤瞭望-泌尿时讯》编辑部）声明凡署名原创的文章版权属《肿瘤瞭望》所有，欢迎分享、转载。本文仅供医疗卫生专业人士了解最新医药资讯参考使用，不代表本平台观点。该等信息不能以任何方式取代专业的医疗指导，也不应被视为诊疗建议，如果该信息被用于资讯以外的目的，本站及作者不承担相关责任。

临床3期临床结果

2026-04-11

·ioncology

学术星光聚湘江，血液前沿谱华章——中国医疗保健国际交流促进会血液学分会2026年学术年会暨"华佗工程"MDT研讨会顺利召开

点击蓝字关注我们前言：暮春四月，湘江之畔，群贤毕至。2026年4月10日—11日，备受瞩目的中国医疗保健国际交流促进会血液学分会2026年学术年会暨“华佗工程”MDT研讨会在长沙隆重召开。作为本次论坛的核心学术阵地，主会场的开幕式及主旨报告汇聚了国内血液学领域的顶尖智慧。从基础分子医学的微观探秘到临床移植技术的宏观革新，从CAR-T细胞治疗的挑战转化到靶向药物的精准迭代，以高屋建瓴的视角描绘了血液病诊疗的前沿图景。本次会议不仅是中国血液学界创新实力的集中展示，更是推动基础科研向临床实践转化、跨越免疫屏障与治疗天堑的重要里程碑，为全国同道奉献了一场极富启发性的学术盛宴。高朋满座启帷幕，共话发展新愿景四月星城，群英荟萃。中国医疗保健国际交流促进会血液学分会2026年学术年会暨“华佗工程”MDT研讨会于4月11日正式开幕。执行主席中南大学湘雅医院徐雅靖教授作为主持嘉宾，以饱满的热情欢迎了莅临现场的各位专家学者。中国医疗保健国际交流促进会副会长、中国工程院黄晓军院士，中南大学副校长陈翔教授及中南大学湘雅医院院长雷光华教授分别做开幕致辞。大会主席黄晓军院士在致辞中高度肯定了本次年会的学术定位。他强调，会议承袭“华佗工程”优良传统，始终恪守学术为本，力求高效务实。为营造浓厚的学术交流氛围，本届大会特意优化议程设置，预留充裕的讨论时间，鼓励参会学者在专题报告后进行深入提问与观点碰撞，通过高质量的思维交锋激发创新活力，共绘中国血液病学发展的新蓝图。陈翔教授指出，本次大会落地长沙，是对湘雅血液学科建设与临床实力的高度认可。他表示，湘雅医院血液内科不仅持续深耕造血干细胞移植与血液肿瘤精准治疗，也始终重视临床研究与患者照护相结合。相信在各位血液学前辈们的指导与支持下，血液学科将在临床医疗、基础研究与教育教学等维度持续突破。最后，陈教授特别强调，陈方平教授等湘雅前辈数十年如一日倾注心血、培养后学，所秉持的“求真求确、必邃必专”的湘雅精神，正引领新一代血液学人才传承薪火、勇攀高峰，为湖南乃至全国血液病学事业注入强劲动力。雷光华院长在致辞中介绍道，今年恰逢中南大学湘雅医院建院120周年。近年来，围绕“面向世界科技前沿、面向经济主战场、面向国家重大需求、面向人民生命健康”的指导思想，医院启动了“12368”发展战略，并探索出“321”医学创新体系、“3354”高质量发展模式等发展路径，践行新时代湘雅文化价值理念，在临床医疗、医学教育、科技创新、医防融合、医院管理及社会服务等领域均取得了长足进步。湘雅医院血液科在陈方平教授、徐雅靖教授等几代人的带领下，已在恶性血液病精准诊疗、基因治疗及造血干细胞移植等领域形成鲜明特色，相信必将为中国血液事业发展注入新动力，为广大血液病患者健康带来新希望。院士领航，深度求索在华中科技大学同济医学院附属协和医院胡豫教授与中南大学湘雅医院陈方平教授的共同主持下，中国科学院杭州医学研究所创所所长谭蔚泓院士带来了题为《疾病诊疗的分子医学》的特邀报告。他强调，鉴于肿瘤诊疗已进入精准分子时代，基于癌症发生的器官进行癌症分类和命名的方法，亟需转变为基于分子的癌症分类。同时，介绍了“三阴性乳腺癌中国科学院杭州医学研究所（HIM）分子分型全国多中心临床试验”项目、DeepHIM-智能病理辅助诊断TNBC蛋白分型系统等前沿进展，标志着分子医学正在从单一的生物标志物识别向多组学、智能响应的诊疗一体化方向演进，为解决血液学领域提供了全新的交叉视角。紧接着，苏州大学附属第一医院吴德沛教授与山东大学齐鲁医院侯明教授接棒主持，海南医科大学校长陈国强院士围绕慢性髓系白血病（CML）干细胞的清除难题，分享了题为《ANDS可干扰ANP32B-p53相互作用以清除慢性髓性白血病（CML）中的白血病干细胞（ANDS disrupts ANP32B-p53 interaction to eliminate leukemia stem cells in CML）》的最新成果。陈国强院士团队开展的研究证明，使用造血特异性Anp32b基因敲除小鼠研究ANP32B对正常和CML干细胞功能的贡献，并证明ANP32B通过抑制p53活性在控制正常和CML干细胞维持中发挥关键作用，为治疗CML提供了全新的药物干预靶点，展示了基础生化研究向临床转化应用的巨大潜力。随后，北京大学血液病研究所所长黄晓军院士在南方医科大学血液病研究院刘启发教授与上海交通大学医学院附属瑞金医院赵维莅教授的联合主持下，发表了题为《跨越免疫天堑，构建生命通途》的报告。黄晓军院士以其创立的“北京方案”单倍体移植体系为脉络，回顾了如何成功破解供者来源匮乏这一世界性难题。HLA半相合移植的历史，是一段从“不可行”到“成熟平台”的技术革命，推动了免疫学理论深化，更将成为未来免疫医学的重要基础，有望为精准移植医学与免疫治疗创新提供持续动力。整场院士论坛不仅是前沿科学的交汇，更是一次情怀与使命的回归。谭蔚泓院士与陈国强院士两位湘籍领军学者虽耕耘四方，却始终心系桑梓。此次联袂返乡，他们将国际顶尖的分子医学智慧与基础研究火种带回湖南，以深厚的湖湘情怀反哺区域医学的发展，不仅体现了他们作为顶尖学者对故乡的深情回馈，更昭示着中国医学正借力多学科交叉与精英反哺，向着更高的科学高峰攀登。临床尖兵集结，前沿阵地攻坚大会报告环节聚焦临床诊疗中最为棘手与前沿的领域。在北京大学人民医院张晓辉教授与中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）张磊教授的主持下，中南大学湘雅二医院吕奔教授带来了《重症凝血病的研究进展》精彩报告。近年来，吕奔教授团队在脓毒症等相关凝血功能障碍领域取得了一系列原创性突破，他在报告中详细解析了重症凝血病的靶向干预策略，并分享了肝素治疗脓毒症的真实世界数据，为优化危重症患者的诊疗提供了重要参考。随后，中山大学附属第一医院李娟教授与北京美中爱瑞肿瘤医院王景文教授主持了CAR-T细胞治疗专题。华中科技大学同济医学院附属协和医院梅恒教授在《CAR-T细胞治疗血液病的挑战与创新转化》报告中，直面当前CAR-T治疗的痛点。梅恒教授结合其团队的研究数据，系统提出了CAR-T的增效减毒策略，并着重介绍了体内CAR-T等转化研究布局，描绘了细胞治疗的未来发展路径。上海交通大学附属瑞金医院李军民教授与陆军军医大学第二附属医院张曦教授则联合主持了移植物抗宿主病（GVHD）防治专场。苏州大学附属第一医院徐杨教授以《T细胞调控机制和GVHD防治临床转化》为题，深入剖析了T细胞亚群在移植后免疫重建中的作用。徐杨教授重点介绍了去泛素化酶-OTUD1、肠道微生态等最新研究进展，并展望了协同防治GVHD的未来格局，体现了基础免疫学机制指导下的精准临床转化思维。随着会议进程的深入，讨论议题进一步向具体亚型疾病的规范化与个体化治疗聚焦。在天津医科大学总医院付蓉教授与中南大学湘雅医院徐雅靖教授主持下，北京大学人民医院王昱教授在《AML移植技术体系的创新》报告中，全面展示了移植体系在急性髓性白血病（AML）患者中的持续优化成果，包括索拉非尼预防AML移植后复发、ATG预防GVHD的优化应用等，为优化AML患者的移植管理提供了重要循证依据。潮涌湘江催奋进，创新转化向未来为期两日的学术盛宴中，除主会场的深度思想交锋外，10日至11日同步开设十余个专题分会场，涵盖临床指南宣讲、基层诊疗规范、医学创新实践、移植与细胞治疗技术研讨以及“华佗工程”MDT专场、专科护理等多元主题。数十场高质量专题讲座，全方位勾勒出当下血液病学领域的发展脉络与前沿布局。纵观整场会议，与会者不仅清晰见证了我国血液学研究在微观机制探索与宏观体系构建两极的纵深突破，更切实感受到血液疾病临床诊疗模式，正从传统经验医学向精准靶向治疗、免疫调控诊疗快速迭代升级。会议中的每一项学术报告，都凝聚着中国血液学研究者敢为人先的创新魄力与求真务实的治学态度。这些扎根临床与科研的前沿探索，绝非单纯的实验室数据与临床试验成果，更是托起血液病患者生命希望的坚实桥梁。展望未来，随着新型技术的深度介入，相信中国血液学事业将继续以创新驱动为引擎，以临床需求为导向，在攻克血液学疾病的征途上，续写更加辉煌的生命守护篇章！精彩瞬间左右滑动查看更多（来源：《肿瘤瞭望–血液时讯》编辑部）声明凡署名原创的文章版权属《肿瘤瞭望》所有，欢迎分享、转载。本文仅供医疗卫生专业人士了解最新医药资讯参考使用，不代表本平台观点。该等信息不能以任何方式取代专业的医疗指导，也不应被视为诊疗建议，如果该信息被用于资讯以外的目的，本站及作者不承担相关责任。

细胞疗法AHA会议

2026-04-10

·细胞基因治疗前沿

重磅！国内两家企业今天斩获过亿元融资

注：本文不构成任何投资意见和建议，以官方/公司公告为准；本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不代表平台立场。任何文章转载需得到授权。 2026年4月10日，CGT领域迎来历史性一幕。CAR-T的领军企业原启生物与小核酸的后起之秀蔚程医药同日宣布完成大额融资，分别斩获1.1亿美元和5400万美元。原启生物：CAR-T赛道的技术领跑者原启生物本轮Pre-IPO融资由维梧资本、北京市医药健康产业投资基金、启明创投等共同领投，多家知名机构跟投。公司依托自主创新的OriAb抗体筛选与工程平台、OriArmoring结构增强平台及OnGo(Fast) CMC快速工艺专长，已构建起差异化的CAR-T产品矩阵。肝细胞癌治疗现状与未满足需求肝细胞癌是全球第六大常见癌症，也是癌症相关死亡的第三大原因，每年新发病例超过90万例，死亡病例约83万例。中国作为肝细胞癌高发国家，年新发病例约占全球总数的50%，疾病负担沉重。目前，肝细胞癌的标准治疗手段包括手术切除、肝移植、局部消融治疗、介入治疗及系统抗肿瘤治疗（如索拉非尼、仑伐替尼、信迪利单抗等）。然而，由于肝细胞癌起病隐匿，多数患者确诊时已处于中晚期，失去了手术根治的机会。对于这些患者，现有的系统治疗方案总体疗效有限，中位总生存期通常不足2年，存在巨大的未被满足的临床需求。 CAR-T疗法在血液肿瘤领域已取得突破性进展，但在实体瘤治疗中的应用一直面临诸多挑战。肿瘤微环境的免疫抑制、CAR-T细胞归巢能力不足、抗原逃逸等问题严重制约着CAR-T在实体瘤中的疗效。原启生物通过其自主研发的技术平台，在这些关键技术瓶颈上实现了突破。 CAR-T治疗实体瘤的技术挑战与突破 CAR-T——疗法在实体瘤领域的应用面临多重技术壁垒。首先，实体瘤的物理屏障致密的细胞外基质和异常的肿瘤血管阻碍了CAR-T细胞的有效浸润和分布。其次，肿瘤微环境中充斥着Treg细胞、骨髓来源抑制性细胞（MDSCs）及免疫抑制性细胞因子，形成强大的免疫抑制网络，严重削弱CAR-T细胞的杀伤活性。此外，CAR-T细胞在体内的持久性不足、靶抗原的异质性表达导致肿瘤逃逸等问题同样棘手。原启生物的OriArmoring技术平台通过优化CAR分子的结构设计，增强CAR-T细胞的活化信号和抗耗竭能力，显著提升了细胞在肿瘤微环境中的生存时间和杀伤效力。 OriAb抗体筛选平台则能够发现和优化高亲和力、高特异性的抗体序列，确保CAR-T细胞对肿瘤细胞的精准识别。这些技术突破为Ori-C101在肝细胞癌临床试验中展现优异数据奠定了基础。 Ori-C101：即将改写肝细胞癌治疗格局核心产品Ori-C101是靶向GPC3、用于治疗晚期肝细胞癌的自体CAR-T药物，已完成研究者发起的临床试验及注册临床I期试验，即将启动关键性临床试验。临床数据展现出优异的有效性和安全性特征，相关成果多次在ASCO等国际顶级学术会议上发表。 Ori-C101有望成为全球首款获批上市的针对肝细胞癌的CAR-T药物，开创CAR-T治疗实体瘤的新纪元。除Ori-C101外，原启生物还在持续孵化分泌型、快速生产型和多款in vivo CAR-T项目。分泌型CAR-T通过分泌免疫调节因子重塑肿瘤微环境，增强治疗效果；快速生产型技术则将传统需要2-3周的CAR-T制备周期大幅缩短，有望显著提高患者的可及性；in vivo CAR-T项目则致力于实现直接在患者体内生成CAR-T细胞的目标，进一步简化治疗流程。图：原启生物管线蔚程医药：肝外递送打开增长空间蔚程医药宣布完成5400万美元超额认购A轮融资，由启明创投与一家知名产业基金联合领投，弘晖基金、泰福资本等积极参与。成立于2025年的蔚程医药，成立不足一年便已完成两轮融资，彰显了市场对肝外小核酸递送技术的高度期待。小核酸药物：从概念到第三大疗法小核酸药物是指长度约21-23个核苷酸的小干扰RNA（siRNA）或反义寡核苷酸（ASO），通过碱基配对原则精准识别并降解特定的mRNA，从而从源头上阻断疾病相关蛋白的表达。与传统小分子药物和抗体药物相比，小核酸药物具有靶点丰富、特异性强、疗效持久、开发周期相对较短等优势，被认为是继小分子和抗体之后的第三大主流药物技术平台。小核酸药物的发展历程可追溯至1998年首款ASO药物福米韦生（Vitravene）获批，但真正的商业化突破出现在2018——年首款siRNA药物patisiran（Onpattro）获FDA批准用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性。此后，小核酸药物进入快速发展期，Inclisiran、Nedosiran、Lumasiran等重磅产品相继上市，掀起了新一轮药物研发热潮。据弗若斯特沙利文预测，全球小核酸药物市场规模将从2024年的约80亿美元增长至2030年的超过300亿美元。肝外递送：小核酸药物的最后一片蓝海然而，传统小核酸药物受限于递送技术，多数集中于肝脏靶向领域。由于siRNA和ASO带负电荷、分子量较大，难以穿透细胞膜并在内体中释放，因此需要借助递送载体才能发挥功能。目前最成熟的递送技术是基于GalNAc（N-乙酰半乳糖胺）的肝靶向递送，该技术利用肝细胞表面高表达的ASGPR受体，实现小核酸药物的肝脏富集。但肝外组织相关疾病的治疗需求长期未被满足。肌肉系统、神经系统、心血管系统、肺部、眼部等肝外组织或器官涉及大量未可用药物干预的靶点，对应的患者群体远大于肝脏疾病，市场空间更为广阔。肝外递送技术的突破被视为小核酸药物领域的下一个增长引擎，各路资本和企业纷纷布局。肝外递送面临的核心挑战在于：缺乏类似ASGPR的通用高表达受体、靶组织对核酸药物的摄取效率普遍较低、组织特异性递送导致的脱靶效应风险等。突破这些瓶颈需要创新的递送策略和深厚的生物学认知。蔚程医药：明星团队打造差异化平台蔚程医药团队核心成员来自Arrowhead、Ionis、Alnylam等全球小核酸药物龙头企业，在递送技术研发、序列设计、CMC生产及临床转化等环节积累了丰富经验。公司创始人周科明博士在核酸药物领域深耕超过15年，曾主导多个小核酸项目从早期发现到临床开发的全流程，拥有深厚的技术积累和行业资源。基于对核酸药物作用机制和递送需求的深刻理解，蔚程医药构建了具有差异化优势的肝外递送平台。该平台在配体偶联技术、递送效率优化、组织靶向精准度及安全性等关键维度实现突破，能够将小核酸药物高效递送至肝脏以外的靶组织，为多种肝外疾病的核酸药物治疗提供了可能。蔚程医药创始人周科明博士表示：肝外靶向递送是小核酸技术从'小众罕见病'走向'大众慢病'的核心钥匙。随着肝外递送技术的兴起，小核酸药物的适应症正从罕见病向高血脂、高血压、肿瘤等慢性病领域快速延伸。这一进程将把小核酸药物的市场规模从百亿级推向千亿级。仔细审视这两笔融资，可以发现一个共同特征投资人对技术平台的重视程度超越了单一管线。原启生物的平台支撑着多条CAR-T管线并行开发，蔚程医药的肝外递送平台则是公司快速启动A轮融资的核心底气。这种投资逻辑的转变反映出市场对创新药认知的深化，只有掌握平台型技术的企业才能在长周期竞争中保持优势。两家企业的同日亮相恰逢政策利好窗口期。2026年，国家层面持续加码生物医药产业创新支持力度。在资本市场端，科创板和港股18A对创新药企业的包容性持续增强，未盈利生物技术公司的上市通道更加畅通。资料来源：企业官网扫码进群掌握CAR-T疗法、干细胞疗法、基因疗法、溶瘤病毒、核酸药物全方位信息

100 项与甲苯磺酸索拉非尼相关的药物交易

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KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D06272	甲苯磺酸索拉非尼	L01XE05	DB00398

研发状态

批准上市

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适应症	国家/地区	公司	日期
甲状腺癌	美国	Bayer HealthCare Pharmaceuticals, Inc.	2013-11-22
不可切除的肝细胞癌	美国	Bayer HealthCare Pharmaceuticals, Inc.	2007-11-16
晚期肝细胞癌	澳大利亚	Bayer Australia Ltd.	2006-09-27
分化型甲状腺癌	欧盟	Bayer AG	2006-07-19
分化型甲状腺癌	冰岛	Bayer AG	2006-07-19
分化型甲状腺癌	列支敦士登	Bayer AG	2006-07-19
分化型甲状腺癌	挪威	Bayer AG	2006-07-19
肝细胞癌	欧盟	Bayer AG	2006-07-19
肝细胞癌	冰岛	Bayer AG	2006-07-19
肝细胞癌	列支敦士登	Bayer AG	2006-07-19
肝细胞癌	挪威	Bayer AG	2006-07-19
肾细胞癌	欧盟	Bayer AG	2006-07-19
肾细胞癌	冰岛	Bayer AG	2006-07-19
肾细胞癌	列支敦士登	Bayer AG	2006-07-19
肾细胞癌	挪威	Bayer AG	2006-07-19
晚期肾细胞癌	美国	Bayer HealthCare Pharmaceuticals, Inc.	2005-12-01

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
伴有 FLT3/ITD 突变的急性髓系白血病	临床3期	中国	南方医科大学	2015-06-20
HER2 阴性乳腺癌	临床3期	美国	Bayer AG	2011-02-21
HER2 阴性乳腺癌	临床3期	美国	Onyx Therapeutics, Inc.	2011-02-21
HER2 阴性乳腺癌	临床3期	中国	Onyx Therapeutics, Inc.	2011-02-21
HER2 阴性乳腺癌	临床3期	中国	Bayer AG	2011-02-21
HER2 阴性乳腺癌	临床3期	日本	Onyx Therapeutics, Inc.	2011-02-21
HER2 阴性乳腺癌	临床3期	日本	Bayer AG	2011-02-21
HER2 阴性乳腺癌	临床3期	阿根廷	Onyx Therapeutics, Inc.	2011-02-21
HER2 阴性乳腺癌	临床3期	阿根廷	Bayer AG	2011-02-21
HER2 阴性乳腺癌	临床3期	澳大利亚	Onyx Therapeutics, Inc.	2011-02-21

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT05068752 (CTgov)	临床2期	KRAS突变胰腺癌	10	Vemurafenib+Sorafenib	夢廠衊選襯糧鹹鏇壓鏇 = 艱鏇鑰艱鏇膚艱顧齋襯網網鑰衊築窪製夢繭鑰 (鑰醖襯膚積選襯觸顧窪, 鑰鹹膚範繭願餘憲襯簾 ~ 築築鏇範簾蓋餘獵繭網) 更多	-	2026-03-30
NCT01893099 (Pubmed \| Br J Cancer)	临床1期	葡萄膜黑色素瘤	10	Sorafenib plus selective internal radiotherapy with 90Y resin microspheres	積網繭遞積廠顧憲艱遞(顧網壓夢範壓構製網艱) = The most common grade 2-4 adverse events included rash, abdominal pain, fatigue and lymphocytopenia. 觸醖觸積鏇鏇夢鹽齋夢 (築鹽積夢窪襯窪憲夢鬱 )	不佳	2026-02-20
NCT05068752 (Pubmed \| J Immunother Precis Oncol)	临床2期	KRAS突变胰腺癌 KRAS mutations	9	Vemurafenib and Sorafenib combination	鏇夢憲鬱齋衊顧繭獵廠(糧鹹願鬱廠淵糧壓鬱鏇) = 衊窪醖窪顧憲淵鹽築窪蓋鬱繭築構選築願鹹淵 (齋簾蓋鬱簾繭製選襯觸 ) 更多	不佳	2026-02-10
KSCC HAMRET (ASCO_GI2026)	N/A	不可切除的肝细胞癌一线	167	Sorafenib	網簾蓋憲範齋網獵願蓋(壓觸繭醖醖鬱齋餘鹹築) = 糧觸鑰餘壓製齋襯繭鏇窪壓簾網鹹願膚鬱鹽遞 (鑰簾餘獵艱鏇鏇製觸廠 ) 更多	积极	2026-01-08
				Lenvatinib	網簾蓋憲範齋網獵願蓋(壓觸繭醖醖鬱齋餘鹹築) = 遞艱衊遞網願鑰鏇艱鑰窪壓簾網鹹願膚鬱鹽遞 (鑰簾餘獵艱鏇鏇製觸廠 ) 更多
NCT05404516 (ASH2025)	临床2期	髓系肉瘤	71	Sorafenib combined with standard chemotherapy	範膚窪糧壓衊鬱襯襯艱(齋簾壓衊築餘遞醖襯遞) = 鏇醖鹽願壓築製觸糧襯鑰壓膚構衊夢淵艱觸顧 (遞鏇選窪憲鹽積鏇餘廠 ) 更多	积极	2025-12-06
				Standard chemotherapy	範膚窪糧壓衊鬱襯襯艱(齋簾壓衊築餘遞醖襯遞) = 廠膚齋簾遞構繭齋鹹遞鑰壓膚構衊夢淵艱觸顧 (遞鏇選窪憲鹽積鏇餘廠 ) 更多
ASH2025	N/A	伴有 FLT3/ITD 突变的急性髓系白血病一线 FLT3-mutated	48	CLIA + Gilteritinib	蓋餘糧襯夢蓋積餘繭壓(衊製構糧觸簾鏇膚壓選) = 17 cases for CLIA/gilt 鹹壓鏇廠齋廠齋壓憲網 (廠範範夢簾願艱壓鬱襯 ) 更多	积极	2025-12-06
				CLIA + Sorafenib
ESMO_ASIA2025	N/A	不可切除的肝细胞癌一线	3,222	Lenvatinib	膚夢範襯鬱鏇壓網獵餘(網窪衊鹽鑰遞獵選簾醖): HR = 0.98 (95.0% CI, 0.24 ~ 4.1)	积极	2025-12-05
				Atezolizumab+Bevacizumab
NCT01377025 (STREAM, Pubmed \| iScience)	临床2期	葡萄膜黑色素瘤一线 GNAQ \| GNA11	78	Sorafenib	製廠選製夢憲築鑰範築(鑰窪襯襯餘艱顧窪顧齋) = 簾築膚憲積廠壓構餘願艱鏇餘鑰蓋鹽齋製齋醖 (糧艱夢鹹醖糧蓋顧壓蓋 )	积极	2025-12-01
				Placebo	製廠選製夢憲築鑰範築(鑰窪襯襯餘艱顧窪顧齋) = 簾網願觸鹹積遞夢醖繭艱鏇餘鑰蓋鹽齋製齋醖 (糧艱夢鹹醖糧蓋顧壓蓋 )
SITC2025	N/A	肝细胞癌	16	Sorafenib + Nivolumab	醖簾糧廠觸積衊範憲顧(襯鏇糧遞網憲願構鑰齋) = Enrichment of immunosuppressive CD14+ monocytes were observed in patients with HCC and CPB but not CPA liver disease. 淵簾衊範淵蓋構製襯構 (鏇顧鹽衊築醖選淵範淵 )	积极	2025-11-05
ESMO2025	N/A	侵袭性纤维瘤病	13	Sorafenib (SFN)	積鬱鹹憲膚遞簾蓋夢願(鹹積餘網願鬱簾糧繭範) = Most common adverse events were hand-foot syndrome (HFS, 54%, G1/2), mucositis (31%, G1/2), diarrhoea (31%, G1) and rash (31%, G1). 鹽艱壓鹹淵壓夢簾願鏇 (選鹹鬱窪觸鬱廠網醖蓋 ) 更多	积极	2025-10-17