BalanceD-HF: A Phase III, Randomised, Double-blind Study to Evaluate the Effect of Balcinrenone/Dapagliflozin, Compared with Dapagliflozin, on the Risk of Heart Failure Events and Cardiovascular Death in Patients with Heart Failure and Impaired Kidney Function

开始日期2024-07-01

申办/合作机构

北京协和医院

[+1]

NCT06388616

/ Completed临床1期

A Phase I, Single-Dose, Non-Randomised, Open-Label, Parallel-Group Study to Investigate the Effect of Hepatic Impairment on the Pharmacokinetics, Safety, and Tolerability of Balcinrenone

This study will evaluate the pharmacokinetics (PK), safety, and tolerability of a single oral dose of balcinrenone in patients with mild and moderate hepatic impairment in comparison to a matched healthy control group.

开始日期2024-05-02

申办/合作机构

AstraZeneca PLC

NCT05884866

/ Completed临床2期IIT

Natriuretic-ureothelic Adaptation of Body Fluid Homeostasis During SGLT-2 Inhibition and/or Mineralocorticoid Receptor Modulation in Patients With Chronic Kidney Disease. A 4-arm, Double-blind, Double-dummy, Parallel-group, Phase 2 Study to Investigate the Mechanistic Effects of Dapagliflozin, Dapagliflozin + Balcinrenone, Balcinrenone and Placebo on Body Solute and Water Homeostasis and Energy Metabolism in Male and Female Participants Over 50 Years of Age With Chronic Kidney Disease.

The purpose of this study is to investigate the mechanistic effects of dapagliflozin 10 mg, alone or in combination with balcinrenone 150 mg, with balcinrenone 150 mg and placebo, on the way the body handles electrolytes and water content, as well as the effects these interventions may have on energy metabolism in participants with stage 3 chronic kidney disease.
The study interventions will be administered orally, daily, in addition to current therapy, for a duration of 28 days. This will allow us to maximize our ability to detect a drug effect while minimizing the drop-out rate that accompanies longer studies.
In order to understand the different mechanistic effects of these interventions on energy metabolism, the study will be conducted at two study sites. The study design and treatment allocation, treatment duration as well as sample analysis for evaluation of the primary endpoint will be identical for all participants, at both sites. Therefore, urine and plasma samples for analysis of water and electrolyte handling will be collected from all study participants at both sites.
In addition to the primary endpoint, the main study site (Nuremberg) will conduct a metabolic study to investigate the early- and late-effects of the interventions, while the second site, Marseille, will conduct an imaging sub-study to assess changes at the tissue level before and after treatment.

开始日期2023-07-13

申办/合作机构

Klinikum Nürnberg

100 项与 Balcinrenone 相关的临床结果

登录后查看更多信息

100 项与 Balcinrenone 相关的转化医学

登录后查看更多信息

100 项与 Balcinrenone 相关的专利（医药）

登录后查看更多信息

项与 Balcinrenone 相关的文献（医药）

2026-04-07·ENDOCRINOLOGY

Balcinrenone Shows a Unique Regulation of Potassium Excretion in Streptozotocin-induced Diabetes in Male Mice

Article

作者: Kanki, Monica ; Donner, Daniel G ; de Haan, Judy ; Bamberg, Krister ; Cole, Timothy J ; Fuller, Peter J ; Vivekanantham, Elliott ; Kiriazis, Helen ; Tesch, Gregory H ; Young, Morag J ; Parslow, Adam C ; Sun, June M

Abstract:

Patients with diabetes are disproportionately affected by cardiovascular and kidney disease. Mineralocorticoid receptor (MR) antagonists show organ protection against cardiovascular and renal injury; however, major side effects including hyperkalemia and reduced renal function limit their use in individuals with diabetic complications. The nonsteroidal MR modulator balcinrenone may offer end-organ protection with fewer side effects. We compared responses to balcinrenone and eplerenone delivered from 8 weeks postinduction of streptozotocin (STZ)-induced type 1 diabetes in male mice. RNA sequencing revealed diabetes induced modulation of immune function, and metabolic and vascular targets in the kidney, which were similarly attenuated by balcinrenone or eplerenone treatment. Urine K+ excretion was lower following eplerenone treatment, but not balcinrenone treatment, compared to diabetes without treatment. We identified a 5.90-fold increase in the expression of K+ transporter G protein-activated inward rectifier potassium channel 1 in eplerenone- but not balcinrenone-treated diabetic mice. Balcinrenone and eplerenone similarly attenuated the diabetes-induced reduction in peak E-wave/A-wave velocity compared to mice without treatment at 15 weeks post-STZ. Gene markers of cardiac injury, B-type natriuretic peptide, and β-myosin heavy chain protein were higher in diabetic vs nondiabetic left ventricles (LVs). Conversely, gene expression of Ca2+ ion channel subunits, voltage-dependent L type, calcium channel subunit α 1C, and ryanodine receptor 2 in LV was lower in diabetic but not eplerenone- or balcinrenone-treated diabetic mice. Although balcinrenone and eplerenone similarly modified cardiac changes, potassium excretion was greater with balcinrenone, consistent with a reduced risk of hyperklemia with the nonsteroidal MR modulator.

2026-03-03·ESC Heart Failure

Established and emerging pharmacologic options and unmet needs in HFpEF and HFmrEF

Review

作者: ter Maaten, Jozine M ; Savarese, Gianluigi ; Sauer, Andrew J

Abstract:

A decline in mortality due to heart failure (HF) with reduced ejection fraction (HFrEF) has been attributed to effective guideline-directed medical therapies. But few effective therapies are available for HF with preserved ejection fraction (HFpEF), despite a high burden of HF events, or for HF with mildly reduced ejection fraction (HFmrEF). Novel therapies are needed for these HF subtypes.Clinical trials have demonstrated the efficacy of sodium–glucose cotransporter 2 inhibitors for improving outcomes in HFpEF and HFmrEF. While renin–angiotensin system inhibitors, angiotensin receptor/neprilysin inhibitors, and steroidal mineralocorticoid receptor antagonists for HFpEF or HFmrEF have not demonstrated effects on primary trial outcomes, sub-analyses from large HF trials suggest they may reduce the risk of hospitalization for HF or mortality. Beta blockers may be beneficial for HFmrEF. Finerenone, a non-steroidal mineralocorticoid receptor antagonist, reduced HF events and cardiovascular deaths in participants with HF and ejection fraction ≥40% in the FINEARTS-HF trial, and is under evaluation for HFpEF and HFmrEF in the REDEFINE-HF and CONFIRMATION-HF trials.As treatment for HFpEF and HFmrEF may be impacted by comorbidities, novel treatments could be tailored to specific phenotypes such as obesity and chronic kidney disease. Trials of glucagon-like peptide-1 receptor agonist (GLP-1 RA), semaglutide, and dual glucose-dependent insulinotropic polypeptide receptor agonist/GLP-1 RA, tirzepatide, for HFpEF with obesity, observed an impact on HF hospitalization events and quality of life.Trials of selective mineralocorticoid modulator, balcinrenone, and aldosterone synthase inhibitor, vicadrostat, will address key evidence gaps and help improve outcomes for patients with HFpEF and HFmrEF.

2025-11-26·NEPHROLOGY DIALYSIS TRANSPLANTATION

Efficacy and safety of balcinrenone and dapagliflozin for CKD: design and baseline characteristics of the MIRO-CKD trial

Article

作者: Mark, Patrick B ; Jiang, Yunyun ; Miller, Matthew T ; Leonsson-Zachrisson, Maria ; De Sousa-Amorim, Erika ; Guzman, Nicolas J ; Eriksson, Anna L ; Heerspink, Hiddo J L

ABSTRACT:

Background and hypothesis:

Despite benefits of sodium-glucose cotransporter 2 inhibitors (SGLT2i) being recommended for treatment of chronic kidney disease (CKD), there is still an unmet need for managing renal residual risk. Based on pre-clinical data, balcinrenone is a novel mineralocorticoid receptor antagonist that maintains cardio-renal benefits without increasing hyperkalaemia risk. Use of balcinrenone and dapagliflozin is expected to provide complementary and additive kidney and cardiovascular protection. The MIRO-CKD study tests the hypothesis that balcinrenone with dapagliflozin is superior to dapagliflozin alone in reducing albuminuria in patients with CKD.

Methods:

MIRO-CKD is a double-blind, active-controlled, phase 2b study evaluating the efficacy and safety of balcinrenone/dapagliflozin in 300 adults (planned) with CKD, estimated glomerular filtration rate (eGFR) 25–60 mL/min/1.73 m2 and serum potassium within normal range. Participants are being randomized 1:1:1 to balcinrenone/dapagliflozin 15 mg/10 mg, 40 mg/10 mg or placebo/dapagliflozin 10 mg for 12 weeks, followed by an 8-week wash-out period to assess off-drug effects. The primary endpoint is the change in log-transformed urinary albumin-to-creatinine ratio (UACR) from baseline to Week 12. Other outcomes include pharmacokinetics, safety and tolerability.

Results:

A total of 614 patients were screened and 324 were randomized across 15 countries in Asia, Europe, and North and South America. There were 56.2% of participants taking SGLT2i and 87.1% renin–angiotensin–aldosterone system inhibitors at enrolment. The patient population are at increased risk of CKD progression by having CKD stage 3/4 and albuminuria (median UACR: 365.5 mg/g; mean eGFR: 42.2 mL/min/1.73 m2). 56.5% of participants had type 2 diabetes mellitus.

Conclusions:

MIRO-CKD is a fully recruited global trial enrolling a contemporary CKD population at increased risk of progression and with an increased risk of hyperkalaemia based on their reduced kidney function. The study will assess the efficacy, safety and tolerability of the combination of balcinrenone and dapagliflozin to identify an optimal dose for a future phase 3 study in patients with CKD.

Clinical Trial Registration Number:

NCT06350123.

项与 Balcinrenone 相关的新闻（医药）

2026-05-06

·生物通

CVOT峰会报告2025：心血管

第11届心血管结局试验（Cardiovascular Outcome Trial, CVOT）峰会：心血管、肾脏与代谢结局大会于2025年11月20日至21日以线上形式举行。该峰会提供了一个多学科论坛，以回顾和讨论针对心血管-肾脏-代谢（cardiovascular–kidney–metabolic, CKM）连续谱疾病的新兴药物疗法的最新结局试验。本报告重点介绍了峰会期间讨论的2025年独特进展，包括首个头对头CVOT（SURPASS-CVOT）、跨疾病谱联合疗法的证据基础不断增长、对CKM综合征炎症组分的新见解以及相关政策发展。本报告第一部分总结了针对非奈利酮（finerenone）与恩格列净（empagliflozin）联合疗法（CONFIDENCE）、口服胰高血糖素样肽-1（glucagon-like peptide-1, GLP-1）受体激动剂orforglipron（ATTAIN-1）以及醛固酮合酶抑制剂（aldosterone synthase inhibitor, ASI）baxdrostat（BaxHTN）的先驱性临床试验。第二部分介绍了由内分泌学、糖尿病学、心脏病学、肾脏病学、肝病学和全科医学专家讨论的最新指南与政策发展。此外，报告还强调了医疗技术的进步，特别是持续葡萄糖和酮体监测，以及针对CKM连续谱疾病的新兴疗法。这些包括针对广泛代谢紊乱（如代谢性肝病和1型糖尿病）的药物制剂，同时强调了早期检测和创新治疗策略的重要性。第12届心血管结局试验峰会将于2026年11月19日至20日线上举行（http://www.cvot.org）。论文解读文章一、研究背景、问题与研究意义心血管疾病、肾脏疾病与代谢性疾病（如2型糖尿病、肥胖）在全球范围内患病率居高不下，且常相互关联、共同进展，构成了复杂的心血管-肾脏-代谢（Cardiovascular–Kidney–Metabolic, CKM）综合征。自2008年美国食品药品监督管理局（Food and Drug Administration, FDA）要求所有新型2型糖尿病疗法必须进行心血管结局试验（Cardiovascular Outcome Trial, CVOT）以来，CVOT不仅证明了药物的心血管安全性，甚至发现了某些药物（如SGLT2抑制剂和GLP-1受体激动剂）对高危患者的心肾保护作用。近年来，CVOT逐渐从安慰剂对照设计转向活性对照的头对头研究，并纳入了肾脏结局等更多终点，体现了对心-肾-代谢系统内在联系的整体性认知。然而，如何将快速增长的临床试验证据转化为临床实践指南和政策，并克服实施过程中的障碍，是全球面临的重大挑战。在此背景下，2025年11月召开的第11届CVOT峰会旨在总结和传播该领域的最新科学进展。本报告发表于《Cardiovascular Diabetology》，系统梳理了峰会讨论的核心临床试验、指南更新及政策动向，为理解CKM疾病管理的最新范式和发展方向提供了全面视角。二、主要研究方法本报告为会议综述，其方法基于对2025年发表的关键心血管、肾脏及代谢结局试验的文献回顾与专家讨论总结。报告重点分析的临床试验采用了随机、双盲、对照的设计，涉及多种药物类别，包括双重GIP/GLP-1受体激动剂（如tirzepatide）、GLP-1受体激动剂（如dulaglutide、semaglutide、orforglipron）、非甾体类盐皮质激素受体拮抗剂（如finerenone、balcinrenone）、SGLT2抑制剂（如empagliflozin、dapagliflozin）、醛固酮合酶抑制剂（如baxdrostat）以及可溶性鸟苷酸环化酶刺激剂（如vericiguat）。研究人群覆盖了2型糖尿病、慢性肾脏病、肥胖、高血压及心力衰竭患者，主要终点包括主要不良心血管事件（Major Adverse Cardiovascular Event, MACE）、肾脏结局（如尿白蛋白/肌酐比值变化、估算肾小球滤过率下降）、体重变化及血压控制等。分析方法涵盖Cox比例风险模型、协方差分析、重复测量混合模型等统计方法。此外，报告还整合了来自世界卫生组织、欧洲心脏病学会等权威机构的最新指南内容，并讨论了欧盟层面的心血管健康政策框架。三、研究结果报告主体分为“临床试验更新”和“第11届CVOT峰会讨论的关键议题”两大部分。 1. 临床试验更新本部分以表格和文字形式总结了2025年讨论的多项关键试验，并按药物类别进行阐述。 • 肠促胰岛素类似物和胰淀粉样蛋白类似物 SURPASS-CVOT试验：这是首个头对头CVOT，在患有2型糖尿病和已确诊动脉粥样硬化性心血管疾病的患者中，比较了双重GIP/GLP-1受体激动剂tirzepatide与GLP-1受体激动剂dulaglutide。中位随访4年后，tirzepatide在主要终点MACE-3（心血管死亡、心肌梗死或卒中）方面显示出与dulaglutide的非劣效性，但未证明优效性。然而，tirzepatide在降低糖化血红蛋白、体重以及全因死亡风险方面表现更优。 SURMOUNT-5试验：在无2型糖尿病的肥胖成人中，比较了tirzepatide与semaglutide。72周时，tirzepatide组体重减轻（-20.2%）显著优于semaglutide组（-13.7%），腰围减少也更显著，且改善了多项心脏代谢风险标志物。 ATTAIN-1试验：评估了口服小分子GLP-1受体激动剂orforglipron在肥胖或超重成人中的疗效。72周时，orforglipron（36 mg）组体重平均降低11.2%，显著优于安慰剂组（-2.1%），并改善了腰围、血压等指标。 SOUL试验：证明在患有2型糖尿病且合并动脉粥样硬化性心血管疾病或慢性肾脏病的高危患者中，每日口服semaglutide相较于安慰剂可显著降低MACE风险。 REDEFINE-1与REDEFINE-2试验：评估了semaglutide与长效胰淀粉样蛋白类似物cagrilintide的联合疗法。在肥胖患者（无论是否合并2型糖尿病）中，联合疗法产生的体重减轻效果均显著优于任一单药或安慰剂。 • 非甾体类盐皮质激素受体拮抗剂 FINE-ONE试验：初步数据显示，在患有慢性肾脏病和1型糖尿病的患者中，非甾体类盐皮质激素受体拮抗剂finerenone可显著降低尿白蛋白/肌酐比值，安全性特征与既往研究一致，为1型糖尿病肾病治疗提供了新选择。 • 非甾体类盐皮质激素受体拮抗剂与SGLT2抑制剂的联合治疗 CONFIDENCE试验：在慢性肾脏病合并2型糖尿病的患者中，finerenone与empagliflozin联合治疗180天使尿白蛋白/肌酐比值降低52%，降低幅度显著大于任一单药治疗，体现了机制互补的叠加益处。 MIRO-CKD试验：同样证实了balcinrenone与dapagliflozin联合治疗在降低尿白蛋白/肌酐比值方面优于dapagliflozin单药。 • 醛固酮合酶抑制剂 BaxHTN试验：在难治性或未控制的高血压患者中，添加醛固酮合酶抑制剂baxdrostat可显著降低收缩压，效果在难治性高血压亚组中依然显著。 • 可溶性鸟苷酸环化酶刺激剂 VICTOR试验：在近期无恶化的慢性射血分数降低的心力衰竭患者中，vericiguat未能显著降低心血管死亡或心衰住院的主要复合终点风险。然而，对VICTOR和VICTORIA试验的预设合并分析表明，vericiguat在整个风险谱的患者中（尤其是在高风险患者中）具有益处。 2. 第11届CVOT峰会讨论的关键议题 • 临床实践指南的进展报告指出，将试验证据转化为临床实践需要借助不断更新的指南。动态网状Meta分析有助于在缺乏头对头试验的情况下比较不同疗法。然而，指南的实施面临多重障碍，包括指南复杂性、报销不足、临床惰性和患者依从性差。解决之道包括针对性的医患教育、以患者为中心的共享决策以及患者组织的参与。 • 肥胖和血脂异常管理指南更新：2025年，世界卫生组织建议将GLP-1类药物作为成人肥胖生活方式干预的长期辅助治疗。欧洲心脏病学会/欧洲动脉粥样硬化学会更新了血脂异常指南，引入了新的风险评估工具（SCORE2/SCORE2-OP），细化了风险分类，并强调了急性冠脉综合征后快速降脂及对脂蛋白(a)等特定风险因素的管理。 • 欧盟心血管代谢健康转型政策：心血管疾病是欧盟的主要死因和经济负担。欧盟理事会关于心血管健康的结论和即将出台的心血管健康计划为成员国提供了政策框架。报告呼吁制定整合肾脏和代谢健康的协调性心血管疾病政策，并通过提高健康素养、加强早期检测和利用数字工具来弥合证据与实践的差距。 • 塑造心血管、肾脏和代谢治疗未来的创新报告展望了未来治疗方向，包括从GLP-1单激动剂向双重（如tirzepatide）和三重激动剂（如retatrutide）的发展，以针对CKM综合征的多个组分。此外，非甾体类盐皮质激素受体拮抗剂（如finerenone）因其更高的受体选择性和更好的安全性，可能在对抗“醛固酮逃逸”现象中发挥重要作用。这些进展共同指向对CKM疾病进行更早期、更综合、多靶点的管理策略。四、结论第11届CVOT峰会报告总结了2025年在心血管-肾脏-代谢疾病连续谱管理方面的重大进展。头对头临床试验（如SURPASS-CVOT）的开展、联合疗法（如CONFIDENCE）证据的积累、针对新靶点（如醛固酮合酶）的药物研发以及持续葡萄糖/酮体监测等医疗技术的进步，共同推动了该领域的发展。同时，最新的指南更新和欧盟层面的政策倡议为将这些科学证据转化为广泛的临床实践和人群健康改善提供了框架。未来的重点在于克服实施障碍，确保公平可及，并继续探索针对CKM综合征复杂病理生理学的创新疗法。第12届心血管结局试验峰会计划于2026年11月19日至20日举行。

2026-04-17

·蒲公英Ouryao

蒲公英国际｜药事法规一周新闻(04.06-04.12)

随着全球药品监管环境不断演变，各大监管机构持续出台新政策、发布指导文件并推动行业创新。本文以美国FDA、欧洲EMA、英国MHRA、国际ICH、PDA及ISPE为主线，系统梳理过去一周最新药事新闻与监管动态，为业内人士提供专业资讯参考。美国FDA 最新政策与创新举措 01 1. FDA批准首批Farxiga（达格列净）仿制药 FDA正式批准阿斯利康Farxiga（达格列净）多家仿制药上市，用于降低2型糖尿病患者心衰住院风险。仿制药与原研药FARXIGA拥有相同的禁忌症、警告和注意事项。 Farxiga（达格列净）为SGLT2抑制剂，适用于2型糖尿病、心力衰竭及慢性肾病等慢性病。其专利将于2025年2月到期，阿斯利康通过开发复方药物如与高血压药物baxdrostat、zibotentan及肾病药物balcinrenone的联合治疗，积极构建新的竞争壁垒。图：FDA正式批准阿斯利康Farxiga（达格列净）多家仿制药上市 https://www.fda.gov/drugs/drug-alerts-and-statements/fda-approves-first-generic-dapagliflozin-tablets 2. FDA发布新安全报告格式切换通知 FDA宣布自2026年10月1日起，药品、疫苗、生物制品不良事件安全报告（ICSR）将采用ICH E2B(R3)标准，停止接受旧版E2B(R2)格式。图：FDA发布新安全报告格式切换通知 https://www.federalregister.gov/documents/2026/04/06/2026-06660/electronic-submission-of-postmarketing-individual-case-safety-reports-to-the-food-and-drug 3. FDA推动细胞与基因治疗儿科领域创新 FDA与再生医学联盟（ARM）联合召开会议，聚焦儿科细胞与基因治疗临床试验的挑战与解决方案。FDA强调电子健康记录、可穿戴器械、人工智能等新技术有助于弥补传统证据空白，推动罕见病疗效终点创新。 FDA生物制品评估与研究中心（CBER）儿科副主任指出，FDA已批准33种细胞和基因疗法，其中逾半用于儿童。新技术如电子健康记录、可穿戴器械和数字健康工具，以及人工智能，使科学家能够弥合传统临床证据空白，优化数据分析与安全性评估。图：FDA推动细胞与基因治疗儿科领域创新 https://www.fda.gov/news-events/advancing-pediatric-cell-and-gene-therapy-clinical-trials-scientific-ethical-regulatory-and 4. FDA 2027财年预算案重点解析 2026年4月，美国FDA向国会提交2027财年预算方案，总额达72亿美元。其中包括33亿美元拨款以及39亿美元用户费，较2026年增长3.3%。此次预算重点覆盖新临床试验通知路径、罕见儿科疾病优先审评凭证（PRV）计划永久化、顾问委员会改革、扩展互认框架等，旨在提升美国公共健康水平与全球竞争力：临床试验加速路径预算提案提出加速新药临床试验，允许企业基于现有动物外数据开展一期研究，降低中小企业准入门槛。该提案为美国进行IND研究的制造商创建可选加速路径，采用临床前数据及非动物替代检测方法。该路径对小型生物技术公司尤为重要，当前模式推动中国和澳大利亚早期临床活动增长。 FDA永久授权罕见儿科疾病优先审评凭证计划预算案将永久授权罕见儿科疾病（RPD）优先审查凭证（PRV）项目，使审查时间由10个月缩短至6个月，促进新活性成分、用于治疗严重罕见儿科疾病的创新药品更快上市。该项目目前每四年需重新授权。 FDA扩展互认框架至生物研究监控预算案提议扩展相互承认框架至生物研究监测，授权FDA认可外国监管机构的GCP/GLP检查报告，以促进全球监管协作。图：FDA提交2027财年预算案 https://www.fda.gov/media/191778/download 欧盟EMA 监管科学研究与医疗器械安全 02 1. EMA推动监管科学研究转化 EMA监管科学转化组建议扩大评估与支持外部资助项目能力，建立正式监管反思框架，提升学术与产业联盟成果在监管程序中的应用与可见度。小组与学术、行业合作伙伴交流，提出帮助项目实现实际应用的建议，促进监管科学成果在实际工作中落地。该小组建议EMA建立规范化、公开监管反思框架，利用欧洲监管科学研究平台支持需求分析及满足。建议还包括提升监管机构支持联盟产出的可见度，并跟踪成果在上市许可申请中的应用情况。图：EMA推动监管科学研究转化 https://www.ema.europa.eu/en/documents/report/report-ema-industry-standing-group-focus-group-regulatory-science-research-translation_en.pdf 2. 更新医疗器械中断评估指导欧盟委员会发布新版指导，明确医疗器械供应中断需报告的条件。企业须判断中断是否对患者或公共健康构成威胁。欧盟法规要求企业报告器械与诊断供应中断或停产，如风险合理可预见。委员会发布决策树图，帮助制造商评估是否需通知相关部门。决策树显示多数情况下无需通知，但建议制造商及时与医疗机构沟通。如库存充足，则无需通知直至供应恢复或有替代器械。若供应中断可能导致迫在眉睫的死亡风险、严重健康恶化或危及生命状况，且无替代器械，则必须通知。图：欧盟更新医疗器械中断评估指导 https://health.ec.europa.eu/document/download/b431b10f-8512-4f47-9191-e1b84b2f9a27_en?filename=mdr_qna-article10a_mdr-ivdr_en.pdf 英国MHRA AI监管与国际合作 03 1. MHRA获得资金扩展AI医疗器械监管沙盒英国MHRA获360万英镑资金，扩展AI项目，致力于人工智能医疗器械监管沙盒（AIaMD）建设。沙盒试点于2024年启动，旨在深入理解AIaMD在医疗环境中的监管挑战。MHRA与合作伙伴在受监督模拟环境中评估真实AIaMD产品，项目第二阶段获得卫生与社会护理部资金支持至2029年。多年度资金有助于长期模型测试和更雄心的监管创新。MHRA计划在夏季发布第二阶段报告，并利用试点成果设计第三阶段方案，预计今年公布详细信息并征集申请。图：MHRA获得资金扩展AI医疗器械监管沙盒 https://www.gov.uk/government/news/mhra-expands-ai-airlock-programme-with-a-36-million-funding-boost-over-three-years 2. MHRA与FDA加强医疗器械监管合作英国MHRA与美国FDA加强合作，加速医疗器械上市。双方将通过互认机制、减少企业重复、简化审批流程，促进患者更快获新医疗技术。公告强化美英药品合作伙伴关系，取消英国药品出口关税，鼓励企业在英推出新疗法。 MHRA标识，美英监管合作提升英国生命科学全球领导地位，减少创新者重复工作，保持严格安全标准。双方将制定改进与协调医疗器械法规方案，探索未来互认机制，简化审批流程，促进新技术早日惠及患者。图：MHRA与FDA加强医疗器械监管合作 https://www.gov.uk/government/news/uk-and-us-deepen-regulatory-cooperation-on-medical-devices-building-on-wider-pharmaceutical-partnership 美国PDA TR-56修订版生物药物开发GMP路线图 04 美国注射剂协会PDA发布第56号技术报告（2026年修订版），全面更新生物药物物质开发最佳实践。TR-56自2012年发布以来，已成为应对早期到晚期开发复杂性的基础参考。新版指南针对复杂监管及开发环境，提供阶段性、科学性指导，旨在减少延误、故障及不符合GMP的风险。新版TR-56提出适应GMP标准的质量管理体系（QMS），覆盖临床前、临床及商业化准备阶段。指南强调各阶段内容适配，避免过早引入商业期望，帮助企业合理配置资源、加快早期进展。指南实例展示ICH成员对临床药物制造和工艺验证的普遍期望，强调研发和毒性测试等上游活动对患者安全及后续制造、监管成功的重要性。图：美国PDA修订生物药物开发GMP路线图 https://www.pda.org/about-pda/press-releases/press-release-detail/pda-publishes-revised-technical-report-no.-56-a-clear-phase-appropriate-roadmap-for-gmp-compliant-development-of-biological-drug-substances 美国ISPE 数字验证与AI治理行业趋势 05 国际制药工程协会ISPE发表数字验证与AI治理最新行业分析文章，指出AI已成为日常工具，行业正由静态系统验证转向动态学习系统治理。Pharma 4.0理念落地，验证体系聚焦数据流、集成、API与实时互动，治理成熟度成为2026年核心竞争力。文章强调2026年数字验证与2021年相比，工具更智能、系统更加互联，AI已广泛应用。Pharma 4.0™已成为现实，行业需适应新运营模式与指导。图：ISPE探讨数字验证与AI治理 https://ispe.org/pharmaceutical-engineering/ispeak/digital-validation-2026-what-changed-what-didnt 国际ICH 发布M15模型驱动药物开发指导与培训模块 06 ICH发布统一指南ICH M15：模型驱动药物开发一般原则培训模块。M15指南今年1月正式发布。ICH M15指南涵盖MIDD一般原则与最佳实践，统一文档标准、模型开发、数据分析、模型评估及应用期望。新培训模块由M15专家组制作，概述指南关键原则、目标与范围，并介绍MIDD证据评估、模型评估及报告与提交流程。未来将开发更多培训材料和评估表示例。图：ICH发布M15模型驱动药物开发指导与培训模块 https://www.ich.org/news/training-module-issued-ich-guideline-m15-model-informed-drug-development 结语综观全球药品监管和行业机构最新动态，各项政策与新闻不仅反映行业创新步伐，更凸显监管环境复杂性与前瞻性。 FDA、EMA、MHRA、ICH、PDA、ISPE等机构在临床试验、药品安全、质量管理、数字化转型等领域持续推动变革，助力行业高质量发展。 END 来源：蒲公英Biopharma 声明：本文仅代表作者个人观点，不代表任何组织及本公众号立场，如有不当之处，敬请指正。如需转载，请注明作者及来源：蒲公英Camp。系列文章推荐阅读蒲公英《新药法条例89条逐条解读》系列文章 FDA警告信解读系列文章生物制药行业年度总结类文章新版药典解读系列文章

2026-01-13

·研发客

中国药促会发起肾病领域新药研发项目组在京成立 | 新闻稿

2026年1月10日，由中国医药创新促进会主办的“肾病领域新药研发项目组成立暨首次专家研讨会”在北京隆重召开。本次会议汇聚了临床、药理、统计、药物经济学等多领域专家，共同探讨我国慢性肾脏病（CKD）防治与新药研发的关键路径，旨在推动肾病创新研发体系的构建与发展。 2026 01 10 中国医药创新促进会冯岚副会长，创新转化与临床开发专业委员会主任委员、北京大学第三医院李海燕教授，医药政策专业委员会委员杜颖博士，北京大学第三医院王悦教授，北京大学第一医院张宏教授、丁洁教授、崔昭教授、钟旭辉教授，北京大学肾脏病研究所所长赵明辉教授，杜克-新加坡国立大学医学院及新加坡综合医院Angela Yee-Moon WANG教授，复旦大学肾脏病研究所常务副所长郝传明教授，广州医科大学药学院临床药学系钟国平教授，中国疾病预防控制中心董建群研究员，中山大学药学院李嘉丽教授，澳门大学中药质量研究国家重点实验室副主任李绍平教授，广东药科大学陈阿丽教授，香港理工大学食品科学及营养学系生物医学教授Ming-Yuen LEE教授，以及中山大学附属第一医院文琼教授，中国药促会项目合作部佟梁慧副主任，参加会议。来自英国莱斯特大学的Jonathan Barratt教授通过视频送上了祝福和寄语。 ▲与会嘉宾合影立序谋远，共襄盛举第一环节由李海燕教授主持。她强调，目前我国原始创新仍然不足，项目组旨在搭建“产学研政”协同的创新平台，加速肾病领域从基础研究到新药转化的全面发展。 ▲李海燕教授主持冯岚副会长在致辞中指出，本次肾病领域新药研发项目组的成立凝聚了多方心血，体现了跨领域协作推动临床突破的共同愿景，是推动肾病领域研发发展的重要举措。她强调，中国医药创新促进会长期致力于构建医药创新生态、并在推动审评审批制度改革中发挥桥梁作用。她进一步表示，当前中国肾病领域的创新格局正在发生深刻变化：一方面传统药企持续向创新转型；另一方面新生代生物技术公司也在加速布局。目前，中国药促会已有16家会员企业布局肾病新药研发，显示出该领域的研发活力与产业共识。中国药促会将持续促进产业、临床与监管的沟通协作，共同推动肾病创新药物研发进展。同时，她期待本次研讨会能汇聚专家智慧，直面研发问题，提供切实可行的见解与建议。 ▲冯岚副会长致辞董建群研究员汇报了《我国慢性肾病的流行与挑战》。他指出，我国慢性肾脏病负担沉重，2023年患者总数已达1.56亿，占全球近五分之一，且患病率与死亡率在过去30年间持续上升。高血压和2型糖尿病是CKD死亡的主要风险因素，2023年，两者分别贡献了CKD死亡的19.6%和18.9%。近年来以肾小球滤过率（eGFR）下降速率等为替代终点的审评路径优化，以及balcinrenone、GLP-1受体激动剂等创新疗法的证据积累，正推动慢性肾病治疗范式向延缓进展、降低并发症的方向变革。 ▲董建群研究员作报告杜颖博士分享了《肾病领域新药研发的现状与未来展望》。慢性肾脏疾病负担逐年攀升，引全球优先关注。环境污染、高血压、糖尿病等因素驱动发病机制多样化。肾病领域药物研发曾经历长期停滞。近年来，随着生物技术的发展，特别是对肾脏临床研究终点和替代终点认识的加深，FDA、EMA、NKF等国际监管与学术机构已逐渐接受将尿蛋白变化作为包括IgA肾病在内的肾脏病临床研究的替代终点，推动该领域进入创新突破期。在我国，国家药监局持续优化审评机制，加快审评速度，对肾病创新药物研发提供有力支持。与此同时，研发中还面临着很多挑战，部分肾脏疾病，例如FSGS、ADPKD、MN等，尚缺乏本土化的相关药物研发技术指导原则。因此，期待通过此次跨学科、多领域协同专家组组建，为产业与监管部门提供更多学术支持，促进肾病领域新药研发的高质量快速发展。 ▲杜颖博士作报告乘风破浪，共话未来第二环节由张宏教授主持。她表示，项目组将依托多学科力量，通过深入讨论明确任务方向，共同推动研发取得实质性进展。 ▲张宏教授主持与会专家围绕“肾病新药从靶点验证到临床药代药效学探索的挑战”、“临床研究设计与执行难点”及“临床获益与药物经济学协同”三大核心议题展开了深度交流。专家们结合国内外最新研究进展与本土实践案例，在思辨与共鸣中提出了诸多具有前瞻性、建设性的策略建议，为推进肾病新药研发的系统性、科学性与可及性提供了重要参考。 ▲讨论嘉宾（上下滑动查看更多）会议最后，李海燕教授作总结发言。她指出项目组的成立旨在聚焦关键问题、推动肾病新药从基础到临床的转化。中国医药创新促进会创新转化与临床开发专业委员会也将与项目组合作，全力整合资源、做好服务，携手各界专家秉承“承使命、拓未来”的共识，系统推进我国肾病新药研发步入协同创新、务实推进的新阶段。 ▲会议现场

100 项与 Balcinrenone 相关的药物交易

登录后查看更多信息

外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
-	-	-	DB15418

研发状态

10 条进展最快的记录,

后查看更多信息

适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
心脏衰竭	临床3期	中国	Astrazeneca /Cr/	2024-07-01
慢性肾病	临床2期	美国	AstraZeneca PLC	2021-01-26
慢性肾病	临床2期	日本	AstraZeneca PLC	2021-01-26
慢性肾病	临床2期	比利时	AstraZeneca PLC	2021-01-26
慢性肾病	临床2期	保加利亚	AstraZeneca PLC	2021-01-26
慢性肾病	临床2期	加拿大	AstraZeneca PLC	2021-01-26
慢性肾病	临床2期	捷克	AstraZeneca PLC	2021-01-26
慢性肾病	临床2期	丹麦	AstraZeneca PLC	2021-01-26
慢性肾病	临床2期	德国	AstraZeneca PLC	2021-01-26
慢性肾病	临床2期	匈牙利	AstraZeneca PLC	2021-01-26

登录后查看更多信息

临床结果

适应症

分期

评价

查看全部结果

研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT04595370 (MIRACLE, CTgov)	临床2期	心脏衰竭 \| 慢性肾病	153	Dapagliflozin	築餘願觸遞壓顧醖蓋願(夢鹽壓餘選蓋醖膚鏇壓) = 選遞繭艱憲網範餘窪蓋網選醖築糧積鹹蓋遞鹹 (顧餘網艱齋願簾願鹹鹽, 糧窪願齋艱積壓構範糧 ~ 憲蓋憲糧觸衊範蓋憲壓) 更多	-	2024-11-19
NCT03682497 (Pubmed) 人工标引	临床1期	心脏衰竭 \| 肾功能不全	68	AZD9977	糧遞齋遞觸鑰壓網淵夢(積製窪鬱窪衊艱顧遞憲) = 壓獵襯衊顧網獵膚簾範繭鏇鏇簾齋範醖遞餘願 (鹹夢顧醖簾鏇鏇糧壓憲, -5.3 ~ 4.4)	积极	2022-08-15
				spironolactone	糧遞齋遞觸鑰壓網淵夢(積製窪鬱窪衊艱顧遞憲) = 鹹憲願夢網鏇衊鹽簾願繭鏇鏇簾齋範醖遞餘願 (鹹夢顧醖簾鏇鏇糧壓憲, -0.8 ~ 7.5)
NCT03435276 (Pubmed) 人工标引	临床1期	高钾血症	27	AZD9977	膚憲憲繭齋願鹽鏇衊糧(衊遞製鑰製製壓顧觸鹽) = 繭糧鹽顧醖繭齋衊淵廠襯夢築製簾艱醖繭蓋範 (醖壓膚夢鏇壓願廠遞艱 )	积极	2020-03-01
				Placebo	膚憲憲繭齋願鹽鏇衊糧(衊遞製鑰製製壓顧觸鹽) = 顧淵鹹積膚繭製窪壓窪襯夢築製簾艱醖繭蓋範 (醖壓膚夢鏇壓願廠遞艱 )
NCT03682497 (ESC2019)	临床1期	射血分数保留型心力衰竭 \| 射血分数中等的心力衰竭	27	AZD9977	網築構壓觸淵衊鏇鹽築(窪遞獵廠鹹繭製糧糧壓) = A total of 7 adverse events occurred in 4 participants (22.2%) receiving AZD9977 and 8 events occurred in 6 participants (66.7%) receiving placebo, none severe or resulting in withdrawal from the study 蓋齋膚窪顧窪獵膚範鹽 (願顧餘鑰夢鹹鏇構鹹廠 )	-	2019-09-03
				Placebo
NCT02532998 (CTgov)	临床1期	-	40	Placebo+fludrocortisone+eplerenone+AZD9977 (Treatment C)	繭餘觸艱膚遞醖範廠齋(鬱鹹廠齋衊獵衊鹹糧遞) = 繭襯觸衊齋廠獵齋鬱築遞顧遞網繭鏇獵鹽鏇淵 (窪築鹽壓膚膚獵淵鏇鑰, 1.19) 更多	-	2017-03-29
				fludrocortisone+eplerenone+AZD9977 (Treatment D)	繭餘觸艱膚遞醖範廠齋(鬱鹹廠齋衊獵衊鹹糧遞) = 網憲簾夢繭鑰鏇構鬱淵遞顧遞網繭鏇獵鹽鏇淵 (窪築鹽壓膚膚獵淵鏇鑰, 1.18) 更多