Acetylcysteine

一、药品基础信息 项目 详细信息商品名 Pulmozyme通用名 Dornase alfa（阿法脱氧核糖核酸酶 / 阿法链道酶） 国际非专利名 Recombinant human deoxyribonuclease I (rhDNase I)药物分类 重组酶类生物制品 / 靶向黏液溶解剂 ATC编码 R05CB13 分子特征 260个氨基酸的糖蛋白，分子量约37 kDa，中国仓鼠卵巢（CHO）细胞重组表达，一级序列与天然人源酶完全一致剂型 无菌雾化吸入溶液，单剂量无防腐剂安瓿规格 2.5 mL/支，浓度1 mg/mL，每支含活性成分 2.5 mg（2500 U） 辅料组成 二水氯化钙、氯化钠、注射用水，pH值6.3给药途径 雾化吸入（仅气道局部给药） 原研企业 Genentech（基因泰克，罗氏集团旗下） FDA首次批准 1993年12月30日，BLA号 103532 审评资质 优先审评 + 孤儿药认定 核心适应症 囊性纤维化（Cystic Fibrosis, CF）二、作用机制与药代动力学1. 病理靶点：CF气道黏液高黏滞的核心成因 囊性纤维化患者因CFTR蛋白功能缺陷，气道黏液分泌异常且清除障碍，伴随持续中性粒细胞浸润。大量中性粒细胞坏死后释放细胞外DNA（eDNA）与中性粒细胞胞外诱捕网（NETs），在气道内形成致密网状结构，使痰液黏弹性升高数十倍，造成气道阻塞、细菌定植、慢性炎症的恶性循环。2. 药理作用机制 Dornase alfa是重组人脱氧核糖核酸酶I，可特异性识别并水解DNA链的磷酸二酯键，高效切割痰液中的胞外DNA长链与网状结构： • 直接降低痰液黏弹性，恢复黏液纤毛清除功能，促进排痰； • 减少NETs介导的持续炎症反应，降低气道细菌定植与感染加重风险； • 改善气道通畅性，提升支气管扩张剂、吸入抗生素等药物的渗透效率； • 药物无法穿透活细胞膜，不损伤正常细胞内DNA，作用高度靶向。3. 药代动力学特征 • 气道局部暴露：雾化吸入2.5mg后15分钟，痰液中DNase平均浓度可达3μg/mL；吸入后2小时，痰中平均浓度降至0.6μg/mL，局部酶活性可维持6~8小时。 • 全身暴露极低：药物主要分布于气道黏膜表面，血清药物浓度接近内源性DNase水平；连续6个月每日2次给药，未观察到血清DNase蓄积。 • 代谢与清除：Dornase alfa可被气道及体液中的蛋白酶逐步降解代谢；静脉给药研究显示人体消除半衰期为3~4小时，雾化给药因全身吸收极少，全身清除无临床意义。 • 肝肾功能不全患者无需调整剂量，无全身蓄积风险。三、核心临床证据体系1. 关键注册III期研究（FVC≥40%预计值人群） • 研究设计：多中心、随机、双盲、安慰剂对照，疗程24周 • 研究人群：968例5岁及以上CF患者，基线FVC≥40%预计值 • 分组方案：安慰剂组、2.5 mg每日1次组、2.5 mg每日2次组 • 核心结果： 1. 肺功能：给药8天内即显现获益，每日1次组FEV₁较基线峰值提升7.9%，每日2次组峰值提升9.0%；6个月长期治疗后，每日1次组FEV₁平均提升5.8%，每日2次组平均提升5.6%，均显著优于安慰剂（P<0.001）。 2. 感染加重：需静脉抗生素治疗的急性加重风险，每日1次组降低27%，每日2次组降低29%。 3. 安全性：整体不良反应发生率与安慰剂组无统计学差异，耐受性良好，永久停药率仅3%，与安慰剂组（2%）相近。2. 重度肺功能（FVC<40%预计值）人群验证 针对基线FVC<40%预计值的晚期CF患者，12周随机安慰剂对照研究显示： • 肺功能改善显著：治疗组FEV₁较基线提升9.4%，安慰剂组仅提升2.1%（P<0.001）；FVC提升12.4%，安慰剂组提升7.3%（P<0.01）。 • 感染获益未达统计学差异：12周内需肠外抗生素治疗的呼吸道感染发生率，治疗组为54%，安慰剂组为55%，相对风险RR=0.93（P=0.62），未显著降低感染加重风险。3. 低龄儿童安全性研究 • 纳入98例3月龄~10岁CF患儿的2周安全性研究显示，不良反应谱与大龄儿童一致，整体耐受良好； • 5~ 17岁患者疗效与成人无显著差异，支持剂量外推；3月龄~5岁人群仅安全性数据支持，疗效通过成人数据外推。4. 剂量与给药方案相关研究结论 • 每日两次的适用人群：年龄＞21岁的患者，本品对呼吸道感染的改善效果弱于年轻患者，该人群可能从每日两次给药中获益；基线FVC＞85%的患者也可能从每日两次方案中获益。 • 剂量上限：短期剂量范围研究证实，超过2.5mg每日两次的剂量不会进一步改善FEV₁，不推荐超剂量使用。 • 停药效应：周期性给药研究显示，停药后肺功能获益会逐步回落至基线水平，需长期规律每日用药以维持疗效；急性呼吸道症状加重期间可继续或启动本品治疗。四、适应症与临床用法规范1. FDA正式获批适应症 与囊性纤维化标准治疗（胸部物理排痰、支气管扩张剂、抗感染治疗等）联合，用于5岁及以上囊性纤维化患者： • 核心疗效：改善患者肺功能（FEV₁）； • 附加获益：降低FVC≥40%预计值患者需静脉抗生素治疗的呼吸道感染加重风险。2. 超说明书使用说明 应用场景 证据等级与临床建议 3月龄~5岁CF患儿 仅有限安全性数据支持，疗效通过大龄人群外推，需临床医生充分评估获益风险后个体化使用 非CF支气管扩张 多项大型RCT证实无明确临床获益，且可能增加急性加重风险，国内外指南不推荐常规使用 COVID-19相关ARDS 多项随机对照研究均为阴性结果，未改善患者临床结局或生存率，不推荐超适应症使用 肺移植后黏液梗阻 仅个案与小样本研究，证据级别极低，不作为常规推荐3. 标准用法用量 • 5岁及以上儿童、成人：推荐剂量为2.5mg（1支）雾化吸入，每日1次，为绝大多数患者的标准方案。 • 推荐每日两次的人群：年龄＞21岁、基线肺功能较好（FVC＞85%预计值）或反复急性加重的患者，可在医生评估后增至2.5mg，每日2次。 • 疗程要求：需长期每日规律使用，中断给药后肺功能获益会逐步回落；急性呼吸道症状加重期间也可继续或启动本品治疗。4. 给药操作规范 1. 设备要求：仅可使用压缩空气式雾化器（配合专用压缩机）或振动网状雾化器；严禁使用超声雾化器，高温会破坏酶活性导致失效。eRapid振动网状雾化系统仅适用于可使用咬嘴的成人与大龄儿童，不可用于需面罩给药的低龄患儿。 2. 配伍禁忌：不可与其他任何药物在同一雾化杯中混合使用，避免酶活性失活。 3. 联合用药顺序：多药联用时建议顺序为 支气管扩张剂 → 本品 → 吸入激素，各药物雾化间隔≥15~30分钟。 4. 漏用处理：无需补用，下次按常规时间给药即可，不可双倍剂量弥补。 5. 使用前检查：挤压安瓿确认无泄漏，若溶液浑浊、变色需丢弃；开封后需一次性用完，不可留存。五、安全性特征与风险管理 本品为气道局部给药，全身暴露极低，整体耐受性良好；FDA官方说明书「警告与注意事项」项下无特殊警示条目。1. 常见不良反应（多为轻中度、一过性） 不良反应 大致发生率 临床特点 声音嘶哑/发声困难 10%~15% 与咽喉部药物沉积相关，多数可自行缓解 咽炎、喉炎 5%~10% 轻度局部刺激，无需停药 散在皮疹 3%~5% 多为局部过敏反应，可自行消退 鼻炎、结膜炎 2%~4% 与雾化颗粒刺激黏膜相关 一过性胸痛/气促 2%~3% 需监测肺功能，排除支气管痉挛 • 低龄儿童安全性特征：3月龄~ 5岁患儿的咳嗽、鼻炎、皮疹发生率高于5~10岁患儿，其中咳嗽发生率约45%（大龄组约30%），多为轻中度，可自行耐受。2. 严重不良反应（临床研究未证实明确因果） • 临床试验中未报告与本品明确相关的严重过敏反应、过敏性休克；仅观察到一过性荨麻疹、轻中度皮疹，可自行缓解。 • 约2%~4%的用药患者可产生针对本品的血清抗体，未发现其与过敏反应或疗效下降相关，临床意义尚不明确。 • 用药期间若出现支气管痉挛、肺功能急性下降、咯血加重，需立即停药并就医评估。3. 禁忌人群 • 对dornase alfa活性成分过敏者； • 对中国仓鼠卵巢（CHO）细胞表达产物过敏者； • 对本品任一辅料（氯化钙、氯化钠）过敏者。4. 非临床毒理数据 • 致癌性：大鼠终生吸入最高达0.246mg/kg/天（约为成人最大推荐剂量的30倍）的本品，未观察到治疗相关的肿瘤发生率升高，无异常肿瘤类型出现。 • 遗传毒性：Ames试验、小鼠淋巴瘤体外试验、小鼠骨髓微核体内试验结果均为阴性，无致突变风险。 • 生殖毒性：大鼠静脉给药最高达10mg/kg/天（约为成人最大推荐剂量的600倍），未观察到雌雄大鼠生育力受损；动物生殖研究未发现胎儿伤害证据。5. 特殊人群用药 • 妊娠：动物实验无致畸性，无充分人体对照研究数据，仅在获益明确大于风险时使用。 • 哺乳期：非人灵长类研究显示乳汁中药物浓度低于母体血清的0.1%，因全身暴露极低，临床通常可谨慎使用。 • 肝肾功能不全：无需调整剂量，无全身蓄积风险。 • 老年患者：CF罕见高龄人群，无专门研究数据，需个体化评估。六、储存、运输与处置要求 • 未开封制剂：2℃~8℃冷藏避光保存，严禁冷冻；原铝箔包装开封后，未使用的安瓿仍需置于原箔袋中冷藏避光。 • 室温暴露限制：安瓿在22℃~28℃室温环境下累计暴露不得超过60小时，超期禁止使用；运输过程需全程冷链，避免高温与阳光直射。 • 开封后：单剂量安瓿开封后需立即全部使用，剩余药液直接丢弃，不可留存二次使用。 • 有效期：冷藏条件下24个月；若药液出现浑浊、变色、可见颗粒，禁止使用。七、全球可及性与中国市场现状1. 全球获批与保障 • 已在美国、欧盟、日本、加拿大等全球主要国家和地区获批，是囊性纤维化治疗的基础标准用药； • 绝大多数发达国家将其纳入罕见病专项医保，患者个人支付负担较低。2. 中国市场现状 • 未获批上市：未获得国家药品监督管理局（NMPA）注册批准，境内无合法销售渠道； • 先行区引进：海南博鳌乐城先行区暂无公开的本品正式引进使用信息； • 国产替代空白：境内无获批的国产重组人脱氧核糖核酸酶吸入制剂，亦无公开的生物类似药申报在研信息； • 临床现状：国内CF患者目前主要使用氨溴索、乙酰半胱氨酸等常规黏液溶解剂作为对症替代，无法获得本品靶向降解DNA的治疗获益。八、生物类似药全球研发布局 本品为重组蛋白生物制品，其仿制药需通过完整的生物类似药相似性评价与临床验证。 产品名称 研发企业 地区 研发状态 备注 Tigerase® JSC Generium（俄罗斯） 俄罗斯 已获批上市 全球首个dornase alfa生物类似药，2019年获批 Dornase Alfa BS JHL Biotech（喜康生物） 欧盟、中国台湾 I期临床完成 推进国际多中心III期临床研究 其他在研项目 多家本土企业 印度、韩国 临床前/早期临床 暂无大规模上市数据 循证依据：PLOS ONE 2021年发表的III期头对头研究显示，Tigerase®在24周FEV₁变化、急性加重频率、安全性、免疫原性方面与原研Pulmozyme临床等效。九、临床定位与行业价值 1. CF治疗的基石地位本品是囊性纤维化对症治疗的核心药物，直接针对黏液高黏滞这一核心病理环节，是所有符合指征CF患者的基础用药。其与CFTR调节剂（如依伐卡托、Trikafta等）形成互补：靶向药改善病因层面的离子转运缺陷，本品解决下游的黏液引流障碍，二者联合是当前CF标准治疗方案。 2. 行业里程碑意义 • 全球首个获批的雾化吸入重组酶类生物制剂，开创了「靶向降解气道致病大分子」的呼吸道生物治疗路径； • 验证了局部气道给药、低全身暴露生物制剂的研发与审评范式，为后续呼吸道抗体、多肽类药物研发提供了参考； • 上市30余年无重大安全性事件，是罕见病药物长期安全有效的经典标杆。十、核心结论 Pulmozyme（阿法脱氧核糖核酸酶）是囊性纤维化领域经过30余年临床验证的经典基石药物，通过靶向降解气道胞外DNA从病理层面改善黏液清除，疗效与安全性明确。作为全球首个雾化重组酶生物制剂，其在呼吸道疾病治疗史上具有里程碑意义。 微派健康一个专注于为肿瘤患者提供服务的综合平台。提供全球最新肿瘤药品进展资讯以及海外肿瘤医疗渠道资源信息。帮助广大癌症患者以最经济的方式获得最好的医疗资源。📞 健康热线：18606213935🤝 添加健康顾问：获得更多低价购买渠道，优化用药成本，帮您减轻治疗经济压力。

点击上方“蓝字”关注我们吧！ 引言： N-乙酰半胱氨酸(NAC)是谷胱甘肽(GSH)的前体，兼具祛痰、抗氧化、抗炎、免疫调节及抗生物膜等多重药理作用（见图1）。基于充分的循证证据，NAC在临床应用中展现出确切且多维度的治疗获益前景；制定并推广其规范化使用的临床指导决策，将有助于进一步提升慢性呼吸系统疾病的综合防治水平。 在此背景下，由十位呼吸科专家联合多学科起草委员会，采用改良德尔菲法（共识定义为≥70%专家同意），系统评估了NAC在八类呼吸系统疾病中的疗效与安全性，形成《NECTAR共识》（N-acetylcysteine: evidence based consensus document on the therapeutic advantages in respiratory diseases），并于2026年5月发表于《Frontiers in Medicine》 [1]。本文就该共识进行了系统梳理。 图1 N-乙酰半胱氨酸(NAC)的多效性 01 NAC在稳定期COPD患者中的应用 慢性阻塞性肺疾病急性加重（AECOPD）可能造成不可逆的肺功能丧失，使患者未来病情恶化的风险升高，死亡风险增加。预防AECOPD是稳定期COPD管理的关键目标。NAC具有的黏液溶解、抗氧化、抗炎和抗感染活性，可预防AECOPD的发生。 指南推荐 欧洲呼吸学会/美国胸科学会（ERS/ATS）（2017） 建议：对于患有中度或重度气流受限，即使接受吸入治疗仍然存在急性加重的COPD患者，建议口服黏液溶解剂治疗以预防未来的急性加重。GOLD2025建议，未接受吸入性糖皮质激素（ICS）的COPD患者规律使用黏液溶解剂（如NAC）可减少急性加重并轻度改善健康状况。 证据总结 前瞻性、多中心RCT已经证明NAC在COPD管理中的作用，可改变痰液特性（即降低粘稠度与体积），减轻咳嗽，减少急性加重频率。NAC的使用可减少抗生素的用量，降低住院率，改善患者肺功能参数，对整体生活质量也具有改善作用。一项大型双盲RCT发现NAC 600mg 每日两次（BID）摄入可降低急性加重发生率：NAC组1.16次急性加重/患者/年，安慰剂组1.49次急性加重/患者/年，NAC组急性加重的平均持续时间也短于安慰剂组（14.8天±13.9天 vs 19.2天±21.1天，P=0.003），结合患者用药史进行分析，NAC在未使用ICS的COPD患者中疗效最好。Cazzola等对13项研究（4,155例）的荟萃分析显示，NAC可显著降低COPD急性加重风险约25%。两项Cochrane系统评价报告，NAC显著提高了患者保持无急性加重的可能性（OR 1.75、1.73）。 专家共识 专家小组一致认为，NAC可改善早期/前期COPD症状和生活质量，同时降低COPD加重频率，预防急性加重，尤其推荐用于频繁急性加重及慢性支气管炎表型患者（90%支持）。GOLD E组患者应常规使用NAC，B组可个体化考虑，A组通常不推荐。推荐标准剂量为600 mg每日两次，最佳获益需持续治疗6个月（见图2）。 图2 专家组关于NAC预防稳定期COPD急性加重中作用的意见 02 2.NAC在AECOPD中的应用 COPD急性加重表现为炎性细胞浸润增加、细胞因子、趋化因子、黏附分子表达上调，氧化应激标志物H2O2水平升高、GSH耗竭。多项研究表明了NAC的抗炎与抗氧化作用。 证据总结 体外研究发现，NAC可抑制过氧化物酶活性，降低H2O2、NO水平，提高抗氧化物（GSH和超氧化物歧化酶）水平，同时发挥抗炎效应。 一项三臂研究（NAC 1200mg, 600mg, 安慰剂）显示，1200 mgNAC在降低白介素-8(IL-8)C反应蛋白（CRP）方面效果优于600 mg和安慰剂，两种NAC剂量均可改善咳嗽、咳痰症状及FEV1。NAC还可增强抗生素的生物利用度和细菌清除率。一项荟萃分析（15项RCT，905例）显示NAC 600 mg/日显著改善症状、FEV₁及谷胱甘肽S-转移酶活性。 专家共识 专家组认为口服NAC有助于AECOPD患者的早期康复，80%的专家认为NAC摄入加速感染清除，约70%认为其显示保护肺功能的趋势（见图3）。所有专家一致认为AECOPD患者建议每日口服NAC 600mg，并作为指南推荐治疗的辅助用药。 图3 专家组对NAC在慢性阻塞性肺疾病急性加重中作用的意见 03 NAC在肺结核中的应用 结核分枝杆菌(MTB)因高度耐药性、肺部炎症反应及抗结核治疗所致的肝毒性，仍是全球卫生健康领域面临的重要挑战。NAC的多源性特性使其具有细菌清除、限制肺组织损伤、缓解抗结核药物诱发的肝毒性的作用。 证据总结 抗菌与协同作用： 体外和动物研究显示，NAC可显著降低结核分枝杆菌（MTB）代谢活性——小鼠模型中肺部细菌载量降低近90%。NAC与异烟肼、利福平和乙胺丁醇具有协同抗菌效应，可使培养基内MTB的清除率提升10倍和12倍。INH/RIF/NAC联合方案达到10⁶ MTB杀灭标准的时间（11天）早于INH/RIF联合方案（21天）。印度一项RCT显示，NAC联合标准抗结核治疗3周痰菌转阴率达95.8%（对照组58.3%）。 抗氧化与免疫调节： NAC可显著降低活性氧累积约87%、脂质过氧化约79%及DNA氧化约77%。在诱导肉芽肿模型中，NAC使谷胱甘肽增加2倍、IFN-γ增加3倍、TNF-α降低2-3倍。RIPENACTB试验显示，NAC 1,200 mg每日两次辅助治疗可显著降低HIV/TB住院患者的脂质过氧化（MDA降低40%-50%），增加谷胱甘肽水平（30%-40%）。 肝损伤保护： 动物研究证明NAC具有肝脏保护作用，可减轻抗结核药物造成的肝损。三项独立RCT（NAC组90例，对照组93例）报告NAC组肝酶水平显著低于对照组，对照组12%和14.3%发生肝毒性而NAC组无一例发生。静脉注射NAC可缩短抗结核药物性肝损伤患者住院时间（9天 vs. 18天，HR 1.73）。 肺功能保护： 一项Ⅱ期RCT（140例）揭示了高剂量NAC（1200mg, BID）对中度至晚期肺结核病肺功能的保护作用——显著提升总GSH水平（P<0.0001），抑制TNF-α释放（P=0.011），加速血红蛋白水平恢复，NAC与肺功能改善（FEV₁%和FVC%）显著相关。对新诊断的成人TB患者给予NAC干预，可见IL-2水平升高，IL-2分泌增加有助于MTB感染的控制。 专家共识 90%的专家认为NAC能缓解结核过程中的肺部氧化应激，70%认为NAC可缓解MTB引起的肺损伤，80%认同其肝脏保护作用（见图4）。NAC在结核病患者中安全可用，但鉴于证据有限，未给出确切剂量建议。 图4 专家组关于NAC在肺结核中作用的意见 04 NAC在非囊性纤维化（NCF）支气管扩张中的应用 国际指南认为吸入甘露醇、重组DNase、高渗盐水和雾化高渗盐水等黏液活性物质在NCF支气管扩张症的管理中起作用。NAC也是一种强效黏液活性剂，可能对NCF支气管扩张患者有益。 指南推荐 ERS临床实践指南（2025）指出：欧洲呼吸学会更新管理指南，有条件推荐建议特定NCFB表型患者使用NAC黏液活性物质，特别是痰量多、频繁加重的类型。 证据总结 BENE研究（多中心RCT，N=161）显示，NAC 600 mg BID显著减少NCF支气管扩张症患者急性加重次数（1.31 vs. 1.98次/年，P=0.001），无急性加重患者比例更高（24.7% vs. 11.3%，P=0.02），首次急性加重时间延迟，12个月内痰量减少。回顾性研究（2,461例）显示，1,200 mg/日高剂量组总急性加重率降低54.1%（P=0.002），住院率降低29.9%（P=0.038）。 专家共识 90%专家认为，NAC 600mg BID可能使NCF支气管扩张患者获益，70%认为NAC可改善这些患者的肺功能（见图5），推荐用于年急性加重≥2次的NCF支气管扩张症患者，建议摄入量为600mg BID。 图5 专家组对NAC在NCF支气管扩张症中作用的意见 05 NAC在囊性纤维化（CF）中的应用 CF是一种基因突变引发的疾病，疾病特征为异常黏稠的黏液促进细菌生物被膜形成。CF会使气道中异常中性粒细胞募集，诱发氧化应激，导致氧化还原失衡、弹性蛋白酶/IL-8释放，导致组织损伤、痰液黏度升高及气道阻塞。 证据总结 体外研究发现，NAC通过渗透并杀灭嵌入的细菌、解离成熟生物膜、抑制细菌黏附以及减少细胞外聚合物（EPS）的产生，从而破坏生物被膜结构。目前开展了低（200mg TID）、中(600-1000mg/天)、高剂量(2400或2800mg/天)NAC对CF患者临床作用效果的研究。低剂量摄入患者获益轻微；中剂量摄入可恢复氧化平衡、抑制炎症；高剂量作用效果不同研究差异较大，总体可使患者获益。 专家共识 约90%专家认为NAC可使CF患者获益（基于其抗氧化、抗炎效应）；80%认同NAC在预防和破坏生物被膜方面的潜力，并认为这是其发挥治疗效应的因素，70%认为可能有助于减缓肺功能下降（见图6）。 图6 专家组对NAC在CF中作用的意见 06 NAC在细菌性和病毒性呼吸道感染中的应用 生物被膜广泛存在于社区性获得性肺炎（CAP）、CF及COPD的急性和慢性感染过程。 证据总结 体外研究表明，NAC可抑制多种细菌（包括铜绿假单胞菌、金黄色葡萄球菌——含甲氧西林敏感菌株及耐甲氧西林菌株）生物被膜的形成，破坏已形成的生物被膜；此外NAC可降低细菌的耐药性，直接降低某些细菌存活率。 CAP相关RCT显示，NAC组血浆中丙二醛（MDA）和TNF-α水平下降幅度大于非NAC组，NAC可增加总抗氧化能力（TAOC），缓解肺炎患者的氧化应激及炎症损伤。在复发性急性鼻窦炎患者中，与使用糖皮质激素加氨溴索相比，糖皮质激素与NAC鼻腔冲洗效果更好，可消除黏膜水肿、恢复粘液纤毛功能。呼吸机相关性肺炎（VAP）预防方面，NAC组VAP发生率显著降低（26.6% vs. 46.6%，P=0.032），ICU住院时间更短（14.36 vs. 17.81天，P=0.028）。病毒方面，NAC在细胞培养中抑制甲型流感病毒复制；COVID-19荟萃分析（14项，20,980例）显示静脉注射NAC可改善甲型流感株感染患者的呼吸窘迫综合征及急性肺损伤预后，由于其在减轻SARS-CoV-2诱导的细胞因子风暴方面的抗炎、免疫调节和抗病毒特性，NAC可使COVID-19患者获益（显著降低CRP和D-二聚体、缩短住院时间并降低死亡率）。 专家共识 80%的专家认为NAC可作为慢性细菌性感染治疗的有效辅助手段；90%认为NAC在急性与慢性细菌感染中应用安全性良好（见图7）。 图7 专家组关于NAC在细菌和病毒感染中作用的意见 07 NAC在间质性肺病（ILD）、哮喘中的应用（证据有限） ILD：PANTHER试验事后分析显示，NAC单药对IPF肺功能的疗效存在基因型依赖性（仅TOLLIP-TT携带者获益）。78%的专家认为NAC在ILD中的作用尚不明确，40%认为可能有助于保护患者肺功能（见图8）。 图8 专家组关于NAC在ILD中作用的意见 哮喘：70%的专家认为NAC在哮喘中的作用尚不明确，但60%认为其可能减轻空气污染引起的高反应性；80%的专家同意需要开展进一步研究（见图9）。 图9 专家组关于NAC在哮喘中作用的意见 08 总结 NECTAR共识系统整合了NAC在呼吸系统疾病中的现有证据与专家经验，明确了NAC在呼吸系统疾病中的多维度临床价值。在COPD（尤其慢性支气管炎表型及频繁加重者）、非CF支气管扩张症和CF中，NAC在减少急性加重、改善症状及延缓肺功能下降方面均呈现临床获益；在结核病中，NAC兼具抗菌协同、肝脏保护和改善肺功能的潜在价值；在呼吸道感染中，NAC作为辅助治疗安全可用。 总体而言，NAC是一种强效但未被充分利用的呼吸系统疾病治疗药物。以其黏液溶解、抗氧化、抗炎、细胞保护、免疫调节、抗菌和抗细菌生物被膜等多重效应，为慢性和传染性呼吸系统疾病的辅助治疗提供了有价值的选择。 参考文献： Barne M, Shevade M, Bhattacharyya P, et al. N-acetylcysteine: evidence based consensus document on the therapeutic advantages in respiratory diseases (NECTAR). Front Med (Lausanne). 2026 May 4;13:1810363. 提示：本材料仅供医疗卫生专业人士进行医学科学交流，不用于推广目的。*乙酰半胱氨酸在中国上市剂型为口服及吸入制剂。乙酰半胱氨酸片0.6g在中国上市的适应症为“用于治疗分泌大量浓稠痰液的慢性阻塞性肺病（COPD）、慢性支气管炎（CB）、肺气肿（PE）等慢性呼吸系统疾病”，用法用量为“成人：口服，一次0.6g（1片），一日1-2次，或遵医嘱“。该药品在全球各国所获得的上市许可内容和条件有不同。