Bemarituzumab

据 Insight 数据库统计，本周（8 月 31 日—9 月 6 日）全球共有 77 款创新药（含改良新）研发进度推进到了新阶段，其中 2 款申报上市，17 款启动临床，13 款申报临床。 下文，Insight 将分别摘取本周国内外部分重点项目进展做介绍。 境外创新药进展 境外部分，本周共有 18 款药物研发阶段推进，包括 1 款获批上市，1 款申报上市，6 款首次启动临床。    获批上市 据 Insight 数据库显示，本周共有 1 条新药/新适应症（不含类似药）在三大海外主要国家/地区（美国、EMA、日本）获批： 本周在三大海外主要国家/地区获批的新药/新适应症 截图来自：Insight 数据库网页版    临床试验结果 1、赛诺菲：全球首创 OX40L 单抗 III 期成功 当地时间 9 月 4 日，赛诺菲宣布 Amlitelimab（OX40L 单抗）在针对患有特应性皮炎的成人和青少年的 COAST 1 III 期研究中达到了所有主要终点和关键次要终点。 2021 年，赛诺菲曾以 11 亿美元的预付款以及 3.5 亿美元的里程碑付款收购 Kymab，获得 Amlitelimab 的全球权利。新闻稿指出，该研究结果证实了 Amlitelimab 作为首个也是唯一一个每年仅需给药四次的特应性皮炎治疗药物的潜力。 截图来源：企业官网 这是一项 III 期、随机、双盲、安慰剂对照、平行组、3 组、多国家、多中心研究，旨在评价 12 岁及以上中重度特应性皮炎受试者皮下接受 Amlitelimab 单药治疗的疗效和安全性。该研究在北美、拉丁美洲、欧洲、亚太和中东的 15 个国家/地区开展。 研究的主要终点为接受 Amlitelimab（Q4W 或 Q12W）治疗的患者在第 24 周时进行测量： 对于美国和以美国为参考的国家的主要终点第 24 周特应性皮炎研究者总体评估量表（vIGA-AD）为 0（清除）或 1（几乎清除）且较基线降低≥2 分的受试者比例； 对于欧盟、以欧盟为参考的国家和日本的并列主要终点第 24 周经验证的 vIGA-AD 为 0 或 1 且较基线降低≥2 分的受试者比例，以及湿疹面积和严重程度指数评分较基线降低 75%（EASI-75）的受试者比例。 结果显示，Amlitelimab 每四周（Q4W）或每十二周（Q12W）给药一次，均达到了所有主要终点和关键次要终点。在 12 岁及以上中重度特应性皮炎患者中，与安慰剂相比，在第 24 周时，其皮损清除率和病情严重程度均达到统计学上显著且具有临床意义的水平。 在第 24 周，两个给药组也实现了研究的关键次要终点，包括达到 vIGA-AD 0/1的患者比例，以及在基线 PP-NRS ≥4 的患者中，峰值瘙痒数值评定量表 (PP-NRS) 与基线相比减少≥4 分的患者比例。 截图来源：企业官网 安全性方面，Amlitelimab 耐受性良好，本研究中未发现新的安全性问题。完整的结果将在即将召开的医学会议进行展示。 值得一提的是，针对特应性皮炎的 Amlitelimab 临床开发计划包括 COAST 1 和其他四项 III 期研究（SHORE、COAST 2、AQUA 和 ESTUARY），预计将于 2026 年完成，并为潜在的全球监管提交奠定基础。 Insight 数据库显示，全球有 5 款 OX40L 单抗进入临床阶段，Amlitelimab 进展最快。除此之外，信达的 IBI356 也进入到了临床 I 期。 2、罗氏：公布重磅眼科双抗最新临床数据 9 月 5 日，罗氏公布了法瑞西单抗（商品名：Vabysmo）的 AVONELLE-X 和 SALWEEN 研究最新数据。 来源：罗氏官网 AVONELLE-X 是一项开放标签、多中心、为期两年的扩展研究，共纳入 1029 名新生血管性或湿性年龄相关性黄斑变性（nAMD）受试者。这些受试者已经完成两项 III 期临床之一，即 TENAYA 研究 (NCT03823287) 或 LUCERNE 研究(NCT03823300)。 在 AVONELLE-X 的两年研究中，患者的视力保持稳定，并且通过 AVONELLE-X 维持了与母试验相比的解剖学改善。结果显示，在长达四年的法瑞西单抗治疗后，近 80% 的患者将治疗间隔延长至每三至四个月一次，这进一步证实了 TENAYA 和 LUCERNE 的研究结果。法瑞西单抗耐受性良好，安全性数据与其在 nAMD 治疗中的已知安全性一致。 SALWEEN 是一项 IIIb/IV 期多中心、开放标签、单组研究，旨在评估法瑞西单抗治疗亚洲息肉状脉络膜血管病变（PCV）患者的效果。 在SALWEEN 研究的一年期数据中，患者在第 40、44 和 48 周的平均最佳矫正视力 (BCVA) 较基线提高了 8.9 个字母，具有临床意义。在第一年，超过 50% 的患者被分配到延长 5 个月的给药方案。法瑞西单抗对 PCV 特有的异常息肉状血管也产生了具有临床意义的影响，超过 60% 的患者这些病变完全消退，大多数 (86%) 患者眼中的息肉状病变消失。 安全性方面，法瑞西单抗耐受性良好，在 PCV 中的安全性与其在 nAMD 中的已知安全性一致。 法瑞西单抗是全球首个上市的眼科双抗，与传统单通路药物相比，其可同时靶向抗血管生成素-2（Ang-2）和血管内皮生长因子 A（VEGF-A）两条通路，在抑制新生血管生成的同时增强血管稳定性。自 2022 年上市以来，该产品销售额增长迅速，2024 年收入了 43.79 亿美元。今年上半年销售 20.67 亿瑞士法郎（约合 24.06 亿美元）。 3、诺和诺德：「司美格鲁肽」心血管获益优于「替尔泊肽」，风险显著降低 57% 9 月 1 日，诺和诺德宣布于近日在西班牙马德里举行的 2025 年欧洲心脏病学会（ESC）年会上公布了 STEER 真实世界研究的最新数据。 STEER 研究是一项回顾性、观察性真实世界研究，评估了 Wegovy®（司美格鲁肽 2.4 mg）对比替尔泊肽在超重或肥胖且已确诊心血管疾病但无糖尿病的患者中预防主要不良心血管事件（MACE）的有效性。 截图来源：诺和诺德官微 在治疗过程中用药中断不超过 30 天的前提下，相较于替尔泊肽，Wegovy®能使超重或肥胖且伴有心血管疾病的患者心脏病发作、卒中以及心血管相关死亡或全因死亡风险降低 57%。试验中，Wegovy®组记录 15 例（0.1%）心血管事件，替尔泊肽组为 39 例（0.4%）。Wegovy®组和替尔泊肽组患者的平均随访时间分别为 3.8 个月和 4.3 个月。 在所有接受治疗的患者中，无论是否存在用药中断，相比替尔泊肽，Wegovy®可使心脏病发作、卒中及全因死亡风险降低 29%。Wegovy®组患者的平均随访时间为 8.3 个月，替尔泊肽组患者的平均随访时间为 8.6 个月。 此外，在所有接受治疗的患者中，不论是否存在用药中断，使用 Wegovy®的患者发生心脏病发作、卒中及心血管相关死亡事件的次数均少于使用替尔泊肽的患者。 4、安进/再鼎：「贝玛妥珠单抗」OS 获益减弱 9 月 3 日，再鼎宣布，贝玛妥珠单抗联合化疗（mFOLFOX6）用于一线胃癌治疗的 FORTITUDE-101 III 期临床研究已完成最终分析。 截图来源：企业公告 这是一项随机、多中心、双盲、安慰剂对照、 III 期研究，旨在 FGFR2b≥10% 2+/3+肿瘤细胞染色（FGFR2b≥10% 2+/3+ TC）受试者中， 通过总生存期（OS）评估，比较贝玛妥珠单抗+mFOLFOX6 与安慰剂+mFOLFOX6 的有效性。 在此前预设的中期分析（即主要分析）时，贝玛妥珠单抗联合化疗方案对比单独化疗在 OS 方面显示出具有显著统计学意义和临床意义的改善。 然而，根据再鼎的合作伙伴和该研究的申办方安进在此次最终分析中做出的评估，此前观察到的生存获益幅度减弱。安进表示中期分析和最终分析的结果将在即将举行的主要医学会议上公布。 同时，根据 FORTITUDE-101 研究的更新结果，再鼎计划在提交注册申请之前等待 FORTITUDE-102 研究（其旨在评估贝玛妥珠单抗联合纳武利尤单抗及化疗用于相同的患者人群）的结果。预计 FORTITUDE-102 研究的数据将在 2025 年底或 2026 年上半年公布。 贝玛妥珠单抗是再鼎从 Five Prime 公司（后被安进收购）引进的一款靶向 FGFR2b 的单抗，在海外和国内都处于 III 期阶段。    启动临床试验 1、礼来：又一款减重新药启动首个 I 期临床试验 9 月 3 日，据 Insight 数据库显示，礼来在 Clinicaltrials.gov 上首次登记公示了 LY4064912 的 I 期临床试验（登记号：NCT07152002）。这是一款减重新药，目前尚无机制靶点公布，本次是该药登记的首个临床试验。 截图来源：Insight 数据库网页版 本次启动的 I 期临床试验在美国和新加坡进行，拟纳入 144 位受试者，8 月 28 日已经完成首例入组，预计将在 2026 年 10 月完成。该试验探究 LY4064912 皮下注射和静脉注射剂型的安全性，主要终点包括 PK、减重、肾功能获益，预计该减重新药同时具有肾脏保护的作用机制。 2、艾伯维：SEZ6 ADC 首次启动 II/III 期临床试验 9 月 4 日，Insight 数据库显示，艾伯维登记了 SEZ6 ADC 新药 ABBV-706 的首个 II/III 期临床试验（登记号：NCT07155174），联用 PD-L1 阿替利珠单抗一线治疗小细胞肺癌。这也是当前全球进展最快的 SEZ6 靶点项目。 截图来源：Insight 数据库网页版 ABBV-706 最早在 2022 年 10 月首次启动临床试验，本次启动的是该药的第 2 项临床试验。艾伯维早前于 2024 ASCO、2025 ASCO、2025 WCLC 公布过其早期临床数据。最新数据显示，在中位前线治疗线数为 2（范围：1-6）、中位治疗持续时间 5.8 个月（范围：0.7-11.3）的广泛期小细胞肺癌患者中，其临床结果如下： 截图来自：WCLC 官网 目前，全球仅有 8 个 SEZ6 靶点项目在研，其中仅有艾伯维的 2 个项目进入临床研发阶段。首个同靶点 ADC 项目 ABBV-011 在 2018 年度就启动了 I 期临床试验，并在 2023 ASCO 公布了首个人体研究结果，不过至今未推进后期临床；而 ABBV-706 如今已经推动至 II/III 期阶段。 除此之外，该靶点的其他布局企业均来自中国。百奥赛图布局有 2 款双抗 ADC，分别靶向 DLL3/SEZ6 和 B7-H3/SEZ6；多禧生物布局有 2 款 ADC 项目，一项为 SEZ6 单靶点，一项为双抗 ADC。而翰森、云南白药则布局了单抗药物。目前这些新药均处于临床前研发阶段。    医药交易 据 Insight 数据库显示，本周（8 月 31 日 - 9 月 1 日）共发生 19 起交易事件。 1、恒瑞：就心肌肌球蛋白抑制剂达成近 11 亿美元 NewCo 交易 9 月 5 日，恒瑞宣布与美国 Braveheart Bio公司就其自主研发的心肌肌球蛋白（Myosin）小分子抑制剂 HRS-1893 项目达成独家许可协议，总金额高达 10.88 亿美元，包括 6500 万美元首付款（含 3250 万美元现金、等值 3250 万美元公司股权）和 10.23 亿美元潜在里程碑付款。 Insight 数据库显示，这是恒瑞今年达成的第 4 项授权许可交易，也是其第 2 次采用 NewCo 模式实现对外授权。 HRS-1893 是恒瑞自主研发的一种高选择性的 Myosin 小分子抑制剂，可特异性抑制心肌肌球蛋白 ATP 酶活性，使心肌收缩性能正常化，减少左心室肥厚并改善舒张期顺应性。目前，该产品针对梗阻性肥厚型心肌病的治疗已启动 III 期临床。 2、超 53 亿美元！舶望制药与诺华达成一项战略合作协议 9 月 3 日，舶望制药宣布与诺华达成一项新战略合作协议，双方共同开发多项心血管产品。 此次新达成的协议是在双方现有合作基础上的进一步拓展。 截图来源：企业官微 根据此项协议，舶望制药授予诺华两款处于早研阶段分子的中国以外权益的选择权，用于治疗重度高甘油三酯血症 (sHTG) 和混合型血脂异常，以及就 BW-00112 (ANGPTL3) 产品的优先谈判权。该产品目前在美国和中国处于 II 期临床试验阶段，后续将由舶望制药主导开展联合用药的临床试验。 针对另一款处于临床前研究阶段的 siRNA 候选药物，舶望制药授予诺华独家中国地区以外许可，并包含在美国和中国分享损益 (P&L) 的互惠选择权，该产品预计 2026 年将启动 I 期临床试验。 作为回报，舶望制药将获得 1.6 亿美元的预付款，并可能获得潜在的里程碑和期权付款以及商业销售的分级特许权使用费，总潜在里程碑价值高达 52 亿美元。  此外，诺华公司已初步意向参与舶望制药的下轮股权融资，其具体参与（包括投资金额与时间）仍需履行例行尽职调查、并由双方协商并签署正式协议来确定。 国内创新药进展 本周国内共有 64 款创新药（含改良新）研发进度推进到了新阶段，其中 2 款获批上市，3 款申报上市，9 款首次启动 I 期临床，18 款首次获批临床。    获批上市 1、赛诺菲：CD3 单抗国内获批上市，针对 1 型糖尿病 9 月 3 日，赛诺菲宣布，旗下 CD3 单抗替利珠单抗注射液在中国获批上市，适用于成人和 8 岁及以上儿童 1 型糖尿病 2 期患者，以延缓 3 期 1 型糖尿病发病。此前该药曾被 CDE 纳入拟优先审评。 截图来源：赛诺菲官微 替利珠单抗（Teplizumab）是一种 CD3 靶向的单克隆抗体，能从病因上实现对胰岛 β 细胞的保护。根据赛诺菲公开资料，以 1 型糖尿病患者每天至少接受 4 次胰岛素注射为例，3 年累计高达 4380 次，替利珠单抗延缓发病近 3 年，可延缓进入长期胰岛素的治疗阶段。 2022 年 11 月，替利珠单抗首次获美国 FDA 批准上市，是 FDA 批准的全球首个且唯一延缓 1 型糖尿病发病的创新靶向疗法。 TN-10 研究显示，与安慰剂组相比，持续 14 天使用替利珠单抗治疗，能将 1 型糖尿病的发病时间平均延缓近 3 年。 2023 年 10 月，III 期临床试验研究 PROTECT （NCT03875729）达到主要终点，与安慰剂相比，在既往 6 周内诊断为自身免疫性 3 期 1 型糖尿病的 8-17 岁儿童和青少年中，替利珠单抗可延缓胰岛 β 细胞丧失并保留胰岛 β 细胞功能（根据 C 肽测定），有潜力延缓 1 型糖尿病的疾病进展。 在中国，替利珠单抗已被纳入第四批鼓励研发申报儿童药品清单，并于 2024 年 7 月率先在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区落地，用于延缓成人和 8 岁及以上儿童 1 型糖尿病患者从 2 期进展为 3 期。2025 年 6 月 17 日，该药在博鳌开出亚洲首批处方。本次该药在中国获批上市意味着其将有望惠及更多的患者。 2、扬子江药业：超 20 亿元引进！新型抑酸药获批上市 9 月 5 日，NMPA 官网显示，扬子江药业引进的「菲优拉生」获批上市，适用于反流性食管炎（受理号：JXHS2300055）。 截图来源：NMPA 官网 菲优拉生（Fexuclue）是一种新型钾离子竞争性酸阻滞剂（P-CAB），能够可逆地阻断分泌胃酸的质子泵，治疗胃食管反流病。作为一种新型抑酸药，与传统质子泵抑制剂（PPI）相比，P-CAB 有用药便捷、克服夜间突破、克服患者基因异质性问题等优势。 该药最初由大熊制药株式会社研发，2022 年度已经在菲律宾获批上市。2021 年 3 月，扬子江药业旗下海尼药业以 3800 亿韩元 (3.38 亿美元) 的价格，获得了盐酸菲优拉生片在国内的权益。海尼药业将负责菲优拉生片的临床开发，用于治疗消化系统疾病，并将负责该药在中国的整个审批流程。2023 年 6 月，盐酸菲优拉生片的上市申请获得 CDE 受理。 在国内，菲优拉生登记了一项随机、多中心、双盲、阳性药平行对照 III 期临床试验（登记号：NCT05813561），旨在与艾司奥美拉唑镁肠溶片相比，评价菲优拉生 40mg 治疗反流性食管炎的有效性、安全性和经济性。 研究的主要终点是 8 周内经内镜检查证实黏膜愈合的受试者百分比。该试验于 2022 年 7 月 23 日完成，共有 332 名受试者被纳入完整分析集（FAS），311 名受试者被纳入按方案分析集（PPS）。在 FAS 和 PPS 分析中，菲优拉生非劣于艾司奥美拉唑。 在 FAS 中，8 周时菲优拉生组和艾司奥美拉唑组的黏膜愈合率分别为 88.5%（146/165）和 89.0%（145/163）； 在 PPS 中，8 周时菲优拉生组和艾司奥美拉唑组的黏膜愈合率分别为 97.3%（145/149）和 97.9%（143/146）。 据 Insight 数据库，此前国内已批准 4 款 P-CAB，均通过口服给药，每日一次，均被批准用于治疗反流性食管炎。其中，武田的伏诺拉生、罗欣的替戈拉生、柯菲平的凯普拉生已进入国家医保。 3、翰森制药：CD19 单抗新适应症获批上市 9 月 1 日，NMPA 官网显示，伊奈利珠单抗注射液新适应症获批上市，用于治疗免疫球蛋白 G4 相关性疾病（IgG4-RD）。此前该适应症已被 CDE 纳入优先审评。 截图来源：NMPA 官网 伊奈利珠单抗是靶向 CD19 B 细胞消耗性抗体。2019 年 5 月 24 日，翰森制药与 Viela Bio 订立许可协议，获得于中国内地、香港、澳门地区开发及商业化该产品的独家许可（Viela Bio 于 2021 年被 Horizon Therapeutics 收购，后者于 2023 年被安进收购）。 2020 年伊奈利珠单抗获得美国 FDA 上市批准，用于抗水通道蛋白 4（AQP4）抗体阳性的视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）成人患者的治疗。2025 年 4 月，该药获 FDA 批准一项新适应症，用于治疗成人 IgG4-RD。在国内，伊奈利珠单抗于 22 年 3 月首次获 NMPA 批准上市，本次是该药获批的第 2 项适应症。 此次获批主要基于全球关键性 III 期试验 MITIGATE 的积极结果。MITIGATE 在包括中国在内的 22 个国家的 80 个临床试验研究中心进行。 这是首次在 IgG4 相关性疾病中进行的随机、双盲、安慰剂对照研究，证实了伊奈利珠单抗通过 CD19+B 细胞耗竭治疗 IgG4-RD 的安全性和有效性。具体结果显示： 在 52 周安慰剂对照期内，与安慰剂相比，接受伊奈利珠单抗治疗的受试者 IgG4-RD 复发风险显著降低了 87%，具有临床意义及统计学意义（风险比0.13，P<0.001）；接受伊奈利珠单抗治疗的 68 名受试者中有 7 人出现复发，而接受安慰剂治疗的 67 名受试者中有 40 人出现复发。 在安慰剂对照期间，接受治疗并经裁定委员会确定的年化复发率降低；接受伊奈利珠单抗治疗的受试者为 0.10，而接受安慰剂的受试者为 0.71（P<0.001）。 57.4%（39/68）接受伊奈利珠单抗治疗的受试者在第 52 周时达到无复发、无需治疗的完全缓解，而安慰剂组为 22.4%（15/67）(P<0.001)。 58.8%（40/68）接受伊奈利珠单抗治疗的受试者在第 52 周时达到了无复发、无需皮质类固醇的完全缓解，而安慰剂组为 22.4%（15/67）(P<0.001)。 验证伊奈利珠单抗的独特作用机制，能够快速并持续地耗竭外周 B 细胞的数量，从而降低疾病生物标志物的水平。 值得注意的是，89.7%（61/68）接受伊奈利珠单抗治疗的受试者在安慰剂对照期间不需要使用糖皮质激素来控制疾病，而安慰剂组比例为 37.3%（25/67）。第 8 周后，伊奈利珠单抗治疗组受试者的总糖皮质激素用量比安慰剂组减少了 10 倍。 Insight 数据库显示，目前全球仅获批 2 款 CD19 单抗，伊奈利珠单抗是首个获批 IgG4-RD 的产品（坦昔妥单抗仅获批用于弥漫性大 B 细胞淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤）。    申报上市 1、恒瑞医药：GLP-1R/GIPR 双激动剂申报上市，治疗肥胖 9 月 1 日，恒瑞医药发布公告称，HRS9531 注射液的药品上市许可申请已获国家药监局受理，拟定适应症为：适用于在控制饮食和增加运动基础上，初始体重指数（BMI）符合以下要求的成人的长期体重管理：≥28 kg/m2（肥胖），或≥24 kg/m2（超重）并伴有至少一种体重相关合并症（例如高血糖、高血压、血脂异常、阻塞性睡眠呼吸暂停、脂肪肝等）。 截图来源：恒瑞公告 HRS9531 注射液是以 HRS9531 为主要活性成分，是一款新型靶向胰高血糖素样肽-1 受体（GLP-1R）和葡萄糖依赖性促胰岛素肽受体（GIPR）的双激动剂，可在体内调节糖脂代谢、抑制食欲和增强胰岛素敏感性，从而起到改善血糖和减轻体重的效果。 2025 年 7 月，HRS9531 注射液Ⅲ期临床试验（HRS9531-301）达到了方案预设的主要研究终点和所有关键次要研究终点。该研究是在肥胖或超重受试者中评估 HRS9531 注射液的有效性和安全性的多中心、随机、双盲、安慰剂平行对照的Ⅲ 期临床研究，由复旦大学附属中山医院李小英教授担任主要研究者，研究共入组 567 例肥胖或超重合并至少一种体重相关合并症的成人患者。 研究结果表明，试验组在主要疗效终点和所有关键次要疗效终点上显著优于安慰剂组，HRS9531 高剂量组平均体重降低达 19.2%，44.4% 的受试者体重降低≥20%，且安全性和耐受性良好。 目前全球范围内，针对减重适应症，仅有礼来的同靶点药物替尔泊肽注射液（商品名：ZEPBOUND）于 2023 年 11 月在美国获批上市, 并于 2024 年 7 月在国内（商品名：穆峰达）获批上市。 2、阿斯利康：「本瑞利珠单抗」新适应症国内报上市 9 月 2 日，CDE 官网显示，阿斯利康本瑞利珠单抗的一项新适应症上市申请获得受理，用于治疗成人和 12 岁及以上青少年患者无明确非血液学继发性病因的嗜酸性粒细胞增多综合征。这是本瑞利珠单抗在国内递交的第 4 个适应症上市申请。 截图来自：CDE 官网 本瑞利珠单抗是一款精准靶向嗜酸性粒细胞（EOS）的抗 IL-5R 创新生物制剂。在国内，该药此前已获批用于成人和 12 岁及以上青少年重度嗜酸粒细胞性哮喘的维持治疗、儿童（6 至＜12 岁）重度嗜酸粒细胞性哮喘的维持治疗，其嗜酸性肉芽肿性多血管炎(EGPA)适应症也已递交 CDE 并获得受理。 本次申报的新适应症为嗜酸粒细胞增多综合征（HES）。在国际多中心 Ⅲ 期 NATRON 临床试验中，阿斯利康评估了本瑞利珠单抗治疗 HES 患者的有效性和安全性，试验的主要研究终点为患者至首次恶化或复发的时间。 阿斯利康在 2025 H1 财报中表示，NATRON 研究已达到主要终点，试验结果显示：与安慰剂相比，每月单次注射本瑞利珠单抗治疗嗜酸细胞增多症患者，在主要终点方面取得了统计学上显著且具有临床意义的改善；本瑞利珠单抗在该试验中的安全性和耐受性与该药物已知的特性一致。研究的具体数据将在未来召开的医学会议上公布。 截至目前，本瑞利珠单抗已在全球范围内获批多项适应症，包括： 在美国、欧盟、日本、中国等 80 多个国家和地区获批用于治疗成人和 12 岁及以上青少年重度嗜酸粒细胞性哮喘（SEA）适应症； 在美国和日本获批用于治疗 6-11 岁儿童 SEA 适应症； 在美国、欧盟和日本等全球 35 多个国家和地区获批用于治疗嗜酸性肉芽肿病伴多血管炎（EGPA）适应症。 自上市以来，本瑞利珠单抗的销售额连年上涨。 2024 年，该药的全球销售额达到16.89 亿美元，同比增长 8.76%。2025 上半年，本瑞利珠单抗卖了 9.2 亿美元，同比增长 18%。 此外，阿斯利康还在开发本瑞利珠单抗用于治疗其它适应症，包括慢性阻塞性肺疾病（COPD）和嗜酸粒细胞增多综合征（HES）。这意味着本瑞利珠单抗未来有望持续放量。 3、大冢制药：每四周给药一次，IgA 肾病靶向药物国内报上市 9 月 2 日，CDE 官网显示，大冢制药的斯贝利单抗注射液上市申请获受理，用于原发性免疫球蛋白 A 肾病（IgAN）成人患者，以维持肾脏功能。此前该适应症已被纳入优先审评。 截图来源：CDE 官网 斯贝利单抗是 Visterra 开发的一款靶向抑制增殖诱导配体（APRIL）的单抗，可选择性结合并抑制 APRIL 的活性，在四重打击过程中发挥关键作用。 通过结合并抑制 APRIL，斯贝利单抗有助于降低免疫球蛋白 A (IgA) 和病理性半乳糖缺陷型 IgA（Gd-IgA1）的水平。Gd-IgA1 水平较低会减少免疫复合物形成的底物，并可能降低自身抗体的产生。免疫复合物产生的减少应导致肾脏沉积减少，从而减少蛋白尿和肾脏炎症。通过减少 Gd-IgA1 的生成，斯贝利单抗有望帮助减缓肾脏损伤，并延缓疾病向终末期肾病的进展。 根据官方消息，该药可每四周一次自行给药，有望为患者提供一种更便捷的居家疗法。 2018 年 7 月，大冢制药以 4.3 亿美元的价格收购 Visterra，囊获了该产品。2025 年 5 月，大冢制药宣布 FDA 已接受斯贝利单抗用于治疗 IgAN 的 BLA 申请，并对其进行优先审查。PDUFA 日期为 2025 年 11 月 28 日。 该 BLA 申请主要基于 III 期 VISIONARY 研究和 II 期 ENVISION 研究数据支持。在 VISIONARY 研究中，与安慰剂相比，斯贝利单抗在治疗 9 个月后，24 小时尿蛋白/肌酐比值（uPCR）水平显著降低，且具有统计学意义和临床意义。 Insight 数据库显示，目前全球仅有 4 款新药获批用于 lgA 肾病，分别是阿曲生坦（诺华）、伊普可泮（诺华）、司帕生坦（BMS）、耐赋康（布地奈德肠溶胶囊，云顶新耀/Calliditas），均为化药。处于申请上市阶段的仅有斯贝利单抗，III 期临床阶段的有 12 款，包括泰它西普、瑞利珠单抗、菲泽妥单抗等。 4、先声药业/安帝康生物：儿童版抗流感新药申报上市 9 月 3 日，CDE 官网显示，先声药业与安帝康生物合作开发的国产首创「儿童版」抗流感病毒新药玛氘诺沙韦颗粒（先林达®颗粒）上市申请获国家药品监督管理局正式受理，拟用于 2-11 岁儿童无并发症的甲型和乙型流感的治疗。 这是中国首个成功完成 III 期临床并申报上市的针对儿童患者的抗流感病毒创新药，有望实现儿童流感「一袋治愈」。 截图来源：CDE 官网 玛氘诺沙韦 (先林达®) 是一款 Cap 依赖型核酸内切酶抑制剂，其作用机制是通过抑制流感病毒复制所必需的 cap 依赖型核酸内切酶，阻断病毒 mRNA 转录，从而精准抑制病毒复制 。临床研究提示其具有三大核心优势，包括：1）成人流感 「一粒治愈」，儿童流感「一袋治愈」；2）可在 24 小时内终止病毒排毒（「一天转阴」）；3）治疗、预防双功能（「一箭双雕」）。  玛氘诺沙韦颗粒在 2-11 岁儿童群体中的关键性 III 期临床研究，由首都医科大学附属北京儿童医院院长倪鑫教授和副院长赵成松教授共同担任主要研究者。该多中心、随机、双盲双模拟、阳性对照研究涉及全国 38 家临床试验中心，在不同年龄亚组采用与玛巴洛沙韦干混悬剂、奥司他韦颗粒等阳性对照药「头对头」的试验方案 。 临床研究显示，玛氘诺沙韦颗粒在儿童患者中安全性良好、症状缓解与病毒清除速度更快、耐药风险更低、具有口服药效不受食物影响、剂型更适合儿科患者等潜在临床优势。 此外，玛氘诺沙韦颗粒在流感预防领域也取得进展。其用于 2 岁及以上人群甲型和乙型流感暴露后预防的适应症，已获得临床试验默示许可。这使其成为国内首个在 2 岁及以上儿童群体中开展流感暴露后预防临床试验的创新药。儿童暴露于流感病毒后有望通过「一袋预防」降低发病风险，有望填补了该领域的空白 。    拟优先审评 1、正大天晴：「安罗替尼」又一适应症拟纳入优先审评 9 月 2 日，CDE 官网显示，正大天晴申报的盐酸安罗替尼胶囊拟纳入优先审评，用于晚期或不可切除腺泡状软组织肉瘤（ASPS）的治疗。 截图来源：CDE 官网 在 2024 年 ASCO 大会上，正大天晴公布了贝莫苏拜单抗联合盐酸安罗替尼胶囊在腺泡状软组织肉瘤患者中的研究结果（CTR20190938，TQB2450-Ib-02）。此研究共纳入 29 名患者，28 名患者（1 名退出）的 ORR 达到 79.3%，其中 3 名完全缓解，20 名部分缓解。中位 PFS 未达到。缓解者的中位 DOR 未达到。 对 7 例患者（包括 3 例反应良好患者和 4 例反应不佳患者）的肿瘤微环境进行详细分析后发现，两组患者三级淋巴结构 (TLS) 的存在存在显著差异。 在安全性方面，随访期间无死亡病例。治疗表现出良好的耐受性，主要为 1 级和 2 级 AE。13 例患者（44.83%）出现 3 级及以上不良反应，主要为高甘油三酯血症（13.79%）、脂肪酶升高（6.90%）、淀粉酶升高（3.45%）和高血压（3.45%）。 2019 年 6 月，安罗替尼单药获得 NMPA 批准用于 ASPS、透明细胞肉瘤以及既往至少接受过含蒽环类化疗方案治疗后进展或复发的其他晚期软组织肉瘤患者的治疗，成为国内软组织肉瘤领域获批的第一个靶向药物。在《CSCO 骨与软组织肿瘤诊疗指南（2024 版）》中，安罗替尼被列为Ⅰ级推荐用于晚期 ASPS 的一线治疗（2A 类证据）。 2025 年 8 月，正大天晴贝莫苏拜单抗和安罗替尼用于 ASPS 的联合疗法申报上市。值得一提的是，目前该联合疗法已被 CDE 授予突破性治疗方法资格并纳入优先审评审批程序。    拟突破性治疗 1、百利天恒：曾 84 亿美元出海，重磅双抗 ADC 拟纳入突破性疗法 9 月 2 日，CDE 官网显示，百利天恒注射用 BL-B01D1 拟纳入突破性疗法，用于铂耐药复发上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者。 截图来源：CDE 官网 BL-B01D1（伦康依隆妥单抗）是百利天恒开发的一款潜在 First-in-class 的 EGFR×HER3 双抗 ADC。作为全球首创的 EGFR x HER3 双抗 ADC，BL-B01D1 已在局部晚期或转移性实体瘤治疗中显示出令人振奋的初步疗效数据，彰显其广阔的临床应用潜力。 BL-B01D1 用于 NSCLC、SCLC、鼻咽癌、乳腺癌、尿路上皮癌、食管癌等多种实体瘤的 10 项 III 期临床研究正在进行中，其中 5 项适应症已被 CDE 列入突破性疗法名单，如若本次通过公示，将成为第 6 项： 既往经含铂化疗及抗 PD-1/PD-L1 单抗治疗失败的复发性小细胞肺癌患者； 既往经 PD-1/PD-L1 单抗联合含铂化疗治疗失败的复发性或转移性食管鳞癌患者； 既往经抗 PD-1/PD-L1 单抗治疗且经含铂化疗治疗失败的局部晚期或转移性 EGFR 野生型非小细胞肺癌患者； 经 EGFR-TKI 治疗失败的 EGFR 敏感突变的局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌患者； 既往经 PD-1/PD-L1 单抗治疗且经至少两线化疗（至少一线含铂）治疗失败的复发性或转移性鼻咽癌患者。 此外，BL-B01D1 还在中国和美国进行 40 余项针对多种肿瘤类型的临床试验，随着多项关键 III 期研究的持续推进及更多研究结果的公布，将进一步夯实 BL-B01D1 的疗效获益。 值得一提的是，2023 年 12 月，百利天恒以 8 亿美元首付款，潜在总价值最高达 84 亿美元，将 BL-B01D1 授权给 BMS，刷新国产 ADC 新药出海授权新纪录。 根据协议，双方将合作推动 BL-B01D1 在美国的开发和商业化。BMS 将独家负责 BL-B01D1 在中国内地之外全球其它地区的开发和商业化。    临床成功 1、映恩生物：HER2 ADC 首个 III 期临床成功，拟报上市 9 月 5 日，映恩生物发布公告，经独立数据监察委员会（IDMC）评估，与对照组相比，DB-1303/BNT323 用于既往接受曲妥珠单抗和紫杉烷类治疗的 HER2 阳性不可切除或转移性乳腺癌患者的 III 期临床试验已达到由盲态独立中心审阅（BICR）评估的无进展生存期（PFS）主要研究终点。 这是映恩生物首个成功的 III 期临床研究。根据这项中期分析结果，该公司计划与国家药监局药审中心就提交 DB-1303/BNT323 生物制品上市许可申请（BLA）进行沟通。 来源：映恩生物公告 该试验是一项在中国进行的随机、对照、开放标籤、多中心的 III 期临床试验，旨在评估 DB-1303 相较于 T-DM1 在既往接受曲妥珠单抗和紫杉烷类治疗的 HER2 阳性不可切除或转移性乳腺癌患者中的疗效和安全性。 DB-1303/BNT323 是一款处于临床阶段的 HER2 ADC 候选药物，目前正在两项进行中的注册性临床试验（一项全球试验及一项中国试验）及另外一项潜在全球注册研究中进行评估。BioNTech 拥有该产品中国以外开发和商业化权益，三生制药拥有中国商业化权益。 BioNTech 正在准备于 2025 年提交 DB-1303/BNT323 的药品上市许可申请，用于 HER2 表达晚期子宫内膜癌的二线或后续治疗。DB-1303/BNT323 采用稳定的、可裂解连接子及专有的基于拓扑异构酶抑制剂的有效载荷设计，旨在降低脱靶毒性及增强抗肿瘤活性，包括旁观者杀伤效应。这些特点或会使 DB-1303/BNT323 具有潜力成为 HER2 表达晚期实体瘤患者的新治疗选择，其中包括 HER2 高表达和低表达患者。 DB-1303/BNT323 已获得 FDA 授予的快速通道及突破性疗法认定以及国家药监局授予的突破性疗法认定，用于治疗在接受免疫检查点抑制剂治疗时或治疗后出现疾病进展的 HER2 表达晚期子宫内膜癌患者。此外，在一系列肿瘤（包括乳腺癌、子宫内膜癌、卵巢癌、结直肠癌及食管癌）中均观察到 DB-1303/BNT323 的治疗反应，并得到来自美国、中国、澳大利亚及其他国家患者的全球临床数据的支持。    启动临床 1、辉瑞：在中国启动斑秃药物新 III 期临床 9 月 2 日，药物临床试验登记与信息公示平台官网显示，辉瑞登记了一项在 6 岁至 < 12 岁重度斑秃（AA）儿童受试者中研究利特昔替尼的疗效和安全性的 III 期研究。 来源：药物临床试验登记与信息公示平台官网 这是一项随机、双盲、安慰剂对标的多中心 III 期临床，旨在重度 AA 儿童受试者中，评估利特昔替尼与安慰剂相比对头皮毛发脱落再生的疗效。 该研究计划在国内纳入 35 名受试者，在国际纳入 225 名受试者，随机分配接受利特昔替尼 30mg、利特昔替尼 50mg、安慰剂 50mg、安慰剂 30mg 治疗。2025 年 8 月 28 日已经完成国际第一例患者入组。 来源：药物临床试验登记与信息公示平台官网 研究主要终点是第 24 周时基于秃发症严重性工具 (SALT) 绝对评分 ≤ 20 的应答。次要终点包括所有访视时 SALT 评分较基线的变化 (CFB)，所有访视（纳入主要终点的访视除外）时基于 SALT 绝对评分 ≤ 10 的应答等。 利特昔替尼是一款 JAK3/TEC 激酶家族双通道抑制剂，每日口服一次。2023 年 6 月，该产品率先在美国上市，同年 10 月进入中国市场，用于治疗 12 岁及以上青少年和成人重度斑秃。 2、阿斯利康：重磅高血压新药国内启动新 III 期临床 9 月 3 日，药物临床试验登记与信息公示平台官网显示，阿斯利康登记了一项Baxdrostat 针对成人原发性醛固酮增多症的 III 期临床。 截图来源：临床试验登记与信息公示平台 这是一项随机、双盲、安慰剂对照、平行组研究，旨在成人原发性醛固酮增多症受试者中评估 Baxdrostat 的有效性和安全性。该试验拟在国内入组 25 人，国际入组 180 人，研究的主要终点是第 8 周时坐位 SBP 相对于基线的变化。 Baxdrostat 是一种有望成为首创新药的高选择性的醛固酮合成酶抑制剂（ASI），可抑制醛固酮合酶，该酶由 CYP11B2 基因编码，负责肾上腺中醛固酮的合成。临床研究表明，Baxdrostat 可在较大剂量范围内显著降低醛固酮水平且不影响皮质醇水平。 2023 年 2 月，阿斯利康 18 亿美元收购 CinCor，囊获了该产品。目前，Baxdrostat 正在全球范围内开展临床试验，累计入组患者超过 20,000 人，试验包括作为单药疗法针对高血压和原发性醛固酮增多症，以及与达格列净联合用于治疗慢性肾脏病合并高血压，及用于高血压患者心力衰竭的预防。 2025 年 7 月，阿斯利康宣布 Baxdrostat 在针对未控制或难治性高血压患者的 BaxHTN III 期临床试验中，达到了主要终点和所有次要终点。 3、礼来：口服小分子抑制剂启动首个 III 期临床 近日，药物临床试验登记与信息公示平台官网显示，礼来登记了一项在脂蛋白(a)水平升高的成人中评价 Muvalaplin 片对主要不良心血管事件影响的 III 期临床。公开资料显示，这是该药启动的首个 III 期。 截图来源：临床试验登记与信息公示平台 这是一项 III 期、随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在伴有脂蛋白(a)水平升高且发生过动脉粥样硬化性心血管（ASCVD）事件或发生首次 ASCVD 事件风险升高成人中评价 Muvalaplin 对主要不良心血管事件影响。 该试验拟在国内入组 650 人，国际入组 10450 人。研究的主要终点是评价在降低 MACE-4 复合终点的风险方面，Muvalaplin 是否优效于安慰剂。 Muvalaplin（莫伐倍林，研发代号：LY3473329）是礼来开发的一种每日一次口服的 Lp(a) 选择性抑制剂，可通过结合 Apo(a) 的 KIV7-8，阻断 Apo(a) 和 ApoB 之间的初始非共价相互作用，并抑制随后二硫键的形成，最终阻止 Lp(a) 颗粒的组装，没有影响 Lp(a) 的表达。 2024 年 11 月，礼来公布了 II 期临床研究（NCT05563246）结果。数据显示，Muvalaplin（10 mg、60 mg 和 240 mg）各剂量组均显著降低了 Lp(a) 浓度，且呈现明显的剂量依赖性。此外，60 mg 和 240 mg 剂量在 ApoB 降低方面也达到了有显著统计学意义的改善。 Muvalaplin 作为靶向 Lp(a) 的口服降脂药，与传统降脂药相比，LY3473329 的口服给药方式打破了注射剂型的不便，大大提高了患者的用药依从性，让降脂治疗更加便捷高效。 Insight 数据库显示，目前全球范围内仅有 5 款靶向 Lp(a) 的口服降脂药在研，礼来的 Muvalaplin 进展最快，已启动 III 期临床。除此之外，恒瑞的 HRS-5346 已经进入临床 II 期阶段，京新药业的 JX2201 和阿斯利康的 AZD4954 处于临床 I 期。    获批临床 1、三生制药：双靶点 CAR-T 获批临床 9 月 4 日，CDE 官网显示，三生制药 SA102-CAR-T 注射液获批临床，用于复发难治性多发性骨髓瘤。 截图来源：CDE 官网 SA102 是思安医疗自主研发的 CS1/BCMA 双靶 CAR-T 产品，也是全球首个获得安全性有效性临床数据的 CS1/BCMA 双靶 CAR-T，有望解决单靶 BCMA CAR-T 在临床应用上存在的局限性。 2023 年 12 月，三生制药和思安医疗签署专利授权许可协议，三生制药获得该药在大中华地区的开发、注册、生产、和商业化在内的独家权益。 根据协议，三生制药将向思安医疗支付首付款、研发和注册里程碑款，以及商业化销售里程碑款和销售分成，获得 SA102 在大中华区（包括香港，澳门，台湾）以医疗为目的地进行开发、注册、生产和商业化许可产品的权益，以及思安医疗其他研发产品的优先选择权。 此前，SA102 已在武汉协和医院完成一项研究者发起的临床研究（IIT）。研究验证了 SA102 良好的安全性和有效性，预期上市后将为国内广大多发性骨髓瘤患者，尤其是移植或单靶点 CAR-T 治疗失败的患者提供新的治疗希望。 2、明慧医药：PSMA ADC 首次获批临床 9 月 2 日，CDE 官网显示，明慧医药注射用 MHB048C 获批临床，用于晚期实体瘤患者的治疗，包括转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者的治疗，及其他晚期实体瘤患者的治疗。公开资料显示，这是该药首次获批临床。 截图来源：CDE 官网 MHB048C 由抗 PSMA 的人源 IgG1 抗体与 SuperTopoi ™ 有效载荷偶联而成，SuperTopoi™ 是一种新型 DNA 拓扑异构酶 I 抑制剂，其药效比 DXd 高 3 至 5 倍。药物抗体比约为 4.0。 在 2025 年 AACR 大会上，明慧医药公布了该药的临床前研究结果。结果显示， MHB048C 在蛋白和细胞水平测定中显示出很强的结合亲和力，并被 LNCaP 细胞有效内化，1 小时内化率达到约 70%。 在具有不同 PSMA 表达水平的 PSMA 阳性前列腺癌细胞系中表现出强效的细胞毒性，并在 LNCaP FGC 前列腺癌异种移植模型中表现出显著的抗肿瘤活性。 在 GLP 猴研究中，MHB048C 表现出良好的安全性，没有脱靶毒性。最高非严重毒性剂量 （HNSTD）确定为 45 mg/kg Q3W。 Insight 数据库显示，目前全球范围内有 10 款 PSMA ADC 在研，仅 2 款进入临床阶段，分别是强生 ARX517 和明慧医药 MHB048C。 内容来源：药企官方发布新闻/资料、Insight 数据库 封面来源：站酷海洛 Plus 免责声明：本文仅作信息分享，不代表 Insight 立场和观点，也不作治疗方案推荐和介绍。如有需求，请咨询和联系正规医疗机构。 PR 稿对接：微信 insightxb 投稿：微信 insightxb；邮箱 insight@dxy.cn 点击卡片进入 Insight 小程序 国内审评进度、全球新药开发… 随时随地查！ 多样化功能、可溯源数据…… Insight 数据库网页版等你体验 点击阅读原文，立刻解锁！

Novartis' siRNA deal with Argo Biopharmaceutical, the FDA's approval for Leqembi Iqlik and the Hong Kong Stock Exchange's sanctions against Shanghai Henlius Biotech and its former CEO made our news this week. Novartis is tapping into Argo Biopharmaceutical's siRNA capabilities again in a deal worth up to $5.2 billion. The FDA approved a subcutaneous version of Eisai and Biogen's Leqembi. The Hong Kong Stock Exchange issued sanctions against Shanghai Henlius Biotech and its former CEO over a questionable reallocation of IPO proceeds. And more.1. Novartis returns to Argo for multifaceted $5B cardiovascular collabNovartis has returned to China siRNA biotech Argo Biopharmaceutical for more cardiovascular assets. In a deal potentially worth $5.2 billion, Novartis gained options to two discovery-stage molecules for severe hypertriglyceridemia and mixed dyslipidemia, plus a right of first negotiation to ANGPTL3—an RNAi therapeutic—following a combination trial in dyslipidemia. Argo gets $160 million upfront in the deal.2. Eisai secures FDA green light for Leqembi autoinjector, teeing up at-home maintenance dosingThe FDA has approved a subcutaneous version of Eisai and Biogen’s Leqembi as maintenance treatment for Alzheimer’s disease. The drug, called Leqembi Iqlik, is given once a week via an autoinjector. Eisai hopes the more convenient formulation could save healthcare resources and increase uptake of the medicine. The company also initiated an FDA rolling submission for Leqembi Iqlik as a starting dose.3. Hong Kong exchange disciplines Henlius over $117M asset management lapse (PDF)The Hong Kong Stock Exchange is censuring Shanghai Henlius Biotech and sending its former CEO Scott Shi-Kau Liu to 26 hours of training on regulations and listing compliance rules. The issue dates back to the biotech’s IPO in 2019. The exchange found that Henlius and Liu breached its rules by redirecting $117 million, or 29% of the biotech’s IPO proceeds, to a questionable investment vehicle even though such use was not listed in Henlius’ prospectus. Liu greenlighted the deal, signed on the day of the IPO by Henlius’ then-Chief Financial Officer Zidong Zhang, Ph.D., without examining the agreement document or bringing the matter to the board for consideration. Henlius and Liu did not contest their respective breaches and agreed to their sanctions, according to the exchange.4. Amgen-Zai stomach cancer candidate takes a turn with 'attenuated' OS benefits at final phase 3 analysisThe overall survival benefit observed for Amgen and Zai Lab’s anti-FGFR2b drug bemarituzumab in a phase 3 stomach cancer trial has “attenuated,” Zai said. The study, coded Fortitude-101, tested adding the drug to chemotherapy in first-line, HER2-negative gastric or gastroesophageal junction cancer with FGFR2b overexpression. Back in June, the pair said the study met its primary endpoint of overall survival at an interim analysis.5. AstraZeneca, exiting production digs in India, surrenders local manufacturing licenseAstraZeneca has handed in its manufacturing license in India as the British pharma plans to exit from its lone production facility in the country. In 2023, the company disclosed its intent to shutter its Bengaluru plant “in due course.” After failing to find a suitable contract manufacturer to take over the place, the company is still aiming to sell the facility. 6. India’s drug regulator eyes lighter oversight, more AI to boost efficiency (Reuters)To increase efficiency, India’s drug regulator is working to reduce certain requirements and processing time. “We’re trying to increase our efficiency, cutting down on regulations so that we create more and more resources within our system,” the Central Drugs Standard Control Organisation's Rajeev Raghuvanshi told Reuters on the sidelines of an industry event.Other News of Note: 7. Lilly links up with JD Health for DTC obesity, diabetes drug sales in China8. Korean ADC developers debate strategies to counter China’s rapid rise (Korea Biomedical Review)9. Roche’s Chugai adds new safety measure for Sarepta’s Elevidys in Japan (Regulatory tracker)10. Fosun rises again, inking 3rd inflammatory disease deal in 3 weeks11. Henlius, Organon win FDA nods for biosimilars to Amgen’s Prolia, Xgeva (Release)